메디칼타임즈=황병우 기자기존에 뚜렷한 치료제가 없었던 비대성 심근병증(이하 HCM, hypertrophic cardiomyopathy) 분야에 신약이 등장하면서 임상현장의 기대감이 커지고 있다.신약 허가와 함께 최근 비후성 심근증 연구회가 발족하면서 국내 환자를 적절하게 치료하기 위한 코호트 연구와 레지스트리 구축 등의 노력도 이뤄지는 모습.특히, 국내 HCM  유병률이 지속적으로 증가하는 만큼 치료환경 개선에 중요한 역할을 할 것이라는 게 전문가의 시각이다.한국BMS제약은 19일 기자간담회를 통해 폐색성 비대성 심근병증 치료제 캄지오스의 국내 허가 의의를 소개했다.한국BMS제약은 19일 기자간담회를 통해 폐색성 비대성 심근병증(이하 oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 치료제 캄지오스의 국내 허가 의의와 EXPLORER-HCM 임상시험에서 확인된 임상적 가치를 소개했다.oHCM은 두꺼워진 좌심실 근육이 전신으로 나가는 혈류를 차단해 호흡곤란에서부터 심부전, 실신, 심장 돌연사까지 발생시킬 수 있는 치명적인 희귀 심장 질환이다.캄지오스는 oHCM의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 치료제로 지난 5월 말 식품의약품안전처로부터 허가받았다. 구체적인 적응증은 증상성(NYHA class II-III, 경증 및 중등증) 폐색성 비대성 심근병증 환자의 운동 기능과 증상 개선이다.캄지오스의 허가는 증상성 oHCM 환자를 대상으로 캄지오스의 치료 효과를 확인하기 위한 3상 임상시험인 EXPLORER-HCM 연구결과를 근거로 이뤄졌다.EXPLORER-HCM에서 캄지오스군은 위약군보다 심장 기능과 운동 능력을 통계적으로 유의하게 개선시켰다.한국BMS제약 의학부 김현호 전무는 "캄지오스는 EXPLORER-HCM 연구를 통해 oHCM 환자를 대상으로 유의한 치료 효과를 확인했다"며 "1차 평가변수인 oHCM 환자의 증상(NYHA class)과 운동 능력(pVO2) 개선 여부를 30주 동안 평가했고 위약 대비 2배 이상 달성시켰다"고 밝혔다.젊은 층 심장 돌연사의 주요한 원인 중 하나인 HCM은 심초음파의 시행 확대와 더불어 국내 유병률이 증가하고 있어 관심이 필요하다는 게 전문가의 설명.이날 발표를 맡은 서울대병원 순환기내과 김형관 교수는 "HCM 환자는 관련된 합병증 및 사망 발생 위험이 크며, 특히 젊은 HCM 환자의 사망률이 일반인 대비 4배 이상 높아 관심을 기울일 필요가 있다"고 말했다.서울대병원 순환기내과 김형관 교수캄지오스의 적응증인 oHCM 환자는 전체 HCM 환자의 15~20% 정도로 알려져 있다.현재 예상되는 HCM 환자군은 2만5000~3만 명으로 알려졌지만, 희귀질환으로 아직 진단받지 않은 환자들이 많다는 점을 고려했을 때 HCM 환자는 10만 명에서 25만 명의 환자가 있을 수 있다는 게 김 교수의 시각.이를 고려하면 HCM 환자의 15~20%를 차지하는 oHCM 환자는 적게는 3750~6000명에서 많게는 5만 명까지 있을 것으로 예상된다.김 교수는 "현재까지 oHCM 치료는 근본적인 원인을 해결하는 것이 아니라 증상 완화 및 합병증 예방에만 초점을 두고 있었다"며 "oHCM은 여러 합병증이 젊은 시절에 발생할 수 있어 후유증을 남길 수 있는 병인 만큼 신약 허가가 환자들에게 더 좋은 치료환경을 제공할 것으로 기대한다"고 밝혔다.특히, 김 교수는 장기적으로는 캄지오스의 기전을 고려했을 때 적응증 확대에 따른 영향력이 커질 수 있다고 전망했다.김 교수는 "캄지오스의 기전이 향후 비폐색성 비대성 심근병증 등으로 적응증이 더 늘어날 잠재력을 가지고 있다고 본다"며 "실제로 더 많은 적응증으로 확대가 된다면 치료제 비용의 문제가 남아있지만 더 널리 쓰일 것으로 생각한다"고 언급했다.그는 이어 "캄지오스의 예후와 관련해서도 환자의 주관적 평가가 아닌 객관적인 운동 능력을 평가가 기반이 됐다는 점을 봤을 때 기대 이상의 효과가 있을 것"이라고 평가했다.끝으로 김 교수는 HCM 적절한 치료를 위해 일차 의료현장의 조기 진단이 중요하다고 강조했다.그는 "결국 일차의료현장에서 조기에 진단해 큰 병원으로 전원하는 것이 중요한 만큼 비후성 심근증 연구회에서 개원가를 대상으로 한 교육 등을 구상하고 있다"며 "또 질환에 대한 인식이 중요한 만큼 대국민 질환 홍보도 시행할 예정이다"고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=황병우 기자"지금까지 폐색성 비대성 심근병증을 효과적으로 치료할 수 있는 약물치료 옵션이 전무했다는 점에서 치료제의 등장은 의미가 크다. 새롭게 발족한 비후성 심근증 연구회가 치료 환경 개선을 위한 역할을 구상 중이다."대표적인 희귀 심장질환 중 하나인 비대성 심근병증(이하 HCM, hypertrophic cardiomyopathy) 분야에서 새로운 치료제가 등장하면서 임상 현장의 기대감이 높아지고 있다.구체적인 적응증의 범위는 폐색성 비대성 심근병증(이하 oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy)으로 효과적인 약물치료 옵션이 없던 상황에서 학계에 최초 소개 당시 oHCM계의 페니실린이 등장했다는 수준의 평가를 받은 만큼 기대감이 크다는 게 전문가의 평가.신약의 등장은 환자들의 치료 환경 개선으로 연결될 수 있는 만큼 국내 의료진들도 연구회를 발족하는 등 국내 환자의 특성을 더 면밀하게 분석하고 질환 인지도를 높이기 위한 활동에 나선 상태다.이상철 교수한국심초음파학회 비후성 심근증 연구회 초대 회장을 맡은 삼성서울병원 순환기내과 이상철 교수는 oHCM 질환의 신약 등장으로 미충족수요 개선에 대한 기대감을 전했다.HCM은 유전적 요인 등의 원인으로 심장 근육이 비정상적으로 과증식하는 일종의 변이로 심장의 구조적인 문제가 발생해 자리 잡은 상태라고 할 수 있다.주로 청소년기에 발생하는 경향을 보이며 심장 근육이 과도하게 증식해 두꺼워지면 심장에서 혈액이 나가는 통로가 좁아진다.이로 인해 전신에 충분한 혈액을 공급하는데 어려움이 발생해 심각한 경우 혈류가 차단돼 기절하거나 돌연사하기도 한다.이 교수에 따르면 현재 HCM의 전 세계 유병률은 대략 인구 500명당 1명으로 알려졌지만, 실제 환자 수는 이보다 적을 것으로 추정된다. 아직 국내 유병률 데이터는 없는 상태다.이 교수는 "HCM은 크게 폐색성과 비폐색성으로 구분되고 지금까지 근본적으로 치료할 방법은 없었고 oHCM을 효과적으로 치료할 수 있는 약물 치료 옵션이 전무했다"며 "약물 치료 대신 침습적 치료 방법들이 시도됐는데, 현재 표준치료는 두꺼워진 심장 근육 부위를 수술로 절제하는 방법"이라고 설명했다.이런 상황에서 지난 24일 증상성(NYHA class II-III) 폐색성 비대성 심근병증 성인 환자의 운동 기능 및 증상 개선을 적응증으로 식품의약품안전처 허가를 받은 치료제가 BMS의 캄지오스(성분명 마바캄텐)다.아시아 최초로 한국에서 허가받은 만큼 상대적으로 발 빠르게 국내 처방이 가능해진 상황. 이 교수는 이미 학계에서 캄지오스가 주목받고 있던 신약이라는 점에서 긍정적인 평가를 내렸다.이 교수는 "캄지오스가 지난 2020년 학계에 처음 소개됐을 당시 치료 결과가 기대 이상을 넘어 '믿을 수 없을 만큼 좋다(Too good to be true)'고 여겨질 정도였다"면서 " oHCM의 병태생리를 개선해서 경구 복용만으로도 증상을 완화해줄 수 있는 최초의 치료제로 높은 효과와 함께 이상반응도 거의 없어 가장 주목 받는 신약이다"고 말했다.캄지오스 허가의 근거가 된 임상은 EXPLORER-HCM 3상 연구로 이 교수는 치료 후 좌심실 유출로(LVOT) 압력차가 상당히 유의하게 개선됐다는 점에 주목했다.이상철 교수는 치료환경 개선을 위해 국내 HCM의 자연 경과의 진행을 자세하게 분석해야 한다고 강조했다.oHCM 치료에서 좌심실 유출로 압력차를 개선하는 것이 중요한데, 치료 30주 만에 캄지오스 치료군의 74%가 수술을 고려하지 않을 정도로 운동 후 좌심실 유출로 압력차가 50mmHg 이하로 개선된 것.그는 "캄지오스는 전반적인 심장 수축력은 약화하지 않고 두꺼워진 심장 근육 부위에만 작용해 좌심실 유출로를 열어줬다는 점이 인상 깊다"며 "1차 평가변수로 호흡곤란 등 심장 기능 상태를 측정하는 기준인 뉴욕심장학회(NYHA) 등급의 변화를 살펴봤을 때도 환자 증상을 유의하게 개선시켰다"고 언급했다."캄지오스 효과 분명하지만 만능아냐…국내 치료환경 파악 필요"현재 이 교수는 캄지오스 처방이 먼저 고려되는 환자군에 대해 수술이 필요한데 거부감을 가지고 있는 환자나 수술 대상이지만 고령, 기력 저하, 합병증 등의 이유로 수술이 어려운 oHCM 환자가 될 것으로 예상하고 있다.이 밖에도 수술을 앞두고 기다리고 있는 환자에게도 캄지오스 활용을 고려해 볼 수 있다는 판단이다.다만, 캄지오스가 oHCM 질환에서 획기적인 신약임에도 일부 환자만 사용할 수 있어 과도한 기대는 자제해야 한다는 시각. 여기에 더해 실제 임상현장에서의 장기효과 부분도 과제로 남아있다.이 교수는 "캄지오스가 놀라운 신약인 것은 분명하지만 아직 일부 oHCM 환자에게서만 사용할 수 있기에 갈 길이 멀다"며 "임상 현장에 도입된 지 얼마 되지 않았기 때문에 장기적인 영향은 더 지켜봐야 할 것으로 보고 앞으로 더 좋은 신약들이 등장하기를 기대한다"고 밝혔다.이를 위해서 최근 발족한 비후성 심근증 연구회가 국내 환자를 대상으로 한 코호트(cohort) 연구와 레지스트리 구축 등을 시행할 계획. 초기 단계인 만큼 연구회 초기회장을 맡게 된 이 교수의 역할이 중요한 상황이다.이 교수는 "HCM 질환 특성상 환자마다 임상 양상이 다양하고 국가마다 차이가 있어 실제 국내 HCM의 자연 경과의 진행을 자세하게 분석해야 한다"며 "국내 HCM 유병률, 발생률 데이터 수집과 함께 코호트 연구, 단면 연구, 종단 연구 등을 광범위하게 진행할 계획이다"고 설명했다.그는 이어 "국내 의료기관마다 HCM 치료 상황에 대한 전국 통계를 전체적으로 취합해 레지스트리를 만드는 작업을 가장 먼저 진행하고 더불어 HCM 질환 인지도를 높이기 위한 홍보 활동도 구상 중이다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자한국BMS제약은 폐색성 비대성 심근병증 치료제 캄지오스(성분명 마바캄텐)가 식품의약품안전처로부터 허가를 받았다고 24일 밝혔다.캄지오스 제품 로고이번에 허가받은 적응증은 증상성(NYHA class II-III) 폐색성 비대성 심근병증 성인 환자의 운동 기능 및 증상 개선이다.캄지오스는 폐색성 비대성 심근병증(이하 oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy)의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 최초이자 유일한 치료제다.캄지오스는 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시킴으로써 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선할 수 있다.oHCM은 심장의 좌심실 근육이 비정상적으로 두꺼워지면서 대동맥을 통해 전신으로 나가는 혈류가 차단되는 희귀 심장 질환이다. oHCM의 증상은 호흡곤란, 어지럼증, 흉통, 실신 등 다양하게 나타나는데, 심부전, 심방세동 등 각종 심혈관계 합병증 발생 위험을 높일 수 있다.현재 oHCM 치료는 근본적인 치료보다 증상 완화 및 관리에 초점을 두고 있어 미충족 수요가 높았다.베타차단제, 칼슘채널차단제 등의 약물 치료 옵션은 심박동수와 심근 수축력을 감소시킬 수 있지만 기존 약물 치료 옵션만으로는 장기적인 개선을 기대하기 어렵다는 한계가 있었다.삼성서울병원 순환기내과 이상철 교수는 "oHCM은 예고 없이 돌연 심장사까지 유발할 수 있는 위중한 희귀질환으로, 그동안 비침습적으로 치료할 수 있는 효과적인 방법이 없어 치료에 어려움이 많았다"며 "캄지오스는 하루에 한 번 경구 복용만으로도 치료 초기부터 뛰어난 증상 개선 효과를 보여 환자들의 삶의 질을 회복시킬 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다.한편, 이번 허가의 근거가 된 EXPLORER-HCM 3상 임상에서 캄지오스는 위약군보다 심장 기능 및 운동 능력을 통계적으로 유의하게 개선시켰다.임상 결과 1차 평가변수에 도달한 캄지오스 치료 환자 비율이 위약군보다 2배 높게 나타났으며, 캄지오스 치료를 받은 환자 중 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선에 대한 두 가지 1차 평가변수를 모두 달성했다.한국BMS제약 이혜영 대표는 "앞으로도 한국BMS제약은 oHCM을 포함해 다양한 중증 희귀질환 환자들에게 더 나은 혁신 치료 옵션을 제공하기 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.