리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스(대표이사 이성욱)가 3일 대표이사 및 주요 임직원이 참여한 가운데 기업공개(IPO) 기업설명회를 개최하고, 코스닥 상장을 통한 향후 전략과 비전을 밝혔다.

2017년에 설립된 알지노믹스는 자체 개발한 RNA 치환효소 기반 RNA 편집교〮정 플랫폼을 활용해 항암 및 희귀난치성 질환에 대한 혁신적 치료제를 개발하는 기업이다.

해당 플랫폼은 표적 RNA 절단, 접합, 치환 3가지 기능을 단일 약물로 구현할 수 있다. 다양한 돌연변이에 동시 적용 가능한 확장성과 DNA 변형을 일으키지 않는 안전성, 적응증에 맞는 최적의 전달 효율성, 모두를 갖췄다는 점이 큰 특징으로, 이러한 기술적 차별성 기반 글로벌 제약사와 학계의 주목을 받고 있다.

핵심 파이프라인 'RZ-001'은 간암과 교모세포종을 적응증으로 두 적응증 모두 미국 FDA의 희귀의약품(ODD)·패스트트랙 지정을 받아 조기 상용화 기대를 높였으며, 현재 임상 진행 중이다.

교모세포종에 대해서는 동정적 치료목적 프로그램(EAP) 승인을 획득해 환자에 투여 중이다. 간암의 경우 면역항암제 병용 임상 시험을 진행 중이며, 로슈, 셀트리온과 임상 협력을 맺고 임상시험을 위한 면역항암제를 무상공급 받고 있다.

이외에도 알츠하이머를 타깃하는 'RZ-003', 망막색소변성증을 타깃하는 'RZ-004' 등 미충족 수요가 높은 질환들을 타겟으로 근본적인 원인을 해결하는 다양한 파이프라인을 보유하고 있다.

알지노믹스의 기술력은 국내는 물론 글로벌 시장에서도 기술력을 인정받고 있다. 알지노믹스는 지난해 과학기술정보통신부와 한국과학기술기획평가원으로부터 '국가전략기술 제1호 기업' 및 '국가전략기술 보유·관리기업'으로 지정됐다.

이를 토대로 신설된 초격차 기술특례제도 상장 트랙에 도전 중이며, 상장 시 과기부가 관리하는 국가전략기술 보유기업 중 초격차 특례 상장 1호 기업이 된다.

지난 5월에는 미국 글로벌 제약사 일라이 릴리(Eli Lilly)와 약 1조9000억원 규모의 RNA 편집·교정 치료제 개발을 위한 글로벌 라이선스 계약을 체결하며, 기술 경쟁력과 상업화를 입증했다. 이는 독자적인 RNA 편집 기술로 차세대 유전자치료제 시장의 선점 기회를 확보했다는 점에서 의미가 크다.

알지노믹스는 이번 코스닥 상장을 통해 확보한 자금을 ▲RNA 교정 플랫폼 고도화 ▲핵심 파이프라인 글로벌 임상 및 상업화를 가속화할 예정이다. 알지노믹스의 기술 플랫폼은 다양한 질환으로 확장성이 높은 만큼, 원천 특허와 보유 기술을 기반으로 라이센싱 및 공동개발의 형태로 글로벌 제약사와 협력을 확대해나갈 계획이다.

알지노믹스 이성욱 대표이사는 "알지노믹스는 세계 최초 RNA 치환효소 플랫폼을 기반으로, 미충족 수요가 높은 난치성 항암 및 희귀질환 치료제 시장에서 새로운 패러다임을 제시하고 있다"며, "RNA 치환효소 기술을 난치성 질환의 차세대 표준치료제로 확립하고, 난치병으로 고통받는 환자들에게 희망을 제공하는 글로벌 유전자치료제 선도기업으로 거듭나겠다"고 밝혔다.