메디칼타임즈=황병우 기자기존에 뚜렷한 치료제가 없었던 비대성 심근병증(이하 HCM, hypertrophic cardiomyopathy) 분야에 신약이 등장하면서 임상현장의 기대감이 커지고 있다.신약 허가와 함께 최근 비후성 심근증 연구회가 발족하면서 국내 환자를 적절하게 치료하기 위한 코호트 연구와 레지스트리 구축 등의 노력도 이뤄지는 모습.특히, 국내 HCM  유병률이 지속적으로 증가하는 만큼 치료환경 개선에 중요한 역할을 할 것이라는 게 전문가의 시각이다.한국BMS제약은 19일 기자간담회를 통해 폐색성 비대성 심근병증 치료제 캄지오스의 국내 허가 의의를 소개했다.한국BMS제약은 19일 기자간담회를 통해 폐색성 비대성 심근병증(이하 oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 치료제 캄지오스의 국내 허가 의의와 EXPLORER-HCM 임상시험에서 확인된 임상적 가치를 소개했다.oHCM은 두꺼워진 좌심실 근육이 전신으로 나가는 혈류를 차단해 호흡곤란에서부터 심부전, 실신, 심장 돌연사까지 발생시킬 수 있는 치명적인 희귀 심장 질환이다.캄지오스는 oHCM의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 치료제로 지난 5월 말 식품의약품안전처로부터 허가받았다. 구체적인 적응증은 증상성(NYHA class II-III, 경증 및 중등증) 폐색성 비대성 심근병증 환자의 운동 기능과 증상 개선이다.캄지오스의 허가는 증상성 oHCM 환자를 대상으로 캄지오스의 치료 효과를 확인하기 위한 3상 임상시험인 EXPLORER-HCM 연구결과를 근거로 이뤄졌다.EXPLORER-HCM에서 캄지오스군은 위약군보다 심장 기능과 운동 능력을 통계적으로 유의하게 개선시켰다.한국BMS제약 의학부 김현호 전무는 "캄지오스는 EXPLORER-HCM 연구를 통해 oHCM 환자를 대상으로 유의한 치료 효과를 확인했다"며 "1차 평가변수인 oHCM 환자의 증상(NYHA class)과 운동 능력(pVO2) 개선 여부를 30주 동안 평가했고 위약 대비 2배 이상 달성시켰다"고 밝혔다.젊은 층 심장 돌연사의 주요한 원인 중 하나인 HCM은 심초음파의 시행 확대와 더불어 국내 유병률이 증가하고 있어 관심이 필요하다는 게 전문가의 설명.이날 발표를 맡은 서울대병원 순환기내과 김형관 교수는 "HCM 환자는 관련된 합병증 및 사망 발생 위험이 크며, 특히 젊은 HCM 환자의 사망률이 일반인 대비 4배 이상 높아 관심을 기울일 필요가 있다"고 말했다.서울대병원 순환기내과 김형관 교수캄지오스의 적응증인 oHCM 환자는 전체 HCM 환자의 15~20% 정도로 알려져 있다.현재 예상되는 HCM 환자군은 2만5000~3만 명으로 알려졌지만, 희귀질환으로 아직 진단받지 않은 환자들이 많다는 점을 고려했을 때 HCM 환자는 10만 명에서 25만 명의 환자가 있을 수 있다는 게 김 교수의 시각.이를 고려하면 HCM 환자의 15~20%를 차지하는 oHCM 환자는 적게는 3750~6000명에서 많게는 5만 명까지 있을 것으로 예상된다.김 교수는 "현재까지 oHCM 치료는 근본적인 원인을 해결하는 것이 아니라 증상 완화 및 합병증 예방에만 초점을 두고 있었다"며 "oHCM은 여러 합병증이 젊은 시절에 발생할 수 있어 후유증을 남길 수 있는 병인 만큼 신약 허가가 환자들에게 더 좋은 치료환경을 제공할 것으로 기대한다"고 밝혔다.특히, 김 교수는 장기적으로는 캄지오스의 기전을 고려했을 때 적응증 확대에 따른 영향력이 커질 수 있다고 전망했다.김 교수는 "캄지오스의 기전이 향후 비폐색성 비대성 심근병증 등으로 적응증이 더 늘어날 잠재력을 가지고 있다고 본다"며 "실제로 더 많은 적응증으로 확대가 된다면 치료제 비용의 문제가 남아있지만 더 널리 쓰일 것으로 생각한다"고 언급했다.그는 이어 "캄지오스의 예후와 관련해서도 환자의 주관적 평가가 아닌 객관적인 운동 능력을 평가가 기반이 됐다는 점을 봤을 때 기대 이상의 효과가 있을 것"이라고 평가했다.끝으로 김 교수는 HCM 적절한 치료를 위해 일차 의료현장의 조기 진단이 중요하다고 강조했다.그는 "결국 일차의료현장에서 조기에 진단해 큰 병원으로 전원하는 것이 중요한 만큼 비후성 심근증 연구회에서 개원가를 대상으로 한 교육 등을 구상하고 있다"며 "또 질환에 대한 인식이 중요한 만큼 대국민 질환 홍보도 시행할 예정이다"고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=황병우 기자"지금까지 폐색성 비대성 심근병증을 효과적으로 치료할 수 있는 약물치료 옵션이 전무했다는 점에서 치료제의 등장은 의미가 크다. 새롭게 발족한 비후성 심근증 연구회가 치료 환경 개선을 위한 역할을 구상 중이다."대표적인 희귀 심장질환 중 하나인 비대성 심근병증(이하 HCM, hypertrophic cardiomyopathy) 분야에서 새로운 치료제가 등장하면서 임상 현장의 기대감이 높아지고 있다.구체적인 적응증의 범위는 폐색성 비대성 심근병증(이하 oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy)으로 효과적인 약물치료 옵션이 없던 상황에서 학계에 최초 소개 당시 oHCM계의 페니실린이 등장했다는 수준의 평가를 받은 만큼 기대감이 크다는 게 전문가의 평가.신약의 등장은 환자들의 치료 환경 개선으로 연결될 수 있는 만큼 국내 의료진들도 연구회를 발족하는 등 국내 환자의 특성을 더 면밀하게 분석하고 질환 인지도를 높이기 위한 활동에 나선 상태다.이상철 교수한국심초음파학회 비후성 심근증 연구회 초대 회장을 맡은 삼성서울병원 순환기내과 이상철 교수는 oHCM 질환의 신약 등장으로 미충족수요 개선에 대한 기대감을 전했다.HCM은 유전적 요인 등의 원인으로 심장 근육이 비정상적으로 과증식하는 일종의 변이로 심장의 구조적인 문제가 발생해 자리 잡은 상태라고 할 수 있다.주로 청소년기에 발생하는 경향을 보이며 심장 근육이 과도하게 증식해 두꺼워지면 심장에서 혈액이 나가는 통로가 좁아진다.이로 인해 전신에 충분한 혈액을 공급하는데 어려움이 발생해 심각한 경우 혈류가 차단돼 기절하거나 돌연사하기도 한다.이 교수에 따르면 현재 HCM의 전 세계 유병률은 대략 인구 500명당 1명으로 알려졌지만, 실제 환자 수는 이보다 적을 것으로 추정된다. 아직 국내 유병률 데이터는 없는 상태다.이 교수는 "HCM은 크게 폐색성과 비폐색성으로 구분되고 지금까지 근본적으로 치료할 방법은 없었고 oHCM을 효과적으로 치료할 수 있는 약물 치료 옵션이 전무했다"며 "약물 치료 대신 침습적 치료 방법들이 시도됐는데, 현재 표준치료는 두꺼워진 심장 근육 부위를 수술로 절제하는 방법"이라고 설명했다.이런 상황에서 지난 24일 증상성(NYHA class II-III) 폐색성 비대성 심근병증 성인 환자의 운동 기능 및 증상 개선을 적응증으로 식품의약품안전처 허가를 받은 치료제가 BMS의 캄지오스(성분명 마바캄텐)다.아시아 최초로 한국에서 허가받은 만큼 상대적으로 발 빠르게 국내 처방이 가능해진 상황. 이 교수는 이미 학계에서 캄지오스가 주목받고 있던 신약이라는 점에서 긍정적인 평가를 내렸다.이 교수는 "캄지오스가 지난 2020년 학계에 처음 소개됐을 당시 치료 결과가 기대 이상을 넘어 '믿을 수 없을 만큼 좋다(Too good to be true)'고 여겨질 정도였다"면서 " oHCM의 병태생리를 개선해서 경구 복용만으로도 증상을 완화해줄 수 있는 최초의 치료제로 높은 효과와 함께 이상반응도 거의 없어 가장 주목 받는 신약이다"고 말했다.캄지오스 허가의 근거가 된 임상은 EXPLORER-HCM 3상 연구로 이 교수는 치료 후 좌심실 유출로(LVOT) 압력차가 상당히 유의하게 개선됐다는 점에 주목했다.이상철 교수는 치료환경 개선을 위해 국내 HCM의 자연 경과의 진행을 자세하게 분석해야 한다고 강조했다.oHCM 치료에서 좌심실 유출로 압력차를 개선하는 것이 중요한데, 치료 30주 만에 캄지오스 치료군의 74%가 수술을 고려하지 않을 정도로 운동 후 좌심실 유출로 압력차가 50mmHg 이하로 개선된 것.그는 "캄지오스는 전반적인 심장 수축력은 약화하지 않고 두꺼워진 심장 근육 부위에만 작용해 좌심실 유출로를 열어줬다는 점이 인상 깊다"며 "1차 평가변수로 호흡곤란 등 심장 기능 상태를 측정하는 기준인 뉴욕심장학회(NYHA) 등급의 변화를 살펴봤을 때도 환자 증상을 유의하게 개선시켰다"고 언급했다."캄지오스 효과 분명하지만 만능아냐…국내 치료환경 파악 필요"현재 이 교수는 캄지오스 처방이 먼저 고려되는 환자군에 대해 수술이 필요한데 거부감을 가지고 있는 환자나 수술 대상이지만 고령, 기력 저하, 합병증 등의 이유로 수술이 어려운 oHCM 환자가 될 것으로 예상하고 있다.이 밖에도 수술을 앞두고 기다리고 있는 환자에게도 캄지오스 활용을 고려해 볼 수 있다는 판단이다.다만, 캄지오스가 oHCM 질환에서 획기적인 신약임에도 일부 환자만 사용할 수 있어 과도한 기대는 자제해야 한다는 시각. 여기에 더해 실제 임상현장에서의 장기효과 부분도 과제로 남아있다.이 교수는 "캄지오스가 놀라운 신약인 것은 분명하지만 아직 일부 oHCM 환자에게서만 사용할 수 있기에 갈 길이 멀다"며 "임상 현장에 도입된 지 얼마 되지 않았기 때문에 장기적인 영향은 더 지켜봐야 할 것으로 보고 앞으로 더 좋은 신약들이 등장하기를 기대한다"고 밝혔다.이를 위해서 최근 발족한 비후성 심근증 연구회가 국내 환자를 대상으로 한 코호트(cohort) 연구와 레지스트리 구축 등을 시행할 계획. 초기 단계인 만큼 연구회 초기회장을 맡게 된 이 교수의 역할이 중요한 상황이다.이 교수는 "HCM 질환 특성상 환자마다 임상 양상이 다양하고 국가마다 차이가 있어 실제 국내 HCM의 자연 경과의 진행을 자세하게 분석해야 한다"며 "국내 HCM 유병률, 발생률 데이터 수집과 함께 코호트 연구, 단면 연구, 종단 연구 등을 광범위하게 진행할 계획이다"고 설명했다.그는 이어 "국내 의료기관마다 HCM 치료 상황에 대한 전국 통계를 전체적으로 취합해 레지스트리를 만드는 작업을 가장 먼저 진행하고 더불어 HCM 질환 인지도를 높이기 위한 홍보 활동도 구상 중이다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자한국BMS제약은 폐색성 비대성 심근병증 치료제 캄지오스(성분명 마바캄텐)가 식품의약품안전처로부터 허가를 받았다고 24일 밝혔다.캄지오스 제품 로고이번에 허가받은 적응증은 증상성(NYHA class II-III) 폐색성 비대성 심근병증 성인 환자의 운동 기능 및 증상 개선이다.캄지오스는 폐색성 비대성 심근병증(이하 oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy)의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 최초이자 유일한 치료제다.캄지오스는 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시킴으로써 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선할 수 있다.oHCM은 심장의 좌심실 근육이 비정상적으로 두꺼워지면서 대동맥을 통해 전신으로 나가는 혈류가 차단되는 희귀 심장 질환이다. oHCM의 증상은 호흡곤란, 어지럼증, 흉통, 실신 등 다양하게 나타나는데, 심부전, 심방세동 등 각종 심혈관계 합병증 발생 위험을 높일 수 있다.현재 oHCM 치료는 근본적인 치료보다 증상 완화 및 관리에 초점을 두고 있어 미충족 수요가 높았다.베타차단제, 칼슘채널차단제 등의 약물 치료 옵션은 심박동수와 심근 수축력을 감소시킬 수 있지만 기존 약물 치료 옵션만으로는 장기적인 개선을 기대하기 어렵다는 한계가 있었다.삼성서울병원 순환기내과 이상철 교수는 "oHCM은 예고 없이 돌연 심장사까지 유발할 수 있는 위중한 희귀질환으로, 그동안 비침습적으로 치료할 수 있는 효과적인 방법이 없어 치료에 어려움이 많았다"며 "캄지오스는 하루에 한 번 경구 복용만으로도 치료 초기부터 뛰어난 증상 개선 효과를 보여 환자들의 삶의 질을 회복시킬 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다.한편, 이번 허가의 근거가 된 EXPLORER-HCM 3상 임상에서 캄지오스는 위약군보다 심장 기능 및 운동 능력을 통계적으로 유의하게 개선시켰다.임상 결과 1차 평가변수에 도달한 캄지오스 치료 환자 비율이 위약군보다 2배 높게 나타났으며, 캄지오스 치료를 받은 환자 중 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선에 대한 두 가지 1차 평가변수를 모두 달성했다.한국BMS제약 이혜영 대표는 "앞으로도 한국BMS제약은 oHCM을 포함해 다양한 중증 희귀질환 환자들에게 더 나은 혁신 치료 옵션을 제공하기 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.

메디칼타임즈=최선 기자사이토키네틱스(Cytokinetics)의 박출률 감소 심부전(HFrEF) 신약 오메캄티브가 미국 FDA의 벽을 넘지 못했다.현지시간 28일 FDA는 오메캄티브 신약 승인 신청에 대해 거부의사를 밝힌 서신(CRL)을 발행했다.자료사진오메캄티브는 심장 성능을 향상시키기 위해 설계된 첫 선택적 심장 미오신 활성제다.2022년 11월 미국심장협회(AHA) 과학세션에서 오메캄티브 투약 후 심장 기능 예후를 살핀 GALACTIC-HF 임상 결과가 공개되면서 디곡신(digoxin) 이후 수 백년만에 새로운 강심제가 탄생할 수 있다는 기대감을 모은 바 있다.GALACTIC-HF 임상 3상 분석 결과 디곡신 사용 또는 심방 세동이 없는 하위 그룹에서 오메캄티브 투약은 위약 대비 심부전 사건 및 총 심부전 사건의 위험 감소와 관련이 있었으며, 절대적 위험 감소율(ARR)은 14.2, 치료 필요 환자수(NNT)는 7로 나타났다.오메캄티브 투약군에서 30일, 90일, 3년 기간 동안 더 적은 심부전 사건이 발생, 이로 인한 비용 절감은 30일에 환자당 420달러, 90일에 환자당 928달러, 3년에 걸쳐 환자당 6052달러에 달한다고 연구진은 결론 내린 바 있다.반면 FDA는 GALACTIC-HF 임상이 불충분하다고 판단했다.FDA 심혈관 및 신장 약물 자문 위원회는 8 대 3(기권 없음)으로 오메캄티브 투약의 이점이 HFrEF의 위험을 초과하지 않는다고 봤다.위원회는 GALTAKY-HF 임상에서 22개월의 중앙 추적 기간 동안 위약 대비 오메캄티브 투약군에서 심혈관 사망, 첫 HF 입원 또는 첫 번째 응급실 방문의 비율이 복합적으로 2.1% 절대 감소했지만, 개별적으로 심혈관 사망의 0.6% 감소, HF 입원에서의 0.7% 감소, 응급실 방문 0.8% 감소로는 충분한 효과로 보기에 설득력이 떨어진다고 판단했다.FDA는 HFrEF 치료에 대한 효과의 실질적인 증거를 확립하기 위해선 추가 임상 결과가 위험보다 더 큰 유익성을 나타내야 한다고 설명했다.사이토키네틱스는 오메캄티브의 추가 임상은 진행하지 않을 계획이다. 사이토키네틱스는 현재 임상 3상 시험인 SEQUOIA-HCM의 차세대 심근 미오신 억제제인 아피캄텐(Aficamten) 개발에 집중하겠다고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자BMS가 지난 4월 말 폐쇄성 비후성 심근증(HCM) 치료제인 캠지오스(Camzyos)를 허가 받은 이후 오는 9월 추가 신약승인 가능성이 점쳐지면서 포트폴리오 확장을 기대 받고 있다.국가신약개발사업단(이하 KDDF)은 글로벌 제약바이오 시장조사기관 Evaluate Vantage가 올해 3월 발표한 2022년 10대 신약 기대주 명단 중 6위부터 10위까지의 신약을 지난 15일 분석해 발표했다.발표명단은 2026년 기준 예상 매출액이 높은 순위로 정리했으며 제품명, 제약사, 모델리티와 미국 식품의약국(FDA) 및 유럽 의약품청(EMA) 승인 현황이 표기됐다.명단을 살펴보면 ▲6위 BMS 캠지오스 ▲7위 BMS 듀크라바시티닙(Deucravacitinib)▲8위 TG테라퓨틱스 우블리툭시맙(Ublituximab) ▲9위 길리어드 레나카파비르(Lenacapavir) ▲10위 노바티스 플루빅토 순이었다.먼저 KDDF는 최초의 폐쇄성 비후성 심근병증 치료제인 캠지오스가 지난 4월에 FDA의 승인을 받아 블록버스터 의약품이 될 가능성이 높을 것으로 점쳤다.사업단에 따르면 캠지오스는 BMS가 지난 2020년 131억 달러에 인수한 마이오카디아(MyoKardia)의 핵심 연구 프로그램으로, HCM의 기능적 치료와 증상개선을 위해 심장 미오신을 타깃해 저해하는 경구용 약물이다.캠지오스 제품사진FDA는 올해 1월까지 캠지오스의 승인 여부를 결정할 예정이었으나 위험 평가 및 완화 전략과 관련한 정보의 충분한 검토를 이유로 기한을 3개월 연장해 지난 4월에 승인했다.캠지오스는 과도한 심장수축, 좌심실 비대 등을 유발하는 미오신-액틴 활성의 교차결합 형성을 억제해 심장 근육 수축성 및 좌심실 비대증을 감소시키는 기전을 가지고 있다KDDF 곽서연 선임연구원은 "기존 HCM 환자들에게 사용돼 온 치료제의 경우 증상을 완화시킬 뿐이었지만 캠지오스는 근원적인 병태생리를 해결하는 첫 치료제다"며 "BMS의 주요 심질환 치료제일뿐만 아니라 블록버스터 신약 등극 가능성이 높을 것으로 추정된다"고 설명했다.다만, 캠지오스의 경쟁약물인 카이토키네틱스의 아피칸텐이 지난 5월 HCM 환자를 대상으로 임상2상의 6개월 장기 추적결과에서 긍정적인 증상 개선과 안전성을 보고했다는 점은 향후 캠지오스의 블록버스터 행보에 영향을 줄 것으로 보인다.아피캄텐은 올해 하반기에 추가 장기 데이터를 공유할 예정으로 임상 3상을 준비 중인 것으로 전해지고 있다. 이에 대해 BMS는 해당 약물이 올해 말 비폐쇄성 비후성 심근병증을 적응증으로 한 3상 연구를 시작할 계획이라고 전망했다.캠지오스에 이어 7위를 차지한 듀크라바시티닙(Deucravacitinib) 역시 BMS의 치료제로 모두 성공적으로 시장에 안착할 경우 BMS는 2022년에만 보유한 블록버스터 치료제의 숫자를  2개 더 추가할 것으로 보인다.하지만 이미 FDA승일은 받은 캠지오스와 달리 듀크라바시티닙의 허가 상황은 조금 더 지켜봐야한다는 게 KDDF의 견해다.기존에는 오는 9월 FDA의 허가를 받을 수 있을 것으로 예측됐지만 듀크라바시티닙은 지난해 12월 FDA가 시행한 JAK 저해제에 대한 안전성 주의 조치에 영향받을 가능성이 있다는 평가다.최 선임연구원은 "듀크라바시티닙은 JAK계열의 첫 TYK2 저해제로 TYK2의 조절 도메인에 결합해 자가면역 질환의 원인이 되는 신호전달을 전해한다"며 "중등에서 중증 건선 환자를 대상으로 2개의 3상에서 위약뿐만 아니라 오테즐라보다 우월한 효능과 안정성을 보였다"고 밝혔다.그는 이어 "FDA가 JAK 저해제가 심장질환 및 종양 등의 부작용 발생 위험에 따라 사용을 제한하면서 듀크라바시티닙에 영향을 줄 수 있다"며 "이에 대해 BMS는 듀크라바시티닙이 다른 JAK 약물과는 다른 메커니즘을 가진 최초 약물이라는 점을 강조하는 중"이라고 언급했다.KDDF 2022년 기대 신약 TOP10 발표 자료 일부 발췌한편, 듀크라바시티닙은 건선 외에도 궤양성 대장염을 적응증으로 하는 2상을 진행했지만 1차, 2차 평가지표를 달성하지 못했으며, 용량을 높여 2상을 진행 중이다.이밖에도 듀크라바시티닙은 건선성 관절염을 대상으로 한 2개의 임상 3상을 진행하고 있으며 초기 데이터는 오는 2024년에 나올 것으로 예상된다. 

메디칼타임즈=최선 기자 유럽심장학회 연례학술대회(European Society of Cardiology Congress, ESC Congress 2020)가 29일부터 내달 1일까지 4일간에 일정으로 진행된다. 코로나19 사태로 온라인으로 전환한 이번 학술대회는 표제로 '디지털 경험(The Digital Experience)'을 내세웠다. 주문자 요청(on-Demand)으로 볼 수 있는 3900여개의 e-포스터와 36개의 라이브 스트리밍 세션, 349개의 주제별 채널을 마련해 마치 TV에서 컨텐츠를 소비하는 듯한 느낌을 선사한다는 계획이다. 29일 발표되는 주요 연구는 ▲EMPEROR-Reduced ▲EXPLORER-HCM ▲EAST-AFNET4까지 세 가지다. 럽심장학회 연례학술대회(European Society of Cardiology Congress, ESC Congress 2020)가 29일부터 내달 1일까지 4일간에 일정으로 진행된다. 먼저 EMPEROR-Reduced 연구는 SGLT2 억제제 계열약 자디앙(엠파글리플로진)의 심부전 치료제 가능성을 살피는 지표가 될 전망이다. 같은 계열 약인 포시가(다파글리플로진)는 앞서 5월 미국FDA로부터 심부전에 추가 적응증을 승인받은 바 있다. 7월 공개된 EMPEROR-Reduced 연구 톱라인 결과에서 당뇨병을 동반하지 않은 심박출계수가 감소한 심부전 환자(HFrEF)에 자디앙 10mg을 추가했을때, 심혈관 사망을 비롯한 심부전 입원율을 유의하게 감소시키는 것으로 나타났다. 앞서 유의성을 확인한 만큼 29일 세부 데이터가 공개되면 자디앙의 심부전 추가 적응증 확대에는 청신호가 켜질 것으로 전망된다. 적응증 확대 신청은 올해 하반기 중 마무리될 것으로 알려졌다. EXPLORER-HCM 연구는 폐쇄비대심장근육병 치료신약 마바캄텐(Mavacamten)의 성인 대상 투약 결과를 정리한 3상 연구다. 폐쇄비대심장근육병은 심장 근육이 과도하게 수축하는 등 유전 영향으로 발생하는 만성적이고 진행성인 심장 질환이다. 5월 발표된 탑라인 연구에서는 위약 대비 좌심실 장애의 감소나 제거뿐만 아니라 증상, 기능적 상태 및 삶의 질 등에서 유의미한 개선이 관찰됐다. 폐쇄비대심장근육병 환자들이 보통 침습적인 방법으로 치료를 받는다는 점, 그간 질환에 사용할 만한 신약이 없었다는 점에서 마바캄텐은 새로운 치료 옵션으로 기대감을 모으는 약물이다. 이어 EAST-AFNET4는 11개국 135개 연구소에서 2789명의 대규모 심방세동 환자들을 대상으로 초기 치료 개입의 효용성을 살핀 연구다. 연구 목적은 초기의 표준화된 리듬 제어가 심방세동으로 인한 심혈관 위험을 예방할 수 있는 지의 평가다. 초기 치료 그룹은 카테터 절제(폐정맥 격리) 또는 적절한 항혈관 신생 약물 치료를 받게 하고 이를 타 그룹과 비교했다. 심방세동에 대한 조기 개입이 심혈관 위험을 낮추는 것으로 나타난다면 이는 향후 치료에 대한 ACC/AHA/AHESC 가이드라인이 제시하는 일반적인 치료와의 비교 연구로 진행된다. 30일에는 ▲DAPA-CKD ▲POPULAR TAVI ▲ATPCI ▲PARALLAX까지 네 가지 연구가 대중을 기다리고 있다. DAPA-CKD는 제2형 당뇨병 동반 여부에 상관없이 만성신장질환(CKD) 환자를 대상으로 한 포시가의 신장 기능 개선 평가를 담고 있다. 7월 공개된 자료에서 포시가는 일차 평가지표였던 신장기능 또는 사구체여과율(eGFR)이 50% 이상 지속적으로 감소한 경우 및 말기신장질환(ESKD) 발생시점, 심혈관 또는 신장 사망 등의 복합 지표를 모두 통계적으로 유의하게 개선시킨 것으로 분석됐다. 더불어 이차 평가지표였던 제2형 당뇨병 동반여부에 상관없이 해당 환자군을 대상으로 모든 원인에 기인한 사망 위험을 줄이면서, 계열약 처음으로 만성신장질환 개선효과를 검증한 옵션으로 주목된다. 이어 POPULAR TAVI는 그간 논란이 많았던 TAVI 시술 후 아스피린에 클로피도그렐 병용 유무에 따른 효용성을 분석했다. 병용 시 출혈 위험이 높아진다는 점에서 항응고제 성분의 단독/병용 사용의 잠재적 이익, 위험에 대한 가장 최신의 해답을 내놓을 것으로 기대된다. PARALLAX 연구는 박출량 보존 심부전(HFpEF) 환자에서의 엔트레스토(사쿠비트릴/발사르탄)와 RAAS 차단제 비교 평가를 다룬다. 이어 ATPCI 연구는 PCI 환자에서의 트리메타지딘 사용에 대해 평가했다. 이외 31일에는 통풍 치료제 등으로 사용되는 콜히친을 저용량으로 사용했을 때의 심혈관 보호 효과를 분석한 LoDoCo2 연구가, 1일에는 코로나19 감염자에 대한 ACE 억제제/ 안지오텐신2 수용체 차단제(ABRs) 사용 여부를 평가한 연구 등이 대기하고 있다. 고혈압 환자가 복용하는 ACE 억제제나 ABRs는 ACE 효소에 작용하는데 이 효소는 코로나19 바이러스의 인체 세포 침입 시에도 사용된다. 코로나19 확산 사태에서 그간 전문가들은 ACE 억제제 및 ARBs 사용이 코로나19 바이러스를 악화시키는지를 두고 의견이 엇갈린 바 있어 ESC의 이번 발표가 논란에 종지부를 찍을지 주목된다.

메디칼타임즈=최선 기자 신풍제약이 자사 항 말라리아제 피라맥스(성분명 피로나리딘인산염, 알테수네이트)에 대한 코로나19 바이러스 억제 효과를 확인했다고 3일 밝혔다. 신풍제약은 감염 세포 시험에서 피라맥스의 주성분인 피로나리딘 인산염과 알테슈네이트 각각이 코로나-19 바이러스에 대해 억제 효과를 나타냄을 확인했다고 설명했다. 특히 두 성분의 병용 시 24시간 후 바이러스 역가 억제율(99% 이상)과 48시간까지 지속력이 향상되는 한편, 세포독성은 감소되는 결과를 얻었다. 이는 대조군으로 쓰인 클로로퀸과 로피나비르(칼레트라 성분) 대비 동등 이상의 효과라는 것이 회사측의 설명이다. 신풍제약에 따르면 피라맥스의 주성분 중 하나인 피로나리딘은 현재 COVID-19 치료 후보약물로 권고되고 있는 클로로퀸과 화학구조가 유사하다. 또한 클로로퀸과는 달리 동물시험 모델에서 에볼라 바이러스까지 효과적으로 억제할 수 있다는 것을 입증한 바 있다는 것이 회사측의 의견이다. 다른 성분인 알테수네이트도 사람의 거대세포바이러스(HCMV) 등에서의 항바이러스 효능이 알려져 있으며, 소규모 임상시험에 단독, 혹은 클로로퀸 유도체와 병용해 적용한 경험도 강조했다. 신풍제약 관계자는 "피라맥스는 현재 국내(식약처)와 유럽(EMA Article 58조) 및 아프리카 21개국에서 허가받은 약물"이라며 "건강한 지원자에서의 임상 안전성과 약물동태 뿐 아니라, 4천례 이상의 허가 임상과 95만 명 이상의 말라리아 환자 치료 임상, 재투여와 투여 후 2년까지의 안전성 자료를 확보하고 있다"고 말했다. 이어 그는 "피라맥스의 현재 복합비 (피로나리딘 인산염 대 알테수네이트 비율 3:1)에서 유의미한 항바이러스 효과가 기대되고 있으며, 추가 기전 연구가 진행될 예정"이라고 강조했다.

메디칼타임즈=정희석 기자 보스톤사이언티픽코리아(대표 허민행)가 지난 8일과 9일 양일간 그랜드 워커힐 호텔에서 대한부정맥학회 주관으로 열린 ‘제10차 대한부정맥학회 학술대회’(KHRS 2018)에서 심혈관 합병증과 감염 위험을 낮춘 새로운 치료법에 대한 국내 임상 결과를 발표하는 런천 심포지엄을 개최했다. KHRS 2018은 국내외 부정맥 전문가들이 모여 부정맥과 관련된 다양한 주제를 발표하고 토의하는 국제학술대회. 학술대회 기간 열린 심포지엄에서는 ‘심장을 건들지 않는 부정맥 시술’(Without Touching The Heart)을 주제로 심장돌연사 위험이 높은 부정맥 환자 치료법인 이식형 제세동기로 전극선을 흉강 외부에 이식하는 S-ICD(Subcutaneous Implantable Cardioverter-Defibrillator·피하 이식형 제세동기)가 갖는 임상적 의의와 국내 시술 경험이 논의됐다. S-ICD는 흉강 외부에 이식하는 심율동 전환 제세동기로 비정상적인 심장박동(심실빈맥성 부정맥)으로 심장돌연사 위험이 높은 환자에게 이식해 비정상적인 심장박동이 감지되면 충격을 통해 정상 박동으로 만들어 주는 이식형 의료기기(Cardiac Implantable Electronic Device· CIED). 임상적 유효성을 확보한 최신 의료기술인 S-ICD 치료법은 2017년 개정된 미국심장협회(AHA) 미국심장학회(ACC) 미국부정맥학회(HRS) 국제가이드라인에서 ▲서맥 치료(Bradycardia Pacing) ▲심장재동기화치료(CRT) ▲항빈맥조율치료(ATP)가 필요한 환자를 제외한 ICD 적용 환자군과 감염 등 고위험 환자군에 사용 권고되고 있다. 이날 행사에서는 영남대병원 순환기내과 신동구 교수와 계명대 동산의료원 한성욱 교수가 공동좌장을 맡고 세브란스병원 유희태 조교수와 부천세종병원 박상원 부장이 참석해 S-ICD 치료에 대한 국내 임상 경험 등을 공유했다. 보스톤사이언티픽 S-ICD ‘한국의 S-ICD 시스템 적용 실제 사례’(Korea Real Experience with the S-ICD System)를 발표한 세브란스병원 유희태 조교수는 “기존 ICD 시술은 혈관 내 삽입되는 전극으로 인한 염증 등 합병증 발생이 불가피한 경우가 있다”며 “S-ICD는 심혈관을 건드리지 않고 흉부외강에 전극을 삽입해 감염 위험을 줄이고 이미 감염이 있는 환자에서도 재시술이 가능한 치료방법”이라고 말했다. 세종병원 박상원 부장은 ‘HCMP(Hypertrophic Cardiomyopathy·비후성 심근증)에 적용한 젊은 환자 사례(Case of young patient with HCMP)’ 발표를 통해 “국내 S-ICD 시술 경험을 통해 기존 ICD에서 발생한 혈관 염증으로 재삽입술이 어려운 환자에게 치료대안이 될 수 있고 성장기 환자들에게는 혈관 내 삽입에 대한 부담을 줄일 수 있는 획기적인 치료임을 확인했다”고 평가했다. 런천 심포지엄 공동좌장을 맡은 영남대병원 순환기내과 신동구 교수는 “S-ICD 시술로 혈관 삽입으로 인한 감염이나 합병증 발생을 줄이고 TV-ICD 외에 대체할 수 있는 시술이 없어 어려움을 겪었던 환자들에게 보다 안전하게 치료받을 수 있는 대안이 될 것으로 기대한다”고 밝혔다. 이밖에 계명대 동산의료원 한성욱 교수는 “우리나라도 임상적인 이유로 S-ICD 시술을 기다리는 환자들이 있다”며 “S-ICD 임상 경험이 보다 많아지면 향후 S-ICD가 필요한 환자들의 임상에서의 관리 방안이 체계적으로 마련될 수 있을 것으로 기대된다”고 덧붙였다. S-ICD는 부정맥·급성심부전 등 예방 및 치료에 대한 안전성과 유효성을 인정받아 호주 미국 유럽 일본 중국 홍콩 등에서 보험급여가 이뤄지고 있다. 국내에서는 2016년 S-ICD에 대한 행위 및 치료재료 보험급여 신청이 이뤄져 현재 관련 기관에서 검토 중에 있다.

메디칼타임즈=이지현 기자 루게릭병이나 척수손상으로 호흡부전을 호소하는 환자들의 삶의 질을 개선해줄 수 있는 의료기기가 곧 시판된다. 글로벌데이몬파마(대표 김돈기)는 미국 시냅스 바이오메디컬(Synapse Biomedical)사가 루게릭병과 척수손상 환자들의 호흡부전치료용으로 개발한 의료기기 '뉴알엑스 디피에스'(NeuRx DPS, 횡격신경전기자극장치)에 대한 수입허가를 식약처로부터 승인 받았다고 21일 밝혔다. '뉴알엑스 디피에스'는 횡격막 근육에 전기적 자극을 주어 횡격막을 수축시키는 장치로, 근위축성 측삭경화증(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS, 이하 루게릭병)이나 척수 손상 (Spinal Cord Injury, SCI) 등으로 호흡부전을 겪는 환자들의 호흡을 돕고 횡격막 근육의 약화를 지연시킨다. 루게릭병은 신경근육계 난치성 질환의 일종으로 운동신경세포가 파괴되어 사지가 위축되고 서서히 온몸이 마비되는데, 호흡근이 마비될 경우 사망까지 이를 수 있다. 또한 척수 손상 환자 중 경추 손상의 경우에도 호흡근이 마비될 수 있다. '뉴알엑스 디피에스'는 미국 시냅스 바이오메디컬사와 케이스 웨스턴 리저브 대학교(Case Western Reserve University)및 유니버시티 호스피털 케이스 메디컬 센터(University Hospitals Case Medical Center, UHCMC)에서 공동으로 개발한 제품이다. 지난 2008년 척수손상으로 인한 호흡부전 치료기로 미국 FDA 승인을 받은데 이어 2011년 루게릭병 치료기로도 FDA 승인을 받은 바 있다. 글로벌데이몬파마의 황선민 부사장은 "호흡보조기에 의존하고 있는 루게릭병 환자나 척수손상 환자들에게 '뉴알엑스 디피에스'를 이식하면 정상인처럼 편안하게 호흡할 수 있어 삶의 질(QOL)을 크게 향상시킬 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다. 지금까지 미국, 캐나다, 유럽, 한국 등 25개국 이상에서 허가를 받았으며, 1500명 이상의 환자들이 이미 시술을 받았다. 이 제품에 대한 문의는 글로벌데이몬파마(02-3673-2367~ 8)로 하면 된다.

메디칼타임즈=박양명 기자 중앙대병원은 심장혈관센터와 미국 메이요클리닉이 공동으로 'CHORUS 2012 중앙-메이요 심장혈관치료 국제협력 심포지엄'을 다음달 3일과 4일 양일간 JW메리어트 호텔과 중앙대병원에서 연다고 25일 밝혔다. 첫째 날은 JW메리어트 호텔 3층 미팅룸에서 미국 메이요클리닉의 Sudhir S. Kushwaha 박사와 Soon J. Park 박사의 강의와 함께 토론이 진행될 예정이다. 둘째 날인 2월 4일 오전 8시부터는 중앙대병원 중앙관 4층 동교홀에서 ▲비후성 심근증(HCMP) ▲심장이식(Cardiac Transplantation, LVAD) ▲전문가 사례 강의(Expert Case Lecture) ▲혈관수술에 있어 하이브리드 절차(Hybrid procedures in vascular surgery) ▲관상동맥질환(We learn from each other ; Coronary Artery Disease) 등 4개의 세션과 사례 강의가 열린다. 사전등록은 31일 오후 4시까지 chorusonline.org로 온라인 접수하면 된다. 문의: 중앙대병원 심장혈관센터 (02)6299-2872

메디칼타임즈=김용범 원장(워싱톤) FDA는 위험 환자군에서 HCMV(Human Cytomegalovirus)와 관련된 바이러스 혈증이나 질환을 예방하기 위한 새로운 HCMV 억제제인 AIC246(Letermovir)을 희귀의약품으로 승인했다. 희귀약품인증(Orphan drug status)은 20만 명 이하의 환자들이 걸릴 수 있는 질환을 치료하는데 안전하고 효과가 있음이 인정된 약제에 부여된다. 희귀의약품 또한 다른 시판의약품과 마찬가지로 FDA 승인을 위한 요구사항들에 부합해야 한다. 희귀의약품 인정을 받은 회사는 조세 혜택과 정상적인 승인을 위해 회사가 지불해야 하는 처방약 사용권 수수료를 면제받게 된다. HCMV는 장기와 골수 이식환자들에게 두 번째로 가장 흔한 바이러스로서 심하게 면역성이 억제된 AIDS 환자에게도 감염이 될 수 있다. 증상으로는 고열, 백혈구 감소증, 및 특이장기의 기능손상없이도 혈소판 감소증이 발생할 수 있다. 현재 약제는 골수 이식환자들에게 HCMV 예방을 위해 2상 임상시험을 진행 중이며, 조만간 결과가 발표될 것이라고 FDA 관계자가 발표했다.

메디칼타임즈=윤현세 기자일반적인 바이러스에 의해 고혈압이 유발될 수 있다는 연구결과가 Circulation지에 실렸다. 북경 Chaoyang 병원 심장 센터 연구팀은 인간 싸이토메갈로바이러스(HCMV)와 고혈압간의 연관성을 확인했다고 발표했다. HCMV는 많은 사람에 감염되지만 아무 증상이 나타나지 않아 확인되지 않는 사례가 많다. 연구팀은 이번 연구결과가 고혈압을 예방하는 백신 개발 등을 유도할 수 있을 것이라고 기대했다. 그러나 아직은 연구가 초기 단계라고 말했다. 고혈압은 일반적으로 원인이 불명확하며 유전 인자 및 생활습관에 의해 유발되는 것으로 추정돼 왔다. 그러나 이번 연구를 진행한 연구팀은 고혈압이 HCMV와 연관성이 있으며 이를 통한 새로운 치료법 개발이 가능할 것으로 기대했다.

메디칼타임즈=이인복 기자중앙대병원과 미국 메이요클리닉이 11일과 12일 양일간 쉐라톤 그랜드 워커힐에서 CHORUS 2011 심포지움을 개최했다. 이번 심포지엄에는 미국 Mayo Clinic의 Thoralf M. Sundt 박사와 Soon J. Park 박사, 홍콩 Prince of Wales Hospital의 Song Wan 박사, 터키 Konya Numune Hospital의 Nihan Kayalar 박사 등 세계적인 석학들이 대거 참석해 눈길을 끌었다. 첫째 날에는 Mayo Clinic의 Hartzell V. Schaff 박사의 강의에 이어 이철주(아주대), 박표원(성균관대) 교수의 강의가 진행됐다. 이어 둘째날에는 ▲Challenges of Advanced Heart Failure ▲New Insight of HCMP ▲Aortic Disease: from the Root to the Bifurcation ▲Coronary artery disease Forum 등 4개의 세션을 통해 각 질환의 치료방법을 찾아보는 자리가 마련됐다.

메디칼타임즈=이창진 기자 히스토스템(대표 한훈)이 세계 최초로 제대혈 줄기세포가 분비하는 단백질을 이용한 화장품을 개발 출시했다고 14일 밝혔다. 히스토스템은 줄기세포와 단백질 기술 응용을 의미하는 '스테믹스'(사진, SteMixx)를 상품명으로 12만 제대혈 공여자와 1만 개인보관자에게 사은 이벤트를 시작하면서 시장 공략에 나선다는 전략이다. 회사측은 "스테믹스는 제대혈 줄기세포가 분비하는 단백질이 포함된 세계적인 제품"이라면서 "식물 단백질이 아닌 인간 제대혈 줄기세포가 분비하는 단백질 펩타이드류"라고 설명했다. 또한 세포의 성장과 콜라겐 합성을 자극하는 IGF과 항염증에 관련된 펩타이드, 상피세포 성장인자(EGF)를 함유하고 있는 인체 친화성 펩타이드류임을 강조했다. 히스토스템은 '스테믹스'에 포함된 제대혈 줄기세포가 분비하는 단백질 HCM을 사람의 피부세포 증식 및 재생에 관해 미치는 영향을 실험한 결과 HCM이 포함돼 있는 세포군에서 대조군에 비해 2-3배 이상 피부세포가 증식함을 확인했다. 스테믹스에 사용되어진 신개념의 원료는 국제 화장품 협회(ICID)에 등재 되었으며 인간 제대혈 줄기세포 단백질 추출물 성분과 천연물 성분을 함유하여 피부보호와 리프팅 효과를 통한 피부의 환경을 최적화해주는 장점을 지니고 있다. 한훈 대표(전 가톨릭의대 교수)는 "HCM이 포함된 스테믹스는 세계 시장 진출시 성공 확률이 확신한다"면서 "당분간은 국내 시판없이 수출과 제대혈 공여 프로그램 가입자들에게만 제공될 것"이라고 말했다.

메디칼타임즈=윤현세 기자비만 치료제가 독감, 간염과 HIV 감염에 대한 광범위한 예방효과가 있다는 연구결과가 지난 28일자 Nature Biotechnology지에 실렸다. 세포 대사과정 중 지방산 합성과정을 통해 포도당은 지방산으로 전환이 된다. 지방산 합성과정은 인간에게는 필수적인 것은 아니다. 반면 바이러스 바깥 막 생성을 위해 바이러스에게는 이 지방산이 필수적이다. 로체스터 의과대학의 죤 먼저 박사는 바이러스 감염이 지방산 합성 과정을 증가시키는 것을 알아냈다. 또한 비만 치료제와 대사 길항제를 이용해 증가된 지방산 합성과정을 조절함으로써 바이러스의 복제를 억제할 수 있다는 것을 발견했다. 연구팀은 아세틸-코에이 카복실라제 (acetyl-CoA carboxylase,ACC)와 지방산 합성효소(fatty acid synthase,FAS) 저해 효과를 가지는 비만치료제와 콜레스테롤 치료가 바이러스 복제과정을 멈출 수 있는지에 대한 실험을 실시했다. ACC 저해제인 5-테트라디싸이록시-2-퓨릭산(5-tetradecyloxy-2-furoic acid)으로 치료시 인간 싸이토메갈로 바이러스(Human CytoMegalo Virus, HCMV)의 복제가 천배 이상 감소하는 것으로 나타났다. 또한 FAS 저해제인 C75(trans-4-carboxy-5-octyl-3-methylene-butyrolactone)로 치료시 HCMV 복제 과정이 백배 정도 감소했다고 연구팀은 말했다. 연구팀은 ACC저해제와 FAS저해제가 인플루엔자A의 복제과정도 비슷한 수준으로 억제했다고 밝혔다. 먼저 박사는 지방산 생합성 저해가 바이러스의 복제를 억제하는 중요한 방법임이 이번 연구를 통해 밝혀졌다고 말했다. 또한 이를 통해 바이러스 감염에 의한 암 발생도 막을 수 있다고 언급했다.