메디칼타임즈=문성호 기자글로벌 제약사 중심 고가 치료제들의 급여 등재와 확대가 가속화되면서 올해만 4000억원 이상의 재정이 추가로 집계됐다. 복지부는 4월부터 엔허투를 급여로 신규 등재했다. 이로써 올해 4월까지 18개의 치료제가 급여확대 및 신규등재되면서 4000억원이 넘는 건보 재정이 투입됐다.1일 제약업계에 따르면, 보건복지부가 올해 4월까지 신규 건강보험 등재 및 급여 확대를 결정한 치료제는 총 18개인 것으로 나타났다.이중 신규 등재가 14개 품목인 반면, 급여 확대는 4개 품목이었다. 하지만 투입 재정을 고려했을 때 급여 확대가 차지하는 규모가 전체 투입재정에 상당수를 차지했다.이는 타그리소(오시머티닙)와 렉라자(레이저티닙)으로 대표되는 비소세포폐암 치료제의 1차 치료 급여확대에 큰 규모의 재정이 투입됐기 때문이다.복지부 추간 결과 1월 급여 확대된 타그리소와 렉라자의 경우 각각 2046억원, 1377억원의 재정 투입이 올 한 해 투입될 것으로 집계됐다. 이 같은 액수 중 급여확대에 따른 예상되는 증가분은 각각 920억원, 881억원이다. 두 치료제에만 1800억원의 투입 재정이 증가할 것으로 예상된 것.올해 4월까지 신규 등재되는 치료제 중에선 항체약물접합체(Antibody Drug Conjugate, ADC)로 '엔허투(트라스투주맙 데룩스테칸, 한국다이이찌산쿄, 아스트라제네카)'가 큰 부분을 차지했다.유방암과 위암에 급여가 적용되는 엔허투에 복지부가 책정한 예상 투입 금액은 1347억원이다. 단일 품목으로 본다면 급여 확대와 신규 등재 치료제 중에선 가장 큰 폭의 재정투입이 이뤄지는 셈이다.이에 따라 올해 총 18개 품목에 신규등재 및 급여확대에 투입된 건강보험 재정은 약 4342억원이다. 지난해 32개의 치료제(신규등재 24개, 급여 확대 8개)를 급여로 적용하면서 약 3815억원의 재정을 고려한 것을 고려하면 상반기도 안 돼 지난해 투입 금액을 넘어선 것이다.더구나 올해 하반기까지 추가적으로 신규 등재 및 급여확대를 노리는 치료제들이 다수인 점을 고려하면 금액은 더 커질 것으로 보인다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "정부가 신규 등재나 급여 확대에 따라 환자수에 따라 연간 재정소요액을 추계한다. 이는 전체적인 급여 예상 금액은 맞다"며 "하지만 대부분 신규등재나 급여확대 치료제에 위험분담제가 적용돼 환급 프로그램이 적용된다. 실제 건강보험에서 부담하는 금액이 예상 소요액보다는 낮음을 의미한다"고 설명했다.그는 "더구나 올 상반기 전공의 파업 등이 의료계 전반으로 미치면서 청구액도 줄어들기 때문에 정부가 예상한 재정추계 만큼은 재정이 소요되지는 않을 것"이라고 전망했다.

메디칼타임즈=문성호 기자한국아스트라제네카는 희귀질환 치료제 코셀루고(셀루메티닙)가 1월 1일부터 총상신경섬유종(PN, Plexiform Neurofibroma)을 동반한 신경섬유종증 1형의 만 3세 이상 만 18세 이하 소아환자 치료에 건강보험급여를 적용 받는다고 2일 밝혔다.한국아스트라제네카 신경섬유종증 1형 치료제 코셀루고 캡슐 제품사진.보건복지부의 고시에 따르면, 코셀루고 캡슐(10mg, 25mg)은 수술이 불가능한 총상신경섬유종을 동반한 신경섬유종증 1형의 만 3세 이상 만 18세 이하 소아 환자가 주요 대상이다.구체적으로 해당 병변이 ▲머리, 목 주변에 위치해 기도 장애나 혈관 손상의 위험이 있는 경우 ▲주요 신경 주변 혹은 신경 자체에 발생해 신경 압박 및 기능 장애가 있는 경우 ▲중요한 혈관부위 또는 장기를 감싸고 있어 심부 주요 기관의 기능 장애가 있는 경우 급여가 가능하다.또한 ▲현저한 외형 변화를 유발해 운동기능 또는 감각기능 이상이 있는 경우 ▲신경병증성 통증치료제를 복용함에도 심한 통증이 있어 일상생활에 지장이 있는 경우 ▲이에 준하는 상태로 약제 투여가 반드시 필요하다고 판단되는 경우 중 하나에 해당하는 환자를 대상으로 보험급여가 인정된다.코셀루고 투여 시작 시점(투여 전 4주 이내)과 투여 후 매 6개월마다 3차원 자기공명영상진단(3D MRI volumetric analysis)을 통해 반응평가를 실시해 투여 유지 여부를 평가받는다. 투여대상 조건에 해당하는 표적병변의 부피가 기저치 대상 20% 이상 감소한 경우 지속 투여를 인정한다.서울아산병원 의학유전학센터 소아내분비대사과 이범희 교수는 "총상신경섬유종을 동반한 신경섬유종증 1형은 극심한 통증, 시력 저하, 척추 측만 등의 증상이 동반되며, 생명에 직접적인 위협이 되는 악성으로 진행될 수도 있는 심각한 질환"이라며 "이러한 증상은 이르면 영유아기부터 나타나 연령이 높아질수록 심화돼 가능한 빠른 치료 개입이 필수적이다. 이번 급여를 통해 앞으로 소아 환자들의 생명 연장과 삶의 질 향상에도 큰 도움이 될 것으로 기대한다"고 말했다.한국아스트라제네카 희귀질환 사업부 총괄 김철웅 전무는 "이번 코셀루고의 급여로 그 동안 대증 요법 및 수술 외에 치료 옵션이 부재했던 국내 신경섬유종증 1형 소아 환자들에게 새로운 희망을 전달할 수 있게 되어 상당히 기쁘다"고 말했다.한편, 신경섬유종증 1형 환자의 20~50%가 겪는 총상신경섬유종은 신체 기형이나 시력, 청력, 인지 능력의 손상을 유발한다. 코셀루고는 증상이 있으며 수술이 불가능한 총상신경섬유종을 동반한 신경섬유종증 1형의 치료로 2021년 5월 식품의약품안전처로부터 허가된 국내 최초이자 유일한 치료제다.

메디칼타임즈=문성호 기자올 한 해 치료제 신규 등재 및 급여확대 논의에서 정부가 책정한 건강보험 재정은 6000억원 수준인 것으로 파악됐다.이 가운데 정부의 재정 투입을 바탕으로 글로벌 제약사 중심 올해 12월까지 총 35건의 치료제 신규 등재 및 급여확대가 확정됐다. 다만, 위험분담제 적용에 따라 제약사들이 환급 프로그램을 적용하면서 실제 투입된 금액은 예상보다 낮을 전망이다.29일 제약업계에 따르면, 최근 보건복지부는 올해 11월까지 치료제 신규등재 24건, 기준 확대 8건으로 총 32건을 실시하며 약 3815억원의 재정이 연간 투입될 것으로 추계했다.여기에 올해 12월 확정, 1월부터 적용될 예정인 코셀루고(셀루메티닙, 아스트라제네카)와 급여 확대 된 타그리소(오시머티닙, 아스트라제네카), 렉라자(레이저티닙, 유한양행)까지 합하면 35건의 치료제 급여 적용이 실질적으로 이뤄졌다.왼쪽부터 JW중외제약 헴리브라, 사노피 듀피젠트 제품사진.복지부가 이들 3개 의약품에 책정한 예상 재정추계는 총 약 2177억원이다. 구체적으로 경섬유종증 1형(Neurofibromatosis type 1, 이하 NF1) 치료제 코셀루고의 신규 등재로 약 376억원이 투입될 것으로 예상했다. 비소세포폐암 1차 치료 급여확대 되는 타그리소와 렉라자는 각각 920억원, 881억원이 재정이 쓰여 질 것으로 전망했다. 그렇다면 복지부가 올 한해 치료제 등재 및 급여확대에 가장 큰 폭의 재정을 책정한 치료제는 무엇일까. 다시 말해, 그만큼 임상현장에서 쓰임새가 크다는 것을 뜻한다. 상대적으로 신규등재보다는 급여 확대 과정에서 큰 폭의 재정 투입이 이뤄졌다. 우선 신규 등재에 가장 큰 금액이 추계된 치료제는 올해 12월 등재가 확정된 아스트라제네카의 코셀루고다. 376억원으로 단일 품목으로는 신규 등재에 큰 폭의 재정투입이 책정됐다.한국로슈의 황반변성 치료제 바비스모(파리시맙)의 경우 9000명의 예상환자수가 책정, 246억원의 재정투입이 예상됐으며, 척수성근위축증 치료제 에브리스디(리스디플람, 한국로슈)도 등재 과정에서 157억원의 재정 투입이 여겨질 것으로 복지부는 평가했다. 여기에 급여 확대는 신규 등재보다 큰 폭의 재정이 소요될 것으로 여겨졌다. 상반기의 경우 급여확대 이슈의 중심에 섰던 사노피 아토피 치료제 '듀피젠트(두필루맙)'다. 앞서 듀피젠트는 지난 4월부터 소아청소년까지 급여가 확대돼 적용 중이다. 복지부는 듀피젠트 급여 확대에 1175억원의 추가 재정이 연간 투입될 것으로 예상했다. 예상 환자 수는 2550명이다. 여기에 JW중외제약의 A형 혈우병 치료제 '헴리브라(에미시주맙)'도 추가 재정소요가 급증한 항목으로 여겨진다. 헴리브라는 지난 5월 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자까지 급여가 확대됐는데, 약 590억원의 재정이 연간으로 투입될 것으로 예상했다. 아스트라제네카 타그리소, 오노약품공업 옵디보 제품사진하반기에는 단연 한국오노약품공업의 면역항암제 옵디보주(니볼루맙)가 위암 1차 치료제로 급여가 확대되면서 상당한 재정이 투입될 것으로 평가된다. 복지부가 예상한 옵디보의 추가 재정 소요 금액은 604억원으로 기존 옵디보의 급여범위까지 합한다면 총 1006억원이 연간 투입될 것으로 추계됐다.여기에 척수성근위축증 치료제로 경쟁약인 에브리스디 신규등재에 맞춰 급여가 확대된 스핀라자(뉴시너센, 바이오젠)은 약 200억원의 추가재정이 소요, 총 570억원의 재정이 연간 투입될 것으로 예상됐다. 마지막으로 12월 폐암 1차 치료 급여 문턱을 동시에 넘어 내년부터 적용될 예정인 타그리소와 렉라자에 총 2000억원의 재정이 투입될 것으로 평가됐다.이를 두고 제약업계에서는 정부가 올 한 해 치료제 신규 등재 및 급여확대에 연간 6000억원의 재정이 소요될 것으로 평가했지만 실제 투입 금액은 이보다 낮을 것이라고 예상했다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "정부가 신규 등재나 급여 확대에 따라 환자수에 따라 연간 재정소요액을 추계한다. 이는 전체적인 급여 예상 금액은 맞다"며 "하지만 대부분 신규등재나 급여확대 치료제에 위험분담제가 적용돼 환급 프로그램이 적용된다. 실제 건강보험에서 부담하는 금액이 예상 소요액보다는 낮음을 의미한다"고 설명했다.그는 "대표적인 의약품이 타그리소다. 아스트라제네카는 급여 확대로 인해 상한금액 10%만 인하하는 대신 임상현장에서의 실제가격을 내리기로 결정했다"며 "사실상 상당한 약가인하를 감수한 것이다. 향후 보조요법 등 추가 급여확대 추진 시 이번 약가인하가 발목을 잡을 수도 있다"고 전망했다.

메디칼타임즈=이지현 기자렉라자(유한양행, 레이저티닙)와 타그리소(아스트라제네카, 오시머티닙)가 내년(2024년) 1월부터 전이성·진행성 비소세포폐암 1차 치료제로 급여가 적용된다.또한 총상신경섬유종 치료제 코셀루고캡슐(아스트라제네카)도 내년 1월부터 급여권에 진입한다.보건복지부는 20일 제28차 건강보험정책심의위원회(이하 건정심)을 열고 ▲약제급여 목록 및 급여상한금액표 개정안(신약 등재 및 사용범위 확대 약제 상한금액 조정, 급여적정성 재평가 결과)을 의결했다.이에 따라 내년 1월부터 국소 진행성·전이성 비소세포폐암 치료제로 렉라자(80mg)와 타그리소(40mg, 80mg)에 대해 1차 치료제로 급여를 적용한다. 유전자 검사 결과 비소세포폐암 관련 유전자변이(EGFR 엑손19 결손 또는 엑손 21(L858R) 치환 변이)가 있는 경우 급여를 인정한다.복지부는 20일 건정심에서 비소세포폐암 치료제 타그리소, 렉라자에 대해 1차 치료제로 급여를 적용하는 안을 의결했다. 급여 상한금액은 렉라자 80mg이 6만3370원, 타그리소는 40mg이 10만1759원, 80mg이 19만123원이다.비소세포폐암 환자치료제 렉라자와 타그리소는 이번 급여기준 확대로 치료시작 단계에서부터 급여를 적용할 수 있어 환자의 경제적 부담이 줄어든다.기존에 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자 1인당 연간 약 6800만원을 부담했다면 본인부담금 5%를 적용하면 연간 투약비용을 약 340만원까지 절감할 수 있다.또한 코셀루고 캡슐에 대해서도 내년 1월부터 급여를 적용한다.해당 약제는 지난 1월부터 중증·희귀질환 신약에 대한 접근성 강화 취지에서 경제성 평가를 생략하고 급여를 적용한 두번째 사례다. 이를 통해 환자 1인당 투약 비용을 약 2억800만원 부담했지만 급여 적용으로 최대 1014만원까지 절감할 수 있게 된다.코셀루고 캡슐은 수술이 불가능한 총상신경섬유종을 동반한 신경섬유종증 1형인 3세 이상 18세 이하 환자를 대상으로 급여를 적용하며 상한금액은 10mg은 9만5347원, 25mg은 23만464원이다.급여권 진인에 따라 내년부터 수술이 불가능한 3세 이상 소아·청소년의 총상신경섬유종과 국소 진행성 및 전이성 비소세포폐암 환자들의 경제적 부담이 줄어들게 됐다.또한 복지부는 레바미피드(위장약), 아세틸엘카르티닌염산염(뇌대사개선약), 록소프로펜나트륨(소염‧진통약), 레보설피리드(위장약), 에피나스틴염산염(알러지약), 히알루론산점안제(안과용약), 리마프로스트알파덱스(순환개선약), 옥시라세탐(뇌대사개선약) 등 8개 성분 급여적정성 재평가를 실시했다.그 결과 리마프로스트알파덱스, 록소프로펜 나트륨, 에피나스틴염산염 등 3개 성분에 대해 급여범위를 축소했다.식약처 임상재평가 결과 유효성이 입증되지 않아 이미 급여중지 및 효능·효과가 삭제된 옥시라세탐, 아세틸엘카르니틴염산염 2개 성분 또한 평가 대상에서 빠졌다.다만, 히알루론산나트륨 점안제의 경우에는 다른 일회용 점안제로의 전환 사용 등을 고려해 일회용 점안제 전반에 대한 급여기준 설정을 함께 고려할 필요가 있다는 평가 결과에 따라 추후 최종 결정할 예정이다.한편 지난 22년도 재평가 대상 중 식약처 임상재평가 결과 유효성이 입증되지 않은 스트렙토키나제·스트렙토도르나제 성분 22개 품목은 제외됐다. 

메디칼타임즈=문성호 기자한국BMS제약의 궤양성 대장염 치료제  제포시아캡슐(오자니모드염산염)과 아스트라제네카 경섬유종증 1형(Neurofibromatosis type 1, 이하 NF1) 치료제 코셀루고캡슐(셀루메티닙)이 내년 급여 명단에 오른다.  최종 협상 과정을 마무리하고 최종 의견수렴에 돌입한 것.왼쪽부터 BMS제약 제포시아캡슐, 아스트라제네카 코셀루고캡슐 제품사진.19일 제약업계에 따르면, 보건복지부는 이 같은 내용을 골자로 한 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 일부 개정안'을 행정예고 했다. 큰 이견이 없는 한 내년 적용이 유력하다.BMS제약의 제포시아캡슐은 Corticosteroid나 6-Mercaptopurine 또는 Azathioprine 등 보편적인 치료 약제에 대해 적정한 반응을 나타내지 않거나 내약성이 없는 경우 또는 상기 약제가 금기인 중등도-중증의 궤양성 대장염 환자에 사용된다.지난 8월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회는 제포시아캡슐을 두고서 제시한 '평가금액 이하 수용 시'에만 급여의 적정성이 있다고 판단한 바 있다.다시 말해, BMS제약이 약평위가 제시한 약가를 받아들였다는 의미기도 하다.여기에 관심을 모았던 아스트라제네카 코셀루코캡슐도 신년 급여대상 목록에 이름을 올렸다.코셀루고캡슐의 적응증인 신경섬유종증 1형은 특정 유전자의 돌연변이 또는 결함으로 인해 신경계, 뼈, 피부 등에 발육 이상을 초래할 수 있는 질환이다. 국내 환자 수는 2020년 기준 4000여명으로 추산되는데, 환자 중 20~50%가 경험하는 총상신경섬유종증은 증상이 비가역적이고 병변도 계속해서 커져 예방 치료가 무엇보다 중요하다.하지만 그동안 치료제가 없어 임상현장에서 언멧니즈(unmet needs, 미충족 수요)가 상당히 높은 질환이기도 했다.특히 현재 국내에서 연구자 주도 임상 등을 통해 코셀루고 캡슐을 투여 받던 환자들은 일정대로라면 내년 건강보험 적용에 따라 치료제를 투여 받을 수 있는 길이 열리게 됐다. 그동안 1년 2억원에 달하는 약값 때문에 환자들은 연구자 임상 참여만이 유일한 치료제를 투여를 받을 수 있는 방법이었다. 복지부도 이 같은 점을 의식한 듯 관련 내용을 추가로 안내했다. 연구자 주도 임상 등 무상공급 프로그램을 포함한 비급여 코셀루고캡슐 투여 환자에 대한 평가 방법을 추가로 공유한 것.복지부 측은 "약제 최초 투여 시점에 급여기준의 투여대상에 해당됨이 진료기록부 세부내역에 최소 3개의 관련 전문과목(소아청소년과, 신경과 중 1과목, 표적병변 선정과 관련된 외과, 성형외과, 신경외과 중 1과목, 영상의학과) 전문의 소견으로 확인되고 급여적용 시점에 중단기준에 해당하지 않는 경우 급여 인정"며 "다만, 급여 적용 시점에 만 19세 이상인 경우에는 진료 의사가 만 19세 이후의 지속 투여가 반드시 필요하다고 판단하는 객관적 사유와 투여소견서를 첨부해야 한다"고 설명했다.이어 "투여대상에 해당하는 경우 급여 적용된 시점으로부터 6개월간 투여를 인정하며, 매 6개월마다 기저치(최초 투약시점) 대비 반응평가 결과를 비교하여 투여중지 기준에 해당하지 않는 경우 지속적인 투여를 인정한다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=문성호 기자국민건강보험공단이 11월 예정된 주요 치료제 약가협상을 마무리 지었다. 제약업계를 넘어 임상현장까지 큰 관심을 기울였던 주요 치료제에 대한 협상을 벌여 합의를 이끌어 낸 것이다. 주인공은 아스트라제네카의 코셀루고 캡슐(셀루메티닙)과 타그리소(오시머티닙), 그리고 유한양행 렉라자(레이저티닙)다.30일 제약업계에 따르면, 건보공단은 아스트라제네카는 협상 대상인 두 치료제의 협상 만료일 막판 극적으로 합의를 이뤄낸 것으로 확인됐다.아스트라제네카 코셀루고 제품사진.먼저 합의가 이뤄진 것은 신경섬유종증 1형(Neurofibromatosis type 1, 이하 NF1) 치료제 코셀루고다. 코셀루고는 2020년 10월 식약처로부터 신속심사대상 의약품에 최초로 지정되며 건강보험 등재에 대한 환자들의 기대감이 커졌던 상황. 그도 그럴 것이 비급여로 2억원에 달하는 약값 부담에 환자들은 건강보험 적용만이 치료제를 투여 받을 수 있는 길이었기 때문이다. 하지만 코셀루고는 식약처 허가 이후 건강보험 급여는 쉽지 않았다. 2022년 3월 비급여 판정을 받았고, 올해 8월 두 번째로 심평원 약제급여평가위원회에 상정됐지만 재논의 판정을 받은 뒤 가까스로 9월 통과한 뒤 건보공단과 약가협상을 벌여왔다.그 결과, 양측은 치열한 협상 끝에 협상 만료일에 코셀루고 약가에 합의했다. 심평원 약평위 통과 후 9월 말 협상명령이 내려진 뒤 극적으로 합의에 다다른 것이다.현재 국내에서 연구자 주도 임상 등을 통해 코셀루고를 투여 받던 환자들은 일정대로라면 내년 건강보험 적용에 따라 치료제를 투여 받은 길이 열린 것이다. 참고로 해당 연구자 임상은 올해 12월 종료될 예정이다. 세트로 묶인 '타그리소‧렉라자' 뒤 이어 건보공단과 아스트라제네카 측은 코셀루고와 같은 시기 약평위를 통과한 타그리소에 대한 막판 협상을 벌였다. 코셀루고와 협상만료일이 유사했던 탓에 협상은 긴박하게 이뤄졌는데, 또 하나의 변수가 존재했다. 바로 동일 적응증인 폐암 1차 치료를 대상으로 약가협상을 벌이고 있는 유한양행 렉라자가 있었기 때문이다. 취재 결과, 타그리소가 한 달 앞서 약평위를 통과했지만 약가협상에서는 '세트'로 묶여 협상이 이뤄졌다.  다시 말해, 타그리소가 통과된다면 렉라자도 마찬가지로 유사한 약가로 통과를 의미한다.이 때문에 아스트라제네카 측도 적지 않은 부담을 가졌었다는 후문.상대적으로 한 달 늦게 약가협상을 시작한 렉라자는 타그리소의 약가협상 결과를 지켜보며 협상을 벌일 수 있다는 점에서다. 또한 세트로 묶인 탓에 타그리소와 함께 동일한 시기 약가협상이 타결돼 동시에 급여를 적용받을 수 있다는 점도 렉라자 입장에서는 나쁘지 않은 방향이었다.왼쪽부터 유한양행 렉라자, 아스트라제네카 타그리소 제품사진.  건보공단 입장에서도 동일한 적응증인 폐암 1차 치료 급여확대에 두 치료제가 유사한 시기 약가협상을 벌이고 있는 상황에서 타그리소와 렉라자를 차이를 두고 협상을 벌일 수 없었을 터.  동시에 렉라자가 '국산' 신약이라는 점도 '세트' 약가협상을 벌이는 상황에 영향을 줬다는 분석이다.결국 아스트라제네카가 건보공단의 요구에 맞춰 1차 치료 급여확대를 위해 위험분담제와 함께 약가 인하를 상당부분 감수한 것으로 전해졌다. 렉라자는 건보공단과 아스트라제네카가 합의한 타그리소 약가와 준하는 약가를 받게 되는 형국이다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "동일 적응증에 치료제가 같은 기간 협상을 벌이는 사례도 처음이었을 것"이라며 "이 같은 상황에서 렉라자는 국산약이었기 때문에 아스트라제네카 입장에서는 상당한 부담을 느꼈을 것"이라고 분석했다.그는 "아스트라제네카 입장에서는 치료제 점유율 면에서 타그리소가 높다는 측면을, 유한양행 측에서는 단독치료 시 무진행 생존기간 데이터를 제시하는 동시에 현재 임상현장 사용량도 비슷하다는 점을 제시했다. 이는 환자 프로그램 운영을 했던 이유도 있다"며 "결과적으로 두 치료제가 약가협상을 타결하면서 코셀루고와 함께 내년 1월 급여로 적용될 가능성이 크다"고 전했다.   

메디칼타임즈=문성호 기자한국아스트라제네카 신경섬유종증 1형(Neurofibromatosis type 1, 이하 NF1) 치료제 코셀루고 캡슐(셀루메티닙) 급여 등재에 청신호가 켜졌다.내년 신규 등재 신약으로 임상현장에서 활용될 전망이다.한국아스트라제네카 신경섬유종증 1형 치료제 코셀루고 캡슐 제품사진.30일 제약업계에 따르면, 최근 국민건강보험공단과 아스트라제네카는 코셀루고에 대한 약가협상 끝에 합의한 것으로 나타났다.신경섬유종증 1형은 특정 유전자의 돌연변이 또는 결함으로 인해 신경계, 뼈, 피부 등에 발육 이상을 초래할 수 있는 질환이다. 국내 환자 수는 2020년 기준 4000여명으로 추산되는데, 환자 중 20~50%가 경험하는 총상신경섬유종증은 증상이 비가역적이고 병변도 계속해서 커져 예방 치료가 무엇보다 중요하다. 하지만 그동안 치료제가 없어 임상현장에서 언멧니즈(unmet needs, 미충족 수요)가 상당히 높은 질환이기도 했다.특히 코셀루고는 2020년 10월 식약처로부터 신속심사대상 의약품에 최초로 지정되며 건강보험 등재에 대한 환자들의 기대감이 커졌던 상황.그러나 코셀루고는 식약처 허가 이후 건강보험 급여는 쉽지 않았다. 2022년 3월 비급여 판정을 받았고, 올해 8월 두 번째로 심평원 약제급여평가위원회에 상정됐지만 재논의 판정을 받은 뒤 가까스로 9월 통과한 뒤 건보공단과 약가협상을 벌여왔다.취재 결과, 양측 간에 치열한 협상 끝에 최근 코셀루고에 대한 약가에 합의한 것으로 전해졌다. 약평위 통과 후 9월 말 협상명령이 내려진 뒤 최종 협상 만료날 극적으로 합의한 것이다.이로써 코셀루고는 최종 결정기구인 건강보험정책심의위원회의 의결만 남겨두게 됐다. 회의가 매달 한 번 열리는 것을 감안한다면 내년부터 건강보험 적용이 기대된다.현재 국내에서 연구자 주도 임상 등을 통해 코셀루고를 투여 받던 환자들은 일정대로라면 내년 건강보험 적용에 따라 치료제를 투여받은 길이 열린 것이다. 그동안 1년 2억원에 달하는 약값 때문에 환자들은 연구자 임상 참여만이 유일한 치료제를 투여를 받을 수 있는 방법이었다.  참고로 해당 연구자 임상은 올해 12월 종료될 예정이다. 익명을 요구한 제약업계 관계자는 "건보공단과 아스트르제네카가 코셀루고 약가협상에 최종 합의한 것으로 안다. 11월 건정심 시기와 겹치면서 다음 달 회의에 상정될 것 같다"고 귀띔했다.

메디칼타임즈=박양명 기자아스트라제네카의 항암 신약 타그리소(오시머티닙)가 폐암 1차 치료제로서 급여 확대에 한발짝 다가섰다. 지난 3월 비급여로 남았던 럭스터나(한국노바티스, 보레티진네파보백)는 다시 급여를 노린 끝에 급여권 진입을 목전에 뒀다.건강보험심사평가원은 7일 2023년 제10차 약제급여평가위원회(이하 약평위)를 열고 이 같은 결론을 내렸다.심평원 암질환심의위원회는 지난 3월 타그리소의  'EGFR 엑손 19 결손 또는 엑손 21(L858R) 치환 변이된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 1차 치료'에 급여기준을 설정했다. 이어 약평위는 급여 확대에 적정성이 있다는 결정을 내린 것.제10차 약평위 심의 결과약평위는 지난 3월 비급여 결정을 내린 럭스터나도 '이중대립유전자성(biallelic) RPE65 돌연변이에 의한 유전성 망막 디스트로피 (Inherited retinal dystrophy)'에 급여 적정성이 있다고 결론을 내렸다.럭스터나는 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy)에서 최초의 원샷 유전자치료제로 주목을 받는 약이다. 9억5000만원의 약값으로 초고가 치료제에 속한다.약평위는 지난달 재논의 결정이 난 신경섬유종증 치료제 코셀루고캡슐 10, 25mg(셀루메티닙황산염, 한국아스트라제네카)에 대해서도 급여 적정성이 있다고 했다. 중증 호산구성 천식 치료제 누칼라주(메폴리주맙, 유전자재조합, GSK)도 급여화에 한발짝 다가섰다.한국 화이자제약이 급여 신청을 한 자비쎄프타주 2g/0.5g(세프타지딤/아비박탐)과 보술리프정 100, 400, 500mg(보수티닙일수화물)은 약평위가 제시한 금액 이하를 제약사가 수용했을 때 급여 적정성이 있다는 결론을 내렸다. 자비쎄프타는 항생제로 ▲복잡성 복강내 감염(cIAI) ▲복잡성 요로 감염(cUTI) ▲인공호흡기 관련 폐렴(VAP)을 포함한 원내감염 폐렴(HAP)에 효능효과를 인정 받았다. 보술리프정은 만성골수성백혈병 치료제다.이밖에 중증 호산구성 천식 치료제 파센라프리필드 시린지주 30mg(벤라리주맙, 한국아스트라제네카)는 급여화를 노렸지만 비급여로 납게됐다.약평위를 통과한 약은 건강보험공단과 약가협상을 가진다. 심평원은 약평위 심의를 거쳐 약제의 급여적정성 등을 평가하고 있다. 해당 약제의 세부 급여범위 및 기준품목 등의 변동사항, 결정신청한 품목의 허가사항 변경 및 허가취소 등이 발생하면 최종 평가 결과가 바뀔 수 있다.

메디칼타임즈=박양명 기자자궁내막암 치료제로 관심 받고 있는 면역항암제 젬퍼리(도스탈리맙, GSK)가 급여를 목전에 뒀다. 직결장암 치료제 비라토비캡슐(엔코라페닙, 한국오노약품) 역시 급여권 진입에 청신호가 커졌다.건강보험심사평가원은 3일 제8차 약제급여평가위원회(이하 약평위)를 열고 젬퍼리 등의 급여 적정성 심의 결과를 공개했다.심평원 8차 약평위 결과(자료: 2023년 8월 심평원)약평위는 자궁내막암 치료제 젬퍼리가 '재발성 또는 진행성 불일치 복구결함(dMMR)/고빈도 현미부수체 불안정(MSI-H) 자궁내막암'에 급여 적정성이 있다고 결론지었다. 다만 젬퍼리는 2차 치료제로 식품의약품안전처 허가를 받은 만큼 2차 치료제로 먼저 급여권에 들어올 수 있을 것으로 보인다.한국오노약품공업주식회사의 비라토비캡슐 75mg 역시 BRAF V600E 변이가 확인된 전이성 직결장암에 쓸 수 있도록 급여기준이 만들어졌다. 한국로슈의 엔스프링 프리필드시린지주(사트랄리주맙)는 항아쿠아포린-4(AQP4) 항체 양성인 성인 시신경척수염 범주질환에 급여 적정성의 있다는 결과가 나왔다.약평위는 궤양성 대장염 치료제 제포시아캡슐 0.92mg, 제포시아캡슐스타터팩 0.23mg과 0.46mg(오자니모드염산염, 한국BMS제약)에 대해서는 평가금액 이하를 수용했을 때 급여 적정성이 있다고 판단했다.코셀루고와 레블로질주 약평위 결과(자료: 2023년 8월 심평원)다만, 신경섬유종증 치료제 코셀루고캡슐 10, 25mg(셀루메티닙황산염, 한국아스트라제네카)은 급여 적정성에 대해 재논의하기로 했다.빈혈치료제 신약 레블로질주 25, 75mg(루스파터셉트, 한국BMS제약)은 비급여 판단을 받았다. 적응증은 고리철적혈모구 동반 골수형성이상증후군(NDS-RS) 또는 골수형성이상/골수증식종양 (MDS/MPN-RS-T)과 적혈구 수혈이 필요한 성인 베타 지중해 빈혈이다.약평위를 통과한 약은 건강보험공단과 약가협상을 가진다. 심평원은 약평위 심의를 거쳐 약제의 급여적정성 등을 평가하고 있다. 해당 약제의 세부 급여범위 및 기준품목 등의 변동사항, 결정신청한 품목의 허가사항 변경 및 허가취소 등이 발생하면 최종 평가 결과가 바뀔 수 있다.

메디칼타임즈=황병우 기자한국아스트라제네카 의학부 임재윤 전무한국아스트라제네카는 의학부 총괄에 임재윤 전무(Country Medical Director)를 임명했다고 4일 밝혔다.임재윤 한국아스트라제네카 의학부 전무는 2019년 한국아스트라제네카 의학부 내 항암제 부문 리드(Oncology therapeutic area Lead)로 입사해 항암 제품군의 임상, 출시, 급여, 파트너십 등의 과정에서 아스트라제네카의 과학적 리더십을 공고히 하는 데 기여했다.특히 항암제 포트폴리오가 빠르게 확대되는 과정 중 타그리소, 임핀지, 엔허투, 린파자, 코셀루고 등 주요 항암제 제품의 출시, 적응증 확대, 급여 등의 과정에서 조직 내 리더십을 입증한 바 있다.임 전무는 한국아스트라제네카 입사 전 삼성바이오에피스에서 항암제 임상 개발을 이끌었으며, 그전에는 미국 텍사스 대학교의 엠디 앤더슨(MD Anderson) 암센터 연구소 박사후 연구원 및 연세대학교 의과대학 교수로 재직하며 약 8년간 임상에서의 경험을 쌓았다.임 전무는 연세대학교 의과대학에서 종양내과 전문의를 취득했고 대한암학회, 미국종양학회(ASCO), 유럽종양학회(ESMO) 정회원으로 국내외 활발한 학술 활동을 펼친 바 있다. 

메디칼타임즈=박양명 기자코셀루고 제품사진희귀질환인 신경섬유종증 치료제 코셀루고(셀루메티닙황산염, 한국아스트라제네카)가 급여를 노렸지만 '비급여'로 남게됐다.건강보험심사평가원은 3일 제3차 약제급여평가위원회(이하 약평위)를 열고 아스트라제네카의 신경섬유종증약 코셀루고캡슐의 급여 적정성에 대해 심의하고 그 결과를 공개했다.아스트라제네카는 지난해 5월 식품의약품안전처의 허가를 받은 코셀루고캡슐 10, 25mg의 급여 적정성을 심평원에 신청했지만 약평위는 '비급여' 결정을 내렸다.코셀루고는 증상이 있고, 수술이 불가능한 총상 신경섬유종(plexiform neuro-fibroma) 동반 신경섬유종증 1형인 만 3세 이상 소아 환자 치료에 쓰는 약이다.신경섬유종증 1형(NF1)은 특정 유전자의 돌연변이 또는 결함으로 신경계, 뼈, 피부 등에 발육 이상을 초래할 수 있는 질환으로 그동안 마땅한 치료제가 없었던 터라 코셀루고의 급여 여부에 관심이 쏠렸었다.

메디칼타임즈=황병우 기자 희귀질환인 신경섬유종증1형((Neurofibromatosis type 1, 이하 NF1) 치료제 코셀루고가 국내 품목허가를 받으면서 치료 옵션으로 기대 받는 모습이다. 그간 표면적으로 나타나는 병의 증상 개선이나 외과적 절제술에 의존했던 치료에서 약물적인 접근이 가능해졌기 때문. 코셀루고 제품사진. 세브란스병원 임상유전과 오지영 교수는 24일 아스트라제네카가 마련한 '신경섬유종증 1형 질환의 이해 및 최신 치료지견 공유' 간담회에 참석해 NF1 질환과 치료제의 중요성에 대해 발표했다. NF1은 17번 유전자에 존재하는 NF1 유전자 돌연변이에 의해 비정상적 세포 증식이 이루어지며 발생하는 난치성 희귀질환으로 피부질환 등으로 고통을 받지만 수술 외에는 뚜렷한 치료방법이 없던 질환이었다. 오 교수에 따르면 건강보험심사평가원 자료 기준 현재 신경섬유종 환자는 5079명으로 이중 NF1 환자는 4876명인 것으로 나타났다. 그는 "임상적 징후에 따라 NIH 진단지침 에 기반해 진단하고 가족력이 없는 영아의 빠른 진단을 위해 유전자 검사(CALM만 있는 경우),등을 이용해 진단하기도 한다"며 "현재 진단이 이뤄지지 않는 환자까지 고려했을 때는 밝혀진 수보다 환자가 더 있을 것으로 예상하고 있다"고 설명했다. 일반적으로 NF1 환자의 80%는 인지 및 행동 결함을 경험하고 약 38%는 ADHD, 21~40%는 자폐 증상 등의 문제 행동이 나타나는 것으로 알려져 있다. 여기에서 더 문제가 되는 것은 NF1 환자의 절반가량은 총상신경섬유종(Plexiform Neurofibromatosis, 이하PN)을 동반할 수 있다는 점이다. PN은 종양의 크기가 지속적으로 비대해지고 주변 조직에 침습적으로 형성돼 몸의 변형을 일으키며 자라는 특징이 있는데 표면적으로 드러나기 때문에 환자의 일상생활을 어렵게 만드는 것은 물론 치료를 어렵게 하는 이유가 되기도 한다. 발표자료 일부 발췌. 오 교수는 "NF1은 주로 표면적으로 나타난 병의 증상을 개선하는 대증치료가 이루어졌고 정기적인 모니터링을 통한 물리치료, 통증 관리 등이 진행됐다"며 "PN의 유일한 치료법은 외과적 절제술이지만 PN의 특성 때문에 수술적으로 종양을 완벽하게 제거하기 어렵고 재발 위험을 가지고 있다"고 언급했다. 이런 상황에서 NF1 치료옵션이 등장한 것은 임상의 입장에서는 반길만한 소식이라는 게 그의 의견. 현재 국내에서 허가받은 NF1 치료제는 코셀루고(성분명 셀루메티닙)로 지난해 10월 식품의약품안전처로부터 신속심사대상 의약품으로 지정 된 이후 지난 5월 말 품목허가를 받았다. 허가된 적응증은 ▲증상이 있고 ▲수술 불가능한 총상 신경섬유종동반 만 3세 이상의 신경섬유종증 1형 소아 환자로 미국 국립암연구소(National Cancer Institute)가 주도한 'SPRINT' 2상 임상시험 결과를 근거로 허가됐다. 구체적으로 SPRINT 2상 임상은 만 3세에서 17세까지 수술 불가능한 총상 신경섬유종을 지닌 제 1형 신경섬유종증 환자 50명을 대상으로 진행됐고, 연구결과 전체 68%(50명 중 34명) 환자에서 부분반응이 확인됐으며, 이중 약 82%(28명)는 12개월 이상 반응이 지속됐다. 오 교수는 "그간 NF1은 수술적 치료와 대중치료만 했어야 했기 때문에 새로운 치료옵션을 제공할 수 있다는 점에서 의미가 있다"며 "코셀루고가 작년 FDA 승인을 받은 이후 수술을 할 수 없는 환자들의 치료목적으로 투여를 하는 나라가 늘고 있다"고 말했다. 다만, NF1 환자는 소아부터 성인까지 넓게 분포하고 있지만 국내 허가는 만 3세 이상의 소아환자로 제한돼 있는 상황, 이에 대해 오 교수는 장기적으로 적응증 확대가 필요하다고 강조했다. 오 교수는 "성인 환자가 종양이 더 많이 생기고 커질 가능성이 높아 궁극적으로 연령범위과 성인까지 확대되는 것은 바라는 부분이다"며 "코셀루고 외에도 다양한 연구가 진행되고 있는 만큼 앞으로 여러 옵션이 생기길 희망한다"고 말했다. 끝으로 그는 "질환 자체가 생명의 위험을 가하는 악성의 형태가 드물어 다른 질환보다 중요성의 알려짐 정도가 높지 않았던 것 같다"며 "하지만 환자가 고통 받는 경우가 많고 수술마저 불가능한 환자들이 있었기 때문에 더 많은 약제가 환자에게 적용돼 치료옵션이 늘어나길 바란다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자 한국아스트라제네카가 신경섬유종증1형((Neurofibromatosis type 1, 이하 NF1) 치료제 코셀루고 캡슐(셀루메티닙)이 식품의약품안전처 품목 허가를 받았다고 지난 31일 밝혔다. 코셀루고 제품사진. 코셀루고는 작년 10월 식약처로부터 신속심사대상 의약품에 최초로 지정된 바 있으며, 이 제도를 통해 허가 받은 최초의 희귀의약품이다. 허가된 적응증은 ▲증상이 있고 ▲수술 불가능한 총상 신경섬유종동반 만 3세 이상의 신경섬유종증 1형 소아 환자다. 미국 국립암연구소(National Cancer Institute)가 주도한 ‘SPRINT’ 2상 임상시험 결과를 근거로 허가됐다. SPRINT 2상 임상은 만 3세에서 17세까지 수술 불가능한 총상 신경섬유종을 지닌 제 1형 신경섬유종증 환자 50명을 대상으로 진행됐다. 환자들은 질병이 진행되거나 이상 반응이 나타날 때까지 25mg/m2의 코셀루고를1일 2회 경구 복용하며 주기적으로 종양의 크기 변화와 종양 관련 질병 상태를 확인했다. 연구결과 전체 68%(50명 중 34명) 환자에서 부분반응이 확인됐으며, 이중 약 82%(28명)는 12개월 이상 반응이 지속됐다. 전체반응률(Overall Response Rate, ORR)은 최소 3개월 간격의 연속적인 자기공명영상(MRI) 재검사에서도 부분 반응(총상 신경섬유종의 용적 20% 이상 감소)을 보인 환자의 비율을 확인하는 방식으로 측정했다. 가장 흔하게 나타난 이상반응은 메스꺼움과 구토, 설사였다. 이상반응으로 복용량을 조절한 환자는 28 %(14명), 복용을 중단한 환자는10%(5명)였다. 좌심실 박출율에 증상적인 변화를 보이거나 망막 혈청 분리 또는 시력에 위협을 주는 다른 사례는 나타나지 않았다. 한국아스트라제네카 항암제사업부 명진 전무는 “코셀루고의 국내 허가를 계기로 그동안 근본적인 치료법이 존재하지 않았던 희귀난치성 질환인 신경섬유종증 1형 환자들에 새로운 희망을 전하게 돼 기쁘다“고 말했다. 한편, 신경섬유종증 1형(NF1)은 특정 유전자의 돌연변이 또는 결함으로 인해 신경계, 뼈, 피부 등에 발육 이상을 초래할 수 있는 질환이다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 약물 치료 옵션이 제한된 소아 신경섬유종증 환자에 경구용 표적치료제가 시장 진입을 본격화한다. 질환의 주요 발병기전으로 파악되는 NF1을 표적하는 최초 약물로, 소아 제1형 신경섬유종증과 수술적 치료가 불가한 총상신경섬유종 모두에 적응증을 가지고 있다는 것이 주목할 점이다. 미국FDA가 아스트라제네카와 MSD가 공동개발한 제1형 신경섬유종증(neurofibromatosis) 치료제 '셀루메티닙(제품명 코셀루고)'을 2세 이상의 소아청소년에 시판허가를 결정했다. 작년 11월 신약신청에 따른 우선검토 대상에 지정된 이후 6개월만에 내려진 결과였다. 무엇보다 이번 허가 약제가 제1형 신경섬유종증에 NF1을 표적으로 하는 최초 약물 옵션으로 특히, 수술적 치료가 불가한 총상신경섬유종(plexiform neurofibromas, 이하 PN)에도 사용이 가능해진 상황이다. FDA는 "이번 승인은 소아 환자에 최초 시판허가로, NF1과 연관성을 보이는 희귀 종양인 총상신경섬유종에 사용할 수 있는 약물 옵션의 진입"이라고 평가했다. 이번 허가는 국립암연구소(National Cancer Institute) 주도 아래 진행된 임상을 근거로 진행됐다. 해당 임상에는 소아 NF1 환자와 수술적 치료가 불가한 총상신경섬유종 환자가 등록됐다. 연구에는 3세에서 17세까지의 총 50명 소아청소년 환자가 참여했으며, 이들은 2015년~2016년까지 NF1과 관련된 총상신경섬유종을 동반하고 있었다. 경구용 셀루메티닙 치료군에서는 하루 두 번 28일을 주기로 약물을 투약해, 종양의 크기 변화와 종양 관련 사망률을 비교했다. 그 결과, 셀루메티닙 치료군에서는 객관적반응률(ORR)이 66%로, 82%의 환자의 경우엔 12개월 이상 반응을 지속했다. 이와 관련 최근 NF1 유전자가 연관된 RAS-MAPK 신호전달계에 작용하는 표적치료제 임상연구는 활기를 띄고 있는 분위기다. 신경섬유종증과 연관된 얼기상 신경섬유종의 치료에 적용하는 임상연구가 본격적으로 평가되는 상황인 것. 한편, 신경섬유종증 제1형은 다발성 신경섬유종과 담갈색의 피부반점을 주 증상으로 하는 유전질환이다. 제1형 신경섬유종증은 폰 레클린하우젠 병(von Recklinghausen disease)이라고도 불리우며, NF1 유전자의 변이에 의해 발생하고 상염색체 우성 유전 특징을 가진다.