[메디칼타임즈=이지현 기자] A형 혈우병 치료제 헴리브라(성분명 에미시주맙)를 지난 10년간 2만4000명 환자 데이터를 분석한 결과 혈전색전증 발생은 0.17건에 그치는 것으로 확인됐다.

JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 '헴리브라(성분명 에미시주맙)'의 국내 허가 7주년을 기념해 지난 13일 서울 강남구 소재 웨스틴 조선 파르나스에서 'HAVEN-SEVEN 심포지엄'을 개최했다고 24일 밝혔다.

헴리브라는 A형 혈우병 환자에게 결핍된 혈액응고 제8인자의 기능을 모방하도록 설계된 이중특이항체(Bispecific antibody) 치료제다. 최대 4주 1회 피하주사가 가능하며 국내에서는 2019년 허가 이후 2023년 만 1세 이상 비항체 환자까지 건강보험 급여 적용 범위가 확대됐다.

이번 심포지엄은 국내 혈우병 치료 의료진을 대상으로 헴리브라의 장기 안전성과 실제 진료 환경에서 축적된 실사용 데이터(Real-World Data, RWD)를 공유하기 위해 마련됐다.

심포지엄에서 강동경희대병원 소아청소년과 박영실 교수는 '글로벌 데이터와 국내 RWD로 확인한 안전성 근거'를 주제로 강연했다.

박 교수는 글로벌 출시 이후 10년간 축적된 2만4000명 이상의 환자 데이터를 소개하며 "환자 수 증가에도 중증 혈전색전증 발생률은 환자 100명을 1년간 관찰했을 때 0.17건에 해당하는 낮은 수준을 유지했다"고 말했다.

이어 "새롭게 보고된 혈전미세혈관병증(TMA)은 1건으로 가이드라인을 초과한 고용량 우회복합제(aPCC) 병용 조건에서 발생했으며 헴리브라 단독 투여 시 관련 위험은 확인되지 않았다"며 "영국, 미국, 유럽 RWD와 고령층, 영유아 등 특수 환자군 데이터를 통해 장기 안전성 프로파일도 확인됐다"고 덧붙였다.

연세대 세브란스병원 소아청소년과 한정우 교수는 '헴리브라 요법 환자의 활동량 증대에 따른 출혈 예방 및 관리'를 주제의 발표에서도 안정성을 거듭 확인했다.

한 교수는 "최근 혈우병 치료 목표는 출혈 예방을 넘어 신체활동과 삶의 질 개선으로 확대되고 있다"며 "12개월간 규칙적으로 운동한 A형 혈우병 환자 112명을 추적 관찰한 연구에서 운동 빈도나 고위험 스포츠 참여 자체가 출혈 위험을 직접적으로 높이지 않았고 헴리브라 전환 후 전체 운동 중 출혈과 연관된 사례는 0.2% 수준이었다"고 소개했다.

마지막으로 화순전남대학교병원 소아청소년과 백희조 교수는 '혈우병 환자의 삶의 질과 관절건강'을 주제로 강연했다.

백 교수는 "연간출혈률(ABR)이 낮아진 치료 환경에서 ABR 지표만으로 환자 상태를 충분히 평가하기 어려운 '바닥 효과(Floor effect)'가 나타날 수 있어 관절 건강, 환자 보고 성과, 치료 부담 등 보완 지표를 함께 고려해야 한다"고 강조했다.

이어 "유럽 5개국 성인 비항체 중증 A형 혈우병 환자를 대상으로 한 데이터를 통해 헴리브라 예방요법 환자군에서 기존 제8인자 예방요법군 대비 불안, 우울 지수가 낮게 나타났다"며 "업무 생산성 손실도 기존 치료군 50%보다 낮은 31%로 확인됐다"고 덧붙였다.

JW중외제약은 앞으로도 헴리브라의 장기 안전성 및 실제 진료 데이터를 기반으로 생애주기별 치료 전략을 공유할 계획이다. 이를 통해 출혈 예방뿐만 아니라 신체활동, 관절 건강, 삶의 질 개선까지 고려한 환자 중심 치료 환경 조성에 기여한다는 방침이다.

JW중외제약 관계자는 "이번 심포지엄은 헴리브라의 장기 안전성과 실제 진료 환경에서 확인된 임상적 가치를 국내 의료진과 공유한 자리였다"며 "앞으로도 혈우병 환자들이 보다 안정적인 치료 환경에서 일상생활을 이어갈 수 있도록 의료진과의 학술 교류를 지속해 나가겠다"고 말했다.