[메디칼타임즈=문성호 기자]리제네론 파마슈티컬스(Regeneron Pharmaceuticals)의 유전성 난청 치료제 '오타르메니(Otarmeni, lunsotogene parvec-cwha)'가 미국식품의약국(FDA)으로부터 세계 최초로 승인을 획득했다.

특히 리제네론은 이번 승인과 동시에 미국 정부의 최혜국(MFN) 약가 인하 정책에 전격 합의하며, 해당 신약을 미국 환자들에게 무료로 제공하는 파격적인 행보를 결정했다.

24일 제약업계에 따르면, 최근 FDA는 OTOF 유전자 변이로 인한 중증 및 심도 난청 환자를 위한 최초의 유전자 치료제로 오타르메니를 승인했다. 이번 승인은 생물학적제제 허가신청서(BLA) 제출 후 단 61일 만에 이루어진 것으로, FDA 역사상 가장 빠른 승인 기록 중 하나로 기록됐다.

이는 세계적인 의학 저널 뉴잉글랜드의학저널(NEJM)에 게재된 임상 데이터와 국가우선심사바우처(CNPV) 프로그램이 동력이 됐다. 오타르메니는 이중 아데노관련바이러스(AAV) 벡터를 통해 기능성 OTOF 유전자를 내이 유모세포에 직접 전달, 소리 전달에 필수적인 오토페를린 단백질 생성을 회복시키는 기전을 갖고 있다.

이번 FDA 승인의 토대가 된 CHORD 시험은 10개월에서 16세 사이의 소아 환자 20명을 대상으로 진행됐다. 참가자들은 오타르메니를 와우 내 주입 방식으로 1회 투여받았으며, 편측 또는 양측 투여를 통해 청력 복구 여부를 관찰했다.

투여 24주 차 결과, 전체 참가자의 80%(16명)가 순음 청력 검사에서 70dB HL 이하의 청력 역치를 달성했다. 이는 임상적으로 자연 청력이 가능한 수준으로, 통상적인 인공와우 이식이 필요하지 않은 상태를 의미한다. 20명 중 14명(70%)은 24주 차에 90데시벨 이하의 청각뇌간반응(ABR)을 보이며 주요 2차 평가변수를 충족했다.

48주 추적 관찰 결과에서는 치료 반응이 견고하게 유지됐으며, 특히 전체 참가자의 42%는 속삭임까지 들을 수 있는 정상 청력(25dB HL 이하) 수준까지 회복되는 성과를 거뒀다. 안전성 면에서는 중이염, 구토, 메스꺼움, 어지럼증 등이 확인됐으나 수술 절차는 영아에게도 적용 가능할 만큼의 내약성을 보였다.

CHORD 임상을 책임진 보스턴 아동병원 이비인후과 에이리엇 시어러(A. Eliot Shearer) 박사는 "이번 승인은 언제 어디서나 '24시간 자연 청력'을 되찾는 것이 가능해진 유전성 난청 치료의 새로운 시대를 의미한다"며 "단 한 번의 치료로 신속하고 일관된 회복 결과가 나타났다"고 강조했다.

트럼프 정부와 MFN 협약 체결… 약가 인하 및 투자 확대

리제네론은 승인 발표 직후 백악관 및 미국 정부와의 약가 인하 합의 내용도 공개했다. 트럼프 대통령이 지목한 주요 제약사 중 마지막으로 MFN 협약에 서명하며 미국 내 브랜드 의약품 시장의 가격 안정화에 동참하기로 한 것이다.

이 과정에서 리제네론은 새롭게 승인받은 오타르메니를 미국 내 환자들에게 무료로 제공하기로 했다. 고가의 유전자 치료제를 무료로 공급하는 것은 매우 이례적인 결정이다.

아울러 고지혈증 치료제 '프랄런트(Praluent)'의 가격을 TrumpRx를 통해 구매 시 기존 537달러에서 225달러로 50% 이상 인하하기로 했으며, 향후 신약에도 MFN 가격 체계를 적용할 방침이다. 또한 2029년까지 미국 내 R&D 및 제조 시설 확충을 위해 총 270억 달러(약 37조 원)를 투자하기로 약속했다.

리제네론 사장 겸 최고과학책임자(CSO)인 조지 얀코풀로스(George D. Yancopoulos) 박사는 "오타르메니는 뛰어난 인재들이 어려운 과제에 도전할 수 있는 자원과 자유를 가졌을 때 무엇이 가능한지를 보여주는 사례"라며 "무료 제공 결정은 바이오 제약 산업이 세상에 선한 영향력을 끼치는 진정한 동력이 될 수 있다는 믿음을 강조하기 위함"이라고 밝혔다.