[메디칼타임즈=허성규 기자] 코오롱티슈진이 최근 발표한 'TG-C (TissueGene-C, 과거 제품명: 인보사) 15302'의 임상 3상 탑라인 결과를 두고 실패가 아닌 '절반의 성공'이라는 해석을 내놓은 가운데 학계에서는 임상적 유효성을 인정받기 어려울 것이라는 해석이 나온다.TG-C는 무릎 골관절염을 대상으로 개발 중인 세계 최초의 혼합세포 유전자 치료제(Mixed-Cell Gene Therapy) 연구다. 이 약은 과거 '인보사'라는 제품명으로 판매 승인을 받았으나, 2019년 2액 세포의 주성분이 초기 인지했던 '연골유래세포'가 아닌 '신장유래 293세포'로 밝혀지면서 국내 허가가 취소된 바 있다.이에 따라 회사는 세포 구성(신장유래세포) 재정립 및 안전성 데이터(방사선 조사 처리로 인한 주입 세포 비증식성 등)를 보완해 미국 식품의약국(FDA)에 제출하였으며, FDA의 임상 보류 해제로 임상이 재개됐고 ,그 결과가 도출됐는데, 1차 평가변수 기준에는 달성하지 못해 실패로 기록됐다.이에 대해 21일 코오롱티슈진은 미국 임상 3상 결과 발표와 관련한 기자 간담회를 갖고 "예상치 못하게 플라시보 효과가 크게 나타났다. 기존 임상과 마찬가지로 'TG-C'의 효과성은 다시 한번 확인했다"고 해석했다.코오롱티슈진 노문종 공동대표는 TG-C 미국 임상 3상 결과 증상 개선 효과는 확인했으나 플라시보 효과로 인해 차별성을 보여주지 못했다고 설명했다. 이날 먼저 TG-C 美 임상3상 결과에 대한 설명에 나선 노문종 대표는 과거 임상 결과와 비교해볼 때 TG-C의 효과성은 그대로 재현됐으나 플라시보 반응이 크게 나타났다고 정리했다. 노 대표는 "증상 개선 효과의 경우 기존 임상 결과보다 더 우월하다고 이야기할 수 있다"며 "다만 플라시보 효과가 기대하지 않게 강하게 오랫동안 측정됐기 때문에 차별성을 보여주지 못했다"고 언급했다.이어 "이번 시험군에서는 기존에 있었던 위약 반응과 다르게 특이적인 효과가 관찰이 돼 24개월까지 지속되는 결과가 얻어졌기 때문에 투여군과 대조군과의 약효를 미리 정해진 기준에 따라서 분석했을 때는 효능은 확인하지 못했다는 결론이 이르게 된 것"이라고 전했다.노 대표는 "수치로 봤을 때 TG-C의 약효 부분에 대해서는 의심하지 않지만 강하게 나타난 위약 효과를 어떻게 관리, 해석하느냐에 달린만큼, 추가 분석 등 후속 작업을 진행해야할 것으로 생각하고 있다"고 덧붙였다.이어 향후 계획 등을 공유하기 위해 나선 전승호 대표는 이번 임상 3상 결과가 단순 실패가 아니라는 점을 재차 강조하고 나섰다.전승호 대표는 "일부에서는 실패라고 이야기 하지만 사실 이번 결과는 절반의 성공이라고 본다"며 "이번 결과에서는 위약과의 차이는 못 보였지만 원인 발견한다면, 지속적으로 이어질 항해에 도움이 될 수 있을 것으로 보고 있다"고 말했다.아울러 이번 임상의 1차 평가 변수를 충족하지 못했으나 기술적 해석에 나선 무릎 치환술 발생 비율 비교에서 효과를 확인했다는 점도 소개했다.실제로 TG-C군의 경우 310명 중 2명이 무릎치환술을 받았으나, 위약군은 151명 중 8명으로, 약 8.8배의 차이를 확인했다고 공개했다.이날 전승호 공동대표는 'TG-C'의 이번 임상 3상 탑라인 결과가 실패가 아닌 절반의 성공이라는 점을 재차 강조했다. 전승호 대표는 "이 역시 강력한 지표가 될 수 있는 만큼 이번 임상 외에 임상을 연장해서 얼마나 차이를 보이는지 확인할 계획을 가지고 있다"며 "또 이런 데이터는 출시 이후, 보험이나 경제성 평가 등에서 활용이 가능하리라 예상하고 있다"고 설명했다.이에따라 현 15302 스터디의 경우 4분기 내 임상결과보고서를 수령할 예정이며 현재 진행 중인 TG-C 12301 스터디의 경우 4분기 내 탑라인 결과를 발표하고, 내년 1분기에는 결과보고서를 수령할 수 있을 것이라고 봤다.전승호 대표는 "앞으로 할 일은 총체적으로 분석해서 원인 파악하는 것"이라며 "이를 통해 원인 규명은 물론이고 후속 절차에 대해서 잘 반영하기 위한 부분이라 생각해달라"고 전했다.마지막으로 전승호 대표는 "이번 임상의 경우 병원 간 차이와 플라시보 원인 추가 분석을 통해 추가 임상 3상 진행 시 통제 강화를 진행할 것"이라며 "다양한 접근을 통해 유의미한 임상 데이터를 도출해 시장과 지속적으로 소통할 것"이라고 말했다.이어 "10월에는 TG-C 12301 임상 결과가 도출될 것으로, 이후 FDA와 협의를 거쳐 추가 임상 3상이나 품목허가 준비 절차 진행 등을 검토할 것"이라며 "성공은 아니지만 실패도 아닌 절반의 성공인 만큼 앞으로 지속적으로 할 일이 많이 남아 있다고 보고 지지해주고 지켜봐달라"고 강조했다. 이과 관련한 한 대학병원 임상 연구 교수는 "임상 프로코롤이라는 기준을 달성하지 못한 이유가 여러가지 있을 수 있다, 연구 기준, 투약문제, 환자 순응도 등의 이유"라면서 "하지만 연구가 초기 설정한 기준에 달성하지 못한 것은 실패로 기록된다"고 평가했다.

[메디칼타임즈=이지현 기자] 아리바이오의 경구용 알츠하이머병 치료제 'AR1001'의 글로벌 임상 3상이 마무리 수순에 들어가면서, 일선 의료진들 사이에서 기존 주사제 치료제의 대안이 될 수 있을지 관심이 쏠리고 있다.13일 의료계 및 제약업계에 따르면 아리바이오는 글로벌 임상 3상(POLARIS-AD) 환자 투약을 최근 완료했다. 다만 국내 임상은 아직 진행 중인 것으로 확인됐다. 미국 등 13개국 230여개 임상기관에서 환자 1535명이 참여한 이번 대규모 임상은 오는 9~10월경 결과를 발표할 예정이다.아리바이오 먹는 치매치료제  'AR1001' 임상 3상 결과에 대한 의료진들의 관심이 높아지고 있다.국내 임상에 참여 중인 한 의료진은 "글로벌 임상은 종료됐지만 국내 임상은 아직 진행 중"이라며 "다만 해외에서 파악되는 데이터의 흐름은 긍정적인 것으로 알고 있다"고 말했다. 그는 "추후 임상 결과에 따라 기존 치매 치료제인 도네페질과의 병용 방안도 검토해볼 수 있을 것"이라고 내다봤다.주목할 대목은 임상 완료 환자들의 자발적 연장시험(extension study) 참여율이다. 아리바이오에 따르면 52주 메인 시험을 마친 투약 완료자의 95% 이상이 1년간 추가로 진짜 약을 투여받는 연장시험에 참여하기로 했다.이를 두고 임상에 참여 중인 의료진은 "환자와 보호자가 약물의 효능과 안전성을 직접 경험했기 때문으로 보인다"고 설명했다.다만, 이 같은 높은 참여율이 곧바로 약효 입증으로 이어지는 것은 아니라는 지적도 있다. 무작위 배정과 눈가림이 유지된 상태에서 나온 지표인 만큼, 최종적인 유효성 판단은 오는 9~10월 발표될 톱라인 데이터를 통해 확인해야 한다는 게 중론이다.먹는 약이라는 강점, 그러나 비용은 변수지금까지 치매치료제 시장은 주사제가 대세였다. 비급여로 처방되는 레켐비(레카네맙)의 경우 2주에 1회 정맥 투여해야 하며, 체중에 따라 편차는 있지만 환자 1인당 연간 수천만원의 비용이 드는 것으로 알려져 있다.이에 반해 아리바이오의 AR1001은 하루 1회 복용하는 경구제라는 점에서 치매 환자의 접근성을 높일 수 있다는 전망이다.기존 치매치료제 다수가 증상 완화에 머물렀던 것과 달리, 레켐비는 베타 아밀로이드 단백질을 감소시키는 효과를 확인하며 비급여 처방이 가능해졌다. AR1001 역시 임상 2상에서 베타 아밀로이드 단백질 감소가 확인되면서 일선 의료진의 기대감을 키우고 있다.다만 변수는 비용이다. 아리바이오 측은 안전성과 복용 편의성, 상대적으로 낮은 원가율을 바탕으로 경쟁력 있는 약가를 책정하겠다는 입장이지만, 정식 약가는 아직 공개되지 않았다.레켐비보다는 낮은 수준이 될 것이라는 관측이 우세하지만, 3상 결과에 따라 비급여로 허용되더라도 기존 도네페질 계열 치료제보다는 비용 부담이 커질 수 있다는 전망도 나온다.수도권 한 신경과 교수는 "임상 3상 결과에 따라 비급여로 허용될 수 있겠지만, 비용 부담으로 인해 많은 환자들에게 혜택이 돌아가는 데는 한계가 있을 것"이라고 전망했다.그는 이어 "레켐비에 이어 AR1001이 먹는 치료제로 복용 편의성이 높다는 것은 분명한 강점"이라며 "임상 결과에 따라 기존 치료제와의 병용 요법으로 쓰일 가능성이 높다"고 말했다.

[메디칼타임즈=이지현 기자] 하루 한 잔의 우유가 뇌졸중 발생 위험을 낮추는 것은 물론 국가 의료비 부담까지 줄일 수 있다는 연구 결과가 나왔다. 우리나라와 고령화 속도와 식생활 환경이 유사한 일본에서 적정량의 우유 섭취가 예방의학적 효과와 의료경제적 효과를 동시에 확인한 연구가 발표되면서 초고령사회에 진입한 우리나라에도 시사점을 던지고 있다. 국제학술지 뉴트리언츠(Nutrients)에 게재된 산·학·관 공동연구에 따르면 일본인 성인(30~79세)을 대상으로 마르코프(Markov) 모델을 활용해 시뮬레이션한 결과, 하루 평균 우유 섭취량을 180g으로 늘릴 경우 향후 10년간 뇌졸중 발병과 사망이 각각 7.0% 감소하는 것으로 나타났다. 뇌졸중 관련 의료비 역시 5.1%(약 4070억 엔) 절감되는 것으로 분석됐다. 하루 한 잔의 우유가 뇌졸중 발생 위험을 낮추는 것은 물론 국가 의료비 부담까지 줄일 수 있다는 연구결과가 나왔다. 이번 연구는 기존 연구에서 우유 섭취가 뇌졸중 위험 감소와 관련이 있다는 결과가 꾸준히 보고된 데 착안해, 적정량의 우유 섭취가 실제 국민 건강과 국가 의료비에 어떤 영향을 미치는지를 분석한 것이 특징이다. 단순히 영양학적 효과를 확인하는 데 그치지 않고 질병 예방이 사회·경제적으로 어떤 가치를 창출하는지를 계량적으로 제시했다는 점에서 의미를 갖는다. 연구진은 2023년 일본 국민건강·영양조사 자료를 바탕으로 분석을 진행했다. 조사 결과 일본인 30~79세의 하루 평균 유제품 섭취량은 83.5~136.7g 수준으로, 일본 정부가 식생활 지침에서 권장하는 하루 2회 분량의 유제품 섭취량에 미치지 못했다. 연구진은 권장량을 우유로 환산한 약 180g을 기준으로 시뮬레이션을 실시했으며, 그 결과 뇌졸중 발생과 사망은 각각 7.0%, 관련 의료비는 5.1% 감소하는 것으로 추산했다. 연구진이 뇌졸중에 주목한 이유도 분명하다. 뇌졸중은 일본에서 2024년 기준 사망 원인 4위를 차지하는 주요 질환으로, 치료 이후에도 장기간 재활과 돌봄이 필요한 경우가 많아 의료비 부담이 큰 질환으로 꼽힌다. 연구진은 적정량의 우유 섭취를 통한 예방이 개인의 건강 증진은 물론 국가 의료재정 부담 완화에도 긍정적인 영향을 줄 수 있다고 분석했다.이번 연구는 우리나라에도 적지 않은 시사점을 남긴다. 한국 역시 지난해 초고령사회에 진입하면서 노년층 만성질환 증가와 이에 따른 의료비 부담이 빠르게 늘어나고 있다. 특히 일본과 인구 구조와 식생활 환경이 비교적 유사한 만큼, 질병을 치료하는 사후 관리보다 일상적인 영양 관리를 통해 질병 발생 자체를 줄이려는 예방 중심 접근의 중요성을 보여주는 사례로 평가된다. 고령층의 건강한 식생활이 개인의 삶의 질 향상에 그치지 않고 사회 전체의 의료비 부담을 줄이는 효과로 이어질 수 있다는 점에서 국내 보건정책에도 참고할 만한 연구 결과라는 분석이다. 이 같은 흐름 속에서 국내에서도 노년층 영양관리를 위한 지원이 본격화되고 있다. 우유자조금관리위원회는 최근 농협경제지주, 한국유가공협회와 함께 '어르신 우유지원 시범사업'을 시작했다. 전국 191개 노인복지관을 이용하는 어르신들에게 국산 우유를 지원해 단백질과 칼슘 등 필수 영양소를 보충하고 균형 잡힌 식생활을 돕기 위한 사업이다. 초고령사회에서는 영양 불균형이 근감소증과 골다공증, 만성질환 악화 등 다양한 건강 문제로 이어질 가능성이 높은 만큼 노년기 적정 영양 섭취의 중요성은 더욱 커지고 있다. 일본 연구가 예방 중심 영양관리의 건강·경제적 효과를 보여준 가운데, 국내에서도 어르신 영양 지원을 위한 다양한 정책과 사업이 확대되면서 건강한 노후와 의료비 부담 완화를 위한 사회적 기반 마련이 더욱 중요해질 것으로 보인다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]첫 국산 CAR-T 세포치료제로 주목받은 큐로셀 '림카토(안발캅타젠오토류셀)'가 건강보험 급여 시험대에 다시 오르게 되면서 통과 여부에 관심이 쏠리고 있다.  건강보험심사평가원은 '2026년 제6차 암질심'에 림카토의 건강보험 급여기준 설정 안건을 재상정해 심의할 예정인 것으로 알려졌다.  8일 제약업계에 따르면, 건강보험심사평가원은 '2026년 제6차 암질심'에 림카토의 건강보험 급여기준 설정 안건을 재상정해 심의할 예정인 것으로 알려졌다.  앞서 림카토주는 지난 4월 식품의약품안전처로부터 품목허가를 획득한 후, 정부의 '허가·평가·협상 병행 시범사업' 대상 약제로 선정되며 초고가 신약의 신속한 급여 등재 기대를 모았다. 그러나 지난 5월 열린 제5차 암질심에서는 임상연구 자료의 충분성을 완벽히 입증하지 못해 급여기준 설정이 보류되는 고배를 마셨다. 당시 논의 됐던 적응증은 '두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자의 치료'다.  당시 임상 현장과 업계에서는 국산 1호 CAR-T 치료제로서의 상징성도 중요하지만, 환자 투여 안전성과 장기적 유효성을 증명할 확고한 데이터가 더 보완되어야 한다는 신중론이 우세했다. 실제로 심평원 관계자 역시 "임상연구 자료가 불충분해 자료 보완을 요구했다"고 밝힌 바 있다.  이에 제약사 측은 급여기준 미설정 판단이 내려진 이후 임상 근거를 보완하는 데 집중했다. 특히 국제학술지 '블러드(Blood)'에 림카토주의 핵심 임상 연구 결과가 게재되면서 객관적인 유효성과 안전성 지표를 인정받았다.  공개된 데이터에 따르면, 림카토주는 재발·불응성 거대B세포림프종 환자를 대상으로 객관적 반응률(ORR) 75.3%, 완전관해율(CR) 67.1%를 기록했다. 1년 전체생존율(OS)은 80.9%, 무진행생존율(PFS)은 41.1%로 가시적인 치료 효과를 입증했다. 우려가 큰 부작용 측면에서도 3등급 이상의 사이토카인방출증후군(CRS) 발생률은 8.9%, 신경독성(ICANS)은 3.8% 수준으로 관리 가능한 안전성 프로파일을 확보했다는 평가다.  이처럼 공신력 있는 임상 데이터가 추가 확보되면서 이번 6차 암질심에서는 분위기가 반전될 것이라는 관측이 조심스럽게 나오고 있다.환자 단체 역시 신속한 급여 기준 마련을 촉구하며 제약사 급여 도전에 힘을 실었다.  다만, 암질심의 문턱을 넘더라도 약제급여평가위원회 심의와 국민건강보험공단과의 약가 협상 등 최종 등재까지는 추가적인 절차가 남아있다는 점에서 정식 등재 시기는 아직까지 유동적이다.한국백혈병혈액암환우회는 성명을 통해 "국내 생산 기반을 갖춘 최초의 국산 CAR-T 치료제가 허가된 만큼 공급의 재정적 효율성을 높여 건보 재정 부담을 완화할 수 있다"며 "치료 대안이 없는 재발·불응성 환자들의 접근성 개선을 위해 이번 암질심에서 신속히 급여기준이 설정되어야 한다"고 강조했다.  

[메디칼타임즈=이지현 기자] 아리바이오는 오는 7월 12일부터 15일까지 영국 런던에서 개최되는 알츠하이머협회 국제학술대회(AAIC 2026)에 참가해 핵심 파이프라인의 최신 연구 성과를 발표한다고 7일 밝혔다. 이번 학회에서 아리바이오는 구두 발표 1건과 포스터 발표 3건을 진행할 예정이다.AAIC는 전 세계 알츠하이머병 및 치매 분야의 석학들과 글로벌 제약·바이오 관계자들이 모여 최신 치료 전략을 공유하는 세계적 규모의 학술대회로 이 자리에서 임상 결과를 발표하는 것 자체가 의미가 있다.이번 학회에서 아리바이오는 정재준 대표이사와 프레드 킴 미국지사장이 참석해 구두 발표 1건, 포스터 발표 3건과 함께 글로벌 파트너링 미팅을 진행한다.아리바이오는 알츠하이머협회 국제학술대회(AAIC 2026)에 참가해 핵심 파이프라인의 최신 연구 성과를 발표한다. 알츠하이머병 치료제 AR1001의 글로벌 임상 3상 'POLARIS-AD' 최신 현황을 비롯해 혈액·뇌척수액 바이오마커 분석 결과, 임상 2상 장기 투약 사후 분석을 공개한다.이와 함께 루이소체 치매 치료제 'AR1005'의 임상 2a상 중간 결과와 경두개 음향진동음자극(tVAS) 전자약 등 중추신경계(CNS) 전반을 아우르는 후속 성과도 다각도로 선보인다.구두 발표는 네덜란드 암스테르담 브레인 리서치센터의 닐스 프린스(Niels Prins) 박사가 맡는다. 프린스 박사는 AR1001 임상 2상 단독 투여군의 추가 분석과 최근 52주 환자 투약을 모두 마친 임상 3상 진행 현황, 그리고 올 하반기로 예정된 톱라인(Topline) 발표를 위한 데이터 분석 계획을 발표한다.하루 한 번 복용하는 경구용 다중기전 치료제 AR1001은 이번 학회에서 과학적 근거를 한층 더 확장할 예정이다.POLARIS-AD 참여자의 기저 혈장 pTau-217과 뇌척수액 아밀로이드 상태 간 일치도 및 인지기능 지표 연관성 데이터가 공개되며, 임상 3상 모집 기준에 부합하는 2상 참여자 대상의 장기 투약 사후 분석 결과도 함께 발표된다.아리바이오는 이번 결과가 임상 3상 톱라인 발표를 앞두고 AR1001의 과학적 근거를 확고히 하고, 임상 설계의 타당성을 뒷받침하는 의미 있는 자료가 될 것이라고 밝혔다.후속 파이프라인인 루이소체 치매 경구치료제 'AR1005'의 개발 현황도 소개된다. 현재 연세대학교 세브란스병원 신경과 예병석 교수 주도로 진행 중인 환자 대상 무작위배정·이중눈가림 임상 2a상의 설계와 의미 있는 중간 결과가 공유된다.아울러 서강대학교 기계공학과 김남근 교수팀과 공동 수행한 경두개 음향진동음자극(tVAS) 기반 전자약 연구 성과를 통해 비침습적 방식으로 뇌척수액 흐름을 개선할 수 있는 생체역학적 가능성을 제시한다.이를 통해 아리바이오는 AR1001을 중심으로 축적한 임상 개발 역량을 루이소체 치매, 전자약, 바이오마커 등 중추신경계 질환 전반으로 넓혀갈 예정이다.아리바이오 정재준 대표이사는 "하반기 AR1001의 글로벌 임상 3상 톱라인 발표를 앞둔 중대한 시점에서, 알츠하이머병 연구자들이 가장 주목하는 학회에서 그간의 과학적 성과와 임상 진척 상황을 공유하게 돼 기대가 크다"며 "이번 발표를 통해 AR1001의 글로벌 경쟁력을 더욱 알리고, 톱라인 결과에 대한 시장의 기대감을 한층 고조시키겠다"고 밝혔다.이어 정 대표는 "학회를 계기로 아리바이오홀딩스, 아리바이오랩 등 그룹사 역량을 결집해 글로벌 파트너십을 강화하고, 신경퇴행성질환 분야의 R&D 및 사업화에 더욱 속도를 내겠다"고 강조했다.

[메디칼타임즈=이지현 기자] 1분기 역대급 실적을 달성한 셀트리온이 2분기에도 매출 기록을 갱신하면서 성장곡선을 이어가고 있다. 셀트리온은 2분기 잠정 매출 1조 3천억원, 영업이익 4300억원을 기록하며 또 최대 실적을 냈다고 3일 밝혔다. 이번 실적은 전년 동기 대비 매출액은 35.2%, 영업이익은 77.3% 증가한 역대 2분기 최대 실적으로 영업이익률도 지난해 25%에서 약 33%로 대폭 개선되며 외형 성장과 수익성 개선을 동시에 달성했다.셀트리온 측은 이번 실적은 단순한 매출 증가를 넘어 고수익 신규 제품 비중 확대와 원가 구조 개선이 동시에 나타난 '질적 성장'이라는 점에서 의미를 부여했다. 1분기에 이어 2분기에도 시장 기대치를 웃도는 실적에 사업 경쟁력이 실적으로 반영되고 있는 것으로 봤다.셀트리온은 2분기 잠정 실적 발표에서 영업이익 목표를 초과 달성했다고 3일 밝혔다. 특히 올해 초 장래사업·경영계획 공시에서 제시했던 2분기 영업이익 목표인 4000억원을 초과 달성하며 연간 사업계획 이행에 대한 신뢰도를 끌어올렸다는 점에서도 의미가 있다. 무엇보다 바이오시밀러 산업 특성상 주요 국가 입찰 물량 공급과 연말 재고 확보 수요가 집중되는 하반기에 매출이 확대되는 계절적 특성을 고려하면, 하반기에는 성장세가 더욱 가속화될 것으로 전망된다. 이에 따라 연간 실적 목표 초과 달성에 대한 기대도 높아지고 있다.고수익 신규 제품 중심으로 성장 구조 전환…수익성 개선 본격화셀트리온 측에 따르면 2분기 고성장의 배경으로 기존 주력 제품의 견조한 판매에 더해 고수익 신규 제품들이 빠르게 성장하며 제품 포트폴리오가 고부가가치 중심으로의 재편을 꼽았다.실제로 램시마SC(미국 제품명 짐펜트라), 유플라이마, 스테키마 등 신규 제품들은 글로벌 주요 시장에서 높은 성장세를 이어가고 있으며 신규 제품군이 전체 매출에서 차지하는 비중도 60%를 넘었다.  짐펜트라는 미국에서 역대 최대 처방 실적을 지속 경신하고 있으며, 스테키마 역시 미국 시장에서 빠르게 점유율을 확대하며 선두 그룹에 진입했다. 앱토즈마와 스토보클로-오센벨트도 시장 안착에 성공하며 성장 축으로 자리매김하고 있다.유럽에서는 퍼스트무버인 옴리클로가 시장 선점 효과를 이어가고 있으며 베그젤마는 후발주자임에도 주요 국가에서 시장점유율 1위를 유지하고 있다. 앱토즈마, 유플라이마, 스토보클로-오센벨트 역시 본격적인 매출 확대 구간에 진입하면서 하반기 실적 성장의 중요한 동력이 될 것으로 기대된다.수익성 역시 구조적으로 개선되고 있다. 합병 이후 발생했던 일회성 비용이 대부분 해소된 가운데, 고원가 재고 소진 완료, 개발비 상각 종료, 생산 수율 향상(Titer Improvement) 등이 동시에 반영되면서 원가 경쟁력이 지속적으로 개선되고 있다.셀트리온 측은 "이러한 수익성 개선이 일회성 효과가 아닌 제품 믹스 개선과 생산 효율성 향상에 기반한 구조적인 변화라는 점에서 향후에도 안정적인 이익 성장이 이어질 것"이라고 기대감을 드러냈다.바이오시밀러·신약·생산역량 동시 강화…중장기 성장 기반 확대또한 셀트리온은 현재의 실적 성장에 더해 미래 성장동력 확보에도 속도를 내고 있다. 자가면역질환 치료제 코센틱스 바이오시밀러 CT-P55는 국내와 북미 등 주요 시장에서 허가 절차를 진행 중이며, 허쥬마SC 역시 글로벌 주요 국가 허가를 순차적으로 추진하고 있다.이와 더불어 키트루다, 다잘렉스 등 후속 바이오시밀러 개발도 순조롭게 진행, 오는 2030년까지 18개, 2038년까지 총 41개의 바이오시밀러 포트폴리오를 구축한다는 전략이다.신약 개발 역시 순항하고 있다. CT-P70과 CT-P71은 미국 식품의약국(FDA) 패스트트랙 지정을 받으며 개발이 가속화되고 있으며, 회사는 내년까지 총 20개의 신약 포트폴리오 확보를 목표로 연구개발 투자를 지속 확대하고 있다.셀트리온은 제품 포트폴리오 확대를 뒷받침할 생산역량 강화도 병행하고 있다. 국내에서는 기존 약 25만리터 생산시설에 더해 18만리터 규모의 4·5공장 증설을 추진하고 있으며 미국 뉴저지 브랜치버그 공장도 7만 5000리터 증설을 결정했다. 이를 통해 미국 내 총 14만 1000리터 생산능력을 확보해 글로벌 공급 안정성과 미국 시장 대응력을 동시에 강화할 계획이다.특히 미국 생산기지 확대는 관세 및 공급망 리스크를 구조적으로 완화하는 동시에 글로벌 위탁생산(CMO) 사업 확대 기반까지 확보한다는 점에서 중장기 기업가치 제고에도 긍정적인 요소가 될 것으로 기대된다.셀트리온 관계자는 "이번 실적은 신규 제품 확대와 수익성 개선 전략이 본격적으로 성과를 내기 시작했음을 보여주는 결과"라며 "제품 포트폴리오 확대와 생산역량 강화, 신약 개발을 동시에 추진하며 지속 가능한 성장 기반을 더욱 강화하고 있다"고 전했다.이어 "특히 하반기에는 주요 국가 입찰 확대와 신규 제품 성장세가 본격 반영될 것으로 예상되는 만큼 상반기를 뛰어넘는 실적을 이어가 글로벌 빅파마로 도약하기 위한 경쟁력을 지속적으로 높여 나가겠다"고 덧붙였다. 

[메디칼타임즈=허성규 기자] 과거에 비해 국내 제약·바이오 업계의 기술 이전 등의 성과가 이어지고 있는 가운데, 이제는 상장 이후 투자와 개발을 기다리는 인내가 필요하다는 지적이 제기됐다.이는 단일 파이프라인의 초기 기술 이전 등을 넘어 플랫폼을 기반으로 한 기술의 성숙을 기다리고 또 인정하는 시기가 됐다는 판단이다.IMM인베스트먼트 문여정 전무는 과거에 비해 플랫폼 바이오 기업 중심으로 시장이 변화했다고 설명했다. 2일 진행된 코스닥 30주년 기념 행사에서 IMM인베스트먼트 문여정 전무는 'VC 투자 트렌드: 제약바이오·의료기기'를 통해 국내 기술 특례 상장 기업들의 성장 방향성과 코스닥 시장의 향후 역할 등을 제시했다.이날 문여정 전무는 그간 바이오 벤처 등 기술성장기업 특례를 통한 상장이 다수 이뤄졌고, 시대가 변화하면서 패러다임도 바뀌고 있다는 점에 주목했다즉 국내 바이오 업계의 패러다임이 단일 파이프라인 중심에서 '플랫폼 기업'으로 전환이 이뤄지고 있고, 또 이들 기업이 성과를 내고 있다는 평가다.미국의 나스닥은 글로벌 빅파마로의 M&A를 목표로 하는 만큼 단일 파이프라인 기업 등이 선호되지만 M&A가 활성화되지 않고 IPO만이 목표인 한국 코스닥 시장에서는 지속적인 기술 이전을 통해 생존하고 확장하는 플랫폼 기업만이 살아남을 수 있게 됐다는 평가다.특히 문여정 전무는 "지난 2019년 당시 비슷한 시가총액을 가졌던 기업 중 자체 플랫폼을 기반으로 지속적인 기술 이전을 성사시킨 에이비엘바이오나 리가켐바이오(구 레고켐바이오) 등은 시총이 10배 이상 성장한 반면, 단일 파이프라인을 가진 기업의 시총은 크게 성장하지 못했다"며 "시장 역시 이제는 바이오에 대한 이해도가 높아져 플랫폼 기업에 더 높은 밸류에이션을 부여하고 있다"고 분석했다.문 여정 전무는 "미국 나스닥의 경우 IPO가 마지막이 아니라 M&A가 되지 않으면 실패라고 보지만 한국의 경우 기술 이전 등을 통한 생존이 중요한 만큼 반복해서 성과를 낼 수 있는 '플랫폼 기업'이 살아남는 구조"라며 "결국 어떤 식으로 상장시키고 또 어떻게 성장할까를 보면 반복적인 임상 성과 등으로 성장을 이어가는 것이 중요하다"고 강조했다.즉 바이오기업들의 경우 상장 이후에도 지속적인 R&D가 중요한 것으로 적자를 감수하더라도 기술을 더 발전하도록 하는 것이 필요하다는 입장이다.특히 공모 자금만으로는 글로벌 빅파마와 경쟁할 만한 임상 데이터를 구축하기 어렵기 때문에, 상장 이후 2번, 3번, 5번 이상의 반복적인 유상증자와 임상 성공이 이어져야 기업 가치가 점프할 수 있다는 것이다.문 전무는 "과거 알테오젠이 기업 가치 3조 원일 때 3000억원을 펀딩하려 하자 시장에서는 '바이오 시총 한계는 3조'라며 외면했지만 지금 가치는 비교가 안 될 정도로 커졌다"면서 "실제 미국의 경쟁사들을 보면 상장 이후에도 3000억원에서 4500억원씩 유상증자를 받아 현금을 장전하는데, 우리 기업들도 이렇게 현금을 보유해야 하는 상황이 됐다"고 지적했다.특히 과거에는 바이오기업들이 단기적 성과를 목표로 이를 공개했으나 더 많은, 더 나은 기회를 얻기 위해 공시 내용 외에는 공개하지 않는 모습 역시 글로벌 스탠다드로 성장했다고 평가하기도 했다.특히 문여정 전무는 상장 이후에도 지속적인 투자 또 개발을 이어갈 수 있도록 하는 지원 역시 중요하다고 지적했다. 문 전무는 "중국 기업들은 임상 1상을 마치고 기술 이전을 할 때 계약금만 3000억원에서 5000억원을 받고 전체 딜 사이즈는 5조 원을 넘기는 반면, 우리나라는 1상 시작하자마자 서둘러 이전을 하니 계약금이 1000억 원도 안 되는 것"이라며 "500억원, 1000억원을 더 투자해 1상을 직접 마무리하고 파는 체력을 길러야 하며, 자체적으로 임상 2, 3상까지 끌고 가는 모습이 앞으로 5년 내에 나오지 않을까 본다"고 전망했다.그런만큼 코스닥 30주년을 넘어 장기적인 안목에서 기업을 평가하는 전환의 시기가 왔다는 점도 강조했다.이는 한국거래소가 추진 중인 '코스닥 세그먼트(우수기업 별도 관리) 제도'에 대해, 다양한 요인을 평가할 필요가 있다는 주장이다.그는 "사실 상장하고 공모 자금으로 건물 사서 부동산 임대업이나 하는 회사들은 과감히 상장폐지 시켜야 한다고 본다"면서도 "적자를 감수하고 R&D에 집중하는 혁신 기업들을 단순히 현재의 재무제표나 유동성만으로 평가해서는 안 된다"고 언급했다.문 전무는 "코스닥의 본질은 미래 산업이 모여 가능성의 실현을 기다려주는 곳이라는 말에 공감한다"며 "새로 도입될 세그먼트 제도의 평가 항목에는 재무 수치 외에도 기술의 혁신성, 글로벌 확장성, 투자 지속성 등이 반드시 반영되어 미래 첨단 기술 기업들을 제대로 키워낼 수 있도록 해야 한다"고 조언했다.

[메디칼타임즈=이지현 기자] 검사 전문기관 SCL(재단법인 서울의과학연구소)이 국내 최초로 최신 신생아 선별검사 자동화 플랫폼인 GSP (Genetic Screening Processor) 시스템을 도입하며 신생아 선별검사 분야의 품질 혁신에 나섰다.신생아 선별검사는 선천성 갑상선기능저하증, 선천성 부신과형성증, 갈락토스혈증 등 조기 발견과 치료가 중요한 선천성 질환을 대상으로 시행되는 국가 필수 검사이다. 특히 검사 결과의 정확성과 신속성은 환아의 예후와 직결되는 만큼 검사 시스템의 안전성과 품질관리가 무엇보다 중요하다.SCL은 국내 최초 신생아 선별검사 자동화 플랫폼 GSP를 도입했다. 최근 글로벌 신생아 선별검사 기관들은 검사 품질 향상과 운영 효율성 증대를 위해 자동화 기반의 검사 플랫폼 도입을 확대하고 있다. GSP는 검체 처리부터 결과 산출까지 전 과정을 자동화함으로써 검사 표준화와 재현성을 향상시키고, 인적 오류를 최소화할 수 있는 첨단 검사 시스템으로 평가받고 있다.SCL은 이러한 글로벌 추세에 발맞추어 국내 최초로 GSP 시스템을 도입하였으며 TSH, T4, 17α-OHP 및 Total Galactose 등 신생아 선별검사 전 항목의 자동화 체계를 구축했다. 특히 기존에 수작업 방식으로 수행되던 Total Galactose를 자동화 플랫폼에 통합하여 검사 효율성과 결과의 일관성을 한층 강화했다. SCL은 이번 GSP 도입을 계기로 국제 수준의 신생아 선별검사 품질관리 체계를 더욱 강화하고, 지속적인 양성률 및 재검률 모니터링을 통해 보다 정확하고 신뢰할 수 있는 검사 서비스를 제공해 나갈 계획이다.SCL 정화령 진단검사부문 원장은 "국내 최초 GSP 플랫폼 도입은 단순한 장비 업그레이드를 넘어 신생아 선별검사의 새로운 패러다임을 제시하는 중요한 이정표"라며 "앞으로도 최첨단 검사 시스템과 체계적인 품질관리를 통해 국민 건강 증진에 기여하겠다"고 밝혔다.

[메디칼타임즈=이지현 기자] 미국 샌디에고에서 열린 세계 최대 바이오산업 행사 'BIO International Convention 2026'에서 한국 제약바이오업계가 역대 최대 규모의 참가와 첫 공식 컨퍼런스 세션 신설, 1200명 규모 네트워킹 행사 등을 통해 글로벌 무대에서 뚜렷한 존재감을 과시했다.지난 22일부터 25일까지 나흘간 이어진 이번 행사에는 전 세계 70여 개국, 1600여 개 기업이 참가한 가운데 한국은 미국에 이어 두 번째로 많은 350여 개 기업이 참여해 2년 연속 해외 참가국 최대 규모를 유지했다.이번 BIO USA에서 한국제약바이오협회(회장 노연홍)와 한국바이오협회는 공동 주최 체계를 갖추되 각기 다른 역할로 존재감을 드러냈다.사진 제공: 한국제약바이오협회 한국제약바이오협회는 한국보건산업진흥원, 한국바이오의약품협회 등 국내 유관기관 10곳과 공동으로 한국 홍보관 'Korea Biohealth Hub'를 운영하며 기업 파트너링과 IR 세션을 지원했다.여기에는 휴온스랩, 파로스아이바이오, 오가노이드사이언스 등 12개 기업이 IR 세션에 참여해 핵심 파이프라인을 글로벌 제약사와 투자자에게 알렸다.협회는 또 미국 서부 최대 바이오 클러스터인 '바이오콤 캘리포니아', 바이오센츄리 등과 면담하며 글로벌 협력 프로그램 가능성을 타진했고, 한미생명과학인협회(KAPAL·회원 2000여 명), 재미한인제약인협회(KASBP·2500여 명)와의 네트워크 협력도 강화했다.한국바이오협회는 KOTRA와 공동으로 지난해보다 확대된 6500㎡ 규모의 한국관(Korea Pavilion)을 운영했다.여기에는 알테오젠 등 51개 기업이 참가해 신약개발, CDMO, 의료 AI, AI 신약개발 등 분야별 성과를 선보였으며 'Open Stage'를 통해 29개 기업이 연구개발 성과와 글로벌 사업 전략을 발표했다.BIO USA 2026'행사장에서 국내외 바이오산업 관계자들이 활발한 교류를 이어가고 있다. (사진 = 한국바이오협회 제공)두 협회는 올해 4월 체결한 'K-제약바이오 글로벌 마케팅 MOU'에 따른 '팀 코리아' 협력 체계의 첫 결실로, 한국제약바이오협회와 한국바이오협회가 주최하고 코트라와 한국보건산업진흥원이 주관, 이외 17개 기관 협력기관으로 참여했다. 이와 더불어 한국제약바이오협회와 한국바이오협회는 23일 'Korea Night @BIO 2026' 리셉션을 공동 개최했다.행사에는 국내외 산업 관계자 1200여 명이 참석했고, 이 가운데 해외 참가자 비율이 55%로 역대 최고를 기록했다.특히 올해 처음으로 BIO USA 공식 세션에 한국이 이름을 올렸다는 점에서 의미가 있다. 바이오산업을 단독 주제로 한 공식 세션이 신설된 것.행사 중 'Korea Rising: Don't Be Late to Asia's Next Innovation Hub'라는 제목으로 열린 세션에는 삼성바이오로직스 제임스 최 부사장, ABL Bio 이상훈 대표, 일동제약 이재준 대표, 베링거인겔하임 Scott DeWire 부사장 등이 패널로 참여했다.해당 세션에서는 한국의 기술력에 대한 자신감과 함께 성장 모델 전환 필요성이 함께 제기됐다.한국바이오협회 이승규 부회장(왼쪽)과 KOTRA 김락곤 뉴욕무역관장이 BIO USA 2026 한국관에서 질의응답 하는 모습. (사진 = 한국바이오협회 제공)한국바이오협회 황주리 대외협력본부장은 "한국은 미국·중국에 이어 세계 최고 수준의 신약 파이프라인과 아시아에서 가장 많은 First-in-Class 혁신 자산을 보유하고 있다"면서도 "IPO 중심 성장 전략에서 벗어나 공동개발(Co-development), M&A, 스핀오프, NewCo 설립 등 사업모델 다변화가 필요하다"고 지적했다.ABL Bio 이상훈 대표는 초기 기술이전에 만족하는 현행 구조의 한계를 지적하며 후기 임상까지 개발해 로열티 기반 수익을 창출하는 방향으로 산업이 성숙해야 한다고 강조했다.이번 BIO USA 전반에 흐른 핵심 의제는 'K-바이오가 기술 보유국에서 사업화 강국으로 전환할 수 있는가'라는 질문으로 모아졌다.참가자들은 한국이 첨단 모달리티와 플랫폼 기술에서 글로벌 빅파마의 높은 관심을 받고 있다는 점은 확인했지만, 이를 지속 가능한 수익 구조로 연결하는 사업 역량이 산업 전반으로 확산되지 못하고 있다는 문제의식을 공유했다.일동제약 이재준 대표가 "국내 시장만으로는 지속적인 성장이 어렵다"며 유연하고 민첩한 오픈 이노베이션 체계의 필요성을 역설한 것도 같은 맥락이다.또한 삼성바이오로직스는 일라이 릴리와 협력해 송도 바이오캠퍼스에 혁신 스타트업 육성 연구공간을 조성하는 사례를 소개하면서 제조 강점을 발판으로 연구개발 생태계까지 외연을 넓히는 전략의 실례로 주목받았다.

[메디칼타임즈=이지현 기자] 마이크로바이옴 헬스케어 전문기업 HEM파마(대표 지요셉)가 세계적 헬스케어 플랫폼 기업인 '글로벌'암웨이(Amway)'를 든든한 우군으로 확보하며 폭발적인 글로벌 성장 모멘텀을 마련했다.세계적인 네트워크를 가진 암웨이의 강력한 공급망을 타고 HEM파마의 마이크로바이옴 기술력이 전 세계 시장으로 뻗어나갈 전망이다.HEM파마는 글로벌 암웨이의 공급망 법인인 'Access Business Group(이하 ABG)'으로부터 공동 개발한 신규 프로바이오틱스 제품에 대한 정식 구매발주서(PO)를 수령했다고 25일 공시를 통해 밝혔다.HEM파마는 글로벌 암웨이의 탄탄한 세계 활로를 기반으로 글로벌 진출 준비를 마쳤다. HEM파마는 초기 공급 물량만 USD 3,017,900(한화 약 46억 3000만 원) 규모로, 달러화 기준으로 거래되면서 든든한 캐쉬카우를 확보했다.이는 앞서 글로벌 암웨이 본사의 까다로운 수차례 현장 실사, 기술 및 품질 검증을 완벽히 통과하며 생산 역량을 입증한 결과다.또한 GMP 승인을 획득한 HEM파마 세종공장이 글로벌 공급을 위한 핵심 생산 기지 역할을 수행할 전망이다. 특히 이번 계약은 단순히 일회성 납품에 그치지 않고, HEM파마가 글로벌 암웨이의 핵심 파트너로 자리매김했다는 점에서 의미가 깊다.이번에 발주된 물량은 올해 9월 한국암웨이를 통해 국내 시장에 첫선을 보일 신제품의 '초기 공급분'에 불과하다. 한국 시장 안착과 함께 연내 추가 발주가 확실시되는 상황이다.양사는 이미 2027년부터 미국, 일본 등 암웨이의 주력 해외 시장으로 출시를 확대하는 방안을 협의 중이다. 전 세계적인 유통망을 보유한 암웨이의 플랫폼을 대폭 활용할 수 있게 된 만큼, HEM파마의 매출 성장은 향후 가파른 우상향 곡선을 그릴 것으로 관측된다.현재 HEM파마는 제품의 본격적인 본생산 단계에 돌입했으며, 일본 암웨이와 '마이랩' 사업을 진행 중인 현지 법인을 거점으로 삼아 해외 사업 포트폴리오를 다각화하는 등 글로벌 영토 확장에 속도를 내고 있다.HEM파마 지요셉 대표는 "글로벌 암웨이와 공동 연구개발한 제품이 HEM파마의 생산 인프라를 기반으로 세계 시장에 공급된다는 점에서 의미가 크다"며 "이번 계약은 HEM파마의 연구개발 역량과 생산 경쟁력이 글로벌 수준에서 인정받은 결과로, 향후 글로벌 파트너십 확대와 해외 사업 성장의 중요한 기반이 될 것으로 기대한다"고 말했다.한편 HEM파마는 일본 암웨이와 마이랩 사업을 진행 중인 현지 법인을 거점으로 해외 사업을 확대하고 있으며, 글로벌 사업 협력을 바탕으로 해외 사업 포트폴리오를 다각화하고 있다.

[메디칼타임즈=이지현 기자] 휴온스그룹 휴메딕스가 에스테틱에 이어 골관절염 주사제로 해외시장에서 새로운 판로 개척에 나섰다.휴메딕스는 브라질 현지 협력사와 지속형 골관절염 주사제 '하이히알 플러스(High Hyal Plus Inj)'의 브라질 등록을 마치고 수출을 개시했다고 24일 밝혔다.특히 국내 히알루론산(HA) 관절주사제 시장의 정체 기류 속에서 남미 최대 시장인 브라질의 높은 허가 장벽을 뚫어내며 반전의 계기를 마련했다는 점에서 의미가 있다.휴메딕스는 HA주사제 히알히알 플러스 브라질 현지 진출을 시작했다. 브라질 현지 협력사 인터파마(Interfarma)는 1987년 설립돼 브라질 내 의약품 및 의료기기 수출입 사업과 인허가 지원을 담당하는 전문 컨설팅 기업이다.'하이히알 플러스'는 휴메딕스의 독자적인 고분자·고순도 히알루론산 정제 기술을 바탕으로 개발된 관절염 치료제다. 1주일 간격으로 3회 투여해 퇴행성 무릎 관절염 및 견관절주위염(어깨 관절염) 환자의 통증을 완화하고 관절 기능을 개선한다.이번 성과가 주목받는 이유는 브라질 보건부 산하 국가위생감시국(ANVISA)의 악명 높은 진입 장벽을 넘어섰기 때문이다. 하이히알 플러스는 ANVISA의 최고 위험 등급인 '의료기기 4등급' 허가를 취득했다. 국내에서 유통되는 3회 제형 골관절염 주사제 중 브라질 등록을 마친 제품은 휴메딕스가 유일하다.브라질은 성인 인구의 6~12%, 65세 이상 고령층의 3분의 1 이상이 골관절염을 겪고 있어 무릎 관절강 내 HA 주사제에 대한 잠재 수요가 매우 높은 시장이다. 휴메딕스는 현지 시장 내 독점적 지위를 바탕으로 강력한 구조적 성장을 기대해볼 수 있다.업계에서는 휴메딕스의 이번 브라질 진출이 국내 HA 관절주사제 시장의 환경 변화에 따른 대안으로 보고 있다.현재 국내 HA 관절주사제 시장은 약 1200억~1300억원 규모로 견고하게 유지되고 있지만 정부의 지속적인 약가 인하 압박과 성숙기 진입으로 인해 폭발적인 성장을 기대하기는 어려운 환경인 상황.특히 최근 비급여 영역에서 PN(폴리뉴클레오타이드) 성분의 관절주사제가 정형외과 환자층을 빠르게 흡수하면서, 기존 HA 제제 중심의 국내 시장은 치열한 점유율 방어전 국면에 접어들었다.휴메딕스는 국내 시장을 넘어 고마진을 기대해볼 수 있는 해외 아웃바운드(수출)에서 찾는 투트랙(Two-Track) 전략을 선택했다. 이미 구축된 글로벌 에스테틱(필러, 스킨부스터 등) 유통망에 하이히알 플러스 같은 전문 의료기기 파이프라인을 연계해 수익성을 극대화하겠다는 계산이다.휴메딕스 강민종 대표는 "남미에서 가장 큰 브라질 관절염 주사제 시장의 첫 진입으로 해외 판로를 넓혔다"며 "휴메딕스가 에스테틱 외 제품으로 까다로운 브라질 품목허가를 통해 품질과 효과를 다시금 인정받은 만큼 세계 시장으로 보폭을 더욱 넓혀나가겠다"고 말했다.

[메디칼타임즈=이지현 기자] 휴온스글로벌 자회사 휴온스바이오파마가 정부 지원 사업을 통해 황반변성 펩타이드 점안제형 치료제 개발에 속도를 높인다.㈜휴온스바이오파마(대표 이정희)는 국가신약개발사업단(단장 박영민, 이하 사업단)이 주관하는 '2026년 제1차 국가신약개발사업 신약 R&D 생태계 구축 연구'에 황반변성으로 인한 지도성 위축증을 적응증으로 하는 펩타이드 점안치료제의 미국 임상2상 승인을 위한 비임상 연구가 선정됐다고 23일 밝혔다.지난 22일 서울 마포구 국가신약개발재단에서 휴온스바이오파마와 국가신약개발사업단이 국가신약개발사업 과제 협약식을 가졌다. 사진은 휴온스바이오파마 이정희 대표(왼쪽에서 세 번째)와 국가신약개발사업단 박영민 단장(왼쪽에서 네 번째)이 참석자들과 사진 촬영을 하고 있다.휴온스바이오파마는 사업단로부터 향후 2년간 해당 연구비를 지원받아 미국 임상 2상 승인을 목표로 점안치료제의 원료 물질 제조, 제제연구, 독성연구 및 완제 생산을 추진한다. 미국 안과 전문 임상시험수탁기관(CRO)인 오라(ORA) 사 및 위탁생산기관(CMO) 등과 협업할 계획이다.휴온스바이오파마는 지난 2024년 12월 한국과학기술연구원(KIST) 천연물신약사업단과 건성 황반변성 펩타이드 치료제에 대한 기술 이전 계약을 맺었다. 계약 체결 이후, 해당 후보물질을 기반으로 혁신적인 지도성 위축증 치료제의 개발을 진행해오고 있다.지도성 위축증은 건성 황반변성(Dry Age-related Macular Degeneration)의 말기 단계로 망막 세포가 소실돼 시력이 영구적으로 저하되는 질환이다. 최근 미국에서 2종의 지도성 위축증 의약품이 허가를 받았지만 안구에 직접 주사하는 주사제형(Intravitreal injection, IVT)으로 환자에게 시각적 공포 및 이물감을 유발한다. 또한, 병변의 진행을 늦출 뿐 시력은 회복하지 못하고 망막혈관염 등 부작용을 발생시킬 수 있다는 단점이 존재한다.휴온스바이오파마가 개발 중인 점안제형 황반변성 치료제는 망막 염증 신호전달을 선택적으로 차단하는 방식으로 기존 안구 주사 치료를 대체할 수 있다. 안구 주사제형 대비 환자의 투약 순응도가 높고, 경제적 부담을 줄이면서도 편의성을 개선할 수 있을 것으로 회사 측은 기대하고 있다. 휴온스바이오파마 이정희 대표는 "금번 국책과제 선정을 통해 건성 황반변성 치료제의 비임상 연구를 지원받게 돼 기쁘게 생각한다"며 "치료제 개발을 통해 말기 단계인 지도성 위축증 환자에게 새로운 치료 대안을 마련하고 고품질 의약품을 제공하기 위해 최선을 다하겠다"고 밝혔다.한편, 국가신약개발사업은 국내 제약∙바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위한 범부처 국가 R&D 사업이다. 2021년부터 10년간 국내 신약개발 R&D 생태계 강화, 글로벌 실용화 성과 창출, 보건 의료분야의 공익적 성과 창출을 목표로 신약 개발의 전주기 단계를 지원한다.

[메디칼타임즈=이지현 기자] 한때 기대감으로 달아올랐다가 연속된 임상 실패로 침체기를 맞은 마이크로바이옴 업계에 실증 데이터 기반의 새 바람이 불고 있다.글로벌 웰니스 기업 암웨이(Amway)와의 파트너십을 축으로 대규모 마이크로바이옴 데이터베이스를 구축해나가고 있는 HEM파마(에이치이엠파마)의 지요셉 대표를 만났다.HEM파마는 독자적인 장내 환경 재현 기술 'PMAS'로 맞춤형 웰니스 솔루션과 신약 개발을 동시에 추진 중으로 지 대표는 "마이크로바이옴의 핵심은 흙 속에서 진주를 찾아내는 '핀포인팅' 기술로 이를 가능케 하는 건 압도적인 데이터베이스"라고 강조했다.■ 마이크로바이옴 신약 개발이 더딘 이유 "핫스팟 데이터가 없었다"임상 의사들 사이에서 '왜 마이크로바이옴 치료제 개발이 지지부진한가'에 대한 의문에 지 대표는 시원하게 답을 내놨다.지 대표는 마이크로바이옴을 휴먼 게놈 프로젝트와의 비교해 설명했다."2000년대 초 미국 정부 주도의 휴먼 게놈 프로젝트는 단시간에 대규모 데이터를 모아 인구 전반을 비교 분석했고, 질병과 직결되는 유전자 영역인 '핫스팟' 40여 개를 찾아냈다. 핫스팟이 찾으면서 허셉틴 같은 블록버스터 신약이 등장할 수 있었다."HEM파마 지요셉 대표는 마이크로바이옴 DB 100만건을 구축하면 핫스팟을 찾을 수 있을 것이라고 자신했다. 반면 마이크로바이옴은 인간 게놈보다 약 100배 복잡하다. 인종·나이·성별·식습관에 따른 변수가 방대해 수천 개의 미생물 가운데 실제 질병을 유발하는 핀포인트를 찾지 못했다는 것이 그의 진단이다. 문제는 DB. 지 대표는 마이크로바이옴에서 핫스팟을 찾아낼 만큼의 DB가 부족한 것이 한계점으로 꼽았다.그런 점에서 HEM파마는 조만간 마이크로바이옴의 '핫스팟'을 찾아낼 수 있을 것으로 보인다. 현재 HEM파마는 암웨이의 개인 맞춤형 건강관리 플랫폼 '마이랩(myLab)' 프로젝트를 통해 누적 17만건의 실증 데이터베이스를 확보한 상태이기 때문이다.이는 지난 3년간 국내 마이랩 데이터 12만건에 지난 5월부터 일본 정식 출시 전 한정 판매를 진행했을 뿐임에도 폭발적인 반응으로 이미 5만 여건의 데이터를 축적했기에 가능했던 것.지 대표는 "현재 속도라면 2028년까지 100만 개의 글로벌 마이크로바이옴 DB 구축 목표를 무난히 달성할 것"이라며 "100만 DB가 확보되면 인종·식습관 변수를 완벽히 걸러내고, 질병과 직접 연관된 미생물만을 핀포인팅해 신약 파이프라인으로 연결할 수 있다"고 말했다.마이크로바이옴 DB 구축은 미국 국립보건원이 10년간 3만 건에 그쳤을 정도로 한계가 명확했다. 이를 HEM파마와 암웨이가 마이크로바이옴 진단키트인 '마이랩'을 출시하면서 국가 차원에서 추진한 것보다 빠른 속도로 DB를 구축하기 시작했다. ■ 로봇 자동화 임박…마이랩, 글로벌 확장 승부수HEM파마는 2028년 마이크로바이옴 100만 데이터 확보를 현실화하기 위한 준비 작업에 한창이다.지난 5월, 일본을 시작으로 태국·대만 등 글로벌 암웨이 본사의 협력 요청이 이어지면서 HEM파마의 가장 큰 과제는 대규모 시료를 처리할 수 있는 생산·분석 역량(CAPA)의 확장이었다.HEM파마는 최근 로봇앤드디자인과의 계약 체결을 통해 완전 자동화 시스템 구축을 추진할 예정이다.현재 마이랩도 70~80% 자동화된 상태이지만 99%에 달하는 로봇 기반의 자동화를 현실화되면 국내는 물론 일본 등 전 세계 진출에 가속도가 붙을 전망이다.지 대표는 "로봇이 냉장고에서 시료를 꺼내 추출부터 NGS 시퀀싱 전처리까지 완전 자동으로 처리할 수 있게 되면 속도 향상은 물론 오류를 제로로 만들 수 있다"고 자동화 시스템 구축의 의미를 부여했다.그는 이어 "로봇 자동화는 마이랩을 해외 진출할 때 인력 교육이나 유지보수 리스크 없이 표준화된 고정밀 분석 시스템을 바로 구축할 수 있다는 것을 의미한다"며 "결과적으로 글로벌 확장이 폭발적으로 빨라질 것"이라고 내다봤다.■ 항암 부작용 제어하는 '테라퓨틱 이네이블러'…마이크로바이옴 신약 새 지평신약 파이프라인에서 지 대표가 주목하는 방향은 독자적인 항암제 개발이 아닌, 기존 블록버스터 치료제의 한계를 보완하는 '테라퓨틱 이네이블러(Therapeutic Enabler·치료 촉진제)' 전략이다.지 대표는 "키트루다·옵디보 같은 면역관문억제제는 효과가 뛰어나지만, 난치성 설사와 대장 질환 등 심각한 면역계 부작용 때문에 투약을 중단해 암이 재발하는 환자가 적지 않다"며 "현재 개발 중인 LARS 치료제(HMP-002)는 바로 이 항암 부작용을 제어하는 약물"이라고 말했다.쉽게 말해 제 아무리 효과가 좋은 항암제라도 치료 중에 대장질환 등 극심한 부작용을 호소하면 결국 치료를 포기할 수 밖에 없는 환자 사례를 줄일 수 있다는 얘기다.HEM파마는 마이크로바이옴을 기반으로 항암제 효과가 없거나 부작용으로 치료를 포기하는 환자들이 없도록 하는 치료 촉진제 개발에 한창이다. 그는 "서울대병원 의료진과 진행한 연구자 임상에서 배변 조절 개선 효과를 유의미하게 입증했다"며 "현재 호주 임상 2상 승인을 바탕으로 항암 병용 임상 디자인을 준비 중"이라고 덧붙였다.지 대표는 "콜드 캔서(항암제 효과가 없는 암 환자) 대상으로 항암 투여기간을 안전하게 늘릴 수 있는 가장 확실한 마스터키가 될 것"이라고 자신했다.실제로 HEM파마는 이미 표적항암제 개발 중인 대형 바이오사들과 MOU를 체결, 다양한 연구를 진행 중이다.■ 9월 출시 '뉴트리라이트 프로바이오틱스·비긴' 장 누수 차단하는 독점 균주HEM파마는 9월, 암웨이의 기술력이 집약된 '뉴트리라이트 프로바이오틱스'와 '비긴(Begin)'이 국내 시장에 출시한다.이는 단순한 유산균 배합 제품이 아니라, 만병의 근원으로 지목되는 '장 누수(Gut Leakage)' 현상을 과학적으로 차단하기 위해 설계된 제품이라는 점에서 기존 프로바이오틱스와 차별화된 제품.지 대표는 "장벽이 무너지면 장내 독소와 미생물이 체내로 유입되어 전신적인 신경염증과 면역 교란을 촉발한다"며 "장벽 보호의 핵심 대사체인 '뷰트레이트(Butyrate)' 생성을 극대화하는 메커니즘을 타깃으로 했다"고 설명했다.뉴트리라이트 프로바이오틱스는 3500개가 넘는 균주 스크리닝을 거쳐 독점 균주 2종을 발굴, 해당 균주의 장내 효과를 극대화하는 보타니컬 원료를 조합해 '비긴'을 완성했다.이번 제품은 균주명 자체를 '뉴트리라이트'로 명명한 암웨이 최초의 독점 균주 기반 제품으로 전 세계 100여개 이상 진출해 있는 암웨이 네트워크를 통해 안정적인 캐쉬카우에 날개를 달 것으로 보인다.현재 뉴트리라이트 프로바이오틱스는 HEM파마의 세종 공장에서 생산하며 글로벌 라인업의 핵심 수익원 역할을 할 것으로 기대를 모으고 있다.■ "최종 목표는 자율 건강 플랫폼 구축"지 대표가 제시하는 장기 비전은 테슬라의 자율주행에 빗댄 '자율 건강(Self-Healthcare)' 플랫폼이다.HEM파마는 하버드 의대와 공동 개발한 AI 플랫폼 '미네르바(MINERVA)'를 통해 질병이 발병하기 전부터 예측해주는 정밀 건강 관리 서비스를 목표로 하고 있다.'미네르바'는 전 세계 13만권 이상의 마이크로바이옴 논문을 학습해 3400여 종의 미생물과 3만 5000개 이상의 질병 사이의 인과관계를 지도처럼 시각화한 플랫폼으로 활용할 수 있을 것이라는 판단이다.지 대표는 "바이오시밀러가 처음 나왔을 때 의학계는 회의적이었지만 지금은 시장을 증명해냈다. 마이크로바이옴도 메커니즘 규명이 어려울 뿐, FDA가 분변이식술을 승인할 만큼 임상적 실증 효과는 이미 확인됐다"며 "100만 빅데이터와 AI를 통합하면 의사 수준 이상의 정밀도로 개인 건강 스펙트럼을 관리하는 시대가 올 것"이라고 확신했다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]클립스비엔씨가 '슈퍼박테리아'로 불리는 메티실린 내성 황색포도상구균(MRSA) 감염증 예방 백신 후보물질의 미국 특허청(USPTO) 및 유럽 특허청(EPO) 특허 등록을 완료했다고 22일 밝혔다.MRSA(Methicillin-Resistant Staphylococcus aureus)는 기존 항생제에 내성을 지닌 고위험 병원균으로 패혈증, 폐렴 등 치명적인 중증 감염을 유발한다. 감염성이 높고 치료가 어려워 의료계의 대표적인 난제로 꼽힌다.클립스비엔씨의 이번 특허 기술은 MRSA 독소에 대응하는 백신용 항원 후보물질에 관한 것으로, 항생제 내성균의 관리와 예방에 관한 근본적인 접근법이다. 연구진은 항체의 교차반응성 등을 분석해 최적의 4종 항원 조합을 도출했으며, 비임상 시험을 통해 독소에 의한 세포 용해 억제 및 용혈 반응 감소 등 우수한 예방 효능을 확인했다.지준환 클립스비엔씨 대표는 "MRSA는 고령자와 면역 취약계층에게 치명적이어서 예방 백신 개발이 시급한 분야"라며 "미국과 유럽 특허 확보로 기술적 우수성을 세계적으로 증명한 만큼, 이를 기반으로 글로벌 기술이전(L/O)과 상용화에 전사적 역량을 집중하겠다"고 밝혔다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]이노퓨틱스는 '파킨슨병 유전자치료제(IPS101A) 프로젝트'가 국가신약개발사업단(KDDF)이 주관하는 2026년 국가신약개발사업 신약 임상개발 분야의 신규 과제로 선정돼 지원 협약을 체결하였다고 19일 밝혔다. 이노퓨틱스는 IPS101A 임상시험을 현재 연세대 세브란스병원에서 투여를 진행하고 있으며, 이번 과제를 통해 1상 임상시험을 마치고 2상 임상시험계획 승인 획득을 목표로 향후 2년간 연구개발을 수행할 예정이라고 한다.  IPS101A 1상 임상시험은 사용가능한 모든 치료의 단독 또는 병용요법에도 조절되지 않는 진단 후 10년 이상 경과된 중증(Severe) 단계의 50-80세 파킨슨병 환자를 대상으로 1회 투여 후 안전성과 유효성, 약동학을 평가하는 연구이다. IPS101A는 아데노 부속 바이러스(AAV) 벡터와 Nurr1 및 Foxa2 유전자를 이용한 파킨슨병 유전자치료제이다. 주요 작용기전은 병리물질인 알파-시누클레인의 축적과 인산화 변형을 억제하고, 뇌 내 비정상으로 활성화된 면역과 염증 반응을 억제하며, 항산화 유전자와 신경 영양인자의 발현을 증가시켜 도파민 뉴런의 생존과 활성을 늘리는 다양한 기전을 확인하였다고 이노퓨틱스 관계자는 설명한다. 한편, 같은 유전자치료제를 증등도(Moderate) 파킨슨병 환자를 대상으로 적용하는 IPS101 프로젝트가 식품의약품안전처로부터 1상 임상시험 승인을 받았다고 19일 밝혔다. 이는 파킨슨병 진단 후 5년이 경과한 환자를 대상으로 하며, IPS101A와 함께 1상 단계에서 안전성과 더불어 유효성을 관찰할 수 있다.  김태균 이노퓨틱스 대표이사는 "IPS101A가 국가신약개발사업 지원과제로 선정되었고, 기존 치료제와 차별화되는 다양한 치료기전을 보이고 있다"며 "IPS101A와 IPS101은 파킨슨병 증상의 악화를 멈추게 하거나 개선시킬 수 있는 근본적 치료제(Disease-modifying Therapy)로 개발하는 목표를 꼭 성공시키고 싶다"고 밝혔다.