[메디칼타임즈=문성호 기자]뇌종양 치료 현장에서 약 20년간 정체돼 있던 저등급 신경교종 영역에 'IDH 변이 표적치료제'라는 새로운 옵션이 등장했다.

단순한 수명 연장을 넘어 환자의 '사회적 기능 보존'이 핵심 치료 목표로 부상하면서, 표적치료제 등장을 계기로 국내 임상 현장의 표준 치료 변화도 본격화될 전망이다.

한국세르비에는 12일 보라니고(보라시데닙) 국내 출시 기자간담회를 열고, 해당 약제가 가진 임상적 가치와 향후 치료 패러다임의 변화를 조명했다. 의료계는 이번 신약이 젊은 환자층이 두터운 저등급 신경교종의 특성을 고려할 때, 독성이 강한 기존 치료를 늦추는 '브릿지' 역할을 수행하며 환자 삶의 질을 획기적으로 개선할 것으로 보고 있다.

발작·인지저하 이중고 청년 환자...'치료 공백기' 해소

신경교종 중에서도 2등급인 저등급 신경교종은 주로 30~40 청년층에서 호발한다. 이들은 사회적 활동이 가장 왕성한 시기임에도 불구하고, 뇌종양으로 인한 발작과 인지기능 저하라는 이중고를 겪어왔다.

이날 간담회에 참석한 장종희 세브란스병원 교수(신경외과)는 "저등급 신경교종 환자의 약 74%가 발작을 경험하며, 이는 곧 실직이나 사회적 고립으로 이어진다"며 "지금까지는 수술 후 종양이 남더라도 방사선이나 항암 치료의 부작용인 인지장애 등을 우려해 치료를 미루고 '경과 관찰'을 할 수밖에 없었던 것이 현실"이라고 지적했다.

즉, 종양이 커지는 것을 알면서도 더 독한 약을 쓰기 전까지 손을 놓고 기다려야 했던 '치료의 공백기'가 저등급 신경교종 치료의 가장 큰 미충족 수요(Unmet Needs)였다는 분석이다. 보라니고의 임상적 의미는 바로 이 공백기를 메우는 데 있다.

IDH 변이 표적 정밀의료...'표준치료' 등극

글로벌 임상 3상(INDIGO) 결과에 따르면, 보라니고는 6개월 추적 관찰 시점에서 위약 대비(11.1개월) 무진행 생존기간(PFS)을 개선하며 질병 진행 위험을 65% 감소시켰다.

함께 자리한 김재용 분당서울대병원 교수(신경외과)는 이 데이터 중에서도 '다음 치료까지의 개입 시점(TTNI)'에 주목했다. 보라니고 투여군은 위약군 대비 다음 치료(방사선 또는 독성 항암화학요법)를 시작하기까지의 시간을 75%나 지연시켰다.

김재용 교수는 "보라니고는 뇌-혈관 장벽(BBB)을 투과하는 경구제로서, 환자가 병원을 오가며 방사선 치료를 받지 않고도 일상생활을 유지하며 종양을 관리할 수 있게 해준다"며 "임상연구를 통해 다음 치료까지의 개입 시점(TTNI)을 획기적으로 늦춘 것은 독성이 강한 항암, 방사선 치료 시기를 연기해 환자들의 정상적인 사회생활을 영위할 수 있는 기간을 실질적으로 확보했다는 점에서 큰 의미가 있다"고 진단했다.

특히 의료진들은 보라니고가 IDH1/2 변이를 동시에 억제해 종양 대사물질(2-HG) 생성을 90% 이상 차단한다는 점에 주목하고 있다. 이는 과거 획일적인 치료에서 벗어나 유전자 변이에 기반한 '정밀 의료'가 뇌종양 영역에서도 본격화됐음을 의미한다.

이미 미국종합암네트워크(NCCN) 등 글로벌 가이드라인에서 최고 수준(Category 1)으로 권고되고 있는 만큼, 국내에서도 수술 후 바로 방사선 치료로 넘어가기 전 보라니고를 우선 고려하는 흐름이 형성될 전망이다.

장종희 교수는 "환자들이 가장 두려워하는 것은 종양의 진행과 이로 인한 발작"이라며 "임상에서 확인된 64%의 발작 발생 감소 효과는 환자들이 심리적 안정을 찾고 다시 사회로 복귀하는 데 결정적인 역할을 할 것"이라고 강조했다.

그는 "BBB로 인해 뇌종양에 효과적인 항암제가 매우 적으며, 2006년 세포독성항암제인 테모졸로마이드 국내 허가 후 20년 만에 보라니고가 국내 승인을 획득했다"며 "보라니고는 뇌종양을 대상으로 하는 거의 최초의 표적치료제"라고 설명했다.

한편, 임상 현장에서는 보라니고의 혁신적인 임상 성과가 확인된 만큼, 향후 환자들의 약제 접근성을 높이기 위한 건강보험 급여 등재 여부가 향후 치료 현장의 핵심 과제가 될 것으로 내다봤다.