[메디칼타임즈=이지현 기자] 삼성제약이 희귀 난치성 퇴행성 뇌질환인 '진행성 핵상 마비(PSP)' 치료제 개발의 최종 관문인 제3상 임상시험에 전격 착수해 관심을 모으고 있다.

삼성제약은 30일 식품의약품안전처(MFDS)에 진행성 핵상 마비 리처드슨 증후군(PSP-RS) 환자를 대상으로 한 'GV1001 0.56 mg'의 치료적 유효성 및 안전성을 확증하기 위한 제3상 임상시험계획(IND)을 제출했다고 공시했다.

이번 임상은 서울특별시 보라매병원을 비롯한 국내 7~9개 기관에서 총 204명의 환자를 대상으로 48주 진행될 예정이다.

파킨슨 약물 안 듣는 난치병…시장 선점 기회

진행성 핵상 마비(PSP)는 파킨슨병과 유사한 증상을 보이지만 병의 진행 속도가 훨씬 빠르고, 기존 파킨슨병 치료제에 반응하지 않아 근본적인 치료제 개발이 시급한 대표적인 희귀 난치성 질환. 현재 전 세계적으로 상용화된 치료제가 없어 미충족 의료 수요(Unmet Needs)가 높은 분야다.

삼성제약의 핵심 파이프라인인 'GV1001'은 세포를 보호하는 텔로머라제 기반의 펩타이드 약물로, 신경 염증 반응을 조절하고 뇌세포 사멸을 막는 혁신적인 기전을 가지고 있다. 지난 2024년 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정받으면서 시장에서의 가치를 인정받았다.

이처럼 삼성제약이 이번 3상 임상시험을 자신 있게 추진하는 배경에는 앞서 진행된 임상 2상에서 유의미한 결과를 확보했기 때문. 앞서 총 72주간 진행된 임상 2상 연장 시험 결과에서 GV1001 저용량(0.56mg) 투여군은 해외 대표 임상 데이터(외부 대조군) 대비 질환 악화 정도를 현저히 늦춘다는 통계적 유의성을 증명한 바 있다.

당시 임상에 참여한 국내외 전문가들은 "40점대 환자가 급격한 생존율 저하로 이어지는 60점대로 악화되는 과정을 약 10년 가까이 지연시킬 수 있는 잠재력을 확인했다"고 평가했다.

삼성제약은 이번 임상 3상시험이 완료되면 그 결과에 따라 진행성 핵상마비 적응증에 대한 정식 품목 허가를 신청할 예정으로 승인을 획득할 경우 핵상마비 치료제로 본격 상용화할 계획이다.

삼성제약 측은 "PSP는 현재 마땅한 치료 대안이 없어 환자와 가족들이 겪는 고통이 매우 큰 희귀 난치성 질환"이라며 "이번 3상 임상시험을 통해 약물의 유효성과 안전성을 확실히 입증하고, 전 세계 최초의 PSP 치료제 상용화를 이뤄내 환자들에게 새로운 희망을 전할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.