메디칼타임즈=문성호 기자한국BMS제약은 최근 들어 연이어 국내 임상현장에 신약을 출시하며 주목을 받고 있다. 이전처럼 심혈관이나 간질환, 당뇨병 등 특정질환에 집중된 것도 아니다. 면역학(Immunology)서부터 종양학(Oncology) 및 혈액학(Hematology) 분야까지 대상 질환도 다양한데다 임상현장에서 적극 쓰일 수 있도록 건강보험 급여 적용에도 힘쓰고 있다.그렇다면 이를 바라보는 BMS(Bristol-Myers Squibb)는 어떤 평가를 하고 있을까. 엠마 찰스 부사장은 아시아, 오세아니아, 캐나다 및 라틴 아메리카 등을 포함한 Intercontinental 시장 총책임자다. Intercontinental의 수석 총괄 부사장(SVP)으로 임명되기 전에는 BMS 이탈리아지사의 부사장(VP) 및 사장(GM)으로  6년 이상 근무했다.최근 메디칼타임즈는 BMS 엠마 찰스(Emma Charles) 수석 총괄 부사장을 만나 미국 본사에서 바라본 국내 처방시장 및 치료제 도입에 대한 평가를 들어봤다."혁신적 제약 생태계…한국 급여체계 주목"최근 BMS는 국내 임상현장에 총 6개 달하는 새로운 치료제를 도입하며 한국시장 공략에 나서고 있다. 구체적으로 캄지오스(마바캄텐), 소틱투(듀크라바시티닙), 제포시아(오자니모드), 오뉴렉(아자시티딘), 인레빅(페드라티닙), 레블로질(루스파터셉트) 등이다.6개 치료제의 대상 질환도 다양하다. 폐색성 비대성 심근병증(캄지오스)서부터 건선과 궤양성 대장염, 급성골수성백혈병 등 혈액암 분야까지 다양한 영역에 걸쳐 국내 시장에 치료제를 도입하고 있다.이 중 오뉴렉, 인레빅, 제포시아에 이어 올해 4월 먹는 건선 치료제로 주목받은 소틱투까지 급여로 적용됐다. 동시에 한국BMS는 국내 대형 제약사로 꼽히는 유한양행과 손 잡으며 제포시아와 소틱투의 임상현장 영업 활동도 강화하고 있다.엠마 찰스 부사장 역시 이러한 국내 시장 치료제 도입 현황에 주목했다. 국내 시장에 자사의 신약을 빠르게 출시‧급여 등재를 추진하면서 치료제 세대교체에 주력하고 있는 것으로 풀이된다.그는 "폐색성 비대성 심근병증 치료제 캄지오스도 빠른 급여등재를 통해 곧 환자들에게 혜택을 줄 수 있을 것"이라며 "한국BMS는 6개 신약을 출시한 후에도 환자 접근성을 확대하는 것과 교육, 마케팅 등의 측면에서 해야 할 일이 여전히 많다"고 설명했다.이 과정에서 엠마 찰스 부사장은 국내 처방시장에서의 치료제 성공에 있어 가장 큰 쟁점인 '급여' 적용의 필요성을 강조했다.엠마 찰스 부사장은 "먼저 건강보험 급여는 전 세계적인 과제로, 결코 급여 등재가 쉬운 국가는 없다"며 "모두 임상연구를 통해 표준치료 대비 가치가 있는지 입증해야 한다. 치료제가 없던 분야에서 계열 최초의 치료제를 출시하기 위해 협상을 거치면서 혁신신약 도입으로 기존 치료 대비 직‧간접적인 비용이 절감된다는 측면을 강조하기도 한다"고 말했다.이어 "BMS 이탈리아 지사 대표로 재직하던 당시 실제 임상근거(RWE) 등을 공유하기 위해긴 시간이 소요되기도 했다"며 "이처럼 시장에 따라 급여환경은 다르겠지만, 급여당국과 제약사 모두가 혁신신약을 도입하겠다는 의지를 가지고 있다면 긍정적인 결론을 내릴 수 있을 것"이라고 기대했다.CAR-T 치료제 기대주 국내 도입 '기대'여기에 BMS가 향후 한국시장 도입이 기대되는 품목이 있다면 CAR-T 치료제 이베크마(이데캅타진 비클류셀)와 브레얀지(리소캅타진 마라류셀)도 빠질 수 없다.특히 국내에서도 임상연구가 진행 중이라는 사실이 알려지면서 국내 처방시장에서의 관심이 커지고 있다. 특히 최근 국내 빅5 병원에 더해 고대안암병원과 울산대병원까지 CAR-T 치료센터를 운영하면서 치료제 활용을 위한 의료기관의 저변도 확대됐다.이 가운데 이베크마의 경우 최근 글로벌 시장에서 다발골수종 대상 치료에서의 영역을 확대하고 있다. 엠마 찰스 부사장은 "BMS는 다발골수종과 림프종을 적응증으로 하는 두 가지 CAR-T 치료제를 보유하고 있다"며 "CAR-T 치료제는 일반적인 경구제와 달리 환자의 혈액을 연구소로 보내 T세포를 추출하고, 이를 치료제로 제조하기까지 복잡한 절차를 거쳐야 한다. 현재 CAR-T 치료제 도입을 촉진할 방법과 그 대상이 될 시장을 모색하고 있다"고 설명했다. 그는 "한국은 이미 도입된 CAR-T 치료제도 있고, 공급에 수반되는 복잡한 요소를 관리할 역량이 있는 준비된 시장"이라며 "정확한 도입 시점을 말하기는 어렵지만, CAR-T 치료제라는 혁신 신약을 제공하기 위해 노력하고 있다는 점만은 알아줬으면 한다"고 강조했다.

메디칼타임즈=황병우 기자한국BMS제약은 급성골수성백혈병 유지요법 치료제 '오뉴렉(성분명 아자시티딘)'이 8월부터 건강보험 급여 적용을 받는다고 1일 밝혔다.오뉴렉 제품사진급여 적용 대상은 공고요법 시행유무와 관계없이 유도요법 이후 완전관해(CR) 또는 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi)를 달성하고, 조혈모세포이식(HSCT)이 적합하지 않은 급성골수성백혈병 성인 환자이다.세부 조건으로는 ▲세포유전학적으로 중등도 또는 고위험군인 경우 ▲저메틸화제(HMA, Hypomethylating agent) 사용 경험이 없는 경우 ▲조혈모세포이식 경험이 없는 경우 ▲55세 이상으로 전신상태가 조혈모세포이식에 적합하지 않은 경우 ▲유도요법 이후 완전관해(first CR 또는 CRi) 달성 4개월 전후 7일 이내 투여를 모두 만족할 때 급여가 인정된다.급성골수성백혈병 환자들은 1차 완전관해에 도달하더라도 잔존 백혈병 세포로 인한 재발 위험을 낮추기 위해 추가 치료를 받아야 한다. 일부 환자들은 조혈모세포이식을 통해 완치를 기대할 수 있지만 적지 않은 환자가 고령, 동반질환, 이전 치료에서의 이상반응 등의 이유로 조혈모세포이식을 받을 수 없다.이 때문에 상당수의 환자가 조혈모세포이식을 받지 못하고 높은 재발 위험에 놓여 있지만 최근까지 해당 환자들의 관해 상태를 유지하기 위한 연장치료 요법이 마땅치 않았다.세브란스병원 혈액내과 정준원 교수는 "표준용량 관해유도 항암화학요법을 시행 받고 관해에는 도달했으나, 조혈모세포이식이 어려운 급성골수성 백혈병 환자들은 이후 후속 치료를 통해 완전관해 상태를 길게 유지하고 재발을 최대한 억제하는 것이 매우 중요하다"며 "그동안 치료 옵션의 부재로 유지치료를 받지 못했던 급성골수성백혈병 환자들에게 오뉴렉의 급여 적용은 무엇보다 고무적인 소식"이라고 말했다.또 그는 "이번 오뉴렉 급여 적용은 국내 급성골수성백혈병 환자들의 재발 위험을 낮추고 생존기간을 연장시키는데 큰 도움이 될 것으로 기대한다"고 평가했다.한편, 오뉴렉은 국내에서 허가받은 첫 번째 급성골수성백혈병 환자의 유지요법 치료제로, 1일 1회 경구 투여한다.QUAZAR AML-001 임상시험에서 오뉴렉은 전체생존기간 중앙값(mOS)을 24.7개월까지 도달시켰다. 이는 위약군의 14.8개월보다 약 10개월 연장된 수치로, 치료 1년 및 2년 시점에 생존한 환자 비율 역시 오뉴렉이 각각 73%, 51%를 기록하며 위약군(56%, 37%)보다 높게 나타났다.아울러 무재발생존기간(RFS) 중앙값 지표에서도 오뉴렉이 10.2개월로 위약군(4.8개월)보다 5.4개월 높게 나타나 유의한 재발 위험 감소 효과를 보여줬다.한국BMS제약 이혜영 대표는 "이번 오뉴렉의 급여 적용으로 국내 급성골수성백혈병 환자들에게 완전관해 상태를 효과적으로 유지하고 생존기간까지 연장시킬 수 있는 치료 옵션을 제공하게 돼 기쁘다"며 "이번 급여는 최근 허가된 5개 신약 중 인레빅에 이어 두번째로, 앞으로도 한국BMS제약은 과학을 통해 환자의 삶을 변화시킨다는 비전과 환자 중심주의 아래 미충족 수요가 큰 중증 질환 영역에서 치료 접근성을 향상시켜 환자들이 건강한 삶을 영위할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=박양명 기자X선 조영제 리피오돌 급여 범위가 '자궁난관'까지 확대됐다. 골수섬유증 치료 신약 인레빅(페드라티닙염산염수화물, 한국BMS)도 급여권에 진입했으며 변비 치료제 마그밀 등의 보험약값이 올랐다.보건복지부는 이 같은 내용을 담은 약제 정책을 건강보험정책심의위원회 심의 등을 거쳐 다음달부터 본격 시행한다고 31일 밝혔다.■리피오돌 등 급여범위 확대간 조영제로 사용되던 X선 조영제 리피오돌 급여 범위가 자궁난관에까지 넓어졌다. 난임 여부를 판단하는 자궁난관조영 검사를 할 때 사용하는 방사선 조영제 중 지용성 제제의 리피오돌이 가임에 도움을 줄 수 있다는 평가를 받은 것.여성에게 많이 생기는 '중증 손·발바닥 농포증'에 사용하는 트렘피어 프리필드 시린지 주사제(구셀쿠맙, 한국얀센)도 가임기 여성에까지 급여 범위가 확대된다. 트렘피어는 생물학적제제로 한 바이알당 158만원에 달하는 고가약으로 분류된다.선행 치료제에 반응이 없거나 부작용이 있어야 급여를 적용하는데 가임기 여성에게 주료 사용하는 치료제(메토트렉세이트, 사이클로스포린)를 선행치료제 범위에 포함시켜 급여 범위를 넓혔다.■인레빅 등 신약 급여 적용골수섬유증 치료제 인레빅(페드라티닙, 한국BMS제약)도 급여권에 들어왔다. 지난 2월 약제급여평가위원회를 통과한 지 약 3개월여만이다.건강보험 대상은 이전에 룩소리티닙으로 치료를 받은 성인환자다. 일차성 골수섬유증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유증, 본태성혈소판증가증 후 골수섬유증과 관련한 비장비대, 증상 치료에서 급여가 가능하다. 상한금액은 3만9520원이다.인레빅은 중증 질환인 골수섬유증 환자에게 1차 약제로 치료 후 사용할 수 있는 약제가 없는 상황에서 치료 기회를 높여 기대수명을 연장하고 경제적 부담도 덜어줄 것이라는 기대를 받고 있다. 골수섬유증 환자는 비급여로 연간 약 5800만원을 부담했지만 건강보험 적용으로 1인당 연간 투약 비용을 290만원(본인부담 5% 적용)까지 절감할 수 있다.■변비약 마그밀 등 약값 인상노인, 만성질환자 변비 치료제 보험약가가 18원에서 23원으로 인상한다. 약가 인상 대상은 수산화마그네슘 성분의 변비 치료제이며 삼남제약 마그밀정, 신일제약 신일엠정, 조아제약 마로겔정 등 3개 품목이다.이들 약제는 원료 공급처 변경에 따른 원가 상승으로 최근 수급이 불안정했다. 정부는 만성질환자 등 치료에 필수의약품임을 고려해 약가 인상을 통해 공급이 원활하게 이뤄질 수 있도록 했다. 다만 내년 5월까지는 최근 5년간 연평균 생산량 수준(6억정)을 고려해 최소 6억300만정 이상을 생산 공급하도록 했다.약값이 조정된 퇴장방지약 7개 품목(자료: 2023년 5월 31일 복지부 보도자료)퇴장방지약 7개 품목에 대한 생산 원가도 보전하기로 했다. 7개 품목은 ▲파무에이주 500mg(프랄리독심염화물, JW중외제약) ▲제일리도카인주사액 ▲맥클주 ▲제익제약아스코르브산주사액 5% ▲제일제약아스코르브산주사액 500mg ▲휴온스 아스코르브산주사 ▲펜타사좌약(메살라진, 한국페링제약) 등이다. 이들 약은 농약 중독시 해독제, 국소 마취제, 수술 후 구역구토 예방약 등이다.특히 파무에이주는 2815원에서 3197원으로 인상 조정했는데, 대체 해독제가 없어 약제가 지속적으로 공급될 수 있도록 했다.퇴장방지약으로 지정된 약은 1년에 두 번 원가 보전을 신청할 수 있고 제약사는 원료비, 재료비, 노무비 등을 근거로 제출한다. 건강보험심사평가원은 회계법인 검토 등을 거쳐 타당성이 인정되면 약가를 인상하고 있다.복지부는 "중증질환 치료제 급여 확대로 환자 접근성이 높아지고 경제적 부담이 완화될 것으로 보인다"라며 "환자 치료에 필수적인 건강보험 약제의 적정 원가 보상을 통해 원활한 공급에 도움이 될 것"이라고 기대감을 보였다. 

메디칼타임즈=박양명 기자국회를 통해 급여 확대 요구가 나왔던 혈우병약 헴리브라(에미시주맙, JW중외제약)가 '비항체 환자'에게까지 쓸 수 있게 될 것으로 보인다더불어 중국 혈액암 신약 브루킨사(자누브루티닙, 베이진), 골수섬유증 치료제 인레빅캡슐(페드라티닙, 한국BMS제약)도 급여 적정성을 인정 단계를 넘었다.건강보험심사평가원은 이들 약제의 급여 적정성 논의 결과를 담은 제2차 약제급여평가위원회(이하 약평위) 심의 결과를 10일 공개했다.결정신청 약제 등의 요양급여 적정성 심의결과약평위는 JW중외제약의 혈우병약 '헴리브라'를 비항체 환자에게까지 쓸 수 있도록 급여를 확대하는 안에 합의했다. 헴리브라 급여 확대 요구는 비항체 환자에게도 급여 범위를 확대해야 한다는 환자 요구가 수년 동안 끊임없이 이어져왔고, 지난해는 국정감사에서도 급여 확대를 요구하는 지적이 나왔다.더불어 약평위는 5개의 신약에 대해 급여 적정성을 인정했다. 먼저 중국계 제약사 베이진코리아의 혈액암 신약 '브루킨사캡슐 80mg(자누브루티닙)'은 세 개의 적응증 중 발덴스트롬 마크로글로블린혈중(WM)에서만 급여 적정성이 있다고 인정 받았다.이달초 암질심을 통과한 인레빅캡슐은 이전에 룩소리티닙으로 치료 받은 성인환자의 ▲일차성 골수섬유증 ▲진성적혈구증가증 후 골수섬유증 ▲본태성혈소판증가중 후 골수섬유증과 관련된 비장비대 또는 증상의 치료에 급여 적정성이 있다고 약평위는 결론 내렸다.또 FGF23 관련 저인산혈증성 구루병 및 골연화증 치료제 크리스비타주사액 10, 20, 30mg(부로수맙, 한국교와기린)도 급여 적정성이 있다고 봤다.약평위는 잘레딥캡슐 5, 10mg(잘레플론, 부광약품)과 오젬픽프리필드펜(세마글루티드, 노보노디스크) 등 2개 신약에 대해서는 평가금액 이하를 수용했을 때 급여 적정성이 있다는 결론을 내렸다.잘레딥캡슐은 성인 불면증 단기치료제에 적응증이 있으며, 오젬픽프리필드펜은 제2형 당뇨병 조절이 충분하지 않은 성인에게 식이요법과 운동요법의 보조제다.약평위를 통과한 약은 건강보험공단과 약가협상을 가진다. 심평원은 약평위 심의를 거쳐 약제의 급여적정성 등을 평가하고 있다. 해당 약제의 세부 급여범위 및 기준품목 등의 변동사항, 결정신청한 품목의 허가사항 변경 및 허가취소 등이 발생하면 최종 평가 결과가 바뀔 수 있다.

메디칼타임즈=박양명 기자골수섬유증 치료 신약 인레빅캡슐(페드라티닙, 한국BMS제약)이 급여권 문턱에 한 발 다가섰다. 세 번째 도전만의 청신호다.건강보험심사평가원은 올해 첫 암질환심의위원회(이하 암질심)를 열고 급여 신청을 한 4개의 항암 신약 중 인레빅캡슐만 급여기준을 설정했다고 1일 밝혔다.요양급여 결정 신청 악제 결과인레빅캡슐은 이전에 룩소리티닙으로 치료 받은 성인환자의 ▲일차성 골수섬유증 ▲진성적혈구증가증 후 골수섬유증 ▲본태성혈소판증가중 후 골수섬유증과 관련된 비장비대 또는 증상의 치료에 급여 결정 신청을 했고, 암질심을 통과했다. 세 번 째 도전만의 결과다.반면, 폐암 치료제 타브렉타정(카프마티닙, 한국노바티스)과 텝메코정(테포티닙, 머크)을 비롯해 비호지킨림프종 치료제 포텔리지오주(모가물리주맙, 한국쿄와기리)는 급여기준 설정에 실패했다.급여기준 확대 신약 결과난소암 치료제 제줄라캡슐(니라파립, 한국다케다제약)은 급여기준 확대에 성공했다. 암질심은 1차 백금기반 항암화학요법에 반응(부분 또는 완전반응)한 난소암(난관암 또는 일차 복막암 포함) 성인 환자의 단독 유지요법에서 상동재조합결핍양성에 급여기준 설정을 인정했다.약제의 급여기준은 식품의약품안전처 허가사항의 효능 효과 범위에서 임상문헌, 국내 및 외국 가이드라인, 전문가 의견에 따라 다르게 설정될 수 있다. 후속절차 진행 과정에서 급여여부 및 급여기준이 변경될 수 있다.암질심의 심의를 통과한 항암제는 약제급여평가위원회, 건강보험공단과의 약가 협상 단계를 거친 후 건강보험정책심의위원회에서 급여가 최종 결정된다.

메디칼타임즈=황병우 기자한국BMS제약은 급성골수성백혈병 유지요법 치료제 '오뉴렉(Onureg, 성분명 아자시티딘)'을 출시했다고 17일 밝혔다.오뉴렉 제품사진오뉴렉은 지난 3월 식품의약품안전처로부터 공고요법 시행 유무와 관계없이 유도요법 이후 완전관해(CR) 또는 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi)를 달성하고, 조혈모세포이식(HSCT)이 적합하지 않은 급성골수성백혈병 성인 환자에서의 유지요법 치료제로 허가를 받았다.허가는 완전관해(CR) 또는 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi) 달성 후 조혈모세포이식이 적합하지 않은 급성골수성백혈병 환자들을 대상으로 진행된 QUAZAR AML-001 임상 결과를 바탕으로 이뤄졌다. 연구결과 오뉴렉은 전체생존기간 중앙값(mOS)을 위약군(14.8개월)보다 10개월 연장된 24.7개월까지 도달해 사망 위험을 낮췄다.또한 위약군(4.8개월)보다 5.4개월 유의하게 연장된 10.2개월의 무재발생존기간(RFS) 중앙값을 달성하며 재발 위험 감소 효과를 확인했다.급성골수성백혈병은 적혈구, 백혈구, 혈소판을 생산하는 골수구계 모세포에서 발생하는 급성 백혈병으로 일부 환자는 완전관해 달성 후 조혈모세포이식을 통해 완치를 기대할 수 있지만 약 50~75%의 환자는 고령, 동반질환, 이전 치료에서의 독성 등으로 인해 조혈모세포이식을 받지 못하고 있다.조혈모세포이식이 불가한 환자들은 재발 전까지 관해 상태를 유지할 수 있는 유효한 치료법이 없어 높은 재발 위험에 노출되고 있는 상태다.가톨릭대학교 서울성모병원 혈액병원장 김희제 교수는 "급성골수성백혈병은 완전관해에 도달하더라도 이후 적절한 치료가 동반되지 않으면 1년 이내에 절반 정도의 환자들이 재발을 경험할 만큼 공격적이고 치명적"이라며 "조혈모세포이식이 불가한 환자들은 완전관해 상태를 유지시킬 수 있는 치료가 반드시 필요해 오뉴렉에 대한 기대가 크다"고 설명했다.한국BMS제약 이혜영 대표는 "작년 레블로질 허가를 시작으로 인레빅에 이어 오뉴렉을 출시하는 등 희귀 혈액암 환자들을 위한 신약을 국내에 도입하고자 노력해왔다"며 "혁신으로 환자들의 중증 질환 극복을 돕겠다는 비전 아래 국내 의료진과 환자들에게 새로운 치료 옵션을 빠르게 전달하고자 한 우리의 노력이 결실을 맺게 돼 기쁘다"고 밝혔다. 

메디칼타임즈=박양명 기자혈액암 치료제 오뉴렉정(아자시티딘, 한국BMS)이 급여권 진입 첫번째 관문을 통과했다. 지속형 호중구감소증치료 바이오신약 롤론티스(에플라페그리스팀, 한미약품)도 급여 확대에 성공했다.건강보험심사평가원은 제10차 암질환심의위원회(이하 암질심) 결과를 14일 공개했다.급여기준 설정 및 미설정 품목암질심은 한국BMS제약이 신청한 혈액암 치료제 오뉴렉정의 급여기준을 설정했다. 공고요법 시행 유무와 관계없이 유도요법 이후 완전 관해(CR) 또는 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRI)를 달성하고, 조혈모세포이식(HSCT)이 적합하지 않은 급성 골수성 백혈병 성인 환자에서의 유지요법에 사용한다.반면 백혈병치료제 셈블릭스정(애시미닙염산염, 한국노바티스)은 이전에 2가지 이상의 티로신키나아제 억제제(TKI)로 치료를 받은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병(Ph+CML) 성인 환자 치료에서 급여기준 신설을 신청했지만 실패했다.인레빅캡슐(페드라티닙염산염수화물, 한국BMS제약)도 이전에 룩소티닙으로 치료를 받은 성인환자의 비장비대 또는 증상의 치료에 대한 급여기준 신설에 나섰지만 암질심은 받아들이지 않았다.암질심은 유방암 치료제 너링스(네라티닙말레산염, 빅씽크)에 대해서도 급여기준을 설정하지 않았다. 빅씽크는 조기 유방암의 연장 보조치료 호르몬 수용체 양성, HER2 수용체 양성인 조기 유방암 환자로, 이전에 수술 후 보조요법으로 트라스투주맙 기반 치료 완료일로부터 1년 이내인 환자에게 연장 보조치료(Extended adjuvant) 로서 단독 투여로 급여 신청을 했다.급여기준 확대 품목한미약품 롤론티스 등 호중구감소증 치료제 5품목은 급여확대 기준이 만들어졌다.구체적으로 뉴라스타프리필드시린지주(페그필그라스팀, 한국쿄와기린)는 악성 종양에 대한 세포독성 화학요법을 투여 받는 환자의 발열성 호중구감소증의 발생과 호중구감소증의 기간 감소에 급여기준이 확대됐다.뉴라펙프리필드시린지주(페르테오그라스팀, 녹십자), 듀라스틴주사액프리필드시린지(트리페그필그라스팀, 동아에스티), 롱렉스프리필드주(리페그필그라스팀, 한독테바), 롤론티스프리필드시린지주(에플라페그라스팀, 한미약품)는 세포독성 화학요법을 투여 받는 환자의 중증 호중구감소증 기간 감소 급여확대에 성공했다.암질심을 통과한 약제는 약제급여평가위원회, 건강보험공단과의 약가 협상 단계를 거친 후 건강보험정책심의위원회에서 급여가 최종 결정된다.

메디칼타임즈=황병우 기자"BMS는 지금이 큰 전환점이라고 생각한다. 2019년 세엘진 합병 이후 보유하게 된 여러 자산과 성장 가능성, 잠재력을 한국에서도 활짝 펼치며 한 단계 더 진일보하는데  직접적으로 기여하고 싶다."BMS가 지난 2019년 세엘진 합병을 필두로 마이오카디아(MyoKardia), 터닝포인트 테라퓨틱스(Turning Point Therapeutics)까지 인수하면서 파이프라인이 2배 정도 증가하며 40여개 질환에 대해서 50개가 넘는 신약 후보 물질 연구를 진행하는 등 R&D 혁신에 힘을 싣고 있다.이러한 R&D 노력이 실제 신약 허가로 이어지면서 지난 2021년 매출 규모만 약 460억 달러(한화로 약 67조원 규모)를 기록하는 등 전세계 6위 바이오 제약 기업으로 발돋움을 한 상태.새롭게 한국BMS제약을 이끌게 된 이혜영 대표이사는 이러한 성과에 대해 '원팀(One team)'을 강조하며 기업의 가능성 확장을 강조했다.이혜영 대표이 대표는 "BMS의 사업 규모나 글로벌 위상, 파이프라인이 업계를 선도할 만큼 전도유망하다는 점 면에서 놀라고 있다"며 "타 국가 BMS 동료들과 교류하며 적극적으로 협력하는 문화와 혁신을 위해  집중하고 있다"고 밝혔다.이 대표에 따르면 BMS가 주력하는 파이프라인 분야들은 순환기내과(Cardiology), 혈액학(Hematology), 종양학(Oncology), 면역학(Immunology), 신경과학(Neuroscience)으로 5개 영역에 40여개 질환에 대한 50종이 넘는다. 현재 국내나 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받은 약물 만도 혈액학 분야만 레블리미드, 스프라이셀, 그리고 올해 추가로 허가를 받은 오뉴렉, 인레빅, 레블로질이 있다. 그 외 FDA에서 허가 받은 CAR-T 치료제 2종이 많은 기대를 받고 있다.이 대표는 "빠르면 1~2년 내에 국내에서 허가 받은 3개의 혈액암 치료제를 포함해 6개의 새로운 치료제 출시를 기대하고 있다"며 "중증 질환 환자들이 질환을 극복할 수 있도록 혁신적인 치료제를 연구, 개발, 공급하겠다는 BMS의 미션을 실천할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.다만, 킴리아가 급여권에 진입한 것과 별개로 여전히 브레얀지와 아베크마 등 2종류의 CAR-T 치료제의 경우 구체적인 진출 시점을 예상하기 어려운 상황.이에 대해 이 대표는 CAR-T 치료제 2종에 대한 도입을 검토하고 있지만 기존 치료제와의 차이로 인해 시간이 필요하다는 입장이다.이 대표는 "CAR-T가 혁신적인 치료제인 만큼 국내에서도 이 치료제를 필요로 하는 환자들이 있다는 점에서 도입을 지속적으로 검토하고 있다"며 "다만 CAR-T 치료제는 여러 고려사항과 준비사항들이 있어 기존 치료제 도입과는 다르게 시간이 좀 필요한 것으로 알고 있다"고 설명했다.그는 이어 "한 가지 고무적인 사실은 한국에서 CAR-T치료제 중 하나에 대한 임상 시험을 계획하고 있다는 것"이라며 "임상을 진행하면서 쌓인 경험이 향후 CAR-T 치료제 도입 시 도움이 될 것으로 기대한다"고 언급했다.이밖에 혈액암 치료제인 오뉴렉, 인레빅, 레블로질 등 3종류의 치료제는 국내에서 이미 허가를 받아서 올해 말부터 내년 중반까지 차례로 국내 환자들을 위해 사용될 수 있을 것이라는 게 이 대표의 설명이다.하지만 국내에서는 혈액암 치료제 신약이 급여권에 진입하기 위한 허들이 높은 만큼 구체적으로 어떤 전략을 가져갈지도 향후 BMS의 핵심 이슈다.이에 대해 이 대표는 "3개 치료제 적응증 모두 환자들의 미충족 수요가 높은 질환이므로 환자 접근성을 높이는 것을 목표로 한다"며 "다만 보험급여를 받기까지 여러 과제들이 있을 것이고 이를 극복하기 위한 새로운 아이디어들을 모색할 필요가 있다"고 말했다.또 그는 "현 정부에서 중증 희귀질환에 대한 환자 보장성 강화를 발표했지만 아직 세부적인 부분은 구체적으로 논의가 필요한 상황"이라며 "급여 여부를 떠나 치료제들을 출시하는 것을 비롯해 급여권에 진입하기 전이라도 환자들에게 도움을 줄 수 있는 방법을 모색 중이다"고 전했다.특히, 이 대표는 BMS의 현재 매출을 40%를 차지하는 치료제가 오픈이노베이션을 통해 개발된 만큼 오픈이노베이션이라는 DNA를 발전시켜나가기 위해 노력하겠다고 강조했다.그는 "전통적으로 미국, 유럽에서 개발 임상시험이 많이 진행됐던 과거와 달리 이제 한국도 초기 임상 주요 국가로 각광받고 있다"며 "내부적으로 직원들이 자유롭게 아이디어를 개진하고 참여할 수 있는 문화를 만들고 외부적으로는 다양한 방식의 열린 협력과 파트너십을 모색할 계획이다"고 말했다.끝으로 그는 "취임 시 직원들에게 '장기투자를 한다는 마음으로 BMS에 왔다'고 말했다"며 "긍정적 모멘텀을 다수 보유하고 있는 만큼 그 과정에서 마주치는 일부 난관들을 슬기롭게 헤쳐나갈 수 있도록 노력하겠다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=박양명 기자면역항암제 옵디보(니볼루맙, 한국오노약품공업)이 위암 1차 치료제로 급여가 확대될 예정이다.급여권 진입을 노린 폐암 치료제 리브리반트주(아미반타맙, 한국얀센)는 급여기준 설정에 실패했다.건강보험심사평가원은 29일 제6차 중증암질환심의위원회(이하 암질심)를 열고 옵디보 등 암 환자에게 사용되는 약제에 대한 급여기준 심의 결과를 공개했다.급여기준 확대 신청약 암질심 결과한국오노약품 옵디보주는 위암 1차 치료제로 급여기준을 확대했다. 구체적으로 진행성 또는 전이성 위선암, 위식도 접합부 선암 또는 식도선암의 1차 치료로서 플로오로피리미단계 및 백금 기반 화학요법과 병용요법에 쓸 수 있도록 급여기준이 확대됐다.다만 수술이 불가능한 악성 흉막 중피종 성인 환자에서 1차 치료로서 이필리무맙과의 병용요법에 대한 급여기준은 설정하지 못했다.다발골수종 치료제 레블리미드(레날리도마이드, 세엘진)도 다발골수종, 새롭게 진단된 자가 조혈모세포 이식을 받은 환자의 유지요법에서 급여기준을 설정하며 급여확대에 성공했다.암질심은 급여기준 확대를 신청한 백혈병 치료제 임브루비카(이브루티닙, 한국얀센)와 글리벡필림코팅정(이매티닙메실산염, 한국노바티스)에 대한 급여기준을 설정하지 못했다.급여 결정 신청을 한 약에 대한 암질심 심의 결과한국얀센의 폐암 치료제 리브리반트주(아미반타맙)와 한국BMS제약의 골수섬유증 치료제 인레빅캡슐(페드라티닙 염산염수화물)은 급여권 진입을 노렸지만 실패했다.리브리반트주는 백금 기반 화학요법 치료 중 또는 치료 이후에 질병이 진행된 표피성장인자수용체(EGFR) 엑손 20 삽입 변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 치료에 대한 급여기준을 설정하지 못했다.인레빅캡슐은 이전에 룩소리티닙으로 치료 받은 성인환자의 ▲일차성 골수섬유증 ▲진성적혈구증가증 후 골수섬유증 ▲본태성혈소판증가중 후 골수섬유증과 관련된 비장비대 또는 증상의 치료에 급여 결정 신청을 했지만 암질심 문턱을 넘지 못했다.약제의 급여기준은 식품의약품안전처 허가사항의 효능 효과 범위에서 임상문헌, 국내 및 외국 가이드라인, 전문가 의견에 따라 다르게 설정될 수 있다. 후속절차 진행 과정에서 급여여부 및 급여기준이 변경될 수 있다.암질심의 심의를 통과한 항암제는 약제급여평가위원회, 건강보험공단과의 약가 협상 단계를 거친 후 건강보험정책심의위원회에서 급여가 최종 결정된다.

메디칼타임즈=최선 기자 미국 FDA가 골수 섬유증을 가진 성인 환자를 치료하기 위해 인레빅(Inrebic)(성분명 페드라티닙 fedratinib) 캡슐을 18일 승인했다. 골수 섬유증은 골수에 흉터 조직이 형성되고 혈액 세포가 골수에서 비장 및 간으로 이동해 장기 확대를 유발하는 만성 장애다. 증상이 발현될 경우 혈액 세포의 생성이 떨어져 적혈구 및 백혈구의 기능 저하를 일으키고 심한 피로, 호흡 곤란, 갈비뼈 통증, 열, 밤 땀, 가려움증 및 뼈 통증을 유발할 수 있다. 골수 섬유증이 자체적으로 발생하는 경우, 이를 일차 골수 섬유증이라고 하고, 이차 골수 섬유증은 과도한 적혈구 생산 또는 과도한 혈소판 생산이 있을 때 발생한다. 인레빅은 골수 섬유증 환자를 대상으로 한 페트라티닙 또는 위약의 무작위 임상 시험 결과를 통해 승인됐다. 환자는 2가지 상이한 페트라티닙 용량 (매일 경구 400mg 또는 500mg)을 받도록 설계됐는데 임상 시험에 따르면 페트라티닙 400mg 일일 용량으로 치료받은 96 명의 환자 중 35명이 24주째 비장 부피가 기준선 대비 35% 감소하는 등 유의한 치료 효과를 나타냈다. 또 36명의 환자는 야간 식은땀, 가려움, 복부 팽만감, 뼈와 근육 통증 등의 골수 섬유증 증상의 약 50%의 감소를 경험했다. 인레빅의 중증 부작용으로는 티아민 결핍과 관련된 신경학적 응급 상황인 베르니케 뇌증(Wernicke's)를 포함해 심각하고 치명적인 뇌병증(뇌 손상)이 보고됐다. 의료진은 인레빅을 처방하기 전, 치료 중에 임상 지시에 따라 모든 환자에서 티아민 수치를 평가할 것이 권고된다. 또 뇌병증이 의심되는 경우 즉시 투약을 중단해야 한다. 일반적인 부작용은 설사, 구역, 구토, 피로 및 근육 경련이다. 의료진은 환자가 심한 빈혈 혈소판 감소를 경험할 수 있다는 점에 주의해야 한다. 또 위장관 독성 및 간 독성이 있는지 모니터링하고 심한 설사, 메스꺼움 또는 구토를 일으킬 경우 복용량을 줄이거나 중단해야 한다. FDA는 인레빅을 희귀약으로 지정, 약에 우선심사권한을 부여한 바 있다. FDA 종양센터 리차드 파듀(Richard Pazdur) 박사는 "이 약의 승인 이전에는 오직 하나의 골수 섬유증 치료제만 있었다"며 "이번 승인으로 환자를 위한 새로운 옵션이 추가됐다"고 밝혔다. 이어 "FDA는 모든 환자가 같은 방식으로 반응하지는 않기 때문에 희귀 질환 환자를 위한 치료법 개발을 장려하고 대체 옵션을 제공하기 위해 노력하고 있다"고 덧붙였다.