[메디칼타임즈=임수민 기자] 유전자치료제 전문 개발 기업인 ㈜이노퓨틱스는 알츠하이머병 유전자치료제(IPS102)가 식품의약품안전처로부터 1상 임상시험 승인을 받았다고 27일 밝혔다.

치매는 노년기 가장 두려워하는 질병의 하나이며, 이 중에서 알츠하이머병은 약 70%를 차지한다.

알츠하이머병은 뇌 내 아밀로이드 베타(Aβ)의 축적, 타우(Tau) 단백질의 과도한 인산화와 응집, 그리고 만성 면역염증 반응으로 인한 독성 환경이 복합적으로 작용하여 신경세포가 퇴행하며, 이로 인해 기억력과 인지기능이 점차 저하되는 대표적 퇴행성 신경질환이다.

이번 승인된 1상 임상시험은 중등도(Moderate) 알츠하이머병 환자를 대상으로 뇌 내 1회 투여 후 안전성과 유효성, 약동학을 평가하는 연구다.

알츠하이머병 환자는 국내 60만명 이상, 미국 600만명 이상이 있으나, 지금까지 중등도나 중증(Severe) 환자에 적용할 치료제는 아직 개발되지 않고 있다.

다만 최근 항체 치료제가 경도인지장애(MCI)와 경증 환자를 대상으로 허가되었으나, 알츠하이머병의 진행 속도를 몇 달 늦추는 제한적 유효성을 보였다. 따라서 중등도 이상 알츠하이머병 환자의 미충족 의료 수요는 여전히 높은 편이다.

IPS102는 Nurr1과 Foxa2 치료 유전자를 아데노 부속 바이러스(AAV) 벡터로 전달하는 유전자치료제다.

이노퓨틱스는 IPS102를 여러 알츠하이머병 질환모델에 1회 투여하였을 때 기억력과 인지기능이 유의하게 향상되는 효과를 선명하게 보였다고 밝혔다. 관련 비임상 연구는 치매극복연구개발사업단(KDRC)의 지원을 통해 수행됐다.

IPS102 유전자치료제의 발명자인 한양대 의대 이상훈 교수는 "IPS102 투여는 뇌에서 병리물질인 Aβ의 축적을 억제하고, 타우 단백질의 과인산화와 응집을 유의하게 감소시켰다"고 설명했다. 또한 "뇌 내 염증으로 인한 독성 상태를 정상 환경으로 돌리고, 신경영양인자 발현 증가를 통해 신경세포를 보호하는 등 다중(Multiple) 작용기전을 확인했다"고 강조했다.

김태균 이노퓨틱스 대표이사는 "알츠하이머병은 '24년 국내 사망원인 6위를 차지할 정도로 심각한 질환이고, 노인 인구의 증가로 환자가 빠르게 늘고 있다"고 하며, "IPS102는 1회 투여로 질병의 진행을 멈추거나 개선시킬 목표로 개발된 혁신 신약이며, 이를 성공적으로 개발하여 알츠하이머병으로 고통받는 환자와 가족의 삶의 질을 높이고 싶다"고 밝혔다.