[메디칼타임즈=문성호 기자]국내 A형 혈우병 치료 시장이 단순히 출혈을 막는 단계를 넘어, 환자의 응고인자 수치를 정상인 수준으로 유지하는 '초장기 지속형(High Sustained Factor, HSF)'으로 치료 패러다임이 전환되고 있다.사노피의 혈우병 신약 '알투비오(에프네소코토코그알파)'가 정식 허가에 이어 급여 신청까지 완료하며 국내 치료 패러다임 변화를 예고하고 나섰기 때문이다.최근 사노피는 건강보험심사평가원에 알투비오 급여를 신청한 것으로 나타났다.30일 제약업계에 따르면, 최근 사노피 한국법인은 건강보험심사평가원에 알투비오의 건강보험 급여 신청서를 제출했다.알투비오는 국내 혈우병 치료제 최초로 식품의약품안전처의 '글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT)' 대상에 지정됐으며, 2025년 12월 국내 허가를 획득한 바 있다. 앞서 미국 FDA로부터도 응고인자 제제 최초로 '혁신 치료제(Breakthrough Therapy)'로 지정되는 등 임상적 가치를 인정받았다.식약처 허가 사항에 따르면, 알투비오는 A형 혈우병 소아 및 성인 환자에서의 ▲출혈 빈도 감소를 위한 일상적 예방요법(Routine prophylaxis) ▲출혈 시 보충요법(on-demand) 및 출혈 억제 ▲수술 전후 출혈의 관리를 위해 사용할 수 있다.알투비오의 핵심은 기존 제제의 고질적 한계였던 '폰 빌레브란트 인자(vWF)' 의존성을 끊어냈다는 점이다. 기존 반감기 연장 제제(EHL)들은 vWF의 반감기에 묶여 반감기 연장에 부딪혔으나, 알투비오는 독창적인 융합 단백질 구조를 통해 이를 극복하고 반감기를 기존 대비 3~4배(평균 47시간)까지 늘렸다.임상 데이터는 고무적이다. 3상 임상(XTEND-1, XTEND-Kids) 결과, 성인과 소아 모두에서 연간 출혈률(ABR) 중앙값 '0'을 달성했다.특히 주목할 점은 응고인자 수치다. 알투비오는 주 1회 투여만으로 7일 중 4일간 8번 응고인자 활성도를 40% 이상으로 유지한다. 이는 혈우병 환자도 출혈 공포 없이 축구, 등산과 같은 고강도 운동은 물론, 물리적 충격이 동반될 수 있는 직업 활동까지 소화할 수 있는 수치라는 평가다.그동안 환자들이 활동적인 일상을 앞두고 느꼈던 심리적·물리적 '출혈 불안감'을 해결할 수 있는 기반이 마련된 셈이다.알투비오 등장, 시장 재편 될까알투비오의 급여 추진은 현재 '헴리브라(에미시주맙, JW중외제약)'를 필두로 재편된 국내 혈우병 시장에 강력한 변수가 될 전망이다.그간 시장은 피하주사의 편의성을 앞세운 헴리브라가 비항체 환자 급여 확대를 기점으로 주도해왔다. 하지만 알투비오가 '결핍된 인자를 직접 보충해 응고 시스템 자체를 정상화'한다는 정통 요법의 강점을 들고 나오면서 시장 재편의 여지가 생겼다.임상현장에서는 알투비오가 급여에 성공한다면 기존 표준 치료와 피하주사의 편의성을 가진 헴리브라에 더해 선택지가 하나 더 생기는 셈이다. 이 과정에서 알투비오는 연간 투여 횟수를 약 52회(주 1회)까지 줄인 점은 정맥 주사 거부감이 큰 소아 환자와 보호자들에게 강력한 소구점이 될 전망이다.사노피 측은 이미 주요 선진국에서 알투비오가 표준 치료로 자리 잡은 만큼 국내에서도 신속한 급여 등재를 기대하는 모양새다. 의료계 역시 최근 도입된 PK(약동학) 기반 맞춤형 치료와 알투비오의 시너지에 주목하고 있다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "알투비오의 급여 진입은 국내 혈우병 치료 수준을 글로벌 표준으로 끌어올리는 계기가 될 것"이라며 "다만 GIFT 지정 제품인 만큼 정부가 임상적 가치와 환자의 삶의 질 개선 효과를 반영해 얼마나 전향적으로 약가 협상에 임할지가 시장 안착의 핵심"이라고 내다봤다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]다발골수종 치료 환경이 '관해와 재발의 반복'이라는 고질적인 난제를 극복하기 위해 차세대 기전인 항체-약물 접합체(Antibody-Drug Conjugate, ADC) 도입으로 새로운 국면을 맞이하고 있다. 기존 표준요법 대비 월등한 생존 혜택을 입증한 임상 데이터를 바탕으로, 치료 옵션이 제한적이었던 환자들에게 새로운 희망이 될 것으로 기대된다.  대한혈액학회 다발골수종 위원회 위원장인 세브란스병원 김진석 교수가 브렌랩 국내 출시에 따른 임상적 가치와 치료환경 변화를 진단했다.29일 세브란스병원 김진석 교수(혈액내과)는 한국GSK가 개최한 행사에 참석해 다발골수종 치료제 브렌랩(벨란타맙 마포도틴)의 임상적 가치와 치료 환경 변화를 진단했다.  우선 김진석 교수는 국내 다발골수종 환자 급증에 따른 치료 현장의 고충을 설명했다. 김진석 교수는 "다발골수종은 지난 20년간 국내 발병률이 3배 이상 증가하며 혈액암 중 가장 가파른 증가세를 보이는 질환"이라며 "관해와 재발이 주기적으로 반복되는 다발골수종은 결국 불응성 단계에 도달하게 되는데, 이는 환자의 삶의 질을 크게 저하시킨다"고 지적했다.  실제로 다발골수종은 1차 치료 후 28%가 24개월 내에, 10%가 12개월 내에 조기 재발하는 것으로 보고된다. 특히 초기 치료 시 레날리도마이드 불응 환자가 증가하는 추세이며, 치료 차수가 진행될수록 임상 결과가 악화되는 경향을 보여 새로운 기전의 치료 옵션이 절실한 상황이었다.  이 과정에서 김 교수는 기존 치료의 한계를 보완할 적합한 표적으로 BCMA(B세포 항원)를 꼽으며, ADC 기전인 브렌랩의 임상 성과를 상세히 공유했다. 브렌랩은 성인 다발골수종 치료에 등장한 BCMA 표적 ADC다. 지난해 12월 식품의약품안전처로부터 보르테조밉 또는 포말리도마이드와의 병용요법으로 품목 허가를 받아 이달 비급여로 출시됐다.  치료제 허가 기반이 된 DREAMM-7 임상 연구에 따르면, 중앙 추적관찰 28.2개월 시점에서 브렌랩 병용요법(BVd)의 무진행 생존기간(Progression-Free Survival, PFS) 중앙값은 36.6개월을 기록해, 대조군(13.4개월) 대비 질병 진행 및 사망 위험을 통계적으로 유의하게 감소시켰다(HR 0.41). 또한 39.4개월 분석에서는 사망 위험을 42% 감소시키며 유의한 전체 생존기간(Overall Survival, OS) 연장 이점을 보였다(HR 0.58).  DREAMM-8 임상 연구에서도 브렌랩의 효과는 탁월했다. 레날리도마이드 불응 환자가 78% 포함된 이 연구에서 브렌랩 병용요법(BPd)은 21.8개월 시점까지 PFS 중앙값에 도달하지 않았으며, 대조군(12.7개월) 대비 효과를 입증했다. 김진석 교수는 "이전 치료 차수와 관계없이 PFS 개선 효과가 관찰됐으며, 세포유전학적 고위험 환자나 레날리도마이드 불응 환자 등 치료가 까다로운 하위군에서도 생존 이점이 확인된 점이 중요하다"고 강조했다.  안과 이상반응 관리 가능..."환자 편의성·낮은 독성 강점"아울러 안과 이상반응 관리와 투약 편의성에도 주목했다. 현장에서 우려하는 부작용 관리에 대해서도 김진석 교수는 긍정적인 전망을 내놨다. 브렌랩의 주요 이상사례인 시야 흐림, 안구 건조 등 안과 반응은 정기적인 안과 모니터링과 용량 조절을 통해 관리 가능하다는 분석이다.  김진석 교수는 "용량 조절 후에도 치료 효과는 유지되었으며, 안과적 이상반응으로 인한 치료 중단율은 9~10% 수준이었다"며 "특히 브렌랩은 외래에서 단시간 주입으로 투여할 수 있어 환자의 부담이 적고, 이중특이항체(bispecific T-cell engager, BiTE)나 CAR-T 대비 독성 발생 위험이 낮아 실제 진료 환경에서 이상반응 관리의 복잡성을 낮출 수 있는 이점이 있다"고 덧붙였다.  마지막으로 김진석 교수는 "기존 표준요법 대비 질병 진행 및 사망 위험을 감소시킨 브렌랩의 국내 출시는 재발·불응성 다발골수종 환자의 치료 전략을 세우는 데 중요한 전환점이 될 것"이라고 평가했다.  

[메디칼타임즈=문성호 기자]GIP·GLP-1 이중작용제로 국내 당뇨병 치료 시장에서 큰 주목을 받는 한국릴리 '마운자로(터제파타이드)'의 건강보험 급여 등재가 막판 진통을 겪고 있다. 한국릴리와 국민건강보험공단이 약가협상 기한을 넘겨 추가 협상에 돌입한 가운데, 타결 시 설정될 약가 수준과 급여 기준 등 세부 조건에 관심이 쏠리고 있다.한국릴리 당뇨병 및 비만 치료제 마운자로 프리필드펜주 제품사진.약가협상 '결렬' 아닌 '연장'…5월 중순 마지노선 29일 제약업계에 따르면, 최근 한국릴리와 건보공단은 마운자로의 약가협상 기한을 한 달가량 연장해 추가 협상에 돌입한 것으로 확인됐다. 애초 4월 중순까지였던 협상 시한을 5월 초중순까지 늘려 막판 조율에 들어간 것이다.이는 양측이 마운자로의 적정 가치를 두고 적지 않은 이견을 보이고 있다는 뜻으로 해석된다. 한국릴리 측은 마운자로가 기존 GLP-1 단일 작용제 대비 탁월한 혈당 강하와 체중 감소 효과를 입증한 '혁신신약'이라는 점을 강조하며 그에 걸맞은 가치를 요구하고 있다. 특히 정부가 올해 약가제도 개편을 통해 내건 '혁신신약 가치 보상'의 상징적인 사례가 돼야 한다는 입장이다.제약업계에서는 이 과정에서 마운자로보다 앞서 급여 등재된 한국노보노디스크제약 '오젬픽(세마글루타이드)'의 약가에 주목하고 있다. 참고로 지난 2월 급여권에 진입한 오젬픽은 철저하게 '경제성'에 초점을 맞춰 가격이 설정됐다. 심평원 고시에 따르면, 오젬픽의 경우 '2mg/1.5mL' 용량을 기준으로, 이 한 펜의 보험 상한가는 7만 3528원이다.중요한 점은 오젬픽 2mg 펜이 주 0.5mg 투여 시 4주(한 달) 동안 사용 가능하다는 것이다. 즉 2mg을 4주(주 0.5mg 투여 기준)로 나누면 주당 소요 비용은 약 1만 8382원 수준이다.이는 대체약제인 릴리의 기존 약제 트루리시티(둘라글루타이드)의 최저 용량(0.75mg) 상한가인 1만 8376원과 거의 일치한다. 즉, 보험당국이 차세대 약물인 오젬픽의 가치를 이전 세대 약제의 '최저 용량' 가격에 묶어버린 셈이다. 상대적으로 마운자로는 임상 데이터(SURPASS 연구 등)를 통해 경쟁 약물 대비 우월한 효과를 입증하며 '상위 호환' 약제로 평가받는다. 하지만 건보공단이 오젬픽의 사례를 들어 '트루리시티와 유사한 경제성'을 마운자로에도 요구한다면, 릴리 측이 이를 수용하기는 쉽지 않을 것이라는 분석이다.오젬픽 기준 개선 요구하는 학계…마운자로는? 마운자로가 급여권 진입을 위해 사투를 벌이는 사이, 임상 현장의 목소리는 이미 급여권에 들어온 '오젬픽'에 쏠리고 있다. 실제로 대한당뇨병학회는 최근 기자간담회를 열고 오젬픽을 언급하며 관련 급여 기준 개정의 필요성을 강조했다. 설명에 나선 학회 김종화 보험이사는 "오젬픽이 급여 등재됐음에도 까다로운 기준이 적용돼 실무적인 어려움이 있다"며 "GLP-1 RA와 관련한 보험급여 일반원칙의 개정이 필요하다"고 언급했다.문제는 이 과정에서 협상이 진행 중인 마운자로에 대해서는 별다른 언급이 없었다는 점이다. 오젬픽은 급여 등재 후 의학계로부터 '지원사격'을 받으며 기준 개선의 명분을 쌓고 있지만, 마운자로는 여전히 '나 홀로' 협상을 이어가는 형국이다.결과적으로 마운자로 입장에선 약가와 급여 기준 모두 이전 세대 약제인 트루리시티의 그림자에 갇혀 발목을 잡힐 수 있다는 우려가 나오면서 릴리의 약가협상 과정에서 펼치고 있는 논리에 관심이 집중되고 있다.대한당뇨병학회 임원인 A 상급종합병원 내분비내과 교수는 "마운자로가 혁신적인 효과를 가진 것은 분명하지만, 국내 급여 체계 안에서는 그 날개를 펼치기 어려울 수 있다"며 "협상 타결 여부만큼이나 임상 현장의 목소리가 반영된 세부 급여 고시가 어떻게 확정될지가 향후 시장 안착의 핵심 변수가 될 것"이라고 내다봤다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]미국 식품의약국(FDA)이 조현병과 치료 저항성 우울증 등 중증 정신질환 치료제의 승인 문턱을 낮추기 위한 심사 가속화 방안을 확정했다.미국식품의약국(FDA)이 최근 선보인 '국가 우선심사 바우처(CNPV)' 제도가 중증 정신질환에도 적용된다.28일 제약업계에 따르면, 최근 FDA는 정신질환 치료제 후보물질을 개발 중인 기업들에 '국가 우선순위 바우처(National Priority Vouchers, CNPV)'를 수여했다.그동안 중증 정신질환 치료제는 우선 심사(Priority Review)를 적용받더라도 승인까지 최소 6개월에서 10개월 이상 소요되는 것이 일반적이었다. 그러나 FDA는 이번 조치를 통해 혁신 신약(Breakthrough Therapy) 지정을 받은 정신질환 치료제에 대해 단 1~2개월 내에 승인 여부를 결정하는 '초고속 경로'를 신설했다.특히 해당 바우처는 다른 적응증의 심사 가속화에 활용하거나 타 제약사에 양도할 수 있는 권한까지 부여해, 개발사들이 중증 정신질환 분야에 R&D 역량을 집중할 수 있도록 강력한 유인책을 마련했다.동시에 FDA는 단순한 속도전뿐만 아니라 심사 기준의 질적 변화도 예고했다. FDA는 그동안 정신질환 치료제 승인의 최대 걸림돌이었던 '주관적 평가'의 한계를 극복하기 위해 새로운 최종 가이드라인(Final Guidance)을 배포했다.해당 가이드라인에 따르면, 앞으로 FDA는 환자의 주관적 설문 응답 외에도 디지털 웨어러블 기기 등을 통해 수집된 '디지털 엔드포인트(Digital Endpoints)'와 '객관적 행동 바이오마커'를 핵심 심사 지표로 인정한다.기존에는 환자가 자신의 상태를 기록하는 '환자 보고 성과(PRO)'나 의료진의 관찰 지표가 절대적이었으나, 앞으로는 웨어러블 기기를 통해 수집된 수면 패턴, 활동량, 언어 발화 속도 등의 객관적 데이터를 심사 과정에서 1차 평가 변수(Primary Endpoint)로 활용할 수 있는 근거를 마련한 것이다.또한, 뇌 과학적 근거가 명확한 경우 일부 동물실험 데이터를 인체 중심 모델(Human-centric models) 시뮬레이션으로 대체할 수 있도록 허용함으로써 임상 설계의 유연성을 극대화했다.FDA 주요 심사 경로별 승인 기간을 재구성한 것이다.FDA는 이번 발표를 통해 중증 정신질환 분야에서 'Right to Try(치료 기회 확대 법안)'를 적극적으로 해석하겠다는 의지도 분명히 했다. 난치성 정신질환 환자들에게 새로운 기전의 약물이 신속하게 전달될 수 있도록 규제 기관이 능동적으로 개입하겠다는 취지다.결과적으로 조현병 및 CNS 계열 파이프라인을 보유한 국내 제약‧바이오 기업들도 이번 FDA의 가이드라인 변화를 주시할 수밖에 없게 됐다. 특히 글로벌 임상을 준비 중인 바이오벤처들은 미국 내 신속 승인 가능성을 염두에 둔 임상 설계 변경이 불가피해졌다는 분석이다.마티 마카리(Marty Makary) FDA 국장은 "치료 저항성 우울증, 알코올 중독 및 기타 중증 정신질환과 약물 남용 질환을 포함한 국가적 정신건강 위기를 해결할 잠재력을 가지고 있다"며 "이 분야가 앞으로 나아감에 있어 그 개발 과정이 건강한 과학과 엄격한 임상 증거에 기반하는 것이 매우 중요하다"고 평가했다.그는 이어 "CNPV는 특정 약물들이 우리의 국가적 우선순위와 일치한다면 신속하게 승인될 수 있도록 할 것"이라며 "이는 기존의 수개월이 걸리던 검토 기간을 단 몇 주 단위로 단축하는 혁신적인 변화"라고 강조했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]"의사로서 신약의 가치를 누구보다 잘 알지만, 보호자로서는 억 단위의 치료비를 감당하기 위해 살던 집까지 처분해야 하는 것이 오늘날 대한민국 중증 환자 가족의 현실이다."최근 제약업계와 임상 현장의 이목이 암젠의 소세포폐암 치료 신약 '임델트라(탈라타맙)'에 쏠리고 있다. 소세포폐암은 비소세포폐암에 비해 진행이 빠르고 예후가 극히 불량하지만, 지난 수십 년간 1차 치료 이후 선택할 수 있는 대안이 거의 없었던 영역이다. 이런 가운데 건양대병원 신장내과 황원민 교수가 의사이자 소세포폐암 투병 중인 환자 보호자로서 임델트라의 신속한 급여화를 촉구하고 나섰다. 28일 황원민 교수는 메디칼타임즈와 만나 임델트라 투여 이후 달라진 '일상의 기적'과 그 이면에 가려진 '비급여'로 인한 재난적 의료비 부담 문제를 가감 없이 털어놨다. 건양대병원 신장내과 황원민 교수는 의료인이자 소세포폐암 환자 보호자로서 혁신신약의 접근성 문제가 심각하다고 지적했다.소세포폐암이 앗아간 평범한 일상황원민 교수의 아내가 소세포폐암이라는 상대적으로 '희귀암'을 마주하기까지의 과정은 그야말로 첩첩산중이었다. 2020년 시작된 단순 기침에 처음 받아든 처방전은 '감기약'이었다. 하지만 증상은 호전되지 않았고, 흉부 엑스레이에서 우측 폐에 흉수가 차오른 것이 발견됐다. 황원민 교수는 "처음엔 결핵 가능성을 염두에 두고 진료가 이뤄졌지만, CT 검사에서 기관지 사이의 거대한 종괴가 발견되며 상황이 급변했다"며 "더 큰 문제는 그다음이었다. 비흡연 여성이라는 조건 때문에 처음부터 소세포폐암을 의심하기 어려웠다"고 회상했다. 그도 그럴 것이 임상 현장에서 폐암이 의심될 경우, 일반적으로 전체 폐암의 상당수를 차지하는 비소세포폐암을 우선적으로 확인하게 된다. 소세포폐암은 전체 폐암의 15~25%를 차지할 뿐만 아니라, 주로 흡연력이 있는 남성에게 발생한다는 것이 일반적인 상식이기 때문이다. 첫 조직검사에서도 비소세포폐암 진단에 따라 표적항암제 사용을 위한 바이오마커 검사를 진행했지만 결과는 모두 음성이었다. 의사인 황 교수의 직감이 발동한 순간이었다. 결국 기관지 내시경을 통한 재검사를 밀어붙인 끝에, 최초 이상 소견 발현 후 두 달이 지나서야 '소세포폐암'이라는 최종 성적표를 받아들었다.  진단명 하나를 확정 짓는 데만도 보호자와 환자의 피를 말리는 시간이 소요된 셈이다.다행히 1차 면역항암제(아테졸리주맙)가 그해 급여 적용을 받으며 치료가 순탄했다. 2년간의 급여 치료 후 전액 자비 부담을 감수하면서도 치료를 이어갔고, 흉수가 소실되며 완치의 꿈을 꾸기도 했다. 희망은 2025년 허리 통증과 함께 깨졌다. 단순 디스크로 여겼던 통증은 흉추 12번의 광범위한 전이로 확인됐다.  황 교수는 곧장 아내를 업고 신촌세브란스병원 응급실로 향했다. 입원 당시 아내는 산소포화도가 90%까지 떨어졌고, 척수 압박으로 하반신 마비 위험이 커 응급 수술까지 받아야 했다. 이후 시도한 2차 항암치료는 재앙에 가까웠다. 황원민 교수는 "첫 투여 후 극심한 구토와 부작용으로 백혈구 수치가 1000 미만으로 곤두박질쳤고, 결국 폐렴까지 동반되며 인공호흡기 없이는 자가 호흡이 불가능한 상태가 됐다"며 "담당의조차 기존 치료 지속이 어렵다고 판단한 절체절명의 순간이었다"고 전했다. 절체절명에서 만난 '임델트라'이때 황 교수의 뇌리에 스친 것이 임상연구 단계에서 주치의로부터 들었던 '임델트라'였다. 그는 임델트라가 허가될 당시부터 관련 기사와 논문을 꼼꼼히 살피며 주목해왔다. 특히 1차 치료에서 면역항암제에 반응을 보였던 아내의 사례를 볼 때, 세포독성 항암제와 전혀 다른 기전을 가진 이중항체 신약 임델트라가 유일한 대안이라는 확신이 있었다. 황원민 교수는 "처음 임델트라 치료를 고려했을 땐 국내에 약제가 출시되지 않아 사용할 수 없었다"며 "정작 살릴 수 있는 약을 눈앞에 두고도 쓸 수 없다는 현실이 너무나 절박해 일본과 미국의 의료진 지인들을 통해 해외 원정 치료 가능성까지 알아보고 있었다"고 털어놨다. 다행히 국내 출시 및 병원 도입 절차가 신속히 진행되면서 지난해 10월 첫 투여를 시작할 수 있었다. NEJM에 게재된 'DeLLphi-301' 연구에 따르면, 임델트라는 2회 이상 치료 경험이 있는 재발성 환자에서 40%의 객관적 반응률(ORR)과 14.3개월의 전체생존기간(OS)을 입증했다. 국내 의료진이 제1저자로 참여해 국내 임상 데이터도 풍부했다. 황원민 교수는 "데이터상의 수치는 내 아내에게 100%의 기적이었다"며 "투여 1주일 만에 산소포화도가 정상화됐고, 한 달 만에 스스로 걸어서 퇴원했다"고 말했다. 이어 "지난해 5월에는 함께 유럽 학회에 다녀올 정도로 일상을 회복했는데, 이는 단순한 수명 연장이 아닌 '가정의 회복'이었다"고 강조했다. 신장내과 전문의로서 학술활동에도 적극적인 황원민 교수는 환자 보호자 경험까지 더해져 신약의 환자 접근성은 반드시 개선돼야 한다고 강조했다.감당 못 할 '비급여의 무게'기적처럼 아내의 상태는 호전됐지만, 뒤따라온 경제적 압박은 잔인했다. 비급여 상태인 임델트라의 비용을 감당하기 위해 황원민 교수는 살던 대전 집을 처분했다. 황원민 교수는 "1년 치 치료비에 해당하는 현금을 확보하지 못하면 치료를 중단해야 한다는 불안이 늘 따라다닌다"며 "월 카드 한도를 최대한 높였음에도 약제비 결제가 불가능해 결국 현금을 지참해 병원비를 납부해야 하는 상황까지 겪었다"고 토로했다. 이러한 현실은 의료진에게도 거대한 장벽이다. 그는 "아무리 좋은 약이라도 환자가 감당할 수 없는 비용이라면 의료진은 권하기조차 미안해진다"며 "비급여 장벽은 단순한 비용 문제를 넘어 환자와 가족의 의사결정 구조 자체를 위축시키고 생존권을 경제적 조건에 종속시킨다"고 지적했다. 이에 따라 황원민 교수는 의료 발전 속도를 따라가지 못하는 제도를 강도 높게 비판했다. 특히 그는 급여 평가 구조의 모순을 짚었다. 황원민 교수는 "현재 이해충돌(COI) 문제로 실제 임상 경험이 있는 전문가들이 심의에서 배제되다 보니 현장의 목소리가 반영되지 못하고 있다"며 "전문가 의견이 직접 반영되는 구조 개선과 함께 패스트 트랙과 같은 신속 급여 장치가 절실하다"고 제언했다. 또한 "검사비에 일괄 적용되는 산정특례 비중을 일부 조정하더라도 실질적인 치료 영역에 대한 지원을 높여 보험 재정이 중증·희귀 질환에 우선 배분되도록 정책적 유연성을 발휘해야 한다"고 강조했다. 황원민 교수는 직접 느낀 환자 보호자 경험을 바탕으로 문건을 작성해 국민청원을 제출하고 국회와 청와대, 국민신문고 등에 급여화를 촉구하는 민원을 지속적으로 제기하고 있다. 그는 "소세포폐암은 진행 속도가 워낙 빨라 환자들이 목소리를 모으기도 전에 세상을 떠나는 경우가 많다"며 "과거에는 이런 활동이 특별한 일처럼 느껴졌지만, 보호자가 되고 나니 간절한 마음에 직접 나설 수밖에 없었다"고 말했다. 끝으로 황원민 교수는 "효과적인 치료제가 있음에도 경제적 이유로 시도조차 못 하는 환자가 생겨서는 안 된다"며 "정부와 심평원이 단순한 경제 논리가 아닌 '사람을 살리는 가치'에 집중해 전향적인 결단을 내려주길 바란다"고 호소했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]한국 노보 노디스크 제약은 질환 인식 개선 웹사이트 'Truth About Weight (비만 바로 알기)를 새롭게 단장해 공개했다고 27일 밝혔다.한국 노보 노디스크 제약 'Truth About Weight' 웹사이트 리뉴얼 공개'Truth About Weight'은 비만을 개인의 의지 부족이나 생활습관 문제로만 바라보는 사회적 인식을 넘어, 과학적인 접근으로 비만을 만성질환으로 올바르게 이해할 수 있도록 돕는 질환 정보 제공 플랫폼이다. 이번 개편을 통해 노보 노디스크는 환자와 가족, 보호자가 균형 잡힌 시각으로 비만을 이해하고, 적절한 치료로 이어질 수 있도록 콘텐츠를 확장했다.새로워진 'Truth About Weight'은 ▲성인 비만의 정의·합병증·관리 방법 ▲청소년 비만의 특성과 관리 방법 ▲의사와 상담할 수 있는 병원찾기 정보를 제공함으로써, 연령대 별로 다른 비만의 원인과 건강에 미칠 수 있는 영향과 관리 방법을 체계적으로 전달한다. 이를 통해 비만을 단기적인 체중 감량의 문제만으로 국한하지 않고, 장기적이고 종합적인 건강 관리가 필요한 질환으로 인식하도록 돕는 데 초점을 맞췄다.이밖에 누구나 쉽게 자신의 상태를 점검해볼 수 있도록 BMI(체질량지수) 계산기가 제공된다. 해당 도구는 이용자가 비만과 관련된 건강 위험을 이해하고 보다 체계적인 방법으로 관리할 수 있도록 돕는다.한국 노보 노디스크 제약의 캐스퍼 로세유 포울센 대표는 "비만은 모든 생애주기에 걸쳐 과학적인 접근으로 예방과 관리가 필요한 만성질환으로, 더 이상 개인의 의지 문제로 치부되어서는 안 된다"며 "Truth About Weight의 개편이 비만에 대한 올바른 이해의 저변을 형성하는 데 기여하길 바란다"고 밝혔다. 또한 "노보 노디스크는 앞으로도 환자, 보호자, 의료계 등 우리 사회 구성원들이 비만을 제대로 이해하고 적절한 치료를 받을 수 있는 환경을 만드는 데 앞장서 나갈 것"이라고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]인도의 제약 기업 파마슈티컬(Sun Pharma)이 오가논(Organon) 인수를 공식화하며 글로벌 제약 시장의 판도 변화를 예고했다. 인도의 제약 기업 파마슈티컬(Sun Pharma)이 오가논(Organon) 인수를 공식화했다.선 파마와 오가논은 26일(현지시간) 양사 이사회의 승인을 거쳐 주당 14달러, 총 기업 가치(EV) 117억 5000만 달러(한화 약 16조 2000억원)에 달하는 전액 현금 인수 계약을 체결했다고 밝혔다.이번 딜은 2021년 MSD(머크) 분사 이후 막대한 부채와 저평가된 주가로 고심하던 오가논과, 제네릭 중심에서 혁신 신약 및 브랜드 제품군으로 포트폴리오를 전환하려던 선 파마의 전략적 이해관계가 맞물린 결과로 풀이된다.실제로 이번 인수가 마무리되면 양사의 통합 매출은 약 124억 달러(한화 약 17조원)에 달하게 된다. 특히 선 파마는 전체 매출 중 '혁신 의약품(Innovative Medicines)' 비중을 27%까지 끌어올리며 체질 개선에 성공할 전망이다.또한 오가논이 보유한 전 세계 140개국 유통망과 6개의 글로벌 제조 시설을 확보함으로써, 선 파마는 150개국에 진출하고 연 매출 1억 달러 이상의 대형 시장을 18개나 보유한 '메가 플레이어'로 거듭나게 된다.바이오시밀러·여성 건강 시장 '지각변동' 불가피주목할 점은 특정 질환군에서의 순위 상승이다. 선 파마는 이번 인수를 통해 글로벌 바이오시밀러 시장에서 단숨에 'Top 7' 플레이어로 진입하게 된다. 오가논이 가진 바이오시밀러 파이프라인과 상업화 역량이 선 파마의 자본력과 결합할 경우, 글로벌 바이오시밀러 시장의 경쟁 구도는 한층 격화될 것으로 보인다.여성 건강 분야 역시 글로벌 'Top 3' 수준으로 올라선다. 선 파마 딜립 상비(Dilip Shanghvi) 회장은 "오가논의 포트폴리오와 글로벌 도달 범위는 우리의 비전과 매우 보완적"이라며 "단순한 결합을 넘어 더 강력하고 다각화된 플랫폼을 구축할 것"이라고 강조했다.오가논의 캐리 콕스(Carrie Cox) 의장 또한 "전략적 대안을 검토한 결과, 이번 현금 거래가 주주들에게 가장 즉각적이고 설득력 있는 가치를 제공한다고 판단했다"고 매각 배경을 밝혔다.통합 법인은 강력한 현금 창출력을 바탕으로 재무 구조 개선에도 속도를 낼 방침이다. 인수 후 상각전영업이익(EBITDA)과 현금 흐름이 기존 대비 약 두 배 가까이 증가할 것으로 예상됨에 따라, 합병 직후 2.3배 수준인 순부채 대비 EBITDA 비율을 빠르게 낮춰 나갈 계획이다.키르티 가노르카르(Kirti Ganorkar) 선 파마 상무이사는 "오가논의 인재 풀을 활용해 시너지를 극대화하고, 향후 수년간 유의미한 매출 성장을 실현할 것"이라고 덧붙였다. 한편, 이번 거래는 규제 당국의 승인과 오가논 주주들의 최종 동의를 거쳐 2027년 초에 마무리될 예정이다. 합병 후에도 오가논은 선 파마의 자회사 형태로 운영될 것으로 알려졌다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]바이엘 코리아는 국가신약개발재단과 서울 여의도에 위치한 바이엘 코리아 오피스에서 국내 제약·바이오 산업 협력 확대를 위한 업무협약을 체결했다고 27일 밝혔다.왼쪽부터 국가신약개발재단 박영민 사업단장, 바이엘 코리아 이진아 대표이번 업무협약은 바이엘 코리아와 국내 스타트업 간의 협력 네트워크 강화를 통해 신약 개발 역량을 높이기 위해 추진됐으며 ▲바이엘의 글로벌 오픈 이노베이션 프로그램인 '바이엘 코랩 커넥트'(Bayer Co.Lab Connect)의 성공적인 실행 지원 ▲국내 제약·바이오 산업의 발전과 혁신 신약 연구개발을 위한 투자 지원 ▲국내 제약·바이오 스타트업의 글로벌 네트워크 구축 및 잠재적인 유망 기업 발굴과 지속가능한 성장을 위한 협업을 핵심 내용으로 한다.이번 협약의 핵심이 되는 '바이엘 코랩 커넥트'는 기존의 틀을 깨는 창의적인 혁신과 과학적인 성과에 집중하는 선도적인 글로벌 생명과학 분야의 인큐베이터 네트워크이자 바이엘의 글로벌 오픈 이노베이션 프로그램으로, 독일 베를린, 미국 케임브리지, 중국 상하이, 일본 고베를 거점으로 하는 '바이엘 코랩'(Bayer Co.Lab)의 확장판이다. '바이엘 코랩 커넥트'는 일본 고베·도쿄, 중국 상하이·베이징, 미국 보스턴 등 주요 거점 도시를 기반으로 초기 단계 혁신 기업가들에게 세계적인 수준의 전문 지식, 최첨단 연구 시설, 전문적인 멘토링 지원뿐만 아니라 글로벌 네트워크를 통해 비전 있는 스타트업들이 혁신적인 아이디어를 실질적인 헬스케어 솔루션으로 구현하고, 이들이 글로벌 시장에서 입지를 구축할 수 있도록 지원하는 것을 목표로 한다.바이엘은 오는 30일 바이오코리아 2026(BIO KOREA 2026)에서 '바이엘 코랩 커넥트 서울'을 소개하는 별도의 세션을 열고, 잠재력 있고 혁신적인 국내 제약·바이오 스타트업 발굴을 위한 여정을 시작한다.바이엘 코리아 이진아 대표는 "협업은 제약·바이오 분야의 혁신을 이끄는 데 있어 필수적인 요소"라며 "출범 5년 만에 국내 신약 파이프라인 발굴의 중심축으로 자리 잡은 국가신약개발재단과의 협력을 통해 바이엘의 오픈 이노베이션 허브 네트워크인 '바이엘 코랩 커넥트 서울'(Bayer Co.Lab Connect Seoul)이 성공적으로 진행되길 바란다"고 소감을 밝혔다. 국가신약개발재단 박영민 사업단장은 "국내 제약·바이오 기업들이 글로벌 시장에서 실질적인 성과를 창출하기 위해서는 글로벌 신약개발 역량을 보유한 빅파마와의 협력이 핵심"이라며 "바이엘과의 협력을 기반으로 유망 파이프라인의 글로벌 경쟁력 강화를 지원하고, 실제 사업화 성과로 이어질 수 있도록 적극 뒷받침하겠다"고 밝혔다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]국내 담도암 치료 환경이 1차 면역항암제 조합에 이어 2차 표적 치료 시대라는 새로운 전환점을 맞이했다. HER2 양성 환자를 타깃으로 한 이중특이항체 '지헤라(자니다타맙)'가 식품의약품안전처 허가를 획득하면서, 그간 선택지가 극히 제한적이었던 담도암 2차 치료에 '정밀의료'의 길이 열렸다는 평가다.최근 비원메디슨코리아는 식품의약품안전처로부터 HER2 양성 담도암 치료제 '지헤라주(자니다타맙)'의 국내 허가를 획득했다.25일 제약업계에 따르면, 최근 몇 년 사이 국내 담도암 치료의 표준(Standard of Care, SoC)은 크게 변화했다. 젬시타빈-시스플라틴(젬시스) 조합에 면역항암제 '임핀지(더발루맙, 아스트라제네카)'를 더한 요법이 1차 치료로 안착하며 생존율 개선을 이끌어냈기 때문이다. 특히 올해 3월 임핀지 병용요법이 1차 치료 급여권에 진입하며 표준 옵션 자리를 공고히 하고 있다.문제는 그 이후다. 1차 치료 중 질병이 진행된 환자들에게는 남은 카드가 마땅치 않다. 기존 'FOLFOX' 요법 등은 치료 반응률이 높지 않아, 의료 현장에서는 바이오마커에 기반한 효과적인 2차 옵션에 대한 갈증이 꾸준히 제기되어 왔다. 이런 상황에서 비원메디슨코리아의 '지헤라' 허가는 HER2라는 명확한 타깃을 공략한다는 점에서 큰 의미를 갖는다.지헤라는 기존 표적치료제와 달리 HER2 수용체의 두 부위(ECD2, ECD4)에 동시에 결합해 신호를 차단하고 면역 기전을 활성화하는 차별화된 기전을 가졌다. 허가의 근거가 된 'HERIZON-BTC01' 연구에 따르면, 1회 이상 전신요법을 받은 HER2 양성(IHC 3+) 환자군에서 독립적 중앙 심사(BICR) 기준 객관적 반응률(ORR)은 52%로 나타났으며, 반응 지속기간 중앙값(mDOR)은 14.9개월을 확인했다. 또한 해당 군의 전체생존기간 중앙값(mOS)은 18.1개월로 보고됐다. 이는 예후가 극히 불량한 담도암 2차 치료 환경에서 정밀의료의 가능성을 숫자로 증명한 결과다.서울대병원 오도연 교수(종양내과)는 "기존 치료 이후 선택지가 제한적이었던 담도암 환자에서 바이오마커에 기반한 정밀 표적치료제 옵션이 추가된 것은 매우 고무적"이라며 "한국 환자들이 초기 임상 단계부터 참여해 축적된 근거가 바탕이 됐다는 점에서 의미가 크다"고 설명했다.국내 환자 15%가 HER2…지헤라 범용성 주목의료 현장에서는 지헤라의 '범용성'에 주목하고 있다. 분당차병원 전홍재 교수(혈액종양내과)는 "국내 담도암 환자의 약 10~15%에서 HER2 바이오마커가 발견된다"며 "연간 담도암 환자가 1만 명에 달하는 국내 상황을 고려할 때 결코 적지 않은 숫자"라고 강조했다.이는 기존 임상 현장에 등장한 표적치료제들과 극명하게 대비되는 지점이다. IDH1 및 FGFR2 변이 표적치료제의 경우, 대상 환자가 간내 담도암 환자의 각각 5%와 2% 내외에 불과할 정도로 극히 드물기 때문이다. 서양과 달리 우리나라는 간외 담도암 및 담낭암 환자가 많은데, HER2는 이 부위에서 특히 많이 발현된다는 점도 국내 환자들에게 지헤라의 활용도가 매우 높을 것으로 기대받는 이유다.문제는 역시 '급여'다. 현재 IDH1 표적치료제인 '팁소보(이보시데닙, 한국세르비에)'는 3상 임상(ClarIDHy)이라는 확증적 데이터를 확보했음에도 불구하고, 오히려 이 데이터가 경제성 평가의 엄격한 잣대가 돼 급여 속도에 제동이 걸린 상황이다. 반면, 한독이 공급하는 '페마자이레(페미가티닙)'는 2상 임상 결과만으로 조건부 허가를 받은 뒤 최근 급여권 진입에 성공했다. 3상 근거를 가진 약제가 지체되는 상황에서 2상 기반 약제는 급여가 되는 아이러니한 상황이라는 지적이 나오는 대목이다.전홍재 교수는 "지헤라의 급여 논의가 시작된다면 기존과는 다른 협상이 진행될 수 있다는 기대를 걸 수 있다"며 "표적 시장이 훨씬 넓고 임상적 효과가 확실한 만큼, 환자들에게 실질적인 혜택이 돌아가야 한다"고 진단했다. 아울러 지헤라의 등장은 담도암 진단 체계에도 변화를 예고하고 있다. 지헤라 처방을 위해서는 HER2 IHC 3+ 확인이 필수적이기 때문이다. 끝으로 전홍재 교수는 "최근 KCSG(대한항암요법연구회) 차원에서 30개 이상의 기관이 참여해 담도암 환자 300명을 대상으로 액체생검(ctDNA) 임상 연구를 진행 중인데, IDH1이나 FGFR2는 한 자릿수 비율에 그치는 반면 HER2는 유의미하게 높게 나온다"며 "NGS(차세대 염기서열 분석)를 통하지 않더라도 IHC 염색만으로 쉽게 스크리닝할 수 있다는 점도 지헤라의 장점"이라고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]리제네론 파마슈티컬스(Regeneron Pharmaceuticals)의 유전성 난청 치료제 '오타르메니(Otarmeni, lunsotogene parvec-cwha)'가 미국식품의약국(FDA)으로부터 세계 최초로 승인을 획득했다.특히 리제네론은 이번 승인과 동시에 미국 정부의 최혜국(MFN) 약가 인하 정책에 전격 합의하며, 해당 신약을 미국 환자들에게 무료로 제공하는 파격적인 행보를 결정했다.리제네론은 유전성 난청 치료제 '오타르메니' FDA 허가 소식과 함께 미국에 MFN 정책에 따라 해당 신약을 무료로 공급하겠다는 발표를 내놨다.24일 제약업계에 따르면, 최근 FDA는 OTOF 유전자 변이로 인한 중증 및 심도 난청 환자를 위한 최초의 유전자 치료제로 오타르메니를 승인했다. 이번 승인은 생물학적제제 허가신청서(BLA) 제출 후 단 61일 만에 이루어진 것으로, FDA 역사상 가장 빠른 승인 기록 중 하나로 기록됐다.이는 세계적인 의학 저널 뉴잉글랜드의학저널(NEJM)에 게재된 임상 데이터와 국가우선심사바우처(CNPV) 프로그램이 동력이 됐다. 오타르메니는 이중 아데노관련바이러스(AAV) 벡터를 통해 기능성 OTOF 유전자를 내이 유모세포에 직접 전달, 소리 전달에 필수적인 오토페를린 단백질 생성을 회복시키는 기전을 갖고 있다.이번 FDA 승인의 토대가 된 CHORD 시험은 10개월에서 16세 사이의 소아 환자 20명을 대상으로 진행됐다. 참가자들은 오타르메니를 와우 내 주입 방식으로 1회 투여받았으며, 편측 또는 양측 투여를 통해 청력 복구 여부를 관찰했다.투여 24주 차 결과, 전체 참가자의 80%(16명)가 순음 청력 검사에서 70dB HL 이하의 청력 역치를 달성했다. 이는 임상적으로 자연 청력이 가능한 수준으로, 통상적인 인공와우 이식이 필요하지 않은 상태를 의미한다. 20명 중 14명(70%)은 24주 차에 90데시벨 이하의 청각뇌간반응(ABR)을 보이며 주요 2차 평가변수를 충족했다.48주 추적 관찰 결과에서는 치료 반응이 견고하게 유지됐으며, 특히 전체 참가자의 42%는 속삭임까지 들을 수 있는 정상 청력(25dB HL 이하) 수준까지 회복되는 성과를 거뒀다. 안전성 면에서는 중이염, 구토, 메스꺼움, 어지럼증 등이 확인됐으나 수술 절차는 영아에게도 적용 가능할 만큼의 내약성을 보였다.CHORD 임상을 책임진 보스턴 아동병원 이비인후과 에이리엇 시어러(A. Eliot Shearer) 박사는 "이번 승인은 언제 어디서나 '24시간 자연 청력'을 되찾는 것이 가능해진 유전성 난청 치료의 새로운 시대를 의미한다"며 "단 한 번의 치료로 신속하고 일관된 회복 결과가 나타났다"고 강조했다.트럼프 정부와 MFN 협약 체결… 약가 인하 및 투자 확대리제네론은 승인 발표 직후 백악관 및 미국 정부와의 약가 인하 합의 내용도 공개했다. 트럼프 대통령이 지목한 주요 제약사 중 마지막으로 MFN 협약에 서명하며 미국 내 브랜드 의약품 시장의 가격 안정화에 동참하기로 한 것이다.이 과정에서 리제네론은 새롭게 승인받은 오타르메니를 미국 내 환자들에게 무료로 제공하기로 했다. 고가의 유전자 치료제를 무료로 공급하는 것은 매우 이례적인 결정이다. 아울러 고지혈증 치료제 '프랄런트(Praluent)'의 가격을 TrumpRx를 통해 구매 시 기존 537달러에서 225달러로 50% 이상 인하하기로 했으며, 향후 신약에도 MFN 가격 체계를 적용할 방침이다. 또한 2029년까지 미국 내 R&D 및 제조 시설 확충을 위해 총 270억 달러(약 37조 원)를 투자하기로 약속했다.리제네론 사장 겸 최고과학책임자(CSO)인 조지 얀코풀로스(George D. Yancopoulos) 박사는 "오타르메니는 뛰어난 인재들이 어려운 과제에 도전할 수 있는 자원과 자유를 가졌을 때 무엇이 가능한지를 보여주는 사례"라며 "무료 제공 결정은 바이오 제약 산업이 세상에 선한 영향력을 끼치는 진정한 동력이 될 수 있다는 믿음을 강조하기 위함"이라고 밝혔다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]국내 최대 규모의 유방암 학술대회인 'GBCC 2026(세계유방암학술대회 2026 및 한국유방암학회 학술대회)' 현장이 임상 현장을 넘어 제약사들의 보이지 않는 홍보 전쟁터로 변모하고 있다. 특히 유방암 분야 신약의 국내 허가와 급여 확대 이슈가 맞물리며, 의료진을 향한 마케팅 경쟁과 함께 현실적인 급여 정책 수립을 요구하는 전문가들의 목소리도 커지고 있다.23일 개막한 GBCC 2026 전시장에는 최고 등급인 '플래티넘' 후원사로 참여한 한국다이이찌산쿄, 한국로슈, 한국MSD, 보령을 필두로 글로벌 빅파마들이 대형 부스를 마련하고 자사 유방암 신약의 임상적 유용성 알리기에 나섰다.GBCC 2026 전시장에 마련된 한국노바티스와 한국릴리 부스 모습이다. 이들 은 보조요법 급여 논의와 맞물려 키스칼리와 버제니오의 임상적 가치를 알리는 데 주력했다.전면 배치된 'ADC'와 '보조요법'… 급여 이슈 맞물려 주목이번 학술대회 홍보전의 핵심은 단연 'ADC(항체-약물 접합체) 신약'과 '보조요법'이다.특히 유방암 치료 패러다임을 바꾸고 있는 '엔허투(트라스투주맙 데룩스테칸)'의 한국다이이찌산쿄는 최대 후원사로서 부스와 심포지엄을 통해 압도적인 존재감을 과시했다. 학술 세션에서도 ADC 신약이 기존 치료제 대비 뛰어난 효과를 보이면서, 이를 어느 단계에서 사용하는 것이 최적인지에 대한 임상적 토론이 이어졌다.보조요법 영역에서의 경쟁도 눈여겨볼 대목이다. '골드플러스' 등급으로 참여한 한국릴리와 한국노바티스는 각각 '버제니오(아베마시클립)'와 '키스칼리(리보시클립)'를 앞세워 거센 홍보전을 벌였다. 릴리는 2년 복용 데이터인 '버제니오'의 재발 위험 감소 효과를 강조했고, 노바티스는 3년 투여 임상인 NATALEE 데이터를 통해 '키스칼리'의 장기적 입지 굳히기에 주력했다. 플래티넘 후원사인 한국로슈 역시 '퍼제타(퍼투주맙)'의 표준 보조요법 가치를 재확인하는 자리를 마련했다. 이들 3개사가 주목받는 이유는 급여 이슈 때문이다. 릴리, 노바티스, 로슈 모두 해당 보조요법들의 급여를 추진 중이며, 올해 상반기 첫 관문인 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 상정을 목표로 하고 있다.최근 2년 간 주요 다국적 제약사 유방암 치료제 급여 적용 및 추진 현황이다.행사에서 만난 한 상급종합병원 종양내과 교수는 "현재 유방암 보조요법 신약들은 약제마다 투여 사이클과 기간이 상이하다"며 "건강보험 재정의 한계를 고려할 때, 투여 기간을 고려해 약제 급여를 검토하는 것이 타당하다"는 의견을 제시했다. 이는 3년 장기 복용이 필요한 약제의 경우 환자가 비급여로 감당하기에는 경제적 부담이 커 치료를 중도 포기할 위험이 높다는 점을 지적한 것이다.늘어난 신약, 본인부담률 5% 재조정 목소리주요 다국적 제약사들이 항암신약의 급여를 추진하면서 임상 전문가들은 제도 개선 필요성을 일관되게 제시하고 있다. 고가 항암신약의 허가가 가속화되는 상황에서 5%로 고정된 암 환자 본인부담률을 유연하게 조정해야 한다는 것이다.국내를 넘어 아시아 최대 규모의 유방암 학술대회로 자리잡은 'GBCC 2026'에는 59개국 5000명 인원이 참석할 것으로 예상된다.현재 시행 중인 '암환자 본인일부부담 산정특례'는 암 진료 시 요양급여 총액의 5%만 본인이 부담하도록 하여 재난적 의료비 부담을 완화해왔다. 하지만 최근 쏟아지는 고가 항암신약 상황에서는 이 일률적인 본인부담률이 오히려 건강보험 재정 부담으로 이어져 '급여의 허들'로 작용하고 있다는 진단이다.현장에서 만난 이경훈 학술위원장(서울대병원 종양내과 교수)은 "20여 년 전 도입된 5% 본인부담률은 좋은 제도였지만, 초고가 신약이 늘어나는 현재는 오히려 급여 승인의 걸림돌이 될 수 있다"며 "선별급여 논의도 있었지만, 현재 상황에서는 이 제도의 개선이 필요하다"고 제언했다.그는 이어 "유방암 분야에서는 보조요법부터 1차 치료, 내성 환자 대상 치료 옵션까지 급격히 늘고 있다"며 "환자의 접근성을 보장하기 위해 급여 체계에 대한 새로운 관점의 논의가 시급하다"고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]글로벌 신장암(신세포암) 치료 시장의 판도를 바꾸려던 MSD의 '다중 타깃' 전략에 제동이 걸렸다. 야심 차게 진행해 온 3제 병용요법이 기존 표준 요법의 벽을 넘지 못했기 때문이다.최근 MSD와 에자이는 신세포암(RCC) 환자의1차 치료를 위한 키트루다-렌비마-웰리렉 3제 요법 임상 결과를 공개했다.23일 제약업계에 따르면, 최근 MSD와 에자이는 전이성 투명세포 신세포암(RCC) 환자의 1차 치료를 위해 진행한 임상 3상 'LITESPARK-012' 연구의 주요 결과를 함께 발표했다.이번 연구는 총 1688명의 대규모 환자군을 대상으로 진행됐다. 기존 표준 요법인 '키트루다(펨브롤리주맙)'와 '렌비마(렌바티닙)' 조합에 저산소증유도인자-2 알파(HIF-2α) 억제제 '웰리렉(벨주티판)'를 추가한 3제 요법, 그리고 차세대 CTLA-4 억제제 콰본리맙(Quavonlimab) 복합제 병용요법의 효능을 각각 비교했다.하지만 사전에 계획된 중간 분석(Interim Analysis) 결과, 두 시험군 모두 대조군인 '키트루다-렌비마' 요법 대비 무진행 생존기간(PFS)과 전체 생존기간(OS)에서 통계적으로 유의미한 개선(우월성)을 입증하는 데 실패했다.연구를 공동으로 진행한 MSD와 에자이 측은 이번 결과가 웰리렉의 잠재력 부족보다는, 대조군으로 설정된 기존 표준 요법의 효능이 워낙 강력했기 때문이라고 평가했다. 그러면서 양사는 이번 LITESPARK-012 결과가 현재 진행 중인 LITESPARK 임상 프로그램의 다른 연구에는 영향을 미치지 않는다고 강조했다.현재 미국식품의약국(FDA)은 '이전에 치료받은 경험이 있는 특정 진행성 신세포암 환자'를 대상으로 웰리렉와 렌비마 병용요법을 평가한 임상 3상 시험 LITESPARK-011을 근거로 제출된 추가 신약허가신청(sNDA) 2건을 심사 중이며, 오는 10월 4일까지 승인 여부를 결정할 예정이다.MSD 연구소 부사장인 캐서린 피에탄자(Catherine Pietanza) 박사는 "기존 키트루다 기반 요법이 세운 높은 치료 표준을 더 개선할 수 있는지 확인하고자 했던 시도"라며 "비록 목표는 달성하지 못했으나, 이번 임상을 통해 축적된 방대한 데이터는 향후 차세대 치료법을 형성하고 신세포암에 대한 이해를 깊게 하는 데 중요한 자산이 될 것"이라고 강조했다.에자이의 임상개발 책임자인 코리나 더커스(Corina Dutcus) 박사 또한 "LITESPARK-012 임상시험이 주요 평가변수를 충족하지 못해 아쉽지만, 이번 결과는 진행성 신세포암 환자의 1차 치료에서 키트루다와 렌비마 병용요법의 중요성을 다시 한번 확인시켜 준다"고 의미를 부여했다.한편, 웰리렉이 신세포암 영역에서 임상연구로 치료 영역을 확장 중이지만 국내 임상 현장에서는 희귀질환 분야에서만 허가돼 있는 탓에 활용은 제한적이다.현재 국내에서 웰리렉은 '폰히펠-린다우(von Hippel-Lindau, VHL) 성인 환자에서 즉각적인 수술이 필요하지 않은 신세포암, 중추 신경계 혈관 모세포종, 췌장 신경 내분비 종양의 치료'에서만 적응증이 허가돼 있다.이마저도 지난해 급여에 도전했지만 첫 문턱인 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 넘어서지 못하고 있는 실정이다. 글로벌에서는 1차 치료제로서의 효능을 입증하기 위해 표준 요법과 경쟁 중인 반면, 국내에서는 허가된 적응증조차 급여권 진입에 난항을 겪고 있어 환자들의 접근성 격차에 대한 우려가 커지고 있다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]글로벌 시장에서 고칼륨혈증 치료 패러다임 변화를 이끌고 있는 '로켈마'가 마침내 국내 시장에 상륙했다. 미국 허가 이후 무려 7년 만의 국내 도입이다. 임상현장에서는 치료제 국내 상륙이 단순히 수치를 낮추는 소방수 역할을 넘어, 만성콩팥병(CKD) 및 심부전 환자의 '중단 없는 치료'를 가능케 하는 핵심 인프라가 될 것으로 기대하고 있다. 한국아스트라제네카는 22일 서울 더플라자호텔에서 성인 고칼륨혈증 치료제 '로켈마(지르코늄사이클로규산나트륨, Sodium Zirconium Cyclosilicate, SZC)' 출시에 따른 임상현장 치료 전략 변화를 소개했다. 로켈마는 성인 고칼륨혈증 치료에 있어 국내에 40여 년 만에 등장한 신약으로, 지난해 11월 식품의약품안전처로부터 허가를 받았다. 가톨릭대 은평성모병원 최범순 교수는 로켈마가 국내 만성콩팥병 및 투석환자들의 최적의 약물 치료를 유지할 수 있게 해줄 것으로 기대했다.기존의 유기 폴리머 기반 흡착제와 차별화되는 무기 결정성 칼륨 결합제로서, 칼륨과 선택적으로 결합하고 체외로 배출시키는 기전을 갖는다. 기존 치료제 대비 시험관 내(in vitro)에서 칼륨 이온 선택성이 125배 높았고 체내로 흡수되지 않아 고칼륨혈증 관리에 새로운 가능성을 제시하고 있다. 행사에 참석한 가톨릭대 은평성모병원 최범순 교수(신장내과)는 "고칼륨혈증은 RAAS 억제제 사용의 가장 큰 제약 요인으로, 이를 관리하기 위해 약물을 중단하면 질환이 악화되는 딜레마가 발생한다"며 "로켈마는 신속한 작용과 우수한 선택성을 바탕으로 환자들이 최적의 약물 치료를 유지할 수 있게 돕는 혁신적인 대안이 될 것"이라고 평가했다.함께 자리한 분당서울대병원 김세중 교수(신장내과)는 최신 신약인 피네레논(제품명 케렌디아)과의 병용 시너지를 언급했다.  김세중 교수는 "이론적으로 RAAS 억제제를 최대 내약 용량(Maximum Tolerated Dose)으로 쓰고 있는 환자군에서 로켈마를 통해 칼륨을 조절하며 피네레논을 처방하는 것이 맞는 순서"라며 "로켈마가 다제병용 요법의 토대를 마련할 것"이라고 전망했다.임상 데이터상으로 로켈마는 10g 초회 투여 시 1시간 후부터 유의미한 칼륨 수치 감소 효과가 나타났으며, 12개월 장기 투여 시 88%의 환자가 정상 칼륨 수치를 유지했다.  이를 바탕으로 최범순, 김세중 교수는 기존 주사제의 고질적 문제였던 '리바운드' 현상을 로켈마가 효과적으로 제어해 응급 투석 횟수를 줄일 수 있다고 입을 모았다. 또한 투석 간격이 긴 주말 사이 발생하는 급사 위험 구간에서도 로켈마가 안전장치 역할을 할 것이라는 기대다.7년 늦은 도입…급여 안착 통한 '표준화' 과제혁신적인 기전에도 불구하고 글로벌 표준 대비 한참 늦은 국내 도입 시기는 아쉬움이 남는 대목이다. 실제 로켈마는 2018년 미국(FDA)과 유럽(EMA)에서 허가를 받았으며, 일본(PMDA)은 2020년 도입을 마친 상태다. 한국은 주요국 대비 최대 7년, 이웃 나라 일본보다도 5년 이상 늦게 상륙한 셈이다. 분당서울대병원 김세중 교수는 치료제 국내 도입은 늦었지만 진료 가이드라인에 이미 반영, 로켈마를 사용해야 한다는 인식은 확고하다고 설명했다.그나마 대한신장학회 등 국내 관련 학계에서는 이미 글로벌 트렌드에 발맞춰 RAAS 억제제 중단보다 로켈마와 같은 차세대 칼륨 바인더 병용을 권고하는 내용을 가이드라인에 반영해 둔 상태다. 최범순 교수는 "간담회에 오지 못한 한 동료 교수가 메일을 보내 '우리나라보다 경제 수준이 낮은 국가들에서도 이미 사용 중인 약을 한국에서 이제야 처음 쓴다는 사실이 창피하다'고 전해왔다"며 "여러 사정으로 도입이 늦어진 점은 매우 안타까운 대목"이라고 꼬집었다.이어 "비록 약제 도입은 늦었지만, 지난해 개정된 대한신장학회 가이드라인 등에는 이미 로켈마와 같은 최신 약제들이 추가돼 있다"며 "임상 현장에서 사용이 시작되면 금방 다른 나라의 수준을 따라잡을 수 있을 것"이라고 자신했다. 김세중 교수 역시 "작년 아시아-태평양 신장학회(APSN) 모임 당시 각국 대표들이 고칼륨혈증 치료제로 로켈마를 당연하게 언급하는 것을 보며 부러워할 수밖에 없었다"며 "말레이시아, 싱가포르, 태국 등에서도 RAAS 억제제나 피네레논 치료 지속을 위해 로켈마를 필수적으로 사용하는 인식이 이미 확고하다"고 설명했다. 그는 이어 "내년쯤 로켈마 사용 경험이 충분히 쌓이면 우리나라 상황에 최적화된 고칼륨혈증 진료 지침을 정립할 계획"이라고 덧붙였다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]보건복지부가 해외 약가 참조 시스템으로 인한 신약 등재 지연을 막기 위해 추진 중인 '약제유연계약제(별도 상한금액 협상)'의 구체적인 적용 대상을 확정했다. 제약업계는 이번 공고가 신약뿐만 아니라 특허 만료를 앞둔 오리지널 의약품과 바이오시밀러의 '글로벌 약가 방어'를 위한 실질적인 장치가 될 것으로 평가하고 있다. 보건복지부는 약제유연계약제 추진을 위한 '별도의 상한금액 협상 대상 약제 및 별도 합의로 정해진 약제의 상한금액 통보 대상'을 공고했다.22일 제약업계에 따르면, 최근 보건복지부는 '별도의 상한금액 협상 대상 약제 및 별도 합의로 정해진 약제의 상한금액 통보 대상'을 공고했다.이번 공고의 근거가 된 '약제유연계약제'는 건강보험 급여 목록에 등재되는 약제의 '표시가격'과 실제 제약사가 수령하는 '실제가격'을 이원화하여 운영하는 제도다. 해외 국가들이 한국의 약가를 자국 약가 결정의 참고 기준으로 삼는 상황에서, 국내 약가가 낮게 책정될 경우 글로벌 제약사가 한국 시장 등재를 포기하거나 철수하는 문제를 해결하기 위해 도입됐다. 제약사는 표시가와 실제가의 차액을 국민건강보험공단에 환급하는 방식으로 계약을 체결하게 된다.공고안에 따르면 별도의 상한금액 협상을 할 수 있는 대상은 ▲신약 및 준하는 의약품 ▲대조약 및 동일성분 약제 ▲기타 혁신 치료제 등이다.여기서 '신약 및 준하는 의약품'은 약사법에 따른 신약, 자료보호의약품 목록 수재 의약품, 재심사기간 부여 의약품이 포함된다. '대조약 및 동일성분 약제'는 의약품 동등성 시험기준에 따라 대조약으로 지정된 의약품과 해당 업체가 보유한 동일 성분의 타 함량·제형 의약품도 대상에 이름을 올렸다.'기타 혁신 치료제'로는 약사법에 따른 희귀의약품(동등성 시험 허가 제외), 첨단재생바이오법에 따른 첨단바이오의약품, 개량신약 및 개량생물의약품, 동등생물의약품(바이오시밀러) 등이 포함됐다. 다만, 위험분담제(RSA)가 부과된 약제는 이번 대상에서 제외된다.제약업계에서는 정부가 설정한 대상 범위 중 특히 '대조약(오리지널)'과 '바이오시밀러'가 포함된 점에 주목하고 있다. 이는 신약의 초기 등재 단계뿐만 아니라, 제품 수명 주기상 약가 인하 압박이 가장 거센 '특허만료 시점'에서 유연계약제를 활용할 수 있는 길이 열렸기 때문이다.제약업계 관계자는 "신약은 이미 RSA라는 대체재가 있다. 진짜 실익은 수천억 원대 매출을 기록 중인 기등재 오리지널 약제의 특허 만료 이후"라며 "국내에서 제네릭 출시로 인해 약가가 강제로 인하될 때, 유연계약을 통해 실제 가격(환급가)은 낮추더라도 대외적인 '표시 가격'을 유지할 수 있다면 해외 수출 시 약가 참조 리스크를 원천 차단할 수 있다"고 설명했다.한편, 복지부는 향후 국민건강보험공단과 제약사 간의 별도 합의를 통해 신청인, 공단 이사장, 심평원장, 요양기관, 청구소프트웨어 공급업체 등 이해관계자들에게 해당 약제의 상한금액 정보를 안내할 방침이다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]국내 중등증-중증 아토피 피부염 치료제 시장에 '교체투여 급여화'가 시행된 지 1년이 지나면서 주도권 경쟁에 다시금 불이 붙고 있다.투여 간격을 획기적으로 늘린 신약들이 '편의성'을 무기로 활발한 스위칭(약제 전환)을 유도하는 가운데, 기존 시장을 선점한 기업들은 '재전환 급여'라는 현실적 장벽과 '장기 안전성' 데이터를 앞세워 수성에 나서는 모습이다.왼쪽부터 릴리 엡글리스, 사노피 듀피젠트, 레오파마 아트랄자, 갈더마 넴루비오 제품사진이다. 생물학적 제제 중심으로 경쟁이 다시 재점화되는 양상이다.편의성과 장기 데이터로 맞불22일 제약업계에 따르면, 최근 아토피 치료제 시장은 2주 1회 투여라는 기존 생물학적 제제의 표준을 깨는 '4주 제형' 신약들의 등장으로 경쟁이 재점화되고 있다.가장 공격적인 주자는 한국릴리의 '엡글리스(레브리키주맙)'다. 엡글리스는 IL-13 사이토카인을 선택적으로 차단하는 기전을 바탕으로, 지난해 5월 급여권에 진입하며 시장 안착에 성공했다. 유지 요법에서 4주 1회 투여가 가능하다는 강력한 편의성을 급여 혜택과 함께 제공하며 주목받고 있다.특히 릴리는 후발 주자의 약점으로 지적됐던 '장기 데이터 부족'을 해소하기 위해 엡글리스의 최대 4년 추적 연구(ADlong) 결과를 발표했다. 해당 자료에 따르면, 엡글리스로 4년간 치료받은 환자의 94%가 유의미한 피부 개선(EASI-75)을 유지했으며 , 환자의 75%는 거의 완전한 피부 개선(EASI-90)에 도달했다.또한 환자의 80%가 국소 코르티코스테로이드 병용 없이 효과를 유지했으며 , 월 1회 유지요법만으로도 연간 질환 악화(flare) 발생 횟수가 1회 미만에 그쳤다. 이는 신약이 단순히 편의성만 높은 것이 아니라, 장기적인 질환 조절 능력에서도 검증됐음을 시사한다.여기에 갈더마코리아가 올해 하반기 '넴루비오(네몰리주맙)' 출시를 예고하며 판을 키우고 있다. 올해 1월 식약처 허가를 받은 넴루비오는 가려움증 전달의 핵심 경로인 IL-31 수용체를 직접 차단하는 차별화된 기전을 가진다. 임상 연구를 통해 투여 1주일 만에 빠른 가려움 개선 효과를 입증했으며, 역시 4주 1회 투여가 가능하다.갈더마코리아 이재혁 대표이사는 "넴루비오는 기존 치료에 한계가 있었던 환자들에게 새로운 패러다임을 제시할 것"이라며 "현재 보험급여 등재 신청을 완료했으며, 2026년 하반기 국내 출시를 목표로 후속 절차에 박차를 가하고 있다"고 밝혔다.재전환 불확실성이 키운 '안정성' 가치이 같은 신약들의 파상공세에도 불구하고, 기존 시장을 수성 중인 듀피젠트(두필루맙, 사노피)는 국내외 현장에서 축적된 리얼월드 데이터(RWE)를 통해 방어선을 공고히 하고 있다.최근 사노피는 미디어 세션을 통해 듀피젠트가 한국 환자를 포함한 실제 처방 현장에서 4년 이상 치료를 지속하는 비율이 약 80% 내외로 나타났다고 밝혔다. 이는 단순한 효과를 넘어 장기간 투여 시에도 이상 반응으로 인한 중단이 적다는 '치료 지속성(Drug Survival)'을 입증한 결과다.특히 듀피젠트는 소아 환아의 정상적인 성장 궤적(Growth Trajectory) 회복 데이터를 강조하고 있다. 중등증-중증 아토피 소아 환자를 대상으로 한 52주 추적 관찰 결과, 신장 백분위수가 낮았던 환아의 약 절반이 의미 있는 성장을 달성하며 전신 염증 조절을 통한 치료 효과를 수치로 증명했다.임상 현장에서는 이러한 듀피젠트의 검증된 데이터가 '재전환 급여 불확실성'이라는 제도적 한계와 맞물려 더욱 높은 평가를 받고 있다는 분석이다. 현행 급여 체계상 약제를 변경했다가 효과 부족이나 부작용으로 기존 약제로 돌아가려 할 경우, 급여 재인정 절차가 까다롭기 때문이다.경북대병원 장용현 교수(피부과)는 "2025년 3월 교체투여 허용 이후 실제 임상 현장에서 교체가 크게 증가하지는 않은 것으로 추측된다"며 "기존 치료를 유지하려는 선호가 여전히 크고, 약제 변경 시 재전환이 급여 측면에서 쉽지 않다는 인식이 있어 보다 신중한 접근이 이뤄지고 있다"고 전했다.