[메디칼타임즈=문성호 기자]대표적인 항체약물접합체(Antibody Drug Conjugate, ADC) 계열 치료제 엔허투가 국내 적응증 확대에 성공했다.임상현장에서는 글로벌 시장을 넘어 국내에서도 빠르게 표준옵션으로 자리 잡음과 동시에 진단체계도 변화시켰다고 평가했다. 서울대병원 임석아 교수는 HER2 저발현 및 초저발현 전이성 유방암 치료까지 적응증 승인을 받으면서 국내에서도 표준옵션으로 등장했다고 평가했다.서울대병원 임석아 교수(혈액종양내과)는 20일 한국다이이찌산쿄와 한국아스트라제네카가 개최한 행사에 참석해 엔허투(트라스투주맙데룩스테칸)의 'HER2 저발현 및 초저발현 전이성 유방암 치료' 적응증 허가에 대한 임상적 의미를 평가했다.이로써 엔허투는 국내 임상현장에서 ▲HER2 양성 전이성 유방암(2차 치료) ▲HER2 양성 전이성 위암(3차 치료) ▲HER2 저발현(Low) 및 초저발현(Ultralow) 유방암 ▲HER2(ERBB2) 돌연변이 비소세포폐암에서 활용이 가능하게 됐다.적응증 확대는 DESTINY-Breast06 연구가 기반이 됐다.해당 연구는 이전에 내분비요법을 받았고, 진행성 또는 전이성 단계에서 항암화학요법 치료 이력이 없는 호르몬 수용체 양성(HR 양성)이면서 HER2 저발현 또는 HER2 초저발현인 전이성 유방암 성인 환자 866명을 대상으로 엔허투와 항암화학요법을 비교했다.연구 결과, 항암화학요법 치료를 받은 적 없는 HR 양성 및 HER2 저발현 전이성 유방암 환자에서 엔허투군(n=359)은 항암화학요법군(n=354) 대비 독립적 중앙 맹검 평가(BICR)에 의한 무진행 생존기간 중앙값(mPFS)을 통계적으로 유의미하게 개선, 질병의 진행 또는 사망 위험을 약 38% 감소시켰다(mPFS 13.2개월 vs. 8.1개월; HR: 0.62; 95% CI, 0.52-0.75; p<0.001).임석아 교수는 이미 글로벌 시장에서는 엔허투가 해당 적응증에서 표준 치료로 자리잡았다는 점을 강조했다.미국종합암네트워크(National Comprehensive Cancer Network, NCCN) 가이드라인을 통해 HER2 저발현 및 초저발현 전이성 유방암 환자에서 내분비요법 이후 1차 치료 옵션으로 엔허투를 권고하고 있다는 뜻이다.임석아 교수는 "엔허투는 HER2 양성뿐만 아니라 HER2 저발현 및 초저발현 전이성 유방암에서 유효성을 확인한 유일한 ADC"라며 "DESTINY-Breast06를 통해 엔허투는 호르몬 수용체 양성이자 HER2 저발현 및 초저발현 환자에서 1년 이상의 무진행 생존기간과 함께 삶의 질 유지라는 임상적 혜택을 입증하며 치료 전략의 근본적 변화를 제시했다"고 설명했다.함께 자리한 서울아산병원 공경엽 교수(병리과)는 엔허투가 가져온 유방암 분류 변화와 HER2 진단의 최신 지견에 대해 공유했다. 공경엽 교수는 "엔허투가 DESTINY-Breast 04와 DESTINY-Breast 06를 통해 HER2 저발현 및 초저발현 환자에서 항종양 효과를 확인하면서, 전통적인 분류 체계에서 벗어나 병리 진단 단계에서 HER2 발현 정도를 보다 면밀히 평가하는 것이 치료 전략을 결정하는데 더욱 중요해지고 있다"고 전했다.이에 유럽종양학회(ESMO) 가이드라인에서는 임상의가 엔허투 치료 대상 여부를 판단할 수 있도록 병리 보고서에 HER2 IHC 검사 점수(IHC 0, 1+, 2+ 또는 3+)를 항상 포함해야 한다고 설명하고 있으며, 가장 최근 업데이트된 미국임상종양학회-미국병리학회(ASCO-CAP)에서는 더 나아가 HER2 음성 중 희미한 염색을 확인한 'IHC 0+'인 경우를 구분하여 보고하도록 권고함으로써, HER2 초저발현 환자군까지 보다 세밀하게 파악할 수 있도록 했다.공 교수는 "HER2 저발현에 이어 초저발현까지 포함한 HER2 발현 스펙트럼의 확장은 전이성 유방암 환자의 상당수를 HER2 표적치료 대상으로 고려할 수 있는 근거를 마련한 것"이라며, "과거의 평가 기준에 따라 'HER2 IHC 0'으로 진단됐던 환자 중에서도 HER 초저발현이 있는 경우 HER2 표적치료 대상이 될 수 있는 만큼, 정확한 환자 선별을 위해 적극적인 재검사와 병리 보고 방식의 변화가 필요하다"고 강조했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]국산 폐암 신약 렉라자(레이저티닙)의 짝꿍으로 국내에 알려진 '리브리반트(아미반타맙)'가 비소세포폐암(NSCLC)에 이어 두경부암 시장에서도 존재감을 드러내기 시작했다.특히 투여 시간을 획기적으로 줄인 피하주사(SC) 제형 '리브리반트 파스프로'가 미 FDA로부터 혁신치료제로 지정되면서, 미충족 수요가 높았던 두경부암 치료 현장의 변화가 예고된다.존슨앤드존슨 폐암 치료제 리브리반트 정맥주사 제품사진이다. 글로벌 시장에서 피하주사 전환이 가속화되면서 국내 허가 시점도 주목을 받고 있다.19일 제약업계에 따르면, 존슨앤드존슨(J&J)은 FDA가 리브리반트 파스프로를 HPV(인유두종바이러스) 음성 재발성 또는 전이성 두경부 편평세포암(HNSCC) 환자를 위한 혁신치료제(BTD)로 지정했다고 밝혔다.이번 지정은 백금 기반 화학요법과 면역항암제(PD-1/PD-L1 억제제) 치료 이후에도 질병이 진행된, 사실상 치료 옵션이 제한적인 '불응성 환자'를 대상으로 한다.이 가운데 리브리반트가 두경부암에서 혁신치료제로 지정될 수 있었던 배경에는 'OrigAMI-4(Phase 1b/2)' 임상 결과가 바탕이 됐다고 볼 수 있다.HPV 음성 두경부암은 EGFR(상피세포 성장인자 수용체) 발현율이 높고 MET 경로의 과발현이 흔한 것으로 알려져 있다. 리브리반트는 이 두 가지 경로를 동시에 차단하면서 면역세포를 활성화하는 기전을 가진 만큼, 폐암에 이어 두경부암에서도 강력한 시너지를 낸 것으로 분석된다.지난해 유럽종양학회 연례학술대회(ESMO 2025)에서 발표된 임상 데이터에 따르면, 리브리반트 파스프로 단독 요법은 이전 치료 경험이 많은 중증 환자군에서 신속하고 지속적인 반응률을 보이며 임상적 유용성을 입증했다.여기서 주목할 점은 이번 혁신치료제 지정이 기존 정맥주사(IV)가 아닌 피하주사(SC) 제형인 '파스프로'를 통해 이루어졌다는 점이다.이미 J&J는 지난해 12월 FDA로부터 리브리반트 파스프로를 승인받으며 폐암 분야에서 '투여 시간 단축'이라는 강력한 무기를 장착한 상태다. 이번 두경부암 적응증 확대 역시 환자 편의성과 임상적 유효성을 동시에 잡겠다는 J&J의 전략적 선택으로 풀이된다.J&J는 단독 요법을 넘어 병용 요법을 통한 1차 치료제 시장 진입도 서두르고 있다. 현재 진행 중인 'OrigAMI-5(Phase 3)' 임상에서는 리브리반트 파스프로와 펨브롤리주맙(키트루다), 카보플라틴을 병용해 기존 표준 치료 대비 우월성을 입증하는 작업이 한창이다.익명을 요구한 국내 A대학병원 종양내과 교수는 "HPV 음성 두경부암은 예후가 나쁘고 2차 치료 이후 대안이 마땅치 않았던 영역"이라며 "폐암에서 이미 효과를 입증한 리브리반트가 두경부암에서도 혁신치료제로 지정된 만큼, 향후 가이드라인 변화와 국내 도입 시기에 임상현장의 관심이 쏠릴 것"이라고 평가했다.키란 파텔(Kiran Patel) J&J 부사장은 "FDA가 혁신 치료제 지정을 초기 임상 데이터와 새로운 치료법의 시급한 필요성을 인정한 것"이라며 "EGFR과 MET를 동시에 표적하는 치료법은 폐암에서 의미 있는 임상적 이점을 보여줬으며, 환자들의 생존 기간을 연장하는 데 도움을 줬다. 두경부암에도 적용해 치료 결과를 개선하는 것을 목표로 하고 있다"고 말했다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]최근 글로벌 시장에서 입지를 확대하고 있는 임핀지(더발루맙)가 난소암 분야에서는 쓴맛을 봤다.전체생존기간(OS) 개선 입증에 실패하며, 임상 현장에서의 영역 확대 행보에 제동이 걸리게 됐다.아스트라제네카 면역항암제 임핀지(더발루맙) 제품사진.13일 제약업계에 따르면, 최근 아스트라제네카(AZ)는 실적 발표 과정에서 난소암 환자를 대상으로 임핀지-린파자(올라파립) 병용 요법의 효과를 확인한 임상 3상(DUO-O 연구)의 최종 분석 내용을 공개했다.그동안 아스트라제네카는 난소암 표준요법(항암화학요법-베바시주맙)에 PD-L1 계열 면역항암제인 임핀지를 추가하고, PARP 억제제인 린파자로 유지·관리하는 DUO-O 연구를 진행해왔다.DUO-O 연구는 FIGO 진단 기준 3기 또는 4기의 고등급 상피종양이면서 BRCA 돌연변이가 없는 난소암 환자 1130명(non-tBRCAm)을 세 개의 코호트로 나눠 무진행 생존기간(PFS)을 관찰한 시험이다. 해당 연구에는 상동재조합결핍(HRD) 양성 및 음성 환자가 모두 포함됐으며, 일부는 종양축소 수술을 받았거나 받을 예정인 상태였다.이 연구는 지난 2023년 미국임상종양학회(ASCO) 연례학술대회에서 무진행 생존기간 중앙값(mPFS)을 37.3개월까지 끌어올린 것으로 나타나 큰 주목을 받은 바 있다.당시 발표에 따르면 표준요법 치료군의 PFS는 23.0개월, 표준요법에 임핀지만 추가한 치료군은 24.4개월이었다. 결과적으로 표준요법에 임핀지만 추가했을 때는 PFS 개선 효과가 미미했으나, 린파자를 추가 병용했을 때 비로소 큰 폭의 개선 효과가 나타났다.특히 HRD 양성 환자군에서는 표준요법 대비 질병 진행 및 사망 위험을 약 51%가량 낮추는 새로운 가능성을 제시했다(HR 0.49; 95% CI 0.34–0.69; P<0.0001). 전체 환자군(ITT) 분석에서도 위험도를 37% 낮추는 결과를 보였다.하지만 이어진 2년여의 추적 관찰 결과, 전체생존기간(OS) 데이터가 발목을 잡았다.기존 표준요법 대비 OS에서 통계적으로 유의미한 차이를 입증하지 못하면서, 아스트라제네카는 해당 적응증에 대한 승인 신청을 더 이상 추진하지 않기로 했다.이는 최근 폐암(비소세포폐암·소세포폐암)과 소화기암(위암·담도암·간세포암) 분야에서 적응증을 빠르게 확장하며 존재감을 넓히던 임핀지의 행보에 아쉬운 대목으로 남게 됐다.실적 발표 자리에서 파스칼 소리오(Pascal Soriot) 아스트라제네카 CEO는 "DUO-O 임상의 최종 OS 데이터가 통계적 유의성에 도달하지 못함에 따라, 해당 적응증에 대한 규제 당국 승인 신청을 진행하지 않기로 결정했다"고 공식적으로 밝혔다.한편, 임핀지는 국내에서 간암과 담도암 치료에 대한 건강보험 급여 적용을 목전에 두고 있다. 현재 국민건강보험공단과 막바지 약가 협상을 진행 중인 것으로 알려졌다.여기에 MATTERHORN 연구를 바탕으로 한 위암 수술 전후 보조요법과 ADRIATIC 연구를 통한 소세포폐암 분야의 급여 확대 절차도 올해 본격화될 전망이다.

[메디칼타임즈=문성호 기자] 국내 허가된 지 약 4년 만에 급여 등재 된 당뇨병 치료제 오젬픽.과도한 급여기준 설정이라는 논란 속에서 등재됐지만, 임상현장에서는 맞춤형 치료가 가능해졌다는 긍정적인 평가를 내렸다.박철영 강북삼성병원 교수(내분비내과)는  '국내 2형 당뇨병 치료 전략의 변화'를 설명하며 오젬픽이 가진 임상적 가치를 평가했다.박철영 강북삼성병원 교수(내분비내과)는 12일 노보노디스크제약(이하 노보)이 개최한 행사에 참석해 '국내 2형 당뇨병 치료 전략의 변화'를 설명하며 오젬픽(세마글루타이드)이 가진 임상적 가치를 평가했다.앞서 보건복지부는 이달부터 오젬픽의 급여를 적용한 바 있다.  복지부 고시 '요양급여의 적용 기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)'에 따르면, '메트포르민(Metformin)+설폰요소제(Sulfonylurea)+오젬픽' 3제 병용요법과 '기저 인슐린+오젬픽' 2제 병용요법에 대해 급여 적용이 가능하다. 이는 기존 당뇨병 치료제 일반 원칙에 따른 트루리시티(둘라글루타이드, 일라이 릴리)의 급여 기준과 동일하다.다만, 기존 당뇨병 치료제 일반 원칙과 달리 오젬픽의 경우, 기존 약제를 2~4개월 이상 병용 투여했음에도 당화혈색소(HbA1c) 수치가 7% 이상인 환자로 급여 대상을 제한하고 있다는 점이다.여기에 ▲최초 투여 시 약제 투여 과거력 및 검사(HbA1c, BMI 등) 결과 제출 의무 ▲이후 3개월마다 HbA1c 및 BMI 검사 결과 제출 의무 ▲투여 초기 3개월간 최대 4주 단위 처방기간 제한 등의 추가 기준도 포함됐다.또한 트루리시티의 경우 허가사항 범위 내에서 급여 기준에 해당하지 않더라도 약값 전액을 환자가 부담하는 조건으로 사용이 가능하다고 명시돼 있다. 반면 오젬픽 급여 기준에는 해당 내용이 포함돼 있지 않아 전액 본인 부담의 비급여 사용 자체가 불가능하다.환자 전액 부담으로 활용할 수 없는 점이 다른 약제와의 가장 큰 차이점이다. 사실상 비급여로는 활용이 불가능하다. 트루리시티 등 동일 계열의 GLP-1 RA 제제에서 오젬픽으로 변경 투여하는 경우, GLP-1 RA 제제 최초 투여 시 환자 상태가 현행 급여 기준에 해당한다면 오젬픽의 급여가 인정된다.박철영 교수는 국내 2형 당뇨병 진료현장에서 추가적 혈당 조절과 주요 합병증을 함께 고려한 통합적 치료 접근이 요구되고 있다는 점에서 제한적이나마 오젬픽이 급여로 적용된 점을 의미 있게 평가했다.그는 "국내 당뇨병 환자의 질환 인지율은 74.7%로 높은 편이지만, 당화혈색소(HbA1c) 6.5% 미만 달성률은 32.4%에 불과할 정도로 많은 환자들이 혈당 조절에 어려움을 겪고 있다"며 "당뇨병은 환자의 절반(53.8%) 수준에서 비만이 동반되는 것으로 보고 되고 있으며, 주요 심혈관계 합병증과 말기신장질환 발생 위험을 증가시키는 복합적인 만성 질환으로 평가되고 있다"고 말했다.또한 박 교수는 "이에 국내외 주요 가이드라인에서는 당뇨병 합병증 위험을 낮추기 위해 혈당 관리뿐 아니라 다양한 위험요인을 함께 고려하는 복합요인적 접근을 권고하고 있다"며 "특히 GLP-1RA는 만성신장질환(CKD)과 죽상경화성 심혈관계질환(ASCVD)을 동반한 2형 당뇨병 환자에서 고려할 수 있는 치료 옵션으로서 다수의 가이드라인에서 권고되고 있음에도, 그동안 급여 접근성의 한계로 인해 실제 국내 임상 현장 적용에는 제약이 있어 왔다"고 지적했다.함께 자리한 손장원 가톨릭대 부천성모병원 교수(내분비내과) 역시 오젬픽 급여 적용이 임상 현장에서 의료진이 필요하다고 판단한 치료 전략을 실질적으로 가능하게 만드는 중요한 전환점으로서 의의가 있다고 부연했다.추가적으로 현재 설정된 급여기준의 추가적인 논의가 필요하다고 진단했다.손장원 교수는 "2형 당뇨병 치료에서 GLP-1RA 기반 치료의 임상적 가치와 접근성이 한 단계 진전된 계기라는 점에서 의미가 있다"며 "다만, 최근 발표된 국내 급여기준은 현재 가이드라인과 비교할 때 일부 제한점이 존재하는 만큼, 향후 다양한 합병증 위험을 종합적으로 고려한 보다 유연한 적용 방향에 대한 지속적인 논의가 필요하다"고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]차세대 항응고제 개발 경쟁에서 바이엘이 앞서나가기 시작했다. 개발 중인 아순덱시안(Asundexian)이 한때 '효과 부족'이라는 부침을 겪기도 했으나, 최근 뇌졸중 2차 예방 분야에서 강력한 데이터를 확보하며 시장의 '게임 체인저'로 급부상하고 있다.바이엘은 최근 미국 뉴올리언스에서 열린 국제뇌졸중학회(International Stroke Conference 2026)에서 경구용 FXIa 억제제 후보물질인 '아순덱시안'의 글로벌 임상 3상(OCEANIC-STROKE) 결과를 발표했다.11일 제약업계에 따르면, 바이엘은 최근 미국 뉴올리언스에서 열린 국제뇌졸중학회(International Stroke Conference 2026)에서 경구용 FXIa 억제제 후보물질인 '아순덱시안'의 글로벌 임상 3상(OCEANIC-STROKE) 결과를 발표했다.아순덱시안은 자렐토(리바록사반), 엘리퀴스(아픽사반) 등 직접작용 경구용 항응고제(DOAC)의 뒤를 잇는 차세대 약물로 주목받는 후보물질이다. 혈액 응고 과정의 상위 단계에 관여하는 'Factor XIa(FXIa)'를 선택적으로 억제해, 기존 항응고제 대비 출혈 위험은 획기적으로 낮추면서 혈전 생성을 효과적으로 억제하는 기전을 가졌다.이번에 발표된 OCEANIC-STROKE 연구 결과에 따르면, 기존 항혈소판 요법에 아순덱시안(50mg, 1일 1회)을 추가했을 때 위약 대비 허혈성 뇌졸중 재발 위험을 26% 감소시켰다(csHR 0.74; 95% CI 0.65–0.84; p<.0001). 이러한 예방 효과는 연령, 성별, 뇌졸중의 세부 유형 및 기존 치료 방식(단일 또는 이중 항혈소판 요법)과 상관없이 모든 하위 그룹에서 일관되게 관찰됐다.특히 주목할 점은 항응고 효과를 높였음에도 출혈 발생률이 위약군과 차이가 없었다는 것이다. 안전성 평가 결과, 아순덱시안 투여군에서 위약군 대비 ISTH 주요 출혈 발생률이 유의미하게 증가하지 않았다(HR 1.10; 95% CI, 0.85–1.44). 사전에 정의된 2차 안전성 평가변수에서도 출혈 위험은 위약 투여군과 유사한 수준으로 나타났다.현재 차세대 항응고제 시장 주도권을 확보하기 위한 다국적 제약사들의 경쟁은 치열하다. 바이엘의 가장 강력한 경쟁자는 동일한 경구용 FXIa 억제제 계열 후보물질 '밀벡시안(Milvexian)'을 보유한 BMS‧존슨앤드존슨(J&J) 연합이다.다만, 밀벡시안의 경우, 지난해 말 심장 관련 임상(ACS)에서 한차례 실패를 겪으며 뇌졸중 예방 임상 3상 결과 발표가 2026년 하반기로 예정되어 있다. 반면, 바이엘의 아순덱시안은 이미 임상 3상에 성공하며 상세 데이터를 공개하고 허가 신청 단계에 진입했다. 사실상 바이엘이 시장 주도권을 먼저 확보하게 된 셈이다.아순덱시안은 현재 뇌졸중 치료제로서 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신속심사(Fast Track) 지정을 받은 상태다. 크리스티안 롬멜(Christian Rommel) 바이엘 R&D 총괄 부사장은 "뇌졸중은 공중 보건의 위기"라며 "OCEANIC-STROKE 연구 결과를 통해 아순덱시안이 환자 삶의 질 향상에 기여하고 전 세계 의료 시스템에 긍정적인 영향을 미칠 수 있을 것"이라고 강조했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]비만 치료제의 성공을 이끈 글로벌 제약사들이 가짜약 근절에 적극 나서고 있다.법적 소송에 나서는가 하면 국내에서는 환자 오인 방지 방지 활동에 적극 나서는 양상이다.노보노디스크제약은 위고비와 오젬픽 특허 침해를 이유로 미국 원격진료 업체와 본격적인 소송전을 시작했다.10일 제약업계에 따르면, 노보노디스크제약(이하 노보)은 세마글루타이드 성분 비만 및 당뇨병 치료제로 활용 중인 위고비와 오젬픽의 특허 침해를 이유로 미국의 원격진료 기업 '힘스앤허스(Hims & Hers, 이하 힘스)'를 상대로 법적대응을 시작했다.논란의 핵심은 올해 1월 미국시장에 출시한 경구용 위고비를 출시 한 직후 가짜 복제약을 불법적으로 대량 생산 후 판매했는지 여부다.노보는 힘스가 불법 복제약을 판매, 미국 시장에 가짜 위고비와 오젬픽이 넘쳐나고 있다고 주장하고 있다.특히 노보의 이같은 움직임에 미국식품의약국(FDA)의 의견까지 더해지며 힘이 실리고 있다.   앞서 FDA는 힘스 등이 승인을 받지 않은 복합조제 의약품을 승인 의약품과 유사하다고 대규모 마케팅을 하고 있다고 지적하는 한편, 글루카곤유사펩타이드-1(GLP-1)의 활성 성품이 이와 같은 의약품에 사용되지 못하도록 조치를 취할 것이라고 발표했다. 이후 힘스는 자사 신규 경구용 비만치료제 판매를 중단하겠다고 밝힌 상태다.존 커클먼(John Kuckelman) 노보 글로벌 법무·지식재산 부문 수석 부사장은 "힘스는 FDA의 엄격한 심사 과정을 회피하는 미승인 모조 의약품인 위고비와 오젬픽을 대량 판매하고 있다"며 "이는 환자에게 위험하고 기만적인 행위이며, 이러한 치료제의 안전성과 효능을 보장하기 위해 마련된 과학적 혁신과 엄격한 규제를 훼손하는 것"이라고 주장했다.그는 "지적재산권을 보호하기 위해 법적 조치를 취했으며, FDA 승인을 받은 안전하고 효과적인 의약품을 환자들이 이용할 수 있도록 규제 당국, 사법 당국 및 기타 주요 이해관계자들과 지속적으로 협력할 것"이라고 설명했다.이처럼 글로벌 시장에서도 이른바 가짜약 논란이 격화되고 있는 가운데 국내에서도 이른바 '사칭 사례'가 문제가 본격 대두되고 있다.국내에서는 시장 경쟁자인 한국릴리가 비만 및 당뇨병 치료제 '마운자로(터제파타이드)'를 사칭하는 사례가 늘어나자 전면 대응하고 나선 상태다. 최근 제3자가 온라인, 소셜네트워크서비스(SNS), 모바일 메신저 등을 통해 자사를 사칭해 효과와 안전성이 입증되지 않은 다이어트 목적의 제품을 홍보하는 사례가 확인됨에 따라 주의를 당부하는 안내문을 배포한 것.현재 국내 약사법 상 전문의약품은 반드시 의사의 처방을 통해서만 구매할 수 있고, 온라인, SNS, 모바일 메신저 등에서의 판매와 대중 광고는 엄격히 금지돼 있다.위고비도 마운자로와 마찬가지로 이 같은 행태에 대응하고 있지만 한국릴리가 공개적으로 먼저 나서며 적극적인 행보를 보이면서 주목을 받고 있다.익명을 요구한 한 가정의학과 원장은 "SNS를 통해 먹는 위고비로 사칭해 경험담을 소개하는 글들을 쉽게 확인이 가능하다. 식약처에서도 해당 문제를 관리하고 있지만 끊이지 않고 있다"며 "위고비정이 미국의 허가를 받았지만 국내 시장 허가 시기는 알 수 없다. 결과적으로 이를 사칭하는 사례가 더 늘어날 것이기 때문에 관리‧감독을 더 강화해야 한다"고 지적했다. 한국릴리 존 비클 대표는 "환자의 안전은 한국릴리의 최우선 과제로, 불법 행위로 인한 소비자 피해를 예방하기 위해 최선을 다하고 있다"며 "다만, 본 사안은 단일 기업의 노력만으로는 해결할 수 없으며, 소비자 스스로의 주의와 더불어 소비자를 보호하기 위한 제도적 대응이 강화되길 기대한다"고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=문성호 기자] 정부가 발표한 약가제도 개편안을 두고 상대적으로 숨 죽였던 다국적 제약업계도 최근 우려의 목소리가 나오고 있다. 만성질환 중심 치료제 포트폴리오를 보유한 기업들 위주로 고민이 깊어지고 있다. 다만, 이 과정에서 혁신형 제약기업으로 분류된 다국적 제약사들의 존재감은 한층 주목을 받고 있다.한국민주제약노동조합(KPDU)은 지난 달 서울 서초동 국제전자센터 앞에서 약가 제도 개편안을 반대하는 피켓 시위에 나선 바 있다.10일 제약업계에 따르면, 보건복지부는 이달 예정된 건강보험정책심의위원회에서 복제의약품(제네릭) 약가 인하를 골자로 한 제도 개편안을 논의할 것으로 예상된다.제네릭 약가 인하에 초점이 맞춰진 만큼 해당 분야에 매출 비중이 큰 국내 제약사들의 반발이 적지 않은 상황.이 가운데 다국적 제약업계에서도 정부의 약가제도 개편안을 둘러싸고 고민이 커지는 모습이다.당뇨와 고혈압 등 만성질환 및 특허 만료 오리지널 의약품에 매출 비중이 큰 몇몇 다국적 제약사들은 정부의 약가제도 개편안이 발표되자 내부적으로 영향을 분석하는 등 대비에 나서는 나선 모양새다.제네릭과 다름없이 제도 시행 시 약가인하를 피할 수 없다는 점에서 다국적 제약사이지만 국내사와 마찬가지로 고민이 커질 수밖에 없기 때문이다.그래서일까. 다국적 제약업계에서도 본격적으로 우려를 표명하고 있다. 최근 한국민주제약노동조합(KPDU)은 지난 달 건정심 회의가 열리는 서울 서초동 국제전자센터 앞에서 피켓 시위를 진행 한 바 있다. KPDU는 주요 다국적 제약사 노조원으로 구성된 단체로, 이번 정부의 약가 개편안이 가져올 충격을 직접 알리기 위한 행동에 돌입한 것이다.당시 현장에는 '국산 약이 사라지면 국민 건강도 사라진다', '값싼 약값 쫓다가 필수약도 못 구한다', '약가 인하 뒤에는 노동자의 생계가 있다' 등 정책 파급력을 경고하는 피켓이 줄지어 섰다. KPDU는 특히 다국적사 노동자들도 이번 약가 개편안을 직접적 고용 리스크로 인식하고 있다고 밝히기도 했다.한 다국적 제약사 관계자는 "내부적으로 약가제도 개편안이 발표되자 약가인하 시행 시 제품의 매출 영향을 분석했다"며 "항암제나 희귀질환 치료제 위주인 일부 기업을 제외하고 대부분의 다국적 제약사들도 영향을 받는다. 만성질환 의약품은 대부분 다국적 제약사들은 보유하고 있기 때문"이라고 설명했다.실제로 특허가 만료됐지만 임상현장에서 영향력이 여전히 큰 치료제가 핵심인 기업들은 자체적으로 100여명에 달하는 영업 인력을 해당 분야에 투입 중이다. 이러한 상황에서 정책 시행 시 인력체계에도 변화가 일어날 것으로 보고 있다.이 과정에서 다국적 제약사 중에서 복지부가 운영하는 '혁신형 제약기업' 인증을 받은 기업들의 다시금 주목을 받고 있다. 혁신형 제약기업 인증을 받을 경우 정책 시행 시 일정부분 약가인하 보호를 받을 수 있다는 이유에서다. 한국아스트라제네카, 한국얀센, 한국오츠카, 암젠코리아 등이 여기에 꼽힌다.또 다른 다국적 제약사 관계자는 "혁신형 제약기업 인증을 받은 글로벌 제약사의 경우 한국에서 대규모 임상을 진행한다는 점이 작용된 것인데, 다른 기업들은 이 같은 조건을 만족하기 어렵다"며 "정부의 약가제도 개편안 속에서 주목할 만한 제약사들"이라고 덧붙였다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]엔허투를 이어 아스트라제네카와 다이이찌산쿄가 점찍은 후속 ADC(antibody-drug conjugate) 약물인 '다트로웨이'가 임상현장 영역확대를 가속화하고 있다.삼중음성유방암(Triple Negative Breast Cancer, TNBC) 글로벌 허가가 구체화되고 있는 것이다. 국내에서는 기존 허가 받은 유방암 적응증 허가가 초읽기에 들어갔다는 분석이다.아스트라제네카는 다트로웨이의 임상결과 발표와 맞물려 엔허투의 이은 ADC 계열 의약품으로 다트로웨이를 전면에 내세우고 있다.9일 제약업계에 따르면, 미국식품의약국(FDA)은 다이이찌산쿄와 아스트라제네카가 공동 개발한 ADC 계열 항암신약 '다트로웨이’(다토포타맙 데룩스테칸)'를 신속심사 대상으로 지정했다.다트로웨이는 다이이찌산쿄와 아스트라제네카가 공동 개발 한 두 번째 ADC로, TROP2 단백질을 표적으로 한다.우선심사 지정은 지난해 유럽임상종양학회 연례학술회의(ESMO 2025)에서 발표된 TROPION-Breast02 연구가 기반이 됐다.이 가운데 TROPION-Breast02의 치료 대상인 TNBC은 호르몬 수용체와 HER2 모두 발현하지 않아 표적치료제가 제한적이며 예후가 가장 나쁜 것으로 알려져 있어 유방암 분야에서 가장 임상현장 미충족 수요가 큰 분야로 알려져 있다.연구 결과, 무진행 생존기간(Progression-Free Survival, PFS)은 다트로웨이군이 10.8개월로 대조군의 5.6개월보다 두 배 가까이 연장시키는 데 성공했다.전체생존기간(Overall Survial, OS) 또한 다트로웨이군이 23.7%로 대조군의 18.7%를 상회했으며, 12, 18개월 전체생존율은 다트로웨이군이 75.2%와 61.2%, 대조군은 67.8%와 51.3%로 다트로웨이군의 사망 위험이 21% 더 낮았다.(HR=0.79, 95% CI 0.64-0.98)객관적반응률(Objective Response Rate, ORR) 역시 다트로웨이군이 9.0%의 완전반응(Complete Response, CR)을 포함해 62.5%로 29.3%에 그친 대조군을 압도했다. 이 같은 연구 결과와 함께 TNBC가 임상현장에서 치료옵션이 상대적으로 부족하다는 이유가 맞물려 우선심사 대상으로 선정한 것으로 풀이된다.다이이찌산쿄와 아스트라제네카는 우선심사 이 후 허가 될 시 글로벌 시장 TNBC 1차 치료에서 표준요법으로 여겨질 것으로 기대하고 있다.특히 허가 여부에 따라 동일 TROP2 단백질 표적 ADC로 시장 경쟁자로 평가되는 길리어드의 ADC 계열 항암신약 트로델비(사시투주맙 고비테칸)의 경쟁이 더욱 치열해질 것으로 전망된다.수잔 갤브레이스(Susan Galbraith) 아스트라제네카 수석 부사장은 "TROPION-Breast 02 연구에서 입증된 것과 같이 전이성 TNBC 환자들에게서 생존기간 개선 효능이 입증된 유일한 항암제가 '다트로웨이'라 할 수 있을 것"이라면서 "FDA가 적응증 추가 신청 건을 '신속심사' 대상으로 지정한 것이 임상시험에서 나타난 결과의 영향력을 방증하는 것"이라고 설명했다.다케시타 켄(Ken Takeshita) 다이이찌산쿄 글로벌 연구개발 총괄은 "다트로웨이는 면역요법이 불가능한 전이성 TNBC 환자에서 1차 치료제로 승인될 경우, 화학요법 대비 생존기간을 두 배 가까이 늘릴 수 있는 최초의 약물이 될 가능성이 있다"고 기대했다.한편, 다이이찌산쿄와 아스트라제네카는 기존 FDA 적응증인 'HR 양성/HER2 음성(HR+/HER2-) 유방암 치료' 적응증에 대해 국내 식품의약품안전처 허가를 추진 중이다. 제약업계에서는 빠르면 올해 1분기 내 승인이 될 것으로 평가하고 있다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]항암제 병용요법들의 급여 도전이 늘어나면서 이를 둘러싼 제약사들의 셈법도 복잡해지는 모양새다.병용요법에 활용되는 치료제를 보유한 기업이 상이하면서 나타나는 현상으로 풀이된다.왼쪽부터 한국MSD 항PD-1 면역항암제 키트루다, 아스텔라스 항체-약물 접합체 파드셉 제품사진.6일 제약업계에 따르면, 최근 다국적 제약사들이 항암제 병용요법 식약처 허가를 발판 삼아 건강보험심사평가원에 급여를 신청하는 사례가 늘어나고 있다.현재 급여가 논의 중인 대표적인 항암제 병용요법을 꼽는다면, 요로상피암 1차 치료에서 표준요법으로 부상 중인 파드셉(엔포투맙베도틴), 키트루다(펨브롤리주맙, MSD) 병용요법이다.파드셉의 경우 이전 치료에 실패한 전이성 요로상피암 환자 대상으로 도입된 ADC 항암제로 국내에 출시돼 처방되고 있다. 여기에 2024년 7월 키트루다와의 병용요법으로 1차 치료까지 적응증을 확대, 전이성 요로상피암 1~3차 모두에서 허가된 ADC 항암제가 됐다.다만, 급여 논의 과정은 순탄치 않았다.급여 첫 관문으로 여겨지는 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 도전했지만 번번이 실패를 맛봤기 때문이다. 몇 번에 도전 끝에 지난해 10월에서야 암질심을 통과한 바 있다.이에 따라 급여를 신청한 한국아스텔라스는 약제급여평가위원회 상정 전 경제성 평가 과정을 거치고 있다. 여기서 급여 적정성을 인정받아야 사실상 국민건강보험공단과 약가협상이 가능하다.여기서 급여 논의의 핵심은 병용요법 중 '파드셉'의 급여 적용 여부다. 자연스럽게 경제성 평가도 파드셉에 대해서 집중적으로 이뤄질 수 밖에 없다.반면, 병용요법에 짝을 이루는 키트루다를 보유한 한국MSD는 요로상피암 적응증에 급여를 신청하지 않은 상황이다. 이는 최근 한국MSD가 키트루다 적응증 상당수 급여확대에 성공한 것과 연결된다. 실제로 올해부터 키트루다는 비소세포폐암, 흑색종, 호지킨림프종, 요로상피암 등 기존 4개 암종 외에 ▲두경부암 ▲위암 ▲식도암 ▲자궁내막암 ▲소장암 ▲담도암 ▲직결장암 ▲삼중음성 유방암 ▲자궁경부암 등 9개 암종에서 건강보험 급여가 적용됐다. 전체로는 총 17개 치료요법이 급여권에 포함된 것이다.즉 대폭적인 급여확대에 성공한 상황에서 추가적인 확대신청은 부담스러울 수 있다는 해석이다. 이처럼 항암제 병용요법을 보유한 제약사가 상이한 사례가 앞으로 더 늘어날 수 있는 만큼 이에 대한 논의구조도 개선해야 한다는 의견이 제시되고 있다.현재로서는 항암제 병용요법을 보유한 기업이 이를 두고 논의할 경우 담합으로 비춰질 수 있는 소지가 있기 때문이다.한 제약업계 관계자는 "항암제 병용요법이 늘어나면서 이를 보유한 기업들도 각기 다를 수 있다. 서로의 이해관계가 다를 수 있는 만큼 급여 논의에도 이에 대한 접근방법을 새롭게 고민해야 한다"며 "급여가 논의되는 의약품을 정하고 이에 대한 논의에 집중해야 하는 구조가 필요하다"고 전했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]국내 혈우병 치료제 시장이 환자 편의성과 강력한 효과를 갖춘 신약의 등장을 계기로 급격히 재편될 조짐이다. 특정 의료기관 위주로 진료가 이뤄지는 시장의 특수성 속에서, 신구 치료제 간의 처방권 확보 경쟁은 더욱 치열해질 전망이다.지난해 하반기 사노피 알투비오에 이어 화이자 하임파지가 식품의약품안전처로부터 승인을 받았다. 6일 제약업계에 따르면, 최근 식품의약품안전처는 한국화이자제약의 혈우병 치료제 하임파지(마스타시맙)를 정식 승인했다. 하임파지의 가세로 12세 이상(체중 35kg 이상) 중증 A·B형 혈우병 환자들은 기존 정맥주사 대신 주 1회 피하주사를 통한 일상적 예방요법이 가능해졌다.하임파지는 혈우병 치료의 패러다임을 '결핍 인자 보충'에서 혈액 응고 체계의 '재균형(Rebalancing)'으로 전환했다는 점에서 주목받는다. 기존 치료제가 부족한 8번(A형) 또는 9번(B형) 인자를 직접 주입했다면, 하임파지는 항응고 경로인 TFPI(Tissue Factor Pathway Inhibitor, 조직인자 경로 억제제)의 작용을 차단해 혈액 응고를 유도한다.이는 응고인자 종류와 무관하게 작동하므로 그간 피하주사 옵션이 없던 B형 혈우병 환자들에게 혁신적인 편의성을 제공한다. 업계에서는 하임파지가 A형과 B형의 치료 경계를 허물며 임상 현장의 활용도를 극대화할 것으로 보고 있다.환자의 80~85%를 차지하는 A형 혈우병 시장은 변화의 속도가 더 빠르다. 지난해 말 식약처 허가를 받은 사노피 한국법인의 알투비오(에파네스옥토코그알파)가 대표적이다. 알투비오는 '최초의 장기 지속형 제제(High Sustained Factor, HSF)'로, 기존 응고인자 보충요법의 한계를 넘어서는 데 집중했다.현재 시장을 주도 중인 JW중외제약 헴리브라(에미시주맙)가 '피하주사 편의성'을 앞세운다면, 알투비오는 '강력한 유지력'으로 맞선다. 비록 주 1회 정맥주사라는 부담은 있지만, 투여 후 일주일간 체내 혈액응고인자 활성도를 정상인에 가까운 수준(40% 이상 유지 기간 존재, 최저 15% 이상)으로 끌어올려 격렬한 신체 활동까지 가능케 한다는 점이 강점이다.결과적으로 국내 시장은 GC녹십자와 한국다케다제약 등이 수성해 온 전통적 응고인자 제제(혈장 유래 및 유전자재조합)와 헴리브라의 피하주사 점유율, 여기에 하임파지와 알투비오라는 강력한 신약이 더해진 3각 경쟁 구도로 재편될 것으로 보인다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "국내 혈우병 진료는 한국혈우재단 산하 의원과 특정 상급종합병원을 중심으로 매우 제한적인 커뮤니티 내에서 이뤄진다"며 "결국 신약의 성패는 혈우재단 산하 의원 랜딩(처방 가능 여부)과 더불어, 초고가 신약들에 대한 건강보험심사평가원의 급여 적용 범위에 따라 갈릴 것"이라고 분석했다.이어 "새로운 기전과 편의성을 갖춘 신약들의 등장은 환자 삶의 질 향상 측면에서 매우 긍정적"이라며 "다만 의료진 입장에서는 신약 투여 시 기존과 다른 방식의 응고 수치 모니터링이 필요한 만큼, 임상 현장의 안착까지는 다소 시간이 걸릴 수 있다"고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]중증 아토피 피부염 치료제 시장을 석권 중인 듀피젠트(두필루맙)가 중증 천식에서도 흐름을 이어나갈까.임상현장에서는 중중천식에서의 환자 개별 맞춤 치료가 가능한 시대가 도래, 삶의 질이 크게 개선할 것이란 평가다. 문지용 건국대병원 호흡기-알레르기내과 교수는 듀피젠트의 중증천식 급여확대로 임상현장에서 환자 개별 맞춤형 치료가 가능해졌다고 평가했다.건국대병원 문지용 교수(호흡기-알레르기내과)는 5일 사노피 한국법인(이하 사노피)가 개최한 행사에 참석해 듀피젠트의 중증 제2형 염증성 천식 급여확대에 따른 임상적 의미를 평가했다.앞서 복지부는 올해 1월 중증 아토피 피부염에 머물러 있던 듀피젠트의 급여 범위를 확대 한 바 있다. 고시에 따르면, 듀피젠트는 고용량 흡입용 코르티코스테로이드-장기지속형 흡입 베타2 작용제(ICS-LABA)와 장기지속형 무스카린 길항제(LAMA) 치료에도 조절이 어려운 12세 이상의 중증 제2형 염증성 천식 환자 대상으로 급여가 인정됐다. 특히 ▲치료 12개월 전부터 혈중 호산구(EOS) 150cells/μL 이상 또는 호기산화질소(FeNO) 25ppb 이상이면서 전신 코르티코스테로이드가 요구되는 천식 급성 악화 4번 이상 발생 환자, 그리고 듀피젠트 프리필드주, 펜 300mg에 한해 ▲치료 6개월전부터 프레드니솔론(prednisolone) 5mg/day 이상과 동등한 수준의 경구 코르티코스테로이드를 지속적으로 투여한 환자에게 급여 적용된다.아울러, 급여 개시일 이전부터 듀피젠트를 투여중인 천식 환자의 경우, 진료기록부 세부내역과 의사소견을 통해 약제 최초 투여시작 시점에 현행 급여기준에 해당함이 확인되는 경우 급여 인정이 된다.문지용 교수는 의료기관을 이용하는 천식 환자가 100만명에 달하는 상황에서 듀피젠트 급여 확대로 임상현장에서의 미충족 수요가 크게 개선될 것으로 평가했다.그는 "그간 중증 천식 환자들은 기존 치료에도 불구하고 질환이 충분히 조절되지 않아, 급성 악화로 인한 삶의 질 저하 등 새로운 치료제에 대한 미충족 수요가 매우 높았다"며 "성인 중증 천식 환자의 약 50~70%를 차지하는 제2형 염증성 천식은 반복적인 악화로 폐기능 손실 위험이 클 뿐만 아니라 아토피 피부염, 만성 비부비동염, COPD 등 다양한 동반질환을 유발 할 수 있다"고 설명했다.문지용 교수는 "실제 진료 현장에는 기존 치료에도 반복적인 급성 악화로 예후가 불량한 환자들이 상당수 존재하는데 발병 원인을 표적하는 듀피젠트의 급여 등재는 기존 치료제에 한계를 느끼던 환자들에게 보다 나은 치료옵션을 제공한다는 점에서 임상적 가치가 크다"고 강조했다.특히 문지용 교수는 임상연구 결과에서 확인된 듀피젠트의 폐기능 개선효과에 주목했다.구체적을 듀피젠트는 임상3상 QUEST 연구를 통해 폐기능 개선과 악화율 감소를 확인했다.자세히 살펴보면 듀피젠트군은 투여 52주 시점 연간 악화율이 위약군 대비 45% 이상 감소했다. 또 투여 2주차부터 유의미한 폐기능 개선 효과가 확인됐다. 이 같은 효과는 52주 동안 지속됐다. 기저 호산구(EOS) 수치가 150 cells/㎕ 및 300 cells/㎕ 이상 환자군에서 위약군 대비 연간 중증 천식 악화율을 유의하게 감소시켰다.문지용 교수는 "천식은 동일한 중증 범주 내에서도 환자마다 염증 경로와 치료 반응이 다르기에 개별 맞춤 치료가 중요하다"며 "듀피젠트는 제2형 염증 바이오마커가 증가된 환자에서 유의미한 천식 조절 지표 및 삶의 질 개선 효과를 보인 것이 주목할 만 하다"고 설명했다.그는 "급여 적용을 통해 의료진이 혈중 호산구 수치, 호기산화질소(FeNO) 등 임상 지표를 바탕으로 치료 반응이 기대되느니 환자를 적절한 시점에 선별해 표적 치료로 연결할 수 있는 길이 열렸다"고 덧붙였다.한편, 사노피는 듀피젠트의 급여 범위를 추가로 확대할 계획임을 시사했다. 현재 듀피젠트는 아토피와 천식, 만성 비부비동염, 결절성 양진, COPD 등의 대해 국내 적응증을 보유하고 있으며, 이중 아토피와 천식이 급여로 적용되고 있다.사노피 배경은 대표는 "중증 천식 급여 등재를 통해 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공하게 됐다"며 "앞으로도 COPD 등 다른 분야에서도 임상적 미충족 수요가 큰 상황이다. 앞으로도 계속해서 급여 확대 전략을 구사할 예정"이라고 전했다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]한국릴리가 비만 및 당뇨병 치료제 마운자로(터제파타이드)를 사칭하는 사례가 늘어나자 전면 대응하고 나섰다. 최근 SNS를 통해 전문의약품인 마운자로를 사칭하는 행위가 늘어남에 따른 조치로 풀이된다,한국릴리 당뇨병 및 비만 치료제 마운자로 프리필드펜주 제품사진.한국릴리는 최근 제3자가 온라인, 소셜네트워크서비스(SNS), 모바일 메신저 등을 통해 자사를 사칭해 효과와 안전성이 입증되지 않은 다이어트 목적의 제품을 홍보하는 사례가 확인됨에 따라 주의를 당부하는 안내문을 5일 발표했다.소위 마운자로를 사칭, 금전 거래를 유도하거나, 제품 사용에 대한 경제적 이익 제공 등 허위 정보를 유포한 사례가 확인됨에 따라서다.현재 국내 약사법 상 전문의약품은 반드시 의사의 처방을 통해서만 구매할 수 있고, 온라인, SNS, 모바일 메신저 등에서의 판매와 대중 광고는 엄격히 금지돼 있다. 한국릴리는 명확한 의학적 근거를 바탕으로 국내 식품의약품안전처의 사용 승인을 획득한 전문의약품만을 공식적인 채널을 통해 공급하고 있으며, 의사의 처방을 통하지 않고는 어떠한 형태로도 전문의약품을 판매하지 않는다고 강조했다.또한 최근 나타나고 있는 의학적 근거가 명확하지 않은 제품의 홍보 및 금전 거래, 경제적 이익 제공을 통한 환자 유인 행위 등의 피해 사례들이 한국릴리 및 릴리의 제품과 무관하다는 입장을 밝혔다. 한국릴리 존 비클 대표는 "환자의 안전은 한국릴리의 최우선 과제로, 불법 행위로 인한 소비자 피해를 예방하기 위해 최선을 다하고 있다"며 "다만, 본 사안은 단일 기업의 노력만으로는 해결할 수 없으며, 소비자 스스로의 주의와 더불어 소비자를 보호하기 위한 제도적 대응이 강화되길 기대한다"고 덧붙였다.  

[메디칼타임즈=문성호 기자]희귀질환인 신경섬유종증 치료제 코셀루고(셀루메티닙)가 성인까지 적응증을 확대하며 임상현장에서의 활용도가 확대됐다.다만, 성인의 경우 비급여라는 점에서 환자들의 높은 경제적 문턱은 여전하다. 향후 급여 적용을 둘러싼 논란을 남겨둔 셈이다.서울아산병원 의학유전학센터 이범희 교수가 코셀루고 성인 적응증 확대의 의미와 급여 확대의 필요성을 강조하고 있다.서울아산병원 이범희 교수(의학유전학센터)는 4일 한국아스트라제네카가 마련한 행사에 참석해 '증상이 있고 수술이 불가능한 총상신경섬유종(Plexiform Neurofibroma, 이하 PN)을 동반한 신경섬유종증 1형(Neurofibromatosis Type 1, 이하 NF1) 치료제'인 '코셀루고(셀루메티닙)' 성인 적응증 확대 의미를 평가했다.코셀루고는 증상이 있고 수술이 불가능한 NF1-PN의 치료제로 허가 받은 국내 최초 의약품이다. 세포 증식을 촉진하는 MEK 1/2 효소의 활성을 선택적으로 차단하는 기전이다.국내에서는 지난 2021년 만 3세 이상 18세 이하의 소아·청소년 환자를 대상으로 허가된 이후 지난해 급여로 적용된 바 있다.소아‧청소년 급여 적용에만 3년에 가까운 기간이 소요된 것이다. 이후에도 임상현장과 건강보험심사평가원 간 치료제 급여기준 적합성을 둘러싸고 줄다리기도 적지 않았다.이범희 교수는 "NF1은 PN을 비롯해 커피색 반점, 학습 장애 등 다양한 동반 질환을 수반하는 희귀 유전 질환"이라며 "특히 PN은 신경을 따라 발생하는 종양으로 외모 손상과 통증, 장기 압박을 유발할 뿐 아니라 악성으로 변할 가능성도 있어 적극적인 치료가 필요하다"고 설명했다.그는 "지난해 소아‧청소년 환자에까지 급여가 적용됐는데, 성인에 대한 적응증 자체가 없었기 때문에 19세가 되는 환자를 두고서 어떻게 관리해야 할 것인지에 이슈가 존재했다"며 "성인에까지 적응증을 확대하면서 치료환경이 개선 될 것"이라고 기대했다.실제로 소아‧청소년에 이어 지난해 12월 성인 환자까지 적응증이 확대되며 그동안 치료 옵션이 제한적이었던 성인 NF1-PN 환자에게 새로운 치료 기회를 제공하게 됐다.이범희 교수는 "기존에는 외과적 수술이 주요 치료 옵션이었으나 종양의 위치 특성상 신경 및 혈관 손상 위험으로 완전 절제가 어려운 한계가 있었다"며 "코셀루고의 등장으로 약물 치료를 통한 종양 부피 감소가 가능해졌지만 그동안 소아·청소년 환자에만 허가돼 성인 NF1-PN 환자에게는 여전히 치료 공백이 존재했다"고 설명했다. 이어 "이번 성인 적응증 확대는 치료 선택지가 제한돼 있던 성인 NF1-PN 환자들에게 치료 희망을 제시한다는 점에서 의미가 크다"고 강조했다. 다만, 성인에까지 적응증이 확대됐지만 환자 활용을 위해서는 급여 적용이라는 장애물이 남아 있는 상황.이를 모를리 없는 한국아스트라제네카 역시 코셀루고의 성인 적응증 급여 확대의 의지를 표명하고 있다.함께 자리한 서울아산병원 황수진 교수(의학유전학센터)는 "코셀루고는 임상에서 위약군 대비 빠르고 뚜렷한 종양 부피 감소 효과를 보였다"며 "이러한 효과를 바탕으로 그동안 치료 옵션이 제한적이었던 성인 NF1-PN 환자에서 치료 패러다임을 바꿀 것으로 기대한다. 결과적으로 급여가 가장 중요할 것 같다"고 강조했다.이범희 교수는 "단적으로 희귀질환을 진료하다보면 보험당국으로부터 감시를 받는 느낌이 든다. 고가약을 쓴다는 이유만으로 급여 청구에 부담이 가중되고 있다"며 "성인으로 급여 대상을 확대하는 동시에 심사 체계도 전반적으로 개선해야 할 부분들이 많다"고 진단했다. 

[메디칼타임즈=허성규 기자] 환자와 가족 모두에게 상당한 임상적, 경제적 부담을 초래하는 드라벳 증후군 치료에 새 옵션이 될 '핀테플라'가 국내 시장 출시를 예고했다.이에 미충족 수요 해소를 통해 환자와 가족의 치료 부담을 완화하고, 삶의 질을 개선하는데 도움이 될 것이라는 기대감이 제기됐다.드라벳 증후군 치료제인 '핀테플라' 허가에 따라 삶의 질 개선 등에 도움이 될 것이라는 기대감이 제기됐다.  한국유씨비제약(대표이사 에드워드 리)이 4일 드라벳 증후군 치료제 핀테플라액(성분명 펜플루라민염산염, 이하 핀테플라)의 허가를 기념해 기자간담회를 열고, 국내 드라벳 증후군 치료 환경 변화 필요성과 핀테플라의 임상적 의의를 소개했다.이날 간담회에는 국내 드라벳 증후군의 제한적인 치료 환경과 미충족 수요, 그리고 핀테플라 허가의 근거가 된 주요 임상 데이터 등이 공유됐다.우선 연세대학교 세브란스 어린이병원 소아신경과 강훈철 교수는 '드라벳 증후군 질환 부담 및 미충족 수요'를 주제로, 드라벳 증후군의 질환 부담과 제한적 치료 옵션에 대해 설명했다.이날 강훈철 교수는 질환의 치명성과 관련해 "드라벳 증후군은 영유아기부터 발병하는 중증 난치성 질환으로 신경 발달, 운동, 인지 및 행동 기능에 심각한 장애를 초래하며, 이런 영향은 성인까지 지속된다"며 "이에 초기 치료가 중요한데, 조기 진단은 적절한 치료를 시행하고 환자의 예후를 향상시키는데 매우 중요하다"고 소개했다.이어 "드라벳 증후군의 경우 발작 뿐만 아니라 행동장애, 수면 장애, 성장 지연, 신경발달 장애, 섭식 장애 등 다양한 비발작 증상도 발생하며, 특히 돌연사(SUDEP) 등으로 조기 사망 위험이 매우 높고 사망 연령이 어린 것이 특징"이라고 덧붙였다.그런만큼 드라벳 증후군이 환자와 가족 모두의 삶에 장기적인 영향과 부담을 미치는 질환이라는 점을 강조했다.강훈철 교수는 "드라벳 증후군은 환자와 가족 모두에게 상당한 임상적, 경제적 부담을 초래하게 된다. 한 연구에 따르면 환자 보호자의 66%가 우울증을 겪었으며 48%가 재정적 어려움이 있고, 76%가 전반적인 삶의 질에 크게 영향을 받았다고 답했다"며 "또한 드라벳 증후군 환자의 보호자들은 불안 및 우울 수준도 증가한 것으로 나타났다"고 언급했다.특히 강훈철 교수는 드라벳 증후군의 경우 현재까지도 미충족 수요가 큰 상황이라는 점에서 새로운 옵션에 대한 기대감을 전했다.  강 교수는 "기존 치료제로도 치료되지 않는 약물난치성인 드라벳 증후군의 치료 목표는 발작을 관리하고 환자 가족의 삶의 질을 높이는데 있다"며 "하지만 드라벳 증후군 환자의 약 3분의 2가 3개~4개의 항발작약을 복용 중임에도 45%의 환자는 여전히 월 4회 이상의 강직-간대성 발작을 경험한다고 보고된다"고 말했다.이에 강훈철 교수는 "따라서 발작을 신속하게 개선하고 인지 저하와 장기적인 장애를 줄이며, 환자와 보호자의 삶의 질을 향상시킬 수 있는 효과적이면서 내약성이 더 우수한 치료제에 대한 미충족 의학적 요구가 높다"고 강조했다.분당서울대병원 소아청소년과 김헌민 교수는 '핀테플라 허가 임상 및 치료 가치'를 주제로 핀테플라의 기전과 주요 임상 데이터에 대해 소개했다.김 교수는 "핀테플라는 기존 치료제와 달리 세로토닌 방출을 조절하는 동시에 발작 조절과 관련된 시그마-1 수용체에 작용해 신경 억제-흥분 균형을 회복한다. 이와 같은 이중작용 기전으로 발작, 비발작 증상, 생존율에 지속적이고 의미 있는 영향을 미친다"고 전했다김헌민 교수는 "핀테플라가 극희귀 소아 중증난치성 질환이라는 드라벳 증후군의 특성상 임상시험과 환자 모집이 매우 어려운 환경임에도 불구하고, 다수의 임상시험과 실제 임상 환경에서 발작 조절 효과와 치료 가치를 일관되게 입증한 치료제"라고 설명했다.김헌민 교수는 특히 돌연사(SUDEP)로 인한 사망률 감소 등에 주목했다. 핀테플라는 3 건의 무작위배정 위약대조 3상 임상시험(Study 1-3)에서 치료기간 14~15주 동안 월평균 경련성 발작 빈도(MCSF)를 위약 대비 약 54~65% 감소시키며 통계적으로 유의한 우월성을 입증한 것으로 나타났다. 실제로 Study 1에서는 62.3%, Study 3에서는 64.8%의 발작 빈도 감소가 확인됐다.또한 세 개의 임상시험 모두에서 월평균 경련성 발작 빈도(MCSF)가 25%, 50%, 75% 이상 감소한 환자의 비율이 모든 핀테플라 용량군에서 위약군 대비 유의하게 높았고, 발작이 거의 소실된 상태(Near-seizure freedom)는 핀테플라 투여군에서만 관찰됐으며, Study 1과 Study 3에서 각각 25%와 29%의 달성률을 보였다.3년간의 공개연장연구에서도 발작 빈도 감소 효과는 지속적으로 유지됐으며, 전체 환자의 64.2%에서 기저치 대비 월평균 경련성 발작 빈도가 50% 이상 감소했고, 장기 추적 기간 동안 새로운 안전성 위험은 관찰되지 않았다.김헌민 교수는 "드라벳 증후군은 소아기에 발병해 장기간 치료가 필요한 질환인 만큼, 핀테플라는 장기 복용 환경에서도 효과와 안전성을 함께 확인했다는 점에서 임상적 의미가 있다"고 평가했다특히 김헌민 교수는 핀테플라의 사망률 감소 효과에 주목했다.김 교수는 "돌연사(SUDEP)로 인한 사망률 뿐만 아니라 모든 원인에 의한 사망률 또한 기존 문헌에 보고된 수치 대비 핀테플라 치료군에서 낮게 나타났다"고 강조했다.한편 미국과 유럽의 Early Access Program 및 장기연구에 참여한 환자 가족과 임상의 인터뷰 결과, 발작 및 비발작 증상 개선이 보고됐으며, 환자 가족의 삶의 질 관련 지표에서도 높은 개선 효과를 나타냈다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]마운자로(터제파타이드) 국내 영업 파트너 찾기가 해를 넘긴 상황에서도 결론이 나오지 않고 있다.급기야 국내 제약업계에서는 한국릴리 측이 단독판매로 선회한 것 아니냐는 의견이 나오고 있다.한국릴리 당뇨병 및 비만 치료제 마운자로 프리필드펜주 제품사진.4일 제약업계에 따르면, 한국릴리는 지난해 8월 마운자로 국내 병‧의원 출시와 맞물려 몇몇 국내 제약사들로부터 공동판매와 관련한 제안을 받은 뒤, 내부 검토 작업을 벌인 바 있다.참고로 시장 경쟁자로 평가되는 한국노보노디스크제약(이하 노보)은 비만 치료제 위고비(세마글루타이드) 국내사 파트너로 종근당을 점찍고 임상현장 영업‧마케팅 능력을 한껏 끌어올린 상태다. 종근당의 경우 큐시미아(펜터민‧토피라메이트, 알보젠코리아) 영업‧마케팅을 맡아오면서 국내 비만 치료제 시장에서 가장 강력한 영업망을 구축한 기업으로 손꼽힌다. 현재 노보 측은 종근당과 병‧의원 구분 없이 함께 위고비 공동 판매를 펼치고 있다. 이러한 배경 탓에 한국릴리의 대응 움직임에 더 큰 관심이 쏠렸던 것이 사실이다. 블록버스터 비만 치료제의 제약사 간 경쟁 구도라는 점에서 제약업계 뿐만 아니라 임상현장에서도 적지 않은 관심을 보였다.이에 따라 제약업계 안팎에서는 대웅제약과 보령, 한독 등 당뇨병과 비만 치료제 영업망을 갖춘 몇몇 국내사가 영업 파트너로 거론되기도 했다.하지만 마운자로가 출시 된 지 반년이 지난 현재까지도 국내 영업 파트너가 낙점됐다는 소식은 들리지 않고 있다.그래서 인지 국내 제약업계에서는 내부 작업을 진행한 뒤 돌연 한국릴리 측이 독자노선을 택한 것 아니냐는 의견이 제기되고 있다.  국내사들로부터 제안서만 받은 뒤 이를 검토하고 단독판매로 선회한 것 아니냐는 궁금증이다.그 사이 비만 적응증과는 별개로 마운자로의 당뇨병 급여 논의가 빠르게 진행되고 있다는 점도 주목할 만하다.지난해 말 한국릴리는 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회로부터 마운자로의 당뇨병 급여 적정성을 인정받아, 현재 국민건강보험공단과 약가 협상을 진행 중이다.이견 없이 협상이 타결될 경우 상반기 내 급여 등재도 기대할 수 있다. 경쟁 약물로 평가되는 노보 노디스크의 오젬픽(세마글루타이드) 역시 까다로운 급여 기준이 적용됐지만, 이달부터 급여가 시작됐다.정부가 약가유연계약제 도입을 핵심으로 한 약가 제도 개편안을 추진하고 있는 점도 마운자로 급여 논의에 속도를 붙이고 있다는 분석이 지배적이다.이 같은 배경으로 인해 한국릴리가 공동판매를 제안한 국내 제약사들을 대상으로 급여 대상 적응증인 당뇨병에 한정한 협력을 요구했을 가능성도 제기된다. 실제로 한국릴리는 마운자로 출시 직후 약 50명 규모의 인력을 투입해 비만 적응증을 중심으로 영업·마케팅을 전개해 왔다.비급여로 상대적으로 매출 성장 가능성이 큰 비만이 아닌, 급여 논의가 진행 중인 당뇨병 적응증에만 공동판매를 한정하면서 접촉한 국내 제약사들과 수수료 등 조건에서 합의점을 찾기 쉽지 않았을 것이라는 분석이 나오는 이유다.한 제약업계 관계자는 "지난해 8월 말 특정 기한에 맞춰 제안서를 한국릴리 측에 제출한 국내 제약사들이 여럿 있다"며 "그러나 현재까지도 뚜렷한 결과가 나오지 않으면서, 제안서만 검토한 뒤 공동판매가 아닌 독자 노선을 선택하는 것 아니냐는 시선도 적지 않다. 과거에도 이와 유사한 전례가 있었기 때문"이라고 말했다.또 다른 제약업계 관계자는 "노보가 비만 치료제 시장에서 종근당과 공동판매를 진행하고 있다는 점이 국내 제약사들이 마운자로에 매력을 느끼는 이유"라며 "다만 공동판매 범위가 급여 시장으로 한정될 수 있는 당뇨병 적응증에 국한된다면, 상대적으로 합의 도출이 쉽지 않을 수 있다"고 평가했다.한편 한국릴리는 마운자로 공동판매 여부와 관련해 아직 결정된 바가 없다는 입장이다. 비만과 당뇨병 적응증 가운데 어느 쪽도 현재로서는 국내 제약사와 함께 영업·마케팅을 진행할 계획을 확정하지 않았다는 설명이다.한국릴리 관계자는 "국내 제약사와의 공동판매와 관련해 현재까지 결정된 사항은 없다"며 "이 부분에 대해서는 변함이 없다"고 밝혔다.