메디칼타임즈=박양명 기자막힌 혈관을 뜷기 위해 쓰이는 치료재료인 특정 카테터를 사용할 때 치료재료코드 또는 본인부담률을 착오 청구하는 일이 자주 발생한다는 지적이 나왔다.8일 의료계에 따르면, 건강보험심사평가원은 최근 허가범위 초과 사용평가를 통해 승인받은 치료재료 중 PTCA&PTA에 쓰이는 카테터인 MICRO GUIDE WIRE(0.014inch) 급여 청구 과정에서 착오청구가 빈번히 발생하고 있다며 일선 의료기관에 안내했다.PTCA와 PTA는 심장 중재적 시술인 경피적 관상동맥 성형술 중 하나다. PTCA&PTA에 쓰이는 마이크로 가이드 와이어(MICRO GUIDE WIRE, 0.014inch) 치료재료 중 허가범위 초과 사용을 승인받은 것은 RUNTHROUGH NS, ASAHI PTCA GW(AG, AGH, AGP)이다.치료재료 허가범위 초과 청구 예시(자료: 2023년 8월 심평원)이들은 식품의약품안전처 허가 신고 또는 인정된 사항의 범위를 초과해 관정맥(Coronary Vein)에 심실조율 전극을 삽입하기 위한 가이드 와이어로 사용할 때 급여가 인정된다.구체적으로 심장재동기화치료(CRT), 삼첨판막 치환술 후 관정맥에 심실조율 전극을 삽입할 때 급여 가능하다. 산정코드는 J6021368E, J6021031E이며 환자 본인부담률은 80%다.하지만 의료기관에서 청구할 때 허가범위 초과 급여기준에 따라 카테터를 사용해 놓고 치료재료 코드 또는 본인부담률을 착오청구하는 식이다. 청구코드는 총 9자리인데 8자리만 입력한다든지, 본인부담률을 20%로 한다든지 하는 것.허가범위 초과 치료재료를 사용한 후 사망 또는 심각한 부작용이 발생했을 때 보고도 제대로 이뤄지지 않는 것으로 나타났다. 관련 고시인 '치료재료의 허가·신고 또는 인정범위 초과 사용에 관한 절차 및 방법 등에 관한 기준' 제10조에 따라 해당 치료재료를 사용해 사망 또는 인체에 심각한 부작용이 생겼을 때, 치료재료의 품질불량 등으로 인체에 위해를 끼칠 때는 즉시 사용을 중단하고 심평원에 보고해야 한다.심평원은 "허가범위 초과 사용 평가로 승인받은 치료재료인 PTCA & PTA용 MICRO GUIDE WIRE의 사용현황 모니터링을 시행한 결과 급여 청구 과정에서 착오청구된 사례를 확인했다"라며 "치료재료 허가범위 초과 사용 기관은 사망 또는 인체에 심각한 부작용이 생기면 즉시 사용을 중단하고 보고해야 한다"라고 밝혔다.

메디칼타임즈=박양명 기자임상연구윤리위원회(IRB)가 없어도 허가 범위를 넘어선 약제를 사용할 수 있도록 허용한 약제인 아바스틴주와 데카펩틸주. 일선 의료기관에서는 얼마나 사용하고 있을까.황반변성치료제 아바스틴은 230여곳, 성조숙증 진단약 데카펩틸주는 180곳의 병의원에서 IRB 없이 이들 약제를 사용하고 있는 것으로 나타났다. 건강보험심사평가원 약제관리실은 28일 열린 전문기자협의회와 간담회에서 이 같은 현황을 공개했다.2019년 IRB가 없더라도 허가 범위 초과 약제를 비급여로 사용할 수 있도록 관련 고시가 바뀌었는데, 지난해에 이르러서야 제도가 활발하게 현장에 적용되는 모습이다.IRB 미실시 기관의 허과초과 사용 승인 약제. 아바스틴(왼쪽)과 데카펩틸IRB 미실시 기관의 최초 승인 약제는 안과 상병에 쓰이는 아바스틴주(베바시주맙)다. 아바스틴은 표적 항암제로서 결장직장암, 유방암, 비소세포폐암, 신세포암, 난소암, 복막암, 자궁경부암 등 다양한 암에 쓰이고 있었다. 그러다 황반변성에 효과가 있다는 것이 확인되면서 안과계의 허초 사용 요구가 특히 컸다.2020년 2월 대한안과학회는 안과 상병에 아바스틴 허초 사용을 신청했고, 심평원은 감염관리 방안 논의를 거쳐 가이드라인을 마련했다. 가이드라인에는 분주 과정에서 감염을 막기 위한 방안 등이 담겼다.심평원은 지난해 2월부터 IRB 미실시 기관에서도 사용 신청을 받았고 지난해까지 230여곳이 안과 상병에 아바스틴을 사용했다.두 번째 승인 약제는 성조숙증 진단에 쓰는 데카펩틸주 0.1mg이다.데카펩틸주는 호르몬 의존성 전립선암이나 자궁내막증 및 자궁근종, 9세 이하 여아 및 10세 이하 남아의 중추성 사춘기조발증에 허가된 전문의약품이다. 성조숙증 진단 시약으로는 허가받지 않았지만 유일했던 진단 시약 공급이 중단되면서 의료기관이 허과 초과 사용 승인 신청이 이어지고 있는 것.2021년 10월 대한병원협회에서 신청했으며 지난해 7월부터 불과 5개월 사이 IRB가 없는 180여곳의 병의원이 허초 사용을 신청한 것으로 확인됐다.한편, IRB 미실시 기관의 허가 범위 초과 약제 사용은 대한의사협회, 대한병원협회, 대한치과의사협회, 전문과목별 관련 학회가 허가초과 사용 가능 여부를 신청하면 심평원이 승인을 검토하는 식이다.▲동일 건 전체 의약품임상시험실시기관 대비 3분의1 이상 승인 의약품 ▲동일 건 승인 사용 전년 기준 3000례 이상 의약품 ▲확대 필요성 인정되는 희귀질환 및 소아질환 등의 의약품 등의 기준을 하나라도 충족하면 승인할 수 있다.

메디칼타임즈=강윤희 위원 필자는 이전 칼럼(2022.1.10. 줄기세포치료제 개발에 종병 참여 환영하는 이유)에서 우리나라의 세포치료제 발전을 위해서는 의료기관 주도의 연구자 임상이 활발해지고, 데이터와 경험이 축적되는 것이 미래의 발전에 매우 중요하다는 점을 언급한 바 있다. 그리고 그 칼럼에서 연구자 임상의 경우 각 의료기관의 IRB와 중앙 IRB에서 이중심사를 할 것을 제안한 바 있다. 오늘은 이 점에 대해서 좀 더 다루어 보고자 한다.필자가 식약처에서 일하면서 의아했던 것 중 두가지가 있는데 한가지는 연구자임상시험을 식약처에서 허가를 해야 할 수 있다는 점이었고, 또 하나는 허가초과의약품의 사용 또한 식약처에서 허가를 해야 사용할 수 있다는 점이었다. 이 두가지가 과연 식약처가 해야 하는 일인가, 도리어 연구와 의료서비스를 저해하는 일이 아닌가 생각했다. 식약처에서 연구자임상시험계획서를 검토하면서 느낀 점은 확실히 연구자들의 아이디어들이 중개의학(translational medicine)에 가깝다는 점이다. 중개의학이란 기초과학과 신약개발 중간 정도의 성격을 가지는 연구로서 중개의학의 발전은 신약개발에 매우 절대적임에도 불구하고, 우리나라의 제약회사는 아직 중개의학에 대한 관심과 투자가 매우 적은 편이다. 그러므로 중개의학 성격의 연구를 국가의 펀딩하에 상급종합병원의 연구자들이 활발하게 하는 것은 우리나라의 신약 개발의 미래에 매우 중요한 일이다. 그런데 필자가 식약처에서 겪은 일이다. 한 연구자임상을 검토하면서 연구자의 아이디어에 수긍이 가면서도 한편 시험대상자의 검체 채취가 조금 빈번한 점이 혹 시험대상자에게 부담이 되지 않을까 해 연구자에게 검체 채취 횟수에 대한 의견을 메일로 요청한 적이 있었다. 이는 그 임상시험 승인과는 무관한 그저 사소한 우려였고, 필자의 성격상 사소한 우려도 소통을 하는 편이라 그런 것이었다. 그런데 그 연구자는 필자가 간단히 전화나 메일로 설명해도 된다고 함에도 불구하고 극구 직접 찾아와서 설명을 하겠다는 것이다. 이유는 과거 연구자 임상을 식약처가 황당하게 승인 거부한 경험이 있어서 어떻게든 그런 일이 다시 발생하지 않게 하고 싶다는 것이었다. 바쁜 연구자가 자신의 좋은 연구가 거절되지 않기 위해서 식약처 직원에게 읍소해야 하는 형국이 참으로 안타까왔다. 또 필자가 이전 칼럼(2022.8.1. 고덱스 재평가에 대해 전문학회 입장 밝혀야)에서도 잠깐 언급했지만 식약처는 연구자임상에 들어가 있는 탐색적 지표에 대해서도 과도한 규제를 함으로써 연구자들의 좋은 연구를 훼방하고 있는 형국이다.  최근에 국내에서 CAR-T 치료제 생산에 성공한 한 국립대병원의 연구자는 식약처 승인이라는 장벽을 만나면서 미국에서는 이미 한창 진행된 연구였음에도 불구하고, 식약처에서 요구하는 안전성 검증을 거치느라 4년이나 지체돼 답답했던 심정을 인터뷰에서 토로했다. 그러면서 그는 학문적, 공익적 목적의 연구자 임상에 대해서는 복지부 승인, 식약처 검토로 전환하는 방안을 제안했다. 그러나 필자는 이 연구자의 제안에도 반대한다. 굳이 복지부나 식약처가 승인, 검토를 할 필요가 없다. 결국 연구자임상을 검토할 때 핵심은 안전성인데, 필자가 수차례 언급했지만 식약처에는 안전성 검토 전문가가 없다. 그렇기 때문에 행정적이고 문자적인 검토를 하게 되고, 불필요한 자료를 요구하게 되는 것이다. 반대로 항암제 임상시험의 경우 지나치게 안전성을 과소평가해(이건 전세계적인 추세로서 매우 위험함) 우리나라가 항암제 초기 임상시험의 선두주자가 되고 있는 안타까운 현상이 벌어지고 있다. 그러므로 안전성 전문가가 없는 식약처에서 연구자 임상을 승인하거나 검토하는 것은 우리나라의 연구 및 신약 개발에 전혀 도움이 되지 않는다. 그렇다고 복지부에 과연 그런 전문가가 있을지도 의구심이 든다. 오히려 안전성 검토 전문가는 의료기관의 IRB에 있다. 물론 IRB 위원들도 그 수준이 천차만별인 점이 있고, 자기 의료기관의 연구에 주관적인 호의를 베풀 위험이 도사리고 있으므로 각 기관 IRB와 중앙 IRB의 이중 승인을 받는 구조로 가면 충분할 것이다. 이런 구조로 가면 IRB도 독립적인 안전성 검토의 책임과 권한이 강화되는 부대 효과도 있다. 부디 식약처의 갑질로 비교적 안전성이 담보된 획기적인 연구가 4년이나 지체되는 안타까운 현상이 사라지고, 각 기관 IRB와 중앙 IRB의 이중 승인 구조로 가서 4개월로 축소되기를 바란다. 추가로 허가초과의약품의 사용에 대해서도 각 기관 IRB 및 관련 학회의 검토로 가는 것이 바람직하지, 식약처가 검토할 사안이 아님을 첨언한다.  ※칼럼은 개인 의견으로 본지 편집방향과 일치하지 않을 수 있습니다.

메디칼타임즈=문성호 기자시신경척수염 범주질환(NMOSD, Neuromyelitis Optica Spectrum Disease)은 중추신경계를 공격하는 자가 면역 질환으로, 심할 경우 실명으로 이어질 수 있는 중증희귀질환이다. 일상 생활에서 시력이 큰 영향을 미치는 만큼 환자들에게는 공포 그 자체다. 더 큰 문제는 일부 NMOSD 환자들은 지속적인 재발을 겪는다는 것. 이 때문에 NMOSD 치료도 재발을 방지하고 그에 따른 장애를 방지하는 것이 매우 중요하다. 하지만 국내 NMOSD 환자의 치료 환경을 살펴보면 진료 가능한 의료기관 확대서부터 치료제 보험급여 문제까지 해결해야 할 과제들이 산적하다. 김호진 대한신경면역학회장(국립암센터 신경과‧사진)은 최근 만난 자리에서 중증희귀질환인 NMOSD 치료 환경 개선을 위해선 의학계와 환자, 정부의 유기적인 협조체계 구축이 필요하다고 강조했다.  삶 무너지는 NMOSD "의료기관 진단체계 갖춰야"시신경은 눈의 정보를 뇌에 전달해주는 중추신경의 일부다. 척수는 모든 정보를 연결해주는 다리 역할을 한다. NMOSD 중추신경계를 공격하는 자가 면역질환으로 시신경과 척수에 염증이 많이 생기는 것이 특징이다.이 같은 NMOSD의 경우 10년 전만 해도 '아시아형 다발성경화증'으로 불리며 오진하는 사례가 많았다고. 국립암센터 연구실에서 만난 김호진 신경면역학회장은 국내 열악한 시신경척수염 진료 환경 탓에 자신의 외래 진료 대부분을 해당 환자 진료에 할애하고 있다. 이 때문에 국내 시신경척수염 환자 치료의 있어 최종 종착지로 불리고 있다.김호진 회장은 "질환을 정확히 규명할 수 있는 바이오마커가 2004년 발견됐다. 이전에는 다발성경화증으로 오진을 많이 했으며 일부 일본 연구자들은 NMOSD을 아시아형 다발성경화증으로 여겼었다"며 "국내에서도 NMOSD이 질환으로 인정받고 정부로부터 산정특례를 받은 것은 2016년으로 불과 몇 년이 되지 않았다"고 말했다.그는 "시신경이 주요 표적인 탓에 NMOSD 발병 시 실명의 위험이 큰 데다 척수염으로 오면 하지마비가 될 수 있다"며 "현재로서는 시신경이 40%, 척수염이 40% 또 나머지가 한 20% 정도로 보면 된다"고 설명했다.신경면역학회에 따르면, 2017년 기준 10만명 당말 3.56명 정도가 NMOSD이 발병하는데 국내에는 약 1000명 이상의 환자가 있을 것으로 추산된다. 국내 NMOSD의 평균 발병 연령은 43세로 보고 됐으며, 남성보다 여성에서 4.7배 더 흔히 발병하고 있다. 즉 환자 대부분 활발히 사회생활을 하는 성인이다.이 가운데 김호진 회장은 아직까지 NMOSD가 산정특례 대상 질환으로 포함되긴 했지만, 중증 희귀질환으로 환자들이 어느 지역에서나 편히 진료 받을 수 있는 의료 환경은 되지 못한다고 설명했다.김호진 회장은 "NMOSD은 첫 발병부터 위험한데 질환을 제대로 진단받지 못하는 경우가 많다"며 "눈에 문제가 생겨 안과를 내원했다 다른 치료를 받고 괜찮아지면 치료를 중단 하는 경우가 많다. 신경과 전문의에게도 이 질환이 생소한데, 안과 전문의는 더 생소할 수 있기 때문"이라고 밝혔다.그는 "그래도 지금은 홍보활동을 벌여 안과에서 신경과로 오는 환자들도 많다. 안타까운 것은 제때 치료가 안 돼서 처음 내원했을 때 이미 장애가 생긴 환자도 많다는 것"이라며 "첫 번째 공격에서는 좀 회복력이 있지만, 어느 정도 회복됐다 하더라도 재발이 또 될 수 있다"고 질환의 인식개선 필요성을 강조했다.의료행위서부터 치료제까지 허들 "문턱 낮춰야"현재 NMOSD 치료는 급성기 치료와 재발방지 이렇게 두 가지로 나뉜다. 급성기 치료의 경우 혈장교환술을 하게 된다. 여기서 혈장교환술은 기계로 피를 뽑아 나쁜 것을 걸러내고 정상적인 혈액을 다시 몸에 주입하는 방식으로 혈액투석과 비슷하다.미국이나 유럽의 경우 혈장교환술의 필요성을 인식하고 적극 권고하고 있다는 것이 김호진 회장의 설명이다.하지만 국내에서는 아직까지 건강보험 급여로 적용받지 못해 비급여로 환자 단위로 승인받아 이뤄지고 있는 실정이다.김호진 신경면역학회장은 최근 희귀질환치료제의 급여 확대 속에서 소아 뿐만 아니라 성인 환자를 대상으로 한 급여 확대 논의도 적극적으로 이뤄져야 한다고 강조했다. 김호진 회장은 "급성기 치료로 스테로이드만으로 치료가 어려운 절반 정도의 환자를 대상으로 혈장교환술을 시행한다. 빨리 혈장교환술을 할 수 있어야 환자들의 치료 예후가 좋을 수 있다"며 "국내는 급여 문제가 있다. 비급여인 데다 환자 단위로 승인을 받고 있어 아주 심한 환자만 해주거나 스테로이드 반응 보고 기다렸다가 해주고 있는 상황"이라고 국내 진료환경 현실을 지적했다.그는 "더구나 시신경척수염은 반복적으로 재발하는 질환이라 실명이나 하반신 마비 등 생활에 직접적인 영향을 주는 증상이 나타날 수 있다"며 "급한 불을 끄기 위한 치료 만큼 재발을 막는 치료도 중요하다. 선제적인 치료가 중요하다는 의미로 신경은 마비되면 회복이 매우 힘들기 때문"이라고 개선 필요성을 역설했다.여기에 더 큰 문제는 치료제 급여 문제. 국내에 경우 지난해 솔리리스(에쿨리주맙)을 포함해 3개 약제가 NMOSD 허가받았지만 급여 문제가 발목을 잡고 있는 상황.이 가운데 김호진 회장은 선제적인 치료가 중요한 NMOSD의 특성 상 오히려 적극적인 급여 적용이 미래 건강보험 재정을 절감할 수 있는 방안이라고 제시했다. 다시 말해, 자가면역질환 치료를 위한 진료 환경의 발전 속도에 행정력이 뒷받침하지 못하고 있다는 뜻이다.김호진 회장은 "2015년 한 약물이 허가초과로 보험급여를 받을 수 있게 됐다. 이 약제는 1차 치료제를 먼저 써서 불응할 경우에만 보험급여가 되는데, 아이러니하게도 급여가 되는 1차 치료제가 없는 실정"이라며 "급여가 되지 않을 환자에게 큰 부담이 된다. 게다가 최근 허가는 됐지만 아직 보험급여가 안된 약도 있어서 환자들이 애타게 기다리고 있다"고 현재 상황을 전했다.그는 "리툭시맙의 경우 치료제를 투여 받은 환자들은 처음에만 투약 비용 때문에 차이가 생겼지만, 치료받은 환자와 그렇지 않은 환자의 치료 과정에서 전체 의료비는 결과적으로 차이가 없었다"며 "오히려 치료제를 쓰지 않을 경우 장애로 인한 손실이 더 컸다. 시신경척수염은 재발을 막기 위한 선제적인 치료, 장애를 막기 위한 치료가 매우 중요하다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자국내 연구진이 발생 빈도가 낮지만 치료가 굉장히 까다로운 것으로 알려진 '침샘관암' 치료옵션을 제시해 눈길을 끌고 있다.특히 해당 임상연구는 국가 전략 프로젝트로 운영된 K-MASTER 사업단 지원이 밑바탕이 돼 그 의미를 더하고 있다.왼쪽부터 셀트리온 허쥬마(트라스트주맙)와 삼양홀딩스의개량신약 나녹셀(도세탁셀무수물) 제품사진이다.9일 대한항암요법연구회에 따르면, 지난 3일(현지시간)부터 7일까지 미국 시카고에서 온·오프라인으로 개최된 미국임상암학회 연례학술대회(American Society of Clinical Oncology 2022, 이하 ASCO 2022)에서 국내 연구자들의 구연 및 포스터 등 총 270건의 발표가 진행됐다. 학술대회에서 항암요법연구회 회원이 주연구자로 참여한 연구 결과가 35건, 공동저자로 참여한 연구가 105건 발표됐다.이 가운데 셀트리온 허셉틴 바이오시밀러 허쥬마(트라스트주맙)와 삼양홀딩스의 개량신약 나녹셀(도세탁셀무수물)을 활용한 병용임상 연구가 주목을 받고 있다. 연세암병원 이지윤 교수(종양내과)가 발표한 HER2 양성 침샘관암 대상 '트라스투주맙+도세탁셀무수물(나녹셀)' 병용요법 다기관(16개) 2상 임상연구 발표가 그것이다.삼성서울병원 안명주 교수(혈액종양내과)가 연구책임자(PI)로 지난 2018년부터 진행한 해당 임상은 HER2 양성 침샘관암 43명의 환자를 대상으로 진행됐다. 여기서 침샘암은 발생 빈도가 낮지만 치료가 굉장히 까다로운 암종으로, 다른 암에 비해 병리 진단 기준별로 매우 다양한 종류의 암세포와 조직으로 이뤄져 있다. 침샘암 중에서도 침샘관암종은 고악성도 침샘암종으로 분류되는 대표적인 암종으로 질병 진행과 전이가 빨라 예후가 좋지 않아 충분한 임상 경험을 보유하는 것이 매우 중요하다.  임상 결과, 객관적 반응률(ORR)은 67%, 무진행 생존기간 중앙값(mPFS) 8.2개월, 전체 생존기간 중앙값(mOS) 23.3개월으로 나타났다. 가장 공격적인 침샘 악성종양 중 하나인 침샘관암종 영역에서 우수한 효과를 보인 것이다.삼성서울병원 안명주 교수연구를 주도한 안명주 교수는 "침샘관암 환자 중 30% 가량이 유방암에서 발견되는 HER2 양성인 경우다. 그래서 유방암 치료에 활용되는 허셉틴 바이오시밀러 '허쥬마'와 '나녹셀'를 활용했다"며 "전국 15개 두경부암센터가 참여한 다기관 연구를 통해 긍정적인 임상결과를 얻게 됐다"고 설명했다.그는 "사실 몇 년 전 일본에서 허셉틴을 활용한 유사한 임상연구를 한 바 있다"며 "이번 연구가 조금 다른 것은 허셉틴 바이오시밀러인 허쥬마와 삼양홀딩스의 개량신약인 나녹셀을 활용해 굉장히 좋은 효과를 나타냈다는 것"이라고 의미를 부여했다.한편, 안명주 교수는 이번 임상연구가 지난 5년 간 국가 프로젝트로 운영됐던 K-MASTER 사업단의 지원 속에서 얻어진 결과라 더 큰 의미를 가진다고 설명했다.고대안암병원 김열홍 교수(혈액종양내과) 주도로 운영된 K-MASTER 사업단은 운영이 종료된 지난해 말까지 1만명의 달하는 암 환자 임상 유전체 데이터와 20개 임상시험 진행하는 성과를 거둔 바 있다. 안명주 교수가 진행한 이번 임상연구도 K-MASTER 사업단 'KM-11' 연구로 불리며 이들의 지원 속에서 거둔 것으로 앞으로 오프라벨로 불리는 '허과초과' 사용 요법을 통해 임상현장에서 활용될 전망이다.그는 "국내 식약처의 정식 사용허가를 받기는 어렵다. 허가초과 사용 신청을 통해 임상현장에서 활용될 수 있다"며 "연구자 주도로 한 임상이기에 정식 허가를 받기 어려운 점이 존재한다"고 평가했다. 이어 "지난 5년 간 정부 예산 지원 속에서 운영된 K-MASTER 사업단의 지원 속에서 이뤄진 긍정적인 결과이기에 의미 있다"며 "다기관 연구를 통해 많은 의료기관의 지원도 있었기에 가능했다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자성조숙증 환자가 한 해 13만명에 육박한 가운데 관련 의약품 시장에 기이한 현상이 벌어지고 있다.환자를 진단하기 위한 '시약'은 부족한 데 반해 치료제로 사용되는 성장호르몬 주사 시장은 급성장하고 있는 것이다. 보험당국도 이와 관련된 급여기준 개선 필요성을 인식하고 있는 것으로 나타났다.8일 의료계와 제약업계에 따르면, 성조숙증 '진단 시약'으로 처방되고 있는 주사제 품목이 지난해 3월부터 공급이 중단된 후 1년 3개월이 지난 현재까지 계속되고 있는 것으로 나타났다. 해당 품목은 한독이 국내 공급했던 '렐레팍트 LH-RH(고나도렐린아세트산염)'이다.원 개발사인 사노피가 이 품목을 지난해 3월 공급 중단 결정을 내리면서 국내에 성조숙증 진단 시약의 씨가 마른 것.이 때문에 임상현장에서는 한국페링제약 '데카펩틸주' 등에 대해 허가 초과 사용 승인을 신청한 뒤 이를 성조숙증 진단 시약으로 활용하고 있는 것으로 확인됐다.데카펩틸주는 호르몬 의존성 전립선암이나 자궁내막증 및 자궁근종, 9세 이하 여아 및 10세 이하 남아의 중추성 사춘기조발증에 허가된 전문의약품이다. 성조숙증 진단 시약으로 허가받지 않은 약물을 임시방편으로 건강보험심사평가원에 허과 초과 사용 승인 신청을 하면서 임기응변식 처방을 하고 있는 것. 실제로 심평원이 국회에 제출한 '최근 3년 성조숙증 진단시약 허가초과 사용신청 현황' 자료에 따르면, 2020년 31개소에 불과했던 신청 기관수가 2021년 63개소로 2배 이상 급증했다. 렐레팍트 주사제를 구하지 못한 병원들이 데카펩틸 주사제로 대체해 진단을 내리고 있는 셈이다.소아내분비학회 임원인 A대학병원 교수는 "렉레팍트 주사제가 남은 병원들은 그나마 잔여분을 활용하면서 해당 품목이 재수입될 때 까지 일단 버텨야 한다"며 "이 과정에서 데카펩틸주를 심평원에 허가 초과로 신청하면서 성조숙증 진단에 활용하는 방안을 공유하고 있다"고 전했다.성장클리닉을 운영 중인 또 다른 대형병원 교수는 "태국 등에서 좋은 결과를 얻었다는 논문 등이 제시되면서 국내에 일부 병원들이 이미 심평원에 허가 또는 신고 범위 초과 약제 비급여 사용 승인을 제출해 건강보험 급여 처리를 받고 있다"고 전했다.이어 "전국적으로 성조숙증 환자 진단에 어려움을 겪고 있는데 정부는 손을 놓고 있는 상태"라며 "복지부나 식약처, 심평원이 적극적으로 나서야 한다"고 주장했다."시약은 없는데…" 성장호르몬 주사제 '승승장구'성조숙증 진단시약이 '씨가 말랐다면' 치료제로 쓰이는 성장호르몬 주사제 시장은 날이 갈수록 급성장하고 있다. 성조숙증은 사춘기에 성호르몬의 분비가 증가해 2차 성징이 지나치게 빨리 나타나는 경우를 의미한다. 성조숙증이 나타나는 아이는 2차 성징이 빨리 나타나면서 성장 속도가 일시적으로 증가하지만, 골단 융합이 조기에 이루어져 성장판이 일찍 닫히고 최종 성인키가 평균 키에 한참 못 미치게 된다. 이러한 결과를 예방하기 위해 성조숙증 환자에 성장호르몬 치료를 병행하는 것이 일반적이다.이 가운데 진단시약 부족 속에서도 임기응변으로 성조숙증 진단, 환자가 급증하면서 성장호르몬 주사제 시장이 커지고 있는 형국이다. 성장호르몬 주사제 시장은 LG화학이 주도했다. 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면, 대표 품목인 유트로핀의 경우 2020년 554억원 매출을 거둔데 이어 2021년 711억원이라는 역대급 성적표를 기록했다.올해 1분기도 210억원의 매출을 기록, 전년 같은 기간(155억원) 대비 36% 성장한 것으로 집계됐다.뒤이어 시장을 형성 중인 ▲동아에스티 '그로트로핀투' ▲머크 '싸이젠'·▲노보노디스크 '노디트로핀' 등도 성장세를 이어갔다. 올해 1분기에도 모두 두 자릿수대의 성장률을 기록하면서 기존 매출 기록을 연이어 경신하고 있다.또 다른 제약업계 관계자는 "국내에서 출산율이 사회적인 문제로 여겨지고 있는데 반해 성장호르몬 주사제 시장은 계속 커지고 있는 기이한 상황"이라며 "보험 급여 확대의 영향도 있지만 워낙 비급여 시장이 큰 상황이다. 비급여 시장의 성장 속에서 계속 주사제 매출도 늘어날 것 같다"고 전망했다.한편, 성조숙증 진단과 치료를 둘러싼 기이한 현상이 벌어지면서 심평원도 관련 사항에 예의주시하고 있다. 이와 관련된 급여기준 개선 필요성을 내부적으로 인지하고 있는 것.성조숙증은 성호르몬이 여아는 8세 이전, 남아는 9세 이전에 분비돼 사춘기 징후가 나타나는 현상을 말한다.반면 현재 성조숙증 치료를 위한 성장호르몬 주사제 활용 시 투여시작은 여아 9세(8세 365일), 남아는 10세(9세 365일)미만이며, 투여종료는 여아 11세(11세 364일), 남아는 12세(12세 364일)까지 건강보험이 적용된다.결국 진단과 급여기준 간의 1년간의 '기간'의 차이가 임상현장에서 발생하고 있는 상황.심평원 관계자는 "여아를 기준으로 성조숙증 진단기준에는 8세 미만에 증상이 나타나야 하는데 급여기준에는 9세 이전에 증상이 나타나면 치료를 할 수 있도록 해놨다"며 "이는 건강보험 급여로 아이의 성조숙증 확인 과정을 거침에 따른 시간상의 차이를 극복함에 따른 조치"라고 평가했다.그는 "다만, 급여기준 상에 성조숙증의 명확한 진단기준이 포함될 필요가 존재한다"며 "진단기준을 명확 시 해 성조숙증 환자의 성장호르몬 주사 투여의 적절성을 담보할 필요가 있다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자코로나 치료에서 존재감을 키우고 있는 류마티스 관절염 치료제 악템라(성분명 토실리주맙)가 가운데 3월부터 허가초과(오프라벨)에서 정식처방 전환이 이뤄질 예정이다.지난해 7월부터 중증 코로나 환자를 치료하는 대형병원을 중심으로 악템라의 오프라벨 처방이 늘자 정부가 급여카드를 꺼낸 셈.악템라 제품사진.24일 정부에 따르면 JW중외제약이 국내 판매 중인 자가면역질환 치료제 악템라를 3월 1일부터 코로나 치료에 사용할 경우 건강보험 급여를 적용할 예정이다.JW중외제약이 공급 중인 악템라는 체내에서 염증을 유발하는 '인터루킨-6(IL-6)' 단백질과 수용체의 결합을 저해하는 기전의 항체 약물이다. 류마티스 관절염과 전신형 소아 특발성관절염, 다관절형 소아 특발성관절염, 사이토카인방출증후군(CRS) 등 다양한 자가면역질환 치료에 사용된다.지난해 상반기 란셋(LANCET)에 악템라가 코로나 중증 악화 비율을 낮추는 동시에 사망 위험까지 감소시키는 효과를 증명하는 연구 결과가 발표되면서 주목도가 높아진 바 있다.특히, 미국 식품의약국(FDA)에 이어 유럽 의약품청(EMA)이 악템라를 코로나 중증 환자 치료제로 승인했다는 점도 코로나 치료제 활용 빈도를 높이는 데 역할을 했다.다만, 국내에서는 아직까지 악템라가 코로나 중증환자 대상 치료제로 긴급승인 받지 못해 의료진의 판단에 따라 사용되는 허가초과(오프라벨) 방식으로 활용됐었던 상황.제약업계에 따르면 이 같은 오프라벨 방식으로 코로나 중환자를 치료중인 대학병원은 55개에 육박했었다.이에 따라 대한감염학회, 대항균요법학회 등 전문학회는 코로나 중증환자 치료제로 악템라를 활용해야 한다는 내용의 의견서를 보건복지부 등에 제출한 것으로 전해졌다.감염학회 임원인 고대안산병원 최원석 교수(감염내과)는 "팍스로비드라는 경구 치료제가 도입됐지만 이는 경증 환자가 대상"이라며 "대형병원에서 전담하고 있는 중환자 치료 관점에서는 쓸 수 있는 치료제가 렘데시비르 등 몇 가지가 되지 않는다. 여전히 임상 현장에서는 치료제에 대한 미충족 수요(un-met needs)가 존재한다"고 전했다.그는 이어 "이 때문에 코로나 중환자 치료에서 악템라에 대한 수요가 있다. 중환자가 절대 다수가 있는 것은 아니지만 이들에게 쓸 수 있는 치료제 옵션이 한정적이기 때문"이라고 설명했다.악템라의 급여적용과 관련해 보건복지부는 "3월 1일부터 건강보험 급여를 적용할 수 있도록 관련 규정 개정을 준비 중에 있다"고 밝혔다.사실상 국민건강보험공단이 JW중외제약과 악템라 80·200·400mg 제품을 코로나 치료에 사용 시 가격과 관련된 내용의 협상을 마쳤다는 의미.현재 악템라의 비용은 80mg는 13만4263원, 200mg는 30만6166원, 400mg는 53만7060원이며 SC(피하주사) 제형 제품은 34만5682원이다.일반적인 관점에서 이번 급여적용이 산정특례가 아니고 악템라가 중증약제가 아니라는 점을 고려했을 때 환자는 해당 비용의 30%만 부담하게 된다.하지만 그간 정부가 허가한 다른 코로나 치료제를 무료로 처방했다는 점을 고려했을 땐 환자부담금은 없을 것이라는 게 복지부의 설명이다.복지부 관계자는 "코로나 치료제는 건강보험이 적용되면 공단 부담금은 공단이 지불하고 환자 부담금은 질병청과 보건소를 통해서 청구가 되는 시스템"이라며 "기존 치료제와 마찬가지로 환자 부담금은 30%로 책정되지만 다른 코로나 치료제처럼 환자가 부담하는 비용은 없다"고 말했다.아이큐비아 자료 메디칼타임즈 재구성악템라 공급 국내 물량 의문부호…급여 전환 여파 우려한편, 악템라가 코로나 중증치료에서 급여로 전환되면서 물량 수급이 원활할 것인지에 대한 우려도 제기되고 있다.의약품 시장조사기관 아이큐비아에 따르면, 악템라의 국내 매출은 2019년 약 130억원의 매출을 기록한 데 이어 2020년 약 150억원으로 늘어났다. 여기에 2021년 3분기까지 약 131억원을 기록하면서 매출 성장 폭이 커졌다.JW중외제약 관계자는 "지난해 하반기부터 코로나 중증 환자 치료 목적으로 오프라벨 사용 신청이 늘어난 것은 사실"이라며 "구체적으로 4분기에 집중돼 있다"고 전했다.문제는 악템라의 경우 JW중외제약이 지난 2009년 일본 쥬가이제약과 계약 이후 일본에서 제조한 악템라 원료와 완제 의약품만 수입하도록 허가받았다는 점.올해 생산 예정인 원료와 완제 의약품 배정이 마무리된 것으로 알려진 상태다. 즉, 기존 류마티스 관절염 환자에 더해 코로나 환자 치료에까지 활용 폭이 커진다면 향후 물량 공급에 어려움을 겪을 수 있다는 게 제약업계의 시선이다. 다만, 현 상황에서 악템라가 코로나 중증 환자 치료에 활용 되더라도 물량 부족 예측이 어렵다는 시각도 있다.대한류마티스학회 이상헌 회장(건국대병원)은 "코로나 중증 환자 치료에 악템라가 활용되고 있다고 해서 공급 부족 가능성을 내다보기는 어렵다"면서도 "경구치료제인 팍스로비드가 공급이 되고 있고 경증 비율이 높은 오미크론이 우세종이 된다면 상황은 달라질 수 있어 예측하기 쉽지 않은 상황"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자류마티스 관절염 치료제인 악템라(토실리주맙)의 존재감이 커지고 있다.중증 코로나 환자 치료에 렘데시비르와 함께 악템라가 활용되면서 임상 현장에서 중증 코로나 환자 치료제로 긴급 승인해야 한다는 의견이 커지고 있는 것. 하지만 일각에서는 이로 인한 물량 문제를 지적하는 목소리도 나온다.28일 의료계와 제약업계에 따르면, 지난해 7월부터 중증 코로나 환자를 치료하는 대형병원을 중심으로 악템라 처방이 이어지고 있는 것으로 파악됐다.JW중외제약이 공급 중인 악템라는 체내에서 염증을 유발하는 '인터루킨-6(IL-6)' 단백질과 수용체의 결합을 저해하는 기전의 항체 약물이다. 류마티스 관절염과 전신형 소아 특발성관절염, 다관절형 소아 특발성관절염, 사이토카인방출증후군(CRS) 등 다양한 자가면역질환 치료에 사용된다.이 가운데 지난해 상반기 란셋(LANCET)에 악템라가 코로나 중증 악화 비율을 낮추는 동시에 사망 위험까지 감소시키는 효과를 증명하는 연구 결과가 발표되면서 주목도가 한층 커지고 있는 상황.여기에 미국 식품의약국(FDA)에 이어 유럽 의약품청(EMA)이 악템라를 코로나 중증 환자 치료제로 승인하면서 류마티스 관절염뿐만 아니라 코로나 치료제로도 활용 빈도가 커지고 있다. 하지만 국내에서는 아직까지 악템라가 코로나 중증환자 대상 치료제로 긴급승인 받지 못해 의료진의 판단에 따라 사용되는 허가초과(오프라벨) 방식으로 활용되고 있는 상황.제약업계에 따르면, 이 같은 오프라벨 방식으로 코로나 중환자를 치료중인 대학병원은 55개에 육박한다. 이에 따라 대한감염학회, 대항균요법학회 등 전문학회는 코로나 중증환자 치료제로 악템라를 활용해야 한다는 내용의 의견서를 보건복지부 등에 제출한 것으로 전해졌다.자료 출처 : 의약품 시장조사기관 아이큐비아감염학회 임원인 고대안산병원 최원석 교수(감염내과)는 "팍스로비드라는 경구 치료제가 도입됐지만 이는 경증 환자가 대상"이라며 "대형병원에서 전담하고 있는 중환자 치료 관점에서는 쓸 수 있는 치료제가 렘데시비르 등을 몇 가지가 되지 않는다. 여전히 임상 현장에서는 치료제에 대한 미충족 수요(un-met needs)가 존재한다"고 전했다.그는 "이 때문에 코로나 중환자 치료에서 악템라에 대한 수요가 있다. 중환자가 절대 다수가 있는 것은 아니지만 이들에게 쓸 수 있는 치료제 옵션이 한정적이기 때문"이라며 "전문학회에서도 필요성은 있다고 의견을 전달했다. 임상현장에서 쓸 수 있도록 하는 방안 마련이 필요하다"고 말했다.필요성 커지는 데 '악템라' 정작 공급중단 우려문제는 코로나 중증환자 치료에서 악템라의 존재감이 커지면서 제약업계 중심으로 국내 물량이 부족할 수 있다는 우려가 나오고 있다는 점.악템라의 경우 JW중외제약이 지난 2009년 일본 쥬가이제약과 공동 개발 및 독점 판매 계약을 체결해 국내에 공급을 전담하고 있다. 문제는 JW중외제약이 일본에서 제조한 악템라 원료와 완제 의약품만 수입하도록 허가받았는데 올해 생산 예정인 원료와 완제 의약품 배정이 마무리됐기 때문이다.이 때문에 제약업게에서는 기존 류마티스 관절염 환자에 더해 코로나 환자 치료에까지 활용 폭이 커진다면 향후 물량 공급에 어려움을 겪을 수 있다는 우려를 제기하고 있다.실제로 의약품 시장조사기관 아이큐비아에 따르면, 악템라의 국내 매출은 해를 거듭할수록 성장하고 있다. 2019년 약 130억원의 매출을 기록한 데 이어 2020년 약 150억원으로 늘어났다. 여기에 2021년 3분기까지 약 131억원을 기록하면서 전년도의 기록을 갈아치울 태세다.JW중외제약이 공급 중인 자가주사 형태 악템라 제품사진이다.지난해 말 코로나 중환자가 급증하면서 악템라의 오프라벨 사용이 급증한데 따른 상황이라는 것이 제약사 측의 설명.JW중외제약 관계자는 "지난해 하반기부터 코로나 중증 환자 치료 목적으로 오프라벨 사용 신청이 늘어난 것은 사실"이라며 "구체적으로 4분기에 집중돼 있다"고 전했다.이 때문에 제약업계에서는 악템라의 공급중단 우려를 해소하기 위해선 코로나 중증 환자 치료제로 긴급 승인하는 등의 방법으로 정부 차원에서 문제 해결에 나서야 한다는 의견이 지배적이다.자칫 코로나 중증 환자 치료도 놓치고 기존 류마티스 관절염 환자 치료에도 문제가 발생할 수 있다는 우려에서다.대한류마티스학회 이상헌 회장(건국대병원)은 "코로나 중증 환자 치료에 악템라가 활용되고 있다고 해서 향후 물량이 부족할 수 있다는 예측을 섣불리 내기는 어렵다"면서도 "악템라의 경우 정맥주사와 자가주사인 프리필드시린지 형태로 나뉘는데 코로나 중증환자 치료에 활용이 커지면 질환 조절이 가능한 환자는 자가주사 처방으로 변경하는 것을 고려할 수 있다"고 설명했다.  그는 "경구치료제인 팍스로비드가 공급이 되고 있고 경증 비율이 높은 오미크론이 우세종이 된다면 상황은 달라질 수 있다"며 "아직까지는 예측하기 쉽지 않은 상황"이라고 전했다.

메디칼타임즈=박양명 기자 항암제 요양급여 기준 설정 등을 평가하는 9기 암질환심의위원회(이하 암질심)가 새롭게 구성됐다. 임기는 2023년 11월까지 2년이다. 위원장에는 삼성서울병원 혈액종양내과 임호영 교수가 맡는다. 임호영 교수는 9기 암질심 위원장으로 호선됐다. 건강보험심사평가원은 지난 15일 제9기 암질심 위원을 대상으로 비대면 워크숍을 열었다. 워크숍에서는 새롭게 구성된 제9기 암질심 위원에게 위촉장을 수여하고 참석한 위원 중 호선으로 임호영 교수를 위원장으로 선출했다. 워크숍에서는 ▲위원회의 역할 및 관련 규정 ▲항암제 급여기준 설정 원칙 및 절차 ▲항암제 1·2군 급여기준 정비 내용 ▲허가초과 항암요법 평가 ▲임상연구의 항암제 표준요법 요양급여 적용 등 효율적인 심의를 위해 필요한 내용을 공유했다. 암질심은 대한의사협회, 대한병원협회, 대한의학회, 환자단체연합회, 한국보건경제정책학회 등 13개 단체에서 혈액종양 및 보건경제분야 전문가를 추천 받아 총 42명으로 구성됐다. 심평원은 제9기 암질심 운영의 기본 방향은 '전문성 및 청렴성 제고'로 설정했다. 임호영 위원장은 "전문성을 바탕으로 공정하게 직무를 수행해 국민 건강과 보건의료 질 향상에 기여할 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자 "정부가 근본 해결책을 찾아줘야 하는데 너무 수동적으로 대응한다." 이는 지방 종합병원 소아과장이 성조숙증 진단시약 '공급중단'을 두고서 기자에게 한 하소연이다. 사정은 이렇다. 성조숙증 국내 환자가 코로나 장기화가 겹치면서 최근 급증양상을 보이지만 정작 건강보험 급여로 이를 진단할 수 있던 유일한 '시약'은 올해 3월부터 공급이 중단된 것이다. 해당 품목은 한독이 국내 공급하던 '렐레팍트 LH-RH(고나도렐린아세트산염)'이다. 원 개발사인 사노피가 이 품목을 3월에 공급 중단 결정을 내리면서 국내에 성조숙증 진단 시약의 씨가 마른 것. 수도권 대형병원 중심으로는 남이 있는 렐레팍트 주사제로 근근이 버티고 있지만, 지방에서는 이미 공급이 끊기면서 성조숙증 환자도 진단하지도 못하는 상황에 빠졌다고. 문제는 렐레팍트 주사제가 성조숙증 진단 시약으로 유일한 품목이라는 점이다. 동일 성분이라고 할 수 있는 한국페링제약의 루트렐레프주(초산고나도렐린)도 이미 유효기간 만료로 국내 시장에서 철수한 지 오래다. 건강보험 급여로 성조숙증을 진단할 수 있는 방법이 사실상 없어졌다고 봐도 무방하다. 임상현장에서 더 분통을 터뜨리는 것은 관련된 정부의 대응이다. 시쳇말로 '의사 알아서 하라는 식'이다. 성조숙증 진단으로 식약처 허가받지 않은 다른 의약품을 갖고 의사들이 각자 근거 논문을 찾아 이를 근거로 건강보험심사평가원에 '허가초과'로 신청해 승인받아 쓰고 있는 상황. 동시에 관련 학회는 제약사를 돌아다니며 중단됐던 진단시약의 재공급 요청을 하는 신세가 됐다. 지방의 한 종합병원 소아과장은 "남아있는 렐레팍트 주사제를 선점하기 위해 전쟁이 벌어지고 있다"며 "하나 밖에 없는 약물이 공급중단 됐는데 정부가 근본적인 해결책을 찾아줘야지 자신들이 할 수 있는 것이 없다며 수동적 태도로 일관하고 있다"고 분통을 터뜨렸다. 사실 글로벌 제약사의 의약품 공급중단에 따른 국내의 진료차질은 어제 오늘 일은 아닌 문제다. 실제로 정부도 몇 년 전부터 희귀질환 의약품부터 치료재료까지 공급중단 문제를 사전에 차단하기 위해 제약사로부터 공급 서약서를 받는 등 다양한 정책대안을 제시해오기도 했다. 하지만 이 같은 주사제나 의약품 공급중단 문제를 바라보는 관련 공공기관 별로는 온도차가 존재하는 것 아닐까. 자신의 업무가 아니라고 '다른 곳 찾아가 보라'는 식의 답변이 아닌 제도의 사각지대를 찾아 먼저 해결해주는 능동적 태도가 아쉬울 따름이다.

메디칼타임즈=문성호 기자 국내에서 성조숙증 환자의 증가세가 심상치 않다. 2015년 8만명 대였던 환자수가 2020년 13만명을 넘어서는 등 급증 양상을 보이면서 이제는 사회적 문제로 인식해야 한다는 의견마저 나오고 있다. 이에 대해 의학계와 임상현장에서는 코로나 대유행의 장기화로 야외 활동량이 줄면서 소아청소년 성조숙증 환자가 더 급증할 것이란 전망도 나오고 있다. 이러한 가운데 최근 성조숙증 환자를 가려낼 수 있는 '진단 시약'의 공급이 중단되면서 일선 의료현장이 혼란이 발생하고 있는 것으로 확인됐다. 자료사진. 본 사진은 기사의 이해를 돕기 위한 것입니다. 건강보험 급여 대상 중 유일했던 '진단 시약'의 공급이 중단되면서 가뜩이나 코로나 장기화로 급증하고 있는 성조숙증 환자의 진단마저 쉽지 않은 상황이 전개되고 있는 셈이다. 상반기 제약사 측 공급중단…하반기부터 본격 영향 4일 의료계와 제약업계에 따르면, 성조숙증을 '진단 시약'으로 처방되고 있는 주사제 품목이 지난 3월부터 공급이 중단되면서 임상 의사들이 속앓이를 하고 있는 것으로 확인됐다. 해당 품목은 한독이 국내 공급하고 있는 '렐레팍트 LH-RH(고나도렐린아세트산염)'이다. 원 개발사인 사노피가 이 품목을 3월에 공급 중단 결정을 내리면서 국내에 성조숙증 진단 시약의 씨가 마른 것. 식약처에 따르면, 렐레팍트 주사제의 2020년 수입실적은 약 11억 3226만원 수준이다. 2015년 6억 5058만원이었던 것을 고려하면 증가한 실적이지만 기대보다는 저조한 것이 현실이다. 문제는 렐레팍트 주사제가 성조숙증 진단 시약으로 유일한 품목이라는 점이다. 동일 성분이라고 할 수 있는 한국페링제약의 루트렐레프주(초산고나도렐린)도 이미 유효기간 만료로 국내 시장에서 철수한지 오래다. 이로 인해 의료 현장에서는 진단 시약이 부족해 성조숙증 환자를 진단하지도 못하는 상황에 빠진 것이 현실이다. 성조숙증 진단은 '성선자극 호르몬분비 호르몬'을 투여한 후 15~30분 간격으로 2시간 동안 혈액에서 황체화 호르몬(LH), 난포자극 호르몬(FSH) 농도를 측정한다. 황체화 호르몬의 최고 농도가 5IU/L 이상이면 활성화되었다고 판단하고 성조숙증으로 진단을 내리게 된다. 자료 출처 : 건강보험심사평가원 즉 성조숙증 진단과정에서 '성선자극 호르몬분비 호르몬'이 역할을 하게 되는데 이를 진단하는 것이 바로 렉라팍트 주사제다. 익명을 요구한 지방의 소아청소년과 교수는 "렉레팍트가 국내에 수입되지 않으면서 전국적으로 성조숙증 진단에 어려움이 있는 상태"라며 "가뜩이나 코로나 대유행을 거치면서 성조숙증 환자가 급증하는 양상인데 약물 공급까지 차질을 빚는 상황에 보건당국이 어떠한 대비를 했는지 의문스럽다"고 한탄했다. 진단 어려워진 성조숙증 '오프라벨'로 임기응변 그렇다면 의료현장에서는 진단시약 공급중단을 어떤 방식으로 대응하고 있을까. 취재 결과, 렉레팍트 주사제의 공급이 중단되면서 일부 병‧의원은 다른 약물을 '허과 초과 약제 사용 승인제도', 즉 '오프라벨' 방식을 거쳐 임기응변식으로 처방하고 있는 것으로 나타났다. 다시 말해, 성조숙증 진단 시약으로 허가받지 않은 약물을 임시 방편으로 심평원에 허과 초과 사용 승인을 내면서 활용하고 있는 것이다. 심평원에 문의한 결과, 일부 병‧의원은 한국페링제약의 '데카펩틸주' 등에 대해 허가 초과 사용 승인을 신청한 뒤 이를 성조숙증 진단 시약으로 활용하고 있는 것으로 확인됐다. 데카펩틸주는 호르몬 의존성 전립선암이나 자궁내막증 및 자궁근종, 9세 이하 여아 및 10세 이하 남아의 중추성 사춘기조발증에 허가된 전문 의약품이다. 성장클리닉을 운영 중인 또 다른 대형병원 교수는 "태국 등에서 좋은 결과를 얻었다는 논문 등이 제시되면서 국내에 일부 병원들이 이미 심평원에 허가 또는 신고 범위 초과 약제 비급여 사용 승인을 제출해 건강보험 급여 처리를 받고 있다"고 전했다. 이어 "전국적으로 성조숙증 환자 진단에 어려움을 겪고 있는데 정부는 손을 놓고 있는 상태"라며 "복지부나 식약처, 심평원이 적극적으로 나서야 한다. 의료기관이 사용승인을 위한 자료를 제출하기만 기다리는 것은 맞지 않다"고 분통을 터뜨렸다. 유일한 성조숙증 진단시약으로 쓰였던 렉레팍트 주사제(왼쪽)가 국내 공급이 중단되면서 의사들은 임시방편으로 데카펩틸주(오른쪽)를 허가초과 요법으로 심평원의 사용승인을 거쳐 처방하고 있다. 실제로 심평원 관계자도 "렐레팍트 주사제가 공급이 중단되면서 데카펩틸주를 통한 오프라벨 사용 신청이 이뤄지고 있는 것은 사실"이라며 "현재로서는 해외 논문을 근거로 제출하는 병‧의원의 사용 승인을 검토하고 있다"고 언급했다. 상황이 심각해지면서 대한소아내분비학회 등 관련 학회 중심으로는 문제의 심각성을 인식하고 대응책 마련에 착수한 것으로 나타났다. 렐레팍트 주사제를 더 이상 확보하기 어려울 경우 데카펩틸주에 대한 오프라벨 사용을 대안으로 제시하는 동시에 일부 제약사를 상대로 관련 품목의 재수입을 요청하고 있는 상태. 해당 의약품을 국내에 재공급하는 제약사가 나타나 공급중단이 단기간에 끝나기 만을 바랄 뿐이다. 소아내분비학회 임원인 A대학병원 교수는 "렉레팍트 주사제가 남은 병원들은 그나마 잔여분을 활용하면서 해당 품목이 재수입될 때 까지 일단 버텨야 한다"며 "이 과정에서 데카펩틸주를 심평원에 오프라벨로 신청하면서 성조숙증 진단에 활용하는 방안을 공유하고 있다"고 전했다. 이어 "아직까지 렉레팍트 주사제 공급 중단이 일시적인 상황일지 아닐지 판단하기는 어렵다"며 "만약 다른 회사에서도 공급이 어렵다면 학회 차원에서 데카펩틸주의 활용을 식약처에 요청해야 한다. 공급중단이 길어지지 않기를 바랄 뿐"이라고 어려움을 토로했다.

메디칼타임즈=문성호 기자 건강보험심사평가원이 코로나 치료제로 개발 중인 '호이스타정(성분명 카모스타트메실레이트)'에 대한 허가초과 사용을 '불승인'했다. 호이스타정 제품사진. 심평원은 19일 이 같은 내용을 골자로 한 '허가초과 약제 비급여 사용 불승인' 사례 내역을 공개했다. '호이스타정'은 대웅제약이 약물재창출을 통해 코로나 치료제로 개발 중인 약물로, 지난 해 임상 2a상 Topline Data을 공개한 바 있다. 이를 바탕으로 서울성모병원을 포함한 주요 대형병원에서는 임상시험에서 확보된 임상 증상 호전 효과 등을 기반으로 허가초과 사용을 검토하고 있는 것으로 알려졌었다. 허가초과 약제 비급여 사용이란 말 그대로 기존 허가 및 신고 범위를 벗어난 대상 환자에게 약제를 사용하고자 할 때 식약처의 검토 하에 심평원이 비급여로 이를 허용하는 것을 말한다. 그러나 의학적 근거가 불충분하거나 대체의약품이 있을 경우 심평원이 추후 비급여 사용 허가가 불필요하다는 판단을 내릴 수 있다. 대웅제약의 호이스타정의 경우 경증 코로나 증상이 발현된 30세 이상 환자를 대상으로 1일 3회, 1회 200mg씩 하루 600mg를 14일간 투여하는 것이 검토된 것으로 나타났다. 하지만 심평원은 제출된 자료의 의학적 근거가 불충분하다는 이유로 최종 불승인 통보했다.

메디칼타임즈=문성호 기자 고가 항암제를 포함한 약제의 허가초과 평가 모델이 치료재료에까지 도입된다. 치료재료 허가범위 초과 사용 여부를 결정하는 전문가 협의체가 구성되는 것이다. 자료사진. 건강보험심사평가원은 기관 내 의결기구인 전문평가위원회에 치료재료 허가초과 평가 권한을 부여하는 것을 추진하고 있다. 건강보험심사평가원은 1일 이러한 내용을 골자로 한 '전문평가위원회운영규정 일부개정규정안'을 사전예고하고 의견수렴 작업에 들어갔다. 이번 규정안의 핵심은 심평원 내 의결기구인 전문평가위원회 내에 '치료재료 허가범위 사용 평가 소위원회'(이하 소위원회)를 구성하는 것이다. 전문평가위원회는 심평원 내에서 의료행위와 치료재료 결정 및 조정기준, 급여‧비급여 여부 확인 절차와 기준, 치료재료 인정범위와 초과 사용에 관한 기준 등을 결정하는 기관 내 의결기구다. 사실상 약제를 제외하고선 의료행위와 치료재료 기준을 전문평가위원회에서 결정한다고 봐도 무방하다. 심평원은 이 같은 전문평가위원회에 치료재료 허가범위 사용 여부를 평가하는 소위원회를 구성, 전문가 자문기구로 활용하겠다는 의도로 풀이된다. 기관 내 약제평가위원회와 함께 운영되는 중증질환심의위원회에서 주요 약제 허가초과 사용 여부를 평가하는 모델을 치료재료에까지 활용하겠다는 의도다. 구체적으로 소위원회에서는 ▲대체 가능한 치료재료의 여부 ▲진료에 필수불가결한 치료재료, 희귀난치 질환 사용 치료재료 및 긴급 치료재료 해당 여부 ▲허가범위 초과 사용 안전성 및 의학적 타당성 ▲대체 치료재료 비교 비용 효과성을 평가할 예정이다. 이에 따라 운영될 소위원회는 위원장 1명을 포함해 10명 이내의 위원으로 구성되며, 위원은 치료재료 허가범위 초과 사용 평가를 결정하게 된다. 10명 이내의 위원은 임상전문가 3인, 학계 또는 전문기관 종사자 2인, 복지부 1인, 심평원 추천 전문가 1인 등으로 구성될 예정이다. 심평원 측은 "전문평가위원회 내 치료재료 허가범위 초과 사용 평가를 전담하는 소위원회 구성과 운영에 관한 규정을 신설했다"며 "회의는 복지부 또는 소위원회 위원장이 필요하다고 인정한 때에 소집한다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자 코로나19 확산 사태로 주요 면역‧표적항암제들의 보장성 강화 논의가 연기되자 제약업계의 우려 목소리가 커지고 있다. 하지만 정작 이를 논의하는 전문가들은 제약업계 목소리에 큰 의미를 두지 않고 있다. 해당 항암제 급여논의를 서둘러야 할 만큼 시급성을 크지 않다는 것이 중론이다. 자료사진. 본 사진은 기사의 이해를 돕기 위한 것입니다. 10일 건강보험심사평가원에 따르면, 지난 8일로 예정돼 있던 암질환심의위원회(위원장 김열홍, 고대 안암병원)는 서면회의로 진행됐다. 코로나19 확산에 따라 정부의 '사회적 거리두기' 방침이 연장돼 대면회의가 힘들어짐에 따라 암 환자 치료를 위해 결정해야 하는 허가초과(오프라벨) 항암제 승인 여부만을 서면으로 심사한 것이다. 이 가운데 허가초과 심사 사례와 함께 논의될 주요 면역‧표적항암제 급여 확대 논의는 이뤄지지 않았다. 현재 암질환심의위 논의를 기다리는 약제들은 MSD의 키트루다(성분명 펨브로리주맙)와 BMS·한국오노약품공업의 옵디보(성분명 니볼루맙), EGFT-TKI 치료제인 아스트라제네카의 타그리소(성분명 오시머티닙), 입센의 카보메틱스(성분명 카보잔티닙) 등이다. 이들 모두 외국제약사의 대형 약제 품목들이다. MSD의 키트루다와 아스트라제네카의 타그리소는 비소세포폐암(NSCLC) 치료를 위한 1차 치료제 진입 심의가 진행될 예정인데 제약업계뿐 아니라 의료계의 관심도 집중되고 있다. 그러나 2월 말로 예정됐던 회의에 이어 4월에 예정됐던 회의마저 연기되자 제약업계에서는 우려감을 감추지 못하고 있다. 한 다국적제약사 관계자는 "암질환심의위와 같이 긴급하고 중대한 사안을 논의하는 협의 기구의 일정이 기약 없이 미뤄지고 있어 답답할 뿐"이라며 "코로나19 확산 방지를 위한 ‘사회적 거리두기’의 일환으로 대면회의를 지양한다는 취지에는 공감하지만, 국내 암환자들의 불안감은 우선순위에서 밀려있는 것 같아 안타깝다"고 말했다. 하지만 암질환심의위에 참여 중인 위원들은 이들 항암제 급여확대 논의가 시급을 요할 정도의 사안이 아니라는 평가다. 암질환심의위 위원을 활동 중인 서울 A대학병원 혈액종양내과 교수는 "세계 모든 나라가 코로나19로 계획이 올 스톱된 상황이다. 그나마 우리나라는 의료기관이 정상적으로 운영되면서 암 환자 진료도 그대로하고 있다"며 "이러한 것을 부각해야지 마치 급여논의가 미뤄져 암 환자 진료가 제대로 이뤄지지 못하고 있는 것처럼 제약업계의 의견 위주로 알려져 상당히 답답하다"고 아쉬움을 토로했다. 그는 "사실 논의가 예정된 약제들은 1차 치료에서 실패했을 때 2차 치료서부터 건강보험 급여로 열려있다. 어떻게 보면 1차 치료에까지 확대시켜 건강보험 재정으로 일찍부터 쓰고 싶고 하는 환자들의 수요"라며 "이것은 응급상황이나 환자들의 시급성과는 맞지 않는 의견을 대변해주는 것이다. 일단 관련 의견을 기사를 통해 듣고 있지만 제약업계의 의견은 무시하고 있다"고 전했다. 따라서 4월 말에도 코로나19 확산이 잦아들지 않아 대면회의 일정을 잡지 못한다면 공식적인 다음회의 일정인 5월 20일이 돼서야 회의가 개최될 가능성도 적지 않다. 심평원도 4월 말 대면회의 개최를 조율해보겠다 하지만 개최 가능성에 대해서는 크지 않게 보고 있다. 암질환심의위 또 다른 위원은 "건강보험 재정은 한도가 있는데 암 환자들에게는 골고루 편익이 돌아가야 한다. 소외를 받고 있는 암종도 있는데 이들에게도 동등한 치료기회를 줘야 한다"며 "가령 200~300억원의 재정 부담만 하더라도 암 완치를 끌어낼 수 있는데, 다른 암종에 건강보험 재정을 쏟아 붓느라 다른 암종의 환자가 소외되는 일은 없어야 하지 않겠나. 재정에 대해서는 보수적으로 봐야 한다"고 강조했다. 이어 "일단 2주 후인 4월 말로 잠정적으로 회의를 미뤘다. 대면회의를 최소화해야 하는 상황에서 화상회의도 고민하고 있다"며 "복지부의 상황도 고려해야 하기 때문에 시간이 필요하다. 코로나19와 함께 책임자의 인사도 단행했기 때문"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자 최근 몇 년 사이 면역항암제로 대표되는 고가 신약들이 잇따라 개발되고, 국내 건강보험 적용을 둘러싼 급여기준 논의가 이슈가 되면서 '암(중증)질환심의위원회(이하 암질위)'의 존재감은 더 커져 있다. 그동안 건강보험심사평가원 산하로 자문기구 역할을 해왔다면 이제는 암을 포함해 중증 질환과 관련된 급여기준부터 허가초과(오프라벨) 항암제 승인 등의 결정업무를 주도하고 있다. 실제로 암질위는 올 초부터 굵직한 항암제 급여 이슈를 논의하기로 예정된 탓에 의료계와 제약계의 관심을 한 몸에 받고 있는 상황. 이 가운데 심평원 암질위는 올해부터 조직 운영 방식을 대폭 개편하는 등 대변혁의 시기를 맞고 있다. 심평원 김열홍 암질환심의원장은 7기에 이어 8기도 위원장으로 선출돼 조직을 내년 말까지 이끌게 됐다. 이에 따라 메디칼타임즈는 최근 암질위를 이끌고 있는 김열홍 위원장(고대안암병원 혈액종양내과)을 만나 향후 운영방향을 들어봤다. 앞서 심평원은 2021년 11월까지 업무를 수행할 8기 암질위 명단을 확정한 바 있다. 이 과정에서 심평원은 조직운영을 인력풀제로 전환하면서 정원도 18명에서 43명으로 확대했다. 조직운영 개편 과정 속에서 가장 눈 띄는 점은 위원에 '재정분석 전문가'가 포함됐다는 점이다. 김열홍 위원장은 "면역항암제가 등장하면서 패러다임이 완전히 바뀌었다. 과거 세포독성 항암제와 표적치료제의 경우 신약 허가가 하나의 암종에만 국한됐고, 허가 확대도 드물었다"며 "하지만 면역항암제는 하나의 암종이 아니라 여러 개 암종으로 허가신청이 들어오는 등 신약개발의 패러다임이 전환됐다. 이는 곧 비용과 연결될 수밖에 없다"고 설명했다. 그는 "표적치료제가 들어올 때만해도 고가였지만 바이오마커가 한정돼 있었기에 부담이 적어 허가를 제한할 수 있었다"며 "반면 지금 나오는 면역항암제는 바이오마커도 있고 효과도 좋지만 실제 반응률이 매우 낮아 고민을 할 수 밖에 없다"고 지적했다. 따라서 7기 암질위에 이어 8기까지 조직을 이끌게 된 김열홍 위원장은 이러한 변화가 당연하다는 입장. 일부 제약계가 반발여론이 존재했지만 급여기준을 평가할 때 비용효과성을 따지지 않을 수 없는 수준에 도달했다는 것이다. 김 위원장은 "건강보험 급여신청을 하는 신약들을 보면 과거에 생각할 수 없었던 재정 부담을 끌고 온다. 면역항암제 중 폐암 약제를 1차 치료에 쓴다고 하면 순식간에 보험재정 추계가 2000억원이 넘게 된다"며 "예를 들어 타그리소를 1차약제로 쓰면 환자가 폭발적으로 늘어나면서 약 3000억원의 보험재정이 늘어나 부담이 커진다. 전체 1조원 수준인 항암제 보험재정 중에서 20~30% 차지하게 되는 것으로 비용효과성을 따져볼 수 있는 전문가가 필요하다"고 말했다. 이 때문에 김 위원장은 암질위에서 임상적 유효성만 볼 것이 아니라 좀 더 다각적이고 선제적인 판단을 위해서 다양한 전문가들이 필수적으로 포함돼야 한다는 점을 강조했다. 여기에 김 위원장은 최근 다국적제약사들의 보험급여 신청 전략이 조직운영 개편에 영향을 미쳤다고 꼬집었다. 인터뷰 말미에 김열홍 암질환심의위원장은 최근 면역항암제가 이슈가 되면서 허가초과 심의사례도 자체적으로 진행하기 버거울 정도라고 말한다. 이전에는 회의 마다 4~5개 사례를 논의했다면 최근에는 20개가까이 논의 사례가 급증했다고 설명한다. 김 위원장은 "다국적 제약사들이 보험급여 전략으로 최근 환자가 적은 암종으로 보험급여 신청을 하고 있다. 상대적으로 비용효과성 입증이 쉽기 때문인데 환자가 적으니 재정부담도 적고 이전 표준 치료와 비교해 큰 효과가 있어 급여 관문 통과가 수월하다"며 "고가로 보험급여 적용 후 추가적인 암종의 허가 확대 시에는 금액을 조금만 내리면 되는 것이다. 그러면 환자가 많은 암종의 급여확대를 하면서 비용효과성은 다시 판단하지 않아도 되는 이점이 있는 문제가 현재 존재한다"고 진단했다. 이어 김 위원장은 "암질위에서 임상적 유용성만 판단하기 어려워진 것이다. 선제적으로 볼 필요가 생긴 것"이라며 "그래서 여러 가지를 고려해서 암질위에서 약제의 효능과 환자 치료에 있어 임상과 경제성을 함께 확인해야 했다. 하지만 조직개편 속에서도 임상전문가 중심으로 논의가 이뤄져 나갈 것"이라고 평가했다. "오프라벨 심의, 전문가단체 위임이 트렌드" 그러면서 김 위원장은 무산된 바 있는 오프라벨 심의 의학회 이관 문제에 대해선 아쉬움을 피력했다. 다만, 언제든지 의학회가 준비만 된다면 이관해야 한다는 입장은 변함없다. 실제로 지난 2018년부터 심평원은 복지부와의 협의를 거쳐 허가범위 초과 항암제에 대한 승인 결정을 심평원에서 의학회로 위임하는 방안을 추진했었다. 김 위원장은 오프라벨 심의가 기하급수적으로 늘고 있다는 점을 들면서 하루 빨리 전문가단체로 위임해야 한다는 입장이다. 김 위원장은 "의학회가 준비만 된다면 언제든지 넘길 수 있다. 복지부도 동의한 부분"이라며 "현재처럼 암질위에서 사례별로 심의하는 것보다는 약제별로 근거가 나오면 선제적으로 허가는 벗어나지만 특정질환에 처방할 수 있다는 판단을 내려줘야 한다"고 강조했다. 따라서 현재 국내 실정으로는 의학회 위임이 현실적인 답이지만 장기적으로는 별도의 상설 기구가 필요하다는 것이 김 위원장의 생각이다. 그는 "미국은 NCCN 약물&생물의약품 개요서(Drugs & Biologics Compendium)라는 것이 있다. 허가초과도 급여권에 들어온 것이 아니라 의사가 근거로 처방을 할 수 있도록 자율성을 주는 것"이라며 "결국 의학단체에서 하는 것이 바람직하다. 하지만 의료계는 여력과 재정도 없는 상황이라서 아쉬운 상황"이라고 밝혔다.