[메디칼타임즈=허성규 기자] "환자들이 갈라폴드를 통해 삶의 질을 조금이라도 개선하고, 일상을 보다 안정적으로 유지할 수 있다면 그 자체로 큰 의미가 있죠"

한독의 갈라폴드는 세계 최초이자 유일한 경구용 순응변이 파브리병 치료제로 지난 2017년 국내 허가, 2019년 2차 치료제로 급여 적용됐고, 지난해에 1차 치료제로 급여가 확대됐다.

갈라폴드는 경구용 치료제로 기존에 2주에 한 번 정맥주사로 투여하는 효소대체요법(ERT)의 대체제로 환자의 삶의 질 개선에 긍정적인 영향을 미치는 만큼 급여 확대에 대한 관심과 노력이 이어진 품목이다.

이에 급여 확대 과정에 참여한 한독 손라미 PM을 만나 갈라폴드와 관련한 그간의 성과와 향후 목표 등을 들어봤다.

파브리병은 장기의 손상을 일으키는 리소좀 축적 질환(LSD)으로 조기에 발견할수록 치료를 빨리 시작할 수 있어 리소좀이 축적되는 것을 막을 수 있다.

기존 효소대체요법은 2주마다 병원을 방문해 정맥주사를 받아야 해 치료 시작 자체를 부담스러워하는 환자도 있었다.

이에 경구용 제형인 갈라폴드의 1차 치료제 급여는 복용 편의성이 높아 이른 시점부터 치료를 고려할 수 있는 환경을 마련했다는 점에서 의미가 있다는 평가다.

■ 1차 치료제·연령 확대로 환자 삶의 질 개선에 의미

손라미 PM은 "갈라폴드의 1차 치료제 급여로 환자들의 일상 생활 및 복용의 편의성이 개선되는 새로운 치료대안이 됐다는 점이 의미 있다고 생각한다"며 "특히 소아·청소년 환자의 경우 학업을 병행해야 하는 상황에서 병원 방문 부담을 줄일 수 있어 조기 치료 접근성 측면에서 장점이 있다"고 말했다.

특히 갈라폴드 허가 이후 2차 치료제로 급여가 적용된 만큼 1차 치료제 지정에 공을 들인 끝에 얻은 성과라는 점에서 의미가 크다는 입장이다.

실제로 지난해까지 한국은 전 세계에서 유일하게 갈라폴드를 2차 치료제로만 급여 적용하던 국가였다.

한때 호주와 함께 2차 치료제였지만, 호주가 먼저 1차 치료제로 전환되었다. 이후 그 사례를 참고해 다음 해에 급여 확대를 이끌어냈다.

손 PM은 "이번 급여 확대는 사실 세 번째 시도 끝에 이뤄진 결과로 굉장히 긴 여정 끝에 얻어낸 변화였고, 무엇보다 저희가 목표로 했던 세 가지 조건을 모두 반영할 수 있었다는 점에서 의미가 컸다"며 "가장 우선적으로 두었던 목표는 1차 치료제 전환이었고, 두 번째는 연령 기준을 만 12세로 낮추는 것이었으며, 마지막은 치료 유지를 위한 평가 방법과 관련된 부분이었는데 이를 모두 획득했다는 것은 상징적인 변화"라고 강조했다.

이어 "갈라폴드가 초기에 2차 치료제로 급여 적용이 된 것은 ERT 대비 약효가 떨어져서가 아니었다"며 "하지만, 급여 기준 때문에 갈라폴드를 복용하고 싶어도 1년 동안 ERT를 선행해야 했고 주사제에 대한 부담 때문에 치료 시작 자체를 미루는 환자도 있었다"고 언급했다.

이어 "이제는 경구제도 ERT와 동일 선상에서 선택할 수 있는 치료 옵션이 됐다"며 "진단 후 급여 조건을 충족하면 바로 갈라폴드로 치료를 시작할 수 있게 되어, 환자 입장에서 치료 시작의 허들을 상당 부분 낮출 수 있게 되었다고 생각한다"고 전했다.

물론 갈라폴드의 경우 순응변이(amenable mutation)를 가진 유전자에서만 사용 가능하며, 전체 파브리병 환자의 약 30% 정도가 이에 해당하지만 이런 환자들의 접근성 개선 자체가 의미가 있다는 평가다.

특히 경구제인 갈라폴드의 1차 치료제 확대는 이를 사용할 수 있는 환자의 삶의 질 개선에 의미가 크다는 판단이다.

실제로 지난해 아미커스에서 발표한 타임 앤 모션 스터디에 따르면 환자가 ERT 투여를 위해 연간 약 5~9일을 치료에 사용한다는 결과가 나왔다.

이는 1년 기준 일주일 가까운 시간을 병원 치료에 쓰는 셈으로 이를 2주에 한 번씩 반복한다고 생각하면, 일상생활을 유지하는 데 상당한 부담이 된다.

반면 갈라폴드는 첫 6개월 동안은 한 달에 한 번, 이후에는 두 달에 한 번 병원을 방문하면 되고, 경구제이기 때문에 장소 제약 없이 복용이 가능하다는 장점이 있다는 설명이다.

손 PM은 "병원 방문 횟수를 크게 줄일 수 있고, 치료 시간 자체도 경구 복용이라는 점에서 환자의 일상 유지에 실질적인 도움이 될 수 있다"며 "실제로 치료 경험이 없다가 시작한 일부 환자들 사이에서는 이러한 편의성이 도움이 된다는 반응도 있었던 것으로 알고 있다"고 전했다.

또한 허가와 동일하게 급여 기준이 만 12세로 확대되면서, 소아·청소년 환자 역시 보다 이른 시점에 치료를 시작할 수 있는 환경이 마련됐다는 점도 의미 있다는 입장이다.

아울러 "효소대체요법은 외부 효소를 주입하는 방식이다 보니 주사 주입 반응이 발생할 수 있고, 약효를 저해하는 중화 항체(anti-drug antibody)가 형성되는 경우도 있어 더 높은 용량의 효소를 투여해야 효과가 나타나는 상황이 발생하기도 한다"며 "반면 갈라폴드는 외부에서 효소를 공급하는 것이 아니라, 환자 체내에 존재하지만 기능을 하지 못하는 효소가 제 역할을 할 수 있도록 돕는 방식으로 주사 주입 반응이나 항약물 항체와 같은 문제가 발생하지 않는다는 점에서 차별점이 있다"고 강조했다.

■ 급여 확대에 뿌듯한 마음…인식도 개선도 지속

특히 급여 과정에서도 다학제적인 접근을 통해 성과를 얻은 만큼 앞으로도 파브리병 치료에 핵심적인 다학제적 접근을 강조하고, 인식 제고에 나서겠다는 포부다.

손 PM은 "파브리병은 여러 장기에서 증상이 나타나는 질환이기 때문에, 한 진료과만으로는 충분하지 않고 다학제 팀 기반의 관리가 필요하다고 보고 있다"며 "갈라폴드의 급여 확대 과정 역시 다학제 진료처럼, 명확한 목표를 두고 여러 팀이 유기적으로 움직였기 때문에 가능했던 결과라고 생각한다"고 말했다.

이어 "급여 전략을 전담하는 팀이 따로 있었으며 학술 정보를 담당하는 의학팀이 별도로 운영됐고 커머셜 팀에서는 전반적인 전략 방향성을 설정하고 실제로 환자가 치료를 시작했을 때 복약과 치료 과정을 지원하는 전담 간호 인력도 함께했다"며 "이처럼 여러 팀이 각자의 역할을 분명히 하면서 하나의 목표를 향해 움직였기 때문에, 급여 확대라는 결과를 만들어낼 수 있었다고 보고 있다"고 언급했다.

특히 갈라폴드가 1차 치료제로 확대된 만큼, 앞으로는 환자들이 보다 조기에 갈라폴드로 치료를 시작할 수 있도록 돕는 데 집중한다는 계획이다.

이를 위해 진단 단계에서의 인식 제고 활동과 의료진 대상 학술 활동을 지속적으로 강화하고, 환자가 치료로 원활하게 연결될 수 있도록 다양한 프로그램을 준비하고 있으며, 환우회와의 협력도 더욱 공고히 해 나간다는 방침이다.

손라미 PM은 "앞으로의 계획은 파브리병에 대해 보다 다학제적인 접근에 집중하겠다는 방향이 될 것"이라며 "앞으로 심포지엄도 계획하고 있는데, 소아청소년과와 신장내과, 심장내과 교수들을 모셔 다학제 형태로 진행할 예정"이라고 전했다.

이는 각 진료과의 관점에서 의견을 나누는 자리로, 본인 진료과가 아닌 다른 진료과의 시각에서 어떤 증상을 추가적으로 의심해볼 수 있는지 논의하는 자리로 기획하고 있는 것.

즉 이를 통해 의료진이 보다 넓은 시야로 환자를 바라볼 수 있도록 돕는 것이 목적이라는 설명이다.

손 PM은 또 "파브리병을 진료하는 의료진 자체가 많지 않은 편이고, 파브리병에 관심은 있지만 실제 환자를 많이 경험해보지 못하는 경우도 있다"며 "그런 의료진에게는 파브리병을 어떤 경우에 의심해야 하는지, 진단은 어떻게 진행되는지, 현재 사용 가능한 치료 옵션에는 무엇이 있는지에 대한 안내가 필요한 만큼 이런 부분에 대한 교육과 정보 제공 활동도 함께 계획하고 있다"고 언급했다.

그는 "아직 급여 확대가 된 지 1년이 안 됐기 때문에 현장에서의 변화가 크지 않지만, 앞으로 점점 더 신규 환자에서 경구용 치료제를 쓰는 경우가 늘어날 것이라고 기대하고 있다"며 "경구용 치료제는 환자에게 주는 이점이 많은 만큼 이런 부분을 알리도록 노력할 것"이라고 덧붙였다.

손 PM은 "가장 중요한 것은 환자들이 이 변화를 정확히 아는 것이라고 생각한다"며 "갈라폴드가 이제 1차 치료제가 되었다는 점, 즉 진단을 받고 급여 조건을 충족하면 바로 갈라폴드로 치료를 시작할 수 있다는 메시지가 환자들에게 전달되었으면 한다"고 말했다.

마지막으로 손라미 PM은 "사실 갈라폴드의 세 번째 급여 확대 시도가 가장 중요한 국면에 들어선 1년을 맡게 되었는데, 급여 확대 과정을 직접 경험해보는 PM은 많지 않다는 점에서 개인적으로도 의미가 컸다"며 "그래서 단순한 제품 운영이 아니라 하나의 사명처럼 받아들이고 활동했던 것 같다"고 언급했다.

덧붙여 "환자들이 갈라폴드를 통해 삶의 질을 조금이라도 개선하고, 일상을 보다 안정적으로 유지할 수 있다면 그 자체로 큰 의미가 있다"며 "결국 목표는 환자들이 일반적인 일상을 최대한 회복할 수 있도록 돕는 것이고, 그 마음으로 업무를 해오고 있다"고 강조했다.