메디칼타임즈=황병우 기자파멥신은 2018년부터 시작된 전이성 삼중음성유방암 병용임상 1b상이 종료됐다고 25일 밝혔다.회사 측에 따르면 임상결과 고용량 군에서 전체반응률(ORR) 50%를 보이는 등 긍정적인 지표를 얻었으며, 임상 마지막 환자는 내달부터 동정적 사용(compassionate use)을 시작할 예정이다.동정적 사용은 암과 같이 생명을 위협하고 장기간 또는 중증 질환의 적절한 치료 대안이 없을 때 개발 중이나 아직 판매허가를 취득하지 못한 신약 치료제의 사용을 승인해 치료의 기회를 주는 제도이다.앞서 파멥신은 지난 2020년 12월 샌안토니오 유방암학회(SABCS)에서 임상1b 중간 결과를 공개해 올린베시맙 고용량 군에서 객관적반응률(ORR) 50%, 질병통제율(DCR) 67%의 데이터를 발표한 바 있다.객관적반응률은 전체 환자 대비 종양 크기 감소 등의 객관적인 반응을 확인할 수 있는 환자의 비율, 질병통제율은 암세포의 성장이 멈추거나 크기가 줄어든 비율을 의미한다.또한 고용량 군 1명의 환자는 표적병변에서 완전관해(CR)가 나타났지만, 비표적병변에 종양이 남아있어 부분관해(PR)로 표시됐다.한편, 파멥신과 MSD는 임상 1b상이 종료되기 전인 작년 4월에 전이성 삼중음성유방암 환자를 대상으로 한 임상 2상을 결정하고 공동임상 연구협약을 체결했다.이후 호주 인체연구윤리위원회(HREC)로부터 올린베시맙-키트루다 병용투여 임상2상을 승인받아 2021년 12월 첫 환자 투약을 진행한 바 있다.회사 관계자는 "임상결과보고서는 올해 3분기 발간을 목표로 작성될 예정으로 최종 결과는 중간결과와 크게 다르지 않을 것"이라며 "1b상의 마지막 환자는 동정적 사용 신청 후 올해 3월부터 올린베시맙 단독투여를 진행할 예정이다"고 밝혔다.파멥신의 유진산 대표이사는 "올린베시맙의 동정적 사용 실제임상 자료를 통해 약물의 장기적인 안전성 및 우수성 확인은 물론 추후 신약허가과정에서도 매우 귀중한 자료로 사용될 수 있을 것으로 기대한다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 시장 첫 장기지속형 피하주사제로 허가가 진행 중인 'A형 혈우병'약에 환자 사망 사고가 보고되며 논란이 일고 있다. 해당 혈우병 신약은 국내에서 JW중외제약이 독점 라이선스 판매 계약을 체결한 품목으로, 지난 3월 식약처에 희귀의약품으로 지정받았다. 따라서 향후 안전성 결과에 따라 신속심사 단계에 적잖은 여파도 관측된다. 관련 업계에 따르면, A형 혈우병 치료제 '에미시주맙(제품명 헴리브라)'을 투약받은 임상 환자 5명의 사망 사례가 공개되며 안전성 논란이 되고 있다. 기존 정맥주사제들과 다른 기전과 편의성으로 상당한 주목을 받았지만, 얘기치 않은 출혈과 세균감염 등이 보고되며 약물과의 인과성이 도마에 오른 것이다. 원개발사인 로슈 제넨텍측(일본 중외제약 공동개발)은 약물과 직접 관련된 사망 사례는 아니라며 대응하고 있지만, 안전성 우려를 예의주시하는 모습이다. 현재 로슈는 약물 인과관계와 관련한 세부자료 제출을 준비 중인 것으로 알려졌다. 로슈 본사는 "2016년 이후 총 5명의 A형 혈우병 환자가 사망한 것으로 조사됐다. 에미시주맙을 처방한 의료진과 임상 연구자들은, 각 사례마다 해당 약물과 환자 사망 사이에는 관련이 없다는 판단을 내리고 있다"고 강조했다. 또한 "최근 발생한 2건에 대해선 엄격한 자체 프로토콜과 평가분석 작업을 진행 중에 있다"며 "정확한 분석을 근거로, 에미시주맙의 보다 명확한 안전성 정보를 공유하기 위해 노력할 것"이라고 입장을 냈다. 이에 따르면, 사망한 3명은 회사 동정적사용 프로그램으로 약물을 처방받던 환자였다. 2016년 사망한 환자 1명의 경우, 약물이 원인이 아닌 두개뇌내출혈 및 광범위한 세균감염으로 인해 사망한 것으로 보고했다. 세 번째 사망 환자는 3상임상인 'HAVEN-1' 연구에 참여한 환자로 직장 출혈이 문제가 된 것으로 알려졌다. 이외 사망 환자들은 복강내 위종양(pseudo-tumor)으로 인한 합병증, 주요 혈관수술을 시행받은 뒤 해당 약물 치료를 받다가 사망한 것으로 확인됐다. 주1회 피하주사 최초 품목…"허가부터 돌출주의 경고문 삽입 잡음 나와" 에미시주맙은 작년 11월과 올해 2월, 미국FDA와 유럽의약품청(EMA)에 헴리브라(Hemlibra)라는 제품명으로 각각 허가를 획득했다. A형 혈우병 치료제 영역에서 정맥주사가 아닌, 피하주사제형으로 승인을 받은 것은 에미시주맙이 첫 사례라 업계 많은 이목이 쏠렸다. 더불어 이중특이항체 기술이 적용된 터라, 주 2~3회 정맥주사하는 기존 치료제와 달리 주 1회 피하주사하는 투약편의성으로도 강점이 기대된 것. 하지만, 결국 안전성 우려가 문제로 꼽히고 있다. 사망 사례 보고에 앞서 작년 11월 에미시주맙이 미국FDA에 시판허가를 받았을때, 투약 환자 일부에 혈전성 피딱지 발생이 보고되며 해당 안전성 보고는 돌출주의 경고문으로 추가된 바 있다. 업계 관계자는 "희귀의약품으로 지정된 에미시주맙은 시장 진입에 따라 샤이어의 '페이바' '애드베이트' '애디노베이트' 등과 치열한 경쟁도 남겨 두고 있다"며 "페이바와 애드베이트 등이 지난 5년간 매출이 꾸준히 하락하는 분위기지만, 에미시주맙의 안전성 이슈가 계속된다면 오히려 이들 품목에 반등의 기회가 될 수 있다"고 예상했다. 한편 이번 안전성 이슈는 제약시장조사기관인 '클래리베이트 애널리스틱스'가 올해 주목해야할 12개 블록버스터 신약 보고서를 발표한 지 며칠 지나지 않아서 공개됐다. 해당 보고서에선, 오는 2022년까지 에미시주맙의 매출을 40억달러로 예상하며 최고 기대 품목에 이름을 올렸다.

메디칼타임즈=강성욱 기자한국아스트라제네카의 비소세포성폐암치료제 이레사에 대한 보험급여 적용 기준이 마련됐다. 한국아스트라제네카는 지난달 27일 보건복지부 개정고시에 따라 3월 1일자로 보험적용을 받게 됐다고 최근 밝혔다. 고시에 따르면 선행 두 가지 종류 이상의 화학요법(플라티늄과 탁산계 약물)에 실패한 비소세포성 폐암(수술 불가능 또는 재발한 경우)의 3차 요법제로 사용하는 경우 요양급여를 인정받으며 ‘2차 요법제로 사용하거나 규정된 화학요법이 아닌 다른 요법을 포함해 3차 치료제로 사용’하는 경우에는 의사소견서를 제출하면 사례별로 보험적용을 받게 된다. 투약기간의 경우 항암제의 일반투여기준이 6차 투여 후 증상호전이 있는 경우 추가로 3차 투여까지 가능한 것과 달리, 이레사는 투약 후 1개월 이후부터 2개월 주기로 검사를 실시, 질병 진행여부에 대한 객관적 자료를 제출하면 기간의 제약없이 보험적용이 가능하다. 이와함께 한국아스트라제네카는 지난 달 19일 한국희귀의약품센터를 통해 보험적용 후에도 기존의 동정적사용승인프로그램(EAP)를 지속적으로 실시하기로 했다. EAP대상환자는 보험 고시 후 세부인정기준에 해당하지 않는 환자로서 이레사 투여 후 효과가 분명하다는 의사 소견서와 추가신청서를 제출하면 계속 이레사를 무상으로 공급받을 수 있다. 한국아스트라제네카의 서동주 이사는 “이번 보험고시로 인해 다른 치료대안이 없었던 말기 폐암 환자들에게 치료의 기회가 확대된 것을 기쁘게 생각한다”며 “한국아스트라제네카 또한 보험적용 기준에 해당되지 않는 환자들을 위한 EAP의 지속하는 등 앞으로도 말기 폐암 환자들을 위한 노력을 계속할 예정”이라고 말했다. 한편 한국아스트라제네카는 2001년 12월 EAP 프로그램을 시작한 이후, 지난해 시판허가 이후에도 기존의 EAP 프로그램에 참여했던 환자들에게 계속해서 약물을 무상 공급, 현재까지 총 약 1천 여 명의 환자들이 EAP의 혜택을 받아왔다.