[메디칼타임즈=문성호 기자]국내 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 치료 시장에 새로운 C5 보체 억제제가 추가, 시장 주도권 경쟁이 한층 치열해질 것으로 전망된다. 솔리리스(에쿨리주맙)와 울토미리스(라불리주맙)로 대변되는 시장 주도권에 변화가 생길지 주목된다.한국로슈 PNH 치료제 피아스카이 제품사진.29일 제약업계에 따르면, 최근 식품의약품안전처는 한국로슈의 '피아스카이(크로발리맙)'를 '40kg 이상 성인 및 소아(12세 이상)의 PNH' 치료에 승인했다. 여기서 PNH는 만성적인 보체 매개성 혈액 질환으로, 생명에 영향을 줄 수 있는 심각한 희귀질환이다. PNH 환자는 일부 조혈모세포에 후천적 돌연변이가 있어 조기 파괴되기 쉬운 적혈구를 생성하며 혈관 내 용혈(IVH, Intravascular Hemolysis)과 혈관 외 용혈(EVH, Extravascular Hemolysis)이 발생한다.이는 혈전증, 신부전, 폐동맥고혈압 등의 합병증을 유발해 사망에 이를 수 있으며 5년 사망률 35%, 10년 사망률도 약 50%에 달한다. 빈혈 및 쇠약 증상으로 삶의 질에도 영향을 미칠 수 있다.이 가운데 C5 보체 억제제 계열인 피아스카이는 소용량을 4주 간격으로 피하주사(SC)하면 약물이 혈중에서 재순환하며 지속적으로 보체 활성을 억제하는 기전을 갖고 있다.지난해 6월 FDA 허가 이후 1년이 지나서 국내에도 허가 된 셈인데, 글로벌 허가는 임상 3상 COMMODORE 2 연구가 기반이 됐다. COMMODORE 2는 체중 40kg 이상, 13세 이상 PNH 환자를 대상으로 피아스카이와 기존 표준치료제인 아스트라제네카의 솔리리스를 직접 비교한 무작위·개방형·활성 대조 비열등성 임상이다.연구 결과, 5주부터 25주까지의 용혈 조절 달성률은 피아스카이 투여군 79.3%, 솔리리스 투여군 79.0%로 나타나 비열등성을 충족했다.  기저 시점부터 25주까지 적혈구 수혈을 회피한 환자 비율도 각각 65.7%, 68.1%로 유사한 수준을 보였다. 돌파성 용혈 발생률은 피아스카이군 10.4%, 대조군 14.5%로 피아스카이에서 낮은 경향을 보였으며, 안정적인 헤모글로빈 수치를 유지한 환자 비율 역시 양 군 간 큰 차이를 보이지 않았다.국내 PNH 치료제 시장에 내년부터 피아스카이까지 추가되면서 내년 제약사 간 경쟁이 한층 치열해질 것으로 보인다.참고로 시장을 주도한 아스트라제네카는 기존 C5 억제제 솔리리스와 울토미리스에 더해 D인자 억제제 '보이데야(다니코판)'를 출시한 바 있다. 2주 간격으로 투여하는 주사제 솔리리스 이후 8주 간격으로 투여가능한 주사제 울토미리스를 도입한 데 이어 부가 요법으로 보이데야를 추가함으로써 차별화된 시장 경쟁력을 구축했다. 여기에 올해 한독의 C3 억제제 '엠파벨리(페그세타코플란)', 노바티스의 B인자 억제제 '파발타(입타코판)'까지 시장에 진입한 상황에서 피아스카이까지 경쟁 대열에 합류하게 된 것이다.SC 계열 주사제와 경구제까지 제형이 다양화한 데다 투여 간격도 일정 수준 상이함에 따라 복용편의성과 급여 여부 등이 임상현장 주요 선택의 기준이 될 것으로 보인다.익명을 요구한 A대학병원 교수는 "솔리리스와 울토미리스의 경우 사전심사 과정을 거쳐야하는 치료제인 만큼 의료진의 부담도 상당하다"며 "급여기준에 부합해서 사용해야 하는 부담감으로 인해 오히려 치료시기를 놓치는 경우도 벌어질 수 있다"고 지적했다.그는 "임상현장에서의 치료제 사용에 있어서 사전심사는 그만큼 중요하다"며 "따라서 새로운 치료제 역시 급여가 적용된다면 사전심사 여부가 핵심이 될 것이다. 승인 여부에 따라서 시장에서의 활용도가 달라질 수 있다"고 평가했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]올 한해 의원급 의료기관을 중심으로 가장 뜨거운 관심을 일으켰던 비만 치료제.내년에는 이들 비만 치료제들이 경구용으로 전환, 국내 허가 여부에 관심이 집중될 전망이다.노보노디스크제약은 FDA로부터 위고비정을 정식 허가 받으면서 내년 1월 미국 시장에 제품을 출시하겠다는 입장을 내놨다.26일 제약업계에 따르면, 최근 미국식품의약국(FDA)은 노보노디스크제약의 1일 1회 복용 위고비정 25㎎(세마글루타이드)을 성인 과체중·비만 환자의 체중 감량 및 장기 유지와 주요 심혈관계 이상 사건(MACE) 위험 감소 목적으로 정식 허가했다.이 같은 위고비정의 허가는 OASIS 및 SELECT 연구가 기반이 됐다.OASIS 연구의 경우 비만 환자 대상 1일 1회 복용 위고비정 25mg 및 50mg의 효능‧안전성을 평가한 3상 임상시험이다. 글로벌 3상 임상인 OASIS 연구는 총 4건의 시험으로 구성됐으며, 비만 또는 과체중이면서 하나 이상의 동반질환을 가진 약 1300명의 성인이 참여했다. 이 중 OASIS 4는 비만 또는 과체중이면서 하나 이상의 동반질환을 가진 성인 307명을 대상으로 1일 1회 복용 위고비정 25mg과 위약을 비교, 64주간의 효능 및 안전성 평가한 연구다.그 결과, 치료 순응도를 유지했을 때 평균 16.6%의 체중 감소 효과 가 나타났다. 이는 주사제인 위고비 2.4mg과 유사한 수치라는 것이 노보 측의 평가다. 임상 참가자 3명 중 1명은 20% 이상의 체중 감소를 경험한 것으로 나타났다. 이를 바탕으로 노보는 위고비정의 FDA 허가를 받으면서 당장 내년 1월 초 제품을 출시하겠다는 입장이다.노보 마이크 두스트다르(Mike Doustdar) 사장 겸 CEO는 "위고비정이 승인됨에 따라 환자들은 기존 위고비 주사제만큼 효과적인 체중 감량을 하루 한 알 복용하는 편리한 치료법을 이용할 수 있게 됐다"고 의미를 부여했다.이 가운데 제약업계에서는 소위 '먹는 위고비'의 승인을 계기로 주사제 중심인 글로벌 비만 치료제 시장이 내년 재편될 것이란 평가를 내리고 있다.글로벌 시장 경쟁자로 꼽히는 일라이 릴리 역시 '먹는 마운자로'로 불리는 경구용 GLP-1 수용체 작용제 오르포글리프론(orforglipron)을 개발하고 있다.현재 릴리는 FDA에 허가를 신청, 내년 출시를 목표로 승인을 추진 중이다. 참고로 3상 임상인 ATTAIN-2 연구에 따르면, 오르포글리프론을 72주간 복용한 시험군은 평균 체중의 10.5%를 감량한 것으로 나타났다.국내 허가 시기는? 임상현장 경쟁 재편위고비정 FDA 허가를 계기로 먹는 비만약 시대에 본격 접어들면서 임상현장 관심은 이제 국내 시장에 언제 도입될지에 쏠린다.노보는 미국 시장 도입과 함께 유럽 EMA에도 허가를 신청해놓은 만큼 내년 위고비정의 글로벌 시장에서의 영향력 확대는 기정사실화로 보인다. 릴리도 오르포글리프론의 출시에 속도를 내고 있는 만큼 글로벌 시장에서는 먹는 비만약 경쟁으로 구도가 재편될 것이란 예상이 지배적이다.다만, 임상현장에서는 내년에 위고비정 등 먹는 비만약이 국내 허가받기란 쉽지 않을 것으로 보고 있다. 주사제 위고비와 마운자로가 글로벌 시장보다 늦게 각각 2024 10월, 2025년 8월에 국내 시장에 출시됐던 만큼 먹는 비만약도 이와 마찬가지일 것이란 전망이다.오히려 소위 '먹는 위고비', '먹는 마운자로'로 사칭해 판매하는 사례들이 더 늘어날 것으로 우려하는 모양새다. 경구용 비만 치료제가 큰 주목을 받는 만큼 SNS를 통해 이를 사칭하는 사례들이 더 늘어날 것으로 전망, 식약처가 이를 더 집중적으로 관리해야 한다는 의견이다.익명을 요구한 한 가정의학과 원장은 "SNS를 통해 먹는 위고비로 사칭해 경험담을 소개하는 글들을 쉽게 확인이 가능하다. 식약처에서도 해당 문제를 관리하고 있지만 끊이지 않고 있다"며 "위고비정이 미국의 허가를 받았지만 국내 시장 허가 시기는 알 수 없다. 결과적으로 이를 사칭하는 사례가 더 늘어날 것이기 때문에 관리‧감독을 더 강화해야 한다"고 지적했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]사노피의 한국법인은 최초의(first-in-class) A형 혈우병 장기 지속형 제제(High Sustained Factor, 이하 HSF)인 알투비오(에파네스옥토코그알파)가 식품의약품안전처로부터 23일 허가를 받았다고 밝혔다. 식약처는 사노피의 A형 혈우병 장기 지속형 제제(HSF) '알투비오'를 승인했다.이번 식약처 허가 사항에 따르면 알투비오는 A형 혈우병 소아 및 성인 환자에서의 ▲출혈 빈도 감소를 위한 일상적 예방요법(Routine prophylaxis) ▲출혈 시 보충요법(on-demand) 및 출혈 억제 ▲수술 전후 출혈의 관리를 위해 사용할 수 있다.A형 혈우병에서 8번 응고인자 결핍으로 인한 반복적인 관절 및 근육 출혈은 장기적인 관절 손상과 삶의 질 저하로 이어질 수 있기 때문에, 예방요법을 통한 안정적인 혈액응고인자 활성도 유지가 필수적이다. 그러나 표준 반감기 제제(Standard Half-Life, 이하SHL)와 반감기 연장 제제(Extended Half-Life, 이하 EHL)는 출혈을 예방하는 데 있어, 충분한 활성도 유지가 어렵거나 잦은 투여로 인한 치료 부담이 커, 보다 안정적으로 출혈 예방 효과를 제공할 수 있는 새로운 치료 옵션에 대한 의학적 미충족 요구가 지속돼 왔다.알투비오는 반감기 한계를 극복하기 위해 Fc 도메인, 폰 빌레브란트 인자(VWF) 비의존적 설계, XTEN 기술이 적용된 최초의(First-in-class) 장기 지속형 응고인자 제제(HSF)이다. 알투비오는 이를 통해 주 3-4회 투여가 필요했던 기존 응고인자 제제 대비 주 1회 투여만으로 체내 혈액응고인자 활성도를 15% 이상 유지해 치료 안정성과 편의성을 획기적으로 개선함으로써, A형 혈우병 소아 및 성인 환자가 일상적인 삶을 누릴 수 있게 해주는 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대되고 있다.이번 알투비오 허가는 기존 치료 경험이 있는 A형 혈우병 소아 및 성인 환자를 대상으로 진행된 글로벌 다기관 3상 임상시험 프로그램인 XTEND-1 및 XTEND-Kids 연구 결과를 근거로 이루어졌다. 해당 연구에서 알투비오 투여군의 주 평균 혈액응고인자 활성도는 40 IU/dL 이상으로 정상 또는 준정상 범위를 4일 동안 유지했으며, 성인 환자를 대상으로 진행된 연구에서는 투여 7일차에도 15 IU/dL로 나타나 안정적인 출혈 예방 효과가 지속됨을 확인했다.배경은 사노피 한국법인 대표 "알투비오는 A형 혈우병 소아 및 성인 환자를 대상으로 한 핵심 임상 3상에서 주1회 50 IU/kg 예방요법을 통한 개선된 출혈 보호 효과(Zero bleeding)를 확인했다"며 "이처럼 알투비오는 주 1회 투여만으로도 우수한 출혈 예방 효과를 제공하는 국내 최초의 장기 지속형 제제(HSF)로서, 국내 A형 혈우병 환자들의 치료 내약성과 편의성을 개선시키며 장기적인 삶의 질을 높이는 데 기여할 것"이라고 설명했다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]전체 폐암의 15~25%를 차지하는 소세포폐암은 진단 후 5년 생존율이 29~34% 수준에 불과할 정도로 예후가 좋지 않을 뿐더러, 임상 현장에서 활용 가능한 치료 옵션도 극히 제한적인 암으로 알려져 있다.전체 진단 환자 중 약 30% 수준인 제한병기 소세포폐암의 치료 환경을 보면 이를 단적으로 알 수 있다. 지난 30년간 항암화학요법과 방사선 치료를 병용하는 것이 표준 치료일 정도로 치료제 개발이 더딘 분야로 손꼽혀 왔다.이 가운데 올해 4월, 제한병기 소세포폐암 환자에게도 활용 가능한 치료 옵션이 국내 임상 현장에 등장했다. 면역항암제 임핀지(더발루맙, 아스트라제네카)가 그 주인공이다.연세암병원 종양내과 김혜련 교수는 제한병기 소세포폐암 치료 패러다임 변화를 설명하며 임핀지의 임상적 가치를 평가했다.24일 연세암병원 종양내과 김혜련 교수(폐암센터장)를 만나 제한병기 소세포폐암 치료 현황과 임핀지를 중심으로 한 치료 환경 개선의 방향성에 대해 들어봤다.임상현장 치료환경 전환 본격화임상 현장에서 폐암은 암세포의 크기와 형태를 기준으로 비소세포폐암과 소세포폐암으로 구분한다. 과거에는 진단 도구가 제한적이어서 조직 검사 후 병리과에서 현미경으로 세포 형태를 관찰해 진단을 내렸다면, 최근에는 CT 등 저선량 검진이 확대되면서 조기 진단 사례가 과거에 비해 증가하고 있다.하지만 소세포폐암은 진행 속도가 워낙 빨라 조기 발견에 한계가 있다는 점이 문제다.실제로 2주 후 재내원 시에도 엑스레이에서 병의 진행이 확인될 정도로 급격히 성장하는 데다, 다양한 표적이 확인돼 치료제가 풍부하게 개발돼 있는 비소세포폐암과 달리 소세포폐암은 차세대염기서열분석(NGS)을 시행해도 표적이 잘 발견되지 않는 것이 일반적이다. 대신 TP53, RB1과 같은 종양억제유전자의 돌연변이가 주로 나타난다.김혜련 교수는 "진단은 생각보다 어렵지 않다. 숙련된 병리의사가 현미경으로 관찰하면 비소세포폐암과 소세포폐암을 구분할 수 있다"며 "임상현장에서 어려운 점은 약제 발전이 매우 더디다는 점인데, 제한병기 소세포폐암의 치료는 지난 30년 동안 거의 변화가 없었다. 방사선 치료와 백금 기반 항암제(에토포사이드·카보플라틴 조합)가 표준 치료로 사용됐으며, 이후에는 경과를 지켜보는 것이 전부였다"고 설명했다.그는 "환자의 상당수가 치료 6개월~1년 내에 재발을 겪음에도 불구하고 새로운 치료 옵션은 거의 없었다"며 "기존 항암제보다 확실히 우수한 효과를 입증해야 추가 사용이 승인되는데, 그 기준을 충족하는 신약이 없었던 것이 가장 큰 한계였다"고 지적했다.이 가운데 등장한 것이 바로 임핀지다.지난 4월 식품의약품안전처는 기존 백금 기반 화학방사선요법 이후 질병이 진행되지 않은 제한병기 소세포폐암 환자를 대상으로 임핀지를 승인했다.적응증 승인 근거가 된 ADRIATIC 연구에 따르면, 기존 화학방사선요법 이후 안정화된 환자군에서 임핀지 단독 요법은 위약군과 비교해 전체 생존 기간 중앙값을 약 1.7배 연장해 55.9개월에 도달했으며, 사망 위험은 27% 감소시키는 것으로 나타났다.김혜련 교수는 "임핀지 도입으로 제한병기 소세포폐암 치료 환경은 크게 달라졌다"며 "전체 생존(OS)과 무진행 생존기간(PFS)이 유의하게 개선된 결과를 확인한 유일한 면역항암제로, 사실상 혁명적인 전환점"이라고 평가했다.뇌 전이에 효과적…건강보험 숙제 해결해야임핀지를 제한병기 소세포폐암에서 활용할 수 있게 된 지 8개월이 지난 현재, 임상 현장에서는 면역항암제 치료를 표준 치료 옵션으로 설명하고 있다.실제로 김혜련 교수도 임핀지를 소세포폐암에 활용한 후, 이전에는 기대하기 어려웠던 치료 성과를 확인하고 있다고 밝혔다.김혜련 교수는 항암제 급여 체계 개선이 시급하다고 진단했다.그는 "장기간 흡연력이 있는 마른 체형의 남성 환자로, 면역항암제를 사용하지 않았다면 6개월에서 1년 사이에 재발이 일어났을 가능성이 높다. 재발 시에는 다시 유사한 약제를 사용할 수밖에 없었을 것"이라며 "백금 기반 항암제를 재사용하더라도 반응률은 10~20%에 불과하고 PFS도 6~9개월 수준으로 치료 효과가 매우 제한적이었을 것인데, 이 환자는 면역항암제를 포함한 치료 이후 5년 이상 추적 관찰을 이어 오고 있다"고 소개했다.김혜련 교수는 "소세포폐암은 뇌 전이가 매우 잘 발생하는 암인데, 임핀지를 사용한 환자들의 경우 실제로 뇌 전이 발생률이 유의하게 감소했다"며 "원발 병소를 효과적으로 조절함으로써 혈액 내를 순환하는 종양세포에도 영향을 미쳐 전이 가능성을 낮춘 것으로 생각한다"고 평가했다.이처럼 임핀지가 30년 만에 표준 옵션을 바꿔 놓았지만, 임상 현장에서 활용하기에는 '비급여'라는 한계가 존재한다.이는 제한병기 소세포폐암 치료 환경 개선에서 가장 시급한 문제이기도 하다.김혜련 교수는 "환자의 상태가 악화될 경우 환자 본인뿐 아니라 가족 구성원들도 경제 활동을 중단하고 간병에 전념해야 하기 때문에 사회적·경제적 손실이 상당하다"며 "이러한 점을 고려할 때 제한병기 소세포폐암 치료에 대한 급여 적용이 필요하다"고 진단했다.필요에 따라서는 탄력적인 건강보험 제도상의 약제비 접근 방식 전환이 필요하다는 의견도 제시했다. 건강보험 재정 부담이 증가하는 상황에서 일정 수준의 조정이 필요하다는 뜻이다.그는 "평상시에는 약제 비용이 상대적으로 적을 때 환자가 조금 더 부담하도록 하고, 대신 고가의 약이 필요할 때는 지원을 더 확대하는 방식이 더 합리적이지 않을까 하는 생각이 든다"고 밝혔다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]한국은 2025년 초고령사회로 진입해 65세 이상 인구가 빠르게 증가하면서 고령층에서 주로 발병하는 전립선암의 발생률도 급격히 늘고 있다. 실제로 전립선암은 최근 5년간(2019~2023년) 주요 10대 암 중 진료 인원과 진료비 증가 속도가 가장 빠른 암으로 확인된다. 동시에 치료제 개발 및 도입으로 치료 효과가 크게 개선됐다. 치료 목표도 동반질환 위험이 높은 고령환자를 고려, 삶의 질 유지와 개선으로 변화되는 흐름이다. 자연스럽게 환자 개별 맞춤형 전략은 임상현장 전립선암 치료 트렌드로 자리 잡았다. 이로 인해 최근 주목받고 있는 치료제를 꼽는다면 바로 뉴베카(다로루타마이드, 바이엘코리아).서울아산병원 이재련 교수는 국내 전립선암 환자가 급증하는 가운데 고령이 많은 질환 특성 상 맞춤형 치료 전략이 중요한 시대가 됐다고 진단했다.23일 서울아산병원 종양내과 이재련 교수(대한종양내과학회 보험정책위원장)를 만나 국내 전립선암 현황과 뉴베카를 중심으로 한 치료 환경 개선의 방향성에 대해 들어봤다.mCRPC 이행 지연, 핵심 치료전략 변화전립선암은 초기 증상이 거의 없어 환자의 약 1/3이 이미 호르몬 반응성 전이성 전립선암(metastatic Hormone-Sensitive Prostate Cancer, 이하 mHSPC) 단계에서 진단되며, 전체 전립선암의 5~10%를 차지한다.하지만 평균 2년(18~24개월)이 지나면 더 위중한 전이성 거세저항성 전립선암(metastatic Castration-Resistant Prostate Cancer, 이하 mCRPC)으로 진행해 3~4년 내 사망에 이르기 때문에, mHSPC 치료 과정에서 mCRPC로의 이행을 지연시키고 전체 생존율을 개선하는 것이 매우 중요하다. 최근 강조되고 있는 전립선암의 치료 핵심 전략이다. 이에 맞춰 임상현장 패러다임도 완전히 변화했다는 것이 이재련 교수의 설명이다.과거에는 안드로겐 차단요법(Androgen deprivation therapy, ADT) 단독이 표준치료로 많이 사용됐지만, 최근 mHSPC 전립선암 치료 패러다임은 환자의 질병 특성, 전신 상태, 환자의 선호도 등을 고려해 안드로겐 수용체 억제제(Androgen Receptor inhibitor, ARi) 병용요법 기반 맞춤형 치료 전략 수립으로 변화하고 있다. NCCN과 같은 주요 글로벌 가이드라인에서도 2제 또는 3제 ARi 병용요법 치료를 우선 권고하고 있다.이재련 교수는 "예상 생존기간이 1년 미만인 경우에는 ADT 단독요법을 고려해 볼 수도 있으나, 대부분의 환자는 앞선 경우와 같이 극단적인 상황이 아니다"며 "수술 또는 방사선 치료 후 추적 검사 과정에서 재발이나 진행이 확인되는 경우가 많고, mHSPC라 하더라도 치료가 완전히 중단된 상태가 아니라면 전반적인 컨디션이 크게 나쁘지 않은 경우가 많다"고 설명했다.그는 "이러한 부분과 함께 ADT와 ARi 또는 도세탁셀을 병용했을 때의 치료 효과를 고려하면 현재 ADT 단독요법을 선택할 필요가 없다. 해외에서는 보험 급여 체계 부족으로 여전히 환자의 약 30% 정도가 ADT 단독요법 치료를 받기도 한다"며 "하지만 국내는 현재 많은 약제(ARi나 ARi+도세탁셀)들을 급여로 사용할 수 있기 때문에 급여가 적용되는 치료 옵션을 사용하지 않는 것은 적절하지 않다"고 밝혔다.서울아산병원 이재련 교수는 삶의 질 부분에서 확실한 장점을 가진 뉴베카가 급여로 적용된다면 임상현장에서 1차 치료옵션이 될 것으로 전망했다.고령자 특화 치료옵션은? '뉴베카' 주목 이유이처럼 현재 임상현장에서 ARi를 필두로 한 치료옵션들이 활용이 가능하다. 다만, 이재련 교수는 기존 ARi 계열 치료제들의 대표적인 이상반응인 '심한 피로감'을 우려 사항으로 지목했다. 고령자가 대다수인 전립선암 환자들의 특성을 고려한 것으로 풀이된다.치료제 처방 시 반드시 '심한 피로감이 있을 수 있다'는 점을 환자에게 주지시켜야 한다고.이재련 교수는 "전립선암 환자들은 이미 소변장애와 같은 다양한 비뇨의학적 증상을 가지고 있기 때문에 알파-블로커(Alpha-Blocker)를 복용하는 경우가 많다"며 "이러한 환자들 역시 기립성 어지럼증(Postural Dizziness)이 있을 수 있고 일부 ARi는 심한 피로감과 중추신경계(CNS) 문제를 야기해 잘못하면 넘어지기도 한다. 고령 환자는 넘어지면 골절 위험이 매우 높다는 점을 고려해야 한다"고 강조했다.이 같은 배경 탓에 최근 이재련 교수가 주목하는 치료제가 바로 뉴베카다. 앞서 뉴베카는 지난 6월 mHSPC 환자의 치료에서 ADT와 병용하는 2제 요법으로 식약처 허가를 받은 바 있다. 여기에 도세탁셀을 추가한 3제 요법 역시 국내 승인을 획득했다. 허가 기반이 된 ARANOTE 임상연구에 따르면, 뉴베카는 1차 평가 변수인 방사선학적 무진행 생존율(radiographic Progression-Free Survival, 이하 rPFS)을 46% 감소시키며 고병변·저병변군을 포함한 모든 환자군에서 일관된 치료 효과가 입증됐다. 이재련 교수는 "뉴베카는 전립선암의 치료에서 유효성을 입증하면서도 삶의 질 부분에서도 장점을 가졌다. 특히 피로감과 CNS 관련 위험성이 적은 편이라 이런 부분에서 확실한 장점이 있다"며 "약물상호작용(Drug-Drug Interaction, 이하 DDI)이 매우 적다는 것도 장점"이라고 평가했다.특히 이재련 교수는 "고령의 전립선암 환자들은 기타 동반질환으로 인해 5개 이상의 약을 복용하는 경우가 전체의 70% 이상이며 그 중 상당수가 치료적 여유 범위(Therapeutic Window)가 좁은 심혈관계질환 약"이라며 "DDI가 적은 뉴베카가 더 적합한 치료 옵션이 될 수 있다"고 전망했다.임상현장 활용에 문제가 있다면 아직까지 급여로 활용할 수 없어 환자 부담 측면에서 제한이 있다는 것이다. 긍정적인 점이 있다면 최근 건강보험심사평가원 암질환심의위원회가 뉴베카의 임상적 가치를 인정, 급여기준 설정 필요성을 인정했다. 향후 약제급여평가위원회 논의 여부에 따라 내년 급여 적용을 기대할 수 있다.이재련 교수는 "다양한 약을 복용하고 있으며 인지기능 저하 위험이 있는 고령 환자가 많은 전립선암의 특성을 고려할 때 뉴베카는 CNS 독성을 낮추고 사용 편의성을 높일 수 있는 치료 옵션"이라면서 "현재 국내에서는 급여 적용이 되지 않아 처방에 어려움이 있지만, 뉴베카는 사용 시 확실한 장점이 훨씬 많은 치료제이기 때문에 급여만 적용된다면 1차 치료 옵션이 될 것"이라고 전망했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]삭센다, 위고비에 이어 노보노디스크제약의 새로운 비만 신약으로 주목 받는 '카그리세마(CagriSema)' 기대감이 커지고 있다.노보노디스크제약은 최근 '카그리세마'를 FDA에 허가를 신청했다고 밝혔다. 내년 신규 허가 비만 신약으로 주목된다.22일 제약업계에 따르면, 최근 노보노디스크제약(이하 노보)은 주 1회 투여 아밀린(Amylin) 유사체 '카그리세마(세마글루티드 2.4㎎+카그릴린타이드 2.4㎎)'를 미국식품의약품(FDA)에 허가신청했다고 밝혔다.차세대 비만 신약으로 주목받고 있는 카그리세마는 위고비 주 성분인 세마글루타이드에 지속형 아말린 유사체인 카그릴린타이드를 결합해 식욕억제 효과, 장내 포도당 흡수 지연 등에 효과가 기대되는 신약 후보물질이다. FDA 허가신청은 REDEFINE 1 및 REDEFINE 2 연구가 기반이 됐다, 우선 REDEFINE 1 연구는 체질량지수(BMI)가 30 이상인 비만 환자와, BMI가 27 이상이면서 비만 관련 동반질환을 가진 과체중 성인 환자 3417명을 대상으로 한 임상3상이다.REDEFINE 2 연구는 2형 당뇨병과 체질량지수 30 또는 27에 해당하는 총 1206명을 대상으로 ‘카그리세마 또는 플라시보를 주 1회 투여’하면서 효능‧안전성을 평가했다.이에 따른 REDEFINE 1 임상시험 결과, 환자의 치료 지속 여부와 관계없이 치료 효과를 평가했을 때, 카그리세마 투여군은 68주 후 평균 체중이 20.4%의 감량을 달성한 반면, 위약군은 평균 3.0%의 체중 감량을 달성해 통계적으로 유의미한 차이를 보였다.더불어 모든 환자가 치료를 지속했을 경우를 기준으로 치료 효과를 평가했을 때, 카그리세마 투여군은 68주 후 22.7%의 체중 감량을 달성했다. 위약군은 2.3%의 체중 감량을 달성하는데 그쳤다.안전성 데이터는 GLP-1 수용체 작용제 계열과 유사했다. 중단율은 REDEFINE 1에서는 카그리세마 투여군 5.9%, 위약 투여군 3.5%였다. REDEFINE 2에서는 카그리세마 투여군 8.4%, 위약 투여군 3%로 나타났다.REDEFINE 1에서 이상반응은 주로 위장관 관련 증상(카그리세마 투여군 79.6%, 위약 투여군 39.9%)이었다. 여기에는 메스꺼움, 변비, 구토가 포함된다.노보 측은 이 같은 연구결과를 토대로 FDA에 승인 신청, 내년 허가를 기대했다.노보 마이크 두스트다르(Mike Doustdar) 사장 겸 CEO는 "카그리세마의 FDA 승인 신청은 중요한 이정표이며, 비만 관리의 새로운 시대를 여는 신호탄"이라며 "세마글루타이드의 효능을 바탕으로 새로운 작용 기전을 결합한 카그리세마는 비만의 전인적 치료에 있어 의미 있는 진전을 가져올 잠재력을 지니고 있다"고 평가했다.그는 "카그리세마는 강력한 효능, 높은 치료 완료율, 그리고 기본 약리학적 특성에 부합하는 내약성 프로파일을 포함한 REDEFINE 임상 프로그램 결과를 바탕으로 승인될 경우 환자와 의료진에게 추가적인 치료 옵션을 제공할 것"이라고 기대했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]"RSV 바이러스 예방에 대한 관심이 임상현장에서 상당하다."호흡기 세포융합 바이러스(Respiratory Syncytial Virus, 이하 RSV) 예방에 대한 관심이 임상현장에서 크게 늘어나면서 비급여 항체주사 및 백신들의 국내 진입이 경쟁적으로 이뤄지고 있다.한 때 필수예방접종(NIP) 포함에 대한 요구도 있었지만 임상현장에서는 이를 불식시킬 정도로 비급여임에도 관심이 크다는 평가다.소아청소년과 중심으로 RSV 감염 필요성이 강조되고 있다. 자연스럽게 해당 비급여 예방 시장이 큰 주목을 받는 양상이다.21일 제약업계에 따르면, 최근 모더나코리아는 RSV mRNA 백신 '엠레스비아프리필드시린지(이하 엠레스비아)'를 식품의약품안전처로부터 허가를 받았다.엠레스비아는 60세 이상 성인과 18세 이상 60세 미만의 RSV 고위험군 성인에서 RSV로 인한 하기도 질환(LRTD) 예방을 목적으로 허가됐다.  이로써 모더나코리아는 코로나19 백신과 더불어 최근 임상현장에서 관심도가 높아진 RSV 백신 시장에 내년부터 본격 뛰어들 전망이다.현재로서는 60세 이상 성인에서 RSV에 의한 하기도 질환(Lower Respiratory Tract Disease, LRTD) 예방 목적으로 올해 허가된 한국GSK 아렉스비와 경쟁할 것으로 보인다. 대한감염학회 임원인 한 대학병원 감염내과 교수는 "고령자에게 RSV는 치명적이다. 더구나 병문안이라는 국내 임상현장이 가진 독특한 특성 또한 더 문제가 될 수 있다"며 "병문안 문화로 인해 고령자인 중증질환자가 RSV 감염될 위험성이 크다. 이 때문에 고령 중증질환자의 경우 RSV 백신이 필수접종 대상이 될 것"이라고 전망했다.이 가운데 현재 임상현장에는 '아렉스비'와 함께 사노피 영유아 대상 RSV 예방 항체주사인 '베이포투스(니르세비맙)'가 공급되고 있다.베이포투스의 경우 일선 소아청소년과 중심으로 적극적인 영업·마케팅 공세를 펼치고 있다. 1회 60만원 전·후로 비급여 가격이 분포되고 있지만 RSV 감염증의 위험성 탓에 꾸준히 임상현장에서 문의하는 사례가 존재한다는 의견이다.주목되는 점은 내년 국내 시장 진입을 추진 중인 RSV 백신 혹은 예방 항체주사가 더 있다는 것이다.한국화이자제약은 성인 및 임산부를 대상으로 RSV 백신 '아브리스보'의 허가 신청서를 식품의약품안전처에 제출한 것으로 나타났다. 현재 내년 하반기 출시를 목표로 한다.마찬가지로 한국MSD도 RSV 예방 항체 '엔플론시아(클레스로비맙)'의 국내 허가를 신청한 상태다. 화이자와 마찬가지로 MSD도 내년 허가에 따라 하반기 출시를 목표로 한 것으로 전해졌다. 엔플론시아는 미국식품의약국(FDA)이 승인한 장기 지속형 단일클론항체(mAb)로, RSV가 유행하는 시기에 태어나거나 첫 RSV 시즌을 맞는 신생아 및 영유아를 대상으로 개발됐다.다시 말해, 엔플론시아의 국내 출시 시 경쟁품목은 베이포투스가 될 수 있다는 뜻이다.임상현장에서는 60대 이상보다는 또 다른 고위험군인 영유아를 대상으로 한 시장을 두고서 경쟁이 더 치열해질 것으로 보고 있다.익명을 요구한 한 서울의 A소청과 원장은 "RSV 예방 항체주사에 대한 부모들의 관심이 상당하다. 비급여로서도 상대적으로 고가임에도 문의가 적지 않다"며 "감염 시 치명적일 수 있다는 이유가 가장 큰 것 같다"고 평가했다.대한백신학회 마상혁 부회장(창원파티마병원 소아청소년과)은 "질병관리청에 보고되는 RSV 감염증 환자는 모두 입원환자다. 다시 말해, 중증 환자라는 뜻"이라며 "RSV 자체가 감염 시 위험하기 때문에 덩달아 부모들도 큰 관심을 기울이는 것 같다. 결과적으로 의료전문가 의견을 바탕으로 필요성을 알려야 한다. 현재 상태로는 국민들을 혼란스럽게 할 수 있다"고 설명했다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]내년부터 듀피젠트(두필루맙)가 성인 및 청소년 중증 천식까지 급여가 확대되는 가운데 치료제 교체투여는 철저히 차단하는 모습이다.중증 천식을 둘러싼 치료제 경쟁이 치열해지고 있는 가운데 향후 논쟁의 여지가 남은 셈이다.듀피젠트가 중증 천식까지 급여를 확대하면서 치료제 경쟁이 다시금 치열해질 것으로 예상된다. 사진은 천식알레르기학회에 마련된 제약사 별 부스 모습이다.19일 제약업계에 따르면, 최근 보건복지부는 사노피 코리아 듀피젠트의 '성인 및 청소년의 중증 제2형 염증성 천식' 급여 확대를 골자로 한 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항' 개정안을 행정예고 했다. 이견이 없는 한 당장 내년 1월부터 임상현장에 적용될 예정이다.2018년 국내 허가된 듀피젠트는 아토피피부염을 시작으로 천식과 비용종을 동반한 만성 비부비동염, 결절성 가려움 발진(양진), 만성폐쇄성폐질환(COPD)까지 피부과와 호흡기내과 영역에 걸쳐 강력한 영향력을 지닌 생물학적제제다.특히 듀피젠트는 아토피피부염 치료제 시장에서 강력한 영향력을 자랑한다. 현재 만 6개월 이상의 모든 연령층(영유아, 소아, 청소년, 성인)에서 급여 및 산정특례가 적용되고 있다.여기에 행정예고된 개정안에 따르면, 듀피젠트는 내년 1월부터 '성인 및 청소년의 중증 제2형 염증성 천식'까지 급여 항목이 추가된다. 대상은 기존 표준 요법(고용량 흡입용 스테로이드 등)으로도 적절히 조절되지 않는 성인 및 청소년(만 12세 이상) 중증 천식 환자다.구체적으로 ▲치료 시작 전 12개월 이내에 혈중 호산구 수치가 150 cells/㎕ 이상 또는 호기산화질소(FeNO)가 25 ppb 이상이면서 치료 시작 전 12개월 이내에 전신 코르티코스테로이드가 요구되는 천식 급성 악화가 4번 이상 발생한 경우 ▲치료 시작 6개월 전부터 prednisolone 5mg/day 이상과 동등한 수준의 경구 코르티코스테로이드를 지속적으로 투여한 경우가 해당된다.더불어 복지부는 듀피젠트 급여 확대와 함께 철저하게 치료제 교체투여를 차단했다.중증 호산구성 천식 환자에 사용하는 생물학적 제제인 누칼라(메폴리주맙, GSK), 싱케어(레슬리주맙, 한독테바), 파센라(벤랄리주맙, 아스트라제네카) 간 교체투여는 급여가 인정되지 않는다. 졸레어(오말리주맙, 한국노바티스)도 마찬가지다.다만, 복지부는 졸레어 주사제 투여 후 듀피젠트 시 일정 조건에 만족하는 투여소견서 첨부 시 사례별로 급여를 인정한다는 방침이다.사실상 급여로 치료제 간 교체투여를 원천 봉쇄함으로써 향후 시장을 둘러싼 제약사 경쟁이 치열해질 전망이다.복지부 측은 "급여 개시일 이전부터 천식 치료를 위해 IL-4/13 억제 생물학적 제제인 듀피젠트를 투여중인 환자는 진료기록부 세부내역과 의사 소견으로 현행 급여기준에 해당하는 경우 급여 인정하며, 급여 적용 시 약제 변경은 인정하지 않는다"고 설명했다.이어 "급여개시일 이후 현행 급여기준에 따라 매 1년(경구 코르티코스테로이드 의존성 천식의 경우 매 6개월마다) 마다 반응평가를 실시해야 한다"고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]모더나코리아는 자사의 호흡기세포융합바이러스(RSV) mRNA 백신 '엠레스비아프리필드시린지'가 식품의약품안전처로부터 허가를 받았다고 19일 밝혔다. 모더나 엠레스비아프리필드시린지 제품사진.이번 허가는 RSV 예방을 위한 mRNA 플랫폼 백신으로는 국내 최초다.엠레스비아프리필드시린지는 60세 이상 성인과 18세 이상 60세 미만의 RSV 고위험군 성인에서 RSV로 인한 하기도 질환(LRTD) 예방을 목적으로 허가됐다. RSV는 감기와 유사한 증상부터 폐렴 등 중증 하기도 감염으로 진행될 수 있는 바이러스로, 특히 고령자와 기저질환을 가진 성인에서 질병 부담이 큰 것으로 알려져 있다.모더나코리아 김상표 대표는 "RSV는 고령층과 기저질환을 가진 성인에게 입원과 중증 합병증으로 이어질 수 있는 주요 호흡기 질환"이라며 "엠레스비아프리필드시린지는 한국에서 허가된 모더나의 두 번째 제품으로, 코로나19에 이어 RSV 예방까지 모더나의 mRNA 기술로 공중보건에 기여할 수 있게 되어 매우 뜻깊게 생각한다"고 말했다. 한편, 엠레스비아프리필드시린지의 허가는 한국을 포함한 22개국에서 60세 이상 성인 약 3만7천 명을 대상으로 진행된 무작위 배정, 위약 대조, 관찰자 눈가림(observer-blind), 사례 기반(case-driven) 3상 임상시험 'ConquerRSV'의 긍정적인 결과를 근거로 이뤄졌다. 해당 3상 임상시험에서 중대한 안전성 우려는 확인되지 않았다.모더나는 이번 국내 허가를 통해 RSV 예방 영역에서 mRNA 기술의 확장 가능성을 제시하고, 고위험군 성인을 포함한 더 넓은 연령층의 RSV 예방에 기여할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]정맥주사(IV) 형태 치료제들의 피하주사(SC) 제형 전환이 활발하게 이뤄지고 있다.자연스럽게 국내 임상현장에서도 편의성을 갖춘 SC 제형 활용에 기대감이 커지는 모양새다. 다만, 새로운 약가를 받아야 한다는 점에서 급여 적용 여부는 해결과제로 남아 있다.왼쪽부터 한국얀센 리브리반트, 한국MSD 키트루다 제품사진이다. 두 품목 모두 하반기 SC 제형 FDA 허가를 획득했다.19일 제약업계에 따르면, 최근 글로벌 시장에서 큰 영향력을 지닌 주요 치료제들이 SC 제형 전환에 속도를 내고 있다.올해 하반기 가장 먼저 신규 제형 허가를 이끌어 낸 것은 알츠하이머병 치료제 레켐비(레카네맙, 에자이·바이오젠)였다.FDA는 지난 8월 말 유지요법 용도로 주 1회 투여하는 피하주사(SC) 레켐비 아이클릭(Leqembi IQLIK)을 허가했다. 국내 임상현장에서도 활용 중인 레켐비는 현재 정맥주사(IV) 형태로 치료제 투여가 이뤄지고 있다.새롭게 허가된 레켐비 아이클릭은 에자이가 개발한 피하 자동주사기(SC-AI)로, 360mg/1.8mL(200mg/mL)를 약 15초 만에 투여할 수 있도록 설계돼 있다.환자는 18개월간의 IV(10mg/kg, 2주마다) 초기 치료 이후, IV(10mg/kg, 4주마다)를 계속하거나 새로운 주 1회 360mg 피하주사(레켐비 아이클릭, 자동주사기)를 시작할 수 있게 됐다. 여기에 전 세계 매출 1위 치료제인 면역항암제 키트루다(펨브롤리주맙, MSD) 역시 미국과 유럽시장에서 SC 제형 허가에 성공했다. SC 제형 전환 과정에서 국내 기업인 알테오젠의 제형 변경 플랫폼이 활용된 만큼 기술력을 입증할 수 있는 기회로 국내 제약업계와 임상현장에서도 큰 주목을 받고 있다.올해 가장 마지막으로 SC 제형 전환에 성공한 품목을 꼽는다면 존슨앤드존슨(J&J) 리브리반트(아미반타맙)다. FDA는 지난 17일(현지시간) 상피세포성장인자수용체(EGFR) 변이 비소세포폐암(NSCLC) 환자 대상 SC제형 치료제로 '리브리반트 파스프로'를 승인했다.이번 리브리반트 파스프로 승인은 리브리반트 IV와의 비열등성을 입증한 PALOMA-3 연구를 바탕이 됐다. PALOMA-3 연구에서 SC 제형은 기존 IV 대비 약동학적 특성과 반응률이 동등했다. 또 투여 시간은 평균 30분 내외로 단축되고, 주입 관련 이상반응은 5분의 1 수준으로 감소한 것으로 나타났다.리브리반트 SC 비열등성을 입증한 PALOMA-3 연구가 유럽종양학저널(European Journal of Cancer)에 게재됐다.해당 연구 결과는 유럽종양학저널(European Journal of Cancer)에 게재됐는데, 연세암병원 조병철·임선민 교수(종양내과)가 공저자로 참여했다.비소세포폐암 1차 치료 시장에서 리브리반트가 국산 신약인 렉라자(레이저티닙, 유한양행)와 짝을 이뤄 활용된다는 점에서 SC 허가 여부에 관심이 집중되는 모양새다.국내도 SC 제형 전환 가속화될까글로벌 시장에서 IV에서 SC 제형으로의 전환이 빠르게 이뤄지면서 국내 임상현장에서도 영향을 미치고 있다.주요 다국적 제약사들이 제형 변환에 성공한 제품을 갖고 국내 식약처 허가에 나선 것이다.실제로 최근 한국로슈는 자사의 다발성경화증(Multiple Sclerosis, MS) 치료제 오크레부스 SC 제형(오크렐리주맙) 품목허가를 획득하기도 했다. 국내 임상현장의 가장 큰 관심은 미국과 유럽에서 제형 변환에 성공한 키트루다 SC 국내 허가 여부에 쏠리고 있다. 다양한 암종에서 영향력을 끼치고 있는 만큼 국내에도 SC 제형이 허가된다면 환자 편의성을 크게 개선할 수 있다는 이유에서다.이를 모를 리 없는 한국MSD도 일찌감치 식약처에 SC 제형 허가를 신청해 놓은 상태다. 여기서 임상현장에서 가장 큰 관심은 키트루다 SC 허가 시 곧장 급여가 적용될 수 있을지에 쏠리고 있다. 참고로 키트루다는 현재 비소세포폐암, 호지킨림프종 등 4개 암종에서 7개 적응증이 급여 적용되고 있는 상황에서 내년부터 급여 대상 적응증이 대폭 확대될 것으로 예상된다. 최근 국민건강보험공단과 전이성 위암 등 11개 적응증 급여확대를 위한 약가협상에 합의, 내년 초 급여 적응증이 대폭 늘어날 것으로 전망된다.즉 이러한 상황에서 SC 제형 허가 시 곧장 급여로 활용 가능할지 여부에 주목하고 있는 것.하지만 현재로서는 급여 적용을 위해선 처음부터 다시 논의해야 한다는 의견이 지배적이다.한 제약업계 관계자는 "미국과 유럽에서 각각 키트루다 큐렉소와 SC로 허가를 받았는데 한국MSD는 국내 식약처에도 허가를 신청해 놓은 상황"이라며 "허가 시 곧장 급여를 적용받지는 못하는 것으로 안다. 다시금 정식으로 급여를 신청, 절차를 밟아나가야 하는데, 국내 허가 된다고 하더라도 급여 측면이 상당한 한계점으로 작용할 것 같다"고 전했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]중증천식에서도 연 2회 투여하는 장기 지속형 치료제 시대가 열렸다.최근 미국식품의약국(FDA)은 GSK의 엑스덴서를 중증 천식 치료 추가 유지요법으로 승인했다.18일 제약업계에 따르면, 최근 미국식품의약국(FDA)은 GSK의 엑스덴서(데페모키맙)를 성인 및 12세 이상 소아 호산구 표현형을 수반한 중증 천식 치료 추가 유지요법으로 승인했다.엑스덴서는 연 2회 투여하는 최초의 초장시간 작용형 중증 천식치료용 생물학적 제제다. FDA 허가는 임상 3상 SWIFT-1 및 SWIFT-2 연구가 기반이 됐다. 해당 연구에서 엑스덴서는 표준 치료와 병용 투여 시 위약 대비 연 2회 투여로 지속적인 악화 감소 효과를 입증했다.구체적으로 SWIFT-1 및 SWIFT-2에서 엑스덴서 치료는 52주 동안 연간 천식 악화율을 위약 대비 각각 58%, 48% 감소시켰다. 엑스덴서 치료군의 연간 악화율은 각각 0.46, 0.56이었고 위약군은 각각 1.11, 1.08이었다.엑스덴서 치료군은 2차 평가변수에서 입원 및/또는 응급실 방문이 필요한 악화 발생률이 각각 1%와 4%로, 위약군의 8%와 10% 대비 수치적으로 더 낮았다.또한 임상시험에서 엑스덴서의 내약성이 양호했고 부작용의 발생률 및 중증도가 위약과 유사한 수준이었다.예일대 제프리 처프(Geoffrey Chupp) 수면의학 박사 "현재 천식에 사용되는 생물학적 제제는 종종 충분히 활용되지 못하고 있으며, 잦은 주사는 많은 환자에게 불편함을 초래하고 치료의 일관성을 떨어뜨린다"고 지적했다.그는 "중증 천식 환자에게 주사 간격 동안 증상 악화를 예방하는 기간을 연장해 투여 횟수를 줄이고 전반적인 의료 서비스 이용률을 향상시킬 수 있는 분명한 기회가 있다"며 "엑스덴서는 의사와 환자가 더 적은 주사 횟수로 치료 목표를 달성할 수 있도록 지원할 수 있다"고 평가했다.이에 따라 GSK는 엑스덴서 FDA 허가를 계기로 중증천식 치료 패러다임을 재정립할 것이라고 기대했다.GSK 카이반 카반디(Kaivan Khavandi) 수석부사장은 "이제 미국 의료진은 호산구형 중증 천식 환자에게 연 2회 투여만으로 증상 악화를 지속적으로 예방할 수 있는 선택권을 갖게 됐다"며 "엑스덴서는 환자 치료 방식을 재정립하고 치료에도 불구하고 증상 악화를 계속 경험하는 환자들에게 생물학적 제제의 사용을 더욱 확고히 할 수 있을 것"이라고 말했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]한국로슈는 다발성경화증(Multiple Sclerosis, MS) 치료제 오크레부스의 피하주사 제형(오크렐리주맙)이 지난 16일 식품의약품안전처로부터 품목허가를 획득했다고 밝혔다.오크레부스 피하주사 제품사진.오크레부스는 다발성경화증의 주요 원인 중 하나인 CD20 발현 B세포를 선택적으로 표적하는 인간화 단클론항체로, 다발성경화증 환자들의 신경계 장애를 유발하는 탈수초(demyelination) 반응을 억제해 질병 활성을 낮추고 장기간 장애 진행을 지연시키는 고효능 치료제로 분류된다. 2024년 5월 국내 최초로 ▲재발형 다발성경화증(RMS)과 ▲일차 진행형 다발성경화증(PPMS) 두 유형 모두에서 적응증을 허가 받았다.오크레부스 피하주사(SC) 제형은 평균 2~3.5시간 이상 소요되는 정맥주사(IV) 제형 대비 약 10분 내 투여가 가능해 편의성이 크게 향상됐다. 또한, 정맥주사 인프라가 제한된 의료 환경에서도 투여할 수 있어 환자의 치료 접근성을 높일 뿐만 아니라, 의료 현장의 부담을 줄이고 병원 및 의료 시스템 효율화에도 기여할 것으로 기대된다. 투여 주기는 6개월마다 1회로 기존 정맥주사 제형과 동일해, 연 2회 투여로 환자들이 보다 자유로운 일상생활을 유지할 수 있다.이번 허가는 글로벌 3상 OCARINA II 연구 결과를 바탕으로 이루어졌다. 이 연구는 재발형 다발성경화증(RMS) 및 일차 진행형 다발성경화증(PPMS) 환자 236명을 대상으로, 기존 정맥주사(IV) 대비 새롭게 개발된 피하주사(SC) 제형의 비열등성을 비교했다. 연구 결과에 따르면, 기존 정맥주사 제형대비 피하주사 제형은 체내 곡선하면적(Area Under the Curve, AUC)으로 비교한 약물 노출량에서 약동학적 비열등성을 입증했다. B 세포 억제, MRI상 병변 및 EDSS 악화도 기존의 정맥주사 제형과 유사하게 억제했으며, 48주 시점에 97% 이상의 환자가 재발 없이 유지했다.안전성 측면에서도 피하주사 제형으로 인한 새로운 문제는 없었으며, 가장 흔히 보고된 이상사례는 경증에서 중등도 수준의 일시적인 주사 부위 반응(홍반, 통증 등)이었다. 또한, 전반적인 만족도 및 편의성에 대한 환자 설문조사에서 90% 이상의 높은 점수를 보여 환자 편의성 개선 효과를 확인했다.서울대학교병원 신경과 김성민 교수는 "오크레부스 피하주사 제형은 기존 정맥주사 제형과 동등한 질환 활성 억제 효과 및 안전성 프로파일을 보이면서도, 1회 투여 시간을 10분 내외로 획기적으로 단축시켰다"며 "특히 보행장애가 있거나 장시간 병원 체류가 어려운 환자들의 치료 부담을 낮추고, 궁극적으로 환자들의 삶의 질 개선에도 크게 기여할 수 있을 것으로 기대한다"고 전했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]대표적인 항체약물접합체(Antibody Drug Conjugate, ADC) 계열 치료제인 엔허투가 전이성 유방암 1차 치료 전면에 자리하게 됐다. 6년 전 최초 승인 후 거듭된 임상연구를 통해 치료 앞선에 서게 된 것이다.ESMO 2025에서 대표적인 ADC 약물인 엔허투가 다시 주목 받으면서 아스트라제네카와 다이이찌산쿄 행사 부스에도 많은 의료진이 찾는 모습이다.18일 제약업계에 따르면, 최근 미국식품의약국(FDA)은 아스트라제네카와 다이이찌산쿄의 ADC 계열 치료제 '엔허투(트라스투주맙 데룩스테칸)'와 '퍼제타(퍼투주맙, 로슈)' 병용요법을 인간 상피세포 성장인자 수용체 2형(HER2) 양성 전이성 유방암의 1차 치료제로 승인했다.이번 승인은 엔허투-퍼제타 병용요법의 효과를 평가한 글로벌 임상3상인 DESTINY-Breast09 연구가 기반이 됐다.DESTINY-Breast09 연구는 HER2 양성 전이성 유방암 환자 1157명을 대상으로 이뤄졌다. 환자들은 1:1:1 비율로 무작위로 ▲엔허투 단독요법군 ▲엔허투-퍼제타 병용요법군 ▲탁산 계열 항암제-허셉틴-퍼제타(THP) 병용요법군으로 나눠 진행됐다.임상시험에서 엔허투-퍼제타 병용요법은 HER2 양성 전이성 유방암 환자의 1차 치료로서 THP 요법에 비해 질병 진행 또는 사망 위험을 44% 감소시킨 것으로 나타났다(HR 0.56).무진행 생존기간(PFS) 중앙값은 엔허투-퍼제타 병용요법군이 40.7개월, THP 요법군이 26.9개월이었다. 이 같은 엔허투-퍼제타 병용요법의 THP 요법 대비 PFS 혜택은 하위군에서 일관되게 관찰됐다.확인된 객관적 반응률(ORR)은 엔허투-퍼제타 병용요법군이 87%, THP 요법군이 81%로 집계됐다. 이를 바탕으로 FDA로부터 HER2 양성 전이성 유방암 환자의 1차 치료제로 허가받으면서 3차 치료제로 승인 받은 지 6년 만에 치료체계 전면에 자리하게 됐다.미국 다나파버 암 연구소(Dana-Farber Cancer Institute) 사라 톨라니(Sara Tolane) 박사는 "엔허투-퍼제타 병용요법은 HER2 양성 전이성 유방암 환자에서 기존 표준 치료법 대비 PFS를 통계적으로 유의미하게 개선하면서 10년 넘는 기간만에 승인된 유일한 1차 치료제"라며 "이 치료법이 해당 질환의 새로운 1차 표준 치료법으로 자리매김할 것"이라고 기대했다.수술 후 보조요법 영역확대 현재진행형여기에 엔허투는 내년 추가적인 영향력 확대도 기대된다.  전이성 유방암 1차 치료 연구인 DESTINY-Breast09가 올해 상반기에 열린 미국임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 발표돼 FDA 승인을 이끌어냈다면, 내년에는 수술 전‧후 보조요법에서 임상적 혜택과 가치를 입증, 유방암 치료 패러다임에 큰 변화를 불러오게 될 전망이다.해당 연구는 지난 10월 독일 베를린에서 열린 유럽임상종양학회 연례학술회의(ESMO)에서 발표된 바 있다. 'DESTINY-Breast05'와 'DESTINY-Breast11'가 그것이다.우선 DESTINY-Breast05는 신보조요법(수술 전 치료)을 받은 뒤에도 잔류 침윤성 병변이 남은 HER2 양성 조기 유방암 환자에게 엔허투 단독요법을 캐싸일라(트라스투주맙 엠탄신(T-DM1, 로슈)와 비교, 생존 이점을 주요 평가 지표로 분석했다.그 결과, 엔허투 단독군이 캐싸일라군 대비 '침습성 무병생존기간(Invasive Disease-Free Survival, IDFS)'과 '무재발 생존기간(Distant Relapse-Free Survival, DRFS)' 모두에서 사건 위험이 53% 감소했다(HR 0.47; p<0.0001).DESTINY-Breast11 연구에서도 엔허투의 효과가 다시 드러났다.해당 연구는 고위험 조기 HER2 양성 유방암 환자를 대상으로, 수술 전(Neoadjuvant) 단계에서 엔허투와 파클리탁셀-허셉틴-퍼제타 병용요법(THP)을 투여한 결과를 평가한 임상이다.그 결과, 해당 임상 결과, 병리학적 완전관해율(pathology Complete Response, pCR)은 T-DXD-THP 병용군이 67.3%, 표준 치료(용량집중 독소루비신, 시클로포스파미드 투여 후 THP 병용요법 투여(ddAC-THP)군이 56.3%로, 양 군 간에 통계적으로 유의한 차이를 보였다(p=0.003). 또 무사건 생존률(Event-Free Survival, EFS)에서도 개선 경향이 관찰됐다.이를 토대로 아스트라제네카와 다이이찌산쿄는 이를 바탕으로 FDA에 추가 승인 심사를 받고 있는 상황이다. 아스트라제네카 항암 연구개발 부문 수잔 갤브레이스(Susan Galbraith) 수석 부사장은 "초기 유방암 치료의 목표는 환자에게 가능한 최고의 완치 가능성을 제공하는 동시에 치료 요법의 내약성을 최적화하는 것"이라며 " DESTINY-Breast11 연구 등을 통해 HER2 양성 질환 초기 단계에 엔허투를 도입하는 것이 중요하다는 점을 강조한다"고 말했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]키트루다(펨브롤리주맙)와 듀피젠트(두필루맙)가 2026년 1월 급여확대가 유력해졌다.다양한 적응증에서 급여가 적용되면서 임상현장에서 독보적인 영향력을 당분간 유지할 전망이다.왼쪽부터 한국MSD 키트루다, 사노피 코리아 듀피젠트 제품사진이다. 두 품목이 약가협상에 합의하며 내년 급여확대가 유력해졌다.17일 제약업계에 따르면, 최근 국민건강보험공단은 키트루다와 듀피젠트를 보유한 한국MSD와 사노피와 약가협상에 합의한 것으로 확인됐다.두 품목의 경우 항암제와 아토피피부염 치료제 시장을 주도하고 있는 대표적인 치료제들이다.우선 키트루다의 경우 약가협상 합의로 내년부터 11개 적응증의 급여확대가 유력해졌다.해당 적응증을 살펴보면, ▲HER2 양성 위 또는 위식도접합부 선암 ▲HER2 음성 위 또는 위식도접합부 선암 ▲식도암 ▲자궁내막암 ▲직결장암 ▲재발성 두경부 편평상피세포암 ▲자궁경부암 ▲삼중음성유방암 ▲소장암 ▲담도암 등이다.현재 비소세포폐암, 호지킨림프종 등 4개 암종에서 7개 적응증이 급여 적용되고 있는 상황에서 내년부터 급여 대상 적응증이 대폭 확대되는 셈이다.여기에 추가 적응증 확대 여지도 남아 있다. 애초 한국MSD는 ▲비근침습성 방광암 ▲신세포암 수술 후 보조요법 ▲ MSI-H 또는 dMMR 전이성 난소암 ▲MSI-H 또는 dMMR 전이성 췌장암 등을 포함한 6개 적응증도 급여 적용을 추진해왔다.하지만 건강보험심사평원 암질환심의위원회 문턱을 넘어서지 못해 현재 제동이 걸린 상황인데, 내년도 남은 적응증에 대한 급여확대 추진 여부에 관심이 집중될 전망이다.아울러 듀피젠트도 건보공단과 약가협상에 타결, '성인 및 청소년의 중증 제2형 염증성 천식' 적응증 급여 확대가 유력하다.2018년 국내 허가된 듀피젠트는 아토피피부염을 시작으로 천식과 비용종을 동반한 만성 비부비동염, 결절성 가려움 발진(양진), 만성폐쇄성폐질환(COPD)까지 피부과와 호흡기내과 영역에 걸쳐 강력한 영향력을 지닌 생물학적제제다. 천식알레르기학회를 중심으로 의학계에서는 중증천식 치료제의 급여확대를 요구해왔다. 이 중 대표적인 의약품이 듀피젠트다. 사진은 천식알레르기학회가 올해 학술대회에서 중증천식과 타 질환군의 치료제 급여 적용 소요기간을 비교한 자료다. 특히 듀피젠트는 아토피피부염 치료제 시장에서 강력한 영향력을 자랑한다. 현재 만 6개월 이상의 모든 연령층(영유아, 소아, 청소년, 성인)에서 급여 및 산정특례가 적용되고 있다.여기에 내년 1월부터 '성인 및 청소년의 중증 제2형 염증성 천식'까지 급여 항목이 추가가 유력해진 것이다. 대상은 기존 표준 요법(고용량 흡입용 스테로이드 등)으로도 적절히 조절되지 않는 성인 및 소아·청소년(만 6세 이상) 중증 천식 환자가 될 것으로 예상된다.참고로 그동안 대한천식알레르기학회를 필두로 의학계에서 중증천식 치료제 급여 확대 요구가 계속해 왔다.이들이 언급한 대표적인 치료제가 바로 듀피젠트다. 급여확대가 적용된다면 임상현장에서 적극적인 활용이 기대되는 이유다.대한천식알레르기학회 정재원 보험이사(인제의대 내과)는 "전체 천식 환자의 약 5~10%에 해당하는 중증 천식 환자 가운데, 생물학적제제 치료가 필요한 중증 호산구성 천식 환자는 1만 명이 채 되지 않는 것으로 추정된다"며 "전체 천식에서 차지하는 비율은 높지 않지만, 중증 천식의 질병부담은 상당한 수준이기 때문에 조기 진단과 적극적인 치료가 매우 중요하다"고 강조한 바 있다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]보건복지부가 일선 의학회에 임상필요 비급여 약제 목록 리스트 제출을 요청하면서 이를 둘러싼 제약업계의 관심이 커지고 있다.리스트 제출 완료에 따라 이에 대한 논의가 실질적으로 이뤄질지 주목하는 것이다.왼쪽부터 존슨앤드존슨 리브리반트, 아스트라제네카-다이이찌산쿄 엔허투 제품사진. 두 치료제를 필두로 임상현장에서 주목받는 각 질환별 치료옵션들이 리스트에 포함된 것으로 전해졌다.17일 의학계에 따르면, 보건복지부는 국정감사가 마무리된 직후인 11월 주요 의학회에 임상필요 약제목록 조사를 위한 공문을 배포했다. 임상적으로 필요성이 높지만 현재 비급여인 의약품 목록을 제출하라는 뜻이다.복지부의 이 같은 조치는 국정감사를 통해 항암제 등 주요 신약들의 급여 논의를 촉구하는 목소리가 커짐에 따른 후속조치로 풀이된다. 실제로 국정감사를 통해 주요 항암제뿐만 아니라 중증 COPD 신약, 당뇨병 치료제 기준 개선 등 전 영역에 걸친 치료제 급여 논의 개선을 요구했다.가령, 최근 항암신약으로서 존재감이 커진 리브리반트(아마반타맙, 존슨앤드존슨)을 필두로 유방암 분야에서는 ADC 약물인 엔허투(트라스투주맙 데룩스테칸, 아스트라제네카‧다이이찌산쿄), 키스칼리(리보시클립, 노바티스), 버제니오(아메마시클립, 릴리) 등이 국감 도마 위에 오르기도 했다.이를 바탕으로 복지부는 주요 의학회에 자체 가이드라인 또는 국제 가이드라인에 따라 임상적 필요성이 높은 약제임에도 불구하고 건강보험 급여 대상에 포함되지 않은 약제목록을 제출해줄 것을 요청했었다. 동시에 급여 미신청 및 급여결정 지연사례도 함께 제출해줄 것을 요청한 것으로 나타났다.실제로 서울대병원 임석아 교수(혈액종양내과)는 최근 한국로슈 행사에 참석해 "유방암 분야를 한정해서 본다고 하더라도 현재 나열만 50개 치료옵션이 임상현장에서 필수적이지만 아직 비급여에 머물러 있는 것 같다"며 "다만, 이를 제출한다고 해서 얼마나 급여로 들어줄 지는 모르겠다"고 언급하기도 했다.이 같은 사실이 알려지자 항암신약을 필두로 급여를 추진 중인 치료제를 보유한 다국적 제약업계에서 큰 관심을 보이고 있다. 리스트 제출이 어떤 결과로 이어질지 주목하는 것이다.취재 결과, 이 같은 복지부 요청에 주요 의학회들은 자체적으로 리스트를 만들어 제출을 완료한 것으로 나타났다. 각 의학회 별로 자체적으로 추린 신규 등재 혹은 급여 확대건들이 리스트에 포함됐다는 후문이다.이제 관심은 복지부와 함께 이를 검토할 건강보험심사평가원이 이 같은 리스트 제출에 따라 어떤 조치를 취할지에 쏠린다. 다만, 제약업계에서는 이 같은 리스트 제출 요구가 실제 급여 적용으로 이어지기는 쉽지 않다는 시각이 지배적이다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "각 학회들이 제출한 항목을 검토, 시급성 및 필요성 중심으로 우선순위를 정해야 할 것"이라며 "제출된 자료가 광범위할 것이기에 일단 우선순위를 검토하는 작업이 실행돼야 한다. 이를 바탕으로 어떤 실질적인 계획이 있는지는 의문이기에 향후 추가적인 논의가 필요해 보인다"고 언급했다.