가족성 간내 담즙 정체증(Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, 이하 PFIC) 치료제 빌베이(오데빅시바트)가 다음 달부터 건강보험 급여권에 들어선다.

중증‧희귀질환 치료제이자 고가의약품인 만큼 급여 적용과 함께 정부의 관리 대상으로 분류됐다.

20일 제약업계에 따르면, 최근 보건복지부는 입센코리아의 빌베이 급여 적용을 골자로 한 '요양급여 적용기준 및 방법에 과한 세부사항' 개정안을 행정예고 했다. 특별한 이견이 없다면 당장 10월부터 급여 적용이 가능하다.

PFIC은 간에 담즙산이 축적돼 손상을 일으켜 간 부전을 일으킬 수 있는 희귀 유전 질환으로, 조기 진단과 효과적인 관리가 수행되지 않으면 간 이식이 필요할 수 있는 심각한 질환이다.

질환의 대표적인 증상인 소양증은 수면과 일상 활동에 큰 영향을 미치고 피부 손상, 수면 상실, 과민성, 주의력 저하를 초래한다.

입센코리아 자체 추산한 치료제 적용 가능한 환자는 약 50여명 수준이다. 그만큼 희귀질환이라는 뜻이다.

이 때문에 빌베이는 보건복지부가 혁신 신약의 신속한 도입을 위해 지난 2023년 시작한 허가-급여-협상 병행 시범사업 대상으로 선정한 1호 약제다. 간 부전으로 인해 이식까지 고려해야 하는 PFIC 질환의 심각성 및 대체 약제가 거의 없는 혁신적인 신약이라는 점이 고려돼 선정된 바 있다.

다만, 급여 등재과정은 순탄치 않았다. 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에서 한 차례 ‘재심의’ 과정을 거치기도 했다. 그럼에도 불구하고 희귀질환임과 동시에 입센코리아의 강한 의지를 바탕으로 10월 급여 등재에 성공했다.

복지부는 이 과정에서 빌베이는 고가의약품 급여관리 대상으로 선정했다. 여기서 고가의약품은 ‘높은 가격, 효과의 불확실성 등으로 인해 가격관리 및 장기효과 확인이 필요한 약제 또는 재정영향이 상당하여 사용량 관리 등이 필요한 약제’를 말하는데 빌베이까지 포함되면서 관리 대상은 총 7개 치료제로 늘어나게 됐다.

이에 따라 복지부는 빌베이 첫 투약 후 6개월에 평가 시 치료반응을 만족하는 경우 추가 6개월의 투여를 인정한다는 방침이다. 이후 매 6개월마다 평가해 치료반응이 유지되면 지속적인 투여를 인정할 예정이다.

또한 제약사의 무상공급 프로그램을 포함해 이전부터 비급여로 빌베이를 투여 중인 환자도 평가를 거쳐 급여를 인정한다는 계획이다. 구체적으로 급여적용 시점이 최초 투여 시점으로부터 6개월 이내인 경우 투여대상에 해당함이 진료기록부 세부내역에 확인되는 경우 급여를 인정할 예정이다.

급여적용 시점이 최초 투여 시점으로부터 6개월을 경과한 때에는 투여대상에 해당함이 진료기록부 세부내역에 확인되고 가장 최신의 반응평가에서 혈청 담즙산(sBA) 농도가 기저치 대비 30% 이상 감소했거나, 혈청 담즙산(sBA) 농도가 기저치 대비 30% 이상 감소하지 않았더라도 소양증의 개선(CGIS점수가 1점 이하 또는 기저치 대비 1점 이상 감소)이 있는 경우 급여가 인정된다.

단, 가장 최신의 반응평가는 급여 적용 시점 대비 6개월 이내에 실시한 평가여야 한다.

복지부 측은 “투여대상에 해당하는 경우 가장 최신의 반응평가로부터 6개월간 투여를 인정하며, 이후 매 6개월마다 평가해 평가방법의 치료반응에 해당하는 경우 지속적인 투여를 인정한다는 계획”이라고 전했다.

한편, 최근 입센코리아는 빌베이 급여와 함께 원발성 담즙성 담관염(Primary Biliary Cholangitis, PBC) '아이커보( 엘라피브라노)'를 국내 허가를 받고 국내 임상현장 영향력 확대에 나서고 있다.

입센코리아 양미선 대표는 "빌베이는 담즙 배출이 제대로 이뤄지지 않아 매우 드물게 발병하는 극희귀질환(ultra-rare disease)인 PFIC 치료제"라며 "기존에는 마땅한 치료제가 없어 대부분의 경우 간 이식이 필요했다"고 설명했다.

양미선 대표는 "어린 자녀에게 간 이식을 해야 한다는 사실은, 같은 부모의 입장에서 결코 가볍게 받아들일 수 있는 일이 아니다. 이러한 상황에서 입센이 최초로 효과적인 치료 옵션을 제공하게 되었다는 점은 의미가 크다"며 "PBC 질환 자체도 오래전부터 알려져 있었지만, 마땅한 치료제가 없었던 분야다. 그렇기 때문에 이 질환에 대한 치료 접근 자체를 학계의 전문가들과 함께 다시 정의해 보려고 한다"고 말했다.