[메디칼타임즈=문성호 기자]미국 식품의약국(FDA)이 조현병과 치료 저항성 우울증 등 중증 정신질환 치료제의 승인 문턱을 낮추기 위한 심사 가속화 방안을 확정했다.

28일 제약업계에 따르면, 최근 FDA는 정신질환 치료제 후보물질을 개발 중인 기업들에 '국가 우선순위 바우처(National Priority Vouchers, CNPV)'를 수여했다.

그동안 중증 정신질환 치료제는 우선 심사(Priority Review)를 적용받더라도 승인까지 최소 6개월에서 10개월 이상 소요되는 것이 일반적이었다. 그러나 FDA는 이번 조치를 통해 혁신 신약(Breakthrough Therapy) 지정을 받은 정신질환 치료제에 대해 단 1~2개월 내에 승인 여부를 결정하는 '초고속 경로'를 신설했다.

특히 해당 바우처는 다른 적응증의 심사 가속화에 활용하거나 타 제약사에 양도할 수 있는 권한까지 부여해, 개발사들이 중증 정신질환 분야에 R&D 역량을 집중할 수 있도록 강력한 유인책을 마련했다.

동시에 FDA는 단순한 속도전뿐만 아니라 심사 기준의 질적 변화도 예고했다. FDA는 그동안 정신질환 치료제 승인의 최대 걸림돌이었던 '주관적 평가'의 한계를 극복하기 위해 새로운 최종 가이드라인(Final Guidance)을 배포했다.

해당 가이드라인에 따르면, 앞으로 FDA는 환자의 주관적 설문 응답 외에도 디지털 웨어러블 기기 등을 통해 수집된 '디지털 엔드포인트(Digital Endpoints)'와 '객관적 행동 바이오마커'를 핵심 심사 지표로 인정한다.

기존에는 환자가 자신의 상태를 기록하는 '환자 보고 성과(PRO)'나 의료진의 관찰 지표가 절대적이었으나, 앞으로는 웨어러블 기기를 통해 수집된 수면 패턴, 활동량, 언어 발화 속도 등의 객관적 데이터를 심사 과정에서 1차 평가 변수(Primary Endpoint)로 활용할 수 있는 근거를 마련한 것이다.

또한, 뇌 과학적 근거가 명확한 경우 일부 동물실험 데이터를 인체 중심 모델(Human-centric models) 시뮬레이션으로 대체할 수 있도록 허용함으로써 임상 설계의 유연성을 극대화했다.

FDA는 이번 발표를 통해 중증 정신질환 분야에서 'Right to Try(치료 기회 확대 법안)'를 적극적으로 해석하겠다는 의지도 분명히 했다. 난치성 정신질환 환자들에게 새로운 기전의 약물이 신속하게 전달될 수 있도록 규제 기관이 능동적으로 개입하겠다는 취지다.

결과적으로 조현병 및 CNS 계열 파이프라인을 보유한 국내 제약‧바이오 기업들도 이번 FDA의 가이드라인 변화를 주시할 수밖에 없게 됐다. 특히 글로벌 임상을 준비 중인 바이오벤처들은 미국 내 신속 승인 가능성을 염두에 둔 임상 설계 변경이 불가피해졌다는 분석이다.

마티 마카리(Marty Makary) FDA 국장은 "치료 저항성 우울증, 알코올 중독 및 기타 중증 정신질환과 약물 남용 질환을 포함한 국가적 정신건강 위기를 해결할 잠재력을 가지고 있다"며 "이 분야가 앞으로 나아감에 있어 그 개발 과정이 건강한 과학과 엄격한 임상 증거에 기반하는 것이 매우 중요하다"고 평가했다.

그는 이어 "CNPV는 특정 약물들이 우리의 국가적 우선순위와 일치한다면 신속하게 승인될 수 있도록 할 것"이라며 "이는 기존의 수개월이 걸리던 검토 기간을 단 몇 주 단위로 단축하는 혁신적인 변화"라고 강조했다.