[메디칼타임즈=김민건 기자] 큐로셀이 국내 첫 CAR-T 치료제 '림카토'의 치료 대상을 기존 3차 이상에서 2차 치료로 확대한다. 올해 3차 치료제로 품목허가를 획득한 데 이어 1차 치료에 실패한 환자까지 처방 대상을 넓히겠다는 계획이다.

큐로셀(대표이사 김건수)은 CD19 표적 CAR-T 치료제 림카토(안발캅타젠오토류셀)의 재발성 또는 불응성 성인 거대 B세포 림프종 2차 치료 적응증 확대를 위한 3상 시험계획(IND) 변경승인을 식품의약품안전처에 신청했다고 30일 밝혔다.

림카토는 올해 상반기 재발성 또는 불응성 성인 거대 B세포 림프종 3차 치료제로 품목허가를 받았다.

이번 임상은 림카토를 기존보다 앞선 치료 단계에서 사용할 수 있는지를 평가하기 위한 것이다. 회사가 개발 대상으로 삼은 환자군은 1차 치료에 반응하지 않거나 조기에 재발한 거대 B세포 림프종 환자다.

이들 환자는 기존 2차 표준치료인 구제항암화학요법과 자가조혈모세포이식에 충분한 반응을 보이지 않거나, 고령 및 동반질환으로 이식이 어려운 경우가 있다.

임상 3상은 삼성서울병원을 비롯한 국내 주요 의료기관에서 다기관·무작위배정 방식으로 진행된다.

임상에서 림카토 투여군과 기존 표준치료(Standard of Care, SoC)군을 비교하며, 2차 치료제로서 유효성과 안전성을 확인할 계획이다.

한편, 림카토에는 큐로셀이 독자 개발한 CAR-T 플랫폼 '오비스(OVIS)' 기술이 적용됐다. CAR-T 세포의 기능을 억제하는 면역관문 단백질 PD-1과 TIGIT의 발현을 동시에 낮추도록 설계됐다. 이를 통해 종양미세환경에서 항종양 기능을 유지하도록 개발한 것이 특징이다.

김건수 큐로셀 대표는 "올해 림카토의 허가를 통해 국산 CAR-T 상업화 시대를 열어가는 데 이어, 이번 3상 IND 신청은 림카토를 3차 이상 치료에 머무르지 않고 조기 치료 단계로 확대하기 위한 중요한 첫걸음"이라고 말했다.

이어 "신속한 승인 절차를 거쳐 2027년 상반기 본격적인 3상에 돌입할 계획이며, 1차 치료 실패 후 대안이 절실한 환자들에게 보다 빠르게 CAR-T 치료 기회를 제공할 수 있도록 2차 치료 적응증 확대를 적극 추진하겠다"고 말했다.

한편 큐로셀은 기존 허가 적응증인 3차 치료에서 림카토의 상업화도 추진하고 있다. 지난 9월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에서 제시된 평가금액 수용을 조건으로 급여 적정성을 인정받았다.

현재 건강보험 등재 후속 절차를 진행 중이며, 회사는 연내 급여 적용과 상업용 투약을 목표로 하고 있다.