[메디칼타임즈=베를린 문성호 기자]글로벌 제약사 바이엘(Bayer)이 오는 2027년을 기점으로 혁신 신약 파이프라인을 앞세워 '중단위 성장(mid-single-digit)' 궤도에 재진입하겠다는 강력한 의지를 피력했다. 단순한 질병 관리를 넘어 '완치(Cure)'를 지향하는 파격적인 패러다임 전환을 성장의 핵심 동력으로 삼는 동시에, 이러한 혁신을 뒷받침할 보건의료 지불제도의 근본적인 변화가 필요하다는 화두를 제시했다.이를 바탕으로 지난 2025년 거둔 기록적인 신약 승인 성과를 지렛대 삼아, 2030년까지 영업이익률 30%를 달성하겠다는 구체적인 로드맵까지 제시하며 자신감을 드러냈다.바이엘  제약사업부 스테판 욀리히(Stefan Oelrich) 사장이 '2026 바이엘 파마 미디어 데이'에서 파이프라인 운영 계획을 발표하고 있다.바이엘 제약사업부는 1일(현지시간) 독일 베를린에서 '2026 바이엘 파마 미디어 데이(Pharma Media Day)'를 개최하고, 회사의 미래 성장을 견인할 5대 핵심 촉진제와 혁신 파이프라인 운영 계획을 발표했다.심혈관·항암 신약 앞세운 자신감우선 이번 행사에서 바이엘이 던진 핵심 화두는 '포트폴리오의 세대교체'와 'R&D 생산성 혁신'으로 요약된다.바이엘에 따르면, 지난 2025년은 회사 역사상 기록적인 한 해였다. 3건의 신제품 승인과 2건의 신규 적응증 확보 등 총 5건의 '첫 승인(First-approvals)'을 따냈고, 6건의 주요 임상 3상에서 긍정적인 데이터를 도출했다.이를 두고 바이엘은 역대 '최강(Strongest-ever)'이라는 표현을 활용, 기업이 갖춘 포트폴리오에 자신감을 내비쳤다.바이엘 경영이사회 위원이자 제약사업부 이끌고 있는 스테판 욀리히(Stefan Oelrich) 사장은 "전략적 우선순위와 과학적 엄격함에 집중한 변혁적 전략이 결실을 보고 있다"며 "사상 최강의 제약 포트폴리오와 AI 기반 운영 모델을 통해 2027년부터 성장을 회복하고, 2030년까지 영업이익률 30%를 달성하는 궤도에 올랐다"고 강조했다.이 같이 바이엘이 제시한 2027년 성장 반등의 근거는 명확하다. 특허 만료 등 기존의 리스크를 상쇄할 만큼 강력한 신규 라인업이 임상 현장에 안착하고 있기 때문이다. 구체적으로 바이엘은 성장을 이끌 5대 촉진제로 ▲심혈관(Cardiology)을 필두로 ▲만성 신장병(CKD) ▲종양학(Oncology) ▲여성 건강 ▲의료 영상 분야를 지목했다. 특히 각 분야에서 '퍼스트 인 클래스(First-in-class)' 또는 '베스트 인 클래스(Best-in-class)' 지위 확보를 목표로 내걸었다.바이엘 연구개발을 총괄하고 있는 크리스찬 롬멜(Christian Rommel) 부사장이 회사가 가진 R&D 미래 전략을 제시하고 있다.심혈관 분야에서는 차세대 기전인 '인자 XIa(factor XIa)' 억제제인 '아순덱시안(Asundexian)'에 공을 들이고 있다. 지혈 기능은 유지하면서 병적인 혈전 형성을 차단해 이차 뇌졸중을 예방하는 방식이다. 또한 유럽 시장에 도입 중인 ATTR-CM(트랜스티레틴 심근병증) 치료제는 유전자 안정화를 통해 근본 원인을 해결하는 '보호 변이' 모방 기전으로 기대를 모으고 있다. 종양학 분야의 성장세도 매섭다. 2세대 안드로겐 수용체 억제제(ARi)를 필두로 전립선암 시장에서의 지배력을 강화하는 한편, 차세대 정밀 항암 전략인 '표적 알파 치료법(TAT)'을 핵심 기둥으로 세웠다. 여기에 대장암 등 MSI-H(고빈도 마이크로세틀라이트 불안정성) 암세포를 타겟하는 'WRN 헬리카제 억제제' 등 신규 기전의 임상 진입도 본격화됐다. 여성 건강 분야에서는 폐경 증상(VMS) 및 유방암 보조 내분비 요법 부작용 관리 시장을 겨냥했다. 2030년까지 폐경 경험 여성이 12억 명에 달할 것으로 예상되는 만큼, KNDy 뉴런 조절을 통한 삶의 질 개선 치료제로 시장 우위를 점하겠다는 복안이다.바이엘 연구개발을 총괄하고 있는 크리스찬 롬멜(Christian Rommel) 부사장은 "혁신적이고 차별화된 자산으로 파이프라인을 쇄신하려는 우리의 전략은 2025년의 기록적인 성과에서 보듯 잠재력을 입증하고 있다"며 "2026년에는 심혈관, 항암, 재생 세포 및 유전자 치료, 분자 이미징 분야에서 정밀 의료 전략을 검증할 다수의 핵심 마일스톤이 예상된다"고 말했다.유전자 치료제 개발·AI 활용 집중 최근 의료 현장에서 주목받는 세포 및 유전자 치료제(CGT) 분야의 진전도 눈에 띈다. 현재 바이엘은 자회사인 AskBio와 BlueRock을 통해 파킨슨병(PD)의 근본 원인을 해결하는 단회 투여 유전자·세포 치료제 임상을 가속화하고 있으며, 심부전(HFrEF) 대상 유전자 치료제 역시 가시권에 들어왔다는 평가다.특히 BlueRock을 통한 파킨슨병 치료제 개발은 이번 행사에서 가장 큰 주목을 받았다. 바이엘은 세계 최초로 상업적 등급의 뉴런을 제조, 사람의 뇌에 이식하는 데 성공하며 기술력을 입증했다. 이는 질병의 진행을 늦추는 수준을 넘어, 손상된 신경을 교체해 시간을 되돌리는 치료(Turn back the clock)'가 가능함을 시사한다. R&D 효율화를 위한 '디지털 전환'도 속도를 낸다.  바이엘은 자회사인 AskBio와 BlueRock을 통해  단회 투여 유전자·세포 치료제 임상을 가속화하고 있다. AI와 전략적 파트너십을 통한 R&D 생산성 제고하는 동시에 후보 물질의 임상 개발 단계 진입 기간을 단축하겠다는 것이 핵심 전략이다 .바이엘 R&D 데이터 사이언스 및 AI 총괄 사이자스티(Sai Jasti) 부사장은 "익명화된 환자 중심 데이터와 AI 플랫폼 아키텍처를 통합해 2030년까지 R&D 생산성을 40% 향상시키는 것이 목표"라고 밝혔다 .이를 위해 바이엘은 밴더빌트 대학교 의료센터, 핀란드의 핀젠 등과 글로벌 생태계를 구축하고 있으며, 최근에는 단백질 설계 플랫폼 기업 '크래들(Cradle)'과 파트너십을 체결해 임상 개발 단계 진입 기간 단축에 나섰다.바이엘 제품 전략을 총괄하는 크리스틴 로스(Christine Roth) 부사장은 "환자들에게 '퍼스트 인 클래스(First-in-class)'와 '베스트 인 클래스(Best-in-class)' 옵션을 제공하는 것이 우리의 유일한 목표"라며 "지난 몇 년간 내린 과감한 결정들이 이제 실제 환자 현장에 영향을 미치기 시작했다"고 강조했다.혁신 가치 반영할 '지불제도' 혁신 촉구바이엘은 이러한 과학적 혁신이 실제 환자의 혜택으로 이어지기 위해서는 기업의 노력뿐 아니라 보건 의료 시스템과 지불제도(Pricing &Reimbursement)의 패러다임 전환이 필수적이라고 역설했다.스테판 욀리히 사장은 현대 의학의 폭발적인 발전 속도를 언급하며 변화의 당위성을 설명했다. 그는 "1950년대에는 의학 지식이 두 배로 늘어나는 데 50년이 걸렸지만, 이제는 그 주기가 3개월도 채 되지 않는다"며 "과학적 지식은 빛의 속도로 진보하는데, 이를 뒷받침해야 할 보건의료 지불 시스템은 여전히 과거의 틀에 머물러 있다"고 꼬집었다.'2026 바이엘 파마 미디어 데이'에 참석한 주요 제약사업부 임원진 모습이다. 발표 이후 이어진 질의응답에서 스테판 욀리히 사장은 신약개발에 맞는 새로운 지불제도 접근방식에 대한 고민이 이어져야 한다고 평가했다.특히 단 한 번의 투여로 완치를 지향하는 '원샷 치료제(Once-and-done)' 시대가 도래 함에 따라, 기존의 분절적인 '서비스 건당 지불(Fee-for-service)' 방식은 한계에 다다랐다는 지적이다.아울러 바이엘은 보험 급여가 적용되기 전이라도 환자들이 혁신 신약에 조기에 접근할 수 있도록 '환자 지원 프로그램(Patient Support Programs)'을 강화하고, 초기 임상 단계부터 보험 지불자(Payers)들과 협력해 확실한 경제적 가치 근거를 구축하겠다는 전략도 덧붙였다.스테판 욀리히 사장은 "현재의 의료 시스템은 우리가 선보이는 파괴적 혁신을 수용할 준비가 되어 있지 않다"며 "혁신 신약의 가치를 온전히 반영할 수 있는 새로운 지불 모델(New payment models)을 고민해야 할 때"라고 강조했다.그는 "단 한 번의 치료(Once-and-done)로 환자를 완치시키는 것은 병원 체류 기간을 줄이고 사회적 생산성을 회복시키는 가장 확실한 경제적 솔루션"이라며 "지불자들이 전향적인 자세로 새로운 지불 모델을 수용할 때, 비로소 과학의 진보가 환자의 삶을 바꾸는 기적으로 완성될 것"이라고 행사를 마무리했다. 

[메디칼타임즈=최선 기자] 탈모로 고민하는 사람들이 늘면서 샴푸나 앰플 등 두피 관리에 집중하는 경우가 많지만, 문제의 핵심은 두피가 아니라 그 아래 '모낭'이라는 메시지가 나왔다.모낭 집중 케어를 표방한 로게인폼은 8주 시점부터 모발 수 증가가 확인되는 등 '모낭 케어'의 효과를 임상에서 증명해 관심이 집중된다.켄뷰코리아판매 유한회사는 탈모치료제 로게인폼을 중심으로 '모낭 집중 케어'를 강조한 신규 캠페인을 론칭했다고 1일 밝혔다. 이번 캠페인은 탈모를 단순한 두피 관리가 아닌, 모낭 단위에서 접근해야 하는 치료의 영역으로 풀어내며 제품의 차별화 포인트를 전달하는 데 초점을 맞췄다.캠페인은 효과적인 탈모 치료를 위해 두피를 넘어 모낭부터 근본적으로 관리하는 '모낭 집중 케어'의 실질적인 치료 효과와 미녹시딜의 모낭 흡수를 극대화해 모발성장을 촉진하는 '로게인폼'만의 오리지널 기술력을 알리기 위해 기획됐다.핵심 메시지는 임상으로 입증된 '8주 만에 느껴지는 변화'다.로게인폼 모낭 집중 케어로 8주 만에 느껴지는 변화 광고 캠페인 영상회사 측은 임상 결과를 근거로 사용 8주 시점부터 모발 수 증가가 확인됐으며, 지속 사용 시 남성은 16주, 여성은 24주에 이르면 보다 뚜렷한 모발 재생 효과가 나타났다고 설명했다. 이를 통해 탈모 샴푸나 앰플 등 일반적인 두피 관리 제품과 달리, '효능·효과가 검증된 의약품'이라는 점을 강조한다는 전략이다.캠페인 영상은 남녀 모두가 일상에서 마주하는 탈모 고민을 비교적 현실적으로 담아내는 데 집중했다. 탈모 치료를 고민하게 되는 순간을 포착해 공감대를 형성하는 동시에, 모낭 관리의 필요성을 자연스럽게 연결하는 방식이다. 여기에 로게인 브랜드의 상징 색상인 블루 컬러와 로고, 폼 제형의 질감 등을 시각적으로 부각해 브랜드 아이덴티티도 함께 전달한다.제품 자체의 기술적 특징도 함께 강조된다. 로게인폼은 액상 대비 전신 흡수율을 낮추는 대신 모낭 전달 효율을 높이는 데 초점을 맞춘 제형이다. 특히 상온에서는 형태를 유지하다가 두피에 닿으면 체온에 반응해 빠르게 흡수되는 '열민감성 폼 제형'을 적용해 사용 편의성과 전달력을 동시에 개선했다는 설명이다.또한 끈적임이나 두피 자극의 원인이 될 수 있는 프로필렌 글리콜과 인공 향료를 배제해 장기간 사용 부담을 낮췄다. 탈모 치료제가 꾸준한 사용을 전제로 하는 만큼, 성분 측면에서도 사용 지속성을 고려했다는 점을 내세운다. 실제 사용자 조사에서도 사용 편의성에 대한 만족도가 높게 나타났다는 것이 회사 측 설명이다.이번 캠페인은 지상파와 케이블 채널, 스포츠 중계 광고, 주요 도시 옥외 광고 등 다양한 채널을 통해 전개된다. 서울을 비롯해 부산, 대구 등 주요 도시로 순차 확대되며, 5월 말까지 대형 옥외 광고도 이어질 예정이다. 환절기라는 시기적 특성을 고려해 탈모 체감도가 높아지는 시점에 맞춰 노출을 강화한 점도 특징이다.로게인은 1988년 미국 FDA 승인을 받은 미녹시딜 기반 탈모치료제로, 오랜 기간 시장에서 축적된 임상 데이터와 브랜드 인지도를 기반으로 성장해왔다. 국내에서는 2017년 출시 이후 탈모치료제 시장에서 1위 입지를 유지하고 있으며, 최근에는 탈모치료제를 포함한 기타 피부질환 치료제 시장에서도 존재감을 확대하고 있다는 설명이다.켄뷰코리아는 소비자 접점 확대와 함께 의료 전문가 대상 학술 활동도 병행하고 있다. 오는 5월 서울에서 열리는 세계모발학회(WCHR)에 참가해 로게인폼의 임상 데이터와 기술력을 소개할 계획이다. 이를 통해 소비자뿐 아니라 의료진을 대상으로 한 신뢰도 강화에도 나선다는 방침이다.로게인폼은 약국에서 구입할 수 있으며, 남성은 하루 2회, 여성은 하루 1회 탈모 부위에 도포하는 방식으로 사용된다. 회사 측은 탈모 증상이 진행되기 전 초기 단계부터 꾸준히 사용하는 것이 중요하다고 강조했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]미국 트럼프 정부의 파격적인 약가 인하 플랫폼 '트럼프RX(TrumpRx.gov)'가 가동되면서 국내 보건의료 현장에 미칠 파급효과를 두고 긴장감이 돌고 있다.단순한 미국 내 약가 인하 정책을 넘어, 전 세계에서 가장 낮은 수준의 약가를 미국에 적용하겠다는 '최혜국 약가(Most-Favored-Nation Pricing, MFN)' 원칙이 플랫폼과 결합했기 때문이다. 미국 트럼프 정부는 의약품 가격 비교·판매 플랫폼 '트럼프RX(TrumpRx.gov)'를 오픈하고 글로벌 제약사 16곳과 합의한 치료제 할인가를 안내하고 있다.28일 제약업계에 따르면, 최근 미국 정부는 의약품 가격 비교·판매 플랫폼을 오픈하고 글로벌 제약사 16곳과 합의한 파격적인 치료제 할인가를 안내하고 있다.실제 '트럼프RX' 플랫폼을 확인하면 가장 먼저 눈에 띄는 것은 파격적인 '약가 비교 차트'다.가령, 난임 치료제인 '고날-에프(Gonal-F)'를 검색하면 현재 미국 가격(1449달러)과 글로벌 참조 국가인 캐나다 가격(355달러)이 막대그래프로 선명하게 대비된다. 이어 '트럼프RX'를 통한 새로운 MFN(최혜국) 적용 가격(252달러)이 제시되며, 기존 미국 가격 대비 얼마나 저렴해졌는지를 '93% 할인'과 같은 자막으로 강조한다. 이러한 방식은 글로벌 비만치료제 시장을 이끌고 있는 '위고비(세마글루타이드, 노보노디스크)'와 동일 성분 당뇨병 치료제 오젬픽, 일라이 릴리 '젭바운드(터제파타이드)'에도 동일하게 적용된다. '다른 나라보다 더 비싸게 지불하지 않겠다'는 트럼프 대통령의 선언이 홈페이지 UI(사용자 환경)에 그대로 녹아 있는 셈이다.문제는 이러한 '글로벌 참조 가격'의 범위가 점차 확대될 것이라는 점이다. 현재는 캐나다가 주요 기준이지만, 트럼프 정부는 한국을 포함한 OECD 주요국들의 약가를 모니터링해 MFN의 근거로 삼겠다는 의지를 분명히 하고 있다. 특히 미국의 MFN 직접 참조국에서는 한국이 제외된 것으로 알려졌지만, 최근 미국 메디케어·메디케이드 서비스센터(CMS)가 제시한 새로운 국제 약가 비교 모델에는 한국이 참조국으로 명시됐다는 점을 주목해볼 만하다.다국적 제약사 한국법인들이 긴장하는 지점이 바로 여기다. 만약 한국에서 건강보험 급여 협상을 통해 특정 신약의 가격이 낮게 책정되면, 이는 즉시 '트럼프RX'의 비교 데이터로 활용될 여지가 있기 때문이다.이 때문에 최근 국내 임상현장에서는 다국적사들이 신약의 국내 허가 이후 급여 신청 혹은 협상에서 과거보다 훨씬 보수적인 태도를 보이고 있다는 증언이 잇따르고 있다.실제로 특정 항암제의 경우 식약처 허가는 획득했으나, 급여 신청은 물론 영업·마케팅 활동까지 자제하는 형태가 벌어지고 있는 것으로 전해졌다. 해당 약제가 트럼프 행정부의 정책적 타깃이 될 것을 우려한 본사의 지침 영향으로 풀이된다.익명을 요구한 상급종합병원 혈액종양내과 A 교수는 "특정 약물이 트럼프 2기 행정부의 상징적 약제가 되면서 국내 급여 적용이 불가능한 상황에 처했다"며 "제약사가 자율적으로 가격을 책정했던 자율성이 오히려 독이 되어 돌아온 격"이라고 진단했다.그는 이어 "약값이 내려가면 즉시 미국과 비교 대상이 되기 때문에, 제약사가 해당 항암제에 대한 국내 영업 자체를 포기한 것 아니냐는 의견까지 나온다"고 현장의 분위기를 전했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]국내 혈액암 치료 현장에서 CAR-T 치료제에 이어, 차세대 기전인 '이중특이항체(Bispecific Antibody)'가 본격적인 건강보험 급여 시대를 연다.그 첫 주인공은 한국애브비 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL, Diffuse Large B-Cell Lymphoma) 치료제 '엡킨리(엡코리타맙)'다.한국애브비 이중특이항체 기반 혈액암 치료제 엡킨리 제품사진.27일 제약업계에 따르면, 보건복지부는 한국애브비 엡킨리를 '두 가지 이상의 전신 치료를 받은 재발성 또는 불응성 DLBCL 성인 환자 치료'에 대해 급여로 적용할 예정이다.엡킨리의 급여권 진입은 지난 2024년 6월 식약처 허가 이후 약 2년 만에 결실을 보게 됐다.당초 엡킨리는 식약처 허가 직후에 급여를 신청했으나, 건강보험심사평가원 암질환심의위원회(암질심)에서 한차례 고배를 마시는 등 부침을 겪었다.하지만 애브비 측이 재정 분담 안을 보완해 재도전한 끝에 지난해 6월 암질심 통과, 12월 약제급여평가위원회(약평위) 적정성 인정을 거쳐 최근 국민건강보험공단과의 약가 협상을 최종 마무리했다.급여 상한금액은 엡킨리 4mg/0.8ml 제형이 59만 7990원, 48mg/0.8ml 제형이 688만 140원으로 확정됐다. 이번 급여는 '총액제한형' 및 '환자단위 사용량 제한형' 위험분담제(RSA) 적용을 통해 건강보험 재정 부담을 최소화하는 방향으로 설정됐다.임상 현장에서는 엡킨리의 급여 적용이 혈액암 치료 패러다임을 바꿀 것으로 내다보고 있다.무엇보다 '피하주사(SC)' 제형이라는 점이 큰 강점이다. 기존 치료제들이 장시간 입원이나 정맥 주사가 필요했던 것과 달리, 엡킨리는 투약 편의성을 대폭 높여 환자들의 삶의 질 개선에 기여할 수 있다는 평가다.또한 킴리아 등 CAR-T 치료제의 경우 고가인 데다 제조 기간(6~8주) 동안 질병이 진행될 위험이 있으나, 상대적으로 엡킨리는 진단 즉시 투약이 가능하다는 점이 의료진들로부터 높은 점수를 받고 있다.실제로 김진석 세브란스병원 혈액내과 교수는 "이중특이항체는 항암 분야에 새로 등장한 치료법으로 CAR-T 치료제와 대비해 바로 활용할 수 있다는 장점이 있다. 특히 CAR-T 치료와 기전이 다르기 때문에 해당 치료 실패 환자에게도 활용이 가능하다"며 "엡킨리의 경우 추적관찰 20개월 차에 전체 생존기간 중앙값 19.4개월이라는 결과를 보이며 생존기간을 연장할 수 있는 옵션임을 확인했다"고 강조했다.한편, 엡킨리가 물꼬를 트면서, 동일 계열인 로슈의 '컬럼비(글로피타맙)'와 다발골수종 치료제인 얀센의 '텍베일리', 화이자의 '엘렉스피오' 등 다른 이중항체 신약들의 급여 논의도 속도를 낼 전망이다.제약업계 관계자는 "엡킨리의 급여 진입은 국내 혈액암 시장에서 이중항체 치료제가 표준 치료법(Standard of Care) 중 하나로 자리 잡는 신호탄"이라며 "후속 주자들의 급여 경쟁이 치열해지면서 환자들의 선택폭은 더욱 넓어질 것"이라고 내다봤다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]한국글로벌의약산업협회(이하 KRPIA)는 건강보험정책심의위원회(이하 건정심)에서 최종 의결된 '약가제도 개선방안'에 대해 치료 접근성 개선을 위한 진전이라고 입장을 27일 밝혔다.KRPIA는 "희귀·중증질환 치료제 신속등재 제도 도입, 약가 유연계약제 도입, 경제성평가 ICER 임계값 상향 등 주요 개선방안을 이행함으로써, 현행 약가제도가 한층 합리적이고 환자 중심적인 체계로 성숙해 나갈 것을 기대한다"며 "향후 제도 설계 및 운영 과정에서 개편안의 본래 취지가 충실히 구현되기를 바란다"고 전했다. KRPIA는 이어 정부가 미뤄왔던 민간 협의체를 조속히 진행하고, 산업계와 제도 운영 절차와 방법을 구체적으로 협의해 나갈 것을 당부했다. 약가 산정 및 기등재 약제 상한금액에 대한 조정 기준도 마련해줄 것을 요청했다. KRPIA는 "약가제도 개선방안이 환자 중심의 보건의료 환경 강화 및 국민 건강권 향상의 토대가 될 수 있도록, 정부 및 이해관계자들과 협력해 나가겠다"고 강조했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]"위험비(Hazard Ratio) 0.16이라는 수치는 현대 심혈관계 약제에서 보기 힘든, 마치 항생제 없는 시대에 페니실린이 등장한 것과 같은 혁명적인 결과다."최근 폐동맥고혈압(Pulmonary arterial hypertension, PAH) 치료 현장의 시선은 지난해 7월 국내 허가를 받은 액티빈 신호전달 억제제(ASI) '윈레브에어(소타터셉트, 한국MSD)'에 쏠려 있다. 20년 만에 등장한 새로운 기전의 치료제가 '허가-평가-협상(허평협)' 병행 시범사업 대상으로 선정되며 급여권 진입에 속도를 내고 있기 때문이다.서울아산병원 김대희 심장내과 교수는 윈레브에어가 임상현장 폐동맥고혈압 치료 패러다임 변화에 끼친 영향력을 상당하다고 진단했다. 27일 서울아산병원 김대희 심장내과 교수(폐고혈압·정맥혈전센터장, 대한폐고혈압학회 총무이사)를 만나 변화하는 PAH 치료 패러다임과 혁신 신약의 급여 필요성에 대해 들어봤다."사망 위험 84% 감소…초기 병용요법 중요"우선 김대희 교수는 윈레브에어의 등장을 폐동맥고혈압 치료 역사상 가장 획기적인 변화로 규정했다. 기존 ▲엔도텔린 경로 표적치료제(ERA) ▲일산화질소 경로 표적치료제(PDE5i) ▲프로스타사이클린 경로 표적치료제(PCA) 계열 약제들이 주로 혈관 수축을 막거나 이완하는 방식이었다면, 윈레브에어는 혈관 내피세포의 비정상적인 증식을 억제해 두꺼워진 혈관 벽을 정상에 가깝게 회복시키는 '역재형성(Reverse Remodeling)' 기전을 갖고 있기 때문이다.김대희 교수는 "윈레브에어의 주요 임상인 STELLAR 연구를 보면, 기존 치료를 받고 있던 환자들에게 이 약을 추가했을 때 임상적 악화나 사망 위험이 무려 84% 감소했다"며 "일반적인 심혈관계 약제의 위험 감소 폭이 10~30% 수준인 점을 감안하면 믿기 힘든 수치"라고 설명했다.그는 "단순한 증상 완화를 넘어 질병의 경과 자체를 바꾸는 '질병 수정 치료제(Disease Modifying Agent)'로서의 가치를 입증한 것"이라고 평가했다.특히 김대희 교수는 '관해(Remission)'라는 개념을 언급하며 환자들의 삶의 질 개선으로 이어졌다는 점에 주목했다.김대희 교수는 "임상 참여자의 약 5%는 폐고혈압 수치가 정상화되는 수준까지 호전됐다"며 "24시간 내내 펌프를 몸에 달고 살아야 했던 레모둘린 주사제를 감량하거나 중단할 수 있는 가능성이 열린 셈"이라고 설명했다.이에 따라 최근 임상현장에서 강조되고 있는 폐동맥고혈압 치료의 핵심은 '초기 집중 치료'다. 김대희 교수도 진단 후 1년 이내에 환자를 저위험군(Low-risk)으로 전환하는 것이 장기 예후를 결정짓는 핵심이라고 강조했다.그는 "진단 초기 환자를 대상으로 한 HYPERION 연구에서도 윈레브에어는 사망 위험을 76% 줄였다"며 "이미 세계폐고혈압심포지엄(WSHP) 등 글로벌 가이드라인은 초기 2제 병합요법 후 저위험군에 도달하지 못하면 즉각 윈레브에어를 추가할 것을 제안하고 있다"고 말했다.실제로 김대희 교수가 총무이사로 활동 중인 대한폐고혈압학회에서도 이 같은 글로벌 진료 트렌드를 반영해 진료지침 개정을 준비 중이다. 김대희 교수는 "국내 지침에도 초기 병용요법과 윈레브에어 활용안을 담아 올해 발표할 예정"이라며 "하지만 현행 급여 체계에서는 여전히 순차적 투여를 강요받고 있어, 발견 시기와 중증도에 맞는 강력한 초기 치료를 시작하기 어려운 제도적 한계가 있다"고 진단했다."사회적 가치 충분, 경제성 평가 문턱 낮춰야"김대희 교수의 지적처럼 현재 윈레브에어는 정부의 '허평협' 시범사업 대상으로 빠른 급여 등재가 기대됐지만, 약가 협상 과정에서 경제성 평가(ICER)의 벽에 부딪혀 있다. 연간 2억 원에 달하는 미국 약가를 기준으로 할 때, 국내 희귀질환 급여 임계값(약 4500만원)을 훌쩍 넘기기 때문으로 해석된다.김대희 교수는 "윈레브에어는 폐이식 대기 기간이 250일에 달하는 국내 상황에서 환자를 이식 단계까지 가지 않게 할 수 있는 절실한 약제"라며 "혁신 신약에 대해서는 ICER 임계값을 탄력적으로 적용하거나 가중치를 부여하는 전향적인 정책 결정이 필요하다"고 제언했다. 특히 그는 초기에 집중적으로 치료해 질병의 진행을 막는 것이 장기적으로는 전체 의료 비용을 더 절약할 수 있는 길이라는 점이 반영되길 기대했다.김대희 교수는 "초창기에 집중적으로 치료하여 질병의 진행을 막는 것이 장기적으로는 전체 의료 비용을 더 절약할 수 있는 길이라는 점이 반영되면 좋겠다"며 "HYPERION 연구 결과처럼 진단받은 지 얼마 되지 않았더라도 2제 병합요법 중 저위험군에 도달하지 못한 환자까지 급여가 확대되는 것이 현장의 바람"이라고 전했다.그는 "국내 전례상 초기 환자까지의 전면 확대가 어렵다면, 최소한 2제 병합요법을 사용 중인 '중등도 위험' 환자들에게 3제 요법으로 윈레브에어를 추가할 수 있는 방향까지는 급여가 열려야 한다"며 "이것이 임상 현장에서 생각하는 가장 이상적인 보험 기준"이라고 강조했다.마지막으로 김 교수는 PAH가 한 가정의 중심인 30~50대 여성에게 집중된다는 점(에스트로겐 파라독스)을 상기시켰다.그는 "환자의 상당수는 한 가정의 중심인 '엄마'들"이라며 "에스트로겐이 발병에 불리하게 작용하는 '에스트로겐 파라독스' 때문인데, 이들이 다시 일상으로 복귀해 가족과 함께할 수 있게 하는 것은 단순히 의료비 절감을 넘어선 사회적 가치가 있다"고 말했다.김대희 교수는 이어 "진단 기간이 과거 2.5년에서 단축되고는 있지만 여전히 미발견 환자가 꽤 많을 것으로 추정된다"며 "전문 센터에서의 조기 진단과 함께, 윈레브에어가 2제 병용 중인 중등도 위험 환자들에게까지 이상적인 급여 기준을 갖춰 도입되길 기대한다"고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]노보노디스크제약은 지난 24일 의료전문가 1만여 명을 대상으로 비만 치료의 최신 지견을 공유하는 라이브 웨비나 'LIVE LIGHTER with Wegovy : 식욕 조절에 대한 대사와 정신의학적 접근'을 개최했다고 밝혔다.한국노보노디스크는 임수 교수·오은영 박사와 식욕 조절에 대한 대사 및 정신의학적 접근을 주제로 웨비나를 개최했다.이번 웨비나는 오은영아카데미 원장 오은영 박사와 분당서울대학교병원 내분비대사내과 임수 교수가 참여, 비만이 단순한 의지의 문제가 아닌 뇌·심리·대사 신호가 복합적으로 작용하는 만성질환임을 강조하고, 위고비( 세마글루티드)를 통한 과학적 치료의 임상적 의미를 심층적으로 논의했다.첫 번째 세션에서 오은영 박사는 '왜 우리는 먹고 싶은 마음을 참기 어려울까?'를 주제로, 과식이나 감정적 섭식(Emotional eating)이 단순한 의지 부족이 아니라 스트레스, 감정, 환경에 의해 반복적으로 강화되는 행동 패턴임을 설명했다. 임수 교수는 위고비가 측좌핵(NAc, Nucleus accumbens), 시상하부(Hypothalamus), 편도체(Amygdala) 등 보상 및 감정 섭식과 관련된 뇌 회로의 신경 활성 패턴에 영향을 미쳐 식욕과 갈망을 조절하는 기전을 소개했다. 임 교수는 STEP 5 사후 분석 결과를 인용하며, 위고비가 자극적이거나 단 음식에 대한 갈망(Craving)을 유의미하게 감소시키는 등 섭식 행동 조절 효과를 보였다고 설명했다.두 번째 세션에서는 감량 이후 체중을 다시 회복하려는 '대사 적응(Metabolic adaptation)' 기전이 다뤄졌다. 임수 교수는 체중 감량 시 대사 시스템이 '체중 방어 시스템(Weight defense system)'을 활성화해 식욕 촉진 호르몬인 그렐린(Ghrelin) 분비를 증가시키고 PYY(Peptide YY)와 콜레시스토키닌(Cholecystokinin) 등 식욕을 억제하는 호르몬은 감소시킨다는 점을 언급하며, 안정적인 장기 체중 유지를 위해 약물 기반 치료의 중요성을 강조했다. 실제 STEP 5 연구 결과 위고비 투여군에서 104주 동안 평균 15.2%의 체중 감량 효과가 확인됐다.이어진 청소년 비만 세션에서 오은영 박사는 청소년기가 성인보다 감정 변화가 크고, 충동을 조절하는 힘이 아직 충분히 발달하지 않은 시기라는 점을 짚었다. 마지막 디스커션에서 두 연자는 비만 치료의 목표가 단순한 체중 감소를 넘어 심혈관 위험 감소 등 대사 건강 개선으로 이어지는 '건강한 체중 감량(Quality Weight Loss)'에 있다는 데 공감했다.캐스퍼 로세유 포울센 한국노보노디스크 대표는 "이번 웨비나는 식욕 조절의 어려움을 의지의 문제가 아닌 과학적 기전으로 이해하고, 정신의학적·대사내과적 통합 치료의 필요성을 확인한 의미 있는 자리였다"고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=문성호 기자] 보건당국이 '위고비(세마글루타이드, 노보노디스크)'와 '마운자로(터제파타이드, 일라이 릴리)'로 대표되는 비만 치료 신약의 '오남용 우려 의약품'으로 지정하기 위한 막바지 절차에 돌입해 주목된다.이미 비대면 진료 처방 제한이라는 강력한 조치를 취한 정부가 이번에는 처방과 유통 관리의 고삐를 더욱 죄겠다는 뜻으로 해석된다.다만, 전반적인 사회적 현상을 무시한 채 진료권만 위축하려는 움직임이라는 우려의 목소리도 제기되면서 향후 정부의 정책 방향을 두고 관심이 쏠리고 있다.식품의약품안전처는 임상현장에서 비만 치료제로 활용 중인 마운자로와 위고비에 대해 오남용 우려 의약품 지정을 추진 중이다.정부, 고강도 규제 카드 초읽기26일 제약업계에 따르면, 식품의약품안전처는 다음 달 8일 개최 예정인 중앙약사심의위원회(이하 중앙약심)에 비만치료제 성분에 대한 '오남용 우려 의약품' 지정 안건을 상정할 계획인 것으로 나타났다 . 여기서 '오남용 우려 의약품'은 마약류는 아니지만, 사회적 위해를 끼칠 우려가 큰 전문의약품을 의미한다. 지정 시 약사법에 따라 판매 및 처방 방식에 강력한 법적 제약이 뒤따른다.핵심은 '비급여의 투명화'다. 오남용 우려 의약품으로 지정된다면 ▲DUR(의약품안전사용서비스) 실시간 점검이 사실상 의무화돼 환자의 '의료 쇼핑'이 원천 차단된다. 또한 ▲원내 조제 및 직접 판매가 금지돼 반드시 원외 처방전을 발행해 약국을 거쳐야 한다. 일부 의원급 의료기관에서 '교육' 명목으로 직접 약을 판매하던 관행에 급제동이 걸리는 셈이다.이 같은 조치는 예견된 바 있다. 지난해 10월 열린 국회 보건복지위원회 국정감사에서 여야 의원들은 위고비 출시 전후로 불거진 '불법 유통'과 '다이어트 성지' 논란을 집중 포화하며 당국의 미온적 대응을 질타했다.당시 오유경 식약처장은 "비만치료제의 오남용 우려가 크다는 점에 공감하며, 오남용 우려 의약품 지정을 포함한 강도 높은 관리 대책을 복지부와 협의하겠다"고 밝힌 바 있다. 이후 복지부의 후속조치도 이와 일맥상통한다. 위고비와 동일한 성분의 제2형 당뇨병 치료제인 오젬픽의 경우도 급여 논의 과정에서 약물 오남용을 우려해 임상현장의 비판에도 불구하고 철저한 급여기준을 설정한 바 있다.현재 국민건강보험공단과 약가협상 중인 마운자로 역시 동일한 급여기준 적용이 유력한 상태다.이에 따라 다음 달 개최 예정된 중앙약심의 비만 치료제 오남용 우려 의약품 지정 논의는 국정감사 답변의 후속조치인 동시에, 단순 가이드라인만으로는 임상 현장의 '다이어트 열풍'을 잠재우기 어렵다는 당국의 판단이 작용한 것으로 풀이된다.식약처 관계자는 "현재 복지부와 함께 오남용 우려 의약품으로 지정하고자 검토를 하고 있다 "며  "검토 단계인 상황이며, 향후 중양약심 등 절차를 밟아나갈 예정"이라고 설명했다.일선 내과와 가정의학과를 중심으로  임상현장에서는 비만 치료제로 마운자로와 위고비를 활발히 처방하고 있다.규제 초읽기에 임상현장 당혹임상현장에서는 오남용 우려 의약품으로 지정하더라도 '비급여' 상태로 두는 한, 실질적인 관리는 불가능에 가깝다고 입을 모은다. 의사가 비급여로 처방하는 행태를 정부가 일일이 찾아내 규제하기란 행정적으로 한계가 명확하기 때문이다.비록 환자가 약값의 대부분을 부담하더라도, 급여권에 진입시켜 심평원의 청구 시스템 안에 편입시켜야만 비로소 '정확한 처방 통계'와 '실시간 관리'가 가능하다는 논리다.식약처 중앙약심 위원인 아주대병원 김대중 교수(내분비내과)는 "비만치료제를 급여권으로 넣어야 한다고 주장하는 이유는 관리 시스템 때문"이라며 "선별급여를 통해 본인 부담을 95%까지 높이더라도, 일단 급여권에 진입시켜야 심평원의 청구 시스템을 통해 처방 내역을 투명하게 관리할 수 있다"고 강조했다.이어 김 교수는 "지금처럼 비급여로 남아 있는 상태에서는 의사가 개별적으로 처방하는 것을 막거나 찾아낼 현실적인 방법이 없다"며 "오남용 우려 의약품으로 지정만 한다고 해서 해결될 문제가 아니다"라고 꼬집었다.마찬가지로 대한비만학회 역시 '규제' 대신 '선별급여를 통한 시스템적 관리(양성화)'를 해답으로 제시했다. 특히 동일 성분 당뇨병 치료제들의 급여 적용과 함께 설정된 기준이 비급여 시장과 맞물려 문제를 키우고 있다는 의견이다.대한비만학회 학술이사인 분당서울대병원 최성희 교수(내분비대사내과)는 "현재 SNS에서 화제인 BMI 21(정상 체중) 환자의 마운자로 투약 등은 임상적 근거가 전혀 없다. 이런 식의 미용 목적 처방은 학회 차원에서도 편을 들어주기 어렵다"며 "오젬픽이 급여화됐지만 기준이 너무 엄격해 실제 혜택을 보는 환자는 10명 중 1명도 안 된다. 이런 '바늘구멍' 급여가 환자들을 통제 불가능한 비급여 시장으로 옮겨지고 있다"고 설명했다.최 교수는 "현재 당뇨병 급여 논의 중인 마운자로도 마찬가지 일 것이다. 결국 비급여와 급여 모두 오남용을 우려한 나머지 정책이 맞지 않는 것"이라며 "정부는 규제에 앞서 급여 기준을 현실화해 시장을 양성화해야 하며, 개원가 또한 근거 없는 오프라벨 처방에 대해 자정이 필요하다"고 진단했다.의료 윤리적으로는 필요성을 공감하지만 오남용 우려 의약품 지정에 따른 관리는 정책적인 모순점이 존재한다는 뜻이다. 여기에 실제 치료제 처방의 대부분을 차지하는 의원급 의료기관 중심으로는 한국적 특수성과 환자의 유지 치료권을 무시한 채 추진되는 규제라는 의견이다.대한비만연구의사회 이철진 회장(좋은가정의원)은 "오남용 사례를 충분히 수집하고 공론화하는 과정이 먼저다. 마약류도 아닌데 '오남용 우려 의약품'으로 지정해버리면 현장의 부작용만 커질 것"이라며 "한국인은 BMI 23~25 구간에서도 혈압이나 당뇨병이 발생하는 민족이다. 단순히 허가 기준(BMI 27·30)을 벗어났다고 해서 무조건 '제재 대상'으로 보는 것에는 동의할 수 없다"고 말했다. 이 회장은 "과거 BMI 25였던 환자가 노력해서 20까지 뺐더라도, 약물 등 유지 치료가 없으면 다시 27~28로 올라가는 경우가 허다하다. 요요를 막기 위한 이러한 '유지 치료'를 단순히 오남용으로 몰아세우는 것은 현장을 모르는 소리"라며 "현재 중국에서도 BMI 24를 기준으로 임상을 진행 중인 만큼, 우리만의 데이터에 기반한 규정이 필요하다"고 덧붙였다. 이런 상황에서 제약업계는 판매에 규제가 걸리는 만큼 오남용 지정의 불필요성에 대해 최대한 설득에 나서겠다는 입장이어서 내달 초 열리는 중앙약심이 어떤 결과를 낼지 벌써부터 귀추가 주목되고 있다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]국내 유방암 환자가 연간 3만 명에 육박하면서 조기 유방암 재발을 막기 위한 보조요법 급여 논의가 다시금 주목을 받고 있다. 논의의 중심에는 지난해 조기 유방암 적응증을 추가한 CDK4/6 억제제 '키스칼리(리보시클립)'가 있다. 한국노바티스 유방암 치료제 키스칼리 제품사진이다.26일 제약업계에 따르면, 최근 한국노바티스는 키스칼리의 조기 유방암 보조요법 급여 확대 신청해 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 상정을 앞두고 있는 것으로 나타났다.여기서 유방암 환자의 약 70%를 차지하는 HR+/HER2- 아형은 표준 치료인 내분비요법을 받더라도 2~3기 고위험군의 경우 20년 누적 원격 재발 위험이 최대 50%에 달할 만큼 장기적인 재발 위험이 크다. 이러한 치료 공백을 메우기 위해 등장한 것이 키스칼리와 같은 CDK4/6 억제제 기반 보조요법이다.실제로 키스칼리는 임상 3상(NATALEE)을 통해 내분비요법 단독 대비 재발 위험을 유의하게 낮추며 침습성 무병생존(iDFS) 개선 효과를 입증했다. 5년 추적 결과에서도 병용요법군 iDFS는 85.5%로 단독요법군(81.0%) 대비 재발 위험 감소 효과가 확인됐다.이를 바탕으로 미국 NCCN 가이드라인은 이미 키스칼리 보조요법을 'Category 1(Preferred)'으로 우선 권고하고 있으며, 최근 심평원 암질심 급여 논의 잣대로 활용하고 있는 ESMO-MCBS(Magnitude of Clinical Benefit Scale)에서도 높은 임상적 유효성과 가치를 인정받고 있다.동시에 영국(NICE), 호주, 캐나다 등 주요국에서는 이미 급여가 적용돼 환자들에게 사용되고 있다. 하지만 국내 상황은 녹록지 않다. 항암제 보조요법 급여 승인의 가장 큰 걸림돌은 보건당국이 요구하는 '성숙한 전체생존(OS) 데이터'다. 보조요법은 전이성 환자가 아닌 '재발 방지'를 목적으로 하기에, 환자가 사망에 이르기까지의 데이터를 확인하려면 통상 10년 이상의 시간이 소요된다. 당국이 OS 데이터를 급여의 절대적 기준으로 고수할 경우, 임상적 유효성이 확인된 신약이라도 국내 환자들은 수년간 치료 옵션에서 소외될 수밖에 없는 구조다.이미 영국 NICE의 경우, OS 데이터가 완전히 성숙하지 않았음에도 iDFS 개선이 향후 전이 발생 감소와 장기적 의료비 절감으로 이어진다는 점을 인정해 급여를 권고한 바 있다. 국내 전문가들 사이에서도 정책적 패러다임 전환이 필요하다는 목소리가 나오는 이유다.국내에서도 보조요법에 대한 임상적 필요성이 제기되어 온 만큼, 키스칼리의 암질심 상정 여부와 이에 따른 결과가 국내 항암제 보조요법 정책 방향을 가늠하는 계기가 될 것으로 보인다.유방암뿐만 아니라 다양한 암종에서 항암제 보조요법 급여를 저울질하고 있는 다국적 제약사들 입장에서는 키스칼리의 암질심 논의 여부가 향후 자사의 급여 방향에 나침반 역할을 할 것으로 예상된다.대한항암요법연구회 유방암분과 위원장인 연세암병원 손주혁 교수(종양내과)는 "조기 유방암에서 재발은 환자의 생존을 좌우하는 핵심 사건"이라며 "OS 데이터가 충분히 성숙되기까지 기다리는 접근은 현실적으로 수년 이상의 치료 공백을 의미한다"고 지적했다. 손주혁 교수는 "재발 이후 전이 단계로 넘어가 장기 치료가 시작되면 환자의 고통은 물론 국가적 의료비 부담도 크게 증가한다"고 강조했다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]국내 유전성 혈관부종(HAE) 치료 패러다임이 '사후 대응'에서 '사전 예방'으로 전환될 전망이다. 그간 치료 사각지대에 놓여있던 환자들이 고가의 약값 부담을 덜고 일상적인 예방 요법을 이어갈 수 있는 길이 열렸기 때문이다.이대목동병원 알레르기내과 조영주 교수.이대목동병원 조영주 교수(알레르기내과)는 25일 한국다케다제약이 개최한 기자단담회에 참석해 HAE 장기 예방 치료제 탁자이로(라나델루맙)의 건강보험 급여 등재에 따른 임상적 의미를 평가했다.여기서 HAE은 C1 에스터레이즈 억제제 결핍/기능 부전으로 인해 얼굴, 손발, 복부, 특히 기도에 반복적인 심한 부종이 발생하는 희귀 유전질환이다. 두드러기나 가려움증 없이 통증을 동반한 부종이 특징이며, 후두 부종 시 질식사 위험이 있다. 이 가운데 탁자이로는 HAE 증상의 일상적인 예방에 사용되는 치료제다. 이 약은 브라디키닌 생산을 유발하는 혈장 칼리크레인(pKal) 효소를 선택적으로 억제해 혈관부종을 예방하는 작용기전을 가진다. 탁자이로는 글로빌 임상3상 HELP 연구를 통해 효능과 안전성을 확인했다. 이 연구는 평균 월 3.7회 급성 부종을 겪은 1·2형 HAE 환자 125명을 대상으로 진행됐다.임상 결과, 탁자이로 300mg 2주 간격 투여군은 위약 대비 중증도·중증 급성 부종이 83%, 급성 치료가 급성 부종이 87% 감소했다. 또 HELP OLE 연장 연구에서 총 212명을 약 30개월 추적한 결과, 기저 시점 대비 평균 87.4% 급성 부종 감소 효과가 유지됐다. 장기 투영에서도 새로운 안전성 이슈는 보고되지 않았다. 조영주 교수는 "환자의 약 40%는 5세 이전, 75%는 15세 이전에 첫 급성 부종을 경험하지만 오진으로 인한 HAE 진단 지연 기간은 13.3년으로 보고된다"며 "현재 국내에서는 질환 인지 부족과 진단 지연 등의 이유로 실제 환자 규모가 확인되지 못하고 있는 상황"이라고 설명했다.그는 "진단 이후에도 급성 부종은 예측이 어렵고 반복적으로 발생해 환자들은 지속적인 불확실성과 생명 위협 속에서 생활하게 된다"며 "탁자이로는 최신의 장기 예방 치료제로 국내 급여 적용을 계기로 치료의 새로운 패러다임을 열 것"이라고 전망했다.이대서울병원 알레르기내 안경민 교수.이에 따라 탁자이로에 설정된 급여 기준은 ▲남성호르몬 제제 '다나졸(Danazol)'을 6개월 이상 투여했는데도 최근 6개월 동안 월평균 3회 이상 피라지르(아세테이트) 투여를 요하는 발작이 발생한 경우 ▲다나졸 투여여가 금기 또는 부작용 등으로 투여할 수 없는 경우 동 약제 투여 이전 6개월 동안 월평균 3회 이상 응급 치료가 필요했던 경우에 인정된다. 다만, 임상현장에서는 급여 적용을 위한 기준은 다소 엄격하다는 평가다.특히 '다나졸(Danazol) 경구제를 6개월 이상 투여했음에도 최근 6개월간 월 평균 3회 이상 발작이 발생해야 한다'는 부분이다.결국 5년 만의 급여 등재로 '예방 요법'의 물꼬는 텄지만, 실질적인 환자 보장성 확대를 위해서는 향후 임상 데이터를 바탕으로 한 급여 기준의 유연한 개선이 필요할 것으로 예상된다.함께 자리한 이대서울병원 안경민 교수(알레르기내과)는 "현재 설정된 급여 기준을 임상 현장에서 충족시키기가 현실적으로 매우 타이트하다"고 꼬집었다.그는 "대표적으로 임신을 계획 중인 젊은 여성 환자의 경우, 기형 유발 위험이 있는 다나졸을 투약하기 어렵다"며 "급여기준상 다나졸 투약이 전제되지 않으면 환자들이 혜택을 보기 어려워 실제 임상 현장에서 활용하는 데 상당한 애로사항이 존재한다"고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]국내 임상현장에서 당뇨병성 만성신장병(CKD) 치료제로 입지를 다진 '케렌디아(피네레논)'가 심부전 영역으로 치료 범위를 확대, 신장과 심장을 아우르는 통합 관리의 핵심 옵션으로 부상하고 있다. 특히 좌심실 박출률(LVEF) 40% 이상 환자군에서 임상적 유용성을 입증, 미충족 수요가 컸던 심부전 치료 시장에 새로운 표준을 제시할 수 있을지 주목된다. 삼성서울병원 순환기내과 김다래 교수바이엘 코리아는 24일 서울 여의도 FKI타워에서 '심부전 인식 주간'을 맞아 케렌디아의 심부전 적응증 확대와 임상적 가치를 소개하는 미디어 세션을 개최했다. 케렌디아는 지난 2022년 5월 2형 당뇨병 동반 만성신장병 환자를 위한 치료제로 국내 허가를 받은 뒤, 2024년 2월부터 건강보험 급여가 적용되며 처방권에 안착했다. 이어 지난해 10월에는 LVEF 40% 이상인 성인 만성 심부전 환자 치료까지 적응증을 성공적으로 추가했다. 여기서 심부전 적응증 확대 근거는 임상3상 'FINEARTS-HF' 연구다. 연구 결과, 케렌디아 투여군은 전체 심부전 악화 사건 또는 심혈관질환에 의한 사망 등 위험을 16% 유의하게 낮추는 것으로 나타났다. 케렌디아의 치료 효과는 당뇨병 유무, eGFR 수준, SGLT-2 억제제 병용 여부와 관계없이 일관되게 나타났다.부작용 측면에서는 케렌디아군이 신기능 악화와 고칼륨혈증 보고 비율이 각각 18%, 9.7%로 위약군 12%, 4.2%보다 높았다. 다만 대부분은 대부분 경미하거나 조절 가능한 수준으로 평가됐다.이에 따라 이날 세션에 참석한 전문가들은 케렌디아가 LVEF 40% 이상의 만성 심부전 환자에서 보여준 유의미한 위험 감소 효과를 바탕으로 임상현장의 폭넓은 활용성에 대해 평가했다.특히 효과가 환자의 연령, 성별, 당뇨병 동반 여부 및 SGLT-2 억제제 병용 여부와 관계없이 17가지 하위 분석 그룹에서 일관되게 나타났다는 점을 주목했다.삼성서울병원 김다래 교수(순환기내과)는 "대사질환과 신장, 심장은 병리생리학적 메커니즘을 통해 서로 손상을 유발하거나 악화시키는 유기적인 관계"라며 "FINEHEART 메타 분석에 따르면 대상 환자의 90% 이상이 CKM(Cardiovascular-Kidney-Metabolic) 질환을 보유하고 있었으며, 케렌디아는 이들에서 심혈관계 사망 감소와 신장 질환 진행 억제라는 효과를 드러냈다"고 설명했다. 김 교수는 이어 "이러한 효과는 SGLT-2 억제제나 GLP-1RA 병용 여부와 상관없이 일관되게 나타났다"며 "환자의 상태를 전체적으로 바라보는 다학제적, 통합적 관리를 위해 케렌디아 처방이 권고된다"고 강조했다.SGLT-2 억제제와 '조기 병용' 시너지임상현장에서 또 하나 주목하는 대목은 SGLT-2 억제제와의 조기 병용 전략이다.강북삼성병원 내분비내과 이은정 교수강북삼성병원 이은정 교수(내분비내과)는 'CONFIDENCE 2상 연구'를 인용하며 SGLT-2 억제제와의 조기 병용 요법이 가진 혜택을 피력했다. 이은정 교수는 "케렌디아와 SGLT-2 억제제를 병용했을 때 요-알부민-크레아티닌 비율(UACR)이 단독 요법 대비 각각 29%, 32% 추가 감소했다"며 "이는 만성신장병 환자의 장기 예후를 개선할 수 있는 새로운 가능성을 보여준 것"이라고 설명했다. 이러한 근거를 바탕으로 최근 미국당뇨병학회(ADA)는 2026년 가이드라인에 SGLT-2 억제제와 케렌디아의 조기 병용을 고려할 수 있다는 내용을 권고 수준 B로 추가한 바 있다. 다만, 치료 과정에서 나타나는 부작용에 대한 주의도 언급됐다. 임상 결과 케렌디아군에서 신기능 악화(18%)와 고칼륨혈증(9.7%) 보고 비율이 위약군보다 높게 나타났기 때문이다. 서울대병원 박세훈 교수(신장내과)는 "실제 임상 현장을 반영한 리얼월드 데이터(FINE-REAL)에 따르면, 중증 고칼륨혈증 발생률은 1% 미만으로 나타났다"며 "대부분 경미하거나 조절 가능한 수준인 만큼, 적극적인 모니터링을 통한 적절한 치료 전략 수립이 중요하다"고 조언했다. 바이엘 코리아 정현정 리드는 "케렌디아는 기존 MRA의 한계를 보완한 차별화된 기전을 통해 신장과 심장을 통합 관리하는 유일한 차세대 MRA"라며 "앞으로도 임상적 근거를 바탕으로 환자 중심의 치료 환경을 조성하는 데 최선을 다하겠다"고 밝혔다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]성인과 청소년 아토피피부염 시장에 성공적으로 안착한 일라이 릴리의 IL-13 억제제 '엡글리스(레브리키주맙)'가 소아 영역으로까지 영향력 확대에 청신호가 켜졌다.임상연구를 통해 효과를 입증, 본격적인 적응증 확대에 나설 전망이다.한국릴리 IL-13 억제제 엡글리스 제품사진.24일 제약업계에 따르면, 최근 릴리는 생후 6개월에서 만 18세 미만의 중등도-중증 아토피피부염 소아 환자를 대상으로 한 3상 임상시험 'ADorable-1' 연구에서 유의미한 유효성과 안전성을 확인했다고 발표했다. 이번 임상 결과의 핵심은 성인에 비해 치료 옵션이 제한적이었던 소아 환자들에게서 강력한 피부 개선 효과를 입증했다는 점이다. 연구 결과, 투여 16주차 기준 엡글리스 투여군의 63%가 EASI 75(피부 증상 75% 개선)에 도달하며 위약군(22%) 대비 압도적인 수치를 기록했다. 또한 환자의 44%는 IGA 0 또는 1(깨끗하거나 거의 깨끗한 상태)을 달성하며 1차 평가지표를 모두 충족했다. 아토피 환자들의 삶의 질을 결정짓는 가려움증 완화 측면에서도 긍정적인 지표가 확인됐다. 6세 이상 환자 중 35%가 가려움증 척도(Pruritus NRS)에서 4점 이상의 유의미한 개선을 보였다. 안전성 프로파일 역시 기존 성인 및 청소년 연구와 일관되게 나타났다. 특히 영유아 환자 투여 시 우려될 수 있는 주사 부위 통증은 보고되지 않았으며, 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았다. 작년 국내 급여 진입 후 '연령 확대' 기대현재 엡글리스는 지난해 급여로 국내 출시, 임상현장에서 본격 출시된 상태다.국내 허가와 동시에 빠르게 건강보험 급여권에 진입하며 성인 및 청소년 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하고 있다. 다만, 동일한 IL-13 억제기전 생물학적 제제 계열 치료제들이 국내 임상현장에서 급여를 적용받으며 이미 활용되고 있다는 점은 한계로 지목된다. 이들은 듀피젠트(두필루맙, 사노피)와 아트랄자(트랄로키누맙, 레오파마)다.여기에 린버크(유파다시티닙)으로 대표되는 JAK 억제제까지 임상현장에서 경쟁을 벌이며 아토피피부염 시장은 어느 때보다 치열한 상황이다.  결과적으로 이번 소아 대상 임상 데이터가 엡글리스가 '전 연령대'를 아우르는 아토피 치료제로서 입지를 확대하는 계기로 연결, 국내에 어떤 영향을 미칠 지 주목된다. 릴리는 이번 데이터를 바탕으로 미국 및 글로벌 규제 당국에 적응증 확대를 위한 자료를 제출할 계획이다. 임상 책임연구자인 노스웨스턴대 피부과 에이미 팔러(Amy Paller) 박사는 "영유아와 어린 소아는 유병률이 높음에도 승인된 치료제가 제한적이었다"며 "이번 결과는 고선택적 치료제를 통해 소아 환자의 근본적인 염증 기전을 표적할 수 있다는 가능성을 제시했다"고 평가했다. 릴리 측은 이번 연구에 참여한 환자들을 대상으로 한 52주 연장 연구인 'ADorable-2' 결과도 올해 하반기 공개할 예정으로, 장기 안전성과 유효성 데이터 확보에 주력하고 있다. 릴리 면역학 부문 아드리엔 브라운(Adrienne Brown) 대표는 "중등도–중증 아토피피부염을 앓는 소아 환자들에게 반복적으로 발생하는 피부 병변 악화, 가려움증, 불편감은 놀이, 학업, 그리고 환자와 보호자의 일상생활 전반에서 어려움을 야기한다"며, "엡글리스는 이미 4주 1회 유지요법으로 성인과 청소년 환자의 질환 악화 빈도를 지속적으로 줄이는 데 기여한 만큼, 소아 환자에서도 질환 조절 효과를 보였으며, 향후 허가될 경우 해당 환자와 가족들에게 희망을 주는 이정표가 될 수 있다"고 밝혔다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]한국아스트라제네카는 지난 23일 임핀지(더발루맙)가 절제 가능한 위 또는 위식도 접합부 선암 환자의 치료로서 수술 전 및 수술 후 보조요법으로 5-플루오로우라실, 류코보린, 옥살리플라틴, 도세탁셀 (FLOT) 항암화학요법과 병용요법 후, 연이어 보조요법으로서 임핀지 단독요법으로 식품의약품안전처 허가를 받았다고 밝혔다.한국아스트라제네카는 면역항암제 임핀지(더발루맙) 제품사진.허가된 용법은 수술 전 임핀지를 항암화학요법(FLOT)과 병용하여 2주기 투여 후 수술을 진행하고, 수술 후에는 임핀지와 항암화학요법(FLOT)을 병용하여 2주기 투여하고 임핀지 단독요법으로 유지 치료를 이어가는 방식이다. 이번 허가를 통해 임핀지는 국내 허가된 면역항암제 중 최초로 위암 수술 전·후 보조요법으로 자리하게 됐다.위암의 가장 기본적인 치료 방법은 수술이지만 기존에는 수술 등의 치료를 받았더라도 재발률이 높은 것으로 알려져 있다. 실제로 위암 환자의 약 40~60%가 재발로 인해 사망한다. 또한 수술 후 재발한 환자의 50%는 2년 내, 90%는 5년 내 재발하는 것으로 보고된다.이번 임핀지의 허가는 위암 수술 전후 보조요법으로서 이러한 재발 위험을 낮추고 생존 혜택을 제공할 수 있는 새로운 치료 접근법으로 평가된다.이번 허가는 절제 가능한 위암 및 위식도 접합부 선암 환자를 대상으로 한 글로벌 3상 MATTERHORN 연구 결과를 근거로 이뤄졌다. MATTERHORN 연구는 수술 전후 보조요법으로서 임핀지+항암화학요법(FLOT) 및 연이어 임핀지 단독요법의 유효성과 안전성 프로파일을 기존 항암화학요법(FLOT)과 수술만 시행한 대조군과 비교해 평가했다.연구 결과, 임핀지는 1차 평가변수인 무사건 생존율(EFS) 개선 및 2차 평가변수인 전체 생존율(OS), 병리학적 완전 반응 비율(pCR)에 대한 임상적 이익을 확인했다.임핀지 수술 전후 보조요법은 질병 진행, 재발 또는 모든 원인으로 인한 사망 위험을 29% (HR 0.71, 95% CI; 0.58-0.86) 감소시키며 무사건 생존율(EFS)을 유의하게 개선했다. (35.2% vs 46%) 전체생존율은 24개월 시점에 임핀지 수술 전×후 보조요법 투여군에서 75.7%로 대조군 70.4% 대비 수치적으로 더 높았으나 통계적 유의성은 확인되지 않았다. 병리학적 완전반응율(pCR) 또한 임핀지 수술 전후 보조요법 투여군에서 19.2%(95% CI, 15.7-23.0)로 대조군 7.2%(95% CI, 5.0-9.9) 대비 약 2.7배 높게 나타났다.MATTERHORN 연구에서 나타난 임핀지 수술 전후 보조요법의 안전성 프로파일은 각 개별 약제에서 이미 알려진 안전성 프로파일과 일관되게 나타났다.분당서울대학교병원 혈액종양내과 이근욱 교수는 "위암은 수술이 가능한 단계에서 치료하더라도 상당수 환자에서 재발이 발생하는 암종이다. 특히 2~3기 위암 환자는 수술 후 보조요법을 시행하지만 그럼에도 불구하고 상당수가 재발을 경험하는 것으로 보고되어 있어 수술 전후를 아우르는 새로운 치료 전략이 절실한 상황이었다"며 "이번 MATTERHORN 연구에서는 위약 대비 무사건 생존율(EFS) 및 전체 생존율(OS)에 대한 임상적 이익이 데이터로 확인되었으며, 완전 병리학적 반응률(pCR) 또한 기존 치료 대비 약 2.7배 향상됐다는 점에서 임상적 의미가 크다"고 설명했다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]한국로슈가 척수성 근위축증(SMA) 치료제 '에브리스디(리스디플람)'의 정제 제형 출시와 함께 대폭 확대된 급여 기준을 발판으로 환자들의 치료 선택권 강화에 나선다.특히 기존 주사제와의 양방향 교체 투여가 허용되고 1회 처방 용량이 확대됨에 따라, 장기 치료가 필수적인 SMA 환자들에게 있어 이점으로 작용할지 주목된다.채종희 대한소아신경학회장(서울대병원 소아청소년과)가 에브리스디 정제형 출시에 대한 임상적 의미와 가치를 평가하고 있다.채종희 대한소아신경학회장(서울대병원 소아청소년과)는 23일 한국로슈가 마련한 행사에 참석해 에브리스디 정제형 출시 및 급여 기준 확대에 대한 임상적 의미를 평가했다. 우선 이 달부터 신규 급여 적용을 받은 에브리스디 정제(5mg)는 2세 이상(체중 20kg 이상) 환자를 대상으로 한다. 기존 건조시럽 제형이 냉장 보관이 필수적이었던 것과 달리, 정제는 실온 보관이 가능하고 물에 녹여 복용할 수 있어 학업이나 직장 생활을 병행하는 환자들의 편의성을 획기적으로 높였다.동시에 건조시럽 제형의 특성 상 환자 투여 시 발생 가능한 파손 등 '리스크' 관리 문제도 해결할 수 있는 장점을 더했다.채종희 회장은 "SMA는 장기 치료가 불가피해 일상 속 관리 편의성이 중요하다"며 "실온 보관 정제 도입과 처방 용량 확대로 환자와 가족이 안정적인 일상을 유지하는 데 큰 도움이 될 것"이라고 평가했다.교체투여 제한 완화…RWD 통해 장기 효과 입증더불어 임상현장에서 주목하는 변화로 '치료 유연성'도 확보했다.기존에는 척수강 내 주사제(뉴시너센)에서 에브리스디로의 단방향 교체만 허용됐으나, 3월부터 시행된 개정안에 따라 임상적 사유가 있을 경우 두 약제 간 양방향 교체투여가 1회씩 허용된다. 또한 약제를 변경했다가 다시 원래 약제로 돌아오는 '재교체 투여' 기준도 마련돼 세밀한 맞춤형 전략 수립이 가능해졌다.환자들의 병원 방문 부담을 줄이기 위한 처방 기준도 개선됐다. 기존 1개월분으로 제한됐던 1회 처방 용량은 약 2개월(정제 최대 56일분, 건조시럽 최대 64일분)까지 확대돼 치료 지속성을 높였다.채종희 회장은 "한 번 선택하면 되돌릴 수 없었던 과거와 달리, 이제는 환자의 연령과 치료 반응 등 변화하는 상황에 맞춰 보다 유연하고 합리적인 맞춤형 치료 전략을 수립할 수 있게 되어 고무적"이라며 "여기에 세분화된 평가 도구까지 도입되면서 환자 개개인의 실제 상태에 기반한 정교한 치료 성과 평가가 가능해져 긍정적인 시너지를 낼 것"이라고 진단했다.박형준 강남세브란스병원 교수는 에브리스디의 임상적 가치를 뒷받침하는 리얼월드데이터를 공유했다. 이와 함께 에브리스디의 임상적 가치를 뒷받침하는 리얼월드데이터(RWD)도 공유됐다. 체코와 슬로바키아에서 진행된 연구에 따르면, 휠체어를 타거나 척추측만증이 있는 중증 성인 SMA 환자들에서도 운동 기능의 초기 개선과 더불어 최대 3년까지 장기적인 호흡 및 운동 기능 유지가 확인됐다.크로아티아의 연구에서는 기존 척수강 주사제 치료에서 에브리스디로 전환한 환자들을 분석한 결과, 12개월 동안 기존 치료제와 유사하게 운동 기능을 개선하며 비열등성을 확인했으며, 일본에서 진행된 시판 후 조사(PMS) 12개월 중간 분석 결과에서도 일관된 안전성 프로파일이 확인됐다.박형준 강남세브란스병원 교수(신경과)는 "다양한 RWD가 에브리스디의 효과와 안전성을 일관되게 뒷받침하고 있다"며 "다양한 상태의 환자들이 존재하는 진료 현장에서 유의미한 기능 개선 효과를 제공한다는 점이 확인됐다"고 강조했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]한국오가논은 한국인 고위험 이상지질혈증 환자를 대상으로 진행된 에제티미브/아토르바스타틴(ezetimibe/atorvastatin) 복합제 아토젯정의 임상 연구 결과가 국제 학술지 'BMC Cardiovascular Disorders'에 게재됐다고 23일 밝혔다. 한국오가논 아토젯정 제품사진.해당 연구는 지난해 미국심장협회(AHA) 학술대회에서 발표된 이후 학술적 검증을 거쳐 2026년 2월 온라인 게재됐다.이번 연구는 글로벌 헬스케어 기업 오가논과 국내 주요 의료기관이 공동 수행한 다기관 임상으로, 고위험군 환자에게 아토젯정 병용요법이 나타내는 유효성과 안전성 프로파일을 평가했다.심혈관질환은 전 세계 주요 사망 원인 중 하나로, 이상지질혈증은 조절 가능한 핵심 위험요인이다. 그러나 기존 치료를 받고 있음에도 불구하고 많은 고위험 및 초고위험 이상지질혈증 환자들이 LDL-C 목표치에 도달하지 못하는 것으로 보고되고 있다. 이에 따라 국내 고위험 환자군에서 여전히 상당한 미충족 수요가 존재하며, 보다 적극적이고 체계적인 LDL-C 관리 전략의 필요성이 제기되고 있다.본 연구는 LDL-C 70mg/dL 이상이면서 기존 저·중강도 스타틴 치료에도 목표에 도달하지 못한 환자, 또는 스타틴 치료 경험이 없거나, 등록 전 안정적인 스타틴 치료 유지가 어려웠던 환자 등을 대상으로 진행됐다.연구 결과, 아토젯정(10/40mg, 10/80mg) 병용요법군은 투약 초기부터 LDL-C 감소 폭이 아토르바스타틴(40mg, 80mg) 단독요법 대비 더 크게 나타났으며, 이러한 차이는 12주까지 지속됐다. 투약 6주 시점 LDL-C 55 mg/dL 미만 도달률은 병용요법군 46.2%, 단독요법군 9.0%였으며, 12주 시점에는 각각 55.0%와 15.4%로 병용요법군에서 유의하게 높았다. LDL-C 70mg/dL 미만 도달률 역시 6주 및 12주 모두 병용요법군에서 더 높은 비율을 보였다. 두 치료군 간 이상반응 발생률은 유사했으며, 새로운 안전성 문제는 확인되지 않았다.2025년 유럽심장학회(ESC) 가이드라인은 고위험 환자에서 고강도 스타틴과 에제티미브의 초기 병용을 Class IIa 권고로 명시하며, 초기 병용 전략을 권고하였다. 2025년 미국심장학회·미국심장협회(ACC·AHA) 또한 스타틴 치료 후 LDL-C가 55mg/dL를 초과하는 경우 비스타틴 치료를 추가할 것을 권고하였다. 이번 연구는 이러한 최신 치료 방향성을 실제 임상 데이터로 확인했다는 점에서 주목된다.연구 책임자인 분당서울대학교병원 채인호 교수는 "이번 국제 학술지 게재를 통해 에제티미브/아토르바스타틴 초기 병용요법의 임상적 근거가 보다 명확해졌다"며 "아토젯정은 아토르바스타틴 단독요법 대비 우수한 LDL-C 감소 효과와 유사한 안전성 프로파일을 확인한 만큼, 고위험 이상지질혈증 환자들이 목표 LDL-C에 신속히 도달해야 하는 경우 실질적인 치료 대안이 될 것"이라고 말했다.한국오가논 김소은 대표는 "아시아인은 고강도 스타틴 사용 시 이상반응으로 치료에 제약이 따르는 경우가 많아 비스타틴 병용요법의 필요성이 크다"며 "이번 아토젯정 연구는 이러한 치료적 요구를 한국인 임상 데이터를 통해 구체화했다는 점에서 의미가 있다. 한국오가논은 앞으로도 환자 개개인의 치료 목표 달성을 지원할 수 있는 맞춤형 이상지질혈증 치료 옵션을 지속적으로 제공해 나가겠다"고 밝혔다.