급여 노크하는 빈다맥스…관건은 고령 희귀질환 시선

황병우
발행날짜: 2021-08-30 05:45:10
  • 짧은 기대여명‧비용‧고령층 등 급여 통과 변수 대두
    전문가, 고령 희귀질환 급여 접근 시각 다양성 강조

트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(이하 ATTR-CM) 치료제인 빈다맥스(성분명 타파미디스)가 필수 의약품 진입 실패 후 급여 등재의 문을 두드리면서 새로운 방법을 모색하고 있다.

ATTR-CM은 확진 후 기대여명이 2~3.5년 정도로 짧기 때문에 의료진과 환자들은 모두 급여 적용을 바라고 있지만 65세 이상 고령 환자에서 발생하는 희귀 질환이라는 점이 걸림돌이 되는 모습.

다만, 전문가는 그간 치료옵션이 없던 ATTR-CM 환자의 접근성 확대를 위해 희귀질환 치료제에 대한 접근 방식이 달라져야 한다는 지적을 내놓고 있다.
기사의 이해를 돕기 위한 사진으로 기사내용과 직접적인 관련은 없습니다.

27일 제약업계에 따르면 빈다맥스는 지난 2월 진료상 필수약제 지정에 실패한 이후 경제성 평가를 진행 등 자료를 보완해 급여위험분담계약제(RSA)로 급여를 신청한 것으로 파악됐다.

ATTR-CM은 트랜스티레틴(TTR)이라는 단백질이 서로 분리돼 잘못 접힌 채로 심장에 축적되는 진행성 희귀질환으로 유전적인 문제로 발생하는 희귀 질환이지만 노화에 따른 발병도 나타난다.

특히, ATTR-CM은 65세 이상 환자에서 많이 발견되는 희귀 질환이기 때문에 고령화 시대로 접어들면서 환자군이 더 늘어날 수 있다는 게 전문가의 시각이다.

신촌세브란스병원 심장내과 오재원 교수는 "ATTR-CM이 유전자 이상으로 발병하기도 하지만 나이를 들어감에 따라 점점 많이 생기게 된다"며 "고령화 사회가 되다 보니 빈도가 낮더라도 환자가 계속 나올 수 밖에 없다는 점에서 학회 내에서도 관심을 가지고 있는 상태"라고 설명했다.

하지만 빈다맥스 등장 이전까지는 증상 완화를 목적으로 이뇨제를 사용하거나 심장 및 간 이식 등이 의료진이 선택할 수 있는 옵션이 없었다. 그러한 면에서 치료제의 등장은 의료진 입장에서 긍정적이라는 평가.

원주세브란스기독병원 심장내과 손정우 교수는 "이전에는 마땅한 치료법이 없어서 심장 이식이나 간 이식을 고려했는데 치료제가 나오면서 이를 우선으로 고려하게 된다"며 "아직 비용의 문제가 있지만 해외 가이드라인에서도 권고를 하고 있는 상황이다"고 언급했다.

오 교수는 "이전에는 질환이 발병돼도 특별한 치료 방법이 없었고 기대 여명이 낮은 만큼 환자들이 급격하게 나빠지는 게 보인다"며 "치료제를 사용한 경우 현상을 유지시키고 환자들의 기대여명까지 생존 할 수 있을 것으로 기대하고 있다"고 말했다.
환자단체에서 발표한 ATTR-CM치료제 급여 촉구 성명서.

하지만 문제는 빈다맥스가 고가 약인만큼 급여가 이뤄지지 않는다면 현장에서 사용하긴 어렵다는 점이다.

빈다맥스가 아니더라도 희귀질환 치료제의 접근성 문제는 언제나 이슈가 되는 부분. 치료법이 있는 희귀 질환은 5-10%에 불과하고 치료제가 개발됐다고 하더라도 비용 효과성 등의 문제로 보험 급여를 받기 쉽지 않기 때문이다.

실제로 2007년부터 2019년까지 국내에서 허가된 희귀 의약품 156개 중 급여 받은 치료제는 총 88개로 절반을 겨우 넘겼으며 진료상 필수 트랙, 경제성 평가 특례제도, 위험분담제 등 다양한 급여 제도가 있지만 급여 허들을 넘기 까지 긴 시간이 소요되는 등 현장과 협상의 간극이 있는 편이다.

또한 희귀 질환 치료제가 상대적으로 더 긴 기대수명이 기대되는 소아 환자에게 관대하다는 점을 고려했을 때 빈다맥스가 RSA를 통과할 수 있을 지는 지켜봐야할 부분이다.

오 교수는 "ATTR-CM이 발병하면 기대 여명이 굉장히 낮고 전국적으로 몇 천 명씩 나오는 질환이 아니다"며 "하지만 고령 암 환자의 치료를 봤을 때도 희귀 질환 치료제 급여에 대한 시각이 변해야 한다고 생각한다"고 밝혔다.

이어 손 교수는 "암 환자의 경우 생존이득이 6개월~1년 정도만 되도 좋은 신약으로 평가받고 급여 처방이 된다는 점도 생각해 봐야할 부분"이라며 "ATTR-CM이 희귀 질환이라 상대적으로 환자수가 적어 주목을 받지 못하는데 성인 고령층 희귀 질환에 대한 정부의 시각도 변화가 있어야한다"고 말했다.

끝으로 손 교수는 ATTR-CM 질환을 조기 진단할 수 있는 여건이 마련되고 있는 만큼 치료제를 제공할 수 있는 환경이 필요하다고 강조했다.

손 교수는 "ATTR-CM는 진단을 해도 치료제가 없었지만 약제가 개발이 되고 환자의 생존과 삶의 질 부분에서 효과를 보인만큼 조기 진단의 여건이 마련되기 시작했다"며 "학회 등에서 진단법이 많이 공유되고 있고 임상 현장의 관심이 높아지고 있어 급여가 된다면 진단에 대한 의지도 더 높아질 것이라고 생각한다"고 덧붙였다.

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