임상현장에서 치료옵션이 부족했던 'HER2 변이 비소세포폐암' 영역에 표적치료제가 잇따라 등장하고 있다.

특히 올해 국내 임상현장에서도 해당 치료제를 활용할 수 있는 활용할 수 있는 길이 열리면서 이들의 존재감이 한층 커질 것으로 전망된다.

6일 제약업계에 따르면, 최근 식품의약품안전처는 바이엘 경구용 타이로신키나제억제제(TKI) '하이르누오(세바버티닙)'을 희귀의약품으로 신규 지정됐다.

앞서 하이르누오는 미국식품의약국(FDA)로부터 'HER2(ERBB2) 타이로신키나제 도메인(TKD) 활성 변이가 확인된 국소 진행성 또는 전이성 비편평(NSQ) 비소세포폐암 성인 환자' 대상으로 가속승인을 받은 바 있다.

해당 승인은 지난해 독일 베를린에서 열린 유럽종양학회 연례학술대회(ESMO 2025)에서 공개된 임상 1/2상 SOHO-01 연구가 기반이 됐다.

연구 결과, 하이르누오는 HER2 표적치료 경험이 없는 환자군(70명)에서 객관적반응률(ORR) 71%, 반응지속기간(DOR) 중앙값 9.2개월을 기록했다. 엔허투 등 항체약물접합체(Antibody–Drug Conjugate, ADC) 치료 이력이 있는 환자군(52명)에서는 ORR 38%, DOR 7개월로 나타났다.

특히 연구 결과 발표와 동시에 해당 임상연구는 세계 최고 권위의 의학저널인 '뉴잉글랜드 저널 오브 메디신(NEJM)' 게재되며 큰 주목을 받았다.

이를 바탕으로 FDA로부터 가속승인을 받은 데 이어 식약처까지 희귀의약품으로 지정, 올해 내 정식 허가를 기대할 수 있게 됐다.

주목되는 점은 최근 들어 폐암에서도 치료옵션이 부족한 것으로 알려진 'HER2 변이 비소세포폐암' 시장에서 선택지가 늘어나고 있다는 것이다.

그동안 글로벌 항암 치료제 시장에서 가장 큰 영역을 '폐암'이 차지한 것은 맞지만 'HER2 변이 비소세포폐암' 만큼은 희소 폐암으로 분류돼 왔다. 실제로 HER2 변이 폐암은 전체 NSCLC의 2~4% 내외로 발생하는 희귀 아형이다. 기존 항암화학요법과 면역항암제는 효과가 제한적이었고, 여러 기업들이 임상연구에 도전했지만 HER2를 겨냥한 직접적 치료제 개발은 번번이 실패했다.

하지만 주요 암종에서 표준옵션 지위에 올라선 엔허투(트라스투주맙데룩스테칸)를 시작으로 상황이 급변하기 시작했다.

엔허투는 2022년 FDA, 2024년 국내 식약처 승인을 받은 최초의 HER2 표적 폐암 치료제로 기존 항암 요법에 실패한 환자들에게 표준 치료법으로 자리 잡은 상황.

여기에 지난해 8월에는 베링거인겔하임의 허넥세오스(존거티닙)가 ‘이전 치료 경험이 있는 HER2 변이 진행성 비소세포폐암 환자를 위한 경구용 표적 치료제로 가속 승인받았다.

추가로 하이르누오까지 옵션이 추가, 이제는 경쟁 구도가 형성되는 등 치료 패러다임이 빠르게 개편되는 양상이다. 참고로 엔허투를 제외하고 허넥세오스와 하이르누오는 경구용 치료제라는 복용편의성까지 갖추고 있다.

이에 따라 국내 임상현장에서도 'HER2 변이 비소세포폐암' 치료옵션의 국내 도입을 주목하는 분위기다. 지난해 하반기 열린 대한폐암학회에서도 허넥세오스 등 신약의 임상현장 도입을 사전에 준비해야 한다는 의견이 제시되기도 했다.

서울의 A대학병원 종양내과 교수는 "HER2 변이 비소세포폐암 표적치료제가 FDA 허가를 받으면서 국내 임상현장에서도 곧 활용할 수 있을 것이란 기대감은 있다"며 "다만, 약제가 국내 허가돼 도입된다고 하더라도 국내 환자군이 정해져 있지 않으면 한참 동안 치료제에 적합한 환자를 찾는데 시간이 오래 걸릴 수 있다"고 언급했다.

그는 "결과적으로 HER2 변이 비소세포폐암 표적치료제들이 국내 허가 후 도입된다고 하더라도 임상현장에서 치료제를 활용할 수 있는 준비 기간이 필요할 것"이라고 전망했다.