의학기술 발전과 함께 약제 허가초과 사용이 중요한 선택지로 부상하고 있지만, 우리나라는 제도가 임상현장을 따라오지 못해 최적의 치료가 제한되고 있다는 전문가 지적이 나왔다.

건강보험심사평가원은 29일 서울웨스턴조선호텔에서 '약제와 치료재료의 허가범위 초과사용 승인 제도 현황과 개선 방향'을 주제로 국제 심포지엄을 개최했다.

서울아산병원 이재련 종양내과 교수는 이날 심포지엄에서 '효과적일 수 있는 약제를 시도헤 볼 수 있는 자유와 권리'를 주제로 발표를 진행하며 국내 허가초과 제도에 대한 문제점을 지적했다.

그는 "차세대 염기서열 분석에 기반한 개인 맞춤형 종양학 시대에는 항암제 허가초과 사용이 중요한 선택지"라며 "하지만 한국의 현행 사전승인제도는 이러한 임상적 발전을 충분히 반영하지 못하고 있어 최적 치료의 적지 적용이 제한되고 있다"고 밝혔다.

이재련 교수는 국내 허가초과 사용 관리 제도의 문제점으로 ▲승인 기준과 실제 임상 요구 불일치 ▲전문성 제한 ▲과도한 행정 부담 등 3가지를 꼽았다.

그는 "승인 기준이 실제 임상 요구보다 의약품 등록이나 급여 기준에 가깝게 설정돼 있어 최신 치료 전략에 대한 환자 접근성을 제한한다"고 지적했다.

이어 "또한 병원 내 다학제팀 승인을 받은 뒤, 비전문가를 포함한 위원회의 재심사를 거치는 등 이중 검토가 필요해 종양내과 전문의의 자율성이 약화되고 있다"며 "과도한 서류 작업과 장기간 검토 등 행정적 부담 역시 사후 승인제도 활용의 장애물"이라고 비판했다.

이재련 교수는 이를 해결하기 위해 ▲전문가 참여 확대 ▲NGS(차세대염기서열분석) 기반 다학제 협의체 활성화 ▲사전·사후 승인 절차 간소화 등이 필요하다고 제안했다.

이 교수는 "임상 전문성을 반영할 수 있도록 심사위원회에 질환별 전문가를 포함해야 한다"며 "또한 차세대 염기서열 분석 기반 사례는 대한종양내과학회, 주요 기관의 분자종양 위원회 등 전문단체를 적극 활용해야 한다"고 주장했다.

이어 "사전, 사후 승인 절차를 간소화하고 디지털화를 통해 기간 단축 및 부담을 줄여야 한다"며 "끝으로 활발한 운영을 위해 임상적 혜택이 입증된 허가와 치료는 선별적 급여 도입이 필요하다"고 말했다.

이러한 조치를 통해 접근성을 개성하고, 임상의 판단을 존중하며 규제를 정밀의료와 일치시키는데 기여해야 한다.

■ "일본, 허가초과 사용 규제 다변화…'치료 고아' 해소 과제는 여전"

이날 일본 게이오대학교의 히사시 우루시하라(Hisashi Urushihara) 교수는 일본 약제 허가초과 제도를 규제의 문제점 중심으로 발표하며, 한국과 일본이 허가초과 문제에 접근하는 방식의 차이를 분석했다.

히사시 우루시하라 교수는 "일본은 허가초과 사용의 규제 승인 및 보험 상환을 해결하기 위해 여러 규제 경로를 활용하고 있다"고 설명했다.

임상시험을 통한 공식 허가 확장, 널리 알려진 지식을 기반으로 한 간소화 신청, '55 고시' 제도를 통한 공식 승인 없는 보험 상환 등이 대표적 예시다.

그는 "허가초과 사용의 주요 문제로는 임상시험에서 안전성과 유효성 근거 부족, 부작용 보고 미흡, 제한된 보험 적용 범위 등이 있다"며 "특히 소아 환자군에는 60~70%의 약물이 허가초과로 사용되지만, 정식 소아 적응증 승인을 받은 것은 30%에 불과하다"고 지적했다.

이어 "미국과 EU와 달리 일본은 소아 개발을 의무화하는 법률이 부재해 일명 '치료 고아' 문제가 악화되고 있다"고 전했다.

이에 일본은 고도의 의료적 필요가 있는 미승인, 허가초과 약물 평가위원회를 설립해 2009년 이후 1072건 이상의 청원을 처리하고, 그중 397개 제품에 대해 간소화 신청을 포함한 개발 요청을 공식 제기했다.