[메디칼타임즈=문성호 기자]베링거인겔하임의 HER2 변이 비소세포폐암(NSCLC) 치료제 '허넥세오스(존거티닙)'가 빠르게 1차 치료 승인까지 획득하며 임상현장 전면에 부상했다.

이번 승인으로 1차 치료 시장까지 영역을 확장함에 따라, HER2 변이 폐암 치료 패러다임 지각변동이 예상되면서 국내 임상 현장도 주목하는 분위기다.

5일 제약업계에 따르면, 최근 미국식품의약국(FDA)는 베링거인겔하임의 허넥세오스를 이전 치료 경험이 없는 HER2 변이 진행성 비소세포폐암 환자를 위한 경구용 표적 치료제로 가속 승인했다.

여기서 허넥세오스는 EGFR 정상형은 억제하지 않고 HER2 변이에 결합하는 타이로신키나제억제제(TKI)다. HER2 돌연변이는 비소세포폐암 환자의 약 2~4%에서 발생하는 것으로 알려져 있다.

허넥세오스는 본래 이전 치료(백금 기반 항암화학요법 등)에 실패한 HER2 변이 전이성 비소세포폐암 환자를 위한 2차 치료 옵션으로 먼저 주목받았다. 당시 임상에서 보여준 선택적 HER2 억제 능력과 야생형 EGFR 보존 효과는 기존 치료제 대비 낮은 부작용 프로파일을 입증하며 시장의 기대를 모은 바 있다.

이번 1차 치료제 승인의 근거가 된 'Beamion LUNG-1' 임상 1b상 결과에 따르면, 치료 경험이 없는 환자군에서 객관적 반응률(Objective Response Rate, ORR) 76%라는 주목할 만한 수치를 기록했다.

이는 기존 표준 치료법의 반응률인 30~45%를 크게 상회하는 결과다.

특히 전체 환자의 11%에서 완전 반응(Complete Response, CR)이 나타났으며, 64%의 환자가 6개월 이상 반응을 유지하며 장기 치료 가능성을 열었다.

텍사스대 MD앤더슨암센터 존 헤이맥(John V. Heymach) 박사는 "존거티닙은 HER2 변이 진행성 비소세포폐암을 진단받은 치료 경험이 없는 환자를 위한 최초의 표적 치료제"라며 "입증된 효능, 관리 가능한 안전성 프로파일, 그리고 1일 1회 경구 투여라는 장점을 통해 새로운 기준을 제시하고 있다"고 강조했다.

베링거인겔하임 경영이사회 샤샹크 데쉬판데(Shashank Deshpande) 회장은 "이번 승인은 HER2 변이 비소세포폐암 환자를 위한 표적 치료 옵션을 제공함으로써 맞춤형 치료로의 전환을 의미한다"고 강조했다.

항암제 혁신 프로그램 'CNPV' 적용

이번 승인에서 가장 눈길을 끄는 대목은 FDA의 행정적 절차다. 허넥세오스는 FDA가 새롭게 도입한 '국가 우선순위 바우처(Commissioner's National Priority Voucher, CNPV)' 시범 프로그램의 항암제 수혜 모델이 됐다.

이를 통해 허넥세오스는 신청 접수 후 단 44일 만에 승인 통보를 받았다.

통상적인 우선 심사(Priority Review)보다도 월등히 빠른 속도다. 그래서 인지 국내 임상현장 역시 이번 허넥세오스의 등장을 주목하고 있다. 그동안 HER2 변이 폐암은 표적 치료 옵션이 제한적이라 1차 치료에서 항암화학요법에 의존하는 경우가 많았기 때문이다.

실제로 지난해 하반기 열린 대한폐암학회 추계학술대회에서도 국내 도입이 기대되는 약물로 허넥세오스가 꼽히면서 신약들의 허가에 준비해 진단 과정 등을 세팅하는 과정이 필요하다고 진단하기도 했다.

당시 폐암학회 보험위원회 이윤규 간사(강북삼성병원 혈액종양내과)는 "약제가 허가가 났더라도 환자 풀이 미리 형성돼 있지 않으면 한참 동안 찾지 못하는 경우가 생긴다"며 "신약이 등장하면 이득을 받을 수 있는 환자군이 분명히 존재하는데, 이를 제대로 찾고 활성화되기 까지는 꽤 오랜 시간이 걸릴 수 있다"고 평가했다.

한편, 베링거인겔하임은 이번 가속 승인을 확정적 승인(Full Approval)으로 전환하기 위해 대규모 임상 3상(Beamion LUNG-2)을 지속할 예정이며, 이를 바탕으로 한국을 포함한 글로벌 시장 출시를 위한 행정 절차에 속도를 낼 것으로 보인다.