[메디칼타임즈=문성호 기자]난소암, 자궁경부암과 함께 3대 부인암으로 꼽히는 '자궁내막암' 국내 치료환경이 빠르게 재편되고 있다.글로벌 제약사들의 면역항암제가 치료옵션 전면에 부상하고 있는 가운데 젬퍼리(도스탈리맙)가 이를 주도하고 있다.한국GSK 면역항암제 젬퍼리 제품사진.13일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 제6차 약제급여평가위원회를 열고 한국GSK 면역항암제 젬퍼리의 사용범위 확대가 적정하다고 평가했다.자궁내막암은 자궁체부 중 내벽을 구성하는 자궁내막에 생기는 암이다. 국내 발생빈도는 서구에 비해 높지 않은 편이었으나, 환자수가 지속적으로 증가하며 3대 부인암 중 최근 증가세가 가장 가파르다.구체적으로 2015년까지 가장 낮은 발생자 수를 보였지만, 2019년부터 현재 까지 부인암 발생자수 1위를 유지하고 있다. 그러나 문제는 다른 부인암 보다 자궁내막암 치료는 오랜 기간 동안 소외 돼 왔다는 점.실제로 지난 20년 간 자궁내막암 치료에는 파클리탁셀 등 올드드럭이 장악해왔다. 이 가운데 약평위는 젬퍼리에 대해 '새로 진단된 dMMR/MSI-H 진행성 또는 재발성 자궁내막암'에 대해 급여확대 적정성이 있다고 판단했다. 앞으로 진행될 국민건강보험공단과의 약가협상까지 합의한다면 1차 치료에서부터 젬퍼리를 급여로 활용할 수 있게 되는 셈이다. 참고로 젬퍼리의 1차 치료 허가는 '젬퍼리와 백금 기반 화학요법 병용요법'을 대조군인 '위약과 백금 기반 화학요법 병용요법'과 비교 평가한 'RUBY' 연구를 바탕이 됐다. RUBY 연구는 3기 혹은 말기 진행성 또는 재발성 자궁내막암 환자 494명을 대상으로 진행됐으며, 이 중 118명의 환자가 dMMR/MSI-H 바이오 마커를 보유했다.연구를 통해 젬퍼리 병용요법군은 dMMR/MSI-H 자궁내막암 환자에서 추적 기간 중앙값 24개월 기준으로 PFS 61.4%(95% CI: 46.3-73.4)를 확인하며, 위약 대조군의 15.7%(95% CI : 7.2-27.0) 대비 유의미한 개선을 보였다. 이는 질병 진행 또는 사망 위험을 대조군 대비 72%(HR: 0.28, 95% CI : 0.16-0.50) 낮춘 것이다.2023년 2차 치료제로 급여를 적용받은 데 이어 1차 치료 급여확대에 가까워진 것이다.강남세브란스병원 김재훈 교수(산부인과)는 "1차 치료부터 효과적인 치료제를 사용해 환자의 재발을 최소화는 것이 훨씬 임상적 가치가 있다"며 "임상현장에서는 내성 등으로 인해 발생할 수 있는 환자의 심리적 부담감을 줄이고, 유병률을 낮추는 것이 중요하기 때문에 의료진은 이 부분에 중점을 둔다"고 평가했다.김재훈 교수는 "3기와 4기 이상인 자궁내막암 환자의 경우 1차 치료부터 면역항암제를 사용하는 것이 필요하다. 현재 재정적인 문제가 가장 크다"며 "젬퍼리 임상연구 결과를 보면, 1차 치료에서 자궁내막암의 dMMR과 pMMR군 모두에서 효과가 확인됐다. 자궁내막암 환자라면 당연히 1차 치료로 선택 할 수밖에 없다"고 말했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]피부과 대표 질환인 건선 치료제 시장을 둘러싼 경쟁이 치열해지고 있는 가운데 빔젤릭스(비메키주맙)가 급여 적용을 통해 경쟁에 가세했다. 임상현장에서는 연구를 통해 효과와 안전성이 입증된 만큼 시장 경쟁력은 충분하다는 평가다.한양대학교병원 피부과 김정은 교수가 임상연구에서 확인된 빔젤릭스의 건선치료 효과와 안전성을 설명하고 있다.한국유씨비제약은 12일 인터루킨-17A, 17F를 이중 억제하는 자사의 차세대 건선 치료제 '빔젤릭스오토인젝터주(이하 빔젤릭스)'의 급여, 출시를 기념해 기자간담회를 개최했다.앞서 빔젤릭스는 지난해 8월 29일 식품의약품안전처로부터 중등도에서 중증의 성인 판상 건선 치료제로 허가 받았고, 올해 6월부터 광선 요법 또는 전신치료요법을 필요로 하는 성인 환자의 중등도에서 중증의 판상 건선 치료제로 급여가 적용됐다.참고로 빔젤릭스는 인터루킨-17A,17F(IL-17A, 17F)를 이중 억제하는 최초의 판상 건선 치료제다. IL-17A와 IL-17F는 건선 질환에서 염증 과정을 유발하는 중추적 역할의 사이토카인으로 빔젤릭스는 이를 동시에 선택적으로 직접적 표적하고 억제하는 특징이 있다.허가 근거가 된 글로벌 임상 3상 연구인 BE READY에 따르면, 'PASI 90'에 도달한 환자는 16주차에 빔젤릭스 투여군 90.8%로 나타났으며, PASI 100인 환자는 68.2%로 나타났다.또 다른 생물학적제제와의 비교 임상시험에서 16주차에 완전히 깨끗한 피부인 'PASI 100'에 도달한 환자 비율에서 차이를 보였다. 구체적으로 ▲BE VIVID 빔젤릭스 59%, 우스테키누맙(스텔라라) 21% ▲BE SURE 빔젤릭스 60.8%, 아달리무맙(휴미라) 23.9% ▲BE RADIANT 빔젤릭스 61.7%, 세쿠키누맙(코센틱스) 48.9% 등으로 나타났다.김정은 한양대병원 피부과 교수는 "빔젤릭스는 3상 임상시험뿐만 아니라 네트워크 메타분석을 통해 나타난 단기 임상 효과에서도 다른 건선 생물의약품과 비교해 PASI 90 및 PASI 100 달성에 있어 가장 높은 확률을 보였다"고 설명했다.이어 김정은 교수는 "장기 임상 효과에서도 표준요법을 통해 첫 52주 동안 PASI 100 반응을 달성한 누적 평균 일수가 다른 생물의약품보다 더 많은 것으로 나타나 결과적으로 빠른 PASI 100 달성과 함께 이를 오랫동안 유지하는 것이 확인됐다"고 강조했다.즉 연구를 통해 효과가 입증된 만큼 급여적용을 통해 빔젤릭스가 임상현장에서 효과적인 치료옵션이 될 것이라고 본 것. 다만, 김정은 교수는 빔젤릭스를 선제적으로 쓸지, 아니면 최후의 의료진이 가진 '무기'로 마지막 선택지로 활용할지는 임상현장 의료진에 달렸다고 평가했다.김정은 교수는 "현재 급여 조건 상 치료제의 교체투여는 효과가 떨어져야 가능하다"며 "개인적으로는 치료에 실패한 환자들을 대상으로 빔젤릭스를 활용할 것 같다. 기존 치료제로 효과를 크게 보지 못했던 환자들에게 좋은 선택지가 될 것"이라고 전망했다.함께 자리한 대한건선학회 최용범 회장(건국대병원 피부과)은 "건선은 다른 어느 질환보다 예전과 비교해 치료 환경이 개선된 질환이지만 여전히 미충족 수요가 존재하고 단순한 피부 질환을 넘어 환자의 삶의 질 전반에 깊은 영향을 미치는 만성 전신면역질환"이라며 "이제 건선 치료는 단순한 증상 개선을 넘어, 환자가 앞으로의 삶을 긍정적으로 계획할 수 있도록 돕는 것이 진정한 치료의 방향"이라고 말했다. 최용범 회장은 "이번 급여 출시된 빔젤릭스는 빠르고 강력한 피부 개선과 함께 장기간 치료 효과가 유지되는 새로운 기전의 치료제라는 점에서 앞으로 중증 건선 환자의 삶의 질 향상에 적극 기여할 수 있을 것으로 기대한다"고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]바이엘은 2형 당뇨병 동반 만성신장병 환자에서 케렌디아(피네레논)와 SGLT-2 억제제(엠파글리플로진) 치료의 동시 시작이 각 약제의 단독 투여 대비 UACR 감소에 있어 더 우수한 효과를 보인 2상 CONFIDENCE 연구 결과를 발표했다고 12일 밝혔다.바이엘 케렌디아 제품사진.이번 연구 결과는 제62회 유럽신장학회 연례 학술대회(ERA 2025)에서 발표됐으며, 주요 국제 학술지인 뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(New England Journal of Medicine)에도 동시 게재됐다.CONFIDENCE 연구 결과에 따르면, 2형 당뇨병을 동반한 만성신장병 환자가 케렌디아와 SGLT-2 억제제를 동시에 투여받은 경우 치료 180일 후 요-알부민-크레아티닌 비율(UACR)이 베이스라인 대비 평균 52% 유의미하게 감소해 케렌디아 단독 투여군 대비 29%, SGLT-2 억제제 단독 투여군 대비 32% 더 높은 감소 폭을 보였다. 특히 두 약제 치료를 동시에 시작한 경우 투여 시작 후 14일 시점에 UACR이 30% 이상 감소하는 치료 목표를 달성했다. UACR 30% 이상 감소는 미국당뇨병학회(ADA)가 만성신장병 환자에서 신장 질환의 진행을 늦추기 위해 권고하는 기준으로, 치료 시작 후 180일 시점에서는 두 약제 치료를 동시에 시작한 환자군의 70%가 베이스라인 대비 UACR 30% 이상 감소에 도달했으며, 이는 두 약제 중 하나만 사용한 환자보다 거의 20%가 더 많은 비율이었다.안전성 프로파일은 케렌디아와 SGLT-2 억제제 치료를 동시에 시작한 군과 각 약제의 단독 투여군이 유사했다. 동반 질환 부담이 높은 광범위한 환자군을 포함한 본 연구에 등록된 모든 사전 지정된 하위 그룹에서도 일관된 치료 효과가 확인됐다.미국 인디애나대학교 의대 명예 교수인 라지브 아가왈(Rajiv Agarwal) 박사는 "CONFIDENCE 연구는 케렌디아와 SGLT-2 억제제를 동시에 시작하였을 때, 2형 당뇨병 동반 만성신장병 환자에서 조기 UACR 감소, 그리고 각 약제의 효과가 더해져 UACR이 52% 감소하며 단독 투여 대비 유의미한 임상적 근거를 제시했다"며 "UACR이 신장 및 심혈관계 결과의 중요한 매개변수인 만큼, 이번 연구 결과는 질환 관리 최적화에 있어 두 약제를 조기에 함께 시작하는 것의 필요성과 환자 결과에의 긍정적인 영향에 대한 중요한 인사이트를 임상의에게 제공했다"고 강조했다.케렌디아는 최초의 비스테로이드성 선택적 미네랄코르티코이드 수용체(MR) 길항제로, 2형 당뇨병을 동반한 만성신장병 환자(1~4기)를 대상으로 진행된 대규모 3상 임상연구인 FIDELIO-DKD 및 FIGARO-DKD에서 만성신장병 진행 억제에 대한 효과 및 심혈관계 혜택을 확인했다. 두 연구 모두 표준 치료 요법에 케렌디아 또는 위약을 추가 투여한 후 결과를 비교했으며, SGLT-2 억제제를 사용 중인 환자도 포함됐다. 이후 두 연구를 통합 분석한 FIDELITY 연구의 데이터를 통해 만성신장병 진행을 늦추는 데 있어 케렌디아 치료 효과의 상당 부분을 환자에서의 초기 알부민뇨(UACR) 감소가 매개하는 것으로 확인했다. 바이엘 의학부 최고책임자 마이클 데보이(Michael Devoy) 총괄은 "이번 CONFIDENCE 연구 결과는 2형 당뇨병 동반 만성신장병 환자들에게 보다 나은 치료를 제공하고자 하는 당사의 사명에 있어 중요한 이정표가 될 것"이라며 "케렌디아와 SGLT-2 억제제를 조기에 함께 시작하는 것이 신장 및 심혈관 보호와 관련된 UACR 감소에 의미 있는 혜택을 줄 수 있음을 시사한다"고 말했다. 이어 "전 세계 수백만 명의 2형 당뇨병 동반 만성신장병 환자들의 장기 예후 개선 가능성을 보여준 결과를 의료진에게 전달할 수 있어 매우 뜻깊게 생각한다"고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]이중특이항체 기반 신약 ‘엡킨리’가 급여 적용을 위한 첫 관문을 통과했다.급여적용이 현실화될 경우 키메릭항원수용체(CAR)-T 치료제인 한국노바티스 '킴리아(티사젠렉류셀)'와 임상현장에서 동일 선상에서 활용될 수 있게 된다.애브비 엡킨리 제품사진.12일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 제5차 암질환심의위원회를 열고 애브비 엡킨리(엡코리타맙)에 대한 급여기준 설정 여부를 심의했다.참고로 엡킨리는 면역글로불린1 이중특이항체의 일종으로, T세포의 CD3와 B세포의 CD20에 동시에 결합하고 림프종 B세포의 T세포 매개 살상을 유도하는 기전을 갖고 있다.지난해 로슈의 CD20·CD3 타깃 이중특이항체 컬럼비(글로피타맙)와 동일한 기전을 갖고 있지만 피하주사 제형으로 투여 편의성 면에서 장점을 갖고 있다.이 가운데 암질심은 엡킨리에 대해 '두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(이하 DLBCL)' 성인 환자 치료에 급여기준 설정 필요성을 인정했다.지난해 12월 한 차례 암질심 통과 실패 후 재도전 끝에 문턱을 넘은 셈이다. 또한 경쟁 치료제라고 볼 수 있는 컬럼비보다 급여 논의 과정에서 앞서게 됐다.임상현장에서는 엡킨리가 급여로 적용될 경우 CAR-T 치료제인 킴리아와 함께 치료옵션 선택지가 될 수 있다고 기대하고 있다.김진석 세브란스병원 혈액내과 교수는 "이중특이항체는 항암 분야에 새로 등장한 치료법으로 CAR-T 치료제와 대비해 바로 활용할 수 있다는 장점이 있다. 특히 CAR-T 치료와 기전이 다르기 때문에 해당 치료 실패 환자에게도 활용이 가능하다"며 "엡킨리의 경우 추적관찰 20개월 차에 전체 생존기간 중앙값 19.4개월이라는 결과를 보이며 생존기간을 연장할 수 있는 옵션임을 확인했다"고 강조했다.한편, 다발골수종 치료에 활용되는 이중특이항체로 함께 암질심 논의 테이블에 올랐던 얀센 텍베일리(테클리스타맙)는 암질심 문턱을 넘는데 또 다시 실패했다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]길리어드가 항체약물접합체(antibody-drug conjugate, ADC) 의약품 트로델비(사시투주맙 고비테칸)가 이달부터 건강보험 급여로 적용된다.임상현장에서는 이를 계기로 급여 적응증인 삼중음성유방암 치료 패러다임이 변화될 것이라고 평가했다.연세암병원 손주혁 교수는 길리어드 사이언스 코리아가 마련한 행사에 참석해 치료제 급여 적용 의미를 평가했다.연세암병원 손주혁 교수(종양내과)는 11일 길리어드 코리아가 개최한 트로델비 급여 적용 행사에 참석해 치료제 급여 적용에 따른 임상현장의 기대와 과제를 언급했다.트로델비는 삼중음성유방암에서 국내 허가를 받은 첫 번째 ADC로, 지난 1일부터 국소진행성 또는 전이성 삼중음성유방암의 3차 이상 치료에 대한 건강보험 급여가 적용됐다. 단, 선행항암요법 또는 수술후보조요법 받는 도중 또는 투여 종료 후 1년 이내에 재발한 경우에는 1차 투여를 실시한 것으로 간주돼 2차 치료에서도 급여 적용이 가능하다. 특히 트로델비는 지난해 건강보험심사평가원이 신약의 비용효과성 평가 기준에 ‘혁신성’을 신설한 이래, 혁신성을 인정받아 점증적 비용 효과비(ICER) 임계값이 탄력 적용된 최초의 사례로 주목받았다.이에 따라 손주혁 교수는 그동안 항암화학요법에 의존해왔던 전이성 삼중음성유방암, 치료의 패러다임이 큰 전환점을 맞았다고 평가했다.  참고로 트로델비는 대규모 임상을 통해 전이성 삼중음성유방암 2차 치료 이상에서 항암화학요법 대비 무진행 생존기간과 객관적 반응률뿐만 아니라 전체생존기간까지 유의미하게 개선한 치료제다. 트로델비 임상 3상 ASCENT 연구의 최종 분석 결과, 뇌 전이 환자를 포함한 트로델비 치료군의 전체생존기간은 11.8개월로 단일 항암화학요법 치료군(6.9개월) 대비 약 2배 연장했으며 사망 위험을 49% 감소시켰다(HR: 0.51; 95% CI: 0.42~0.63).이에 트로델비는 그 임상적 가치를 인정받아 미국국립종합암네트워크(NCCN)와 유럽종양학회(ESMO) 유방암 진료 가이드라인에서 권고되며 2차 이상 전이성 삼중음성유방암의 표준 치료로써 자리 매김하고 있다.특히 NCCN 유방암 가이드라인은 전이성삼중음성 유방암 2차 이상 치료에서 전체 환자군을 대상으로 유일하게 트로델비를 가장 높은 권고 등급인 카테고리1(Category 1)이자 선호요법(Preferred)으로 권고했다손주혁 교수는 "임상적으로 확인된 치료 혜택이 분명함에도 그간 급여가 적용되지 않아 치료를 망설이던 환자들에게 트로델비의 급여 등재는 더 많은 환자에게 생존 혜택을 가져다줄 것"이라고 기대했다.그러면서 손주혁 교수는 "선진국이 되려면 글로벌 경쟁력을 가져야 한다고 생각한다. 개인적으로는 공무원들은 그런 것 같지 않다는 생각이 든다"며 "보험이라는 것이 불행한 일을 당했을 때 지원을 받으려고 하는 것이다. 회사도 트로델비가 급여를 적용받는데 2년 밖에 걸리지 않았다고 반가워 하는데, 당연하지 않은 일인데 당연하게 받아들이는 현실이 문제"라고 급여 현실을 꼬집었다.여기에 트로델비는 키트루다(펨브롤리주맙, MSD) 병용요법으로 효과를 확인한 3상 임상 ASCENT-04/KEYNOTE-D19 연구를 통해 1차 치료에서도 효과를 입증했다. 트로델비-키트루다군의 무진행생존기간 중앙값은 11.2개월(95% CI : 9.3-16.7)로 대조군 7.8개월(95% CI : 7.3-9.3)보다 유의미한 개선을 보였다.이를 바탕으로 1차 치료 전면에 트로델비가 조만간 임상현장에 부상할 가능성이 커진 상황.함께 자리한 길리어드코리아 항암사업부 한공숙 상무는 "2차와 3차 치료에서 급여로 적용된 만큼 1차 치료에서도 환자들이 기다리고 있다”며 “향후 급여 확대 기회를 논의해서 마련하려고 한다"고 전했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]정부가 지난해부터 데노수맙 성분 골다공증 치료제 급여가능 기간을 확대했지만 정작 임상현장에서는 삭감의 우려가 계속되고 있다.대한내분비내과 등 주요 의학회에서 치료제 처방 시 보험급여 삭감 예방 지침을 안내해야 할 수준에 이르면서 경각심이 높아지고 있는 것.최근 대한내분비학회는 데노수맙 처방 시 보험급여 삭감 사례 분석 및 예방지침을 마련해 임상현장에 안내했다.11일 의료계에 따르면, 최근 대한내분비학회는 데노수맙 처방 시 보험급여 삭감 사례 분석 및 예방지침을 마련해 임상현장에 안내한 것으로 나타났다.앞서 복지부는 지난해 5월 암젠 프롤리아 등을 필두로 임상현장에서 쓰이고 있는 데노수맙 성분 골다공증 치료제의 급여기준을 확대한 바 있다. 골다공증 치료제 T-스코어(score) 치료 목표에 도달한 환자 중 경계선에 있는 환자도 급여를 계속 적용할 수 있게 기준을 넓힌 것이 핵심이다.골밀도 측정 시 T-스코어가 -2.5 이하(T-스코어 ≤ -2.5)로 급여를 인정받아 치료 중 T-스코어가 –2.5 초과 –2.0 이하로 개선된 경우에도 추가 1년 간, 즉 최대 2년 간 급여를 인정하기로 한 것.문제는 세부 적용기준에 대한 심평원의 엄격한 심사로 인해 삭감 사례가 증가하고 있다는 것이다.실제로 최근 심평원은 지난해 복지부가 치료제 급여기준을 확대한 후 추가로 심사지침을 신설했다. 구체적으로 골다공증 약제 사용에 있어 요추 골밀도 검사 결과 해석을 골자로 한 ‘골밀도 검사(DXA)의 결과(중심골)의 평가방법’을 명확히 하고, 데노수맙 조기투여 심사원칙을 마련했다.급여 확대와 함께 심사원칙을 구체화해 임상현장의 치료제 청구에 따른 삭감 혼란을 차단하겠다는 의도로 풀이된다.데노수맙 성분 오리지널 치료제 암젠 프롤리아 제품사진이다. 급여확대 증가 호재 속에서 바이오시밀러가 임상현장에 도입되면서 치료제 시장을 둘러싼 경쟁이 치열하게 벌어질 것으로 예상된다.여기에 내분비학회가 마련한 예방지침에도 심평원 심사원칙 내용과 일정부분 맞닿아 있다.참고로 심평원은 내분비학회 지침 발간 후인 지난 달 30일에 관련 심사지침을 공고했으며 데노수맙의 조기 투여를 불가피한 경우 당해연도 기준 1년(2회) 동안 4주(28일 범위)로 정해, 학회의 예방 지침보다 완화된 기준을 제시했다. 구체적으로 내분비학회는 예방지침을 통해 ▲골밀도 해석 시 T-score가 낮은 두 부위만 임의로 선택하는 방식은 더 이상 인정되지 않고, ▲요추 골밀도 관련 L1-L4 중 측정 가능한 모든 요추를 포함해 평가해야 한다고 안내했다.또한 ▲특정 요추를 제외할 경우 명확한 의학적 사유가 있어야 하며 방사선 영상 등의 근거 첨부가 필요하고, ▲골밀도 검사 해석에 따른 진단 기준과 처방 약제의 보험급여 기준을 정확히 이해하는 것이 중요하다고 강조했다. `내분비학회 측은 "골다공증 치료제가 병의원급에서도 진료심사 대상으로 포함되면서 삭감 사례가 점차 증가하고 있다"며 "골밀도 검사 해석 시 T-score가 낮은 두 부위를 임의로 선택해 골다공증을 진단하는 방식은 더 이상 인정되지 않는다. 주변 부위의 T-score와 1 이상 차이가 있거나, 구조적 변화, 보형물, 퇴행성 변화(방사선 촬영 참부) 등 명확한 배제사유가 있는 경우를 제외하고는, 측정 가능한 모든 요추를 포함해 골밀도를 평가해야 한다"고 설명했다.이어 "데노수맙은 180일(6 개월) 기준으로 투여하되, 조기 투여는 최대 2주 이내만 인정된다"며 "골밀도 추적검사는 반드시 1 년(365 일) 간격을 정확히 지켜 시행해야 하며, 1년 미만의 간격으로 검사를 시행할 경우 원칙적으로 급여 인정이 되지 않는다. 불가피하게 4 주 이내 조기 시행이 필요한 경우는 진료기록지에 그 사유를 기재해야 하며, 그렇지 않은 경우 삭감될 수 있다"고 밝혔다.한편, 최근 데노수맙 성분 오리지널 치료제인 암젠 프롤리아 물질특허가 만료되면서 국내 임상현장에 바이오시밀러가 출시된 상태다. 데노수맙 성분 첫 바이오시밀러인 '스토보클로'가 급여 적용돼 셀트리온제약과 대웅제약이 공동판매하고 있다. 여기에 삼성바이오에피스도 곧 국내 데노수맙 처방 시장에 합류한다. 한미약품과 손을 잡고 바이오시밀러 '오보덴스' 출시를 조율 중이다.  이에 따라 치료제 시장을 수성해야 할 암젠과 국내 파트너인 종근당을 필두로 바이오시밀러를 보유한 셀트리온제약(대웅제약), 삼성바이오에피스(한미약품) 간의 치열한 영업·마케팅 경쟁이 예상된다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]화이자의 신규 폐렴구균 백신 프리베나20이 비급여인 성인예방접종 시장 공략에 본격 나선다.기존 국내 영업‧마케팅 파트너인 종근당과 다시 한 번 손잡고 임상현장 주도권을 유지하겠다는 전략으로 풀이된다.최근 한국화이자는 종근당과 손잡고 일선 병의원을 대상으로 프리베나20 영업을 시작했다. 한국화이자제약은 성인용 20가 폐렴구균 단백접합백신 '프리베나20'이 6월 초 출시돼 만 18세 이상 성인을 대상으로 접종이 가능하다고 10일 밝혔다.프리베나20 출시 과정에서 화이자는 종근당과 공동판매 및 유통 파트너십을 다시 맺고 국내 성인 시장에 공급하기로 했다. 사실상 사전에 정해졌던 수순으로 보여진다.참고로 양사는 2017년 프리베나13 국내 유통계약을 시작으로 파트너십을 이어오고 있다.프리베나20은 지난 해 10월 31일 식약처 허가를 받은 폐렴구균 단백접합백신으로, 기존 프리베나13 대비 7가지 폐렴구균 혈청형을 추가해 국내 허가 폐렴구균 단백접합백신 중 가장 많은 혈청형을 포함하고 있다(2024년 10월 31 기준). 생후 6주 이상 전 연령에서 폐렴구균(혈청형 1, 3, 4, 5, 6A, 6B, 7F, 8, 9V, 10A, 11A, 12F, 14, 15B, 18C, 19A, 19F, 22F, 23F, 33F)으로 인한 침습성 질환 및 폐렴 예방에 사용할 수 있다.여기에 최근 대한감염학회는 2025년 성인 예방접종 지침을 개정하면서 폐렴구균 백신 접종에 대한 새로운 권고안을 발표해 프리베나20에 힘을 실었다. 구체적으로 감염학회 성인예방 접종위원회는 65세 이상 성인과 19-64세 고위험군(만성질환자, 뇌척수액 누출 또는 인공와우 삽입 환자, 면역저하환자, 기능적 또는 해부학적 무비증 환자)에게 PCV20 또는 PCV15와 PPSV23의 순차접종을 권고한다고 밝혔다.이제 관심은 프리베나20이 필수예방접종(NIP)과 달리 비급여인 성인예방접종 시장에서 얼마나 연착륙할지 여부에 쏠린다.프리베나13보다는 15가 백신인 한국MSD 박스뉴반스와 직접적인 경쟁이 예상되는 가운데 접종가격의 경우 프리베나20은 약 15~20만원 사이로 분포될 것으로 예상된다. 박스뉴반스는 현재 13~15만원 선에서 비급여 가격이 형성되고 있다.임상현장에서는 하반기 인플루엔자 백신 접종 시즌과 맞물려 본격적인 경쟁이 벌어질 것으로 전망했다.서울시내과의사회 곽경근 회장(서울내과)은 "지난해 전체적으로 폐렴구균 백신을 비급여로 접종하겠다는 환자가 적었다. 지역의 차이가 존재할 수 있겠으나 전반적으로 현재는 폐렴구균 백신에 관심이 상대적으로 적다"고 전했다.곽경근 회장은 "독감 백신 시즌인 하반기에 폐렴구균 백신 접종을 원하는 환자가 상대적으로 더 많다"며 "코로나 19 상황이 마무리된 이후 감염병 단계가 낮아지면서 감기환자들에게 폐렴구균 백신을 추천해도 현재는 상대적으로 호응도가 떨어진다. 올해 초 독감이 심각하게 유행한 만큼 하반기에 접종자가 늘어날 것 같다"고 평가했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]지난 2020년 11월 화이자 업존(Upjohn) 사업부와 마일란(Mylan)이 결합해 출범한 글로벌 헬스케어 기업 '비아트리스' 그룹. 한국법인인 비아트리스 코리아는 출범 5년차를 맞은 현재 국내 매출 1위 품목인 '리피토(아토르바스타틴)'을 필두로 회사의 강점인 만성질환 치료제 포트폴리오를 바탕 삼아 국내 임상현장에서 안정적으로 정착했다는 평가를 받고 있다.다만, 기존에 보유했던 오리지널 치료제 의존도가 높아 신약 파이프라인을 만들어 내야 한다는 숙제도 분명하다.빌 슈스터 대표는 2023년부터 비아트리스 코리아의 대표이사로 한국법인을 이끌고 있다.10일 한국법인 수장으로 비아트리스 코리아를 이끌고 있는 빌 슈스터(Bill Schuster) 대표이사를 만나 취임 후 이뤄낸 성과와 글로벌 전략과 연계된 한국 내 성장 방향성을 들어봤다.안정적 성장 속 중요해진 '위기 대응'사실 비아트리스 코리아는 출범된 지 5년 밖에 되지 않았지만, 제품 포트폴리오는 국내 임상현장에서 높은 시장 점유율을 유지하고 있는 품목들이 다수 포진해 있다.가령, ▲리피토는 이상지질혈증 단일제 시장에서 1위를, ▲복합제인 리피토 플러스는 2위를 차지하고 있다. 또 ▲노바스크는 고혈압 치료제 중 CCB(칼슘채널차단제) 계열에서, ▲카듀엣은 고혈압 복합제 시장에서 1위를 기록하고 있다. 마찬가지로 ▲리리카는 신경병증성 통증 치료제 가운데 1위를, ▲쎄레브렉스는 NSAIDs 시장에서 주요 제품으로 자리 잡고 있다.그렇다고 위기가 없던 것도 아니다. 대표적인 것이 지난 한 해 동안 계속됐던 의정갈등이다.빌 슈스터 대표도 '본사에 사실을 설명하기 쉽지 않았다'며 지난 2024년을 '위기 대응의 해'라고 평가하면서도 조직을 재정비하는 계기가 됐다고 설명했다. 그는 "의정 갈등과 정치적 불확실성 등을 계기로 우리는 조직 구조를 재정비했는데, 가장 큰 변화는 '고투마켓(Go-to-Market, GTM)' 모델의 전환이었다"며 "병원과 의원 채널의 중복적인 영업 구조를 해소하고, 비아트리스는 병원 채널에, 파트너사는 의원 채널에 집중하도록 역할을 명확하게 분리했다"고 말했다.빌 슈스터 대표는 "제일약품과는 심혈관질환 치료제 영역, SK케미칼과는 통증질환 치료제 영역에서 각각 협업을 강화한 것도 이러한 전략의 일환"이라며 "병원 채널 인력을 대폭 확충하고, 주요 병원 및 유통 채널을 맞춤형으로 관리하는 '키 어카운트 매니지먼트(KAM, Key Account Management)' 체계를 구축하고, '세일즈 어카운트 매니지먼트(SAM, Sales Account Management)' 체계를 통해 중소병원에 대한 새로운 기회를 포착하는 등 현장 중심 기능을 강화했다"고 강조했다.조직 재정비와 함께 빌 슈스터 대표는 국내 의료현장 특성에 맞는 맞춤 전략을 더 강화하겠다는 의지를 드러냈다. 단순 치료제 매출 성장을 넘어 국내 환자들의 치료 기회 확대를 위한 정책적 제도 개선에도 노력하겠다는 뜻이다.빌 슈스터 대표는 "이상지질혈증은 고혈압, 당뇨병과 함께 심뇌혈관질환의 주요 위험인자임에도 불구하고, 그간 고위험 질환으로는 분류되지 않아 진단 이후 치료로 연결되지 않는 경우가 많았다"며 "하지만 지난해 건강검진 실시기준 고시가 개정되면서, 이상지질혈증이 고위험 질환으로 공식 분류되고 별도 질환으로 관리되기 시작한 것은 고무적인 변화"라고 평가했다.그는 "이로 인해 검진 결과를 기반으로 한 후속 진료와 치료 접근이 보다 원활해질 수 있는 제도적 기반이 마련됐다"며 "이는 단기적으로 치료 접근성 확대, 장기적으로는 질환 인식 제고 및 치료율 향상에 긍정적 영향을 미칠 것으로 기대된다"고 반가워했다.비아트리스  일본브랜드사업부총괄을 역임한 바 있는 빌 슈스터 대표는 한국 임상현장 만이 가진 역동적인 특성에 주목하며 맞춤형 소통 전략이 중요하다고 평가했다.블록버스터 성장 둔화? 신약 모멘텀 확보 기대비아트리스는 기존 제품 포트폴리오가 지닌 강점도 분명한 만큼 새로운 신약 성장 동력이 필요하다는 것도 꼬리표처럼 따라다니는 숙제로 여겨진다. 빌 슈스터 대표도 새로운 성장 모멘텀으로 삼을 신약이 필요하다는 것을 모르지 않을 터.  이에 따라 본사 차원에서 기존 사업 기반을 바탕으로 새로운 성장 동력을 확보하기 위해 총력을 기울이고 있다. 실제로 비아트리스는 ▲중등도-중증 급성 통증 치료제(MR-107A-02) ▲피임용 저용량 주1회 부착 패치(XULANE LO) 등 새로운 포트폴리오 확대에 저력을 기울이고 있다.  빌 슈스터 대표 주도로 지난해 국내 임상현장에 도입한 'GTM' 모델 전환도 이와 일맥상통한다.그는 "파이프라인 관련 내용은 조직의 정책상 구체적으로 공유하기 어렵다"면서도 "다만, 최근 발표된 일부 3상 임상 결과는 매우 고무적인 반응을 이끌어냈다. 비아트리스가 기존의 안정적 사업 기반을 넘어, 새로운 성장 동력을 확보하고 있다는 시장의 기대감도 엿볼 수 있다"고 평가했다.빌 슈스터 대표는 "새로운 파이프라인 도입 관련해서 현재 후기 3상 자산들이 다수 개발 중이다. 기존 치료 영역은 물론 새로운 영역 진출도 준비 중"이라며 "이를 위해 조직 구조를 병원 중심으로 재편하고, 키 어카운트 매니지먼트(KAM), 세일즈 어카운트 매니지먼트(SAM) 등 핵심 기능을 강화해 신약 도입의 기반도 함께 다져가고 있다"고 설명했다.마지막으로 빌 슈스터 대표는 AI의 도입을 통해 성과 예측, 자원 배분, 고객과의 소통 전략을 정교화 하려는 프로젝트들을 진행 중이라고 밝혔다. 이를 통해 임상현장 니즈에 맞는 비아트리스 코리아만의 맞춤 소통 전략을 마련하겠다는 계획이다.빌 슈스터 대표는 "흥미로웠던 점은 일본은 코로나 팬데믹 이후에도 디지털 기반 소통을 선호하지만, 한국은 오히려 대면 중심으로 회귀하는 경향이 나타났다"며 "이러한 인사이트를 기반으로 우리는 AI 기반 세 가지 파일럿 프로젝트를 준비하고 있으며, 2025년부터 본격적으로 실행할 예정"이라고 소개했다.그는 "AI 등 디지털 기반의 조직 효율화와 고객 맞춤형 접근 전략을 더욱 정교화 할 예정"이라며 "마케팅 및 영업 활동의 효과를 정밀하게 예측하는 성과 분석 모델과 고객별 소통 방식에 맞춘 커뮤니케이션 전략 설계에 초점을 맞췄다. 이외에도 메디컬, 규제 부서 등에서 AI 적용 가능성을 적극 검토 중이며, 단기 성과보다 중장기적인 생산성과 조직 민첩성을 높이는 데 중점을 두고 있다"고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]새로운 암종불문 항암제가 희귀 비소세포폐암 등의 적응증으로 국내 승인을 받아 임상현장에 도입된다.식품의약품안전처는 ROS1 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 성인 환자, 그리고 NTRK 유전자 융합 양성을 보유한 성인 및 12세 이상 소아 고형암 환자의 치료제로 한국BMS제약 '옥타이로'를 허가했다.9일 제약업계에 따르면, 최근 식품의약품안전처는 ROS1 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 성인 환자, 그리고 NTRK 유전자 융합 양성을 보유한 성인 및 12세 이상 소아 고형암 환자의 치료제로 한국BMS제약 '옥타이로(레포트렉티닙)'를 허가했다.여기서 ROS1 유전자 융합은 전체 비소세포폐암 환자의 최대 2%를 차지하는 종양 유발 인자로, ROS 1 양성 비소세포폐암 환자는 첫 진단 시점에 약 85%가 4기로 진단되며, 20~40%는 뇌전이를 동반하는 것으로 알려져 있다. NTRK 유전자 융합은 여러 고형암과 혈액암에서 나타나며, 발현 빈도는 유형에 따라 폐암, 대장암, 췌장암, 유방암, 흑색종 및 기타 고형암이나 혈액암에서는 1% 미만으로 나타나며,  갑상선암, 스피츠형 종양(spitzoid tumor), 위장관 기질종양(Gastrointestinal stromal tumor, GIST)에서는 최대 25%로 보고됐고, 희귀 종양에서는 90% 이상까지 발현되기도 한다. 더욱이 TRK 억제제 치료를 받지 않은 환자들 중에서는 NTRK 양성 환자가 진단 후 또는 표준 치료 시작으로부터 10년 이내에 사망할 위험이 음성 환자보다 50% 높은 것으로 나타났다.옥타이로는 ROS1 또는 NTRK 유전자 변이를 표적하는 차세대 티로신 키나아제 억제제(TKI)로, G2032R과 같은 내성돌연변이를 포함한 ROS1 융합 양성 비소세포폐암에 전임상 활성을 보인 차세대 표적치료 옵션이다. 또한 NTRK 융합 고형암에서는 성인뿐 아니라 12세 이상 소아 환자까지 적응증을 허가받아, 더 많은 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공하게 됐다.이번 허가는 국소 진행성 또는 전이성 ROS 1 양성 비소세포암 환자와 NTRK 유전자 변이를 보유한 고형암 환자를 대상으로 옥타이로의 안전성, 약동학 및 항종양 활성을 평가한 공개, 다기관, 다중코호트 구조의 1/2상 글로벌 임상시험인 TRIDENT-1 연구 결과를 근거로 이뤄졌다. 두 적응증은 각각의 적응증에 대해 별도의 코호트군에서 평가됐으며, 2상 연구의 1차 평가변수는 독립적 중앙 맹검 평가(BICR)를 통한 객관적 반응률(ORR)과 반응 지속 기간(DOR)이었다. 연구에는 치료 여부와 관계없이 무증상 중추신경계(CNS) 전이 환자가 포함됐다. 단, 베이스라인에서 증상이 있는 CNS 전이 환자는 제외됐다.TRIDENT-1 연구에서 국소 진행성 또는 전이성 ROS1 양성 비소세포폐암 환자 코호트를 분석한 결과, TKI 치료 경험이 없는 환자 71명의 ORR은 79%(95% CI: 68–88), 중앙 추적 관찰 24개월 차에 반응 지속 기간 중앙값(mDoR)은 34.1개월(95% CI: 25.6–측정불가)로 나타났다. TKI 치료 경험이 있는 환자는 이전 화학요법 치료 경험이 없었으며, 해당 환자 56명의 ORR은 38%(95% CI: 25–52), mDoR은 14.8개월(95% CI: 7.6–측정불가)로 확인됐다. 또한, G2032R 돌연변이를 보유한 환자 17명의 59%(95% CI: 33–82)가 반응을 보였다. 측정 가능한 CNS 전이가 있던 환자 중, TKI 치료 경험이 없는 환자 9명 중 8명 (89%; 95% CI: 52-100), TKI 치료 경험이 있는 환자 13명 중 5명(38%; 95% CI: 14-68)에게서 두개내 반응이 확인됐다.TRIDENT-1 연구의 NTRK 유전자 융합 고형암 환자 코호트를 분석한 결과, 중앙 추적 관찰 17.8개월 차에 TKI 치료 경험이 없는 환자 40명의 ORR은 58%(95% CI: 41–73)로 확인됐으며, 중앙 추적 관찰 20.1개월 차에 TKI 치료 경험이 있는 환자 48명의 ORR은 50%(95% CI: 35-65)로 확인됐다. 두 치료군 모두에서 비소세포폐암 환자가 각각 21명, 14명으로 가장 많았다. ORR이 가장 높게 나타난 암종은 타액선암이었고, TKI 비경험군(n=3)과 경험군(n=8)에서 각각 ORR이 100%(95% CI: 29.2–100.0), 87.5%(95% CI: 47.3–99.7)로 나타났다. 또한 측정 가능한 CNS 전이가 있던 환자 중, TKI 치료 경험이 없는 2명과 치료 경험이 있는 3명 모두에서 두개내 반응이 관찰됐다.옥타이로 치료와 관련된 이상반응은 대부분 1~2등급이었다. ROS1 양성 비소세포폐암과 NTRK 융합 고형암 또는 기타 고형암 환자 426명에서 가장 흔하게 보고된 이상반응은 어지러움, 미각 이상, 말초신경병증 등이다. 이 약을 투여한 환자의 35%에서 중대한 이상반응이 발생했으며, 가장 빈번하게 보고된 중대한 이상반응(2% 이상)은 페렴(6.3%), 호흡곤란(3.1%), 흉막삼출액(2.8%), 저산소증(2.6%)이었다.한국BMS제약 이혜영 대표는 "이번 옥타이로의 허가로, ROS1 변이 비소세포폐암과 NTRK 유전자 융합 고형암에서 충족되지 않은 의학적 니즈를 갖고 기다리던 의료진과 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공할 수 있어 뜻깊다"며 "앞으로도 환자들의 건강한 삶을 위한 우리의 여정을 이어가며 헬스케어 생태계의 파트너로서 환자 접근성을 높이고 국내 치료 환경을 개선하는데 기여하겠다"고 밝혔다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]노보노디스크는 9일 중등도에서 중증 간섬유화(2기 또는 3기)를 동반한 대사이상 관련 지방간염(MASH: Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis) 성인 환자를 대상으로 위약과 주 1회 세마글루티드 2.4mg 피하주사가 72주간 간 조직학적 변화에 미치는 영향을 비교 평가한 ESSENCE 3상 임상의 파트 1 결과를 발표했다. 노보노디스크는 대사이상 관련 지방간염 성인 환자를 대상으로 위약과 주 1회 세마글루티드 2.4mg 피하주사가 72주간 간 조직학적 변화에 미치는 영향을 비교 평가한 ESSENCE 3상 임상의 파트 1 결과를 발표했다. 해당 연구는 지난 4월 30일 뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(NEJM: The New England Journal of Medicine)에 게재됐다.연구 결과, 1차 유효성 평가변수인 간섬유화의 악화 없이 지방간염이 해소된 환자의 비율은 세마글루티드 2.4mg 군(n=534)에서 62.9%로 나타난 반면 위약군(n=266)은 34.3%에 그쳐, 두 그룹간 반응군 비율 차이(EDP: Estimated Difference in Responder Proportions)는 28.7%로 확인됐다(95% CI, 21.1-36.2; P<0.001). 또한, 지방간염의 악화 없이 간섬유화가 감소된 환자 비율은 세마글루티드 2.4mg군에서 36.8%, 위약군에서 22.4%로 나타났다(EDP 14.4%; 95% CI, 7.5-21.3; P<0.001).임상시험책임자(PI) 및 주저자인 버지니아 커먼웰스대학 아룬 산얄(Arun Sanyal) 박사는 "ESSENCE 임상시험 파트 1 결과는 세마글루티드 2.4mg이 간 조직의 핵심 병리학적 요소에 작용함으로써 간경변이나 말기 간질환으로의 질병 진행 가능성을 낮출 수 있음을 보여준다"며 "대사이상 관련 지방간염과 심혈관대사 질환 사이의 밀접한 연관성을 고려할 때, 이번 중간 분석은 매우 중요한 의미를 갖는다"고 강조했다.72주차에 평가된 2차 확증적 평가변수에 따르면, 세마글루티드 2.4mg를 투여받은 환자의 32.7%가 지방간염의 해소와 간섬유화 감소를 모두 달성한 반면, 위약군은 16.1%에 그쳤다(EDP 16.5%; 95% CI, 10.2-22.8; P<0.001).한편, 노보노디스크는 중등도에서 진행된 간섬유화를 동반한 비경변성 대사이상 관련 지방간염 성인 환자의 치료제로 세마글루티드 2.4mg에 대한 추가 신약허가 신청서(sNDA: supplemental New Drug Application)를 미국 식품의약국(FDA)에 접수했으며, 우선 심사(Priority Review) 대상으로 지정됐다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]소아 질환 치료제 개발 의지를 바탕으로 임상현장에서 그 위상을 공고히 해왔던 입센코리아. 최근 '환자와 사회를 향한 연대 (Focus. Together. For patients and society)'라는 기업 전략 아래 종양학과 희귀질환 분야에서 혁신적인 의약품 개발에 집중하고 있다.이 가운데 입센코리아는 한국진출 28주년을 맞은 올해 또 하나의 도약을 꿈꾸고 있다. 담즙정체성 희귀 간 질환 치료제 '빌베이' 등 신약 등을 앞세워 종양학과 희귀질환 분야 대표 제약사로 발돋움하겠다는 구상이다.지난해부터 이러한 중책을 맡고 회사를 이끌고 있는 이가 바로 양미선 대표다. 입센코리아 양미선 대표는 소아 희귀질환 중심으로 치료제 라인업을 확장, 5년 내  국내1000억원 매출을 달성하겠다고 의지를 드러냈다.5일 입센코리아 양미선 대표(사진)를 만나 혁신 의약품 국내 도입 방안과 함께 2029년 매출 1000억원 달성을 위한 전략 등을 들어봤다.소아 희귀질환 바탕 입센 레거시 전략프랑스 기반 글로벌 기업인 입센(Ipsen)은 성조숙증 치료제 '디페렐린(트립토렐린)' 등을 중심으로 소아 질환 시장에서 탄탄한 입지를 구축한 제약사로 알려져 있다.최근에는 희귀질환(rare disease)과 희귀암(rare cancer) 치료제 개발과 공급에 집중, 소아 질환 특화 제약사로서의 입지를 더 강화해 나가고 있다.양미선 대표도 입센코리아만이 가진 매력을 느껴 지난해인 2024년 하반기 합류했다.그는 "회사의 규모에 비해 전략적 포커스가 매우 명확하다는 점이 눈에 띄었다"며 "더욱 매력적으로 느꼈던 부분은, 앞으로 회사가 나아가고자 하는 방향이 실질적인 도움이 필요하지만 많은 기업들이 적극적으로 뛰어들지 않는 분야에 초점을 맞추고 있다는 점 이었다"고 설명했다.실제로 양미선 대표 부임 후 입센코리아는 국내 임상현장 치료제 공급 확대를 위해 적극적인 행보를 보이고 있다. 기존 신장암 치료제 '카보메틱스(카보잔티닙)', 성조숙증 및 전립선암 치료제 '디페렐린', 말단비대증 및 신경내분비종양 치료제 '소마툴린(란레오티드)'등의 포트폴리오를 갖추고 있는 것에 더해 신약 파이프라인 강화에 나선 것.2023년 정부의 신속 허가-급여-협상 병행 시범사업에 선정된 담즙정체성 희귀 간 질환 치료제(Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC) '빌베이(오데빅시바트)'가 대표적이다. 현재 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에서 급여 필요성 '재논의' 판정을 받고 조만간 재심의를 앞두고 있다. 양미선 대표는 "빌베이는 담즙 배출이 제대로 이뤄지지 않아 매우 드물게 발병하는 극희귀질환(ultra-rare disease)인 PFIC 치료제로, 기존에는 마땅한 치료제가 없어 대부분의 경우 간 이식이 필요했다"며 "어린 자녀에게 간 이식을 해야 한다는 사실은, 같은 부모의 입장에서 결코 가볍게 받아들일 수 있는 일이 아니다. 이러한 상황에서 최초로 효과적인 치료 옵션을 제공하게 되었다는 점은 의미가 크다"고 강조했다.그는 "2023년 10월에 모든 서류를 제출하며 본격적으로 절차를 시작했기 때문에, 빌베이 급여 논의 진행 속도가 사실 굉장히 빠른 편에 속한다"며 "정부와 회사 간에는 본질적으로 입장 차이가 있을 수밖에 없지만, 이 약제가 여러 번에 걸쳐 논의가 되고 있는 이유는, 결국 한 명의 환자라도 더 혜택을 받을 수 있도록 하려는 목적 때문이다. 정부 역시, 다양한 의견을 수렴해 필요한 환자들에게 약제를 공급하고자 하는 의지를 갖고 있는 것"이라고 급여 의지를 드러냈다.양미선 대표는 빌베이를 시작으로 향후 3~4년간 매년 국내 임상현장에 신제품을 출시하거나 치료제 적응증을 확대하는 것이 목표다. 이미 희귀 간질환 치료제인 아이커보(Iqirvo, 엘라피브라노)도 출시 준비 중이다.그는 "소아 PFIC 치료제 빌베이가 그 시작점이 될 것이고, 이어서 '알라질 증후군(Alagille Syndrome, ALGS)'에 대한 적응증 확대도 준비 중"이라며 "아이커보는 단순한 원발성 담즙성 담관염(Primary Biliary Cholangitis, PBC) 치료제에 그치지 않고, 전체 '간 내 담즙 정체성 질환'이라는 영역에서 차별화된 가치를 제시할 수 있는 치료 옵션이 될 것"이라고 기대했다. 양미선 대표는 "이를 기반으로 희귀질환 분야에서 의미 있는 발자취를 남기고, 이런 히스토리를 희귀암 분야까지 치료 영역을 확장해 나가는 것이 전략적 방향"이라고 소개했다.입센코리아 양미선 대표는 '규모는 작지만, 새로운 시도를 두려워하지 않는 회사'라는 기업 비전을 소개했다.  "제약업계 베테랑? '신임 GM'으로 성장"사실 양미선 대표는 지난 20여년 간 다국적 제약업계에서 활동하며, 주요 빅파마 블록버스터 품목들의 국내 임상현장 성공을 이끌어 낸 인물로 알려져 있다.구체적으로 양미선 대표는 이전 한국아스트라제네카에서 '타그리소'의 1차 치료제로의 보험 급여 확대, 한국다이이찌산쿄와 함께 국내에 도입한 항체약물접합체(Antibody Drug Conjugate, ADC) '엔허투'의 보험 급여 적용을 이끌었다. 길리어드사이언스에서는 HIV치료제 '빅타비', 한국MSD에서는 면역항암제인 '키트루다'의 성공적인 발매를 이끈 바 있다.국내 임상현장에서 큰 족적을 남기고 있는 치료제의 출시 및 급여적용을 함께 한 셈이다.양미선 대표는 이 같은 경험과 최근 신약 출시를 성장 모멘텀(growth momentum)으로 삼아 입센코리아를 한 단계 성장 시키겠다는 구상을 내놨다. 그는 "희귀질환 분야를 많이 언급했지만, 항암제 포트폴리오도 갖추고 있다. 회사가 나아갈 방향은 크게 세 가지로, 첫째는 희귀질환, 둘째는 종양학, 셋째는 신경과학"이라며 "종양학 중에서 가시권에 있는 약은 '토보라페닙(tovorafenib)'으로, 소아 저등급 신경교종(pediatric Low Grade Glioma, pLGG)에 쓰이는 치료제다. 현재 이 약으로 임상을 진행 중이며, 향후 3~4년 내 매년 신제품 출시 계획에 포함돼 있다"고 소개했다.양미선 대표는 "입센코리아 전 직원 수는 약 65명 정도이며, 현재 사업 규모는 600억원에 조금 못 미치는 수준이다. 최근에는 '4년 안에 비즈니스 규모를 1000억원까지 확장'하자는 목표를 새로운 비전으로 설정했다"며 "희귀질환 분야는 블록버스터 제품이 중심이 되지는 않지만, 기존에는 없던 비즈니스가 점차 생겨나고 있는 상황이기 때문에, 이를 통해 성장을 가속화할 수 있는 좋은 기회가 될 것"이라고 강조했다. 마지막으로 양미선 대표는 신임 GM(General manager)으로서 입센코리아를 '규모는 작지만, 새로운 시도를 두려워하지 않는 회사'로 만들어내겠다는 개인적 목표를 전했다. 이에 따라 GM 취임 후 양미선 대표가 가장 먼저 했던 일 중 하나가 바로 입센코리아의 비전을 새롭게 수립하는 작업이었다.그는 "일당백의 자세가 필요하다. 빅파마와 비교해 상대적으로 명확히 구분되지 않은 역할의 영역(gray area)이 있는데 주저하지 않고, 오히려 스스로를 개발할 수 있는 기회로 받아들이는 직원들이 많다"며 "이러한 문화는 직원들이 커리어를 확장하는 데에도 긍정적인 영향을 준다고 생각한다"고 밝혔다.양미선 대표는 "일반적으로 다국적 제약사들은 매우 경쟁적이고 공격적인 문화를 지향하는 경우가 많은 반면, 입센은 그러한 환경 속에서도 서로를 배려하고 케어하고자 하는 태도가 조직의 밑바탕에 깔려 있는 것 같다"며 "케어링(caring)을 중시하는 DNA가 있는 것 같다. 이를 입센만의 고유한 조직문화로 발전시켜 나갈 수 있기를 바라는 마음이 크다"고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]차세대 선택적 에스트로겐 수용체 분해제(SERD) 후보물질들이 글로벌 학술대회를 통해 임상연구 성과를 연이어 발표하며 주목을 받고 있다.지난 30일(현지시간)부터 미국 시카고에서 개최 중인 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2025)에서는 유방암을 둘러싼 새로운 임상연구가 발표됐다.미국 시카고에서 지난 5월 30일(현지시간)부터 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2025)가 열리고 있다.효과 입증한 '카미제스트란트'가장 크게 주목받은 SERD를 꼽는다면 아스트라제네카의 카미제스트란트(Camizestrant)다. ASCO 2025에서 공개된 3상 연구인 SERENA-6에 따르면, 호르몬 수용체(HR) 양성·HER2 음성 진행성 유방암 환자 중 치료 과정에서 ESR1 변이가 나타난 환자군에서 질병 진행 또는 사망 위험을 56% 감소시킨 것으로 나타났다. 해당 결과는 '뉴잉글랜드의학저널(The New England Journal of Medicine, NEJM)'에도 함께 게재됐다.구체적으로 SERENA-6는 AI(아로마타제 억제제)+CDK4/6 억제제 병용요법을 받던 환자 중 질병 진행 없이 ESR1 변이가 발생한 환자를 대상으로, 카미제스트란트+CDK4/6 억제제로 전환했을 때의 무진행생존기간(PFS) 등을 평가했다.중간분석 결과, 카미제스트란트 병용군의 중앙 PFS는 16.0개월로, 비교군인 AI 병용군의 9.2개월 대비 유의하게 개선했다(HR=0.44, 95% CI 0.31–0.60, p<0.00001).동시에 카미제스트란트는 삶의 질 개선 효과도 확인됐다. 카미제스트란트 병용 군이 비교군 대비 전반적인 건강지표 개선을 이끌어 낸 것.전반적인 건강지표 저하까지 걸린 중앙값은 카미제스트란트 병용군이 23개월로, AI 병용군의 6.4개월 대비 3배 이상 길었다(HR=0.53, p<0.001). 연구책임자인 영국 암 연구소 니콜라스 터너(Nicholas Turner) 교수는 "유방암 치료에 있어 중요한 전환점을 알리는 것이다. 약물 내성을 재정의 하는 계기가 될 것"이라며 "SERENA-6 결과에 따르면, ESR1 돌연변이가 나타난 후 아로마타제 억제제에서 카미제스트란트로 전환하고 세 가지 CDK4/6 억제제 중 하나와 병용 투여했을 때 질병 진행 또는 사망 위험이 절반 이상 감소했고 삶의 질 저하도 거의 18개월 지연됐다. 이러한 선제적 접근 방식은 종양학에서 새로운 치료 전략을 보여주는 좋은 예"라고 설명했다.동급 최고 단일요법 될까? '벱데제스트란트'카미제스트란트와 함께 이번 ASCO2025에서 주목받은 약물을 꼽는다면 화이자가 아비나스(Arvinas)와 공동 개발 중인 '벱데제스트란트(Vepdegestrant)'다. 마찬가지로 해당 결과는 NEJM에 게재됐다.이번 학회에서는 VERITAC-2 연구의 PFS 데이터가 처음으로 발표되며 주목을 받았다. 여기서 VERITAC-2 연구는 ER+/HER2- 진행성 또는 전이성 유방암 환자 가운데 CDK4/6 억제제 및 내분비 요법 후 질병이 진행된 환자를 대상으로 진행된 3상 임상시험이다. 그 결과, ESR1 변이 환자군에서 벱데제스트란트의 mPFS는5.0개월로, 풀베스트란트(파슬로덱스, 아스트라제네카)의 2.1개월 대비 2.9개월 연장시켰다. 질병 진행 또는 사망 위험은 43% 낮췄다(HR=0.57, 95% CI 0.42–0.77, p<0.001).이를 바탕으로 화이자는 올해 말 미국식품의약국(FDA)에 벱대제스트란트에 대한 신약 허가 신청서(NDA)를 제출할 예정이다. 사라 캐논 연구소 에리카 해밀턴(Erika Hamilton) 박사는 "내분비 요법으로 진행된 ER+/HER2- 전이성 유방암 환자의 상당수는 ESR1 돌연변이를 가진 종양을 가지고 있다. 이는 표준 치료에 대한 내성을 유발한다"고 설명했다.그는 "VERITAC-2 결과는 벱데제스트란트가 환자들에게 매우 필요한 치료 옵션을 제공할 수 있음을 시사한다"며 "일상생활에 상당한 영향을 미칠 수 있는 위장 장애 발생률을 낮출 수 있다"고 전했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]항체약물접합체(antibody-drug conjugate, ADC) 트로델비가 삼중음성유방암 치료 패러다임을 빠르게 변화시키고 있다.면역항암제 키트루다(펨브롤리주맙, MSD) 병용요법을 통해 임상현장 전면에 부상할 전망이다.미국 시카고에서 지난 5월 30일(현지시간)부터  미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2025)가 열리고 있다.지난 5월 31일(현지시간) 미국 시카고에서 열린 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2025)에서는 PD-L1 양성 수술 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 삼중음성유방암(TNBC) 환자를 대상으로 트로델비(사시투주맙 고비테칸, 길리어드)-키트루다 병용요법 효과를 확인한 3상 임상 ASCENT-04/KEYNOTE-D19 연구의 중간분석 결과가 발표됐다.해당 연구는 삼중음성유방암 환자들을 대상으로 트로델비-키트루다 병용요법과 키트루다-항암화학요법 병용요법을 비교, 효능과 안전성을 평가하기 위해 진행됐다. 임상에는 이전에 치료전력이 없는 PD-1 양성 국소 진행성 또는 전이성 삼중음성유방암 환자 443명이 포함됐다. 그 결과, 키트루다-트로델비군의 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 11.2개월(95% CI : 9.3-16.7)로 대조군 7.8개월(95% CI : 7.3-9.3)보다 유의미한 개선을 보였다.여기에 객관적 반응률(ORR)은 59.7%(95% CI : 52.9-66.3), 53.2%(95% CI : 46.4-59.9)로 나타났다.트로델비-키트루다 투여군의 반응지속시간(DOR)은 16.5개월(95% CI : 12.7-19.5)로, 대조군 9.2개월(95% CI : 7.6-11.3) 대비 7개월 이상 차이를 보였다.약물 투약 후 발생한 3등급 이상의 이상반응의 경우 트로델비-키트루다 병용군과 대조군에서 각 71%, 70%로 유사하게 나타났다. 키트루다-트로델비 병용군에서 가장 빈번하게 발생한 3등급 이상 이상반응은 ▲호중구 감소증(Neutropenia, 43%) ▲설사(Diarrhea, 10%) ▲피로(Fatigue, 8%) ▲빈혈(Anemia, 7%) 등이었다.왼쪽부터 길리어드 항체약물접합체 트로델비, MSD 면역항암제 키트루다 제품사진이다.이를 토대로 연구진은 트로델비-키트루다 병용요법이 잠재적인 새로운 표준치료법으로 사용될 수 있음을 뒷받침한다고 평가했다.현실화 할 경우 ADC-면역항암제 조합이 유방암 전면에 부상하게 되는 셈이다.연구진은 "전체생존율(OS) 데이터는 미성숙했지만 OS 개선의 긍정적인 추세가 나타났다"면서 "트로델비-키트루다 병용요법은 키트루다-화학요법 병용 대비 PFS을 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있게 개선했다"고 설명했다. 이어 "새로운 안전성 문제는 없었으며, 이전에 치료받지 않은 PD-L1 양성 진행성 TNBC 환자에서 이상반응으로 인한 치료 중단율이 더 낮았다"며 "이러한 데이터는 병용요법이 해당 환자 집단에서 잠재적인 새로운 표준 치료법으로 사용될 수 있음을 뒷받침한다"고 밝혔다.한편, 길리어드의 ADC 치료제인 트로델비는 유방암을 포함한 다양한 암종에서 높은 발현을 보이는 Trop-2 단백질과 결합해 종양세포 내부로 약물을 방출함으로써 건강한 세포에 대한 영향을 최소화하면서도 종양세포뿐만 아니라 종양미세 환경까지 파괴하는 효과를 지녔다.참고로 이달부터 국내 임상현장에서는 트로델비가 2차 이상 TNBC 치료에 급여가 적용됐다. 여기에 키트루다와 짝을 이뤄 1차 치료옵션 효과를 입증하면서 향후 유방암 치료에 큰 영향을 미칠 것으로 보인다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]노보노디스크는 확증된 심혈관계 질환이 있고 당뇨병 병력이 없는 과체중 또는 비만 환자를 대상으로 표준치료와 세마글루티드 2.4mg을 병행한 SELECT 임상의 새로운 하위 분석 결과를 유럽비만학회 연례학술대회(ECO: European Congress of Obesity)에서 발표했다고 2일 밝혔다. 노보노디스크 하위 분석 결과, 세마글루티드 2.4mg군은 대조군 대비 치료 시작 3개월 이내 주요 심혈관계 사건(MACE: Major Adverse Cardiovascular Events) 발생 위험이 37% 유의미하게 감소한 것으로 나타났다(HR 0.63, 95% CI 0.41–0.95). 세마글루티드 2.4 mg 치료 시작 6개월 이내에 심혈관계 질환으로 인한 사망 위험이 50% 감소했으며(HR 0.50, 95% CI 0.26–0.93), 심부전으로 인한 입원 또는 응급 치료의 위험, 심혈관계 질환으로 인한 사망 위험 또한 59% 감소했다(HR 0.41, 95% CI 0.24–0.67).기존 SELECT 임상을 통해 비만 및 심혈관계 질환을 동반한 환자에서 관찰된 세마글루티드 2.4mg의 지속적인 체중 감량 결과 외에도, 이번 SELECT 하위 분석 결과에서 세마글루티드 2.4mg 치료 시작 후 주요 심혈관계 발생 위험의 조기 감소 결과를 확인했다.이번 하위 분석은 확증된 심혈관계 질환이 있고 당뇨병 병력이 없는 과체중 또는 비만 성인 환자를 대상으로 한 랜드마크 SELECT 심혈관계 경과 임상을 바탕으로 한다. SELECT 임상 결과, 평균 추적 관찰 기간 39.8개월 동안 세마글루티드 2.4 mg군은 주요 심혈관계 사건(심혈관계 질환 사망, 비치명적 심근경색 또는 비치명적 뇌졸중)의 위험이 대조군 대비 20% 감소했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]대표적인 항체약물접합체(Antibody Drug Conjugate, ADC)로 임상현장에서 활용도가 커진 엔허투가 급여확대에 성공할 수 있을까.주요 의학회 진료지침에서 존재감도 한층 커진 상황에서 급여확대가 향후 화두가 될 전망이다.다이이찌산쿄와 아스트라제네카가 공동 개발한 ADC 전이성 유방암 치료제 엔허투 제품사진.29일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 암질환심의위원회를 열고 다이이찌산쿄가 신청한 엔허투(트라스투주맙 데룩스테칸)의 급여 확대 신청건에 대해 ‘급여기준 미설정’ 결정을 내렸다,HER2 양성 유방암과 위암 치료에 더해 'HER2 저발현(HER2-low) 유방암' 및 'HER2(ERBB2) 돌연변이 비소세포폐암'까지 급여 확대를 꾀했지만 불발된 것.참고로 이들 적응증은 각각 DESTINY-Breast04와 DESTINY-Lung02 연구를 기반으로 지난해 5월 승인된 바 있다. DESTINY-Breast04는 이전에 1~2회 항암화학요법을 받은 절제 불가능한 또는 전이성 HER2 저발현 유방암 환자 557명을 대상으로 엔허투와 의사가 선택한 화학요법군의 유효성과 안전성을 비교한 연구다. 임상 결과, 호르몬 수용체 양성 환자 코호트에서 나타난 엔허투군의 무진행 생존기간 중앙값(mPFS)은 10.1개월로 대조군 5.4개월 대비 유의한 개선을 입증했다.특히 최근 한국유방암학회는 '2025 제11차 한국유방암 진료 권고안'을 발표하며 1차 혹은 2차 이상의 세포독성 항암 치료를 받은 HER2 저발현 전이성 유방암 환자에게 '엔허투' 사용을 권장한다고 명시했다.또 엔허투는 DESTINY-Lung02 연구를 통해 HER2 변이 전이성 비소세포폐암 2차 치료에 항종양 반응을 입증했다. 임상 결과, 엔허투는 독립적 중앙 맹검 평가(BICR)에 의해 평가된 확정 객관적반응률(Confirmed ORR) 49%, 완전반응(CR) 1%, 부분반응(PR) 48%를 기록했다. 즉 이 같은 다이이찌산쿄는 연구결과와 함께 임상현장의 진료지침을 바탕으로 급여 확대에 도전했지만 실패한 것.암질심 논의 결과, '재논의'가 아닌 '급여기준 미설정' 판단이 내려졌다는 것을 감안했을 때 재도전을 위해선 새로운 자료를 재출해야지 논의가 가능한 것으로 평가된다. 이를 두고 제약업계에서는 급여 확대 논의가 다시 논의되기 위해서는 제약사의 추가적인 재정분담이 필요하다고 보고 있다. 다시 말해, 급여 확대 논의인 만큼 약가 인하 없이는 논의가 불가능하다는 뜻이다.실제로 암질심에서도 최근 엔허투 논의 당시 추가적인 재정분담 여부가 없다는 이유로 급여기준 미설정을 내렸다는 후문이다.  참고로 다이이찌산쿄는 기존 HER2 양성 유방암과 위암 급여 적용 당시 전 세계 최저가 수준의 약가를 제시하며 급여 적용에 나서며 문턱을 넘은 바 있다. 당시 결정된 상한금액은 143만1000원이다.결과적으로 추가적인 약가 인하 여부가 엔허투 급여 확대에서의 최대 쟁점이라는 뜻이다.익명을 요구한 한 제약업계 관계자는 "급여 확대를 위해서는 추가적인 약가인하가 필수다. 암엔허투의 암질심 논의과정에서도 쟁점이 됐다"며 "결과적으로 딜레마에 빠진 형국이다. 제약사가 재정분담에 대한 의지를 갖고 정부에 급여확대 당위성을 적극 설득해야 재논의가 가능할 것 같다"고 귀띔했다.그는 "최근 의학계 진료지침에서도 엔허투의 존재감이 커진 것은 사실"이라면서도 "급여확대에 소요되는 재정이 기존 제일 크다고 여겨지는 면역항암제 규모보다 클 수 있다. 이 점을 고려해 정부와 제약사가 논의를 해야 할 필요가 있다"고 전했다.