[메디칼타임즈=문성호 기자]루카스바이오는 삼성서울병원과 공동 추진하는 연구 과제가 보건복지부 '소아질환 극복 연구개발-소아 임상시험 지원' 국책사업에 최종 선정됐다고 29일 밝혔다.루카스바이오 CI이번 선정 과제는 '소아청소년 동종 조혈모세포이식 후, 난치성 BK 바이러스 출혈 방광염 치료를 위한 바이러스 특이적 기억 T세포치료제(LB-DTK-BKV) 개발'이다. BK 바이러스는 조혈모세포이식 이후 면역이 억제된 환자에서 재활성화되어 출혈 방광염을 유발한다. 'LB-DTK-BKV'는 루카스바이오의 'LB-DTK' 플랫폼을 바탕으로 조혈모세포 이식 공여자 또는 부모의 혈액을 활용해 환자에게 투여 가능하도록 만든 치료제다. 환자의 가족이 치료의 주체가 되는 '생명 나눔 기반 치료 모델'이라는 점도 주목할 만하다.여기서 'LB-DTK'는 면역세포치료제 플랫폼으로, 말초혈액을 활용하여 여러 종류의 바이러스 항원들을 동시에 표적으로 삼는 다중 항원 특이적인 세포독성 T세포(CTL) 생산기술이다.루카스바이오는 국내 최초로 다중 바이러스 치료제(LB-DTK-MV)를 개발 중이며, 지난 14일 1/2상 임상시험계획(IND)을 승인 받기도 했다. 이 치료제는 CMV(거대세포바이러스), EBV(엡스타인-바 바이러스), BKV(BK 바이러스) 등 총 3종의 잠복 바이러스를 동시에 겨냥하며, 동종 조혈모세포 이식 후 면역이 저하된 환자에게서 발생하는 불응성 감염 질환을 대상으로 한다.조석구 루카스바이오 대표(서울성모병원 혈액내과)는 "소아 BKV 환자들이 출혈, 폐색, 방광 파열, 쇼크, 극심한 통증으로 고통받고 있지만, 현재까지는 마약성 진통제와 방광 세척 등 대증요법에만 의존하는 실정"이라며 "LB-DTK 플랫폼을 토대로 BK 바이러스를 극복할 수 있는 혁신적 치료제를 개발하는데 최선을 다할 것"이라고 밝혔다.한편, 루카스바이오는 면역세포, 줄기세포 기반의 세포치료 플랫폼 기술 3종을 보유한 바이러스 면역치료 전문기업이다. 특화된 기억T세포를 활용한 다수의 바이러스 감염 질환· 항암·염증 분야 파이프라인을 보유 및 개발하고 있다. LB-DTK 플랫폼을 기반으로 COVID-19 장기 감염 환자 치료에 성공한 'LB-DTK-COV19' 치료제는 현재 '첨단재생의료치료' 승인 신청을 준비 중이다. 이 치료제는 코로나19 변이 바이러스에 대한 대응 능력을 입증했으며, 향후 다양한 신종 및 변종 바이러스에 대응할 수 있는 가능성도 높게 평가되고 있다

[메디칼타임즈=박상준 기자]인투셀 박태교 대표이사가 25일 IPO 기업공개 간담회에서 기자들에게 자사의 ADC 항체 플랫폼 기술에 대해 소개하고 있다.독보적인 국산 ADC 플랫폼 기술을 보유한 바이오벤처기업 인투셀(대표이사 박태교)이 주식 상장에 도전하며 기업가치 제고에 나선다.회사는 28일 서울 여의도 콘래드 호텔에서 기자간담회를 개최하고, 코스닥 상장에 대한 포부와 미래 성장전략을 소개했다. 인투셀은 ADC 플랫폼 연구개발 기업으로, 리가켐바이오의 공동 창업자이자 핵심 플랫폼 기술 ‘콘쥬올’(ConjuALL) 발명에 주도적인 역할을 한 박태교 대표가 창업했다.대표적인 기술은  ▲OHPAS™ Linker ▲PMT™ 기술 ▲Nexatecan™ 3가지 플랫폼. 이를 기반으로 기존 항체약물접합체(ADC) 기술의 한계를 개선하고, 기술적 차별화를 내세우고 있다. 현재 삼성바이오 등 총 3건의 기술사업화 성과를 달성하며 가능성을 입증했다. 이중 차세대 링커 플랫폼인 OHPAS™는 아민계 및 페놀계 약물 모두와의 접합이 가능하며, 동일한 항체 및 약물결합비(DAR) 조건에서도 뛰어난 종양 억제 효과와 낮은 부작용을 확인했다. 또 PMT™ 기술은 ADC의 선택성 문제를 해결한 플랫폼으로, MG(Modifying Group)의 친수성을 활용해 정상세포 독성을 현저히 줄였다. 실험 결과, 정상세포 내 약물 유입 가능성이 약 172배 감소하고 선택성은 115배 증가하는 효과가 입증됐다. Nexatecan™은 페놀기 기반의 켐토테킨 계열 약물 플랫폼으로, 인투셀의 자체 실험 결과, 블록버스터 ADC 치료제인 ‘엔허투(Enhertu®)’ 대비 우수한 효능과 낮은 독성을 확인했다. 또한 다양한 옵션 적용이 가능해 고객 맞춤형 개발 대응력도 뛰어나다. 회사 관계자는 “설립 10년 만에 의미있는 기술 성과를 달성하며 글로벌 ADC 시장에 성공적으로 진입하고 있다”고 말하며, “지속적인 연구개발과 기술사업화를 통해 성장동력을 확보하고, 글로벌 바이오 기업으로 도약하겠다”고 밝혔다.특히 "상당수 기업이 항체 약물 링커 플랫폼을 보유한 것과 달리 인투셀은 항암약물 링커 플랫폼을 가진 유일한 기업이라는 점에서 향후 경쟁력은 충분할 것"이라고 강조했다. 회사는 ▲2028년까지 누적 10건의 기술사업화 달성 ▲OHPAS™ 기반 파이프라인의 지속적인 확대 ▲신규 링커 및 ADC 플랫폼 개발을 핵심 사업화 전략으로 설정했다. 아울러, 2030년대에는 인투셀 기술이 적용된 신약 10개와, 시가총액 10조 원 달성을 목표로 하는 ‘2030+, into 10-10’ 중장기 비전을 제시했다. 인투셀 박태교 대표이사는 “상장 전부터 의미 있는 기술사업화 성과를 이뤄낸 만큼 상장 이후에는 재무 안정성과 주주가치 제고에 더욱 힘쓸 것”이라며, “인투셀의 기술력과 성장성이 시장에서 온전히 평가받을 수 있도록 투자자 여러분의 많은 관심과 성원을 부탁드린다”고 밝혔다. 한편, 인투셀은 이번 상장을 통해 총 150만주를 공모할 예정이며, 희망 공모가는 12,500원에서 17,000원이다. 이에 따른 공모 규모는 약 188억 원에서 최대 255억 원에 달하며, 상장 이후 예상 시가총액은 약 1,854억 원에서 2,521억 원에 이를 것으로 전망된다. 확보된 공모자금은 대부분ADC 연구개발에 투입될 예정이다. 수요예측은 오는 4월 29일부터 5월 8일까지 5 영업일간 국내외 기관투자자를 대상으로 진행되며, 일반 청약은 5월 13일부터 14일까지 이틀간 진행될 예정이다. 상장 대표 주관사는 미래에셋증권이다.

[메디칼타임즈=이지현 기자]면역펩타이드 기반 신약개발 전문기업 ㈜카인사이언스는 지난 23일 삼성서울병원과 희귀질환 치료제 개발을 위한 공동연구 및 임상협력에 관한 업무협약(MOU)을 체결했다고 28일 밝혔다.이번 협약은 환자 중심의 실질적 신약개발을 추진하기 위해 양 기관이 희귀질환 분야에서 보유한 임상 및 연구 역량을 결합한 전략적 협력의 일환이다. 양측은 이번 협약을 통해 희귀질환 치료제 개발을 공동으로 추진해 나가기로 공식 합의했다.23일 서울 강남구 삼성서울병원 일원역캠퍼스에서 열린 업무협약식에서 삼성서울병원 희귀질환센터 센터장 이지훈 교수 (왼쪽3번째), 오세열 진료부원장 (왼쪽 4번째)과 카인사이언스 송상용 사업총괄 (왼쪽 5번째) 등 양사 관계자들이 기념사진을 촬영했다.희귀질환은 국내 기준으로 환자 수가 2만 명 이하(‘희귀질환관리법 시행령’ 기준)인 질환을 의미하며, 진단과 치료가 모두 어려운 고난도 질환으로 의료적 미충족 수요가 매우 높은 분야다. 카인사이언스는 현재 만성염증성탈수초성다발신경병증 (CIDP), 전측두엽치매(FTD), 다발성경화증(MS) 등을 포함한 다양한 희귀질환 적응증을 대상으로 조절 T세포(Treg) 기반 면역조절 펩타이드 치료제를 개발 중이며, 후속 임상연구 확대도 계획하고 있다.양 기관은 이번 협력을 통해 ▲전임상 및 임상 자문, ▲환자 기반 바이오마커 공동연구, ▲희귀질환 코호트 활용, ▲공동연구 과제 기획 등에서 실질적인 협력을 단계적으로 추진해 나갈 방침이다.오세열 삼성서울병원 진료부원장(안과 교수)은 "희귀질환으로 인한 고통은 질병 그 자체로 그치지 않고, 사회적인 관심과 지원이 멀어질 때 더 커진다"면서 "고난도, 희귀 질환 극복에 앞장서는 의료기관으로서 이번 연구가 환자들에게 보탬이 되도록 최선을 다하겠다"고 강조했다.송상용 카인사이언스 사업총괄(성균관대학교 명예교수)은 "양사는 이번 MOU를 통해 희귀질환으로 고통받는 환자들을 위한 치료제 개발을 가속화할 수 있을 것으로 기대한다"며 "향후 양사의 긴밀한 협력을 통해 현장의 미충족 수요를 해소할 수 있는 실질적인 임상적 가치를 만들어가겠다"고 밝혔다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]플코스킨은 지난 4월 17일부터 19일까지 서울 그랜드 워커힐 호텔에서 열린 'GBCC 2025(Global Breast Cancer Conference)'에 참가, 연부조직재건용 의료기기 '티슈덤(TissueDerm) BCS 스페이서'를 공개했다고 28일 밝혔다.플코스킨은 지난 4월 17일부터 19일까지 열린 'GBCC 2025'에서  연부조직재건용 의료기기 '티슈덤(TissueDerm) BCS 스페이서'를 공개했다.티슈덤 BCS 스페이서는 3D 프린팅 기술을 적용한 생분해성 구조체로, 연부조직 결손 부위에 삽입돼 자가지방조직의 유입과 재형성을 유도하도록 설계됐다. 봉합이 필요 없는 자가고정형 디자인으로 수술 시간을 단축하고 감염 위험을 낮출 수 있다는 점에서 의료진의 관심을 모았다.해당 제품의 경우 연세의대 유방외과 연구팀 주도로 진행된 임상연구에서 임상적 효과도 입증한 바 있다. 임상 연구는 총 45명의 환자에게 적용됐으며, 수술 3~6개월 후의 MRI 및 CT 영상 분석을 통해 조직 재생 및 유방 형태의 유지와 관련된 긍정적인 경과가 관찰됐다. 연구 결과, 삽입 부위의 80% 이상이 자가조직으로 자연스럽게 채워졌으며, 이물 반응이나 감염 등의 이상 사례는 보고되지 않았다.아울러 플코스킨은 학회 기간 동안 전시 부스를 운영, 국내외 유방암 전문 의료진들로부터 제품의 조직 재건 가능성에 대해 관심을 받았다고 설명했다. 특히 기존 ADM(Acellular Dermal Matrix, 사체유래진피) 제품 외의 대안을 모색 중인 해외 의료진들로부터 3D 프린팅 기반의 조직재생 구조체 기술에 대한 주목도가 높았다.플코스킨은 현재 연부조직재건용 4등급 의료기기로 식약처 승인을 받은 '티슈덤'을 기반으로, 향후 다양한 재건 수술 분야에서의 적용 가능성을 지속적으로 확장해 나갈 계획이다. 또한 미국 FDA 승인을 목표로 글로벌 시장 진출을 본격화하기 위해 시리즈 C 투자 유치를 추진 중이다.백우열 대표(세브란스병원 성형외과 교수)는 "이번 GBCC 참가를 통해 제품의 기술력과 임상 데이터를 의료진과 직접 공유할 수 있는 뜻 깊은 기회였다"며 "앞으로도 재건 의료기기 분야에서 기술 혁신을 선도하며 글로벌 진출에 박차를 가하겠다"고 밝혔다.

[메디칼타임즈=이지현 기자]이번주 메타라운지 초대 손님은 소프엔티 한설아 대표입니다. 메디컬  소재 산업 분야는 다소 생소하실텐데요. 급변하는 미래 의학시장에서 주목해야할 분야인데요.최근 서울대병원 '글로벌 바이오 스케일업 기업 육성 프로젝트'에 선정된 소프엔티의 기술이 대해 궁금하다면 영상을 확인해주세요~Q: 자기소개 부탁드립니다.안녕하세요. 저는 메디컬 소재 전문기업 소프앤티 대표 한설아입니다.Q: 소프엔티, 핵심기술에 대해 설명 부탁드립니다.소프엔티는 나노 멤브레인 복합소재 기술을 개발했습니다. 그리고 흡수성 PU 나노섬유에 관련 특허를 보유를 하고 있고요. 이 특허는 미국과 중국, 한국에 특허 등록되어 있습니다. 미세 유해 입자는 차단하면서 동시에 흡수성과 통기성이 있는 나노 멤브레인을 제조하는 기술입니다. 나노 멤브레임과 섬유 구조체를 친환경적으로 합체하는 기술까지 저희는 보유하고 있습니다.Q: 메디컬 소재 시장은 생소한데 향후 전망은 어떤지요?글로벌 메디컬 필터 소재 시장은 2030년까지 약 7조 5천억 규모로 성장할 것이고요. 이 시장의 97%는 글로벌 5개 기업이 독점을 하고 있습니다. 국내에서는 관련된 그런 소재를 개발하는 기업이 없는 걸로 알고 있습니다. 소프엔티는 메디컬 의료기기에 들어가는  필터부터 소호경 인공, 혈관, 그리고 혈액 혈장 필터까지 저희 기술로 된 필터를 제공해서 국내 의료기기 시장에 새로운 필터 소재 회사로서 자리매김을 하고 싶습니다.Q: 병의원 및 의료계 단체가 파트너사인데 보건의료 시장에서 추구하는 목표가 궁금합니다.저희는 의료기기를 제조한다기보다는 의료기기 안에 들어가는 중간재를 납품하기 때문에 의료기기 회사와의 협업이 굉장히 중요합니다. 결과적으로는 의료기기를 병원에서 사용을 하기 때문에 그 사용에 관련된 인증이나 품목, 허가 등에 관련된 시험 같은 것들도 굉장히 중요하기 때문에 이 기관들과 협업이 굉장히 필수적입니다. 지금도 저희 회사 쪽으로 의료기기회사가 이제 문의가 와서 뭐 기상 필터나 액상 필터 같은 것들을 문의를 하고 있는데요. 그 범위가 점점 넓혀가고 있어서 저희 소프엔티의 메디컬 필터가 장착되는 의료기기 더 많아질 것으로 그렇게 기대하고 있습니다.Q: 서울대병원 '글로벌 바이오 스케일업 기업 육성 프로젝트' 협약 체결 성공, 비결은 무엇이라고 생각하시는지요?기존의 메디컬 필터는 거의 동일한 소재를 사용을 하고 있습니다. 그런데 저희는 나노 멘브레인 기술을 활용을 해서 바이러스 수준의 미세 유해 입자를 차단을 하면서 동시에 통기성과 흡수성이 있는 브리더블 나노 멤브레인을 개발을 했고요. 이 필터는 섬유 구조체 합지기술을 통해서 의료기기에 장착했을 때 그 성능을 모두 만족시키고 시험 평가도 다 통과를 해서 현재 호흡기 필터 같은 경우에는 품목 허가까지 받아서 현재 병원에 납품이 되고 있습니다. 이런 성장성과 기술성을 좀 주목해 주셔서 서울대병원에서 선정을 해주신 것 같습니다.Q: 이번 프로젝트가 기업 성장 기회가 될 것이라고 생각되는데 어떻게 전망하시는지요?저희 필터의 그 성능, 그리고 가격적인 면에서도 글로벌 대기업에 비해 경쟁력이 있기 때문에 많은 의료기기 업체들이 연락을 주고 계십니다. 그래서 저희가 그 의료기기에 맞는 필터를 현재 개발 중에 있고요. 서울대병원을 과제를 통해서 의료기기에 장착된 제품의 성능, 사용성 평가까지도 서울대병원에서 도움을 주시기 때문에 저희가 의료기기 업체와 협업하는데 굉장히 많은 도움이 될 것으로 보입니다. 그리고 이번 과제가 스케일업 과제인 만큼 저희가 해외 쪽으로 진출을 한다거나 바이어들과의 접촉을 할 때도 서울대병원 많은 도움을 주실 거기 때문에 저희가 스케일업 하는데 서울대병원의 지원이 있을 것으로 기대하고 있습니다.Q: 향후 3년후 혹은 5년 후 목표가 궁금합니다.메디컬 소재 브랜드 비블로텍을 사업화를 하고 있고, 이에 앞서 캐시카우 브랜드로 애트블로라는 메디컬 의류 브랜드를 운영을 하고 있었습니다. 애트블로 브랜드는 병원에서 이제 의사 선생님들 간호사 분들이 있는 가운서부터 환자들이 입는 환자복, 검진복까지 개발해서 납품을 하고 있었는데요. 이 부분까지도 더해서 메디칼 토탈 브랜드의 역할을 향후까지도 계속 지속을 하고 싶습니다. 그래서 올해부터는 본격적으로 글로벌을 진출을 할 예정이고, 그리고 앞으로 3년 후 5년 후에는 바이오 분야까지도 진출을 해서 소재에 있어서 인체 내에 들어가는 필터 소재까지 개발하는 것을 목표로 하고 있습니다. 그리고 테크 기업으로서 5년 후에는 저희는 이제 기술 특례로 IPO 가는 것까지 현재 계획 중에 있습니다.Q: 마지막 한마디앞서 말씀드렸다시피 메디컬 필터 시장은 글로벌 거대 기업이 거의 독점을 하고 있는 시장입니다. 근데 요즘에 PFAS(과불화 화합물) 이슈가 생기면서 다른 새로운 멤브레인을 이제 찾는 그런 경향이 좀 두드러졌고요. 소프엔티는 PFAS 프리의 나노 멤브레인 필터를 개발해서 사업화를 하고 있습니다. 따라서 우리나라 기업들 또는 병원들에서도 국내 기업을 활성화시키고, 그리고 국내 기술을 더 업그레이드 시키는 그런 방향으로 해외 쪽에 필터 소재보다는 국내에 소재 회사들한테도 관심을 좀 많이 가져주시기 바랍니다.소프린트에 필터 소재는 저희들이 이제 테스트를 하고 납품 해본 결과 해외 글로벌 브랜드의 필터보다 성능은 30% 이상 향상이 됐고, 그리고 단가적인 면에서는 30% 이하로 경쟁력 있게 사업화하고 있기 때문에 이런 점들을 국내 기업이나 그리고 병원에서도 인지를 하셔서 국내 기업이 활성화가 되는데 도움을 주셨으면 좋겠습니다. ◆방송 : 메타라운지◆기획·진행 : 의료경제팀 이지현 기자◆촬영·편집 : 영상뉴스팀◆출연 : 소프엔티 한설아 대표

[메디칼타임즈=문성호 기자]이뮨온시아는 오는 25일부터 30일까지 미국 시카고에서 개최되는 미국 암연구학회(AACR, American Association for Cancer Research)에서 자사의 항CD47 면역항암제 IMC002의 비임상 연구 결과를 발표한다고 25일 밝혔다. IMC-002는 암세포가 면역세포의 공격을 회피하는 'don’t eat me' 신호(CD47-SIRPα)를 차단해 대식세포의 항암작용을 유도하는 IgG4 단클론항체이다. 현재 고형암 환자를 대상으로 임상 1b상을 진행 중이며, 대식세포 기반 면역관문억제제로 개발 중이다. IMC-002는 affinity screening을 통해 CD47에만 선택적으로 결합하도록 최적화돼 효능과 안전성이 향상된 것이 강점이다. 이번 발표에서는 IMC-002의 기전적 차별성과 탁월한 항암 효과가 추가로 확인됐으며, 이를 통해 임상 확장성과 경쟁력을 재 입증했다. 특히 이뮨온시아는 docking simulation 기반의 최신 binding site 모델을 공개하며, 기존 CD47 항체들이 직면한 안전성 이슈를 극복할 수 있는 설계가 반영됐음을 강조했다. 이뮨온시아 김성호 연구소장은 "이번 비임상 결과를 통해, IMC-002의 안전성을 다시 한번 입증할 수 있는 데이터를 확보했다"며 "IMC-002 단독 또는 SOC와 병용 투여 시 간암 등 다양한 고형암 모델에서 확인된 항암 효과가 현재 진행 중인 임상 1b상에서의 긍정적인 결과로 이어질 것으로 기대한다"고 말했다. 김성호 연구소장은 "현재 진행 중인 임상 1b상에서는 미충족 의료수요가 큰 간세포암(HCC)을 포함한 고형암 환자에서 IMC-002의 유효성을 확인했는데, 5월말에 개최되는 미국임상종양학회(ASCO 2025)에서 간암 환자군의 유효성 결과가 공개될 예정"이라고 덧붙였다. 한편, 이뮨온시아는 면역항암제 전문 신약개발 기업으로, 2021년 3월 3D메디슨에 비임상단계의 IMC-002를 4억7천만달러에 기술수출하여 글로벌 기술력을 입증 받았다. 이뮨온시아는 CD47 항체인 IMC-002 외에도 임상 2상에서 우수한 효능이 확인된 PD-L1 항체 IMC-001 및 비임상 단계의 이중항체 IMC201, IMC-202 등의 파이프라인을 보유하고 있다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]입셀은 가톨릭대학교 및 서울성모병원과 공동연구를 통해 유도만능줄기세포(iPSC)를 활용한 임상연구를 국내 최초로 수행, 첫 번째 환자 투여에 성공했다고 23일 밝혔다. 입셀은 가톨릭대 및 서울성모병원과 공동연구를 통해 유도만능줄기세포를 활용한 임상연구를 국내 최초로 수행, 첫 번째 환자 투여에 성공했다.이번 임상연구는 ▲서울성모병원 주지현 교수팀 ▲가톨릭대학교 유도만능줄기세포응용연구소 임예리 교수팀 ▲입셀 남유준 박사팀이 긴밀히 협력해 진행했다.여기서 유도만능줄기세포(iPSC)는 성체 세포에 특정 유전자를 주입·재프로그램해, 배아줄기세포와 유사한 전분화능(다양한 세포로 분화할 수 있는 능력)을 가지도록 만든 줄기세포다. 환자 유래 세포를 기반으로 하기 때문에 면역 거부반응이 적고, 다양한 질환 치료에 적용 가능하다는 점에서 차세대 재생의료 분야의 '게임 체인저(Game Changer)'로 꼽힌다.공동연구팀은 이번 첫 번째 환자 투여 성공을 계기로, 안전성과 유효성을 더욱 엄격히 검증하는 후속 연구를 이어갈 예정이다. 입셀 남유준 박사는 "이번 첫 환자 투여는 재생의료 분야의 패러다임을 바꿀 수 있는 도전"이라며 "향후에도 임상 데이터를 축적해 안정성과 치료 효과를 입증해 나가고, 국내외 투자유치를 통해 글로벌 시장에 진출하겠다"고 포부를 밝혔다.서울성모병원 주지현 교수(류마티스내과)는 "이번 성과는 연구·개발·의료진 간 긴밀한 협력과 축적된 전문지식이 만들어낸 결과"라며 "앞으로도 환자들에게 더 나은 치료 기회를 제공하고, 재생의료 분야에서 한국의 경쟁력을 높이는 데 기여하겠다"고 말했다.가톨릭대 유도만능줄기세포응용연구소 임예리 교수 또한 "이번 임상을 발판으로, 폭넓은 질환 영역으로 확대 적용할 수 있도록 연구·개발에 박차를 가하겠다"고 전했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]다안바이오테라퓨틱스가 지씨셀과 손잡고 고형암 타깃 세포치료제 개발을 추진한다.다안바이오테라퓨틱스는 종양 항원 특이적 항체 서열에 대한 독점 기술이전 계약을 지씨셀과 체결했다고 21일 밝혔다.계약에 따라 지씨셀은 다안바이오테라퓨틱스의 항체 서열을 CAR-T(키메릭 항원 수용체 T세포) 또는 CAR-NK (키메릭 항원 수용체 자연살해세포) 치료제의 연구개발에 독점적으로 활용할 수 있는 실시권을 갖는다.이번에 기술 이전된 항체는 폐암, 대장암 등 주요 고형암에서 과발현되며, 여러 제약사에서 차세대 항암제의 주요 타겟으로 개발중인 종양 항원을 표적으로 한다. 다안바이오테라퓨틱스가 제공한 종양 항원 특이적 항체는 기존 항체들과 비교해 뛰어난 특이성을 가지고 있어 세포치료제에 적용시 기존 치료법 대비 부작용을 최소화하고 치료 효과를 극대화할 수 있을 것으로 기대된다. 지씨셀이 보유한 탁월한 CAR 세포치료제 기술과 다안바이오테라퓨틱스의 항체 기술이 결합하여 CAR 세포치료제의 효과를 한층 강화할 수 있을 것으로 전망된다.이번 계약에는 선급금, 개발 및 상업화 단계별 마일스톤, 매출에 따른 로열티가 포함되어 있으며, 구체적인 계약 조건은 영업 비밀 보호를 위해 공개되지 않았다. 양사는 이번 협력을 통해 고형암을 대상으로 하는 세포치료제의 상용화에 중요한 발판을 마련할 예정이다.다안바이오테라퓨틱스 조병철 대표(연세암병원 종양내과)는 "앞으로 끊임없는 기술 혁신을 통하여 환자들의 삶을 바꾸는 항암제를 개발해 나갈 것"이라고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]에스엔이바이오가 식품의약품안전처로부터 엑소좀 기반 급성뇌경색 치료제 'SNE-101'의 1b상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 17일 밝혔다.에스엔이바이오SNE-101은 탯줄 유래 줄기세포에서 얻은 엑소좀을 기반으로 한 치료제다. 여기서 엑소좀은 세포 간 신호전달에 중요한 역할을 하는 나노 크기(30~150nm)의 소포체로, 줄기세포와 같이 단백질, 지질, 마이크로RNA 등 다양한 생체물질을 함유하고 있으며, 뇌혈관장벽을 통과할 수 있는 약물전달 시스템으로도 주목받고 있다. 에스엔이바이오는 자체 개발한 3차원 세포배양 기술로 세포의 미세환경을 정밀 제어해 신경재생과 관련된 마이크로RNA를 고농도로 함유한 엑소좀을 생산해 냈다. 영장류에서 급성뇌경색을 유발한 뒤 치료를 적용한 실험에서 SNE-101은 뇌졸중 환자에서 가장 흔하고도 심각한 후유증인 '손 기능 저하'가 현저하게 회복되는 결과를 보여줬다. 신경회로의 재형성 및 회복도 확인됐다. 해당 결과는 2월 미국뇌졸중학회(ISC)에서 발표됐다.이번 임상시험에서는 급성뇌경색 환자에게 SNE-101을 정맥주사해 용량 제한 독성(DLT), 안전성, 초기 유효성을 평가한다. 뇌경색은 다양한 병태생리과정이 복합적으로 얽혀 있다. SNE-101은 신경-혈관 재형성, 항산화작용, 염증억제 등 다중 기전을 동시에 타깃하며, 이러한 병태를 통합적으로 조절할 수 있는 플랫폼으로 평가받는다.에스엔이바이오 방오영 대표는 "기존 치료는 혈전 제거에 초점을 맞췄지만, 이번에 다기관에서 실시되는 임상시험이 성공적으로 완료된다면 뇌졸중 환자들의 회복을 촉진하는 돌파구를 제공할 것이다"고 말했다.한편, 에스엔이바이오는 삼성서울병원에서 2019년 스핀오프한 바이오벤처로, 줄기세포 유래 엑소좀을 이용해 급성뇌졸중 외에도 모야모야병, 알츠하이머병, 파킨슨병 등 다양한 CNS 질환 치료제를 개발 중이다. 방오영 대표는 현재 삼성서울병원 신경과 교수로 뇌졸중 센터장을 맡고 있다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]국내 제약‧바이오사가 개발 중인 항암 신약 임상데이터를 국제무대에 알리기 위해 미국암학회 연례학술대회(AACR 2025)에 나선다.주요 제약‧바이오기업들은 경쟁적으로 AACR 2024에 앞서 자신들의 연구 결과를 예고하고 있다.행사의 특성 상 초기 연구 또는 전임상 단계의 내용이 발표되지만, 최근 국내 바이오텍들이 개발한 ‘신약 플랫폼’이 글로벌 시장에서 주목되고 있는 만큼 기술수출 성과를 거둘 수 있을 것이란 기대감이 적지 않다. 미국암연구학회 연례학술대회(AACR 2025)가 이달 25일(현지시간)부터 6일간 미국 시카고에서 개최된다. 15일 제약‧바이오업계에 따르면, 미국암연구학회 연례학술대회(AACR 2025)가 이달 25일(현지시간)부터 6일간 미국 시카고에서 개최된다. 신약 '플랫폼'에 투자 쏠릴까우선 AACR이 세계 3대 암학회 중 하나로 평가되는 만큼 글로벌 제약‧바이오업계의 신약 개발 트렌드를 확인할 수 있다는 점에서 관심이 쏠린다.최종 3상 임상 발표가 핵심을 이루는 ASCO나 ESMO와 달리 초기 연구 또는 전임상 단계의 결과 데이터가 주를 이룬다. 임상결과 보다는 신약 후보들을 가지고 글로벌 빅파마와의 대화의 기회로 작용할 수 있다는 점에서 국내 제약‧바이오 기업들이 기대감을 갖는 이유기도 하다.특히 올해 행사에 앞서 국내 바이오텍들이 자사가 보유한 플랫폼 기술들을 연이어 기술수출을 해내면서 기대감은 더욱 커진 양상이다. 이에 따라 바이오 의약품에서는 이중항체 및 항체약물접합체(Antibody Drug Conjugate, ADC)가, 저분자 화합물에서는 TPD 기전의 개발 연구가 관심을 받을 것으로 예상된다.이중항체의 경우 에이비엘바이오와 유한양행의 연구결과 발표가 주목된다.에이비엘바이오는 AACR에서 'YH32364(개발코드명 ABL104)'의 비임상 데이터를 포스터로 발표할 예정이다. ABL104 포스터는 에이비엘바이오와 파트너사인 유한양행이 공동으로 발표한다.ABL104는 '상피세포 성장인자 수용체(EGFR)'와 T세포의 활성화에 관여하는 '4-1BB'를 동시에 표적하는 이중항체다. EGFR은 유전자 변이가 발생할 시 종양세포의 신호 전달 경로를 활성화시켜 종양세포의 성장을 촉진하는데, 이러한 특성에 따라 항암제 개발의 주요 표적 중 하나로 개발되고 있다.이상훈 에이비엘바이오 대표는 "이중항체 플랫폼인 '그랩바디-T(Grabody-T)'가 적용된 파이프라인을 AACR에서 소개해 기쁘다"며 "그랩바디-T는 종양세포가 존재하는 종양미세환경에서만 T세포를 활성화시켜 '4-1BB 단일항체' 고유의 부작용은 줄이고, 항암 효능은 강화하도록 개발된 기술"이라고 설명했다.여기에 엔허투의 성공 후광에 따른 ADC 연구도 관심사다. 국내 바이오텍 중에서는 단연 리가켐바이오가 주목받는다. 리가켐바이오는 면역항암제로 개발 중인 STING agonist 'LCB39'와 ADC 플랫폼 기술이전을 통해 후보물질이 도출된 LRRC15 ADC 'SOT106', CA242 ADC 'IKS04' 등 총 5건에 대한 전임상 연구 결과를 공개한다. 압타머사이언스도 ADC 신약후보물질 ‘AST-203’의 전임상 결과를 소개한다. AST-203은 유방암·췌장암·위암·폐암 등에서 주로 발현되는 단백질 TROP2를 표적으로 한다. 이 신약후보물질은 TROP2-양성 종양에 선택적으로 결합 후 세포 내로 침투해 세포분열 억제약물인 미세소관 저해제(MMAE)를 방출, 암세포 사멸을 유도하는 기전을 갖고 있다. 여기서 MMAE는 아스텔라스와 씨젠이 개발한 ADC 신약 파드셉에 적용된 약물이다.전통제약사 '표적항암제' 발표 주목바이오텍 뿐만 아니라 국내 전통제약사들도 주요 연구 성과를 들고 AACR에 향한다.유한양행은 에이비엘바이오의 공동 연구뿐만 아니라 국산 폐암 신약인 렉라자(레이저티닙) 단독요법 연구인 '레이저301(LASER301)' 임상 3상 결과를 발표할 예정이다. LASER301 임상은 이전에 치료를 받은 적이 없는 EGFR 돌연변이(엑손19 결손 또는 L858R 치환 변이) 비소세포폐암 393명을 대상으로 대조군 게피티닙 투여 대비 유효성과 안전성을 평가한 것이다.리브리반트(아미반타맙) 병용요법 뿐만 아니라 단독요법의 효과를 다시 한 번 입증할 수 있는 계기가 될 것이라는 평가다.여기에 한미약품은 기업 중 최다 건수인 11건의 비임상 연구 결과를 공개할 예정이라고 발표했다.구체적으로 ▲EZH1/2 이중저해제(HM97662) 2건 ▲선택적 인간 상피세포 성장인자 수용체 2형(HER2) 저해제(HM100714) 2건 ▲MAT2A 저해제(HM100760) ▲SOS1 저해제(HM101207) ▲STING mRNA 항암신약 후보물질 ▲p53-mRNA 항암 신약 2건 ▲북경한미약품이 주도적으로 개발하고 있는 이중항체 플랫폼인 '펜탐바디' 기반의 BH3120 2건 등 총 7개 신약 후보물질에 관한 연구 결과가 포스터로 공개될 예정이다.제일약품 자회사인 온코닉테라퓨틱스는 차세대 표적항암제 '네수파립'의 전임상 결과를 발표한다. 온코닉은 위식도역류질환 신약 자큐보를 이을 후속 파이프라인으로 네수파립을 점찍고 개발 중이다.네수파립은 다중 ADP-리보스 중합효소(PARP)와 탄키라제를 동시에 저해하는 이중 기전을 가진 신약후보물질이다. 이번 학회에서 기존 PARP 저해제의 적응증을 뛰어넘는 새로운 분야에서의 연구결과를 발표할 예정이다. 참고로 해당 시장은 아스트라제네카의 린파자, 다케다의 제줄라 등은 난소암, 유방암 등 여성암에 허가돼 임상현장에서 활용 중이다. 익명을 요구한 한 바이오텍 대표는 "글로벌 신약개발 트렌드를 확인할 수 있는 행사다. 최근 들어서 국내 바이오텍이 보유한 플랫폼 기술의 크게 주목받는 만큼 해당 분야에 관심이 쏠릴 수 밖에 없다"며 "기존 표적 혹은 면역항암제 후보물질 자체도 관심이 있지만 최근 연이은 성과 탓에 모달리티 분야 후보물질에 글로벌 빅파마가 더 관심을 가질 것"이라고 전망했다. 

[메디칼타임즈=이지현 기자]카인사이언스는 지난 4월 8일 3차 임상시험 자료심의위원회를 마친 후, 기존 치료(스테로이드 및 면역글로불린)에 불응하는 만성염증성탈수초다발신경병증 환자를 대상으로 한 KINE-101 임상시험이 최종적으로 이상 반응 없이 종료되었다고 14일 밝혔다. 카인사이언스KINE-101은 카인사이언스가 최초로 개발한 면역조절 초소형 펩타이드 약물로써 조절 T세포를 활성화하여 항염증 및 수초 재생을 유도하는 기전으로 작용하는 것으로 알려져 있다. 이번 발표에서 주목할 점은 저용량군(120 mg)과 중간용량군(240 mg)이 단일기관 임상시험으로 진행되었던 것에서 나아가 고용량군(360 mg)은 다기관 임상시험으로 전환하여 이루어졌다는 점이며, 국내 주요 병원인 삼성서울병원, 강북삼성병원, 강동경희대병원의 전문가 교수진들이 참여함으로써 임상시험의 객관성을 향상시켰다는 점에서 의의가 있다.임상시험을 종료하며, 송상용 사업총괄(성균관대학교 명예교수)은 "KINE-101은 최고 용량까지 투여했음에도 불구하고 모든 임상시험 대상자에서 단 한 건의 중대한 이상 사례(Serious Adverse Events, SAE)가 발생하지 않았다는 점에서 탁월한 안전성을 입증했다"고 밝혔다. KINE-101의 안전성은 특히 글로벌 제약회사의 경쟁 약물 임상시험에서 한 명이 사망하고, 17%의 중한 이상 사례(3등급 이상)를 보인 것과 비교할 때 매우 고무적인 결과라고 덧붙였다.유효성 측면에서도, 임상 척도인 염증성신경병증 원인과 치료(Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment: INCAT) 점수가 일관되게 개선되었고, 근력평가 점수인 의학연구위원회(Medical Research Council: MRC) 점수와 악력 개선 평균 수치 역시 글로벌 제약회사의 경쟁 약물 대비 높았다는 점에서 역시 고무적인 결과라고 밝혔다. 특히 경쟁 약물이 정맥 주사 후 매주 피하 주사를 맞아야 하는 번거로움이 있는 반면, KINE-101은 일회 정맥 주사로 거둔 성적이라는 점에서 더욱 기대되는 치료제라고 전했다.다기관 연구에 참여한 강북삼성병원 서범천 교수는 "그동안 적절한 치료 약물의 부재로 어려움을 겪던 시험대상자가 KINE-101의 놀라운 효과에 높은 만족감을 보였다"고 소회를 전했다.한편, 카인사이언스는 이번 임상시험 결과를 바탕으로 KINE-101의 대상 영역을 확장할 계획으로 추가 임상시험에 착수할 계획으로 이번 임상시험을 통해 KINE-101의 안전성과 유효성을 확인했다. 카인사이언스는 이를 발판으로 다양한 면역 질환 환자들의 미충족수요 해소를 위한 연구개발 노력에 더욱 매진할 예정이다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]지난 몇 년 간 국내 제약‧바이오기업과 임상현장까지 경쟁적으로 뛰어들었던 마이크로바이옴(Microbiome) 치료제 개발.하지만 최근 들어 엔허투의 성공아래 ADC(antibody-drug conjugate, 항체약물집합체)와 이중특이항체로 신약개발 트렌드 중심이 옮겨지면서 항암제 시장에서의 마이크로바이옴 존재감은 작아지고 있는 양상이다.이는 임상현장에서도 마찬가지. 실질적인 성과물이 나오지 않다보니 의료진들도 마이크로바이옴 기반 신약개발의 기대감도 이전과 비교해 식은 모습이다. 그럼에도 불구하고 일부 기업들은 여전히 신약개발이라는 목표 아래 임상연구에 매진하고 있다.경쟁적으로 뛰어든 제약‧바이오, 현재는?마이크로바이옴은 몸 안에 사는 미생물(microbe)과 생태계(biome)를 합친 말로서 인체에 사는 세균, 바이러스 등 각종 미생물을 의미한다. 면역 기능을 조절하고 각종 대사물질을 생성하는데 암, 자가 면역질환, 우울증과도 연관이 있는 것으로 알려지면서 이를 기반삼아 적지 않은 제약‧바이오 기업들이 신약개발에 뛰어들었다.12일 제약업계에 따르면, 국내 주요 제약‧바이오기업들이 마이크로바이옴 기반 항암 신약개발을 위해 임상을 진행하고 있다. 참고로 현재까지는 마이크로바이옴이 장내 소화를 원활하게 하고, 콜레스테롤‧혈당 수치 조절과 뇌신경 전달물질 생성에 도움을 준다는 것이 확인됐다. 그래서 장질환 대상 마이크로바이옴 치료제만 상용화에 성공했다.지난해 스위스 제약회사 페링제약이 마이크로바이옴을 활용한 장질환 치료제 ‘레비요타’가 미국식품의약국(FDA) 시판허가를 획득하며 상용화 단계에 진입했다. 2023년 미국 세렉스 테라퓨틱스가 마이크로바이옴 기반 염증성장질환 신약 '보우스트'도 FDA의 허가를 받은 바 있다.국내 제약‧바이오 기업들의 마이크로바이옴 기반 신약 개발 현황이다.이 가운데 국내 제약‧바이오기업들은 아직까지 상용화 된 전례가 없는 마이크로바이옴 항암신약 개발에 열을 올리고 있다. 구체적으로 쎌바이오텍은 올해 초 마이크로바이옴 기반 대장암 신약후보물질 'PP-P8'의 임상1상 연구를 시작했다. CBT유산균 듀오락을 개발한 쎌바이오택은 유산균을 활용한 대장암 치료제 개발을 목표로 서울대병원에서 전이성 대장암 환자 32명을 대상으로 'PP-P8'의 내약성과 안전성을 평가하고 있다.CJ바이오사이언스는 2023년 1월과 6월, 각각 미국과 한국에서 마이크로바이옴 신약후보물질 'CJRB-101'의 임상1/2상을 승인받고 개발을 진행 중이다.CJRB-101은 CJ바이오사이언스가 발효 과정에 영향을 미치는 유산균 ‘류코노스톡 메센테로이데스’를 활용해 개발한 신약후보물질이다. 이 신약후보물질은 암 조직 성장을 억제하는 'M1 대식세포' 반응을 활성화시키는 한편, 암 조직 성장을 촉진하는 'M2 대식세포'는 M1이 되도록 유도해 면역활성을 증가시키는 기전을 갖고 있다.반면, 쎌바이오텍과 CJ바이오사이언스와 함께 국내 마이크로바이옴 신약개발 기업으로 꼽히던 지놈앤컴퍼니는 담도암 환자를 대상으로 진행하던 마이크로바이옴 면역항암제 'GEN-001'의 국내 임상 2상을 최근 조기 종료했다. 이를 두고 지놈앤컴퍼니는 “미국 머크(MSD)의 면역항암제 '키트루다(펨브롤리주맙)'와 화학항암제의 병용요법이 담도암 1차 치료제로 승인받으면서 치료제 시장이 변화해 연구개발 타당성과 투자 대비 사업성이 낮아져 내린 전략적 판단"이라고 설명했다.지놈앤컴퍼니는 마이크로바이옴 신약 개발에서 신규 항체 발굴 및 ADC 개발로 사업 방향을 전환한 상태다.익명을 요구한 한 바이오텍 대표는 "ADC와 이중특이항체 기반 치료제 개발이 글로벌 신약개발 트렌드를 주도하고 있다"며 "제약바이오 분야 기술 거래가 과거 신약 '후보물질' 중심에서 여러 물질에 적용해 신약을 만드는 '플랫폼 기술'로 변화됐다. 최근 국내에서 기술수출로 성과를 내고 있는 기업들도 플랫폼 기술을 위부로 한 곳들"이라고 평가했다.그는 "마이크로바이옴이 2~3년 전까지만 해도 신약개발 트렌드를 주도하던 때도 존재했지만 빠른 시장의 변화 속에서 기대감이 식고 있는 것은 사실"이라며 "향후 성과 창출 여부가 이 같은 평가를 뒤 바꿔놓을 수 있지만 현재로서는 이전보다 기대감이 줄어들었다. 주목할 만한 성과가 필요한 시점"이라고 전했다.국내 임상현장 기대감도 시들그래서일까. 임상현장의 마이크로바이옴 신약개발 기대감은 2020년대 초반과 비교해 시들해진 모습이다. 2020년대 초반 주요 대학병원들이 제약사와의 협업으로 신약개발을 위한 연구소를 신설하거나 정부 주도 연구용역에 참여하는 등 적극적으로 마이크로바이옴 연구사업에 뛰어든 바 있다.실제로 2022년 종근당바이오가 연세대학교 의료원과 공동으로 세브란스병원 광혜관에 마이크로바이옴 연구센터를 개소했으며, 인하대병원도 대변이식과 연구를 전담하는 '마이크로바이옴센터‘를 신설한 바 있다.종근당바이오는 지난 2022년 연세대학교 의료원과 공동으로 세브란스병원 광혜관에 마이크로바이옴 연구센터를 개소한 바 있다.여기에 정부도 마이크로바이옴 연구개발(R&D)에 집중했다. 구체적으로 정부는 2015년부터 2022년까지 8개년 동안 마이크롬바이옴 R&D로 총 3198개 과제가 추진한 바 있다. 해당 시기인 2016년 약 238억원이던 마이크롬바이옴 총 연구비는 2020년 기준 840억원을 돌파하면서 2016년 대비 3.55배 증가하기도 했다.하지만 정부 투자를 바탕으로 한 연구가 실제 신약개발로 이어지는 사례가 없는 동시에 빠르게 항암신약 위주 트렌드가 변화되면서 임상현장에서의 관심과 기대감도 이전만 못한 모양새다.자연스럽게 임상현장에서 마이크로바이옴 신약개발의 기대감이 점차 식을 것이라는 부정적인 전망도 나온다.그나마 염증성 장질환 치료제로 글로벌 시장에서 신약개발에 성공한 만큼 소화기내과 위주의 신약개발에서는 여전히 가능성이 존재한다는 평가다. 특히 소화기내과 대학병원에서 실제로 활용되고 있는 '대변이식술(faecal microbiota transplantation, 이하 FMT)'과 치료와 접목한 약물 개발 연구 등에 국가 지원이 필요하다는 의견이다.에이아이바이오틱스(AiBiotics) 마상혁 대표(소아청소년과 전문의)는 "과기부는 마이크로바이옴 개발의 주도권을 쥐고 있으나 마이크로바이옴 연구 방향이 바뀌어야 한다. 또한 과제 심사자들도 임상의사들이 많이 참가할 수 있도록 해야한다"며 "그동안은 정부의 과제에 임상의사들의 참여가 부족했다. 비임상 전문가들이 과제 심의를 하다 보니 병원기반, 환자기반 연구가 부족해 결과물이 아직 없는 것"이라고 꼬집었다.이어 마 대표는 "현재 국내 대형병원에서 FMT 치료를 하고 있다. 따라서 이 치료를 개발하고, 이를 통한 새로운 약물 개발의 가능성을 확인하고 국가 지원을 해야 한다"며 "검사의 표준화, 자료의 보관, 자료의 공유가 될 수 있도록 마이크로바이옴 플랫폼을 만들어야 한다"고 제안했다.

[메디칼타임즈=박상준 기자]미래를 바꿀 의약품으로 평가받고 있는 방사성 의약품이 국산화에 한발짝 다가갔다.방사성의약품 전문기업 퓨쳐켐(220100)은 전립선암 치료 방사성의약품 후보물질 FC705의 임상2상 최종결과보고서를 식약처로부터 수령했다고 8일 밝혔다.이번 발표는 국내에서 완료된 FC705의 임상2상 시험의 최종 결과다. 해당 임상시험의 목적은 거세저항성 전이 전립선암환자((metastatic castration resistant prostate cancer, mCRP) 20명에게 100 mCi의 FC705를 8주 간격으로 최대 6회 투여한 뒤 안전성 및 유효성을 평가했다. 이번 국내 임상 2상 유효성 평가에서는 최종분석대상환자(FAS)가 주 평가군으로 활용됐고 적용된 대상자 수는 15명이었다. 평균 투여횟수는 3.4회로 확인되었으며 1회당 평균투여 용량은 경쟁약물 대비 절반인 100mci였지만 전립선암 치료 평가의 혈액 바이오마커로 사용되는 PSA가 50%이상 감소된 환자가 최대73.3%(Best PSA-PR 기준)였다.또한, 항암 치료제 임상 2상에서 가장 널리 사용되는 유효성 지표인 객관적 반응율(ORR)과 질병통제율(DCR)에서도 각각 60%와 93.3%를 보였다. 안전성 측면에서 FC705는 모든 이상사례(Any AE)가 총 20명중 12명(60.0%)이 발생됐고 약물과 관련된 중대한 이상반응은 단 2명(10.0%, Grade 3)에서만 나타났다.  FC705는 현재 국내에서 임상 3상을 진행하기 위해 식약처에 IND 신청을 완료한 상태다.  이번 임상은 표준치료요법과 FC705를 병용하는 치료군과 표준치료요법만 적용된 대조군 간의 치료 효과를 비교하는 방식으로 진행될 예정이다. 또한, FC705는 희귀의약품으로 지정되어 조건부 품목허가가 가능하며 임상 3상 승인을 받는 대로 허가를 신청할 계획이다. 아울러 임상 2상 결과를 요청한 글로벌 제약사들과의 기술이전 협의도 본격화할 방침이다.한편 2021년 ASCO에서 발표된 임상 3상에 따르면, 플루빅토의 ORR 29.8%였으며, 모든 이상사례(Any AE) 98.1%와 중대한 약물관련이상사례 9.3%를 보여준 바 있다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]에이비엘바이오는 GSK와 뇌혈관장벽(Blood-Brain Barrier, BBB) 셔틀 플랫폼 '그랩바디-B(Grabody-B)'를 기반으로 퇴행성뇌질환 치료제 개발을 위한 기술이전 계약을 체결했다고 7일 밝혔다. 에이비엘바이오는 GSK와 기술이전 계약을 체결했다.이번 계약은 siRNA(small interfering RNA), ASO(Antisense Oligonucleotide)를 포함한 올리고뉴클레오타이드(Oligonucleotide) 또는 폴리뉴클레오타이드(Polynucleotide), 항체(Antibody) 등의 다양한 모달리티(Modality)를 활용해 복수의 새로운 표적 기반 치료제를 개발하는 것을 목표로 한다. 이를 통해 양사는 퇴행성뇌질환으로 고통받는 환자들의 미충족 의료 수요를 해소하고자 한다.여기서 BBB는 유해한 물질과 인자가 뇌로 유입되는 것을 차단하는 보호막 역할을 하지만, 퇴행성뇌질환 치료제 개발에 있어서는 중요한 장애물로 여겨져 왔다. 에이비엘바이오의 그랩바디-B는 BBB를 통과하기 어려운 기존 약물의 한계를 극복하기 위해 개발됐으며, 인슐린 유사 성장 인자 1 수용체(Insulin-like Growth Factor 1 Receptor, IGF1R)를 통해 약물이 BBB를 효과적으로 통과하고, 뇌로 전달될 수 있도록 한다.계약 조건에 따라, 에이비엘바이오는 계약금 739억원(3850만 파운드)를 포함해 최대 1480억원(7710만 파운드)의 계약금 및 단기 마일스톤(기술료)을 수령할 예정이다. 또한, 에이비엘바이오는 복수의 프로그램에 대한 개발, 허가 및 상업화 마일스톤으로 최대 3조 9623억원(20억 6300만 파운드)와 함께 순매출에 따른 단계별 로열티도 받을 수 있는 권리를 갖게 된다. 이번 계약의 일환으로 에이비엘바이오는 그랩바디-B 관련 기술 및 노하우 등의 이전을, GSK는 전임상 및 임상 개발, 제조, 상업화를 담당할 예정이다.GSK 연구기술 부문 수석부사장(SVP) 크리스토퍼 오스틴(Christopher Austin)은 "고령화로 인해 퇴행성 뇌질환의 유병률이 빠르게 증가하면서, 새로운 치료제에 대한 수요도 그만큼 커지고 있다. 가장 유망한 신약 후보 중 상당수가 항체 기반 치료제이지만, 이들은 BBB를 통과할 수 있는 셔틀 없이는 뇌에 효과적으로 도달하지 못한다"며 "이번 계약은 BBB를 극복하고 이러한 치명적인 질환을 치료할 수 있는 완전히 새로운 기회를 열어줄 혁신적인 플랫폼 기술을 모색하려는 우리의 확고한 의지를 보여준다"고 말했다.에이비엘바이오 이상훈 대표는 "이번 계약은 그랩바디-B의 사업화를 통해 퇴행성뇌질환 치료제 시장에서 에이비엘바이오의 위상을 더욱 공고히 하고, 그랩바디-B의 적용 가능 모달리티를 확장할 수 있는 좋은 기회가 될 것"이라며 "알츠하이머병과 파킨슨병을 비롯한 퇴행성뇌질환 환자가 지속적으로 증가하고 있는 만큼, 이번 파트너십이 혁신적인 치료제 개발을 가속화하고, 전 세계 환자들에게 새로운 희망이 되길 기대한다"고 말했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]진행성 간세포암, 소위 간암은 임상현장에서 효과적인 치료 옵션이 부족한 대표적인 질환이다. 최근 표적항암제, 면역항암제 등 다양한 1차 치료 옵션이 등장하기 시작하면서 치료성적 개선에 대한 기대감이 올라가고 있다.하지만 여전히 낮은 치료 반응률과 치료제 선택을 위한 바이오마커 부재, 2차 치료 옵션 부족 등을 이유로 간암은 여전히 임상현장에서 미충족 수요가 큰 상황이다.이 가운데 최근 글로벌 빅파마가 주도하고 있는 치료제 시장에 국내 제약‧바이오업계가 신약개발 도전장을 내밀며 주목받고 있다. 선택 폭 좁은 치료옵션에 삭감 부담까지5일 의료계에 따르면, 임상현장에서 간암 1차 치료에서 표준요법으로 활용되고 있는 치료옵션을 꼽는다면 티쎈트릭(아테졸리주맙)+아바스틴(베바시주맙) 병용요법을 꼽을 수 있다.대한간암학회와 국립암센터가 2022년 개정한 '간세포암종 진료 가이드라인'에 따르면, 1차 전신치료에서 간암 환자가 수술 또는 국소치료의 적응증이 되지 않는 경우, 티쎈트릭+아바스틴 병용요법 또는 임핀지(더발루맙)과 이뮤도(트레멜리무맙) 병용요법을 우선 선택한다고 권고하고 있다. 분당차병원 전홍재 교수(혈액종양내과) "간암은 세계적으로 전체 암종 중 여섯 번째로 흔하게 발생하고, 국내 암 사망률 2위를 차지해 예후를 개선하기 위한 여러 치료 옵션이 등장했다. 그러나 여전히 장기 생존에 대한 미충족 수요가 높은 상황"이라며 "간암 치료 성적 개선을 목표로 치료제 개발이 이어지고 있는 가운데, 최근 면역항암제가 혁신적인 간암 1차 치료 옵션으로 자리잡고 있다"고 설명했다.최근 열린 대한간암학회에 로슈가 마련한 티쎈트릭 부스 모습이다. 해당 병용요법이 임상현장에서 표준요법으로 활용되고 있지만 임상현장에서 삭감 문제가 최근 대두되고 있다.다만, 임상현장에서 현재 현실적으로 사용가능한 표준요법은 티쎈트릭+아비스틴 병용요법으로 좁혀진다. 이전 넥사바(소라페닙)과 렉비마(렌바티닙) 등 치료제가 존재하지만 치료제 개발 속에서 최근 들어서는 티쎈트릭+아바스틴 병용요법이 표준치료로 활용되고 있는 것이다.기존 치료제의 대표적인 이상반응인 출혈 위험성을 개선한 임핀지+이뮤도 병용요법의 경우 국내 식품의약품안전처 허가를 받았지만, 건강보험 적용을 받지 못해 비급여로만 활용이 가능하다. 치료제를 보유한 아스트라제네카가 급여를 추진, 지난해 11월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 문턱을 넘었지만 아직까지 약제급여평가위원회 산하 소위원회서 경제성평가 단계에 머물러 있다.병용요법으로 함께 쓰이는 이뮤도도 비록 투여시기 상 한 차례 투여이지만, 1000만원에 달하는 금액을 환자가 부담해야 하는 만큼 재정적인 환자 접근성이 현재로서는 떨어지기 때문에 급여 적용은 필수적이다. 이 때문에 임상현장에서 현재 국내 허가된 간암 치료옵션이 총 4가지지만 1차 치료로는 티쎈트릭+아바스틴 병용요법으로 좁혀질 수밖에 없는 상황이다.문제는 최근 임상현장에서 이마저도 삭감 위험이 뒤 따른다는 것이다.실제로 지난해 하반기 티쎈트릭+아바스틴 병용요법을 필두로 한 간암 치료를 둘러싸고 주요 의학회가 급여기준 개선 합의안을 마련해 건강보험심사평가원에 제출한 것으로 나타났다. 해당 치료옵션 청구에 따른 삭감이 빈번하게 발생함에 따른 조치로 풀이된다.최근 대한간암학회에 아스트라제네카가 마련한 임핀지 부스 모습이다. 해당 병용요법이 지난해 본격 국내에 도입돼 활용이 가능하다. 하지만 현재 비급여라는 점에서 임상현장 한계가 존재한다.최근 관련 주제로 대한간암학회에서 발표를 진행한 은평성모병원 양현 교수(소화기내과)는 "간세포암종 전신치료제 요양급여 적용에 있어 실제 현실과 괴리가 있다. 티쎈트릭+아바스틴 병용요법 급여기준 상 '국소 치료 불가능'의 모호성이 존재한다"며 "해당 병용요법 뿐만 아니라 임핀지+이뮤도 병용요법의 3상 임상시험의 적응증과도 괴리가 있다"고 지적했다.대한간암학회 김순선 보험이사(아주대병원 소화기내과)는 "간세포암종 전신치료제 요양급여 적용에 대해 간암학회와 간학회, 종양내과학회에서 전문가 합의의견을 심평원에 제출했다"며 "치료제 활용에 있어 급여기준 상의 모호성을 개선하기 위해 의견서를 제시한 것"이라고 전했다.치료옵션 부족 속 국내 제약‧바이오 행보 주목임상현장 간암 치료옵션이 부족함에 따른 미충족 수요가 발생함에 따라 시장성을 확인한 국내 제약‧바이오업계에서도 해당 분야 신약 개발에 분주하다.대표적인 사례를 꼽는다면 HLB의 리보세라닙이다. 경구용 표적항암제 계열인 리보세라닙은 HLB생명과학이 2018년 400억원을 지불하고 부광약품으로부터 리보세라닙의 개발 권리를 인수했다. 이 후 HLB는 중국 항서제약과 함께 리보세라닙·캄렐리주맙 병용요법을 간암로 개발해 왔다. 항서제약이 개발한 캄렐리주맙은 면역세포(T세포) 표면에 발현하는 PD-1 단백질을 억제해 암세포 표면의 PD-L1 수용체와의 결합을 막고 면역세포를 활성화하는 면역항암제다.HLB와 항서제약이 2022년 유럽종양학회(ESMO)에서 공개한 임상 3상 CARES-310 연구 결과에 따르면, 리보세라닙·캄렐리주맙 병용요법은 전체생존(OS) 중앙값 22.1개월을 기록하며 넥사바 15.4개월 대비 개선된 결과를 확인했다.하지만 지난해 5월에 이어 지난 달 또 다시 FDA 허가가 불발됐다. 지난번과 마찬가지로 이번 역시 항서제약 캄렐리주맙의 제조·품질관리(CMC) 문제로 인해 발목이 잡힌 상황이다.하지만 HLB가 FDA 허가 재도전 의사를 밝혀 아직까지 허가 가능성은 남아있다.현재 임상현장에서 활용 가능한 간암 1차 치료옵션들이다. 최근 국내 제약바이오기업들이 해당 시장에서 신약개발에 열을 올리고 있다.여기에 유한양행 자회사로 면역항암제 전문 바이오텍인 이뮨온시아의 행보도 주목된다. 최근 코스닥 상장 예비심사를 통과하면서 회사가 보유한 파이프라인에 대한 관심도가 올라간 상태다.특히 보유한 파이프라인 중 CD47 인자를 타깃하는 단클론항체 'IMC-002'에 관심이 쏠린다.IMC-002는 대식세포에 대한 면역관문억제제로서 암세포의 CD47과 대식세포의 SIRPα 간의 'don’t eat me' 신호를 차단해 대식세포가 암세포를 공격할 수(phagocytosis) 있도록 돕는 약물이다. 고형암 대상 임상 1a상에서 적혈구 등 정상세포에 대한 결합을 최소화, 안전성이 높은 약물이라는 점에서 글로벌 빅파마가 포기한 CD47 면역항암제 후보로 주목받고 있다.이를 바탕으로 이뮨온시아는 2021년 3D메디슨과 5400억원 규모로 중국 지역에 대한 IMC-002의 기술수출 계약을 체결하기도 했다. 여기에 IMC-002 임상 1b상 결과는 오는 5월 개최 예정인 미국임상종양학회(ASCO 2025)에서 발표될 예정이다.이뮨온시아는 IMC-002를 임상적 미충족 수요가 큰 간암 2차 치료옵션으로 개발을 진행하겠다는 포부다.이뮨온시아 김흥태 대표(종양내과 전문의)는 "가장 큰 특징은 암세포에는 강하게 결합하면서도 정상 세포인 적혈구와는 결합을 최소화한다는 특징을 갖고 있다"며 "글로벌 제약사들이 발목이 잡힌 이유가 여기 있다. 기존 후보물질은 적혈구와 결합하는 성향이 강해 빈혈, 혈소판 감소증 등 이상반응 문제가 있었지만 IMC-002는 안전성 문제를 해결하면서 효능에 대한 기대감이 크다"고 설명했다.김흥태 대표는 "ASCO 2025에서 안전성에 이어 효능 데이터르 발표할 예정이다. 앞선 경쟁자들이 혈액암으로 개발을 진행했지만, 현재로서는 고형암 중에서도 간암을 대상으로 임상을 하고 있다"며 "간암의 경우 1차 치료옵션은 표준치료로 평가할 만한 옵션이 존재하지만, 이후 2차 치료에서 활용 가능한 요법은 사실상 부재한 상황이다. 해당 시장에서 차세대 옵션을 제시하기 위해 노력하고 있다"고 전했다.