메디칼타임즈=허성규 기자메디톡스 본사메디톡스가 자체 개발한 지방분해 주사제 '뉴브이'의 허가를 신청하며 합성신약 시장에 진출했다.메디톡스(대표 정현호)는 지난 15일 식품의약품안전처(MFDS)에 중등증 및 중증 턱밑 지방 개선을 적응증으로 하는 지방분해 주사제 '뉴브이(영문명 NEWV, 개발명 MT921)'의 품목허가를 신청했다고 18일 밝혔다. 메디톡스가 개발한 첫 합성신약인 '뉴브이'는 'MT921'의 공식 제품명이다.뉴브이는 체내 지방을 효율적으로 분해하는 지방분해 주사제로 세계 최초로 콜산(Cholic Acid, CA)을 주성분으로 사용한 것이 특징이라는 설명이다.기존에 출시된 데옥시콜산(DCA) 성분의 주사제 대비 계면활성이 낮아 통증과 부종, 멍, 색소침착 등 이상반응을 감소시켜 차세대 지방분해 주사제로 높은 경쟁력을 갖고 있다는 것.메디톡스는 지난 2월 국내 10개 의료기관에서 총 240명의 환자를 대상으로 임상 3상시험을 완료했으며, 위약군 대비 '뉴브이'의 턱밑 지방 개선율과 환자 만족도, MRI로 측정한 턱밑 지방의 부피 개선율이 유의미하게 높은 결과가 도출됐다. 안전성면에서도 기존 데옥시콜산(DCA) 제품과 비슷한 수준의 이상반응 발생률을 나타냈다.메디톡스는 주력 사업인 보툴리눔 톡신 제제, 필러와 시너지를 낼 수 있도록 연계 프로모션 등 차별화된 마케팅 전략을 차질 없이 수립해 내년 하반기 뉴브이를 출시할 계획이다.  메디톡스 주희석 부사장은 "'뉴브이'는 메디톡스가 합성신약 분야에 본격 진출한다는 상징성을 가진 제품"이라며 "콜산을 주성분으로 개발돼 우수한 경쟁력을 갖춘 뉴브이가 향후 시장 기대에 부합하는 성과를 도출할 수 있도록 만반의 준비를 해나가겠다"고 말했다.한편, 메디톡스는 첫 합성신약 '뉴브이'를 시작으로 최근 국가신약개발단의 연구과제로 선정된 중증근무력증치료제 MT122, 희귀질환치료제 MT107, 항암제 'MT117', 'MT124', 'MT133' 등 다양한 신약 파이프라인 개발에 주력하고 있다. 

메디칼타임즈=허성규 기자메디톡스 로고메디톡스(대표 정현호)는 중증근무력증 치료제 'MT122' 개발 프로젝트가 국가신약개발산업단(KDDF)이 주관하는 '2023년 제3차 국가신약개발사업 과제'로 선정됐다고 6일 밝혔다.국가신약개발사업은 국내 바이오제약 산업의 글로벌 경쟁력 강화를 목표로 후보물질 발굴, 비임상, 임상시험 등 신약 개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 R&D 사업이다.메디톡스는 우수 후보물질 도출과 임상 진입을 돕는 '신약 R&D 생태계 구축 연구' 과제에 선정됐으며, 향후 2년간 후보물질 도출을 위한 연구개발비를 지원받게 됐다.'MT122'는 메디톡스가 희귀 자가면역질환 '중증근무력증' 치료를 목적으로 개발중인 항체 치료제 파이프라인이다.기존 치료제와 달리 면역억제 작용이 없는 것이 특징이며, 더욱 넓은 범위의 환자에게 적용 가능할 전망이다. 또한, 약물 투여량이 적고, 환자의 자가 투여가 용이해 사용 편의성도 높을 것으로 기대된다.메디톡스 관계자는 "'MT122'의 국가신약개발사업 과제 선정을 계기로 신약 개발에 박차를 가하겠다"며 "현재 비임상시험을 진행중인 희귀질환 치료제 'MT107'과 항암제 'MT117', 'MT124', 'MT133'을 비롯해 국내 품목허가 신청을 앞두고 있는 차세대 지방분해 주사제 'MT921' 등 R&D 역량과 노하우를 집약한 신규 파이프라인 개발을 통해 글로벌 바이오제약 기업으로 도약할 것"이라고 말했다.한편, 메디톡스는 주력 사업인 보툴리눔 톡신 분야에도 R&D 역량을 집중하고 있으며, 글로벌 선진 시장 진출을 목표로 비동물성 액상형 톡신 제제 'MT10109L'의 미국 식품의약국(FDA) 품목허가(BLA) 신청에 속도를 내고 있다.

메디칼타임즈=문성호 기자한독이 아르젠엑스의 전신 중증근무력증(gMG) 치료제 비브가르트를 국내 도입한다. 한독은 30일 아르젠엑스(argenx BV)와 계약을 체결하고 비브가르트의 허가 등록 및 급여, 독점 유통을 담당하게 됐다고 밝혔다.아르젠엑스는 다양한 중증 자가면역 질환 치료제 파이프라인을 보유하고 있는 글로벌 면역학 기업이다. 전신 중증근무력증 성인 환자의 치료를 위한 세계 최초의 FcRn(neonatal Fc receptor) 차단제를 개발해 상용화하고 있다.비브가르트(VYVGART, 성분명 에프가티지모드)는 미국과, 유럽, 영국, 이스라엘, 중국에서 항-AChR 항체 양성 전신 중증근무력증 성인 환자의 치료제로 허가를 받았다. 또한, 일본에서는 스테로이드성 또는 비스테로이드성 면역억제제에 충분히 반응하지 않는 전신 중증근무력증 성인 환자의 치료제로 허가됐다. 비브가르트의 허가는 2021년 7월 란셋 뉴롤로지(The Lancet Neurology)에 게재된 글로벌 임상 3상 ADAPT 시험의 결과를 근거로 하고 있다.한독 김영진 회장은 "중증근무력증과 같은 희귀질환은 환자와 가족의 삶의 질을 낮추는데 큰 영향을 줄 수 있다"며 "앞으로도 한독은 지속적으로 혁신적인 치료제를 국내에 선보여 희귀질환 환자들이 질병의 부담을 덜고 삶의 희망을 가질 수 있도록 돕겠다"고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자한올바이오파마는 20일 'HL161(물질명: 바토클리맙)'이 일본 의약품 및 의료기기관리청(PMDA, Pharmaceuticals and Medical Devices Agency)로부터 중증근무력증 일본 임상 3상 시험을 승인 받았다고 밝혔다.임상 계획 승인에 따라 한올바이오파마(이하 한올)는 이뮤노반트(Immunovant)와 협업해 올 하반기 바토클리맙의 효능과 안전성 등을 평가하기 위한 임상 3상에 돌입할 예정이다. 임상 결과에 따라 한올은 바토클리맙을 일본 내 중증근무력증 치료 신약으로 허가 신청을 추진할 계획이다.이번 임상은 다국가 임상시험(Multi-regional clinical trial)의 일환으로 캐나다, 미국, 호주, 유럽 등 총 18개국에서 총 210명을 대상으로 진행된다. 바토클리맙(680mg, 340mg)과 위약을 12 주간 투여해 중증근무력증 환자의 빠른 증상 개선을 유도한 후 바토클리맙 저용량 340mg을 12주 투약하며 치료 유지 효과를 측정한다.한올바이오파마 정승원 대표는 "한올은 파트너사들과 함께 바토클리맙을 개발함으로써 전 세계 자가면역질환 환자들에게 효과적인 치료제를 제공하기 위해 최선을 다하고 있으며, 특히 일본은 한올이 판권을 보유한 지역으로 바토클리맙 상업화에 있어 전략적인 중요성을 지닌다"고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자 한올바이오파마는 중국에서 자가면역질환 치료신약 'HL161(바토클리맙)'의 중증근무력증 3상 임상시험에 대한 첫 환자 투약이 시작됐다고 28일 밝혔다. HL161의 중국 임상은 파트너사 하버바이오메드(Harbour BioMed)가 추진한다. 이번 임상은 HL161의 첫 번째 3상이자 중국 내 허가를 위한 마지막 관문이다. 한올바이오파마에 따르면, 하버바이오메드는 내년 중 중증근무력증 3상을 마치고 중국국가약품감독관리국(NMPA)에 신약 허가신청(BLA)을 제출할 계획이다. 앞서 하버바이오메드는 지난 7월 중국에서 진행했던 중증근무력증 2상과 관련해 긍정적인 결과를 발표한 바 있다. HL161은 주평가변수인 중증근무력증 환자의 일상생활수행 능력에서 위약 대비 통계적으로 유의미한 개선을 나타냈으며, 약물에 대한 안전성 및 내약성도 뛰어났다.

메디칼타임즈=문성호 기자 한올바이오파마 글로벌 파트너 이뮤노반트는 콜레스테롤 수치 증가로 지난 2월 자발적 중단했던 HL161 자가면역질환 치료 항체의 임상시험을 재개하기로 했다고 2일 발표했다. 이번 결정은 임상 참여 환자군에 대한 정밀 분석 결과 콜레스테롤(LDL) 수치를 환자 모니터링과 투약 방법·주기변경, 그리고 필요시 스타틴 계열 약물의 개인별 처방 등을 통해 충분히 안전하게 관리할 수 있다는 판단에 따른 것이다. 이뮤노반트의 피트 살즈만(Pete Salzmann) 대표는 "올해 말 또는 내년 초에 중증근무력증 임상3상 시작과 용혈성 빈혈 임상2상 재개할 예정"이라고 밝혔다. 아울러 "2~3개의 추가 임상시험을 1년내에 개시할 계획"이라고 덧붙이며 IMVT 1401의 향후 개발계획에 대한 자신감을 피력했다. 이뮤노반트는 관련 임상 데이터를 종합적으로 분석한 결과, LDL1(Low-density lipoprotein) 여러 임상에서 투여량과 비례해 일관성 있게 나타났으며, 알부민 수치 감소와 관련이 있는 것으로 보인다고 밝혔다. 또한 투약 중단 시 LDL과 알부민 수치는 정상화됐고, 임상 참여자 중에 스타틴(statin) 복용 중인 환자에서는 LDL의 증가가 미미했다. 이뮤노반트는 의학전문가 그룹과 논의를 통해 임상시험에서의 LDL 수치의 변화는 환자 모니터링과 투약방법, 개인별 적절한 콜레스테롤 약물 처방 등을 통해 안정하게 관리할 수 있을 것으로 보고 임상시험 재개를 결정했다. 살즈만 대표는 “IMVT-1401은 1주 1회 340mg과 680mg 투약에서는 물론 255mg을 투약 받은 갑상선안병증 환자에게서도 62%의 IgG((Immunoglobulin G)) 감소가 나타났다"며 "이 결과는 HL161의 투약방법, 투약주기를 탄력적으로 조정할 수 있는 가능성을 보여준 것"이라고 설명했다. 그는 또 "저용량 투약으로도 효과를 나타낼 수 있는지 향후 임상시험을 통해 확인 해 볼 것"이라고 추후 계획을 밝혔다.

메디칼타임즈=문성호 기자 2상 임상이 일시 중단됐던 이뮤노반트의 갑상선약 'IMVT-1401'가 다시 재개될 것으로 보인다. 한올바이오파마 글로벌 파트너인 이뮤노반트는 17일 분기 실적을 발표하면서 2월초 단행했던 IMVT-1401 임상시험의 '자발적 일시 중지(Voluntary Pause)' 관련 사항도 함께 공개했다. 앞서 이뮤노반트는 갑상선안병증(TED) 임상2b 시험(ASCEND GO-2)에서 IMVT-1401를 투약한 환자에서 총 콜레스테롤과 LDL 수치가 상승하는 현상이 관찰돼 임상 약물 투여를 일시 중지한 바 있다. 이와 관련해 회사 측은 현재 ASCEND GO-2 시험의 모든 데이터를 모아서 검증하고 종합분석하고 있는 상황. 또한 함께 진행 중이던 온난항체 용혈성빈혈 임상 2a시험(ASCEND-WAIHA)의 첫 투여군(Cohort 1)인 고용량(680mg) 투약 환자 대한 중간 결과도 분석할 예정이다. 이뮤노반트 측은 "IMVT-1401의 임상 개발을 계속해 나가려고 한다"며 "임상개발을 이어가기 위해 필요한 다음 단계에 대해 규제 당국들과 논의를 진행할 계획"이라고 밝혔다. 이어 "현재 개발 중인 적응증(중증근무력증, 갑상선안병증, 온난항체 용혈성빈혈)과 추가로 진행할 적응증에 대한 계획과 추진 일정(timeline)은 오는 2분기 중에 발표할 수 있을 것"이라고 내다봤다.

메디칼타임즈=김지현 교수 대전성모병원 안과 김지현 교수 |메디칼타임즈=김지현 교수| 안검하수는 눈꺼풀을 올려주는 근육인 눈꺼풀올림근의 힘이 약해서 위 눈꺼풀이 아래로 처진 현상을 말한다. 양쪽 눈에 모두 나타나기도 하고, 한쪽 눈에서만 나타나는 경우도 있다. 안검하수는 그 발생 시기에 따라 출생시 눈꺼풀 처짐을 가지고 태어나는 ‘선천성 안검하수’와 성인에서 발생하는 ‘후천성 안검하수’로 나눌 수 있다. 후천성 안검하수는 노화에 의한 것이 대부분이나 외상이나 신경성질환, 콘택트렌즈로 인한 만성적 자극 등에 의해서도 발생할 수 있기 때문에 정확한 진단과 그에 맞는 적절한 치료가 중요하다. 선천성 안검하수, 약시의 원인이 될 수 있어 선천성 안검하수는 대부분 눈꺼풀올림근의 발육 이상으로 나타나며, 드물게 유전되는 것으로 알려져 있다. 선천성 안검하수에서 동반될 수 있는 문제 중 가장 중요하게 관찰해야 하는 부분은 약시의 발생 가능성이다. 시력은 신생아 때부터 지속적으로 발달해 만 6~10세경 완성되는데, 이 시기에 눈꺼풀이 시야를 가려서 적절한 시각 자극을 얻지 못할 경우 시력이 발달되지 않아 약시라는 평생 장애가 남을 수 있다. 특히 한쪽 눈에만 심한 안검하수가 있을 때 약시의 발생 가능성이 더 높기 때문에 적절한 시기에 수술을 고려해야 한다. 약시 외에도 난시 또는 사시가 동반될 수 있으므로 이에 대한 정확한 진단이 필요하며, 정서적인 면에서 외관상 문제로 인해 위축되거나 정서불안이 나타날 수 있다. 선천성 안검하수는 대부분 수술로 치료가 가능하다. 수술시기는 안검하수의 정도나 약시 발생 가능성 등을 고려해 결정한다. 안검하수의 정도가 심해 약시 발생 가능성이 있는 경우에는 1살 이전이라도 수술을 해야 하며, 심하지 않은 경우 대부분 만 3~4세 이후 교정술을 진행한다. 후천성 안검하수, 정확한 원인 감별이 중요 모든 종류의 안검하수에서 수술이 필요한 것은 아니다. 중증근무력증과 같은 신경질환에 의한 안검하수는 약물로 치료하는 것이 원칙이며, 종양이나 콘택트렌즈가 안검하수의 원인이라면 먼저 원인을 제거하는 것이 치료 원칙이다. 그 외 대부분의 안검하수는 수술로 교정이 가능한데 수술 전 병력 청취와 안과 질환의 동반 유무, 눈꺼풀 주변 조직에 대한 꼼꼼한 검사가 중요하다. 또한 눈꺼풀 처짐의 정도와 눈꺼풀올림근의 기능을 정확하게 평가해 적절한 수술 방법을 택해야 한다. 수술 후 눈꺼풀이 올라가면 눈 틈새가 커짐으로 인해 안구건조증이 발생할 수 있고, 눈이 잘 감기지 않는 ‘토안’으로 인해 불편을 느낄 수 있다. 특히 수술 전 안검하수의 정도가 심할수록 토안의 발생 가능성 및 정도가 심할 수 있으므로 수술 후 발생할 수 있는 여러 문제에 대해 환자와 보호자에게 충분하게 설명하는 것이 중요하다. 선천성 안검하수로 수술을 받은 어린이의 경우 약시가 있다면 수술 후에도 약시에 대한 치료를 꾸준히 받아야 하며 안검하수의 재발에 대한 정기적 관찰이 필요하다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 높은 유병률을 보이는 지역사회 세균성 폐렴에 쓸 수 있는 새로운 광범위 항생제(레파무린)가, 효과와 안전성 자료를 확보하면서 대체 선택지로 주목받을 전망이다. 세균이 자라는데 필요한 단백질의 합성을 선택적으로 억제하는 작용기전을 가진 20년만에 등장한 항생제 신약으로, 경구제와 정맥주사제형 두 가지 옵션을 모두 겸비했다는 것이 강점으로 꼽힌다. 특히, 현재 표준옵션으로 사용되는 퀴놀론계 항생제 '목시플록사신'과의 비교에서도, 고령 연령대를 포함한 전연령대에 걸쳐 높은 치료성공률과 안전성을 확인한 것으로 조사됐다. 신규 항생제 레파무린(lefamulin)의 임상자료는 올해 미국흉부학회(American College of CHEST Physicians) 온라인 컨퍼런스에서 처음 공개가 됐다(Abstract P0449). 항생제 신약인 레파무린은 플류로무틸린(Pleuromutilin) 계열 항생제로, 세균의 50S ribosomal subunit의 펩티딜 트랜스퍼라아제를 억제하는 기전을 가진다. 즉, 세균의 성장에 필요한 단백질 합성을 차단하는 작용기전을 가진 셈이다. 현재 레파무린은 정맥주사제형과 경구제 두 가지 품목으로 미국FDA 시판허가를 획득한 상황. 이와 관련해선 3상임상인 'LEAP 1 및 2 연구' 결과를 근거로 승인을 받았다. 대표적 치료제로 사용되는 '퀴놀론' 계열 항생제 목시플록사신(moxifloxacin)에 비해 전연령대에 걸쳐 높은 초기 치료반응을 보였다는게 연구의 핵심이다. 책임저자인 미국 캘리포니아 데이비스의대 크리스챤 샌드록(Christian Sandrock) 교수는 학회 발표를 통해 "레파무린은 특히 85세 이상의 고령 연령이 포함된 전체 연령대 세균성 폐렴 환자에서 임상적 반응률을 높게 보고하면서 치료효과를 분명히 했다"고 밝혔다. 연구를 살펴보면, 총 1289명의 세균성 폐렴 환자를 대상으로 연령대를 구분해 실시한 두 개 임상분석을 진행했다. 임상에 등록된 연령대를 보면, 18세~64세가 59.9%, 65세~74세가 23%, 75세~84세가 13.7%, 85세 이상이 3.3%를 차지했다. 치료자의향분석(ITT)에 따라, 이들 환자는 레파무린 치료군 646명과 현행 표준옵션인 목시플로사신 치료군 643명으로 구분해 무작위 비교를 실시했다. 먼저 LEAP 1 연구와 LEAP 2 연구의 차이라면, 레파무린을 정맥주사제형과 경구제형으로 나눠 치료효과와 안전성을 평가한 것이다. 정맥주사제형을 사용한 LEAP 1 연구의 경우, 레파무린 150mg을 12시간 간격으로 5일~7일간 치료를 진행했으며 이후 경구제형 레파무린 600mg을 매 12시간 간격으로 투약 전환하거나 목시플로사신 정맥주사제형 400mg을 매 24시간 간격으로 7일간 투약하다 용량을 400mg으로 줄여 치료를 이어나가는 방식이었다. 또 LEAP 2 연구는 경구제 레파무린 600mg을 매 12간 간격으로 5일간 치료를 진행해 목시플로사신 400mg(매 24시간 7일간 치료) 투약군과 효과와 안전성을 저울질했다. 그 결과, 레파무린 치료군에서의 임상적 반응은 목시플로사신 대비 높게 나타났다. 더욱이 고령 연령대 환자에서는 젊은 연령대보다 초기 임상반응이 비교적 높게 보고된 것이 주목할 대목. 세부적 데이터를 짚어보면, 85세 이상 고령의 경우 레파무린 투약군에서는 초기 임상적 반응이 88.5%로 목시플로사신 투약군 82.4% 대비 우월한 결과지를 제시했다. 또 임상적 치료 성공률에 있어서도 레파무린 투약군은 88.5%~95.5%의 높은 혜택을 보고한 것이다. 안전성과 관련한 평가에서도 합격점을 받았다. 치료와 관련한 응급이상반응 발생(TEAEs) 사례를 보면, 목시플로사신 치료군과 레파무린 치료군 모두에서 위장관 이상반응 발생이 가장 흔하게 보고됐다. 특히 부작용 발생으로 인한 치료 중단률은 레파무린 치료군의 경우 연령대별 차이는 없는 것으로 밝혔다. 연구팀은 발표를 통해 "안전성에 있어서도 목시플로사신과 비교해 전연령대에서 안정적으로 보고됐다는 점은 주목할만 한다"면서 "경험적 항생제 사용 전략으로 플루오로퀴놀론계 항생제를 대체할 수있는 옵션으로 상당히 안전하고 효과적이다"라고 평가했다. 한편 목시플로사신의 경우, 시판후 조사보고에 따라 중증근무력증 환자에서 근무력을 악화시킬 수 있다는 부작용 우려가 지적을 받은 상황이다. 시판 후 보고된 중대한 유해 사례(사망 및 인공호흡기 요구)에 따르면, 중증근무력증 환자에서 플루오로퀴놀론을 사용한 것과 관련이 있었는데 해당 병력이 있는 환자에서는 플루오로퀴놀론 제제의 사용을 피할 것을 제품정보에도 반영하고 있다.

메디칼타임즈=최선 기자 한올바이오파마의 항체신약 HL161이 갑상선 안병증에 대해 임상 활동 지표 및 안구돌출을 개선했다. 미국 현지시각 30일 한올바이오파마의 항체신약 HL161의 글로벌 파트너인 이뮤노반트(Immunovant)는 갑상선 안병증(Thyroid Eye Disease, TED) 환자를 대상으로 HL161 (IMVT-1401)의 임상2a 시험(ASCEND GO-1) 결과를 실시간 웹캐스팅을 통해 발표했다. ASCEND GO-1 연구는 7명의 중증도 이상 (moderate to severe)의 활동기 상태 갑상선 안병증(TED) 환자를 대상으로 진행됐다. 첫 2주는 IMVT-1401 680mg을 1주 1회 피하주사하고, 그 후 4주 동안은 340mg을 1주 1회 피하주사해 시험약의 내약성과 탐색적 임상 지표를 평가했다. 시험 결과, IMVT-1401 투약에 의해 7명의 환자 중 4명의 환자(57%)에서 갑상선 안병증의 임상 활성지표 (Clinical Activity Score, CAS)가 2점 이상 개선됐고, 3명의 환자(43%)에서는 안구 돌출(Proptosis)이 임상적으로 유의미한 수준인 2mm 이상 감소됐으며, 6명의 환자(67%)에서는 복시(Diplopia) 증세가 개선돼 IMVT-1401은 다수의 임상 지표에서 일관된 개선 효과를 나타냈다. 또한 투약 종료 시점에 측정한 환자의 혈중 항체 총량은 평균 65% 수준으로 감소돼 뚜렷한 약리활성을 나타냈다. 시험 기간 동안 심각한 부작용 보고나 부작용으로 인한 투약 중단 사례는 없었으며, 경쟁사 제품에서 주로 관찰되는 두통 역시 관찰되지 않아 우수한 안전성 및 내약성이 재확인됐으며, 이는 이전에 수행된 99명의 건강인 임상1상 시험 결과와도 일치했다. 그레이브스 안병증 (Graves' ophthalmopathy, GO)를 포함하는 갑상선 안병증 (Thyroid Eye Disease, TED)은 갑상선자극호르몬 수용체 (TSH receptor)와 인슐린양성장인자 1형 수용체 (IGF-1 receptor)를 활성화시키는 자가항체에 의해 발생하는 자가면역성 안질환으로, 안구돌출(Proptosis), 안구 통증(Eye pain), 복시(Diplopia)를 주 증상으로 한다. 많은 환자들이 기존 스테로이드 약물로 증상이 조절에 실패해, 안와 감압술, 사시 수술, 눈꺼풀 수술 등을 받는 난치성 질환으로 알려져 있다. HL161/IMVT-1401은 갑상선 안병증의 직접적인 원인이 되는 자가항체를 제거하는 작용 기전을 지녀, 이 질환의 근본적 치료제가 될 것으로 기대돼 왔다. 이뮤노반트 CEO인 Pete Salzmann 박사는 "이번 임상 결과는 갑상선 안병증으로 고통받고 있는 환자들에게 IMVT-1401이 궁극적으로 안전하고 효과적인 치료제가 될 수 있다는 것을 증명한다"며 "IMVT-1401는 경쟁자들의 정맥 주입 제품과 달리 환자들이 병원 방문 없이 가정에서 자가 투약할 수 있는 피하주사 제품이기 때문에 환자들에게 높은 편의성을 제공할 것이다"고 밝혔다. 이번 임상시험 책임자인 브리티쉬 콜럼비아 대학 Peter Dolman 박사는 "피하주사로 투약된 IMVT-1401이 보여준 임상적 효과와 안전성을 보고 연구자로서 자신감을 가지게 됐다. 후속 임상시험을 통해 검증돼 신약 허가를 받을 경우, 활동기 상태의 갑상선 안병증 (TED)로 고통받고 있는 환자들에게 매우 효과적인 치료제가 될 것으로 본다"고 긍정적으로 평가했다. 이뮤노반트는 본 임상2a 시험과 병행해 총 77명 갑상선 안병증 환자를 대상으로 하는 임상2b 시험을 미국, 유럽 및 캐나다에서 진행 중이다. 이외에도 중증근무력증 (MG)과 온난항체 용혈성빈혈 (WAIHA)에 대한 글로벌 임상2상도 진행 중이며, 특히 온난항체 용혈성빈혈에 대해서는 한올바이오파마와 협력해 한국에서도 임상 2상시험이 진행되고 있다. HL161은 한올바이오파마가 개발한 Anti-FcRn 완전 인간항체로 정맥주입 (IV infusion)이나 피하주입 (SC infusion) 방식으로만 사용해야 하는 경쟁품들과 달리 환자가 직접 피하주사(SC injection) 할 수 있는 프리필드 주사기(Pre-filled syringe) 제품으로 개발되고 있다. 2017년 라이선스 계약을 통해 북미, EU, 중남미, 중동, 북아프리카 지역은 이뮤노반트가, 중화권 지역은 하버바이오메드(Harbour Biomed)가, 그리고 한국과 일본, 아시아, 오세아니아 및 동유럽 지역에 대해서는 한올바이오파마가 사업권을 가지고 있으며, 3개 회사가 Global alliance를 통해 5개 이상의 중증 자가면역질환 적응증 개발에 시너지를 내고 있다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 가슴샘에 종양이 없는 중증근무력증 환자에서도 가슴샘절제술(Thymectomy)은 답이었다. 장기적 증상 개선을 놓고 가슴샘절제술에 대한 전문가 합의는 어느 정도 이뤄졌지만 의학적 근거가 부족했던 상황에서, 수술의 혜택을 따져본 무작위 임상연구 결과가 최근 공개된 것이다. 이들을 대상으로 면역요법 차원에서 스테로이드 약물인 프레드니손(prednisone)을 단독 사용하는 것보다, 프레드니손에 가슴샘절제술을 동시에 시행하는 게 증상개선 효과가 분명했다는 평가였다. 해당 다기관 무작위 임상 결과는 NEJM 8월 11일자 온라인판에 게재됐다(N Engl J Med 2016; 375:511-522). 이번 연구는 다수의 전문가가 "이들 환자에서 수술 시기는 빠를수록 좋으며, 발병 3~5년 이내에 수술을 하는 것을 추천"하고 있지만 수술에 따른 혜택을 두고는 결정적인 의학적 근거가 없던 상황이라 눈길을 끈다. 연구팀은 "비가슴샘성 중증 근무력증 환자에서 가슴샘절제술은 3년 이상이 경과된 시점에서 임상결과가 개선된 것으로 확인됐다"고 밝혔다. 연구에는 2006년부터 2012년까지 미국 36개 기관에서 무작위로 선정된 총 126명의 중증근무력증 환자가 모집됐다. 임상증상‧스테로이드‧면역억제제‧입원율 줄어 연구를 살펴보면, 연구에는 18세에서 65세 사이의 5년이 채 지나지 않은 비가슴샘성 중증 근무력증 환자가 대상이 됐다. 이들은 임상양상에 따른 중증근무력증의 분류에 이용되는 MGFA(Myasthenia Gravis Foundation of America) 등급이 2등급~4등급까지로 다양했다. 일차 평가변수는 치료 3년이 경과된 시점에서 '시간 가중 평균(TWA)' 정량적 중증 근무력증 점수의 개선이었다. 결과에 따르면, 가슴샘절제술에 프레드니손 치료를 함께받은 환자군에선 프레드니손 단독 투약군에 비해 시간 가중 평균 임상양상의 중증도가 낮은 것으로 나타났다. 3년차 정량적 중증 근무력증 점수가 가슴샘절제술 시행군 6.15, 프레드니손 단독 투약군은 8.99로 나타난 것. 더불어 프레드니손의 평균 투약 용량도 가슴샘절제술 시행군에서 더 적게 들어갔다. 가슴샘절제술 시행군에선 추가된 프레드니손 용량이 44mg으로, 면역요법 단독 시행군 60mg보다 낮았다. 주목할 점은 프레드니손에 더해지는 면역억제제 아자치오프린(azathioprine)의 사용 및 증상의 악화로 인한 입원율이 가슴샘절제술 시행군에서 적었다는 것이다. 가슴샘절제술 시행군과 프레드니손 단독투약군에서 아자치오프린을 필요로 한 경우는 각각 17%, 48%로 가슴샘절제술 시행 환자에서 적었다. 또 입원율 역시 가슴샘절제술 시행군(9%)이 프레드니손 단독군(37%) 대비 4배 이상 낮았다. 치료와 관련한 합병증의 발생도 오히려 가슴샘절제술 시행군에서 혜택이 앞섰다. 면역억제제 사용이 줄며 이에 따른 증상 발생이 적었다는게 이유였다. 한편 중증근무력증은 신경근육결합부의 기능장애가 원인이 되는 질환이다. 근육의 종판에 존재하는 아세틸콜린 수용체에 대한 비정상적인 자가항체가 만들어져 신경으로부터 근육으로 신호가 전달되지 못하기 때문에 발생한다.

메디칼타임즈=박양명 기자진주의료원 폐업을 반대하는 목소리에 환자단체까지 가세하며 사태가 확산되고 있다. 한국환자단체연합회는 8일 성명서를 통해 "진주의료원을 주민의 여론수렴 절차도 없이 폐업한다는 것은 상식적으로 이해될 수 없는 일"이라며 휴업조치를 중단하고, 폐업 결정도 철회하라고 밝혔다. 환자단체연합은 "공공병원 비율이 7%에 불과한 상황에서 공공병원을 더 확충해 공공의료를 강화하기는 커녕 오히려 폐업하겠다는 것은 모순"이라며 "경상남도의 결정은 오판"이라고 비판했다. 이어 "공공병원 폐업 결정을 지역사회 내 충분한 논의과정도 거치지 않고 하는 것은 절차상으로도 정당하지 않다"고 꼬집었다. 환자단체연합은 8일 진주의료원을 찾아 입원 환자들을 만나 들은 이야기도 전했다. 이야기에 따르면 진주의료원 휴폐업 과정에서 경남 공무원들이 입원 환자와 가족들에게 전화를 하거나 문자를 보내 퇴원을 종용해 원치 않는 퇴원을 했다. 환자단체연합은 이에대해 "환자의 생명권과 치료받을 권리를 명백히 침해하는 비인도적 행위"라고 맹비난했다. 이어 "만일 휴업 또는 폐업을 한다고 하더라도 그 과정에서 의료공백이 발생하거나 환자권리가 침해되지 않도록 만반의 대비책을 마련해야 한다"고 강조했다. 즉. 휴업․폐업을 하더라도 예고기간을 거쳐 최우선적으로 환자를 다른 병원에 안전하게 전원시켜야 한다는 것이다. 환자단체연합은 "환자가 병실에 남아있는 상황에서 휴, 폐업조치를 단행한다면 환자들을 죽음으로 내모는 행위와 다를 바 없다"며 "이는 인권의 문제다"고 설명했다. 환자단체연합에 따르면 현재 진주의료원에는 38명 내외의 환자가 입원해 있다. ▲루게릭병으로 인공호흡기 치료를 받고 있어 이송시 사망가능성이 높은 환자 ▲중증근무력증으로 기계호흡을 하고 있는 환자 ▲이송중 사망가능성이 높은 뇌졸중 환자 ▲인공관절 수술환자 ▲연고가 없어 퇴원하면 갈 데가 없는 환자 ▲병원비 부담 때문에 다른 곳으로 갈 엄두를 내지 못하는 저소득층 환자 등이다. 환자단체연합은 "진주의료원 폐업보다는 지역사회 주민들과 환자들이 진정으로 필요로 하는 공공병원으로서의 기능과 역할을 계속 수행할 수 있도록 경상남도 홍준표 도지사의 결단을 요청한다"고 밝혔다. 또 "입원환자들이 치료받고 있는 상황에서 휴업조치가 계속되면 안된다. 휴업조치를 즉각 중단해야 한다"고 촉구했다.

메디칼타임즈=장종원 기자오는 7월1일부터 정신신경용제인 Quetiapine fumarate 경구제(품명 쎄로켈정) 등 16품목의 급여기준이 완화된다. 또한 허가범위를 초과한 처방에 대해서도 폭넓게 급여나, 비급여 청구가 인정된다. 복지부는 25일 이 같은 내용을 담은 요양급여기준 개정안을 고시하고, 내달부터 시행에 들어간다고 밝혔다. 개정안을 보면 Quetiapine fumarate 경구제(품명 쎄로켈정)은 기존 허가사항을 넘어서더라도 환시 등의 정신과적 증상을 동반하는 파킨슨병 환자에게 투약이 가능하도록 했다. 단 약값은 환자가 부담한다. Basiliximab 주사제(품명 씨뮬렉트주사)와 Daclizumab 주사제(품명 : 제나팍스 주사)는 췌장 및 췌도이식에도 투여가 가능하며, 급여가 인정된다. 췌장 및 췌도 이식 후 급성 거부 반응 예방에 유효하다고 보고된 관련 의약품집, 교과서, 가이드라인, 임상연구논문 등을 참조한 결과다. Mycophenolate mofetil 경구제(품명 셀셉트 캅셀 등)는 허가사항을 벗어나지만 스테로이드제에 부작용이 심한 포도막염, 조혈모세포이식후 이식편대숙주병 등에 처방할 경우 급여를 인정한다. Tacrolimus(품명 프로그랍캅셀주사)도 스테로이드제에 치료효과가 없거나 부작용 등으로 투여할 수 없는 중증근무력증에 투여가 가능하다. 이번 고시에는 '안연고'(품명: 테라마이신안연고 등)의 일반원칙이 신설됐다. 허가사항 범위를 초과하는 수술 후 비강 점막 또는 두경부 점막 등 상처감염 예방목적으로 투여한 경우에는 환자가 약값을 부담한다. Somatropin 서방형 주사제(품명 : 유트로핀플러스주 등), Mitoxantrone HCl 주사제 (품명 : 산트론주 등) 등의 급여기준도 신설돼, 내달부터 시행을 앞두게 됐다.

메디칼타임즈=장종원 기자정신신경용제인 Quetiapine fumarate 경구제(품명 쎄로켈정) 등 16품목의 급여기준이 완화된다. 또한 허가범위를 초과한 처방에 대해서도 폭넓게 인정한다. 복지부는 13일 이 같은 내용을 담은 요양급여기준 개정안을 내놓고, 관련단체의 의견을 받는다고 밝혔다. 개정안을 보면 Quetiapine fumarate 경구제(품명 쎄로켈정)은 허가사항을 넘어서지만 환시 등의 정신과적 증상을 동반하는 파킨슨병 환자에게 투약이 가능하며, 단 약값은 환자가 부담한다. Basiliximab 주사제(품명: 씨뮬렉트주사)와 Daclizumab 주사제(품명 : 제나팍스 주사)는 췌장 및 췌도이식에도 투여가 가능하며, 급여가 인정된다. Mycophenolate mofetil 경구제(품명 : 셀셉트 캅셀 등)는 허가사항을 벗어나지만 스테로이드제에 부작용이 심한 포도막염, 조혈모세포이식후 이식편대숙주병 등에 처방할 경우 급여를 인정한다. Tacrolimus(품명: 프로그랍캅셀주사)도 스테로이드제에 치료효과가 없거나 부작용 등으로 투여할 수 없는 중증근무력증에 투여가 가능하다. 이외에도 '안연고'(품명: 테라마이신안연고 등)의 일반원칙이 신설됐다. 허가사항 범위를 초과하는 수술 후 비강 점막 또는 두경부 점막 등 상처감염 예방목적으로 투여한 경우에는 환자가 약값을 부담한다. somatropin 서방형 주사제(품명 : 유트로핀플러스주 등), Mitoxantrone HCl 주사제 (품명 : 산트론주 등) 등의 급여기준도 신설돼, 이번 개정안에 포함됐다.

메디칼타임즈=이인복 기자 성균대의대 삼성서울병원 흉부외과 김홍관 교수가 최근 교육문화회관에서 개최된 제40회 대한흉부외과학회 추계학술대회에서 학술상을 수상했다. 김 교수는 이번 학회에서 '중증근무력증 환자에서 흉선절제술의 신경학적 결과(Neurologic Outcomes of Thymectomy in Myasthenia Gravis, The Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery, 2007)'을 제출, 'ETHICON AWARD'상을 수상하는 영예를 안았다. 한편 이날 학술대회에서 강민웅 임상강사는 '한국인 대동맥 근부의 해부학적 구조(대한흉부외과학회지, 2007)'라는 논문을 발표, 우수논문상과 250만원의 상금을 받았다.