메디칼타임즈=허성규 기자한미약품의 급성골수성백혈병(AML, acute myeloid leukemia) 치료 혁신신약 '투스페티닙(Tuspetinib, 이하 TUS)'이 투스페티닙, 베네토클락스(Venetoclax, 이하 VEN), 저메틸화제(Hypomethylating agent, 이하 HMA)의 삼제 병용요법(TUS+VEN+HMA) 파일럿 연구로 진행될 예정이다.TUS를 개발중인 한미약품 파트너사 앱토즈는 지난달 26일(미국 동부표준시) 자사 보도자료 및 연간 실적 발표를 통해 TUS의 진전된 임상 데이터와 앞으로의 주요 이벤트를 공개했다.TUS는 골수성 악성 종양에 작용하는 주요 키나아제를 차별화된 패턴으로 표적하는 혁신 신약으로, 1일 1회 투여 경구용 치료제로 개발되고 있다.앱토즈는 현재까지 임상 1/2상에서 170명 이상의 중증 재발성 또는 불응성(R/R) AML 환자가 TUS 단독 또는 VEN과의 병용 투여를 받았다고 밝혔다.임상 2상 권장 용량인 TUS 80mg 단독요법에서는 VEN 치료 경험이 없는 환자의 36%에서 완전관해(CR) 또는 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRh)가 나타났으며, 탁월한 안정성 프로파일을 확인했다.또 재발/불응성(R/R) AML 환자를 대상으로 TUS/VEN을 병용했을 때, 환자들의 VEN 사전치료 경험에 관계 없이 우수한 안전성 프로파일과 더불어 약물 반응을 확인했다.TUS 투여 시 특별히 주목할만한 부작용이나, 다른 동일 계열 약물에서 관찰되는 전형적인 독성 반응 역시 나타나지 않았고, 다양한 유전자 돌연변이를 지닌 AML 환자 전반에 걸쳐 광범위한 활성을 보였다.앱토즈는 향후 예정된 주요 이벤트로 ▲2024년 유럽혈액학회(EHA)에서 재발/불응성(R/R) AML 환자 대상 TUS/VEN 병용요법 관련 데이터 발표 ▲2024년 여름 1L AML 환자 대상 삼제 병용요법(TUS/VEN/HMA) 파일럿 연구 개시 ▲2024년 미국혈액학회(ASH)에서 삼제 병용요법 파일럿 연구의 초기 효력 및 안전성 데이터 발표 ▲2025년 유럽혈액학회(EHA)에서 삼제 병용요법 파일럿 연구 완료 및 삼제 병용요법에서의 TUS 용량 선정 발표 ▲2025년 하반기 삼제 병용요법의 임상 2상 및 3상 개시 등의 일정을 공개했다. 앞으로 집계될 TUS 데이터에 대해 자신감이 엿보이는 일련의 학회 일정들이 포함됐다.앱토즈 바이오사이언스의 CEO이자 창립자인 윌리엄 라이스(William Rice) 회장은 진전된 TUS 데이터에 대해 "재발/불응성(R/R) AML 환자들을 대상으로 TUS 단독 및 TUS/VEN 병용 투여 했을 때, TUS는 다양한 유형의 AML 유전자 돌연변이 발현 환자들에서 괄목할만한 안전성 프로파일과 광범위한 활성을 입증했다"며 "해당 프로파일은 AML 환자의 70% 이상을 차지하는 FLT3 야생형 환자군에서도 확인됐으며, 현재 개발 중인 약물 중 이처럼 광범위한 활성을 보이는 것은 거의 없다"고 말했다.이어 "현재까지의 임상 데이터를 기반으로 우리는 TUS를 유도화학요법이 적합하지 않은 새로 진단된 AML 환자 대상의 1차 치료제(frontline treatment)로 개발하기 위해 TUS, VEN, HMA의 삼제 병용요법을 계획하고 있다"고 설명했다.  

메디칼타임즈=최선 기자건국대학교병원 진단검사의학과 김한아 교수가 2024년 대한진단혈액학회 학술대회에서 '우수논문상'을 수상했다. 시상식은 지난 7일 백범김구기념관에서 열렸다.논문의 제목은 '혈액 질환 환자에서 Beckman Coulter DxH 900 자동혈구분석기의 플래그 및 세포 집단 데이터 규칙(cell population data, 이하 CPD)을 이용한 모세포 검출'이다.건국대병원 김한아 교수이 논문은 진단검사의학 분야 탑 4위에 해당하는 SCI급 국제 학술지인 Clinical Chemistry and Laboratory Medicine에 2023년 11월에 온라인 게재됐다(JCR 2022 Impact Factor 6.8)다.이번 연구는 김한아 교수가 주저자로, 허미나 교수가 교신저자로 참여했으며, 기존에 Beckman Coulter 사의 DxH 900 자동혈구분석기에서 얻어지는 백혈구 관련 플래그와 CPD를 이용해, 새롭게 조합한 CPD 규칙을 개발하고 이를 이용해 혈액 질환 환자에서 모세포를 검출하는 성능을 향상 시킴을 밝힌 최초의 연구이다.허미나-김한아 교수팀의 이번 연구를 통해, 자동혈구분석기에서 추가 비용 없이 얻어지는 CPD를 활용해 새로운 CPD 규칙을 설정하고 이를 기존의 플래그 정보와 함께 사용하는 것이 혈액질환 환자에서 모세포를 검출하는 데에 우수함을 밝혀냈다.주저자인 김한아 교수는 "자동혈구분석기에서 얻어지는 플래그와 함께 새로운 CPD 규칙을 이용한다면 혈액질환 환자에서 모세포 검출률을 높일 수 있다"라고 의의를 밝혔다.이어 김한아 교수는 "이번 연구를 통해 혈액질환 환자가 조기에 진단받고 치료받는 데에 많이 도움이 되기를 바란다"고 수상 소감을 전했다.

메디칼타임즈=허성규 기자JW중외제약은 중증 A형 혈우병 비항체 소아환자를 대상으로 진행한 '헴리브라(성분명 에미시주맙)' 장기 투여 연구 중간결과 환자들의 관절 건강 개선 효과를 확인했다고 1일 밝혔다.JW중외제약의 '헴리브라'는 중증 A형 혈우병 비항체 소아환자 대상 관절 건강 개선 효과를 확인했다고 1일 밝혔다.헴리브라는 A형 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 기전의 혁신신약이다. 혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시 결합하는 이중특이항체(Bispecific antibody) 기술이 적용됐다. 헴리브라는 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(제8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자뿐만 아니라 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 특징도 있다.일본 나라의과대학 미도리 시마(Midori Shima) 교수 연구팀은 기존 제8인자 제제로 치료하던 12세 미만 중증 A형 혈우병 비항체 환자 30명을 대상으로 연구를 진행하고 있다. 2019년부터 헴리브라를 투여해 관절 건강에 미치는 영향과 약효를 평가 중인 연구팀은 최근 열린 미국혈액학회 연례회의(ASH 2023)에서 약 3년(145주차)이 지난 시점의 중간 결과 데이터를 공개했다.연구 중간결과에 따르면, 관절 운동을 원활하게 해주는 윤활막이 과도하게 커지는 '활막비대증'과 혈액 내 헤모시데린 색소가 침착돼 피부가 검붉게 변하는 '헤모시데린(hemosiderin)' 증상을 겪은 환자 수는 투약 1주차에 각각 10명이었으나 145주차에 2명으로 줄었다.또 투약 1주차에 0.90점이었던 '혈우병 관절건강 점수(HJHS)'는 145주차에 0.44점으로 개선됐다. HJHS는 혈우병 환자들의 관절건강을 평가하는 지표로 관절 손상이 심할수록 점수가 높다.연평균 출혈 빈도(ABR, Annual Bleed Rate)는 헴리브라 투약 전 3.7회에서 투약 후 0.7회로 낮아졌다. 치료가 필요한 관절 출혈 빈도는 0.4회에서 0.2회로 개선됐다.JW중외제약 관계자는 "반복적인 관절 출혈은 혈우병성 관절병증으로 이어져 만성 통증을 겪을 수 있다"며 "이번 연구를 통해 헴리브라가 중증 A형 혈우병 소아환자의 관절 건강을 개선하는 데 효과적이라는 점을 확인했다는 데 의미가 크다"고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자글로벌 제약사의 신약과 항암제에 대한 급여 적용의 첫 관문이자 최대 관문인 중증(암)질환심의위원회(이하 암질심) 위원 구성이 개편됐다.올해부터 의학회의 위원 임명 지명권이 새롭게 주어지면서 신규 임원도 덩달아 늘어난 모습. 특히 전문학회에 위원 추천 권한이 생기면서 이들의 목소리가 커질 것으로 전망된다.건강보험심사평가원 약제관리실은 암질환심의위원회 위원진을 새롭게 구성해 본격적인 운영에 들어갔다.9일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 암질심 운영규정 개편에 따른 신규 임원 구성을 마무리하고 본격적인 치료제 급여 적정성 심사에 돌입한 것으로 확인됐다.암질심은 중증 및 암 관련 치료제의 급여 적정성을 평가하는 역할을 맡고 있다. 이 때문에 신약 이슈가 제기될 때마다 암질심이 논란에 중심에 서는 일이 다반사였다. 특히 일부 질환의 경우 암질심 논의에서 상대적으로 후순위로 밀리고 있다고 주장하며, 권한 확대를 공개적으로 요구하는 학회도 존재하기도 했다.이에 따라 심평원은 암질심의 위원 구성을 개편, 올해 주요 전문학회에 위원 지명권을 부여했다.임상전문가 추천 단체를 전문학회 중심으로 변경하고, 각각의 전문학회 별로 위원 추천 받아 균형적 의견을 수렴하겠다는 뜻이다. 동시에 회의 참석 인원을 확대해 약제 급여기준 검토의 전문성 강화한다는 것이 심평원의 방침이다. 위원의 경우 전문학회장에게 추천권이 생긴 것이 개편의 핵심이다. 여기서 추천권을 가지는 전문학회는 ▲대한결핵및호흡기학회 ▲대한대장항문학회 ▲대한비뇨의학회 ▲대한산부인과학회 ▲대한소아혈액종양학회 ▲대한소화기학회 등이다.또한 ▲대한신경외과학회 ▲대한암학회 ▲대한유방암학회 ▲대한이비인후과학회 ▲대한위암학회 ▲대한정형외과학회 ▲대한종양내과학회 ▲대한종양외과학회 ▲대한혈액학회 ▲한국간담췌외과학회 등도 권한을 얻었다.이에 따라 2월부터 임기가 새로 시작된 암질심 위원 구성을 살펴보면 새롭게 임명된 인사가 절반 이상인 것으로 나타났다. 9기 암질심을 이끌었던 삼성서울병원 임호영 교수(혈액종양내과)가 올해부터 시작된 10기에서도 위원장직을 그대로 수행하지만 위원 구성에서는 새롭게 임명된 임상 전문가가 크게 늘었다. 구체적으로 분당차병원 전홍재 교수, 인하대병원 류정선, 세브란스병원 이상훈 교수, 강동경희대병원 이석환 교수, 고대의대 최혁순 교수, 고대안암병원 강신혁 교수, 분당서울대병원 이근욱 교수, 연세암병원 안중배 교수 등이 새롭게 위원회에서 활동하게 됐다.   기존 42명에서 40명으로 전체 위원수는 줄어들었지만 임상 현장 및 학계의 목소리를 전달할 수 있는 기반은 더욱 공고해진 셈이다.아울러 또 다른 10기 암질심의 특징이 있다면 기존에 포함됐던 보건경제 전문가 출신이 없다는 점이다. 대신 보건행정학 전문가인 공주대 김동숙 교수가 새롭게 위원에 임명됐다. 대신 기존 1명이었던 심평원 직원이 3명으로 늘어났다.익명을 요구한 한 수도권 대학병원 혈액종양내과 교수는 "그동안 암질심에서 특정 분야가 소외되고 있다는 의견들이 임상현장에서 많았다. 고형암과 비교해 혈액암 관련 치료제 논의가 소외되고 있다는 지적이 대표적"이라며 "이번 암질심 위원 개편과 함께 이 같은 논란이 사라지길 바란다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자임상현장에서 급성골수성백혈병(AML, Acute Myeloid Leukemia) 치료제 조스파타(길테리티닙)의 쓰임새가 확대될 것으로 전망된다.아스텔라스 급성골수성백혈병 치료제 조스파타 제품사진.29일 제약업계에 따르면, 최근 보건복지부는 고시 개정을 통해 3월부터 아스텔라스 AML 표적치료제 조스파타 건강보험 기준을 확대할 예정이다.  기존 조혈모세포이식 가능 요건과 투약 주기 최대 4주기 제한이 삭제되는 것이다.이 가운데 AML은 조혈모세포가 악성 세포로 변해 골수에서 증식하면서 생기는 혈액암이다. 급성백혈병 중 가장 흔한 형태로 나타나며, 암 중에서도 유일하게 '급성'이라는 말이 붙을 정도로 위중한 질환으로 알려져 있다.대한혈액학회 등에 따르면, AML의 경우 성인의 급성 백혈병 중 가장 흔한 형태로, 최근 20년간 발병률이 10배 이상 증가하면서 국내 신규환자만 한 해 1500~2000명 발생하고 있다.특히 AML 중 고위험 급성골수성백혈병(high-risk AML)에 해당하는 환자만 절반 이상인 1000~1500명으로 평가돼 적극적인 치료가 필요한 분야로 꼽히고 있다.하지만 조스파타의 경우 국내 급여 기준이 지나치게 제한적으로 설정돼 환자가 받을 수 있는 혜택에 한계가 있다는 것이 임상현장의 주된 평가였다.조스파타는 'FLT3 변이 양성인 재발·불응성 급성 골수성 백혈병 성인 환자 치료'로 허가를 받았지만 급여대상이 '조혈모세포이식이 가능한 환자' 중에 최대 4주기로 한정돼 있었던 것이다.가령 조혈모세포이식을 앞두고 조스파타 치료로 관해가 됐는데 적합한 공여자가 없거나 공여자의 불가피한 사정으로 인해 이식이 불가능한 상황이 생길 경우 현재 급여 기준으로는 치료를 중단할 수밖에 없다는 것.하지만 3월부터 4주기 제한이 사라지면서 임상현장에서의 조스파타 활용이 늘어날 전망이다. 참고로 조스파타는 경제성평가 자료 제출 생략 대상 약제로 '환급형·총액제한형' 위험분담제 계약과 건강보험 재정 영향 등을 고려해 건보공단과 아스텔라스는 현 상한금액 21만 4100원에서 10.9% 인하 된 19만 704원에 최종 합의했다. 한국백혈병환우회에 따르면, 이번 건강보험 기준 확대로 47명의 신규 환자가 건강보험 혜택을 보게 돼 기존 환자 103명 포함 150명의 FLT3 변이 양성 재발 또는 불응성 급성골수성백혈병 환자가 건강보험으로 치료받을 수 있게 됐다.자연스럽게 조스파타의 처방 매출도 늘어날 수 있는 부분이다. 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면, 조스파타는 2021년 임상현장에 도입된 이후 매출이 점차 늘어나며 지난해 48억원을 기록했다.익명을 요구한 서울의 한 대학병원 혈액내과 교수는 "사실 그동안 고형암과 비교해 전반적인 혈액 질환에 대한 급여 논의가 지지부진했던 것은 사실"이라며 "그나마 AML 치료에서 가장 큰 한계로 지목됐던 조스파타 기준이 확대됐다는 점은 긍정적인 대목"이라고 평가했다.그는 "AML 유전자 변이 중 가장 많이 나타나는 것이 FLT3로 증식 속도가 빠르고 공격적인 것이 특징"이라며 "FLT3 변이 AML은 급성 중의 급성인 질환으로 재발했을 때 더 공격적으로 나타나기 때문에 급여 기준이 개선돼 치료제 활용도가 늘어날 것"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자컬럼비 등 이중특이항체 기반 치료제가 글로벌 항암제 시장에서 대세로 자리 잡으며 급부상하고 있다.고형암 분야에서 항체약물접합체(Antibody Drug Conjugate, ADC)가 기대를 모으고 있다면 혈액암 분야에서는 이중특이항체 기반 항암제가 대세로 부상하며 임상 현장에서 각광을 받고 있는 것.이로 인해 실제 임상 현장에서는 이미 혈액암 등 일부 질환에서 활용 중인 CAR-T 치료제를 대신할 것이라고 전망도 나오고 있다. 국내 제약․바이오 업계에서도 이중특이항체 기반 치료제 개발에 열을 올리는 이유다.혈액암 대세 이중특이항체 치료제3일 제약업계에 따르면, 최근 주요 글로벌 제약사들의 이중특이항체 기반 항암제가 미국 FDA와 혹은 국내 식품의약품안전처 허가를 받으며 임상현장에서 본격 활용되고 있는 것으로 확인됐다.이중항체(Bispecific antibody)는 두 개의 서로 다른 항원(Antigen)을 인식, 동시에 결합할 수 있는 항체를 말한다. 기존 한 개 항원만을 타깃 하는 항체치료제도 우수한 효과가 나타났지만, 매우 복잡하고 다양한 요인으로 발생하는 암을 잡기엔 한계가 있었다.  이중항체는 이러한 한계를 극복, 두 개의 항원 간의 상호작용을 조절하거나 한 번에 여러 개의 활성을 조절해 더욱 강력한 효과를 낼 수 있다. 주요 글로벌 제약사 이중특이항체 기반 치료제 개발 및 허가 현황이다.현재 글로벌 현재 글로벌 시장에서는 ▲로슈 룬수미오(모수네투주맙), 컬럼비(글로피타맙), 헴리브라(에미시주맙), 바비스모(파리시맙) ▲얀센 리브리반트(아미반타맙), 텍베일리(테클리스타맙) ▲애브비 엡킨리(엡코리타맙) ▲화이자 엘렉스피오(엘라나타맙) 등이 허가돼 있다.이들 글로벌 제약사들의 치료제는 적응증이 다르지만 이중특이항체 기반으로 개발됐다는 것이 공통점이다.특히 최근 들어서는 혈액암 분야에서 이중특이항체 기반 항암제들이 임상현장에서 쓰임새를 넓히고 있다. 이중 로슈 CD20xCD3 T세포 관여 이중특이항체 기반 항암제인 룬수미오(모수네투주맙)와 컬럼비(글로피타맙)는 최근 국내 식약처 허가를 통해 임상현장에서 활용이 가능한 상태다.여기서 룬수미오는 지난해 10월 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 소포성 림프종(Follicular Lymphoma, FL) 성인 환자 치료에 국내 허가됐다. 컬럼비는 지난달 7일 두 가지 이상 전신치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(Diffuse Large B-Cell Lymphoma, DLBCL) 치료제로 국내 허가됐다. DLBCL은 신체를 보호하는 B세포가 통제할 수 없이 성장하거나 증식하는 질환으로 1~2차 치료요법에 실패한 환자에게 3차 치료옵션이 제한적인 상황에서 컬럼비가 대안이 될 것으로 기대받고 있다.존슨앤드존슨 텍베일리 제품사진.또한 존슨앤드존슨(이하 J&J)의 다발성 골수종 치료제로 이중특이항체 기반 치료제 '텍베일리(테클리스타맙)'도 국내 허가를 받아 주목을 받고 있다. 텍베일리는 국내에서 J&J 측이 50여명 환자를 대상으로 무상 공급 프로그램(Early Access Program, EAP)을 진행한 것으로 알려진 상태다.EAP를 통해 50명 환자를 대상으로 텍베일리 투여가 이뤄지면서 국내 대학병원 중심 혈액종양내과 의료진 사이에서 그 효과를 둘러싼 다양한 의견이 오가고 있다는 후문.이 같이 국내에도 본격적으로 이중특이항체 기반 항암제들이 혈액암을 중심으로 임상현장에서 활용되기 시작하면서 기대감이 커지고 있는 상황.대한혈액학회 차기 이사장인 삼성서울병원 김석진 교수(혈액종양내과)는 "FL은 잦은 재발이 특징인 지연성 비호지킨 림프종"이라며 "후속 치료가 진행될수록 PFS가 감소하는 특징이 있다"고 평가했다.김석진 교수는 "약 26%의 FL 환자가 항CD20 항체+화학요법 초기치료 후 불응성 또는 조기 재발하는 것을 보였다"며 "그간 1, 2차 치료에 실패하거나 반복되는 재발을 경험하는 환자들을 위한 보다 효과적인 3차 치료 옵션에 대한 의료적 수요가 매우 컸다"고 로슈 룬수미오의 활용성을 평가했다.마찬가지로 아주대병원 최윤석 교수(종양혈액내과)는 "개인적으로는 약간의 비대칭 전력이 된 것 같다. 다른 치료 옵션이 워낙 뒤처지는 측면이 있다"며 "DLBCL의 경우 CAR-T 치료제로 활용할 수 있는 것이 킴리아(티사젠렉류셀, 노바티스)인데 이후 활용할 수 있는 무기가 제한적이었다. 추가적인 옵션이 마련됐다"고 기대했다.국내 바이오 도전 속 '가격' 관심 아이큐비아에 따르면, 전 세계에서 약 130개 이중특이항체가 임상시험에 진입한 것으로 나타났다. 이 중 67%는 고형암, 24%는 혈액암이 적응증이다. 최근 혈액암 시장에서 신약이 출시돼 주목을 받고 있지만 고형암에서도 가능성을 엿보고 있는 셈이다. 국내 제약‧바이오업계에서도 에이비엘바이오 등을 필두로 이중특이항체를 주목하고 신약 개발에 도전 중이다. 에이비엘바이오의 경우 독자적인 이중항체 플랫폼을 토대로 다양한 파이프라인의 임상 개발을 추진하고 있는 가운데 ADC 기술에 대한 연구에도 적극적으로 나서고 있다. 이미 다수 기술이전으로 경쟁력을 입증한 이중항체에 ADC 기술을 접목한 '이중항체 ADC'를 활용한 파이프라인 개발에 집중하겠단 전략이다.여기에 최근 유한양행 자회사로 편입된 이뮨온시아도 이중특이항체 기반 항암제 개발을 위해 적극 나서고 있다. 와이바이오로직스와 이뮨온시아가 이중특이항체 기반 고형암 치료제 공동 개발을 위한 협약을 체결했다.최근 와이바이오로직스와 기존 PD-1 또는 PD-L1 항체가 불응하는 고형암에서 이중항체를 기반으로 한 치료제 개발을 위해 협력하기로 했다 개선하겠다는 목표를 세웠다. 앞서 이뮨온시아는 지난해 국제림프종학회(ICML 2023)에서 NK/T세포 림프종 환자를 대상으로 임상 2상을 진행 중인 'IMC-001'로 우수한 중간결과를 발표했다. 와이바이오로직스는 자체 이중항체 플랫폼을 활용해 신약후보 물질을 자체 개발하거나 국내외 파트너사들과 바이오 의약품을 공동 개발하고 있다.이뮨온시아 김흥태 대표(종양내과 전문의)는 "최근 글로벌 제약‧바이오 시장에서 주목받는 분야가 있다면 ADC와 이중특이항체 기반 치료제 개발"이라며 "ADC가 최근 들어 관심이 집중되고 있지만 이중특이항체의 경우 허가된 치료제들을 보면 상대적으로 치료제 안전성이 강점"이라고 강조했다.임상현장에서도 이 같은 국내 제약‧바이오 기업의 이중특이항체 기반 치료제 개발 움직임을 환영했다. 아주대병원 최윤석 교수는 "혈액암 분야에서 최근 이중특이항체 치료제가 각광을 받고 있는데 사실 CAR-T 치료제는 제한점이 크다. 국내에서 CAR-T 치료제를 활용할 수 있는 곳이 7개 의료기관 뿐"이라며 "상대적으로 이중특이항체 치료제는 이 같이 제한점이 없기 때문에 임상현장에서의 활용도가 클 수밖에 없다"고 말했다.그는 "국내 제약‧바이오기업이 개발 해내야 한다"며 "컬럼비나 룬수미오 등 글로벌 제약사 치료제는 결국 가격이 관건인데 신약 특성 상 글로벌 상황도 고려해 급여 적용 시 가격설정도 쉽지 않을 것 같다. 결과적으로 실손의료보험 등을 통해 환자들이 활용하는 형태가 현실화 될 것"이라고 예상했다.  

메디칼타임즈=임수민 기자제20대 이화여자대학교 의무부총장 겸 의료원장에 유경하 소아청소년과 교수가 임명됐다. 3번째 의료원장 임명이다.이대목동병원장에는 김한수 이비인후-두경부외과 교수, 이대서울병원장에는 주웅 산부인과 교수가 새롭게 임명됐다.유경하 이화의료원장, 김한수 신임 이대목동병원장, 주웅 신임 이대서울병원장이 임명됐다.유경하 의무부총장 겸 의료원장의 임기는 2024년 2월 1일부터 2027년까지 3년, 양 병원장 임기는 2026년까지 2년이다.유경하 이화여자대학교 의무부총장 겸 의료원장은 이화여대 의과대학을 졸업하고 동 대학원에서 소아과학 전공으로 석·박사를 취득했다.소아종양, 혈액종양 분야 권위자로 손꼽히는 유경하 신임 의료원장은 대한소아혈액종양학회 학술이사, 대한혈액학회 학술이사, 대한조혈모세포이식학회 학술이사, 대한소아혈액종양학회 이사장 등을 역임하는 등 진료뿐 아니라 활발한 연구 활동을 해왔다.또한, 대학 졸업 후 이화여자대학교 의료원에 몸담으며 이화여자대학교 의료원 기획조정실장, 이대목동병원장을 거쳐 2020년부터 이화의료원장으로 재직하며 뛰어난 업무 능력을 인정받았다.김한수 이대목동병원장은 두경부암 분야 전문의로 연세대 의과대학을 졸업하고 이비인후과 전공으로 동 대학원 석·박사를 취득했다.이화의료원 홍보실장, 이대목동병원 교육수련부장, 이대목동병원 안전관리부장을 역임한 뒤 2022년부터 이화의료원 전략기획본부장으로 재직 중이다.주웅 이대서울병원장은 부인종양 분야 전문의로 서울대 의과대학을 졸업하고 산부인과 전공으로 동 대학원에서 석·박사를 취득했으며 하버드대 보건대학원에서 공중보건학 석사 학위를 받았다.이화의료원 홍보실장, 이대목동병원 공공의료사업센터장, 이대목동병원 진료협력센터장, 이대서울병원 스마트의료센터장, 이대서울병원 첨단의생명연구원장을 거쳐 2022년부터 이대서울병원 진료부원장으로 재직 중이다.

메디칼타임즈=문성호 기자혈액암 중 가장 흔하게 발생하고, 기대여명이 20년에 이르는 '착한 림프종'으로 알려진 소포성 림프종(Follicular Lymphoma, FL).하지만 최종 3차 치료에서는 기대여명이 급격하게 감소하면서 임상현장에서의 치료제 미충족 수요(unmet needs)가 여전했다. 이 가운데 '룬수미오(모수네투주맙, 한국로슈)'가 혁신심사 대상으로 초고속 허가, 임상현장에서의 활용도가 주목받고 있다. 삼성서울병원 김석진 교수대한혈액학회 차기 이사장인 삼성서울병원 김석진 교수(혈액종양내과)는 3일 한국로슈가 개최한 룬수미오 허가 간담회에 참석해 임상현장의 활용 기대감을 표시했다.소포성 림프종은 림프 조직의 세포가 악성으로 전환돼 생기는 비호지킨 림프종(Non-Hodgkin Lymphoma, NHL)의 한 종류이다. 증상이 경미하고 천천히 진행되기 때문에 약 80%의 경우가 질병이 진행된 이후인 3기 또는 4기에 발견되며, 재발할수록 좋지 않은 예후를 보인다.실제로 1차 치료 환자들의 무진행 생존기간 중앙값(mPFS)은 10.6년이지만, 3차 치료 환자에서는 20% 수준인 2년으로 감소한다.김석진 교수는 "소포성 림프종은 잦은 재발이 특징인 지연성 비호지킨 림프종이다. 후속 치료가 진행될수록 PFS가 감소하는 특징이 있다"며 "약 26%의 소포성 림프종 환자가 항CD20 항체+화학요법 초기치료 후 불응성 또는 조기 재발하는 것을 보였다"고 재발의 위험을 설명했다.이 가운데 룬수미오는 재발성 또는 불응성 소포성 림프종을 위한 최초(first-in-class)의 CD20xCD3 T세포 관여 이중 특이항체로, 백혈구의 일종이자 면역세포인 T세포 표면의 단백질인 CD3와 악성 B세포 표면의 단백질인 CD20에 동시에 결합해 T세포가 B세포를 타깃하도록 설계됐다.주목되는 것은 기성품으로 출시돼 치료제 제조 과정을 기다리지 않고 바로 투여할 수 있고, 입원할 필요 없이 통원 치료가 가능하다. 투약 기간은 8주기로 고정돼 있으며, 이 기간 동안 완전 관해에 도달하지 못한 경우 총 17주기까지 투여가 가능하다.김석진 교수는 룬수미오가 많은 치료를 받은 FL 환자들에게는 새로운 희망이 될 것이라고 평가했다.특히 FL 치료에 있어 질환 특성 자체가 기대여명이 큰 만큼 '부작용'과 반복 재발의 특징을 감안한 치료제 선택에 있어서 룬수미오의 활용 가능성이 클 것이라고 평가했다.그는 "FL에서 부작용이 가장 중요하다. 임상연구 상 3등급 부작용이 보고되지 않았다는 점은 큰 장점"이라며 "사이토카인 방출 증후군(CRS) 면에서도 큰 문제가 발생하지 않았다"고 치료제의 장점을 설명했다.김석진 교수는 "소포성 림프종은 그간 1, 2차 치료에 실패하거나 반복되는 재발을 경험하는 환자들을 위한 보다 효과적인 3차 치료 옵션에 대한 의료적 수요가 매우 컸다"고 치료제의 필요성을 강조했다.한편, 한국로슈의 룬수미오는 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원(GIFT, Global Innovative products on Fast Track)' 1호 의약품이다.GIFT는 생명을 위협하는 중대한 질환 또는 희귀질환 치료를 목적으로 하는 의약품으로서 기존 치료법이 없는 치료제 등의 신속한 제품화를 돕는 제도로, 룬수미오는 '기존 치료제가 없는 의약품'에 해당돼 GIFT 프로그램 1호 제품으로 지난 2022년 11월 지정됐다.

메디칼타임즈=최선 기자2024년 1월을 기점으로 다양한 학회들의 '얼굴'이 바뀐다. 신임 집행부에서 역점을 두는 추진 사업 및 사업 규모, 방향성 등 성격이 변모한다는 점에서 내년부터 다양한 정책 변화도 기대해 볼 수 있을 전망. 주요 학회들의 임원진 및 주요 추진 사업을 정리했다.먼저 대한간학회 제16대 대한간학회 신임 이사장에 서울의대 김윤준 교수, 신임 회장으로 경북의대 권영오 교수가 취임, 2024년에서 2025년까지 학회를 이끈다.신임 이사장인 서울의대 김윤준 교수(소화기내과)는 2019년 SCIE에 등재된 대한간학회 공식학술지 Clinical and Molecular Hepatology(CMH)는 현재 저널 영향력 지수 8.9를 기록, 세계적인 학술지로 이끈 주역으로 손꼽힌다.김 이사장은 학회와 CMH의 국제적 위상을 높이는데 주력하고자 CMH를 IF 15점 이상의 영향력 있는 잡지로 만들어 국내 1위, 소화기학 93개 저널 중 10위 이내로 가장 존경받는 선도 의학잡지로 만든다는 계획.또 국제 학회와 우리 학회의 교류를 더욱 증진시키기 위해 한국, 일본, 대만의 조인트 심포지엄인 KASL-AASLD을 공고하게 정례화할 수 있도록 최선의 노력을 기울인다는 방침이다.(왼쪽부터) 김윤준 서울의대 교수, 권영오 경북의대 교수, 송정수 중앙대병원 교수, 김석진 삼성서울병원 교수권영오 신임 회장(내과)은 경북의대를 졸업하고 미국 노스캐롤라이나대학 소화기센터 연수 및 대한간학회 학술위원, 전산정보이사, B형 간염 치료 가이드라인 제정위원 등을 역임했다.한편 대한류마티스학회는 송정수 중앙대병원 교수(류마티스내과)를 32대 회장으로 선출했다. 임기는 2024년 5월부터 1년간이다.신임 송 회장은 통풍 신약 개발 연구 등 통풍 분야 명의로 1997년부터 통풍 관련 다수 임상 연구를 진행하며 총 100여 편의 논문을 발표했고 대한류마티스학회 정보이사, 교육수련이사, 기획이사, 통풍연구회 회장, 류마티즘골대사연구회 회장, 제3판 류마티스교과서 편찬위원장 등을 역임했다.신임 송 회장은 "대한류마티스학회 회장직을 맡게 돼 어깨가 무겁다"며 "회장으로서 국내 류마티스 분야 난제를 해결하고 학문적으로 국제적 위상을 높여 세계적인 학회로 발돋움하는 데 이바지하겠다"고 밝혔다.대한혈액학회 차기 이사장직에는 삼성서울병원 김석진 교수(혈액종양내과)가 낙점됐다. 김 교수는 2024년 7월부터 2026년 6월까지 2년간 활동한다.김석진 차기 이사장은 "대한혈액학회가 세계 혈액학 연구를 선도하는 학회로 발전할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 포부를 밝혔다.김석진 차기 이사장은 대한혈액학회 총무이사와 림프종연구회 위원장으로 활발히 활동하고 있다.이어 차기 대한외상학회 이사장에는 가톨릭 의정부성모병원은 조항주 교수(외상외과)가 선출됐다. 조항주 교수는 2024년 1월부터 2년간 학회를 이끈다.조항주 교수는 1999년 가톨릭대학교 의과대학을 졸업하고, 동대학원에서 석·박사를 취득했다. 아울러 2005년 한국군 이라크 파병 당시 현지에서 진료했던 경험을 통해 2009년 당시 국내에서는 생소했던 임상 진료 분야인 외상외과를 선택했다.이후 대한외상학회 수련이사 및 대한외상중환자외과학회 및 대한외과초음파학회에서 학술이사 등을 맡고 있으며, 2016년 마르퀴즈 후즈 후(Marquis Who's Who, 세계 3대 인명 사전)에 등재된 바 있다. 현재 의정부성모병원 경기북부 권역외상센터의 초대 외상센터장으로서 활동 중이다.(왼쪽부터) 조항주 가톨릭대 의정부성모병원 교수, 김성래 교수가톨릭대 부천성모병원 교수, 이승환 인제대학교 일산백병원 교수, 김완섭 건국대병원 교수조항주 교수는 "1997년 50%가 겨우 넘었던 국내 예방 가능한 외상사망률이 지난해 3월 보건복지부에서 발표한 조사에서 15.7%를 기록했다"며 "앞으로 이사장으로서 외상환자를 보는 의료진들이 자부심을 갖고 일할 수 있도록 발판을 마련하고 대한민국을 넘어 수준 높은 학술대회를 개최하는 등의 다양한 활동을 펼치겠다"고 밝혔다.대한비만학회 차기 이사장은 김성래 교수(가톨릭대 부천성모병원 내분비내과)가 추대됐다. 임기는 2024년 1월 1일부터 2024년 12월 31일까지다.김성래 교수는 대한비만학회 창립 30주년 기념사업단장을 맡아 대한비만학회의 30년간 사업활동을 정리하고 향후 나아갈 비전을 제시하며 행사를 성공적으로 개최한 바 있다.김성래 차기 이사장은 "비만은 만성적이며 치료가 쉽지 않지만 당뇨병, 고혈압, 이상지질혈증 등 여러 대사질환의 근본 원인 질환으로 중요한 특성을 가졌으며 우리나라뿐만 아니라 전세계적으로도 유병률이 급격히 증가하고 있다"며 "국가 차원에서 비만을 관리하고 치료하도록 비만 진료 지침을 제안하고 온 국민이 비만치료에 대한 필요성을 인식하도록 인식개선 활동을 하겠다"고 향후 추진 계획을 밝혔다.김성래 교수는 현재 가톨릭대학교 부천성모병원 내분비내과 교수로 재직중이며, 대한당뇨병학회 재무이사, 질병관리청 전문 자문위원 등을 맡고 있고, 대한당뇨병학회 홍보이사 및 국제협력이사, 총무이사, 한국지질동맥경화학회 진료지침이사, 총무이사 역임 등 대한민국을 대표하는 다수의 학회에서 활발히 활동해 왔다.이외에도 인제대학교 일산백병원 이승환 교수(정신건강의학과)가 최근 열린 대한뇌자극학회 추계학술대회에서 제2대 대한뇌자극학회 이사장으로 선출, 2024년 1월부터 2년간 임기를 시작한다.김완섭 건국대병원 교수(병리과)가 한국엑소좀학회(KSEV) 정기학술대회에서 차기 회장으로 선임돼 2024년 1월부터 1년간 임기를 시작한다.

메디칼타임즈=문성호 기자글로벌 제약사의 신약과 항암제 급여 적용에 첫 관문이자 최대 관문인 중증(암)질환심의위원회(이하 암질심) 위원 구성이 개편된다.이 과정에서 주요 의학회의 임원 지명권이 주어진다. 다시 말해 의학회의 권한이 강화된다는 뜻이다.심평원 약제관리실은 신약 급여적정성을 평가하는 암질심 운영규정 개정안을 마련하고 의견수렴에 나섰다.15일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 이 같은 내용의 암질심 운영규정 개정안을 마련하고 의견수렴에 돌입한 것으로 나타났다.암질심은 중증 및 암 관련 치료제의 급여 적정성을 평가하는 역할을 맡고 있다. 이 때문에 신약 이슈가 제기될 때마다 암질심이 논란에 중심에 서는 일이 다반사였다.특히 일부 질환의 경우 암질심 논의에서 상대적으로 후순위로 밀리고 있다고 주장하며, 권한확대를 공개적으로 요구하는 학회도 존재하기도 했다.심평원은 이 같은 암질심의 위원 구성을 개편, 주요 전문학회에 위원 지명권을 부여할 예정인 것으로 확인됐다.임상전문가 추천 단체를 전문학회 중심으로 변경하고, 각각의 전문학회 별로 위원 추천 받아 균형적 의견을 수렴하겠다는 뜻이다. 동시에 회의 참석 인원을 확대해 약제 급여기준 검토의 전문성 강화한다는 것이 심평원의 방침이다.구체적으로 위원의 경우 전문학회장 추천권이 생겼다는 것이 개편의 핵심이다. 기존 대한의사협회, 대한병원협회 추천권은 유지되지만, 국립암센터 추천권은 사라진다.여기서 추천권을 가지는 전문학회는 ▲대한결핵및호흡기학회 ▲대한대장항문학회 ▲대한비뇨의학회 ▲대한산부인과학회 ▲대한소아혈액종양학회 ▲대한소화기학회 ▲대한신경외과학회 ▲대한암학회 ▲대한유방암학회 ▲대한이비인후과학회 ▲대한위암학회 ▲대한정형외과학회 ▲대한종양내과학회 ▲대한종양외과학회 ▲대한혈액학회 ▲한국간담췌외과학회 등이다. 아울러 심평원은 임기가 만료된 위원이 후임자가 위촉될 때까지 계속 직무를 수행할 수 있도록 조항을 신설했다. 주요 임원들의 임기 만료에 따라 이를 재연장할 수 있는 장치를 마련해둔 것으로 풀이된다.심평원 측은 "임상전문가 추천단체를 전문학회 중심으로 변경하고, 각각의 전문학회 별로 위원 추천 받게 된다"며 "회의 참석 인원을 확대해 약제 급여기준 검토의 전문성 강화하기 위함"이라고 밝혔다.이어 심평원 측은 "위원장의 위원회 운영 역할 확대에 따라 위원장 선출 방법 변경한다"며 "심의의 일관성 유지 등 위원장이 필요한 경우 회의 구성을 탄력적으로 운영(일부 위원 고정 및 pool제 병행), 관련 분야 전문가 추가 선정하는 한편, 위원의 비위사실 확인 시 안건 검토 시 영구 제외하는 내용을 담았다"고 개정안을 설명했다.

메디칼타임즈=허성규 기자보령 본사보령(구 보령제약)은 지난 9일(현지시각) 혈액암 분야 세계 최대 학회인 미국혈액학회(ASH, American Society of Hematology)에서 자사 항암신약물질 'BR101801(프로젝트명 BR2002)'의 임상 1상 결과에 대해 발표했다고 12일 밝혔다.BR101801은 말초T세포 림프종(PTCL, Peripheral T-Cell Lymphoma) 치료제로 개발 중인 물질로, 최근 완료된 임상 1b상 시험에서 완전관해  2명, 부분관해 1명이 확인됐으며, 2021년 완료된 임상1a상의 결과(완전관해 1명, 부분관해 2명)를 포함해 총 19명의 임상 1상 유효 평가 환자 중 6명에게서 효능을 확인했다.또한 환자의 생존기간과 상관관계가 높은 반응기간(DoR, Duration of Response)은 효능이 확인된 6명 중 아직 4명의 환자에게서 효능이 지속되고 있는 가운데 이미 2명이 2년을 넘어섰고(각 31.8개월, 24,2개월), 유효 평가 환자 19명의 질병무진행 생존기간 중앙값(mPFS, median Progression-Free Survival)는 5.6개월로 기존 치료제(4개월 미만)보다 길게 나타났다.특히 약물 투여 전체 환자에게서 혈액암 치료 주요 부작용인 혈액 독성 발생률이 낮았고 약물에 의한 사망이 없었음을 확인하는 등 안전성 데이터도 확보했다.PTCL은 비호지킨성 림프종의 일환으로 진행속도가 빠르고 재발률이 높아 사망률이 높은 것이 특징이다.1차 치료요법인 CHOP 화학요법의 경우 68%의 재발·불응성을 보이는데다 중앙 생존기간이 5.8개월로 예후가 좋지 않다. 또한 현재까지 재발·불응성 환자들을 위한 2차 표준 치료 방침은 존재하지 않아 미충족 의료 수요가 큰 질병이다.보령은 암세포의 주요 성장 조절인자인 PI3K 감마(γ), PI3K 델타(δ), DNA-PK를 동시에 삼중 저해하는 비호지킨성 림프종 치료제로 BR101801 개발을 시작했으며, 임상 1a상에서 효능을 확인한 PTCL을 대상으로 지난 해 4월부터 임상 1b상을 진행했다.BR101801은 지난해 10월 미 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았고, 올 8월 국내 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품 지정을 받았다.이에 따라 임상 2상 종료 후 결과에 따라 조기 출시가 가능하다. 보령은 내년 1분기 중으로 임상 1상 최종결과 보고서를 완료할 예정이며, 내년 중으로 임상 2상을 신청할 계획이다.김봉석 보령 혁신신약센터장은 "임상 1a상에 이어 1b상에서도 모두 안전성과 함께 암세포 사멸을 확인했다는 점은 효과적인 치료법이 없는 환자들에게 큰 희망이 될 것"이라며 "전세계적으로 PTCL에 대한 미충족 의료 수요가 높은 만큼 우수한 임상 1상 성과를 바탕으로 후속 임상 진행 뿐만 아니라 글로벌 파트너사들과의 협력도 적극적으로 검토하고 있다"고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자한미약품이 자체 개발한 급성골수성백혈병(AML, acute myeloid leukemia) 치료 혁신신약 투스페티닙(Tuspetinib, 이하 TUS)의 진전된 임상 데이터가 공개됐다.약물의 효과와 안전성을 입증한 것은 물론, 기존 치료제 사용에도 질병이 진행된 환자들에게 병용요법을 통해 추가적 치료 옵션을 제공할 수 있다는 점에서 기대를 받고 있다.한미약품 파트너사 앱토즈는 급성골수성백혈병 치료 혁신신약 투스페티닙의 진전된 임상 데이터를 공개했다.한미약품 파트너사 앱토즈는 30일 포르투갈 에스토릴에서 열린 유럽혈액학회(European School of Haematology, ESH) 중 진행된 웹 캐스트 발표를 통해 이 같은 내용을 공개했다고 이날(미국 동부시각 기준) 자사 보도자료를 통해 밝혔다.발표에는 앱토즈 최고 의학 책임자 라파엘 베아(Rafael Bejar) 박사와 텍사스대학교 MD 앤더슨 암센터 백혈병학과 교수 나발G. 데버(Naval G. Daver) 박사가 참여했다.AML 혁신신약 개발 권위자로 인정받는 데버 박사는 현재 TUS 임상시험 책임자를 맡고 있다.TUS는 골수성 악성종양에서 작용하는 주요 키나아제(kinases)를 표적하는 1일 1회 투여 경구용 골수키놈억제제(MKI, myeloid kinome inhibitor)로, 2021년 4억2000만달러 규모로 앱토즈에 기술수출 됐다. TUS는 미국 FDA로부터 희귀의약품(2018년) 및 패스트트랙 개발 품목(2022년)으로 지정됐으며, 한미약품은 이러한 혁신 잠재력을 바탕으로 최근 앱토즈에 지분 투자를 단행한 바 있다.이번 업데이트 된 임상 데이터는 현재 진행중인 임상 1/2상 시험(임상명 APTIVATE) 진행 상황으로, TUS/VEN(베네토클락스) 병용요법에 대한 중간 분석 결과를 포함한다.현재까지 140명 이상의 환자가 TUS를 투여 받았으며 이중 91명은 단일요법으로, 나머지 환자들은TUS/VEN 병용요법으로 임상에 참여하고 있다.지난 10월 23일까지의 데이터 분석 결과, 단일 및 병용요법 환자군 모두에서 TUS는 특이할 만한 부작용 사례 발생없이 유리한 안전성 프로파일을 보였다.우선 2상 임상 용량 (RP2D)인 80mg TUS 단일요법에서, VEN 치료 경험이 없는 모든 환자의 42%에서 완전관해(CR/CRh)가 나타났다.이 중 FLT3 돌연변이 환자군에서는 60%에 이르는 완전관해 효과를 확인했다.또한 VEN 치료 경험이 없으며 FTL3 야생형 AML 환자의 완전관해율은 29%였다. 회사측은 'FTL3 돌연변이가 없는 70~75%의 AML 환자'를 추가로 치료할 수 있는 가능성을 보인 것이라고 설명했다.일부 환자에서는긍정적 약물 반응이 조혈모세포이식 치료로 이어지기도 했다.이와 함께 TUS 80mg과 VEN 400mg 병용요법은AML 치료의 새로운 패러다임을 제시할 수 있다는 평가를 받았다.현재 APTIVATE 임상 TUS/VEN 병용 요법 코호트에 등록되는 미국 환자의 90% 이상은 VEN 단독요법 치료에 실패했다. 이러한 AML 환자의 변화는 VEN 치료 이후 개선된 구제 요법의 필요성을 의미하는데, 특히 TUS가 VEN의 여러 내성 메커니즘 억제에 기여할 수 있는 것으로 확인되면서 VEN 단독요법 치료에 실패한 환자를 대상으로 가속 승인도 노려볼 수 있다는 점이 주목된다.앱토즈 CMO 베아 박사는 "AML은 치료하기 매우 까다롭고 어려운 질병인데, TUS의 안전성과 효능 데이터가 우수한 방향으로 성숙돼가고 있어 크게 만족한다"며 "AML의 70% 이상을 차지하면서도 효과적 치료 옵션이 거의 없는 FLT3 돌연변이 없는 환자들과,VEN 치료에 실패한 환자들에게 TUS가 큰 기여를 할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.TUS 임상 책임자 데버 박사는 "TUS/VEN 조합에서 본 안전성과 효능 데이터는 매우 고무적이며, 이는 빈번히 접할 수 있는 VEN 실패 AML 환자들을 더욱 효과적으로 치료할 수 있다는 점을 시사한다"면서 "축적된 TUS/VEN 병용 데이터는 향후 삼제 병용요법(TUS/VEN/저메틸화제,HMA)으로도 임상 개발을 진전시킬 수 있다는 자신감을 준다"고 설명했다. 

메디칼타임즈=문성호 기자정부가 지난 8월 주요 혈우병 치료제의 급여기준을 확대한 가운데 임상현장 중심으로 '형평성' 논란이 일고 있다.특정 치료제만 급여기준 확대 대상에서 제외됐다는 이유에서다. GC녹십자 혈장유래제제인 그린모노 제품사진. 복지부 급여기준 확대에서 유일하게 제외되면서 임상현장에서 형평성 논란이 제기되고 있다.18일 의료계에 따르면, 지난 8월 보건복지부는 고시 개정을 통해 혈액응고 8인자 결핍 A형 혈우병 치료제에 대한 건강보험 적용범위를 확대 적용한 바 있다. 대한혈액학회 등 임상현장에서 A형 혈우병 응고인자 활성도가 1% 이상 유지할 수 있도록 허가사항 범위 내 최대 용량으로 투여 시 급여를 유지해달라는 요청을 받아들인 것이다.여기서 중증 A형 혈우병은 8인자 수치가 1% 미만인 환자로, 심각할 경우 외상없이도 자연적으로 반복 출혈이 발생해 관절이나 장기에 손상을 일으킬 수 있다. 이 때문에 출혈이 없어도 정기적 응고인자제제를 투여하는 유지요법을 통해 최소 1% 이상 응고인자 수치를 유지하는 것을 권고해왔다. 하지만 치료제의 급여기준 용량 제한으로 인해 국내 혈우병 환자는 출혈 시에도 최대 지혈효과를 기대할 수 없고 유지요법 시에도 투여한 지 2~3일이 지나면 최소 응고인자 수치 1%를 유지하기 어려웠던 상황.이러한 배경으로 복지부는 외래환자 1회 투여용량(1회분)은 20~25 IU/kg으로 설정(다만, 중등도(moderate) 이상 출혈의 경우 의사의 의학적 판단에 따라서 최대 30IU/kg까지 가능)돼 있는데, 용량 증대가 반드시 필요한 3가지 요건에 모두 해당하면 의사소견서를 첨부해 투여용량을 더 늘릴 수 있도록 개정했다.동시에 복지부는 급여기준 확대 과정에서 대상이 되는 '치료제'도 명확히 했다. 8인자 A형 혈우병 제제로 유전자재조합제제인 ▲다케다제약 애드베이트 ▲GC녹십자 그린진에프 ▲화이자 진타솔로퓨즈프리필드 ▲사노피 엘록테이트 ▲다케다제약 애디노베이트 ▲SK케미칼 앱스틸라가 급여기준 확대 대상이다. 문제는 이 같은 급여기준 확대 과정에서 같은 8인자 제제로 분류 가능한 혈장유래제제는 급여기준 확대 대상에서 제외돼 있다는 점이다. 대표 품목을 꼽는다면 GC녹십자의 그린모노다.다시 말해, 복지부는 8인자 A형 혈우병 제제 중 유전자재조합제제만 급여확대 대상으로 삼았다는 뜻이다. 하지만 세계혈우병연맹(WFH) 가이드라인에서는 혈장유래제제와 유전자재조합제제 모두를 표준반감기형 8인자 제제(SHL)로 구분하고 있다. 실제로 WFH 가이드라인(2020)에서는 유전자재조합제제와 혈장유래제제 중 특정제제를 우선 권고하지 않으며 환자의 선호도 및 비용 등을 고려해 선택하도록 하고 있다. 더구나 유전자재조합제제의 국내 도입 시 혈장유래제제가 기준이 돼 급여기준이 설계됐다. 그러나 복지부가 유전자재조합제제 중심 급여기준 확대를 시행하면서 졸지에 혈장유래제제인 그린모노를 투여 받던 환자는 급여기준 대상에서 제외된 상황. 가이드라인 상 같은 8인자 제제를 투여 받고 있었음에도 급여기준 확대 효과를 보지 못하고 있는 셈이다. 이로 인해 임상현장에서는 형평성 면에서 문제가 있다는 지적이 제기되고 있다. 대한혈액학회 임원인 A대학병원 소아청소년과 교수는 "주요 가이드라인 상 유전자재조합제제와 혈장유래제제 모두를 8인자 제제로 구분하고 있는 상황에서 혈장유래제제라는 이유로 제외하는 것은 환자 입장에서는 형평성에 어긋날 수 있다"며 "현장에서도 유전자재조합제제와 혈장유래제제의 처방 시 동일한 지침을 적용하는 대신 약가 등을 고려한 처방을 해왔던 상황에서 문제가 되고 있다"고 평가했다.

메디칼타임즈=이지현 기자신간 림프종 바로알기 책표지대한혈액학회 림프종연구회가 <림프종 바로 알기> 2판을 펴냈다. 지난 2017년 1판을 출간한 지 6년 만이다.림프종은 혈액암의 일종으로 혈액세포 중 림프구라는 세포에 생긴 암을 말한다. 우리 몸의 면역체계를 담당하고 있는 림프조직에서 생긴 암이다 보니 우리 몸 어디에서나 생길 수 있다.림프종이란 큰 갈래 아래로 세부 종류만 100여 가지에 달하고, 각각 치료 방법과 결과, 증상 등이 다르다. 환자들이 저마다 다른 상황에서 처해 있다 보니 자기 병에 꼭 맞는 정보를 찾기 어려운 게 현실이다.이번 책이 '림프종 완치를 바라는 전문가가 전하는'이라고 부제를 달고 나온 것도 그래서다. 림프종 환자들이 치료 과정에서 맞닥뜨릴 수 있는 모든 상황들을 환자 눈높이에 맞추어 친절하게 설명하는 종합안내서를 지향한다.책은 국내 림프종 치료 전문가 100인이 모여서 환자들이 진료실에서 남긴 질문들에 답하는 형식으로 구성됐다.림프종 진단 후 환자들이 하는 질문들, 세부 아형 확진 후 품게 되는 의문들, 림프종 치료를 받으면서 생긴 궁금증들을 최대한 모았다. 림프종 환자들과 가족들, 그리고 그런 환자를 돌보는 케어기버(의료진)들에게 등불이 되어줄 것으로 기대된다.림프종연구회 위원장으로 이번 책을 대표 집필한 김석진 성균관대의대 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 "정말 환자와 가족들이 궁금한 점을 해결하고 실질적으로 도움이 될 수 있는 책을 만들기 위해 노력했다"면서 "진료실에서 인터넷이나 소셜미디어를 통해 잘못되거나 미공인 정보들로 림프종에 대한 과도한 두려움과 잘못된 생각을 갖고 있는 경우들을 많이 봤다. 학회 차원에서 공인된 내용을 전달 해야겠다는 의무감과 림프종 환자들의 완치를 바라는 마음으로 모두 모여 이 책을 출간했다"고 전했다.

메디칼타임즈=황병우 기자"한국에서 8인자 제제 에 대한 급여 확대가 이뤄진 것은 매우 의미 있는 발전이라 생각된다. 보다 고용량 사용이 가능해진 현재 상황을 잘 활용해 개별 모니터링을 활용한 맞춤형 예방요법을 시행하는 것이 상당히 중요하다."혈우병은 X염색체에 있는 유전자의 돌연변이로 인해 혈액 내 응고인자가 부족하게 돼 발생하는 대표적인 출혈성 질환으로 국내에서는 8번 혈액응고인자가 없거나 부족할 때 발생하는 혈우병A 환자가 약 70%로 큰 비중을 차지하고 있다.국내에서도 혈우병과 관련한 신규 치료제가 등장하고 급여가 확장됐지만 만성질환처럼 치료제를 꾸준히 맞아야 하는 특성상 급여 기준에 한계는 분명했던 상황.임상현장에서 혈우병A 환자의 예방 요법을 위한 치료 환경 개선을 위해 응고인자 제제의 급여 기준 확대를 요구하는 목소리가 이어진 이유다.하지만 올해 8월 마침내 치료제에 대한 급여기준이 확대됐다. 이에 대해 혈우병에서 강조되는 환자 맞춤형 예방요법을 시행하고 있던 캐나다 아픈 아이들을 위한 병원 빅터 스탠리 블란쳇 박사는 메디칼타임즈와 가진 화상 인터뷰에서 소아 환자들의 활발한 신체 활동에 긍정적인 영향이 있을 것으로 내다봤다.캐나다 아픈 아이들을 위한 병원 빅터 스탠리 블란쳇 박사현재 혈우병 자체를 치료하는 치료제는 아직 없는 상황이다. 혈우병 증상인 출혈을 막고 지혈 기능을 회복할 수 있도록 결핍된 응고인자를 투여하는 예방요법/유지요법이 표준요법으로 자리매김하고 있다.세계혈우연맹(WFH) 가이드라인에 따르면 중증 혈우병 환자에서 표준 치료는 주기적으로 응고인자 혹은 지혈 제제를 예방요법으로 투여하고, 개인마다 다른 출혈 표현형, 관절상태, 약동학적 특징, 선호도 등에 따라 개별화 및 맞춤치료가 돼야한다.이에 대해 블란쳇 박사는 "낙상이나 사고로 인한 큰 트라우마가 없었다는 전제하에 관절출혈은 보통 생후 18개월 차에 일어나게 된다"며 "관절출혈이 반복되면 해당 관절은 염증이 심해지고, 연골 및 뼈 손상이 함께 일어나 관절염 등 여러 합병증이 발생할 수 있어 가급적 치료를 일찍 시작해야 한다"고 설명했다.그는 이어 "2019년도에 혈우병 환자 중 절반 이상이 관절출혈로 인한 관절병증이 있는 것으로 보인다는 데이터가 발표됐다"며 "관절출혈로 인한 관절병증은 통증뿐 아니라 삶의 질에 큰 타격을 주기 때문에 치료제들을 적극 활용해 일상에서 예방요법을 시행하는 것이 매우 중요하다"고 강조했다.즉, 관절출혈은 어린 나이에 발병하기 때문에, 빠른 치료가 필요하다는 의미로 조기에 적절한 치료제로 예방요법을 시작하는 것이 중요하다는 게 그의 시각."한국 급여기준 확대 고용량 사용 고무적 변화"큰 틀에서 혈우병 치료제는 표준 반감기 제제, 반감긴 연장제제, 비 혈액응고인자 제제 등 다양하게 존재하는 상황이다.한국의 경우 표준 반감기 제제 외에 반감기 연장제제가 출시돼 있었지만 기존의 제한된 급여기준이 확대되면서 중증도나 중증에서 출혈이 많이 발생하는 환자들에게 글로벌 기준에 맞는 표준요법 용량의 사용이 가능해졌다.확대된 급여기준을 살펴보면 혈중 응고인자 활성도 1% 미만인 국내 혈우병 A 환자들이 8인자 제제로 예방요법 시 허가 범위 내에서 요양급여 인정 기준 용량 대비 최대 2배까지 투여 용량 증대되는 변화를 가져왔다.가령 표준 반감기 제제의 경우 국제적인 기준인 IU를 기준으로 했을 때 kg당 20에서 30IU 를 사용한다면, 이달부터 한국에서는(표준 반감기 제제인 애드베이트의 경우) 최대 40IU까지 사용할 수 있고, 반감기 연장 제제인 애디노베이트의 경우 성인 기준 50IU까지 사용이 가능해졌다.블란쳇 박사는 "현재의 예방요법은 출혈을 막기 위해 응고인자 활성도 목표 기준을 과거 1% 유지에서 3~5% 정도로 더 높일 필요가 있다고 결론이 난 상태다"며 "응고인자 활성도 반감기 연장제제를 허가 기준 예방적 투여 용량으로 주 2회 투여하면 목표 기준을 달성할 수 있다"고 말했다.특히, 최근 급여 변화로 한국에서도 이 정도 수준의 고용량 사용이 가능해졌다는 것이 매우 고무적인 변화라는 평가.그는 "한국에서 이뤄진 8인자 제제 급여 확대는 매우 의미 있는 발전이라고 생각된다"며 "체내에서 발생하는 경미한 출혈을 포함한 모든 출혈을 최대한 줄인다면 혈우병 환자들도 일반인 못지않은 관절 상태를 유지할 수 있게 된다"고 언급했다.이를 위해 더욱 강조되는 부분이 개인 맞춤형 치료다. 동일한 중증도를 가지고 있는 환자라도 개별 특성에 따라 치료제 사용 시 반감기가 3~4배 정도 차이 나는 경우도 있기 때문.블란쳇 박사는 "다학제적인 팀들이 개별 환자의 수준에 맞춰서 적절한 치료를 맞춤화하는 데 노력을 기울이고 있다"며 "개별 환자들의 응고인자 활성도를 모니터링하고 인구 기반 PK 데이터를 확보해 맞춤형 치료 시행이 가능하도록 사용하는 다케다의  마이피케이핏과 같은 프로그램의 사례가 중요한 이유다"고 전했다.결국 환자 개별 모니터링을 통한 맞춤형 진료가 강조되는 상황에서 혈우병 치료제의 급여 환경 변화는 의미가 크다는 설명.그는 "고용량 사용이 가능해진 현재 상황을 잘 활용해 PK 개별 모니터링을 통해 아이들의 연령, 출혈력 등에 따라 맞춤형 예방요법을 시행하는 것이 상당히 중요하다"고 밝혔다.이와 함께 블란쳇 박사가 강조하는 부분은 각 치료제가 가진 장단점과 위험도를 잘 파악해야 한다는 점이다.블란쳇 박사는 "기존 8인자 제제들은 혈중 8인자의 최고 수준과 최저 수준 측정이 가능하나, 비 응고인자 제제의 경우 정확하게 어느 정도의 수준에서 8인자 수치가 유지되는지 측정이 어렵다"며 "캐나다의 경우 8인자 제제를 사용해야 맞춤형 예방요법에서 충분한 보호 효과를 누릴 수 있기 때문에, 8인자 제제를 일차적으로 활용하고 있다"고 강조했다.끝으로 그는 "아무리 좋은 약이어도 사용하지 않으면 무용지물인 만큼 환자들이 적합한 치료를 꾸준히 받도록 하는 적절한 소통과 투약 순응도가 중요하다"며 "약물을 단순히 사용하는 것에 멈추지 말고 삶의 질 등에 대해 모니터링하고 최대한 혈우병 환자들이 평범한 아이들 못지않은 삶을 살 수 있도록 도와주어야 한다"고 덧붙였다.