[메디칼타임즈=이지현 기자]  선한빛요양병원(병원장 김기주)이 전담 원목 목사를 통해 입원 환자의 영적·정서적 돌봄을 이어가고 있다.선한빛요양병원 원목실(목사 김광수)은 매주 일요일 오전 9시 병원 5층 그레이스홀에서 주일예배를 진행한다.또 김광수 목사는 화·목요일에는 병실을 직접 돌며 환자 한 명 한 명과 대화하고 기도해 주는 심방을 하고 있다. 외롭거나 불안한 환자에게 정서적 안정을 주는 심리 치료의 일환이다. 김광수 목사는 외래 동행 서비스도 자원하고 있다. 보호자가 없어 병원 외래진료를 받기 어려운 환자가 있으면 직접 동행해 환자와 보호자로부터 호응을 얻고 있다.선한빛요양병원 김기주 병원장은 "오랜 입원 생활로 정서적 고립감을 느끼는 환자들이 적지 않는데 원목실 예배와 심방은 정서적 안정과 환자 회복을 돕는 중요한 프로그램"이라고 강조했다. 사진제공: 선한빛요양병원

[메디칼타임즈=이지현 기자] 젬백스앤카엘(이하 젬백스)이 진행성핵상마비(PSP) 국내 2상 연장 임상시험에서 전례 없는 수준의 긍정적 결과를 확보하며 신약 상업화에 발판을 마련했다.특히 치료제가 전무했던 희귀 난치성 질환에서 통계적으로 유의미한 유효성과 장기 안전성을 동시에 입증한 만큼, 이번 성과는 침울했던 젬백스 기업 가치 재평가의 출발점이 될 전망이다.젬백스가 9일 발표한 PSP 2상 연장 임상의 최종 결과보고서(CSR)는 기대를 웃도는 수치를 고스란히 담고 있다. 이번 임상은 24주의 선행 임상에 48주의 연장 임상을 더해 총 72주라는 장기 관찰을 수행했다.젬백스가 9일 발표한 PSP 2상 연장 임상 결과, 우수한 성적표를 받으면서 주목을 받고 있다.(그래픽:AI생성 이미지)핵심 지표를 살펴보면, 외부 대조군(위약군)이 52주 동안 PSP 평가척도(PSP-RS)에서 10.66점 악화되는 사이, GV1001 저용량 투여군은 20주나 더 긴 72주 관찰에도 불과 3.31점 악화에 그쳤다. 통계적 유의성(p<0.0001p<0.0001p<0.0001)은 물론, 임상적 의미까지 갖춘 결과다.특히 인지기능(Mentation) 도메인에서는 단순한 악화 억제를 넘어 오히려 점수가 0.56점 개선되는 것으로 확인됐다. 안구운동과 사지운동능력에서도 위약군 대비 뚜렷한 우위를 보였다.1년 6개월에 걸친 장기 투약 과정에서 중대한 약물이상반응(Serious ADR)이나 예상치 못한 안전성 문제가 발생하지 않은 점도 상업화 가능성이 엿보이는 대목이다.젬백스는 이번 CSR 데이터를 발판으로 미국과 유럽 등 글로벌 규제기관에 확증적 임상시험(Confirmatory trial)을 신청하며 상업화에 박차를 가한다는 방침이다.젬백스 측은 현재 협의 중인 글로벌 파트너사와 투자자들에게도 이번 데이터가 강력한 무기가 될 것으로 보고 있다.이처럼 임상 결과는 독보적이지만, 현장 임상 의사들의 평가는 다소 온도 차가 있다. 다만, 이번 임상 성과가 젬벡스 기업에 화력을 불어넣을 수 있을지는 물음표다. PSP는 환자 수가 적은 희귀질환인 만큼 시장 규모 자체는 제한적이기 때문이다.한 신경과 개원의는 "이번 성과는 치료제가 전무한 PSP 분야에서 의미 있는 진전임은 분명하지만, PSP 자체가 환자 수가 적은 희귀질환이라 시장의 주목도가 낮다"고 평가했다. 그는 이어 "젬백스가 진정한 기업 가치 반전을 꾀하려면 이번 결과가 알츠하이머병 등 메이저 치매 시장으로 확장될 수 있다는 확신을 시장에 주어야 하는데, PSP 임상 성공만으로 기업의 전체 패러다임이 바뀌었다고 평가하기에는 적응증의 한계가 명확하다"고 덧붙였다. 한편, 현재 경쟁 치료제가 없는 시장이라는 점과 이번 임상에서 인지기능 개선 효과를 다른 적응증으로 확장할 수 있을 지 여부가 숙제가 될 것으로 보인다. 

[메디칼타임즈=이지현 기자] 수액제와 항암제 분야에서 독보적 입지를 구축해온 JW중외제약이 글로벌 제약시장의 '게임 체인저'로 불리는 GLP-1 비만치료제 시장에 전격 출사표를 던졌다.앞서 리바로, 헴리브라 등 해외 유망 신약을 성공적으로 국내 안착해 온 JW중외제약이 이번에는 비만·당뇨라는 대사질환 메가 마켓으로 포트폴리오를 확장하는 전략으로 풀이된다.2주 1회 투여 편의성 '포스트 위고비' 노린다JW중외제약은 중국 간앤리 파마슈티컬스로부터 GLP-1 수용체 작용제 '보팡글루타이드(bofanglutide, GZR18)'의 국내 독점 라이선스-인 계약을 체결했다고 9일 밝혔다.총 계약 규모는 마일스톤 포함 8110만 달러(약 1100억 원)에 달하며 이번 계약을 통해 JW중외제약은 보팡글루타이드에 대한 개발, 허가, 마케팅 및 상업화에 관한 독점적 권리를 확보하게 됐다.  JW중외제약이 지난 8일 중국 간앤리 파마슈티컬스(Gan & Lee Pharmaceuticals)와 GLP-1 수용체 작용제 신약후보물질 '보팡글루타이드(bofanglutide, 개발코드: GZR-18)'에 대한 국내 독점 라이선스-인 계약을 체결했다. 이경하 JW 회장(오른쪽)과 웨이천(Wei Chen) 간앤리 파마슈티컬스 회장이 계약서에 서명한 뒤 기념촬영을 하고 있다. (사진제공: JW중외제약)마일스톤에는 제2형 당뇨병, 비만, 폐쇄성 수면무호흡증(OSA), MASH(대사이상 관련 지방간염) 등 4개 적응증에 대한 개발, 허가 및 판매 마일스톤이 포함된다. 경상기술료(Royalty)는 매출 구간별로 정한 비율에 따라 별도로 지급된다.보팡글루타이드는 2주 1회 피하주사(SC) 방식의 GLP-1 수용체 작용제로 개발 중인 합성 펩타이드 신약. 췌장의 GLP-1 수용체에 작용해 인슐린 분비를 촉진하고 혈당을 조절하는 동시에, 음식물의 위 배출을 지연시켜 포만감 유지 시간을 늘려주는 기전을 갖고 있다. 이를 통해 식욕 억제와 체중 감소를 유도하며 당뇨병, 비만, 수면무호흡증, MASH 등을 적응증으로 한다.현재 중국에서 임상 3상이 진행 중으로 기존 치료제 대비 뛰어난 편의성과 효능을 입증하고 있다. 비만 적응증 임상 2b상 결과, 30주 동안 격주 투여만으로 평균 17.29%의 체중 감소를 보였다.특히 기존 주 1회 투여 제품들의 임상 데이터와 비교했을 때, 상대적으로 짧은 투여 기간 내에도 매우 우수한 체중 감소 및 혈당 강하 효과를 확인하며 차세대 비만 치료제로서의 가능성을 보였다.이와 더불어 보팡글루타이드는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 만성 체중관리 적응증에 대한 임상 2상 시험계획을 승인받았으며, 현재 미국에서 과체중 또는 비만 환자를 대상으로 위약, 터제파타이드와 직접 비교하는 임상 2상이 진행 중이다.JW중외제약은 보팡글루타이드가 주 1회 투여가 주류인 현재 GLP-1 시장에서 '투약 편의성'을 경쟁력으로 차별화 우위를 점할 것으로 기대하고 있다.악템라·헴리브라 이어 비만치료제 국내 연착륙 전략이번 계약으로 JW중외제약의 신약 포트폴리오는 한층 견고해질 전망이다. JW중외제약은 자체 혁신 신약 연구·개발뿐만 아니라, 고지혈증 치료제 '리바로', 류마티스 관절염 치료제 '악템라', 혈우병 치료제 '헴리브라' 등 해외 유망 신약을 도입해 성공적으로 국내 시장에 안착시켜 왔다.이번 계약 역시 이러한 '라이선스-인' 전략의 연장선으로, 대사질환 분야의 오리지널 전문의약품 포트폴리오를 더욱 공고히 할 것으로 보인다. 올 하반기 보팡글루타이드의 비만 및 제2형 당뇨병 적응증에 대한 국내 임상 3상을 동시에 추진함으로써 시장 진입 시기를 최대한 앞당기겠다는 강한 의지가 반영된 것.JW중외제약 신영섭 대표는 "이번 계약을 통해 빠르게 성장하고 있는 당뇨·비만 중심의 대사질환 분야 포트폴리오를 확대하게 됐다"며 "JW의 검증된 개발 및 허가 역량을 바탕으로 보팡글루타이드의 국내 상업화를 성공적으로 추진해 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공하겠다"고 말했다.간앤리 파마슈티컬스 최고사업책임자(CBO) 리 지(Li Zhi) 박사는 "JW중외제약과의 협력을 통해 한국 시장에서 보팡글루타이드의 개발 및 상업화 기반을 마련하게 돼 뜻깊게 생각한다"며 "양사가 긴밀히 협력해 한국 환자들에게 새로운 대사질환 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 전했다.

[메디칼타임즈=이지현 기자] 지씨셀(대표 김재왕·원성용)은 지난 4월 8일 첨단바이오의약품 개발 기관 및 기업들을 초청해 'GC Cell Customer Day 2026'을 개최했다고 9일 밝혔다.이번 행사는 지씨셀의 CDMO(위탁개발생산) 사업 경쟁력과 차별화된 GMP 인프라를 소개하고, 글로벌 세포·유전자치료제 시장에서의 사업 전략과 규제 및 투자 동향을 공유하기 위해 마련됐다.행사에서는 ▲CDMO 서비스 역량 ▲RA(규제 대응, Regulatory Affairs) 전략 ▲ 세포·유전자치료제(CGT) 글로벌 사업 방향 ▲첨단바이오의약품 관련 규제 및 투자 트렌드 등을 중심으로 다양한 발표가 진행됐다. 또한 주요 고객사 및 파트너사와의 네트워킹 프로그램과 함께 지씨셀 GMP 시설 투어가 마련돼, 실제 생산 인프라와 운영 역량을 직접 확인할 수 있는 기회도 제공됐다.지씨셀은 세포·유전자치료제의 개발부터 임상, 상업화에 이르는 전주기 서비스를 제공할 수 있는 CDMO 역량을 기반으로, 고객 맞춤형 솔루션과 안정적인 생산 인프라를 구축해 왔다. 특히 글로벌 수준의 GMP 시설과 품질 시스템을 통해 첨단바이오의약품 개발을 위한 최적의 파트너로서 입지를 강화하고 있다.이번 행사를 통해 지씨셀은 잠재 고객과의 접점을 확대하고, 실제 프로젝트 수행 경험과 글로벌 사업 전략을 공유함으로써 기술 신뢰도를 높이는 한편 CDMO 사업 인지도 제고에도 나섰다.원성용 지씨셀 대표는 "이번 행사는 지씨셀의 CDMO 역량과 글로벌 사업 전략을 고객 및 파트너사와 직접 공유할 수 있는 의미 있는 자리였다"며, "앞으로도 차별화된 기술력과 GMP 인프라를 기반으로 첨단바이오의약품 개발 전주기에 걸친 최적의 솔루션을 제공하고, 글로벌 협력 생태계를 지속적으로 확대해 나가겠다"고 말했다.

[메디칼타임즈=이지현 기자] GC녹십자(대표 허은철)는 미국 자회사 ABO플라즈마의 텍사스주 라레도(Laredo) 혈장센터가 미국 식품의약국(FDA) 허가를 획득했다고 9일 밝혔다.이는 당초 예상보다 3개월 이상 앞당겨진 성과로, ABO플라즈마의 운영 전문성과 라레도 센터의 신속한 공정 안정화 역량이 입증된 결과다.미국에서는 FDA 승인을 받은 혈장센터에서 채취한 혈장만 상업적 판매나 의약품 원료로 사용할 수 있다. 이번 허가로 ABO플라즈마는 미국 내 운영 중인 7개 혈장센터 모두에 대해 FDA 승인을 확보했으며, 원료 혈장 확보 역량을 한층 강화하게 됐다.텍사스주에 개소한 라레도 혈장센터 내부 모습.(사진제공: GC 녹십자)ABO플라즈마는 연내 텍사스 주 이글패스(Eagle Pass)에 8번째 센터를 개소할 예정이다. 회사측은 2028년까지 전 센터의 가동률을 100%로 끌어올려, '알리글로(Alyglo)' 생산에 필요한 원료 혈장 80%를 자체 조달한다는 방침이다.이는 공급망 리스크를 선제적으로 관리하는 동시에, 가치사슬(Value chain) 내재화를 강화하는 글로벌 혈장분획제제 기업의 전략과 궤를 같이한다.원료 내재화는 향후 수익 구조 개선의 핵심 동력으로도 작용할 전망이다. 외부 시장의존도를 낮춰 원가 경쟁력을 확보함으로써 제품의 영업이익률을 극대화할 수 있기 때문이다.GC녹십자 허은철 대표이사는 "견고한 사업 구조를 기반으로 미국 혈장분획제제 사업 경쟁력을 강화해 나갈 것"이라고 말했다.한편, GC녹십자는 정맥주사형(IV)인 알리글로의 투여 편의성을 개선한 피하주사형(SC) 면역글로불린을 개발하고 있다.

[메디칼타임즈=이지현 기자] ㈜보령(대표이사 김정균)은 청소년 우주·우주의학 프로그램 'Humans In Space Youth(HIS Youth)'를 통해 선정한 그림 작품을 달 탐사선에 실어 보내는 프로젝트를 추진한다고 9일 밝혔다.이는 대한민국의 예술 창작물이 달 표면에 도달하는 첫 사례로, 보령은 매년 HIS Youth 프로그램을 통해 우리 청소년들이 우주를 친숙하게 인식하고 우주 시대의 꿈을 키워나갈 수 있도록 지원하고 있다.이번 프로젝트는 미국 우주기업 '인튜이티브 머신스(Intuitive Machines)'의 달 탐사 미션 'IM-3'와 함께 진행된다. 보령은 '루나 타임 캡슐'에 수상작과 수상자 영상 메시지가 담긴 디지털 저장장치를 실어 올해 하반기 중 인튜이티브 머신스의 'Nova-C' 탐사선을 통해 달로 보낼 계획이다. 보령은 청소년 우주과학 경진대회 모집 접수를 진행중이다. 루나 타임 캡슐은 향후 달을 방문한 우주인이 열어볼 수 있도록 설계된 디지털 기록물로서 미래 세대와 현재를 연결하는 상징적 의미를 담고 있다.올해로 3회차를 맞은 HIS Youth는 보령과 한국과학창의재단이 공동으로 운영하는 청소년 우주·우주의학 경진대회다. 미래 세대인 청소년들이 우주에 대한 창의력과 상상력을 바탕으로 대한민국 우주산업을 이끄는 주역으로 성장할 수 있도록 맞춤형 프로그램을 운영하고 있다.초등부는 우주와 인간의 건강을 주제로 한 그림 작품을 제출하는 방식으로 진행되며, 중·고등부는 우주에서 맞닥뜨릴 수 있는 문제에 대한 해결방안을 제시하는 연구 제안 대회 형태로 진행된다.최종 선발된 초등부 학생에게는 본인의 작품이 우주로 나가는 경험을 제공하며, 중·고등부 학생에게는 NASA, 액시엄 스페이스 등 우주 관련 기관·기업 견학과 현지 전문가들과의 멘토링을 지원한다.이번 달 탐사 미션을 통해 달 표면으로 가게 될 작품은 2025년과 2026년 초등부 수상작이다. 지난해에는 '우주 탐험을 위해 필요한 약'을 주제로 한 그림 공모전이 진행됐으며, 올해는 '달 탐사를 위해 필요한 약'을 주제로 오는 5월 11일 18시까지 한국과학창의재단 홈페이지를 통해 공모작을 모집할 계획이다.한편 2024년 초등부 수상 작품은 액시엄 스페이스의 민간 유인 우주비행 미션 'Ax-4'을 통해 국제우주정거장(ISS)으로 보내졌으며, 지난해 7월 우주비행사 페기 윗슨 박사가 ISS에서 아이들의 작품을 소개하는 생중계 행사를 진행한 바 있다.보령 김정균 대표는 "HIS Youth 프로그램은 미래 세대가 우주와 생명과학을 연결해 상상하고 참여할 수 있도록 하는 교육 프로그램"이라며 "어린이들의 상상과 메시지가 미래의 우주 탐사와 연결되고, 대한민국이 달에 도달하는 여정의 일부로 기록되는 의미 있는 경험이 될 것"이라고 말했다.

[메디칼타임즈=이지현 기자] 식약처 중앙약사심의위원회(중앙약심)가 위고비를 비롯한 GLP-1 계열 비만치료제를 오남용 우려 의약품으로 지정키로 가닥을 잡으면서 향후 파장이 예상된다.8일 업계 복수 관계자에 따르면 중앙약심은 이날 회의에서 위고비 등 GLP-1 기반 비만치료제를 오남용 우려 의약품으로 지정하는 데 가닥을 잡았다.이를 두고 학계는 방향성에 일부 공감대가 형성된 반면 일선 개원가에서는 진료 환경을 고려하지 않은 규제라며 우려의 목소리가 높아지고 있다.식약처 중앙약심은 8일 전문가 회의를 통해 비만치료제 오남용 우려 의약품 지정 여부를 논의했다. 오남용 우려 의약품으로 지정될 경우 의약품 용기에 '오남용 의약품'으로 표기하게 되고 의약분업 예외지역에서도 의사 처방전에 의해서만 투여가 가능해진다. 이번 지정 논의는 최근 비만치료제 수요가 폭발적으로 늘면서 체중 감량을 목적으로 한 무분별한 처방이 사회적 문제로 대두된 데 따른 것으로 풀이된다.식약처는 의료적 필요성이 낮은 환자까지 처방이 남발되고, 처방전 없이 유통되는 사례가 확인되면서 제도적 관리 강화가 불가피하다는 판단을 내린 것으로 알려졌다.이를 두고 대한비만학회 관계자들은 이번 오남용 우려 의약품 지정 방향에 동의하는 분위기다.GLP-1 계열 약제가 고도비만 환자에서 심혈관 위험 감소 등 명확한 임상적 유익성이 입증된 약제인 만큼, 이를 필요로 하는 환자에게 적절히 공급하되 남용을 차단하는 것이 학문적으로도 바람직한 방향이라는 입장이다.반면 일선 개원의들의 시선은 사뭇 다르다.비만치료제 처방 경험이 있는 한 내과 개원의는 "규제가 강화될수록 오히려 환자들이 음성적 경로를 통해 약을 구하게 되는 역효과를 낳을 수 있다"고 지적했다. 관리 감독 체계 없이 유통되는 약제로 인한 부작용 피해가 더 심각해질 수 있다는 우려다.또한 현재 공급부족이 지속되는 상황에서 오남용 의약품 지정까지 겹친다면 부작용이 커질 것이라는 지적이다.위고비와 마운자로 등 비만치료제가 모두 국내 공급이 수요를 따라가지 못하는 상황에서 오남용 우려 의약품 지정까지 겹치면 실수요자, 즉 고도비만 환자나 비만 동반 당뇨 환자들이 약을 구하지 못하는 상황이 벌어질 수 있다는 지적도 있다.아주대병원 김대중 교수는 "오남용 우려의약품으로 지정하기보다는 급여로 전환하는 편이 정부가 제대로 관리할 수 있는 방안"이라고 말했다. 정부가 오남용 의약품으로 지정하는 것 보다는 급여권으로 전환하는 편이 실질적인 효과를 낼 수 있을 것이라는 얘기다. 

[메디칼타임즈=이지현 기자] 간암·간이식 분야 전문가인 이주호 서울부민병원 첨단재생의학연구소장 겸 간센터장이 차의과학대학교 분당차병원을 떠나 새 출발을 알렸다. 행선지는 관절·척추 전문병원으로 알려진 서울부민병원.소화기내과 전문의가 관절 전문병원을 택한 조합이 언뜻 낯설어 보이지만, 그가 그동안 쌓아온 재생의학 이력과 맞물리면 줄기세포, NK면역세포 등 이 소장이 갈고 닦은 세포치료 연구와 정확하게 맞아 떨어진다."대학병원에서 첨단연구를 해도 실제 환자에게 닿지 못하면 학문적 자기 만족에 그칠 뿐입니다. 기초연구와 환자 치료 사이의 거리를 어떻게 좁힐 수 있을지 고민이 깊어지던 차에 좋은 기회가 되어 서울부민병원으로 옮겨 연구를 이어가게 됐습니다."서울부민병원 이주호 첨단재생의학연구소장그가 말하는 'Bench to Bedside', 즉 연구실에서 병상으로 바로 이어지는 구조. 이주호 소장은 이것이 가장 잘 작동하는 환경이 2차 병원이라고 단언한다.이주호 소장은 대학병원에서 간암 NK 세포치료 등 굵직한 성과를 일군 의료진. 그가 2차병원에 둥지를 튼 이유는 분명하다."첨단재생의료 분야에서는 2차 병원이 단순히 '연구 가능' 수준이 아니라, 신의료기술 도입 속도와 사업화 전략까지 직접 포트폴리오를 구성할 수 있는 구조입니다. 낮은 규제 진입장벽, 빠른 승인 프로세스, 환자 접근성, 비용 효율성까지…이 네 가지가 결합되면 '임상연구 = 신의료기술 도입'이 곧바로 연결됩니다."부민병원 그룹은 이미 이 기반을 닦아 놓았다. 서울부민병원과 해운대부민병원이 각각 보건복지부 지정 첨단재생의료 실시기관으로 선정됐고, 정훈재 연구원장 주도로 국내 2차 병원 최초의 첨단재생의료·AI 연구 중심 R&D(미래의학) 연구소를 준비하고 있다."부민병원그룹은 부산·서울·제주를 연결하는 의료 인프라가 있어요. 임상 환경에 최적화된 재생치료를 희귀·난치 환자들에게 더 빠르고 편리하게 제공할 수 있는 구조입니다."소화기내과 전문의가 관절·척추 특화 병원의 연구소장을 맡았다는 조합은 언뜻 어색해 보인다. 하지만 이 소장은 오히려 이 지점에서 가장 큰 시너지를 확신했다.그가 주목하는 것은 연골전구세포(chondroprogenitor cell)다. 퇴행성 슬관절염 환자에서 손상된 연골을 근본적으로 재생하는 치료법이 아직 확립되지 않은 상황에서, 기존 중간엽줄기세포(MSC) 치료의 한계를 넘어서는 대안으로 주목받고 있다."MSC 기반 치료는 세포 집단의 이질성, 분화 효율의 불확실성이라는 근본적 문제가 있습니다. 반면 이미 연골 계열로 분화가 유도된 연골전구세포는 연골 기질 생성 능력이 향상돼 더 안정적이고 효율적인 재생을 기대할 수 있습니다."특히 지방조직 유래 중간엽줄기세포(ADMSC)는 복부나 엉덩이 등에서 간단한 시술로 채취 가능하고 소량으로도 대량 증식이 가능해 자가 세포치료제로서 현실적인 강점이 있다는 설명이다. 골수 유래 줄기세포를 간경변증 치료에 적용해온 이 소장의 연구 경험이 관절 영역에서 새로운 방향을 여는 셈이다."부민병원은 로봇 수술과 재활치료 등 비침습적·최소절개 수술에 특화돼 있습니다. 여기에 줄기세포 치료를 접목하면 시너지는 상당히 클 것으로 봅니다. 수술적 치료의 한계를 비수술적 재생치료가 보완하는 구조죠."이 소장이 분당차병원에서 쌓아온 또 다른 핵심 연구는 NK세포 면역치료다. 수술이 불가능한 중기 간세포암 환자를 대상으로 경동맥화학색전술(TACE)과 자가 NK세포 치료를 병합한 전향적 공개 임상연구(승인번호 R-2-0003)에서 의미 있는 결과를 확인했다.6개월 시점 객관적 치료반응률(ORR)은 NK세포 병합군 100%, TACE 단독군 60%로 유의한 차이를 보였고(p=0.05), 무진행 생존 기간(PFS)은 병합군 9.3개월 대 대조군 3.2개월로 2.5배 이상 연장됐다(p<0.05). 10명이라는 소규모 파일럿 연구이지만 방향을 확인한 데이터였다."국내 간암의 약 40%가 절제 불가능한 중기 또는 국소 진행성 간암입니다. 가장 많이 시행되는 치료가 TACE인데, 여기에 NK세포 치료를 더하면 재발 억제와 PFS 향상의 새로운 표준이 될 가능성이 있다고 봅니다."여기서 그가 함께 연구해온 ADAM9 바이오마커가 연결된다. 암세포는 NK세포의 감지를 피하기 위해 ADAM9이라는 단백분해 효소를 발현시켜, NK세포 활성화 수용체(NKG2D)의 인식 지점인 MICA를 잘라낸다. NK세포는 암세포를 감지하지 못하고 면역감시 시스템이 마비되는 구조다."표적항암치료나 면역항암치료로 ADAM9 발현이 충분히 억제된다면, NK세포의 항암 면역기능 회복을 예측할 수 있습니다. 곧 NK세포 병합치료에서 상승작용을 기대할 수 있는 환자를 사전에 선별할 수 있다는 뜻이고, 이게 진정한 '환자 맞춤형 정밀면역치료'로 가는 길입니다."이 연구 흐름을 부민병원이라는 2차 병원 플랫폼에서 어떻게 이어갈지가 이 소장 앞에 놓인 과제다. 그는 규제 완화와 임상현장 중심 구조가 결합된 첨단재생의료 실시기관 지위가 이 연구의 속도를 대학병원보다 오히려 높일 수 있다고 본다.이 소장이 그리는 5년 후 부민병원의 모습은 단순한 임상 기관이 아니다. '국내 최초(First in class), 최고(Best in class)의 첨단재생의학 연구 및 치료 센터'가 그가 꿈꾸는 미래다.줄기세포, NK면역세포, 조직공학 치료제를 아우르는 세포치료 포트폴리오를 구축하고, 간암에서 연마한 정밀면역치료 역량을 관절·척추 재생 분야와 교차 적용하며, 부산·서울·제주를 잇는 그룹 인프라로 전국 희귀·난치 환자에게 닿을 수 있는 연구를 하는 게 그의 목표다."관절·척추 분야 전문병원으로 다져진 부민병원의 토대 위에 세포치료의 미래를 구상 중이다. 환자에게 혜택을 줄 수 있는 연구를 하겠다."

[메디칼타임즈=이지현 기자] 제네릭 약가 인하 후폭풍 속에서 국내 제약바이오기업들이 신약 개발로 돌파구를 모색하는 가운데, 한국제약바이오협회가 관련 역량 강화를 위한 전문 세미나를 마련한다.복지부 건강보험정책심의위원회(이하 건정심)의 제네릭 약가 일괄 인하 결정으로 업계 전반이 수익성 압박에 직면한 상황에서, 제네릭 의존도를 낮추고 신약 개발로 사업 구조를 전환해야 한다는 목소리가 높아지고 있다.그러나 신약 개발은 막대한 비용과 긴 개발 기간, 높은 실패율이라는 현실적 장벽이 존재한다. 초기 단계부터 리스크를 체계적으로 관리하지 않으면 투자 손실이 고스란히 기업 경영 악화로 이어질 수 있어, 전략적 R&D 설계의 중요성이 어느 때보다 커진 시점이다.제약바이오협회는 오는 13일 신약개발 R&D 리스크 관리 등 전략 세미나를 연다. (그래픽: 생성형 AI )제약바이오협회는 오는 13일 오후 2시 협회 2층 K룸에서 '신약개발 R&D 리스크 관리 및 상용화 전략 세미나'를 개최한다.이날 세미나에서는 신약개발 및 인허가 담당자를 주요 대상으로, 개발 전주기에 걸친 시행착오를 줄이고 규제 대응 효율성을 높이는 데 초점을 맞췄다.세미나는 두 축으로 구성된다. 먼저 디지털 기반 독성평가 기술 동향을 다루며, 가상대조군(Virtual Control Group) 활용 등 최신 독성평가 기술 개발 현황과 차세대 신약 개발 패러다임을 소개한다.이어 식품의약품안전평가원이 혁신제품 사전상담제도(GIFT) 등 식약처 규제 지원 서비스를 직접 안내해 기업들의 규제 리스크 최소화 방안을 함께 논의할 예정이다.제약바이오협회 관계자는 "신약 개발은 막대한 비용과 시간이 투입되는 만큼, 초기 단계부터 규제 기관과의 소통 및 과학적 근거 기반의 전략 수립이 필수적"이라며 "이번 세미나가 국내 기업들의 글로벌 경쟁력을 한 단계 높이는 계기가 되길 바란다"고 말했다.한편, 세미나는 무료로 진행되며 사전 등록은 10일(금)까지 한국제약바이오협회 홈페이지 공지사항을 통해 접수할 수 있다.

[메디칼타임즈=이지현 기자] 디지털 헬스케어 기업 엔투에이아이(N2Ai, 대표 조수민)가 과학기술정보통신부와 정보통신산업진흥원(NIPA)이 주관하는 '2026년도 중소기업 클라우드 서비스 보급·확산 사업' 공급기업으로 선정됐다고 7일 밝혔다.디지털 헬스케어 기업 엔투에이아이(N2Ai, 대표 조수민)가 과학기술정보통신부와 정보통신산업진흥원(NIPA)이 주관하는 '2026년도 중소기업 클라우드 서비스 보급·확산 사업' 공급기업으로 선정됐다고 밝혔다.이번 사업에 엔투에이아이는 자사 헬스케어 브랜드 '메디통(Meditong)'의 핵심 솔루션 4종을 공급 서비스 Pool에 등록했다. AI기반 의료기관 전용 근무표 '온:마음AI(ON:maum AI)', 환자안전·감염관리 시스템 '큐피스(QPIS)', 병원 전용 소통·협업 플랫폼 '엠웍스(Mworks)', 교육 통합 관리 플랫폼 '엘비티(LBT)'가 해당된다.수요기업으로 선정된 병원은 클라우드 서비스 이용 금액의 최대 80%(정부 75% + 공급기업 5%)를 지원받아, 자부담금 20%만으로 메디통 클라우드 솔루션을 도입할 수 있다. 다만, 이번 사업은 중소기업기본법에 따른 중소기업 확인서 발급이 가능한 병원만 신청 대상이다. 의료법인은 중소기업 확인서 발급 대상에서 제외되므로 사업 참여가 불가능하며, 개인 운영 병·의원이나 중소기업 인증이 가능한 법인 병원 등이 주요 대상이 된다.중소 규모 병원의 경우 환자안전·감염관리·교육·인사관리 등 병원 운영 전반의 디지털화가 비용 부담으로 여전히 더딘 상황인 만큼, 이번 바우처 사업이 진입 장벽을 낮추는 계기가 될 것으로 기대된다. 수요기업 모집은 2026년 4월 3일부터 4월 21일 오전 11시까지 클라우드서비스 지원포털(www.cloudsup.or.kr)에서 접수 가능하다. 신청을 원하는 병원은 메디통 고객운영센터 02-6959-3214 로 연락하여 지원을 받을 수 있다.조수민 대표는 "중소병원일수록 환자안전과 감염관리의 디지털 전환이 시급하지만, 비용 문제로 도입을 망설이는 경우가 많다"며 "이번 중소기업 클라우드 바우처를 통해 더 많은 병원이 AI기반의 안전하고 효율적인 운영 환경을 갖출 수 있도록 적극 지원하겠다"고 밝혔다.

[메디칼타임즈=이지현 기자] 면역펩타이드 신약개발 전문기업 카인사이언스는 지난 3월 31일 정기주주총회 및 이사회를 거쳐 방사익 대표를 각자대표로 선임하고, 각자대표 체제로 전환하였다고 7일 밝혔다.방사익 대표는 2016년 조대호 대표와 함께 회사를 공동 창립한 이후 회사 성장 과정에 지속적으로 참여해온 인물이다.카인사이언스는 방사익 대표를 선임, 조대호 대표와 2인 각자대표 체제로 전환했다. 삼성서울병원 대외협력실장, 전략기획실장, Bio-Med Connect Center 센터장 등을 지낸 바 있으며, 성균관대학교 의과대학 교수로 재직하며 임상 및 연구 분야에서 경험을 축적해왔다.특히 병원 기반 연구 협력 및 네트워크 구축 경험을 바탕으로 회사의 임상 전략 수립과 실행 과정에서 핵심적인 역할을 수행해왔으며, 삼성서울병원 교수진을 자문위원으로 연계하는 등 임상 협력 기반 구축에도 기여해왔다.이번 각자대표 체제 전환으로 방사익 대표는 임상 전략 및 경영 전반을 총괄하고, 조대호 대표는 연구개발 및 글로벌 사업개발(BD)을 중심으로 역할을 수행한다.카인사이언스의 주요 파이프라인 KINE-101은 CIDP 환자를 대상으로 한 임상을 통해 안전성과 유효성을 확인했으며, 면역조절 기전을 바탕으로 적응증 확장을 추진하고 있다.최근 HK이노엔과 사코페니아(근감소증) 치료제 공동연구개발 계약을 체결하고 공동연구를 진행 중이며, 관련 개발이 본격화되고 있다.  이와 함께 KINE-201은 제형 및 안정성 연구를 완료하고 만성폐쇄성폐질환(COPD) 적응증에 대한 후속 연구를 진행 중이며, KINE-501은 BBB 투과 기반의 중추신경계 타겟 특성을 바탕으로 알츠하이머병 등 신경퇴행성 질환을 중심으로 후속 연구가 이어지고 있다.이를 기반으로 글로벌 기술이전과 전략적 파트너십 확대를 추진하고 있다.방사익 대표는 "핵심 파이프라인의 가치 창출 속도를 높이고, 임직원 모두의 책임 있는 실행과 성과 기반 운영, 조직 간 유기적 협업을 통해 성과 효율을 극대화해 나가겠다"고 밝혔다. 

[메디칼타임즈 이지현 기자] 2026년 3월 정기 주주총회 시즌이 마무리되면서 국내 주요 제약사들의 세대교체 지형도가 완성됐다. 제약 2세, 3세들이 직접 설계한 '미래 먹거리' 파이프라인의 실체를 주주들에게 검증받는 분기점이 됐다는 평가다.2, 3세 후계자들은 이번 주총에서 과거 전통적인 복제약(제네릭) 중심의 영업에서 탈피해 비만, MASH(대사기능장애 관련 지방간염), 심지어 우주 헬스케어까지 후속 파이프라인을 다각화했다.■ 제약업계, R&D 파이프라인 구축 본격화일동제약그룹 윤웅섭 회장은 올해 초 2014년 대표 취임 후 약 12년 만에 그룹 회장으로 승진하며 3세 경영 시대를 본격화했다.일동제약 주주총회 이슈는 다른 제약사와 마찬가지로 R&D 기반으로 한 미래먹거리. 윤 회장은 경구용 비만 치료제 후보물질 'ID110521156'을 핵심 파이프라인으로 내세웠다.해당 후보물질은 최근 진행한 임상 1상에서 체중 감량 효과는 물론 내약성이 뛰어난 것을 확인, 임상 2상을 준비 중으로 이후 글로벌화까지 넘보고 있다.좌측부터 일동제약 윤웅섭 회장, 광동제약 최성원 회장, 보령 김정균 대표, 삼진제약 조규석·최지현 대표이외에도 대원제약과 공동으로 칼륨경쟁적 위산분비억제제(P-CAB) 계열 위식도역류질환 치료제 후보물질 'ID120040002'를 개발 중으로 신약 R&D중심의 공격적인 투자를 이어가고 있다.보령 또한 주총에 참석한 주주들의 질문은 R&D 성과에 초점이 맞춰졌다. 김정균 대표는 이번 주주총회에서 우주 공간의 미세중력을 활용한 신약 후보물질 탐색 및 의약품 제조 인프라 구축 계획을 직접 설명했다.김 대표는 국내 만성질환·항암 시장에서의 경쟁력 강화와 더불어 필수의약품 공급자로서의 역할을 강화하는 것에 집중할 예정이다.김정균 대표는 오는 2030년까지 국내에서 특허 만료가 예정된 주요 바이오의약품 시장이 약 2조 원에 이를 것으로 보고, 면역항암제 등 바이오시밀러 파이프라인을 적극 확보한다는 계획이다.이와 더불어 지난 2025년 사노피로부터 탁소텔(Taxotere) 사업을 1억 6100만 유로에 인수, 필수의약품 공급자로서의 역할을 강화한 것도 주목할 만하다. 보령 측은 이를 통해 페니실린 등 기초 필수의약품의 안정 공급 체계 강화도 병행할 예정이다.김 대표는 몇년 전부터 내세우고 있는 '우주 생명과학 연구 인프라' 사업도 지속한다. 이미 저궤도 우주 환경에서 생명과학 실험 기반을 준비 중이다.동화약품은 지난해 윤인호 대표이사 체제로 전환하면서 R&D연구와 더불어 해외 진출에 주력하기 시작했다. 과거 OTC중심에서 ETC 비중을 점차 늘려가면서 개량신약 개발도 병행 중이다.실제로 지난해 제2형 당뇨병 치료제 '엠플디엠메트서방 10/1000㎎(DW6014)'과 '엠플디엠메트서방 25/1000㎎(DW6015)' 등 개량신약 2종의 품목허가를 획득했으며 연내 출시 예정이다.지난해 위식도역류질환 치료제 'DW6017' 임상 허가를 신청하는 등 R&D역량 강화에 집중하고 있다. 더이상 OTC에 머물지 않고 ETC로 제품군을 지속 확대하면서 포트폴리오 다각화를 추진하겠다는 전략이다. 여기에 베트남 진출을 통한 또 다른 파이프라인 구축도 한창이다.2,3세 경영권을 쥔 제약사 후계자들은 미래 먹거리 찾기에 분주하다.  전통적인 내수 강자들의 후계자들은 '디지털'과 '건기식'에서 해법을 찾고 있다.삼진제약 조규석·최지현 대표는 이번 주총에서 사내이사로 재선임되며 공동 경영 체제를 공고히 했다. 이들은 '게보린'으로 대변되는 노후화된 이미지를 탈피하기 위해 건기식 브랜드 '위시헬씨'를 강화하고, 웨어러블 심전도 기기 등 디지털 진단 영역을 차세대 수익원으로 육성 중이다.광동제약 최성원 회장 역시 음료 사업에 편중된 매출 구조를 개선하기 위해 비만 치료제 등 신규 파이프라인 도입과 더불어 AI 기반의 헬스케어 플랫폼 사업에 공을 들이고 있다.전문가들은 후계 경영인들이 제시한 청사진에 일단 긍정적인 점수를 주면서도, '실질적 성과'에 대한 압박은 더욱 거세질 것으로 보고 있다.제약업계 한 관계자는 "2·3세 경영인들이 과거와 달리 R&D에 대한 이해도가 높고 글로벌 트렌드 변화에 민감한 것은 고무적"이라면서도 "약가인하 등 악조건 속에서 R&D 비용을 감당하며 가시적인 임상 결과나 매출을 언제쯤 보여줄 수 있느냐가 경영권 안착의 핵심이 될 것"이라고 진단했다.

[메디칼타임즈=이지현 기자] "가이드라인은 55mg/dL를 말하고 있었지만, 실제 임상에서는 아무도 그 숫자를 진지하게 목표로 삼지 않았다."신촌세브란스병원 이용준 교수(심장내과)는 6일 서울 웨스틴조선호텔에서 열린 유한양행 기자간담회에서 Ez-PAVE 연구의 출발점을 이렇게 설명했다.유럽 가이드라인이 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD) 환자의 LDL-C 목표를 55mg/dL 미만으로 제시한 지 수년이 지났지만, 이를 직접 비교한 무작위배정 연구 근거가 없었다. "가이드라인을 바꿔보자"는 문제의식이 이 연구를 시작하게 했다.신촌세브란스 이용준 교수는 6일 Ez-PAVE 연구로 집중치료 효과를 발표했다. LDL-C 목표치 55 vs 70, 3년간 직접 맞붙었다Ez-PAVE 연구는 국내 17개 기관에서 ASCVD 환자 3048명을 모집해 LDL-C 목표치 55mg/dL 미만의 집중치료군과 70mg/dL 미만의 일반치료군으로 무작위 배정하고 약 3년간 추적 관찰한 전향적 연구다.추적 기간 동안 달성된 LDL-C 중앙값은 집중치료군 56mg/dL, 일반치료군 66mg/dL로 두 군 사이에 명확한 차이가 유지됐다. 1차 평가변수인 주요 심혈관 복합사건(MACE) 발생 위험은 집중치료군에서 일반치료군 대비 33% 유의하게 감소했다.특히 주목할 점은 이 우월성이 연구자의 주관이 개입될 수 있는 재관류 시술 등을 평가지표에서 제외한 분석에서도 그대로 유지됐다는 것이다. 공개표지(open-label) 설계의 한계를 스스로 검증한 셈이다.PCSK9 저해제 없이도 가능했다이번 연구가 임상 현장에 던지는 메시지 중 하나는 "비싼 약 없이도 된다"는 것이다. 집중치료군에서 PCSK9 저해제를 사용한 비율은 2.3%에 불과했다. 나머지는 스타틴 단독요법 또는 스타틴과 에제티미브 병용요법으로 목표에 도달했다. 이 연구에서 병용요법제로 사용된 것이 유한양행의 로수바스타틴/에제티미브 복합제 '로수바미브'다.PCSK9 저해제는 효과는 강력하지만 높은 비용과 주사 투여의 불편함으로 실제 처방 접근성이 제한적이다. 국내 의료보험 환경과 처방 패턴을 반영한 이번 연구는 경구용 병용요법만으로도 엄격한 LDL-C 관리가 가능하다는 근거를 제시했다.집중치료군의 LDL-C 수치는 추적관찰 1개월 시점부터 3년까지 지속적으로 감소해 장기 치료 유지 가능성도 확인했다.연구진은 LDL-C를 극단적으로 낮출 경우 우려되는 안전성 문제도 면밀히 살폈다. 신규 당뇨병 발생, 근육 관련 이상반응, 간 효소 상승 등 주요 이상반응은 두 군 간에 유의한 차이가 없었다. 오히려 일부 신장 기능 지표에서는 집중치료군의 결과가 더 양호하게 나타났다.이날 좌장을 맡은 김병극 교수는 "LDL-C를 55mg/dL 미만으로 관리하는 것이 임상적으로 큰 혜택을 제공한다는 점을 실제 임상환경에서 명확히 보여준 연구"라며 "로수바미브와 같은 병용요법을 통해 강력한 LDL-C 강하와 안전성을 동시에 확보할 수 있음을 입증했다"고 말했다.가이드라인 변화의 근거 될까이번 연구 결과는 지난 3월 28일(현지시각) 미국 뉴올리언스에서 열린 2026 미국심장학회(ACC) 연례학술대회에서 최신 임상연구(Late-Breaking Trial)로 발표됐으며, 같은 날 세계적 권위의 의학 학술지 New England Journal of Medicine(NEJM)에 게재됐다.유럽 가이드라인은 이미 55mg/dL 미만을 권고하고 있으나, 미국 가이드라인은 2025년까지도 특정 수치보다 치료 강도 기반 접근을 유지해왔다. 이번 무작위배정 연구가 그 공백을 채우는 직접 근거가 될 수 있다는 점에서 국제적인 가이드라인 개정 논의에도 영향을 미칠 것으로 보인다.한편, 연구진은 로수바미브 기반 치료 전략이 심혈관질환 재발 예방에 제공하는 장기적 가치를 확인하기 위한 추가 연구도 이어갈 계획이다. 

[메디칼타임즈=이지현 기자] 한국제약바이오협회가 중소 제약사 및 바이오업체와 AI벤처를 잇는 장을 마련한다.한국제약바이오협회(회장 노연홍)는 중소기업기술정보진흥원(TIPA), 한국혁신의약품컨소시엄 (KIMCo 재단)과 함께 이달 7일 오후 1시 서울 강남 ST 센터에서 '제약바이오벤처 협업기반 기술개발사업 파트너링 데이'를 개최한다고 6일 밝혔다.이번 행사는 중소제약사의 현장 수요를 기반으로 유망 중소제약사 및 AI바이오벤처의 혁신 기술을 발굴하고, 공동연구부터 기술사업화로 이어지는 오픈이노베이션 생태계를 속도감 있게 조성하기 위해 마련됐다.특히 중소벤처기업부의 '제약바이오벤처 협업기반 기술개발사업' 과 직접 연계하여, 단순 네트워킹을 넘어 실제 컨소시엄 구성 및 국책 사업 참여로 이어지는 실질적인 협력의 장이 될 전망이다.협회는 이번 행사를 위해 국내 중소제약사 및 AI바이오벤처 약 150 개 사를 대상으로 사전 심층 수요 조사를 실시했다.이를 바탕으로 중소제약사의 혁신 파이프라인 수요와 AI바이오벤처의 신약개발 플랫폼 기술을 정밀하게 매칭하고, 공동 R&D 및 기술협력 가능성을 극대화한다.주요 프로그램으로는 중기부 사업 설명회와 사전 매칭 데이터를 기반으로 한 1:1 파트너링 미팅이 20~30분 단위로 밀도 있게 운영된다.참여 기업들은 공동연구, 기술제휴(Technology Partnership), 전략적 제휴 가능성 등 구체적인 사업화 방안을 심층 논의할 예정이다.협회 소속인 LG화학, GC녹십자 , 동구바이오제약, 동아ST, 휴온스 등 주요 제약기업들도 대거 참여하여, 자유로운 네트워킹을 통한 추가 협력 기회도 제공된다.파트너링은 AI신약개발 벤처기업들의 검증된 AI 플랫폼 및 기술을 중심으로 진행된다. 타겟 및 바이오마커 발굴부터 유효물질 도출, 선도물질 최적화, 신규물질 합성 등 신약개발 전 주기를 아우르며 , 이외에도 혁신 기술을 보유한 바이오 기업이라면 누구나 참여 가능하다.노연홍 회장은 "신약개발 패러다임이 AI 와 융합하는 오픈 이노베이션으로 급변하고 있으나, 진정한 시너지는 양측의 연구개발 수요를 깊이 있게 이해하고 조율할 수 있는 강력한 구심점이 있을 때 비로소 완성된다"고 전했다.그는 이어 "국내 제약바이오 산업을 대표하는 한국제약바이오협회가 보유한 광범위한 기업 네트워크와 R&D 매칭 노하우를 총동원하여, 이번 파트너링이 단순한 교류를 넘어 실질적인 신약 개발 성과로 직결되도록 주도해 나갈 것"이라고 밝혔다.이번 사업을 공동주관하는 협회 AI신약연구원 표준희 원장은 "현재 신약개발의 성공은 제약사의 축적된 노하우와 AI 기업의 혁신 기술이 얼마나 정교하게 결합하느냐에 달려 있다"고 말했다.그는 이어 "이번 파트너링 데이는 AI 신약개발 생태계에 필수적인 오픈이노베이션 네트워크를 현실화하는 자리로, 제약사·바이오벤처·AI 기업 간의 실질적 협력 모델을 만들어내는 데 의미가 있다"고 덧붙였다.한편, 이날 행사를 공동개최하는 한국혁신의약품컨소시엄 역시 국내 대· 중견 제약사의 기술 수요를 바탕으로 제약바이오벤처 협업 기반의 파트너링을 추진하며, 오픈이노베이션의 깊이를 더할 예정이다

[메디칼타임즈=이지현 기자] JW중외제약의 '헴리브라(성분명 에미시주맙)'가 소아 A형 혈우병 치료의 게임 체인저가 될 수 있을 지 주목된다. JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 '헴리브라'를 투여한 소아·청소년 환자들이 다양한 신체활동에도 낮은 출혈 위험을 유지한 연구 결과가 국제 학술지 'TH Open'에 게재됐다고 6일 밝혔다.헴리브라는 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 혁신 신약이다. A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(제8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있다.JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 '헴리브라'를 투여한 소아·청소년 환자들이 다양한 신체활동에도 낮은 출혈을 입증했다.  최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 특징도 있다. 2023년 5월에는 건강보험 급여 대상이 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 확대된 이후 2025년 10월에는 세계보건기구(WHO)의 필수의약품목록(EML)과 소아용 필수의약품목록(EMLc)에 등재됐다.연구 결과에 따르면 일본 나라의과대학 소아과 게이지 노가미(Keiji Nogami) 교수 연구팀은 일본 내 50개 의료기관에서 소아 및 청소년 A형 혈우병 환자 46명을 대상으로 약 97주간 헴리브라 예방요법을 적용하며 신체활동, 출혈, 안전성, 삶의 질(QoL) 변화를 분석했다. 이번 평가에는 전자 환자보고 애플리케이션(ePRO), 웨어러블 활동 추적기, 설문지 등이 활용됐다.소아·청소년 환자들은 연령군에 따라 헴리브라 투약 전 최근 12주 또는 24주 내 1.5~2.0회의 출혈 이력이 있었다. 헴리브라 예방요법 전환 후에는 연간 출혈 빈도(ABR) 중간값이 0.53회로 나타났다.또한 연구 기간 중 고위험 활동 44건, 중위험 활동 70건, 저위험 활동 42건 등 총 172건의 신체활동이 기록됐다. 특히 축구, 유도 등 중·고위험 활동을 포함해 25가지 이상의 신체활동이 확인됐다. 신체활동과 관련된 외상성 출혈은 1건 보고됐으나 활동 강도와 출혈 간 유의한 연관성은 확인되지 않았다.삶의 질 평가에서도 긍정적인 결과가 확인됐다. 삶의 질 설문조사 점수는 2년간 안정적으로 유지됐으며 보호자 대상 설문에서는 14명(43.8%)이 자녀의 활동량이 증가했다고 답했다. 또 18명(56.3%)은 자녀의 출혈에 대한 불안감이 감소했다고 보고했다.안전성 측면에서는 영유아 환자군에서 특히 우려되는 두개 내 출혈(ICH)과 혈전색전증이 보고되지 않았다.연구팀은 헴리브라 예방요법이 소아·청소년 A형 혈우병 환자의 출혈 위험을 낮춰 원활한 신체 활동을 가능하게 하고 환자 보호자의 실생활 경험을 통해 포괄적인 치료 혜택을 확인했다는 점에서 의의가 있다고 평가했다.JW중외제약 관계자는 "이번 연구는 헴리브라 예방요법을 받은 소아·청소년 A형 혈우병 환자들이 낮은 출혈 위험 하에서 다양한 신체활동에 참여할 수 있음을 보여줬다는 점에서 의미가 있다"고 전했다.그는 이어 "앞으로도 실제 진료 환경에서 축적되는 근거를 바탕으로 환자들의 치료 여건 개선에 도움이 될 수 있는 정보를 지속적으로 공유해 나가겠다"고 말했다.