[메디칼타임즈=문성호 기자]성인과 청소년 아토피피부염 시장에 성공적으로 안착한 일라이 릴리의 IL-13 억제제 '엡글리스(레브리키주맙)'가 소아 영역으로까지 영향력 확대에 청신호가 켜졌다.임상연구를 통해 효과를 입증, 본격적인 적응증 확대에 나설 전망이다.한국릴리 IL-13 억제제 엡글리스 제품사진.24일 제약업계에 따르면, 최근 릴리는 생후 6개월에서 만 18세 미만의 중등도-중증 아토피피부염 소아 환자를 대상으로 한 3상 임상시험 'ADorable-1' 연구에서 유의미한 유효성과 안전성을 확인했다고 발표했다. 이번 임상 결과의 핵심은 성인에 비해 치료 옵션이 제한적이었던 소아 환자들에게서 강력한 피부 개선 효과를 입증했다는 점이다. 연구 결과, 투여 16주차 기준 엡글리스 투여군의 63%가 EASI 75(피부 증상 75% 개선)에 도달하며 위약군(22%) 대비 압도적인 수치를 기록했다. 또한 환자의 44%는 IGA 0 또는 1(깨끗하거나 거의 깨끗한 상태)을 달성하며 1차 평가지표를 모두 충족했다. 아토피 환자들의 삶의 질을 결정짓는 가려움증 완화 측면에서도 긍정적인 지표가 확인됐다. 6세 이상 환자 중 35%가 가려움증 척도(Pruritus NRS)에서 4점 이상의 유의미한 개선을 보였다. 안전성 프로파일 역시 기존 성인 및 청소년 연구와 일관되게 나타났다. 특히 영유아 환자 투여 시 우려될 수 있는 주사 부위 통증은 보고되지 않았으며, 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았다. 작년 국내 급여 진입 후 '연령 확대' 기대현재 엡글리스는 지난해 급여로 국내 출시, 임상현장에서 본격 출시된 상태다.국내 허가와 동시에 빠르게 건강보험 급여권에 진입하며 성인 및 청소년 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하고 있다. 다만, 동일한 IL-13 억제기전 생물학적 제제 계열 치료제들이 국내 임상현장에서 급여를 적용받으며 이미 활용되고 있다는 점은 한계로 지목된다. 이들은 듀피젠트(두필루맙, 사노피)와 아트랄자(트랄로키누맙, 레오파마)다.여기에 린버크(유파다시티닙)으로 대표되는 JAK 억제제까지 임상현장에서 경쟁을 벌이며 아토피피부염 시장은 어느 때보다 치열한 상황이다.  결과적으로 이번 소아 대상 임상 데이터가 엡글리스가 '전 연령대'를 아우르는 아토피 치료제로서 입지를 확대하는 계기로 연결, 국내에 어떤 영향을 미칠 지 주목된다. 릴리는 이번 데이터를 바탕으로 미국 및 글로벌 규제 당국에 적응증 확대를 위한 자료를 제출할 계획이다. 임상 책임연구자인 노스웨스턴대 피부과 에이미 팔러(Amy Paller) 박사는 "영유아와 어린 소아는 유병률이 높음에도 승인된 치료제가 제한적이었다"며 "이번 결과는 고선택적 치료제를 통해 소아 환자의 근본적인 염증 기전을 표적할 수 있다는 가능성을 제시했다"고 평가했다. 릴리 측은 이번 연구에 참여한 환자들을 대상으로 한 52주 연장 연구인 'ADorable-2' 결과도 올해 하반기 공개할 예정으로, 장기 안전성과 유효성 데이터 확보에 주력하고 있다. 릴리 면역학 부문 아드리엔 브라운(Adrienne Brown) 대표는 "중등도–중증 아토피피부염을 앓는 소아 환자들에게 반복적으로 발생하는 피부 병변 악화, 가려움증, 불편감은 놀이, 학업, 그리고 환자와 보호자의 일상생활 전반에서 어려움을 야기한다"며, "엡글리스는 이미 4주 1회 유지요법으로 성인과 청소년 환자의 질환 악화 빈도를 지속적으로 줄이는 데 기여한 만큼, 소아 환자에서도 질환 조절 효과를 보였으며, 향후 허가될 경우 해당 환자와 가족들에게 희망을 주는 이정표가 될 수 있다"고 밝혔다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]한국아스트라제네카는 지난 23일 임핀지(더발루맙)가 절제 가능한 위 또는 위식도 접합부 선암 환자의 치료로서 수술 전 및 수술 후 보조요법으로 5-플루오로우라실, 류코보린, 옥살리플라틴, 도세탁셀 (FLOT) 항암화학요법과 병용요법 후, 연이어 보조요법으로서 임핀지 단독요법으로 식품의약품안전처 허가를 받았다고 밝혔다.한국아스트라제네카는 면역항암제 임핀지(더발루맙) 제품사진.허가된 용법은 수술 전 임핀지를 항암화학요법(FLOT)과 병용하여 2주기 투여 후 수술을 진행하고, 수술 후에는 임핀지와 항암화학요법(FLOT)을 병용하여 2주기 투여하고 임핀지 단독요법으로 유지 치료를 이어가는 방식이다. 이번 허가를 통해 임핀지는 국내 허가된 면역항암제 중 최초로 위암 수술 전·후 보조요법으로 자리하게 됐다.위암의 가장 기본적인 치료 방법은 수술이지만 기존에는 수술 등의 치료를 받았더라도 재발률이 높은 것으로 알려져 있다. 실제로 위암 환자의 약 40~60%가 재발로 인해 사망한다. 또한 수술 후 재발한 환자의 50%는 2년 내, 90%는 5년 내 재발하는 것으로 보고된다.이번 임핀지의 허가는 위암 수술 전후 보조요법으로서 이러한 재발 위험을 낮추고 생존 혜택을 제공할 수 있는 새로운 치료 접근법으로 평가된다.이번 허가는 절제 가능한 위암 및 위식도 접합부 선암 환자를 대상으로 한 글로벌 3상 MATTERHORN 연구 결과를 근거로 이뤄졌다. MATTERHORN 연구는 수술 전후 보조요법으로서 임핀지+항암화학요법(FLOT) 및 연이어 임핀지 단독요법의 유효성과 안전성 프로파일을 기존 항암화학요법(FLOT)과 수술만 시행한 대조군과 비교해 평가했다.연구 결과, 임핀지는 1차 평가변수인 무사건 생존율(EFS) 개선 및 2차 평가변수인 전체 생존율(OS), 병리학적 완전 반응 비율(pCR)에 대한 임상적 이익을 확인했다.임핀지 수술 전후 보조요법은 질병 진행, 재발 또는 모든 원인으로 인한 사망 위험을 29% (HR 0.71, 95% CI; 0.58-0.86) 감소시키며 무사건 생존율(EFS)을 유의하게 개선했다. (35.2% vs 46%) 전체생존율은 24개월 시점에 임핀지 수술 전×후 보조요법 투여군에서 75.7%로 대조군 70.4% 대비 수치적으로 더 높았으나 통계적 유의성은 확인되지 않았다. 병리학적 완전반응율(pCR) 또한 임핀지 수술 전후 보조요법 투여군에서 19.2%(95% CI, 15.7-23.0)로 대조군 7.2%(95% CI, 5.0-9.9) 대비 약 2.7배 높게 나타났다.MATTERHORN 연구에서 나타난 임핀지 수술 전후 보조요법의 안전성 프로파일은 각 개별 약제에서 이미 알려진 안전성 프로파일과 일관되게 나타났다.분당서울대학교병원 혈액종양내과 이근욱 교수는 "위암은 수술이 가능한 단계에서 치료하더라도 상당수 환자에서 재발이 발생하는 암종이다. 특히 2~3기 위암 환자는 수술 후 보조요법을 시행하지만 그럼에도 불구하고 상당수가 재발을 경험하는 것으로 보고되어 있어 수술 전후를 아우르는 새로운 치료 전략이 절실한 상황이었다"며 "이번 MATTERHORN 연구에서는 위약 대비 무사건 생존율(EFS) 및 전체 생존율(OS)에 대한 임상적 이익이 데이터로 확인되었으며, 완전 병리학적 반응률(pCR) 또한 기존 치료 대비 약 2.7배 향상됐다는 점에서 임상적 의미가 크다"고 설명했다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]한국로슈가 척수성 근위축증(SMA) 치료제 '에브리스디(리스디플람)'의 정제 제형 출시와 함께 대폭 확대된 급여 기준을 발판으로 환자들의 치료 선택권 강화에 나선다.특히 기존 주사제와의 양방향 교체 투여가 허용되고 1회 처방 용량이 확대됨에 따라, 장기 치료가 필수적인 SMA 환자들에게 있어 이점으로 작용할지 주목된다.채종희 대한소아신경학회장(서울대병원 소아청소년과)가 에브리스디 정제형 출시에 대한 임상적 의미와 가치를 평가하고 있다.채종희 대한소아신경학회장(서울대병원 소아청소년과)는 23일 한국로슈가 마련한 행사에 참석해 에브리스디 정제형 출시 및 급여 기준 확대에 대한 임상적 의미를 평가했다. 우선 이 달부터 신규 급여 적용을 받은 에브리스디 정제(5mg)는 2세 이상(체중 20kg 이상) 환자를 대상으로 한다. 기존 건조시럽 제형이 냉장 보관이 필수적이었던 것과 달리, 정제는 실온 보관이 가능하고 물에 녹여 복용할 수 있어 학업이나 직장 생활을 병행하는 환자들의 편의성을 획기적으로 높였다.동시에 건조시럽 제형의 특성 상 환자 투여 시 발생 가능한 파손 등 '리스크' 관리 문제도 해결할 수 있는 장점을 더했다.채종희 회장은 "SMA는 장기 치료가 불가피해 일상 속 관리 편의성이 중요하다"며 "실온 보관 정제 도입과 처방 용량 확대로 환자와 가족이 안정적인 일상을 유지하는 데 큰 도움이 될 것"이라고 평가했다.교체투여 제한 완화…RWD 통해 장기 효과 입증더불어 임상현장에서 주목하는 변화로 '치료 유연성'도 확보했다.기존에는 척수강 내 주사제(뉴시너센)에서 에브리스디로의 단방향 교체만 허용됐으나, 3월부터 시행된 개정안에 따라 임상적 사유가 있을 경우 두 약제 간 양방향 교체투여가 1회씩 허용된다. 또한 약제를 변경했다가 다시 원래 약제로 돌아오는 '재교체 투여' 기준도 마련돼 세밀한 맞춤형 전략 수립이 가능해졌다.환자들의 병원 방문 부담을 줄이기 위한 처방 기준도 개선됐다. 기존 1개월분으로 제한됐던 1회 처방 용량은 약 2개월(정제 최대 56일분, 건조시럽 최대 64일분)까지 확대돼 치료 지속성을 높였다.채종희 회장은 "한 번 선택하면 되돌릴 수 없었던 과거와 달리, 이제는 환자의 연령과 치료 반응 등 변화하는 상황에 맞춰 보다 유연하고 합리적인 맞춤형 치료 전략을 수립할 수 있게 되어 고무적"이라며 "여기에 세분화된 평가 도구까지 도입되면서 환자 개개인의 실제 상태에 기반한 정교한 치료 성과 평가가 가능해져 긍정적인 시너지를 낼 것"이라고 진단했다.박형준 강남세브란스병원 교수는 에브리스디의 임상적 가치를 뒷받침하는 리얼월드데이터를 공유했다. 이와 함께 에브리스디의 임상적 가치를 뒷받침하는 리얼월드데이터(RWD)도 공유됐다. 체코와 슬로바키아에서 진행된 연구에 따르면, 휠체어를 타거나 척추측만증이 있는 중증 성인 SMA 환자들에서도 운동 기능의 초기 개선과 더불어 최대 3년까지 장기적인 호흡 및 운동 기능 유지가 확인됐다.크로아티아의 연구에서는 기존 척수강 주사제 치료에서 에브리스디로 전환한 환자들을 분석한 결과, 12개월 동안 기존 치료제와 유사하게 운동 기능을 개선하며 비열등성을 확인했으며, 일본에서 진행된 시판 후 조사(PMS) 12개월 중간 분석 결과에서도 일관된 안전성 프로파일이 확인됐다.박형준 강남세브란스병원 교수(신경과)는 "다양한 RWD가 에브리스디의 효과와 안전성을 일관되게 뒷받침하고 있다"며 "다양한 상태의 환자들이 존재하는 진료 현장에서 유의미한 기능 개선 효과를 제공한다는 점이 확인됐다"고 강조했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]한국오가논은 한국인 고위험 이상지질혈증 환자를 대상으로 진행된 에제티미브/아토르바스타틴(ezetimibe/atorvastatin) 복합제 아토젯정의 임상 연구 결과가 국제 학술지 'BMC Cardiovascular Disorders'에 게재됐다고 23일 밝혔다. 한국오가논 아토젯정 제품사진.해당 연구는 지난해 미국심장협회(AHA) 학술대회에서 발표된 이후 학술적 검증을 거쳐 2026년 2월 온라인 게재됐다.이번 연구는 글로벌 헬스케어 기업 오가논과 국내 주요 의료기관이 공동 수행한 다기관 임상으로, 고위험군 환자에게 아토젯정 병용요법이 나타내는 유효성과 안전성 프로파일을 평가했다.심혈관질환은 전 세계 주요 사망 원인 중 하나로, 이상지질혈증은 조절 가능한 핵심 위험요인이다. 그러나 기존 치료를 받고 있음에도 불구하고 많은 고위험 및 초고위험 이상지질혈증 환자들이 LDL-C 목표치에 도달하지 못하는 것으로 보고되고 있다. 이에 따라 국내 고위험 환자군에서 여전히 상당한 미충족 수요가 존재하며, 보다 적극적이고 체계적인 LDL-C 관리 전략의 필요성이 제기되고 있다.본 연구는 LDL-C 70mg/dL 이상이면서 기존 저·중강도 스타틴 치료에도 목표에 도달하지 못한 환자, 또는 스타틴 치료 경험이 없거나, 등록 전 안정적인 스타틴 치료 유지가 어려웠던 환자 등을 대상으로 진행됐다.연구 결과, 아토젯정(10/40mg, 10/80mg) 병용요법군은 투약 초기부터 LDL-C 감소 폭이 아토르바스타틴(40mg, 80mg) 단독요법 대비 더 크게 나타났으며, 이러한 차이는 12주까지 지속됐다. 투약 6주 시점 LDL-C 55 mg/dL 미만 도달률은 병용요법군 46.2%, 단독요법군 9.0%였으며, 12주 시점에는 각각 55.0%와 15.4%로 병용요법군에서 유의하게 높았다. LDL-C 70mg/dL 미만 도달률 역시 6주 및 12주 모두 병용요법군에서 더 높은 비율을 보였다. 두 치료군 간 이상반응 발생률은 유사했으며, 새로운 안전성 문제는 확인되지 않았다.2025년 유럽심장학회(ESC) 가이드라인은 고위험 환자에서 고강도 스타틴과 에제티미브의 초기 병용을 Class IIa 권고로 명시하며, 초기 병용 전략을 권고하였다. 2025년 미국심장학회·미국심장협회(ACC·AHA) 또한 스타틴 치료 후 LDL-C가 55mg/dL를 초과하는 경우 비스타틴 치료를 추가할 것을 권고하였다. 이번 연구는 이러한 최신 치료 방향성을 실제 임상 데이터로 확인했다는 점에서 주목된다.연구 책임자인 분당서울대학교병원 채인호 교수는 "이번 국제 학술지 게재를 통해 에제티미브/아토르바스타틴 초기 병용요법의 임상적 근거가 보다 명확해졌다"며 "아토젯정은 아토르바스타틴 단독요법 대비 우수한 LDL-C 감소 효과와 유사한 안전성 프로파일을 확인한 만큼, 고위험 이상지질혈증 환자들이 목표 LDL-C에 신속히 도달해야 하는 경우 실질적인 치료 대안이 될 것"이라고 말했다.한국오가논 김소은 대표는 "아시아인은 고강도 스타틴 사용 시 이상반응으로 치료에 제약이 따르는 경우가 많아 비스타틴 병용요법의 필요성이 크다"며 "이번 아토젯정 연구는 이러한 치료적 요구를 한국인 임상 데이터를 통해 구체화했다는 점에서 의미가 있다. 한국오가논은 앞으로도 환자 개개인의 치료 목표 달성을 지원할 수 있는 맞춤형 이상지질혈증 치료 옵션을 지속적으로 제공해 나가겠다"고 밝혔다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]한국아이큐비아는 한국 병원 의약품 시장 분석 데이터인 'KHPA(Korea Hospital Pharmaceutical Audit)'를 재출시했다고 23일 밝혔다.KHPA는 1983년 국내 유일의 병원 원내 의약품시장 분석데이터로 출시된 이후 오랜 기간 국내외 주요제약사를 포함한 기업고객 및 다양한 산업관련자들에 가장 신뢰도 높은 시장분석의 표준으로 평가받아 왔다.그러나 아이큐비아는 급변하는 시장 환경과 점차 전문화되는 고객의 수요를 반영하기 위해 기존 KHPA의 고도화가 필요하다고 판단하고, 지난 1년 반 동안 추가 개발을 진행해 왔다. 이번에 공개된 KHPA는 이러한 개선 작업의 결과물이다.기존과 비교한 새로운 KHPA는 여러 면에서 개선된 장점을 찾아볼 수 있다. 우선 원천데이터 소싱모델을 다양화하고 안정적인 자료공급처를 확보함으로서 서비스의 연속성을 강화하였다. 자료제공 주기에 있어서도 큰 개선이 있었다. 기존 서비스가 분기별 자료제공이었던 반면, 새로운 KHPA는 월별로 자료가 업데이트되기 때문에 빠르게 변화하는 시장을 보다 더 시의성 있게 분석할 수 있게 되어 시장의 큰 호응이 있을 것으로 보인다.전체 병원을 종별로 세분화해서 분석할 수 있게 된 점도 눈여겨 볼 개선사항이다. 기존 통합병원별 분석만 가능하였던 한계를 건강보험심사평가원의 분류기준을 반영한 종별 분석이 가능하게 개선하여 시장분석의 수준을 한 차원 높인 것으로 평가된다.정수용 한국아이큐비아 대표는 "이번 KHPA 재출시를 통해 약국, 의원, 병원을 아우르는 한국 제약시장의 전 채널을 포함한 통합 시장 분석이 다시 가능해졌다"며 그 의미를 강조했다. 정수용 대표는 "아이큐비아는 앞으로도 보다 안정적인 데이터 기반 위에서 신속하고 신뢰도 높은 마켓 인사이트를 제공함으로써, 고객의 전략적 의사결정을 지속적으로 지원해 나갈 것"이라고 밝혔다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]최근 임핀지(더발루맙)와 키트루다(펨브롤리주맙) 등 면역항암제가 담도암 1차 치료에서 급여권에 진입하며 치료제 시장을 주도하고 있는 가운데, 특정 유전자 변이를 타깃으로 하는 이중특이항체 신약도 본격 국내에 도입된다.임상현장에 출시된다면 담도암에서도 '정밀 의료' 활용이 본격화될 수 있을 전망이다.비원메디슨코리아는 식품의약품안전처로부터 HER2 양성 담도암 치료제 '지헤라주(자니다타맙)'의 국내 허가를 획득했다. 23일 제약업계에 따르면, 최근 비원메디슨코리아는 식품의약품안전처로부터 HER2 양성 담도암 치료제 '지헤라주(자니다타맙)'의 국내 허가를 획득했다. 이번 허가는 글로벌 혁신제품 신속심사 지원(GIFT) 프로그램을 통해 빠르게 진행됐으며, 담도암 영역에서 허가된 최초의 이중특이 항체(bispecific antibody)라는 점에서 주목받고 있다. 현재 국내 담도암 치료 시장은 면역항암제가 1차 표준 요법으로 자리 잡으며 표준치료 옵션으로 활용되고 있다. 하지만 1차 요법 실패 이후 선택지가 극히 제한적이라는 점은 여전히 임상현장의 고민이었다. 지헤라는 이러한 치료 공백을 메울 옵션으로 평가받는다. 기존 표적치료제와 달리 HER2 수용체의 두 부위(ECD2, ECD4)에 동시에 결합해 신호를 차단하고 면역 기전을 활성화하는 차별화된 기전을 가졌기 때문이다. 허가의 근거가 된 'HERIZON-BTC01' 연구에 따르면, 1회 이상 전신요법을 받은 HER2 양성(IHC 3+) 환자군에서 독립적 중앙 심사(BICR, Blinded Independent Central Review) 기준 객관적 반응률(ORR, Objective Response Rate)은 52%로 나타났다. 반응 지속기간 중앙값(mDOR, Median Duration of Response) 14.9개월을 확인했다. 또한 해당 군의 전체생존기간 중앙값(mOS, Median Overall Survival)은 18.1개월로 보고됐다. 이는 예후가 극히 불량한 담도암 2차 치료 환경에서 정밀 의료의 가능성을 숫자로 증명한 결과다."담도암도 이제는 바이오마커 시대"전문가들은 이번 허가를 기점으로 담도암 임상현장에서 바이오마커 확인의 중요성이 더욱 커질 것으로 내다보고 있다.서울대병원 오도연 교수(종양내과)는 "기존 치료 이후 선택지가 제한적이었던 담도암 환자에서 바이오마커에 기반한 정밀한 표적치료제 옵션이 추가된 것은 매우 고무적"이라며 "한국 환자들이 초기 임상 단계부터 참여해 축적된 근거가 바탕이 됐다는 점에서 의미가 크다"고 설명했다.비원메디슨코리아 양지혜 대표 역시 "담도암은 치료 옵션이 제한적인 난치성 암종"이라며 "지헤라가 HER2 양성 환자들에게 새로운 치료 선택지로 기여할 수 있기를 기대한다"고 밝혔다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]국내 남성암 발생률 1위로 올라선 전립선암 치료 환경이 올해 전환점을 맞을 전망이다. 치료 대안이 부족했던 '전이성 거세저항성 전립선암(mCRPC)' 환자들에게 '방사선 미사일'로 불리는 신약의 급여권 진입 여부가 올해 화두로 떠오르고 있기 때문이다.글로벌에서 플루빅토가 전립선암 조기 치료 영역까지 적응증을 확대하고 있는 가운데 올해 노바티스는 국내 급여 논의를 본격적으로 진행할 예정이다.20일 제약업계에 따르면, 최근 한국노바티스는 건강보험심사평가원에 방사성 리간드 치료제(Radioligand therapy, RLT) '플루빅토(루테튬(177Lu) 비피보타이드테트라세탄)'의 건강보험 급여 신청안을 제출한 것으로 확인됐다. 플루빅토는 mCRPC 환자를 위해 국내 최초로 허가된 방사성 리간드 치료제다. 암세포에 선택적으로 결합해 방사선을 직접 전달하는 기전을 통해 주변 정상 세포의 손상을 최소화하는 것이 특징이다. 특히 임상현장에서 핵의학과와 비뇨의학과가 진단과 치료를 병행하는 '테라노스틱스(Theranostics)' 정밀 의료의 대표적 사례로 꼽힌다. 식품의약품안전처 역시 이러한 혁신성을 인정해 2024년 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제6호 품목으로 지정한 바 있다. 더불어 임상연구 측면에서도 플루빅토는 최근 그 가치를 인정받고 있다.급여 신청의 근거가 된 임상 3상인 'VISION' 연구에 따르면, 플루빅토와 표준치료 병용요법은 표준치료 단독요법 대비 전체 생존기간(OS)을 약 4개월 연장(15.3개월 vs 11.3개월)시켰다. 또한, 방사선학적 무진행 생존기간(rPFS)은 8.7개월로 대조군(3.4개월) 대비 2.5배 이상 개선됐으며, 방사선학적 질환 진행 또는 사망 위험은 60% 감소하는 유의미한 수치를 보였다. 건강 관련 삶의 질(HRQOL) 측면에서도 대조군을 상회하는 데이터를 입증하며 임상적 우월성을 증명했다.이를 바탕으로 유럽종양학회(ESMO)가 최근 업데이트한 ESMO-MCBS(Magnitude of Clinical Benefit Scale) 평가에서 최고 점수인 5점을 부여받았다.최근 심평원이 고가 항암제의 급여 결정에 있어 '임상적 유용성'을 최우선 순위에 두어 왔으며, 평가 잣대로 ESMO 점수를 객관적 기준으로 삼는다는 점에서 이점으로 작용할 수 있는 부문이다. 유럽종양학회가 최신 연구결과를 반영하는 ESMO-MCBS는 단순히 임상시험의 통계적 유의성(P값)만을 보는 것이 아니라, 해당 약제가 환자에게 얼마나 실질적인 도움을 주는지를 체계적으로 점수화한 도구다. 평가 항목에는 ▲전체생존기간(OS) ▲무진행생존기간(PFS) 등 생존 데이터는 물론 ▲삶의 질(QoL) ▲약물 독성 등이 종합적으로 포함된다.결과적으로 해외 주요 선진국인 캐나다, 호주, 독일, 일본 등은 이미 플루빅토를 급여 약제로 사용하며 임상현장에서 활용하고 있는 만큼 이번 신청을 계기로 급여 논의에 탄력이 붙을 것으로 기대된다.서울아산병원 이재련 교수(종양내과)는 "플루빅토와 같은 RLT는 실제 임상 현장에서 고령 전립선암 환자의 삶의 질을 개선할 뿐 아니라 생존 기간을 연장할 수 있는 새로운 치료 옵션으로 주목받고 있다"며 "하지만 효과적인 치료법이 있다는 것을 알더라도 치료 비용이 매우 높고 보험 적용이 되지 않는 경우가 많아 현실적으로 선택하기 어려운 것이 사실"이라고 말했다. 그는 "치료 효과가 확인된 혁신적인 치료법이 임상 현장에서 의미 있게 활용되기 위해서는 무엇보다 환자들이 이러한 치료에 접근할 수 있도록 하는 제도적 기반이 먼저 마련돼야 한다"고 강조했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]CSL은 황세은 전 바이오젠코리아 대표를 한국 법인의 신임 대표이사(General Manager)로 선임했다고 밝혔다. 황 대표는 지난 17일부로 CSL코리아의 경영 전반을 총괄하며 국내 사업 전략 수립과 조직 역량 강화, 환자 중심의 기업 운영을 이끌 예정이다.CSL 한국 법인 황세은 신임 대표 황 대표는 국내 제약·바이오 산업에서 다양한 리더십 경험을 쌓아온 전문가로, 상업 전략과 시장 접근(Market Access), 메디컬 전략 등에서 폭넓은 경험을 보유하고 있다. 특히 국내 복잡한 규제 환경 속에서 경쟁력 있는 조직을 구축하고 제품을 성공적으로 런칭한 경험을 바탕으로 사업 성장을 이끌어 왔다.황 대표는 CSL 합류 전 바이오젠코리아 대표를 역임하며 국내 법인을 설립하고 조직을 성장시켰다. 재임 기간 동안 희귀질환 치료제의 국내 급여 전략 수립과 시장 진입을 성공적으로 이끌었다. 이전에는 한독에서 희귀질환 프랜차이즈 상무, 한국애보트에서 마케팅 이사를 역임했으며, 중외제약(JW)과 한일약품 등에서도 주요 직책을 맡으며 제약 산업 전반에 걸친 경험을 쌓았다. 황 대표는 약사 출신으로 서강대학교에서 경영학석사(MBA)를 취득했으며, 이후 중앙대학교에서 보건 사회 임상 약학을 전공으로 약학 박사 학위를 취득했다.황세은 신임 대표는 "CSL의 혁신적인 치료 포트폴리오를 바탕으로 한국의 희귀·중증질환 환자들의 삶에 기여할 수 있는 중책을 맡게 되어 매우 기쁘고 책임감을 느낀다"며 "환자 중심의 가치를 최우선으로 삼아 조직의 역량을 극대화하고, 파트너들과 긴밀히 협력하여 CSL코리아의 새로운 성장을 이끌어 나갈 것"이라고 포부를 밝혔다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]한국룬드벡은 세계뇌주간(Brain Awareness Week)을 맞아 사내 캠페인 '뇌 건강을 위한 룬드벡의 약속과 헌신 (Connecting Our Commitment for Brain Health)'을 3월 16일부터 22일까지 진행한다고 밝혔다.한국룬드벡은 세계뇌주간(Brain Awareness Week)을 맞아 '뇌 건강에 대한 이해와 뇌질환 극복을 위한 사내 캠페인'을 진행한다.매년 3월 진행되는 '세계뇌주간'은 뇌과학 연구의 중요성을 알리고 뇌 건강에 대한 사회적 관심을 확산하기 위한 글로벌 인식 제고 캠페인이다.  이번 캠페인은 세계뇌주간 취지에 발맞춰 뇌 건강에 대한 이해를 높이고, 뇌질환 전문 기업으로서 환자의 삶에 실질적으로 기여하겠다는 임직원들의 의지를 다지기 위해 마련됐다. 캠페인 기간 동안 전 임직원에게는 ▲환자 중심 치료 가치 강화 ▲혁신 치료제 개발 ▲신경과학 혁신 가속화 ▲환자 치료 여정 개선 ▲질환 인식 개선 등 룬드벡의 5대 핵심 가치가 담긴 '실천 다짐 큐브'가 전달됐다. 룬드벡은 오랜 기간 뇌질환 분야에 집중해 온 전문성을 바탕으로, 치료제 공급을 넘어 연구·혁신, 치료 접근성 개선, 질환 인식 제고 및 낙인 완화 등 뇌 건강 생태계 전반의 과제를 핵심 사명으로 삼고 있다. 특히 정신질환 및 신경퇴행성질환 등 다양한 영역에서 미충족 수요를 해소하기 위한 혁신을 지속하는 한편, '환자 중심'이라는 확고한 기업 철학을 바탕으로 환자들이 보다 나은 삶을 영위할 수 있도록 장기적 관점에서 역할을 강화해 나가고 있다.한국룬드벡 브래드 에드워즈 대표는 "전 세계 적으로 수많은 이들이 뇌 관련 질환의 영향을 받고 있는 만큼, 세계뇌주간을 맞아 임직원들과 함께 뇌 건강의 중요성과 룬드벡의 사명을 되새길 수 있어 매우 뜻깊다"며 "룬드벡은 수십 년간 축적해 온 전문성을 바탕으로 환자 중심 가치를 실천하고 신경과학 혁신을 이어가는 동시에, 사회적 인식 개선과 낙인 완화를 통해 환자들이 보다 나은 삶을 영위할 수 있는 환경 조성에 기여할 수 있도록 노력하겠다"고 강조했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]암젠의 소세포폐암(SCLC) 치료제 '임델트라(탈라타맙)'가 국내 허가 이후 본격적인 건강보험 급여권 진입을 위한 재도전에 나섰다.치료 옵션이 전무한 재발성 소세포폐암 시장에서 '혁신적 이중항체'로 주목받고 있지만, 연간 5억원에 달하는 약값 탓에 환자들의 급여 요구 목소리가 커지고 있다.암젠코리아 소세포폐암 신약 임델트라 제품사진.18일 제약업계에 따르면, 최근 암젠코리아는 임델트라의 급여기준 설정 필요성을 입증하기 위한 추가 임상 데이터 등을 보완해 심평원에 제출한 것으로 확인됐다.임델트라는 소세포폐암 환자의 85~96%에서 발현되는 '델타-유사 리간드 3(delta-like ligand 3, 이하 DLL3)'를 표적하는 이중항체 치료제다.여기서 DLL3 항원은 정상세포에서는 세포 내에 분포하지만, 소세포폐암을 포함한 신경내분비암에서는 암세포 표면에 비정상적으로 발현하는 특성이 있다. 임델트라는 암세포의 DLL3 항원과 T세포의 CD3 항원에 이중으로 결합해 T세포가 암세포를 사멸하도록 유도한다.참고로 그동안 여러 연구가 진행됐음에도 제한 병기 소세포폐암의 치료 패러다임에는 큰 변화가 없었던 상황이었다.실제로 토포테칸, 벨로테칸, 이리노테칸 등이 올드드럭들 외에 티쎈트릭(아테졸리주맙, 로슈) 등 면역항암제 옵션이 등장했지만 생존율을 크게 개선하는 데는 실패한 바 있다.하지만 임델트라가 임상 효과를 입증하며 빠르게 국내 임상현장에서도 도입되면서 치료옵션이 부재했던 재발성 소세포폐암 치료에 큰 변화를 맞이하고 있다.실제로 미국국립종합암네트워크(NCCN)는 백금 기반 항암화학요법에 대한 저항성 환자에서 선호요법, 민감성 환자에서 기타 권장 요법으로 임델트라 단독요법을 권고하고 있다. 또한 미국임상종양학회(ASCO)는 항암화학요법 후 재발한 환자에서 임델트라 단독요법을 강한(Strong) 수준으로 권고한 바 있다.이에 따라 현재 국내 임상현장에서 임델트라를 비급여로 처방받고 있는 환자는 약 20여 명으로 파악된다. 이들은 한 달에 수천만 원에 달하는 약값을 전액 자부담하고 있는 실정으로, 1년으로 환산하면 5억원을 뛰어 넘는 수준이다.이로 인해 환자들 사이에서는 국민신문고 등 여러 통로로 임델트라의 급여 적용을 요청하고 있다.결과적으로 암젠 측이 빠르게 자료를 보완, 급여를 재신청하면서 상반기 내 암질심 상정에 따른 통과 여부에 관심이 쏠리고 있다. 올해 첫 암질심에서 급여기준 미설정 결정을 받은 직후, 곧바로 임상 데이터 보강과 재정 분담안을 다듬어 '재심의' 절차에 착수한 것이다. 통상 약제급여 절차에서 탈락 후 재신청까지 상당한 시간이 소요되는 점을 고려하면 이례적으로 빠른 행보다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "빠르게 자료를 보완, 다시 제출하면서 암질심 재상정 시기에 관심이 쏠린다"며 "지난해 암질심 급여기준 설정 실패 직후 다시 보완 자료를 제출한 만큼 회사 측도 급여에 큰 의지가 있다는 뜻"이라고 평가했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]아스트라제네카의 면역항암제 '임핀지(더발루맙)'가 유럽에서 조기 위암 환자를 위한 새로운 치료 옵션으로 확정됐다. 전이성 단계뿐 아니라 수술이 가능한 조기 단계까지 영역을 넓히며 면역항암제 시장에서의 입지를 더욱 넓히는 양상이다.최근 대한간암학회에 아스트라제네카가 마련한 임핀지 부스 모습이다. 간암과 담도암에 이어 소세포폐암, 위암에서의 존재감이 한층 커질 전망이다.17일 제약업계에 따르면, 최근 유럽연합 집행위원회(EC)는 절제 가능한 조기 위암 및 식도위접합부(GEJ)암 환자의 수술 전·후 보조요법으로 임핀지 병용요법을 공식 승인했다.이번 승인의 근거가 된 임상 3상 'MATTERHORN' 연구에 따르면, 수술 전 임핀지와 표준 항암화학요법(FLOT)을 병용하고 수술 후 임핀지 단독요법을 시행한 군은 FLOT 단독 투여군 대비 질병 진행이나 재발, 사망 위험을 29%(HR 0.71) 낮춘 것으로 나타났다. 주목할 점은 치료 후 시간이 지날수록 두 군 간의 생존율 격차가 커진다는 것이다. 3년 시점의 생존율을 분석한 결과, 임핀지군이 69%를 기록하며 대조군(62%)을 앞질렀다. 면역항암제 평가의 주요 척도인 PD-L1 발현율에 관계없이 일관된 개선 효과를 보였다는 점은 향후 임상현장 활용 시 장점이 될 것으로 예상된다.질병의 재발이나 진행을 평가하는 무사건 생존기관(EFS) 측면에서도 임핀지군은 사건 발생 위험을 29%(HR 0.71) 감소시켰으며, 24개월 EFS 비율은 67.4%로 대조군(58.5%)보다 높았다.특히 전체 생존기간(OS) 측면에서도 사망 위험을 22%(HR 0.78) 감소시키며 통계적 유의성을 입증했다. 또한 임핀지 기반 요법으로 치료받은 환자의 약 69%가 3년 시점에서 생존한 반면, 대조군에서는 62%가 생존했다. 임상 현장에서 보조요법 선택 시 중요하게 고려하는 '수술 가능성'과 '안전성'도 입증됐다. 면역항암제를 병용 투여했음에도 불구하고 수술을 성공적으로 마친 환자 비율은 대조군과 유사했다.또한 3등급 이상의 중증 이상반응 발생률은 임핀지군(71.6%)과 대조군(71.2%) 사이에서 큰 차이가 없었으며, 기존 약제들의 알려진 안전성 프로파일과 일치했다.임상 총괄 책임자인 스페인 발 데브론 대학병원 호세 타베르네로(Josep Tabernero) 박사는 "수술과 화학요법을 통한 완치에도 불구하고 절제 가능한 위암 및 위식도암 환자들은 여전히 ​​높은 재발률에 직면해 있으며, 장기 생존율 향상이 필요하다"며 "이번 EU 승인을 통해 환자들은 초기 단계에서 생존 기간을 연장하는 최초의 면역항암 요법을 사용할 수 있게 됐다. 이는 새로운 표준 치료법으로 자리 잡을 것"이라고 기대했다.아스트라제네카 데이브 프레드릭슨(Dave Fredrickson) 부사장 역시 "조기 위암 및 위식도암 환자를 대상으로 한 면역항암제 기반 요법은 시간이 지남에 따라 생존율이 향상되는 지속적인 효과를 제공한다"고 말했다.한편, 임핀지의 이 같은 행보는 최근 국내 시장에서의 움직임과 맞물려 의료계의 이목을 끈다. 앞서 보건복지부는 지난 3월부터 임핀지의 담도암 및 간세포암 1차 치료에 대해 건강보험 급여를 적용한 바 있다.국내 임상 현장에서는 담도암과 간암 영역에서 급여 문턱을 넘은 임핀지가 향후 위암과 방광암 등 '조기 보조요법' 영역에서도 적응증 확대를 점진적으로 추진될 것으로 보고 있다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]아스텔라스의 ADC(Antibody Drug Conjugate, 항체-약물 접합체) '파드셉(엔포투맙베도틴)'과 MSD의 면역항암제 '키트루다(펨브롤리주맙)' 병용요법이 요로상피암 1차 치료 급여권 진입을 타진하면서, 항암제 급여 체계의 근본적인 개편론이 고개를 들고 있다.신약과 신약이 만나는 '병용요법'의 특수성을 고려한 전담 논의 기구를 건강보험심사평가원 약제급여위원회에 신설하자는 것이 핵심이다. 항암치료가 병용요법으로 빠르게 패러다임이 변화함에 따라 이를 대비해야 한다는 목소리다.다만, 정작 보건당국과 업계 일각에서는 행정적 비효율만 초래할 것이라며 '실효성'에 의문을 제기하는 목소리도 적지 않다.신약 병용요법 논의 기구 공론화 배경은?최근 한국아스텔라스는 파드셉 병용요법의 요로상피암 1차 치료 급여권 진입 논의가 본격화되면서 '병용요법 논의 기구' 신설 필요성 공론화에 나서고 있다.표면적으로는 현재 공정거래법 상 한계가 있는 타사 간 병용요법의 제도적 수용성을 높이자는 취지지만, 실질적으로는 파드셉 급여 등재 과정의 최대 난관인 심평원 약평위 논의에서의 '경제성 평가' 과정을 정면 돌파하기 위한 승부수라는 분석이 지배적이다.참고로 파드셉과 키트루다 병용요법은 임상 3상(EV-302)을 통해 기존 표준치료 대비 사망 위험을 53% 줄이는 파격적인 데이터를 입증하며, 미국 NCCN 가이드라인 등 글로벌 진료지침에서 이미 요로상피암 1차 치료의 최고 등급(Category 1)으로 권고되고 있다.문제는 '국내 등재 속도'.  통상적인 급여 절차를 밟을 경우, 서로 다른 두 제약사 간의 약가 조정과 경제성 평가 등에 가로막혀 자칫 1~2년 이상의 시간이 소요될 수 있다. 아스텔라스 입장에서는 '혁신성'을 앞세워 급여권에 진입하겠다는 목표를 내세우고 있다.임상현장에서도 아스텔라스의 이 같은 의지를 뒷받침 하는 모양새다. 서울성모병원 김인호 교수(종양내과)는 "혁신 신약 병용요법은 두 약제가 함께 사용되는 치료전략으로 임상적 효과가 입증된 치료"라며 "특히 요로상피암 환자를 대상으로 임상적 이점을 입증한 파드셉 1차 병용요법이 임상현장에서 원활하게 활용될 수 있도록 두 약제 모두에 급여가 필요하다"고 강조했다.이를 두고 제약업계에서는 아스텔라스의 소위 신설 요구를 사실상 파드셉을 위한 '전용 급여 통로' 확보 전략으로 보고 있다.한 다국적 제약사 관계자는 "현행 체제에서는 경제성 평가 등 급여 적정성 평가가 진행 된 뒤 MSD(키트루다)는 약가협상 과정에서나 정부 논의에 참여할 수 있다. 더구나 요로상피암 급여 의지가 아스텔라스와는 온도차도 있다"며 "정부 주도의 소위가 꾸려지면 '정부 중재'라는 틀 안에서 MSD를 논의에 빠르게 이끌어낼 수 있을 것이다. 이는 곧 파드셉의 급여 기간 단축으로 이어진다"고 진단했다.파드셉 만의 일인가? 적지 않은 대비 목소리단순히 특정 제약사의 실리적 요구로만 치부하기엔 글로벌 항암제 시장의 변화가 너무나 가파르다는 점도 무시할 수 없는 대목이다.글로벌 제약 시장에서 항암제 개발의 무게추는 이미 단독 요법을 떠나 병용 요법으로 완전히 이동했다. 실제 글로벌 시장조사 기관과 학계에 따르면, 최근 5년간 승인된 항암제 관련 임상 시험의 약 80%가 두 가지 이상의 약제를 섞어 쓰는 병용 요법을 택하고 있다. 특히 아스텔라스 파드셉 사례처럼 ADC와 IO(면역항암제)의 조합은 이른바 글로벌 항암신약 개발 시장에서 대세로 급격히 확산 중이다. 이러한 조합은 요로상피암뿐만 아니라 유방암(엔허투+키트루다), 비소세포폐암(Dato-DXd+키트루다), 전이성 고형암(트로델비+키트루다) 등 주요 암종의 1차 치료제 자리를 노리며 임상 3상이 쏟아지고 있다. 하지만 글로벌 표준 치료(Standard of Care, SoC)가 이처럼 '신약+신약' 병용으로 재편되고 있음에도, 국내 급여 체계는 여전히 단일 약제 중심의 'A약값+B약값' 식의 단순 산술에 머물러 있다는 점이다. 따라서 아스텔라스가 요구하는 전담 기구 신설은, 단순히 특정 제약사만의 일이 아닐 것이라는 의견이다. 이화여대 약대 이한길 교수는 "우리나라에서 지난 10년 간 특허가 만료되지 않은 타사 간 신약 병용요법이 건강보험 급여로 등재된 사례가 없다. 약가 조정과 가치 배분을 위해 양사가 간 협의가 필요하지만 현행 공정거래법 상 공식적인 논의 자체가 어려운 상황"이라며 "이를 조율할 정부 차원의 중재 기구도 부재하다. 현재 비용효과성 평가 체계는 단일 약제를 중심으로 설계돼 있어 신약 병용요법이 창출하는 가치를 충분히 반영하기 어렵다"고 꼬집었다.그렇다면 심평원 약평위 산하 소위원회 신설 가능성은 얼마나 될까. 현재 심평원 약평위 산하에 '병용요법 소위원회'를 신설학 위해선 보건복지부령과 심평원 내부 규정을 동시에 개편해야 하는 법적 절차가 뒤따라야 한다.참고로 심평원 약평위 산하로는 경제성평가, 위험분담, 약제사후관리, 한방약제 급여 논의를 위한 4개의 소위원회를 운영 중이다. 이러한 배경 탓에 추가적인 소위를 만드는 것은 행정적 낭비가 될 수 있다는 의견도 상존한다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "암질심 논의까지 합치면 소위원회만 6개가 된다. 병용요법의 경제성은 '경평소위'에서, 위험분담 조건은 '위분소위'에서 다룰 수 있다"며 "굳이 병용요법만을 위해 또 다른 소위를 만드는 것은 행정적 부담만 커지는 부작용이 발생할 수 있다"고 꼬집었다.그는 "소위원회가 너무 세분화되면 오히려 의견 조율이 힘들어지고 최종 의사결정이 늦어질 수 있다"고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=문성호 기자] 에자이와 바이오젠의 알츠하이머병 신약 레캠비(레카네맙)가 장기 임상 데이터와 실제 처방 환경에서의 안전성을 뒷받침하는 수치들을 공개했다.17일 제약업계에 따르면, 최근 코펜하겐에서 열린 'AD/ PD2026'에서 레켐비 3상 임상 연장 연구(Clarity ADOLE) 48개월 데이터와 피하주사(SC) 제형의 임상적 유용성을 발표했다.한국에자이-바이오젠 알츠하이머병 치료제 레켐비 제품사진.연구 결과에 따르면, 레켐비는 4년간 지속 투여했을 때 위약 대조군 대비 인지 기능 저하 속도를 30% 이상 지속적으로 늦추는 것으로 나타났다. 특히 타우(Tau) 축적이 적은 초기 단계 환자군에서는 50% 이상의 환자가 인지 지표인 CDR-SB 점수에서 기저치 대비 개선되거나 유지되는 '임상적 안정화' 상태를 보이며 조기 치료의 당위성을 수치로 증명했다.아울러 에자이 측은 뇌척수액(CSF) 분석을 통해 시냅스 손상 지표인 '뉴로그래뉴린(Neurogranulin)'과 신경세포 손상 마커인 'NfL' 수치를 기저치 대비 20% 이상 유의미하게 감소시킨 데이터를 제시했다. 이는 단순한 단백질 제거를 넘어선 신경 보호 효과를 입증하는 결과다.의료 현장의 최대 관심사인 안전성 측면에서도 유의미한 데이터가 공유됐다. APOE4 동형접합체 환자의 ARIA(뇌 부종) 발생률이 실제 처방 환경에서 임상 3상과 유사한 20% 내외로 통제되고 있다는 미국 내 실전 투여(Real-world) 데이터를 공개하며 처방 확대를 위한 근거를 보강했다.여기에 기존 정맥 주사(IV) 대비 아밀로이드 플라크 제거율에서 비열등성을 입증한 피하주사(SC) 제형의 약동학(PK) 데이터도 함께 발표됐다.아밀로이드 음성 도달 후 투여 간격을 월 1회로 늘리는 유지요법(Maintenance Dosing) 시에도 뇌 내 아밀로이드 재축적이 90% 이상 억제된다는 결과를 통해 알츠하이머를 만성질환처럼 장기 관리할 수 있는 구체적인 임상 모델을 제시했다는 평가다.한편, 레켐비의 글로벌 시장 확장도 가속화될 전망이다.최근 미국 FDA로부터 피하주사(SC) 제형이 우선심사(Priority Review) 대상으로 지정된 데 이어, 중국 국가약품감독관리국(NMPA) 역시 레켐비의 유지요법 및 SC 제형에 대한 심사를 우선심사 대상으로 포함시키며 글로벌 허가 절차에 탄력이 붙고 있다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]노바티스의 '코센틱스(세쿠키누맙)'가 성인을 넘어 소아·청소년 화농성 한선염 시장까지 영역을 확장하는데 성공했다.국내 임상현장에서도 지난해 말부터 성인 환자에 대해 건강보험 급여가 적용된 만큼 식약처 허가 시 처방권 확대가 기대된다.한국노바티스의 인터루킨-17A 억제제 코센틱스 제품사진.16일 제약업계에 따르면, 최근 미국식품의약국(FDA)은 코센틱스를 12세 이상 소아 및 청소년의 중등도-중증 화농성 한선염(Hidradenitis Suppurativa, HS) 치료제로 승인했다. 이번 승인으로 코센틱스는 해당 연령대에서 사용할 수 있는 최초이자 유일한 인터루킨-17A(IL-17A) 억제제가 됐다. 화농성 한선염은 주로 사춘기에 발병해 통증과 흉터, 악취를 동반하며 환자의 삶의 질을 극도로 저하시키는 질환이다. 실제 HS 환자의 약 43%가 우울증을 겪는 것으로 알려졌으나, 그간 청소년기 환자들이 사용할 수 있는 생물학적 제제 옵션은 극히 제한적이었다.이번 FDA 승인은 1000명 이상의 환자가 참여한 대규모 글로벌 3상인 SUNSHINE 및 SUNRISE 연구가 기반이 됐다.임상 결과에 따르면, 치료 16주 차에 코센틱스 300mg을 2주 간격으로 투여한 환자군의 화농성 한선염 임상 반응(HiSCR) 달성률은 각각 45.0%와 42.5%로 나타났다. 이는 대조군(placebo)의 33.7%, 26.1%와 비교해 통계적으로 유의미한 수치다. 특히 최근 발표된 4년 장기 추적 데이터에서는 52주 차에 반응을 보인 환자의 83.2%가 204주(4년)까지 효과를 유지하며 장기 안전성과 유효성을 동시에 입증했다.FDA는 이러한 성인 임상 데이터와 더불어, 소아 환자 대상의 약동학(PK) 모델링 분석을 근거로 승인을 결정했다. 체중 30kg 이상의 소아에게 체중 기반 용량을 투여할 경우, 성인 환자와 유사한 수준의 약물 노출(Exposure) 효과를 기대할 수 있다는 점이 확인됐기 때문이다.UNSHINE과 SUNRISE 연구 책임자 미국 하버드의대 알렉사 킴볼(Alexa B. Kimball) 교수는 "HS는 종종 청소년기에 시작돼 돌이킬 수 없는 흉터와 장애를 유발할 수 있다"며 "코센틱스의 승인은 치료 선택지가 제한적이었던 젊은 HS 환자들에게 중요한 진전을 의미한다"고 강조했다. 이 가운데 국내에서는 지난해 12월부터 성인 중증 화농성 한선염 환자에게 코센틱스의 건강보험 급여가 적용되고 있다. 이번 미국 FDA의 소아 적응증 승인은 향후 국내 식약처 허가 및 급여 확대 논의에도 직접적인 영향을 미칠 것으로 보인다. 노바티스 미국법인 빅터 불토(Victor Bultó) 사장은 "코센틱스는 다양한 자가면역 질환에 걸쳐 10년 이상의 실제 임상 경험을 바탕으로 많은 의사들이 신뢰하는 검증된 치료 옵션"이라며 "HS를 앓고 있는 젊은 환자들에게는 치료 선택지가 너무 오랫동안 제한적이었다. 코센틱스를 이러한 환자군으로 확대함으로써 치료의 중요한 공백을 메울 수 있게 됐다"고 의미를 부여했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]정부가 올해 건강보험 보장성 확대의 핵심 타깃 중 하나로 'HER2 양성 뇌전이 유방암'과 '고도 상피성 난소암'을 지목하면서, 해당 적응증을 보유한 항암 신약들의 급여권 진입에 관심이 쏠리고 있다.판권 이전 이슈를 마무리하고 본격적인 급여 행보에 나선 한국화이자제약의 '투키사(투카티닙)'와 병용요법으로 급여 논의가 한창인 한국아스트라제네카의 '린파자(올라파립)'가 그 중심에 서 있다.정부는 공개한 '2026년도 건강보험 종합계획 세부추진계획'을 통해 임상적 우월성이 입증된 유방암 및 난소암 치료제의 급여 적용 및 확대를 공식화했다.투키사, 뇌전이 유방암 '표준 치료' 조준13일 제약업계에 따르면, 정부는 최근 공개한 '2026년도 건강보험 종합계획 세부추진계획'을 통해 임상적 우월성이 입증된 유방암 및 난소암 치료제에 대한 급여 적용 및 확대를 공식화했다.가장 눈에 띄는 대목은 HER2 양성 뇌전이 유방암 환자 대상의 급여 검토다. 이 분야 유력 후보인 투키사는 국내 식품의약품안전처 허가 과정을 거치며 판권 변화라는 변수를 겪어왔다. 지난 2023년 12월 한국MSD가 국내 허가를 획득했으나, 이후 글로벌 시장에서 화이자가 원개발사인 씨젠(Seagen)을 인수함에 따라 최근 국내 판권 역시 한국화이자제약으로 최종 이전됐다.국내 허가된 적응증은 '이전에 최소 2회 이상의 항-HER2 요법으로 치료를 받은 적이 있는 HER2 양성인 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 유방암 성인 환자의 치료로서 트라스투주맙 및 카페시타빈과의 병용 요법'이다.취재 결과, 한국화이자제약은 행정적 절차를 마치고 지난해 건강보험심사평가원에 투키사의 급여 신청을 한 상태다. 현재 국내 허가된 적응증이 트라스투주맙·카페시타빈과 병용요법이 유일한 만큼 해당 적응증으로 급여를 신청한 것이 유력하다.참고로 투키사는 임상 3상인 'HER2CLIMB' 연구를 통해 트라스투주맙·카페시타빈과 병용 시 대조군 대비 뇌전이 환자의 사망 위험을 52%(HR 0.48) 낮추고, 전체 생존기간(OS)을 유의미하게 연장하며 뇌전이 유방암의 '게임 체인저'로서의 가치를 입증한 바 있다.이에 따라 정부의 계획에 부합한다면 올해 상반기 내 투키사에 대한 본격적인 급여 논의가 이어질 것으로 기대된다.  실제로 한국화이자제약도 올해 상반기 내 급여 첫 관문인 심평원 암질환심의위원회 상정을 추진 중이다.한국화이자제약 관계자는 "환자 치료 기회의 확대하고 생존과 삶의 질 개선에 기여하는 신약을 신속히 전달하기 위해 노력하고 있다"며 "급여 관련해선 현재 심평원에서 검토를 진행 중"이라고 의미를 부여했다.린파자 병용요법, 난소암 급여 확대 정조준여기에 복지부는 난소암 분야에서는 '고도 상피성 난소암 및 난관암 성인 환자 치료에 권고되는 항암제의 급여 기준 확대를 검토하겠다'고 명시했다.제약 업계에서는 해당 문구가 난소암 1차 치료 이후 사용되는 유지요법 치료제까지 포함한 급여 확대 가능성을 시사한 것으로 해석하고 있다. 난소암은 치료 이후 재발률이 높은 암종으로, 1차 치료 이후 질병 진행을 최대한 지연시키는 유지요법 전략이 환자 예후에 중요한 역할을 하기 때문이다.난소암은 초기 증상이 뚜렷하지 않아 진단 시점에 이미 진행된 경우가 많은 암종으로, 여성암 중에서도 예후가 좋지 않은 대표적인 질환으로 꼽힌다. 특히 치료 이후 상당수 환자에서 재발이 발생하는 만큼 질병 진행을 장기간 억제하기 위한 유지요법 치료의 중요성이 꾸준히 강조돼 왔다.이러한 가운데 현재 급여 확대 검토가 필요한 난소암 유지요법 치료 전략으로는 린파자와 베바시주맙 병용 유지요법이 대표적으로 거론된다. 해당 치료 전략의 임상적 근거는 PAOLA-1 임상연구에서 확인됐다.PAOLA-1 연구에 따르면, HRD(상동재조합 결핍) 양성 진행성 난소암 환자에서 린파자-베바시주맙 병용 유지요법은 베바시주맙 단독 유지요법 대비 무진행생존기간(PFS)을 약 29개월 이상 연장한 것으로 나타났다. 또한 질병 진행 또는 사망 위험을 약 59% 감소시키며 임상적 유의성을 입증했다.현재 린파자와 베바시주맙 병용요법은 지난해 9월 심평원 암질심을 통과했으며, 현재 올해 상반기 약제급여평가위원회(약평위) 상정을 앞두고 있어 급여 여부가 향후 난소암 치료 환경의 주요 변수로 작용할 전망이다. 제약업계 관계자는 "투키사는 엔허투와 함께 국민청원으로 올라갈 만큼 HER2 양성 뇌전이 유방암 환자에게 효과가 입증된 필수 치료제로 여겨진다. 판권 이슈가 해결된 상황에서 당연히 급여 논의에 관심이 쏠릴수 밖에 없다"며 "린파자의 경우 현재 약평위 논의 단계인 만큼 급여기준 설정 필요성을 인정받았다. 건강보험 계획에도 포함된 만큼 속도가 붙을 것 같다"고 전망했다.