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CMC 이종욱 교수 다니코판 3상 란셋 헤마톨로지에 실려

발행날짜: 2023-12-06 11:31:40 업데이트: 2023-12-06 11:41:01

서울성모혈액병원 이종욱 교수 주도 PNH 글로벌 연구
미국,유럽,아시아 15개국서 기존 약제대비 효과 입증

가톨릭대학교 서울성모병원 혈액병원 재생불량빈혈센터장 이종욱 교수(혈액내과)가 주도한 희귀난치성 혈액질환인 발작성야간혈색뇨증 (Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: PNH) 신약의 제3상 국제임상연구결과가 혈액학 최고학술지 'Lancet Haematology'(IF 24.7) 온라인에 11월 27일 게재됐다.

발작성야간혈색뇨증(PNH)은 PIG-A 유전자의 변이로 인해 적혈구를 보호하는 단백질 합성의 장애가 초래되며, 인구 100만명당 10-15명이 발생하는 희귀질환이다. 병명처럼 파괴된 혈구세포가 소변과 함께 섞여 나와 갑작스런 콜라색 소변을 보는 특징이 있다.

서울성모병원 혈액병원 재생불량빈혈센터장 이종욱 교수 (혈액내과)

또한 적혈구가 체내의 보체공격을 받아 파괴(용혈)되므로 적혈구수혈이 필요한 중증 빈혈이 발생할 뿐 아니라 혈관 내 용혈로 인한 혈색뇨증 및 신부전, 혈전증, 폐동맥고혈압, 평활근수축(심한 복통) 등의 증상 및 합병증으로 인해 심각한 삶의 질이 저하되고 사망에 이르는 질병이다.

PNH의 치료제는 말단보체억제제(terminal C5 inhibitor)인 에쿨리주맙(eculizumab) 혹은 라불리주맙(ravulizumab)이며, 이는 용혈을 차단해 빈혈의 개선, 신부전 및 혈전증을 예방해 PNH 환자의 생존율 향상에 기여해 왔다. 그러나 말단보체억제제 치료를 받는 환자의 약 20%에서는 혈관 외 용혈로 인한 빈혈이 지속돼 삶의 질 척도 저하 및 수혈부담으로 어려움을 겪고 있다.

다니코판 (danicopan)은 경구용 D인자 억제제로서 보체의 상위단계를 차단하는 역할을 한다 (proximal inhibitor). 이 교수는 다니코판 단독요법의 2상연구에도 참여해 안정성과 효능을 확인했고, 연구결과를 국제학술지 'Blood' (2021)와 'Haematologica' (2021)에 게재한 바 있다.

이번 연구는 에쿨리주맙 혹은 라불리주맙을 투여받고 있는 PNH환자들 중 혈관 외 용혈로 인한 빈혈(혈색소 9.5g/dL 이하)이 있는 환자들만 참여했다. 미국, 유럽, 아시아 등 15개국 다양한 인종의 73명 환자가 등록돼 지속적인 에쿨리주맙 혹은 라불리주맙을 받으면서 다니코판 병용투여군 및 위약군을 2:1로 배정해 12주간 치료했다.

연구설계단계에서 계획된 중간분석에서 63명(다니코판 투여군 42명, 위약군 21명)을 분석했다. 연구결과 1차 유효변수인 혈색소의 증가가 다니코판 투여군에서 위약군에 비해 12주동안 의미 있게 향상됐다. 2차 유효변수인 혈색소 2 g/dL이상 증가율, 수혈회피율(수혈이 불필요한 비율), 삶의 질 척도 개선율, 절대망상적혈구수의 변화 등 모두 다니코판 투여군이 의미 있게 우수했다.

제1저자 및 교신저자인 이 교수는 "다니코판은 보체의 상위단계를 차단하는 말단보체억제제(라불리주맙) 치료 중 혈관 외 용혈이 발생한 환자들에게는 빈혈을 개선시키는 유용한 치료제가 될 수 있다"며 "라불리주맙은 혈관 내 용혈을 완전히 차단해 줄 수 있으며, 다니코판은 일부 환자에게 나타나는 혈관 외 용혈을 개선시켜, 이러한 병합요법이 PNH치료의 진일보된 연구로 볼 수 있다"고 연구 의미를 설명했다.

가톨릭대학교 대학원장과 대한조혈모세포이식학회 이사장을 역임한 이 교수는 골수부전질환 (재생불량성빈혈, PNH 등) 분야에서 수 많은 국제학술대회 초청강의 및 국제임상연구를 주도하고 있는 세계적 석학이며, 현재 서울성모병원 혈액병원 재생불량빈혈센터장으로서 활발한 대내외 활동을 하고 있다.

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