메디칼타임즈=허성규 기자삼성바이오에피스(대표이사 고한승 사장)는 1일, 희귀질환 치료제 에피스클리(EPYSQLITM, 솔리리스 바이오시밀러, 성분명 에쿨리주맙)를 국내에 출시한다고 밝혔다.삼성바이오에피스의 솔리리스 바이오시밀러 '에피스클리' 제품사진.에피스클리는 미국 알렉시온이 개발하여 아스트라제네카가 판매 중인 발작성 야간 혈색 소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 등의 난치성 희귀질환 치료제 솔리리스(Soliris)의 바이오시밀러다.솔리리스는 성인 기준 연간 치료 비용이 약 4억원에 달하는 대표적인 초고가 바이오의약품으로서, 바이오시밀러 개발을 통한 환자 접근성 확대가 절실한 제품이라는 설명이다.이에 삼성바이오에피스는 이러한 의료 현장의 미충족 수요 해소를 위해 기존 오리지널 의약품 기준 바이알(병)당 5,132,364원이던 약가(약제급여상한액)를 절반 수준인 2,514,858원으로 대폭 인하했다.이는 4월부터 새롭게 적용되는 솔리리스 약가 3,600,000원에 비해서도 약 30% 저렴한 금액이라는 것이다.앞서 삼성바이오에피스는 지난 1월 국내에서 에피스클리의 품목 허가를 획득했으며, 희귀질환 환자들에게 조속히 의약품을 공급하기 위한 보건복지부, 건강보험심사평가원 등의 빠른 약가 심사 및 승인을 거쳐 4월에 제품을 출시할 수 있게 됐다.삼성바이오에피스는 에피스클리의 국내 유통 및 판매를 직접 담당할 예정이며, 에피스클리를 처방받는 환자를 대상으로 한 지원 프로그램도 마련할 계획이다.에피스클리 출시에 앞서 삼성바이오에피스 고한승 사장은 "고품질 바이오의약품을 저렴한 가격으로 더 많은 환자들에게 처방하는 바이오시밀러의 사업 가치를 극대화했다"고 강조했으며, "향후 환자들의 치료 비용을 대폭 경감함으로써 국가 건강보험 재정 절감에도 기여할 수 있을 것으로 기대한다"고 전했다.한편 삼성바이오에피스는 2019년 8월부터 2021년 10월까지 PNH 환자 대상 글로벌 임상 3상을 진행했으며, 이후에도 PNH 치료의 약가 비용 부담을 고려해 도움이 필요한 국내 환자들의 치료를 위해 적극 나서왔다.이와 관련해 임상에 참여한 환자들에게 최대 2년간 제품을 무상으로 제공하고, 임상시험용 의약품의 치료목적 사용 승인을 얻어 별도의 심사를 거친 환자의 치료를 지원하기도 했다.한편, 삼성바이오에피스는 앞서 지난 해 에피스클리를 유럽 시장에 출시했으며 독일, 프랑스, 이탈리아 등 주요 국가에서 현지 법인을 중심으로 직접 제품을 판매하고 있다.

메디칼타임즈=문성호 기자임상현장에서 그동안 쓸 수 있는 '무기'가 제한돼 치료에 어려움을 겪었던 시신경척수염 범주질환(NMOSD, Neuromyelitis Optica Spectrum Disease).솔리리스(에쿨리주맙, 아스트라제네카)가 NMOSD까지 급여확대에 성공하면서 임상에서 활용도가 늘어났다. 이에 따라 세대 교체 열풍속에서 매출이 급감한 상황에서 판매량을 유지할 여력이 생겼다는 예측이 나오고 있다.아스트라제네카 솔리리스가 4월부터 시신경 척수염 범주질환에까지 급여가 확대될 예정이다.28일 제약업계에 따르면, 최근 보건복지부는 솔리리스의 급여범위를 NMOSD까지 확대하는 내용의 급여기준 개정안을 마련하고 4월부터 적용한다는 방침이다.신경과 분야 대표적 중증 희귀질환인 NMOSD은 중추신경계를 공격하는 자가 면역 질환으로, 심할 경우 실명으로 이어질 수 있다. 시신경과 척수에 염증이 많이 생기는 것이 특징이다.대한신경면역학회에 따르면, 2017년 기준 10만명 당말 3.56명 정도가 NMOSD이 발병하는데 국내에는 약 1000명 이상의 환자가 있을 것으로 추산된다. 국내 NMOSD의 평균 발병 연령은 43세로 보고 됐으며, 남성보다 여성에서 4.7배 더 흔히 발병하고 있다. 즉 환자 대부분 활발히 사회생활을 하는 성인이다.문제는 그동안 임상현장에서 활용할 수 있는 치료제가 제한돼 왔다는 점이다. 이 가운데 솔리리스는 2021년 NMOSD 적응증 확대 이후 줄곧 해당 분야 급여확대를 추진해왔다. 한독이 국내 판권을 갖고 있을 때부터 해당 분야 급여확대를 추진해왔는데, 아스트라제네카가 다시 국내 판권을 갖게 된 이후 급여확대에 성공하게 됐다.이에 따라 솔리리스는 4월부터 항아쿠아포린-4(AQP-4) 항체 양성인 만 18세 이상의 성인 NMOSD 환자에 대해 급여가 적용될 예정이다. 구체적으로 최근 1년 이내 적어도 2번의 증상 재발 또는 최근 2년 이내 적어도 3번(최근 1년 이내 1번 포함)의 증상 재발이 있는 경우다. 맙테라(리툭시맙, 로슈) 주사제의 급여기준에 적합해 3개월 이상 해당 약제를 투여했음에도 증상 재발이 있거나, 부작용으로 투여를 지속할 수 없는 경우 솔리리스 투여가 가능하다. 동시에 엔스프링(사트랄리주맙, 로슈) 주사제의 급여기준에 적합해 3개월 이상 해당 약제를 투여했음에도 증상 재발이 있거나, 부작용으로 투여를 지속할 수 없는 경우도 솔리리스를 급여로 투여 받을 수 있다.아울러 복지부는 NMOSD에 솔리리스를 처방 할 수 있는 의료진은 '신경과'와 '안과' 전문의로 제한했다.다만, 다른 적응증과 달리 NMOSD에 대해선 건강보험심사평가원 사전승인 심사 대상에 해당되지 않은 것으로 나타났다. 복지부 측은 "치료 시작 후 매 6개월마다 모니터링해 투여유지 여부를 평가해야 한다"며 "최초 투약시점으로부터 매 4주마다 신경학적 기능검사 확인하고, 최초 투약시점으로부터 매 6개월마다 확장 장애 상태 척도(Extended Disability Status Scale, EDSS)를 확인해야 한다"고 덧붙였다.한편, 아스트라제네카는 지난 2020년 알렉시온을 390억 달러(약 42조원)에 인수한 뒤 2023년 1월 솔리리스와 후속 약물인 울토미리스(라불리주맙) 판권을 회수한 바 있다. 국내시장에 직접 판매하기 위해 판권을 회수한 것으로 임상현장에서 두 제품의 세대교체가 이뤄지고 있는 상황이다. 실제로 아이큐비아에 따르면, 솔리리스는 매년 매출액이 급감하면서 지난해 82억원까지 감소했다. 반면, 울토미리스는 2021년 국내시장 진입 이후 매출이 급증하며 지난해 502억원까지 급성장했다.그나마 솔리리스가 NMOSD까지 급여가 확대됨에 따라 매출 유지 여력이 생긴 것으로 평가된다. 다만, 최근 아스트라제네카가 울토미리스도 미국 FDA로부터 NMOSD 적응증을 확대했다는 점에서 국내시장에도 조만간 영향을 미칠 것으로 예상된다.

메디칼타임즈=허성규 기자삼성바이오로직스가 지난해 국내 제약·바이오업계 최초로 연간 영업이익 1조원을 돌파했다.삼성바이오로직스가 지난해 국내 제약·바이오업계 최초로 연간 영업이익 1조원을 돌파하며, 사상 최대 실적을 기록했다고 밝혔다.삼성바이오로직스(대표이사 존 림)는 2023년 연결 기준 매출 3조 6,946억원, 영업이익 1조 1,137억원을 기록했다고 24일(수) 공시를 통해 밝혔다. 전년 대비 매출은 6,933억원(+23%), 영업이익은 1,301억원(+13%) 증가한 기록이다.별도 기준으로는 4공장의 매출 반영 및 공장 운영 효율 제고로 매출 2조 9,388억원(+21%), 영업이익 1조 2,042억원(+24%)을 기록했다.삼성바이오에피스는 매출 1조 203억원, 영업이익 2,054억원을 기록하며 창사 후 첫 매출 1조원을 돌파했다.전년 대비 매출은 740억원(+8%) 증가했고, 영업이익은 지난 해 마일스톤(연구개발 수수료) 수령에 따른 기저효과로 261억원(-11%) 감소했다.삼성바이오로직스의 2023년 말 연결 기준 자산은 16조 462억원, 자본 9조 8,305억원, 부채 6조 2,157억원을 기록했다. 부채비율은 63.23%, 차입금 비율은 16.6%로 안정적인 재무 상태를 유지했다.삼성바이오로직스는 2024년에도 안정적인 사업 확대를 통해 견조한 성장세를 이어갈 것으로 보고 전년대비 10~15% 성장한 매출 전망치를 공시했다.4분기를 별도로 보면 삼성바이오로직스는 4공장 가동에 따른 매출 반영과 기존 1~3공장 운영 효율 제고, 삼성바이오에피스의 제품 판매량 증가 및 신제품 출시 등의 영향으로 연결 기준 매출 1조 735억원을 기록하며 역대 최대 분기 매출을 달성했고, 영업이익은 3,500억원을 기록했다.4분기 별도 기준 매출은 4공장의 Ramp-up 가속화, 운영 효율 극대화 영향으로 전년 동기 대비 802억원(+11%) 증가한 8,279억원을 기록했으며, 영업이익은 매출 증가에 따른 영향으로 전년 동기 대비 255억원(+8%) 증가한 3,340억원을 기록했다.삼성바이오에피스는 미국, 유럽 등 글로벌 시장에서의 제품 판매 확대로 4분기 매출은 전년 동기 대비 443억원(+18%) 증가한 2,889억원, 영업이익은 전년 동기 대비 178억원(+29%) 증가한 782억원을 기록했다.주요 사업을 살펴보면 삼성바이오로직스는 화이자, 노바티스 등 빅파마와 대규모 위탁 생산 계약을 체결하며 연간 수주액 3조 5,009억원을 기록했다.이는 연간 기준 역대 최고 수주 실적이다. 누적 수주 총액은 약 120억 달러다. 또한 글로벌 톱 20개 제약사 중 총 14개 제약사를 고객사로 확보하며 수주경쟁력을 입증했다.또한 증가하는 바이오 의약품 수요에 신속하게 대응하기 위해 지난해 4월부터 2025년 4월 완공을 목표로 5공장을 건설 중으로, 이는 1~4공장의 최적 사례를 집약한 디자인으로 설계됐으며, 생산능력은 18만 리터로 완공 후 총 생산능력은 78.4만 리터이다.특히 포트폴리오 확장의 일환으로 ADC 분야에 적극 투자하고 있다. 2024년 내 가동을 목표로 ADC 생산시설 건설을 추진 중인 한편, 지난해 9월과 4월에는 삼성물산과 함께 조성한 '삼성 라이프 사이언스 펀드'를 통해 차세대 ADC 기술을 보유한 국내 기업 ΄에임드바이오 (AimedBio)΄와 스위스 소재 기업 ΄아라리스 바이오텍(Araris Biotech)΄에 투자했다.위탁개발사업(CDO) 부분에서는 기술 플랫폼 S-DUAL™(차세대 이중항체 플랫폼)과 DEVELOPICK™(신약 후보물질 발굴 플랫폼)을 고도화하는 한편, S-CHOsient™(임시 발현 플랫폼), S-Glyn™(글리코실화 분석 기반 물질 개발 지원 플랫폼) 등 두 개의 신규 플랫폼을 출시하며 기술 경쟁력을 확보하고 차별화된 서비스를 제공하는데 주력하고 있다.삼성바이오로직스는 글로벌 고객사와의 접점을 늘리기 위해 지난해 주요 빅파마가 위치한 뉴저지에 세일즈 오피스(영업 사무소)를 구축해 고객과의 소통 채널로 활용하고 있다. 향후 중요성이 높은 해외 거점에 추가로 진출해 글로벌 수주 네트워크를 구성하고 영업 역량 측면에서도 초격차 경쟁력을 만들어 나갈 계획이다.삼성바이오로직스는 지속가능성장을 위해 ESG 경영에도 주력하고 있다. 2022년 2050년 넷제로 목표를 선언했으며, 지난해 6월 ESG경영 주요 성과와 중장기 추진전략을 담은 '2023 ESG 보고서'를 발간했다. 이외에도 저탄소 친환경 사업장 구축을 위해 온실가스 배출량 감축 및 재생에너지 전환, 폐기물 재활용 등의 에너지 절감 활동도 진행했다. 글로벌 탄소정보공개 프로젝트(CDP) 참여, 기후변화 재무정보공개 협의체(TCFD) 보고서 발간 등 여러 기후변화 대응 활동에 적극 참여 중이다.이와함께 삼성바이오에피스는 현재 블록버스터급 바이오시밀러 7종을 판매하고 있으며, 지난해에는 일회성 마일스톤 감소에도 불구하고 제품 판매 호조로 의미있는 실적을 기록하며 제품 판매 회사로서의 입지를 공고히 했다는 설명이다.미국에 자가면역질환 치료제 '휴미라' 바이오시밀러(SB5, 제품명 '하드리마'), 유럽에 희귀성 혈액질환 치료제 '솔리리스' 바이오시밀러(SB12, 제품명 '에피스클리')를 각각 출시함으로써 다양한 시장과 질환 영역에서 제품 판매 영역을 확대하고 있다.삼성바이오에피스는 2024년에도 글로벌 시장에서의 제품 판매 확대에 주력하는 한편, 후속 바이오시밀러 파이프라인 개발을 적기 마무리하고 항체약물 접합체(ADC) 연구 등 미래 사업을 위한 본격적인 도약을 준비할 계획이다.

메디칼타임즈=허성규 기자삼성바이오에피스 본사 전경.삼성바이오에피스(대표이사 고한승 사장)는 지난 19일 식품의약품안전처로부터 혈액학 분야 난치성 희귀질환 치료제 '솔리리스(Soliris)'의 바이오시밀러 에피스클리(프로젝트명 SB12, 성분명 에쿨리주맙)의 품목 허가를 승인받았다고 밝혔다.솔리리스는 미국 알렉시온社가 개발한 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 등 희귀질환 치료제로, 글로벌 매출액 규모가 약 5조원(37억 6,200만불)에 달한다.솔리리스의 대표 적응증인 발작성 야간 혈색소뇨증의 경우, 혈관 내 적혈구가 파괴되어 혈색 소변의 증상을 보이고 급성 신부전 등의 합병증을 유발하여 심하면 생명에도 위험을 주는 희귀질환이다.솔리리스는 성인 기준 의료비 부담이 연간 수 억원에 달하는 대표적인 초(超)고가 바이오의약품으로서, 국내 기업으로는 삼성바이오에피스가 유일하게 글로벌 임상 시험을 마치고 품목 허가를 획득했다.삼성바이오에피스는 2022년 6월 품목허가 신청 후 19개월여 만에 최종 승인을 받았으며, 이를 통해 국내에서 자가면역·종양·안과·혈액학 분야 총 7종의 바이오시밀러 제품을 보유하게 됐다.앞서 삼성바이오에피스는 유럽에서 지난 해 5월 에피스클리의 품목 허가를 획득한 바 있으며, 별도의 파트너사 없이 직접 판매 체제를 통해 독일, 프랑스 등 유럽 시장에 순차적으로 제품을 출시했다.삼성바이오에피스 RA(Regulatory Affairs)팀장 정병인 상무는 "에피스클리는 고품질 의약품의 환자 접근성 개선이라는 바이오시밀러 개발의 본질적 가치에 매우 부합하는 제품이며, 국내 희귀질환 환자들이 합리적인 가격으로 치료받을 수 있는 기회를 확대할 수 있어 금번 품목 허가의 의미가 크다"고 전했다.한편, 삼성바이오에피스는 2019년 8월부터 2021년 10월까지 PNH 환자를 대상으로 글로벌 임상 3상을 진행했으며, 유관 학술대회를 통해 SB12와 오리지널 의약품과의 임상 의학적 동등성을 입증했다.또한 PNH 치료의 약가 비용 부담을 고려하여 임상에 참여한 환자들에게 최대 2년간 제품을 무상으로 제공하는 연장 공급을 진행했으며, 임상시험용 의약품의 치료목적 사용 승인을 얻어 별도의 심사를 거친 환자의 치료를 적극 지원해 왔다.

메디칼타임즈=문성호 기자한국로슈의 시신경척수염 치료제 '엔스프링(사트랄리주맙)'이 다음 달부터 건강보험에 적용된다.지난 2021년 4월 국내 허가가 된 후 2년 7개월 만에 등재되는 셈이다.한국로슈 시신경척수염 치료제 엔스프링 제품사진.30일 제약업계에 따르면, 보건복지부는 이 같은 내용을 골자로 한 '약제 급여 목록 및 급여 상한금액표 일부개정안'을 확정하고 12월부터 적용할 예정이다.시신경척수염 범주질환(NMOSD)은 시신경염과 척수염 증상이 주 증상으로 시력소실, 신경학적 손상을 유발하며 중추신경계에 나타나는 희귀 자가면역질환이다.엔스프링은 시신경척수염 범주질환의 핵심 발병인자인 인터루킨-6(IL-6) 수용체를 선택적으로 표적해 억제하는 혁신적인 기전의 신약이다.새로운 리사이클링 항체 기술을 적용해 약물이 혈류로 재순환돼 인터루킨-6 억제 효과가 더 오래 지속되도록 한다. 또 피하주사 방식으로, 유지요법 투여 시 4주 1회 환자 또는 보호자가 가정에서 유지용량을 투약할 수 있어 치료의 편의성을 높였다.이 가운데 엔스프링은 지난 8월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과한 후 약가협상을 거쳐 최종 12월부터 건강보험에 적용되게 됐다.엔스프링은 총액제한형, 젬퍼리는 총액제한형, 환급형을 통해 12월 1일부터 급여 적용된다.표시가 상한금액은 엔스프링이 관당 772만 3456원으로 책정됐다. 주목되는 점은 앞서 급여 신청한 아스트라제네카 '솔리리스(에쿨리주맙)' 보다 앞서서 건강보험에 등재된다는 것이다. 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제인 솔리리스가 2021년 급여기준 확대를 신청하면서 급여 진입을 위해 한 발 앞서 갔지만 논의가 지연되면서 엔스프링이 먼저 등재되게 됐다.다만, 시신경 척수염 신약 중 처음으로 급여 적용되더라도 최종 4차 치료제로 급여가 가능한 점은 아쉽다는 의견이 지배적이다.한편, 대한신경면역학회에 따르면, 2017년 기준 10만명 당말 3.56명 정도가 NMOSD이 발병하는데 국내에는 약 1000명 이상의 환자가 있을 것으로 추산된다. 국내 NMOSD의 평균 발병 연령은 43세로 보고 됐으며, 남성보다 여성에서 4.7배 더 흔히 발병하고 있다. 즉 환자 대부분 활발히 사회생활을 하는 성인이다.이에 대해 신경면역학회 김호진 회장(국립암센터 신경과)은 "질환을 정확히 규명할 수 있는 바이오마커가 2004년 발견됐다. 이전에는 다발성경화증으로 오진을 많이 했으며 일부 일본 연구자들은 NMOSD을 아시아형 다발성경화증으로 여겼었다"며 "국내에서도 NMOSD이 질환으로 인정받고 정부로부터 산정특례를 받은 것은 2016년으로 불과 몇 년이 되지 않았다"고 말했다.그는 "시신경이 주요 표적인 탓에 NMOSD 발병 시 실명의 위험이 큰 데다 척수염으로 오면 하지마비가 될 수 있다"며 "현재로서는 시신경이 40%, 척수염이 40% 또 나머지가 한 20% 정도로 보면 된다"고 설명했다.

메디칼타임즈=문성호 기자한독이 글로벌 바이오제약기업 소비와 전략적 파트너십 체결했다고 4일 밝혔다.소비(Swedish Orphan Biovitrum, Sobi)는 희귀질환 전문 글로벌 바이오제약기업이다. 혈액학, 면역학 및 전문 치료 분야에서 혁신적인 치료제를 제공하고 있으며 유럽, 북미, 중동, 아시아 및 호주 전역에 걸쳐 1800명의 직원이 근무하고 있다. 한독이 글로벌 바이오제약기업 소비와 전략적 파트너십 체결했다.이번 한독과의 전략적 파트너십은 소비의 글로벌 비즈니스 확대를 기반으로 한 성장 전략의 일환이다.전략적 파트너십 체결에 따라 한독은 소비의 혁신적인 희귀질환 치료제인 '엠파벨리(페그세타코플란)'와 '도프텔렛(아바트롬보팍)'을 국내 도입한다.엠파벨리는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 성인 환자의 치료를 위한 최초의 C3 단백질 표적 치료제로 현재 미국과 유럽, 호주, 일본에서 허가를 받았다. 도프텔렛은 면역성 혈소판 감소증(ITP) 성인 환자의 치료를 위한 경구용 트롬보포이에틴 수용체 작용제(TPO-RA)로 현재 미국과 유럽, 호주에서 허가를 받았다. 한독과 소비는 첫 번째 협력으로 엠파벨리와 도프텔렛의 국내 허가를 진행할 예정이다.한독 김영진 회장은 "희귀질환 분야에 집중하고 있는 혁신적인 글로벌 기업들과 협업을 확대하며 희귀질환 비즈니스 경쟁력을 강화해가고 있다"며 "단순한 비즈니스를 넘어 희귀질환 환자의 치료 기회 확대와 삶의 질을 향상을 최우선 가치로 두고 이를 위해 노력해 갈 것"이라고 말했다.한편, 한독은 악텔리온, 알렉시온과의 협업을 통해 희귀질환 비즈니스를 강화해왔으며 한독이 2012년 국내 도입한 솔리리스는 2022년 연간 매출 500억원 규모로 성장했다. 악텔리온과 알렉시온이 글로벌 제약기업에 인수 합병되며 계약이 종료된 이후에도 한독은 새로운 제품 도입을 통해 희귀질환 비즈니스 리더십을 지속 강화해가고 있다.

메디칼타임즈=문성호 기자삼성바이오에피스는 8일부터 11일까지 독일에서 진행되는 유럽혈액학회(EHA, European Hematology Association) 연례 학술대회를 통해 솔리리스(Soliris) 바이오시밀러 에피스클리(에쿨리주맙)의 추가 분석 결과를 공개했다.삼성바이오에피스 사옥 전경.에피스클리는 삼성바이오에피스가 개발한 혈액학(hematology) 분야 첫 번째 바이오의약품으로 지난 5월 유럽연합 집행위원회(EC, European Commission)로부터 발작성야간혈색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, PNH)환자의 치료에 대한 품목허가를 최종 획득했다.공개된 초록에 따르면, 삼성바이오에피스 모델링 연구를 통해 SB12와 오리지널 의약품(referenceeculizumab) 간의 유효성(efficacy), 약동학(Pharmacokinetics, PK), 약력학(Pharmacodynamics, PD)측면에서의 동등성을 추가적으로 입증하고 영향을 주는 인자를 확인했다.해당 모델링에는 삼성바이오에피스가 2018년 11월부터 2019년 4월까지 건강한 성인을 대상으로 진행한 임상 1상 및 2019년 7월부터 2021년 10월까지 발작성 야간 혈색 소뇨증(PNH)환자들을 대상으로 진행한 임상 3상 데이터를 활용했다.연구 결과에 따르면, SB12와 오리지널 의약품 간 유효성, 약동학, 약력학 차이가 없는 것으로 확인됐으며, 선행 연구에서 밝혀진 바와 같이 약동학에 영향을 주는 인자는 체중으로 확인됐다.결론적으로 임상 모델링을 활용한 추가 분석을 통해 SB12와 오리지널 의약품이 임상 의학적으로 동등하다는 것이 추가 입증됐다.삼성바이오에피스 관계자는"이번 연구를 통해 SB12와 오리지널 의약품 간의 동등성을 다시 한번 입증할 수 있게 됐으며,앞으로도 환자들에게 고품질 바이오의약품의 접근성을 높일 수 있도록 노력하겠다"고 전했다.한편, 솔리리스(Soliris)는 미국 알렉시온(Alexion)이 개발한 발작성야간혈색소뇨증(PNH) 등의 난치성 희귀질환 치료제로서 연간 치료 비용이 수 억원에 달하는 초고가 바이오의약품이며, 지난 해 연간 글로벌 매출액은 약 5조원에 달한다.

메디칼타임즈=황병우 기자바이오시밀러 경쟁이 치열해지고 있는 가운데 삼성바이오에피스와 셀트리온이 허가와 임상에서 성과를 보이며 글로벌 경쟁력을 키우는 모습이다.(왼쪽부터) 삼성바이오에피스, 셀트리온 사옥 모먼저 삼성바이오에피스는 지난 1일 희귀질환 치료제 에피스클리(성분명 에쿨리주맙)가 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 품목허가 긍정의견을 획득했다고 밝혔다.에피스클리는 삼성바이오에피스가 혈액학 분야에서 첫 번째로 개발한 제품으로 알렉시온의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 솔리리스의 바이오시밀러다.솔리리스는 연간 치료비용이 수 억원에 달하는 고가약으로 지난해 연간 글로벌 매출액은 37억6200만달러(약 4조7000억원)에 달했다.삼성바이오에피스는 현재 유럽시장에서 총 6종의 바이오시밀러 제품을 상업화 했으며, 에피스클리가 허가 권고를 받으면 7번째 제품을 추가하게 된다.에피스클리는 통상적으로 2~3개월가량 소요되는 유럽연합 집행위원회(EC) 최종 검토를 거쳐 공식 판매 허가를 얻을 수 있을 것으로 예상된다. 이를 통해 삼성바이오에피스는 자가면역∙종양∙안과질환 치료제에 이어 혈액학 분야로 사업까지 포트폴리오 확대가 가능해졌다.에피스클리는 2018년 11월부터 2019년 3월까지 건강한 자원자를 대상으로 진행한 1상 임상시험을 통해 에피스클리와 오리지널 간 약동학적 동등성을 입증했다. 이어 2019년 8월부터 2021년 10월까지 PNH 환자를 대상으로 3상을 진행해 오리지널약과 임상 의학적 동등성을 확인했다.삼성바이오에피스 관계자는 "에피스클리는 초고가 바이오의약품의 환자 접근성 개선을 가능하게 함으로써 바이오시밀러 개발의 본질적 의미를 실현시킬 수 있는 의약품"이라며 "희귀질환으로 고통 받는 환자들에게 더 많은 치료 기회를 제공할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.셀트리온의 경우 삼성바이오에피스에 이어 최근 아일리아(성분명 애플리버셉트) 바이오시밀러 'CT-P42'의 임상 3상에서 긍정적인 결과를 확보하며 기대감을 키웠다.아일리아는 지난해 글로벌 매출 약 102억 달러를 기록한 블록버스터 치료제로 비아트리스가 품목허가 신청에 착수하는 등 향후 바이오시밀러 간 경쟁이 치열할 것으로 예고된 분야다.지난 3일 셀트리온이 발표한 셀트리온은 3일 CT-P42의 글로벌 임상 3상 중간 결과를 살펴보면 후보물질 CT-P42는 오리지널의약품과 생물학적 유사성을 확인했다.셀트리온은 독일, 스페인 등 총 13개국에서 당뇨병성 황반부종(DME, Diabetic Macular Edema) 환자 348명을 대상으로 52주간 임상을 진행하고 있다. 이번 결과는 24주까지의 임상 결과다.셀트리온은 CT-P42 투여군과 오리지널 의약품 투여군 두 그룹으로 나눠, 베이스라인 (Baseline, 약물 투여 전 측정 시력) 대비 8주차에 측정된 최대 교정시력(BCVA: Best corrected visual acuity) 값의 변화를 1차 평가지표로 측정했다.아일리아 제품사진측정 결과 CT-P42는 사전에 정의한 동등성 기준을 만족했으며, 2차 평가지표인 유효성, 안전성, 면역원성 평가 등에서도 오리지널 의약품과 유사한 경향성을 확인했다. 셀트리온은 남은 임상 3상을 마무리하고, 연내 미국과 유럽 등 주요 국가에 CT-P42 허가를 신청할 예정이다.셀트리온 관계자는 "CT-P42는 글로벌 임상 3상 24주 결과에서 오리지널 의약품 대비 동등성 및 유사성을 확인했다"며 "남은 임상 절차도 차질 없이 진행하고 연내 글로벌 허가 신청에도 속도를 내기 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.아일리아의 물질특허 만료는 현재 유럽은 2025년 5월 그리고 미국은 2023년 6월로 설정돼 있다. 다만, 다른 블록버스터와 마찬가지로 특허덤불이 형성돼 있다는 점을 고려했을 때 특허만료 이후 즉각적인 출시가 가능할지는 아직 미지수이다.실제 리제네론은 지난해 비아트리스를 상대로 24개 특허 침해 소송을 제기한 상태다. 여기에는 삼성바이오에피스를 상대로 한 소송도 존재한다.다른 방면으로는 최근 미국 식품의약국(FDA)은 아일리아에 소아 독점권(pediatric exclusivity) 조항을 적용해 미국시장 독점발매 시한을 오는 2024년 5월 17일까지 6개월 연장하는 등의 노력도 이뤄지고 있다.결국 바이오시밀러가 시장에 진입하기 위해서는 휴미라와 마찬가지로 오지리널 치료제를 가진 제약사와의 협의를 통한 특허사용 합의와 로열티 지불이 이뤄질 가능성도 점쳐지고 있다.바이오업계 관계자는 "바이오시밀러의 경우 치료제 개발 성과와 별개로 특허 문제 등 넘어야할 산이 존재한다"며 "휴미라 사례와 마찬가지로 아일리아 바이오시밀러 역시 협의도 고려사항이 될 것으로 본다"고 말했다. 

메디칼타임즈=박양명 기자소아 구루병 치료제 '크리스비타(부로수맙, 한국쿄와기린)'가 사전승인 대상에 올랐다. 약을 쓰기 전 급여 적용 여부를 사전에 심의 받아야 한다.20일 의료계에 따르면, 건강보험심사평가원은 최근 이같은 내용을 담은 진료심사평가위원회 운영규정 일부 개정 규정안을 예고하고 22일까지 의견을 수렴한다.사전승인 제도는 고위험‧고비용이거나 대체 불가능한 행위 및 약제 항목에 대한 요양급여 적용 여부를 사전에 심의하는 제도다. 1992년 조혈모세포 이식을 시작으로 2015년까지 세 항목으로 운영되다가 현재는 9항목까지 늘어났다. 구체적으로 ▲면역관용요법 ▲솔리리스‧울토미리스주 ▲스트렌식주 ▲스핀라자주‧졸겐스마주 ▲조혈모세포이식 ▲ICD&CRT ▲심실보조장치 치료술(VAD) ▲임상연구 등이다.여기에 크리스비타가 새롭게 추가된 것. 지난해 8월 사전승인 항목에 들어온 졸겐스마 이후 약 반년만에 사전승인 항목으로 들어왔다. 심평원은 크리스비타주 분과위원회를 신설하고 3월부터 적용할 예정이다.크리스비타주 10, 20, 30mg는 FGH23 관련 저인산혈증성 구루병 및 골연화증 치료제다. 해당 질환은 유전질환으로 다리가 심하게 휘는 특징이 있으며 생후 두살 전후에 징후가 발생한다. 치료시기를 놓치면 사지기형, 성장지연, 감소된 키, 골절 위험 증가, 부갑상선 수치 상승 등 부작용에 시달릴 수 있고 심하면 걷지 못할 수도 있다.그렇다보니 크리스비타 신속 급여를 요구하는 목소리도 컸다. 약제의 신속승인을 요청하는 국민동의 청원도 5만명이 넘어 지난해 11월에는 국회 보건복지위원회에 회부되기도 했다.지난 10일 열린 약제급여평가위원회는 크리스비타의 급여 적정성을 인정했다. 크리스비타는 고가 약제에 해당하는데 월 평균 2000만~3000만원 수준으로 알려졌다. 현재 건강보험공단은 크리스비타의 신속 등재를 위한 약가협상을 진행 중이다.

메디칼타임즈=황병우 기자바이오시밀러 시장이 블록버스터 치료제인 휴미라(성분명 아달리무맙)의 미국 시장 진출을 신호탄으로 또 한 번의 격전을 예고하고 있다.이로 인해 루센티스에 이어 휴미라 바이오시밀러에 대한 임상을 끝내고 출시를 대기중인 삼성바이오에피스가 과연 어떠한 성과를 거둘지에 대해서도 바이오업계의 관심이 집중되는 모습이다.삼성바이오에피스 신사옥 전경 및 바이우비즈 제품사진2일 바이오업계에 따르면 삼성바이오에피스가 휴미라 바이오시밀러의 미국 시장 진출을 기점삼아 매출 신장을 노리고 있는 것으로 확인됐다.현재 바이오시밀러 시장은 2021년 기준 187억달러 규모에서 오는 2030년까지 740억 달러 규모까지 성장할 것으로 예측되고 있다.바이오시밀러 시장 성장의 이면에는 블록버스터급 첨단 의약품 독점 생산의 만료와도 무관하지 않다.한국보건산업진흥원에 따르면 매년 10억달러 이상의 높은 매출을 올리고 있는 첨단의약품의 중 55개의 독점 생산권이 앞으로 10년 이내에 풀릴 것으로 예상되고 있다. 향후 바이오시밀러 기업 간 경쟁도 치열해질 수 밖에 없다는 의미다.단기적으로 올해 가장 치열할 것으로 예측되는 바이오시밀러 시장은 앞서 언급된 휴미라 미국 시장이다.휴미라 바이오시밀러는 지난 해 12월 기준 7개 제품이 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았으며 오는 2023년 1월 암젠을 시작으로 많게는 3개의 제품이 추가될 것으로 예상된다.일단 가장 먼저 출시되는 것은 1월 출시를 앞둔 암젠의 암제비타다. 이에 반해 삼성바이오에피스의 하드리마는 오는 7월 출시 예정. 하지만 시기가 늦는다고 해도 고농도 제품을 가지고 있다는 점에서 경쟁력을 가졌다는 평가를 받고 있다.실제로 삼성바이오에피스는 지난 8월 하드리마의 고농도 제형을 허가 받았으며, 저농도와 고농도 제형을 모두 가지고 있어 시장의 선택 측면에서 다양한 옵션을 확보했다는 평가다.이 같은 장점은 미국의 치료제 시장안착에 큰 영향을 주는 미국의 보험약제관리기업(Pharmacy Benefit Management, PBM)의 선택에도 영향을 줄 것으로 예측되고 있다.최근 미국 빅3 기업 중 하나인 유나이티드헬스그룹(UnitedHealth Group)의 PBM 자회사 옵텀RX(OptumRX)은 휴미라 바이오시밀러 제품을 선호 의약품 목록에서 오리지널 휴미라와 동등하게 배치하겠다고 밝힌 상황.이를 고려했을 때 먼저 출시되는 암제비타와 비교해 후발주자인 하드리마도 휴미라와 같은 옵션 상에 서게 된다. 즉 비슷한 시기에 출시만 된다면 이점을 가질 수 있다는 뜻이다.현재 삼성바이오에피스의 휴미라 바이오시밀러를 담당하는 오가논은 PBM 협상을 이유로 2024년부터 본격적인 매출 성장을 예상하고 있다.2023년에는 큰 매출 성장을 기대하기는 어렵겠지만 이 기간 동안 쌓은 신뢰를 바탕으로 향후 성장 폭을 높일 수 있다는 시각이다.다만, 미국 바이오시밀러 시장은 여전히 2가지 시선이 공존하고 있는 상태다.유럽 내에서 바이오시밀러의 경험이 쌓인데다 과거보다 미국의 시밀러에 대한 인식수준이 높아진 만큼 즉각적인 성과가 있을 것이란 시각과 여전히 유럽 시장대비 보수적인 성장 폭을 이어갈 것이란 예상이 교차되고 있는 것.이를 고려했을 때 올해 6월에 출시돼 시장 공략에 나선 삼성바이오에피스의 루센티스(성분명 라니비주맙) 바이오시밀러인 바이우비즈의 성과도 기대되는 부분이다.삼성바이오에피스 바이오시밀러 제품 출시 현황제약업계에 따르면 바이우비즈의 2022년 성과는 시장 첫 진입인 만족스럽지 못한 상황. 향후 영향력 확대를 지켜봐야한다는 평가가 우세하다.삼성바이오에피스 입장에서 바이우비즈의 시장 안착이 중요한 이유는 마찬가지로 블록버스터 황반변성 치료제인 바이엘의 아일리아의 바이오시밀러 임상 3상을 이미 완료했기 때문이다.삼성바이오에피스 홈페이지 기준 아일리아의 바이오시밀러 후보물질인 SB15는 아직 규제기관의 허가신청은 이뤄지지 않은 상황이지만 황반변성 치료제 시장이 아일리아와 루센티스로 나눠져 있다는 점을 고려했을 때 바이우비즈의 성과가 아일리아 바이오시밀러의 경쟁력으로 이어질 가능성이 큰 이유.이에 대해 당시 삼성바이오에피스 관계자는 "글로벌 자가면역질환 치료제 및 항암제 시장에서 제품 매출을 확대해 나가고 있다"며 "안과질환 치료제 분야의 시장을 새롭게 개척함으로써 지속적인 성장 기반을 구축해 나갈 계획이다"고 말했다.이와 함께 삼성바이오에피스의 후속 바이오시밀러가 순차적으로 시장 진입을 기다리고 있다는 점도 경쟁력을 확인할 수 있는 부분이다.가장 가깝게는 개발 중인 솔리리스(성분명 엘쿨리주맙)의 바이오시밀러 SB12가 허가 절차에 진입한 상태다.지난 6월 개최된 유럽 혈액학회(EHA) 연례 학술대회에서 공개된 바를 보면 SB12는 솔리리스와 비교해 1차 유효성 평가 지표에서 사전 정의된 임상의학적 동등성 범위를 충족한 것으로 나타났다.이에 따라 SB12는 삼성바이오에피스가 개발한 일곱 번째 바이오시밀러이자 첫 번째 혈액질환 치료제로 이름을 올릴 가능성이 높다.이밖에도 삼성바이오에피스는 스텔라라(성분명 우스테키누맙), 프롤리아(성분명 데노수맙) 등의 블록버스터 치료제의 바이오시밀러의 파이프라인을 확보한 상태다.제약업계 관계자는 "블록버스터 오리지널 바이오의약품의 특허 만료와 각국의 바이오시밀러 정책변화, 국산 바이오시밀러 시장 확대 등은 분명하게 시장 경쟁에 영향을 미칠 것으로 보고 있다"며 "삼성바이오에피스 외에도 셀트리온 등 국내 기업의 시밀러 시장 영향력 확대가 기대된다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=박양명 기자내년부터 조혈모세포 이식이 '일반심사'로 전환된다. 사전승인 제도의 시발점이었던 조혈모세포 이식이 30년 만에 제도 밖으로 나오게 된 것.15일 의료계에 따르면, 보건복지부는 조혈모세포 이식을 일반심사로 전환해 사전승인과 병행한다는 내용을 담은 '조혈모세포 이식의 요양급여에 관한 기준' 전부개정안을 28일까지 행정예고했다.사전승인 제도는 고위험‧고비용이거나 대체 불가능한 행위 및 약제 항목에 대한 요양급여 적용 여부를 사전에 심의하는 제도다. 조혈모세포 이식은 사전승인 제도의 시작점으로 1992년 10월부터 사전승인을 통해 급여를 인정해왔다.자료사진. 복지부는 조혈모세포 이식 일반심사와 사전심사를  병행한다는 내용의 고시를 행정예고했다.현재는 조혈모세포 이식을 비롯해 ▲면역관용요법 ▲솔리리스주 ▲스트렌식주 ▲스핀라자주 ▲ICD&CRT ▲심실 보조장치치료술 ▲임상연구 ▲울토미리스주 등 9개 항목이 사전승인 대상이다.심평원은 그동안 심사가 안정화된 항목은 사후 심사로 바꿔야 한다는 지적을 받아왔었다.조혈모세포 이식이 대표적인 항목인 셈. 실제 지난 10월 열린 국정감사에서 강기윤 국민의힘 의원은 "조혈모세포 이식처럼 오랫동안 논의된 의료 행위나 약제는 사후승인 심사로 전환해야 한다"고 주장했다.30년 전만 해도 조혈모세포 이식은 고가의 의료 행위였다. 하지만 1회 투약 비용이 20억원에 달하는 초고가 신약이 나오고 있는 현재, 조혈모 세포 이식은 상대적으로 그 액수가 미미한 수준이다.심평원에 따르면, 지난해 기준 조혈모세포이식은 3323명이 혜택을 받아 총 1276억원이 들어갔다. 한 명당 3839만원 정도의 금액이다.솔리리스는 118명에게 혜택이 돌아갔고 367억원의 비용이 들어갔다. 한 명당 3억1101만원 상당의 금액인데, 조혈모세포 이식보다 8배나 많은 액수다. 2019년 5월 사전승인 항목으로 들어온 스핀라자 승인대상자는 지난해 149명으로 연간 소요비용은 416억원이다. 환자 한 명당 2억7919억원이나 된다.심평원 관계자는 "30년 전만해도 조혈모세포 이식 비용이 워낙 높았지만 솔리리스, 스핀라자, 울토미리스 등의 항목들의 인당 평균 소요 비용이 억 단위라서 상대적으로 낮은 편"이라고 말했다.조혈모세포 이식 심사, 어떻게 바뀌나개정안을 보면, 조혈모세포 이식이 완전히 일반심사로 전환되는 것은 아니다. 사전승인제도와 일반심사를 병행하는 형태로 운영될 예정이다.심평원 사전심사부 관계자는 "앞으로 조혈모세포 이식을 먼저 하고 청구가 가능해진다는 예정"이라며 "사전승인 대상 항목 중 조혈모세포 이식 건수가 여전히 많기 때문에 진료심사평가위원회 산하에 조혈모세포 이식 분과위원회도 계속 운영하며 사전승인도 병행할 것"이라고 말했다.조혈모세포 이식 대상자 및 실시 조항조혈모세포 이식 기관의 담당 의사가 환자에게 조혈모세포 이식이 진료상 필요하다고 판단하면 별도의 사전승인 절차를 거치지 않고 조혈모세포이식을 실시, 급여를 청구할 수 있다.조혈모세포 이식 실시기관 승인을 받은 의료기관에서 이식과 직접 관련된 진료 기간(조혈모세포 주입 전 1주부터 주입 후 2주)에 발생한 요양급여비를 청구하면 된다.다만 조혈모세포 이식 급여 기준에서 정하지 않은 질병이거나 조직형의 경우, 요양급여 대상여부를 실시기관 담당 의사가 판단하기 어려울 때는 요양급여 대상이 되는지 사전승인을 심평원에 신청할 수 있다.조혈모세포이식 실시기관에는 합병증이 발생된 경우 진료를 담당할 수 있는 과별 전문의가 상근해야 하는데, 감염내과 또는 소아청소년 감염 전문의도 포함시켰다.해당 고시는 내년 1월을 기준으로 3년이 되는 시점마다 법령이나 현실 여건 변화 등을 검토해 고시의 폐지, 개정 등의 조치를 하도록 했다.심평원 관계자는 "고가약이 계속 급여권으로 들어오면서 사전승인 항목도 늘고 있다 보니 제도의 효율화를 고민해야 하는 상황이 왔다"라며 "조혈모세포 이식이 가장 오래되기도 했고 30년을 운영하며 안정화가 됐기 때문에 일반심사로 전환해도 무리가 없겠다는 판단을 하게 됐다"라고 설명했다.이어 "올해 관련 학회 등 의료계를 비롯해 복지부와도 협의 과정을 거쳐 행정예고안이 나온 것"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자삼성바이오에피스가 개발 중인 솔리리스(성분명 에쿨리주맙)의 바이오시밀러 후보물질인 SB12의 민감도 분석 데이터를 발표했다.삼성바이오에피스 미국 혈액학회 임상 발표 모습삼성바이오에피스는 지난 10일부터 13일까지 뉴올리언스에서 개최된 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술대회에서 SB12의 오리지널 의약품 대비 동등성 충족의 견실성을 입증한 민감도 분석 데이터를 발표했다고 13일 밝혔다.SB12는 미국 알렉시온(Alexion) 이 개발한 발작성야간혈색소뇨증(PNH), 비정형용혈성요독증후군(aHUS) 등의 난치성 희귀질환 치료제 솔리리스의 바이오시밀러이다.삼성바이오에피스는 2019년 8월부터 2021년 10월까지 실시한 PNH 환자 대상 임상 3상을 통해 SB12와 오리지널 의약품과의 임상의학적 동등성을 입증한 바 있다.이번 학술대회에서는 해당 임상시험의 주요 결론에 대한 견실성을 확인하기 위한 통계적 분석 결과를 학회 포스터 세션을 통해 발표했다.삼성바이오에피스가 SB12 임상 3상의 1차 유효성 평가 결과 (primary efficacy result)로 측정했던 것은 처방 후 '26주차의 LDH 수준', 14주차부터 26주차까지 및 40주차부터 52주차까지의 '기간이 조정된(time-adjusted) LDH의 효과곡선 아래면적 (AUEC : Area Under the Effect Curve)'이다.삼성바이오에피스는 1차 유효성 평가 지표에 대한 민감도 분석을 통해 두 가지 통계분석 방법, 즉 누락된 자료가 없는 시험대상자만을 포함한 '완전 자료 분석법'과 누락된 자료 처리 방법 중 하나인 '다중 대체법'을 수행하는 연구를 진행했다.학술대회를 통해 공개된 초록(abstract)에 따르면, 삼성바이오에피스는 두 가지 분석 방법 모두에서 1차 유효성 평가 결과와 일관된 결론을 얻음으로써 SB12와 오리지널 의약품의 임상의학적 동등성을 재차 입증했다.삼성바이오에피스 관계자는 "SB12는 초고가 의약품의 환자 접근성 확대라는 바이오시밀러 개발의 본질적인 의미를 담고 있다"며 "희귀질환으로 고통 받는 환자들에게 더 많은 치료 기회를 제공할 수 있도록 지속 노력해 나가겠다"고 전했다.한편, 삼성바이오에피스는 고품질 바이오의약품을 활용한 치료 기회 확대를 위해 바이오시밀러 개발에 주력하고 있으며, 현재까지 자가면역질환 치료제 3종(엔브렐∙레미케이드∙휴미라 바이오시밀러), 항암제 2종(허셉틴∙아바스틴 바이오시밀러), 안과질환 치료제 1종(루센티스 바이오시밀러)등 총 6종의 의약품을 개발해 글로벌 시장에서 판매하고 있다.SB12는 삼성바이오에피스가 개발한 일곱 번째 파이프라인이자 연 처방 비용이 수 억원에 달하는 희귀질환 치료제 '솔리리스'의 바이오시밀러이며, 현재 유럽 및 한국에서 판매 허가 심사가 진행 중인 의약품이다.  

메디칼타임즈=문성호 기자시신경척수염 범주질환(NMOSD, Neuromyelitis Optica Spectrum Disease)은 중추신경계를 공격하는 자가 면역 질환으로, 심할 경우 실명으로 이어질 수 있는 중증희귀질환이다. 일상 생활에서 시력이 큰 영향을 미치는 만큼 환자들에게는 공포 그 자체다. 더 큰 문제는 일부 NMOSD 환자들은 지속적인 재발을 겪는다는 것. 이 때문에 NMOSD 치료도 재발을 방지하고 그에 따른 장애를 방지하는 것이 매우 중요하다. 하지만 국내 NMOSD 환자의 치료 환경을 살펴보면 진료 가능한 의료기관 확대서부터 치료제 보험급여 문제까지 해결해야 할 과제들이 산적하다. 김호진 대한신경면역학회장(국립암센터 신경과‧사진)은 최근 만난 자리에서 중증희귀질환인 NMOSD 치료 환경 개선을 위해선 의학계와 환자, 정부의 유기적인 협조체계 구축이 필요하다고 강조했다.  삶 무너지는 NMOSD "의료기관 진단체계 갖춰야"시신경은 눈의 정보를 뇌에 전달해주는 중추신경의 일부다. 척수는 모든 정보를 연결해주는 다리 역할을 한다. NMOSD 중추신경계를 공격하는 자가 면역질환으로 시신경과 척수에 염증이 많이 생기는 것이 특징이다.이 같은 NMOSD의 경우 10년 전만 해도 '아시아형 다발성경화증'으로 불리며 오진하는 사례가 많았다고. 국립암센터 연구실에서 만난 김호진 신경면역학회장은 국내 열악한 시신경척수염 진료 환경 탓에 자신의 외래 진료 대부분을 해당 환자 진료에 할애하고 있다. 이 때문에 국내 시신경척수염 환자 치료의 있어 최종 종착지로 불리고 있다.김호진 회장은 "질환을 정확히 규명할 수 있는 바이오마커가 2004년 발견됐다. 이전에는 다발성경화증으로 오진을 많이 했으며 일부 일본 연구자들은 NMOSD을 아시아형 다발성경화증으로 여겼었다"며 "국내에서도 NMOSD이 질환으로 인정받고 정부로부터 산정특례를 받은 것은 2016년으로 불과 몇 년이 되지 않았다"고 말했다.그는 "시신경이 주요 표적인 탓에 NMOSD 발병 시 실명의 위험이 큰 데다 척수염으로 오면 하지마비가 될 수 있다"며 "현재로서는 시신경이 40%, 척수염이 40% 또 나머지가 한 20% 정도로 보면 된다"고 설명했다.신경면역학회에 따르면, 2017년 기준 10만명 당말 3.56명 정도가 NMOSD이 발병하는데 국내에는 약 1000명 이상의 환자가 있을 것으로 추산된다. 국내 NMOSD의 평균 발병 연령은 43세로 보고 됐으며, 남성보다 여성에서 4.7배 더 흔히 발병하고 있다. 즉 환자 대부분 활발히 사회생활을 하는 성인이다.이 가운데 김호진 회장은 아직까지 NMOSD가 산정특례 대상 질환으로 포함되긴 했지만, 중증 희귀질환으로 환자들이 어느 지역에서나 편히 진료 받을 수 있는 의료 환경은 되지 못한다고 설명했다.김호진 회장은 "NMOSD은 첫 발병부터 위험한데 질환을 제대로 진단받지 못하는 경우가 많다"며 "눈에 문제가 생겨 안과를 내원했다 다른 치료를 받고 괜찮아지면 치료를 중단 하는 경우가 많다. 신경과 전문의에게도 이 질환이 생소한데, 안과 전문의는 더 생소할 수 있기 때문"이라고 밝혔다.그는 "그래도 지금은 홍보활동을 벌여 안과에서 신경과로 오는 환자들도 많다. 안타까운 것은 제때 치료가 안 돼서 처음 내원했을 때 이미 장애가 생긴 환자도 많다는 것"이라며 "첫 번째 공격에서는 좀 회복력이 있지만, 어느 정도 회복됐다 하더라도 재발이 또 될 수 있다"고 질환의 인식개선 필요성을 강조했다.의료행위서부터 치료제까지 허들 "문턱 낮춰야"현재 NMOSD 치료는 급성기 치료와 재발방지 이렇게 두 가지로 나뉜다. 급성기 치료의 경우 혈장교환술을 하게 된다. 여기서 혈장교환술은 기계로 피를 뽑아 나쁜 것을 걸러내고 정상적인 혈액을 다시 몸에 주입하는 방식으로 혈액투석과 비슷하다.미국이나 유럽의 경우 혈장교환술의 필요성을 인식하고 적극 권고하고 있다는 것이 김호진 회장의 설명이다.하지만 국내에서는 아직까지 건강보험 급여로 적용받지 못해 비급여로 환자 단위로 승인받아 이뤄지고 있는 실정이다.김호진 신경면역학회장은 최근 희귀질환치료제의 급여 확대 속에서 소아 뿐만 아니라 성인 환자를 대상으로 한 급여 확대 논의도 적극적으로 이뤄져야 한다고 강조했다. 김호진 회장은 "급성기 치료로 스테로이드만으로 치료가 어려운 절반 정도의 환자를 대상으로 혈장교환술을 시행한다. 빨리 혈장교환술을 할 수 있어야 환자들의 치료 예후가 좋을 수 있다"며 "국내는 급여 문제가 있다. 비급여인 데다 환자 단위로 승인을 받고 있어 아주 심한 환자만 해주거나 스테로이드 반응 보고 기다렸다가 해주고 있는 상황"이라고 국내 진료환경 현실을 지적했다.그는 "더구나 시신경척수염은 반복적으로 재발하는 질환이라 실명이나 하반신 마비 등 생활에 직접적인 영향을 주는 증상이 나타날 수 있다"며 "급한 불을 끄기 위한 치료 만큼 재발을 막는 치료도 중요하다. 선제적인 치료가 중요하다는 의미로 신경은 마비되면 회복이 매우 힘들기 때문"이라고 개선 필요성을 역설했다.여기에 더 큰 문제는 치료제 급여 문제. 국내에 경우 지난해 솔리리스(에쿨리주맙)을 포함해 3개 약제가 NMOSD 허가받았지만 급여 문제가 발목을 잡고 있는 상황.이 가운데 김호진 회장은 선제적인 치료가 중요한 NMOSD의 특성 상 오히려 적극적인 급여 적용이 미래 건강보험 재정을 절감할 수 있는 방안이라고 제시했다. 다시 말해, 자가면역질환 치료를 위한 진료 환경의 발전 속도에 행정력이 뒷받침하지 못하고 있다는 뜻이다.김호진 회장은 "2015년 한 약물이 허가초과로 보험급여를 받을 수 있게 됐다. 이 약제는 1차 치료제를 먼저 써서 불응할 경우에만 보험급여가 되는데, 아이러니하게도 급여가 되는 1차 치료제가 없는 실정"이라며 "급여가 되지 않을 환자에게 큰 부담이 된다. 게다가 최근 허가는 됐지만 아직 보험급여가 안된 약도 있어서 환자들이 애타게 기다리고 있다"고 현재 상황을 전했다.그는 "리툭시맙의 경우 치료제를 투여 받은 환자들은 처음에만 투약 비용 때문에 차이가 생겼지만, 치료받은 환자와 그렇지 않은 환자의 치료 과정에서 전체 의료비는 결과적으로 차이가 없었다"며 "오히려 치료제를 쓰지 않을 경우 장애로 인한 손실이 더 컸다. 시신경척수염은 재발을 막기 위한 선제적인 치료, 장애를 막기 위한 치료가 매우 중요하다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자삼성바이오에피스가 개발 중인 솔리리스(성분명 엘쿨리주맙)의 바이오시밀러 SB12가 글로벌 임상 3상에서 임상의학적 동등성을 입증하며 허가절차에 한발 더 다가섰다.바이오시밀러의 유효성을 검증하는 임상동등성 결과를 내보인 만큼 6월 미국에 출시된 루센티스(성분명 라니비주맙)의 바이오시밀러 바이우비즈의 뒤를 이을 것으로 전망된다.삼성바이오에피스가 개발 중인 솔리리스(성분명 엘쿨리주맙)의 바이오시밀러 SB12가 글로벌 임상 3상결과를 발표했다.삼성바이오에피스(이하 에피스는) 지난 9일부터 12일까지 오스트리아에서 개최된 유럽 혈액학회(EHA) 연례 학술대회에서 SB12 3상 결과를 최초 공개했다고 13일 밝혔다.SB12는 삼성바이오에피스가 개발한 일곱 번째 바이오시밀러이자 첫 번째 혈액질환 치료제로 오리지널 의약품 솔리리스는 발작성야간혈색소뇨증(PNH), 비정형용혈성요독증후군(aHUS) 등 난치성 희귀질환 치료제이다.지난 해 솔리리스의 글로벌 시장 매출은 18억7400만달러(약2.3조원)로 성인 기준 투약 비용이 연간 수 억원에 달하는 대표적인 고가 치료제로 알려져 있다.삼성바이오에피스는 2019년 7월부터 2021년 10월까지 PNH 환자들을 대상으로 SB12와 오리지널 의약품(ECU)7) 간 비교 연구를 수행했으며, 연구 결과를 이번 학술대회에 e-포스터 형식으로 게재했다.공개된 초록에 따르면 에피스는 두 제품 간 유효성과 안전성, 약력학, 면역원성 등을 비교 평가하기 위해 동 제제를 처음 처방받는 PNH 확진 환자 중 젖산 탈수소효소(LDH)의 수치가 정상 상한범위(ULN) 1.5배 이상 으로 측정되는 18세 이상 환자 총 50명을 무작위 배정해 임상 시험을 진행했다.일반적으로 LDH는 세포 손상 및 파괴 시 혈액으로 유출되는 성질이 있어 PNH 발병 시 적혈구가 파괴되므로 이를 진단하는 주요한 바이오마커 중 하나로 사용한다.임상 시험의 1차 유효성 평가지표는 처방 후 26주차의 LDH 수준과 '14주차부터 26주차까지 및 40주차부터 52주차까지의 기간이 조정된(time-adjusted) LDH의 효과곡선 아래면적(Area Under Effect Curve, AUEC )으로 설정됐다.연구 결과 총 50명의 환자 중 최종 46명이 임상 시험을 완료했으며, 1차 유효성 평가 지표는 사전 정의된 임상의학적 동등성 범위를 충족했다.구체적으로 SB12와 오리지널 의약품 간 '26주차의 평균 LDH값 차이(SB12-ECU=34.48)가 사전에 정의된 동등성 범위에 포함됐으며, SB12와 오리지널 의약품 간 '기간 조정 LDH의 효과곡선 아래면적 비율역시 사전 정의된 동등성 범위에 들었다.에피스 임상 총괄 책임자인 오윤석 상무는 "SB12는 초고가 바이오의약품의 환자 접근성 개선이라는 바이오시밀러 개발의 본질적 의미를 담고 있는 제품이다"며 "임상 시험을 통해 오리지널 의약품 대비 안전성과 효능을 확인할 수 있었다"고 전했다.암젠 솔리리스 시밀러 개발 앞서 …후속연구도 착착현재 솔리리스의 바이오시밀러 개발은 암젠의 ABP959가 임상 3상을 진행 중에 있지만 오는 7월 종료 예정으로 임상을 먼저 완료한 에피스가 우위에 서게 됐다.루센티스 바이오시밀로 바이우비즈 제품사진.이밖에도 에피스는 아일리아(성분명 애플리버셉트), 프롤리아(성분명 데노수맙), 스텔라라(성분명 우스테키누맙) 등 에피스의 후속 바이오시밀러 개발도 계속해서 이뤄지고 있는 상황.지난 11일 온라인으로 개최된 '한국망막학회 하계학술대회'에서는 루센티스 바이오시밀러의 임상참가자(국내포함) 705명 중 52주 동안 처방을 지속한 환자 634명의 데이터가 발표됐다.우 교수가 제시한 자료에 따르면 1차 유효성 평가 지표로 의약품 처방 후 8주간의 최대 교정시력(BCVA)과 4주간의 황반 중심부 두께(CST) 모두 사전에 수립한 동등성 범위를 충족했다.또 2차 유효성 평가 지표인 의약품 처방 후 52주까지의 BCVA과 CST의 변화량에서도 두 군 간의 차이가 없었으며 안전성, 약동학적 특성, 면역원성이 동등한 것으로 나타났다.우 교수는 "임상 시험 결과 SB11과 오리지널 의약품 간의 약효, 안전성, 면역원성, 약동학에 있어서 동등함을 확인했으며 이를 바탕으로 미국과 유럽 등에서 승인을 받을 수 있었다"고 설명했다.현재 SB11은 미국과 유럽, 국내서 품목 허가를 받은 상태다. 루센티스의 글로벌 연 매출 규모는 작년 기준 약 4조4000억원으로 SB11의 국내 판매사는 아직 정해지지 않았다.에피스 관계자는 "이번 발표를 통해 국내에서도 SB11의 효능과 안전성을 알릴 수 있는 계기가 됐으며, 보다 많은 환자들에게 치료 혜택을 제공할 수 있을 것으로 기대한다"고 전했다.

메디칼타임즈=박양명 기자입원료 심사를 통해 '적정 입원'의 기준을 만들어 나가고 있는 건강보험심사평가원.현재 입원료 심사는 중앙에서 합의심사 형태로 이뤄지는데 업무 효율화를 위해 권역별, 또는 지원별로 입원료 심사를 위한 '위원회'를 별도로 설치할 예정이다.심평원 진료심사평가위원회 이진수 위원장은 17일 전문기자협의회 간담회에서 의료계의 참여를 기반으로 구축한 합의심사 제도를 발전해 나가겠다고 밝혔다.심평원 이진수 진료심사평가위원장현재 합의심사는 '입원료 심사'에 적용되고 있다. 지난해 7월부터 지역분과위원회를 거쳐 상정된 입원료 문제사례에 대해 대한의사협회, 대한병원협회, 대한한의사협회 등 의료계가 참여한 '입원료 심사조정위원회(이하 입심조)'를 구성했고, 합의심사를 하고 있다.보건복지부는 지난해 초 진료비 심사 투명화 일환으로 그동안 모호하다고 지적 받았던 '입원료' 산정원칙을 만들었다. 의료진이 임상적, 의학적으로 필요하다고 판단하면 입원하도록 한다는 내용이다. 다만 입원 필요성이 있는 환자 상태에 대한 임상적 소견은 진료기록부에 기록해야 한다.이에 따라 심평원 입심조는 청구된 입원료 사례 중 의학적 타당성이 떨어진다고 판단되는 건들에 대해 사례별 심사를 하고 있다. 심사위원회는 매월 두 차례씩 열리고 있다.이진수 위원장은 "앞으로 의료계와의 합의심사 제도를 더욱 발전시킬 것"이라며 "입원료 심사는 지난해 7월부터 약 1년 가까이 축적된 공개심의사례를 유형화해 같은 유형의 심의 과정에 반복되지 않도록 지침화하고 입심조도 지역화해 지침을 활용해 심사할 수 있도록 할 것"이라고 설명했다.이상무 기준수석위원은 보다 더 자세한 방향성을 설명했다.이 위원은 "축적된 입원료 심사 사례는 급성요통, 외상 후 척추에 있는 통증 등으로 유형화 시킬 수 있다"라며 "중앙에 있는 입원료 심사조정위원회가 전국의 모든 입원료 심사를 다 할 수 없기 때문에 지역 또는 권역마다 합의심사를 위한 위원회를 두고 지침을 활용해 심사할 수 있도록 할 것"이라고 말했다.나아가 입원료 외 항목에도 합의심사를 확대 적용한다는 계획이다. 구체적으로 언급된 게 분석심사에도 합의심사를 적용한다는 것.이 위원은 "분석심사는 지침이나 고시가 따로 없고 트렌드를 보고 경향에서 벗어나는 기관을 대상으로 심평원이 중재를 진행하는 방식을 취하고 있다"라며 "중재를 했음에도 반응이 없는 의료기관에 대해 별도의 위원회를 만들어 직접 심사를 하기로 했다"고 말했다.급여권에 속속 진입하는 초고가 신약, 사전승인제 방향은?진료심사평가위원회는 도입 30년 된 사전승인제도 손질도 진행한다. 킴리아에 이어 졸겐스마까지 초고가 신약이 잇따라 급여권에 들어오면서 '사전승인' 제도 운영방안에 대한 고민이 이어지고 있기 때문이다.이 위원장은 "고가 약제에 대한 급여 확대 요구가 계속 늘고 있고 의료기관 또한 사전승인 제도를 적극 활용할 것으로 보인다"라며 "대상 항목의 진입과 퇴출을 비롯한 사전승인제도 전반적 관리 체계를 개선할 예정"이라고 전했다.사전승인제도는 고위험, 고비용이거나 대체 불가능한 행위 및 약제 항목에 대한 요양급여 적용 여부를 사전에 심의하는 제도다. 1992년 조혈모세포를 시작으로 2015년까지 3항목으로 운영되다가 현재는 9항목까지 늘어났다. ▲면역관용요법 ▲솔리리스주 ▲스트렌식주 ▲스핀라자주 ▲조혈모세포이식 ▲ICD&CRT ▲심실보조장치 치료술(VAD) ▲임상연구 등이다.최근 척추성근위증 신약 졸겐스마가 약제급여평가위원회를 통과하면서 추후 새로운 항목으로 추가될 예정이다.이 위원장은 "1992년만 해도 조혈모세포이식은 고비용, 고위험 항목이었지만 현재는 그 비용이 700만원 수준으로 다른 고가약보다 훨씬 저렴하다"라며 "30년 동안 이어져 임상 현장에서도 익숙해져 있는 만큼 사후심사로 가도 될 것 같다"라고 말했다.그러면서 "사전심사 예정인 졸겐스마는 스핀라자 사전심의위원회에서 함께 할 것인지 별도의 위원회를 구성할 것인지는 아직 검토 중"이라고 덧붙였다.