[메디칼타임즈=문성호 기자]아스트라제네카의 AKT 억제제 '티루캡(카피바설팁)'이 유방암에 이어 예후가 불량한 전립선암 영역까지 영토를 확장하는 데 성공했다.

특히 이번 승인은 기존 '전이성 호르몬 민감성 전립선암(mHSPC)'으로 불리던 질환군을 '전이성 안드로겐 경로 조절 미치료 또는 민감성(mAPMN/S)'으로 재정의하고, 바이오마커 검사를 통해 확인된 'PTEN 결핍' 환자를 타깃으로 한 최초의 표적 치료제라는 점에서 임상 현장의 이목이 쏠리고 있다.

16일 제약업계에 따르면, 최근 미국 식품의약국(FDA)은 아스트라제네카의 티루캡-아비라테론-프레드니손 병용요법을 PTEN 결핍 mAPMN/S 전립선암 성인 환자 치료제로 승인했다.

전립선암은 글로벌 남성 암 사망 원인 5위를 차지할 만큼 치명적인 질환이다.

이 중 매년 약 20만 명이 mAPMN/S 단계로 진단받는데, 환자 4명 중 1명 꼴로 나타나는 'PTEN 결핍' 종양의 경우 암세포 성장을 촉진해 예후가 극히 불량하고 질병 진행이 빠른 공격적인 특징을 보인다.

이번 FDA 승인은 유럽종양학회(ESMO)에서 발표된 'CAPItello-281' 임상 3상 결과를 기반으로 이뤄졌다.

총 1012명의 환자를 대상으로 진행된 임상 결과, 티루캡 병용 투여군은 대조군(아비라테론-ADT-위약) 대비 방사선학적 질병 진행 또는 사망 위험을 통계적으로 유의미하게 19% 감소시켰다(HR 0.81; p=0.034).

임상적 유용성의 척도인 방사선학적 무진행 생존기간 중앙값(median rPFS) 역시 티루캡 병용군이 33.2개월을 기록하며 대조군(25.7개월)보다 질병 진행 없이 환자의 수명을 7.5개월 연장하는 성과를 거뒀다.

전체 생존기간(OS) 데이터는 아직 최종 집계되지 않았으나 수치적으로 티루캡 병용군이 우호적인 경향을 보였다.

안전성 프로파일의 경우 개별 약물의 기존 데이터와 일치했다. 가장 빈번한 3등급 이상의 이상반응은 발진(12.3%)과 고혈당증(10.3%)으로 확인됐다.

아울러 FDA는 이번 승인과 동시에 환자 선별을 위한 PTEN 결핍 종양 검출 동반 진단 검사도 함께 허가했다. 이는 향후 국내 승인 시 동반 진단 검사도 추가로 승인을 받아야 임상현장에서 활용이 가능하다는 것을 의미한다.

아스트라제네카는 이번 임상 3상 결과를 바탕으로 유럽연합(EU) 규제당국에도 티루캡 병용요법의 허가 신청서를 제출하고 현재 심사를 진행 중이다.

임상에 참여한 듀크 암 연구소 다니엘 조지(Daniel George) 박사는 "PTEN 결핍 전립선암 환자들은 질병 진행이 빨라 관해 상태를 최대한 오래 유지하는 것이 최우선 과제였다"며 "이번 트루캡 병용요법은 환자들의 삶의 질을 개선하고 치료 패러다임을 바꿀 중대한 발전"이라고 평가했다.

아스트라제네카 항암제 사업부 데이브 프레드릭슨(Dave Fredrickson) 수석 부사장은 "이번 승인은 치료가 시급한 4명 중 1명의 환자에게 의미 있는 혜택을 제공할 수 있게 된 결과"라며 "전립선암 치료에 있어 PTEN 결핍을 포함한 바이오마커 검사의 중요성이 더욱 명확해졌다"고 강조했다.

한편, 이번 미 FDA 승인으로 티루캡의 전립선암 적응증 확대에 대한 기대감이 커지고 있지만, 국내 임상 현장 적용까지는 넘어야 할 산이 많다.

현재 국내에서 티루캡은 유방암 치료제로 허가를 획득하며 영역을 넓혀가고 있으나, 환자들의 실질적인 약제 접근성을 결정짓는 건강보험 급여 적용 과정에서는 난항을 겪고 있다.

실제로 'HR 양성 및 HER2 음성 유방암' 적응증으로 건강보험심사평가원 암질환심의위원회(암질심) 심의를 통과하지 못하고 탈락하는 등 급여 문턱을 넘는 데 큰 어려움을 겪고 있는 실정이다.