[메디칼타임즈=문성호 기자]DKSH코리아가 다국적 제약사들의 대형 품목을 연달아 확보하며 외연 확장에 속도를 내는 가운데, 희귀질환 치료제 '로미플레이트(로미플로스팀)'를 전면에 내세워 국내 시장 공략에 박차를 가하고 있다.

DKSH코리아 헬스케어 사업부는 12일 로미플레이트의 중증 재생불량성 빈혈(SAA) 1차 치료 건강보험 급여 기준 확대를 기념하는 간담회를 개최하고, 이에 따른 임상적 의의와 향후 전략을 발표했다.

TPO-RA 최초 1차 급여 인정…전 세계서 '한국·일본'뿐

이번 급여 확대로 로미플레이트는 국내 TPO-RA(트롬보포이에틴 수용체 작용제) 계열 약제 중 중증 재생불량성 빈혈 1차 치료에 급여를 인정받은 '최초의 제제'가 됐다.

기존에는 최소 6개월 이상 면역억제요법(IST)에 불응한 성인 SAA 환자에게만 급여가 적용됐다. 하지만 이번 개정을 통해 이전에 치료 경험이 없는 성인 SAA 환자 중 동종조혈모세포이식(HSCT)이 불가능하거나 적합한 공여자가 없는 경우, 표준 면역억제요법(ATG+CsA)과의 병용 투여 시에도 요양급여가 인정된다.

투여 기간은 치료당 최대 6개월까지이며, 반응이 없는 경우 2차 약제로의 재투여는 인정되지 않는다.

임상현장에서 주목하는 부분은 SAA 1차 치료제로서 로미플레이트의 건강보험 급여가 적용된 국가 및 지역이 전 세계에서 일본에 이어 한국이 두 번째라는 점이다.

발표를 맡은 삼성서울병원 장준호 교수(혈액종양내과, 대한혈액질환지지치료학회 이사장)는 "로미플레이트의 1차 급여 적용은 학회의 숙원 사업이었다"며 "현재 전 세계에서 로미플레이트를 1차 치료제로 급여 인정하는 나라는 한국과 일본 두 곳뿐으로, 미국이나 유럽 학계에서도 매우 부러워하는 선도적 진료 환경이 구축됐다"고 의미를 부여했다.

이어 장 교수는 "경쟁 약제 연구를 주도했던 글로벌 연구자들도 로미플레이트의 임상 데이터 우수성을 인정하고 있지만, 정작 미국과 유럽에서는 급여 장벽에 막혀 있다"며 "한국 환자들이 1차 치료부터 글로벌 최고 수준의 치료 옵션을 적용받을 수 있게 된 것은 매우 뜻깊은 일"이라고 강조했다.

그러면서 장 교수는 다국가 2/3상 임상연구(Study 531-003) 및 장기 추적연구(Study 531-005) 결과를 인용해 로미플레이트주의 임상적 유용성을 설명했다.

한국, 일본, 대만의 치료 경험이 없는 SAA 환자를 대상으로 한 Study 531-003 연구에서 IST와 로미플레이트주를 병용 투여한 결과, 27주 차 혈액학적 반응률(ORR)은 76.5%(17명 중 13명)에 달했다. 특히 Grade 3 이상의 중대한 이상반응(TEAE)이나 약제 투약 중단 사례는 보고되지 않았다.

이어 최대 5년까지 진행된 장기 추적연구에서는 ORR이 86.7%로 지속 유지됐으며, 관찰 기간 동안 급성골수성백혈병(AML)이나 골수이형성증후군(MDS)으로의 전환 사례도 나타나지 않았다.

장준호 교수는 "무엇보다 수혈 의존성 환자의 조혈 기능을 개선해 수혈 필요성을 획기적으로 줄였다"며 "연구 시작 시 수혈이 필요했던 환자 16명 중 13명(81.3%)이 수혈 비의존을 달성하거나 수혈 요구량이 감소했다"고 말했다.

이어 "지난 7월 발표된 '2026 국내 중증 재생불량성 빈혈 TPO-RA 전문가 권고안'에서도 적합한 공여자가 없는 40~55세 환자군에는 IST+TPO-RA 병용요법을 적극 권고하고, 55~60세 이상 고령 환자군에서는 우선 고려 치료법으로 제시하고 있다"며 "급여 확대를 통해 이식이 어려운 환자들에게 최선의 치료 전략을 수립할 수 있게 됐다"고 평가했다.

대형 품목 연이은 도입…빅파마 가교 역할 자처

제약업계에서는 최근 DKSH코리아의 파격적인 국내 영역 확장 행보에 주목하고 있다.

DKSH코리아는 최근 한국노바티스와 전략적 파트너십을 체결하고 연간 처방액이 약 800억원 규모에 달하는 간판 고혈압 치료제 '디오반'과 '엑스포지'의 국내 판촉·유통·마케팅권을 인수했다.

기존 아스트라제네카의 '아타칸', 한국쿄와기린 품목에 이어 블록버스터 품목들을 연속해서 품에 안으며 국내 전문의약품 영업·마케팅 시장의 거물로 부상한 상황이다.

이처럼 만성질환 대형 품목을 흡수해 영업 조직의 외형을 대폭 키운 DKSH코리아가, 1차 치료 급여라는 확실한 임상적 무기를 쥔 희귀질환 치료제 '로미플레이트'를 첫 외연 확장 간담회의 메인 카드로 내세운 셈이다. 이는 단순 유통사를 넘어 전문 치료 영역(Specialty Care)의 리더십을 확고히 하겠다는 전략으로 풀이된다.

더불어 DKSH코리아는 향후 글로벌 빅파마들과의 협력을 지속 확대해 세를 더욱 넓혀갈 계획이다.

DKSH코리아 헬스케어 사업부 김정란 대표는 "이번 급여 확대로 치료 선택지가 제한적이었던 중증 재생불량성 빈혈 환자들이 초기부터 다양한 치료 옵션을 신속하게 활용할 수 있는 기반이 마련됐다"며 급여 확대의 의미를 강조했다.

이어 김 대표는 "DKSH코리아는 앞으로도 글로벌 빅파마와 국내 임상현장을 잇는 가교 역할을 다할 것"이라며 "미충족 의료 수요가 높은 치료 영역의 의약품을 국내에 안정적으로 공급해 환자들의 치료 접근성을 대폭 향상시키겠다"고 밝혔다.