메디칼타임즈=문성호 기자종근당이 유전자치료제 연구센터를 개소하고 미래성장동력인 첨단바이오의약품 개발을 본격화한다.왼쪽부터 종근당 김성곤 효종연구소장, 종근당바이오 이정진 대표이사, 가톨릭대학교 조석구 산학협력단장, 종근당 오춘경 부사장, 종근당 김민정 유전자치료제 연구실장종근당은 지난 26일 서울성모병원 옴니버스파크에서 종근당 김영주 대표이사를 비롯해 가톨릭대학교 조석구 산학협력단장 등이 참석한 가운데 유전자치료제 연구센터 'Gen2C' 개소식을 가졌다.종근당은 Gen2C를 주축으로 유전자치료제 분야에서 전문성을 강화하고 선두기업으로 자리매김하겠다는 전략이다. 효종연구소의 유전자치료제 분야 연구원을 중심으로 미충족 수요가 높고 기존의 방법들로 치료제 개발이 어려웠던 타겟(Undruggable Target)의 희귀∙난치성 치료제를 개발할 계획이다.특히 장기간 효과와 안전성이 입증된 아데노부속바이러스(AAV, Adenovirus-Associated Virus)를 전달체로 활용한 유전자치료제와 자체 플랫폼 기술 확보에 집중할 예정이다. 연구 및 임상시험과 관련해 산학연 협력과 교류를 강화하고 국내∙외 기업들과 오픈 이노베이션을 통한 공동개발도 진행한다.종근당 관계자는 "글로벌 세포·유전자치료제 시장은 2021년 75억 달러에서 2026년 약 556 억달러 규모로 연평균 약 49.1%의 높은 성장률이 기대된다"며 "이번 유전자치료제 연구센터 개소를 통해 해당 분야의 독자적인 기술을 확보하고 글로벌 혁신 신약개발을 가속화할 계획"이라고 말했다.한편, 종근당은 최근 유전자치료제, 세포치료제 등 첨단바이오의약품으로 신약개발 범위를 확대하고 있다. 지난 5월에는 세포∙유전자치료제 위탁개발생산(CDMO) 및 차세대 줄기세포치료제 개발 기업 이엔셀과 전략적 투자 및 세포∙유전자치료제 공동연구를 위한 양해 각서(MOU)를 체결하고 첨단바이오의약품의 공동 연구개발과 생산 프로세스를 가속화한다고 발표한 바 있다.

메디칼타임즈=문성호 기자국내 대형 제약사들이 경쟁적으로 대학병원 연구시설을 확충하고 있다.의료기관과의 연구협력 강화를 통해 신약개발 플랫폼을 확대하기 위한 포석이다.5일 제약업계와 의료계에 따르면, 최근 국내사들이 주요 초대형병원이 건립한 시설에 연구시설 형태로 입주, 의료기관과의 협업을 늘리고 있다.대표적인 기업을 꼽는다면 종근당과 한미약품이다.이들은 나란히 가톨릭중앙의료원(CMC)이 최근 건립을 완료, 운영에 들어간 '옴니버스파크'에 입주한 기업이다.이 가운데 종근당은 임대한 옴니버스파크 공간 내에 '세포유전자연구센터' 형태로 운영할 예정이다. 수일 내로 공식 개소식도 가질 것으로 보인다. 앞서 종근당은 RNA기반 플랫폼 기술을 확보해 암 백신과 희귀질환 치료제로 개발 가능성을 높이는 한편 유전자치료제, 세포치료제 등 신약개발 범위를 확대하고 있다. 실제로 종근당은 최근 세포‧유전자 치료제 전문 위탁생산기업인 이엔셀과 협업, 키메릭항원수용체(CAR)-T세포 치료제, 아데노부속바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제 개발을 추진 중이다.즉 조혈모세포이식 등 백혈병 치료에 있어 메카로 불리는 서울성모병원 인근에 위치한 옴니버스파크에 입주, 세포유전자연구를 강화하겠다는 의도로 풀이된다.마찬가지로 한미약품도 같옴니버스파크 내에 '제제' 연구시설 형태로 입주하는 것으로 전해졌다. 한미약품은 제제연구센터를 통해 합성/바이오 신약 제형 및 공정 연구를 진행한다는 계획이다.더구나 한미약품은 같은 옴니버스파크 내 서울성모병원 김대진 교수(정신건강의학과) 전자약 전문기업인 '디지털팜'에 KT와 합작투자로 참여하는 등 의료기관과의 릴레이션십도 늘려나가고 있다.익명을 요구한 서울성모병원 교수는 "종근당은 세포유전자연구, 한미약품은 제형 연구를 위해 시설을 확충했다"며 "최근 해당 기업이 자문을 요청하는 사례가 늘어났다. 연구시설 입주가 교수와 기업 간의 연구개발 소통 강화로 이어지고 있다"고 평가했다.

메디칼타임즈=문성호 기자세포‧유전자치료제전문 위탁생산기업(CMO) 이엔셀은 이노퓨틱스와 아데노부속바이러스(AAV) 유전자치료제 위탁생산계약을 체결했다고 17일 밝혔다.왼쪽부터 이노퓨틱스 김태균 대표, 이엔셀 장종욱 대표이번 계약을 통해 이엔셀은 하남시 소재 GMP 제3공장에서 이노퓨틱스의 임상시험계획 승인(IND) 신청을 위한 AAV를 생산해 납품하게 된다.환자에 적용하는 임상용 AAV는 고도의 기술력이 필요해 몇몇 선진국 만이 제조 가능하다.이노퓨틱스는 알츠하이머와 파킨슨병 등 퇴행성 뇌질환 및 암, 자가면역질환 치료를 위한 AAV 유전자치료제를 개발하는 바이오 제약사이다.지난 2020년부터 중소벤처기업부 팁스(TIPS)과제 수행을 통해 독자적 AAV 제조기술 개발을 완료했으며, 이를 이엔셀에 기술이전해 임상시험용 AAV 치료제를 준비하는 것이다.이엔셀은 2018년 장종욱 삼성서울병원 교수가 교원 겸직으로 창업한 기업으로 14개 고객사의 임상등급시료를 생산하며, 올해까지 누적 매출 165억원 달성을 앞두고 있다.뿐만 아니라, 차세대 줄기세포치료제, 항암면역 세포치료제와 같은 첨단바이오의약품을 개발 중이다.지난해 9월, 경기도 하남시에 CAR-T 생산용 음압 시설을 갖춘 GMP 제2공장을 완공해 가동 중이며, 올해 1월에는 AAV와 Lentivirus 벡터 포함 임상등급 유전자치료제 CMO 사업을 추진하기 위해 GMP 제3공장을 완공했다.이를 통해 이엔셀은 임상등급의 세포와 바이러스를 동시에 생산하는 국내 최초 CMO회사로 자리매김하게 됐다.이엔셀 장종욱 대표이사는 "국내 CMO로는 최초로 임상등급의 AAV 유전자치료제를 한국 바이오텍에 공급하게 된다"며 "이를 계기로 바이러스벡터 생산 국산화에 기여함은 물론, 글로벌 수준의 유전자치료제 생산기업으로 거듭날 것"이라고 밝혔다. 이노퓨틱스 김태균 대표 역시 "이노퓨틱스가 확립한 AAV 제조공정 기술이 CMO사의 최신 시설을 이용해 위탁제조 돼 기쁘다"며 "이러한 AAV 혁신 신약은 기존 치료제가 없는 난치성 뇌질환 등의 임상시험에 조만간 진입하게 될 것으로 보인다"고 말했다.

메디칼타임즈=황병우 기자"코로나를 겪으며 CMO 인프라와 기술의 중요성을 체감했다고 본다. 새로운 분야의 CMO사업에 대한 기술력을 인정받아 론자(Lonza)나 삼성바이오로직스와 같은 기업으로 성장하는 것이 목표다."세포치료제와 유전자체료제가 시장에 등장하는 빈도수가 높아지면서 바이오업계에서 바이오 의약품 위탁생산(이하 CMO·Contract Manufacturing Organization)사업을 주목하고 있다.대형 제약사들도 의약품의 가감에 따른 생산 케파를 유동적으로 조절하기 위해 CMO 서비스를 적극 활용하고 있는 상황에서 세포 및 유전자 치료제와 같은 첨단의약품을 타깃으로 하는 CMO의 성장이 필수불가결이기 때문.이러한 시장에 도전장을 내민 바이오벤처가 이엔셀(ENCell)이다. 삼성서울병원 스핀오프 2호기업으로 잘 알려져 있는 이엔셀은 장종욱 대표를 중심으로 영향력을 확장하고 있다.대세된 세포‧유전자 치료제…CMO 역할도 강조장종욱 대표장종욱 대표가 이엔셀을 창업하게 된 계기는 현재 삼성서울병원 미래의학연구원에서 교수로 담당하고 있는 분야와 맞닿아있다.현재 장종욱 대표는 삼성서울병원 세포‧유전자치료연구소 GMP 운영책임자로 GMP 시설구축, 지적재산권 확보 등 줄기세포 재생의학 분야에서 다양한 역할을 하는 중이다.특히, 해당 분야가 장종욱 대표의 전문분야인 만큼 전 세계적으로 세포‧유전자치료제의 연구 성과가 나오면서 새로운 치료제 패러다임에 맞춘 GMP 기술이 필요할 것이라는 생각이 창업으로 연결된 것이다.장종욱 대표는 "전 세계적으로 세포유전자 R&D가 많이 이뤄졌고 임상건수가 늘어나면서 니즈를 충족할 CMO 사업이 필요한 시기가 올 것이란 생각을 가졌다"며 "이미 글로벌 대기업 CMO가 있지만 세포유전자치료제와 같은 첨단바이오의약품에 특화된 CMO가 필요할 것으로 보고 창업을 하게 됐다"고 설명했다.기존에 CMO와 관련된 인식 중 하나는 바이오플랜트를 기반으로 한 규모의 경쟁을 하는 시장이라는 것. 이를 해석하면 규모가 작은 바이오벤처가 CMO 시장에서 경쟁력을 가질 수 있을 것인지에 대한 의문으로 이어진다.이에 대해 장종욱 대표는 항체 신약이나 바이오시밀러는 품목허가 제품이 많고 세계 시장을 타깃으로 생산 및 공급을 해야 하므로 규모의 경제가 중요하지만, 이와 달리 세포‧유전자치료제 분야는 임상 개발 단계가 대부분이라는 이유로 다품목 소량생산의 기술이 중요해질 것으로 전망했다.장종욱 대표는 "세포치료제분야는 규모의 경쟁보다는 다양한 것을 얼마나 많이 만들어서 임상의 진입으로 끌어올리는 것이 관건이다"며 "소량생산으로 임상에 많이 진입해 허가가 될 수 있도록 견인해주는 게 현재의 CMO의 역할이라고 생각한다"고 밝혔다.그는 이어 "향후 5~10년은 이러한 임상 중 성공사례가 나오고 제품에 따름 품목 방향이 정해질 것으로 본다"며 "그 시기가 되면 다품목 GMP에서 벗어나 생산역량을 늘리고 규모의 경쟁을 하는 방향으로 반전할 것으로 예측한다"고 언급했다.이엔셀의 경우 이미 얀센과 노바티스의 CAR-T 치료제 원료세포 공급에 참여하는 것은 물론 국내 회사인 티카로스의 CAR-T 치료제 임상 1상 시료를 만드는 등 14개사의 19개 프로젝트를 진행하며, 국내 CMO 최다 수주실적과 함께 올해 100억원 매출성과를 예상하고 있다.이엔셀 장종욱 대표 "이엔셀 차세대줄기세포 핵심 기술 기반 희귀질환 치료제 개발 목표"여기에는 이엔셀이 가진 차세대줄기세포치료제 핵심기술이 역할을 하고 있다는 게 장종욱 대표의 설명이다.이엔셀의 기술은 기존세포치료제가 가진 낮은 생산수율 및 높은 원가를 고수율로 전환해 원가를 절감하고, 동결제형을 통해 기존에 제한적인 제형을 극복하는 등 활용성을 높였다는 평가를 받고 있다.장종욱 대표는 "1세대 줄기세포치료제 회사가 크게 흥행하지 못했던 이유는 결국 대량생산 기술이 성숙되지 못했기 때문으로 본다"며 "세포의 특성상 배양 시 변수가 많기 때문에 이엔셀의 경우 배양기술을 획기적으로 단축시켜 원가나 효능 면에서 차별점을 가질 수 있었다"고 말했다.이러한 기술을 기반으로 현재 이엔셀은 CMO 사업 외에도 '뒤센 근위축중'과 '샤르코-마리-투스병'과 같은 희귀근육질환 차세대줄기세포치료제 파이프라인을 보유했다는 특징을 가지고 있다.장종욱 대표는 "이엔셀의 기술로 만든 차세대줄기세포가 근육 질환 치료에 효과적이라는 것을 알고 관련 임상 1상을 삼성서울병원에서 진행하고 있다"며 "희귀질환이기 때문에 2025년까지 임상을 완료해 조건부 허가를 받는 것이 목표다"고 강조했다.궁극적으로 장종욱 대표가 그리는 이엔셀의 미래는 세포‧유전자치료제 CMO 분야의 론자(Lonza)가 되는 것이다.이를 위해 이엔셀은 GMP 공장의 확장은 물론 전문인력을 영입하며 내년 상반기를 기업공개(IPO)를 목표로 또 한 번의 도약을 노리고 있다.장종욱 대표는 "현재는 국내의 벤처 기업이지만 기술력을 인정받아 글로벌 CMO 기업으로 성장하는 것이 목표다"며 "새로운 분야의 CMO 기업으로 자리매김 하는 것과 함께 치료제를 통해 희귀질환 환자에게 도움을 줄 수 있는 회사가 되고 싶다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자 세포치료제와 유전자체료제가 시장에 등장하는 빈도수가 높아지면서 바이오업계에서 CDMO(Contract manufacturing organization)를 주목하고 있다. 글로벌 바이오의약품 CDMO 시장이 꾸준히 상승하고 있는 가운데 첨단바이오의약품 산업의 성장과 함께 CDMO의 수요가 늘어날 것으로 예측되고 있기 때문이다. 기사의 이해를 돕기 위한 사진으로 기사내용과 직접적인 관련은 없습니다. 한국바이오협회는 24일 바이오플러스 인터펙스페어에서 '바이오 CMO의 대도약-의약품 최적화 생산전략'을 주제로 변하는 CDMO시장에 대해 논의했다 . CDMO는 항체 바이오 의약품 위탁생산(CMO·Contract Manufacturing Organization)과 위탁개발(CDO·Contract Development Organization)을 함께 일컫는 말로 계약을 맺고 의약품을 위탁생산해주는 CMO와 여기에 개발 서비스를 더하면 CDMO가 된다. 이날 '바이오 벤처 주도로 시작한 우리나라의 첨단바이오의약품 CMO 사업'을 주제로 발표한 이엔셀 장종욱 대표(삼성서울병원 교수)는 CDMO 시장의 성장 가능성에 주목했다. 장 대표는 "대형 제약사들도 의약품의 가감에 따른 생산 케파를 유동적으로 조절하기 위해 CMO 서비스를 적극 활용하고 있다"며 "또 FDA에서 안정적인 의약품 공급을 위해 허가를 받아 안정적인 의약품 생산 공급 계획을 수립할 것을 요구하고 있어 CMO의 중요성은 더 높아지고 있다"고 밝혔다. 이엔셀 장종욱 대표발표 일부 발췌. 글로벌 바이오약품 CDMO 시장은 2020년 113억 달러에서 2026년 203억 달러로 늘어나며 연평균 10%의 성장률을 보이며 꾸준히 커질 것이라는 게 장 대표의 설명. 단기적으로는 코로나 백신 관련 제조분야와 장기적으로 차세대 항암 치료제 분야에서 급성장이 예상되고 있으며 현재 론자, 삼성바이오로직스, 베링거인겔하임 등 상위 5개 기업이 전체 시장점유율의 59% 가까이를 차지하면서 영향력을 확대하고 있다. 특히, 첨단바이오의약품 CDMO 시장은 2019년 15억2000만달러에서 2026년 101억1000만달러로 연 평균 31%의 고속성장이 예상되고 있어 세포치료제와 유전자치료제 시장 성장의 수혜를 직접적으로 입을 것으로 전망되고 있다. 또한 세포치료제 시장은 2026년 46억8000달러로 2019년 대비 약 8.7배증가해 연평균 36%의 성장률이 예상되며, 유전자치료제 역시 2026년까지 54억3000만 달러로 연평균 28%의 성장이 전망되는 상황이다. 이엔셀 장종욱 대표발표 일부 발췌. 장 대표는 "첨단 바이오의약품 CDMO 시장이 블루칩으로 떠오르는 이유는 세포 및 유전자 치료제는 전체 제품의 약 50% 이상이 아웃소싱을 통해 생산되기 때문"이라며 "이는 세포 유전자 치료제의 65%가 스스로 제품을 제조하거나 상품화할 전문성과 역량 또 리소스가 부족한 소규모 기업이 개발하기 때문이다"고 언급했다. 그는 이어 "또 세포치료제의 경우에는 제조 이외에도 유통 전문 서비스와 콜드 체인 등을 고려해야 한다"며 "결국 초기 단계 기업은 아웃소싱을 적극 활용해야 하고 임상단계의 세포치료제는 위탁 대상에 따라 30~75% 수준의 아웃소싱으로 생산이 진행된다"고 밝혔다. 결국 첨단바이오의약품 산업 성장과 함께 CDMO 시장이 커지는 것은 필수 불가결이라는 의미. 이에 따라 글로벌 기업인 론자는 물론 삼성바이오로직스, SK, 녹십자 그리고 장종욱 대표가 속한 이엔셀 등도 CMO 혹은 CDMO 사업을 미래 먹거리로 평가하고 있는 상태다. 이엔셀 장종욱 대표발표 일부 발췌. 다만, 이러한 첨단바이오의약품 CDMO 산업이 가진 고민도 있다. 첨단바이오의약품의 특성에 따라 자동화와 대량생산의 유무가 갈리고 국내 규제가 존재하지 않다는 허들이 있기 때문. 결국 향후 첨단바이오업 시장 성장과 함께 이러한 수요를 충족하기 위해 CMO기업이 아직 풀어야할 문제들이 많다는 게 장대표의 설명이다. 장 대표는 "기술적인 측면에서 보면 분유 세포와 바이러스 벡터는 어느 정도 자동화와 대량 생산이 가능한 단계지만 부착세포는 제한적"이라며 "규제과학면에서도 세포치료제와 유전자 치료제는 허가받은 제품이 있어 참고할 수 있지만 바이러스 벡터의 경우 아직 CMC 가이드라인을 표준화를 위해 데이터가 더 필요하다"고 강조했다. 끝으로 그는 "미래 CMO 사업의 경쟁력은 고객사의 파이프라인 상업화를 위한 서비스를 제공할 수 있을지에 따라 결정될 것으로 보인다"며 "제품을 출시하고자 하는 시장 규제 기간의 가이드라인에 맞게 제품 인허가의 경험과 전문성을 갖춘 CMO들이 시장에서 선택받을 것으로 본다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자 유전자를 편집하는 새로운 방식의 CAR-T(키메릭항원수용체-T세포) 치료제가 올해 국내에 첫 허가 사례를 남기며 차세대 패권을 쥐기 위한 경쟁도 치열해지고 있다. 특히, CAR-T 치료가 기존 신약 개발과 개념이 달라 소수의 환자만을 대상으로도 빠르게 약효검증이 가능하다는 점에서 국내 기업들이 경쟁력을 가질 수 있다는 판단으로 도전장을 내미는 제약사들도 늘고 있는 추세다. 1일 제약업계에 따르면 최근 국내 첫 허가를 기점으로 국내에서도 CAR-T 치료제 개발에 뛰어드는 기업들이 늘고 있는 것으로 확인됐다. 국내 CAR-T 치료 시장은 2021년 170억원에서 2030년 4500억원까지 증가할 것이는 전망이 나오는 등 연 평균 33.8%의 고 성장세가 예상되는 시장이다. 특히, 글로벌 시장은 2021년 1조6860억원에서 2030년 22조5200억원에 이를 것으로 예측되는 상황. 그럼에도 현재 미국식품의약국(FDA) 허가를 받은 CAR-T 치료제는 킴리아, 예스카타, 테카투스, 브레얀지, 아베크마 등 4종에 불과하다. 결국 이 같은 시장 예측을 토대로 국내 기업들도 CAR-T 치료제 개발 경쟁에 뛰어들었거나 파이프라인 확보에 열을 올리고 있는 셈이다. 국내 개발 선두주자 큐로셀…오비스 기술 차별성 강조 CAR-T 치료제는 체내의 면역세포를 꺼내 항체의 바이러스 벡터를 활용해 암세포에 특이적인 키메릭 수용체(CAR)를 발현시킨 뒤, 다시 넣어주는 방식의 새로운 항암제를 말한다. 유전자 변형을 이용한다고 해서 유전자 가위 치료제라고도 불린다. 국내에서 CAR-T 치료제 개발에 가장 앞서나가고 있는 곳은 큐로셀을 꼽을 수가 있다. 큐로셀은 지난 2월 18일 국내 최초로 식품의약품안전처로부터 CAR-T 치료제 임상시험 승인을 받아 4월 20일에 첫 환자를 대상으로 후보 물질 투여를 시작했다. 이번에 임상을 진행하고 있는 후보 물질은 CRC01로 B세포 림프종과 B세포 백혈병을 치료할 수 있는 CD19 CAR-T 치료제다. 이미 해외에서 4종류의 CD19 CAR-T 치료제가 FDA의 허가를 받았지만 아직 치료 효과와 부작용면에서 개선해야할 부분이 존재하다는 게 큐로셀의 시각이다. 큐로셀 김건수 대표는 "임상을 진행하고 있는 CRC01은 독자기술인 오비스(OVIS) 기술이 적용된 CD19 CAR-T 치료제"라며 "새로운 기술의 적용을 통해 림프종 환자의 치료 가능성을 높이는 것을 목표로 하고 있다"고 설명했다. 기사의 이해를 돕기 위한 사진으로 기사내용과 직접적인 관련은 없습니다. 현재 진행 중인 CRC01 임상은 임상1상과 2상이 병합된 임상으로 임상 1상에서는 3단계의 용량을 환자에게 투여해 안전성과 유효성을 확인할 수 있는 최적의 용량을 결정하는 방식이다. 앞서 큐로셀은 CRC01 최저 용량을 3명의 환자에게 투여해 3명의 환자들에 대한 1개월 반응평가를 완료했으며, 연내 1상을 완료한 뒤 내년부터는 유효성 확인을 위한 2상을 본격적으로 진행한다는 계획이다. 특히, 큐로셀은 후보물질 개발 시 국내 첫 CAR-T 치료제인 킴리아와 비교해 기술적인 부분과 비용적인 부부에서 강점을 가질 것으로 예측하고 있는 상황이다. 킴리아의 FDA 허가자료를 보면 투약 후 3개월 시점에 약 30~40%의 환자에서 완전관해를 확인할 수 있어 더 이상 치료옵션이 없는 재발성, 불응성 림프종 환자의 완치 가능성을 기대할 수 있지만 반면 완전관해를 보이지 않았던 60~70%의 환자에 대한 아쉬움도 있다는 지적. 이에 대해 큐로셀은 CAR-T 세포의 면역기능을 향상 시키기 위해서 면역관문수용체에 주목하는 모습이다. 김 대표는 "큐로셀의 오비스 기술은 CAR-T세포의 탈진에 관여하는 중요한 면역관문수용체인 PD-1과 TIGIT의 증가를 억제해 CAR-T세포의 탈진을 방지하는 기술"이라며 "오비스 기술이 큐로셀 고유의 기술인 만큼 현재 진행하는 임상에서 기술 차별성이 확인된다면 글로벌에 허가된 치료제들과 경쟁에서 우위를 점할 수 있을 것으로 기대한다"고 강조했다. 세포치료제 시장 규모 및 성장 전망 수치 (단위 십억달러). /이밸류에이트파마, 유안타증권 앱클론‧타카로스 임상진입 노크…HK이노엔 미래먹거리 점찍어 다만, 치료제 개발에서 큐로셀이 한 발 앞서나가고 있는 것과 별개로 아직 1상과 2상이 병합된 임상시험 단계에 머물러 있다는 것은 분명한 한계점. 이에 따른 후속 경쟁자들의 개발 진행 소식도 들리고 있다. 큐로셀 다음으로 속도를 내고 있는 곳은 앱클론이다. 지난 6월 말 CAR-T 치료제 후보물질 AT101의 임상 1·2상 시험계획(IND)을 식약처에 제출한 상태로 올해 중 승인이 나기를 기대하고 있는 상황이다. AT101은 림프종과 백혈병을 대상으로 한 CAR-T 치료제로 킴리아와 동일하게 거대 B세포 림프종이 대상이다. 다만, AT101은 킴리아와는 다르게 닭에서 얻은 항체를 기반으로 사람의 항체와 유사하게 유전적으로 조작한 인간화된 항체를 이용하기 때문에 면역 원성을 낮출 수 있을 것이라는 게 전문가들의 예상이다. 또 앱클론은 최근 클리스퍼 (CRISPR) 유전자가위 기술을 가지고 있는 툴젠과의 업무협약을 통해 고형암에서 작동하는 차세대 CAR-T를 개발을 위한 전략 수립에도 나선 것으로 알려졌다. 이에 대해 앱클론 이종서 대표이사는 "이번 MOU 체결을 통해 고형암 타깃의 CAR-T 세포치료제 개발의 선두주자로 거듭날 것"이라며 "각 분야에서 핵심 기술을 보유하고 있는 양사의 활발한 연구 개발을 유도해 고형암 환자의 치료 효과 증진의 시작점이 될 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다. 이외에도 면역함암제 개발 바이오 벤처인 티카로스가 림프종 대상 CD19 CAR-T 세포치료제를 자사의 CAR-T 플랫폼 기술 중 하나인 클립(CLIP)-CAR 기술을 이용해 내년 임상 진입을 목표로 하고 있다. TC011에 적용된 CLIP-CAR 기술은 티카로스의 핵심 플랫폼 기술 중 하나로, CAR 구조체의 기본골격의 구조를 변형해 CAR-T 세포의 종양세포 접합력을 증가시킴으로써 종양 제거능을 증가시키는 기술이다. 현재 이엔셀과 파이프라인 TC011의 위탁생산을 위해 CAR-T 세포치료제 위탁생산 계약을 체결해 IND에 필요한 시료 및 임상시험용의약품의 생산을 진행한다는 계획이다. 이박에도 최근 상장을 마친 HK이노엔은 세포유전자치료제를 미래 먹거리로 점찍고 CAR-T, CAR-NK 기술 상용화를 목표로 혈액암과 고형암 분야 면역 세포유전자치료제를 개발한다는 계획을 가지고 있다. 킴리아 제품사진. 급여논의 여전히 걸림돌…경쟁 우한 국내기업 개발 필요성 강조 하지만 국내 기업이 차세대 CAR-T 치료제 개발에 열을 올리는 것과 별개로 국내에 도입 될 가능성이 높은 CAR-T치료제는 다국적 제약사가 될 가능성이 높다. 현재 글로벌시장에는 킴리아외에도 길리어드사이언스의 예스카타와 테카투스 그리고 BMS의 브레얀지와 아베크마 등이 이름을 올린 상태다. 아직 킴리아 이외에 식품의약품안전처의 허가를 받지 않은 상태지만 이미 미국과 유럽에서 허가를 받았거나 출시를 했기 때문에 진입 장벽은 상대적으로 낮을 수밖에 없다. 여기서 언급되는 문제 중 하나는 비용. CAR-T 치료제는 대부분 환자의 혈액을 이용한 개인 맞춤형 치료제로 국내에서 허가를 받은 킴리아를 기준으로는 약 5억원의 비용이 걸림돌로 작용하고 있다. 특히, 개인 맞춤형 치료제이기 때문에 킴리아의 경우 킴리아의 경우 우선 환자의 혈액을 채취한 뒤 낮은 온도에서 얼려 미국의 제조공장으로 보낸다. 이후 혈액에서 T세포를 추출해 유전자 조작을 하고, 다시 얼려 한국으로 전달되는 방식이다. 이러한 쟁점 때문에 지난 2021년도 제6차 암질환심의위원회(이하 암질심)에 킴리아주를 안건으로 상정했지만 추가 논의가 필요하다는 이유로 통과가 보류된 것으로 알려졌다. 소아의 경우 중증질환으로 인한 가정의 재난을 막기 위해 고가인 약값을 건보 재정으로 부담해야 할 필요성이 있지만 성인의 경우 기대수명에 따른 효과 등 임상적 효용성에 꼬리표가 붙으며 이견이 존재하고 있는 상황이다. 이에 대해 환자단체는 릴레이 1인시위에 나서는 등 킴리아의 신속한 건강보험 등재를 위한 재정분담 방안 마련이 필요하다고 지적하고 있다. 정부의 급여 논의와 함께 높은약가를 요구하고 있는 제약사사 또한 재정분담안 방안을 마련할 필요가 있다는 주장이다. 결국 이러한 논의의 공회전이 지속되면서 2번째 CAR-T 치료제 진입은 더 늦어질 수 있다는 게 업계의 관측이다. 제약업계 관계자는 "이미 CAR-T 치료제를 보유한 제약사 입장에서는 당장 무리하게 허가를 받고 진입하기보다 어느 정도 길이 닦여있는 게 더 좋을 수밖에 없다"며 "제약사의 정확한 입장은 알 수는 없지만 아직 국내 기업의 개발은 시간이 걸리는 만큼 경쟁적으로 빠른 진입을 노리지 않을 것으로 본다"고 밝혔다. 결국 다시 돌아와 국내 임상현장에서는 승인을 받는 국내 CAR-T 치료제가 늘어나면 건강보험적용도 수월해 환자의 부담을 크게 줄일 수 있는 만큼 국내 치료제 개발을 기대할 수밖에 없다는 입장이다. 삼성서울병원 혈액종양내과 김석진 교수는 "원칙적으로는 해외사례도 그렇고 급여가 되는 것이 맞지만 문제는 너무 고가라는 점"이라며 "문턱이 낮아지면 남용의 여지가 있다고 판단 될수 있지만 필요한 환자에게는 급여가 이뤄져야한다고 생각한다"고 말했다. 그는 이어 "항암분야의 경우 치료에 쓰이는 부분 외에도 재발 시 반복적인 입퇴원과 비급여 항암제 등의 비용 그리고 케어에 들어가는 유무형의 비용에 대한 문제도 전향적으로 생각해 볼 수 있는 문제다"고 언급했다. 끝으로 큐로셀 김건수 대표는 "기존 치료제의 개념을 CAR-T 치료제와 같은 개인 맞춤형 신약에 적용하고자 할 때 현실적으로 어려운 부분이 많이 존재한다"며 "규제기관과 활발한 논의가 필요한 부분이며 국내 후발기업들에게는 현재의 논의가 앞으로 도움이 될 것으로 전망한다"고 덧붙였다.