[메디칼타임즈=문성호 기자]평생 약을 복용해야 했던 만성 B형간염 치료에 '유한한 기간 내 완치'라는 새로운 길이 열렸다.

25일 제약업계에 따르면, GSK는 최근 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 계열의 만성 B형간염 신약 '힙사고(Hibsago, 베피로비르센)'의 품목 허가를 획득했다.

이번 승인으로 힙사고는 베피로비르센 성분으로서 전 세계 최초 글로벌 승인을 기록함과 동시에, 일본 내에서 허가된 최초이자 유일한 만성 B형간염 '기능적 완치(Functional cure)' 치료제로 등극했다.

만성 B형간염(CHB)은 면역 체계가 바이러스를 완전히 제거하지 못해 장기간 감염이 지속되는 질환이다. 전 세계적으로 2억 4000만 명 이상이 앓고 있으며, 매년 약 110만 명이 사망하는 간암의 주요 원인 중 하나다.

특히 일본의 경우 약 100만 명의 환자가 투병 중이며 매년 약 4000명이 이 질환으로 사망하고 있다. 일본 정부는 그간 전국적인 검진 및 치료 프로그램을 통해 CHB 퇴치에 강한 의지를 보여왔으며, 글로벌 시장에서 일본이 가장 먼저 힙사고를 승인한 배경도 이와 연관된 것으로 분석된다.

그간 임상 현장에서 쓰이던 뉴클레오시드 유사체 치료는 바이러스 증식을 억제하는 데 그쳐 환자가 평생 약물을 복용해야 하는 한계가 있었다. 기존 치료 단독 시 1년 후 기능적 완치율은 약 1%에 불과했다.

반면 이번에 허가된 '힙사고'는 최소 6개월 이상 뉴클레오시드 유사체 치료를 받은 성인 환자 중 사전 정의된 바이러스 지표를 충족하는 환자에게 적용된다. 히브사고는 B형 간염 바이러스의 유전적 구성 요소인 RNA를 인식하고 생성을 억제하도록 설계된 ASO 치료제다. HBV 관련 RNA 및 바이러스 단백질 생성을 줄이고, 혈중 B형 간염 표면 항원(HBsAg) 수치를 억제하며, 면역 체계를 자극해 안정적인 면역 반응을 유도한다.

이번 승인의 근간이 된 글로벌 임상 3상 'B-Well' 연구에 따르면, 기저 B형간염 표면항원(HBsAg) 수치가 3000 IU/mL 이하인 성인 환자군에서 히브사고를 투여했을 때 19%라는 기능적 완치율을 기록했다.

특히 주요 이차 평가변수인 HBsAg 수치 1000 IU/mL 이하 하위 그룹에서는 완치율이 26%에 달했다. 이 하위 그룹은 전 세계 진단된 만성 B형간염 환자의 약 45%를 아우르는 규모다. 이와 함께 탐색적 분석 결과 전체 환자의 49%, 1000 IU/mL 이하 그룹의 62%에서 표면항원이 100 IU/mL 이하로 떨어지며 면역 제어 도달 가능성을 구체적으로 입증했다.

의학계에서 말하는 '기능적 완치'란 모든 치료를 중단한 후 최소 24주 동안 B형 간염 바이러스 DNA와 바이러스 단백질인 HBsAg가 검출되지 않는 상태를 의미한다. 이는 약물 지속 투여 없이 환자의 자가 면역 체계에 의해 질병이 안정적으로 통제되고 있음을 뜻한다.

토니 우드(Tony Wood) GSK 최고과학책임자(CSO)는 "일본에서 만성 B형 간염 환자들이 기능적 완치를 기대할 수 있는 치료제로 히브사고가 처음으로 승인됐다"며 "힙사고로 6개월간 치료받으면 환자들은 평생 치료의 굴레에서 벗어날 수 있고, 장기적인 간 합병증 위험을 줄일 수 있다"고 밝혔다.

이어 "이는 만성 B형 간염 관리와 GSK의 혁신적인 간 질환 치료제 포트폴리오에 있어 중요한 진전이며, 향후 다른 국가에서도 추가적인 규제 승인이 이루어지기를 기대한다"고 덧붙였다.