[메디칼타임즈=문성호 기자]HLB의 미국 자회사인 엘레바 테라퓨틱스(Elevar Therapeutics)가 개발한 담관암 표적치료제 '리라푸그라티닙(미국 제품명: 리픽투, LYRFIGTU)'이 마침내 미국 식품의약국(FDA)의 최종 품목허가 관문을 통과했다.

23일(현지시간) 엘레바는 FDA로부터 FGFR2 융합 또는 기타 유전자 재배열을 동반한 절제 불가능·국소 진행성 또는 전이성 담관암(Cholangiocarcinoma, CCA) 성인 환자를 위한 2차 치료 옵션으로 '리픽투'가 최종 승인을 획득했다고 공식 발표했다.

당초 예상되던 심사 일정보다 빠르게 최종 승인 소식이 전해진 가운데 국내 기업의 글로벌 신약 개발에 새로운 역사를 쓰여졌다.

임상서 입증된 항종양 효과…미충족 의료 수요 해소

이번 FDA 승인의 근간이 된 임상 데이터는 난치성 암 영역에서 '리픽투'의 임상적 유효성을 입증해 냈다. 임상 결과에 따르면,

'리픽투'는 확증된 객관적반응률(ORR) 46%, 반응지속기간 중앙값(mDOR) 11.8개월이라는 수치를 기록했다. 여기에 환자들이 체감할 수 있는 예측 가능하고 관리 가능한 수준의 안전성 프로파일까지 함께 입증하면서 승인을 이끌어냈다.

담관암(bile duct cancer)은 대표적인 난치성 암 중 하나로, 미국 내에서만 매년 약 8000명의 환자가 새롭게 진단받고 있다.

특히 FGFR2 융합 및 재배열 변이를 가진 환자군의 경우 기존 치료법으로는 한계가 명확해 새로운 기전의 표적 치료제에 대한 미충족 의료 수요(Unmet Needs)가 매우 컸던 분야다.

옵션 제한적 담관암 시장, '리픽투' 합류로 선택지 확대

그간 담관암은 1차 표준 치료(젬시타빈+시스플라틴+면역항암제 병용요법) 이후 질병이 진행되었을 때 선택할 수 있는 2차 치료 옵션이 매우 제한적이었다.

특정 유전자 변이가 없는 환자들의 경우 전통적인 항암화학요법인 'FOLFOX(폴린산·5-FU·옥살리플라틴) 요법'에 의존해 왔으며, FGFR2 변이가 있는 환자군 역시 '페마자이레(페미가티닙)', '루기보이(푸티바티닙)' 등 소수의 기존 표적치료제 외에는 대안이 부족했다.

이번에 엘레바의 '리픽투'가 FDA 허가 라인업에 새롭게 합류함에 따라, 임상현장에서는 FGFR2 변이 담관암 영역에서 또 하나의 정밀의료 치료 옵션을 확보하게 됐다.

난치성 암 치료 현장의 선택 폭이 한층 넓어진 셈이다.

아울러 제약바이오 업계는 이번 리픽투의 FDA 승인이 갖는 전략적 의미에 주목하고 있다.

그동안 신약 연구개발(R&D) 역량을 꾸준히 축적해 온 HLB 그룹이 실질적인 글로벌 상업화 성과를 가시화하는 결정적 전기를 마련했기 때문이다.

엘레바의 김동건 최고경영자는 "FDA의 리픽투 승인은 담관암 환자와 그 가족들에게 매우 중요한 2차 치료 옵션을 제공한다"며 "이 치료제를 시장에 출시하게 되어 매우 기쁘며, 가능한 한 빨리 의사와 환자들에게 리픽투를 제공하는 데 집중하겠다"고 밝혔다.

한편, 엘레바는 이번 FDA 품목허가 승인에 발맞추어 글로벌 시장 공략에 총력을 기울일 계획이며, 다가오는 4분기를 기점으로 미국 현지 시장에 '리픽투'를 성공적으로 안착시키기 위한 상업화 마케팅과 처방 확대 전략에 박차를 가할 방침이다.