[메디칼타임즈=허성규 기자] 한독(대표이사 김영진, 백진기)은 지난 13일 서울 코엑스에서 열린 대한신장학회 주관 국제학술대회 'KSN 2026'에서 엠파벨리주 심포지엄을 개최했다.

대한신장학회 국제학술대회는 매년 2,000여 명 이상의 신장내과 전문의 및 관계자가 참여하는 국내 최대 규모의 신장 분야 학술행사이다.

이번 엠파벨리주 심포지엄에서는 희귀 신장질환인 C3사구체병증(C3G)과 원발성 면역복합체 막증식성 사구체신염(primary IC‑MPGN)의 질환 특성과 미충족 치료 수요, 질환의 근본적인 기전을 기반으로 한 치료 접근의 중요성이 논의됐다.

이와 함께 최근 국내 허가를 받은 보체 C3 표적 치료제 '엠파벨리주(성분명: 페그세타코플란)'의 임상적 가치와 실제 임상 적용 경험이 공유됐다.

심포지엄에서는 차기 대한신장학회 이사장인 가톨릭대학교 의과대학 최범순 교수가 좌장을 맡았다. 첫 번째 세션에서는 소비(Sobi)의 니콜라스 웹(Nicholas Webb) 박사가 C3G와 primary IC‑MPGN의 최신 진단 전략과 미충족 치료 수요를 주제로 강의를 진행했다.

두 번째 세션에서는 연세대학교 의과대학 세브란스병원 신장내과 한승혁 교수가 페그세타코플란의 VALIANT 3상 임상시험 결과와 실제 임상 적용을 주제로 발표했다. 한승혁 교수는 VALIANT 3상 임상시험의 글로벌 연구자로 참여한 경험을 바탕으로 주요 임상 결과와 실제 임상 현장에서의 경험을 공유했다.

한승혁 교수는 "C3G와 primary IC‑MPGN은 발병 기전이 보체 시스템의 이상과 밀접하게 연관돼 있음에도 불구하고, 그동안 질환 원인에 직접 작용하는 치료 옵션이 제한적이었다"며 "C3를 표적하는 치료가 가능해진 만큼, 조기 진단과 질환 기전에 기반한 치료 접근이 필요하다"고 강조했다.

C3G와 primary IC-MPGN은 보체 시스템 조절 이상으로 인해 신장 사구체에 C3 단백질이 비정상적으로 침착되면서 신기능이 악화되는 희귀 신장질환이다. 환자의 최대 50%가 진단 후 10년 이내에 말기신부전으로 진행되며, 신장이식 후에도 재발 위험이 높은 것으로 알려져 있다. 그동안 보체 활성 이상을 직접 표적하는 치료 옵션이 제한적이어서 환자 치료는 주로 보존적 치료나 면역억제제 요법에 의존해왔다.

C3G와 primary IC-MPGN에 대해 지난해 11월 허가받은 엠파벨리주는 근본적인 원인으로 알려진 C3를 표적하는 치료제이다. C3G 또는 primary IC-MPGN을 가진 12세 이상 환자 124명을 대상으로 26주간 유효성을 평가한 VALIANT 3상 임상시험 결과, 엠파벨리주 투여군은 위약군 대비 단백뇨가 68.1% 감소(p<0.0001)했고, 신장 기능 안정화(p<0.001) 측면에서도 통계적으로 유의미한 결과를 보였다. 또한 투여군의 71%가 C3 염색 제로(zero) 상태를 달성해 사구체 내 C3 침착물이 실질적으로 제거된 것으로 확인됐다.