중증 희귀질환 치료제와 항암신약의 급여 첫 관문 역할을 하는 중증(암)질환심의위원회. 올해 마지막 회의를 앞둔 가운데 상정될 치료제에 관심이 쏠리고 있다.

9일 제약업계에 따르면, 건강보험심사평가원은 오는 10일 제9차 암질환심의위원회(이하 암질심)를 개최할 예정인 것으로 나타났다.

최근 정부가 희귀 질환 및 중증질환 치료제에 대한 치료 접근성을 제고하겠다는 목적으로 약가제도 개편을 발표한 상황에서 열리는 암질심인 터라 임상현장과 제약업계의 관심이 집중될 수 밖에 없을 터.

이 가운데 회의에는 재도전 혹은 신규로 급여기준 설정에 도전하는 약물들이 상정될 예정이라는 후문이다.

재도전에 나설 것으로 알려진 약물로는 한국MSD 경구용 저산소증유도인자-2 알파(HIF-2α)억제제 웰리렉(벨주티판)이 주목된다.

웰리렉의 적응증인 폰히펠-린다우(von Hippel-Lindau, VHL)병은 여러 장기에 발생하는 종양과 관련된 유전성 질환으로, 종양 억제 유전자 VHL의 유전적 이상에 의해 발생한다. 뇌, 척수에 발생하는 중추신경계 혈관모세포종, 망막 혈관모세포종, 내이의 내림프낭종양, 신장과 췌장의 낭종, 부신의 갈색세포종 및 부신경절종, 생식기관의 낭샘종 등 다양한 악성 및 양성종양을 유발하는 것이 특징이다.

발생 빈도는 약 3만 6000명당 1명으로 전 세계적으로 약 20만명, 미국에서 약 1만명이 앓고 있는 것으로 추정된다.

국내의 경우 심평원 자료 기준, 성인 VHL병 환자수는 200명대 초 중반으로 평가된다.

이를 바탕으로 한국MSD는 VHL 희귀한 적응증으로, 2023년 국내 희귀의약품으로 지정받아 5월 최종 허가 받은 바 있다.

올해 마지막 회의에 상정된다면 지난해 8월과 올해 3월 두 차례 암질심서 고배 후 세 번째 도전이다. 2023년 5월 국내 승인된 이 후 급여에 진전이 없었던 터라 연내 암질심 통과 여부에 관심이 쏠리고 있다.

신규 상정 여부가 관심을 끄는 약물로는 바이엘코리아의 경구용 안드로겐 수용체 억제제(ARi) 뉴베카(다로루타마이드)다.

뉴베카는 지난 6월 호르몬 반응성 전이성 전립선암(metastatic Hormone-Sensitive Prostate Cancer, 이하 mHSPC) 환자의 치료에서 안드로겐 차단요법(Androgen Deprivation Therapy, 이하 ADT)과 병용하는 2제 요법으로 식약처 허가를 받았다.

마찬가지로 도세탁셀을 추가한 3제 요법 역시 국내 승인을 획득했다.

특히 뉴베카는 독특한 분자 구조로 낮은 뇌혈관장벽(BBB) 투과율과 약물-약물 상호작용(DDI) 최소화라는 차별점을 바탕으로 CNS 관련 부작용 위험이 낮고, 복용지속성을 높일 수 있어 고령이 많은 전립선암 환자 특성에 적합하다는 평가다.

다만, 임상현장에서 비급여로 활용되면서 경쟁약제로 꼽을 수 있는 엑스탄디(엔잘루타마이드, 한국아스텔라스), 자이티가(아비라테론, 한국얀센)와 얼리다(아팔루타마이드, 한국얀센)와 비교 했을 때 임상현장 활용에 한계가 존재한다.

따라서 바이엘코리아 입장에서도 뉴베카의 암질심 통과는 최대 과제로 여겨진다.

신촌세브란스병원 한현호 교수(비뇨의학과)는 "국내 mHSPC 환자 대부분은 60대 이상 고령자로 동반질환을 보유하고 있는 경우가 많으므로 임상적 근거를 기반으로 환자의 상태, 선호도 등을 고려해 개별화된 치료 전략 수립이 필요하다"며 "이번 뉴베카+ADT 2제 병용요법 허가로, 도세탁셀 사용 여부에 따라 환자 특성에 맞는 맞춤치료가 가능해졌다"고 설명했다.

한현호 교수는 "적극적인 초기 치료가 필요한 환자는 뉴베카+ADT+도세탁셀 3제 병용요법을, 고령‧만성질환자‧낙상 등 CNS 우려가 크거나 도세탁셀 치료에 적합하지 않은 환자는 뉴베카+ADT 2제 병용요법을 고려해볼 수 있을 것"이라고 임상현장 활용 가치를 평가했다.