[메디칼타임즈=문성호 기자]보건복지부와 건강보험심사평가원이 희귀질환 치료제 접근성 향상을 위한 신속등재 방안을 마련하고 본격적인 제도 추진에 나선다.

기존의 허가-평가 병행 절차를 전면 개선해 약제 급여 적정성을 신속하게 검토하되, 등재 이후 사후 평가를 유례없이 강화하는 내용이 핵심이다. 복지부는 현장의 실효성을 검증하기 위해 당장 올해 안으로 시범사업을 가동할 예정이다.

복지부와 심평원은 27일 오전 서울 중구 포스트타워에서 '희귀질환 치료제 접근성 향상을 위한 신속등재 추진 방향 공청회'를 열고, 이 같은 내용을 골자로 한 희귀질환 치료제 신속등재 추진 계획과 구체적인 약가 제도 개편안을 공개했다.

허가·평가·협상 가속화…2~3개 약제 시범사업 가동

이날 공청회에서 복지부는 약가 제도 개편이라는 본 제도를 전면 도입하기에 앞서, 현장의 실효성을 검증하기 위한 구체적인 시범사업 추진 방안을 발표했다.

발표안에 따르면 이번 시범사업의 핵심은 식품의약품안전처 품목허가 신청 후부터 안전성·유효성 심사 완료 전 단계에 있는 약제를 대상으로 심평원의 급여 평가와 건보공단의 약가 협상을 연계하여 동시에 진행하는 것이다. 허가와 평가, 협상 사이의 행정적 시차를 최소화하겠다는 전략이다.

신속 등재 필요성이 큰 약제를 우선 선정한다는 기준 아래, 신청 대상은 희귀질환 치료제 중 외국에서 일정 수준 이상 급여 적용 중인 약제가 될 전망이다. 복지부는 대체약제 유무, 질환 중증도, 재정 영향 등을 종합적으로 검토해 우선 2~3개 약제를 시범사업 대상으로 선정하겠다는 방침이다.

복지부 보험약제과 이은주 사무관은 "2~3개 정도 약제를 시범사업 대상으로 선정해 선제적으로 운영해보고, 이를 바탕으로 향후 정식 제도화 여부를 결정할 생각"이라며 "신속등재가 필요한 세부 요건에 대해서는 향후 업계 의견을 수렴해 다시 검토해 나갈 예정"이라고 설명했다.

이어 이 사무관은 "이 제도는 희귀질환 환자의 접근성을 높이되, 신속한 등재와 철저한 사후관리, 그리고 의료 현장의 수용성을 균형 있게 맞춰가는 것이 가장 중요하다"고 강조했다.

사후관리 성과평가 강화 핵심

복지부의 시범사업 기조에 발맞춰 심평원은 신속등재를 뒷받침할 구체적인 약가 세부 개선안을 제시했다. 심평원은 식약처 허가 후 1개월 이내에 약제급여평가위원회(약평위)에 상정하는 패스트트랙을 추진하는 한편, 진입 장벽을 낮춰주는 대가로 등재 이후의 모니터링과 제약사의 재정 책임을 극대화하는 강력한 '성과평가 및 사후관리 방안'을 가동한다.

우선 초고가 희귀질환 약제의 재정 불확실성을 통제하기 위해 현행 5년으로 운영되던 위험분담제(RSA) 기본 계약 기간을 4년으로 단축하는 방안이 추진된다.

구체적으로 1~3년차에는 임상 및 청구 자료를 수집·관리하고, 마지막 4년차에 사후평가를 진행해 실제 임상 성과를 보다 빠르게 제도에 반영하겠다는 취지다. 특히 실제 임상 자료(RWE)를 기반으로 한 성과평가를 상시화해 실제 치료 반응률이 기대치에 미달할 경우 즉각 재정 회수 메커니즘을 작동시킬 방침이다.

다만 심평원은 제약사의 국내 신속 등재 수용성을 높이기 위해 약제 비용효과성 수준의 기준이 되는 A8 국가 조정 최저가의 90% 수준으로 초기 약가를 설정하겠다는 전향적인 계획을 공개했다.

대신 연차별 이중 구조의 총액 제한 계약(Cap) 모델을 연계한다. 1차년도 총액 설정 단계에서는 환자의 빠른 급여 적용을 위해 제약사가 제시하는 총액 수준을 고려해 문턱을 낮춰주되, 2차년도부터는 1차년도 집행 결과인 '실제 청구액'을 바탕으로 총액 캡을 전면 재조정한다.

만약 1차년도 실 청구액이 당초 제약사가 제시해 계약했던 총액의 일정 기준 이하로 나타날 경우, 실제 청구액 기준에 맞춰 총액 한도를 강제 하향 조정한다는 방침이다.

사후 검증 결과에 따른 페널티 수위도 명확히 규정됐다.

심평원 이숙현 신약등재부장은 "사후 평가 결과 사전 설정한 임상적 목표치에 미달할 경우 즉각적인 약가 인하 조치를 취하고, 만약 제약사가 RWD 등 관련 자료를 미제출할 경우 해당 약제를 전액 본인부담으로 전환하는 조치까지 검토하고 있다"고 말했다.

이 부장은 이어 "이번 제도 개편의 취지를 고려해, 희귀질환 환자에게 급여 적용 이후 약제가 현장에 신속하게 유통‧공급될 수 있도록 제약사의 공급량 관리 및 모니터링도 철저히 병행할 예정"이라고 덧붙였다.