[메디칼타임즈=문성호 기자]지아이이노베이션은 알레르기 치료제 GI-301(YH35324)에 대한 물질특허가 유럽에서 등록결정 됐다고 3일 밝혔다.이번 등록으로 GI-301(YH35324)의 물질특허는 2039년까지 확보됐으며, 의약품 허가 후 최대 2044년까지 존속기간 연장이 기능해졌다. 지아이이노베이션이 2020년 7월 유한양행에 총 1조 4000억원에 기술이전해 유한양행에서 임상개발 중인 GI-301(YH35324)은 기존 치료제인 졸레어(오말리주맙)에 비해 우수한 IgE 억제 효과를 가지며, 아나필락시스 위험을 최소화하도록 설계됐다.지아이이노베이션 장명호 CSO는 "글로벌 기술이전에 있어 우수한 임상 결과와 지적재산권 확보는 가장 중요한 두 축”이라며 "유한양행이 글로벌 제약사들과의 YH35324 기술이전 협의를 성공적으로 마무리할 수 있도록 최선을 다해 지원하겠다"고 말했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]고한승 삼성전자 미래사업기획단 사장이 한국바이오협회를 계속 이끌게 됐다.고한승 한국바이오협회장.한국바이오협회는 지난 24일 개최된 정기총회에서 삼성전자 미래사업기획단 고한승 사장이 제9대 한국바이오협회장으로 연임이 확정됐다고 31일 밝혔다. 이로써 고한승 회장은 2021년 제7대 회장으로 선출된 이후, 2023년 제8대 회장을 거쳐 세 번째 연임에 성공했다. 고한승 회장은 삼성그룹의 바이오 사업 초기부터 그룹의 바이오 사업 기반을 다져왔다. 2024년 11월에는 삼성전자 미래사업기획단장으로 임명됐다. 고한승 회장은 또한 국가바이오위원회의 민간위원으로 선출돼, 1월 23일 출범한 위원회를 시작으로 본격적인 활동을 시작할 예정이다. 국가바이오위원회는 바이오 산업을 국가 핵심 성장 동력으로 육성하기 위해 설립된 기구로, 중장기 전략 수립, 글로벌 경쟁력 강화, 규제 혁신, 인재 양성 등 다양한 역할을 수행할 예정이다.한편, 한국바이오협회 이사장에는 대상 임정배 사장이 연임됐다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]다이이찌산쿄와 아스트라제네카가 공동 개발한 '다트로웨이'가 미국에서 승인되며 올해 첫 항체약물접합체(antibody-drug conjugate, ADC) 신약으로 이름을 올렸다.전체생존기간(OS) 목표 달성 실패로 허가가 불확실할 것이라는 우려를 앃어내며 엔허투 이후 야심작으로 개발했던 결과물을 결국 임상 현장에 내놓은 것.이 같은 소식에 제약·바이오업계는 ADC 시장 확대에 관심을 기울이며 후속 주자에 주목하고 있다. 힘겨운 허가 속 성공…이후 행보는?30일 제약업계에 따르면, 최근 미국 식품의약국(FDA)은 다이이찌산쿄와 아스트라제네카가 공동 개발한 다트로웨이(다토포타맙 데룩스테칸)를 유방암 치료제로 허가했다. 이로써 미국 시장에서 다트로웨이는 호르몬수용체(HR) 양성, 사람상피세포성장인자 수용체 2형(HER2) 음성 유방암 치료제로 사용이 가능해졌다.다트로웨이는 다이이찌산쿄와 아스트라제네카가 공동 개발 한 두 번째 ADC다. 이미 글로벌 제약·바이오 업계에서 ADC 신약개발 붐을 일으킨 엔허투(트라스트주맙 데룩스테칸)를 보유하고 있다.Trop-2 단백질은 유방암에서 과발현되는 세포막항원으로 특히 삼중음성유방암의 90% 이상에서 과발현된다. 다트로웨이는 Trop-2 단백질과 결합해 세포독성물질을 암세포 내부로 투하한다. 표적항암제와 세포독성항암제의 장점은 살리고 건강한 세포의 손상을 최소화할 수 있는 강점이 있다.이번 허가로 다트로웨이는 Trop-2를 타깃으로 허가된 두 번째 ADC 신약으로도 이름을 올렸다. 다트로웨이 허가 전 Trop-2를 타깃하는 ADC는 길리어드의 트로델비(사시투주맙고비테, 길리어드)가 유일했다.아스트라제네카와 다이이찌산쿄는 ESMO 2023에서 비소세포폐암 환자 대상 다트로웨이의 유효성을 평가하는 TROPION-LUNG01 임상3상 연구를 공개했다.  이를 바탕으로 최근 폐암 적응증을 다시 제출하면서 임상현장의 관심이 집중되고 있다. 다만, 다트로웨이의 개발을 위한 임상연구 과정은 순탄치 않았다. 폐암과 유방암 임상 3상 최종 분석에서 목표로 삼았던 OS 데이터를 충족하지 못하면서 허가에 빨간불이 켜지기도 했다.실제로 아스트라제네카가 지난해 11월 폐암에서 임상연구 데이터를 충족하지 못하자 전략을 선회, 신규 EGFR 비소세포폐암으로 적응증을 다시 제출했다. 홍민희 세브란스병원 종양내과 교수는 "비소세포폐암 분야에서 ADC 역할을 생각한다면 현재까지 승인 된 것이 없다. 그나마 Trop-2 타깃 ADC 연구를 보면 어떤 서브 그룹이 좋았다라는 이야기는 있다"며 "하지만 실제로 이 데이터를 갖고 과연 FDA 승인을 받을 수 있겠는가라는 생각을 할 수 있다. 어쨌든 1차 종료점을 만족하지 못했다"고 평가했다.하지만 다트로웨이는 이 같은 우려를 불식시키고 유방암에서 FDA 허가를 받으며 향후 폐암에서의 승인도 기대케 했다.켄 켈러 다이이찌산쿄 글로벌 항암제 부문 대표 역시 "이번에 다트로웨이가 허가를 취득함에 따라 앞서 내분비 요법제와 전통적인 항암화학요법 치료를 진행했던 호르몬 수용체 양성, 표피세포 성장인자 수용체-2 음성 유방암 환자들이 전이기 단계에서 조기에 새로운 Trop-2 타깃 ADC를 사용한 치료를 받을 수 있는 기회를 갖게 됐다"고 평가했다.기대커지는 ADC 후발주자그렇다면 다트로웨이에 이어 올해 허가가 기대되는 ADC 신약 후보는 어떤 것일까.현재로서는 다이이찌산쿄의 '파트리투맙 데룩스테칸' 단연 주목받는 후보다. 지난 2023년 다이이찌산쿄와 MSD는 ADC 항암제 파이프라인에 대한 공동개발 협약을 맺은 바 있다.메디칼타임즈가 2022년까지 ADC 개발 현황을 재구성한 것이다. 이후 엔허투와 파드셉이 연이어 개발되면서 신약 개발 대세로 자리잡았다.이를 통해 MSD는 3개 ADC 후보물질(파트리투맙 데룩스테칸, 이파나타맙 데룩스테칸, 랄루도타툭 데룩스테칸)의 일본 외 글로벌 개발, 판매 권리를 획득했다. 파트리투맙과 이파나타맙은 폐암, 랄루도타툭은 난소암 대상 환자를 대상으로 임상이 진행 중이다.이 가운데 사람상피세포성장인자수용체3형(HER3)을 타깃하는 파트리투맙은 임상2상 HERTHENA-Lung01 연구에서 백금 기반 항암화학요법 대비 EGFR 변이 환자에게 효과를 보였다.임상에서 파트리투맙은 완전반응(CR)뿐만 아니라 부분반응(PR) 66명을 확인했다. 객관적반응률(ORR)은 29.8%로 나타났다. 현재 이 치료제는 FDA 우선심사 의약품에 지정돼 올해 6월에 승인여부가 결정될 것으로 예상된다.아울러 아스텔라스와 씨젠은 엔허투와 함께 ADC 신약개발 성공을 이끌어 낸 파드셉파드셉(엔포투맙베도틴)의 적응증 확대를 추진 중이다. 표준요법으로 자리매김한 요로상피암에 더해 유방암, 위암, 비소세포폐암 등에서도 가능성을 탐색 중이다.이같이 글로벌 제약사의 ADC 개발 속도가 빨라지면서 국내 제약‧바이오 업계의 ADC 개발 존재감은 더 커지는 형국이다. ADC 자체를 개발하거나 기술역량을 바탕으로 글로벌 제약사의 후속 품목 개발에 협력하는 방식이다. 우선 전 세계적으로 활발히 이뤄지고 있는 ADC와 면역항암제 병용요법을 필두로 다양한 임상에 도전 중이며 실제 기술수출 성과로 이어지고 있다. 이미 길리어드와 아스트라제네카 및 다이이찌산쿄도 트로델비와 다토포타맙을 키트루다 혹은 임핀지(더발루맙) 등 면역항암제 병용요법으로 임상연구에 도전 중이다.대표적인 국내 기업을 꼽는다면 '리가켐바이오'를 꼽을 수 있다. 리가켐바이오는 ADC 개발 전문 기업으로 총 10건의 기술이전 계약을 이끌어 낸 바 있다. 에이비엘바이오도 ADC 기술 개발에 적극적인 국내 기업으로 평가된다. 이중항체에 ADC를 접목한 신약 후보물질 3개를 도출하고 올해부터 본격적으로 임상시험에 나설 예정이다. 이중항체 ADC는 기존 ADC의 부작용 우려를 낮추고 효능을 더 높인 기술로 주목받는다. 최근 알테오젠이 MSD 및 다이이찌산쿄와 연이어 SC 제형 개발을 위해 협력하며 글로벌 시장에서 주목받는 기업으로 성장했다.이 밖에 알테오젠은 독자적인 SC(피하주사) 제형 변경 플랫폼을 토대로 '키트루다SC'뿐 아니라 '엔허투SC' 개발에 도전하고 있다. 다이이찌산쿄의 ADC 신약 엔허투의 제형을 SC로 변환하겠단 목표다. 만약 성공할 경우 추가적인 기술 제공에 따른 수익이 기대된다는 점에서 국내를 넘어 글로벌 제약·바이오업계에서 주목받는 기업으로 성장했다. 국내 제약‧바이오업계 관계자는 "파드셉+키트루다 병용요법의 성공으로 ADC와 면역항암제 조합이 큰 주목을 받았다. 해당 조합은 벌써부터 국내에서는 건강보험 급여 적용 여부에 주목을 받을 정도"라며 "리가켐바이오는 오노약품, 얀센, 암젠 등 글로벌 빅파마와 라이선스 계약을 체결하는 등 상업화 아이템은 아직 없지만 큰 주목을 받고 있다. 글로벌 시장에서 ADC가 차세대 캐시카우로 여기고 있기 때문"이라고 설명했다.그는 "원천 기술 자체를 보유한 것이 가장 중요하다. ADC 신약 개발에 성공할 경우 로얄티를 계속 받을 수 있기 때문"이라며 "기술을 사들인 제약사보다 더 큰 실익을 창출할 수 있게 되기 때문"이라고 강조했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]지아이이노베이션이 라노바메디신(이하 라노바)과 GI-102와 ADC 췌장암 병용요법 개발을 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 20일 밝혔다.왼쪽부터 지아이이노베이션 이병건 회장, 라노바메디신 크리스탈 친(Dr. Crystal Quin) 대표, 지아이이노베이션 장명호 CSO.이번 MOU는 JP모건 콘퍼런스(미국 샌프란시스코)에서 현지시간 15일 진행됐다.라노바는 2023년 아스트라제네카에 다발성 골수종 후보물질 LM-305를 반환의무 없는 계약금 735억원을 포함해 총 8000억원 규모로 기술 이전했으며, 2024년 11월 MSD에 PD-1·VEGF(혈관내피성장인자) 이중특이항체 LM-299를 임상 1상 단계에서 반환의무 없는 계약금 8300억원을 포함해 총 4.6조원 규모로 기술 이전해 전세계의 주목을 받은 회사다.양사는 그간 면역항암제 GI-102와 Claudin18.2를 표적하는 ADC LM-302의 병용요법 연구를 진행해 왔고 최근 췌장암 전임상 모델에서 뛰어난 항암 활성을 관찰했다.두 물질은 각각 임상 1상을 완료한 신약후보물질로 신속한 임상 2상 진입이 가능하다. LM-302는 현재 중국에서 3상이 진행 중이기도 하다. 췌장암은 허가 받은 면역항암제가 전무하고, 화학항암제 칵테일이 유일하게 승인받은 요법이지만 치료 효과가 저조하며 독성도 심하다. 이번 협약을 통해 양사는 췌장암 말기 환자를 대상으로 임상개발을 진행할 계획이다.크리스탈 친(Dr. Crystal Quin) 라노바메디신 대표는 "GI-102는 지아이이노베이션의 뛰어난 면역치료제 연구개발 역량을 보여주는 대표적인 사례"라며 "라노바의 Claudin18.2 ADC인 LM-302와 GI-102의 병용 가능성을 탐구하게 되어 매우 기대되며, 이 조합은 췌장암 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 충분한 잠재력이 있다고 생각된다"고 말했다.장명호 CSO(임상전략 총괄)는 "글로벌 박파마들에 인정을 받고 있는 라노바와 ADC 병용 연구를 하게 되어 기쁘다"며 "종양세포를 직접 파괴하여 반응율을 높이는 라노바의 ADC와 면역세포 기억력을 강화하여 전체 생존기간을 높일 수 있는 GI-102는 췌장암 치료 패러다임을 바꿀 수 있는 병용요법이 될 것으로 기대된다"고 전했다. 

[메디칼타임즈=이지현 기자]면역펩타이드 신약개발 전문기업 카인사이언스가 코스닥 기술특례상장을 위한 기술성 평가를 통과하며 본격적인 상장 절차에 돌입했다고 20일 밝혔다.카인사이언스는 기술특례상장 기술성 평가를 통과, 상장 절차에 돌입했다.카인사이언스는 이달 15일 한국거래소에서 지정한 전문평가기관인 나이스평가정보와 한국기술신용평가로부터 A/BBB 등급을 획득하며 기술성 평가를 성공적으로 마쳤다.기술성 평가는 코스닥 기술특례상장을 위한 필수 절차로 상장을 준비하는 기업의 핵심 기술력, 성장 가능성, 경영 전략 등을 면밀히 평가하기 위해 마련된 제도다.이를 통과하기 위해서는 한국거래소가 지정한 두 개의 전문 평가기관에서 각각 A 등급과 BBB 등급 이상의 평가를 받아야 한다. 카인사이언스는 초소형 면역 펩타이드 기술을 기반으로 혁신적인 자가면역질환 및 만성염증질환 치료제를 개발하는 바이오 벤처기업이다.대표적인 신약 후보물질인 KINE-101은 만성염증성탈수초성다발신경병증(CIDP) 치료를 목표로 하며, 조절T세포(Treg)를 활성화해 면역 체계를 조절하는 차별화된 기전을 강점으로 내세우고 있다.현재 KINE-101은 기존 스테로이드 및 면역글로불린 치료에 반응하지 않는 CIDP 환자를 대상으로 한 임상시험에서 저용량 코호트(120 mg 투여군)에서 안전성과 효과성을 입증하며 중간용량 코호트(240 mg 투여군) 진행을 앞두고 있다.지난 12월 3일, KINE-101 주사제가 한국식품의약품안전처(식약처)로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됨으로써 시장 진입에 한발 더 다가가며 기존 치료제들과 경쟁은 물론 효과성과 경제성의 미충족 수요(unmet needs)를 보완하는 선도 약물로서의 잠재력을 입증했다는 평가를 받고 있다.이와 함께 카인사이언스는 그동안 BIO USA와 BIO Europe, BIO KOREA 등 다양한 주요 국제 바이오 행사에 참여해 KINE-101의 임상 결과와 기술력을 발표하며 글로벌 기술이전(Licensing Out)과 전략적 파트너십 구축을 위한 기반을 다졌다.특히 이번 2025 JP모건 헬스케어 콘퍼런스(J.P. Morgan Healthcare Conference)에 다수의 글로벌 제약회사와 투자사들에게 공식 초청을 받아 참가하며 KINE-101을 성공적으로 소개하고 기술의 상업적 가치를 글로벌 바이오 업계에 각인시켰다.또한 글로벌 제약바이오 투자사들과의 만남을 통해 투자 상담과 자금 유치를 논의했으며 향후 글로벌 시장에서 경쟁력을 한층 높이는 데 주력할 예정이다.카인사이언스는 이번 기술성 평가를 발판 삼아 미래에셋증권을 주관사로 예비상장심사를 본격 준비 중이다. 상장을 통해 확보한 자금은 KINE-101 및 주요파이프라인의 추가 임상 연구와 차세대 치료제 개발에 투자할 방침이다.송상용 사업총괄(전 삼성서울병원 교수)은 "이번 기술성 평가 결과는 당사의 연구개발기술 역량과 다양한 성과를 기반으로 기술의 우수성과 시장에서의 지속 가능한 성장성을 인정받은 결과"라고 의미를 부여했다.그는 이어 "우리 기술은 관련 분야에서 차별화된 강점을 가졌기 때문에, 향후 추가적인 사업 성과가 기대된다"며 "기업공개(IPO)를 향한 과정 하나하나를 성실히 수행하며 계획된 일정에 차질 없이 진행하겠다"고 덧붙였다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]이뮤노포지는 만성골수성백혈병(CML) 치료제로 개발 중인 'KF1601'에 대한 임상 1상 시험계획서(IND)가 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 13일 밝혔다.만성 골수성 백혈병(CML)은 Abl 유전자와 Bcr 유전자 사이의 융합으로 인해 형성된 키메라 종양 유전자(BCR::ABL1 융합체)가 원인이 되는 혈액암이다. CML이 전체 성인 백혈병의 약 30%를 차지하며, 연령, 성별, 지역에 따라 발병률이 차이를 보인다며, 연간 약 10만 명 중 0.4~1.75명이 CML을 진단받는 것으로 보고되고 있다.이뮤노포지에 따르면, KF1601은 BCR::ABL1 억제 기전을 가진 경구용 합성 표적치료제(TKI)로, 비임상 연구에서 T315I 돌연변이를 효과적으로 억제하며 높은 안전성과 내약성을 보였다. 이에 따라 회사는 KF1601의 임상 1상을 통해 안전성을 평가한 후 미국, 유럽 등 글로벌 시장을 목표로 개발을 이어갈 계획이다.안성민, 장기호 이뮤노포지 공동대표는 "이번 임상 승인을 계기로 학회 및 글로벌 파트너링 행사에서 적극적으로 기술 이전 기회를 모색하겠다"며 "글로벌 제약사와 협력을 통해 CML 치료제 시장에서 혁신적인 성과를 낼 수 있도록 노력하겠다"고 말했다. 한편, 회사는 현재 시리즈 C 투자 유치를 진행 중이며, 올해 말 기술성 평가를 통해 내년 코스닥 상장을 추진할 계획을 알렸다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]신약개발 성과를 인정받기 위한 올해 제약‧바이오기업의 노력은 올해도 계속된다. 글로벌 R&D 트렌드로 부상한 글루카곤 유사 펩타이드(GLP-1)을 필두로 항체약물접합체(Antibody Drug Conjugate, ADC), 이중특이항체 계열 신약개발에 도전하면서 성과 창출이 기대되고 있는 상황.동시에 신약개발 뿐만 아니라 국내 기업의 제형변경 기술도 글로벌 시장에서 계속 주목을 받을 전망이다. 글로벌 제약사가 국내 기술을 기반, 블록버스터 제품의 제형 변경 허가 시 추가 수익이 기대된다.글로벌 트렌드 'GLP-1' 성과 낼까11일 제약‧바이오업계에 따르면, 올해 주요 기업들이 비만과 당뇨, 대사이상 관련 지방간염(MASH) 치료를 위한 GLP-1 기반 신약개발 임상에 속도를 낼 것으로 예상된다.노보노디스크 위고비(세마글루타이드), 일라이릴리의 젭바운드(터제파타이드) 등 GLP-1 계열 비만치료제들이 글로벌 블록버스터 신약으로 등극한 만큼 이를 쫓고 있는 국내 기업들의 개발 열기도 뜨거운 상황이다. GLP-1 계열 주사제만 맞으면 효과적인 체중 감량을 이뤄낼 수 있다는 장점을 보유한 만큼 당뇨병과 MASH 등 추가 질환을 대상으로 영역확장 기대감도 크기 때문이다.대표적인 기업들을 꼽는다면 디앤디파마텍이다.디앤디파마텍은 ▲파킨슨병 및 알츠하이머병 치료제 'NLY01' ▲비만·대사이상 지방간염(MASH) 치료제 'DD01' ▲GLP-1 계열 경구형 펩타이드 비만 치료제 'DD02S' 등의 파이프라인을 보유 중이다.특히 디앤디파마텍은 앞서 2023년 4월 미국 바이오 기업 멧세라에 DD02S를 포함한 비만 치료제 후보물질 2종을 총 1조원 규모로 기술수출한 바 있다. 멧세라는 2022년 6월 설립된 회사로 비만 치료제의 신속한 개발과 상용화를 목표로 설립된 기획바이오다. 대한비만연구의사회 이철진 회장(좋은가정의원)은 "디앤디파마텍의 경우 GLP-1과 GLP 이중 작용제, 아밀린 수용체 작용제 제형을 모두 보유하고 있다"며 "주사제형과 함께 자체 경구 전환 플랫폼까지 보유하고 있다는 점에서 경쟁력이 갖추고 있다"고 평가했다.그는 "결국 GLP-1 제형 개발에 있어 누가 먼저 저렴하게 다변화를 할 수 있느냐가 핵심이 될 수 있다"며 "주사제형에서 바이알, 경구 제형까지 저렴한 가격에서 다양한 임상혜택을 가져오느냐에 따라서 시장 경쟁에서 승부가 갈릴 것"이라고 내다봤다.2025년 주요 국내 제약바이오기업들이 비만과 항암신약, 제형변경에서 성과창출이 기대된다.여기에 HK이노엔은 GLP-1 계열 신약후보물질을 도입하며 올해 임상에 박차를 가할 전망이다. 2024년 HK이노엔은 중국 사이윈드 바이오사이언스와 계약을 체결하며 GLP-1 계열 비만치료제 에크노글루타이드를 도입한 바 있다.에크노글루타이드는 현재 중국에서 2형 당뇨병과 비만 환자 대상 임상 3상을 진행하고 있다. 에크노글루타이드는 임상2상을 통해 중국 20개 이상 병원에서 145명의 2형 당뇨병 환자를 대상으로 체중감량 효과와 함께 당화혈색소 감소 효과를 확인했다.아울러 인벤티지랩은 세마글루타이드 성분으로 월 1회 투여 장기지속형 주사제 IVL3021을 개발 중이며, 펩트론도 장기지속형 비만치료 신약후보물질 PT403과 PT404를 보유하고 있다.  펩트론의 독자적인 약물전달기술 스마트데포가 적용됐다. 두 후보물질은 전임상을 마치고 올해 임상 진입을 본격 추진할 전망이다.ADC‧제형변경, 올해 결실 맺을까국내 제약‧바이오 기업들의 글로벌 항암신약 개발 트렌드로 부상한 ADC 개발도 올해 계속된다.리가켐바이오의 경우 올해 비소세포폐암 후보물질 'LCB84'의 임상 1상 결과가 기대된다. LCB84는 TROP2 항원을 타깃으로 하는 ADC 파이프라인이다. 리가켐바이오는 2023년 12월 LCB84를 존슨앤드존슨에 역대 최대 규모인 17억달러(2조2600억원)에 기술수출했다.또한 리가켐바이오는 전이성 고형암 대상 단독·면역항암제 병용요법으로 LCB84 미국 임상 1상을 진행하고 있다. 동시에 많은 기업들이 여러 국내 제약바이오업체들은 ADC 후속으로 평가되는 TPD 신약 개발에도 참전했다. 기존 저분자 치료제가 단백질 기능을 억제했다면 TPD 신약은 질병의 원인 단백질을 원천적으로 분해‧제거하므로 치료 효과가 뛰어나고 내성 문제가 없다고 평가된다. 표적단백질분해 신약은 기존 저분자 화합물로는 조절할 수 없었던 80% 이상의 질병 유발 단백질을 타깃할 수 있다는 강점이 있다.유한양행은 국산신약 렉라자(레이저티닙)의 후발주자로 TPD 신약을 저울질 하고 있다. 지난해 7월 유빅스테라퓨틱스로부터 전립선암 치료제 후보물질 'UBX-103'를 도입한 바 있다.유한양행이 확보한 UBX-103은 TPD 기술 기반 전립선암 신약후보물질이다. UBX-103은 전립선암 환자에서 과발현, 과활성화된 안드로겐 수용체(AR)를 분해해 암을 치료하는 기전을 갖고 있다.지난해 유빅스테라퓨틱스와 유한양행은 전립선암 치료제 후보물질인 'UBX-103'에 대한 기술이전(L/O) 계약을 체결했다. 왼쪽부터 유빅스 서보광 대표, 유한양행 조욱제 대표.오름테라퓨틱은 글로벌제약사에 TPD²® 플랫폼 기술이전에 성공하며 R&D 능력을 입증해 나가고 있다. 이 회사는 작년 7월 미국 바이오 기업 버텍스 파마슈티컬스와 TPD의 기술이전 계약을 체결했다. 아울러 올해 특징이 있다면 신약 후보물질 수출에 국한하지 않는다는 점이다. 대표적인 사례로 항암제 제형변경 기술로 주목받은 알테오젠이 올해 추가 기술수출 성과가 기대된다.알테오젠의 경우 올해 미국 식품의약국(FDA)에 '키트루다(펨브롤리주맙)' 피하주사(SC)제형 품목허가를 신청할 예정이다. 미국 머크(MSD)는 2028년 키트루다 정맥주사(IV) 제형의 특허 만료를 앞두고 알테오젠의 기술이 적용된 키트루다 SC 제형을 개발 중이다. MSD는 지난해 11월 키트루다 SC 임상 3상 톱라인(주요지표) 분석 결과, 긍정적인 결과를 확보했다고 밝혔다. 계획대로 허가가 이뤄지면 알테오젠은 MSD로부터 추가 기술수출 성과에 따른 마일스톤을 수령받게 된다.여기에 이미 알테오젠은 지난 11월 다이이찌산쿄와 ADC 신약 '엔허투'의 피하주사(SC) 제형 개발, 판매 관련 독점적 라이선스 계약을 체결했다. 반환 의무가 없는 선급금은 2000만 달러다.엔허투는 다이이찌산쿄와 아스트라제네카가 공동개발한 ADC로 지난 2022년 HER2 양성 유방암과 위암 치료에 허가됐다. 이후 엔허투는 HER2 변이 비소세포폐암과 저발현 유방암에도 효과를 나타내며 적응증이 확대된 바 있다.알테오젠의 박순재 대표는 "다이이찌산쿄와 파트너십을 체결하고 ALT-B4를 사용해 엔허투에 대한 피하주사제형 치료제를 개발하는 것은 새로운 대체 투여 경로를 제공할 수 있을 것"이라며 "앞으로도 더 많은 치료제에 ALT-B4를 접목해 환자들에게 좀 더 다양한 치료 옵션을 제공하기를 희망한다"고 말했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]미국 식품의약국(FDA)이 비만치료제 활용 급증 영향으로 개발 지침 개정에 나선다.체질량 지수(BMI)에 따라 과체중 또는 비만으로 결정된 환자의 체중 감소를 지속할 수 있는지를 중점적으로 판단할 것으로 예상된다. 때에 따라선 미국 진출을 추진 중인 국내 제약‧바이오기업에도 영향을 미칠 수 있다는 해석이다.왼쪽부터 일라이 릴리 마운자로, 노보노디스크제약 위고비 제품사진이다.9일 한국바이오협회에 따르면, 최근 FDA는 전 세계적으로 수요가 급증하는 비만치료제에 대한 개발 지침을 개정하기로 한 것으로 나타났다.이번 개정안은 2007년 최초로 지침이 발표된 이후 18년 만이다. FDA가 최근 허가된 비만치료제 약물과 관련해 추가로 확보한 정보와 임상시험 세부설계 등에 대한 업데이트된 자료가 포함될 것으로 보인다.BMI를 핵심 지표로 사용하는데 중점을 두고 있으며, 비만에 대한 효과적인 치료에 대한 FDA의 현재 고려사항을 기반으로 하고 있다.FDA는 '의학적 체중 감량'을 '이환율과 사망률을 줄이기 위한 과도한 체지방의 장기적인 감소'로 정의하고 있다. 체중 감소 적응증은 초기 체중 감량과 최소 1년 동안의 체중 유지(체중 재증가 방지)의 개념으로 구성된다.특히 FDA의 이번 결정은 노보노디스크의 위고비나 일라이 릴리의 젭바운드와 같은 비만치료제로 승인된 약물과는 달리 제2형 당뇨병치료제로 승인된 오젬픽 등이 오프 라벨(off-label)로 처방되는 상황이 영향을 미친 것으로 보인다.FDA는 "세마글루타이드 성분의 '위고비'와 티르제파티드 성분의 '젭바운드'와 같은 체중 감량 약물은 최근 블록버스터 약물이 됐다"며 "지침 개정안은 체중 감량 약물 개발에 사용되는 임상시험이 어떻게 설계되는지, BMI에 따라 과체중 또는 비만으로 결정된 환자의 체중 감소를 지속할 수 있는지와 입증할 수 있는지에 대한 FDA의 기대치에 초점을 맞추고 있다"고 설명했다.또 지침 개정안의 주요 주제에는 만성 체중 관리를 위한 임상시험에 등록하기 위한 적절한 성인 및 소아 참가자, 1상 및 2상 임상시험의 원칙, 임상시험 설계, 규모 및 기간, 효능 평가변수, 안전성 평가, 통계적 원칙을 포함한 3상 임상시험에 대한 세부 논의가 포함된다.특별 주제에는 당뇨병 환자에 대한 임상시험 고려사항, 체중 관리 조합 제품 평가, 소아 환자 평가를 위한 임상시험 고려사항 등이 포함된다.한편, 국내 제약‧바이오업계에서는 지침 개정이 확정될 경우 국내 기업에도 영향을 미칠 수 있다고 봤다.한 국내 제약‧바이오업계 관계자는 "GLP-1 제제의 열풍에 따라 적지 않은 국내 기업들이 치료제 개발에 나서고 있으며 미국에서 임상시험을 진행하고 있다"며 "지침 개정 시 장기적으로 임상시험과 함께 허가를 진행하는데 영향을 미칠 것 같다"고 전했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]국내 제약‧바이오 기업들이 '빅딜'을 이뤄내며 주목받은 'JP모건 헬스케어 컨퍼런스'가 코 앞으로 다가오면서 과연 올해는 어떤 성과가 발표될지 관심이 모아지고 있다.올해 행사의 키워드를 꼽는다면 글로벌 제약‧바이오 시장의 화두인 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 기반의 비만 치료제와 항체약물 접합체(Antibody Drug Conjugate, ADC)로 좁혀지는 상황. 이 가운데 국내 제약‧바이오기업들은 그동안 갈고 닦아온 포트폴리오를 가지고 발표와 대면 미팅에 나선다.13일부터 16일(현지시간) 미국 샌프란시스코에서 제43회 JP모건 헬스케어 컨퍼런스(JP Morgan Healthcare Conference)가 개최될 예정이다.4일 제약업계에 따르면, 오는 13일부터 16일(현지시간) 미국 샌프란시스코에서 제43회 JP모건 헬스케어 컨퍼런스(JP Morgan Healthcare Conference)가 개최될 예정이다.올해 43회째를 맞은 이 행사는 국내는 물론 대형 글로벌 제약사 약 600여개가 참여해 신규 연구개발(R&D) 성과와 현황을 공유하고 향후 제약‧바이오 업계의 발전 방향을 논의하는 자리다. 무엇보다 국내 제약‧바이오 기업 입장에서는 '기술수출'과 '파트너십 체결'이라는 최대 목적을 달성하기 위한 기회의 장이라고 볼 수 있다. 특히 올해 행사에는 국내 제약‧바이오기업 중 단골손님인 삼성바이오로직스를 비롯해 롯데바이오로직스와 셀트리온이 위탁개발생산(CDMO) 시설과 주요 사업 전략을 공개할 예정이다.이 중 삼성바이오로직스는 2020년대 들어서 항상 행사에 참여, 메인트렉으로 자사의 주요 사업 전략을 공개한 바 있다. 올해도 이와 마찬가지로 존 림 대표가 메인 트랙 발표자로 나서 생산시설(5~8공장)과 항체·약물접합체(ADC) 포트폴리오 등을 발표할 것으로 알려졌다. 마찬가지로 셀트리온도 행사에 참여해 ADC 항암신약 파이프라인 등 신약개발 성과와 함께 CDMO 비전을 공개한다는 방침이다. 셀트리온은 2029년 첫 제품 상업화를 목표로 추진 중인 ADC 신약 3종과 다중항체 신약 3종을 개발 중이다.CDMO 전문 기업으로 목표를 정한 롯데바이오로직스는 새로 선임된 제임스 박 대표가 나서 CDMO 사업에 대한 계획과 시러큐스 ADC 생산시설 증설 등을 발표할 것으로 예상된다.앞서 롯데바이오로직스는 2030년까지 4조 6000억원을 투자, 글로벌 수준의 바이오의약품 제조경쟁력을 갖추겠다고 밝힌 바 있다. 동시에 시러큐스 바이오 캠퍼스는 ADC 생산 설비 투자를 진행, 올해부터 본격적인 생산에 돌입한다는 것이 걔획을 공개했었다.국내 바이오 기업 성과낼까국내 CDMO 전문기업과 함께 신약개발에 도전 중인 바이오 기업들도 행사 라인업에 이름을 올렸다.  이 중에는 제일약품 자회사로 지난해 P-CAB 계열 위식도역류질환 치료제 ‘자큐보(자스타프라잔)’를 출시한 온코닉테라퓨틱스도 행사에 참여할 예정이다. 온코닉테라퓨틱스는 이번 JP모건 헬스케어 컨퍼런스를 통해 글로벌 제약사 및 투자자들과의 전략적 미팅을 집중적으로 추진할 예정이다. 특히 이 회사는 자큐보와 함께 표적항암제 ‘네수파립’의 글로벌 시장 진출을 본격화할 계획이다.  온코닉테라퓨틱스 관계자는 "이번 JP모건 헬스케어 컨퍼런스는 신약 파이프라인과 기술력을 글로벌 시장에 선보이고, 새로운 협력 기회를 창출할 중요한 계기가 될 것"이라며 "이번 코스닥 상장 과정에서 공모가에 '네수파립'의 시장 가치를 제외해 신규 주주들의 이익을 남겨놓았던 만큼, 이번 행사를 계기로 본격적인 기업 가치 재평가 및 밸류업이 이뤄지기를 기대한다"고 말했다. 브릿지바이오테라퓨틱스는 공식 초청받아 기업 발표에 나설 예정이다. 발표에서는 특발성 폐섬유증 치료제 후보물질 'BBT-877'을 비롯해 기업의 성장 전략을 공개한다는 방침이다.BBT-877은 글로벌 임상 2상의 후반부 단계에 있으며, 내년 4월 톱라인 데이터 확보가 예상된다. 현재 전체 환자의 75% 이상에 해당하는 98명의 환자가 24주 투약 절차를 마쳤으며, 내년 1분기 중 전체 임상시험 참여 환자 데이터 확보 절차가 마무리된다.아울러 항암제뿐만 아니라 글로벌 신약개발 트렌드인 비만치료제 개발에 나선 국내 기업들도 행사에 나선다. 디앤디파마텍은 글루카곤 유사 펩타이드(GLP-1) 계열 비만치료제를 알린다. 지난해 11월 디앤디파마텍은 미국 파트너사 멧세라를 통해 경구용 GLP-1 계열 비만치료제 DD02에 대한 임상을 개시한 상황이다.또한 디엑스앤브이엑스(DXVX)도 행사에 참여, 현재 자체 개발중인 경구용 GLP-1 비만 치료제 성과를 공유할 예정이다. 디엑스앤브이엑스 관계자는 "글로벌 제약사들의 경구용 GLP-1 치료제 개발 경쟁이 치열해지면서 당사의 기술력에 대한 관심도 더 높아지고 있다"면서, "JP모건 헬스케어 컨퍼런스를 통해 글로벌 시장에서의 입지를 강화하고, 다양한 파트너와 협력하여 환자들에게 더 나은 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]국내 제약바이오업계가 올해 항암서부터 자가면역질환, 알츠하이머병 등 다양한 분야에서 신약 후보 기술수출에 성공했다. 다만, 직전년도와 비교해서는 기술수출 건수로 평가했을 땐 감소하면서 이전만 못하다는 평가도 나온다.그럼에도 불구하고 알츠하이머병 치료제와 함께 항체약물접합체(ADC)까지 글로벌 신약개발 트렌드에 초점을 맞춘 기업들이 굵직한 규모의 계약을 이끌어내면서 주목을 받았다.올 한해 국내 제약바이오업계의 주요 기술수출 사례를 살펴보고 이에 따른 내년 국내 기업들의 추가 기술수출 가능성을 살펴봤다.글로벌 트렌드 맞춰진 기술수출 30일 제약바이오업계에 따르면, 올해 국내 제약바이오업계의 기술수출 계약은 총 14건이다. 지난해 18건과 비교하면 소폭 건수가 감소한 결과다.그러나 기술수출 계약을 살펴보면 글로벌 신약개발 트렌드에 맞춰 성과를 이뤄낸 기업들이 눈에 띈다.우선 리가켐바이오와 오름테라퓨틱은 2년 연속 기술수출에 성공하며 국내 제약바이오업계에서의 우량주로 떠올랐다. 리가켐바이오는 지난 10월 일본 제약사 오노약품공업과 L1CAM 단백질을 타깃하는 ADC 후보물질 ‘LCB97’을 포함해 2건의 기술이전 계약을 체결했다. 구체적인 계약금은 양사 합의에 따라 비공개며, 계약 2건의 총 규모는 7억 달러(9435억원) 이상이다.2024년 국내 제약바이오기업 기술수출 현황이다. 항암제 뿐만 아니라 알츠하이머, 자가면역질환, 제형변경 기술까지 다양한 분야에서 성과를 거뒀다.LCB97이 타깃하는 L1CAM은 폐암, 췌장암, 대장암 등 여러 고형암에서 발현되는 단백질이다. LCB97에는 리가켐바이오가 자체 개발한 ConjuAll 링커 기술력이 접목됐다. ADC는 링커, 페이로드(약물), 항체로 구성되는데, ConjuAll 링커는 혈중 세포독성 약물의 방출, 정상 세포 공격 등을 극복할 수 있다고 평가받는다.동시에 리가켐바이오와 오노약품공업은 LCB97과 함께 복수 타깃을 대상으로 하는 ADC 원천기술을 이전하는 계약도 체결했다. 해당 계약에 따라 오노약품은 리가켐바이오의 플랫폼 기술을 사용해 복수 타깃에 대한 ADC 후보물질을 발굴·개발하는 권리를 확보하게 됐다.오름테라퓨틱은 글로벌 제약사에 DAC 플랫폼 기술이전에 성공하며 R&D 능력을 입증해 나가고 있다. 이 회사는 지난 7월 미국 바이오 기업 버텍스 파마슈티컬스와 DAC의 기술이전 계약을 체결했다. 계약 선급금은 1500만 달러로 최대 3개 타깃에 각각 최대 3억 1000만 달러의 추가 옵션과 단계적 기술료를 받는다. 순매출에 따른 로열티는 별도다.올해 기술수출 성과로 주목받은 제약바이오 기업들이다.항암 신약개발 뿐만 아니라 올해에는 자가면역질환과 알츠하이머 치료제 개발에도 성과를 창출했다는 점도 주목할만 하다.HK이노엔은 지난 6월 자가면역질환 신약후보물질 'IMB-101'을 미국 제약사 네비게이터 메디신에 기술수출했다. 총 계약규모는 9억4000만달러(1조 3000억원)로 이 중 선급금은 2000만 달러(270억원)다. 계약에 따라 네비게이터 메디신은 아시아 국가를 제외한 전 세계 개발·판매 권리를 확보했다.또한 에이프릴바이오도 지난 6월 미국 신약개발사 에보뮨에 자가면역질환 신약후보물질 'APB-R3'의 기술수출을 성공했다. 계약 조건은 반환 의무가 없는 선급금 1500만 달러를 포함해 최대 4억7500만 달러(약 6550억원) 규모다. 판매 로열티는 별도로 지급한다.아리바이오는 지난 3월 중국제약사에 알츠하이머병 신약후보물질 'AR1001'의 기술이전에 성공했다. 아리바이오는 선급금 1200억원을 수령했다. 최근 레켐비(레카네맙)을 계기로 알츠하이머병 치료제의 관심이 급증한 시점에서 경구용 알츠하이머병 신약후보물질로서 성과를 창출한 것.AR1001은 PDE5·독성 단백질 등 알츠하이머 발병 원인을 다중 타깃한다. 이 신약후보물질은 비아그라와 유사한 발기부전 약 미로데나필(엠빅스)을 개선한 경구 치료제다.아리바이오 정재준 대표는 "글로벌 시장에서 아리바이오의 AR1001을 주목하고 있다"며 "해당 분야에서 글로벌 3상을 진행하는 국내 바이오 기업으로서 아리바이오가 처음인 만큼 성공을 위해 최선을 다하고 있다"고 전했다.엔허투 '제형 변경' 기술 주목…기술수출 영역확장또한 올해 특징이 있다면 신약 후보물질 수출에 국한하지 않는다는 점이다. 대표적인 사례로 항암제 제형변경 기술로 글로벌 시장에서 '알테오젠'이 잇따른 기술수출 성과를 이끌냈다.알테오젠은 지난 11월 다이이찌산쿄와 ADC 신약 '엔허투'의 피하주사(SC) 제형 개발, 판매 관련 독점적 라이선스 계약을 체결했다. 반환 의무가 없는 선급금은 2000만 달러다.엔허투는 다이이찌산쿄와 아스트라제네카가 공동개발한 ADC로 지난 2022년 HER2 양성 유방암과 위암 치료에 허가됐다. 이후 엔허투는 HER2 변이 비소세포폐암과 저발현 유방암에도 효과를 나타내며 적응증이 확대된 바 있다.알테오젠의 박순재 대표는 "다이이찌산쿄와 파트너십을 체결하고 ALT-B4를 사용해 엔허투에 대한 피하주사제형 치료제를 개발하는 것은 새로운 대체 투여 경로를 제공할 수 있을 것"이라며 "앞으로도 더 많은 치료제에 ALT-B4를 접목해 환자들에게 좀 더 다양한 치료 옵션을 제공하기를 희망한다"고 말했다.주요 면역항암제를 보유한 글로벌 제약사들이 기존 정맥주사 형태의 치료제를 피하주사 형태로 전환하기 위해 노력하고 있다. 특히 이 과정에서 알테오젠은 MSD와 키트루다의 SC 제형을 공동으로 개발 중인데 엔허투까지 제형 전환 개발을 맡기로 하면서 존재감이 한층 커진 모습이다. 기존 항암제는 대부분 정맥투여(IV) 방식인데 투여 시간이 1시간 넘게 소요된다는 단점이 있었다. 항암제 SC 제형이 개발되면 투여 시간을 10분 내로 대폭 단축시키고 주입관련부작용 우려도 해소할 수 있어 환자 편의성을 높일 수 있을 것으로 기대된다.실제로 연세암병원 조병철 교수(종양내과)는 "미국에서는 주사제에 대한 인센티브가 있는데 정맥주사를 쓰나 피하주사를 쓰나 보상 정도가 같다"며 "굳이 흔히 나타나는 주사관련 이상반응이 나타나는 정맥주사 형태를 고집할 이유가 없다"고 제형 변형 기술에 장점을 주목하기도 했다.이를 토대로 제약바이오업계에서는 글로벌 신약개발 트렌드와 함께 차별화로 승부한다면 내년에도 추가 기술수출 사례가 나타날 것이라고 전망했다.글로벌 제약업계가 자가면역질환, 방사성의약품, 세포치료제, 알츠하이머병 치료제 등 다양한 분야에서 적극적인 파이프라인 계속 나설 가능성이 높은 상황에서 알테오젠 사례처럼 차별화라는 장점까지 갖춘다면 충분히 경쟁력을 갖출 수 있다는 평가다.  실제로 올해 버텍스, 길리어드, 애브비, 릴리, 머크, 사노피 등 주요 글로벌 제약사들이 M&A를 통해 추가 파이프라인 확보에 나선 바 있다. 올해 가장 큰 규모의 M&A는 버텍스의 알파인이뮨사이언스 인수 건이다. 마일스톤 달성 등을 포함해 총 49억 달러(약 7조 300억원) 규모 계약이 성사됐다. 두 회사는 미국에 기반을 둔 글로벌 제약사로, 계약으로 버텍스는 이뮨사이언스가 보유한 포베타시셉트를 확보했다. 포베타시셉트는 B세포 활성에 관여하는 BAFF와 증식을 유도하는 APRIL에 작용하는 이중항체다.  여기서 버텍스는 올해 국내 제약바이오기업인 오름테라퓨틱과 기술수출 계약을 맺기도 했다.즉 글로벌 제약업계가 자사의 치료제 특허만료에 따른 향후 먹거리 확보에 계속 나설 가능성이 큰 만큼 국내 제약바이오업계의 기술수출 여력은 충분하다는 분석이다.다만, 올해 내내 지속된 제약바이오업계를 향한 투자심리 위축은 기업들의 임상연구에 차질을 일으키는 만큼 내년 기술수출 성과에 위험요인으로 꼽힌다.한국바이오협회 이승규 부회장은 "현재 바이오업계의 시급한 문제인 투자 감소에 적극 대응하기 위해 국내외 투자자 매칭, 수요-공급기업 협의체 등을 더 활발히 운영하고자 노력하고 있다"며 "다양한 분야 바이오기업들의 비즈니스 및 정책 수요를 파악해 해결하고 지원할 수 있는 방안이 필요하다"고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]제약·바이오 기업의 상장은 필수적인 자금 조달 수단이다. 임상시험에 막대한 비용이 요구되기에 상장을 통한 자금 확보는 기업 성장과 신약개발이라는 목표 달성을 위한 중요한 발판이자 전환의 계기가 된다.이 가운데 올해도 기업 공개를 통한 상장에 도전한 제약‧바이오 기업들이 적지 않다. 다만, 투자 심리 위축과 계엄 사태에 따른 국가 신뢰도 하락 속에서 상장 계획을 철회 이를 유보하는 기업들도 존재할 만큼 녹록지 않은 상황이기도 하다.하지만 상장을 통한 투자 유치가 곧 신약개발의 밑거름이 되는 만큼 기업들의 IPO 추진은 계속되는 양상이다.신약 트렌드 속 상장 성공최근 국내 비상장 바이오기업에 대한 민간 투자가 지속적으로 감소하며 대다수 바이오 기업들이 자금 확보에 어려움을 겪고 있다. 또한, 기술특례 상장 기업에게 법인세 차감 전 손실에 따른 상장 유지요건 완화 기간이 바이오산업의 특수성을 반영하지 못해 상장시장에서 바이오 기업에 대한 비판적인 시각으로 인해 상장을 통한 투자금 회수를 기대하는 투자자들은 보다 보수적이고 소극적인 의사결정을 하고 있다는 분석이다.26일 한국바이오협회에 따르면, 바이오·의료 분야 민간(VC) 투자는 2021년 최고점 이후 2023년까지 지속 감소한 것으로 나타났다.그나마 올해 민간 투자는 2023년 9월까지 투자금액 기반 예측 결과, 전년과 유사하거나 증가할 것으로 예상되는 상황.하지만 민간의 투자금액이 가장 많았던 2021년에도 바이오·의료 투자 비중은 이미 전년 대비 하락하는 상황이었으며, 2018년 이후 현재까지 민간 바이오의료 분야투자 금액 비중은 16.3~16.4%로 하락세가 지속되고 있다.그럼에도 불구하고 올해 기대주로 평가받았던 주요 제약‧바이오 기업들이 상장하는데 성공했다. 온코닉테라퓨틱스와 제일약품은 올해 본격적인 의학회 추계학술대회 시즌이 시작되자 부스 및 심포지엄 지원 등 의료진 대상 자큐보 마케팅을 벌이고 있다. 사진은 대한위암학회가 지난 10월 개최한 국제학술대회 KINGCA WEEK 2024에서의 온코닉테라퓨틱스, 제일약품 부스 모습이다.대표적인 기업을 꼽는다면 온코닉테라퓨틱스다.지난 2020년 5월 제일약품의 신약 전문 자회사로 별도 설립된 온코닉테라퓨틱스는 독립적인 경영과 자체 신약연구개발을 통해 지난 4월 식품의약품안전처로부터 국산 37호 신약 '자큐보정(자스타프라잔)'을 허가 받은 데 이어 올해 10월 건강보험 급여 등재에 성공했다.또한 기술특례 제도로 지난 5월 세 번에 도전 끝에 상장에 성공한 디앤디파마텍도 주목해 볼만 하다. 디앤디파마텍은 글루카곤유사펩타이드-1(GLP-1) 계열 비만 및 MASH(대사이상관련 지방간염) 치료제 개발에 도전 중이다.디앤디파마텍 이슬기 대표는 "MASH의 경우 많은 환자들이 당뇨와 비만을 동반하고 있다. 단순히 간 섬유화증만 개선시키는 것이 아니라 혈당 및 체중조절까지 개선할 수 있는 복합적인 기전의 치료제가 필요하다"며 "현재 DD01 임상2상을 진행 중인데, 임상과 함께 FDA 패스트트랙 지정을 통해 보다 원활한 허가 논의가 될 것"이라고 기대했다.특히 이슬기 대표는 현재 개발 중인 DD01이 차별화된 MASH 치료제로 개발을 추진하겠다는 포부를 드러냈다.그는 "임상 1상에서 타사 제품보다 흡수가 느리다는 측면에서 DD01이 이상반응 면에서 긍정적"이라며 "임상 2상 투여 4주 시기에서 긍정적인 결과를 얻었는데, 12주 정도에는 추가적인 더 긍정적인 결과를 기대하고 있다"고 전했다.이 밖에 임상현장에 활용을 밑바탕 삼아 정밀의료 시장도 주목받았다.대표적인 기업을 꼽는다면 아이엠비디엑스(IMBDX)다. 대한암학회 이사장이기도 한 김태유 서울대병원 종양내과 교수가 대표이사로 최근 액체생검 기반 진행성 암에 대한 프로파일링 제품인 '알파리퀴드100' 및 '알파솔리드100'을 기반으로 아스트라제네카 등 글로벌 제약사와 협업하며 영역을 확장 중이다.특히 아이엠비디엑스는 올해 4월 코스닥에 상장되는 동시에 국내 임상현장의 경험을 바탕으로 국내 차세대 염기서열 분석(NGS) 시장을 이끌고 있다.올해 상장한 주요 제약, 바이오 기업을 메디칼타임즈가 재구성한 것이다.글로벌 신약개발 흐름 속 전통 국내사 상장 주목그렇다면 내년 상장이 기대되는 기업은 어떤 곳이 있을까. 일단 기술이전 성과를 가진 오름테라퓨틱이 단연 주목받는다.  오름테라퓨틱은 지난 23일 상장 철회 한 달 만에 금융위원회에 IPO 증권신고서를 제출한 것으로 나타났다. '표적단백질분해제(Targeted Protein Degradation, TPD)'에 대해 연구개발(R&D)을 진행하고 있는 오름테라퓨틱은 내년 상장 재도전에 나설 것으로 전망되고 있다. 실제로 이승주 오름테라퓨틱 대표는 "현재 시장 상황을 고려할 때, 계획된 상장 일정을 연기하는 것이 이해관계자들에게 최선이라고 판단했다"며 "오름테라퓨틱은 앞으로도 치료제가 필요한 환자를 위한 혁신신약 개발이라는 사명을 이어가기 위해 최선을 다하겠다"고 밝힌 바 있다.기업의 대표 플랫폼은 'TPD²(Dual-Precision Targeted Protein Degradation)'다. TPD²는 오름이 세계 최초로 TPD를 항체에 결합한 '항체분해약물접합체(DAC)'다.특히 오름테라퓨틱은 DAC를 통해 글로벌 제약사 2곳과 기술수출을 달성하며 기술력을 인정받았다. 지난해 11월에 BMS에 급성 골수성 백혈병 신약 후보물질인 'ORM-6151(개발코드명)'을 총 계약규모 1억8000만달러로 기술수출 했다. 이 중 업프론트(선급금)는 55.6% 수준인 1억달러에 달하면서 주목받았다.여기에 오너 중심으로 운영돼 온 국내 전통 제약사들도 기존 이미지에서 탈피, 상장을 추진하는 것으로 알려져 주목된다. 마더스제약이 대표적으로 제약‧바이오 기업들의 상장 루트인 기술특례가 아닌 실적을 바탕으로 IPO에 도전하는 것으로 알려져 주목받고 있다. 내년에는 바이오 기업들의 상장에 더해 전통제약사 혹은 자회사들의 추진이 본격화될 것으로 예상된다.마더스제약은 지난해부터 당뇨병치료제가 본격적인 매출을 기록한 데 더해 소화기 및 순환기계 품목에서의 매출 성과를 바탕으로 내년 상장을 추진 중이다. 2018년 매출 431억원을 기록한 뒤 연평균 성장률 25%로 외형 성장을 지속해 2022년 1066억원으로 '첫 매출 1000억원'을 달성했다. 이어 2023년에는 매출 1590억원으로 직전년도 대비 49.1% 성장하는 모습을 보였다.동시에 동국생명과학도 내년 상장을 추진하는 주요 기업으로 손꼽힌다. 동국생명과학은 2017년 3월 동국제약 조영제사업부의 물적 분할을 통해 설립된 동국제약의 자회사다. 추가적으로 안과와 비뇨의학과 중심 치료제 시장에서 안정적인 매출 성과를 창출 중인 아주약품도 내년도 본격적으로 상장을 추진 중인 것으로 확인돼 주목되고 있다.익명을 요구한 한 국내 제약사 임원은 "오너 일가 중심으로 운영, 안정적인 매출을 거두고 있는 제약사라는 점에서 일반적으로 상장을 하지 않을 것이라는 시각이 일반적이다. 실제로 국내 제약사 몇몇은 이를 유지하고 있다”며 “하지만 3세 경영으로까지 이어지면서 향후 성장 동력을 마련하기 위해 상장을 추진할 수 있다. 내년 마더스 제약과 더해 추가적으로 상장에 도전하는 전통 제약사들이 출현할 수 있다"고 전했다. 

[메디칼타임즈=이지현 기자]세계 최초 웨어러블 방사선 선량계 개발로 주목을 받은 파프리카랩이 잇따라 국내외 학계에서 기술력을 인정받고 있어 주목된다.파프리카랩은 "웨어러블 방사선 선량계의 소형화 및 다양한 방사선 관련 환경에서의 실증 테스트를 계획 중"이라며 "BinkieRT의 글로벌 시장 확대에도 박차를 가하고 있다"고 23일 밝혔다.파프리카랩에 따르면 신주열 연구원은 지난 9월 일본 나고야에서 열린 한일의학물리학회에서 'Development of Portable Perovskite Radiation Detectors for Low Energy Photons'으로 presidential award 금상을 수상했다.이어 지난 11월 29일 대한방사선방어학회 학술대회에서도 우수발표상을 수상하며 잇따라 연구의 우수성을 인정받았다.파프리카랩 연구팀은 현재 개발된 프로토타입을 바탕으로 더욱 소형화된 버전을 개발 중이다. 이는 한국에너지기술평가원(KETEP)과 산업통상자원부의 지원으로 수행한 연구로 향후 방사선 관련 다양한 현장에서의 실증 테스트를 통해 실용화를 앞당길 계획이다.파프리카랩의 기술력이 확인된 것은 처음이 아니다.앞서 파프리카랩 'BinkieRT' 또한 지난 2020년 식품의약품안전처의 의료기기 1등급 허가를 받은 뒤, 2021년 서울대학교병원과의 유효성 평가에서 환자와 의료진으로부터 높은 만족도 평가를 받은 바 있다.관련 연구 결과는 해외 저명 학술지에 게재되며 기술의 신뢰성을 국제적으로 입증 받았다.이어 BinkieRT는 지난해 FDA 510(k) 승인을 획득한 이후, 서울대학교병원, 화순전남대학교병원, 국립암센터 등 국내 주요 의료기관에서 사용되고 있으며, 일본, 베트남, 필리핀 등 해외 전문가들로부터 긍정적인 평가를 받으며 글로벌 시장 진출 가능성이 높아졌다.BinkieRT는 국내 제조 제품 중 유일하게 FDA 510(k) 승인을 받은 두경부 방사선치료용 구강고정장치로, 치료 정확도와 환자 편의성을 모두 높인 혁신적인 의료기기다.파프리카랩 측은 "이는 두경부암 환자의 방사선치료에서 환자 맞춤형 구강고정장치를 통해 치료 정확도를 높일 수 있지만 의료보험 수가 및 비용의 문제로 일반 mouthpiece를 사용하고 있는 병원이 많다"고 아쉬움을 전했다.이어 "두 제품의 성공은 방사선치료와 안전 관리 기술에서 새로운 표준을 제시했다"며 "의료 현장에서의 환자와 종사자 모두의 삶의 질을 개선할 것"이라고 기대감을 드러냈다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]지아이이노베이션은 20일 이사회를 열고 현재 발행주식 수의 약 26%인 1164만 4800주를 주주배정 후 실권주 일반공모 증자방식으로 발행하기로 결의했다고 밝혔다. 또한, 유상증자 후 보유주주의 소유주식 1주당 0.1주를 신주 배정하는 무상증자도 발행한다. 예정발행가액은 6870원으로 할인율 25%를 적용했다. 확정발행가는 2025년 3월 14일 당시의 주가를 반영해 최종 확정될 예정이다.신주배정기준일은 2025년 2월 12일, 상장 예정일은 2025년 4월 10일이며 유상증자 주관사는 한국투자증권이 맡는다. 더불어 일반공모 후 최종 실권주는 한국투자증권이 전량을 인수하게 된다. 회사는 이번 조달된 자금을 통해 ▲면역항암제 GI-101A와 GI-102의 한국 및 미국1/2상 임상 ▲대사항암제 GI-108 임상 ▲GI-305, GI-213, GI-128 등 신규 파이프라인 연구개발 ▲그 밖의 운영자금 등에 활용될 예정이다.홍준호 지아이이노베이션 대표는 "GI-101A와 GI-102의 임상 데이터들이 쌓이면서 메이저 글로벌 제약사들과 기술이전 협상을 진행 중이며, 유한양행에서 개발 중인 GI-301도 내년 초에 기술이전이 기대되고 있다. 올해 8월 조달한 200억원과 이번 800억원 유증으로 1000억원의 안정적인 운영자금을 확보해 글로벌 제약사와의 기술이전 협상력을 제고하고 임상연구 가속화를 기대할 수 있게 되었다"며 "빠른 속도로 성과를 달성하여 주주가치 제고에 최선을 다하겠다"고 말했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]치매신약 레켐비(레카네맙)가 임상현장에 본격 출시되면서 일선 대학병원에서는 바쁘게 투약, 치료 환경 조성에 나서고 있다.신경과와 영상의학과 전문 과목 협진과 동시에 모니터링 인력을 갖춰야 한다는 점에서 의료기관 입장에서도 레켐비 활용을 위해 갖춰야 할 사항들이 많기 때문이다. 여기에 치매 신약을 더욱 효과적으로 활용하기 위해선 정교한 진단이 필요한 만큼 진단 치료제 및 기기 시장도 덩달아 부각되는 모습이다.대학병원 '레켐비' 활용 기대감 6일 제약업계에 따르면, 최근 한국에자이는 지난 5월 식품의약품안전처로부터 허가 받은 알츠하이머병 치료제 '레켐비'를 정식으로 국내 출시했다.레켐비는 알츠하이머병의 주요 원인물질 중 하나인 아밀로이드 베타(Aβ)를 제거하는 새로운 기전의 치료제다. 아밀로이드 베타 중에서도 독성이 강한 가용성 아밀로이드 베타 응집체(protofibrils)와 불용성 아밀로이드 베타 응집체(fibrils)에 결합해 뇌 속의 아밀로이드 베타 플라크를 감소시키는 특징을 가졌으며, 원인 물질을 제거하여 알츠하이머병의 질환 진행과 인지 기능 저하를 지연시키는 효과 및 안전성을 인정받아 미국 식품의약국(이하 FDA)으로부터 2023년 7월 완전 승인을 받은 최초의 항체 치료제다.레켐비의 3상 임상인 Clarity AD 연구 결과, 레켐비는 18개월 시점에 위약군 대비 CDR-SB(Clinical Dementia Rating Sum of Boxes)을 0.45점 감소시켜, 알츠하이머병 진행을 27% 지연시키며 질병의 진행 경로를 바꾸는 것으로 나타났다(95% CI -0.67, -0.23; P<0.001). 또한 Clarity AD를 완료한 환자 95%가 참여한 공개연장연구(Open-Label Extension study, OLE) 결과에서는 3년 치료 시 CDR-SB 점수가 ADNI(Alzheimer's Disease Neuroimaging Initiative)를 기반으로 추정한 알츠하이머병의 자연 저하 대비 0.95점 감소하면서 지속적인 치료를 통해 알츠하이머병 치료에 이점을 가져올 수 있음을 보여줬다.한국에자이 알츠하이머병 치료제 '레켐비' 제품사진.이에 따라 국내 출시 6개월 만에 국내 임상현장에 본격 도입되면서 대학병원 중심 의료기관에서도 분주한 상황.뇌혈관병변 및 ARIA 발견과 판단을 위한 영상의학과, 신경과 또는 기타 전문의 협진과 동시에 매 2주마다 레카네맙 정맥 주입이 가능한 시설과 약물 이상반응 모니터링 인력을 갖춰야 한다는 점에서 의료기관이 갖춰야 할 사항이 적지 않기 때문이다. 여기에 비급여인 치료비도 상당한 걸림돌이다. 임상현장에서는 연간 치료비가 2000~3000만원대가 소요될 것이라고 보고 있는데, 급여가 적용되지 않은 이상 환자와 가족들 입장에서는 부담스러운 금액이다.그럼에도 불구하고 임상현장에서는 레켐비 치료에 대한 문의가 적지 않다는 평가다.익명을 요구한 서울 A대학병원 신경과 교수는 "레켐비 국내 허가 이후 투여를 위한 작업을 진행해왔다. 갖춰야 할 사항들이 많지만 다음 주부터는 투여 가능할 것으로 보고 있다"며 "치료제를 둘러싼 문의가 많은데 가격 부담으로 투여 받지 못하는 환자도 있다. 향후 의료현장의 활용을 위해선 반드시 해결돼야 할 문제"라고 지적했다.레켐비 도입에 뜨는 진단시장국내 임상현장에 도입된 '레켐비'와 FDA 허가를 받은 릴리의 '키순라'까지 알츠하이머 치료 신약이 등장함에 따라 파생된 진단 시장도 덩달아 기대 받고 있다. 이 치료제들은 모두 아밀로이드 단백질을 타깃하는데, 뇌에 아밀로이드가 얼마나 축적됐는지 확인하기 위해선 정확한 진단이 필요한 상황이다.FDA는 아밀로이드 단백질 축적 확인을 위한 검사로 '뇌척수액(CSF) 검사'와 '아밀로이드 양전자 방출 단층촬영(PET) 검사'만을 승인했다.우선 대표적인 분야를 꼽는다면 진단 치료제 시장으로 주목 받는 기업을 꼽는다면 '듀켐바이오'다. 듀켐바이오는 2002년 설립된 방사성의약품 전문기업으로, 최대주주는 의약품 유통기업 지오영(54.3%)이다. 뇌질환과 암 진단 및 치료 방사성의약품 개발‧제조‧판매를 주력 사업으로 하고 있다.특히 2013년 식약처 생산 실적 기준으로 국내 알츠하이머성 치매 진단제 시당에서 점유율 90% 이상을 차지하고 있다. 레켐비 국내 출시에 따라 듀켐바이오의 향후 실적 전망에 대한 기대감도 커지고 있다. 국내 알츠하이머 치료제 시장은 꾸준히 성장하고 있는 것으로 나타났다.(출처 : 한국아이큐비아 '한국 CNS 시장의 현황과 전망' 리포트)레켐비가 국내 의료현장에 본격 도입, 치매 치료에 앞서 사전에 조기진단을 해야하는 PET-CT 촬영의 수요가 확대될 것으로 예상되면서 듀켐바이오의 치매 진단제 공급도 증가할 것으로 기대되기 때문이다. 실제로 듀켐바이오는 치매 진단을 위해 PET-CT 검사를 진행할 때 쓰이는 진단 시약 ‘뉴라체크’와 ‘비자밀’의 국내 판권을 보유했다.이를 계기로 최근 듀켐바이오는 기업공개(IPO)를 통해 코스닥 이전 상장을 추진하고 있다.김상우 듀켐바이오 대표는 "알츠하이머병 치료제에 따른 치매 진단 방사성의약품에 대한 시장 확장이 기대된다"며 "알츠하이머성 치매 진단을 위한 PET 촬영 수요가 급증했다. 앞으로 알츠하이머성 치매의 조기 진단을 위해 진단용 방사성의약품 사용이 더욱 가파르게 증가할 것"이라고 기대했다.뿐만 아니라 한국로슈진단, 뉴로핏 등 국내외 진단기기 업체들도 함께 주목받는 양상.한국로슈진단은 최근 일렉시스 토탈 타우 뇌척수액 분석 검사를 국내 허가받았다. 허가로 로슈진단은 '일렉시스 β-Amyloid', '일렉시스 Phospho-Tau 뇌척수액' 등 알츠하이머를 진단하기 위한 뇌척수액 검사에서 다양한 포트폴리오를 보유하게 됐다.뇌 질환 영상 AI 기업 뉴로핏은 최근 아리바이오와 차세대 알츠하이머 진단 플랫폼' 개발 협력에 나섰다. 양사는 이번 개발 협력을 통해 뉴로핏이 보유한 자기공명영상(MRI) 활용 뇌 영상 분석 기술과 아리바이오의 혈액 기반 바이오마커를 이용한 검사를 결합해 새로운 방식의 알츠하이머 진단 플랫폼을 구성할 계획이다.아울러 장기적으로는 혈액으로 치매를 진단하는 시장도 새롭게 형성될 것이란 전망이다.이준영 서울대 보라매병원 정신건강의학과 교수(이모코그 대표)는 "앞으로의 치매 치료의 목표는 조기 진단하고 이를 치료하는 것입니다. 조기에 예측해서 치료가 들어가는 것인데 뇌 안에 치매 단백질을 찾아내는 것"이라며 "혈액으로 치매 단백이 흘러나오는 것이 최근 발견됐는데, 이를 통해 혈액으로 치매를 진단하려는 흐름이 있습니다. 개인적으로는 향후 5년 내에 혈액으로 치매를 진단하는 것이 상용화될 것으로 기대하고 있다"고 평가했다.

[메디칼타임즈=이지현 기자]면역펩타이드 신약개발사 카인사이언스는 자사가 개발한 초소형 면역펩타이드 치료제 KINE-101(주사제) 한국식품의약품안전처(식약처)로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 지난 4일 밝혔다.카인사이언스가 개발한 초소형 면역펩타이드 치료제가 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다.KINE-101은 만성염증성탈수초성다발신경병증(CIDP) 환자들의 치료를 목표로 개발 중인 혁신적 약물로 이번 지정은 기존 치료제들의 미충족 수요(unmet needs)를 보완하는 중요한 전환점이 될 전망이다.지난 2024년 07월 01일부터 시작된 임상시험을 통해 KINE-101은 기존 스테로이드 치료에 반응하지 않는 CIDP 환자를 대상으로 한 첫 번째 코호트(120 mg 투여군)에서 안전성과 우수한 약물 효과를 입증했으며 두 번째 코호트(240 mg 투여군)를 진행키로 했다.CIDP는 염증세포가 말초신경을 둘러싼 수초(신경을 둘러싸고 있는 막)를 공격해 수초가 손상돼 신경 신호 전달이 느려지거나 차단돼 마비, 팔다리 힘 빠짐, 감각 이상 등의 증상을 유발한다.카인사이언스 측은 "KINE-101은 조절 T세포(Treg)의 기능을 활성화하여 체내 면역 항상성을 유지하고, 주효(effector)T세포와 조절 T세포 간의 균형을 맞춤으로써 CIDP의 근본적인 치료 효과를 기대할 수 있는 약물"이라고 밝혔다. 이어 희귀의약품 지정을 통해 신속 심사 및 품목 허가 신청 시 혜택을 받아 빠른 신약 출시가 가능할 것으로 기대감을 드러냈다.식약처는 대상 환자수가 적거나 적절한 치료 방법이 없는 질환의 치료제를 희귀의약품으로 지정해 품목 허가 시 안정성·유효성 심사 자료 일부 면제, 사전 검토 수수료 면제 등 혜택을 제공한다.카인사이언스에 따르면 희귀의약품(Orphan Drug) 시장은 매년 빠르게 성장하며 글로벌 제약업계의 주요 축으로 자리 잡고 있다.지난 4월, 글로벌 제약·바이오 시장분석 전문기관 Evaluate의 2024 희귀의약품 보고서에 따르면 2024년 1850억 달러였던 글로벌 희귀의약품 시장 매출은 2028년까지 2700억 달러에 이를 것이라는 전망이다.이는 희귀의약품이 전체 제약시장에서 차지하는 비중또한 지속적으로 확대되고 있으며 희귀질환 치료제가 제약사의 새로운 성장 동력이 될 수 있다는 의미다.송상용 사업총괄(전 삼성서울병원 교수)은 "KINE-101의 희귀의약품 지정은 CIDP 치료제 시장에서 선도적이고 독보적인 위치를 확보할 수 있는 계기가 될 것"이라며 "이번 지정을 기반으로 임상시험을 더욱 가속화해 마무리 짓고, 다양한 적응증을 대상으로 초소형 펩타이드 신약의 블루오션을 개척해 나갈 것"이라고 밝혔다.