메디칼타임즈=황병우 기자국내 제약바이오사가 개발 중임 항암 신약 임상데이터를 국제무대에 알리기 위해 미국암연구학회 연례학술대회(AACR 2023)에 나선다.AACR이 종양학 분야 세계최대 국제학술행사로 꼽히는 만큼 항암신약 임상데이터 결과 공개를 통해 기술수출의 기획을 엿보고 있는 셈인데, 면역항암제부터 특정 바이오마커의 표적치료제까지 다양한 기술을 선보일 예정이다.14일 제약업계에 따르면, 국내 전통 제약사들부터 신흥 바이오사들까지 다양한 기업들이 AACR를 통해 그동안 추진한 항암신약 임상연구 결과 발표를 예고했다.올해로 116회를 맞이하는 AACR은 127개 국가의 회원 4만8000여명을 보유하는 한편, 미국임상종양학회(ASCO)와 함께 종양학 분야 최대 국제학술행사다.AACR(American Association for Cancer Research) 2023은 미국 올랜도에서 현지시간으로 4월 14일부터 19일까지 6일간 개최된다.AACR(American Association for Cancer Research) 2023은 미국 올랜도에서 현지시간으로 4월 14일부터 19일까지 6일간 개최된다.한미 지난해 이어 항암제 후보물질 연구 공개이번 AACR에서도 국내 항암신약 개발에 앞장서 온 전통 제약사의 발표가 이뤄진다. 한미약품은 국내 기업 중 가장 많은 7건의 연구성과를 공개한다는 계획이다.구체적으로 인터루킨-2(IL-2) 면역항암제, KRAS 변이 타깃 SOS1 저해제, 히포 신호전달경로 표적 고형암에 대한 새로운 YAP/TAZ-TEAD 저해제 등과 함께 mRNA(메신저 리보핵산) 기반 항암 백신의 면역 반응을 통한 치료 가능성 등에 대해 포스터 발표한다.한미약품이 개발 중인 HM16390은 IL-2 수용체들 간의 결합력을 최적화해 강력한 항종양 효능은 물론 안전성까지 개선한 후보물질이다. 항암 주기당 1회 피하 투여가 가능한 제형으로 현재 임상 1상 진입을 위한 독성 연구가 진행되고 있다.또 EZH1/2 이중저해제 HM97662의 강력한 항암 효과를 확인한 연구결과를 19일 발표할 계획. HM97662를 진행성 고형암 치료제로 개발 중이며, 올해는 적응증 확장 차원에서 T세포 림프종 치료제로서의 가능성을 제시한다.한미약품 관계자는 "한미의 올해 AACR 발표는 '혁신'과 '확장', '새로운 모달리티'라는 키워드로 설명할 수 있다"며 "기존 R&D 과제를 더욱 고도화하면서 새로운 혁신적 프로그램을 지속적으로 발굴해 나가겠다"고 말했다.지난해 빅딜로 주목받았던 레고켐바이오와 에이비엘바이오도 각각 보유하고 있는 파이프라인인 LCB97과 ABL102에 대한 내용을 발표한다.항암제에 암세포를 표적하는 항체를 결합하는 ADC 기술을 보유한 레고켐바이오는 저분자화합물 'LCB33'을 활용한 면역항암제 연구 결과를 공개할 예정. 종양모델 적용 결과와 원숭이 대상 에비 독성평가 결과를 공개한다.또 에이비엘바이오는 면역항암제 후보물질 ABL102(ROR1x4-1BB)의 전임상 데이터를 포스터로 발표한다.ABL102는 에이비엘바이오의 핵심 플랫폼 기술인 Grabody-T가 적용된 최초의 ROR1x4-1BB 이중항체이다. Grabody-T의 4-1BB항체가 가지고 있는 기억 T 세포(Memory T-cell)는 장기 효과 유지 및 재발 방지에 특화돼 있기 때문에, 단기간에 내성이 생기고 재발률이 높아 미충족 수요가 큰 암종에 대한 치료가 가능할 것으로 기대된다.국내 CAR-T 선두주자 차세대 후보물질 공각 사 홈페이지 및 현앤파트너스코리아 자료 메디칼타임즈 재구성한 가지 눈여겨볼 점은 국내에서 CAR-T 치료제 임상이 진행되고 있는 가운데 선두주자로 평가 받고 있는 기업들의 발표가 이뤄진다는 것이다.먼저 큐로셀은 T세포 림프종 치료제인 CD5 CAR-T의 연구결과를 발표한다.이번에 발표하는 CD5 CAR-T 치료제는 T세포 표면에 존재하는 CD5를 표적하는 CAR-T 치료제이다. 큐로셀이 자체 발굴한 신규 항체와 기존 CD5 CAR-T 치료제의 문제로 지적돼 온 동족살해(fratricide) 현상을 최소화하는 기술이 적용됐다.또 앱클론은 지난해 11월 미국 특허 등록을 완료한 AT101에 대한 비임상 및 임상 1상 결과 일부를 공개할 예정이다.앱클론은 기존에 상용화된 4종의 CD19 CAR T 치료제와 달리 CD19 단백질의 새로운 부위에 작용하는 차별점을 설명할 전망된다.이밖에도 박셀바이오는 최근 특허 출원한 고형암을 표적으로 하는 항PD-L1 CAR치료제의 전임상 결과를 발표한다.박셀바이오의 항PD-L1 CAR치료제는 새롭게 개발된 scFv를 사용했다. 실제 전임상 시험에서 암세포에는 강력한 살상능을 보이면서도 독성을 보이지 않아 효능과 안전성을 입증했다. 또한 치료제 특성상 PD-L1을 발현하는 모든 암종에 적용이 가능해 범용성 치료제로서의 개발 가능성을 보였다.이외에도 제일약품 자회사 온코닉테라퓨틱스는 이중저해 표적항암제 신약 후보물질 '네수파립'에 대해, 티움바이오는 면역항암제 'TU2218'에 대해 2건의 비임상 연구 결과를 발표한다.▲메드팩토 ▲프레스티지바이오파마 ▲네오이뮨텍 ▲큐리언트 ▲CJ바이오사이언스 ▲압타머사이언스 등도 참가해 자사 항암 치료제에 대한 연구성과를 뽐낼 예정이다.

메디칼타임즈=황병우 기자박셀바이오는 고형암을 표적으로 하는 항PD-L1 CAR 면역세포치료제의 국제특허(PCT)를 출원했다고 9일 밝혔다.박셀바이오 CIPD-L1은 난치성 고형암 세포와 암세포의 성장을 돕는 면역억제세포에서 주로 발현되는 단백질로, 암세포를 공격하는 T세포의 표면에 있는 PD-1 단백질과 결합해 T세포가 암세포를 공격하지 못하도록 만든다.현재 PD-1과 PD-L1을 타깃으로 하는 항체 기반 면역관문억제제는 우수한 항암효과로 키트루다, 옵디보, 티센트릭 등 이미 활발히 사용되고 있다.박셀바이오에서 개발한 새로운 CAR 치료제는 유전자 조작을 통해 강화된 CAR 면역세포에 면역관문억제제의 강점을 결합해 개발됐다. 이 치료제는 PD-L1을 발현하고 있는 암종 전체를 치료대상으로 삼는 범용성 치료제로 개발이 가능한 강점이 있다.이전에도 많은 기업들이 바벤시오(아벨루맙)이나 티센트릭(아테졸리주맙)과 같은 항체치료제의 scFv(Singli-chain variable fragment, 단일사슬항체단편) 부위를 이용한 CAR 치료제를 개발해 임상연구를 진행해왔지만 항원인 PD-L1에 너무 강한 결합력과 느린 해리력에 따른 한계를 보였다.박셀바이오는 이번에 국제특허를 출원한 CAR면역세포치료제는 기존 항PD-L1 CAR 치료제의 단점을 극복했다는 설명이다.박셀바이오 관계자는 "PD-L1에 적절한 결합력과 해리력을 보이는 새롭게 개발된 scFv를 사용해 정상 세포에 영향을 주는 기존 문제를 해결했다"며 "시험관 시험에서 암세포에는 강력한 살상능을 보이면서도 PD-L1 항원이 일부 존재하는 정상세포에는 살상능을 보이지 않아 안전성과 안정성을 모두 확보했다"고 밝혔다.그는 이어 "작년 3월 CAR 면역세포치료제의 국내 특허 출원을 진행한 이후 추가적인 전임상 시험을 통해 간암과 위암 등 여러 난치성 고형암에서 우수한 효능을 확인했다"며 "CAR 치료제 플랫폼을 강화해 전세계적인 항암면역치료제 개발 기업으로 나아가고자 국제 PCT 출원을 결정했다"고 말했다.한편, 박셀바이오는 CAR-T와 CAR-NK, CAR-MIL 등 다양한 면역세포치료제 연구개발을 진행하고 있으며, 다수 기업들과의 협력을 통해 기술을 발전시키고 있다.최근에는 CAR 치료제 개발과 임상의 신속한 진행을 위해 CDMO(위탁개발생산) 업체와 MOU를 맺는 등 차세대 항암치료제인 Vax-CAR 플랫폼 개발을 본격화하고 있다. 

메디칼타임즈=황병우 기자항암면역치료제 개발 전문기업 박셀바이오가 셀리드와 손잡고 차세대 항암면역치료제 Vax-CAR 플랫폼 개발을 본격화에 나선다.                                                          박셀바이오 셀리드 업무협약식 모습.                                                         왼쪽 셀리드 강창율 대표, 오른쪽 박셀바이오 이제중 대표)박셀바이오는 지난 14일 셀리드와 업무협약(MOU)을 맺고 렌티 바이러스 벡터 위·수탁 생산 의뢰 등 차세대 항암면역치료제 개발에 속도를 낸다고 밝혔다.현재 박셀바이오는 Vax-CAR 플랫폼에서 다양한 암종을 대상으로 CAR-T와 CAR-NK, CAR-MIL 등을 연구개발 중이다.차세대 항암면역치료제인 CAR(키메릭항원수용체, Chimeric Antigen Receptor) 치료제는 1회 투약으로 장기 생존이 가능해 '꿈의 항암제' 라고 불리지만 CAR 치료제는 유전자 조작 등을 거치는 만큼 연구개발에 많은 시간과 비용이 소요된다.국내에는 노바티스의 '킴리아'만이 승인을 받은 상태로 매년 급증하는 암 환자들을 커버하기에는 역부족이어서 국내 기업들의 CAR치료제 개발이 절실한 상황이다.진행성 간암 임상연구에서 뛰어난 성과를 보이고 있는 박셀바이오는 차세대 파이프라인 확충을 위해 오래전부터 CAR치료제 개발에 힘써왔다.이번에 셀리드에 의뢰한 렌티 바이러스 벡터 위수탁 생산은 그동안의 연구 성과를 임상연구에 빠르게 적용하기 위한 노력의 일환이다.CAR 치료제는 암세포 항원을 주도적으로 인식하는 수용체인 CAR를 T세포나 NK세포 등 암을 공격하는 세포에 주입해 만드는데, 이때 CAR를 다른 세포에 삽입하기 위해 보통 비활성화된 바이러스 벡터를 사용한다.박셀바이오가 생산을 의뢰한 렌티 바이러스 벡터 역시 여기에 사용된다. 이미 연구개발을 통해 CAR 치료제의 효능이 어느 정도 입증된 만큼 수확률(사용한 바이러스 대비 T세포나 NK세포에 CAR가 도입되는 정도)이 높은 렌티 바이러스 벡터를 사용해 빠르게 비임상 및 임상을 진행하겠다는 게 박셀바이오의 전략이다.박셀바이오는 최근 연구개발 단계에서 추가적으로 유의미한 성과가 나오면서 Vax-CAR 플랫폼 개발에 박차를 가하고 있다.CAR-T와 CAR-NK, 그리고 독창적인 CAR-MIL 치료제까지 연구개발을 동시에 진행하고 있으며, 이 중 가장 빠르게 진행되는 파이프라인부터 순차적으로 임상연구에 착수할 계획이다.박셀바이오 이제중 대표는 "Vax-CAR 플랫폼 개발을 본격화하면서 최근 내부적으로도 조직을 개편하고 박사급 연구자를 영입하는 등의 전사적 노력을 기울이고 있다"며 "이번 렌티 바이러스 위·수탁 생산과 같이 필요한 부분은 외부와 적극적으로 협업해 CAR 치료제 개발의 선두주자로 나아가겠다"고 말했다.셀리드 강창율 대표는 "이번 협약을 통해 많은 바이오기업들이 고민하고 있는 개발속도와 비용 등에 대한 문제를 해소함으로써 경제적 효과를 창출하고 최첨단 바이오산업의 발전을 가속화하는데 이바지할 수 있을 것으로 기대된다"며 "원활한 계약을 위해 양사 모두 적극 협력하고 기업 가치를 한층 제고할 방침"이라고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=황병우 기자최근 신약개발을 트렌드를 두고 빼놓을 수 없는 분야가 자연살해세포(Natural Killer Cell), 줄여서 NK세포 분야다.이미 항암치료에서 면역항암치료의 시대가 열리면서 신체 내부에서 1차 면역을 담당하는 NK세포를 이용한 치료제 개발도 속도를 내고 있는 상황. 많은 희귀질환이나 항암 치료제의 파이프라인이 T세포 치료기술 카티(CAR-T)와 NK세포 두가지 큰 축을 이루고 있는 상태다.이런 가운데 주목받는 바이오벤처 중 하나가 박셀바이오(Vaxcell-bio)다. 화순전남대병원 혈액종양내과 이제중 교수와 전남의과대학 이준행 교수가 창업한 박셀바이오는 NK 항암면역세포치료 기술을 활용한 신약개발에 몰두하고 있다.최근 전남 화순에 위치한 박셀바이오 본사에서 이제중 교수 겸 대표를 만나 향후 치료제 개발과 기업의 향후 계획을 들어봤다."NK세포 기반 치료제 게임체인저 목표"박셀바이오라는 회사명은 백신과 세포치료제를 의미하는 'Vaccine'과 'Cell therapy'를 조합돼, 백신과 세포치료를 기반으로 항암면역치료 시장을 개척해 나가고자 하는 의미를 담고 있다.지난 2010년 창업해 2020년 코스닥 기술특례 상장까지 이루며 기술력을 인정은 박셀바이오는 '항암면역치료를 통한 더 나은 삶'이라는 비전으로 가지고 치료제 개발에 구슬땀을 흘리고 있다.박셀바이오가 항암면역치료분야에 집중하게 된 이유는 이제중 대표의 이력과도 맞닿아있다.이 대표는 "지난 2000년 일본 동경국립암센터 연수 당시 암면역치료 중개연구를 시작으로 국내 정부의 사업단 연구 등 미충족 의료분야 해소에 대한 고민과 연구를 지속해왔다"며 "임상 현장의 의사이자 연구자로서 개발한 연구 성과가 환자에게 적용되면 좋겠다는 생각이 창업으로 이어진 것 같다"고 밝혔다.현재 박셀바이오는 Vax-NK 플랫폼과 Vax-CAR 플랫폼을 포함한 인체용 암면역치료제와 박스루킨-15를 포함하는 동물용 의약품 플랫폼을 중심으로 연구 개발 및 임상 연구를 진행하고 있다.박셀바이오 이제중 대표박셀바이오가 강점으로 내세우고 있는 부분은 연구 역량과 우수한 제조역량. 또한 임상시험 역량까지 전 과정을 one-stop으로 직접 수행하고 있다는 것이다.이 대표가 지난 20년 이상 쌓아올린 항암면역치료에 대한 연구 경험을 기반으로 기업의 GMP제조경험 등 면역세포치료제의 제조기술에 대한 기술 및 노하우를 확보하고 있는 이유다.그는 " 많은 바이오기업들이 어려워하는 임상시험 설계 및 진행, 결과 분석까지 어려움 없이 수행할 수 있는 노하우를 우리 Vax-NK 플랫폼에 적용하고 있다"며 "Vax-NK가 환자의 혈액에서 추출한 자가유래 NK세포를 이용해 부작용이 적고, 높은 치료 효과를 보일 수 있는 맞춤형 NK세포 치료제라는 부분도 강점"이라고 말했다.박셀바이오의 대표적인 파이프라인은 간세포암종 치료제 후보물질인 Vax-NK/HCC이다. 최근 미국 간학회(AASLD)에서 2a상의 예비 연구 결과 발표에서 긍정적인 소식을 전달하며 주목을 받기도 했다.예비연구 결과에서는 총 12명의 환자 중 4명에서 완전반응(CR)이 관찰됐으며, 부분반응(PR)과 안정성 병변(SD) 역시 각각 4명씩 관찰됐다.이에 따라 객관적반응률(ORR)은 66.7%, 질병통제율(DCR)은 100%를 기록했는데 이는 예후가 좋지 않은 진행성 간암을 대상으로 진행한 임상 연구에서 관찰된 결과로는 획기적이라는 평가다.특히 이러한 연구성과가 실제 효과를 발휘하기 위해서는 같은 치료제라도 어떻게 사용하는 즉, 치료 프로토콜을 강조했다.이 대표는 "치료 프로토콜은 암면역치료에 대한 기초연구와 관련 지식 그리고 임상 지식이 접목돼야 좋은 프로토콜을 만들 수 있다"며 "많은 간암치료 임상의와 논의를 통해 진행성 임상디자인을 단독요법이 아닌 간동맥내 항암주입요법(HAIC)과 병합 치료로 구성했다"고 언급했다.그는 이어 "간동맥내로 고용량의 NK세포를 직접 투여해서 간암부위로 최대한 많은 숫자의 NK세포가 암 발병부위에 직접 도달할 수 있다"며 "HAIC를 통해 주입되는 항암제가 NK세포가 활성화될 수 있는 환경을 조성해주는 역할을 할 것으로 본다"고 밝혔다.또한 Vax-NK 플랫폼에서는 췌장암, 소세포성폐암 등으로 대상 암종의 치료로써 확대하기 위해 준비 중인 상황으로 향후 간세포암을 대상으로 하는 Vax-NK/HCC 2a상 임상연구에서 긍정적인 결과를 바탕으로 NK세포치료제의 가능성을 확장시킬 수 있을 것으로 전망하고 있다.이 대표는 "다발골수종같은 경우 최근 CAR에 골수에서 추출된 림프구인 골수침윤림프구구(Marrow Infiltrating Lymphocyte : MIL)를 도입한 치료제 파이프라인을 도입했다"며 "기존 파이프라인 외에 새로운 치료제 개발을 위해 NK치료제와 CAR치료제 등에 새로운 기술을 도입하며 다양한 방면으로 연구 중에 있다"고 말했다."임상의사 연구개발 성장할 수 있는 계기 더 많아져야"바이오벤처의 대표이자 대학병원의 교수인 이 대표가 신약개발과 관련해 강조하는 부분은 연구하는 임상 의사의 비중 확대다. 이 대표는 "많은 연구 분야가 있지만 임상 의사들이 실제 현장에서 느끼는 어려움과 미충족 수요를 바탕으로 연구개발을 진행하는 것이 무엇보다 중요하다"며 "궁극적으로 임상 의사들이 연구를 쉽게 접하고 참여해 성장할 수 있는 기초 환경을 조성하는 것이 중요한 부분"이라고 전했다.그가 그리는 박셀바이오의 미래는 현재 보유하고 있는 파이프라인을 통해 글로벌의 NK 항암면역세포치료제를 선도하고 세계 최고 수준의 첨단의료기술을 상용화하는 등 항암면역치료의 대중화를 이끌어나가는 것이다.이러한 목표를 실현하기 위해서 이 대표는 초심을 잃지 않는 '책임감'을 1순위로 꼽았다.이 대표는 "연구자로서 350편정도의 논문을 내는 등의 성취를 이뤘지만 이러한 성과의 배경에는 지원받은 연구비 등의 요소도 크다"며 "신약 개발 등의 목표를 이루기 위해서 앞으로도 변하지 않아야 할 부분은 환자나 사회에 대한 책임감을 잃지 않는 것"이라고 강조했다.끝으로 이 대표는 "박셀바이오를 한단어로 설명한다면 애(愛, 사랑 애)라는 키워드를 말하고 싶다"며 "박셀바이오가 신약 개발을 통해 다양한 역할을 하고 전 세계의 사람들이 사랑할 수 있는 바이오회사 거듭나는 것이 최종 목표"라고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=문성호 기자미국암연구학회 연례학술대회(AACR 2022)가 코앞으로 다가왔다. 기나긴 코로나 대유행 터널을 뚫고 3년 만에 오프라이능로 진행될 이번 행사를 두고 국내 제약바이오기업들의 기대는 그 어느 때보다 높은 상황.그동안 갈고 닦아온 주요 항암 신약 임상데이터를 국제무대에 알릴 적기라는 판단에서다.AACR이 종양학 분야 세계최대 국제학술행사로 꼽히는 만큼 항암신약 임상데이터 결과 공개를 통해 기술수출의 기획을 엿보고 있는 셈인데, 올해는 4세대 폐암 치료제를 개발하기 위한 기업들의 움직임이 주목받고 있다.세계 최대 규모의 암 학술대회인 AACR이 오는 4월 8일부터 13일까지 미국 뉴올리언스에서 개최된다.26일 제약업계에 따르면, 국내 전통 제약사들부터 신흥 바이오사들까지 다양한 기업들이 AACR를 통해 그동안 추진한 항암신약 임상연구 결과 발표를 예고했다.올해로 115회를 맞이하는 AACR은 127개 국가의 회원 4만 8000여명을 보유하는 한편, 미국임상종양학회(ASCO)와 함께 종양학 분야 최대 국제학술행사다. 올해는 지난해와 다르게 대면 행사로 내달 8일부터 13일까지 미국 뉴올리언스에서 개최된다는 점이 특징인데 최근 주최 측이 초록을 공개했다.이 가운데 국내 항암신약 개발에 앞장서 온 전통 제약사들은 일찌감치 AACR에 출사표를 던졌다. 대표적으로 유한양행과 한미약품이다. 우선 유한양행은 에이비엘바이오로부터 도입한 'YH32367(ABL105)'의 전임상 결과를 현지시간으로 11일 발표할 예정이다. YH32367은 '4-1BB'와 'HER2'를 동시에 표적하는 이중항체치료제 후보물질로 2020년 AACR에서 전임상 효능시험 결과를 발표한 바 있다. 이번 발표에서는 YH32367이 후보물질의 안전성과 효과적인 HER2 표적 치료제로서 약물 내성이 있는 암 환자에게 유망한 치료제가 될 수 있음을 전할 예정이다.매년 AACR에 참여 중인 한미약품은 현지시간으로 12일 'EZH1'과 'EZH2'를 이중저해하는 표적항암치료제인 'HM97662'의 전임상 연구를 발표하며, 임상시험의 필요성을 강조할 계획이다.이 가운데 AACR에 출사표를 던진 국내 제약바이오기업 중 4세대 폐암치료제 개발에 도전장을 던진 기업들이 이목을 끈다. C797S로 불리는 타그리소(오시머티닙) 등 3세대 EGFR 저해제 치료 이후 나타나는 내성 돌연변이를 극복하고자 하는 노력이다.대표적으로 표적항암제 후보물질 2종에 대한 전임상 데이터 공개를 예고한 HK이노엔이다. 서울대병원 연구팀과 함께 EGFR 변이 비소세포폐암 치료제 타그리소의 저항성을 극복하기 위한 4세대 EGFR TKI IN-A008의 연구결과와 함께 치료제가 제한적인 간암에서 암줄기세포(CSC)를 타겟하는 DCLK1 저해제 IN-A006 등의 연구 결과를 공개할 계획이다.  마찬가지로 바이오사 온코빅스의 경우도 타그리소의 후천적 내성인자인 EGFR C797S 변이를 표적하는 4세대 EGFR TKI 후보물질 'OBX02-011'의 전임상 데이터를 처음으로 공개할 예정이다. 발표는 서울아산병원 연구팀이 진행하기로 했다.또한 브릿지바이오테라퓨틱스도 포스터 형태로 4세대 폐암 표적치료제 후보물질 BBT-207의 전임상 연구 초록(Abstract)을 공개한다. 회사는 AACR 대면 행사에 참석해 BBT-207의 종양 억제 효능 관련 전임상 연구 결과를 포스터 형태로 최초 공개하는 한편, BBT-207은 연내 미국식품의약국(FDA)에 임상시험계획(IND)을 제출하는 것을 목표로 하고 있다.2022 AACR 참석 예정 기업 리스트(자료 출처 : 교보증권)기대주로 떠오른 바이오사들 '출사표'보령제약 관계사로 알려진 바이젠셀도 현지시간으로 8일 AACR에 참여한다. 암세포 특이적-CAR(chimeric antigen receptor, 키메라 항원 수용체)를 발현하는 동종 감마델타T세포를 이용한 유전자세포치료제인 VR-CAR에 대한 연구결과를 발표할 예정이다.항체치료제 개발기업으로 알려진 파멥신은 신규타깃 면역관문억제제인 'PMC-309'의 연구결과를 지난해에 이어 발표할 예정이다. PMC-309로 인해 종양 미세환경 내 면역 활성도가 증가하는 것을 확인했다는 것이 주요 내용이다.네오이뮨텍의 경우 AACR서 NT-I7(efineptakin alfa)과 새로운 병용 물질의 전임상연구 초록 2건을 공개한다. 이번 전임상연구는 그동안 PD-L1 억제제, CAR-T 및 화학/방사선 치료와 병용했던 기존 임상 외에 또 다른 치료 면역항암제 옵션과 병용 연구다. 에이비온은 ABN501의 전임상 데이터를 AACR에서 처음으로 공개한다. ABN501랩 유방암, 난소암 등에서 많이 발현하는 클라우딘3 단백질을 표적하는 혁신신약으로, 전 세계적으로 클라우딘3를 찾아내는 항체는 현재 ABN501이 유일하다. 이 밖에 박셀바이오와 티움바이오, 지놈앤컴퍼니, 레고켐바이오, 에스티큐브, 엠디바이오랩, 티에스바이오 등 다양한 바이오사가 AACR에서 그간에 연구 성과를 내놓을 예정이다.더불어 국내 제약바이오기업들 사이에서는 자신의 연구 성과를 알려나가는데 주력하면서도 비상장 기업들의 성과 여부도 주목하고 있다. 비상장사로 AACR에 참여하는 기업은 딥바이오, 오가노이드사이언스, 보로노이 등이다. 가장 큰 관심은 최근 상장 철회를 결정한 보로노이다. 보로노이는 AACR을 통해 고형암을 표적하는 'Raf 저해제'인 'VRN14'에 대해 전임상 결과를 발표할 예정이다.익명을 요구한 바이오사 관계자는 "같은 적응증으로 하는 후보물질이 아니라면 다른 기업의 발표를 주목하지는 않는다"며 "다만, 최근에 상장을 철회한 보로노이가 어떤 데이터를 보여줄지는 궁금하다"고 평가했다.그는 "최근 국내 증시가 혼란스럽다면서 상장을 철회했다. 핵심 경쟁력 강화에 매진하며 향후 시장 안정화 시점에서 재평가 받겠다는 것"이라며 "그렇다면 AACR에서 경쟁력을 입증할 만한 연구 결과를 발표할지 관심이 쏠릴 수밖에 없다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자 박셀바이오가 국제학술대회에서 전립선암과 췌장암 등 고형암을 대상으로 개발 중인 차세대 항암면역치료제 CAR-T 전임상 효능 결과를 발표했다. 박셀바이오는 미국암연구학회(AACR)와 대한암학회(KCA)가 서울 롯데호텔에서 공동으로 개최하는 'AACR-KCA 고형암 정밀의학 합동학회(AACR-KCA Joint Conference on Precision Medicine in Solid Tumors)'에서 포스터 발표를 했다고 11일 밝혔다. 박셀바이오는 이번 합동학회에서 2개 고형암종을 대상으로 한 전임상 시험 포스터를 발표했다. 박셀바이오는 포스터에서 전립선암을 대상으로 지난 5월 특허 출원한 모노바디(Monobody) 기반의 CAR-T 치료제와 췌장암 암세포에서 과발현하는 MSLN(Mesothelin, 메소텔린)을 효율적으로 타겟팅하는 CAR-T 치료제의 탁월한 암세포 소멸 및 성장 억제 결과를 공개했다. 모노바디는 기존 CAR-T 치료제가 주로 이용하는 scFv(항체 단편, single chain fragment variable)에 비해 크기가 1/3에 불과해 이론적으로 3개의 수용체를 동시에 발현시킬 수 있다. MSLN은 세포 사이에 신호를 전달할 수 있도록 도와주는 단백질로, 일부 암세포에서 정상보다 높게 발견된다. 항원회피(antigen escape)가 빈번하게 발생하는 고형암의 특성상 다수의 암항원을 동시에 타겟팅을 해야 근절이 가능할 것으로 예측되고 있다. 또 박셀바이오는 시험관 시험(전립선암)과 소(小)동물 시험(췌장암) 등의 전임상 시험을 통해 기존의 CAR-T 치료제보다 높은 치료 효능을 가진 차세대 항암면역치료제 개발 가능성을 확인했다. 박셀바이오 관계자는 "이번 연구를 통해 박셀바이오가 개발 중인 Vax-CARs 파이프라인의 뛰어난 치료 효능을 일부 확인할 수 있었다"며 "신속하게 임상단계에 진입할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다. 한편 박셀바이오는 차세대 CAR-T/NK 플랫폼 외에도 Vax-NK(자연살해세포 플랫폼) 등을 통해 항암면역치료제 시장에서 주목받고 있다. 현재 말기 암인 진행성 간암 환자를 대상으로 Vax-NK/HCC 임상 2a상 연구를 진행 중이다.

메디칼타임즈=황병우 기자 박셀바이오는 최근 간암치료제 후보물질 Vax-NK/HCC의 임상 2a상 다섯 번째 환자의 치료제 투여가 시작됐다고 21일 밝혔다. 이 환자의 투약이 완료되면 임상 2a상 대상 인원 20명 중 총 5명의 환자가 공식적으로 등록된다. Vax-NK/HCC(이하 Vax-NK)는 박셀바이오가 개발한 진행성 간암치료제로 현재 화순전남대학교병원, 서울성모병원, 동아대학교병원, 부산대학교병원, 영남대학교병원 등 전국 주요 병원 5곳에서 임상 2a상 연구를 진행 중이다. 박셀바이오 관계자는 "최근 임상문의가 증가하면서 다섯 번째 환자분 외에도 임상치료를 위한 등록절차를 밟고 있는 환자가 늘고 있다"며 "등록을 위한 동의서에 서명했으며 스크리닝과 치료제 제조, 치료제 투여 등의 단계를 순조롭게 마치면 순차적으로 등록될 예정"이라고 설명했다. 박셀바이오는 Vax-NK 임상 1상 연구에서 총 11명 중 4명이 완전관해(CR) 판정을 받는 등 획기적인 치료 효능으로 주목을 받고 있다. 이는 지금까지 나온 NK 치료제 효과로선 가장 뛰어나다는 평가를 받고 있다. 박셀바이오는 치료 효과를 높이기 위해 임상 2a상 연구에서 임상 1상보다 Vax-NK 투여량을 2배 늘리고, 임상 확대를 위해 임상연구 기관을 추가하는 등 적극적인 행보를 보이고 있다. 박셀바이오는 예정대로 임상 2a상 10~12명의 환자 데이터가 얻어지는 대로 중간분석을 통한 중간 치료결과(interim clinical trial data)를 발표할 예정이다. 박셀바이오 관계자는 "환자 등록이 본격화되면서 치료제 제조와 임상 연구 분야의 연구원들을 대거 확충하고 있다"며 "박셀바이오를 믿고 기다려주시는 분들께 우수한 연구 결과로 보답할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=최선 기자 항암면역치료제 개발 전문 기업인 박셀바이오는 이준행 대표(전남대 의대 교수)가 내년 국제백신학회(ISV, International Society for VACCINES) 정기학술대회 총괄조직위원장(Leading Organizing Chair)에 선임됐다고 16일 밝혔다. 박셀바이오에 따르면 이준행 대표는 13~15일(미국 동부 표준시 기준) 비대면 온라인으로 치러진 'ISV 정기 학술대회(2021 ISV Annual Virtual Congress)'에서 내년 캐나다 퀘벡에서 열릴 정기 학술대회의 전체 프로그램 수립을 책임지게 됐다. 행사 기간은 2022년 6월 19~21일(현지시간)이다. 지난 1994년 설립된 ISV는 백신 분야 석학들과 연구자들이 참여하는 세계에서 가장 규모와 영향력이 큰 백신학술단체다. 박셀바이오 이준행 대표 이준행 대표는 2017년 학회 펠로우로 선출된 이래 지속적으로 ISV와 인연을 맺고 이사진으로 활동했다. 지난 2019년 10월 학회 총회에서는 조직위원장으로 선출돼 연례학회 주제 설정과 프로그램 및 연사 선정 등을 담당하고 있다. 이 대표는 린다 클라빈스키스 영국 킹스칼리지 교수와 함께 내년도 ISV 학술위원회(Scientific Committee) 공동위원장도 맡고 있다. 이준행 대표는 "여러 석학들과 주요 프로그램과 현안 등을 논의할 계획"이라며 "신종감염병 확산을 막기위한 차세대 백신 플랫폼의 기술과 인플루엔자 바이러스와 코로나바이러스 등에 적극 대처하기 위한 mRNA백신이나 나노입자백신 등 최신 기술 동향 및 국제적 협력 방안 등을 집중적으로 다룰 방침"이라고 소개했다. 이준행 대표의 국제적인 지명도와 인지도는 차세대 백신 기술 개발에 잇따라 나서고 있는 국내 제약‧바이오기업들은 물론 박셀바이오의 국제 협력에도 적지 않은 시너지 효과를 가져다 줄 전망이다. 특히 최근 백신 분야의 새로운 트렌드로 항암면역치료 및 항암백신이 각광받고 있는 데다 이 분야의 선두주자인 박셀바이오가 글로벌 연구 및 임상 네트워크 등을 적극 활용할 수 있을 것으로 기대된다. 이준행 대표는 "박셀바이오는 항암면역 플랫폼 구축을 통해 난치성 질환 극복을 힘써왔다"면서 "최신 연구개발 트렌드를 읽고 연구하며 세계와 나눠 질병으로 고통받는 사람의 아픔을 줄이겠다"고 말했다.

메디칼타임즈=황병우 기자 박셀바이오가 진행성 간암치료제 Vax-NK/HCC의 임상연구를 진행할 거점병원을 추가하면서 임상 2a상 본격화한다고 20일 밝혔다. 박셀바이오 임상 2a상 참여 기관 리스트(박셀바이오 제공) 박셀바이오가 최근 추가한 Vax-NK/HCC 임상 2a상 연구를 진행할 병원은 동아대학교병원, 부산대학교병원, 영남대학교병원 등 3곳의 영남권 거점병원이다. 기존의 Vax-NK/HCC 임상연구 기관인 화순전남대학교병원과 서울성모병원을 포함하면 수도권과 영호남 지역 주요 병원 5곳에서 이달부터 임상 2a상 연구를 통해 Vax-NK/HCC의 유효성(효능)을 평가하는 동시다발적인 임상에 착수한다. 간암치료제 Vax-NK/HCC는 지난 19일 네 번째 환자에 대한 투여를 시작했으며, 이를 토대로 임상연구 속도에 박차를 가한다는 계획이다. 박셀바이오 관계자는 "이번에 투여를 시작한 네 번째 환자는 동아대에 등록된 환자"라며 "임상 2a상 연구의 대상 환자 등록과 신속한 연구 진행을 위해 긴밀한 협의를 진행하고 있다"고 설명했다. 박셀바이오의 임상 2a상 연구는 총 20명의 환자를 대상으로 설계됐으며, 앞서 Vax-NK/HCC는 임상 1상 연구에서 치료 효과를 보인 바 있다. 임상 2a상 연구의 치료기법은 먼저 첫 3명의 환자(1~3번 환자)에 대한 Vax-NK/HCC 투여량 2배 증액과 '간동맥주입화학요법(HAIC)' 병행에 대한 안전성 평가를 한 뒤 나머지 17명에 대한 유효성을 평가하는 방식으로 진행된다. 첫 3명에 대한 안전성과 유효성은 지난달 15일 열린 '안전성 심의위원회(SRM, Safety Review Meeting)' 검증을 통과한 바 있다. 이제중 박셀바이오 임상‧제조 부문 각자 대표는 "거점병원을 추가함에 따라 임상 2a상 연구는 예전과는 다른 속도로 빠르게 진행될 것"이라며 "관련 데이터가 충분히 모아지면 임상 2a상 연구의 중간분석을 통해 중간 치료결과를 발표하겠다"고 말했다.

메디칼타임즈=황병우 기자 박셀바이오가 전라남도 화순 백신특구(화순 생물의약산업단지)에 첨단 연구설비와 면역치료제 스마트 생산 공정을 갖춘 중앙연구소를 건립한다. 박셀바이오는 차세대 항암제인 면역치료제 개발과 대량 생산을 위해 전남 화순 백신특구 내 1만3352㎡ 규모의 공장용지 분양계약을 화순군과 체결했다고 22일 밝혔다. 빠르면 올 하반기에 착공에 들어가 오는 2023년까지 지하 1층~지상 3층 규모의 세포치료제 전용 중앙연구소를 세울 계획이다. 생산시설 확충 등을 포함한 향후 3년간 총투자비는 300억 원에 이른다. 박셀바이오는 중앙연구소를 완공 이후 기초연구부터 임상 설계, 임상 시험, 치료제 대량 생산 및 품질관리 등을 보다 신속하고 정확하게 수행하는 항암면역치료제 생태계 완성이 가능해질 것으로 전망하고 있다. 또한 박셀바이오는 중앙연구소에 첨단 연구설비와 스마트 제조공정(스마트 팩토리) 개발시설을 완비해 개별 암 환자 특성을 고려한 '맞춤형 세포치료제' 개발을 가속할 전망이다. 특히, 종양 등 비정상 세포를 인식해 공격하는 자연살해(NK)세포와 특정 항원에 면역반응이 일어날 수 있도록 지시하는 항원제시 세포인 수지상세포(DC) 등을 활용한 다양한 항암면역치료 플랫폼 개발에 속도를 낸다는 계획이다. 향후 차세대 항암치료법 해외 기술수출(라이선스 아웃·Licence-out) 땐 면역세포치료제 기술뿐만 아니라 스마트 제조공정과 품질관리 노하우 등도 토털 솔루션으로 제공할 예정이다. 이준행 박셀바이오 대표는 "중앙연구소 건립은 글로벌 항암면역치료제 개발 경쟁에서 시장 선도자로 도약하기 위한 계기가 될 것"이라며 "신기술 조기 확보 및 상용화를 위해 기업 인수합병(M&A)과 전략적 투자 등 공격적인 경영에도 적극 나서겠다"고 말했다.

메디칼타임즈=정희석 기자 사진 왼쪽부터 석수진 써모 피셔 사이언티픽 코리아 사장, 사이드 제프리(Syed Jafry) 써모 피셔 사이언티픽 해외시장 총괄 대표, 이준행 박셀바이오 대표가 면역치료제 제조·공정 개발 협력을 위한 양해각서 체결 후 기념촬영을 하고 있다. 항암 면역치료제 개발 및 생산업체 박셀바이오(대표 이준행)가 글로벌 생명과학기업 써모 피셔 사이언티픽 코리아(사장 석수진)와 면역치료제 제조와 스마트팩토리형 자동화 공정 개발을 위해 전략적으로 상호 협력을 추진하는 양해각서(MOU)를 지난달 31일 체결했다. MOU는 박셀바이오와 써모 피셔 사이언티픽 코리아가 상호 유기적인 협력체계를 구축해 양사 경쟁력을 향상시키고 면역치료제 제조와 스마트팩토리형 자동화 공정 개발·상호 발전에 기여함을 목표로 한다. 양사는 이를 통해 ▲면역치료제 연구개발 기술 교류 ▲면역치료제 생산 물질·솔루션 제공 ▲스마트 팩토리 구축 ▲자동화 공정 개발·신규 GMP 시설 확충 상호 협력 ▲공정 개발 장비·솔루션 교육 지원 및 교류 ▲사업간 편의를 제공하는 온라인 주문 배송 서비스 활용 등 바이오의약품 제조·공정개발 부문에서 협력하는 전략적 파트너십을 구축한다. 특히 박셀바이오는 이번 상호 협력으로 써모 피셔 사이언티픽의 스마트 팩토리 플랫폼을 항암면역치료제 생산에 최적화하는 공동개발에 나설 방침이다. 업스트림(세포 배양) 및 다운스트림(정제 공정), 운영 시스템이 모두 포함된 이 플랫폼을 통해 박셀바이오 면역치료제 생산 시간 단축과 효율적인 생산시스템 운영이 가능해질 것으로 기대된다. 이로써 국내 항암면역치료제 개발 시장 리더를 넘어 글로벌 시장에서의 선도적 입지를 강화한다는 전략이다. 이준행 박셀바이오 대표이사는 “업계 최고의 글로벌 리더와 파트너십 구축을 통해 항암면역치료제 맞춤형 스마트 팩토리 프로토 타입을 공동 개발해 이 분야 4차 산업혁명에 동참하겠다”며 “보다 저렴하고 효과적인 면역치료제 개발·공급에 박차를 가할 수 있을 것으로 기대한다”고 이번 MOU 의미를 설명했다. 사이드 제프리(Syed Jafry) 써모 피셔 사이언티픽 해외시장 총괄 대표는 “향후 잠재성이 높은 한국 시장에서 전략적 파트너십을 구축하게 돼 기쁘다”며 “MOU를 계기로 한국 면역치료제 개발 시장에 써모 피셔 사이언티픽의 차별화된 솔루션을 지원하는 등 효율적인 면역치료제 생산을 위한 지원을 이어 나가겠다”고 밝혔다.

메디칼타임즈=이지현 기자 항암면역세포치료제를 개발중인 ㈜ 박셀바이오(대표이사 이제중.화순전남대병원 혈액내과 교수)가 국내 최대 임상시험 전문수탁기관인 ㈜ 씨엔알리서치(대표이사 윤문태)와 손을 맞잡았다. ㈜박셀바이오는 화순전남대병원 의료진과 전남대 의대 연구진들이 창업한 바이오벤처사다. 양사는 지난 8일 업무협약(MOU)을 맺고, 항암면역치료제의 개발과 제품화, 해외진출 등을 위해 상호협력할 것을 약속했다. 이에 따라 △ 다발골수종과 간암 항암면역세포치료제 공동개발 △ 차세대 항암면역세포치료제 공동개발·투자 △ 신규사업 발굴과 공동투자 △ 해외진출 등 글로벌 임상시험 확대를 위한 전략과 발전방향 공유 등 다양한 분야에서 힘을 모으기로 했다. ㈜ 박셀바이오에서 개발중인 항암면역세포치료제는 자가면역세포를 이용, 혈액암의 일종인 다발골수종과 간암을 치료코자 하는 첨단바이오의약품이다. 초기 임상시험에서 기존 항암제와 함께 사용해도 별다른 부작용 없이 우수한 치료효과를 입증했다. 식품의약품안전처로부터 승인을 받아 각각 임상2상 연구에 돌입, 실용화에 대한 기대를 높여나가고 있다. ㈜ 씨엔알리서치는 지난 1997년 국내 최초로 설립된 임상시험 수탁기관이다. 지금까지 1,200건이 넘는 임상시험을 진행해왔고, 이 중 30%가 글로벌 임상과제였다. 글로벌 임상시험 경험을 토대로 국내 바이오기업들이 국제기준에 맞고 효율적인 비용으로 임상시험을 진행할 수 있도록 돕고 있다. 이제중 대표이사는 "씨엔알리서치사가 보유하고 있는 임상시험 시스템과 신약개발 지원 인프라를 활용해 항암면역세포치료제 개발에 속도를 내겠다"며 "향후 연구성과를 발판삼아 면역치료제 시장에서 성공적인 글로벌 진출의 모범사례가 될 수 있도록 노력하겠다"고 포부를 밝혔다.