메디칼타임즈=문성호 기자임상현장에서 급성골수성백혈병(AML, Acute Myeloid Leukemia) 치료제 조스파타(길테리티닙)의 쓰임새가 확대될 것으로 전망된다.아스텔라스 급성골수성백혈병 치료제 조스파타 제품사진.29일 제약업계에 따르면, 최근 보건복지부는 고시 개정을 통해 3월부터 아스텔라스 AML 표적치료제 조스파타 건강보험 기준을 확대할 예정이다.  기존 조혈모세포이식 가능 요건과 투약 주기 최대 4주기 제한이 삭제되는 것이다.이 가운데 AML은 조혈모세포가 악성 세포로 변해 골수에서 증식하면서 생기는 혈액암이다. 급성백혈병 중 가장 흔한 형태로 나타나며, 암 중에서도 유일하게 '급성'이라는 말이 붙을 정도로 위중한 질환으로 알려져 있다.대한혈액학회 등에 따르면, AML의 경우 성인의 급성 백혈병 중 가장 흔한 형태로, 최근 20년간 발병률이 10배 이상 증가하면서 국내 신규환자만 한 해 1500~2000명 발생하고 있다.특히 AML 중 고위험 급성골수성백혈병(high-risk AML)에 해당하는 환자만 절반 이상인 1000~1500명으로 평가돼 적극적인 치료가 필요한 분야로 꼽히고 있다.하지만 조스파타의 경우 국내 급여 기준이 지나치게 제한적으로 설정돼 환자가 받을 수 있는 혜택에 한계가 있다는 것이 임상현장의 주된 평가였다.조스파타는 'FLT3 변이 양성인 재발·불응성 급성 골수성 백혈병 성인 환자 치료'로 허가를 받았지만 급여대상이 '조혈모세포이식이 가능한 환자' 중에 최대 4주기로 한정돼 있었던 것이다.가령 조혈모세포이식을 앞두고 조스파타 치료로 관해가 됐는데 적합한 공여자가 없거나 공여자의 불가피한 사정으로 인해 이식이 불가능한 상황이 생길 경우 현재 급여 기준으로는 치료를 중단할 수밖에 없다는 것.하지만 3월부터 4주기 제한이 사라지면서 임상현장에서의 조스파타 활용이 늘어날 전망이다. 참고로 조스파타는 경제성평가 자료 제출 생략 대상 약제로 '환급형·총액제한형' 위험분담제 계약과 건강보험 재정 영향 등을 고려해 건보공단과 아스텔라스는 현 상한금액 21만 4100원에서 10.9% 인하 된 19만 704원에 최종 합의했다. 한국백혈병환우회에 따르면, 이번 건강보험 기준 확대로 47명의 신규 환자가 건강보험 혜택을 보게 돼 기존 환자 103명 포함 150명의 FLT3 변이 양성 재발 또는 불응성 급성골수성백혈병 환자가 건강보험으로 치료받을 수 있게 됐다.자연스럽게 조스파타의 처방 매출도 늘어날 수 있는 부분이다. 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면, 조스파타는 2021년 임상현장에 도입된 이후 매출이 점차 늘어나며 지난해 48억원을 기록했다.익명을 요구한 서울의 한 대학병원 혈액내과 교수는 "사실 그동안 고형암과 비교해 전반적인 혈액 질환에 대한 급여 논의가 지지부진했던 것은 사실"이라며 "그나마 AML 치료에서 가장 큰 한계로 지목됐던 조스파타 기준이 확대됐다는 점은 긍정적인 대목"이라고 평가했다.그는 "AML 유전자 변이 중 가장 많이 나타나는 것이 FLT3로 증식 속도가 빠르고 공격적인 것이 특징"이라며 "FLT3 변이 AML은 급성 중의 급성인 질환으로 재발했을 때 더 공격적으로 나타나기 때문에 급여 기준이 개선돼 치료제 활용도가 늘어날 것"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자건강보험심사평가원 암질환심의위원회(이하 암질심)에 혈액암 분야의 전문성을 강화하기 위한 목소리가 커지고 있다.현재 암질심 구조상 혈액암 약제에 대한 충분한 심의가 이뤄지기 힘들다는 게 관련학회의 지적.임상현장에서 고형암 대비 혈액암에 대한 논의가 상대적으로 소외됐다는 의견이 있었던 만큼 혈액암위원회의 신설을 통해 심도 있는 판단이 필요하다는 게  핵심이다.건강보험심사평가원 암질환심의위원회(이하 암질심)에 혈액암 분야의 전문성을 강화하기 위한 목소리가 커지고 있다.이에 대해 건강보험심사평가원(이하 심평원)은 특정 임종만을 위한 위원회 구성은 현실적으로 어렵다는 입장이지만 학회는 이 경우 혈액약제 심의위원회의 방안도 고려해 볼 수 있다는 시각이다.30일 의료계에 따르면 대한혈액학회는 심평원과 복건복지부에 혈액암위원회의 신설과 관련된 제안을 건넸다.현재의 암질환 심의위원회는 고형암과 혈액암의 구분 없이 한자리에서 심의하게 된다. 심의위원회 참석자는 '심평원 실무관계자 + 고형암 전문의 (6-8명)+ 혈액암 전문의(2명)'로 구성돼 있다.이에 대해 심평원 "과거 암질심은 18명의 고정위원제로 구성돼 있었지만 진료 분야가 전문화 세분화 되면서 지난 2019년 12월부터 풀(당구)제로 변경됐고 45명 이내(현재 42명)의 위원을 위촉했다"고 설명했다.하지만 대한혈액학회는 현재 심의위원회 구성원 중 전문의는 고형암이 대부분인 상황으로 혈액암 전문의는 최대 2명 구성에 이마저도 업무가 많아 참석이 어려운 경우도 존재한다는 지적이다.특히, 암질심 위원장은 항상 고형암 전문의로, 구성이 고형암 전문의가 압도적으로 많기 때문에 약제에 대한 심의가 고형암 전문의의 의견으로 결정된다는 의견.대한혈액학회 김성용 보험이사(건국대병원 혈액종양내과)는 "문제는 참여한 고형암 전문의는 혈액암 환자를 거의 보지 않는 '혈액암에 대해서는 비전문가'라는 점"이라며 "혈액암은 고형암에 비해 매우 낮은 빈도로 발생하고 다양한 종류를 가지고 있어 혈액암 전문의가 아니고는 질환에 대한 심도 있는 지식을 얻기가 힘들다"고 말했다.가령 혈액암은 고형암과 달리 진행된 암일지라도 항암치료 및 조혈모세포이식이라는 강력한 치료법으로 인해 완치가 가능한 질환이 많고, 고형암에서는 크게 문제되지 않는 혈구감소증과 같은 질환 관련 문제 발생으로 환자들이 생명을 잃거나 삶의 질이 떨어지는 차이가 있다는 것이다.김 보험이사는 "일부 고형암 전문의는 현실과 동떨어진 의견을 내고 있는 상황으로 심지어 혈액암 전문의사의 의견을 틀리다고 피력하는 경우도 있다"고 언급했다.혈액암 관련 급여가 논의 중인 대표적인 치료제 마일로탁(왼쪽)과 조스파타(오른쪽) 제품사진대표적인 사례는 마일로탁(성분명 겜투주맙오조가마이신), 다잘렉스(성분명 다라투무맙), 조스파타(성분명 길테리티닙) 등 치료제와 다른 항암제와의 병합 그리고 벤클렉스타(성분명 베네토클락스)와 다코젠(성분명 데시타빈)의 병합요법의 보험급여 불허와 레블리미드(성분명 레날리도마이드)와 같은 일부 항암제의 보험급여 지연 등이 혈액암 전문의의 의견이 충분히 반영되지 않았다는 의견이다.서울 A상급종합병원 혈액내과 교수는 "혈액종양내과라는 한 분과로 돼 있어서 같이 심사를 하지만 혈액암 전문의가 고형암을 잘 모르듯이 반대도 마찬가지다"며 "가령 부분반응이라는 것도 백혈병은 부분반응이라는 개념자체가 없는데 용어가 사용된다는 점에서 이해도의 차이를 볼 수 있다"고 밝혔다.혈액학회가 정부에 전달할 제안은 '심평원 실무자 + 혈액암 전문의'로 구성된 혈액암위원회의 신설이다.혈액질환을 보는 의사로 구성된 '혈액암 또는 혈액질환 심의위원회'가 신설될 경우 혈액암 질환의 특성에 맞는 약제 급여 심의는 물론 고형암과 같은 기준으로 천편일률적인 약제 심의하지 않게 돼, 혈액암 환자들에게 더 도움이 되는 보험급여 결정이 내려질 것이란 의견이다.심평원, "혈액암 위원 증원 검토…별도 위원회 구성 쉽지 않아"다만, 심평원은 이러한 학회의 의견과 관련해 혈액암 심의 안건 증가에 따른 위원 증원 필요성 검토를 언급하면서도 특정 암종을 위한 위원회 구성은 어렵다고 밝혔다.심평원 전경심평원에 따르면 과거 고정위원제로 운영될 때는 암전문가 15명 중 혈액암 위원이 1~2명이었지만 풀(Pool)제로 바뀌면서 그간의 암종별 안건 현황을 고려해 암전문가 35명 중 혈액암 위원이 9명으로 늘어난 상태다. 구체적으로 9명 중 5명은 성인 혈액암 위원, 4명은 소아 혈액암 위원이다.심평원 관계자는 "현재 풀 제에서 매 회의 시 참석위원 18명 중 암전문가 15명의 경우 안건에 따라 각 암종별 참여위원 비중을 조정해 회의를 진행하고 있다"며 "회의 안건에 따라 고형암의 경우 암종별 1~2명의 위원이 참석하는 반면 암종 특성을 고려해 혈액암은 2명에서 최대 5명까지 참석하고 있다"고 설명했다.하지만 한정된 재원아래 임상적 유용성 등을 고려해 급여 우선순위와 범위를 정하고 있는 만큼 암종간 약제 형평성을 위해 보건의료 전문가, 약학전문가, 식약처 위원 등으로 전체 위원을 구성하고 모든 암종 위원의 참여를 독려하는 있다는 게 심평원의 입장.심평원 관계자는 "여러 상황을 고려했을 때 특정 암종만을 위한 위원회 구성은 현실적으로 어렵다"며 "최근 혈액암 심의 안건이 증가하고 있는 만큼 올해 말 10기 암질심 위원 구성 시 암종별 현황을 고려해 혈액암 관련 위원 증원이 필요할지 검토해 보겠다"고 전했다.이와 관련해 혈액학회는 전문가 풀(Pool)에 혈액암 전문의를 더 많이 배정하더라도 현실적으로 혈액암 전문가가 의견을 내기 어려운 구조라고 강조했다.대한혈액학회는 "병원마다 혈액내과 전문의 인력난이 있는 상황에서 암질심 논의에 참가할 수 있는 혈액암 전문가는 고형암 전문가에 비해 매우 제한적이다"며 "또 혈액암과 상관없는 고형암 약제에 대한 논의가 대부분인 현 암질심에 참여하다는 점도 어려운 점 중 하나다"고 말했다.끝으로 학회는 "혈액암 항암약제만의 논의하는 암질환위원회를 만드는 것이 현실적으로 불가하다면, 양성 혈액질환과 통합해(양성 및 악성 모두 포함) 혈액 약제 논의를 할 수 있는 심의위원회를 만들어 주는 방안을 제안하고 싶다"고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=황병우 기자"혈액암은 완치까지 노릴 수 있는 질환인데도 고형암 대비 치료제가 고가에 속한다. 급여 적용이 건강보험 재정에 주는 부담을 인정하지만 완치라는 목표를 생각했을때 최대한 급여를 보장해줄 필요가 있다고 생각한다."우리나라도 초고령 사회에 접어들면서 60~65세 이상 고령에서 많이 발병하는 혈액암 환자 역시 증가하고 있다.대한혈액학회 등에 따르면 전체 백혈병 환자의 56% 가량을 차지하는 급성골수성백혈병(AML, Acute Myeloid Leukemia)의 경우 최근 20년간 발병률이 10배 이상 증가하는 유병률이 급증하고 있는 상황이다.이에 맞춰 2015년을 기점으로 새로운 치료제들이 많이 개발되면서 미국, 유럽 등에서는 다양한 시도가 진행되고 있는 상태.하지만 국내로 한정할 때 아직 사용할 수 있는 치료제들이 많이 않은 것이 현실이다. 더욱이 지난해 3월 조스파타(길테리티닙)과 같은 약물이 급여권으로 들어오며 기대감을 높였지만 급여 요건의 제한으로 활용도가 떨어져 있다.고대안암병원 박용 교수이와 관련해 대한혈액학회 박용 재무이사(고대안암병원)는 급성골수성백혈병이 관리(care)가 아닌 완치(cure)를 목표로 하고 있는 만큼 제도적인 지원이 필요하다고 강조했다.급성골수성백혈병은 조혈모세포가 악성 세포로 변해 골수에서 증식하면서 생기는 혈액암이다. 급성백혈병 중 가장 흔한 형태로 나타나며, 암 중에서도 유일하게 '급성'이라는 말이 붙을 정도로 위중한 질환으로 알려져 있다.박 이사는 "급성골수성백혈병은 특성상 질환 속도가 매우 빠르게 진행돼 생존 자체가 목적이라는 점에서 부작용을 어느 정도 감수하고서라도 치료 강도를 세게 진행하는 것이 기본 치료법"이라며 "하지만 급성골수성백혈병은 고령 환자에서 많이 발생한다는 점에서 강한 항암제를 견디기 어려워 부작용이 쉽게 발생하며 치료 도중 사망 위험이 커질 수밖에 없다"고 설명했다.이런 상황에서 급성골수성백혈병을 대상으로 개발된 표적 치료제가 나오면서 환자들의 생존율 향상이 기대된다는 것이 그의 설명.그는 "2015년까지만 해도 급성골수성백혈병에 쓸 수 있는 치료제가 불과 1~2개밖에 없을 만큼 표적 치료제를 개발하기 어려운 질환이었다"며 "국내에서 사용할 수 있는 치료제는 굉장히 제한적이지만 2015년 이후 치료제가 많이 개발됐다"고 말했다.국내 급성골수성백혈병 치료 옵션과 관련된 최근 변화 중 하나는 지난해 3월 마침내 급여권에 들어온 조스파타다.박 이사는 "조스파타가 급여권에 들어오면서 더 이상 치료를 진행하지 않았을 환자도 많이 구제되는 등 혜택이 커진 것은 분명하다"며 "치료가 어려운 사람들의 완화적 목적이 아닌 완치와 생존을 목표로 사용되는 치료제이기 때문에 환자들에게는 명백하게 이득이 있다"고 밝혔다."실효성 떨어지는 조스파타 급여조건 개선 필요해"문제는 조스파타의 국내 급여 기준이 지나치게 제한적으로 설정돼 환자가 받을 수 있는 혜택에 한계가 있다는 것. 현재 조스파타는 FLT3 변이 양성인 재발·불응성 급성 골수성 백혈병 성인 환자 치료'로 허가를 받았지만 급여대상이 '조혈모세포이식이 가능한 환자' 중에 최대 4주기로 한정돼 있다.이에 대해 박 이사는 "현재 조스파타 급여 조건을 적용하면 고령 환자 등 조혈모세포이식이 어려운 환자들은 사용이 제한적인 상태"라며 "FDA나 EU에서도 이미 상당 부분 허용한 처방 대상이 우리나라에서는 지나치게 제한되고 있다"고 지적했다.박 이사에 따르면 조스파타 급여 조건을 적용했을 때 약물로 혜택을 볼 수 있는 환자 중 3분의2 이상이 급여 기준의 문제로 치료 혜택을 받지 못하고 있는 상황이다.가령 조혈모세포이식을 앞두고 조스파타 치료로 관해가 됐는데 적합한 공여자가 없거나 공여자의 불가피한 사정으로 인해 이식이 불가능한 상황이 생길 경우 현재 급여 기준으로는 치료를 중단할 수밖에 없다는 것이다.박용 교수이밖에도 기저질환이 있거나 조혈모세포이식 진행이 어려운 여러 상황이 발생할 수 있지만 현재 급여 기준은 이를 제한하고 있어 치료를 이어가기 어렵다는 설명이다.그는 "조혈모세포이식이 불가능한 환자가 조스파타 복용 후 좋은 반응을 보여 지속적으로 치료를 이어가는 사례도 있다"며 "다만 치료 목표에 도달하기 전에 복용을 중단하게 되면 이전에 복용을 통해 이룬 증상 개선 효과를 유지하기 어렵고 재발 가능성이 높아진다"고 언급했다.결국 조스파타의 급여는 환영할 일이지만 급여 기준인 대상자 제한과 제한적 투여 주기가의 한계로실효성이 떨어지는 만큼 적응증에 맞게 급여체계를 개편할 필요가 있다는 게 박 이사의 의견이다.박 이사는 "급성골수성백혈병 유전자 변이 중 가장 많이 나타나는 것이 FLT3로 증식 속도가 빠르고 공격적인 것이 특징이다"며 "그런 면에서 FLT3 변이 급성골수성백혈병은 급성 중의 급성인 질환으로 재발했을 때 더 공격적으로 나타나기 때문에 급여 기준을 빠르게 개선해야 할 필요가 있다"고 전했다.그는 궁극적으로는 혈액암 치료제들이 완화가 아닌 완치를 목표로 하는 만큼 이에 대한 정책적 환경 개선이 필요하다고 강조했다.박 이사는 "혈액암은 완치가 목적이고 완치가 가능한 약들은 최대한 급여를 보장해주는 것이 맞다"며 "혈액암은 고형암 대비 국가 차원에서의 지원이 약한 편으로 국민의 건강권을 보호하기 위해 급여를 보장해줘야 한다"고 말했다.끝으로 그는 "FDA 등 해외에서 허가돼 효과가 입증된 치료제들의 경우 국내에 빠르게 도입하는 정책적 지원도 필요한 시점"이라며 "더불어 백혈병은 진단 후 초기 치료 시기가 중요한 만큼 의료진을 믿고 진단받은 즉시 빠르게 치료에 임해야 한다"고 강조했다.

메디칼타임즈=황병우 기자한국아스텔라스제약는 급성골수성백혈병 치료제 조스파타(성분명 길테리티닙)가 FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성골수성백혈병 환자를 대상으로 급여가 적용된다고 3일 밝혔다.조스파타 제품사진급성골수성백혈병은 전체 백혈병 환자의 56%가량을 차지한다. 치료는 고강도 항암화학요법이 중심이 되며, 60~80%의 완전관해율을 보인다.하지만 완전관해에 도달한 환자의 50%는 재발을 경험하며, FLT3 변이가 있는 경우는 그렇지 않은 환자에 비해 높은 재발 위험과 낮은 생존율을 보인다. FLT3 돌연변이는 급성골수성백혈병 환자의 약 30%에서 관찰된다.조스파타의 급여 적용은 임상3상 ADMIRAL 연구가 근거다. 연구 결과, 조스파타 치료군의 OS 중앙값은 9.3개월로, 대조군 5.6개월 대비 유의한 개선을 보였다.또한 완전관해나 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRh) 도달 비율 또한 조스파타 치료군은 34%로, 대조군(15.3%)보다 두 배가량 높았다.서울성모병원 김희제 교수(혈액내과)는 "그동안 FLT3 변이 양성 재발 또는 불응성 급성골수성백혈병 환자들은 기존 항암화학요법으로 효과를 보기 어려울 뿐 아니라 예후가 좋지 않아 치료를 포기하는 경우가 많았다"며 "이번 건보 급여 적용으로 많은 환자들이 조스파타의 치료 혜택을 받을 수 있게 되길 바란다"고 말했다.한국아스텔라스제약 항암사업부 총 책임 김진희 이사는 "조스파타 급여를 통해 제한적인 치료 환경에 놓여있던 급성골수성백혈병 환자들의 치료 문턱을 크게 낮추게 돼 매우 기쁘게 생각한다"며 "앞으로도 국내 급성골수성백혈병 환자들의 치료 환경을 개선해 나가기 위해 최선을 다할 것"이라고 강조했다.한편, 조스파타는 FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성골수성백혈병 환자들이 1일 1회 경구 복용할 수 있는 국내 최초로 허가된 단독요법 치료제다.미국종합암네트워크(NCCN) 가이드라인에서 Category 1로 권고되고 있다. 국내에서는 지난 2020년 3월 식품의약품안전처로부터 품목 허가를 획득했다. 

메디칼타임즈=문성호 기자보건당국이 처방 규모만 한 해 1조원에 가까운 기등재 의약품에 대한 '급여 재평가' 목록을 확정했다.2년에 걸쳐 진행되게 되는 이번 급여 재평가의 경우 등재가 오래된 성분과 지난해 논의 과정에서 필요성이 제기된 성분이 주요 대상인 것으로 나타났다.기등재 의약품에 대한 '급여 재평가' 목록이 공개된 가운데 앞으로 이들 약들이 살아남기 위해서는 임상적 근거를 확보해야 한다.보건복지부는 25일 2022년 2차 건강보험정책심의위원회를 열고 이 같은 내용을 골자로 한 '약제 급여 적정성 재평가 추진 상황 및 향후 계획'과 '약제 급여 목록 및 급여 상한금액표 개정안'을 부의 안건으로 상정‧의결했다. 이번 급여 재평가 대상은 앞서 진행된 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회가 사전에 결정한 성분들이 그대로 최종 확정됐다.구체적으로 살펴보면, 2022년 대상 재평가 대상 항목은 ▲간장질환용제 '오로트산카르니틴 등(셀트리온제약 고덱스)' ▲근이완제 '에페리손염산염' ▲위장약 '알긴산나트륨' ▲진경제 '티로프라미드염산염' ▲제산제 '알마게이트' ▲소염효소제 '스트렙토키나제' 등이다.이들 6개 성분으로 전체 급여처방 규모는 3년 평균 약 2300억원 규모로 파악된다.2023년 재평가 항목은 더 광범위하다. 많은 국내사가 판매하고 있는 8개 성분 의약품으로 처방액 규모는 3년 평균 약 6100억원에 달한다. 2년 새 8500억원에 가까운 의약품의 기등재 여부를 다시 따져보게 되는 셈이다.구체적으로 ▲히알루론산 점안액 ▲소화성궤양용제 '레바미피드' ▲인지장애 치료제 '옥시라세탐' ▲순환계용약 '리마프로스트' ▲해열·소염진통제 '록소프로펜' 등이 대상이다. 보건복지부는 향후 2년 간 진행할 급여 재평가 대상을 확정했다.또한 이차적 퇴행성 질환을 적응증으로 갖고 있는 ▲'아세틸-L-카르니틴'과 ▲알레르기 비염약 '에피나스틴' ▲소화기관용약 '레보설피리드' 등의 성분도 2023년 재평가 대상에 포함됐다.복지부가 공개한 14개 성분들이 재평가 이유는 '등재가 오래된 성분'이라는 것이다.다만, 셀트리온제약의 간질환 치료제인 '고덱스'의 경우는 사정이 다르다. 지난해 진행된 급여 재평가 과정에서 평가 필요성이 제기됐다는 데에서 차이점이 존재한다.공교롭게도 지난해 진행된 급여 재평가 과정에는 간염, 간경변, 독성 간질환 등에 처방됐던 실리마린(밀크씨슬 추출물) 성분이 포함돼 '급여 제외' 평가를 받은 바 있다. 그러나 실리마린 성분의 대표품목으로 여겨지는 '레가론'을 보유한 부광약품이 소송을 진행하면서 급여 재평가 최종 결론은 '현재 진행형'이다.즉 고덱스의 경우도 지난해 실리마린 성분의 급여 재평가 논의과정에서 필요성이 제기되면 올해 대상으로 포함된 것으로 예상된다.하지만 벌써부터 고덱스의 급여 재평가 결정을 두고서 의문을 제기하는 목소리도 나오고 있는 실정.보건복지부가 제시한 급여 재평가 대상 약제 선정 기준이다.강남세브란스병원 이현웅 교수(소화기내과)는 "고덱스의 경우 성분 중 피리독신은 알코올성 간질환, 카르니틴은 마이토콘드리아(mitochondria) 손상을 막고 추가적 항산화 작용도 증명한 약물"이라며 "임상 데이터가 부적절하다면 모르겠기만 간 수치를 떨어뜨리고 항산화 효과도 있다는 임상 논문이 존재하는데 이를 삭제하기에는 한계가 있을 것"이라고 전망했다.그는 "임상과 의학적 논문을 통해 증명된 약물이라면 향후 급여 축소나 삭제 과정에서 결코 쉬어보이는 작업이라고 여겨지진 않는다"고 예상했다.따라서 일단 복지부는 평가기준 및 방식에 따라 임상적 유용성을 우선 평가하되, 필요시 비용효과성, 사회적 요구도 등을 고려해 종합적인 검토를 하겠다는 입장이다.당장 올해 재평가 대상의 경우 3월 관련 제약사의 자료제출을 시작으로 평가를 진행, 올해 말까지 제약사 이의신청까지 받아 급여 유지 여부를 결정할 예정이다.복지부 측은 "청구금액 및 제외국 등재 등 선정기준 충족하는 성분 중 정책적·사회적 요구 및 기타 위원회가 필요하다고 인정하는 경우를 종합적으로 고려해 선정했다"며 "이해관계자의 수용성 및 타당성 제고를 위해 연차별로 평가하며, 예측가능성 제고를 위해 2년 재평가 대상 약제를 사전 공개하기로 했다"고 밝혔다.키트루다 1차 폐암 급여…1800억원 재정 추가 투입아울러 한국MSD의 면역항암제 키트루다(펨브롤리주맙)가 3월부터 비소세포폐암 1차 치료에서부터 건강보험 급여로 적용된다.급여가 확대되는 만큼 현재 약가 대비 25.6% 인하되는 가운데 복지부는 약 1800억원의 가까운 보험재정이 투가 투입될 것으로 예상했다.개정안을 보면, 키트루다의 경우 비소세포폐암에 ▲1차 단독요법(고식적 요법) ▲페메트렉시드+플래티눔 1차 병용요법(고식적 요법) ▲파클리탁셀+카르보플라틴 1차 병용요법(고식적요법) 등이 새롭게 급여로 포함된다. 또 ▲호지킨림프종에 2차 이상 및 3차 인상 단독요법 급여기준도 새로 마련된다.MSD 키트루다 제품사진키트루다의 1차 단독요법의 경우 투여대상은 'PD-L1 발현 양성이면서, EGFR 또는 ALK 변이가 없는 진행성'인 비소세포폐암 환자다. 복지부는 키트루다 급여 확대로 인해 추가로 투입되는 보험재정은 약 1762억원으로 예상하는 한편, 약제 청구금액을 일정 비율 환급하는 제도 시행으로 실제 재정소요는 이보다 작을 것으로 예상했다.하지만 복지부는 급여 확대로 환자의 활용 폭이 커지는 만큼 현재 약가(283만 3278원/주)보다 25.6% 인하된 210만 7642원(주)으로 조정하기로 했다.복지부 측은 "교과서, 임상진료지침에서 비소세포폐암, 호지킨 림프종 치료제로 키트루다를 권고하고 있고, 임상시험 결과 무진행 생존기간, 전체 생존기간 연장되는 것으로 확인된다"며 "비소세포폐암과 호지킨 림프종 모두 비용효과성 면에서 수용 가능한 수준"이라고 급여확대 배경을 설명했다.백혈병 치료제 '조스파타' 급여 적용급성골수성백혈병 치료제인 한국아스텔라스제약의 조스파타(길테리티닙)도 3월부터 건강보험에 적용된다. 투여단계는 2차 이상으로 '기존 치료에 불응성이거나 재발된 FLT3 변이 양성 급성골수성백혈병' 환자가 급여 투여대상이다. 복지부는 외국 약가와 재정영향 등을 고려해 약가를 21만 4100원(정)으로 결정했다. 이에 따른 예상 청구액은 한 해 52억원으로 평가된다.아스텔라스 조스파타 제품사진이 과정에서 대한혈액학회 등은 조스파타를 두고 '경구제로 투약 편의성이 증대됐으며, 해당 질환의 새로운 치료 대안이 될 수 있다'는 의견을 제시한 것으로 나타났다.아울러 한국노바티스의 위장관‧췌장 신경내분비암 치료 주사제인 '루타테라(루테튬(177Lu) 옥소도트레오타이드)'도 급여 적용 대상에 포함했다. 결정된 약가는 병당 2210만 4660원으로 예상청구액은 115억원으로 평가된다.루타테라의 경우 2019년 11월 식약처가 미허가 긴급도입의약품으로 인정, 현재 한국희귀·필수의약품센터에서 요양급여를 신청해 보험급여 적용 중인 상황에서 제약사가 정식 급여를 신청해 재결정하는 방식으로 진행되는 것이다. 마지막으로 복지부는 골관절염 치료제로 레시노원주 등 5품목(디비닐설폰으로 가교 결합된 히알루론산나트륨겔과 히알루론산나트륨액 혼합겔)도 급여로 전환하기로 했다.관련 제약사는 유영제약, 대원제약, 광동제약, 제일약품, 경동제약 등으로 이들이 신청한 약가는 4만 1800원 수준이다. 복지부는 이번 급여 결정으로 한 해 90억원의 보험재정 투입을 예상했다.복지부는 "대체약제 대비 임상적 유용성은 유사하나, 대체약제 가중평균가의 90%(4만 7780원/관) 이하로 급여적정성이 있다"고 설명했다.

메디칼타임즈=문성호 기자한국MSD의 면역항암제 키트루다(펨브롤리주맙)가 5년의 가까운 재수 끝에 오는 3월부터 비소세포폐암 1차 치료에서부터 건강보험 급여로 적용될 전망이다.건강보험 최종 결정기구에 의결이 남아 있지만 건강보험심사평가원이 관련 급여기준 의견수렴에 돌입하면서 기정사실화로 여겨진다.한국MSD 키트루다 제품사진.21일 제약업계에 따르면, 최근 심평원은 '암환자에게 처방·투여하는 약제에 따른 공고 개정(안)'을 공개하고 오는 24일까지 의견수렴을 진행 중이다. 보건복지부 산하 건강보험정책심의위원회 의결과 함께 추가로 해당 개정안은 이견이 없는 경우 3월 1일부터 시행된다.그동안 보험당국과 제약사 측은 키트루다의 폐암 1차 급여확대를 두고서 5년에 가까운 논의를 벌이면서 최근 국민건강보험공단과 약가협상 과정을 마친 것으로 전해진다.이에 따라 마련된 개정안을 보면, 키트루다의 경우 비소세포폐암에 ▲1차 단독요법(고식적 요법) ▲페메트렉시드+플래티눔 1차 병용요법(고식적 요법) ▲파클리탁셀+카르보플라틴 1차 병용요법(고식적요법) 등이 새롭게 급여로 포함된다.또 ▲호지킨림프종에 2차 이상 및 3차 인상 단독요법 급여기준도 새로 마련된다. 이 가운데 키트루다의 1차 단독요법의 경우 투여대상은 'PD-L1 발현 양성이면서, EGFR 또는 ALK 변이가 없는 진행성'인 비소세포폐암 환자다. 심평원 측은 "교과서·가이드라인 ·임상논문 등을 검토한 결과, 교과서에 해당 요법은 비소세포폐암 1차 요법으로 언급된다"며 "급여인정기간은 임상시험에서 신청요법을 최대 2년(35회)간 투여한 점에 근거로 했다"고 설명했다.이어 "급여되는 다른 면역관문억제제 급여기준과 동일하게 치료시작일로부터 1년까지 하되, 1년 내에 최적의 투여기간에 대한 임상결과 미발표 시 자동 연장하여 최대 2년으로 한다"고 밝혔다.아울러 심평원은 개정안을 통해 한국아스텔라스제약의 급성골수성백혈병치료제 조스파타정의 급여기준을 신설했다. 동시에 한국아스트라제네카의 린파자는 캡슐을 정제로 전환했을 때도 급여를 인정받을 수 있도록 지침을 개선했다.심평원 측은 "린피자는 생산·수입·공급중단이 예정됨에 따라 정제 전환에 대해 검토한 결과,캡슐 및 정 두 약제 간 큰 차이가 없다는 전문가 의견 등을 반영했다"며 "진료의사의 판단에 따라 린파자 캡슐에서 린파자정으로 전환해 투여하는 것을 급여 인정하기로 했다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=박양명 기자 급성 골수성 백혈병약 조스파타가 급여권 진입에 한발 다가섰다. 정부가 평가한 금액을 제약사가 수용하면 급여 전환이 가능하다. 건강보험심사평가원은 3일 이같은 내용을 골자로 하는 제8차 약제급여평가위원회(이하 약평위) 심의결과를 공개했다. 급여 적정성 평가를 받은 신약은 한국아스텔라스의 급성 골수성 백혈병약 조스파타정 40mg(길테리티닙푸마르산염)이다. 약평위가 평가한 금액을 제약사가 수용했을 때 급여가 가능하다. 'FLT3' 유전자 돌연변이 양성 환자에 초점을 맞추고 있는 '조스파타'는 암세포 성장에 관여하는 FLT3의 수용체 티로신 키나제 활성을 감소 또는 억제하는 경구용 표적항암제다. 지난해 FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 환자 치료에 식품의약품안전처 허가를 받았다. 심평원은 약평위 심의를 거쳐 약제의 급여적정성 등을 평가하고 있다. 해당 약제의 세부 급여범위 및 기준품목 등의 변동사항, 결정신청한 품목의 허가사항 변경 및 허가취소 등이 발생하면 최종 결과가 바뀔 수 있다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성골수성백혈병 환자에 최초 표적치료제로 등장한 '조스타파'의 최신치료 지견이 논의됐다. 기존 구제화학요법에 비해 1일 1회 경구 투여만으로, 전체 생존기간 개선 및 높은 완전 관해율을 보고하면서 치료환경 변화에 대한 평가가 내려졌다. 한국아스텔라스제약(대표 마커스 웨버)은 9월 10일부터 12일까지 온라인으로 개최된 2020년 국제조혈모세포이식학회(ICBMT 2020)에서 FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성골수성백혈병(Acute Myeloid leukemia, 이하 AML) 성인 환자의 최신 치료 지견을 공유하는 조스파타(길테리티닙) 위성 심포지엄을 개최했다. 이번 심포지엄에는 FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 AML 치료에서 조스파타의 연구 결과를 공유하고, 향후 치료 전략 방향을 모색하기 위한 활발한 논의가 이뤄졌다. 서울대병원 윤성수 교수가 좌장으로 참여했으며, 존스 홉킨스 대학의 시드니 킴멜 종합암센터(Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center) 수석 연구원 마크 레비스(Mark Levis) 박사가 연자로 참여했다. 레비스 박사는 'FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 AML을 위한 길테리티닙 또는 구제 화학항암요법(Gilteritinib or chemotherapy for relapsed and refractory FLT3 mutated AML)'을 주제로 조스파타의 3상임상 연구 결과와 의의에 대해 발표했다. 해당 ADMIRAL 3상 임상연구 결과를 보면, 조스파타 투여군의 전체 생존기간 중앙값은 9.3개월로 구제 항암화학요법 투여군의 5.6개월에 비해 환자의 전체생존기간을 유의하게 연장시켰다. 또한, 조스파타 투여군은 구제 항암화학요법 투여군 대비 두 배 이상 높은 완전관해 또는 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CR/CRh) 도달률을 보였다. 레비스 박사는 "조스파타 등장 이전까지 FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자는 비유적으로 거의 물에 빠져 허우적대고 있는 격이었다. 조스파타는 1일 1회 경구 투여만으로 이 환자들의 상황을 안정화하는데 도움을 줄 수 있는 약제"라고 설명했다. 더불어 "FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자 치료에 구제 항암화학요법만을 사용해왔으나 보통 효과가 미미하고, 병원에서 소중한 몇 주의 시간을 흘려보내야만 했다"며 "조스파타가 한국에 출시되면 환자 삶의 질, 치료 효과 등 많은 측면에 긍정적인 변화들을 가져줄 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다. 한편 조스파타는 FLT3 억제제로, 올해 3월 그간 치료제가 없었던 FLT3 변이 양성인 재발 및 불응성 AML 환자 치료에 국내 최초로 허가된 유일한 표적 치료옵션이다. 미국과 일본에서는 2018년, 유럽에서는 2019년에 승인을 받았다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 국내 최초 FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병에 신규 치료제가 진입한다. 한국아스텔라스제약(대표 마스지마 케이타)은 지난 6일 급성 골수성 백혈병 치료제 조스파타(길테리티닙)가 식품의약품안전처로부터 FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 환자 치료에 허가를 받았다고 밝혔다. 조스파타는 FLT3 억제제로, 암세포 성장에 관여하는 FLT3의 수용체 티로신 키나제 활성을 감소 또는 억제하는 경구용 표적항암제다. 그간 치료제가 없었던 FLT3 양성인 재발 및 불응성 AML 환자 치료에 국내 최초로 허가된 유일한 표적 치료옵션이 됐다. AML은 혈액이나 골수 속에서 종양세포가 나타나는 혈액암으로, 성인에게 주로 발병한다. AML 환자 약 3분의 1은 FLT3 유전자 변이를 동반하고 있다. 일반적으로 AML은 항암화학요법을 통해 60~80%의 비교적 높은 완치율을 보인다. 하지만, 완전관해에 도달한 최대 50%의 환자가 재발을 경험하며 FLT3 변이를 동반한 AML 환자의 경우 FLT3 변이를 동반하지 않은 환자 대비 낮은 생존율, 재발과 같은 불량한 예후를 보인다. 식품의약품안전처의 이번 허가는 조스파타의 구제화학요법 대비 유의한 전체생존기간(OS) 연장 효과와 높은 완전 관해율을 나타낸 3상임상인 'ADMIRAL 연구'를 근거로 이뤄졌다. 임상시험 결과, FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 AML 환자에서 조스파타 투여군의 전체생존기간(OS) 중앙값은 9.3개월로, 구제 항암화학요법 투여군의 5.6개월 대비 유의하게 더 긴 것으로 나타났다. 또한, 조스파타 투여군에서 구제 항암화학요법 투여군 대비 완전관해(CR) 또는 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRh) 환자 비율이 더 높았다. 2차 유효성 평가 변수로 함께 평가된 무사건 생존기간(event-free survival)은 조스파타 투여군이 2.8개월로 구제 항암화학요법 투여군의 0.7개월 대비 더 긴 것으로 나타났다. 발견된 조스파타의 가장 흔한 이상반응은 빈혈(47.2%), 발열성호중구감소증(46.7%), 빈혈(47.2%), 발열 (42.7%)이었으며, 조스파타의 3등급 이상의 이상반응 및 심각한 이상반응 발생빈도는 구제 항암화학요법군 대비 낮았다. 한편 조스파타의 허가 용법용량은 식사와 관계없이 1일 1회 120mg이다. 투여 전, 첫 주기 동안 치료 8일, 15일째, 두 번째 주기 동안 2주 마다, 그리고 이후 치료기간 중 매월 크레아틴 인산활성효소를 포함한 혈액화학 검사 수치를 평가해야 한다. 단, 조스파타로 치료를 시작하기 전 충분히 검증된 신뢰성 있는 시험방법을 통해 반드시 FLT3 변이 상태를 확인해야 한다. 2018년 미국, 일본 그리고 2019년 유럽에서 먼저 FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 AML 치료제로 허가 받은 바 있다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 약물 치료제가 부족한 급성골수성백혈병(AML) 분야에 아스텔라스제약이 준비 중인 신규 치료제의 처방권 진입이 본격 절차를 밟고 있다. 'FLT3' 유전자 돌연변이 양성 환자에 초점을 잡은 '조스파타'는, 오는 주말 미국혈액종양학회에 7편의 임상데이터를 내놓으면서 국내 신약 허가에도 파란불이 켜진 것이다. 현재 AML 치료제 시장에는 고령 환자의 1차 치료제로 얀센 '다코젠(데시타빈)' 등 처방 약물이 제한되는 상황에서 새로운 처방 옵션의 진입이 주목되는 이유다. 앞서 주요 생존혜택 결과를 공개한 아스텔라스 '조스파타(길테리티닙)'의 3상임상 'ADMIRAL 연구'의 추가 임상 분석지들이, 제61차 미국혈액학회(ASH) 연례학술대회에서 7일(현지시간) 발표될 예정이다. 조스타파와 관련해, FLT3 돌연변이(FLT3mut+)가 발생한 재발 불응성 급성골수성백혈병 환자에 구두 발표 및 포스터 발표가 공개를 앞두고 있는 것. 더욱이 이번 학회에 발표되는 ADMIRAL 3상 추가 결과는, 초기 치료 이후 FLT3 내성이 발생한 환자들에서 조스파타의 유효성을 살펴봤다(초록번호14: Emerging Mutations at Relapse in Patients with FLT3-Mutated Relapsed/ Refractory Acute Myeloid Leukemia Who Received Gilteritinib Therapy in the Phase 3 ADMIRAL Trial). 이어 두 건의 포스터 발표 초록은, 해당 환자에서 보고된 치료 성적에 초점을 맞춰 조스파타의 개선효과를 평가했다(초록번호1332 및 3850). 이 밖에도 시판허가에 필요한 '비용효과성 분석자료'와 'FLT3 내성 검사' '진료현장에서의 치료 양상' '베네토클락스(venetoclax)' 병용요법으로도 생존혜택 데이터를 첫 공개한다. 아스텔라스 본사측은 "글로벌 허가당국에 1년 전 허가를 받은 조스파타는 FLT3 변이 양성 AML 환자에 다양한 임상프로그램을 진행 중인 상황"이라고 입장문을 내놨다. 이와 관련 국내에서도 조스파타는 최근 식약처 승인절차에 돌입한 상황이다. 여기서 조스파타의 유효성은 ADMIRAL 연구를 근거로 평가가 진행 중이다. 주요 결과를 보면, 전체 생존기간(OS)은 기존 항암화학요법 5.6개월 대비 조스파타 치료군에서 9.3개월로 유의한 차이를 나타냈다. 안전성과 관련해서는 조스타파 치료군의 경우 투약 30일간 10% 이상의 환자에서 빈혈, ALT 및 AST 증가, 발열성 호중구감소증, 혈소판감소증, 변비, 발열, 피로 등이 보고됐다. 혈액학회 관계자는 "AML은 성인 급성백혈병의 65% 가량을 가장 흔한 형태의 백혈병이다. 나이가 많을수록 발병률이 증가한다. AML은 1차적으로 안트라사이클린 등 2~3가지 약제를 병용투여하는 방법으로 치료한다"며 "문제는 1차 항암치료 후 백혈병 세포가 5% 미만으로 떨어지는 '완전관해'의 정도가 50~70%에 달함에도 이중 절반 가량이 재발한다는 것"이라고 지적했다. 그러면서 "AML은 초기에 암세포 수를 줄이는 것이 중요한데 고령 환자, 유도유법을 적용할 수 없는 환자들에게 처방할 수 있는 치료 옵션의 등장을 기대하고 있다"고 덧붙였다. 한편 조스파타는 이미 작년 미국FDA와 일본에서는 시판허가가 결정돼 처방 중이며 지난달 유럽EMA에도 승인을 획득한 바 있다.