메디칼타임즈=황병우 기자사노피는 심장·신장내과 전문의를 대상으로 진행한 '파브리병의 진단 및 치료' 주제의 웹 심포지엄을 마무리하고 다시보기 서비스를 제공한다고 지난 25일 밝혔다.파브리병은 세포 소기관인 리소좀에서 체내 생성되는 물질들의 분해 및 소화를 담당하는 효소 중 하나인 알파-갈락토시다제 A(α-galactosidase A)의 부족으로 인해, 세포 내 GL-3와 같은 당지질이 리소좀에 지속적으로 축적되는 희귀질환이다.지난 6월부터 사노피는 심장 및 신장내과 전문의를 대상으로 파브리병의 진단과 치료에 대한 정보를 공유하기 위해 웹 심포지엄을 기획했으며, 이번 웹 심포지엄은 사노피 희귀질환 사업부 주관으로 다양한 리소좀 축적 질환을 다루는 웹 심포지엄 'Cross-LSD' 시리즈의 일환으로 진행됐다.지난 6월 30일 1차로 진행된 웹 심포지엄에서는 순천향대학교 부천병원 심장내과 문인기 교수가 강연을 진행했다.문 교수는 심장내과에서의 파브리병 진단 방법과 함께, '아갈시다제베타' 투여 시 심장과 신장 및 심혈관에서의 합병증 발병률이 더 낮게 나타났다는 통합 임상 데이터(Pooled clinical data)를 공유했다.또 7월 21일 진행된 2차 웹 심포지엄에서는 경희대학교병원 신장내과 김진숙 교수가 연자로 나서 신장 분야에서의 파브리병 징후와 진단 및 치료를 주제로 강연했다.김 교수는 아갈시다제베타가 신장 손상으로 이어지는 GL-3을 제거한다며 , 경증에서 중등도의 신장 질환이 있는 환자를 대상으로 54개월 동안 아갈시다제베타를 투여한 결과 안정적인 사구체 여과율(Estimated Glomerular Filtration Rate, eGFR)을 보였다고 전했다.사노피는 이번 웹 심포지엄의 다시보기를 1차 강연은 7월 7일부터 8월 6일까지, 2차 강연은 7월 28일부터 8월 27일까지 각각 한 달 동안 제공한다.한편, 사노피는 2002년 국내에 가장 먼저 도입된 파브리병 효소대체요법 치료제 '파브라자임(아갈시다제베타)'를 공급해오고 있다.  

메디칼타임즈=이석준 기자 젠자임(사노피 희귀약사업부)이 '파브라자임(아갈시다제 베타)'으로 사실상 독점하던 국내 파브리병 시장에 강력한 도전자가 나타났다. SK케미칼이 판매할 샤이어 제품 '레프라갈주(아갈시다제 알파)'가 그것인데 8월 급여 후 본격적인 경쟁을 예고하고 있다. 사실상 파브리병 시장을 독점했던 젠자임의 파브라자임. '레프라갈'과 '파브라자임'은 작용 기전이 흡사하다. 단 용법·용량은 차이가 있다. '레프라갈'은 체중 1kg당 0.2mg을 정맥주입으로 2주에 1회씩 투여하며 '파브라자임'은 체중 1kg당 1.0mg을 정맥주입으로 2주에 1회 주사한다. 상대적으로 '파브라자임'이 고용량이다. '파브리자임'은 1mg/kg 용량을 4시간에, '레프라갈'은 0.2mg/kg 용량을 40분간 투여하게 된다. '레프라갈'은 인간세포주, '파브라자임'은 CHO(Chinese Hamster Ovary) 세포주에서 유래됐다는 차이점도 있다. 유럽의약국(EMA)과 미국식품의약국(FDA)으로부터 모두 승인된 약물은 '파브리자임'이 유일하다. '레프라갈'은 유럽에서만 허가를 받았다. 양사는 자사 제품만의 장점을 부각하는 모양새다. 샤이어는 상대적으로 저용량이어서 투약시간이 짧고 내약성 부담이 적다는 점 등을, 젠자임은 파브리병 원인이 되는 GL-3(글로보트리오실세라마이드)를 고용량이 더 효과적으로 제거한다는 점 등을 강조하고 있다. 다만 의료진들은 두 약제의 비교는 조심스럽다고 했다. 서울아산병원 유한욱 의학유전학센터장은 "10년이 넘는 데이터를 보면 두 약제의 효과는 차이가 없다. 단백뇨, 고혈압 등 고려해야 할 부분이 많고 두 약이 가진 특징이 달라 환자 상황에 따라 치료하게 될 것"이라고 답했다. 한편 국내에 허가받은 파브리병치료제는 하나 더 존재한다. 이수앱지스의 '파바갈(아갈시다제 베타)'이 그것인데 작년 처방액은 1억원대로 많지 않다. 세계적으로는 '레프라갈'과 파브라자임'이 대표 파브리병약이다.