메디칼타임즈=허성규 기자한미약품의 급성골수성백혈병(AML, acute myeloid leukemia) 치료 혁신신약 '투스페티닙(Tuspetinib, 이하 TUS)'이 투스페티닙, 베네토클락스(Venetoclax, 이하 VEN), 저메틸화제(Hypomethylating agent, 이하 HMA)의 삼제 병용요법(TUS+VEN+HMA) 파일럿 연구로 진행될 예정이다.TUS를 개발중인 한미약품 파트너사 앱토즈는 지난달 26일(미국 동부표준시) 자사 보도자료 및 연간 실적 발표를 통해 TUS의 진전된 임상 데이터와 앞으로의 주요 이벤트를 공개했다.TUS는 골수성 악성 종양에 작용하는 주요 키나아제를 차별화된 패턴으로 표적하는 혁신 신약으로, 1일 1회 투여 경구용 치료제로 개발되고 있다.앱토즈는 현재까지 임상 1/2상에서 170명 이상의 중증 재발성 또는 불응성(R/R) AML 환자가 TUS 단독 또는 VEN과의 병용 투여를 받았다고 밝혔다.임상 2상 권장 용량인 TUS 80mg 단독요법에서는 VEN 치료 경험이 없는 환자의 36%에서 완전관해(CR) 또는 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRh)가 나타났으며, 탁월한 안정성 프로파일을 확인했다.또 재발/불응성(R/R) AML 환자를 대상으로 TUS/VEN을 병용했을 때, 환자들의 VEN 사전치료 경험에 관계 없이 우수한 안전성 프로파일과 더불어 약물 반응을 확인했다.TUS 투여 시 특별히 주목할만한 부작용이나, 다른 동일 계열 약물에서 관찰되는 전형적인 독성 반응 역시 나타나지 않았고, 다양한 유전자 돌연변이를 지닌 AML 환자 전반에 걸쳐 광범위한 활성을 보였다.앱토즈는 향후 예정된 주요 이벤트로 ▲2024년 유럽혈액학회(EHA)에서 재발/불응성(R/R) AML 환자 대상 TUS/VEN 병용요법 관련 데이터 발표 ▲2024년 여름 1L AML 환자 대상 삼제 병용요법(TUS/VEN/HMA) 파일럿 연구 개시 ▲2024년 미국혈액학회(ASH)에서 삼제 병용요법 파일럿 연구의 초기 효력 및 안전성 데이터 발표 ▲2025년 유럽혈액학회(EHA)에서 삼제 병용요법 파일럿 연구 완료 및 삼제 병용요법에서의 TUS 용량 선정 발표 ▲2025년 하반기 삼제 병용요법의 임상 2상 및 3상 개시 등의 일정을 공개했다. 앞으로 집계될 TUS 데이터에 대해 자신감이 엿보이는 일련의 학회 일정들이 포함됐다.앱토즈 바이오사이언스의 CEO이자 창립자인 윌리엄 라이스(William Rice) 회장은 진전된 TUS 데이터에 대해 "재발/불응성(R/R) AML 환자들을 대상으로 TUS 단독 및 TUS/VEN 병용 투여 했을 때, TUS는 다양한 유형의 AML 유전자 돌연변이 발현 환자들에서 괄목할만한 안전성 프로파일과 광범위한 활성을 입증했다"며 "해당 프로파일은 AML 환자의 70% 이상을 차지하는 FLT3 야생형 환자군에서도 확인됐으며, 현재 개발 중인 약물 중 이처럼 광범위한 활성을 보이는 것은 거의 없다"고 말했다.이어 "현재까지의 임상 데이터를 기반으로 우리는 TUS를 유도화학요법이 적합하지 않은 새로 진단된 AML 환자 대상의 1차 치료제(frontline treatment)로 개발하기 위해 TUS, VEN, HMA의 삼제 병용요법을 계획하고 있다"고 설명했다.  

메디칼타임즈=문성호 기자한미약품이 자체 개발한 급성골수성백혈병(AML, acute myeloid leukemia) 치료 혁신신약 투스페티닙(Tuspetinib, 이하 TUS)의 진전된 임상 데이터가 공개됐다.약물의 효과와 안전성을 입증한 것은 물론, 기존 치료제 사용에도 질병이 진행된 환자들에게 병용요법을 통해 추가적 치료 옵션을 제공할 수 있다는 점에서 기대를 받고 있다.한미약품 파트너사 앱토즈는 급성골수성백혈병 치료 혁신신약 투스페티닙의 진전된 임상 데이터를 공개했다.한미약품 파트너사 앱토즈는 30일 포르투갈 에스토릴에서 열린 유럽혈액학회(European School of Haematology, ESH) 중 진행된 웹 캐스트 발표를 통해 이 같은 내용을 공개했다고 이날(미국 동부시각 기준) 자사 보도자료를 통해 밝혔다.발표에는 앱토즈 최고 의학 책임자 라파엘 베아(Rafael Bejar) 박사와 텍사스대학교 MD 앤더슨 암센터 백혈병학과 교수 나발G. 데버(Naval G. Daver) 박사가 참여했다.AML 혁신신약 개발 권위자로 인정받는 데버 박사는 현재 TUS 임상시험 책임자를 맡고 있다.TUS는 골수성 악성종양에서 작용하는 주요 키나아제(kinases)를 표적하는 1일 1회 투여 경구용 골수키놈억제제(MKI, myeloid kinome inhibitor)로, 2021년 4억2000만달러 규모로 앱토즈에 기술수출 됐다. TUS는 미국 FDA로부터 희귀의약품(2018년) 및 패스트트랙 개발 품목(2022년)으로 지정됐으며, 한미약품은 이러한 혁신 잠재력을 바탕으로 최근 앱토즈에 지분 투자를 단행한 바 있다.이번 업데이트 된 임상 데이터는 현재 진행중인 임상 1/2상 시험(임상명 APTIVATE) 진행 상황으로, TUS/VEN(베네토클락스) 병용요법에 대한 중간 분석 결과를 포함한다.현재까지 140명 이상의 환자가 TUS를 투여 받았으며 이중 91명은 단일요법으로, 나머지 환자들은TUS/VEN 병용요법으로 임상에 참여하고 있다.지난 10월 23일까지의 데이터 분석 결과, 단일 및 병용요법 환자군 모두에서 TUS는 특이할 만한 부작용 사례 발생없이 유리한 안전성 프로파일을 보였다.우선 2상 임상 용량 (RP2D)인 80mg TUS 단일요법에서, VEN 치료 경험이 없는 모든 환자의 42%에서 완전관해(CR/CRh)가 나타났다.이 중 FLT3 돌연변이 환자군에서는 60%에 이르는 완전관해 효과를 확인했다.또한 VEN 치료 경험이 없으며 FTL3 야생형 AML 환자의 완전관해율은 29%였다. 회사측은 'FTL3 돌연변이가 없는 70~75%의 AML 환자'를 추가로 치료할 수 있는 가능성을 보인 것이라고 설명했다.일부 환자에서는긍정적 약물 반응이 조혈모세포이식 치료로 이어지기도 했다.이와 함께 TUS 80mg과 VEN 400mg 병용요법은AML 치료의 새로운 패러다임을 제시할 수 있다는 평가를 받았다.현재 APTIVATE 임상 TUS/VEN 병용 요법 코호트에 등록되는 미국 환자의 90% 이상은 VEN 단독요법 치료에 실패했다. 이러한 AML 환자의 변화는 VEN 치료 이후 개선된 구제 요법의 필요성을 의미하는데, 특히 TUS가 VEN의 여러 내성 메커니즘 억제에 기여할 수 있는 것으로 확인되면서 VEN 단독요법 치료에 실패한 환자를 대상으로 가속 승인도 노려볼 수 있다는 점이 주목된다.앱토즈 CMO 베아 박사는 "AML은 치료하기 매우 까다롭고 어려운 질병인데, TUS의 안전성과 효능 데이터가 우수한 방향으로 성숙돼가고 있어 크게 만족한다"며 "AML의 70% 이상을 차지하면서도 효과적 치료 옵션이 거의 없는 FLT3 돌연변이 없는 환자들과,VEN 치료에 실패한 환자들에게 TUS가 큰 기여를 할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.TUS 임상 책임자 데버 박사는 "TUS/VEN 조합에서 본 안전성과 효능 데이터는 매우 고무적이며, 이는 빈번히 접할 수 있는 VEN 실패 AML 환자들을 더욱 효과적으로 치료할 수 있다는 점을 시사한다"면서 "축적된 TUS/VEN 병용 데이터는 향후 삼제 병용요법(TUS/VEN/저메틸화제,HMA)으로도 임상 개발을 진전시킬 수 있다는 자신감을 준다"고 설명했다. 

메디칼타임즈=문성호 기자한미약품 본사 전경한미약품의 급성골수성 백혈병(AML) 치료 혁신신약(HM43239)을 투여한 다양한 돌연변이 환자군에서 '완전관해(CR, complete response)' 사례가 잇따라 확인됐다.한미약품 파트너사 앱토즈는 지난 3일(한국시각) 진행한 '키 오피니언 리더(KOL, Key Opinion Leader)' 웨비나에서 "재발성 또는 불응성 급성골수성백혈병(AML) 환자 대상 글로벌 1/2상 결과 HM43239의 다양한 용량(80mg, 120mg, 160mg) 투여군 모두에서완전관해 사례를 확인하는 등 성공적 결과가 나왔다"고 14일 밝혔다.앱토즈는 이 연구의 상세 내용을 다음달 10일부터 13일까지 미국 LA에서 열리는 제64회 미국혈액학회(ASH)에서 발표할 예정이다.HM43239는 골수성 악성 종양에서 작용하는 주요 키나아제(kinases)를 표적하는 1일 1회 투여 경구용 골수키놈억제제(MKI, myeloid kinome inhibitor)로, 미국FDA로부터 패스트트랙 개발 의약품(지난 5월)과 희귀의약품(2018년)으로 지정됐다.앱토즈는 이번 임상의 성공적 결과에 따라 향후 단일투여 요법과 병용투여 요법확장임상도 계획하고 있다.단일투여 요법 확장임상에서는 기존FLT3 억제제에 치료 반응이 없는 FLT3 돌연변이 환자를 포함한 AML환자군에서HM43239 120mg의 효능부터 확인할 계획이다.아울러 HM43239 80mg과 기존의 AML 치료제인 베네토클락스와의병용임상도 진행할 계획이다.

메디칼타임즈=문성호 기자한미약품이 코로나 팬데믹 상황 속에서도 예상을 뛰어넘는 실적을 기록했다.한미약품 본사 전경이다.한미약품은 작년 한해 연결기준 매출 1조 2061억원과 영업이익 1274억원, 순이익 811억원을 달성했다고 27일 잠정 공시했다. 매출은 전년 대비 12.1% 증가한 수치이며, 영업이익은 160.1%, 순이익은 368.9% 증가한 호실적이다.작년 한해 한미약품은 ▲자체 개발한 개량·복합신약의 지속적 성장 ▲중국 현지법인 북경한미약품의 고성장 ▲작년 11월 앱토즈사와 체결한 신규 기술수출 계약 등에 힘입어 이 같은 호실적을 달성하게 됐다고 설명했다.특히 한미약품은 전체 매출의 13.3%에 해당하는 1604억원을 R&D에 투자하며 지속가능혁신경영의 동력을 최대치로 끌어올리고 있다. 올해 FDA 허가가 예상되는 롤론티스는 작년 3월 국내 허가를 받아 국내 시판에 들어갔으며, 항암 혁신신약 '포지오티닙'은 작년 말 FDA 허가 신청을 마쳐 이 역시 올해 FDA 시판허가가 예상된다. 한미약품이 독자 개발한 주요 개량·복합신약들의 지속적 성장세는 국내 시장 선방의 주역이다. 아모잘탄패밀리 1254억원, 로수젯 1232억원, 에소메졸 538억원의 처방 매출을 기록했으며, 매출 100억원을 넘는 블록버스터 의약품이 총 18개에 달하는 등 제품 포트폴리오의 균형 있는 성장세가 이어졌다. 한미약품 대표이사 우종수 사장은 "코로나에 따른 전세계적 침체 분위기 가운데서도 한미약품만의 차별화된 경쟁력을 토대로 작년 한해 호실적을 달성했다"며 "자체 개발한 제품을 통해 얻은 이익을 R&D에 집중 투자하는 선순환 모델을 더욱 공고히 해 글로벌 혁신신약 개발을 통한 제약강국 실현에 앞장서 나가겠다"고 말했다.한편, 한미약품그룹 지주회사 한미사이언스는 작년 한해 연결기준으로 9536억원의 매출과 595억원의 영업이익, 442억원의 순이익을 기록했다. 

메디칼타임즈=황병우 기자 세계 최대 제약·바이오업계 행사로 꼽히는 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 국내 제약·바이오사들이 그 저력을 입증하며 또 한번 승전보를 전해왔다. 에이비엘바이오가 사노피와 1조원 규모의 기술이전 계약 소식을 전한 가운데 메인트랙 발표를 맡은 삼성바이오로직스 역시 4공장 가동 시기를 앞당기며 의약품 위탁생산(CMO) 기업으로서의 입지를 선점한 것. 또한 글로벌 투자자들을 상대로 회사의 파이프라인와 기술력 등을 소개할 수 있는 자리인 만큼 전통적인 제약사부터 바이오벤처까지 미래 가치를 강조하며 다음 행사를 기약했다. 확장성 강조한 국내 제약·바이오사…기술 이전 등 성과 거둬 14일 제약산업계에 따르면 현지시각으로 10일부터 13일까지 온라인으로 진행된 올해 JP모건에서도 국내 기업들이 굵직한 성과들을 거두고 돌아온 것으로 팡가됐다. 가장 눈에 띄는 기업은 바로 에이비엘바이오로 글로벌 제약사인 사노피와 파킨스병 치료제 후보물질 ABL301의 기술이전 소식을 전하며 주목받았다. 계약금 1억2000만달러(한화 약 1440억원)에 마일스톤 달성 여부에 따라 최대 10억6000만달러(한화 약 1조 2720억)원까지 보장하는 내용의 계약으로 이번 JP모건에서 터진 가장 큰 잭팟. 기술이전 된 ABL301은 에이비엘바이오의 그랩바디 플랫폼 기술이 적용된 파이프라인 중 하나로 뇌 발현도가 높은 IGF1R을 셔틀 타깃으로 활용해 혈액뇌관문(BBB) 투과율을 높이는 것이 핵심 기술이다. 특히, 이번 기술이전을 통해 에이비엘바이오는 이중 항체 플랫폼 기술을 기반으로 한 파이프라인에 대한 기대치를 끌어 올렸다는 게 회사 측의 설명이다. 삼성바이오로직스 존 림 대표(왼쪽), 한미약품 대표이사 권세창 사장이 발표하는 모습. 6년 연속 메인 트랙 발표를 하게 된 삼성바이오로직스의 경우 세계 최대의 바이오의약품 위탁생산(CMO) 기업의 입지를 확인하는 성과를 거뒀다. 이 자리에서 삼성바이오로직스 존 림 대표가 2023년으로 예정됐던 4공장 가동 시기를 올해 3분기 부분 가동에 들어갈 수 있다고 강조하며 글로벌 CMO 도약을 선언한 것. 존 림 대표는 "올해 10월 이후 4공장이 부분 가동에 들어간다면 6만 리터 규모의 생산 능력을 추가하게 된다"며 "본래 계획대로 내년 2분기에 나머지가 가동되는 즉시 cGMP 획득도 가능할 것"이라고 말했다. 삼성바이오로직스가 예정대로 연내 4공장 가동에 들어가면 1~4공장 합계 62만리터 규모를 확보하게 된다. 이는 바이오의약품 위탁 생산 업체로는 세계 최대 규모. 이번 JP모건을 통해 이러한 인프라를 강조한 셈이다. 여기에 더해 삼성바이오로직스는 32만6400㎡(10만평) 규모의 5, 6공장 신설을 목표로 내걸고 부지 확보 협의와 세포 유전자 치료제 개발을 위한 M&A계획 등을 추가로 전하며 투자자들의 이목을 끌었다. 한미, 파이프라인 FDA허가 기대…SK팜테코 IPO 공략 구체화 삼성바이오로직스와 마찬가지로 위탁 개발 생산(CDMO) 기업이자 연내 IPO를 시행할 것으로 기대 받는 SK팜테코 역시 IPO 이후 비전 공유의 기회를 가졌다. SK팜테코 아슬람 말릭 사장은 SK팜테코의 차별화된 경쟁력으로 ▲미국-유럽-아시아 통합 생산 역량 ▲글로벌 최고 수준의 컴플라이언스 체계 ▲장기계약 기반의 우수한 파이프라인을 꼽았다. SK팜테코가 미국, 유럽, 아시아에 보유한 생산 시설이 미국 FDA, 유럽 EMA 규정을 준수하고 있다는 점에서 고품질의 원료 의약품을 생산할 수 있다는 점을 강조한 것. 말릭 사장은 "지난해 잠정 매출은 7억4000만 달러(한화 약 8830억원)로 2017 대비 약 7.5배 성장했다"며 "성장세인 기존 사업에 더해 세포‧유전자 치료제를 성장 동력으로 삼아 오는 2025년에는 연 20억 달러(약 2조4000억원) 매출을 올릴 것"이라고 기대했다. 또한 한미약품, LG화학 등은 이머징 트랙 발표를 통해 신약 파이프라인을 포함한 신규 R&D 계획을 공개했다. 한미약품은 이번 JP모건에서 연내 미국 FDA 시판허가를 목표로 하고 있는 롤론티스와 포지오티닙(항암 혁신신약)을 강조하는 모습. 또한 한미약품 파트너사인 스펙트럼은 올해 1분기 중 FDA에 롤론티스에 대한 생물의약품허가(BLA)를 재신청 계획과 포지오티닙에 대한 FDA 시판 허가 신청을 강조하며 경쟁력을 과시했다. 실제로 제약업계에 따르면 두 제품 모두 이르면 연내 허가 승인이 예상되는 상황이다. 한미약품은 최근 이 두 신약의 높은 상용화 가능성에 대한 기대에 따라 스펙트럼에 대규모 지분 투자를 단행한 바 있다. 또 나스닥 상장사인 혈액질환 전문 제약사 앱토즈에 5000억원대로 기술수출한 경구용 골수키놈억제제(MKI, myeloid kinome inhibitor, HM43239)의 임상도 올해 본격화 된다는 소식도 전해졌다. 한미약품 권세창 사장은 "올해는 R&D 분야에서 획기적 성과를 보이는 한 해가 될 것으로 기대한다"며 "항암, 희귀질환, 대사성질환 등 기존 영역에서의 성과는 물론, mRNA분야 등 새로운 혁신 분야에서 신성장 동력을 구축해 나가는 도약의 해로 만들겠다"고 말했다. 올해로 40회를 맞은 JP모건 헬스케어 컨퍼런스는 현지시간으로 지난 10일부터 13일까지 논의를 이어갔다. LG화학 역시 통풍 신약 파이프라인 '티굴릭소스타트'를 강조하며 1차 치료제 등극을 목표로 연내 미국과 중국에 임상 3상 시험에 들어갈 계획을 밝혔다. 이와 함께 비알콜성지방간(NASH) 신약으로 미국 임상 1상 진행 중인 'LR20056'은 임상 1상 중간결과를 통해 1일 1회 복용에 최적화된 약동학 결과와 내약성을 확인한 만큼 연내 1상을 완료하고 미국 2상 시험계획을 신청하겠다는 계획도 전했다. 아울러 LG화학은 제약사 R&D의 필수요건으로 꼽히는 항암 영역 파이프라인 확대 계획도 언급했다. 구체적으로 차세대 CAR-T 세포치료제 LR19023을 고형암 치료제로 개발하게 된다. HK이노엔, 케이캡 2조원 목표…바이오사 파트너링 집중 상당수 기업이 차세대 파이프라인 임상에 대한 청사진을 제시했다면 케이캡이라는 신약을 가진 HK이노엔은 보다 구체화된 매출 목표를 가지고 시장 영향력 확대를 위한 복안을 제시했다. 케이캡은 국내에서도 급여 확대 등의 호재를 타고 이미 누적 2000억원이 넘는 원외처방 실적을 기록하고 있는 상황. 이를 기반으로 HK이노엔은 향후 2030년까지 누적 매출 2조원 규모의 글로벌 블록버스터 치료제로 거듭나겠다는 목표를 내놨다. 특히, HK이노엔은 케이캡이 최근 임상 3상을 통해 중증도 이상의 환자에게 치료 후 유지 효과와 안전성을 확인한 만큼 해외 기술 수출 등의 영향력이 더 확대될 것으로 전망했다. 이번 JP모건 컨퍼런스에서는 전통적 제약사 말고도 다양한 국내 바이오 기업들도 컨퍼런스에 참가해 신약 개발 가능성을 평가받았다. 지놈앤컴퍼니, 파멥신, 씨젠, 퀸타매트릭스, 압타바이오, 바이오니아, 신테카바이오, 지아이이노베이션, 압타머사이언스, 엔지켐생명과학 등이 그 주인공. 코로나 대유행으로 진단 수요가 늘어나면서 주목 받은 씨젠은 위드코로나 시대에 대비한 '분자진단 플랫폼 기업'으로의 변화를 강조했다. 지금까지 분자진단 기업들의 시약 개발이 아날로그 방식으로 이뤄져 다양한 질병의 원인을 찾아내는 진단시약을 신속하게 개발하기 어려웠던 만큼 씨젠은 진단 시약을 플랫폼 기반으로 개발하겠다는 것이다. 또한 진단기업이 코로나 이후 상대적으로 성장동력이 떨어진다는 평가를 받는 가운데 ▲현장검사 솔루션 ▲전문기관 대상 솔루션 ▲코로나 외 다른 호흡기 질환 유행 등 크게 3가지 대응방안을 가지고 분자진단의 생활화를 이뤄내겠다고 밝혔다. 다수의 바이오기업은 현재 진행 중인 임상 파이프라인을 어필하며 글로벌 기술수출 계약체결을 목표로 논의를 이어갔다. 한편, 다수의 바이오기업은 현재 진행 중인 임상 파이프라인을 어필하며 글로벌 기술 수출 계약체결을 목표로 논의를 이어가고 있다. 에이비엘 바이오 이외에는 컨퍼런스 기간 동안 비록 계약 체결 소식을 전하지는 못했지만 대화의 물꼬를 텄다는 점에서 충분한 의미를 가진다는 게 업계의 시각이다. 항체치료제 개발 전문 기업인 파멥신은 '올린베시맙-키트루다 병용투여 임상 1상'을 통해 확인된 약물의 효능 및 임상 2상과 상업화 계획을 어필했으며, 압타바이오는 글로벌 제약사들과 핵심 플랫폼 기술과 파이프라인 소개, 글로벌 기술수출(L/O) 등에 대한 논의를 가졌다. 압타바이오는 임상 2상의 주요 바이오마커 개선을 확인한 당뇨병성 신증 치료제 이수지낙시브(APX-115)에 대한 기술 수출 계약 체결을 목표로 하고 있다. 또 압타머사이언스는 표적 특이성에 기반한 압타머-약물 접합 항암제 'AST-201'과 뇌 혈관 장벽 극복기술인 'BBB-shuttle 압타머' 등 핵심 파이프라인에 대한 기술 이전 가능성을 타진했다. 이밖에 지아이이노베이션은 온라인 1대 1 미팅을 통해 주요 혁신 신약 후보 물질인 면역 항암제 GI-101과 알레르기 치료제 GI-301 그리고 미공개 신규 면역 항암제의 기술 제휴를 노렸다. 홍준호 지아이이노베이션 대표는 "유일하게 비상장사로 초청받아 글로벌 바이오기업 및 투자전문가들과 미팅을 진행할 수 있게 됐다"며 "다양한 논의를 통해 자사 후보물질 기술제휴 및 기술수출 등에 대한 유의미한 성과를 낼 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자 한미약품이 mRNA 플랫폼을 기반으로 오미크론 등 변이에 대응할 수 있는 코로나 백신 후보 물질을 확보했다. 동시에 호중구감소증 치료제인 롤론티스를 포함 2개 신약을 연내 미국 FDA로부터 시판 허가를 받아내겠다고 공언했다. 한미약품 대표이사 권세창 사장이 제40회 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에 제출할 발표영상을 서울 송파구한미약품 본사에서 촬영하고 있다. 한미약품 신약개발 부문 총괄 책임자인 권세창 사장은 13일 온라인으로 열린 제40회 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 현재 개발 중인 30여개 신약 파이프라인을 포함한 신규 R&D 계획을 발표했다. 이날 발표에서 권 사장은 연내 미국 FDA 시판허가를 목표로 하고 있는 롤론티스와 포지오티닙(항암 혁신신약)을 비롯한 다양한 파이프라인을 소개하는 한편, 최근 성공적으로 확보한 mRNA플랫폼 기반의 다양한 신약 개발 전략도 공개했다. 한미약품은 현재 항암분야 13개, 대사성질환 및 심혈관∙신장계(CVRM)질환 8개, 희귀질환 5개, 기타 영역 4개 등 30여개에 이르는 혁신신약 개발을 진행하고 있다. 롤론티스‧포지오티닙 연내 FDA 허가 기대 우선 한미약품은 파트너사 스펙트럼이 개발 중인 롤론티스와 포지오티닙의 FDA 시판허가가 올해 기대된다고 밝혔다. 스펙트럼은 올해 1분기 중 FDA에 롤론티스에 대한 생물의약품허가(BLA)를 재신청할 계획이며, 포지오티닙에 대해서는 작년 12월 FDA 시판허가 신청을 완료했다. 두 제품 모두 이르면 연내 허가 승인이 예상된다. 한미약품은 최근 이 두 신약의 높은 상용화 가능성에 대한 기대에 따라 스펙트럼에 대규모 지분 투자를 단행한 바 있다. 나스닥 상장사인 혈액질환 전문 제약사 앱토즈에 5000억원대로 기술 수출 된 경구용 골수키놈억제제(MKI, myeloid kinome inhibitor, HM43239)의 임상도 올해 본격화한다. HM43239는 2018년 미국 FDA로부터, 이어 2019년 한국 식약처로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있으며, 미국과 한국에서 임상 1상이 빠르게 진행되고 있다 .앱토즈는 현재 진행 중인 임상 결과를 토대로 최대한 신속하게 후속 임상을 이어갈 계획이다. 이번 발표에서는 한미약품이 불응성 악성 혈액암 및 고형암의 새 표적항암 신약으로 개발 중인 EZH1/2 이중 저해제(HM97662)임상 전략도 처음 소개됐다. 한미약품은 올해 상반기 임상 1상 신청을 계획중이며, 연내 용량 증량 및 확장 임상까지 확대할 방침이다. HM97662는 전임상 연구에서 다수의 재발 혹은 불응성 암종 돌연변이 또는 과발현된 발암 유전자 EZH2의 억제는 물론, 상보적으로 활성화되는 EZH1 억제 능력도 우수한 이중 저해로 강력한 항암 효과의 가능성을 보이고 있다. 독자적 mRNA 플랫폼 확보…코로나 백신 영역 확대 이번 발표에서 권 사장은 한미약품이 자체 R&D역량을 기반으로 독자적 mRNA플랫폼을 성공적으로 개발했다고 공개했다. 한미약품 R&D 파이프라인(2021.12월 기준) 이를 통해 코로나 백신 개발뿐 아니라 대사성질환, 항암, 심혈관 및 신장계 질환, 효소대체 요법 등 분야에 해당 mRNA플랫폼 적용을 추진하고 있다고 설명했다. 한미약품연구센터는 한미정밀화학이 생산한 원료물질을 이용한 mRNA 플랫폼을 확보했으며, 코로나 최근 변이에 대응할 수 있는 후보 물질을 개발했다. 한미약품은 자체 도출한 코로나 백신 후보물질(HM72524)이 다양한 변이 종에서도 우수한 중화 효과가 나타난다는 사실을 확인했으며, 이를 기반으로 빠른 시일 내 임상승인을 신청할 계획이다. 이와 함께 한미약품은 이 mRNA플랫폼을 기반으로 항암 백신, 대사성질환 및 의학적 미충족 수요가 높은 리소좀 축적 질환 등에 관한 연구에도 착수했다. 한미약품 권세창 사장은 "올해는 R&D 분야에서 획기적 성과를 보이는한 해가 될 것으로 기대한다"며 "항암, 희귀질환, 대사성질환 등 기존 영역에서의 성과는 물론, mRNA분야 등 새로운 혁신 분야에서 신성장 동력을 자체 연구와 오픈이노베이션을 통해 구축해 나가는 도약의 해로 만들겠다"고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자 크리스탈지노믹스는 혈액암 치료제로 개발 중인 'CG-806'의 급성골수성백혈병(AML) 환자 대상 임상 1상에서 종양이 완전히 사라지는 완전 관해(complete response)를 확인했다. 23일(현지시간) 미국 앱토즈 바이오사이언스 연간보고서에 따르면, 혈액암 치료제 CG-806 450mg을 하루 2회 투약(BID)한 환자에게서 완전 관해(complete response)가 나타났고, 여러 차례 투약한 환자에서도 부작용 없이 안전한 것으로 확인됐다. 주목할 만한 점은 CG-806이 경구 투여방식이라는 점이다. 앞서 지난해 12월 열린 미국 혈액암학회(ASH)에서 반복적 항암치료를 받은 1명의 FLT3 양성 환자(AML)의 경우 항백혈병 활성이 관찰됐고, 말초혈액 모세포 수치(25%이상 백혈병으로 확진)가 첫 번째 치료주기에서 93%에서 10%로 감소한 결과를 발표한 바 있다. 현재 미국 내 30개 병원에서 급성골수성백혈병 환자에게 450mg 투여하는 환자를 등록하고 있다. CG-806은 크리스탈지노믹스가 개발한 세계 최초의 질환표적인 FLT3/BTK 다중 저해 신약후보이다. 지난해 8월 미국 스톤레이크캐피탈(Stonelake capital)은 CG-806이 연간 70억달러(약 8조원)가 넘는 블록버스터인 애브비의 이브루티닙 보다 강력한 효과를 낼 것이라고 분석한 바 있다. 애덤 메이(Adam may) 연구원은 보고서를 통해 애브비 이브루티닙, 머크 ARQ-531과 같은 약물과 CG-806의 전임상 프로필을 비교 검토한 후 CG-806이 혈액암 치료제로 더 가능성이 있다고 밝혔다. 크리스탈지노믹스는 급성골수성백혈병 대상 임상 1상의 완전한 데이터는 이번 6월에 열리는 유럽혈액학회(EHA)에서 발표할 계획이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=최선 기자 크리스탈지노믹스가 세계 최초(First in class) 혈액암 신약후보 'CG-806'의 임상 1상 중간 결과를 12월5일부터 8일까지 화상으로 열린 미국 혈액학회(ASH)를 통해 발표했다고 8일 밝혔다. 임상을 진행하는 앱토즈 바이오사이언스(Aptose Bioscience Inc.)에 따르면 ▲비의존적 돌연변이 BTK/FLT3 저해제 CG-806의 재발성 또는 불응성 만성림프구성 백혈병(CLL)/소림프구성림프종(SLL) 또는 비호지킨림프종(NHL) 환자 대상 용량 증량 임상 1a/b상의 중간결과 등을 발표했다. B세포 악성종양 대상 임상에서는 만성 림프구성 백혈병(CLL)에서 발생하는 림프구 증가증을 타깃 할 수 있는 다수의 핵심 종양 타깃(BTK 포함)과 경로를 강하게 저해하며, 여러 종의 암에서 종양 크기 감소를 확인했다. 가장 최근에 진행되고 있는 750mg 코호트 경우 약물과 관련이 있을 가능성이 있는 용량제한독성(DLT)가 발생해 현재 코호트 확장 중이지만 차후 자료 분석을 해본 봐 이 부작용은 CG-806과 관련이 없을 것으로 예상하고 있다. 현재까지 양호한 내약성이 관찰됐고, 추후 용량증가를 어렵게 할 수 있는 독성 동향은 관찰되지 않았다. 추가로 급성 골수성 백혈병 임상에서는 450mg 1일 2회 용법으로 임상을 개시해 FLT3-ITD(돌연변이)와 FLT3-WT(야생형) 포함한 환자 4명을 빠르게 모집했다. 특히 반복적 항암치료를 받은 1명의 FLT3 양성 환자의 경우 항백혈병 활성이 관찰됐고 말초혈액 모세포 수치(25%이상시 백혈병으로 확진)가 첫번째 치료주기에서 93%에서 10%로 감소했다. 또한 양호한 내약성이 관찰됐고, 추후 용량증가를 어렵게 할 수 있는 독성 동향은 관찰되지 않았다. 앱토즈의 윌리엄 G.라이스(William G. Rice) 대표는 "다른 성공적인 BTK저해재들의 개발사례에서 관찰됐던 것처럼, CG-806을 투여 받은 CLL환자들에게 관찰된 On-target 림프구 증가증과 종양크기 감소는 향후 궁극적으로 나타날 종양반응에 대한 긍정적 선행지표가 될 수 있다"고 밝혔다. 또한 "AML 경우 연속적으로 FLT3저해제를 투여 받았던 1명의 환자에서 관찰된 항백혈병 활성과 첫번째 치료주기에서 93%에서 10%로 감소한 말초혈액 모세포 수치에 대해 우리는 기쁘게 생각하며, 확인된 CG-806의 활성 지표들에 대해 만족하고 있고, 내년 상반기 European Hematology Association (EHA) 2021에서 추가 업데이트를 할 계획이다"고 말했다. 현재 만성 림프구성 백혈병(CLL) 환자에게 750mg 투여하는 환자를 등록하고 있다. 이 750mg 용량 수준이 안전한 것으로 확인되면 앱토즈는 계획된 최고 투여 용량 수준인 900mg까지 늘릴 예정이다.