미국식품의약국(FDA)이 항암신약 승인을 위한 임상연구 심사과정에서 전체생존율(OS) 지표를 기존보다 더 우선시할 것으로 보인다.

22일 제약업계에 따르면, 최근 FDA는 항암신약 임상시험에서 OS를 주요 평가지표로 우선 사용하도록 하는 지침 초안을 발표했다.

그동안 항암신약 승인 과정에서 주요 제약사들은 무진행 생존기간(PFS) 혹은 객관적 반응률(ORR) 지표를 1차 평가지표로 설정, 이를 기반해 허가를 신청하는 사례가 적지 않았다.

이에 반해 OS는 다른 평가지표 비교해 입증하기 위해서는 상대적으로 더 오랜 기간이 소요된다.

하지만 FDA는 이번 지침 초안을 발표하며 종양학 임상에서 OS를 우선적으로 1차 종결점, 즉 우선 평가지표로 설정하도록 권고했다.

지침을 통해 FDA는 "OS는 효과성(efficacy)과 안전성(safety) 모두를 반영하는 평가항목"이라며 "특정 치료제의 치료 효과로 긍정적 영향을 받을 수 있고, 독성으로 부정적 영향을 받을 수도 있다. OS는 객관적이고 임상적으로 의미 있는 지표이며, 측정이 용이하고 정확하다"고 강조했다.

FDA는 "생명을 위협하는 질환에서 수명을 연장하는 것은 본질적으로 중요한 가치이므로, OS는 종양학에서 중요한 평가항목으로 간주된다"고 설명했다.

특히 FDA는 전이성 췌장암 등 진행속도가 빠른 암종 혹은 OS를 입증한 기존 치료제가 있는 상황에서 승인을 추진하는 항암신약은 OS를 주요 평가지표로 우선 고려해야 한다고 강조했다.

다만, 일부 진행이 느린 암종 혹은 효과적인 치료제가 있어 생존 기간이 매우 긴 경우 등은 예외가 될 수 있다고 단서를 달았다.

하지만 FDA는 OS가 주요 평가항목이 아니더라도, 반드시 OS 데이터를 수집하고 제출할 것을 권고했다.

결과적으로 제약사들의 항암신약 FDA 허가 문턱이 더 높아질 것으로 예상된다.

FDA는 지침을 통해 "OS가 주요/2차 효능 평가항목이 아닐 경우, 스폰서는 OS를 잠재적 위해성 평가를 위한 안전성 항목으로 사전 명세한 계획을 포함해야 한다"며 "규제기관과 협의해 임상시험계획서 및 통계분석계획(SAP)에 OS 분석 계획을 명확히 해야 한다"고 덧붙였다.