메디칼타임즈=허성규 기자식품의약품안전처(처장 오유경)는 '2023년 의약품 임상시험 승인 현황'을 확인한 결과 2023년 국내 임상시험 승인 건수는 783건이며, 2022년 대비 10.1% 증가했다고 5월 9일 밝혔다.이에 2023년 전 세계 임상시험 등록 건수를 살펴보면 우리나라가 △국가별 임상시험 순위 4위를 기록했고, △'전 세계 도시별 임상시험'에서 서울이 1위, △'단일국가 임상시험'은 우리나라가 3위로 2022년과 같은 순위를 유지했다.또한, 우리나라는 '다국가 임상시험'에서 2022년 대비 한 단계 상승한 10위를 기록하고 아시아 국가 중에서는 여전히 가장 높은 순위를 기록했다.2023년 국내 임상시험에서는 △제약사 주도 임상시험 비중이 증가하고, △국내 제약사가 개발한 임상시험의약품을 사용한 임상시험이 증가했다.전체 임상시험 중 '제약사 주도 임상시험' 승인 건수는 660건으로, 전체 임상시험 승인 건수 중 84.3%를 차지하며 2022년(83.7%) 대비 0.6%P 증가했다. '연구자 임상시험'은 비중이 조금 감소했지만 승인 건수는 증가했다.여기에 국내 제약사가 개발한 의약품을 사용한 임상시험은 2022년 대비 6.2% 증가한 반면, 해외 제약사가 개발한 의약품을 사용한 임상시험은 14.5% 증가했다.특히 우리나라에서만 수행하는 임상시험은 국내 업체의 복합제 개발 등을 위한 1상 임상시험 등 191건 승인되어 2022년(177건) 대비 7.9% 증가했으며, 다국가 임상시험은 다국적 제약사의 신약 개발을 위한 3상 임상시험 등 196건 승인되어 2022년(147건) 대비 33.3% 증가했다.감염병(항생제 등)에 대한 임상시험 승인 건수는 26건으로 2022년(41건) 대비 36.6% 감소했다.식약처는 감염병 대유행 이후 임상시험 승인 건수가 증가하는 추세로 앞으로도 임상시험을 통한 환자들의 신약 접근성을 제고하기 위해 제도를 정비할 예정이며, 국내 임상시험 정책이 국제 표준을 선도할 수 있도록 최선을 다해 노력하겠다고 밝혔다. 

메디칼타임즈=문성호 기자바이젠셀이 교모세포종 치료제 'VT-Tri(2)-G'에 대한 식약처 임상시험승인신청 자진 취하를 결정했다고 9일 밝혔다.바이젠셀이 자진 취하를 결정한 'VT-Tri(2)-G'는 교모세포종을 적응증으로 하는 치료제로, 다중항원을 이용해 면역회피기전을 극복하여 종양을 치료하는 치료제로 개발하기 위해 지난해 5월 임상1상에 대한 임상시험승인신청(IND)를 제출한 바 있다.이번 임상시험승인신청 자진 취하 결정은 식품의약품안전처로부터 비임상시험 자료 중 일부 자료의 보완 요청을 받은 후, 임상시험승인과 관련하여 보완 기간내에 보완 요청 받은 비임상시험 자료의 제출이 어렵다는 판단에 따른 것이다.바이젠셀은 첨생법 제정 이후 글로벌 수준으로 향상된 규제에 따른 새로운 요구사항을 충족시키기 위한 추가 연구 시간 및 비용을 고려하면 더욱 개선된 신규 치료제로 접근이 가능하다고 판단하여 이와 같은 결정을 내렸다. 이에 바이젠셀은 바이레인저(ViRanger™)플랫폼 연구 과정에서 확인한 CD30 공동자극분자(co-stimulatory molecule) 유래 신호전달 도메인을 이용하여 고형암을 치료하기 위한 CAR-T 치료제 개발에 집중할 계획이다.바이젠셀은 지난해 11월 미국면역항암학회(SITC)에서 CD30 유래 신호전달 도메인을 이용한 CAR-T 세포의 시험관내 항암효능 결과를 공개한 바 있다. 오는 4월에 개최되는 AACR에서 이러한 CAR-T에 대한 전임상 연구결과를 공개할 예정이다.바이젠셀 관계자는 "CAR-T는 혈액암에서 좋은 연구결과를 보이고 있지만, 고형암에서는 효과를 낸 사례가 드물다"며 "CAR-T 치료제의 실패사례를 면밀히 분석해 고형암을 타깃으로 하여 향후 개최되는 글로벌 학회에서 후속적인 연구결과를 발표할 계획"이라고 밝혔다.바이젠셀 김태규 대표는 "치열해진 면역항암제 개발 시장에서 자원과 시간을 효율적으로 분배하고 투자하기 위해 VT-Tri(2)-G의 자진 철회를 결정했다"며 "글로벌 신약개발 트렌드인 CAR-T와 나아가 TCR-T 치료제 연구개발에 집중해 혁신적인 면역세포 치료제를 개발할 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=최선 기자작년 전체 임상시험 승인 건수 중 항암제가 차지하는 비중이 38.1%에 달했다. 특히 특정 표적인자만을 선택적을 공격하는 표적항암제 임상이 2020년 대비 22.6% 늘었다.28일 식품의약품안전처와 국가임상시험지원재단은 '2021년 의약품 임상시험 승인 현황'을 통해 이같은 내용을 공개했다.2021년 임상시험 승인 건수는 842건으로 전년의 799건 대비 5.4% 증가했으며, 최근 3년간 꾸준히 증가하고 있다.지난해 국내에서 승인된 임상시험의 주요 특징은 ▲제약사 주도 임상시험 증가세 ▲국내 개발 의약품의 다국가 임상시험 증가 ▲호흡기계·심혈관계 분야 임상시험 크게 증가 ▲코로나19 치료제·백신 임상시험 전년 대비 유사수준이다.먼저 제약사 주도 임상시험 승인 건수는 매년 상승해 2019년 538건에서 2020년 611건, 2021년 679건으로 늘었다. 이는 작년 전체 국내 임상시험 842건 중 80.6%에 달하는 수치다.지난해 전 세계 기준 제약사 주도 임상시험 역시 2020년 대비 13.3% 늘어나 국내뿐만 아니라 전 세계적으로 활발한 것으로 나타났다.반면 연구자가 외부 제약사 등의 시험 의뢰 없이 학술연구 등을 목적으로 수행하는 '연구자 임상시험'은 전년 대비 다소 감소(25건)했다.2021년 제약사 주도 임상시험 679건 중 다국가 임상시험이 412건(60.7%)으로 전년도의 355건 대비 16.1% 늘어나 전체 임상시험의 증가를 주도했다.코로나19 백신·치료제, 항암제, 내분비계 치료제 등 다양한 종류의 국내 제약사 개발 의약품이 다국가 임상시험으로 승인됐다.2021년 다국가 임상시험(412건)의 단계는 2020년 대비 1상은 동일수준, 2상이 31.3%, 3상이 12.5% 상승했고, 전년도에 이어 1·2상 초기임상의 비중(53.4%)이 3상 후기임상의 비중(43.7%)을 앞섰다.지난해 전체 임상을 효능별로 살펴보면, 호흡기계(36건)와 심혈관계(90건)가 2020년 대비 각각 111.8%, 50.0% 증가해 효능별 임상시험 건수 증가율 1 2위를 차지했다.호흡기계는 해외 제약사의 신약 임상시험 중심으로, 심혈관계는 국내 제약사의 새로운 염·조성·용법·용량 개발 위주로 증가했고 효능별 전체 순위는 항암제(321건), 심혈관계(90건), 내분비계(62건), 감염병(항생제)(60건) 등 순이었다.항암제(321건) 임상시험은 전체 임상시험(842건)의 38.1%를 차지했고, 이중 특정 표적인자만을 선택적으로 공격하는 '표적항암제'가 201건으로 2020년 164건 대비 22.6% 상승했다.지난해 코로나19 치료제·백신 임상시험은 32건으로 코로나19 상황이 지속됨에 따라 관련 임상시험도 전년도 37건과 유사한 수준으로 수행됐다.2021년 우리나라 임상시험 글로벌 순위는 6위로 2020년과 동일한 순위를 기록했다.식약처와 국가임상시험지원재단은 지난해 글로벌 임상시험 순위를 유지하고, 다국가 임상시험과 난이도가 높은 초기 단계 임상시험이 증가한 것은 국내 임상시험 수행역량을 전 세계적으로 인정받고 있기 때문으로 해석했다.

메디칼타임즈=문성호 기자 크리스탈지노믹스는 미국 FDA로부터 췌장암 신약후보 '아이발티노스타' 관련 임상 2상 pre-IND 대한 답변에서 심각한 지적사항이 없었다고 30일 밝혔다. 이에 따라 회사 측은 11월 중으로 임상 허가 신청 제출을 진행한다는 계획이다. 또한 미국 항암제 분야에서 손 꼽히는 UCSF(University of California San Francisco)를 임상책임기관으로 해 글로벌 신약개발 경험을 갖춘 현지 전문가들의 자문으로 전략을 세워 진행하고 있다고 덧붙였다. 크리스탈지노믹스 관계자는 "췌장암 미국 임상시험승인에 청신호가 켜졌다"며 "올해 글로벌 항암제 파이프라인을 갖춘 회사의 원년으로 반드시 만들겠다"고 말했다.

메디칼타임즈=박상준 기자 줄기세포에서 분화된 도파민 신경세포의 순수분리로 안전성과 유효성이 극대화된 파킨슨병 세포치료제를 개발할 수 있는 길이 열렸다. 연세대 의대 생리학교실 김동욱 교수, 유정은 박사(제1저자)와 차의과대 황동연 교수 공동연구팀은 줄기세포로부터 도파민 신경세포 분화 후 도파민 세포를 순수분리할 수 있는 세포표면마커 유전자를 개발했다고 26일 밝혔다. 파킨슨병은 중뇌(中腦, midbrain)에서 ‘도파민’이라는 신경전달물질을 분비하는 신경세포가 소실되어 나타나는 질환이다. 현재까지의 치료법은 근본적 치료가 아닌 증상 완화를 목표로 한다. 최근에는 파킨슨병을 근본적으로 치료하기 위한 한 방법으로 줄기세포로부터 도파민 세포를 만들어 뇌 속에 넣어주는 세포대체치료(cell replacement therapy)에 대한 연구가 진행되고 있다. 의학계에서는 그동안 인간 배아줄기세포(ES cells)나 역분화 줄기세포(iPS cells)로부터 분화과정을 거쳐 ‘중뇌 도파민 신경세포’를 만드는 연구를 진행해 왔다. 문제는 아무리 분화과정을 잘 거쳐도 100% 순수한 도파민 세포가 아닌, 다른 세포들도 섞여 있다는 것. 이 다른 세포들은 우리 몸에 이식할 경우 이상 운동 증세, 세포 과다 증식 등의 부작용을 발생시킬 가능성이 있다고 알려져 왔다. 따라서 의학계는 분화 후 순수한 도파민 세포만을 분리할 수 있는 도파민 세포 표면마커 유전자를 계속해서 찾아왔다. 연구팀은 배아줄기세포에서 도파민 세포를 분화시킬 때, 도파민 신경전구세포에서 LMX1A 유전자가 특징적으로 잘 발현하는 것을 이용했다. 연구팀은 유전자 가위 기술을 이용해 LMX1A 유전자에 eGFP라는 형광단백질 유전자를 붙여, LMX1A 유전자 발현 시 녹색의 형광단백질을 발현하게 했다. 이렇게 LMX1A 유전자가 발현 시 형광단백질이 같이 발현하게 만든 것이 ‘인간 배아줄기세포 리포터 세포주’이다. 이어 연구팀은 이 리포터 배아줄기세포주를 도파민 세포로 분화시켰다. 이 과정에서 형광단백질을 발현하는 세포(eGFP+ 세포)와 발현하지 않는 세포(eGFP- 세포)로 분리했다. 형광단백질을 발현하는 세포는 도파민 신경전구세포이고, 형광단백질을 발현하지 않는 세포는 도파민 신경전구세포가 아닌 원리이다. 이렇게 분리된 두 세포 그룹을 마이크로어레이(microarray) 방법으로 비교 분석해, eGFP+ 세포에서 2배 이상 더 많이 발현되는 유전자 369개를 찾았다. 이 중 세포표면마커 유전자 53개를 확인했다. 이후 여러 검증과정을 거쳐 중뇌 도파민 신경전구세포 특이적 세포표면마커 유전자인 ‘TPBG(trophoblast glycoprotein)’를 최종 발견했다. 이후 연구팀은 새로 발견한 마커 유전자 TPBG의 효능을 검증했다. TPBG를 이용해 순수분리한 세포(TPBG+ 세포)를 파킨슨병 동물모델의 뇌에 이식했다. 16주 후 해당 동물의 뇌조직을 분석해 세포를 이식한 이식편(graft, 이식부위) 내에 중뇌 도파민 신경세포(왼쪽 그림 속 TH+ 세포)의 밀집도를 분석했다. 도파민 신경세포 수가 TPBG를 이용해 순수분리해 이식할 경우 순수분리 전 세포 이식보다 약 2.5배 증가하는 것을 확인했다. 또한 ‘암페타민 유도 회전운동 실험’을 진행한 결과, 대조군에 비해 분당 회전수가 감소해 파킨슨 증상이 개선된 것을 확인했다. 더불어, 기존에 부작용이었던 세포 과다 증식 등의 문제도 감소한 것을 확인했다. TPBG를 이용해 순수분리한 세포(TPBG+ 세포)를 이식한 이식편(이식부위)에서는 분리 전의 세포 이식과 비교해 과다 세포 증식이나 종양의 원인이 되는 세포(Ki67+ 세포)가 현저히 줄어들고(약 31.9% 감소), 증식 세포의 감소로 이식편(이식부위)의 부피도 감소 (약 35% 감소)한 것이 확인됐다. 김동욱 교수는 “이러한 결과는 TPBG를 이용한 순수분리에 의해 중뇌 도파민 세포 분화과정 중 혼재할 가능성이 있는 다른 계열 세포의 제거가 가능함을 의미한다”라며 “순수 분리한 도파민 세포를 이용한 파킨슨병 세포치료 시 유효성 증대는 물론이고, 부작용 제어 및 안전성 증대를 가져올 수 있음을 시사한다”라고 연구의의를 밝혔다. 또 김 교수는 “이번에 인간 배아줄기세포나 역분화줄기세포로부터 중뇌 도파민 세포의 대량 생산이 가능하다는 방법도 제시했다. 이는 선진국들의 프로토콜과 차별화를 이룬 점에서 의미가 있다. 이 방법을 활용하면 파킨슨병 세포치료제의 대량 생산 및 산업화가 용이할 것으로 기대된다.”라고 말했다. 한편, 김동욱 교수 연구팀은 이러한 연구를 바탕으로 ㈜에스바이오메딕스와 파킨슨병 세포치료제 상용화를 위해 공동연구를 진행하고 있으며, 금년 임상시험승인신청서를 제출하고 임상시험 진입을 계획하고 있다. 이번 연구결과는 네이처 (Nature) 파트너 저널인 ‘npj Parkinson’s Disease’ 온라인판에 최근 게재됐다.

메디칼타임즈=황병우 기자 글로벌 임상시험위탁기관(Contract Research Organization, 이하 CRO) 시장이 코로나 대유행 여파로 연쇄적인 인수합병이 이뤄지는 모습이다. 특히. 지난 몇 년간 정체되던 CRO 인수합병이 상위 기업을 중심으로 활발하게 진행되면서 글로벌 CRO 시장에 지각변동이 일고 있다. 기사의 이해를 돕기 위한 사진으로 기사내용과 직접적인 관련은 없습니다. 메디칼타임즈가 주요 인수합병 내용을 살펴본 결과 올해 가장 큰 빅딜은 2월에 일어났다. 각각 글로벌 CRO 7위와 5위였던 Icon(27.9억 달러/1.6만명)과 PRA(매출 31.8억 달러/1.9만명)가 120억 달러 규모의 인수합병(M&A)을 발표한 것. 해당 인수합병은 모바일 헬스 플랫폼과 웨어러블 분야에 전문성을 가진 회사의 결합으로 코로나 상황에서 부각 되고 있는 분산형(de-centralised)‧하이브리드 임상시험을 보다 강화하겠다는 것으로 풀이된다. 즉, 코로나 대유행 이후에도 모바일 헬스기술을 이용한 임상시험이 증가될 것이라는 시각이 저변에 깔려있다는 해석이다. 또 4월에는 바이오분야 글로벌 시약․장비업체인 써모피셔(322억 달러/8만명)가 174억 달러에 글로벌 CRO인 PPD(매출 46.8억 달러/2.7만명)를 인수했다는 소식을 알렸다. 이밖에도 이번 달에는 글로벌 투자은행인 골드만삭스가 글로벌 CRO 파렉셀(Parexel /매출 24.4억 달러/1.9만명)지분을 85억 달러에 인수했다. 글로벌 상위 CRO 동향 현황(한국바이오협회 보고서 일부 발췌) 모더나의 코로나19 mRNA 백신 임상 파트너사로 알려진 써모피셔의 경우 시약부터 장비‧임상 그리고 생산‧물류 까지 전주기 서비스 기업으로 나서겠다는 계획이다. 또한 골드만삭스는 컴퓨터 시뮬레이션 임상에 분산형 임상시험을 더해 비대면 임상 분야를 강화할 방침이다. 결국 글로벌 CRO의 인수합병 이슈는 기업이 덩치를 키우는 것과 함께 하이브리드 혹은 비대면 임상의 큰 흐름의 변화를 예고하고 있는 것. 실제 지난 2018년 글로벌 상위 10개 CRO 기업의 시장점유율은 51.8%로 그 외 CRO 기업 48.2%와 비교해 비슷한 시장 점유율을 보였지만 2020년에는 상위 10개 기업이 68.7%의 점유율을 보여 약 17%p의 성장세를 보였다. 글로벌 CRO 시장점유율 현황 (한국바이오협회 보고서 일부 발췌) 여기에 더해 코로나 여파로 올해 CRO 인수합병 소식이 더해지면서 글로벌 상위 10대 기업의 시장 점유율은 더 높아질 것이란 전망이다. 국내시장으로 눈을 돌려봐도 CRO의 경쟁력으로 대변될 수 있는 전체 임상시험의 수가 가파른 상승세를 보이고 있다. 국가임상시험지원재단이 공개한(5월 18일 기준) 국내 의약품 임상시험 현황을 살펴보면 201년 678건, 2019년 714건에 머물렀던 임상시험 승인건수는 2020년 799건으로 전년대비 11.9% 증가했다. 이 같은 증가는 코로나 대유행으로 인해 코로나19 치료제와 백신 임상시험이 37건 승인되는 등 감염병치료제(항생제 등) 분야 임상시험이 증가한 것도 영향을 준 것으로 분석됐다. 국내 임상시험승인 현황.(국가임상시험지원재단 홈페이지 발췌) CRO업계 관계자는 "국내 시장에서도 크고 작은 CRO들이 최근 많이 생겼고 이는 단순하게 봤을 때 시장이 더 커졌다고도 볼 수 있다"며 "하지만 CRO들이 평균적으로 임상을 5개 한 회사가 10개가 됐다면 인력도 2배가 되는 것으로 인력 기반으로 운영되는 회사가 급하게 덩치를 키우기는 쉽지 않다"고 밝혔다. 특히, 글로벌 CRO가 하이브리드 혹은 비대면 임상시험을 지향점으로 삼고 접근하고 있지만 국내 상황에서 비대면 임상이 빠르게 자리 잡기는 어려울 것이라는 시선이다. 바이오업계 B 관계자는 "가령 미국의 경우 대륙의 크기로 시차 등 물리적인 제약이 비대면 임상으로 해소되는 부분이 있다"며 "제약사에서 인력이나 물리적인 시간에 대한 비용을 줄일 수 있기 때문에 코로나와 별개로 고려되는 것으로 보인다"고 말했다. 그는 이어 "하지만 국내로 눈을 돌려보면 하루 생활권이기 때문에 그런 부분에서 비용의 효과가 얼마나 있을지는 아직 미지수"라며 "이전부터 화두는 있었지만 임상의 질이나 여러 허들을 고려했을 때 좀 더 지켜봐야할 것으로 본다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자 전남대병원 의료진이 자체 개발해 우수성을 인정받은 약물용출 심혈관계 스텐트가 임상시험 허가를 받았다. 전남대병원은 개발한 스텐트의 품질 및 성능의 우수성을 국내외서 인정받은 만큼 향후 국내 상용화에 청신호가 켜질 것으로 기대하고 있다. 전남대학교병원 전경 앞서 식품의약품안전처(이하 식약처)는 29일 전남대병원 순환기내과와 한국 심혈관계 스텐트 연구소(조경훈·박대성·김문기·현대용·김민철·홍영준·김주한·안영근·정명호 교수)가 개발하고 의료용품 제조·판매업체인 시지 바이오가 제조한 상품명 '타이거 레볼루션(TigerRevolution)' 스텐트에 대해 의료기기 임상시험을 승인했다. 이번 승인된 스텐트는 지난 2015년 식약처의 허가를 받아 현재 임상에서 사용 중인 금속스텐트 '전남대병원스텐트(CNUH스텐트·일명 Tiger Stent)'에 약물을 입혀서 개발한 것이다. 특히, 기존 약물 용출 스텐트의 약점으로 꼽히는 후기 혈전증의 주요 원인인 중합체(polymer·약물을 급속에 입히기 위해 쓰이는 화합물)를 사용하지 않고, 중합체 보다 훨씬 얇은 이산화 티탄(TiO2) 박막 필름을 이용해 약물(Everolimus)을 금속에 입히는 신기술을 적용한 세계 최초의 스텐트이다. 또한 성능에 있어서는 현재 심장병 환자에게 가장 많이 사용되고 있는 외국산 약물용출 심장혈관 스텐트(Xience Stent) 보다 우수하다는 것이 동물실험결과를 통해 입증됐으며, 이는 국제심장학회지에 보고됐다는 게 전남대병원 의료진의 설명이다. 아울러 개발팀은 스텐트 개발 기술을 2019년 시지 바이오에 이전했으며, 경상수지의 2%를 기술이전료로 계약함으로써 전남대병원 자체 수입에도 큰 영향을 미칠 것으로 기대하고 있다. 보건복지부의 심혈관계 융합연구 지원으로 진행되고 있는 전남대병원의 스텐트 개발은 조만간 시행될 보건복지부의 범부처 전주기 의료기기 연구과제로 임상연구를 앞두고 있다. 스텐트 개발을 주도해 온 정명호 교수는 "이번에 개발된 스텐트는 중합체가 없어 현재 사용 중인 스텐트의 단점을 극복한 혁신적인 약물용출 스텐트다"면서 "앞으로 국내 심장병 환자들에게 의료비 부담을 줄여주고, 국가경제에도 큰 보탬이 될 수 있을 것으로 기대된다"고 밝혔다. 한편, 이번에 임상시험승인을 받은 스텐트는 지난 2016년 국내 특허등록을 획득한데 이어 2017년과 2019년에 미국 특허 등록을 받아 국내는 물론 국제적으로도 우수성을 인정받은 바 있다.

메디칼타임즈=최선 기자 일동제약(대표 윤웅섭)이 자사 신약 후보물질의 임상 직전단계 연구를 담당할 핵심 파트너로 독일의 신약연구개발 전문회사 에보텍(Evotec, 대표 베르너 란탈러, Werner Lanthaler)을 선정하고, 일동제약이 보유한 혁신신약 후보들의 글로벌 임상시험 조기진입을 위해 협력하기로 했다. 이번 제휴에 따라, 일동제약과 에보텍은 금년에만 3~6개 연구과제의 협력을 시작할 계획이며 그 성과에 따라 이후 협력을 확대할 예정이다. 첫 번째 협력 과제는 일동제약의 당뇨병치료신약 후보물질인 IDG-16177이며, 1상 임상시험 허가신청은 2021년 1분기로 목표하고 있다고 밝혔다. 일동제약은 2021년부터 매년 4개 이상의 신약후보물질들을 글로벌 임상에 진입시킬 계획이며 에보텍과의 파트너십이 중요한 역할을 할 것으로 기대하고 있다. 일동제약의 연구본부책임자인 최성구 연구소장(부사장)은 "에보텍의 통합개발솔루션인 인디고(INDiGO)를 활용해 미국 FDA가 요구하는 품질의 연구를 신속하게 수행할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 에보텍과 함께하는 연구과제들은 모두 글로벌 신약후보물질들이며 임상시험도 미국을 포함한 다국가에서 진행할 계획이다"라고 밝혔다. 일동제약의 IDG-16177은 췌장베타세포 표면의 GPR40 수용체를 활성화해 혈당 농도에 의존적으로 인슐린 분비를 촉진하는 기전을 가진 퍼스트인클래스(first-in-class, 혁신신약) 후보물질로, 비임상연구 결과, 유효성 및 안전성 측면에서 경쟁력을 확인한 바 있다. 한편, 에보텍은 독일 함부르크에 본사를 둔 글로벌 신약연구개발 회사로, 신약후보물질의 탐색 및 발굴, 연구개발 및 상용화 등을 주 사업으로 하고 있다. 에보텍은 MSD, 바이엘, 다케다 등 유수의 글로벌 제약사와 프로젝트를 수행한 바 있으며, 신약 연구개발 분야의 프로그램 및 플랫폼, 글로벌 네트워크, 전문인력 등 인프라를 갖추고 있다. 특히 에보텍이 개발한 플랫폼인 인디고(INDiGO)는, 후보물질들의 초기단계에서 임상승인에 이르는 제반 프로세스를 통합적으로 관리하고 수행해, 후보물질의 글로벌 임상시험승인(IND/CTA)에 필요한 양질의 데이터를 제공, 임상시험진입에 필요한 시간과 비용을 단축시키는 솔루션이다.

메디칼타임즈=최선 기자 유한양행이 개발중인 비소세포폐암 레이저티닙(lazertinib)의 다국가 임상 3상 시험에 착수한다. 3일 유한양행은 "오픈 이노베이션 전략을 활용해 성공적인 개발을 이끌고 있는 레이저티닙의 다국가 임상3상 시험을 개시한다"고 밝혔다. 임상3상 시험은 전세계 17개국에서 진행할 예정으로, 작년 12월에 한국 식약처로부터 첫 번째 임상시험승인(IND)을 받은 이후 기관별 개시 모임을 진행해 조만간 환자 모집이 개시될 예정이다. 또한 세르비아 및 말레이시아에도 임상시험계획승인 신청을 완료했다. 한국 연구자회의에서 시험 개시를 축하하고 있다. 좌로부터 영남대병원 이경희 교수, 서울성모병원 강진형 교수, 서울아산병원 김상위 교수, 국립암센터 김흥태 교수, 유한양행 이정희 사장, 세브란스병원 조병철 교수, 삼성서울병원 안명주 교수, 중앙대병원 장정순 교수, 충북대병원 이기형 교수, 서울대병원 김동완 교수 이번 임상3상(LASER301)은 상피세포성장인자수용체(EGFR) 돌연변이 양성 비소세포폐암 환자 380명을 대상으로 1차 치료제로서 레이저티닙과 게피티니브의 안전성과 유효성을 비교하는 시험이다. 우리나라에서는 세브란스병원, 삼성서울병원, 서울대병원, 서울성모병원, 서울아산병원 등 27개 병원이 참여한다. 이와 관련 최근 임상3상 시험 내용과 계획을 연구진에게 소개하는 연구자회의를 개최했다. 한국 연구자 회의에는 100여명의 연구진과 관계자가 참석해 레이저티닙 개발에 대한 높은 관심을 보였다. 레이저티닙은 작년 10월에 란셋 온콜리지에 발표된 비소세포폐암 환자 대상의 임상1/2상 시험 결과 발표를 통해 임상적으로 의미 있는 안전성과 항종양 효과를 보인 바 있다. 레이저티닙의 다국가 임상3상 연구를 이끌고 있는 세브란스병원 조병철 교수는 "레이저티닙이 EGFR 돌연변이양성 비소세포폐암의 유병률이 높은 우리나라 환자들에게 좋은 치료 대안이 될 수 있도록 시험에 참여하는 국내 연구자들은 이번 임상3상 시험에 최선을 다 하겠다"고 밝혔다. 레이저티닙은 임상1/2상 시험을 통해, EGFR T790M 돌연변이 양성 비소세포폐암환자에서 120 mg 이상의 용량을 투여했을 때 질병이 진행되지 않거나 혹은 사망에 이르지 않는 기간인 무진행 생존기간이 12.3개월로 나타났으며, 우수한 안전성을 나타냈다. 유한양행 관계자는 "한국은 이번 다국가 임상3상의 첫번째 국가이며, 앞으로 여러국가에서도 추가적인 임상3상이 성공적으로 진입할 수 있도록 모든 노력을 기울이도록 하겠다" 고 밝혔다.

메디칼타임즈=최선 기자 우리나라도 미국(https://clinicaltrials.gov/)처럼 임상시험 정보 등록·공개 제도가 시행된다. 제한적 정보 공개에 그친 임상시험이 이번 제도를 통해 참여 대상자 수부터 약물 이상반응, 유효성·안전성 평가변수까지 정보가 공개된다는 점에서 환자들의 알권리가 충족될 전망이다. 임상시험 계획, 실시 상황, 임상시험 결과 요약 등의 정보를 등록하는 '임상 정보 공개제도'가 26일부터 본격 시행된다. 임상시험승인현황 식약처는 현행 임상시험승인시 내역을 공개하지만 적응증과 실시 기관으로 제한적 정보라 한계가 있었다. 일반적으로 성분은 노출되지만 신약 및 개량신약의 경우 영업 기밀 유출 등을 우려, 제약사의 요청이 있을 때는 파이프라인 명으로 대체돼 임상 참여 희망자들이 알 수 있는 정보의 폭이 크지 않았다. 식약처 관계자는 "지난달 30일부터 이달 25일까지 시스템 시범운영 기간을 거쳤다"며 "26일부터는 실제 참여 대상자 수, 유효성·안전성 평가변수에 따른 결과까지 제공되는 정보의 범위가 넓어진다"고 말했다. 특히 임상시험 이후 결과를 취합, 공개한다는 점도 긍정적이다. 식약처 관계자는 "기존 임상에서는 이상반응 사례, 안전성 결과를 접할 수 없어 환자들이 임상 참여를 두고 마루타 알바라고 오해하기도 했다"며 "임상 이후 결과를 종합해 공개한다는 점에서 임상을 둘러싼 부정적 인식이 많이 줄어들 것"이라고 전망했다. 식약처는 2019년 10월 임상부터 정보를 취합해 식약처 홈페이지에 공개한다는 계획. 임상 자체의 신뢰성을 제고하기 위한 기록 조작 방지책도 함께 시행된다. 식약처 관계자는 "임상시험에 관한 기록을 거짓 작성한 경우 행정처분 기준도 마련했다"며 "임상 대상자 정보와 임상 도중 발생한 이상반응 기록, 임상 의약품 관리 기록 등을 고의나 과실에 의해 거짓 작성할 경우 실시기관은 지정취소 처분을 받게 된다"고 말했다. 유관 단체, 업체도 긍정적 반응이다. 이번 제도를 통해 임상의 부정적 인식 감소와 지원자 확대, 신약 개발 가속화라는 선순환 구조를 확립할 수 있다는 게 임상 업체의 평. 임상 정보 및 환자 지원 솔루션 A 업체 대표는 "우리나라는 규모 면에서는 임상 강국이라고 할 수 있지만 질적인 영역에서는 선진국 대비 부족했던 것이 사실"이라며 "이번 임상 정보 공개 제도화를 통해 임상이 곧 마루타 알바라는 인식이 사라지는 계기가 될 것"이라고 내다봤다. 그는 "희귀질환자들이 해당 분야 정보를 잘 알지 못해 임상 참여가 부족하다는 걸 현장에서 많이 느꼈다"며 "부정적 인식이 사라지면 임상 참여 수요가 늘어나고 이는 장기적으로 신약 개발에 도움이 될 것"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=정희석 기자 인공지능(AI) 헬스케어업체 뷰노는 자사 첫 3등급 의료기기 ‘VUNO Med–Fundus AI’가 임상시험에 본격 돌입한다고 21일 밝혔다. VUNO Med–Fundus AI는 뷰노가 출시 예정인 세 번째 제품으로 안저영상을 분석해 대표적인 당뇨병 합병증인 당뇨성 망막병증이나 녹내장 진단 등 총 12가지 병변을 판독하는 소프트웨어(SW). 뷰노에 따르면, VUNO Med–Fundus AI는 지난해 12월 식약처와 임상시험을 진행할 분당서울대병원 임상시험승인위원회(IRB) 승인을 마쳤으며, 곧 임상시험에 돌입해 연내 품목허가를 받을 수 있을 것으로 예상된다. 해당 제품은 자체 성능테스트 결과 안저사진을 수초 내 분석할 수 있으며, 대부분의 질환영역에 대해 민감도·특이도가 95% 이상으로 높은 성능을 나타냈다. 뷰노 관계자는 “이 제품은 안저의 정상·비정상 여부를 판독하고 빈도가 높은 소견에 대한 병변 구역을 표시해 주는 인공지능 SW 의료기기로, SW 판독결과를 보다 직관적으로 이해할 수 있어 안저촬영을 실시하는 모든 의료기관과 건강검진센터 등에서 편리하게 사용할 수 있다”고 밝혔다. 더불어 “특히 안과의사가 없는 1·2차 의료기관을 위한 스크리닝 도구로서 큰 역할을 할 것으로 기대된다”고 덧붙였다.

메디칼타임즈=손의식 기자 전체적인 임상시험 승인 감소에도 불구하고 바이오의약품 임상시험 승인은 증가세를 보이는 것으로 나타났다. 식품의약품안전처(처장 손문기)는 2016년 임상시험계획 승인 현황을 분석한 결과, 전체 승인건수는 628건으로 2015년 674건 대비 6.8% 감소한 가운데서도 바이오의약품 임상시험은 2015년 202건 대비 12% 증가한 226건이 승인됐다고 31일 밝혔다. 식약처에 따르면 이러한 임상시험 승인건수 감소는 새로운 신약 후보물질 감소, 제네릭의약품시장 확대 및 연구개발 생산성 저하 등으로 임상시험이 줄어들고 있는 세계적 추세가 국내에 반영된 것으로 보인다. 반면, 지난해 임상시험 승인 건수는 줄어든 가운데서도 ▲바이오의약품 임상시험 증가세 유지 ▲제약사임상시험 승인건수 감소하고 연구자임상시험 증가 ▲효능군으로는 항암제 승인건수 최다 등의 특징을 보였다. 바이오의약품의 임상시험 증가세 유지 지난해 합성의약품 임상시험승인건수는 387건으로, 전년대비 14% 감소했으나 바이오의약품은 226건으로 2015년 202건 대비 12% 증가했다. 전체 임상시험에서 세포치료제, 바이오시밀러 등 바이오의약품이 차지하는 비율도 2014년 26%에서 2015년 30%, 2016년 36%로 증가세를 유지했다. 유전자재조합의약품은 2015년 158건보다 4% 감소했으나 1상 임상시험은 2015년 28건보다 25% 증가한 35건으로 제품화를 위한 개발 초기단계 품목이 많은 것으로 조사됐다. 세포치료제는 2015년 25건에 비해 32% 증가한 33건이 승인됐으며, 자가유래 세포치료제에 비해 대량생산을 통한 상업성이 높은 동종유래 세포치료제에 대해 관심이 높아진데 따른 것으로 보인다. 제약사임상시험 감소하고 연구자임상시험 증가 의약품 개발 등을 목적으로 하는 제약사임상시험은 임상시험을 국내에서만 실시하는 임상시험(국내 임상)과 국내와 다른 국가에서 동시에 실시하는 임상시험(다국가 임상)으로 나뉘며, 지난해 승인된 제약사임상시험 승인건수는 457건으로 2015년 540건 대비 15% 감소했다. 국내 임상의 경우 2015년 대비 22% 감소한 190건으로 1~3상에 이르는 모든 단계에서 승인 건수가 감소했으며, 이중 2상 임상시험은 ’15년 42건에서 16년 25건으로 감소폭(40%)이 두드러졌다. 다국가 임상의 경우 지난해 267건이 승인돼 2015년 대비 9% 감소했으며, 2상 임상시험은 2015년 73건에서 2016년 71건으로, 3상 임상시험은 170건에서 136건으로 줄었으나 1상 임상시험은 2015년 50건에서 2016년 57건으로 14% 증가했다. 연구자가 학술 목적으로 허가받은 의약품 등을 활용해 새로운 적응증과 용법‧용량 등을 탐색하는 '연구자임상시험'은 지난해 171건 승인돼 2015년 137건 대비 28% 증가했다. 연구자임상시험 증가는 새로운 제품 개발과 허가를 주요 목적으로 하는 임상시험에서 국내 의료 상황 및 환자 특성에 맞는 용법‧용량 탐색, 의약품간 상호작용 연구 등 국민 보건에 도움이 되는 다양한 임상연구가 활성화되고 있는 것으로 풀이되며, 향후 신약 개발 역량을 높이는데도 도움을 줄 수 있을 것으로 보인다. 효능군으로는 항암제 승인건수 최다 임상시험을 효능군 별로 살펴보면 항암제(202건), 항생제(55건), 중추신경계(51건), 심혈관계(50건) 등의 순으로 많았으며, 항암제 중 표적항암제나 인체면역기전 활성화를 통해 암세포를 죽이는 면역항암제는 지난해 154건 승인돼 항암제 임상시험의 76%를 차지했다. 항암제 임상시험이 활발한 것은 인구 고령화로 암환자가 증가하고 있으며, 항암제 부작용을 줄이기 위한 면역·표적 항암제 등의 최첨단 치료제가 지속적으로 개발된 데 따른 것으로 분석된다. 제약사, 연구개발 수탁전문기업(CRO)의 임상시험 승인 현황 제약사별로는 국내 제약사의 경우 대웅제약이 16건으로 가장 많았고, 종근당이 14건, 동아에스티 8건 등이 뒤를 이었다. 다국적 제약사의 경우 한국릴리 15건, 한국얀센 13건, 한국MSD 13건 등의 순이었다. 연구개발 수탁전문기업(CRO)은 퀸타일즈트랜스내셔널코리아 42건, 피피디디벨럽먼트피티이엘티디 17건, 한국파렉셀주식회사 11건 순으로 많았다. 식약처는 "임상시험발전협의체 운영 등을 통해 현장의 의견을 정책에 적극 반영해 효율적이고 체계적인 임상시험을 실시할 수 있도록 지원할 것"이라며 "동시에 임상시험 참여자의 안전을 강화하고 환자의 알권리 확보를 위하여 임상시험 정보 공개 범위를 확대해 나갈 계획"이라고 밝혔다.

메디칼타임즈=손의식 기자 한국신약개발연구조합(이사장 김동연)은 오는 16일과 17일 한국보건복지인력개발원 보건산업교육본부 제5강의실에서 제약기업, 바이오기업 연구개발, 생산, 마케팅·사업개발 분야 종사자 50명을 대상으로 '제약산업 R&D전문인력양성 천연물 교육과정'을 개최한다고 밝혔다. 이번 과정은 천연물의약품 연구개발 및 사업화를 통한 글로벌 시장 진출 전략 모색을 위해 선결돼야 하는 연구개발, 과학화, 표준화 측면의 접근 전략과 해외 허가당국으로부터의 인허가 및 GMP 전략 등 해외시장 진출을 위한 전반에 걸친 전략수립과 대안을 강구할 수 있는 역량과 스킬을 갖춘 전문인력을 양성하기 위해 마련됐다. 총 7명의 전문 강사진이 ▲천연물의약품 연구개발 개요 ▲미국/EU/중국 허가 이해 ▲비임상시험 설계와 해석 ▲시장 진입 약가 신청 전략 ▲지재권 확보 전략 ▲GMP ▲유럽 임상시험승인 사례 ▲신약 개발 성공사례에 대한 교육을 실시할 예정이다.. 신약개발연구조합 관계자는 "교육과정은 협약기업을 대상으로 무료 진행되며, 참가인원을 제한해 선착순으로 신청 마감하고 있다"고 설명했다.

메디칼타임즈=이창진 기자 지동현 이사장. 한국임상시험산업본부(이사장 지동현)는 11일 미국약물정보학회(DIA)가 시행중인 '의약품 설계기반 품질고도화'(QbD, Quality by Design) 교육 프로그램을 실시한다고 밝혔다. 앞서 임상본부는 지난 9월 DIA와 신약개발 혁신 증진을 위한 교육 프로그램 개발 및 정보교류 관련 양해각서를 체결한 바 있다. QbD는 최첨단 기술을 활용해 의약품 생산 공정에서 발생할 수 있는 위험성을 개발 단계에서 미리 예측하고 체계적으로 대처할 수 있는 품질관리 시스템으로 미국과 유럽연합, 일본 등이 주축이 된 의약품국제조화회의(ICH, International Conference on Harmonization)에서 확립된 국제기준이다. 현재 미국 FDA와 유럽 EMA가 IND(Investigation New Drug application, 임상시험승인신청) 및 NDA(New Drug Application, 신약허가신청) 검토 과정에서도 적용하고 있다. 식품의약품안전처도 지난 8월 제약산업의 생산성 향상과 불량률 감소, 국제규제 조화를 목표로 QbD 제도를 도입하기 위한 중장기 추진 계획 사업에 착수한 바 있다. 12월 4일부터 5일까지 양일에 걸쳐 시행되는 QbD 교육은 ▲국제의약품공통기술문서(CTD) 작성 ▲QbD 제도의 배경, 의의, 개념 ▲QbD에 근거한 EMA의 평가 기준 ▲QbD로 기승인된 제품의 실제 사례 등으로 진행된다. 교육 강사는 덴마크 의약품청 연구소장을 역임했던 Per Helboe 코펜하겐대학 규제감독 관련 학과 교수로 EU 대표 자격으로 ICH 기준 확립 과정에 적극 참여했던 관련 분야 전문가다. 지동현 이사장(의사)은 "QbD 개념을 명확히 이해하고 적용할 수 있는 전문 인력 양성이 시급한 이 시점에 국제적으로 공인된 DIA 교육 프로그램을 글로벌 최고 전문가를 강사로 모시고 진행할 수 있게 돼 기쁘다"고 말했다. 그는 이어 "흔치 않은 교육 기회인만큼 QbD 제도의 이해와 적용이 필요한 업계 관계자들의 많은 참여를 바란다"면서 "특히 품질관리, 허가, 임상 등 CMC 관련 부서에 근무하는 업계 재직자들에 큰 도움이 될 것"이라고 강조했다. QbD 교육은 서울시 우면동 소재 한국교총회관 단재홀에서 유료로 실시되며 사전등록은 11일부터 본부 홈페이지(www.konect.or.kr) 내에 있는 LMS(Learning Management Service) 교육관리시스템을 통해 선착순으로 진행된다. (문의:02-398-5044)

메디칼타임즈=이인복 기자슈넬생명과학이 레미케이드 바이오시밀러 임상 허가를 받아 임상1상 시험에 돌입한다. 슈넬생명과학(대표 이천수)은 최근 식약청으로부터 레미케이드 바이오시밀러 'GS071'에 대한 임상 1상 시험계획을 승인 받았다고 12일 밝혔다. 오는 7월 시작되는 'GS071' 임상1상 시험은 18세 이상의 활성 류마티스 관절염 환자를 대상으로 투약의 안전성과 체내 약물동태를 평가해 오리지널 의약품 레미케이드와 비교하게 된다. 슈넬생명과학은 자회사인 에이프로젠을 통해 일본 니찌이꼬제약과 레미케이드 바이오시밀러 의 한일공동임상을 추진하고 있으며 니찌이꼬제약도 이미 'GS071' 임상시험계획에 대해 일본식약청(PMDA) 승인절차를 밟고 있다. 이에 따라 임상1상이 완료되는 내년에는 양국의 류마티스 관절염 환자를 대상으로 오리지널 레미케이드와의 동등성을 확증적으로 규명하는 다국적 임상3상 개발단계에 진입하게 된다. 레미케이드는 2010년 한 해 동안 세계시장에서 약7조원 어치가 팔린 바이오신약으로 오는 2013년 신약 특허가 만료된다. 슈넬생명과학은 빠르면 2014년부터 레미케이드 바이오시밀러 제품 판매가 가능할 것으로 기대하고 있다. 슈넬생명과학은 2009년 에이프로젠을 자회사로 편입해 바이오시밀러 연구개발을 진행하고 있다. 에이프로젠은 최근까지 일본 니찌이꼬제약으로부터 410억원 규모의 시설 투자를 받아 150L 배양기 1기와 650L 배양기 2기가 갖춰질 제1공장을 건설 중이며 2,000L 배양기 4기와 동결건조 완제시설을 갖춘 제2공장 착공을 앞두고 있다. 또한 이 밖에도 리툭산(혈액암 치료제), 허셉틴(유방암 치료제), 아라네스프(빈혈 치료제) 등의 바이오시밀러를 개발하고 있으며 내년 허셉틴 바이오시밀러에 대한 임상시험승인신청서(NID)를 제출할 계획이다. 슈넬생명과학 이천수 대표는 "이번 레미케이드 바이오시밀러 임상허가를 시작으로 다른 바이오시밀러 개발도 이어갈 것"이라며 "원가경쟁력과 기술적 우위를 기반으로 바이오시밀러 시장에서 높은 수익을 낼 것으로 자신한다"고 말했다.