메디칼타임즈=이지현 기자정부가 필수약제 공급을 지원하고자 해열제·항생제 약가를 인상한다. 또 만성골수성백혈병 치료제 등 4가지 중증질환 신약에 대해서도 신규로 급여를 적용해 보장성을 강화한다.보건복지부는 건강보험정책심의위원회의 심의 등을 거쳐 2024년 1월 1일부터 보험약가 인상 및 중증질환 치료제 급여 적용 등의 조치를 시행한다고 22일 밝혔다.먼저 코로나19 이후 공급량이 부족한 해열제(아세트아미노펜 현탁액, 2개사, 2개 품목), 항생제(세프디토렌피복실, 2개사, 2개 품목)의 약가를 인상한다.보건복지부는 내년 1월 1일부터 해열제, 항생제와  더불어 중증 신약 4개 품목에 대해 급여를 적용, 보장성을 강화한다고 밝혔다. 이에 따라 삼아제약의 세토펜은 1병(500ml)당 8500원에서 1만3000원(1ml당 17원에서 26원)으로 인상된다. 한국존슨앤드존슨의 어린이타이레놀은 1병(500ml)당 9000원에서 1만4000원(1ml당 18원에서 28원)으로 조정했다.또 보령의 보령메이액트세립은 1통(100g)당 7만6200원에서 7만6900원으로, 국제약품의 디토렌세립은 1통(50g)당 3만2350원에서 3만4200원으로 각각 소폭 인상한다.이는 해열제, 항생제 등 의약품에 대해 수급이 불안정하다는 우려가 높아지면서 신속한 조치가 필요하다는 민관 실무협의 논의에 따른 것이다. 복지부는 이달부터 내년 12월까지 13개월간 월 평균 사용량을 고려한 수량을 공급하는 조건을 제시했다.이와 더불어 복지부는 최근 원료비 급등으로 생산·공급이 어려웠던 제산제 등 7개 품목은 퇴장방지의약품 지정하고 상한금액을 인상해 원가를 보전할 수 있도록 했다. 이번에 새롭게 퇴장방지의약품에 지정된 품목은 삼진제약의 삼진디아제팜주로 기존 상한액 200원에서 289원으로 상한조정했다. 앞서 퇴장방지의약품으로 지정했던 약제 6개 품목에 대해서도 상한금액을 인상했다.환인제약 환인클로나제팜정 0.5밀리그램과 종근당 리보트릴정은 각각 30원에서 36원으로 조정했으며 환인제약 환인탄산리튬정은 58원에서 74원으로 조정했다. 삼진제약 삼진리도카인염산염수화물0.5%주사도 145원에서 562원으로 대폭 인상했으며 삼천당제약 삼천당산화마그네슘정250밀리그람은 36원에서 49원, 신일제약 신일폴산정은 13원에서 15원으로 각각 상한액을 조정했다.또한 복지부는 내년 1월 1일부터 중증질환 치료제에 대해 급여를 적요하면서 보장성을 대폭 강화한다.이번에 급여권에 진입한 4가지 중증질환 신약은 전이성 직결장암 환자 치료제(성분명: 엔코라페닙)와 궤양성 대장염 치료제(성분명: 오자니모드염산염), 트림보우흡입제(성분명: 베클로메타손디프로피오네이트 등 3성분), 만성골수성백혈병 치료제 보술리프정(성분명: 보수티닙일수화물) 등이다.복지부가 급여를 적용함에 따라 한국오노약품공업의 비라토비캠슐75밀리그램의 급여 상한금액은 5만6023원, 한국BMS 제포시아캡슐스타터팩0.23밀리그램은 8만1628원, 제포시아캡슐0.92밀리그램은 2만2674원이다.코오롱제약의 트림보우흡입제100/6/12.5 상한금액은 4만6669원, 한국화이자 보술리프정은 100mg 2만3552원, 400mg 6만2526원, 500mg 7만655원을 적용한다.  복지부는 해당 신약에 대해 급여를 적용함으로써 중증환자의 치료접근성을 높이고 환자의 경제적 부담을 완화하겠다는 방침이다.전이성 직결장암 치료제를 투여하는 환자의 경우 기존에는 연간 1인당 약 2900만원을 부담했다면 내년부터는 본인부담 5%를 적용해 146만원으로 부담이 경감된다.궤양성 대장염 치료제는 기존 치료제로 치료가 어려운 성인 중등증 환자에 한해 급여를 인정, 환자 1인당 760만원을 부담했던 것을 76만원으로 부담을 절감하게 됐다.만성골수성백혈병 치료제는 필라델피아 염색체 양성인 만성골수성백혈병 성인환자에 한해 급여를 적용하며 해당 환자의 경우 1인 당 2500만원에서 124만원으로 비용 부담을 크게 낮출 수 있게 됐다.보건복지부 이중규 건강보험정책국장은 "이번 약가 인상을 통해 보건안보차원에서 필수의약품이 안정적으로 공급되고 중증질환 치료제 급여 적용을 통해 환자의 부담이 경감될 것으로 기대한다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=박양명 기자아스트라제네카의 항암 신약 타그리소(오시머티닙)가 폐암 1차 치료제로서 급여 확대에 한발짝 다가섰다. 지난 3월 비급여로 남았던 럭스터나(한국노바티스, 보레티진네파보백)는 다시 급여를 노린 끝에 급여권 진입을 목전에 뒀다.건강보험심사평가원은 7일 2023년 제10차 약제급여평가위원회(이하 약평위)를 열고 이 같은 결론을 내렸다.심평원 암질환심의위원회는 지난 3월 타그리소의  'EGFR 엑손 19 결손 또는 엑손 21(L858R) 치환 변이된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 1차 치료'에 급여기준을 설정했다. 이어 약평위는 급여 확대에 적정성이 있다는 결정을 내린 것.제10차 약평위 심의 결과약평위는 지난 3월 비급여 결정을 내린 럭스터나도 '이중대립유전자성(biallelic) RPE65 돌연변이에 의한 유전성 망막 디스트로피 (Inherited retinal dystrophy)'에 급여 적정성이 있다고 결론을 내렸다.럭스터나는 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy)에서 최초의 원샷 유전자치료제로 주목을 받는 약이다. 9억5000만원의 약값으로 초고가 치료제에 속한다.약평위는 지난달 재논의 결정이 난 신경섬유종증 치료제 코셀루고캡슐 10, 25mg(셀루메티닙황산염, 한국아스트라제네카)에 대해서도 급여 적정성이 있다고 했다. 중증 호산구성 천식 치료제 누칼라주(메폴리주맙, 유전자재조합, GSK)도 급여화에 한발짝 다가섰다.한국 화이자제약이 급여 신청을 한 자비쎄프타주 2g/0.5g(세프타지딤/아비박탐)과 보술리프정 100, 400, 500mg(보수티닙일수화물)은 약평위가 제시한 금액 이하를 제약사가 수용했을 때 급여 적정성이 있다는 결론을 내렸다. 자비쎄프타는 항생제로 ▲복잡성 복강내 감염(cIAI) ▲복잡성 요로 감염(cUTI) ▲인공호흡기 관련 폐렴(VAP)을 포함한 원내감염 폐렴(HAP)에 효능효과를 인정 받았다. 보술리프정은 만성골수성백혈병 치료제다.이밖에 중증 호산구성 천식 치료제 파센라프리필드 시린지주 30mg(벤라리주맙, 한국아스트라제네카)는 급여화를 노렸지만 비급여로 납게됐다.약평위를 통과한 약은 건강보험공단과 약가협상을 가진다. 심평원은 약평위 심의를 거쳐 약제의 급여적정성 등을 평가하고 있다. 해당 약제의 세부 급여범위 및 기준품목 등의 변동사항, 결정신청한 품목의 허가사항 변경 및 허가취소 등이 발생하면 최종 평가 결과가 바뀔 수 있다.

메디칼타임즈=황병우 기자"효과적인 치료제 등장으로 만성골수성백혈병은 적절한 치료 시 효과를 기대할 수 있지만 3차 이상 치료에서는 미충족 수요가 분명했다. 치료 대안이 필요한 환자가 존재했던 만큼 한국에서 셈블릭스가 가질 역할은 넓을 것으로 본다."만성골수성백혈병(CML)은 이름과 같이 만성적으로 진행되는 백혈병으로 전 세계적으로 새롭게 진단되는 백혈병 환자의 약 15%가 만성골수성백혈병인 것으로 알려져 있다.현재는 TKI와 같은 효과적인 치료제들이 허가돼 있어 만성골수성백혈병 환자라도 적절히 치료받으면 건강한 성인과 거의 같은 수명을 기대할 수 있게 됐다.다만, 대부분 혈액암 암이 그렇듯 치료 차수가 길어질수록 이전 치료에 대한 저항성 또는 불내성으로 인해 치료 실패율이 증가할 뿐만 아니라 질병 진행 및 사망 위험이 커질 수 있다는 미충족 수요도 존재해 왔다.결국 기존 1~3세대 TKI 치료제들의 효과에도 불구하고 차세대 약물에 대한 요구가 지속적으로 있었던 상황. 4세대 치료제인 셈블릭스(성분명 애시미닙)가 2022년 6월 허가 이후 약 1년이 지난 올해 7월에 급여까지 빠르게 진입하게 된 이유이기도 하다.ASCEMBL 3상 연구에 참여한 미국 메모리얼 슬론 케터링 암 센터 마이클 J. 마우로 교수는 메디칼타임즈와 가진 인터뷰에서 셈블릭스는 기존 CML 치료에 실패한 환자들에게 치료 혜택을 제공하는 옵션이 될 것으로 전망했다.미국 메모리얼 슬론 케터링 암 센터 마이클 J. 마우로 교수앞서 언급된 것처럼 CML 질환은 1세대인 이매티닙부터 4세대인 셈블릭스까지 승인받은 치료제는 약 7가지가 있다. 그럼에도 마우로 교수가 CML 질환에서 신약개발 연구가 필요하다고 강조하는 이유는 질환의 치료효과를 높이면서 부작용을 최소화하는 최적의 치료 결과를 얻기 위해서다.마우로 교수는 "환자가 치료 목표를 달성하지 못하는 경우 치료 차수가 길어질수록 저항성 또는 불내성으로 인해 치료 실패율이 높아지는 것으로 나타났다"며 "이러한 이유로 만성골수성백혈병 치료 분야에서 새로운 신약 개발을 지속 추구하게 됐다"고 설명했다.또 그는 "이매티닙 이후 세대별로 치료제가 발전해 후세대 약제의 경우 부작용도 쉽게 관리할 수 있었다"며 "다만 3세대 TKI는 우수한 효과에도 불구하고 심혈관 관련 등의 이상반응 이슈가 있었고 발생 건수가 높지 않더라도 생명에 영향이 있어 차세대 약물이 필요했다"고 말했다."임상단계 기대치높인 셈블릭스 새로운 치료옵션 기대"이런 관점에서 셈블릭스가 주목받는 이유는 허가의 기반이 된 ASCEMBL 3상 연구가 상대적으로 더 엄격한 기준을 설정해 진행됐기 때문이다. 이에 대해 마우로 교수는 "셈블릭스는 1상 연구 당시 승인됐던 약 7가지 CML에 사용할 수 있는 TKI와 병용 가능성을 최초로 검토했던 약재로 당시 진행됐던 연구 중 가장 포괄적이었다"며 "1상 단계부터 오랜 기간 많은 환자를 대상으로 여러 데이터를 확보했다는 점이 인상적이었다"고 밝혔다.앞서 진행된 1상, 2상 연구들에서 셈블릭스의 안전성 프로파일 및 적정 용량 등을 확인한 만큼 ASCEMBL 연구가 앞 차수 연구들에서 확인한 정보를 기반으로 대규모로 엄격한 기준을 적용해 진행할 수 있었다는 것.마우로 교수는 "ASCEMBL 연구는 셈블릭스에 대한 기대치를 아주 높게 설정해 치료 경험이 많은 환자에서 최적의 치료 효과를 조기(24주차)에 파악하고자 엄격한 수준의 반응을 채택했다"며 "신약에 바라는 것은 더 우수한 치료 효과와 내약성인데 임상에서 이를 모두 입증한 치료제다"고 언급했다.실제 ASCEMBL 연구를 살펴보면, 셈블릭스는 대조약인 보수티닙과 비교해 24주차에 보수티닙 대비 2배에 가까운 분자학적 반응(MMR, Major Molecular Response) 달성률을 확인했으며, 내약성도 매우 우수한 것으로 나타났다.이 같은 효과는 최초로 BCR::ABL1의 미리스토일 포켓에 특이적으로 결합하는 STAMP(미리스토일 포켓 특이 표적) 억제제라는 기전이 주요한 영향을 미쳤을 것이라는 게 그의 시각.기존의 치료제는 ATP결합 부위를 표적으로 하는 기전을 가지고 있었지만 셈블릭스는 만성골수성백혈병에서 비정상적인 효소를 만드는 BCR::ALB1를 억제하기 위해서 미리스토일 포켓에 결합하는 것이 가장 좋은 방법이라는 시각에서 연구가 시작됐다.그는 "기존 약제와 달리 미리스토일 포켓을 타깃으로 하는 셈블릭스는 개발하기까지 시간은 상대적으로 더 오래 걸리기는 했지만, 결과를 놓고 보았을 때 해당 접근법이 BCR::ABL1을 억제할 수 있는 효율적인 방법이었고, STAMP 기전은 여러 가지 측면에서 고무적이라고 생각한다"고 강조했다.그렇다면 국내에서도 셈블릭스가 급여권에 진입한 상황에서 어떤 효과를 기대할 수 있을까? 마우로 교수는 CML 3차 이상 치료에서 환자들의 미충족 수요가 분명했던 만큼 치료 공백을 채워줄 수 있을 것으로 기대했다.마우로 교수는 "모든 CML 환자의 치료 목표는 안전한 치료 옵션으로 관해 상태에 신속하게 도달하는 것"이라며 "1~3세대의 좋은 치료제의 등장에도 치료대안이 필요한 환자는 존재했기 때문에 셈블릭스가 가질 수 있는 역할의 폭은 넓을 것으로 생각한다"고 말했다.끝으로 그는 "궁극적으로는 CML에 대해 잘 이해하고 저항성이나 불내성이 나타나는 기전이나 원인을 파악하는 것이 중요하고, 관해상태에 도달해 수년 동안 상태를 유지한 환자의 절반가량이 치료를 중단한 사례도 있는 만큼 이에 관한 꾸준한 연구를 진행할 계획"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=박양명 기자급성 골수성 백혈병치료제 마일로탁주(겜투주맙오조가마이신, 화이자)가 급여권 진입에 또다시 실패했다. 만성 골수성 백혈병치료제 보술리프정(보수티닙모노하이드레이트, 화이자)은 2차 치료제로 급여권 진입에 청신호가 켜졌다.건강보험심사평가원은 26일 2023년 제5차 암질환심의위원회(이하 암질심)에서 논의된 결과를 공개했다.심평원은 26일 2023년 5차 암질심을 열고 그 결과를 공개했다.암질심은 첫 항체-약물 접합체(Antibody-Drug Conjugate, ADC) 치료제로 관심을 받고 있는 마일로탁주의 급여기준을 재논의하기로 했다. 마일로탁은 2021년 12월 식품의약품안전처의 허가를 받았는데 옵션이 부족한 급성 골수성 백혈병(AML) 치료에서 의료진의 선택지를 늘렸다는 평가를 받고 있다. 혈액암 전문가들이 별도의 위원회를 구성해 혈액암 치료제 급여 논의는 따로 해야 한다는 이유가 된 약제 중 하나이기도 하다.암질심은 지난해 5월 마일로탁의 급여기준을 설정하지 않았지만 이번에는 '재논의'라는 상대적으로 전향적인 결정을 내렸다.암질심은 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병 치료제 보술리프정에 대해 1차 치료제로서는 급여기준을 설정하지 않았지만 2차 치료제로는 급여기준을 설정했다. 이전요법에 내성 또는 불내약성을 보이는 만성기, 가속기(AP) 또는 급성기(BP)의 필라델피아염색체 양성 만성골수성 백혈병에 사용할 수 있도록 했다.급여기준 확대에 나선 옥살리플라틴+카페시타빈 병용요법은 '직장암에 수술 전 또는 수술 후 항암방사선치료를 받은 경우 수술 후 보조요법'으로 급여기준이 설정됐다.반면, 진성적혈구증가증 치료제 베스레미주(로페그인터페론알파-2b, 파마에센시아코리아)는 급여기준 설정에 실패했다.암질심의 심의를 통과한 항암제는 약제급여평가위원회, 건강보험공단과의 약가 협상 단계를 거친 후 건강보험정책심의위원회에서 급여가 최종 결정된다.

메디칼타임즈=문성호 기자바이젠셀이 연구개발중인 플랫폼 바이티어(ViTier™)의 치료제 'VT-Tri(제품명)'가 식품의약품안전처로부터 급성골수성백혈병 환자를 치료하기 위한 치료목적 사용승인을 획득했다고 13일 밝혔다.치료목적 사용승인 제도는 식품의약품안전처 승인 하에 생명이 위급한 중증의 환자나 대체 치료수단이 없는 환자에게 치료를 위해 임상중인 의약품을 사용할 수 있도록 허락해주는 제도다.이번에 사용승인 받은 치료제는 현재 임상 1상을 진행 중인 항원특이살해 T세포 치료제 'VT-Tri(1)-A(파이프라인명)'로, 급성골수성백혈병(Acute Myeloid Leukemia, AML) 환자 치료를 위해 개인별 환자 대상으로 치료목적 사용승인을 받게 됐다.급성골수성백혈병은 만성골수성백혈병과 달리 암 유전자 표적이 불확실하고 가변적이며, 집중화학요법을 치료에 활용하지만 강한 독성 부작용으로 고령자 및 기저질환자에 대한 치료가 매우 어렵다. 나이가 들수록 환자 발생은 매우 증가하는데, 65세 이상의 고령환자는 5년 내 생존율이 20%에 못 미칠 정도로 치명적이다.다행히 최근에는 신약과 조혈모세포이식 기법의 지속적인 발전으로 치료 성적이 점점 나아지고 있는 추세이다. 다만, 항암치료 반응이 좋지 않거나 조혈모세포이식 후에도 재발한 경우와 70세 이상의 고령을 포함한 여러 임상 조건으로 조혈모세포이식의 보험급여 적용 대상에서 제외되는 환자의 경우 예후가 좋지 않아 생존율 개선이 요구된다.바이젠셀은 이와 같은 난치성 미충족 의료 수요를 해결하고자 2007년부터 2013년까지 실시한 급성골수성백혈병 환자에서의 단일 WT1 종양항원을 표적(WT1-CTL)으로 하는 연구자주도 임상에서 ▲무재발생존율 71% ▲5년 재발율 0%의 결과와 함께 WT1-CTL에 대한 안전성과 효능을 규명한 바 있다. 바이젠셀 김태규 대표는 "급성골수성백혈병은 잦은 재발 및 기존 치료제에 불응하는 난치성 질환"이라며 "VT-Tri의 임상연구를 지속해서 급성골수성백혈병으로 고생하고 있는 환우 및 가족들에게 새로운 치료대안과 희망을 제시할 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=황병우 기자한국BMS제약은 스프라이셀(성분명 다사티닙) 복용 환자를 대상으로 카카오톡 채널 '마이가디언'을 오픈했다고 9일 밝혔다.스프라이셀 제품사진한국BMS제약이 오픈한 마이가디언은 만성골수성백혈병 질환 및 약제에 대한 정확한 정보를 제공하고 치료환경 개선을 도모하기 위해 마련됐다.특히, 디지털을 통한 질환관리 트렌드를 적극 반영해 만성골수성백혈병 치료의 핵심인 '복약순응도' 향상에 기여하고 유익한 정보와 편의를 제공하는 것이 목적이다.만성골수성백혈병(CML, Chronic Myeloid Leukemia)은 발병 후 지속적인 관리가 무엇보다 중요한 질환으로 표적항암제의 발전으로 꾸준히 약을 복용하면 관리 가능하지만 장기간 복용으로 인해 복약의 중요성을 간과하거나 임의로 복용을 중단하는 경우 급성기로 악화될 수 있다.부산대병원 혈액종양내과 신호진 교수는 "만성골수성백혈병은 담당 주치의의 진료에 따라 정확히, 빠지지 않고 약을 복용하는 것이 매우 중요하다"며 "환자의 라이프스타일에 맞춰 복약편의성이 높은 치료제를 선택하는 것이 치료 효과를 높일 수 있는 방법"이라고 강조했다,이어 신 교수는 "디지털을 이용해 복약순응도를 향상시킬 수 있다면 환자 치료 환경에 더욱 도움이 될 거라 기대한다"라고 전했다.마이가디언은 '마이 가디언', 'CML 질환정보', '스프라이셀 정보', '복약 관리', '진료 관리', '어라이즈 게임', '궁금해요' 등 총 7개 카테고리의 메뉴로 구성돼 있다.각 메뉴는 담당 주치의 정보 기입, 개인별 내원 일정 관리, 복약 기록과 복약 알람 설정 등 복약 관리 및 진료 관리에 도움이 되는 유용한 기능으로 구성돼 있다.이외에도 질환과 약제에 대한 상세한 정보 제공과 함께 OX퀴즈로 구성된 게임으로 정보와 재미를 모두 제공할 예정이다.한편, 한국BMS제약의 다중표적치료제 스프라이셀은 만성골수성백혈병 치료제로 2세대 티로신 키나제 억제제(Tyrosine kinase inhibitor, TKI)다.2006년 FDA로부터 만성골수성백혈병 2차 치료제로 승인받은 데 이어 2010년, 2011년 각각 FDA, 식품의약품안전처로부터 만성골수성백혈병 1차 치료제로 확대 승인을 받은 바 있다. 

메디칼타임즈=문성호 기자건강보험 급여가 확대된 주요 품목들이 하반기 건강보험 청구액 모니터링 대상에 포함된다.7월 사용량-연동협상 모니터링 대상에 포함된 주요 품목들이다.21일 제약업계에 따르면, 최근 국민건강보험공단은 '2022년 7월 사용량-약가 연동 협상(유형 가, 나) 모니터링 대상 약제'를 선정, 이를 안내했다.사용량-약가연동협상 제도는 사용량이 일정수준 이상 증가한 약품의 가격을 건보공단이 제약사와 협상을 통해 최대 10% 인하하는 제도다. 각 유형별 사용량 증가 정도를 모니터링해 협상 대상으로 선정한다.즉, 모니터링을 통해 예상보다 사용량이 급증했을 경우 제약사와 약가인하를 위한 협상을 벌이게 된다는 의미다.모니터링 대상에 포함된 주요 품목을 보면 최근 건강보험 급여 확대된 품목이 눈에 띄었다.대표적인 품목은 지난해 상반기 건강보험 급여 등재된 황반변성 치료제 한국노바티스 비오뷰프리필드시린지(브롤루시주맙)다. 등재된 지 1년이 조금 넘어서자마자 약가인하 레이더에 걸린 셈이다.여기에 최근 소아 환자에까지 급여확대에 성공한 한국BMS제약의 만성골수성백혈병치료제 스프라이셀정(다사티닙)도 모니터링 대상에 포함됐다.국내사 품목으로는 최근 급성장하는 시장으로 평가받는 성장호르몬 시장을 주도하고 있는 LG화학 유트로핀이 모니터링 명단에 들었다. 구체적으로 ▲유트로핀주 ▲유트로핀플러스주 ▲유트로핀펜주 등 LG화학 주요 성장호르폰 품목들이 모두 명단 포함되면서 약가인하 여부를 놓고 건보공단이 모니터링할 것으로 보인다.제약업계 관계자는 "국내에서 출산율이 사회적인 문제로 여겨지고 있는데 반해 성장호르몬 주사제 시장은 계속 커지고 있는 기이한 상황"이라며 "비급여 시장이 워낙 크지만 보험 급여 확대의 영향도 있을 것"이라고 모니터링 배경을 예상했다.이 밖에 건보공단은 ▲아스트라제네카 임핀지주(더발루맙) ▲한국얀센 스텔라라(우스테키누맙) 등도 청구액을 모니터링해 약가인하 여부를 검토할 예정이다.건보공단 측은 "모니터링 대상 약제의 청구액을 분석해 협상 기준에 해당될 경우, 사용량-약가 연동 협상(유형 가, 나) 대상으로 선정될 것"이라고 밝혔다.

메디칼타임즈=박양명 기자백혈병치료제 스프라이셀이 소아 환자까지 급여가 확대될 예정이다.건강보험심사평가원은 18일 제5차 중증암질환심의위원회(이하 암질심)를 열고 스프라이셀정 등 암 환자에게 사용되는 약제에 대한 급여기준 심의 결과를 공개했다. 제5차 중증암질환심의위원회 결과한국BMS제약의 만성골수성백혈병치료제 스프라이셀정(다사티닙)은  소아 환자에까지 급여기준 확대에 성공했다. 구체적인 적응증은 새롭게 진단받은 만 1세 이상의 필라델피아 염색체 양성 급성 림프구성 백혈병(Ph+ ALL) 소아환자에서 항암화학요법과의 병용요법이다.반면, 한국노바티스 자카비정(룩소리티닙인산염)은 골수성 유화증 중간위험군 또는 고위험군 골수성 유화증 치료에까지 사용할 수 있도록 급여기준 확대를 시도했지만 실패했다.암질심은 급여권 진입을 노렸던 한국릴리 레테브모캡슐(셀퍼카티닙), 한국화이자제약 마일로탁주(겜투주맙오조가마이신)에 대한 급여기준도 설정하지 않았다.레테브모캡슐은 ▲전신요법을 요하는 진행성 또는 전이성 RET-변이 갑상선 수질암 ▲이전 소라페닙 및/또는 렌바티닙의 치료 경험이 있는 전신요법을 요하는 RET 융합-양성 갑상선암 ▲전이성 RET 융합-양성 비소세포폐암에 대한 급여 결정 신청을 했지만 미설정에 그쳤다.화이자는 마일로탁주에 대한 '새로이 진단된 CD33-양성의 급성골수성백혈병(AML) 성인환자의 치료'에서 급여기준 결정을 신청했지만 불발됐다.약제의 급여기준은 식품의약품안전처 허가사항의 효능 효과 범위에서 임상문헌, 국내 및 외국 가이드라인, 전문가 의견에 따라 다르게 설정될 수 있다. 후속절차 진행 과정에서 급여여부 및 급여기준이 변경될 수 있다. 암질심의 심의를 통과한 항암제는 약제급여평가위원회, 건강보험공단과의 약가 협상 단계를 거친 후 건강보험정책심의위원회에서 급여가 최종 결정된다.

메디칼타임즈=문성호 기자지난 2월 4일 은평성모병원에서 열린 조혈모세포이식 100례 기념식에서 100번째 조혈모세포이식 환자가 의료진과 사진 촬영을 하고 있다.가톨릭대학교 은평성모병원이 조혈모세포이식 국내 최단기간 100례를 달성했다고 7일 밝혔다.조혈모세포이식이란 악성 림프종, 다발골수종, 급성･만성 백혈병으로 대표되는 혈액질환 환자들에게 항암 치료나 전신 방사선 치료를 시행한 후, 완치나 재발을 막기 위한 목적으로 건강한 조혈모세포를 이식하는 치료법을 말한다. 지난 2019년 4월 개원과 함께 혈액병원 운영을 시작한 은평성모병원은 개원 3개월 만인 2019년 7월 첫 조혈모세포이식을 시행했다. 이후 국내에서는 처음으로 다발골수종센터를 개소했으며, 혈액내과를 중심으로 진단검사의학과, 영상의학과, 핵의학과, 방사선종양학과, 정형외과, 감염내과 전문의로 구성된 협진팀을 꾸리는 등 혈액질환 치료를 위한 최상의 시스템을 구축하는데 집중해 2022년 1월 이식 100례 시행 성과를 올렸다.  은평성모병원 혈액병원이 시행한 100례의 조혈모세포이식(2022년 1월 14일 기준) 가운데 질환별로는 다발골수종이 41례로 가장 많았고, 급성골수성백혈병이 29례, 림프종이 12례로 뒤를 이었다. 이 밖에 급성림프구성백혈병, 만성골수성백혈병, 골수이형성증후군, 아밀로이드증, 재생불량성빈혈, 골수섬유증 등에 대한 이식이 나머지 질환을 차지했다. 이식 형태별로는 자신의 조혈모세포를 이식하는 자가조혈모세포이식이 53건, 다른 사람(기증자)의 조혈모세포를 이식하는 동종조혈모세포이식이 47건이었다. 47건의 동종조혈모세포이식 중에는 반일치 이식이 16건, 타인 이식이 16건, 형제간 이식이 15건이었다. 은평성모병원 혈액내과 김병수 교수는 "혈액병원은 최신 치료법의 빠른 도입과 우수한 의료진 및 첨단 병상 확충을 바탕으로 서울 외 지역에서 찾아오는 환자가 60%를 넘길 정도로 빠른 성장세를 보이고 있다"면서 "다양한 혈액질환에 대한 풍부한 임상 경험과 다학제협진을 통한 심도 있는 환자 맞춤형 치료로 환자들의 생존율을 향상 시키는데 최선의 노력을 다하겠다"고 밝혔다. 

메디칼타임즈=최선 기자대한의학회 산하 학회 중 대한혈액학회가 이처럼 주목을 받은 적이 있었을까. 코로나19 팬데믹이 만든 아이러니한 상황 중의 하나다. 김동욱 신임 혈액학회장완치자의 혈액에서 채취한 항체를 대량으로 배양해 이를 코로나19 바이러스 치료제로 활용하는 항체 치료제는 물론, 감염 후 발생하는 혈전까지 모두 피, 즉 '혈액'이 깊숙이 관여하고 있다는 점에서 혈액학회는 이제 코로나 시대에 빼놓을 수 없는 전문가 단체가 됐다.문제는 코로나19 백신 접종 후 백혈병, 혈액암 유발 주장까지 '큰 목소리'들이 지속되면서 되레 혈액 전문가들의 목소리를 가려버리게 됐다는 것.일각에선 접종이 백혈병을 유발한다는 급진적인 주장이나 그 인과관계를 부정했다는, 혹은 그 반대의 이유로 '못 믿을' 의사로 매도되는 사례까지 발생하고 있다.무엇보다 과학적 근거에 바탕한 학술적인 논의의 장이며, 이런 논의를 통해 의학 발전을 견인하는 학회의 역할이 팬데믹 시대에는 보다 더 중요해질 수 있다는 뜻이다.1월부터 임기를 시작한 김동욱 혈액학회장(의정부 을지대의료원 혈액종양내과 교수)을 만나 중점 추진 사업 및 대국민 소통과 같은 학회의 공익적 활동 계획에 대해 들었다. ▲학회장으로 올해부터 임기를 시작한다. 학회 현안은?대한혈액학회는 다른 학회와 비교해서도 굉장히 유서깊은 학회다. 58년 태동해 약 65살 정도 됐다. 1세대 임원분들 중 돌아가신 분들도 있다. 역사가 쌓인 만큼 시스템이 체계적이고 탄탄하다고 자부한다. 다만 조금 더 나은 발전을 위해 말하자면 학회 위상에 맞는 컨텐츠 내실화가 필요하다고 생각한다.혈액 분야 연구자들이 가장 중요하게 보는 학회로는 유럽, 미국 혈액학회, 덧붙이자면 일본 혈액학회까지 세 곳 정도다. 국내 연구진의 개인 역량은 세계적이지만 기초 연구는 부족한 부분이 있다.쉽게 말해 미국, 유럽, 일본의 혈액학회는 기초과학자와 생명공학자, 의사들 세 주축을 기반으로 운영된다. 임상의학자들이 과학자들과 공동 연구를 하면 그 연구의 폭이 크고 깊을 수밖에 없다. 공동 연구에 아낌없는 투자가 이뤄져야 한다.미국에서 혈액학회가 열리면 3~5만명이 온다. 그중 80%는 의사가 아닌 과학자다. 혈액 분야에서 있는 의사로서, 혈액학회장으로서 이런 풍토가 부럽다. 4~5일간의 미국 학술대회 기간동안 5천편의 연구들이 나온다. 연구 편수와 같은 양뿐만 아니라 질적 수준까지 담보돼 있다. 우리가 본받아야 할 지점이다.아직 우리나라는 의학회라고 하면 의사만의 '전유물'로 여기는 관념이 있다. 연구의 질적, 양적 수준의 진일보를 위해서라면 의사와 과학자들이 함께하는 그런 연구 환경이 조성돼야 한다. 임기 동안 인식 전환을 위해 노력하겠다.▲1년의 임기는 짧은 편인데 중점 추진 사업 계획은?앞서 언급했듯 학회의 기초 체력을 튼튼하게 하는 작업에 전념하고자 한다. 임상의사들만 있어서는 좋은 연구가 어렵다. 그런 토대를 만들기 위해 정관을 손볼 필요가 있다는 생각이다. 학회 정관상 의사만이 정회원으로 인정된다. 혈액 분야에서 무균치료 등 간호사의 역할이 큰데 간호사는 준회원의 역할에 머무른다.미국이나 유럽을 보면 과학자 외에 간호사들도 혈액학회의 중심축을 구성하고 있다. 학회의 국제화를 위해서라면 기초과학 연구에도 충분한 투자가 이뤄져야 한다.다른 한편으로는 영문판 학술지 지 'Blood Research'를 SCI급으로 만들어야 한다는 열망이 있다. 연구자들 입장에서 같은 영문판이라면 다른 곳에 내겠다는 생각이 없잖아 있다. 학회지의 위상을 강화하기 위한 방안을 생각하고 있다. 다행히 국내에도 좋은 벤치마크 사례들이 있다. 대한암학회의 학술지는 전세계적으로 인지도가 높다. 임원들이 많은 노력을 기울인 결과다. 60년이 넘는 연혁에 맞게 학술지의 위상 강화도 추진하겠다.마지막으로 재단 설립이 있다. 학회가 커지면 재단을 만들어야 연구 투자에서 활발한 활동을 이어나갈 수 있다. 전임 임원진뿐 아니라 7~8년전부터 재단을 설립해서 재정에 숨통을 틔이게 하려고 노력하고 있다. 모두 학회의 기초 체력을 튼튼하게 하는 방안들이다.▲만성 골수성 백혈병 분야의 세계적인 권위자다. 학회 차원에서 집중 연구하고 싶은 연구 주제나 학술대회에서 나루고 싶은 주제가 있는지?혈액학회는 산하에 12개 질환별 연구회와 6개 지역별 지회를 두고 있을 정도로 연구회가 활성화돼있다.한국연구재단의 지원을 받아 울산과학기술원과 함께 연구하는 프로젝트가 있다. 5년간 28억원을 지원받아서 약물 투약 중단 후 만성골수성백혈병의 재발 기전이나, 초기부터 약제를 병합 사용했을 때의 예후 비교 등 그런 연구를 하고 있다. 기초과학자들과 함께 진행하는 프로젝트여서 더 의미있는 성과를 낼 것으로 기대하고 있다.임상의학 중 혈액 쪽은 발전 속도가 빠르다. 그래서 혈액학회가 해야 할 일이 굉장히 많다. 그럴려면 임상의만으론 안 되고 기초생명과학자와 함께 해야 한다.▲코로나19의 질환 특성상 항체 치료제나 혈전 등 혈액과 연관성이 많다. 내원 환자들에 대한 접종 이슈도 적지 않을 것 같다.항체 치료제는 원래 혈액학쪽에 이미 있었던 개념이다. 골수 이식 전후에 면역항체를 주고 면역력을 정상화한 뒤에 하는 방법들이 있었고 이를 팬데믹 상황에서 활용한 것이다.현재 대한암협회 집행이사, 유럽백혈병네트워크 국제표준지침 제정위원회 패널위원, 의학한림원 코로나19 백신안전성위원회 임상위원, 을지대학교 백혈병오믹스연구소장 등을 맡고 있다.특히 의학한림원에서 백신안전성위원회가 발족이 됐는데 혈액/면역쪽 소분과위원장으로 백신과 혈액질환의 인과성을 분석하는 역할을 하고 있다. 학계에선 의학적으로는 코로나19 백신과 백혈병 유발 사이의 인과관계를 인정하기 어렵다는 분위기지만 의학한림원은 아직은 자료를 정리 중이라 구체적인 결과를 내놓지는 않았다.개인 입장을 전제하고 말하자면 백신 접종 후 생긴 이상반응에 대해서는 광범위하게 인과성을 인정해 줘야 한다는 생각이다. 의정부을지대병원 혈액암센터 내원 환자들도 백신 맞아야 하는지 이 부분을 많이 질문한다. 상담실에도 그런 문의가 많다.환자 중에는 백혈병이며 항암요법 중이니 더 악화될까 불안해서 백신 접종 유예 소견서를 써달라는 요구를 많이 한다. 백신 맞는게 개인 질환 정황상 불리할 수 있으니까 소견서 써줄 수 있냐고 하는데 유예는 내 권한으로 안 된다. 백혈병 환자에게는 자칫 한 번의 접종으로도 상태에 어떤 영향을 끼칠지 모르기 때문에 백신접종이 어려운 중증환자들에게는 백신패스와 같은 역할을 하는 소견서를 현장 의사의 권한으로 맡겨야 한다.▲코로나19 팬데믹으로 혈액학회가 주목을 받고 있다. 특히 지속적으로 백신접종후 백혈병 유발 주장이 나오는데 전문가로서 견해는?많은 쪽에선 인과관계가 없다고 하지만 있을 수도 있다는 생각이 든다. 오비이락처럼 기존에 있던 질환이 접종 후 우연히 발생할 수 있다. 하지만 접종으로 간접적인 영향을 미치는 유전자가 생긴 다음 시간이 지나면서 백혈병에 직접 연관된 유전자 스위치들을 작동시켰을 가능성도 있다. 과학에서 인과성을 따지는 방법이 있지만 그렇다고 0과 1처럼 딱 떨어지는 그런 개념은 아니다. 인과관계를 평가할 때 인과관계가 명백함부터 상당히 확실함, 가능성이 있음, 가능성이 적음, 관련성이 없음까지 5단계로 나눈다. 임상치료에 따른 이상반응을 보수적으로만 평가하면 실제 관련이 있을 수 있는 낮은 가능성의 이상반응을 찾아내기가 쉽지 않다. mRNA 백신도 처음 대규모로 접종하는 것이기 때문에 포괄적이고 광범위하게 부작용을 인정하는 접근법이 필요하다. 말하기 어려울 땐, 피해자 입장이나 환자 입장에서 봐야 한다.

메디칼타임즈=박양명 기자 김동욱 교수 만성골수성백혈병 분야의 세계 최고 권위자로 꼽히는 김동욱 교수가 9월부터 의정부을지대병원(병원장 윤병우)에서 진료를 시작한다. 의정부을지대병원은 서울성모병원 초대 혈액병원장을 역임한 김동욱 교수(60)를 의정부을지대병원 혈액종양내과 교수로 영입했다고 25일 밝혔다. 김동욱 교수는 백혈병 조혈모세포이식의 최고 권위자로 손꼽히며 세계적인 표적항암제의 국제임상연구와 아시아 최초로 표적항암제 개발을 주도한 인물이다. 김 교수는 그동안 임상연구 경험을 바탕으로 진료뿐 아니라 을지대학교에 '백혈병오믹스연구소'를 개설해 임상중개연구에 주력할 방침이다. 김동욱 교수는 "의정부을지대병원이 백혈병 분야에서 두각을 나타내도록 최선을 다할 것"이라며 "백혈병오믹스연구소를 통해 한국 백혈병 진료 및 연구수준을 세계 최고 수준으로 만들어 보이겠다"고 포부를 전했다.

메디칼타임즈=최선 기자 만성골수성백혈병(CML)의 재발과 항암제 내성의 원인인 암 줄기세포의 형성에 특정 지질 매개체(Lipid mediators)가 관여한다는 새로운 메커니즘이 규명됐다. 메드팩토는 김성진 대표가 연구에 참여한 만성골수성백혈병의 근본적인 치료법에 관한 논문이 세계적 권위의 온라인 학술지 '네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications)'에 게재됐다고 밝혔다. 이번에 게재된 논문은 '만성골수성백혈병 줄기세포 형성에 관여하는 리소포스포리파아제 D 효소 gdpd3 유전자(The lysophospholipase D enzyme Gdpd3 is required to maintain chronic myelogenous leukemia stem cells)'에 대한 것이다. 이번 연구에는 차세대융합기술연구원 정밀의학연구센터장을 겸임하고 있는 김성진 대표 연구팀과나카 가즈히도 일본 히로시마대 교수 등 국내외 암 전문가들이 공동 참여했다. 만성골수성백혈병은 골수 내 비정상적인 세포가 과도하게 증식해 생기는 악성 혈액암이다. 현재 치료법으로 조혈모세포 이식 또는 표적치료제 '이마티닙' 투여가 주로 활용되고 있으나, 항암제 내성의 원인인 암 줄기세포를 사멸시키지 못해 재발률이 높은 실정이다. 연구팀은 리소인지질(lysophospholipid)이 대사되면 다양한 지질 매개체가 생성이 되는데 이들 지질 매개체는 암 줄기세포의 자기갱신을 유도해 항암제 내성을 일으킨다는 사실을 알아냈다. 특히, 지질매개체의 생성에 Gdpd3 특정 유전자가 관여하는데 만성골수성백혈병 재발 환자의 암 줄기세포에서 과발현돼 있다는 것을 최초로 규명했다. 김성진 대표는 "지질 매개체가 암화 과정에 중요한 역할을 한다는 것은 오랫동안 인식돼 왔지만, 최근 지질 분석기법의 발달로 인해 생체 내 수많은 종류의 특정 지질이 암의 성장, 재발, 항암제 내성 등에 관여하는 것이 알려져 새로운 임상 타깃으로 주목을 받고 있다"고 말했다. 이어 "특정 지질의 분석을 통해 항암제 내성이나 암의 재발을 예측할 수도 있으며, 지질의 매개체를 타깃으로 하는 신약개발도 가능할 것"이라고 전망했다. 한편, 김성진 대표는 지난 2015년 만성골수성백혈병의 주된 재발 원인이 되는 암 줄기세포의 발생은 '디펩타이드(Dipeptide)'라는 영양소를 다량으로 세포내에 유입시키는 기전을 통해 만들어진다는 사실을 세계 최초로 발견한 바 있다.

메디칼타임즈=이지현 기자 코로나19 여파로 혼란스러운 가운데 찾아온 스승의 날. 의료계 명의들의 인생 스승은 누구일까. 메디칼타임즈는 5월 15일, 스승의 날을 맞아 간암 대통령으로 통하는 한광협, 유방암 명의 노동영, 백혈병 치료 권위자 김동욱(나이 순) 등 의학계 대가들의 스승은 누구인지 직접 물어봤다. 간암 대통령이라는 별명을 갖고 있는 한광협 한국보건의료연구원 원장(연세의대 내과·54년생)이 꼽은 스승은 강진경 교수와 최흥재 교수. 한광협 보건연원장(왼쪽)은 강진경(가운데), 최흥재(오른쪽) 교수를 스승으로 꼽았다. 또 인생의 스승은 그의 어머니라고 답했다. 한광협 원장은 대한간학회 이사장 및 아시아태평양간암학회(APPLE) 초대회장을 비롯해 한국인 최초로 국제간학회(IASL)회장으로 선임된 인물. 그의 행적만 보더라도 국내 간암 치료의 위상을 전 세계적인 반열에 올렸음을 알 수 있다. 그의 스승은 그에게 어떤 영향을 줬을까. 전 연세의료원장 겸 의무부총장을 역임한 강진경 교수는 1973년 국내 처음으로 '내시경 췌담도 조영술'을 실시했으며 최흥재 교수도 국내 처음으로 '내시경 역행 담췌관 조영술'을 시작한 의료진으로 위장관 분야의 지평을 넓힌 인물. 한광협 원장은 강진경 교수를 통해 추진력과 환자를 진료하는 자세를 배웠으며 최흥재 교수는 자신을 외과 전공의로 선발했던 스승으로 이후 교수가 되기까지 영향을 준 분이라고 했다. 하지만 어려운 인생의 고비에 부딪쳤을 때 그를 일으켜세운 것은 그의 어머니. 그는 "지금 돌이켜보면 내 인생의 스승은 어머니였다"고 전했다. 이북에서 피난 시절을 겪은 어머니는 무에서 유를 창조하고 어려운 상화에서도 늘 긍정적으로 생각하던 분. 인생의 장애물은 그 사람의 열정을 확인하기 위해 있는 것이라며 훌쩍 뛰어 넘으면 된다고 하시던 분이다. 한 원장은 "과거 간암 치료에서 방사선 병합 요법이 불가능하다고 했을 때에도 시도해서 성공할 수 있었던 것은 어머니가 보여준 긍정의 힘 덕분"이라며 회상했다. 노동영 교수(왼쪽)는 그의 아버지이자 병원계 수장을 두루 역임한 노관택 교수(가운데)와 김진복 교수(오른쪽)를 인생의 스승으로 꼽았다. 현재 서울대학교 연구부총장직을 수행 중인 서울의대 노동영 교수(외과·56년생)는 대한암학회 이사장에 2009 세계유방암학회 조직위원회 위원장, 한국유방건강재단 이사장을 역임하며 유방암 수술의 대가. 그는 인생 스승으로 그의 아버지이자 병원계 수장을 두루 역임한 노관택 교수를 꼽았다. 노관택 교수는 1960년대 중이염 치료의 명의로 서울대병원장을 역임, 정년 퇴직 이후로도 한림대의료원장에 이어 병원협회장을 맡으며 병원계를 이끈 바 있다. 노동영 교수는 "아버지로서도 훌륭하지만 의사로서도 늘 자기 자신에게 충실하고 변함이 없이 인의예지를 지키는 선비의 모습을 보여줬다"며 "아흔을 넘긴 지금도 공부하는 모습에 늘 배운다"고 전했다. 그는 또 자신의 분야에서는 위암 수술의 세계적 권위자로 꼽히는 김진복 교수를 스승이라고 했다. 노동영 교수는 "늘 엄하고 최고를 지향하는 스승이었지만 덕분에 많을 것을 배웠다. 수술을 빨리하는 편인데 이 또한 스승에게 그렇게 배운 덕분"이라며 과거를 떠올렸다. 김동욱 교수(왼쪽)는 그의 인생 스승으로 한치의 주저도 없이 김춘추 교수(오른쪽)를 꼽았다. 초대 가톨릭혈액병원장을 맡고 있는 김동욱 교수(혈종내과·61년생)는 1초의 주저함도 없이 김춘추 교수를 인생의 스승이라고 답했다. 김동욱 교수가 스승을 처음 만난 것은 내과 전공의 2년차 시절. 김춘추 교수가 부교수를 맡자마자 첫 제자로 뽑은 사람이 바로 김동욱 교수로 이후 백혈병 연구를 시작할 수 있도록 이끌어 준 인물이다. 김춘추 교수는 조혈모 세포이식 즉, 골수이식의 대가. 만성골수성백혈병 환자를 대상으로 4세대 표적항암제 연구를 하는 김동욱 교수와 학술적 견해가 달랐지만 두 사제간의 시너지로 가톨릭의료원을 지금의 반열에 올려놨다. 실제로 서울성모병원 조혈모세포이식센터가 1983년 국내 최초로 동종 조혈모 세포이식을 성공시킨 이후 발전을 거듭한 결과 가톨릭혈액병원으로 자리를 잡을 수 있었다. 김동욱 교수는 "스승의 업적이 발판이 되어 지금 혈액병원이 있을 수 있었던 것"이라며 "올해 스승의 날은 코로나19로 찾아뵙지 못했지만 곧 찾아뵙겠다"고 아쉬움을 전했다.

메디칼타임즈=최선 기자 1세대 백혈병 치료제인 글리벡과 2세대 표적항암제 슈펙트와 비교 임상한 결과가 발표됐다. 슈펙트는 더 빠르고 높은 유전자 반응율을 보여 경쟁력을 확인했다. 6일 일양약품이 개발한 백혈병 치료제 신약 '슈펙트(성분명: 라도티닙 RADOTINIB)' 임상시험 연구논문이 영국의 혈액질환 최고 학술지 British journal of Hematology에 게재 됐다. 이번 논문은 아시아(한국, 태국, 필리핀, 인도네시아) 24개 병원에서 참여한 처음 진단된 만성골수성백혈병 환자 총 241명을 대상으로 진행한 3상 임상시험(RERISE study)의 총 4년간의 추적 결과이며, 계명대 동산의료원 혈액종양내과 도영록 교수(제1저자)와 서울성모병원 혈액병원장 김동욱 교수(교신 저자)를 포함 총 20명의 연구자가 본 논문에 참여했다. 처음 진단된 만성골수성백혈병 환자에게 2세대 표적항암제 슈펙트와 1세대 표적항암제 글리벡을 48개월간 투여하고 비교한 장기간의 임상시험 결과, '슈펙트 투여군에서 더 빠르고 높은 유전자 반응율이 관찰됐고 장기간의 추적 관찰에서도 새롭게 발생한 심각한 이상반응은 없어 슈펙트 치료로 기능적 완치(Treatment Free Remission)의 가능성을 더 높일 수 있음을 확인했다'. 본 연구결과, 백혈병 세포를 1000배 이상 감소시킨 것으로 판단되는 주요유전자반응을 획득한 환자는 슈펙트 투여군이 86%, 글리벡 투여군이 75%였으며, 완전유전자반응율은 슈펙트 투여군이 58%, 글리벡 투여군이 49%로 슈펙트 300mg 1일 2회 투여군이 더 높은 유전자반응율을 나타냈다. 특히 치료 실패율은 슈펙트 300mg 1일 2회 투여군에서 6%, 글리벡 투여군에서 19%로 슈펙트 투여군에서 3배 이상 적었다. 본 임상연구를 주도하고 교신저자로 논문에 참여한 서울성모병원 혈액병원장 김동욱 교수(서울성모병원 혈액내과)는 "장기간의 좋은 유전자반응율을 예측할 수 있는 치료 후 3개월째 조기유전자반응율은 슈펙트 투여군이 86%, 글리벡 투여군이 71%로 슈펙트를 사용할 경우, 더 빠르게 더 많은 환자에서 장기간의 치료 효과를 얻어 일정 기간 슈펙트 사용 후 약물 치료를 중단할 수 있는 환자 수를 획기적으로 늘릴 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다. 현재, 처음 진단된 만성골수성백혈병 환자에게 처방되는 표적항암제는 1세대 표적항암제 글리벡 이외에, 2세대 표적항암제로 한국 일양약품의 슈펙트, 스위스 노바티스의 타시그나, 미국 브리스톨마이어스스퀴브의 스프라이셀 등 총 4가지 종류가 있으나, 2세대 표적항암제가 글리벡보다 더 뛰어난 약효로 많은 나라에서 첫 치료제로 우선 선택되고 있다. 또한, 2세대 표적항암제 중 슈펙트는 치료비용이 가장 저렴해 환자들의 경제적 부담을 줄일 수 있고 국가건강보험의 재정 안정성 제고에도 크게 기여할 것으로 보인다. 한편, 이번에 발표한 임상 3상 연구와 유사한 임상연구로 2018년 3월 중국 보건당국(CFDA)의 승인(IND)을 받은 슈펙트는 한국 일양약품과 중국 양주일양제약 그리고 세계적인 임상연구 대행사(CRO) 선두 업체인 IQVIA사 (구, 퀸타일즈)와 함께 임상시험을 진행 중이다. 중국은 매년 1만 2천명 이상의 만성골수성백혈병 신규환자가 발생하고 있고 고가로 처방되는 다국적제약사의 표적항암제 치료로 경제적 어려움을 겪는 환자가 많은 상황이다. 이에 일양약품 슈펙트는 백혈병 환자를 최우선으로 생각한 경쟁적인 약가와 중국 진출 후 굳건히 쌓아 온 입지를 기반으로 성공적인 중국 출시를 기대하고 있다.

메디칼타임즈=정희석 기자 원드롭은 지난 20일 중국 BGI-GBI社와 260억원 규모 만성골수성백혈병 진단제품을 중국 내 독점 공급하는 수출계약을 체결했다. 디지털 헬스케어 전문기업 원드롭(1drop·대표이사 이주원)은 지난 20일 세계 2위 유전체 기업인 중국 BGI-GBI(Beijing Genomics Institute)社와 260억원 규모 만성골수성백혈병(Chronic myeloid leukemia·CML) 진단제품을 중국 내 독점 공급하는 수출계약을 체결했다. 이번 수출계약은 연구개발특구진흥재단 글로벌마케팅플랫폼 지원 사업 주관기관인 테크코드 엑셀러레이터 코리아의 맞춤형 수요 중심 프로그램을 통해 성사됐다. 테크코드 엑셀러레이터 코리아는 글로벌 엑셀러레이터로 미국 독일 중국 이스라엘 한국 등 7개국 31개 지사를 운영하고 있다. 2015년 한국지사를 설립하고 500개 이상 바이오, 콘텐츠, 신소재 등 스타트업 및 해외 진출 의향 기업을 지원하고 있다. 특히 맞춤형 수요 중심 프로그램은 1단계 한국기업 분석, 2단계 맞춤형 연계 프로그램 운영, 3단계 한·글로벌 기업 간 매칭, 4단계 비즈니스 미팅을 진행해 약 200개 기업을 대상으로 참여기업을 분석하고 바이어·파트너기업을 연계해주는 글로벌 진출 프로그램이다. 원드롭은 지난해 10월 제82회 중국국제의료기기전시회에서 모바일 IVD를 선보이며 중국 바이어들의 눈길을 사로잡았다. 원드롭은 2017년 설립된 삼성전자 c-Lab 스핀오프 기업으로 상용스마트폰 기반 만성질환관리 솔루션사업뿐만 아니라 단일분자까지 정량이 가능한 분자진단 기술을 바탕으로 고민감도가 요구되는 질환 분자진단키트를 연구개발·제조하고 있다. 특히 지난해 10월 중국 청도에서 열린 제82회 중국국제의료기기전시회(CMEF Autumn 2019)에서 모바일 IVD(체외진단기기)를 선보이며 중국 바이어들의 눈길을 사로잡았다. 원드롭은 만성골수성백혈병 모니터링 키트 ‘1copy BCR-ABL qPCR Kit’ 제품화를 완료했고 급성골수성백혈병 모니터링 키트 ‘1copy PML-RARA qPCR Kit’에 대한 허가임상을 준비 중이다.