[메디칼타임즈=문성호 기자]화이자의 신규 폐렴구균 백신인 프리베나20이 국가필수예방접종(NIP)에 포함된다.국내 의학회 성인 백신접종 가이드라인에 추가됨과 동시에 어린이 NIP 도입을 위한 최대관문인 질병관리청 예방접종전문위원회를 통과한 것이다.질병관리청은 제1회 예방접종전문위원회 회의를 갖고 프리베나20 NIP 도입 여부를 논의한 것으로 나타났다.21일 제약업계에 따르면, 최근 질병관리청은 제1회 예방접종전문위원회(예접위) 회의를 갖고 프리베나20의 어린이 NIP 도입 여부를 논의한 것으로 나타났다.프리베나20은 그동안 국내 폐렴구균 백신 시장을 지배해온 '프리베나13' 이어 한국화이자가 내세우는 차기작이다. 기존 13가 백신에 더해 혈청형을 7가지 더 포함하고 있는데, 추가된 혈청형은 8, 10A, 11A, 12F, 15B, 22F, 33F 등이다. 식약처가 허가한 적응증은 생후 6주에서 18세 미만 영아, 어린이 및 청소년에서 폐렴구균에 의한 침습성질환, 폐렴 및 급성중이염 예방이다. 또 18세 이상 성인에서 폐렴구균에 의한 침습성질환 및 폐렴 예방이다. 이 가운데 화이자는 국내 허가와 동시에 프리베나20(PCV20)의 어린이 NIP 도입을 추진했다. 국내 시장의 안정적인 안착을 위해서는 NIP 필수조건으로 여겨진다.프리베나13과 함께 시장 경쟁품목으로 여겨지는 한국MSD 박스뉴반스 역시 지난해 4월 NIP에 포함되기도 했다.취재 결과, 예접위는 프리베나20으로 여겨지는 PCV20의 NIP 백신 도입을 동의한 것으로 확인됐다. 기존 PCV13‧15의 지원대상 및 표준접종시기와 동일하게 PCV20의 NIP 백신을 도입하는 한편, 접종시작 백신으로 접종 완료를 원칙으로 하되 PCV13으로 기초접종을 완료한 경우 추가접종 시 PCV20으로 교체접종을 예외적으로 허용하기로 했다.즉 프리베나13으로 기초접종을 했더라도 2차 접종 시 프리베나20으로 교차접종을 허용한다는 뜻이다.이로써 한국화이자는 올해 상반기 프리베나20 출시와 함께 NIP 도입을 기대할 수 있게 됐다.   한국백신과 이미 프리베나20 출시에 따른 소아청소년과 병‧의원 대상 영업·마케팅 협약을 맺으면서 임상현장 공략을 위한 작업을 사실상 마무리한 상태다.여기에 대한감염학회 성인예방접종위원회가 '2025년 성인예방접종 가이드라인 개정안'을 발표, 최신 백신으로 권고되면서 성인 대상 비급여 시장 공략을 위한 국내 의학계 근거를 확보했다. 즉 프리베나20 출시를 앞두고 어린이 대상 NIP와 성인 대상 의학계 근거 확보까지 확보하며 임상현장 출시를 위한 모든 체계를 갖춘 셈이다.한 제약업계 관계자는 "폐렴구균 백신 시장의 경우 NIP 포함 여부가 필수 사항으로 여겨진다. 예접위가 동의한 만큼 프리베나20의 포함됐다고 봐야 한다"며 "성인백신 시장과 별개로 가장 큰 시장인 NIP 시장에서 프리베나13과의 세대교체가 이뤄질 것으로 예상된다. 15가 백신인 박스뉴반스와의 경쟁이 치열할 것 같다"고 전했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]1년 넘게 계속되고 있는 의료대란 사태로 임상 현장은 물론 제약업계의 생태계도 급속도로 붕괴하고 있다.정부가 의대정원 동결 카드를 제시하며 해결에 힘쓰고 있지만 전공의 이탈에 따른 의료진 공백과 수도권 환자 쏠림 등이 연쇄적으로 발생하며 지역 의료를 떠받치던 진료 체계 자체가 흔들리고 있기 때문이다.이로 인해 의료진 공백과 환자 이탈로 영업에 차질을 겪고 있는 제약사들의 시름도 날이 갈수록 커지고 있는 상황. 특히 이 같은 현상이 특정 진료 분야를 가리지 않고 발생하면서 기업들의 시름이 더욱 깊어지고 있다.한 서울의 대형병원 로비 모습이다. 의료대란이 발생한 지 1년이 지나면서 수도권부터 지방 거점병원까지 진료공백 문제가 더 커지고 있다.신규환자 돌 볼 여력 없는 혈액암 현장20일 의료계에 따르면, 지난해 의대증원 정책 여파에 따른 전공의 집단 사직 사태가 계속되면서 대학병원 혈액암 진료 공백은 여전한 것으로 나타났다.이 가운데 국내 혈액암 치료 임상현장은 최근 다양한 치료제의 국내 허가 및 급여 적용으로 인해 소위 의료진이 쓸 수 있는 '무기'가 늘어난 진료과목으로 꼽힌다.키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제서부터 이중특이항체(Bispecific antibody) 치료제까지 국내 임상현장에 도입되면서 쓰임새를 넓히고 있다.국내 임상현장에 적용된 치료제를 꼽는다면 CAR-T 치료제의 경우 건강보험 급여로 적용된 노바티스 킴리아(티사젠렉류셀)가 대표적이다.여기에 지난해 3월 한국얀센 '카빅티(실타캅타젠오토류셀)'가 국내 승인을 받았으며, 길리어드사이언스코리아의 예스카타(엑시캅타진실로루셀)와 국산 신약으로 큐로셀 림카토(안발셀)까지 식약처 허가가 기대되고 있다.또한 혈액암 적응증을 보유한 이중특이항체 치료제를 살펴보면, ▲로슈 룬수미오(모수네투주맙), 컬럼비(글로피타맙) ▲얀센 리브리반트(아미반타맙), 텍베일리(테클리스타맙), 탈베이(탈쿠에타맙) ▲애브비 엡킨리(엡코리타맙) ▲화이자 엘렉스피오(엘라나타맙) 등이다.7개 치료제 모두 국내 허가를 받아 놓고 최근 급여 적용을 시도 중이다.최근 글로벌 제약사들이 혈액암 대상 이중항체 기반 치료제의 국내 승인을 연이어 획득하고, 임상현장 공략에 나설 채비를 하고 있다.아직까지 급여에 성공한 치료제는 없지만, 향후 추가 도전 여부에 따라 올해 급여 적용이 기대되고 있다. 자연스럽게 조혈모세포이식을 넘어 치료제가 다양해지면서 환자들의 치료 기대가 크게 높아진 분위기다.하지만 지난해 촉발된 의료대란 여파에 따라 현재도 일부 대학병원은 혈액암 분야에서 신규 환자를 받지 못하는 상황인 것으로 나타났다.혈액암의 경우 특정 대학병원 중심으로 치료가 이뤄지는데 이들 병원이 신규 환자를 받지 않으면서 다른 병원으로 환자가 몰리는 상황이 벌어지고 있는 것.서울의 S대학병원 혈액종양내과 교수는 "지난해 초반처럼 의료진 공백으로 극도로 힘든 상황은 아니지만 여전히 상황은 좋지 않다. 그나마 PA 제도가 활성화되면서 여력이 생겨 버티고 있는 것"이라며 "하지만 PA로도 한계는 있다. 치료 난이도가 높은 신규 환자까지 이를 대체하기는 쉽지 않다"고 꼬집었다.대한혈액학회 총무이사인 고대안암병원 박용 교수(혈액내과) 역시 그는 "전국적으로도 상황은 마찬가지다. 강원도와 충청도, 멀게는 경상도까지 혈액암 진료를 위해서는 수도권으로 향할 수밖에 없는데 이들 병원들이 신규 환자를 받지 못하고 있다"며 "신규 환자를 받는 병원도 전공의 공백으로 인해 계속 몰려드는 환자를 감당하기 어려운 실정이다. 계속 이 같은 상황을 버틸 수는 없다"고 지적했다.갈 곳 잃은 지방 류마티스 환자들여기에 올해 들어 치료제 선택지가 대폭 늘어난 류마티스 관절염 분야 진료 생태계도 빠르게 붕괴되고 있다.의료대란 여파로 수도권 대형병원까지 의료진 공백에 따른 충원이 계속되면서 지방 거점병원 의료진이 자리를 옮기는 현상이 발생하고 있기 때문이다. 상대적으로 약물 치료가 우선 시 되는 자가면역 질환인 만큼 전공의 공백에 따른 당직 부담감으로 인해 수도권 쏠림과 함께 의원을 개원하는 사례도 늘어나면서 진료 생태계 붕괴가 가속화되고 있는 것이다. 실제로 충청북도 거점병원 역할을 하던 A대학병원의 경우 최근 의료진 공백으로 인해 류마티스내과 문을 닫은 것으로 전해졌다. 이로 인해 충주와 제천 등의 중증 류마티스 관절염 환자들이 졸지에 오갈 곳을 잃게 됐다. 원주 혹은 서울, 대전 인근 대형병원을 찾아야 할 처지가 된 것이다.류마티스 관절염 등을 전문적으로 진료하는 의원급 의료기관도 존재하지만 중증인 환자들을 담당해야 할 거점병원들이 흔들리면서 기존 의료진들의 부담이 더 가중되는 형국이다. 상황이 이렇다보니 최근 치료제 급여기준 개정에 따라 호재를 맞은 글로벌 제약사들도 당황스럽기는 마찬가지다.왼쪽부터 화이자 젤잔즈, 애브비 린버크 제품사진이다. 류마티스 관절염 치료에서 이들 JAK 억제제 급여 교체투여가 지난해 12월부터 가능해진 상황이다.이와 관련해 지난해 12월부터 보건복지부는 류마티스 관절염 치료에서 주요 JAK 억제제 간 교체투여를 허용하는 내용을 골자로 한 급여기준을 개정하고 임상현장에 적용 중이다. 교체투여 대상 치료제는 총 네 가지다. 젤잔즈(토파시티닙, 화이자)를 필두로 올루미언트(바리시티닙, 릴리), 린버크(우파다시티닙, 애브비), 지셀레카(필고티닙, 에자이) 등이다. 급여기준 호재를 맞은 제약사 입장에선 적극적인 영업‧마케팅이 나서야 하지만 임상현장 혼란이 계속되면서 난감한 상황에 빠진 것이다.글로벌 제약사 관계자는 "수도권도 어려움이 있겠지만 지방의 경우 거점병원 소속 의료진들의 공백에 따른 혼란이 더 커진 것 같다"며 "품목별 변화된 급여기준에 따라 영업‧마케팅에 나서야 하는데 정작 의료진의 어려움이 커 막상 알려나가기 조차 어렵다. 오히려 지방 의료진이 수도권으로 향할까 조바심마저 든다"고 전했다.한 지방 류마티스내과 원장은 "충청도 지역에 생물학적제제 혹은 JAK 억제제를 활용해 자가면역질환인 류마티스 관절염을 전문적으로 진료할 수 있는 의원급 의료기관도 많지는 않지만 더 큰 문제는 거점 병원의 상황"이라며 "약물치료 중심이지만 중등도 이상 환자의 경우 대학병원의 체계화된 진료가 필수적인데 이를 도맡아 하던 기관의 상황이 날이 갈수록 좋지 않다"고 말했다.그는 "치료제 저변이 확대된다고 하더라도 임상현장에서 활용하기 어려운 구조적인 환경이기 때문에 제약사들도 힘들 것"이라고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]염증성 장질환(Inflammatory Bowel Disease, IBD)은 장관에 만성 염증이 발생하는 만성 질환으로, 대표적으로 크론병과 궤양성 대장염이 대표적이다. 질환의 특성 상 환자들은 위장관 전체 또는 대장 점막에 생긴 만성 염증으로 인해 설사, 점액변, 혈변, 복통 등의 증상을 호소하는 것이 특징이다.이 때문에 IBD 치료 목표가 증상 소실 뿐만 아니라 점막 염증을 치유하는 것으로 변화하고 있다. 임상현장 주요 치료전략인 약물 치료 역시 각 환자 상태에 따라 적절한 약제를 사용하게 것이 중요시 되고 있다.최근 대한장연구학회 염증성장질환 연구회가 국내 건강보험 급여기준에 맞춘 약물 사용 전략을 담은 ‘염증성 장질환 보험 가이드북’을 개정해 주목을 받고 있다.대한장연구학회 정성훈 보험위원장은 염증성 장질환 치료제가 늘어나면서 이를 적절하게 활용하기 위한 전략 마련이 숙제가 됐다고 평가했다.20일 대한장연구학회(KASID) 정성훈 보험위원장(은평성모병원 소화기내과)을 만나 보험 가이드북 개정의 의미와 적절한 약물치료를 위한 제도 개선점 등을 들어봤다. 늘어난 약제 옵션 속 순차 치료 한계IBD 치료는 완치보다 질환 관리, 증상 조절, 합병증 예방, 그리고 삶의 질 향상에 중점을 두고 있다. 최근에는 'Treat to Target(T2T) 접근법'이 권장되며, 단기, 중기, 장기 목표를 단계적으로 설정해 치료 성과를 추적한다. 단기 목표는 증상 완화와 일상생활로의 복귀, 중기 목표는 분변 칼프로텍틴과 C반응성 단백(CRP) 같은 염증 지표 개선을 통해 장내 염증 감소를 확인하는 것이며, 장기 목표는 점막 치유를 통해 재발과 합병증을 예방하고 질환의 진행을 억제하는 것이다. 여기서 국내외 치료 전략의 공통점은 염증성 장질환 치료 시 단기, 중기, 장기적으로 치료 목표를 설정하고, 목표에 도달하지 못할 경우 신속하게 다음 단계의 치료로 전환하는 방식을 권고한다는 것이다. 국내와 글로벌 가이드라인 간 가장 큰 차이는 상급 치료제(Advanced Therapy)로의 전환 시점. 최근 장연구학회는 최신 치료전략과 급여기준 변화 내용을 담은 보험 가이드북을 개정해 공개했다.정성훈 위원장은 "해외 가이드라인에서는 보편적 치료를 오래 지속하지 않고 빠르게 상급 치료제로 전환할 것을 권고하는 반면, 국내 가이드라인에는 이러한 내용이 명시돼 있지 않다"며 "최근 보험 가이드북에서도 보편적 치료제와 생물학제제를 분류해 설명하고 있지만, 약제의 사용 순서나 처방 권고 등급 등을 구체적으로 나누지는 않았다"고 설명했다.즉 이 같은 문제로 인해 환자가 적기에 적절한 치료를 받을 수 없다는 문제가 발생할 수 있다는 뜻이다.참고로 궤양성 대장염의 질병 활성도는 메이요 점수(Mayo score), 크론병은 활성도 지수인 CDAI(Crohn’s Disease Activity Index)로 평가하도록 돼 있다. 정성훈 위원장은 "문제는 환자가 증상이 심하지 않으면 CDAI 점수를 충족하지 못하고, 그러면 내시경 검사 결과가 나쁘더라도 약제를 사용할 수 없는 경우가 많다. 특히 크론병의 경우 협착이나 누공이 생기면 결국 수술을 해야 한다"며 "궤양성 대장염도 시간이 지나면서 협착이 생기고 장 기능이 저하되면서 급박변 등의 증상이 나타난다. 따라서 두 질환 모두 진행성 질환이므로 합병증이 발생하기 전 적절한 치료를 할 수 있는 환경이 조성돼야 한다"고 설명했다.이에 따라 정성훈 위원장은 학회 차원에서 주요 약제 급여기준 개선을 추진 중에 있다고.그는 "장연구학회에서는 그동안 크론병 환자가 수술 후 즉시 생물학제제를 사용할 수 있도록 관련 급여 인정 기준을 추가해달라는 요청을 해왔다. 심평원에서는 관련 근거를 제시해야 한다는 입장"이라며 "이에 실제 국내 건강보험 청구 데이터를 활용한 연구를 진행했다. 해당 연구 결과를 바탕으로 추후 크론병 수술 후 생물학제제를 사용할 수 있는 급여 기준이 개정될 수 있도록 건의할 계획"이라고 전했다.이어 정성훈 위원장은 "궤양성 대장염 환자 중 CMV(거대세포 바이러스)에 동시 감염된 환자들도 생물학제제를 급여로 처방받을 수 있도록 관련 급여 인정 기준을 신설하는 것도 과제"라고 말했다.적절한 약제 선택 및 불필요한 삭감 차단정성훈 위원장이 참여해 개정된 보험가이드북은 특정 약제의 처방 순서를 권고하기보다는 각 치료 옵션의 허가 적응증, 보험급여 인정 기준을 안내하는 데 초점이 맞춰졌다. 주요 변경 사항은 국내에 새롭게 허가된 소분자제제와 바이오시밀러 등의 추가다. 보험가이드북을 통해 임상현장에서 불필요한 삭감을 예방하겠다는 목적이다.정성훈 위원장은 보험가이드북 개정을 통해 최신 치료제를 활용함과 동시에 삭감을 사전에 예방할 수 있을 것이라고 기대했다.정성훈 위원장은 "과거에는 IBD 치료 시 생물학제제와 소분자제제에 대한 삭감이 상당히 많았다"며 "치료 시 약제의 교체투여나 변경사유에 대한 근거가 불분명하거나 반응 평가 시점에서 적절한 평가가 이뤄지지 않아도 삭감이 발생한다. 허가된 투여 차수, 용법, 용량에서 벗어나게 돼도 삭감되는데, 이를 최소화할 수 있도록 돕는 역할을 하고 있다"고 설명했다.이어 정성훈 위원장은 "소분자제제의 경우 각 약제 소개 페이지마다 '투여 전 체크리스트'가 마련돼 있다. 예를 들면, 헤모글로빈 수치, 백혈구 수치 등이 일정 기준 이상인지, 임신 가능성이나 임부 또는 수유부가 아닌지, 특정 활성 감염이 없는지 등을 확인할 수 있는 체크리스트"라며 "약제마다 허가 조건이 다르기 때문에 임상의들은 치료제 처방을 결정하기 전에 해당 체크리스트를 참고하면 큰 도움이 될 것"이라고 조언했다.그러면서 정성훈 위원장은 최근 IBD 분야 약제가 늘어남에 따라 선택의 중요한 요소로 질병 활성도를 꼽았다. 특히 환자의 전신 상태를 평가할 때 약제의 안전성 프로파일을 최우선으로 고려해야 한다고 조언했다.정성훈 위원장은 "현실적으로는 외래 진료를 보러 오는 환자들의 수가 더 많은데, 외래 환자들은 약제 선택 시 고려해야 할 측면들이 조금 다르다"며 "대부분 혈변, 설사, 복통 등의 증상이 지속되지만 입원할 정도는 아니고, 내시경 검사에서 중등증 이상의 염증이 확인되나 기존 치료제로는 충분한 효과를 보지 못했다면 안전성을 최우선으로 고려한 치료 전략이 필요하다"고 말했다.그는 "킨텔레스(베돌리주맙)나 우스테키누맙과 같은 생물학제제가 적절한 선택지가 될 수 있으며, 안전성 측면에서는 킨텔레스가 가장 우위에 있다"며 "IBD의 가장 중요한 특징은 평생 동안 계속 관리해야 하는 만성 질환이라는 점이다. 치료 옵션이 10개도 채 되지 않는 상황이다 보니 각 치료 옵션을 최대한 효율적으로, 효과적으로 사용할 수 있는 전략이 중요하다"고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]화이자의 신규 폐렴구균 백신인 프리베나20이 국내 출시를 앞두고 임상 현장에서 활용 근거를 확보했다.주요 의학회 성인 백신접종 가이드라인에 추가되며 본격적인 비급여 시장 공략이 가능해진 것. 이에 따라 과연 국내 시장에서 프리메바20이 얼마나 성과를 거둘 수 있을지 관심이 모아지고 있다.대한감염학회 성인예방접종위원회는 '2025년 성인예방접종 가이드라인 개정안'을 통해 프리베나20 접종을 권고했다.19일 제약업계에 따르면, 한국화이자가 지난해 말 식약처 허가를 받은 프리베나20 출시 막바지 작업을 진행 중인 것으로 나타났다.프리베나20은 그동안 국내 폐렴구균 백신 시장을 지배해온 '프리베나13' 이어 한국화이자가 내세우는 차기작이다. 기존 13가 백신에 더해 혈청형을 7가지 더 포함하고 있는데, 추가된 혈청형은 8, 10A, 11A, 12F, 15B, 22F, 33F 등이다.식약처가 허가한 적응증은 생후 6주에서 18세 미만 영아, 어린이 및 청소년에서 폐렴구균에 의한 침습성질환, 폐렴 및 급성중이염 예방이다. 또 18세 이상 성인에서 폐렴구균에 의한 침습성질환 및 폐렴 예방이다.이를 바탕으로 최근 대한감염학회 성인예방접종위원회는 '2025년 성인예방접종 가이드라인 개정안'을 공개했다.감염학회는 개정안을 통해 "65세 이상 성인과 19~64세 고위험군에게 20가 폐렴알균 단백결합백신(PCV20) 또는 15가 폐렴알균 단백결합백신(PCV15)과 23가 폐렴알균 다당류 백신(PPSV23)의 순차접종을 권고한다"고 밝혔다.이어 "한국, 일본, 대만에서 60세 이상 성인을 대상으로 수행한 PCV20의 면역원성과 안전성에 대한 3상 임상시험에서 PCV20는 PCV13(프리베나13)+PPSV23와 비교해 19개 혈청형에서 비열등성 기준을 만족했고 안전성 프로파일도 차이가 없었다"고 설명했다.지난해 한국MSD가 출시한 15가 폐렴구균 백신인 '박스뉴반스'와 동등한 수준에서 접종을 권고한 것.다만, 감염학회는 프리베나20을 둘러싼 비용효과성에 대해서는 신중한 해석을 내놨다. 감염학회는 "우리나라 65세 이상 고령자에게 국가예방접종으로 제공하고 있는 PPSV23 1회 접종과 PCV20 1회 접종을 비교한 경제성 평가 연구에서 점증적 비용-효과비(Incremental Cost-Effectiveness Ratio, ICER)가 2677 USD/QALY로 우리나라 비용 효과성 기준 1만 6824 USD/QALY보다 낮아서 PCV20 접종이 비용 효과적으로 평가됐다"며 "하지만 백신의 가격이 비용효과분석에 가장 크게 영향을 미치는 인자로 나타나 향후 정해질 PCV20의 가격에 따라 비용효과분석 결과가 달라질 수도 있다"고 부연했다.이로써 프리베나20은 질병관리청과 논의를 벌이고 있는 영유아 폐렴구균 필수예방접종(NIP) 논의에 함께 비급여로 공급되는 성인백신 시장에서의 국내 의학계 근거를 확보했다고 볼 수 있다.제약업계에서도 감염학회 가이드라인 개정을 통해 임상근거를 확보함에 따라 프리베나20의 공식 출시가 임박했다고 보고 있다. 빠르면 오는 4월 출시를 예상하는 의견이 나오고 있다.임상현장에서는 상반기 프리베나20이 출시된다고 하더라도 하반기 인플루엔자(독감) 백신 시즌이 비급여 폐렴구균 백신 접종이 늘어날 것으로 예상하고 있다.참고로 현재 임상현장에서 접종이 가능한 프리베나13과 박스뉴반스의 비급여 가격은 13~15만원 선에서 이뤄지고 있다. 프리베나20이 출시된다면 최신 백신인 만큼 비급여 가격을 둘러싼 관심도 커질 전망이다.서울시내과의사회 곽경근 회장(서울내과)은 "지난해 전체적으로 폐렴구균 백신을 비급여로 접종하겠다는 환자가 적었다. 지역의 차이가 존재할 수 있겠으나 전반적으로 현재는 폐렴구균 백신에 관심이 상대적으로 적다"고 전했다.곽경근 회장은 "인플루엔자(독감) 백신 시즌인 하반기에 폐렴구균 백신 접종을 원하는 환자가 상대적으로 더 많다"며 "코로나 19 상황이 마무리된 이후 감염병 단계가 낮아지면서 감기환자들에게 폐렴구균 백신을 추천해도 현재는 상대적으로 호응도가 떨어진다. 올해 초 독감이 심각하게 유행한 만큼 하반기에 접종자가 늘어날 것 같다"고 평가했다.  

[메디칼타임즈=문성호 기자]희귀 혈액암인 '골수섬유증'은 환자 치료 시 수혈 의존도가 높은 질환으로 손꼽힌다.대표적인 증상인 빈혈 관리가 골수섬유증 환자 치료에 있어 핵심 요소였기 때문이다. 헌혈량이 날이 갈수록 감소하는 상황에서 임상현장에서 미충족 수요는 더 커질 수밖에 없는 대목이다.이 가운데 최근 빈혈 의존도를 개선할 수 있는 약제가 국내에 도입, 급여 적용에 나서 주목받고 있다.한국GSK는 최근 골수섬유증 치료제 옴짜라(모멜로티닙)를 임상현장에 출시했다. 이와 동시에 급여 적용도 추진 중인 것으로 나타났다.18일 제약업계에 따르면, 최근 한국GSK의 골수섬유증 치료제 옴짜라(모멜로티닙)가 19일 개최 예정인 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정될 전망이다.앞서 GSK는 지난해 9월 빈혈이 있는 성인 중간위험군 또는 고위험군 골수섬유증(일차성 골수섬유증, 진성 적혈구증가증 후 골수섬유증 또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증) 치료제로 옴짜라 식약처 허가를 획득한 바 있다.여기서 옴짜라는 JAK1, JAK2 뿐만 아니라 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형)까지 차단하는 3중 기전을 갖고 있다. 골수섬유증 치료에서 JAK1, JAK2의 억제는 환자의 전신 증상 개선과 비장 비대 감소에 기여할 수 있으며, ACVR1 억제는 헵시딘 발현 감소를 유도해 빈혈 완화에 도움을 줄 수 있다.곧장 GSK는 건강보험심사평가원에 급여를 신청, 임상현장 활용도 확대에 나선 상황.치료제 출시와 함께 암질심 급여기준 설정에 도전, 치료제 환자 접근성을 개선해나가겠다는 의도로 풀이된다.참고로 옴짜라는 임상3상 SIMPLIFY-1 연구와 MOMENTUM 연구를 통해 JAK 억제제 치료 이력과 관계없이 빈혈 동반 골수섬유증 환자 치료에서 비장 비대 등 주요 증상 개선과 수혈 의존도를 유의하게 낮추는 것을 확인했다. 이전에 JAK 억제제 투여 경험이 없는 골수섬유증 환자의 1차 치료 환경에서 룩소리티닙 대비 옴짜라의 임상적 유효성과 안전성을 확인한 SIMPLIFY-1 연구에서 옴짜라는 1차 목표점인 치료 24주차 비장 용적 반응에서 룩소리티닙 대비 비열등성을 확인했다. 각 환자군의 수혈 비의존성 비율은 옴짜라군이 66.5%, 룩소리티닙군 49.3%로 집계, 옴짜라군의 수혈 의존성이 유의미하게 낮았다. 이를 토대로 임상현장에서도 옴짜라 활용에 따라 수혈 의존도가 낮아질 것으로 기대하고 있다.특히 최근 인구 감소 등의 영향으로 혈액 보유량이 문제로 대두되고 있는 상황에서 이를 대체할 수 있는 치료제의 등장은 큰 도움이 될 수 있다는 의견이다. 수혈에 따른 합병증 관리 등 환자 삶의 질 측면에서도 긍정적이라는 평가다.  서울대병원 홍준식 교수(혈액종양내과)는 "골수섬유증 환자들 중에 빈혈을 동반한 경우가 적지 않다. 이 경우 수혈과 보조 약제를 써야 하는데 빈혈 교정 효과는 우수하지만 향후 철분이 침착되거나 부작용이 발생할 수 있다"며 "더구나 수혈은 혈액 관리와 함께 비용 부담, 환자 삶의 질 측면에서 면역반응 관리 등 부담되는 측면이 존재한다"고 설명했다.홍준식 교수는 "옴짜라는 골수섬유증 치료 시 빈혈을 관리할 수 있는 약제로 임상현장의 필요성이 적지 않다. 사실 장기간 치료하면서 삶의 질 저하가 심각한 환자들에게 필요한 치료제"라며 "기존 골수섬유증 치료에 쓰였던 1차, 2차 약제 모두 빈혈을 유발한다는 점에서 신약의 등장은 이를 보완할 수 있다는 장점이 있다. 국가적으로는 혈액 공급을 안정적으로 관리할 수 있는 등 여러 가지 장점이 있을 것 같다"고 전했다.한편, 골수섬유증은 골수의 섬유화로 정상 혈액 세포를 생산하는 기능이 점차적으로 저하돼 생명을 위협하는 희귀 혈액암이다. 전 세계적으로 연간 10만 명당 4~6명 수준에서 발생하며, 국내에서는 2023년 기준 환자수가 2292명으로 유병 인구가 적은 편이다.  주요 증상으로는 비장 비대, 빈혈, 만성 피로, 야간 발한, 뼈 통증 등 다양한 증상이 나타나며, 이러한 증상들은 환자의 삶의 질을 떨어뜨린다.현재 임상현장에서는 2013년 국내 도입된 '자카비(룩소리티닙, 노바티스)'와 함께 2차 치료옵션이 '인레빅(페드라티닙, BMS)'이 2023년 6월부로 급여가 적용돼 활용되고 있다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]국내 아토피피부염 및 천식 치료제 시장을 주도하고 있는 듀피젠트가 만성폐쇄성폐질환(COPD)까지 영역 확대에 성공했다.아토피 피부염 약제 간 경쟁이 치열해진 시점에서 적응증 확대, 임상현장에서의 추가 성장발판을 마련했다고 볼 수 있다.  사노피-아벤티스 코리아 아토피 피부염 치료제 듀피젠트 제품사진.17일 제약업계에 따르면, 최근 식품의약품안전처는 ‘표준 흡입 요법으로 적절히 조절되지 않는 혈중 호산구 수가 증가된 성인 COPD의 추가 유지 치료 요법’으로 사노피 듀피젠트(두필루맙)의 적응증을 확대 승인했다.COPD는 호흡곤란과 피로, 급성악화 등으로 환자들은 삶의 질 저하를 경험하며 심하면 사망에 이를 수도 있다. 그러나 기존 흡입제 기반의 3제 병합요법을 사용하더라도 환자의 약 50%는 여전히 중증 악화를 겪고 있어 미충족 수요가 존재했다.이 가운데 듀피젠트는 두 건의 3상 임상연구를 통해 COPD 연간 악화율을 감소시키고, 폐기능 및 환자 삶의 질을 유의하게 개선하는 것으로 나타났다. 적응증 확대의 기반이 된 BOREAS 및 NOTUS 3상 임상연구에 따르면, 듀피젠트 투여 52주차에 중등도-중증 연간 악화율은 각각 0.78, 0.86으로 위약군 1.1, 1.3 대비 30%, 34% 낮아 1차 유효성 평가변수를 충족했다. 폐 기능 개선은 듀피젠트 투여 2주차부터 빠르게 나타났으며 52주차까지 유지됐다. BOREAS 및 NOTUS 임상연구에서 기관지확장제 사용 전 1초 강제호기량(FEV1)은 듀피젠트 투여 12주차에 위약군 77mL, 57mL 대비 160mL, 139mL였고 52주차에 70mL, 54mL 대비 153mL, 115mL로 유의한 개선 효과가 확인됐다.사노피는 지난해 12월 미국식품의약국(FDA) 허가 이 후 곧장 식약처에 승인 신청, 올해 상반기 적응증 확대를 추진했다.계획대로 COPD까지 적응증을 추가하면서 듀피젠트는 천식과 아토피피부염, 비용종을 동반한 만성 비부비동염, 결절성 가려움 발진(양진)까지 피부과와 호흡기내과 영역에 걸쳐 처방이 가능하게 됐다.특히 올해 상반기 아토피 피부염 치료 시 생물학적제제와 JAK 억제제 간 교차투여가 허용되면서 임상현장 입지가 기존 보다 축소될 수 있다는 의견이 제기된 시점인터라 회사 입장에서는 긍정적인 요소로 작용할 수 있다는 평가다.여기에 아토피 피부염에서 계열 간 교체투여는 허용되지 않았다는 점도 듀피젠트 입장에서는 희망적인 요소다. 다만, 임상현장에서는 계열 간 교체투여도 필요하다는 입장이다.실제로 노원을지대병원 한태영 교수(피부과)는 "사실 동일한 계열이라고 해도 각 약제마다 차이가 있어 환자마다 맞는 약물이 다를 수 있다"며 "아직 근거 문헌이 많지 않아 검토가 이뤄지지 않지만 가장 필요한 것은 이제 계열 내 교체까지 급여가 됐으면 하는 것"이라고 언급했다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "듀피젠트 입장에서는 아토피 치료 시 계열 별 교체투여가 허용되지 않았다는 점이 긍정적으로 작용할 수 있다"며 "COPD의 경우 급여 적용에 따라선 입지가 더 커질 수 있다. 아토피 피부염 시장에서 주도권을 유지한 만큼 추가적인 성장 동력을 확보한 것 같다"고 전했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]한국MSD가 키트루다에 이어 희귀 항암제인 '웰리렉' 급여에 재도전한다.첫 관문인 암질환심의위원회에서 급여기준 설정 여부에 따라 빠른 급여 적용이 기대된다. 한국MSD 경구용 저산소증유도인자-2 알파(HIF-2α)억제제 웰리렉의 급여 논의가 본격화될 전망이다.14일 제약업계에 따르면, 한국MSD 경구용 저산소증유도인자-2 알파(HIF-2α)억제제 웰리렉(벨주티판)이 오는 3월 19일 예정된 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 다시 상정될 전망이다.여기서 폰히펠-린다우(von Hippel-Lindau, VHL)병은 여러 장기에 발생하는 종양과 관련된 유전성 질환으로, 종양 억제 유전자 VHL의 유전적 이상에 의해 발생한다. 뇌, 척수에 발생하는 중추신경계 혈관모세포종, 망막 혈관모세포종, 내이의 내림프낭종양, 신장과 췌장의 낭종, 부신의 갈색세포종 및 부신경절종, 생식기관의 낭샘종 등 다양한 악성 및 양성종양을 유발하는 것이 특징이다.발생 빈도는 약 3만 6000명당 1명으로 전 세계적으로 약 20만명, 미국에서 약 1만명이 앓고 있는 것으로 추정된다. 국내의 경우 심평원 자료 기준, 성인 VHL병 환자수는 200명대 초 중반으로 평가된다.이를 바탕으로 한국MSD는 VHL 희귀한 적응증으로, 2023년 국내 희귀의약품으로 지정받아 5월 최종 허가 받은 바 있다.회사는 이 후 지난해 4월 급여 검토 신청서를 심평원에 제출, 본격적인 도전에 나섰다. 하지만 같은 해 8월 암질심에 상정됐지만 급여기준 미설정 결론이 나면서 한 차례 좌절을 겪었다.이 후 다시 급여 검토 신청서를 제출하면서 오는 18일 예정된 2025년도 3차 암질심에 재상정이 유력한 것으로 알려졌다.그 사이 웰리렉 급여를 촉구하는 국민동의청원과 함께 환자단체들의 목소리가 커지고 있는 형국.  실제로 국민동의청원자는 "VHL 유일한 치료제인 웰리렉의 한 달(90알) 가격이 2261만원에 달해 경제적 부담이 가중되고 있다"고 급여를 촉구했다.한편, 웰리렉은 세포 증식, 혈관신생, 종양 성장과 관련된 HIF-2α 표적 유전자의 전사 및 발현을 감소시키는 기전을 갖고 있다.MSD는 신장에 국한된 최소 하나 이상의 측정 가능한 고형종양이 있는 VHL 관련 신세포암 환자 61명을 대상으로 실시된 개방표지 임상시험 Study 004 연구를 통해 웰리렉 유효성을 입증했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]정부가 국가필수예방접종(NIP) 대상을 확대하는 움직임을 보이면서 국내외 제약사들이 발빠르게 움직이며 연일 주판알을 튕기는 모습이다.특히 다국적제약사들이 지난해부터 국내에 잇달아 선보인 프리미엄 백신까지 NIP를 노리는 움직임이 관측되고 있어 과연 성과를 거둘 수 있을지 주목된다.지난해 한국MSD는 15가 폐렴구균 백신 박스뉴반스를 출시했다. 기존 한국화이자 프리베나13과 경쟁했는데 올해부터는 프리베나20과 경쟁하게 됐다.11일 제약업계에 따르면, 주요 글로벌 제약사들이 올해 주요 백신을 NIP에 포함시키기 위한 준비에 들어간 것으로 확인됐다. 대표적인 품목을 꼽는다면 신규 폐렴구균 백신인 한국화이자의 프리베나20이다.프리베나20은 화이자가 14년 만에 국내 임상현장에 선보이는 새로운 폐렴구균 백신이다. 기존프리베나13에서 7가지 혈청형(혈청형 8, 10A, 11A, 12F, 15B, 22F, 33F)을 추가한 백신이다.식약처 허가 기준 생후 6주에서 18세 미만의 영아, 어린이 및 청소년과 18세 이상의 성인에서 접종할 수 있다.현재 화이자는 NIP 진입을 위해 질병관리청과 협의를 벌이고 있는 것으로 알려진 상태.포함을 위해선 예방접종전문위원회 논의 등 거쳐야 할 과정이 남아 있는 상황. 제약사의 기대대로 올해 상반기 NIP 진입이 확정된다면 기존 프리베나13과의 세대교체 작업과 함께 한국MSD의 15가 백신인 박스뉴반스와 경쟁체제를 이룰 전망이다.여기에 코로나 백신의 NIP 포함 여부도 주목되고 있다. 질병관리청은 지난해부터 코로나 백신의 NIP 도입 여부 타당성을 평가하기 위해 연구용역을 진행하고 있는 상황. 지난해 4월 말부터 진행한 연구용역임을 감안했을 때 결과는 오는 5월 도출될 가능성이 크다. 도출 결과에 따라 당장 하반기 NIP 대상에 인플루엔자와 함께 코로나 백신이 포함될 가능성이 적지 않다.질병관리청 연구용역 결과에 따라 모더나와 화이자가 보유한 코로나 백신들의 NIP 포함여부가 달려있다. 이 밖에 지난해 NIP 포함 여부가 논의됐던 대상포진 및 HPV(인유두종바이러스) 백신 또한 국회 등에서 필요성이 계속 제기되고 있다. 싱그릭스와 가다실9으로 대표되는 해당 분야 백신이 국내 임상현장에서 비급여 고가 백신으로 공급되고 있는 터라 계속해서 NIP 도입 목소리가 제기되고 있는 실정이다.사정이 이렇다보니 임상현장과 제약업계 모두 올해 NIP 포함 여부를 더 주목하는 분위기다.NIP 대상 항목을 늘릴 경우 이에 따른 예산투입 규모 등 비용효과성 평가가 뒤따라야 할 사항들이 적지 않기 때문이다. 마상혁 창원파티마병원 소아청소년과장은 "2014년 폐렴구균 백신이 소아 NIP에 포함됐는데, 이유가 어찌됐든 이후 폐구균과 중증 감염이 줄어들었다. 백신 효과를 톡톡히 본 것"이라며 "성인도 중증감염이 굉장히 줄었다. 이처럼 NIP 포함 여부를 논의할 때는 환자의 생명을 최우선 적으로 고려해 비용효과적으로 사용해야 한다"고 강조했다.그는 "최근 다양한 백신의 NIP 도입 필요성이 제기되는데 생명과 관계있는 것부터 우선시 해 논의해야 한다"고 덧붙였다.  

[메디칼타임즈=문성호 기자]삭센다, 위고비에 이어 새로운 비만 신약으로 주목받는 '카그리세마'가 임상에 성공했다.주 1회 피하주사(SC)하는 형태라는 점에서 임상현장의 활용도가 더 높을 것으로 평가된다.노보노디스크는  비만 신약 후보물질인 '카그리세마' 임상 3상 주요 결과를 공개했다.노보노디스크는 10일(현지시간) 비만 신약 후보물질인 '카그리세마(카그릴린티드)'에 대한 임상3상(REDEFINE 2)의 주요 결과를 발표했다. 카그리세마는 세마글루티드에 지속형 아말린 유사체인 카글리린티드를 결합해 식욕억제 효과, 장내 포도당 흡수 지연 등에 효과가 기대되는 신약 후보물질이다. 이번 임상은 68주간 카그리세마와 위약 투여군의 유효성과 안전성을 평가하는 연구다. 임상에는 비만 또는 과체중이면서 제2형 당뇨병이 있는 1206명의 참가자들(평균 체중 102kg)이 무작위로 배정됐다. 그 결과, 카그리세마 투약군은 68주 후 체중이 15.7% 감소했으며, 위약군은 3.1% 줄었다. 이 기간 5% 이상 체중 감소는 카그리세마 투여군의 89.7%가 달성했고, 위약군은 30.3%에 불과했다. 동시에 임상 기간 참가자들은 투여량을 조절할 수 있도록 했고, 68주 후 카그리세마 투여 환자의 61.9%가 최고 용량을 투여한 것으로 나타났다.또한 카그리세마는 안전하고 내약성이 우수한 프로파일을 보였으며, 가장 흔한 부작용은 경미한 위장관계 이상반응이었다. 대부분 경증에서 중등도 수준이었으며, GLP-1 수용체 작용제 계열 약물과 비슷하게 시간이 지나면서 점차 감소했다. 특히 주 1회 SC 제형으로 주사한다는 점에서 비만 환자들의 편의성도 갖춘 것으로 나타났다.노보노디스크는 이 같은 임상결과를 바탕으로 본격적인 글로벌 허가를 추진한다는 계획이다.2026년 1분기에 카그리세마에 대한 허가를 신청하는 한편, 관련 임상 3상인 REDEFINE 1과 REDEFINE 2의 자세한 결과는 올해 주요 학술대회에서 발표한다는 계획이다.노보노디스크 마틴 홀스트 랑게(Martin Holst Lange) 개발부문 총괄부사장은 "이번 임상 결과는 비만 또는 과체중이면서 제2형 당뇨병 환자에서 카그리세마의 효능을 입증했다"고 설명했다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]마침내 국내에 상륙한 치매 신약 레켐비가 대학병원을 중심으로 처방이 확대되고 있는 가운데 가장 큰 걸림돌로 여겨졌던 가격 허들이 해소될 수 있을지 주목된다.비급여 약물로 치료비 부담이 커지자 제약사와 보험사가 협력해 실손보험 모델을 내놓으면서 가격 부담을 크게 줄였기 때문이다.한국에자이 알츠하이머병 치료제 '레켐비' 제품사진.11일 제약업계에 따르면, 한국에자이의 레켐비(레카네맙)가 지난해 말 국내 출시 이후 주요 대학병원 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과하며 빠르게 처방 영역을 넓혀가고 있는 것으로 확인됐다.레켐비는 알츠하이머병의 주요 원인물질 중 하나인 아밀로이드 베타(Aβ)를 제거하는 새로운 기전의 치료제다.아밀로이드 베타 중에서도 독성이 강한 가용성 아밀로이드 베타 응집체(protofibrils)와 불용성 아밀로이드 베타 응집체(fibrils)에 결합해 뇌 속의 아밀로이드 베타 플라크를 감소시키는 특징을 가졌다.특히 원인 물질을 제거해 알츠하이머병의 질환 진행과 인지 기능 저하를 지연시키는 효과 및 안전성을 인정받아 FDA으로부터 2023년 7월 완전 승인을 받은 최초의 항체 치료제다.국내에는 지난해 5월 식약처 허가를 받아 12월부터 종합병원 중심으로 본격적인 처방이 이뤄지고 있다.뇌혈관병변 및 ARIA 발견과 판단을 위한 영상의학과, 신경과 또는 기타 전문의 협진과 동시에 매 2주마다 레켐비 정맥 주입이 가능한 시설과 약물 이상반응 모니터링 인력을 갖춰야 하는 터라 일정 수준 이상에서의 의료기관에서만 활용이 가능하다.하지만 대학병원뿐만 아니라 지역 거점 종합병원에서도 레켐비를 도입하며 임상현장에서의 환자 접근성 문제는 어느 정도 해소됐다는 평가다.여기에 레켐비의 다른 걸림돌로 지적돼 왔던 것이 치료제 가격 문제. 국내에서 급여로 적용되지 않은 한 비급여로 연간 2000만원 안팎의 치료비를 환자가 부담해야 할 수 밖에 없는 상황이었다.하지만 에지이가 흥국화재가 '치매 예방과 치료를 위한 전략적 제휴' 업무 협약을 체결, 맞춤 보험을 출시하면서 활용도가 한층 커질 것으로 전망되고 있다. 구체적으로 보험금을 지급받으려면 최경증 치매 또는 경증 알츠하이머 치매 진단을 받고, 뇌 속 아밀로이드 베타 단백질이 일정수준 축적됐는지 확인해야 한다. 조건을 충족하고 치료제를 7회 이상 투여하면 최초 1회에 한해 최대 1000만원의 치료비를 지급한다. 임상현장에서는 이 같은 실손보험의 등장에 따라 레켐비의 문턱이 일정수준 낮아질 것으로 기대하고 있다.동시에 글로벌 시장에서 유지요법을 허가 받음과 동시에 피하주사(SC)  제형인 오토인젝터(autoinjector)의 도입 속도도 빨라지면서 국내에서의 활용도가 더 커질 수 있다는 분석이다.한 대학병원 신경과 교수는 "치료제를 둘러싼 문의가 많은데 가격 부담으로 투여 받지 못하는 환자도 있다. 향후 의료현장의 활용을 위해선 반드시 해결돼야 할 문제였다"며 "항암제의 경우 실손보험 적용으로 활용도가 높았다. 마찬가지로 실손보험에 적용된다면 레켐비 접근성이 높아질 것"이라고 평가했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]솔리리스, 울토미리스 등 아스트라제네카 치료제들이 득세하고 있는 야간발작성혈색소뇨증(PNH) 시장이 빠르게 재편되고 있다.이 가운데 '먹는' 약이라는 장점을 내세운 치료제가 빠르면 상반기 내 급여 적용이 기대된다.한국노바티스 B인자 억제제 '파발타' 제품사진.10일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회는 회의를 열고 한국노바티스는 B인자 억제제 '파발타(입타코판)'의 급여 적정성을 인정했다.파발타는 면역체계의 대체 보체 경로(alternative complement pathway)에서 근위적으로 작용하는 B인자 억제제다. B인자를 억제하는 새로운 기전 외에도 PNH 치료제로서는 국내 최초의 단일 경구제로 1일 2회 복용한다.노바티스는 지난해 8월 파발타 국내 허가 후 곧장 급여를 신청, 약평위 문턱을 넘어서면서 국민건강보험공단과의 최종 약가협상만 남겨두게 됐다.  빠르면 상반기 내 급여 등재가 가능해진 셈이다.공교롭게도 같은 회의 테이블에 PNH 치료제 아스트라제네카의 '보이데야정'도 올랐지만 비급여 판정을 받았다. 'PNH 환자에서 EVH 증상이나 징후가 있는 경우 부가요법'으로 급여 등재를 추진했지만 약평위에서 발목이 잡히면서 파발타와 희비가 엇갈렸다.여기서 주목되는 점은 경구제인 파발타의 급여 등재가 현실화되면서 주사제 중심인 임상현장 패러다임 변화가 예상된다는 것이다.실제로 그동안 주사제인 솔리리스(에쿨리주맙)와 울토미리스(라불리주맙)를 앞세워 아스트라제네카가 PNH 시장을 주도해왔다. 여기에 지난해 급여로 적용받은 한독의 엠파벨리(페그세타코플란) 역시 주사제 형태다.삼성서울병원 혈액내과 장준호 교수는 "B인자는 대체 보체 경로에서 C5보다 상위 관문 역할을 하는 근위적 인자다. 즉 B인자를 억제하면 C5 뿐만 아니라 C3에도 영향을 미치기 때문에 혈관 내외 모두에서 발생하는 용혈을 유의미하게 개선할 수 있다"며 "이러한 기전적 특성을 바탕으로 파발타는 임상을 통해 C5억제제 치료 경험이 없는 환자에게 유의미한 효능과 안전성 프로파일을 확인했을 뿐만 아니라 항 C5 치료에서 파발타로 전환한 환자에게도 항 C5 치료를 유지한 환자보다 우수한 결과를 보였다"고 설명했다.장준호 교수는 "특히 단일 경구 제형이라 복약 편의성이 높다"며 "기존에 없던 새로운 기전의 효과적인 치료 옵션을 갖추게 돼 상당히 고무적이며 PNH 치료 패러다임이 전환되는 시점"이라고 말했다.한편, PNH는 만성적인 보체 매개성 혈액 질환으로, 생명에 영향을 줄 수 있는 심각한 희귀질환이다. PNH 환자는 일부 조혈모세포에 후천적 돌연변이가 있어 조기 파괴되기 쉬운 적혈구를 생성하며 혈관 내 용혈(IVH, Intravascular Hemolysis)과 혈관 외 용혈(EVH, Extravascular Hemolysis)이 발생한다.이는 혈전증, 신부전, 폐동맥고혈압 등의 합병증을 유발해 사망에 이를 수 있으며 5년 사망률 35%, 10년 사망률도 약 50%에 달한다. 빈혈 및 쇠약 증상으로 삶의 질에도 영향을 미칠 수 있다.

[메디칼타임즈=허성규 기자]3월부터 아토피피부염 환자에게 생물학적 제제와 JAK 억제제 간의 교체투여가 가능해지면서 임상 현장에서는 치료 환경의 변화를 예상하고 있다.특히 JAK 억제제인 '린버크'의 초기 치료 단계에서의 활용 가능성이 커지면서 더 높은 치료 목표를 달성할 수 있을 것으로 기대하는 모습이다.한국애브비(대표이사 강소영)는 7일 서울 파크하얏트호텔에서 아토피피부염 치료제 린버크(유파다시티닙)의 최신 임상연구 및 최근 변경된 아토피피부염 보험급여 기준에 따른 치료 전망을 공유하기 위한 기자간담회를 개최했다.이날 간담회에 참여한 노원을지대병원 한태영 교수와 경북대병원 장용현 교수는 모두 JAK 억제제의 활용 가능성이 커지면서 초기 치료 활용, 또 더 높은 치료 목표 달성이 가능할 것이라는 기대감을 전했다.노원을지대병원 피부과 한태영 교수우선 '급여 변화와 치료 패러다임 전환에 따른 아토피피부염 치료 환경 및 변화'를 발표한 한태영 교수는 "아토피피부염의 경우 삶의 질에 큰 영향을 미치는 질환 중 하나이고, 그동안에는 교체 투여가 불가능해 처음 약제를 선택할 때부터 비싼 약을 선택하는 경향이 있어왔다"고 전했다.또한 중등증에서 중증 아토피 피부염 환자의 경우 질병이 적절하게 조절되지 않는 경험을 하는 사례가 많아, 실제로 3명 중 1명은 효과 부족으로 약제 중단 또는 약제 교체를 경험했다고 설명했다.한태영 교수는 "사실 아토피피부염의 경우 하나의 약제를 치료하는 경우 그 치료 효과의 부족은 물론 부작용도 문제가 돼 왔다"며 "이에 치료가이드라인 개정에서 교체투여에 대해 동의하는 경우가 90%를 넘어, 전문가들이 모두 스위칭이 꼭 필요하다고 느끼고 있었다"고 말했다.실제로 대한아토피피부염학회 가이드라인에 따르면 중등증 이상의 아토피피부염 환자는 생물학적 제제, 경구 JAK 억제제 사용에 불충분한 반응을 보이거나 부작용 등으로 사용할 수 없는 경우 다른 생물학적 제제 혹은 경구 JAK 억제제로의 변경을 고려할 것을 높은 수준으로 권고한다.한태영 교수는 "특히 최근 치료 환경이 변하면서 다양한 약제를 선택할 수 있게 됐고, 이를 통해 더욱 적극적인 치료가 가능해졌다"며 "결국 예전에는 증상 완화만 하자는 쪽이었다면 이제는 근본적인 치료를 목표로 세울 수 있게 된 것"이라고 언급했다.한태영 교수는 "과거에는 잠재적인 염증까지는 치료하지 못하고 증상만 그때그때 치료해왔다"며 "이제 잠재적인 염증 치료를 통해 더 근본적인 치료를 할수 있는 상황이 열렸고, 실제 해외에서도 최근 더 높은 치료 목표를 설정하는 가이드라인이 나오고 있다"고 전했다.비교한 heads Up 임상연구의 오픈라벨 연장연구에 대해서도 소개했다.연구결과, 두필루맙 300mg 투여 24주 후 린버크 30mg으로 교체 투여한 환자의 90.0%가 린버크 치료 16주차(전체 40주차)에 EASI 90(거의 깨끗한 피부 상태)을 달성했으며 56.1%는 WP-NRS 0/1(가려움증이 거의 없거나 완전히 사라진 상태)을 달성한 것으로 나타났다.한태영 교수는 "특히, 생물학적 제제에 부작용 혹은 불충분한 반응을 보이는 환자에서 린버크와 같은 JAK억제제로 교체 투여할 수 있게 돼 적절한 치료 반응을 얻을 수 있을 것으로 보인다"며 "보험급여가 가능해짐에 따라 첫 치료제 선택에서부터 환자별로 높은 치료 효과가 기대되는 치료제를 우선적으로 고려할 수 있게 되었다"고 덧붙였다.경북대병원 피부과 장용현 교수.이어 두번째 발표를 맡은 장용현 교수는 '아토피피부염 치료 전망 및 린버크의 임상적 가치'를 통해  린버크와 두필루맙의 직접 비교 임상(Heads Up, Level Up)의 주요 연구 결과와 최근 발표된 린버크의 장기 효과 및 안전성 결과를 설명했다.장용현 교수는 "급여 규정의 변경으로 교체 투여가 가능해짐에 따라 이제 임상현장에서 도전적인 목표를 가지게 된 것"이라며 "특히 아토피피부염도 환자마다 상황이 달라 이에 따라 적절한 약제를 사용할 수 있게 된 것"이라고 말했다.이어 "생물학적 제제의 경우 한두가지 사이토카인만을 억제하기 때문에 부작용 관리라던가 장기적 안전성에 기여할 수 있는 반면 JAK 억제제는 다양한 사이토카인을 한꺼번에 억제해 보다 광범위한 염증 조절 효과를 볼 수 있다"며 "이에 중증 아토피 초기에는 신속하게 염증 반응을 억제하고 증상 개선을 시키는 것이 중요한데 이런 측면에서 JAK 억제제의 광범위한 효과가 초기 치료에 더 적합하다고 볼 수 있다"고 전했다.장 교수는 "아토피 피부염은 초기 적절한 치료가 이뤄지지 않고 이를 방치하면 점차 재발하는 주기가 짧아지고 또 재발도 심하게 이뤄지게 된다"며 "초기에 증상 완화가 성공적으로 이뤄지는 것이 질환 조절을 유지하는데 중요한 요소"라고 말했다.이어 "이상적인 치료목표는 사실 약을 끊는 것인데 그렇게 되기 어려운 만큼 약제를 사용했을 때 최소질병활성도를 가지는 것"이라며 "이는 2024년 발표된 AHEAD 권고에 따르면 질병 활동성이 최소화된 완치에 가까운 상태를 만들기 위한 치료 목표로 EASI 90, WP-NRS 1점 이하 등을 기준으로 제시하고 있다"고 소개했다.장 교수는 또 "JAK 억제제의 경우 호전과 악화가 반복되는 병이라는 측면에서 용량 조절이 용이하다는 강점이 있다"며 "이에 각 시기에 맞게 환자들에게 유연한 치료적인 접근을 할 수 있다"고 덧붙였다.그는 "특히 JAK 억제제 린버크는 환자의 삶의 질에 큰 영향을 미치는 얼굴과 목, 손 등에 대한 치료효과가 좋고, 초기 적극적인 치료가 필요하거나, 원형탈모 등 면역 동반질환을 가진 환자에게서 강점이 있다"며 "또 린버크는 여러 임상연구를 통해 초기에 아토피피부염을 효과적으로 조절할 수 있고 장기적인 안전성 프로파일이 연구를 통해 확인됐다"고 말했다.이어 최근 이뤄진 40kg 이상의 12세 이상 청소년 아토피피부염 환자에서 린버크 30mg 허가27 및 보험급여 역시 높게 평가했다.장 교수는 "청소년기는 성장과 발달을 위해 충분한 수면이 필요한 시기이며, 성인 아토피피부염으로의 악화를 막기 위한 매우 중요한 시기인 만큼 초기 치료의 중요성이 더욱 높다"며, "린버크 30mg 보험급여 적용으로 청소년 환자들이 초기 30mg을 통해 수면을 방해하는 극심한 가려움증을 초기에 빠르게 최적의 상태로 조절하고 이후 15mg으로 유지하는 등 보다 유연한 치료 전략 수립에 도움이 될 것으로 기대한다"고 강조했다.한편 질의응답을 통해 린버크의 임상적 가치 등을 설명한 두 교수는 이번 급여 변화에 이어 추가적인 개선 필요성도 공감했다.이는 계열간 교체가 가능해진 만큼 차후에는 계열간 교체를 통해 더 다양한 변화가 있어야한다는 것.한태영 교수는 "사실 동일한 계열이라고 해도 각 약제마다 차이가 있어 환자마다 맞는 약물이 다를 수 있다"며 "아직 근거 문헌이 많지 않아 검토가 이뤄지지 않지만 가장 필요한 것은 이제 계열내 교체까지 급여가 됐으면 하는 것"이라고 언급했다.장용현 교수 역시 "사실 급여에서 교체가 가능해진 것 역시 그 필요성에 많은 공감이 이뤄졌다고 생각하고 있다"면서도 "다만 이제 계열 내 교체까지 이뤄져 환자 상태에 맞는 약물을 적절하게 사용해 진짜 약을 끊는 단계까지는 아니더라도 질병 활동성이 최소화 된 상태를 달성할 수 있도록 만들어가는게 목표라고 생각하고 있다"고 주장했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]2년 가까이 급여 확대에 속도를 내지 못하던 '키트루다(펨브롤리주맙)'가 본격적으로 질풍가도를 달리고 있다.하지만 적응증 중에서 'HER2 음성 위암'에 설정된 급여 기준에 경쟁 제품과는 다른 기준이 적용되면서 예상외 암초를 만나는 모습이다.한국MSD 면역항암제 키트루다 제품사진.28일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원 암질환심의위원회(이하 암질심)는 심의에 올려진 17개 키트루다 적응증 중 11개에 대해 급여 기준을 설정했다.암질심을 통과한 적응증을 살펴보면, ▲HER2 양성 위 또는 위식도접합부 선암 ▲HER2 음성 위 또는 위식도접합부 선암 ▲식도암 ▲자궁내막암 ▲직결장암 ▲재발성 두경부 편평상피세포암 ▲자궁경부암 ▲삼중음성유방암 ▲소장암 ▲담도암 등이다. 반면, 나머지 ▲비근침습성 방광암 ▲신세포암 수술 후 보조요법 ▲ MSI-H 또는 dMMR 전이성 난소암 ▲MSI-H 또는 dMMR 전이성 췌장암 등을 포함한 6개 적응증은 상정되지 않았다.이로써 11개 적응증은 향후 심평원 약제급여평가위원회에서 본격적인 급여 적정성을 따지게 됐다.여섯 번째 도전 만에 암질심을 통과한 것인데, 임상현장과 제약업계에서는 'CPS 10'이라는 조건이 붙은  HER2 음성 적응증에 관심을 두고 있다. 구체적으로 암질심은 '수술이 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 HER2 음성 위 또는 위식도접합부 선암 환자에서의 1차 치료로서 플루오로피리미딘 및 백금 기반 화학요법과의 병용요법'에 대해 급여 기준 설정하면서 'CPS 10' 이상이라는 조건을 달았다.급여확대 과정에서 'CPS 10' 이상인 환자에서만 필요성이 있다고 기준안을 제시한 것. 여기서 CPS 기준은 암조직 내에 있는 암세포와 면역세포에 발현된 PD-L1의 수를 나타내는 복합양성점수(Combined Positive Score)를 의미한다.주목되는 것은 진행성 또는 전이성 위암의 대다수가 'HER2 음성 환자'라는 점과 함께 해당 시장과 경쟁하며 먼저 급여 적용된 옵디보(니볼루맙, 오노약품공업)의 급여기준과 차이가 있기 때문이다. 옵디보에 설정된 급여기준은 PD-L1 'CPS 5' 이상 환자다. 즉 키트루다가 향후 약평위까지 통과해 HER2 음성 위암 1차 치료에 급여 확대에 성공한다고 하더라도 옵디보보다 처방 영역이 더 작을 것으로 전망된다. 다시 말해, PD-L1 ‘CPS 5’ 미만인 환자들의 미충족 수요가 존재할 수밖에 없게 된다.  그동안 MSD도 옵디보가 PD-L1 'CPS 5' 이상 환자가 급여를 적용 받고 있다는 점을 의식한 듯 적극적으로 'CPS 5' 이하 환자들에 대한 미충족 수요 해결 필요성을 주장해 왔다. 옵디보가 먼저 급여를 적용한 만큼 후발주자로서 틈새시장을 노렸다고 볼 수 있다.참고로 키트루다는 HER2 음성 위암 1차 치료에서 PD-L1 발현율과 상관없이 항암화학요법 대비 임상적 유용성을 입증한 바 있다.KEYNOTE-859 임상 결과, 중앙추적 관찰기간 31개월 시점에서 키트루다+항암화학요법 병용요법의 OS 중앙값은 12.9개월로, 항암화학요법 단독요법의 11.5개월 대비 높았으며, 사망 위험을 22% 감소시켰다.이에 따라 암질심에서도 키트루다 급여확대 논의 과정에서 가장 큰 쟁점사항으로 논의가 이뤄졌다는 후문이다. 결국 HER2 음성 위암에서 'CPS 10' 이상이라는 단서가 붙으면서 제약사와 의료진 모두 아쉬움이 남게 됐다.암질심 위원인 한 상급종합병원 종양내과 교수는 "진행성 또는 전이성 위암의 대다수는 HER2 음성 환자로, 이들은 일반적으로 백금기반 항암화학요법이 사용됐다"며 "하지만 옵디보와 키트루다 등 면역항암제가 되면서 패러다임이 바뀌었다. 회의에서 CPS 10이라는 조건이 붙으면서 키트루다가 급여기준 설정에 성공했지만 아쉬움이 남을 것"이라고 평가했다.그는 "급여로 적용 중인 옵디보가 CPS 5 이상 환자로 설정됐기 때문"이라며 "사실 암질심을 통과한 11개 적응증 중 위암이 가장 큰 부분을 차지한다. 'CPS 1'로 할 것인지, 'CPS 10'로 결정한 것인지 긴 논의 끝에 결국 후자로 결정됐다"고 귀띔했다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]국내 자가면역질환 치료제 시장이 정부의 급여 제도 개편에 따라 들썩이고 있다.주요 질환 별로 치료제 효과가 없거나 부작용이 발생할 경우 교체투여를 급여로 허용하는 사례가 늘어나고 있기 때문이다. 당장 다음 달부터 아토피 피부염 치료에서 생물학적 제제와 야누스키나제(Janus kinase, JAK) 억제제 간의 교체투여를 가능해진다.제약사들은 벌써부터 각자 나름의 전략을 마련, 임상현장 영향력 강화에 나설 채비를 하고 있다. 이 과정에서 어떤 치료제가 급여기준 손질로 실익을 얻을지 주목하고 있다.류마티스에 아토피까지…사라진 처방경계 보건복지부는 지난해 말부터 약물이 주된 치료옵션으로 활용되는 자가면역질환을 대상으로 급여기준을 손 보고 있다.가장 먼저 스타트를 끊은 것이 류마티스 관절염이다. 구체적으로 복지부는 치료에 활용되는 JAK 억제제 간 교체투여를 허용했다. 교체투여 대상 치료제는 총 네 가지다. 젤잔즈(토파시티닙, 화이자)를 필두로 올루미언트(바리시티닙, 릴리), 린버크(우파다시티닙, 애브비), 지셀레카(필고티닙, 에자이) 등이다.구체적으로 복지부는 성인 류마티스 관절염 환자 대상으로 종양괴사인자알파저해제(TNF-α inhibitor : 아달리무맙, 에타너셉트, 골리무맙, 인플릭시맵 주사제) 또는 JAK 억제제에 효과가 없거나 부작용으로 투약을 지속 할 수 없는 경우 교체투여를 인정하기로 했다.또한 복약 순응도 개선의 필요성이 있는 경우(교체한 약제는 최소 6개월 투여를 유지하도록 권고함)도 교체투여를 인정키로 했는데, 이 경우 투여 소견서를 첨부하도록 했다.여기에 다음 달부터는 지난해부터 논란이 됐던 아토피 피부염 치료에서도 계열 간 교체투여가 허용된다. 현재 임상현장에서 아토피 피부염 치료에 쓸 수 있는 선택지는 총 6가지다.임상현장에서 급여가 적용 중인 주요 아토피 피부염 치료제들이다. 다음 달 부터 계열 간 교체투여가 급여로 허용된다.생물학적 제제(주사제)로 듀피젠트(두필루맙, 사노피), 아트랄자(트랄로키누맙, 레오파마), 엡글리스(레브리키주맙, 릴리)가 있으며, JAK 억제제(경구제)는 린버크(유파다시티닙, 애브비), 시빈코(아브로시티닙, 화이자), 올루미언트(바리시티닙) 등이 손꼽힌다.엡글리스만 최근 허가 돼 비급여 시장에 머물러 있다. 현재 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회로부터 조건부 급여 판정을 받은 터라 릴리 의지에 따라 올해 상반기 내 급여 적용이 가능한 상황이다.아토피 피부염에서의 교체투여는 생물학적 제제와 JAK 억제제 간에서만 가능하다.동일 계열 간의 교체투여는 불가능하다. 다시 말해, 생물학적 제제인 듀피젠트에서 아트랄자로, JAK 억제제 계열인 린버크에서 시빈코 혹은 올루미언트로 바꾸는 것은 인정되지 않는다는 뜻이다.관건은 환자 수가 가장 많다고 여겨지는 '듀피젠트' 투여 환자 중 얼마나 JAK 억제제로 교체할 것인지 여부다. JAK 억제제를 보유한 제약사들의 경우 복용 편의성을 앞세워 적극적인 임상현장 공략이 예상된다.반대로 사노피의 경우 듀피젠트의 기존 영향력을 유지해야 하는 숙제를 받아 들었다.양산부산대병원 고현창 교수(피부과)는 "JAK 억제제를 1차 치료제로 써야 한다는 의미는 아니다. 생물학적 제제에 한계가 있는 환자라면 자유롭게 교체투여가 가능하도록 해야 한다는 것"이라며 "JAK 억제제의 부작용을 두고서는 류마티스 관절염 환자라는 특수성이 있었다. 아토피와는 환자 연령 면에서 차이가 존재한다"고 평가했다.실익은 누구에게? 관심 쏠리는 JAK 억제제 이제 관심은 급여기준 변화로 자가면역질환 치료제 간 장벽이 허물어짐에 따라 변화될 처방 패턴이다.가장 주목받는 치료제를 꼽는다면 '린버크'다. 성인 류마티스 관절염부터 아토피 피부염에 더해 강직성 척추염, 염증성 장질환(궤양성 대장염‧크론병)까지 급여 처방 영역을 확대한 가운데 이번 교체투여 허용으로 영향력 확대에 날개를 달았다는 평가다.왼쪽부터 사노피 듀피젠트, 애브비 린버크 제품사진이다. 두 품목이 아토피 피부염 치료제 교체투여 과정에서 가장 크게 주목받고 있는 품목이다.실제로 의약품 조사기관 유비스트에 따르면, 2023년 124억원이었던 린버크의 처방액은 지난해 급여 확대 등을 계기로 261억원으로 증가, 2배 이상 성장한 것으로 나타났다. 시빈코나 지셀레카, 올루미언트 등 경쟁 JAK 억제제 품목들과 비교한다면 단연 처방시장에서 앞서나가고 있다고 평가할 수 있다.특히 염증성 장질환과 류마티스 관절염에서는 린버크를 중심으로 한 약제 '순서 설정(Sequencing)'을 두고서 임상현장에서 쟁점으로 부상할 정도다. 서울아산병원 예병덕 교수(소화기내과)는 "정답이 없기 때문에 항상 고민이 되는 문제다. 특히 린버크의 경우 다른 약제와 비교했을 때 임상 혹은 내시경적 측면에서 우월하기 때문에 최대한 미뤄 놨다 써야 한다는 의견이 있는 것도 사실"이라며 "환자의 개인적인 질병 상태와 사회, 경제적인 면을 종합해서 활용해야 한다"고 설명했다.예병덕 교수는 "린버크도 약을 질병 후반기에 쓰면 효과가 떨어지기 때문에 뒤에 미뤄두는 것도 치료전략 면에서 반드시 좋은 것이라고 볼 수 없다. 질병 초기에 써서 염증을 조절하는 것이 더 좋을 수 있기 때문"이라며 "최종적인 것은 환자와의 상담을 통해 결정해야 할 문제"라고 말했다.여기에 지난해부터 이어지고 있는 의료대란 여파에 따라 변화된 의료현장 지형도도 영향을 미칠 것이란 분석이다.내과 중심 의원급 의료기관의 신규 개원이 늘어나면서 경구제 중심의 JAK 억제제들에게 호재로 작용할 수 있다는 의견이다. 지난해 의료대란 여파로 대학병원을 사직한 교수 출신 의료진들의 개원 사례가 늘어나면서 새로운 거래처를 확보하기 위한 제약사들의 영업‧마케팅 경쟁이 치열하게 전개되고 있다는 후문이다.국가통계포털(KOSIS) 기준 최근 3년 간 표시과목별 의원 현황(단위 : 개)실제로 국가통계포털(KOSIS)에서 확인한 표시과목별 의원 현황 자료에 따르면, 2023년 4분기 5430개였던 내과는 1년 뒤인 2024년 4분기 5573개로 100개 이상 늘어난 것으로 나타났다.특히 이 과정에서 류마티스내과 등 자가면역질환을 전문으로 진료하는 의료기관이 전국적으로 증가하고 있다는 것이 의료계의 주된 평가다. 익명을 요구한 류마티스내과 원장은 "지난해 의료대란 여파로 당직 근무 등의 어려움을 겪고 교수직을 버리고 의원을 개원한 교수 출신 의료진들이 적지 않다"며 "자가면역질환의 경우 약물치료를 우선적으로 하기 때문에 대학병원과 의원 간 진료 면에서 큰 차이가 없다는 점이 크게 작용하고 있다"고 설명했다.또 다른 지방 류마티스내과 원장은 "기존 주사제 위주 치료제는 의료기관에서 치료제를 고시 가격대로 입고를 해서 투여하게 된다. 그대로 매출로 책정된다"며 "JAK 억제제를 활용한다면 약국에서 치료제를 받기 때문에 주사제 관리 등을 고려했을 때 의료기관 입장에서는 장점이 존재한다"고 설명했다.그는 "약제의 선택지 넓어지면서 환자 치료전략에 대한 활용 폭도 커졌지만 의료기관 운영 측면에서도 이점이 존재하는 것"이라며 "주사제에 대한 환자 심리적 부담감을 해소하는 동시에 의료기관 운영에서도 이점이 존재하기 때문에 JAK 억제제 활용이 더 늘어날 것 같다"고 전망했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]성인 2형 당뇨병에 이어 만성 체중 관리를 위한 보조제로 마침내 국내 허가를 받은 마운자로(터제파타이드, 한국릴리)의 정식 출시가 임박하면서 급여 적용 여부가 화두로 대두되고 있다.한국릴리는 지난해 식약처로부터 성인 2형 당뇨병에 더해 만성 체중 관리를 위한 보조제로 마운자로 적응증을 추가로 허가 받았다.27일 제약업계에 따르면, 최근 한국릴리는 건강보험심사평가원에 '성인 2형 당뇨병 치료제'로 마운자로에 대한 급여를 신청한 것으로 나타났다.앞서 마운자로는 지난 2023년 6월, 성인 2형 당뇨병 환자의 혈당 조절 개선을 위한 식이 요법 및 운동 요법의 보조제로 최초 적응증을 획득한 바 있다.지난해 8월에는 성인 환자의 만성 체중 관리를 위해 저칼로리 식이 요법 및 운동 요법의 보조제로서 주 1회 투여하는 피하주사로 승인받았다. 투여 대상은 ▲초기 체질량지수(이하 BMI)가 30 kg/m² 이상인 비만 환자 또는 ▲한 가지 이상의 체중 관련 동반질환(예, 고혈압, 이상지질혈증, 2형 당뇨병, 폐쇄성 수면 무호흡 또는 심혈관계 질환)이 있으면서 초기 BMI가 27 kg/m² 이상 30 kg/m² 미만인 과체중 환자다. 당뇨병과 비만 치료제로서의 적응증을 동시에 받은 셈이다. 릴리는 미국 시장에서만 터제파타이드 성분으로 당뇨병 치료제는 '마운자로', 비만 치료제는 '젭바운드'로 출시하고, 한국을 포함한 다른 나라에는 마운자로 한 품목으로 내놓겠다는 전략이다.경쟁사인 노보노디스크제약이 세마글루타이드 성분으로 당뇨병 치료제는 '오젬픽', 비만 치료제는 '위고비'로 국내 임상현장에 출시한 것을 고려하면 상반된 행보다.이 가운데 임상현장에서는 당뇨병 치료 적응증에 마운자로 급여 적용 여부에 주목하고 있다.비만의 경우 위고비와 마찬가지로 비급여로 활용될 것이 당연시 되지만, 당뇨병에서 급여를 적용받을 경우 임상현장에서 독보적인 위치에 올라설 수 있기 때문이다.지난해 대한비만학회 국제학술대회(ICOMES 2024)에서 한국릴리가 마운자로를 참석한 의료진 대상으로 안내하고 있는 모습이다.특히 노보노디스크제약이 국민건강보험공단과 약가협상 단계에서 오젬픽 급여를 철회한 사례와도 비교될 수밖에 없다.이러한 배경 탓에 마운자로 급여 적용 시점에 맞춰 국내에 출시될 것이라는 예측에 무게가 실리고 있다. 그래서인지 릴리도 지난해부터 비만보다 최초 적응증인 '당뇨병'에 집중하며 경쟁사와 차별화를 시도하고 있다. 대한당뇨병학회 임원인 한 상급종합병원 내분비내과 교수는 "현재 릴리 측이 당뇨병 적응증에 마운자로 급여를 추진 중으로 알고 있다"며 "이에 맞춰 치료제를 출시할 것으로 예상하는데, 하반기가 될 것 같다"고 전망했다.한편, 릴리 측은 마운자로 급여 적용과 함께 바이알 제형의 추가 허가를 추진 중이다. 현재 국내에는 프리필드펜 제형만 허가된 상태다.미국 등 글로벌 시장에서 바이알 제형이 상대적으로 저렴한 점을 감안, 임상현장에서도 마운자로 바이알 제형 허가를 둘러싼 관심이 적지 않다.대한비만연구의사회 회장인 좋은가정의원 이철진 원장은 "바이알 제형 마운자로 국내 허가가 논의되고 있는 것으로 안다"며 "위고비에 비교해 마운자로가 1년 금액으로 환산할 시 우리나라 금액으로 300만원 정도 저렴한데다 바이알 제형은 미국에서 50% 약가를 인하했다. 국내에도 허가 받아 도입된다면 이보다 더 저렴한 가격이 기대되기 때문에 임상현장에서 마운자로에 관심을 두는 것 같다"고 평가했다.그는 "바이알 제형이 나온다면 펜 타입에 비해 의료진 입장에서 더 긍정적"이라며 "개원가에서 패키지 상품으로 묶어 일주일 마다 바이알 형태로 투여한다면 최적의 상황이 될 수 있다"고 덧붙였다.