메디칼타임즈=문성호 기자피부과 대표 질환인 건선 치료제 시장을 둘러싼 경쟁이 치열해지고 있는 가운데 스카이리치(리산키주맙, 애브비)가 리얼월드 데이터(Real-World Data, RWD)를 무기로 임상현장 쓰임새가 더 커질 전망이다.치료 중단 및 전환율이 상대적으로 낮은 것으로 나타나면서 치료제 간 교차 투여도 기대된다.애브비 인터루킨-23(IL-23) 억제제 계열 건선 치료제 스카이리치 제품사진.26일 제약업계에 따르면, 최근 인터루킨-23(IL-23) 억제제 스카이리치를 5년간 장기 투여한 건선환자를 대상으로 한 연구(LIMMitles) 결과가 발표됐다.우선 스카이리치는 면역 매개 염증성 질환에서 염증 유발과 연관된 IL-23을 억제하는 생물학적 제제로, IL-23의 하위 단위인 p19에 선택적으로 결합해 IL-23이 수용체에 결합하는 것을 차단한다.발표된 연구에 따르면, 스카이리치를 투여한 1년차(52주)에 보인 PASI(Psoriasis Area and Severity Index, 건선부위 및 중증도 지수) 90/100 반응률이 투여 5년(256주)까지 그대로유지 되는 것으로 나타났다.  다시 말해, 장기간 치료 시에도 피부 개선효과 유지 및 안전성을 입증한 것이다.기초 연구당시 897명 중 중간결과 분석시점에서 수집된 총 706명 환자의 85.1%가 PASI 90달성을, 52.3%의 환자가 PASI 100 반응률을 그대로 유지했다.또 치료제 안전성 관련해서는 연구 시작 이후 304주까지 새로운 안전성 위험은 관찰되지 않았다. TEAEs(치료 후 이상반응, treatment-emergent adverse events)의 누적 발생률, 심각한 이상반응, 치료중단으로 이어지는 이상반응 등의 비율은 낮아, 기초연구의 안전성 평가(16주)와 장기결과(최대 304주)에서 비슷하거나 시간이 지남에 따라 감소하는 경향을 보였다. 교체투여 활성화 속 입증된 효과추가로 더 주목되는 점은 주요 건선 치료제 중 스카이리치 치료 중단 및 치료제 전환율이 가장 낮게 나타났다는 것이다. 관련해 최근 일본 중증 건선환자들의 IL-억제제 치료 진료환경(2005년 1월~ 2022년 5월)을 바탕으로 각 치료제 별 중단율과 다른 치료제로의 전환율을 분석한 연구결과가 'Dermatology and Therapy'에 게재됐다.해당 연구의 총 1481명 환자 가운데 스카이리치 투약한 환자는 327명이었다. 이외 성분명으로 세쿠키누맙(366명), 구셀쿠맙(360명), 익세키주맙(279명), 우스테키누맙(262명), 브로달루맙(159명), 틸드라키주맙(40명, 분석 제외)이 연구에 포함됐다. 12/24개월 시점을 기준으로 전체 환자의 25.9%/38.6%가 기존 IL-억제제를 중단하고, 13.5%/21.2%가 다른 생물학제제로 전환했다. 구체적으로 치료 중단율은 스카이리치가 12/24개월 시점 기준에서 각각 11.2%/17.4%로 가장 낮았다. ▲우스테키누맙이 17.9%/32.2% ▲익세키주맙 27.0%/37.0% ▲구셀쿠맙 29.8%/43.0% ▲세쿠키누맙 35.6%/53.8% ▲브로달루맙 37.2%/47.2%순이었다.12/24개월차 치료제 전환율 역시 스카이리치가 5.7%/10.7%로 가장 낮았다. ▲우스테키누맙 11.2%/19.9% ▲세쿠키누맙 14.7%/25.7% ▲익세키누맙 14.8%/21.5% ▲구셀쿠맙 16.9%/23.2% ▲브로달루맙 19.7%/26.8%로 나타났다.최근 국내 임상현장에서 건선 치료제들이 늘어나며 치료제 간 교체 투여를 급여기준 상에서 구체화하는 상황에서 의미가 있다는 평가다. 치료 중단율과 전환율이 상대적으로 낮다는 점에서 교체 투여에 따른 활용도가 더 높아질 수 있기 때문이다.을지대병원 이중선 교수(피부과)는 "이번 연구들은 건선 치료의 대표적인 IL-23억제제인 스카이리치의 높은 피부개선 효과와 안전성, 삶의 질 개선이 오랫동안 유지됨을 입증한 것"이라며 "특히 질환 특성상 꾸준히 관리해야 하는 건선환자들에게 의미 있는 결과"라고 평가했다.

메디칼타임즈=문성호 기자아스피린, 자렐토(리바록사반) 등을 앞세워 오랫동안 심혈관계 질환 치료제 중심 국내 임상현장에서 그 위상을 공고히 해왔던 바이엘 코리아.최근 기존 치료제들의 특허 만료 속에서 국내 임상현장에 새로운 치료제를 연이어 선보이며 라인업 '세대교체'에 한창이다. 라인업 세대교체라는 중책을 맡은 이가 바로 이진아 대표(54, 사진)다. 바이엘 한국법인 설립 이래 최초 한국인 사장인 이진아 대표도 본인이 해결해야 할 과제를 모르지 않을 터.바이엘 코리아 이진아 대표는 지난해와 올해 연이어 급여로 등재된 베르쿠보와 케렌디아의 국내 임상현장 안착이라는 중책을 맡았다.18일 바이엘코리아 이진아 대표는 "최초의 한국인 대표로서 주요제품 세대교체가 진행 중인 중요한 시기에 한국으로 돌아왔다"며 "올해 특히 집중할 분야는 심장과 신장"이라고 강조했다.이는 지난해 9월 심부전 치료제 '베르쿠보(베리시구앗)'에 이어 올해 2월에는 당뇨병성 신장질환 치료제 '케렌디아(피네레논)'가 건강보험 급여에 적용되며 임상현장에서의 처방이 본격화되고 있기 때문.베르쿠보는 좌심실 수축기능이 저하된 만성 심부전 환자(NYHA class Ⅱ-Ⅳ) 중, 좌심실 박출률(Left Ventricular Ejection Fraction, LVEF)이 45% 미만인 환자로서 4주 이상의 표준치료에도 불구하고 세부 조건을 모두 만족하는 경우 다른 심부전 표준치료와 병용해 투여하는 것에 대해 보험 급여가 적용됐다.엄밀히 말하면 2차 치료제이지만 향후 임상현장에서 주된 심부전 치료제로서의 성장 가능성이 충분하다.이진아 대표는 "심부전 악화를 경험한 환자들에게 본격적인 처방이 이뤄지고 있으며, 만성 심부전 치료 환경의 새로운 변화가 나타날 것"이라고 강조했다.여기에 바이엘 코리아가 기대 중인 또 하나의 치료제가 '케렌디아'다. 2월 급여 적용과 함께 국내 대형 제약사 종근당과 손을 잡고 본격적인 임상현장 공략에 돌입했다. 추가적으로 올해 하반기에는 아일리아 고용량 출시도 예고돼 있다.또 케렌디아의 경우 당뇨병성 신장질환 치료제인 만큼 신장내과와 내분비내과에서 동시에 처방이 가능하다. 제약사 입장에서는 특정 하나의 전문과목이 아닌 내과 전 영역에 걸친 영업‧마케팅 능력이 필수적이다.이 때문에 바이엘 코리아는 고민 끝에 강력한 영업망을 갖춘 종근당과 함께 하기로 결정했다. 해당 학회를 중심으로도 케렌디아의 급여 적용에 따른 임상현장 활용에 대한 기대도 어느 때보다 크다.이진아 대표는 "만성신장병은 투석이나 이식이 필요한 만성신부전으로 이어지면 사회적부담이 굉장히 늘어나고 환자 삶의 질이 떨어짐에도 지난 20년 동안 급여를 받은 신약이 없었다"며 "신장, 내분비 두과 모두 우리가 주력할 것이고 그동안 만든 과학적 근거를 정확히 전달하는 데 집중할 계획"이라고 전했다.그는 "특히나 최근 종근당과의 공동판매 협약을 통해 내분비내과와 신장내과 모두 탄탄한 영업망을 구축하게 됐다"며 "제품력과 마케팅 역량을 총동원해 의료진과 환자들의 질환에 대한 인식을 높이고, 케렌디아의 접근성을 높임으로써 환자들의 삶의 질을 높이는데 최선을 다할 것"이라고 설명했다.이진아 대표는 한국법인 첫 한국인 사장으로서 글로벌 본사에서 바라보는 한국법인 위상을 보여줬다고 평가했다. 첫 한국인 대표로 법인 위상 확인이진아 대표가 취임 당시 주목받았던 가장 큰 이유는 바이엘 한국법인 설립 이래 최초 한국인 사장이라는 점이다. 이를 두고 그는 본사에서 차지하는 한국법인의 위상이 10년 전과 비교해 높아졌다고 평가한다.그는 "한국 시장의 중요도가 높아졌다"며 "한국이 가진 훌륭한 R&D 환경을 꼽고 싶다. 바이엘을 포함한 다수의 글로벌 회사들이 한국에서 초기 임상시험부터 시작해서 3상, 4상까지 그리고 최근에는 RWD(Real-World Data)연구 측면에서도 한국의 가치에 대한 부분이 좀 더 부각되고 있다"고 설명했다. 이진아 대표는 "다시 말해, 제약산업에서 한국의 미래 성장가능성의 중요도가 높아지면서 한국인 리더십에 대한 기대도 더 커진 것 같다"고 말했다.그러면서 이진아 대표는 건강보험 급여 정책도 역할을 했다고 봤다.그는 "NTRK 유전자 융합암은 환자군이 굉장히 적은 희소암이라 비트락비 급여가 어려울 것으로 예상했지만 임상적 유효성과 안전성 프로파일을 바탕으로 급여를 받았다"며 "케렌디아와 베르쿠보의 경우에도 급여로 빠르게 국내 시장에 출시할 수 있게 됐다. 이런 적극적인 움직임이 글로벌이 한국 시장을 중요하게 바라보는 또 하나의 요인"이라고 말했다.이진아 대표는 "한국 지사의 위상을 가시적으로 확인할 수 있었던 계기는 베르쿠보 런칭이다. 심부전 치료제는 일반적인 산업 규모로 미루어 보았을 때 우선순위에 들어가기 매우 어렵다"면서 "글로벌 론칭 리드를 하면서도 한국 시장에서 베르쿠보를 선보일 수 있을 지 우려했던 것이 사실이다. 그런데 한국 시장에 성공적으로 론칭 시키고 급여까지 성공적으로 받았다"고 한국법인의 달라진 위상을 강조했다.

메디칼타임즈=최선 기자비만약으로 주목을 받고 있는 세마글루타이드와 티제파타이드의 비교 임상이 없는 상황에서 간접적으로 효과를 살펴볼 수 있는 리얼월드데이터 분석 결과가 나왔다.실제 각 약제를 처방받은 사람들을 비교한 결과 티제파타이드가 5%, 10%, 15% 체중 감소 달성률뿐 아니라 3개월, 6개월, 12개월째에서도 더 큰 체중 감소를 나타내 효과 면에서 승기를 잡았다.미국 워싱턴대 패트리시아 로드리게스 등 연구진이 진행한 과체중 및 비만 성인의 체중감소에 대한 세마글루타이드와 티제파타이드의 효과 비교 연구 결과가 의학 논문 사전공개 사이트 메드아카이브에 22일 공개됐다(doi.org/10.1101/2023.11.21.23298775).티제파타이드(상품명 마운자로) 대 세마글루타이드(상품명 위고비)의 리얼월드데이터 분석 결과 체중 감소면에서 티제파타이드가 앞서는 것으로 나타났다.티제파타이드와 세마글루타이드 모두 무작위 대조 시험(RCT)에서 과체중 또는 비만 환자의 체중을 줄이는 것으로 나타났지만 아직까지 두 약제를 직접 비교한 임상은 없다.연구진은 티제파타이드 또는 세마글루타이드를 투약한 과체중 또는 비만 성인을 데이터를 분석하는 방법으로 실제 임상 환경에서 각 약제별 체중 감소 효과를 비교하고자 했다.대규모 전자 건강 기록(EHR) 세트인 트루베타 데이터에서 2022년 5월부터 2023년 9월 사이에 과체중 또는 비만으로 첫 세마글루타이드 또는 티제파타이드를 투약한 사람들을 대상자로 선정했다.대상자들을 성향 점수로 일치시켜 5%, 10%, 15% 체중 감소 달성률, 3개월, 6개월, 12개월까지의 체중 변화 백분율에 대해 비교했다.총 4만 1223명(세마글루타이드 3만 2030명, 티제파타이드 9193명) 중 성향 점수가 일치하는 1만 8386명을 분석한 결과 티제파타이드를 복용한 환자에서 더 많은 비율이 치료 1년 이내에 5% 이상 체중 감소를 달성했다(81.8% 대 64.6%).이어 10% 이상 체중 감소 달성률은 62.1% 대 38.0%, 15% 이상은 42.3% 대 19.3%으로 티제파타이드의 효과가 앞섰다.복용 기간별 체중 감량 효과도 비슷했다.티제파타이드와 세마글루타이드 복용군의 3개월째 체중 변화 백분율은 각각 -2.5%, -2.2%, 6개월째는 -4.6%, -3.9%, 12개월째는 -8.3%, -6.2%로 티제파타이드가 비교 우위에 있었다.연구진은 "실제 임상 환경에서 과체중 또는 비만 성인의 티제파타이드 투약은 5%, 10% 및 15% 체중 감소를 달성할 가능성이 상당히 높았다"며 "3개월, 6개월 및 12개월에 더 큰 체중 감소를 나타냈고 이런 결과는 계층화된 분석에서 일관성이 있었다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=이인복 기자전자의무기록(EMR)을 기반으로 환자 상태 악화를 예측하는 인공지능(AI) 솔루션 바이탈케어가 허가 1년만에 전국 주요 병원에 자리잡으며 연착륙을 도모하고 있다.국내에서 유일하게 일반 병동과 중환자실 모두 사용이 가능하다는 장점이 입소문으로 퍼지면서 이미 데모 버전을 통해 도입을 검토중인 병원만 70곳에 달하는 상황.이를 토대로 에이아이트릭스는 리얼월드데이터(RWD) 기반의 전향적 연구로 신뢰도를 높이는 한편 미국식품의약국(FDA) 승인에 도전해 글로벌 시장으로 나선다는 계획이다.EMR 기반 환자 상태 예측 AI 바이탈케어 저변 확대20일 의료산업계에 따르면 에이아이트릭스의 생체신호 기반 환자 상태 악화 예측 인공지능 솔루션인 바이탈케어(AITRICS-VC)가 전국 단위로 확산되고 있는 것으로 확인됐다.에이아이트릭스의 생체신호 기반 환자 상태 악화 예측 인공지능 솔루션 바이탈케어가 전국에 빠르게 확산되고 있다.바이탈케어는 입원 환자에게 기본적으로 수집되는 전자의무기록(EMR) 데이터, 즉 활역징후와 혈액검사, 나이 등 19개 항목을 분석해 환자 상태를 예측하는 인공지능이다.EMR 데이터만을 사용해 환자 상태를 예측한다는 점에서 별도의 검사없이도 일반 병동에서 6시간 이내에 발생할 수 있는 사망, 중환자실 전실 등 급성 중증 이벤트를 예측할 수 있으며 나아가 4시간 이내에 발생할 수 있는 패혈증 예측, 중환자실에서 6시간 이내에 발생할 수 있는 사망 확률까지 동시에 도출이 가능하다.현재 국내외에 생체신호를 기반으로 환자 상태의 악화를 예측하는 기능을 가진 인공지능이 일부 출시돼 있지만 일반 병동과 중환자실에서 모두 활용이 가능한 제품은 바이탈케어가 유일한 상황.특히 입원 환자라면 누구나 입력되는 5가지 활력 징후만 입력해도 예측정확도, 즉 곡선하 면적(AUROC)가 0.8이 넘는다는 점에서 신뢰도를 인정받고 있다. 급성 중증이벤트의 예측정확도는 0.96에 달한다.이를 기반으로 바이탈케어는 지난해 10월 식품의약품안전처 허가를 받은 이래 올해 3월 신의료기술평가 유예제도 트랙에 올라 빠르게 자리를 잡아가고 있다. 유예제도를 통해 비급여 사용이 가능해지면서 도입 병원이 빠르게 늘고 있는 셈이다.실제로 바이탈케어는 올해 전주예수병원과 첫 도입 계약을 맺은 뒤 좋은문화병원, 좋은삼선병원, 좋은강안병원에 연이어 도입을 마쳤고 춘해병원, 진주고려병원, 광주한국병원, 운암한국병원에 이어 최근 해운대백병원과 건국대병원 등 상급종합병원까지 진출했다.에이아이트릭스 안병은 메디컬AI 총괄은 "국내에서 최초이자 유일하게 일반 병동과 중환자실에서 모두 사용할 수 있는 범용성이 확산의 계기가 된 것 같다"며 "특히 패혈증과 중환자실 내 사망 예측은 국내 유일한 적응증이라는 점에서 의료진의 미충족 수요를 효과적으로 메우고 있다는 평가가 있다"고 설명했다.이어 그는 "특히 종합병원을 넘어 상급종합병원에서 연이어 도입을 결정하고 또한 도입 의사를 타진하고 있다는 점에서 매우 고무적인 상황"이라며 "출시 당시 세웠던 목표를 빠르게 이뤄가고 있다"고 덧붙였다.실제로 현재 바이탈케어 도입을 검토하기 위해 데모 버전을 운용중인 병원은 전국에 70개에 달하는 상황이다.에이아이트릭스는 이중 내년에만 30여개 병원이 도입을 확정지을 것으로 내다보고 있는 상황. 이렇게 된다면 고도화 및 해외 진출 등을 위한 기반이 마련될 수 있다는 것이 회사측의 전망이다.안병은 총괄은 "올해 목표대로 30여개 병원에 바이탈케어가 들어간다면 내년에 100억원에서 160억원의 매출이 일어날 것으로 예측하고 있다"며 "현재 데모 버전의 도입 상황과 도입 의사를 밝힌 병원 및 병상수를 보면 충분히 달성 가능한 목표라고 보고 있다"고 말했다.전향적 연구 통해 근가 창출 속도…미국 진출도 가시화이를 기반으로 에이아이트릭스는 빠르게 전향적 연구 등을 진행하며 바이탈케어의 의학적 유효성과 안전성에 대한 근거를 만들어 간다는 계획이다.에이아이트릭스 안병은 메디컬AI 총괄은 내년도 목표로 전향적 연구 발표와 미국 진출을 꼽았다.이미 MORS(Mortality score)에 대해서는 고려대의료원과 이화의료원 등 2개 병원에서 전향적, 후향적 연구를 동시에 진행중에 있는 상황.또한 SEPS(Sepsis score)도 용인세브란스병원 등 7개 병원이 다기관 연구를 통해 리얼월드데이터에 기반한 전향적 연구를 시작한 상태다.여기에 MAES(Major adverse Event score)에 대한 전향적 연구도 서울아산병원 등 6개 병원에서 다기관 연구를 준비중이라는 점에서 사실상 바이탈케어의 모든 성능에 대한 전향적 연구 결과가 내년 발표를 앞두고 있다.안병은 총괄은 "결국 바이탈케어의 가치는 임상 현장에서의 평가에 달려있고 이는 곧 리얼월드데이터와 전향적 연구가 기반이 될 것"이라며 "이를 위해 국내 주요 대학병원은 물론 의료인공지능학회, 중환자의학회 등과 긴밀히 협력하고 있다"고 전했다.바이탈케어의 적응증을 넓히기 위한 방안들도 진행되고 있다. 여전히 생체신호를 통한 악화 예측에 대한 미충족 수요가 많다는 점에서 하나하나 이를 메우기 위한 전략이다.일단 연구가 진행중인 기술은 AKI(급성신부전)과 PTE(폐색전증(, DKD(당뇨병성신장질환)이다.이에 대해서는 이미 데이터 학습 등을 통해 고도화에 들어간 상태로 이르면 내년 이에 대한 적용이 이뤄질 것으로 전망된다.또 하나의 미충족 수요 중 하나인 응급병동(ER)에서의 활용도 가시화되고 있다. 이 또한 의료진들의 피드백 중 하나로 일반병동과 중환자실을 넘어 응급병동까지 바이탈케어가 적용된다면 사실상 어떤 상황에서의 대처도 가능하기 때문이다.이와 함께 국내에서의 전향적, 후향적 연구를 통한 미국 진출도 속도를 내고 있다. 이미 국내에서 많은 리얼월드데이터들이 쌓이고 있다는 점에서 조만간 승부를 볼 수 있을 것이라는 것이 에이아이트릭스의 전망이다.안병은 총괄은 "현재 미국 환자 데이터를 통해 바이탈케어의 추가 학습을 진행중이며 미국내 다기관 연구를 위한 의료기관 섭외도 속도를 내고 있다"며 "이와 함께 내년도 이러한 작업을 진행하기 위한 미국 법인 설립도 막바지에 이른 상태"라고 설명했다.그는 이어 "이를 통해 이르면 내년 FDA 인허가를 위한 준비에 착수할 계획"이라며 "이미 국내에서 리얼월드데이터가 쌓이고 있고 다양한 전향적 연구가 진행중이라는 점에서 조만간 허들을 넘을 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=이인복 기자카카오헬스케어와 씨엔알리서치가 글로벌 임상을 위한 업무협약을 체결했다.카카오헬스케어(대표 황희)는 국내 최초 임상시험대행기관(CRO) 씨엔알리서치(대표 윤문태)와 글로벌 임상시험 사업 공동 추진을 위한 업무협약을 체결했다고 19일 밝혔다.양사는 카카오헬스케어의 의료 빅데이터 플랫폼, 인공지능 기술과 씨엔알리서치의 RWD, RWE 기반 임상시험 전문성을 결합해 글로벌 수요기관 발굴, 임상시험 기획, 수행까지 전방위적으로 협력하기로 했다. 특히, 실제 임상데이터인 RWD, RWE와 외부 대조군 임상시험 데이터인 HTD를 함께 활용한 임상시험을 추진할 예정이다.최근 해외와 국내에서는 RWD(Real-World Data, 실제임상자료), RWE(Real-World Evidence, 실제임상근거) 등 데이터 기반 임상과 신약 개발 움직임이 가속화되고 있으며 정부 또한 이를 정책적으로 지원하기 위해 제도 정비에 나서고 있다. 양사는 지난 7월 경희의료원 등과 함께 스마트임상시험 신기술개발 연구 사업단이 공모한 스마트 임상시험 신기술개발 연구 사업의 최종 사업자로 선정되며 이미 손발을 맞춰본 상황.양사는 연구 사업 참여 및 공동 사업 추진 등을 통해 우리나라가 데이터 기반 임상시험 분야의 선두 그룹으로 도약하는 것에 기여한다는 계획이다.카카오헬스케어 황희 대표는 "씨엔알리서치와의 협업을 통해 신뢰성 있는 외부대조군 임상시험을 설계할 수 있을 것으로 기대한다"며 "카카오헬스케어의 의료 빅데이터 플랫폼 기술을 바탕으로 RWE, RWD 기반 임상 연구가 정교하고 빠르게 수행될 수 있을 것"이라고 밝혔다.씨엔알리서치 윤문태 대표는 "국내외에서 타당성을 인정받을 수 있는 외부대조군 구축 방법론을 마련하기 위해 카카오헬스케어와 지속해서 협력할 것"이라며 "글로벌 시장을 목표로 외부대조군 임상시험 전반의 전문성을 확보해 씨엔알리서치가 국내 제약바이오기업의 글로벌 진출 허브가 될 수 있도록 하겠다"고 말했다. 

메디칼타임즈=문성호 기자삼성바이오에피스는11일부터 14일까지 독일 베를린에서 열리는 유럽피부과학회(EADV: European Academyof Dermatology& Venereology) 연례 학술대회를 통해 SB17(스텔라라 바이오시밀러, 우스테키누맙)의 임상 3상 연구결과를 처음으로 발표했다.삼성바이오에피스 사옥 전경.SB17의 오리지널 의약품 스텔라라(Stelara)는 얀센(Janssen)이 개발한 판상형 건선, 건선성 관절염, 크론병 등의 자가면역질환 치료제로서 인터루킨(IL)-12, 23 활성을 억제하는 기전을 보유하고 있다.삼성바이오에피스는 지난해11월 국내 환자를 포함해 글로벌 8개국에서 503명의 중등도 내지 중증의 판상 건선 환자를 대상으로 SB17의 임상 3상을 완료했다. 회사 측은 이번 연구 결과를 통해 오리지널 의약품 간 유효성(efficacy)과 안전성(safety) 등의 임상의학적 동등성을 확인했다고 설명했다.학술대회를 통해 공개된 초록(abstract)에 따르면, 임상시험 대상자 503명은 1:1 비율로 SB17 혹은 오리지널 의약품 투약군으로 무작위 배정됐다.이후 28주차 때 오리지널 의약품 투약군으로 무작위 배정된 임상시험 대상자들은 다시 1:1 비율로 SB17로 전환 혹은오리지널 의약품 투약으로 유지하는 그룹으로 무작위 배정했다. 최초 SB17투약군으로 배정된 임상시험 대상자들은 40주차까지 12주 간격으로 SB17을 투여했다.삼성바이오에피스는 SB17 임상 3상 연구의 1차 유효성 평가지표(primary endpoint)로 12주차 건선 중증도 지수(PASI: Psoriasis Area and Severity Index)의 기준치(baseline) 대비 변화율을 측정했으며, 그 결과 사전에 정의한 동등성 기준을 충족했다.또한 28주차까지의 유효성, 안전성도 유사한 것으로 확인됐다.SB17은 삼성바이오에피스가 SB4(엔브렐바이오시밀러, 에타너셉트), SB2(레미케이드바이오시밀러, 인플릭시맵), SB5(휴미라바이오시밀러, 아달리무맙)에 이어 네 번째로 개발한 자가면역질환 치료제다. 삼성바이오에피스는 지난 9월 산도스(Sandoz)와 SB17의 북미 및유럽 판매를 위한 파트너십 계약을 체결한 바 있다.삼성바이오에피스 메디컬(Medical)팀장 김혜진 상무는 "학술대회를 통해 공개한 당사 제품과 오리지널 의약품 간 안전성 및 유효성 등의 연구 결과는, 의사와 환자들에게 바이오시밀러에 대한 긍정적인 인식을 제고하기 위한 당사의 지속적인 노력을 보여주는 사례로서 의미가 있다"고 전했다.한편, 삼성바이오에피스는 이번 학술대회에서 중등도 내지 중증의 건선 환자를 대상으로 한 SB5의 유효성과 안전성에 대한 출시 후 4년간의 리얼월드 데이터(RWD: Real World Data) 분석결과도 공개했다. 

메디칼타임즈=이인복 기자"의료 인공지능, 나아가 디지털헬스케어가 신뢰성을 가지기 위해서는 전향적 연구가 필수적입니다. 그러한 면에서 이번 연구가 그 물꼬를 텄다는데 의의를 두고 싶습니다."전 세계적으로 의료 인공지능(AI)에 대한 전향적 연구의 필요성이 제기되고 있는 가운데 국내에서 처음으로 이에 대한 연구가 국제학술지를 통해 발표되면서 학계의 이목을 끌고 있다.지금까지 의료 인공지능 의료기기에 대한 연구가 대부분 이전 시점의 의료 데이터를 활용한 후향적 연구에 매몰돼 있었다는 것을 감안하면 진일보된 성과라는 것이 학계와 산업계의 공통된 평가.특히 이번 연구가 국내 최초 리얼월드데이터(RWD)에 기반한 전향적 연구로 설계돼 임팩트팩터(IF)가 19.344에 달하는 중환자의학 분야 최고 권위 학술지 크리니컬 케어(Critical Care)에 실렸다는 점에서 의의를 더한다.아직까지 전 세계적으로도 의료 인공지능에 대한 전향적 연구가 극히 드물다는 점에서 국내 기술의 우수성과 이에 대한 검증 능력을 세계에 알리는 계기가 됐기 때문이다.김정수 교수는 의료 인공지능의 확산을 위한 최우선 과제로 '전향적 연구'를 꼽았다.이번 연구를 주도한 인하대병원 호흡기내과 김정수 교수는 성과의 의의를 묻는 질문에 '신뢰'를 먼저 강조했다. 김 교수는 "지금까지 의료 인공지능과 관련한 연구들은 과거의 잘 정돈된 데이터에 기반한 후향적 연구로 진행된 것이 사실"이라며 "정확도 등을 입증할 수는 있지만 실제 임상현장에서의 다양한 변수를 반영한 유효성과 안전성, 나아가 범용성에 대한 신뢰를 보여주는데 한계가 있었다"고 설명했다.그는 이어 "이번 연구가 의미를 가지는 것이 바로 이 부분"이라며 "실제 임상현장에서 충분히 의료 인공지능이 그 역할을 다할 수 있으며 전향적으로 범용성을 보여줬다는데 의의가 있다"고 덧붙였다. 즉 전향적 임상에서  뜻있는 성과가 나왔다는 설명이다.실제로 이번 연구는 뷰노의 인공지능 기반 심정지 예측 의료기기인 뷰노메드 딥카스를 기반으로 서울대병원과 분당서울대병원, 인하대병원, 동아대병원 등 국내 상급종합병원 4곳에서 다기관 전향적 연구로 진행됐다.3개월간 일반 병동에 입원한 총 5만 5083명의 환자를 대상으로 기존에 활용하던 표준 도구인 NEWS(National Early Warning Score)과 비교해 딥카스가 심정지와 중환자실 전실, 오경보율에서 우위를 점하는지를 평가한 것.그 결과 딥카스는 정확도에 대한 성능지표인 곡선하 면적(AUROC)이 0.869로 NEWS의 0.767을 가볍게 따돌렸으며 같은 민감도 대비 1000병상 당 알람 횟수도 절반 이상 감소시키는 유효성을 입증했다.김정수 교수는 "지금까지 의료 인공지능 분야에서 전향적 연구가 드물었던 것은 설계와 변인 통제 자체가 어려웠기 때문"이라며 "특히 병원마다 워크플로우가 일정 부분 상이하다는 점에서 궁극적 목적인 연구 종점(End point)를 잡는데 상당한 어려움이 있는 것이 사실"이라고 전했다.그는 이어 "그러한 면에서 국내 4개 상급종합병원에서 진행된 다기관 전향적 연구에서 이같은 성과를 냈다는 것은 딥카스가 가지는 범용성을 보여준다"며 "어느 병원에 이를 도입해도 같은 효과를 낼 수 있다는 것을 보여준 중요한 성과"라고 강조했다.특히 그는 이번 연구에서 딥카스가 오경보율을 크게 줄이는 효과를 증명한 것이 향후 중환자 관리 등에 상당한 영향을 줄 것으로 전망했다.이미 유효성과 안전성 등은 후향적 연구 등에서도 충분히 입증됐지만 경보시스템의 가장 큰 난제를 풀어냈다는 점에서 활용도를 입증했다는 평가다.김 교수는 "더욱 의미가 있는 것은 바로 오경보율을 NEWS 등에 비해 크게 줄인 것을 인정받았다는 점"이라며 "의료 인공지능의 특성상 많은 스크리닝을 진행해 더 많이 찾아내는 것보다 중요한 것이 바로 필요한 정보를 정확하게 찾아내는 것이기 때문"이라고 말했다.이어 그는 "그런면에서 알람을 크게 줄이면서도(오경보율 절반 이상 감소) 더 정확하게(AUROC 0.869) 위험한 환자를 골라낼 수 있다는 것은 의료진의 피로도를 크게 줄일 수 있는 워크플로우의 효율화에 기반이 된다"며 "딥카스의 존재 이유를 보여준 것"이라고 덧붙였다.그러한 면에서 그는 이번 전향적 연구가 딥카스의 확산에도 큰 기여를 할 것으로 기대했다. 연구 결과 자체가 곧 딥카스의 설득력이 된다는 설명이다.김정수 교수는 "지금까지 수많은 의료 인공지능이 임상에서 외면받은 이유는 바로 가치를 인정받지 못했기 때문"이라며 "의료진은 업무 특성상 의심이 많은 사람들이라는 점에서 확고한 데이터가 없이는 절대 움직이지 않는다"고 지적했다.그는 이어 "딥카스가 여러 병원으로 확산되고 있는 가장 큰 배경은 바로 이미 4편의 연구를 통해 객관적으로 데이터를 입증했기 때문"이라며 "여기에 임팩트팩터가 20점대인 크리티컬 케어에 전향적 연구를 실으며 신뢰도를 더했다는 점에서 확산의 계기가 될 것"이라고 내다봤다.그러한 면에서 그는 향후 의료 인공지능이 나아가야 할 방향도 여기에 있다고 강조했다.아무리 좋은 기술이라도 의료진이 필요성을 느끼지 않으면 의미가 없는 만큼 적극적으로 의료진과 소통하며 전향적 연구를 통해 말 그대로 '쓸모'를 입증해야 한다는 것이다.김 교수는 "대다수 의료 인공지능이 시장에서 외면받고 있는 가장 큰 이유는 기술력은 뛰어나지만 의료진이 믿을 만한 객관적 데이터가 없고 쓸모를 입증하지 못하고 있기 때문"이라며 "국내외 의료기기 박람회를 돌아다녀봐도 정확하다고 자랑하는 인공지능은 수도 없이 많지만 도대체 어디다 쓰라는 물건인지 모르는 경우가 태반"이라고 꼬집었다.이어 그는 "결국 전향적 연구를 통해 객관적 실증 자료를 갖추고 의료진에게, 또한 환자에게 어떤 도움을 줄 수 있는지 정확하고 구체적인 목표를 제시하는 것이 핵심"이라며 "현실과 동떨어진 기술을 만들어 놓고 정확하다고 자화자찬하는 인공지능은 절대 살아남을 수 없다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=황병우 기자킴리아와 졸겐스마와 같은 초고가 신약이 급여권에 속속 진입하면서 이를 관리하기 위한 고가약 관리 시스템이 운영되는 등 기존의 약제와 비교해 비용이 높은 고가 의약품 성과 관리를 위한 정부의 노력이 이뤄지고 있다.고가약 관리 시스템 구축은 초고가 신약의 성과기반 사후관리 체계 마련을 위한 첫걸음이라는 점에서 정부도 시스템 운영 방안에 머리를 모으고 있는 상황.특히, 고가약 관리 시스템을 통해 파생되는 여러 결과가 새롭게 진입될 고가약 진입에 영향을 줄 수 있다는 점에서 제약업계의 주목도 받고 있다.건강보험심사평가원 유미영 약제관리실장이와 관련해 건강보험심사평가원 유미영 약제관리실장 역시 현재 운영되는 시스템을 기반으로 리얼월드데이터(RWD) 기반 의약품 급여 관리 등으로 발전할 수 있을 것이라는 의견을 내놨다.제도 시행 초기인 만큼 중장기적으로 다양한 사안을 고려해야 하는 만큼 여러 사항을 고려해야 한다는 의견이다.심평원에서 공개한 고가의약품 대상은 고가의약품 대상은 ▲새로 등재되는 약제 중 가격이 높고 비용효과성이 불확실해 확인이 필요한 경우 ▲1인당 연간 소요금액이 상당한 경우 또는 연간 건강보험 청구액이 건강보험재정에 심각한 영향을 초래한 경우 ▲1회 투여로 장기효과를 기대하는 약제 안전성 확인과 장기평가가 필요한 경우 ▲보건의료에 미치는 영향을 고려해 필요하다고 판단되는 경우다.유 실장은 "고가 의약품에 대한 정의는 절대적인 기준은 없지만 국내의 실정상 1회 치료로 가령 장기효과를 기대하는 원샷 치료제들이 고가이기 때문에 1인당 연간 재정 소요 금액에 높다고 판단 된다"며 "현재 시점으로 봐도 3억 이상의 약제가 약 11개 정도로 1억원 이상의 소요 비용이 드는 희귀질환이 26개 정도로 500억원 이상 소요되는 항암제 등도 관리가 필요한 대상이라고 보고 있다"고 설명했다.지난해 기준 약제비는 23조원 가량으로 희귀질환치료제의 경우 6200억원으로 2.7% 수준 항암제의 경우에도 2조1600억원으로 9.4% 수준으로 해당 부분은 계속 증가가 되는 추세인 만큼 모니터링을 통한 관리와 세부 분석이 진행되고 있다는 것이다.그는 "성과기반 위험분담제 대상 확대나 효과 평가는 계속 대상을 확대하고자 하는 만큼 킴리아나 졸겐스마 이후에도 더 추가되는 약제들이 있을 것으로 예상이 된다"며 "마찬가지로 치료 효과나 안전성 모니터링 강화를 위해 연계되는 자료수집 체계의 구축 대상을 확대하려고 한다"고 밝혔다.장기적으로는 이렇게 쌓인 자료들이 글로벌 트렌드에 맞춰 RWD 기반의 약품 급여 관리를 위해 사용할 가능성이 높은 만큼 가이드라인의 손질과 개발까지 연계된다는 구상이다.유 실장은 "고가약에 대한 고민은 한국만 있는 것은 아니기 때문에 국제협력 강화 등 전반적으로 세분화에 고가의약품 관리 기준과 관련해 업데이트되는 부분을 조사해 반영할 예정이다"고 말했다.현재로서는 성과관리에 들어갈 의약품으로는 한국노바티스의 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'와 척수성근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)다.아직 시행 이후 1년이 지나지 않은 시점에서 고가약 관리 시스템에 대해 평가하기에 시기상조지만 제도 도입 초기보다 오류가 줄어들었다는 게 유 실장의 평가.그는 "킴리아의 사례를 보면 시스템 사용 전이나 후를 비교해보면 적정기간에 오류 없이 제출하는 경우가 늘었다"며 "아직까지 제출을 하지만 내용의 품질이 어떤지를 보면서 잘못 기재되거나 불일치되는 부분에 대해 수정하면서 오류가 줄고 개선되고 있다"고 말했다.또 유 실장은 "수집된 결과가 건강보험공단과 협상 시 결과에 따라 환급하도록 계약이 돼 있다"며 "수집된 자료를 제공해 공단이 제약사에 다시 환급받는 등 재정적인 관리 부분에서도 구체적인 성과가 나오고 있다.건강보험심사평가원 유미영 약제관리실장앞서 언급된 것처럼 아직까지는 수집된 결과가 초기단계인 만큼 데이터의 누적이 절대적으로 필요한 상황. 추후 데이터가 쌓이게 되면 임상시험 대비 국내 임상현장에서 어느 정도 효과를 발휘할 수 있는지 등을 확인하고 급여 기준이나 환급률도 조정이 가능할 것으로 예측된다.유 실장은 "환급이 안 돼도 차라리 효과가 좋게 나오는 것이 좋다는 생각이지만 반응률 등에 대한 부분은 계속 수집하는 단계에서 조금 차이 나는 부분도 있다"며 "아직 계획이 세부적으로 정해진 것은 아니지만 일차적으로 시스템 결과를 활용할 수 있을 것이란 생각도 존재한다"고 전했다.아직 초기단계인 국내 고가약 관리 방안은 특정 이슈를 우선해서 결정하기보다 여러 사안이 동시다발적으로 구상돼 시행하는 형태를 띠고 있다.치료제의 특성에 따라 관리의 기전들이 차이가 있긴 하지만 기본특성 혹은 일반원칙이 세워진 시점에서 세부적인 기준을 더 다듬는 노력이 필요한 이유이기도 하다.이에 대해 유 실장은 "약 특성의 경우 조금 더 세부적인 기준을 더 넣는 방향이 될 것으로 보고 조금 더 확장한다면 레지스트리 구축까지 구상할 수 있을 것으로 본다"며 "사전 승인에 대한 부분도 요양기관에서 예측할 수 있는 수 있는 목적이 클 수도 있지만 자료 수집에 대한 연계가 크다 보니 이를 어떻게 할 것인지에 대해 한 부서가 아닌 심평원 각 역할이 달라져 있는 만큼 통찰적으로 봐야 한다는 생각이다"고 말했다.끝으로 그는 "FDA 허가가 임상시험들을 살펴보면 맞춤형 치료제, 원샷 치료제들이 나오는 상황에서 적절하게 환자, 국민을 위해 접근성을 위해 노력해야 하지만 어떤 것을 해주고 해주지 않는 것에 대한 질문들이 있다"며 "의사결정의 사유에 대해 궁금하여질 시기라는 생각이 있어 과정에 대한 투명성을 높이고 지출이 합리화될 수 있도록 노력하는 게 미션이라고 본다"고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=이지현 기자원격모니터링을 적용해 국내 글로벌 임상시험을 선진국 수준으로 끌어올리기 위한 연구가 한창이다. 연구 주제는 '범국가 분산형 임상시험 기반 마련을 위한 원격모니터링 등의 신기술 개발 및 확산연구'. 주제가 복잡하고 길지만 핵심은 기존 병원 중심의 임상시험을 환자 중심으로 전환하기 위한 연구다.해당 연구를 통해 국내 임상시험의 질이 한단계 업그레이드 될 수 있을까. 연구 책임자인 서울대병원 김경환 교수(흉부심장혈관외과)를 지난 24일, 직접 만나봤다.김경환 교수(심장혈관흉부외과)는 임상시험 데이터 관리 강화와 더불어 환자중심의 임상시험으로 전환이 필요하다고 강조했다. ■임상시험, 지금이 최선인가? 물음에서 연구 시작김경환 교수는 임상시험 데이터 관리 강화와 더불어 환자중심 임상시험으로의 전환이 필요하다고 강조했다.김 교수는 "항암제 임상시험을 예로 들어보자. 임상시험센터에서 약물을 투여하고 한달 후 내원해 그 효과를 확인하는 식이다. 문제는 한달이라는 기간동안 임상시험에 참여한 환자를 두는 게 과연 최선인가 라는 점"이라고 말했다.약물에 따라 부작용이 있을 수 있고 어쩌면 환자에게 치명적일 수도 있으니, 관례적으로 지켜온 한달을 유지할 게 아니라 디지털 디바이스 등을 활용해 적극적으로 환자의 상태를 살피는 노력을 해보자는 게 이번 연구의 취지다.가령, 말기 진행성 암환자 K씨가 항암제 임상시험을 진행하는데 해당 약물로 심혈관 계통 부작용이 우려된다고 치자. 이때 K씨가 부작용이 발생해서 응급실로 오거나 임상시험센터 담당 간호사에게 연락하는 것을 기다릴 게 아니라 환자에게 IOT디바이스를 부착해 원격 모니터링을 하면 어떨까.김 교수는 환자 입장에선 부작용에 대한 불안감을 줄일 수 있고, 연구자 입장도 실시간으로 환자의 상태를 확인하고 약물의 효과를 확인할 수 있으니 윈윈이라고 봤다. 또 K씨에게 약물 일부 교체해야 하는 경우에는 약 배송을 해줌으로써 불편을 해소할 수도 있다고 내다봤다.앞서 서울대병원은 코로나19 팬데믹 당시 문경 생활치료센터에 입소한 환자에게 웨어러블 심전도 장치를 장착, HIS(병원정보시스템)에서 대시보드 형태로 확인할 수 있는 시스템을 구현해 그 효용성을 확인한 바 있다.김 교수는 "IOT장치에서 보내주는 정보의 정확성에 문제를 제기할 수 있지만 현재는 그조차도 정보가 없는 상태 아니냐"면서 "수도권 거주 환자와 달리 지방 환자에겐 특히 필요한 부분"이라고 말했다. 약 배송과 관련해서는 현행법상 걸림돌이 있어 이는 풀어나가야 할 과제로 남겨뒀다.그는 이어 "현재의 임상시험은 의료진 및 병원 중심의 임상시험이다. 환자 입장에선 불안한 시스템"이라며 환자중심 임상시험으로 전환하기 위한 연구임을 강조했다.■임상시험 별도 데이터 관리가 필요한 이유그는 이번 연구가 성공하면 다국가 임상시험의 질을 한단계 올리는 계기가 될 것이라고 자신했다.환자 중심의 임상시험이라는 측면에서도 그렇지만 임상시험 데이터 관리 및 활용 방법에서도 선진화를 꾀하고 있기 때문이다.김 교수가 연구 중인 임상시험 데이터 플랫폼, CTDW 기반 원격 모니터링 시스템.현재 임상시험을 진행하는 경우 해당 기관은 환자의 EMR정보에 접근이 가능하다. 이 과정에서 임상시험에 필요한 의료정보 이외 더 많은 정보가 고스란히 노출될 수 밖에 없는 시스템. 김 교수는 이를 보완해고자 이 연구에서 임상시험 데이터웨어하우스(CTDW)를 구축할 계획이다.병원정보시스템(HIS)에 올라간 환자 개인정보가 비식별화된 데이터 서버인 임상데이터 웨어하우스(CDW)를 거쳐 임상시험에 필요한 환자의 데이터만 CTDW에 올리는 식이다. 해당 데이터는 연구자 및 임상시험 관계자들이 활용할 수 있도록 열어 둘 예정이다.  이번 연구는 서울대병원을 주축으로 전남대병원, 분당차병원, 충남대병원, 충북대병원 동국대 일산병원, 가천대 길병원 등 총 7개 병원이 컨소시엄 형태로 임상시험 및 의료정보 전문가들이 참여 중이다.김 교수는 "제한적으로 임상시험에 필요한 데이터만 클라우드에 공유하고, 활용할 수 있도록 열어두는 것이 환자 개인정보보호 차원에서도 안전하다"고 설명했다.이는 김 교수가 지난 2019년부터 3년간 진행한 '스마트 임상시험 플랫폼 기반구축사업' 연구용역을 통해 임상시험에 ICT를 적용했을 때 가능성을 확인한 연구가 밑거름이 됐기에 가능했다.■의료정보 전문가 거듭나기까지…1년간 지구 여섯바퀴 반 돌며 공부김 교수는 심장혈관흉부외과 전문의로 여전히 심장수술을 집도하는 임상현장의 의료진.그가 서울대병원에 발령을 받은 98년, 당시는 수기 차트에서 EMR 전자차트로 시스템이 바뀌는 변곡점이었다. 김 교수는 전차차트로 전환을 반대하는 서울대병원 의료진 설득을 주도하면서 의료정보에 깊숙히 관여하게 됐다.  의료정보 분야 공부에 한창이던 2018년에는 국제선을 3주에 한번씩 타면서 관련 학회 및 세미나를 찾아다녔다. 비행기로 한해동안 지구 여섯바퀴 반을 돌았을 정도. 그렇게 3년이 지나고 그가 추진하는 사업이 성공적으로 마무리하면서 어느새 의료정보 전문가로 자리매김했다.김 교수는 EMR인증제 시범사업, 진료정보교류 확산 및 고도화 사업에 이어 암정밀의료플랫폼 사이앱스(Syapse) 도입까지 성공적으로 추진하면서 의료정보 전문가로 성장했다. 수년간 쌓아온 경험치가 임상시험 원격모니터링 시스템 연구에 이르게 된 것.그는 "미래의료는 데이터 따로 환자진료 따로 분리된 연구는 아무도 하지 않을 것"이라며 리얼월드 데이터(RWD)와 리얼월드 에비던스(RWE)를 기반으로 의료현장과 의료정보 시스템은 유기적으로 돌아가야 한다고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자국내 혈우병 치료제 시장을 둘러싼 GC녹십자와 JW중외제약 간 경쟁이 점입가경이다.녹십자가 혈우병 치료제 헴리브라(에미시주맙)의 혈전 이상사례 보고율를 공개적으로 저격하자 JW중외제약이 유감을 표명, 제약사 간 신경전으로 번지는 양상이다.이를 두고 임상현장과 제약업계에서는 지난 5월 헴리브라 급여 확대를 계기로 치료제 시장 재편 움직임에 따른 현상으로 평가했다.JW중외제약 혈우병 치료제 헴리브라 제품사진발단은 지난 21일 녹십자가 발표한 헴리브라의 혈전 이상사례 보고율 자료다.녹십자는 헴리브라의 혈전 이상사례 보고율이 8인자제제보다 2.83배 높다는 연구결과 자료를 배포했다. 이는 녹십자가 미국식품의약국(FDA) 의약품 이상사례보고시스템(FAERS)을 직접 분석해 미국출혈장애학회에서 발표한 자료다.해당 연구는 최봉규 녹십자 데이터사이언스팀장 주도로 성균관대학교 약학대학, 한국혈우재단 부설의원 등이 참여했다.연구의 핵심은 지난 5년간(2018년~2022년) FAERS 데이타베이스를 분석한 결과 헴리브라 투여 후 발생한 이상 사례 총 2383건 중 혈전 이상 사례는 97건으로 전체 이상 사례의 4.07%를 차지한 반면, 8인자제제는 1.44%에 그쳤다는 점이다. 즉, 헴리브라와 8인자제제 투여군의 혈전 이상 사례를 비교하였을 때 헴리브라의 혈전 이상 사례 보고율이 8인자제제보다 2.83배 높게 나왔다는 결론이다. 이를 두고 한국혈우재단 유기영 원장은 "미국 FAERS에 보고된 리얼월드데이터(RWD)를 이용해 헴리브라와 8인자제제의 부작용 사례를 분석한 것은 이번이 처음"이라며 "다양한 혈우병 신약 출시를 반기지만 지속적인 연구를 통해 혈전 이상 사례를 포함한 실제 의료현장에서 혈우병 신약의 안전성을 확립해 나가는 것이 필요하다"고 말했다.JW중외제약은 이 같은 녹십자의 자료 배포에 공식적으로 유감을 표명하며 발표 자료를 조목조목 대응했다.우선 녹십자의 발표내용에는 총 투여환자 수 없이 FDA에 보고된 이상사례만 있다는 점을 꼬집었다.JW중외제약 측은 "포스터에 따르면, 헴리브라와 8인자제제의 전체 이상사례 수는 각각 2383건, 9324건으로 8인자제제의 이상사례가 3배 이상 많다"며 "혈전 이상반응 사례 역시 헴리브라 97건, 8인자제제 134건으로 8인자제제의 이상사례 보고가 많은 것을 알 수 있다"고 강조했다.이어 "같은 데이터에서 조사된 중대한 이상반응(SAE)은 헴리브라 2383건 중 1545건(64.8%), 8인자제제 9324건 중 7675건(82.3%)으로 8인자제제의 숫자와 비율 모두 8인자제제에서 높게 나타났다"며 "혈우병 환자들은 지혈제 투여시 혈전이상반응 외에도 출혈성 뇌혈관질환과 같은 중대한 이상반응이 다양하게 발생될 수 있다"고 밝혔다.결과적으로 JW중외제약은 경쟁사 약을 직접 언급했다는 점에 대해 강한 불쾌감을 드러냈다.JW중외제약은 "각 제품의 출시 시점, 작용기전, 보고 기준 등이 다른 점을 고려하지 않고 경쟁사 약을 직접 언급하며 공식적으로 폄하하면서 환자들에게 불필요한 혼란을 주는 행위에 대해 매우 유감스럽게 생각한다"고 비판했다. 신경전으로 커진 혈우병 치료제 경쟁이 가운데 임상현장과 제약업계에서는 국내 혈우병 치료제 시장을 둘러싼 경쟁이 녹십자와 JW중외제약 간의 신경전으로 커졌다고 보고 있다.참고로 헴리브라는 2020년 5월 중증 A형 혈우병 항체 환자에게 건강보험 급여가 적용된 데 이어 올해 5월부터 비항체 환자에까지 급여가 확대됐다.A형 혈우병 환자의 대부분이 '비항체 환자'인 점을 감안하면 제한적인 급여에서 전체 환자로 확대됐다고 봐도 무방하다. 2019년 혈우병 백서에 따르면, 국내 A형 혈우병 환자 1746명 중 비항체 환자가 1589명으로 90% 이상이다.여기서 주목할 점은 국내 혈우병 치료제 시장은 그동안 줄곧 비항체 치료제로 녹십자가 주도해왔다는 점이다. 녹십자의 경우 국내 시장 1위로 평가받는 다케다 '애드베이트'를 공동판매 하는 동시에 자사 제품인 '그린진에프'와 '그린모노'를 판매하며 시장을 지배하고 있다. 왼쪽부터 다케다 애드베이트, GC녹십자 그린모노 제품사진이다. GC녹십자는 해당 품목의 국내 영업, 마케팅을 책임지고 있다. 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면, 2022년 애드베이트는 195억원, 그린모노 66억원, 그린진에프 27억원을 거둔 것으로 나타났다. 여기에 다케다의 애디노베이트 68억원까지 합한다면 해당 시장 매출의 상당수를 녹십자가 관여하고 있는 셈이다.이러한 상황에서 헴리브라가 비항체 환자에까지 급여가 확대되면서 올해 하반기부터 직접적인 경쟁이 벌어지면서 이 같은 신경전으로 이어졌다는 평가다.더욱이 최근 국내 혈우병 치료 상당수를 책임지는 혈우재단 부설 의원 처방을 위한 산하 의약심의위원회 논의가 본격화되면서 관심이 집중되는 양상이었다. 이와 관련해 산하 의약심의위원회에서 한 차례 헴리브라 취급을 논의한 바 있지만 JW중외제약에 추가자료 보완을 요구한 것으로 나타났다. 이에 따라 현재 혈우재단 부설 서울의원에서는 헴리브라 처방은 이뤄지지 않고 있다.대한소아혈액종양학회 임원을 지낸 A대학병원 교수는 "국내 혈우병 진료의 상당수가 혈우재단 산하 의원에서 이뤄지고 있다. 결국 치료제 시장 판도를 좌지우지 하는 것은 혈우재단 산하 의원에서의 처방 가능 여부"라며 "헴리브라 처방 가능 여부에 따라 제약사 간의 치료제 경쟁도 한층 치열해질 것"이라고 전망했다.익명을 요구한 한 국내사 관계자는 "결과적으로 국내 혈우병 시장을 둘러싼 경쟁에서 시작된 것 같다. 다만, 이번 녹십자의 공동연구에 혈우재단이 참여한 것은 주목해야 한다"며 "국내 혈우병 치료 상당수가 혈우재단 산하 의원에서 이뤄지는 만큼 이번 이상사례 보고 연구가 향후 헴리브라 처방 확대에 어떤 영향을 미칠지는 두고 볼 일"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=최선 기자혈관과 심장 안에 전극선을 꽂아야 하는 경정맥형 제세동기(TransVenous-ICD, TV-ICD)의 단점을 극복한 피하 삽입형 제세동기(Subcutaneous ICD, S-ICD)가 차세대 주자로 자리매김하고 있다.각종 TV-ICD와의 비교 임상에 이어 리월월드데이터(RWD)가 축적되면서 '표준 지위'로 손색이 없다는 근거가 마련되고 있는 것.1637명의 환자가 등록된 최대 규모의 사후 승인 연구에서도 5년이라는 기간동안 합병증 발생률 및 심실세동을 제거하는 충격 효과 면에서 합격점을 받았다.S-ICD의 합병증과 전기충격 효능을 5년간 관찰한 S-ICD PAS 임상 결과가 미국심장병학회지(JCC) 8월호에 게재됐다(doi.org/10.1016/j.jacc.2023.05.034).TV-ICD는 40년간 제세동기의 표준 지위를 유지해왔다. 문제는 혈관과 심장 안에 전극선을 꽂아야 하는 특성상 혈관 안에서 오랜기간 잔류 시 감염이나 전극선 결손과 같은 부작용에서 자유롭지 못하다는 것.현재 상용화된 S-ICD는 보스톤사이언티픽이 개발한 엠블럼이 유일하다.반면 S-ICD는 심장과 혈관에 직접 접촉을 피하기 위해 전극선이 심장 밖에 위치하는 방식을 채택해 기존 ICD의 단점을 극복했다.S-ICD는 비교적 최신의 기술이라는 점에서 의학계의 각종 검증이 줄잇고 있다.  PRAETORIAN, ATLAS, EFFORTLESS 등 임상은 S-ICD와 TV-ICD 두 그룹 사이 합병증 발생률과 부적절한 전기충격 발생률 '비교'에 초점을 맞춘 반면 최근 연구들은 상용화 이후 실제 현장에서 장기간 임상적 효용과 안전성을 살피는 'RWD 근거'에 초점을 맞추고 있다.2021년 나온 EHRA 22 임상 및 2022년 공개된 ELISIR 임상은 모두 심부전 환자에서의 S-ICD의 실제 효과를 분석한 연구. 이달 공개된 S-ICD PAS 임상은 미국 86개 의료기관에서 전기충격 효능(shock efficacy) 및 합병증·이식 절차와 관련된 합병증 등 효능과 안전성을 5년간 추적 관찰했다.총 1643명의 환자를 대상으로 한 분석에서 심실 빈맥 또는 심실 세동의 개별 발생건에 대한 평균 충격 효능은 98.4%였으며, 이는 후속 기간에서도 비슷하게 유지됐다.S-ICD 관련 합병증 및 전극 관련 합병증이 없는 비율은 각각 93.4% 및 99.3%였다.환자의 1.6%만이 필요에 따라 장치를 TV-ICD로 교체했고, 누적 모든 원인 사망률은 21.7%, 부적절한 충격률은 15.8%로 TV-ICD와 유사한 충격률을 기록했다.미국 사우스캐롤라이나 의과대학 마이클 R. 골드 등 연구진은 "이번 연구는 지금까지 나온 S-ICD 관련 전향적 연구 중 규모면에서 가장 크다"며 "실제 합병증 발생률은 낮았고 충격 효과는 높아 5년 S-ICD의 안전성과 유효성을 입증한다"고 결론내렸다.2019년 국내에서 S-ICD가 보험급여권에 들어오면서 가이드라인 내 권고 등급 상향 및 RWD 산출 노력이 현재진행형이다.서울대병원 순환기내과 A 교수는 "S-ICD 삽입술이 이뤄진 이후부터 병원 내 환자들을 추적관찰하고 있다"며 "관찰 기간이 비교적 짧지만 지금까진 TV-ICD 삽입 환자군과 비슷한 부적절한 전기충격률을 기록하고 있고 합병증은 확실히 적은 경향이 있다"고 밝혔다.국제가이드라인이 감염 및 만성질환 등 고위험 환자군에게 S-ICD 사용을 권고하면서 대한심부전학회도 작년 삽입형 심율동전환 제세동기 항목을 신설하고 "피하 심율동전환 제세동기는 혈관 접근이 어렵거나 이전에 경정맥 심율동전환 제세동기의 감염이 있었던 환자에서 유용하다"고 제시한 바 있다.

메디칼타임즈=문성호 기자디지털 치료기기(DTx)와 의료 인공지능(AI)에 대한 건강보험 임시 등재 방안 도입이 초읽기에 들어갔다.다만, DTx 산업 생태계에 참여 가능성 높은 제약업계의 기대감은 이전에 비해 사뭇 달라진 모습이다. 자사 약물의 매출을 '보조'하는 역할로 한정하는 분위기가 관측되고 있기  때문이다.   25일 제약업계에 따르면, 최근 보건복지부는 건강보험정책심의위원회 소위원회를 열고 'DTx 건강보험 적용 가이드라인 제정(안)'을 구체화했다. 향후 열릴 건정심 전체회의에서 최종 결정될 전망이다. 이번 제정안의 경우 지난 달 건정심 소위에서 마련한 DTx 임시등재 제정안 초안을 기틀로 하면서 의료 AI 등재 방안을 추가하는 형식이다.제정안의 핵심은 허가 후 실제임상데이터(RWD) 기반 근거 창출을 위한 '임시등재' 형태로 DTx를 급여 체계에 편입시키는 한편, 이를 개발한 기업에 선별급여(10%)와 비급여 선택권을 부여하는 형식이다.임시등재 시 사용기간(최대 3년) 동안 건강보험 임시코드를 부여 받고 수가를 적용, 향후 의료기술평가를 거쳐 정식 등재 시 최종 급여 여부 및 수가를 결정하게 된다.DTx 시장 생태계 형성에 있어 핵심인 수가의 경우 의료행위료와 DTx 사용료로 나뉘어 구성됐다. 여기서 '의사 행위료'는 처방에 따른 관리·효과평가를 보상하되, DTx 종류와 관계없이 의료진의 행위가 유사한 점을 고려해 동일 수가를 보상할 예정이다. 'DTx 사용료'는 원가, 신청금액, 외국 사례 등을 참고해 위원회에서 결정하되, 개발업체는 가격산출 근거를 제출할 수 있다. 제정안에 추가된 의료 AI의 경우 의사가 판독소견을 최종 결정 시 보조적 수단임을 고려하여 기존수가에 추가(add-on) 형태로 운영된다. 정부는 개별 제품의 소프트웨어 개발요소 및 실제 임상에서의 활용요소를 종합적으로 고려해 유사한 범주별 분야 구분, 동일 분야는 동일 수가 적용한다는 방침이다.가령, AI 분야를 1군(병리검사)부터 2군(MRI, CT, PET 등), 3군(내시경, 초음파), 4군(단순 영상진단)으로 나눠 수가를 책정하겠다는 뜻이다.다만, 제정안 마련 과정에서 산업계가 요구해왔던 소프트웨어 '업데이트'에 따른 추가 재정 보상 등은 포함되지 못했다.웰트 불면증 디지털 치료기기 'WELT-I' 주요화면이다. 웰트는 한독과 손을 잡고 디지털 치료기기 급여 적용을 추진 중이다.제약사 DTx 협업, 명확해진 '보조' 역할이 가운데 최근 제약업계에서는 DTx의 역할을 진단 및 치료제 처방에 있어 '보조' 역할로 국한하는 분위기다. 디지털 헬스케어 산업의 한 축인 것은 맞지만 독자적인 '생태계' 구축에는 한계가 분명하다는 평가인 셈이다. 실제로 최근 SK바이오팜 이동훈 사장은 "디지털 치료기기는 자사의 메인 목표가 아니다"라며 "적절한 비용으로 제품(치료제)를 보조하며 시너지를 기대하고 있다. 디지털 테라퓨틱스(치료기기)는 현재 계획 상 주요 사업군이 아니다"라고 강조했다.올해 초 미국 '국제전자제품박람회(CES) 2023'에 참가하는 한편, 디지털 치료기기 기업과의 미팅을 가지는 등 디지털 헬스케어 사업 강화에 박차를 가하고 있다고 밝힌 것을 고려하면 사뭇 달라진 반응이다. 아울러 국내 DTx 기업인 웰트에 투자한 한독 역시 스틸녹스 등 전문의약품 판매 경험을 가진 인력을 중심으로 TFT를 꾸려 대응 중이다. 자신들이 보유한 치료제와 접목해 매출 창출 방안 마련을 고심 중이다.익명을 요구한 국내 제약사 임원은 "디지털 치료기기 산업이 기대감이 큰 것은 맞지만 글로벌 시장에서도 치료제를 보완하는 역할로서 활용 가능성을 조명하고 있다"며 "임시 등재를 통해 건강보험 등재가 추진 중인데 임시 등재 기간 동안 임상현장에서 활용성을 입증 받아야 향후 제약사들의 움직임도 적극적으로 변화될 것"이라고 평가했다. 

메디칼타임즈=황병우 기자빠르면 8월 초 코로나19 방역 조치가 한차례 완화될 것으로 예상되면서 엔데믹으로 완전히 전환하는 분위기가 무르익고 있다.현재 정부는 이르면 다음 달 초 코로나19 위기단계 조정 로드맵 2단계를 실시할 예정. 2단계는 코로나의 감염병 등급을 독감(인플루엔자)과 같은 수준인 4급으로 낮추는 게 핵심이다.이를 통해 가장 큰 변화는 방역조치의 변화지만, 검사비와 치료비가 대부분 건강보험이 적용되는 자부담으로 전환된다는 점이다.지난 18일 코로나 치료제인 팍스로비드(성분명 니르마트렐비르/리토나비르)가 식품의약품안전처로부터 정식 품목허가를 승인받았다.다만, 먹는 치료제와 예방접종 지원은 일단 유지한다는 게 정부의 입장. 향후 변화는 지켜봐야겠지만 코로나 위기단계 조정 로드맵에서 백신과 치료제가 여전히 중요한 축을 맡고 있다는 의미다.이런 와중에 최근 코로나 치료제인 팍스로비드(성분명 니르마트렐비르/리토나비르)가 식품의약품안전처로부터 정식 품목허가를 승인받았다.팍스로비드는 지난 2021년 1월 긴급사용승인을 받아 처방돼 왔다. 그동안은 긴급사용승인 위치였던 만큼 정부의 관리 아래 처방이 이뤄졌지만, 정식 허가 이후에는 적응증에 맞춘 처방도 가능해진다.식약처 허가에 따라 팍스로비드는 입원이나 사망을 포함한 중증 코로나19로 진행될 위험이 높은 성인에서 경증 및 중등증 코로나19 치료에 사용할 수 있다. 또 코로나19 확진 이후 또는 증상 발현 후 5일 이내에 복용을 시작해야 하며, 1일 2회 5일간 투여한다.이번 식약처의 허가는 EPIC-HR 및 EPIC-SR 2/3상 무작위 배정, 위약 대조 임상 결과를 기반으로 이루어졌다.중증 질환으로의 진행 위험이 높은 코로나19 확진자 중 백신 미접종 비입원 18세 이상 성인을 대상으로 한 EPIC-HR 연구에서, 증상 발현 후 5일 이내에 팍스로비드로 치료하고 코로나19 치료용 단클론 항체 치료를 받지 않았거나 받을 것으로 예상되지 않는 환자군은 치료 28일 차까지 코로나19 관련 입원 또는 모든 원인에 의한 사망의 상대적 위험이 위약군 대비 86% 감소한 것으로 나타났다.특히, 코로나 관리체계가 독감과 같은 4급으로 전환될 예정이지만 여전히 코로나 확진자가 나오는 상황.한국화이자제약 의학부 류재윤 차장정부가 발표한 코로나 주간 일평균 확진자 수를 살펴보면 ▲6월 3주 1만6025명 ▲6월 4주 1만7442명 ▲7월 1주 2만1857명 ▲7월 2주 2만6708명으로 확진자가 지속적으로 발생 중이다.이런 가운데 팍스로비드가 긴급사용승인 당시 쌓은 임상경험과 국내 최초로 정식 허가된 코로나 경구 치료제로라는 강점을 앞세워 다양한 역할을 할 가능성이 높다.한국화이자제약은 24일 '팍스로비드의 가치와 향후 활용 전망'을 주제로 개최한 간담회에서 리얼월드데이터(RWD)를 통해 확인한 임상적 가치를 강조했다.이날 한국화이자제약 의학부 류재윤 차장 발표에 따르면 질병관리청이 2022년 7월부터 11월까지(오미크론 BA.5 유행시기) 국내 확진자 중 팍스로비드 투여 요건 충족 대상자 193만6925명 중 투여자 42만996명의 효과에 대해 전수분석을 실시한 결과 미투여군 대비 중증화 및 사망의 위함이 43.2% 감소했다.류 차장은 "국내외에서 발표되는 리얼월드 연구 결과는 팍스로비드의 유효성과 안정성 프로파일을 뒷받침한다"며 '백신 접종 여부와 관계없이 오미크론 변이에 대한 유효성이 연구결과를 통해 확인됐다"고 설명했다.그는 이어 "팍스로비드는 식약처의 정식 허가를 발판으로 국내 중증 코로나 고위험군 환자들의 위중증화를 예방하는 데 기여할 것"이라고 말했다.정부 급여 내년 상반기 목표…"급여 타임라인 적극 협조"다만, 이와 별개로 팍스로비드가 정식허가를 받은 만큼 향후 처방 시 가격에 대한 장벽이 존재할 가능성도 있다. 팍스로비드의 가격은 1세트(5일치 /3정 10세트)에 약 65~70만원 선으로 알려져 있다.미국 정부는 이 같은 가격 우려 때문에 지난 17일 백신과 치료제에 대한 가격 우려를 제약사에 전달한 바 있다.화이자 COVID 사업부 김은지 이사국내 역시 정부가 최종적으로 코로나 치료제에 대한 무상지원을 마무리 짓고 비급여 처방이 이뤄진다면 가격에 대한 부담이 있을 수 있다는 의미. 이 때문에 현재 화이자는 정부와 팍스로비드의 건강보험 급여를 위한 논의를 진행 중인 것으로 알려졌다.이에 대해 화이자 COVID 사업부 김은지 이사는 "정부가 팍스로비드를 포함해 코로나 치료제의 급여 등재를 내년 상반기까지 하겠다고 밝혔다"며 "발표 이후 정부에서 생각하는 급여 등재 타임라인에 맞춰 가기 위해 적극적으로 협조해 여러 연구와 논의를 진행하고 있다"고 밝혔다.또 그는 "팍스로비드의 정식 허가 이후 내년 상반기까지 급여등재를 하는 것은 일반적인 전문의약품의 급여 등재 타임라인으로는 쉽지 않다"며 "보통의 전문의약품이 밟는 모든 리뷰 절차를 거치돼 어떻게 하면 좀 더 빨리 급여 등재할 수 있을 지에 대해 긴밀히 협업하고 있는 것으로 알고 있다"고 언급했다.이밖에도 팍스로비드의 공급 문제도 남아있는 상태. 현재는 정부의 선구매 방식으로 공급이 이뤄졌기 때문에 당분간은 정식 허가와 별개로 기존 방식의 공급이 이뤄질 예정이다.김 이사는 "공중보건 위기하에 정부의 선구매 공급방식은 언제까지 유지될지는 미정으로 아직 정부의 구매수량이 남아있고 급여 등재까지도 수개월 남아있다"며 "급여 등재 이후 기존 전문의약품처럼 민간 공급방식으로 언제 전환할지 등에 대한 부분은 치료제에 대한 접근성을 유지할지 논의하고 있다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자미국 하버드, 예일, 존스홉킨스, 옥스퍼드 의과대학은 전체 수익의 절반을 임상 현장의 경험을 살린 연구의 기술 이전 통해 창출한다. 지난 10년간 국내 대학병원들도 연구중심병원 지정을 통해 단순 중증질환 치료 기관을 넘어 '연구' '첨단 의료 기술 개발' '의료 기술의 산업화'를 하는 기관으로 진화하고 있는 상황.이중 아주대학교병원은 연구중심병원 지정 병원 중에서도 의료기술 사업화가 가장 활발한 곳이다. 이에 힘입어 아주대 기술지주회사 산하로 창업에 도전한 기업이 18개에 이르는 동시에 일부 기업은 의료기술 사업화에 성공해 매출을 일궈내고 있다. 왼쪽부터 아주대의료원 박래웅 의료정보학과 교수, 김철호 첨단의학연구원장.메디칼타임즈는 최근 아주대의료원 김철호 첨단의학연구원장(이비인후과)과 박래웅 의료정보학과 교수(병리과)를 만나 그간의 연구중심병원 성과와 향후 운영방향을 들었다."연구중심병원 계기, 기술사업화 눈을 뜨다"아주대병원은 2013년 보건복지부 지정 연구중심병원 제도 운영과 함께 선정된 후 10년이 지난 현재까지 연구중심병원으로 지정되며 임상현장 경험을 토대로 한 의료기술 사업화에 힘쓰고 있다.이러한 아주대병원의 경쟁력은 연구 성과에 따른 연구비 수주 규모만 보더라도 알 수 있다. 연구비 수주액은 2013년 260억원에서 2019년 550억원으로 급증한 뒤 최근에는 728억원을 넘어섰으며, 기술지주회사 산하 자회사로 창업에 나선 곳이 18개에 이를 정도로 교원창업도 단연 앞서 있는 곳으로 손꼽힌다.아주대병원의 이 같은 연구중심병원의 성과는 의료원 차원의 적극적인 지원이 큰 역할을 했다. 연구중심병원 제도 시작과 함께 의료원 산하로 첨단의학연구원을 설립하면서 체계적인 연구지원에 나선 것이다.아주대병원을 연구생태계 혁신거점 기관으로 집중 및 육성한다는 목표로 보건의료 R&D 수행을 위한 정책기획과 조사 분석, 실증, 인력양성 등 의료기술 사업화를 위한 전주기 지원 업무를 수행 중이다.아주대의료원 김철호 첨단의학연구원장.김철호 첨단의학연구원장은 "아주대병원은 다른 연구중심병원 대학에 비해 기술사업화 부분이 활발하다. 교원 창업을 보면 알 수 있는데, 현재 18개가 기술지주회사 자회사로 창업했다"며 "연구중심병원을 통해 기술 사업화를 이뤄 매출을 창출하고 이를 재투자하는 모델이 연구중심병원인데 이 같은 성공 모델을 만드는 데 가장 앞서 있다"고 강조했다.김 연구원장은 "첨단의학연구원이 설립되면서 예산권과 인사권을 부여받았다. 가장 중요한 부분으로 의료원과 독립된 시스템을 통해 인력을 양성하고 의료기술 사업화에 나선 기업을 측면 지원할 수 있다"며 "정책지원센터까지 설립, 연구중심병원을 통해 기술 사업화에 나서는 교원 혹은 개방형 실험실 참여 기업에 실증과 임상 협업 등 다양한 지원 프로그램을 운영하고 있다"고 설명했다. 함께 자리한 박래웅 교수도 "의료원에서 연구중심병원 지정을 계기로 의료기술 사업화 필요성을 인식하고 교수들에게 적극적으로 주문했다"며 "기술 이전 등 실질적인 성과를 내기까지 연구중심병원 제도와 의료원의 기술이전에 따른 성과 재창출 의지가 상당히 컸다"고 말했다."세 번의 창업 실패 뒤 성공, 연구중심병원이 발판" 이 가운데 아주대병원이 연구중심병원을 통해 기술 사업화 대표 성공사례를 꼽는다면 단연 박래웅 교수가 수행한 '실시간 임상근거 제공 네트워크 플랫폼' 과제가 손꼽힌다.해당 과제의 경우 공통 데이터모델(Common Date Model, CDM)을 기초로 병원 간 데이터 장벽을 해소한다는 것이 핵심이다. 세계적으로 주목받은 CDM은 병원은 보유한 데이터를 표준화한 뒤 외부에서 필요한 분석 결과만 제공한다. 민감한 의료 정보를 물리적으로 한데 모으거나 외부 공유가 아니라 상대적으로 안전하다. 국내에서도 익명화된 가공 데이터(분석 결과)만 제공하기 때문에 개인정보보호법, 의료법에 저촉되지 않는다.결국 연구중심병원 과제로 경계 없는 연구를 해보자는 차원에서 시작한 것이 이제는 의료기술 사업화에 성공, 관련 기업인 '에비드넷'을 창업하고 플랫폼 '피더넷(Feedernet)'을 만들어 연구자유지대(Research Border-Free Zone)를 형성하기에 이르렀다. 2016년 연구중심병원 과제 수행 초기 당시 아주대병원과 가천대 길병원 2곳이었던 참여병원은 이제 66개 병원으로 늘어났다. 동시에 에비드넷은 한미사이언스 시드 투자를 비롯해 총 340억원의 기업 투자를 이끌어 내는 의료기술 사업화 성공모델로 자리했다.그럼에도 불구하고 박래웅 교수는 세 번의 창업에 실패한 경험 때문에 연구중심병원 과제 초기 당시 의료기술 사업화에 따른 창업 도전이 두려웠다고 털어놨다.하지만 연구중심병원 제도 도입에 따른 지난 10년간에 지원이 단순 '연구 결과' 발표에만 국한되지 않고 '기술사업화'까지 도달 할 수 있는 동력됐다는 것이 박래웅 교수의 설명이다. 연구중심병원 과제 수행 속 받은 예산지원이 '씨앗'이 돼 기술사업화를 이뤄내게 됐다는 것이다. 아주대의료원 박래웅 의료정보학과 교수.박래웅 교수는 "사실 창업하는 것이 큰 모험이다. 아주의대 교수로 생활하기 전 세 번의 창업 실패를 경험했다"며 "장기간의 연구중심병원 과제 수행을 계기로 의료원과 단순 논문 발표가 의료기술 사업화에 도전할 수 있었다"고 강조했다.그는 "연구중심병원 과제가 바탕이 돼 2017년 에비드넷을 창업했는데, 정부의 규제개선 노력에 힘입어 대학병원들이 데이터 개방과 이를 통한 의료혁신 필요성을 인식했다"며 "빅데이터 중요성이 커지면서 투자 업계에서도 의료기술 사업화에 큰 관심을 기울이게 되면서 현재로 이어졌다"고 과거를 회상했다.  박래웅 교수의 노력에 힘입어 현재 에비드넷은 RWD(Real World Date)에 기반한 인사이트를 제공하는 RWE(Real World Evidence) 연구 분석 서비스를 제공하고 있다.박래웅 교수는 "CDM을 통해 국내 대형병원 66곳의 데이터가 표준화돼 있다"며 "피더넷이라는 플랫폼을 통해 연구자와 기업이 데이터에 접근할 수 있다"고 설명했다.특히 박래웅 교수는 "제약사들이 신약개발 임상연구 시 병원이 가진 환자 데이터를 필요로 한다. 그동안은 민감한 환자 데이터를 외부 연구자에게 제공할 방법이 전무했다"며 "하지만 CDM 전환에 따른 피더넷이라는 플랫폼을 통해 데이터 제공이 가능해졌다. 임상연구에 있어 제약사들이 적극적으로 관심을 기울이는 이유"라고 말했다."지난 10년 경험 밑바탕 된 2기 사업돼야"현재 복지부는 2013년부터 운영한 1기 연구중심병원 사업에 이어 오는 2025년부터 2034년까지 10년간 진행할 2기 연구중심병원 사업 추진을 위한 예비타당성 조사를 벌이고 있다.김철호 연구원장은 향후 10년간 진행될 2기 연구중심병원 사업도 기존 경험이 밑바탕이 된 임상현장 중심 연구개발 지원 체계를 강화하는 방향으로 가야 한다고 조언했다.그는 "연구중심병원 지정을 통한 성과는 아주대병원을 봐도 증명이 됐다. 2017년에는 기술이전료가 2억원에 불과했지만 2021년에는 32억원으로 성장했고 연구비 수주 700억원도 결코 쉬운 것이 아니다"라며 "의료기술 사업화를 위한 토양이 만들어졌다. 1기 연구중심병원 사업을 밑바탕 삼아 2기 사업에서는 이를 성숙시켜 열매를 맺는 과정이 돼야 한다"고 말했다.김철호 연구원장은 "우리나라가 기술사업화 성공 모델인 보스턴 랩센트럴(LabCentral)과는 다른 환경인 만큼 우리만의 차별화된 기술사업화 플랫폼 지원모델을 개발하고, 정부와 지방자치단체의 정책적 지원과 기업이 참여하는 모델을 이끌어 낸다면 2기 연구중심병원 사업은 성공할 수 있다"고 전망했다.박래웅 교수는 "연구중심병원이 창업에 도전하는 젊은 의사과학자들의 우산이 돼야 한다"며 "연구중심병원 제도를 통해 데이터 개방의 필요성을 인식하는 계기가 됐듯이 2가 사업도 병원의 가치를 더 올릴 수 있는 계기가 됐으면 좋겠다"고 덧붙였다.  

메디칼타임즈=황병우 기자그간 EGFR 양성 예측인자에 대해 의문 부호가 붙었던 전이성 대장암 표적치료제 얼비툭스(성분명 세툭시맙)가 마침내 찝찝했던 제한 사항을 떼어내면서 임상현장에서 기대감이 커지고 있다.특히 이같은 사안이 의학회 주도로 이뤄졌다는 점에서 향후 처방 확대의 길이 열렸다는 분석이 힘을 얻고 있다.19일 제약업계에 따르면 얼비툭스는 지난 6월 식품의약품안전처로부터 얼비툭스의 효능‧효과에 대해 ‘EGFR 양성, RAS 정상형인 전이성 직결장암 치료’에서 ‘EGFR 양성’을 삭제하는 허가사항 변경을 단행했다.얼비툭스 제품사진얼비툭스는 지난 2009년 3월 EGFR 양성, RAS 정상형인 전이성 직결장암 치료제로 국내 허가를 받았지만, 학계에서는 EGFR 표적치료제의 예측인자로서 EGFR의 변별력에 대한 의문을 지속적으로 제기해 왔다.학계가 EGFR의 변별력을 지적한 이유는 전이성 대장암 환자에 EGFR 표적치료제를 사용할 때 EGFR 발현 수준을 기준으로 삼지 않는 글로벌 가이드라인과 EGFR 발현 여부와 얼비툭스의 효과 간 상관관계가 없다는 다수의 연구가 있었기 때문.실제 EGFR 발현 정도와 전이성 대장암에서의 EGFR 표적치료제 효과 간의 상관관계를 연구한 CRYSTAL 임상의 후속 연구에 따르면, 얼비툭스와 폴피리요법(FOLFIRI) 병용 투여군은 모든 수준의 EGFR 발현군에서 생존기간 연장을 입증했다.해당 연구는 전향적으로 수집된 종양 면역조직화학 데이터(tumour immunohistochemistry data)를 사용해 CRYSTAL 임상 시험에 참여한 환자 664명의 EGFR 발현 정도에 따라 EGFR 면역조직화학 척도(1~300)를 생성했다.EGFR 면역조직학 척도를 전체생존기간 및 무진행생존기간과 대조한 결과, 두 수치 간의 유의미한 연관성은 확인되지 않았다.또 중국인 RAS 정상형 전이성 대장암 환자를 대상으로 얼비툭스+FOLFOX-4 병용요법과 폴폭스(FOLFOX) 단독요법을 비교한 TAILOR 3상 임상은 EGFR의 발현 여부에 국한하지 않고 환자를 모집해 효과를 확인한 바 있다.총 393명의 RAS 정상형 환자를 얼비툭스+FOLFOX-4 요법과 FOLFOX-4 단독요법에 1:1로 배정하여 비교 분석한 결과 양쪽 환자군 모두에서 EGFR 미발현부터 EGFR 양성 세포가 35%에 이르기까지 넓은 범위의 EGFR 발현 정도가 확인됐다.임상 결과 EGFR 발현 정도 혹은 여부와 무관하게 얼비툭스+FOLFOX-4 투여군에서 생존기간 개선이 확인된 셈이다.얼비툭스 허가사항 변경 내용(식품의약품안전처 안전나라 발췌)이 같은 결과를 근거로 식약처의 허가변경에 앞서 글로벌 가이드라인도 EGFR 표적치료제 사용에 앞서, EGFR 발현 여부를 권고하고 있지 않았다.현재 미국종합암네트워크(NCCN), 유럽종양학회(ESMO), 미국임상종양학회(ASCO)는 전이성 대장암에서 EGFR 표적치료제 활용에 앞서 종양 조직의 RAS(KRAS/NRAS) 유전 형질 분석만을 권하고 있는 상태다.이번 허가변경을 두고 대한항암요법연구회 장대영 회장(한림대성심병원 혈액종양내과)은 “허가사항 변경은 식품의약품안전처와 한국머크 바이오파마가 국내 대장암 환자들의 치료 환경 개선을 위해 학계의 의견을 받아들인 사례라는 점에서 의미가 있다”며 “이러한 변화는 전이성 대장암의 치료 장벽을 낮추는 시발점이 될 것이며, 나아가 치료 환경의 질적인 변화로도 확대될 수 있기를 기대한다”고 밝혔다.이와 관련해 한국머크 바이오파마 이수경 총괄은 “한국머크가 전이성 대장암 환자들이 EGFR 상태에 국한되지 않고 치료를 받을 수 있는 환경을 만드는 데 힘을 보탤 수 있어 기쁘게 생각한다”며 “앞으로도 암 환자들의 치료 환경 개선을 위해 맡은 바 역할을 충실하게 해 나갈 것”이라고 말했다.라벨 변경 장기치료 필요한 대장암 치료 혜택은?얼비툭스의 적응증인 RAS 정상형 전이성 대장암은 장기치료 전략이 필요하다는 게 전문가의 평가. 그렇다면 이번 라벨 변경이 실제 임상현장에 어떤 영향을 미칠 수 있을까?현재 얼비툭스는 임상 연구 및 리얼월드데이터(RWD)를 분석을 통해 전체생존기간(OS) 개선 및 종양크기를 축소를 확인한 상태다.CALGB/SWOG 80405 임상 연구에서 얼비툭스는 좌측 RAS 정상형 전이성 대장암 환자에서 39.3개월이라는 전체 생존기간을 입증하며, 베바시주맙 대비 약 6.7개월 연장했다. 또한 FIRE-3연구에서는 베바시주맙 대비 10.3개월의 생존기간 개선을 확인했다.또 RAS 정상형 환자 400명을 대상으로 한 FIRE-3 연구에서 FOLFIRI 와 얼비툭스 혹은 베바시주맙을 병용 투여한 결과, FOLFIRI 와 얼비툭스 병용군에서는 68.2%, 베바시주맙 병용군에서는 49.1%의 조기 종양 축소 효과를 보였다.지난 2021년 발표된 한국인이 포함된 OPTIM1SE연구에서 이성 대장암의 1차 치료로써 세툭시맙 기반 5-플루오로우라실(5-FU) 투여의 장기적 효능과 안전성을 평가한 결과 글로벌 임상과 생존율 등 결과에서 유사한 효능을 보인 것으로 분석됐다.당시 하위분석 결과를 발표한 삼성병원 혈액종양내과 박영석 교수는 "이번 OPTIM1SE 한국인 하위분석 결과는 실제 임상자료임에도 불구하고 생존율, 반응률, 및 질병조절률 모두 기존 3상 임상 결과와 매우 유사한 결과를 보여주었다는 점에서 의미하는 바가 크다"고 설명했다.아직 임상현장의 급여적용 등의 한계가 남아 있지만 이번 라벨 변경이 임상현장과 과학적데이터를 반영한 좋은 선례로 남을 것이라는 게 현장의 시각이다.장 회장은 “얼비툭스는 장기 치료 전략이 중요한 전이성 대장암에서 전체생존기간 개선은 물론 종양 크기 축소 효과까지 확인하며 절제가 불가능한 전이성 대장암에서 근치적 절제를 가능하게 하는 치료 옵션”이라며 “급여까지는 아직 반영되지 못한다는 아쉬움이 있지만, 이번 라벨 변경은 임상 현장의 상황과 과학적 데이터를 반영한 변화의 좋은 사례로 전이성 대장암 치료 환경에 긍정적 변화를 가져올 것”이라고 말했다.