[메디칼타임즈=문성호 기자]그동안 마땅한 치료제가 없어 스테로이드나 수술에 의존해왔던 중증 갑상선안병증(Thyroid Eye Disease, TED) 치료 현장에 새 치료옵션이 등장했다.

질환의 근본 원인을 표적하는 신약이 국내 허가를 획득, 환자들의 삶의 질 개선은 물론 임상 현장의 치료 패러다임 변화가 예고되고 있다.

4일 제약업계에 따르면, 최근 식품의약품안전처는 암젠코리아의 갑상선안병증 치료제 '테페자(테프로투무맙)'를 중등도에서 중증의 성인 환자 치료제로 품목 허가했다.

여기서 갑상선안병증은 단순히 눈이 붓는 질환이 아니다. 면역 체계 이상으로 안구 뒤쪽의 근육과 지방 조직에 염증이 생겨 눈이 돌출되거나 시신경이 압박되는 중증 희귀 자가면역질환이다.

국내 임상 현장에서는 중등도 이상의 환자를 약 2000명 수준으로 추산하고 있다.

문제는 이들이 겪는 외형적 변화와 기능적 장애가 심각함에도 불구하고 지금까지 이를 되돌릴 '근본적 치료제'가 없었다는 점이다.

그간 의료진은 염증 억제를 위해 고용량 스테로이드 주사나 방사선 치료를 시행해왔다. 하지만 이는 일시적인 염증 완화에 그칠 뿐, 이미 돌출된 안구 증상을 직접적으로 개선하는 데는 한계가 명확했다.

결국 환자들은 증상이 굳어질 때까지 기다렸다가 뼈를 깎아내는 '안와감압술'과 같은 고통스러운 수술을 선택해야만 했다.

임상 데이터로 증명된 유효성

이 가운데 식약처 승인을 받은 테페자는 질환 발병의 핵심 경로인 '인슐린 유사 성장인자-1 수용체(IGF-1R)'를 차단하는 단일클론항체다. 단순히 염증을 누르는 것이 아니라, 병리적 변화 자체를 억제하는 기전이다.

허가의 기반이 된 글로벌 임상 3상 'OPTIC 연구'에서 테페자는 위약 대비 통계적으로 극히 유의미한 수치를 도출했다.

중등도에서 중증의 활동성 환자(n=83)를 대상으로 진행된 연구 결과, 치료 24주 차에 테페자 투여군의 안구돌출 반응률(2mm 이상 감소)은 83%(41명 중 34명)에 달했다. 이는 위약군이 보인 10%와 비교해 73%p라는 현격한 격차를 보인 결과다(73%p; 95% CI, 59~88, P<0.001).

세부 지표를 살펴보면 테페자의 강점은 더욱 뚜렷해진다.

평균 안구돌출 변화의 경우 테페자 투여군은 평균 –2.82mm를 기록해 위약군(-0.54mm) 대비 약 5배 이상의 개선 효과를 보였다(-2.28mm; 95% CI, -2.77~-1.80, P<0.001).

염증 활성도는 임상 활동 점수(CAS)가 0점 또는 1점에 도달해 염증이 거의 사라진 환자 비율도 테페자군이 59%로 위약군(21%)을 크게 앞질렀다.

이를 바탕으로 미국 및 유럽 갑상선 학회는 이미 테페자를 중등도-중증 환자의 1차 치료제로 권고하고 있다.

임상현장 역시 테페자의 등장을 환영하는 분위기다. 비가역적인 외형 변형과 시력 손실 위험이 큰 질환 특성상, 초기 단계에서 혁신 신약을 사용할 수 있게 된 것은 환자들에게 큰 기회이기 때문이다.

다만, 신약 도입 초기인 만큼 실제 임상 현장에서의 처방 활성화를 위해서는 '보험 급여' 등 경제적 접근성 확보가 관건이 될 전망이다.

암젠코리아 신수희 대표는 "이번 테페자 허가는 치료 옵션이 제한적이었던 국내 갑상선안병증 환자들에게 새로운 희망이 될 것"이라며 "의료진에게 새로운 치료 선택지를 제공하고 환자들의 일상 복귀를 돕기 위해 최선을 다하겠다"고 밝혔다.