아직까지 효과적인 치료법이 없는 난치성 질환인 BRAF 유전자 변이 담관암에 새로운 치료 옵션이 나올 것으로 전망된다.

사상 첫 전향적 연구에서 BRAF 억제제인 라핀나(다브라페닙)와 MEK 억제제 메키니스트(트라메티닙)의 병용 요법이 합격점을 받았기 때문이다.

현지시각으로 17일 란셋(Lancet)에는 BRAF 유전자 변이 담관암에 있어 라핀나와 메키니스트 병용 요법의 효과에 대한 연구 결과가 게재됐다(doi.org/10.1016/S1470-2045(20)30321-1).

이번 연구는 MD앤더슨 비벡 수비아(Vivek Subbiah) 박사가 이끄는 다기관 연구진이 진행한 것으로 총 43명의 담관암 환자를 대상으로 하는 첫 전향적 임상으로 관심을 모았다.

담관암은 미국에서만 매년 약 8000명이 발생하는 희귀 질환으로 대부분이 3기 이상에서 진단돼 5년 생존율이 20%도 되지 않는 것으로 보고되고 있다.

현재 유일한 치료는 수술적 요법과 화학 요법이 진행되고 있지만 이 또한 효과가 미비해 생존 중앙값이 1년 미만인 상황. 특히 BRAF 유전자 변이 환자의 경우 사실상 치료법 자체가 없는 것이 현실이다.

결과적으로 라핀나와 메키니스트 병용 요법은 새로운 가능성을 열었다. 대상 환자의 51%가 전체 반응률을 보였기 때문이다.

반응 기간 중앙값은 8.7개월이었으며 이중 20% 정도는 12개월 이상 지속적인 반응을 기록했다.

반응률만 높은 것도 아니었다. 이 병용 요법을 처방받은 환자들은 무진행 생존 기간이 9.1개월을 기록해 희망을 더했다.

전체 생존 기간 중앙값은 13.5개월로 과거 수술이나 화학 요법에 비해 크게 늘었고 12개월 이상 생존한 환자가 56.4%, 24개월 이상 장기 생존한 환자도 35.8%나 된다는 점에서 기대감을 높였다.

비벡 박사는 "과거 BRAF 억제제 단일 임상에서 이차 악성 종양을 포함해 상당한 독성이 나타났던 것과 비교하면 이러한 병용 요법은 상당한 가능성을 보여줬다"며 "새로운 표적 치료의 장을 열었다"고 풀이했다.

실제로 이러한 병용 요법으로 인한 부작용은 일부의 발열과 메스꺼움, 구토, 피로 등 경미한 수준에 머물렀다.

비벡 박사는 "치료 옵션이 매우 제한적인 BRAF 변이 담관암 치료에 매우 의미있는 연구가 될 것"이라며 "해당 옵션이 담관암에 대한 미국 식품의약국(FDA) 승인이 되지 않은 상태라는 점에서 이에 대한 근거를 더 쌓아야 한다"고 밝혔다.