오는 10월 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제들의 급여가 확대된다.

스핀라자(성분명 뉴시너센)는 급여 범위가 확대되며, 에브리스디(리스디플람)는 새롭게 급여권에 포함된다.

25일 제약업계에 따르면, 최근 보건복지부는 이 같은 내용의 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항을 일부개정 고시했다. 특별한 이견이 없다면 내달 1일부터 시행된다.

우선 스핀라자와 에브리스디의 투여 대상은 동일하다.

5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단이 확인된 5q 척수성 근위축증 환자로서 ▲증상 발현 전이라도 SMN2 유전자 복제수가 3개 이하이며 치료 시작 시점 생후 6개월 미만인 경우이거나 ▲SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현된 1~3형이며 영구적 인공호흡기주를 사용하고 있지 않은 환자다.

운동기능에 대한 평가방법은 환자의 연령, 상태 고려해 평가도구를 제시했다.

투여 시점 연령이 생후 24개월 이하인 경우, 주평가도구(필수)로 'CHOP-INTEND', 보조평가도구(필요시)로 'HINE-2'를 사용한다. 생후 24개월 초과인 경우에는 주평가도구로 'HFMSE', 보조평가도구로 'RULM', 'CHOP-INTEND(non-sitter)', 'CHOP-ATEND(non-sitter)'를 사용한다.

중단기준에서 운동기능의 '개선'에 대한 정의도 새롭게 마련했다.

HINE-2의 경우 'kick 점수 2점 이상 증가하거나 그 외 항목(voluntary grasp 제외)에서 1점 이상 증가'인 경우를 임상적으로 의미있는 개선으로 정의했다.

CHOP-INTEND(CHOP-ATEND)는 '총점 4점 이상 증가'이며, HFMSE는 '총점 3점 이상 증가', RULM은 '총점 2점 이상 증가'를 임상적으로 의미있는 개선으로 결정됐다.

또한 운동기능의 '개선(약 치료 시작 전의 운동기능평가와 비교)' 또는 '개선 후 유지(의학적 판단이 필요한 사항으로 심평원장 정하는 위원회 결정에 따름)'를 2회 연속 입증하지 못하는 경우라도, 신경발달이 지속되는 청소년기(만18세 이하)까지는 잠재적인 효과를 고려해 위원회에서 판단토록 했다.

더불어 스핀라자와 에브리스디 간 척수성 근위축증 치료제 간 교체투여 또는 병용투여는 급여로 인정하지 않는다.

다만, 스핀라자 투여 중 개선이 확인되고 중단기준에 해당하지 않으나 에브리스디로의 교체투여가 필요한 해부학적인 사유(척추측만증 등) 등으로 척수강 주사가 어려운 경우를 초함해 위원회 판단에 따라 한 번의 교체투여가 가능하다.

또한 에브리스디는 급여 논의 과정에서 이슈였던 '투여 리스크 관리 방안'도 신설된 급여기준에 담겼다.

구체적으로 원내 처방을 원칙으로 하고, 장기처방 시 1회 처방 용량은 퇴원 및 외래의 경우 최대 2병으로 정하는 한편, 약제 투여기간 및 관리 등의 확인을 위한 '환자용 투약일지'를 환자 또는 보호자가 작성하고 이를 의료기관이 관리하도록 명문화했다.

복지부는 급여기준 신설과 동시에 마련한 질의 응답을 통해 "급여개시일 이전부터 해당 약제를 투여중인 환자는 최초 비급여 투여 시작 시점에 에브리스디 급여기준 상 투여기준을 만족하고 요양급여 사전심사 신청시 중단기준에 해당하지 않는 경우 급여 인정한다"고 설명했다.

이어 "급여 적용된 시점으로부터 4개월간 투여를 인정하되, 최초 비급여 투여시작 시점 기준으로 운동기능평가 결과를 확인하여 중단기준을 적용한다"고 밝혔다.