메디칼타임즈=황병우 기자한국다케다제약은 다발골수종 치료응원 사내 행사를 진행했다한국다케다제약은 다발골수종 치료제 닌라로(성분명 익사조밉시트레이트)의 국내 보험 급여 2주년을 기념해 환자들을 응원하는 사내 행사를 진행했다고 13일 밝혔다.이번 행사는 '변화를 위한 변화(Transform for Transform)'를 주제로 다발골수종 환자들이 오랜 치료 여정에서 겪을 수 있는 어려움에 대해 배우고, 이를 해소하기 위한 실질적인 방법에 대해 논의하는 시간을 가졌다.또한 닌라로 3제 요법의 국내 보험 급여 후 지난 2년간의 실제 처방 환경 변화를 돌아보고 앞으로 더 많은 환자들에게 기여할 것을 다짐했다.닌라로는 다발골수종 치료에서 최초의 경구용 프로테아좀 억제제로, 2021년 3월부터 이전 치료에 실패한 다발골수종 환자에 레날리도마이드 및 덱사메타손과의 병용요법으로 국내 보험 급여가 적용돼 쓰이고 있다.지난해 11월에는 한국인 대상 최초의 리얼월드 연구를 통해 전향적 임상 연구와 유사하거나 더 우수한 유효성 및 안전성 프로파일을 확인했다.한국다케다제약 온콜로지 사업부 이선진 총괄은 "이번 행사는 꾸준히 증가하고 있는 다발골수종 환자 및 가족들의 건강과 성공적인 치료를 응원하기 위해 마련했다"며 "앞으로도 더 많은 다발골수종 환자와 가족들이 지치지 않고 건강하게 치료 여정을 이어갈 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.한편, 닌라로는 자가조혈모세포 이식 여부와 상관없이 모든 다발골수종 환자들에게 유지요법으로도 사용 가능하다. 한국다케다제약은 닌라로 유지요법 치료를 받는 다발골수종 환자들이 경제적 부담으로 치료를 포기하지 않도록 환자지원프로그램을 운영하고 있다. 

메디칼타임즈=황병우 기자지난 4월 레블리미드(성분명 레날리도마이드) 기반 항암 병용 요법이 급여권에 진입하면서 치료 선택지도 달라지고 있다.다발골수종 1차치료의 국제 표준 요법으로 여겨지는RVd 요법(레날리도마이드+보르테조밉+덱사메타손)이 급여에 들어오면서 의료진의 선택도 빠르게 변화하고 있다는 평가.화순전남대병원 혈액종양내과 이제중 교수는 메디칼타임즈와의 만남에서 선제적으로 좋은 치료제를 사용하고 환자 상태를 길게 유지하는 전략으로 흐름이 바뀌고 있다고 밝혔다.화순전남대병원 이제중 교수혈액암인 다발골수종은 고령화 시대로 접어들면서 환자가 증가하고 있는 대표적인 질환 중 하나다. 실제 다발골수종환자는 2021년 기준 9598명으로 2017년(7063명) 대비 약 35% 가 증가했고, 앞으로 그 수는 점차 증가할 것으로 여겨지고 있다.이제중 교수는 "최근 운동량 부족, 식습관 변화 등 환경적 요인들이 변함에 따라 노년층 외에도 젊은 층에서도 다발골수종 환자들이 증가 중"이라며 "환자수가 증가하면서 치료 패턴 역시 다양해지고 있으며 이는 반대로 치료 환경이 발전하고 있다는 말과 같다"고 설명했다.특히, 과거와 비교해 진단 기술이 발전하면서 다발골수종 환자가 조기에 발견되고 치료환경도 개선 됐다는 게 이 교수의 시각.그는 "한국다발골수종연구회에서 질환에 대한 전담 의료진의 심도 깊은 교육과 비전공자에게 질환 인식을 심어주는 교육을 진행했다"며 "비전공자들을 대상으로 한 교육은 조기단계의 빠른 진단의 측면에서 의미가 있었다"고 말했다.4월 RVd 요법 급여진입…의료진 처방변화 1차 표준치료 연착륙가장 최근의 변화는 지난 4월부터 가능해진 RVd 요법(레날리도마이드+보르테조밉+덱사메타손)과 R2 요법(레날리도마이드+리툭시맙)의 급여 진입이다.급여 진입을 통해 사실상 RVd요법이 다발골수종 1차 치료 시 표준 치료로 자리를 잡아가고 있는 상태.기존에 RVd 요법은 미국 국립종합암네트워크(NCCN)와 유럽종양학회(ESMO) 가이드라인에서 다발골수종 1차 치료로 우선적으로 권고됐던 만큼 빠르게 치료 환경에 적용되고 있다는 설명이다.이 교수는 "RVD요법 급여가 된지 6개월 정도밖에 안됐다는 점에서 데이터를 기반으로 한 설명은 어렵지만 의료진의 시각 변화은 느끼고 있다"며 "보수적일 수밖에 없는 의료진 입장에서도 RVD요법이 글로벌 표준 격으로 자리 잡으면서 빠르게 임상에 도입하고 있다"고 밝혔다.실제 다발골수종의 1차 치료는 이식이 가능한 환자군과 이식이 불가능한 환자군으로 나뉘는데, 이식이 가능한 대부분의 환자들은 RVD 요법을 고려하고 있다는 의견.그는 "1차에서 RVD요법을 고려하는 케이스가 증가하다 보면, 2차 요법의 패턴 역시 앞으로 변화할 것으로 조심스럽게 예측해 본다"며 "RVD 요법의 급여로 가장 좋은 요법(regimen)인 RVD 요법을 먼저 사용하고, 그 상태를 최대한 길게 유지하는 전략으로 흐름이 바뀌고 있다"고 전했다."다발골수종 재발방지 유지요법 필요…비급여 한계 고민"이와 함께 다발골수종 치료의 또 한 가지 예상되는 변화는 유지 요법의 급여 진입이다.국내에서 다발골수종 치료에 유지요법으로 허가된 약물은 레블리미드와 닌라로(성분명 익사조밉)로 두 치료제 모두 급여가 적용되지 않는 상태다. 다만, 레블리미드는 최근 암질환심의위원회를 통과하면서 급여 진입 기대감을 높이고 있다.레블리미드 유지요법은 최근 암질심을 통과하며 급여진입시  향후 다발골수종 치료환경  변화를 예고하고 있다.이 교수에 따르면 다발골수종 유지요법은 조혈모세포 이식 이후 일정 시간 동안 안정화 기간을 거친 후 해당 기간 동안 한 달에 한두 번 평가를 통해 환자의 컨디션 및 치료 효과를 확인해 안정화됐다고 판단되면 시작한다.현재 유지요법은 재발 및 2차 치료를 지연시켜 장기적으로 생존기간을 연장하는 적절한 접근법으로 인정받고 있으며, 실제 치료 후 유지요법을 받지 않은 환자는 훨씬 빠르게 2차 요법을 시작한다고 알려져 있다.그는 "재발이 잦은 다발골수종의 특성상 의료진은 이식 환자에게 유지요법을 고려할 수밖에 없지만 비급여 상태인 만큼 적극적으로 환자에게 권유하기가 어렵다"며 "유지요법은 재발 방지와 환자의 예후에 영향을 미치는 중요한 요소로 때문에 가급적이면 환자에게 권고하고 있다"고 밝혔다.현재 이 교수가 다발골수종 치료 환경과 관련해 관심을 두고 있는 분야는 이전부터 꾸준히 사용해온 치료방법의 급여진입에 따른 더 나은 치료를 제공하기 위한 치료법 정립이다.또한 이 교수는 다발골수종 치료가 장기적 관점의 긴 호흡이 필요한 만큼 전문가가 권고해준 방식에 대한 소통과 신뢰를 강조했다.그는 "다발골수종 특성상 환자와 긴 호흡으로 치료를 진행하지만 간혹 최선의 치료법을 두고 다른 방향의 치료를 진행하는 사례를 종종 보게 된다"며 "장기간 치료를 위해서는 의료진이 권고해준 방식에 신뢰를 가지고 치료에 임하면 좋을 것 같다"고 조언했다.끝으로 이 교수는 "추가적으로 환자들에게 신약 개발 등의 임상 등에 참여하는 것에 열린 마음을 가지면 좋겠다는 말을 전하고 싶다"며 "실제로 과거보다 임상에 대한 인식이 바뀐 상태로 활발한 임상이 진행되다보면 신약을 비롯해 다발골수종의 치료환경이 더 나아질 것으로 전망한다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자레블리미드(성분명 레날리도마이드) 기반 항암 병용 요법이 급여권에 진입하면서 재발∙불응성 다발골수종(RRMM)처방 패턴 변화가 불가피한 모습이다.기존에 활용되던 키프롤리스 중심의 KRd 요법(카르필조밉+레블리미드+덱사메타손)과 닌라로 중심의 IRd 요법(익사조밉+레블리미드+덱사메타손) 모두 레블리미드가 포함된 만큼 후속 처방을 어떻게 가져갈지 임상현장의 고민이 있는 것.레블리미드의 급여는 4월부터 RVd 요법(레날리도마이드+보르테조밉+덱사메타손)과 R2 요법(레날리도마이드+리툭시맙)을 대상으로 이뤄졌다. RVd 요법은 미국 국립종합암네트워크(NCCN)와 유럽종양학회(ESMO) 가이드라인에서 다발골수종 1차 치료로 우선적으로 권고되고 있었지만 국내에선 4월 이전까지는 급여가 적용되지 않았다. 이 때문에 그동안 임상현장에서는 RVd 요법과 R2요법의 급여 필요성에 대해서 목소리를 내왔다.이번 급여 진입을 통해 사실상 RVd요법이 다발골수종 1차 치료 시 표준치료로 자리를 잡아가고 있는 상태다.레블리미드 제품사진RVd요법이 1차치료에 사용이 가능해지면서 재발∙불응성 다발골수종(RRMM)에서 처방이 이뤄지던 KRd 요법과 IRd 요법의 활용에 대한 논의도 이어지고 있다.다발골수종의 경우 지속적으로 재발 이슈가 있어 차수마다 사용할 수 있는 치료제의 조합을 다르게 가져가면서 처방을 하고 있다.이러한 이유로 기존에도 KRd요법을 사용했을 경우 IRd요법을 처방하는 게 불가능해 의료진의 판단에 따라 IRd요법을 활용한 뒤 다음 차수 치료에서 KD요법을 활용하는 치료전략이 구사되기도 했다.하지만 RVd 요법이 1차치료에 활용되면서 레블리미드가 포함된 KRd 요법과 IRd 요법이 활용 역시 줄어들 수밖에 없다는 게 전문가의 판단이다.삼성서울병원 혈액종양내과 김석진 교수는 "RVd가 1차로 오는 것은 당연하고 그렇게 되면 어쩔수 없이 뒤에 오는 KRd과 IRd이 영향을 받을 수밖에 없다"며 "이전에는 뒷단에서 재발을 가정한 상태로 좋은 치료제를 쓰는 개념이었기 때문에 환자들이 힘들어하는 부분이 있었는데 이번 급여 진입은 의미가 있다"고 설명했다.다만, RVd요법을 1차치료에서 사용했을 경우 Rd요법이 기반이 되는 KRd요법을 사용했을 경우 IRd요법을 활용하지 못하는 것은 아니다.다발골수종은 진단 후 조혈모세포이식 가능 여부에 따라 '이식 대상군'과 '이식 비대상군'으로 나뉘는데, '이식 대상군' 환자들은 1차 치료로 VRD를 적용하더라도 재발 후 현재와 동일하게 IRd에 급여를 적용 받아 치료가 가능하다는 게 다케다의 설명이다.이 경우 VRd요법을 6사이클 진행 후 이식, 6개월 이상 반응 유지한 이후 재발이라는 전제조건이 붙는다.이식 비대상군의 경우, 1차 치료로 VRD를 병이 진행될 때까지(Until Progression) 사용하게 되면 재발 시 R, 즉 레블리미드에대한 대한 불응(refractory)이 되기 때문에 2차에서 현재 급여 처방이 가능한 IRd 및 KRd 두 치료법을 포함한 Rd기반의 치료법(Rd-based regimen)은 모두 적용이 어려워진다.삼성서울병원 혈액종양내과 김기현 교수는 "이식 대상환자의 1차 치료에서 VRD요법을 쓴 환자라도 이식 후 일정기간이 지나 재발했을 경우에는 무리없이 IRd 요법에 급여 적용을 받아 치료할 수 있다"며 "다만 이식 비대상 환자군의 경우 1차에서 레날리도마이드 불응을 확인한 환자는 2차에서 Rd기반의 치료법(Rd-based regimen) 외 다른 치료법을 고려해야한다"고 밝혔다.또 김 교수는 "재발이 많고 오랜 기간 관리를 이어가야 하는 다발골수종의 질환적 특성과 환자의 개별 상황들을 고려한 맞춤형 치료 전략이 중요해지고 있다"고 강조했다.키프롤리스, 닌라로 제품사진KRd‧IRd요법 비이식 환자군 Kd, 유지요법 자리잡을까?그렇다면 RVd요법의 1차치료 진입에 따라 KRd와 IRd요법이 사용가능한 환자군은 얼마나 될까?이에 대해 화순전남대병원 혈액종양내과 이제중 교수는 "이식이 가능한 환자군에서는 4주기 정도를 RVd을 하고 대부분 반응하기 때문에 환자의 대부분은 2차요법으로 KRd와 IRd 모두 사용이 가능하다"며 "다발골수종 환자 전체로 봤을 때 100명중 이식가능한 군은 55%정도로 이중 90% 정도는 KRd와 IRd요법 활용이 가능할 것으로 본다"고 말했다.이어 이 교수는 "나머지 45%의 비이식군 환자의 경우 RVd 치료 후 Rd로 계속 치료하게 되는데 부작용, 낮은 순응도, 치료효과가 없는 경우 Rd기반 요법을 활용하기 어렵다"며 "시간이 지남에 따라 질환이 진행을 하기 때문에 비이식군에서 KRd와 IRd가 가능한 경우는 적을 것으로 보고 통상적으로는 10%내외가 될 것으로 예상한다"고 언급했다.결국 이식이 가능한 환자의 경우 기존과 크게 차이가 없지만 비이식환자의 경우 2차치료에서 KRd와 IRd활용이 어려운 만큼 키프롤리스의 경우 Kd요법을 그리고 닌라로는 유지요법이 될 것이라는 게 전문가의 예측이다.2가지 옵션 모두 현재 연구를 통해 적응증 확대와 효능을 지속적으로 확인하고 있는 상황이다.먼저 키프롤리스 2제 요법인 Kd요법(키프롤리스+덱사메타손)은 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 재발∙불응성 다발골수종(RRMM) 환자의 2차 치료옵션으로, 기존 치료요법 대비 높은 반응률과 지속 효과를 보이고 있다.Kd요법은 다발골수종 주요 환자층인 고령 환자를 포함해 이전에 한가지 치료를 받은 RRMM 환자에서 Vd 요법 대비 생존기간을 12개월 더 연장시키는 결과를 보유하고 있다.특히, 지난 해 5월부터 키프롤리스는 RRMM 환자의 치료에서 Kd 주 1회 용법용량에 대한 적응증을 추가로 획득, Kd 주1회 및 주 2회 용법 모두 보험급여를 적용 받고 있다는 점은 임상현장의 선택에도 긍정적인 영향을 줄 것으로 보인다.Kd 주 1회 요법은 기존 주 2회 요법과 비교해 효과와 안전성 면에서 유사한 것으로 나타났으며, 투약 횟수 감소로 인해 투약편의성 측면에서 2차 및 3차 치료를 받는 RRMM 환자들에게 더 나은 치료 혜택을 제공하고 있다.닌라로의 경우 IRd 요법 외에도 지난해 3월과 9월 각각 자가조혈모세포 이식을 받은 환자와 받지않은 환자를 대상으로 유지요법에 대한 적응증을 보유한 상태. 다만, 유지요법의 경우 급여권에 진입하지는 못한 상황이다.다발골수종 유지요법 치료는 재발이 잦은 다발골수종에서 재발을 지연시켜 무진행 생존 기간을 연장하고, 더 깊은 관해를 유도해 조혈모세포 이식 후 전체 생존기간(OS)을 개선하는 것을 목표로 한다.닌라로 유지요법 치료는 TOURMALINE-MM3, MM4 임상 연구를 통해 재발이 잦은 다발골수종에서 통계적으로 유의한 무진행 생존 기간을 연장을 확인했다.해외 사례를 살펴보면 미국의 메이요 클리닉(Mayo guideline)에서는 세포 유전학적 고위험군 다발골수종 환자에서 프로테아좀 억제제(Proteasome inhibitors; PI) 기반의 유지요법을 권고하고 있다. 

메디칼타임즈=황병우 기자 지난 3월 급여권에 진입하면서 재발∙불응성 다발골수종(RRMM) 시장을 노크한 닌라로(성분명 익사조밉)가 2분기에 이어 3분기도 꾸준한 매출액을 보이며 치료옵션으로 자리매김하고 있다. 임상현장에서 처방 경험이 누적되는 만큼 기존 치료제와 비교해 어떤 환자군에 활용할지에 대해 다양한 논의가 이뤄지지는 모습. (왼쪽부터)키프롤리스, 닌라로 제품사진. 결국 키프롤리스 중심의 KRd 요법(카르필조밉+레블리미드+덱사메타손)과 닌라로 중심의 IRd 요법(익사조밉+레블리미드+덱사메타손)의 적용을 위해서는 환자의 특성을 파악하는 것이 중요하다는 게 전문가의 시각이다. 의약품 조시기관 아이큐비아 자료 기준 닌라로는 지난 3월 급여권 진입 이후 1분기 약 1억5000만원의 매출을 기록한 이후 2분기 약 14억으로 매출이 뛰었다. 3분기 매출이 약 13억으로 소폭 감소했지만 2분기와 비슷한 수준의 매출을 기록하며 의료진의 처방이 꾸준히 이뤄지고 있음을 지표로 확인이 가능했다. 여전히 전체 다발골수종 시장을 고려하면 닌라로의 매출은 상대적으로 적지만 키프롤리스 매출 역시 같은 기간 1분기 약 101억원에서 약 93억으로 매출이 감소한 뒤 3분기 비슷한 수준의 매출을 유지했다는 점을 고려했을 때 시장에 일정 부분 영향을 줬을 것이란 분석이다. 아이큐비아 자료 메디칼타임즈 재구성 한국다케다 관계자는 "닌라로는 올해 3월 급여가 적용된 후 이전 치료에 실패한 다발골수종 환자들에게 경구형 치료 옵션을 제공하며 큰 폭으로 성장했다"며 "이는 전반적으로 다발골수종 치료제 시장이 조금 위축됐던 지난 3분기 상황에서도 비슷한 수준을 유지했다"고 강조했다. 그는 이어 "실제 처방 현장에서도 긍정적인 피드백을 받고 있어 내년에도 닌라로는 경구제로서의 이점과 우수한 내약성을 바탕으로 성장세를 이어갈 것으로 기대하고 있다"고 밝혔다. 이와 관련해 화순전남대학교 혈액내과 이제중 교수는 "KRd요법과 IRd요법이 겹치기 때문에 실제 임상 현장의 선택이 영향을 줄 수 있다"며 "현장에서도 거리가 먼 환자는 일주일 2번 방문이 어렵기 때문에 경구 복용인 닌라로를 선택하는 경우도 있다"고 복약순응도의 강점을 인정한 바 있다. 국내 임상현장 처방 경험 증가 다발골수종 치료전략 나뉠까? 특히, 국내 임상현장에서 닌라로 처방 증가에 따른 처방경험이 늘어나면서 향후 다발골수종 치료 전략과 관련해 활발한 논의가 이뤄지고 있는 상황이다. 최근 다케다제약이 주최한 웨비나에서는 국내 의료진들이 처방 경험을 바탕으로 KRd요법과 IRd요법 등의 처방과 관련해 느낀 환자예후와 전략 방향이 언급됐다. 발제를 맡은 동아대병원 혈액종양내과 이지현 교수는 국내 리얼월드(Real world) 치료 데이터 분석 결과를 통해 기존에 IRd요법의 강점으로 알려진 심혈관계 질병 가능성이 높은 환자나 정기적 내원이 어려운 환자의 적합성을 강조했다. 이 교수에 따르면 1차 이상의 항암화학요법을 받은 RRMM 환자들에게 TOURMALINE-MM1 연구의 치료 일정에 따라 IRd 치료를 진행한 결과, 환자의 80%가량이 부분 관해(PR) 이상을 나타냈다. 이에 대해 이 교수는 "이는 기존의 TOURMALINE -MM1 연구보다 높은 수치였으며 임상적 이득률을 보인 환자의 비율도 90%를 차지했다"며 "한국 환자의 리얼월드 분석에선 IRd 치료가 효과적이고 RRMM 환자의 독성 프로필도 적은 것으로 나타났다"고 강조했다. 일반적으로 실제 환자를 치료하는 환경에서는 임상 시험 선정 기준에 부합되지 않는 환자의 비율이 50%에 달하는 만큼 이러한 결과는 의미가 크다는 게 이 교수의 설명. (왼쪽상단부터 시계방향) 문준호 교수, 도영록 교수, 이지현 교수 또 이날 논의에 참가한 국내 의료진은 임상관행에서 익사조밉의 최적의 치료법의 결정과 관련해 여러 시각을 제시했다. 계명대병원 혈액종양내과 도영록 교수는 "익사조밉이 2차 치료에 적용되고 있지만 재발 상태가 심각한 경우 효과와 효능이 제한적으로 초기 단계치료에 적용해봤다"며 "반응속도와 환자 만족도아 높았고 개인적으로는 익사조밉이 초가단계 치료에 사용하는 것이 더 낫다는 생각"이라고 밝혔다. 이어 도 교수는 "환자 만족도 측면은 내원 횟수가 영향을 미쳤는데 농촌에 거주해 내원이 여의치 않은 환자의 경우 IRd가 효과적인 치료법으로 생각된다"고 전했다.

메디칼타임즈=황병우 기자 닌라로 제품사진. 한국다케다제약은 경구용 다발골수종 치료제 닌라로(성분명 익사조밉시트레이트)가 자가조혈모세포 이식을 받지 않은 다발골수종 환자의 유지요법으로 식품의약품안전처의 허가를 받았다고 5일 밝혔다. 이에 따라 닌라로는 최초로 자가조혈모세포 이식 여부와 상관없이 모든 다발골수종 환자들에게 유지요법으로 사용 가능한 경구용 프로테아좀 억제제가 됐다. 이번 승인은 자가조혈모세포 이식을 받지 않은 다발골수종 성인환자 706명을 대상으로 닌라로의 유효성과 안전성 프로파일을 확인한 3상 임상연구인 TOURMALINE-MM4를 바탕으로 이뤄졌다. 연구 결과, 닌라로 단독 유지요법군은 위약군 대비 무진행 생존기간 중앙값을 약 1.85배 연장시키고 환자의 진행 또는 사망 위험을 34.1% 감소시켰다. 안전성 프로파일은 이전의 연구들과 유사했다. 아울러 닌라로는 자가조혈모세포 이식을 받은 환자에서도 단독 유지요법으로 위약군 대비 유의미한 무진행 생존기간 개선을 확인하며 효능과 안전성 프로파일을 확인했다. 특히, 이번 적응증 확대는 지난 3월부터 이전 치료에 실패한 다발골수종 환자에 병용요법으로 급여가 적용된 데 이어, 더 많은 다발골수종 환자들에게 치료 혜택을 제공할 수 있게 됐다는 점에서 의미 있다는 게 다케다제약의 설명이다. 한국다케다제약 온콜로지사업부 김정헌 총괄은 "닌라로가 연이어 급여와 적응증이 확대 돼 더 많은 다발골수종 환자들에게 확장된 치료 혜택을 제공할 수 있게 돼 기쁘다"며 "닌라로는 복약 편의성을 높이고 입ᆞ통원에 따른 직ᆞ간접 부담을 낮춰 환자들이 일상을 유지하며 장기적으로 질병을 관리해 나갈 수 있는데 도움을 줄 것으로 기대된다"고 말했다. 한편, 닌라로는 2017년 국내 허가돼 2021년 3월부터 ▲이전 치료에 실패한 다발골수종 환자에 레날리도마이드 및 덱사메타손과의 병용요법에 보험 급여가 적용됐으며, ▲자가조혈모세포 이식을 받은 다발골수종 환자의 유지요법과 ▲자가조혈모세포 이식을 받지 않은 다발골수종 환자의 유지요법도 허가돼 사용 가능하다.

메디칼타임즈=황병우 기자 상반기 다발골수종과 황반변성 치료제 급여 시장에 새롭게 진입한 닌라로와 비오뷰가 본격적으로 처방 실적을 올리며 경쟁에 나서는 모습이다. 비오뷰의 경우 아일리아, 루센티스 등 경쟁자들의 매출이 오히려 더 증가했다는 점에서 실제 시장 경쟁력을 판단하기까지 시간이 좀 더 필요할 것으로 보이는 상황. 하지만 닌라로는 전체 다발골수종 시장에 비하면 적은 매출이지만 경쟁자인 키프롤리스 매출에 영향을 줬다는 평가가 나오고 있다. 메디칼타임즈는 의약품 조시기관 아이큐비아 자료를 통해 상반기 급여권에 진입한 비오뷰와 닌라로의 매출 성과를 분석했다. (왼쪽부터)아일리아, 비오뷰 제품사진. 현재 황반변성 시장에는 바이엘의 아일리아가 강자로 자리 잡은 상태. 여기에 비오뷰가 지난 4월 급여권에 진입하면서 과거 아일리아가 루센티스와 경쟁했듯이 처방 대결 구도가 시작됐다. 이에 대해 비오뷰는 처방 진입 후 지난 2분기 약 10억원의 매출을 올리며 순조로운 시작을 알렸지만 아일리아와 루센티스의 매출도 동반 성장했다는 점에서 시장 영향력에 대한 판단은 다음 분기로 미루게 됐다. 아일리아의 상반기 매출은 ▲1분기 156억원 ▲2분기 166억 등 총 322억원을 기록했다. 이는 같은 기간 2020년 1분기 매출 122억, 2분기 매출 144억과 비교해도 큰 폭 오른 수치로 비오뷰 출시에 따른 영향을 거의 받지 않은 모습이다. 다만, 코로나 등의 여파로 지난해 환자 수가 줄어들었다는 점을 고려해야 된다는 게 의료진의 평가. 익명을 요구한 서울 상급종합원 안과 A교수는 "코로나 여파로 정기적으로 주사를 맞는 황반변성 환자들이 치료를 중단하는 이슈가 있었다"며 "코로나가 장기화 되다보니 환자들이 다시 찾게 되고 또 신규 환자들이 늘어나는 것 등을 고려해야할 것으로 본다"고 말했다. 아이큐비아 자료 메디칼타임즈 재구성. 실제 같은 황반변성 치료제인 루센티스의 매출을 살펴봤을 때도 2020년 4분기 매출 71억에서 2021년 1분기 68억으로 매출이 감소했지만 2021년 2분기에 74억으로 반등하는 모습을 보였다. 바이엘 관계자는 "아일리아 외에도 황반변성 치료제 매출이 전부 늘어난 모습을 보였다"며 "황반변성 신규 환자의 증가 등이 이유로, 시장 자체가 커졌다는 부분도 있을 것으로 본다"고 말했다. 여기서 한 가지 확인해 볼 수 있는 특징은 아일리아는 코로나 여파에도 불구하고 꾸준히 매출 상승폭을 이어가고 있다는 것. 아일아의 경우 지난해 1분기 코로나 여파로 122억의 매출을 기록하며 상승세가 잠시 꺾인 이후 바로 다음 분기인 2020년 2분기 144억으로 반등해 매 분기 매출 상승을 이어가고 있다. B안과원장은 "아일리아가 시장에서 자리 잡은 부분이 있기 때문에 신규 환자가 있다면 당장은 아일리아를 선택할 가능성이 높다"며 "비오뷰 등장 후 추이는 좀 더 지켜봐야 할 것으로 본다"고 말했다. (왼쪽부터)키프롤리스, 닌라로 제품사진. 닌라로 처방 소폭 증가…경구 어필 통했나? 지난 3월부터 급여권에 진입한 닌라로는 1분기 약 1억5000만원의 매출을 기록한 이후 2분기 13억으로 매출이 뛰었다. 전체 다발골수종 시장을 고려하면 적은 매출이지만 같은 기간 키프롤리스의 매출이 1분기 약 101억원에서 약 94억으로 감소했다는 것을 봤을 때 시장에 일정 부분 영향을 줬을 것이란 분석이다. 실제 키프롤리스는 출시 이후 계속해서 매출 성장세를 보이면 지난해 3분기 분기매출 100억을 돌파했지만 2분기 만에 100억 아래로 매출이 감소했다. 이에 대해 화순전남대학교 혈액내과 이제중 교수는 "키프롤리스의 KRd요법과 닌라로의 IRd의 겹치기 때문에 실제 임상 현장의 선택이 영향을 줄 수 있다"며 "현장에서도 거리가 먼 환자는 일주일 2번 방문이 어렵기 때문에 경구 복용인 닌라로를 선택하는 경우도 있다"고 말했다. 아이큐비아 자료 메디칼타임즈 재구성. 다만, 닌라로의 매출 증가 영향으로 키프롤리스의 매출이 감소하는 것은 일시적일 수 있다는 게 이 교수의 시각이다. 이 교수는 "IRD 요법을 쓴다하더라도 환자가 보편적으로 완치가 되는 것이 아니기 때문에 지금 보고상으로는 약 22~24개월 이후 키프롤리스를 사용하게 될 것"이라며 "가령 지금 막 닌라로로 약을 교체한 환자들은 약 2년 정도면 키프롤리스를 다시 사용할 수 밖에 없다는 것"이라고 밝혔다. 그는 이어 "현재 닌라로와 키프롤리스가 가진 장점이 있기 때문에 환자의 상황과 의사의 선호도에 따라 갈릴 것으로 본다"며 "닌라로의 경구 옵션이 나름 어필한 측면도 있어 보인다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자 "다발골수종 치료에 새로운 치료제와 요법들도 등장할 것으로 본다. 다만, 키프롤리스가 단일 제제와 다른 제제와의 병용 요법 특징을 감안했을 때 그 중요성은 여전히 지속될 것으로 생각한다." 다발골수종은 완치가 어렵고 재발이 많아 여러 차수의 치료를 거치는 만큼 재발·불응성 다발골수종은 치료 초기에 어떤 전략을 선택하는지가 치료의 핵심으로 꼽힌다. 국내 치료 상황으로 눈을 돌려보면 2세대 프로테아좀 억제제(PI제제)를 중심으로 한 3제요법이 치료의 표준이 되면서 키프롤리스 중심의 KRd요법(카르필조밉+레날리도마이드+덱사메타손)이 주요 치료전략으로 자리 잡은 상황. 하지만 지난 3월부터 경구용 PI제제인 닌라로가 중심이 된 IRd요법(익사조밉+레날리도마이드+덱사메타손)이 편의성이라는 강점을 앞세워 급여권에 진입하면서 재발·불응성 다발골수종 처방 시장이 뜨겁게 달궈지고 있다. 이에 따라 기존에 시장을 지배하던 키프롤리스와 편의성을 앞세운 닌라로를 두고 어떤 구도를 그려질지 임상현장의 시각도 교차하는 모습. 조셉 미카엘 교수 이에 따라 메디칼타임즈는 최근 대한혈액학회 국제학술대회에서 발표를 맡은 미국 응용 유전체학 연구소 조셉 미카엘 교수를 통해 다발골수종 치료의 전략과 시각에 대해 들어봤다. 먼저 그가 혈액학회 학술대회 발표에서 강조한 부분은 재발·불응성 다발골수종 환자의 초기 치료전략의 중요성. 재발·불응성 다발골수종이 미국은 물론 국내에서도 다양한 옵션이 마련된 만큼 환자의 특성을 고려한 최적의 방안을 우선적으로 고려해야 된다는 내용이다. 미카엘 교수는 "과거와 비교해 현재 선택할 수 있는 치료 옵션이 많아졌다는 것은 매우 고무적"이라며 "앞으로도 재발·불응성 다발골수종 치료를 위한 옵션은 더 늘어날 것으로 전망한다"고 밝혔다. 이 중 미카엘 교수가 주목하는 부분은 키프롤리스가 재발·불응성 다발골수종 치료에서 기존 치료제 대비 무진행 생존기간(PFS)의 12개월 연장의 결과를 얻었다는 점. 그는 "기존 치료제의 무진행 생존기간 개선 사항들을 보면 4개월에서 6개월, 길게는 8개월 수준인 데에 비해 키프롤리스가 기록한 12개월이란 수치는 의미가 크다"며 "선례가 없진 않지만 보통 6개월 정도가 다른 치료제에서 흔히 볼 수 있는 개선 결과라는 점에서 매우 뛰어난 성과"라고 설명했다. 이밖에도 미카엘 교수는 키프롤리스가 다른 PI제제인 벨케이드(보르테조밉), 닌라로(익사조밉)와 비교해도 효능 측면에서 분명하게 이점이 있다고 강조했다. 미카엘 교수는 "다발골수종 치료에 활용되는 PI제제 중 효능을 고려한다면 키프롤리스가 여전히 가장 큰 강점을 가지고 있다"며 "벨케이드와 직접비교 한 연구를 봤을 때도 키프롤리스가 기존 치료제 중에서도 의료진과 환자가 필요로 하는 효능이 가장 강한 것으로 결론이 났다"고 전했다. (왼쪽부터) 키프롤리스, 닌라로 제품사진. 최근 닌라로가 다발골수종 치료 급여를 인정받으면서 새로운 옵션을 두고 KRd요법과 IRd요법이 주목받고 있다. 치료 옵션 늘어난 다발골수종 치료…앞선 미국 상황은? 국내로 눈을 돌려봤을 때도 최근 IRd요법이 급여권으로 진입하면서 임상 의사들의 옵션도 늘어난 상황. 이에 앞서 KRd, IRd 요법이 모두 선택 가능했던 미국의 경우 두 요법간 처방 선택이 어떻게 나타나고 있을까? 이와 관련해 미카엘 교수는 여러 옵션이 있다는 점은 긍정적이라고 전제하면서도 KRd 요법이 더 선호된다고 분명하게 언급했다. 미카엘 교수는 "환자가 자가조혈모세포이식을 받았다면 레블리미드(레날리도마이드)를 기준으로 한 유지요법을 진행하는데 이와 병용 가능한 옵션이 키프롤리스와 닌라로가 있다"며 "두 치료제 중에서는 키프롤리스가 효능이 더 강한 것으로 보기 때문에 KRd 요법을 주로 선택한다"고 밝혔다. 만일 환자가 심장과 관련한 이상반응 등이 우려돼 키프롤리스를 피하고 싶은 경우 IRd 요법을 선택할 수 있지만 미국 내에서 IRd 요법의 사용은 KRd 요법에 비해 적다는 것이 그의 견해다. 다만, 앞서 미카엘 교수가 언급한 바와 같이 키프롤리스가 가진 가장 큰 우려는 심장 관련 동반질환이 있는 환자에게 주의가 요구된다는 것이다. 다발골수종이 65세 이상 고령에서 많이 나온다는 점을 고려했을 때 키프롤리스 가진 심부전, 고혈압 이상반응에 대한 우려는 배제할 수 없는 이슈라는 것이다. 이에 대해 미카엘 교수는 키프롤리스로 나타날 수 있는 이상 반응을 인정하면서도 관리가 가능한 수준이라고 평가했다. 그는 "키프롤리스가 사용된 지 10년 이상 지나면서 이상 반응에 경험이 축적돼 2% 수준까지 감소시킬 수 있는 상황"이라며 "2%의 환자는 투약을 중단해야 하지만 이런 상황까지 가는 정도는 실제 진료 현장에서는 매우 적은 수준"이라고 강조했다. 끝으로 그는 다발골수종 치료제 시장이 다변화 되고 있지만 아직 완치를 바라볼 수 없는 만큼 여러 병용 요법이 등장할 것으로 내다봤다. 미카엘 교수는 "현재 치료 요법 중 환자를 완치할 수 있는 옵션은 없다는 점에서 새로운 치료제와 우수한 병용 요법들이 필요한 상태"라며 "지난 3월 FDA에서 단클론항체 치료제인 사클리사주(이사툭시맙) 키프롤리스, 덱사메타손을 병용한 요법도 새롭게 승인한 상태"고 말했다. 그는 이어 "키프롤리스는 단일 제제의 효과와 다른 제제와의 병용 요법이 원활하다는 특징이 있다"며 "앞으로도 키프롤리스는 다발골수종 1차 치료까지 상당히 중요한 역할을 해갈 것으로 생각한다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자 올해 5월까지 총 8개 신약이 건강보험에 적용돼 7만 3502명이 환자가 혜택을 받는 것으로 나타났다. 급여에 투입된 건강보험 재정은 699억원이다. 본 사진은 기사의 이해를 돕기 위한 것입니다. 보건복지부는 30일 열린 제8차 건강보험정책심의위원회에서 이 같은 내용을 골자로 한 '2021년 의결 신약 등재 및 급여기준확대 현황(8개 약제)'을 보고했다. 구체적으로 살펴보면 ▲에퀴피나필름코팅정(파킨슨치료제) ▲에이베리스점안액(녹내장 치료제) ▲제줄라캡슐(난소암) ▲닌라로캡슐(다발성골수종) ▲루타테라주(신경내분비암, 방사선의약품) ▲비오뷰프리필드시린지(습성 연령관련 황반변성) ▲에피디올렉스 내복약(중증 뇌졸중, 의료용 대마 제제) ▲줄토피플렉스터치주(혈당조절제) 등이다. 이 중에서는 황반변성 치료제인 비오뷰프리필드시린지가 총 6890명의 환자에게 쓰여 한 해 동안 약 200억원의 건보 재정이 투입될 것으로 예상된다. 지난 4월부터 건강보험에 적용되면서 치료용 대마로 관심을 모았던 에피디올렉스의 경우는 550명의 환자에게 한 해 동안 110억원의 재정이 투입될 것으로 복지부는 내다봤다. 이 가운데 복지부는 이날 건정심에서 앞선 8개의 신약에 이어 혈우병 치료제인 '앱스틸라주(성분명 로녹토코그알파)'를 건강보험 급여권에 새롭게 포함시키기로 의결했다. 2021년 의결 신약 등재 및 급여기준 확대 현황(8개 약제) 해당 의약품은 임상적 유용성, 비용효과성, 관련학회 의견, 제외국 등재현황 등에 대해 건강보험심사평가원의 약제급여평가위원회 평가, 국민건강보험공단과 협상을 거쳐 상한금액 및 예상청구액이 결정됐다. 앱스틸라주의 약가 상한금액은 625원으로, 기존처럼 비급여일 경우 연간 투약비용은 요법에 따라 약 8400만원에서 최대 1억원까지 환자가 부담해야 했지만 6월부터는 연간 약 580만원만 환자가 부담하면 된다. 복지부 측은 "이번 결정으로 A형 혈우병 치료 약제에 대해 건강보험 적용이 가능해져 신약 치료 접근성을 높이고 환자의 진료비 부담을 줄일 수 있게 됐다"며 "6월부터 앱스틸라주의 건강보험 급여를 적용할 계획"이라고 전했다.

메디칼타임즈=황병우 기자 다발골수종 치료를 위한 최초의 경구용 프로테아좀 억제제(PI)로 시장의 문을 두드린 다케다제약의 닌라로(성분명 익사조밉시트레이트)가 과연 자리 잡을 수 있을까? 이를 바라보는 시선은 다양하다. 기존에 면역조절제, 단클론항체, 프로테아좀 억제제 그리고 해외의 경우 CAR-T치료제도 주목을 받고 있는 상황에서 지켜봐야한다는 입장과 국내 급여 상황과 경구라는 강점이 있는 만큼 연착륙 할 것이란 시각이 교차하는 모습이다. 이제중 교수는 환자프로그램을 통해 임상에서 먼저 닌라로를 사용한 경험을 바탕으로 경구제가 가진 편의성을 긍정적으로 평가했다. 또한 향후 시장에서는 하나의 옵션이 자리매김하기보다 여러 옵션이 상황에 따라 선택지가 갈릴 것으로 전망했다. 일단 대다수 의료진들은 닌라로가 가진 편의성과 경제성에 긍정적인 평가를 내리고 있다. 분명히 현재 시장에 영향을 줄 수 밖에 없다는 것. 화순전남대학교병원 혈액내과 이제중 교수는 "일단 닌라로가 가진 새로운 옵션은 매우 긍정적"이라며 "환자 군에 따른 선택이 나뉠 것으로 본다"고 전망했다. 현재 국내 다발골수종 환자는 최근 2~30년 간 급증해 2020년 기준 약 8000여명의 환자가 있을 것으로 추정되며, 연간 약 2000여명의 환자가 발생하는 것으로 파악되고 있다. 특히, 다발골수종 치료 시장이 주목받는 이유는 다발골수종이 국내에서 두 번째로 흔한 혈액암으로 고령화에 따라 환자가 자연스럽게 더 증가할 것으로 예측되고 있기 때문. 환자들의 기대 수명이 치료제 개발에 따라 많이 증가했지만 여전히 많은 환자들이 난치성 질환이라는 특성상 치료에 어려움을 겪고 있다는 점에서 신약에 대한 수요가 높은 상황이다. 이 중 닌라로는 재발‧불응성 다발골수종(RRMM)에서 유일한 경구용 PI제재라는 점을 앞세운 상황. 이제중 교수는 "환자 지원 프로그램을 통해 실제 임상 경험을 근거로 한 경구 복용의 편의성은 확실한 강점이 될 것"이라고 평가했다. 그가 언급한 다발골수종 치료 약제 선택 시 고려하는 큰 요소는 ▲환자 질환의 중증도 ▲전신상태 및 동반질환 ▲경제적 부담과 사회적 부담 등 총 3가지. 이 중 환자의 경제적 부담과 사회적 부담을 줄이는데 분명한 역할이 있다는 설명이다. 이 교수는 "다발골수종은 완치가 어려워 장기간 치료가 필요하고 계속 내원해 주사제 치료를 받는 번거로움이 있는 것도 사실이다"며 "닌라로 치료 환자는 초기에는 2주 간격으로 방문한 뒤 이후 한 달에 한 번 두 달에 한 번씩 내원을 늘리는 등 치료 편의성에 장점이 있었다"고 밝혔다. 그는 이어 "몇 가지 사례로 전체를 판단할 수는 없지만 부작용 등 전반적으로 투여한 환자들의 내약성이 좋았다"며 "고령 환자가 경제적으로 취약한 경우가 많다는 점을 고려하면 비용적인 측면에서도 닌라로가 가진 강점이 있을 것으로 생각된다"고 밝혔다. 다케다 닌라로 제품사진. 그렇다면 닌라로의 시장진입이 임상현장의 선택에는 어떤 영향을 줄 수 있을까? 이 교수는 다발골수종이 하나의 약제로 해결되지 않는 만큼 하나의 요법이 두각을 보이기보다 의료진의 선택 옵션 늘어날 것으로 전망했다. 이 교수에 따르면 미국종합압네트워크(NCCN) 가이드라인 기준 여러 치료요법이 있지만 재발‧불응성 다발골수종 치료 시 2차 요법으로 선택할 수 있는 가장 큰 옵션은 IRd(익사조밉+레날리도마이드+덱사메타손)와 KRd(카필조밉+레날리도마이드+덱사메타손) 등 두 가지. 그는 "임상데이터를 볼때 질병 진행이 빠르거나 젊은 환자는 KRd 그 반대는 IRd를 쓸 것이란 견해가 있었지만 각각의 임상설계가 달라 해석에 주의가 필요하다"며 "또 리얼월드에서 후향적 분석 연구에서는 다른 결과들이 보여 학계에서도 기준에 대한 많은 논의가 있다"고 밝혔다. 이어 이 교수는 "궁극적으로 다발골수종은 하나의 약제로 해결되지 않아 때문에 IRd와 KRd 그리고 환자 특성에 따라 약제 선택의 기준이 정해질 것"이라며 "처음에 여러 상황을 고려해 2차 치료 옵션을 선택하겠지만 약제가 한정돼 어떤 옵션도 버리기 어렵다는 점도 고민이 될 것"이라고 강조했다. 끝으로 이 교수는 다발골수종환자의 생존 연장을 위해 다른 신약도 급여권으로 들어와 선택지가 많아질 것을 기대했다. 그는 "다발골수종 재발 환자에서 1차 치료 목표는 무진행 생존율의 증진으로 그래야 전체 생존도 증진될 수 있다"며 "닌라로뿐만 아니라 다른 신약도 빠르게 급여권 내에 들어와 치료 옵션이 더 많아지길 바란다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자 전문가들이 다발골수종 치료제인 닌라로(성분명 익사조밉시트레이트)가 복약 순응도와 생존율이라는 장점을 앞세워 환자치료에 하나의 옵션이 될 것으로 전망했다. 이미 치료제가 많은 다발골수종 시장에서도 의료진이 환자군에 따라 우선적으로 선택할 수 있는 치료제로 자리매김 할 수 있을 것이라는 것. (왼쪽부터)윤덕현 교수, 김기현 교수 이 같은 내용은 한국다케다제약이 26일 개최한 온라인 간담회를 통해 나왔다. 닌라로는 다발골수종 치료를 위한 최초의 경구용 프로테아좀 억제제(PI)로, 3월부터 이전 치료에 실패한 다발골수종 환자 중 레날리도마이드 및 덱사메타손과의 병용요법으로 사용하는 경우에 보험 급여가 적용된다. 먼저 서울아산병원 종양내과 윤덕현 교수는 닌라로가 가진 복약 순응도를 언급했다. 윤 교수는 "재발 및 불응성 다발골수종 환자의 치료에서는 오랜 기간 병이 진행하지 않도록 유지하는 치료 전략이 중요하다"며 "이를 위해 고려해야 할 요소 중 하나가 환자의 복약 순응도"라고 말했다. 그는 이어 "익사조밉을 통한 경구 3제 병용요법이 복약 편의성을 높인 치료옵션으로, 미국암종합네트워크(NCCN) 가이드라인에서 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 환자 대상으로 우선 권고되고 있다"고 말했다. 현재 닌라로는 재발성 또는 불응성 다발골수종 성인환자 722명을 대상으로 실시한 'TOURMALINE-MM1' 연구에서 유효성과 안전성 프로파일이 확인됐다. 연구 결과 닌라로는 레날리도마이드와 덱사메타손을 병용투여 시 위약군 대비 무진행 생존기간 중앙값(mPFS)을 약 6개월 연장시킨 것으로 나타났다.(median PFS: 닌라로 투여군 20.6개월, 위약군 14.7개월, HR=0.74, p=0.01) 닌라로 최종 PFS 분석결과. 이를 두고 삼성서울병원 혈액종양내과 김기현 교수는 "생존기간 6개월 연장이 대단치 않아 보일 수 있지만 다른 항암제의 고형제는 차이가 2~3개월인 것을 감안했을 때 상당한 차이가 있고 통계학적으로도 유의하다"고 설명했다. 이와 함께 김기현 교수는 부작용에 대해서도 눈에 띌 만한 큰 부작용은 없는 것으로 판단했다. 김 교수는 "반복되는 부작용 수치가 있어 개별 환자의 고통은 심한 것이 아니고 약과 관계없는 부작용도 포함돼 있었다"며 "혈액학적 부작용을 보면 3도 이상에서 혈소판 감소가 증가하나 큰 차이는 없는 수준으로 약이 하나 더 해졌음에도 불구하고 큰 차이는 적었다"고 밝혔다. 닌라로 제품사진 한편, 이날 간담회에서 나온 질문 중 하나는 기존에 약제가 많음에도 경구제가 필요한 이유. 이에 대해 윤덕현 교수는 재발하는 환자들의 치료옵션으로 기능을 언급했다. 윤 교수는 "치료제가 많아져 실제 약이 많은 것처럼 보이지만 한가지보다 복합제가 효과가 좋아 실제 3차, 4차까지 가기되면 선택권이 별로 없는 상황이 발생한다"며 "또 환자 증상증 거동이 불편한 경우도 있어 내원이 어려운 환자에게 치료옵션이 될 것으로 본다"고 밝혔다. 끝으로 김 교수는 "닌라로가 다른 약제와 비교해 심장에 관련된 합병증이 적어 심부전이나 부정맥 등 동반질환 환자들에 우선적으로 고려할 수 있을 것으로 생각한다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=최선 기자 습성 연령관련 황반변성 치료제 시장에 노바티스의 비오뷰가 문을 두드린다. 4월부터 급여로 등재되는 비오뷰는 아일리아와 비슷한 가격대인 77만 3660원의 상한금액을 책정받아 경쟁을 예고했다. 23일 보건복지부는 건강보험정책심의위원회(건정심)에서 2021년도 제3차 부의안건으로 약제 급여 목록 및 급여 상한금액표 개정안을 보고해 이같이 의결했다. 건정심은 ▲한국노바티스의 비오뷰프리필드시린지(성분명 브롤루시주맙) ▲한국다케다제약의 닌라로캡슐(익사조밉 시트레이트) ▲한국희귀필수의약품센터의 루타테라주(177-루테륨옥소도트레오타이드) 3개 약제, 5개 품목에 대해 요양급여 여부 및 상한금액을 결정했다. 23일 보건복지부는 건강보험정책심의위원회에서 2021년도 제3차 부의안건으로 약제 급여 목록 및 급여 상한금액표 개정안을 보고했다. 먼저 신생혈관성(습성) 연령관련 황반변성 치료제 비오뷰프리필드시린지가 급여 문턱을 넘으면서 아일리아 등 치료제와 경쟁을 예고했다. 비오뷰는 12주에 한번 주사를 맞기 때문에 바이엘이 개발한 아일리아(8~16주)의 호적수로 꼽힌다. 현재 황반변성 시장은 아일리아가 400억원대 매출로 1위를 수성하고 있다. 비오뷰의 급여적정성 평가결과 임상적 유용성은 교과서 및 임상진료지침에서 신생혈관성 연령관련 황반변성의 치료에 사용할 수 있는 혈관내피세포성장인자(VEGF) 억제제라고 언급되고 있다. 또 아일리아와의 최대 교정시력 개선 수치에서도 대체 약제 대비 임상적 비열등함(비오뷰 6.6 vs 아일리아 6.8)이 인정됐다. 제외국 등재현황을 보면 A7 중 6개국(미국, 영국, 일본, 독일, 이탈리아, 스위스)에 등재된 비오뷰의 조정평균가는 137만 3197원/관이다. 건정심은 예상청구액 협상 결과 임상적 유용성을 반영한 점유율 등을 고려해 예상청구액 200억원으로 합의했고, 대체 약제가 존재함에 따라 추가 재정소요는 없을 것으로 예상했다. 한편 닌라로캡슐과 루타테라주는 3월부터 급여 적용된다. 다발성골수종 치료제 닌라로캡슐은 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 다발성골수종 환자의 치료에 레날리도마이드 및 덱사메타손과의 병용요법으로 허가된 약제. 상한금액은 145만원/캡슐(환급형)으로 책정됐다. 급여적정성 평가결과 임상진료지침에서 레날리도마이드와 덱사메타손과의 병용요법으로 이전 치료에 재발 또는 불응인 다발골수종에 대한 치료제로 권고되고 있다는 점, 임상시험 결과 대조군 대비 임상적 유용성이 개선됐다는 점이 인정됐다. 질병 무진행 생존기간(PFS)은 닌라로캡슐 투여군이 20.6개월, 레날리도마이드와 덱사메타손 병용군 14.7개월이었으며 객관적 반응률도 각각 78.3%, 71.5%로 효용이 있다. 건정심은 "비용효과성에서 치료적 위치가 동일한 키프롤리스주, 레날리도마이드, 덱사메타손 병용요법과 투약비용 분석 결과 저렴해 비용효과성이 있다"며 "학계도 해당 약제가 경구제로 기존 주사제 대비 복약편의성 및 삶의 질을 개선한다는 의견"이라고 말했다. 해외에서의 A7 국가 조정평균가는 약 255~266만원 사이다. 위장관·췌장 신경내분비암 치료 주사제인 루타테라주도 급여 문턱을 넘었다. 상한금액은 2210만 4660원/바이알이다. 루타테라주는 2019년 11월 식약처의 긴급도입의약품 인정을 통해 보험등재에 급물살을 탔다. 건정심은 교과서 및 임상진료지침에서 해당 약제를 권고하고 있다는 점, 임상에서 기존 치료법 대비 개선된 결과를 보였다는 점에서 급여를 인정했다.

메디칼타임즈=황병우 기자 "현재 기업 매각으로 이해 파생된 모든 상황이 종료됐다. 올해 큰 모멘텀을 앞둔 만큼 새로운 원년으로 삼아 새 출발의 계기를 만들겠다." 한국다케다제약은 2011년 국내에 첫발을 디딘 후 최근 샤이어 인수합병이나 셀트리온과의 제품 매각 등 많은 변화를 맞이하고 있다. 특히, 올해 작게는 국내 10주년, 크게는 다케다 창립 240주년이라는 모멘텀을 가진 상황. 한국다케다제약 문희석 대표 최근 메디칼타임즈와 만난 한국다케다제약 문희석 대표는 이런 모멘텀을 바탕으로 한 단계 더 도약하기 위한 다케다제약의 미래 비전을 제시했다. 한국다케다제약은 지난 해 7월 법인 통합 절차를 마무리한 이후 시스템, 인사, 행정 등 내외부적 통합을 완료해 '원 다케다(One Takeda)'라는 연중 목표 하에 기업 비전과 사내 문화를 통일해 나가고 있다. 특히, 항암, 위장관질환, 희귀질환, 신경계질환 등 4대 핵심 치료 분야를 비롯해 백신 분야에서도 새로운 제품 허가를 받기 위해 노력하고 있다는 설명. 문희석 대표는 "다케다제약의 그건 프라이머리 케어와 일반의약품 시장에서 두각을 나타냈지만 글로벌 기업으로 거듭나기 위해 지속적인 고민이 있었다"며 "2000년대 중반 이후 항암제 파이프라인을 강화했고 밀레니엄과 샤이어 합병을 통해 스폐셜티 케어에도 집중하겠다는 방향성을 세운 것으로 생각한다"고 말했다. 이러한 다케다 제약의 핵심 파이프라인은 5년 내 발매를 준비하고 있는 제품이 속한 Wave1과 그 이후 발매 예정인 제품인 Wave2 등으로 구분하고 있다. 문 대표는 "최근 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 향후 10년 내 50조 이상의 매출규모를 목표로 할 것이라는 크리스토프 웨버 CEO의 발표가 있었다"며 "두 개로 구분한 파이프라인을 통해 혁신적인 의약품을 개발해 공급하고 성장을 견인하겠다는 방향성을 가지고 있다"고 언급했다. 특히, 코로나 상황에도 불구하고 신제품 관련 임상이나 추후 전략이 일부 영향이 있긴 하지만 큰 전략적 수정이 필요한 정도는 아니라며 미래 플랜을 자신하는 모습. 그는 아시아 지역의 의약품 개발을 관장하고 있는 다케다 연구개발센터(Takeda Development Center Asia, TDC 아시아)를 토대로 신제품 개발 시 임상연구에 한국이 포함될 수 있도록 노력하고 있다고 밝혔다. 문 대표는 "Wave1에 포함된 제품이 한국 도입 시 빠른 임상 진행 등을 위해 최근 TDC 아시아에서 한국 개발 책임자를 영입했다"며 "한국에서 자체 진행하는 것 외에 TDC 아시아에 소속돼 더 위 단계에서 영향을 줄 수 있는 가능성이 있다고 생각된다"고 말했다. 문희석 대표는 국내 설립 10주년, 다케다제약 240주년 모멘텀을 맞다 새도약의 발판을 마련하겠다고 언급했다. 반면, 일부에선 한국다케다제약이 최근 1~2년 사이 닌라로의 RSA 등재, 킨텔레스 적응증 확대 등 항암제쪽에서 많은 두각을 드러낸 것과 달리 샤이어가 가지고 있던 희귀질환 치료 영역에서는 다소 부진했다는 지적. 이에 대해 문 대표는 항암제 분야의 경우 이전부터 다케다제약이 보유한 파이프라인 제품이었던 만큼 향후 희귀질환 영역에서도 새로운 제품 출시를 기획 중이라고 언급했다. 문 대표는 "희귀질환 치료제의 경우 임상에서부터 개발까지 시간이 오래 걸리는 특성이 있지만 출시를 계획 중인 제품들이 있다"며 "좀 더 시간이 지난 후에는 준비하고 있는 혁신적인 희귀질환 치료제들을 환자들에게 공급할 수 있을 것"이라고 강조했다. "보험급여 허들 아직 보수적인 부분 아쉬워" 한편, 신약을 출시하는 모든 제약사의 고민은 국내 보험급여의 허들을 어떻게 넘을 것인가이다. 다케다의 경우 면역함암제나 올커머 적응증 제품에 대해 정부의 보수적인 태도가 이어지고 있는 상태. 이와 관련해 문 대표는 "항암제는 최근 2-3년 간 급여 등재 등을 통한 환자 접근성이 많이 좋아졌다고 생각한다"며 "그럼에도 불구하고 암질환심의위원회는 아직 보수적이고 경제적인 측면을 많이 고려하는 듯한 느낌이 있어 아쉬운 부분이 있다"고 전했다. 아울러 문 대표는 희귀질환 치료제와 관련해서는 개선이 필요한 부분이 있다며 목소리를 높였다. 희귀질환의 경우 상대적으로 항암제 대비 환자 접근성 측면에서 아직 개선이 필요한 부분이 있다는 것. 그는 "희귀질환 치료제는 비교하기 어려운 경우가 많고 ICER 값도 낮기 때문에 경제성평가에 의해 입증되기가 굉장히 힘든 부분이 있다"며 "희귀질환 분야에서 선급여나 경제성 평가 면제, RSA 개선 등 제반 제도를 좀 더 열어줄 수 있는 부분이 있어야 할 것으로 본다"고 언급했다. 끝으로 그는 한국다케다제약이 10주년을 맞이한 만큼 다케다제약이 가진 강점을 바탕으로 한 단계 더 앞서나갈 수 있도록 하겠다는 포부를 밝혔다. 문 대표는 "한국다케다제약 역시 지금까지 이뤄온 성과와 전통을 유지하면서 앞으로 나아가기 위한 핵심 역량 사업에 대한 투자를 지속적으로 이어갈 예정"이라며 "그동안 성과에 집중해 달려왔고 빠른 성장을 이뤘지만 이런 장점에 수평적인 문화를 접목해 향후 10년을 더욱 성공적으로 이끌 수 있을 것이라고 생각한다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자 노바티스가 황반변성 치료제 후속 신약인 '비오뷰주, 비오뷰프리필드시린지(브롤루시주맙)'의 건강보험 적용을 추진한다. 일단 첫 관문인 건강보험심사평가원 논의 테이블에 올랐지만 '고가(약가)'에 발목이 잡힌 모습이다. 건강보험심사평가원 원주 본원 모습이다. 심평원은 13일 제11차 약제급여평가위원회(이하 약평위)가 심의한 결정신청 약제의 요양급여 적정성 심의결과를 공개했다. 논의 테이블에 오른 약제는 두 가지. 우선 노바티스가 황반변성 치료제 '루센티스'를 잇는 후속 신약인 '비오뷰주, 비오뷰프리필드시린지(브롤루시주맙). 비오뷰주와 비오뷰프리필드시린지는 각각 지난 6월과 7월 국내 허가를 받은 바 있다. 약평위는 해당 약제에 대해 급여의 적정성이 있다고 판단했다. 하지만 제약사가 제출한 약가가 고가라고 판단, 심평원이 제시한 약가를 수용할 경우 급여가 가능하다는 판단을 내렸다. 황반변성 치료제 시장에선 이미 루센티스와 아일리아 등의 약제가 처방되고 있다는 점이 작용된 것으로 풀이된다. 반면, 함께 논의 테이블에 오른 다케다의 다발성골수종 치료제 '닌라로캡슐' 2.3·3·4mg'은 급여적정성을 인정받아 문제없이 국민건강보험공단 약가협상장으로 향하게 됐다. 해당 약제의 경우 약가협상을 마무리한다면 복지부 건강보험정책심의위원회를 거쳐 건강보험 적용이 가능하다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 "(환자별 맞춤 치료가 필요한) 다발골수종 질환은, 유독 치료제마다 가진 역할이 분명히 구분돼 있다." 최근 학회 참석차 방한한 다케다 글로벌 종양학 최고연구원인 안토니오 팔럼보(Antonio Palumbo) 교수(토리노대학교 혈액학과)는 "프로테아좀 억제제인 익사조밉과 카필조밉을 비교해보면 주사제는 유도요법을, 경구제는 유지요법으로 많이 쓰여 그 역할이 조금씩 다르다"고 설명했다. 현재 많게는 90%에 이르는 재발률로, 난치성 질환 리스트에 빠지지 않고 언급되는 것이 다발골수종 분야다. 이를 반영하듯 치료 차수별로도 다양한 약제가 선택지에 포지셔닝한 상황. 1차 치료제 볼테조밉과 레날리도마이드부터 2차 치료 옵션인 카필조밉, 익사조밉, 엘로투주맙 3차 치료제 포말리도마이드, 4차 치료제 다라투무맙까지가 대표적인 예다. 여기서 2차 치료 전략으로 경구용 치료 옵션인 닌라로(익사조밉)의 처방권 진입은 눈길을 끌고 있다. 첫 번째 경구용 프로테아좀 억제제라는 차별점에, 적은 내원 횟수와 고령 환자에 심혈관계 독성이 낮다는 강점을 가지고 있기 때문. 팔럼보 교수는 경구 옵션의 역할과 처방 영역을 이렇게 정리했다. 그는 "현재까지 카필조밉의 KRd요법과 익사조밉의 IRd요법을 직접 비교한 연구는 없지만, 약제의 특성을 놓고 비교해 본다면 카필조밉과 익사조밉은 각각 다른 환자 군에 적합하다"고 밝혔다. 그러면서 "KRd요법은 보통 단시간에 효과를 유도하는데 쓰이기 때문에 약효 발현시간과 유지기간이 짧다. IRd요법은 오랜 시간동안 연속적으로 사용할 수 있는 유지요법에 해당한다"며 "때문에 KRd요법은 비교적 젊은 환자들에게 적합한 반면 IRd요법은 고령 환자에게 적합하다"고 조언했다. 특히 독성에 대한 위험이나 질병의 공격성을 기준으로 했을때, 연령대가 높으며 독성에 의해 투약 중단 가능성을 가진 재발 위험이 높은 환자에서는 IRd요법이 나은 선택지가 될 수 있다는 것. 팔럼보 교수는 "또한 각각의 치료제들이 환자에게 '어떠한 삶을 선사해 주느냐'도 중요한 고려 요소다. IRd요법은 편의성이 우수하기 때문에 편의성을 추구하는 환자들에게 좋은 옵션이 될 수 있다"고 평가했다. 처방 앞선 미국지역 조사, 내원 횟수 KRd요법 96번 vs IRd요법 18번 '5배 가량 차이' 이에 따르면, 카필조밉은 일주일에 두 번씩 내원해서 주사를 맞아야 하는 반면 익사조밉은 한 달에 한 번 정도 외래를 통해 처방받으면 된다. 익사조밉이 앞서 진입한 미국에서 다발골수종 환자들의 병원 방문횟수를 조사한 결과에서도, IRd요법 처방을 받은 환자는 18번 방문했지만, 주사제인 KRd요법을 처방받은 환자는 총 96번 방문한 것으로 5배 이상 차이를 보인 이유다. 팔럼보 교수는 "내원 횟수에서 차이가 나기 때문에 익사조밉 처방 환자들은 삶 속에서 자유롭게 사용할 수 있는 시간이 많아질 수 밖에 없다"며 "환자들이 내원하고 처치를 받는 것은 보건의료비용 증가에도 상당한 영향을 미치기 때문에 자원 활용 측면에서 익사조밉이 갖는 장점은 상당히 크다"고 말했다. 그는 "안전성이 우수한 약물들은 동반질환 등 복잡한 내력이 있는 환자들에게도 더 잘 적용되며 좋은 효과를 낼 수 있다. 부작용이 높은 약들은 위험 요소를 가지고 있는 환자들에게 사용할 수 없으며 전반적으로도 치료 옵션으로서의 효용성이 떨어질 수밖에 없는 상황"이라고 덧붙였다. 팔럼보 교수는 미국혈액학회(ASH), 미국임상종양학회(ASCO), 유럽혈액학회(EHA), 유럽임상종양학회(ESMO), 이탈리아혈액학회(SIE) 회원으로 활동 중이며 500건 이상의 임상 논문의 피어 리뷰를 맡는 등 활발하게 연구에 참여하고 있다. 다음은 팔럼보 교수와의 일문일답. Q. 현재 다발골수종 치료제는 치료 차수별로 다양한 옵션이 진입해 있다. 치료제가 단계적으로 개발된 배경은? -현재 선택할 수 있는 치료 제제는 세 가지로 분류할 수 있다. 레날리도마이드와 포말리도마이드와 같은 이미드(IMid) 계열의 약물, 보르테조밉, 카필조밉, 익사조밉 등의 프로테아좀 억제제, 그리고 항CD38이나 항BCMA 등 다발골수종 세포 표면에 발생하는 특이 항원과 결합해 암 세포를 치료하는 단일클론항체가 개발되었다. 치료 요법을 기준으로 보자면 유도요법과 유지요법 두 가지로 구분된다. 보통 주사제 형태의 치료제는 유도요법으로 단시간 안에 종양세포 감소(cytoreduction) 효과를 유도할 수 있다는 장점이 있으나 약효 발현 시간과 유지 기간이 짧다는 단점이 있다. 이에 비해 경구제제는 유지요법으로 장기간, 연속적으로 사용할 수 있는 특징이 있다. 사실 다발골수종은 질환의 특성 상 유도요법을 통해 어느 정도 치료가 됐다 하더라도 약물을 지속적으로 투약해야 효과가 유지될 수 있다. 따라서 장기간동안 효과적인 관리를 위해서는 유지요법이 적절히 사용되는 것도 상당히 중요하다. 따라서 세 가지 치료 제제 계열을 기반으로 단일 약물 치료요법이나 특정 약물을 중심으로 한 병용 요법을 진행하고 있으며, 질환이 진행되거나 약물 내성으로 인해 더 이상 치료 효과가 없다고 판단되는 경우 다음 차수로 치료 단계를 높여가며 약물을 전환하는 방법을 사용하고 있다. Q. NCCN 가이드라인이나 주요 학회 치료 지침의 권고 트렌드는 어떤가? -현재 권고 사항들을 보면 환자를 세 개 그룹으로 나누어 접근하고 있다. 지역별, 국가별, 인구 통계학적인 특성에 따라서 비율이 달라지긴 하겠지만 유럽의 경우 약 25%가 자가조혈모세포 이식이 가능한 65세 이하의 젊은 환자들이다. 그 외 30~35%는 고령이지만 다른 유의미한 동반 질환이 없는 경우, 나머지 30~35%는 고령이면서 동반질환이 있어 건강상태가 좋지 않은 군으로 나눌 수 있다. 65세 이하의 대체로 젊은 환자에서는 자가조혈모세포이식이 표준 치료법이다. 프로테아좀 억제제로 치료 유도를 한 다음 자가조혈모세포 이식수술을 받고, 이후 면역 조절제를 이용한 유지요법 진행을 권고한다. 고령이지만 건강상태가 안정적인 환자군에서는 3제 요법을 권고한다. 프로테아좀 억제제와 알킬화제(alkylating agents)를 함께 사용해 유도요법을 진행한 후 면역조절제를 이용한 유지요법으로 치료를 진행해 나간다. 마지막으로 고령이면서 건강상태가 좋지 않은 환자군은 3제 대신 2제 요법으로 유도요법을 진행한다. 면역억제제 치료제를 덱사메타손과 같은 코르티코스테로이드제와 병용해서 치료하는 것이 표준 치료법이다. 다만 건강 상태가 좋지 않기 때문에 해당 그룹 환자들에서는 신장 독성을 유발할 수 있는 약은 감량해서 사용할 것을 강하게 권고하고 있다. Q. 최초의 경구용 프로테아좀 억제제 익사조밉의 임상 참여자로서 기존 옵션과는 어떤 차별점을 가지나. -카필조밉과 익사조밉 모두 2세대 프로테아좀 억제제로 분류한다. 2세대 프로테아좀 억제제는 기존 약물 대비 다양한 개선이 이루어진 치료제다. 카필조밉과 익사조밉 모두 보르테조밉과 대비해 다발골수종 치료 부작용으로 나타나는 말초신경병증 발생률을 낮췄다. 익사조밉은 정맥주사 제제와 비교해 포지셔닝 자체를 달리 할 수 있는 치료제다. 주사제인 카필조밉과 보르테조밉이 유도요법으로 사용된다면, 익사조밉은 경구제라서 장기간 지속적으로 사용할 수 있는 유지요법으로 사용하기 적합하다는 점이 가장 큰 차별점이다. 카필조밉의 경우 심독성으로 인해 고혈압, 심부전, 심근 경색 등의 심혈관계 이상반응 발생률이 높았기 때문에 심혈관계 질환을 이미 가지고 있거나 질환 위험성이 높은 고령 환자보다는 상대적으로 젊은 환자들에게 사용하는 것을 권장했던 약물이다. 반면 익사조밉은 현존하는 다발골수종 치료제 중에서 가장 내약성이 우수한 약이다. 경구제인데다가 치료 효과뿐 아니라 내약성도 우수하기 때문에 유지 지속 요법에 적합한 치료제이다. 또한 익사조밉은 카필조밉과 달리 심혈관계 이상반응이 위약군과 유사한 정도로 매우 낮았다. 오심, 구토 등 위장관계 이상반응은 대부분 경증이며, 적절한 관리를 통해 충분히 개선 가능하다. Q. 미국과 유럽지역에서는 앞서 사용 경험을 쌓고 있다. 실제 처방 결과들은 어땠나. -익사조밉의 허가 임상인 TOURMALINE-MM1에서 입증된 유효성이 실제 처방에서도 재확인되고 있다. 경구제로서 편의성이 상당히 개선된 것은 물론이며 내약성 측면에서도 지금까지 출시된 치료제들 중에서 최고 수준으로 확인된다. 익사조밉과 면역조절제를 함께 사용한다면, 그동안 이미드 제제들이 보여주었던 활성에 추가적인 활성을 일으킬 수 있기에 좋은 병용요법 효과를 낼 수 있다. 또한 2제 요법에서 세 번째 약물을 추가해 3제 요법을 시행하는 과정에서 독성이 나타나는 경우도 많은데 익사조밉은 추가적으로 발현하는 독성이 매우 제한적이었다. 위장기관 쪽에서 나타날 수 있는 이상반응에 대해서는 선제적으로 대처한다면 관리가 쉬울 것이라고 본다. Q. 무진행 생존기간 개선에는 주목할 만한 결과지를 보였지만, 전체 생존율(OS) 지표에는 제한점이 보여진다. -우선, OS값의 우위를 증명하기 위해서는 지금까지 진행된 것보다 더 긴 추적관찰이 필요하다. 또한 다발골수종처럼 치료 차수가 많은 질환은 1, 2차 요법까지만 이루어지는 보통 질환들과 비교해서 OS값을 평가하는 것이 훨씬 더 까다롭다. 1, 2차 치료 질환의 경우 관해 기간을 기준으로 OS값을 상대적으로 쉽게 파악할 수 있는 반면, 3~4차 이상으로 고차적 치료가 진행이 되는 경우에는 해당 치료에 사용되는 약물들이 이전 차수에 진행됐었던 약물들의 치료 효과를 파악하기 어렵게 만드는 교란 변수로 작용하기 때문이다. 다만 최근 중국에서 진행된 임상을 통해 익사조밉의 효과성을 가늠할 수 있는 데이터가 확인됐다. 중국에서 진행된 아시아 환자 대상를 대상으로 한 익사조밉 연구를 진행한 결과 무진행생존기간(PFS)에서 TOURMALINE-MM1 대비 현저한 차이가 나타났고, OS 이점도 확인됐다. 중국의 경우 다른 국가와 비교해 아직까지 고차 치료제들이 충분하게 사용되지 않기 때문에 이번 연구를 통해 치료 효과적인 측면에서 익사조밉의 유효성이 드러났다고 볼 수 있다. Q. 한국의 경우 치료 신약의 보험적용이 중요한 부분이다. 익사조밉의 비용 효과성을 어떻게 평가하나. -실제 진료 현장 즉, 동반질환 유무, 고령 상태 등 다양한 배경이 적용되는 환경에서도 좋은 효과를 나타내기 위해서는 안전성 자체가 우수해야 한다. 뿐만 아니라 환자가 집에서 알약을 투약하며 치료할 수 있다면 편의성 및 심리적으로도 환자 개인에게 미치는 긍정적인 영향도 클 것이다. 경구 옵션인 익사조밉 처방을 통해 환자가 계속 병원에 내원하며 발생하는 사회적인 비용과 의료 처치로 발생하는 의료비 지출에 대한 비용 등도 대폭 감소시킬 수 있다. 약제의 안전성 및 비용 효과성 등을 모두 감안해보면 경구용 제제가 가진 이점이 분명하게 드러난다. 치료 접근성 확대가 매우 필요한 약제임은 분명하다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 한국다케다제약의 다발골수종약 '닌라로(익사조밉)'가 국내 허가를 받았다. 최근 식품의약품안전처로부터 한 가지 이상의 치료를 받은 다발골수종 환자에서 레날리도마이드 및 덱사메타손과의 병용요법으로 허가를 받은 것. 닌라로는 첫 번째 경구용 프로테아좀 억제제로, 재발성 또는 불응성 다발골수종 환자를 대상으로 효과가 입증됐다. 한국다케다제약 마헨더 나야크 대표는 "닌라로는 첫 경구용 프로테아좀 억제제로서 다발골수종 환자들의 무진행 생존기간을 유의하게 개선함은 물론, 복약편의성을 높여 환자들의 삶의 질 개선에 기여할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다. 허가사항에 따르면 닌라로는 권장 시작 용량 4mg으로 28일 주기의 제 1, 8, 15일에 경구 투여한다. 레날리도마이드는 25mg으로 시작할 것이 권장되며 28일 주기의 1일부터 21일까지 매일 1회 경구 투여한다. 덱사메타손의 권장 시작용량은 40mg으로 28일주기의 1, 8, 15, 22일에 주 1회 경구 투여한다. 식약처의 이번 시판 허가는 재발성 또는 불응성 다발골수종 성인환자 722명을 대상으로 한 닌라로의 무작위 이중맹검 3상임상 'TOURMALINE-MM1 연구'에 근거한다. 닌라로는 지난해 5월 국내 식약처로부터 희귀의약품으로 지정 받은 바 있다. 한편 다발골수종은 면역세포의 일종인 형질세포에 의해 발생하는 혈액 질환으로 골절 및 골다공증이 동시에 나타나는 것이 주요 증상 중 하나이다. 통계청에 따르면 국내의 다발골수종 환자 수는 2014년 기준 1396명이다.