메디칼타임즈=이지현 기자마루테라퓨틱스는 유도만능줄기세포(iPSC) 기반 CAR-NK 치료제가 교모세포종을 적응증으로 한 동물 효능 실험에서 유의미한 종양 감소 효과를 확인했다.마루테라퓨틱스(주)는 22일 자체 개발 중인 유도만능줄기세포(iPSC) 기반 CAR-NK 치료제가 교모세포종을 적응증으로 한 동물 효능 실험에서 유의미한 종양 감소 효과를 확인했다고 밝혔다.교모세포종은 5년 생존율이 3% 미만인 악성암으로 현재 마땅한 치료제가 없다. 최근 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 한 임상에서 CAR-T 치료제가 효과를 보인다는 연구결과가 'The New England Journal of Medicine'에 발표되는 등 항암면역세포치료제가 새로운 돌파구로 주목받고 있다.마루테라퓨틱스는 iPSC로 유도된 NK세포에 효능과 안전성을 강화하기 위한 유전자 편집 과정을 더해 CAR-NK를 개발했다. 또한 이를 고형암에 적용하기 위해 종양미세환경 주위의 혈관을 타겟으로 하는 전략을 수립하고 관련 연구를 진행했다.마루테라퓨틱스는 서울대와 공동으로 진행한 연구에서 인간 혈관을 포함한 교모세포종(GBVA)을 이식한 마우스에 CAR-NK 세포를 주입한 결과 대조군에 비해 종양의 크기가 유의하게 감소함을 확인했다. 마루는 이번 연구 결과를 바탕으로 임상 진입을 위한 비임상 독성 시험에 돌입할 계획이다.마루테라퓨틱스는 2021년 설립된 항암면역세포치료제 개발 기업으로 iPSC를 통한 CAR-NK/T/Macrophage 등 다양한 항암면역세포치료제를 개발하고 있다. 마루테라퓨틱스는 기존의 환자맞춤형 치료제를 iPSC와 유전자편집 기술을 통해 대량 생산과 즉시 투여 가능한 Off-the-shelf 치료제로 대체하는 것을 목표로 하고 있다.마루테라퓨틱스는 iPSC를 활용하기 위한 핵심 기술인 세포 리프로그래밍, 유전자 편집, 세포분화 기술을 통해 독자적인 iPSC 플랫폼을 완성했고 여기에 초고속 CAR 탑재 플랫폼, 고형암 타깃 플랫폼을 통해 연구개발을 고도화하고 있다.안상만 마루테라퓨틱스 대표는 "이번 교모세포종 연구결과로 인해 마루가 개발하는 CAR-NK의 고형암 치료 가능성을 확인했다"면서 "AACR 등 해외 학회로 연구 결과를 소개해 국내외 기업과 파트너십을 맺는 것은 물론 외부 투자유치에도 적극 나설 것"이라고 말했다.이번 연구 결과는 최근 국제 학술지 'Biomedicine & Pharmacotherapy'에 게재됐다. (CD19 CAR-expressing iPSC-derived NK cells effectively enhance migration and cytotoxicity into glioblastoma by targeting to the pericytes in tumor microenvironment)마루테라퓨틱스는 오는 4월 5일 미국 샌디에이고에서 개막하는 AACR 2024(American Association for Cancer Research ANNUAL MEETING 2024)에서 이번 동물실험 결과를 발표할 예정이다.한편 글로벌 시장 조사기관 이밸류에이트파마에 따르면 2023년 CAR-T/NK를 포함한 글로벌 CGT(세포·유전자치료제) 시장 규모는 163억3000만 달러 규모로, 2026년에는 555억9000만 달러까지 성장할 것으로 전망되고 있다. 

메디칼타임즈=문성호 기자입셀은 중소벤처기업부의 시장확대형(스케일업 팁스) 과제에 선정됐다고 1일 밝혔다. 이로써 입셀은 3년 동안 연간 4억원씩 총 12억원의 과제비를 지원받게 됐다.입셀이 중소벤처기업부의 시장확대형(스케일업 팁스) 과제에 선정됐다.스케일업 팁스(TIPS)는 스케일업 팁스 운영사가 유망 기업을 선별해 10억원 이상을 투자한 후 추천하면, 정부가 R&D 출연금을 통해 최대 3년간 12억원 이내로 지원하는 과제다. 입셀은 이번 과제의 운영사인 민간 투자 기관 HB인베스트먼트-NVC파트너스 컨소시엄의 추천을 받아 선정됐다.입셀은 무한 증식이 가능하고 원하는 체세포로 분화시킬 수 있는 유도만능줄기세포(iPSC) 연구개발 선도 기업으로, 아직까지 뚜렷한 치료제가 없는 퇴행성 관절염 치료 시장을 타깃으로 삼고 있다. iPSC 유래 연골 스페로이드를 관절강 내에 주사제로 투여함으로써 손상된 연골을 재생시킬 수 있는 세포치료제를 개발, 현재 식품의약품안전처 승인을 위한 서류 제출을 완료했다. 이후 보완 진행 중에 있다.이번 스케일업 팁스 과제를 통해 입셀은 임상 등급의 범용(Universal) iPSC 세포주를 제작할 계획이다. Universal iPSC는 면역원성이 있는 MHC Class 유전자인 HLA 유전자를 교정해 이식 시 면역회피성을 갖는 세포주로, 연골치료제 뿐 아니라 다양한 질환을 타깃으로 한 세포치료제로 쓰일 가능성이 높다.연구책임자인 남유준 CTO는 "아직은 연구 등급의 세포주 개발이 대부분이었지만, 이번 과제를 통해 다양한 세포치료제의 원천세포로 사용될 임상 등급의 면역회피 가능한 Universal iPSC 세포주를 개발할 수 있게 됐다"며 "계속해서 범용적으로 사용될 수 있는 유도만능줄기세포주 개발과 연골 세포치료제 개발에 힘쓸 것"이라고 밝혔다.

메디칼타임즈=문성호 기자가톨릭대학교 가톨릭중앙의료원 기초의학사업추진단이 오는 9월 15일 오후 1시부터 오후 5시까지 옴니버스파크 1층 의과대학 대강의실에서 '첨단 기술과의 융합을 통한 미래의학의 혁신 플랫폼 교류'를 주제로 기초의학사업추진단 출범 기념 심포지엄을 개최한다.  2023년 3월 '바이오 기초융합을 통한 5차 산업혁명 선도'라는 비전으로 출범한 가톨릭중앙의료원 기초의학사업추진단은 이번 심포지엄을 통해 첨단세포치료사업단, 초정밀의학사업단, 합성생물학사업단, 인공지능-뇌과학사업단으로 구성된  세부 사업단 중 첨단세포치료사업단 및 초정밀의학사업단의 기초의학 연구 인프라 구축과 첨단 기술과의 융합에 대한 최신 지견에 대하여 논의한다.이번 세미나는 첨단세포치료제의 최신 규제 및 개발동향(세션 1)과 임상 진료에서의 정밀의학 적용(세션 2)의 두 가지 세션으로 진행된다.첫 세션에서는 첨단세포치료제의 최신 규제 및 개발 동향을 주제로 김건수 대표(큐로셀), 김동윤 차장(TSD 라이프사이언스), 임예리 박사(가톨릭유도만능줄기세포연구소)가 참여할 예정이다.이어 두번째 세션에서는 임상 진료에서의 정밀의학 적용을 주제로 김태유 교수(서울대병원), 정찬권 교수(서울성모병원), 정승현 교수(가톨릭대 의과대학 생화학교실)가 각각 세션 주제와 발표자로 나서 추진단에서 주목하는 미래의학의 혁신 플랫폼에 대해 토론을 벌인다.민창기 기초의학사업추진단장은 "본격적이고 원활한 기초의학 연구 진행을 위한 기반을 마련하고, 프로젝트들의 방향성과 융합을 보다 구체적으로 정립하고 있으며, 이를 공유하기 위해 이번 심포지엄을 마련했다"면서 "첨단 기술과의 융합을 통한 미래의학의 혁신 플랫폼 개발을 위하여 생명과학과 임상의학의 근본이 되는 기초의학 분야 발전에 더욱 매진하겠다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=문성호 기자입셀은 지난 20일 한마음혈액원과 '만능공여 인공혈액 개발'을 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 밝혔다. 왼쪽부터 가톨릭대 서울성모병원 김용구 교수, 한마음혈액원 황유성 원장, 입셀 주지현 대표이사만능 공여인 공혈액이란, 희귀혈액으로 알려진 Rh- O형 혈액을 가지고 유도만능 줄기세포를 만들고 이를 이용해 적혈구분화∙탈핵∙성숙을 위한 여러단계를 거쳐서 만들어지는 혈액제제를 말한다.최근 저출산∙고령화 사회로의 진입, 코로나19와 같은 다양한 감염질환의 발생에 따라 기존의 혈액 수급 불균형을 해결하고자 국가차원의 안정적인 혈액 공급 대안마련이 시급한 상황이다.입셀과 한마음혈액원은 이번 협약을 통해서 Rh- O형 말초혈액 유래 '인간 유도만능줄기세포(human induced Pluripotent Stem Cells, hiPSC)'를 이용해 만능공여 가능한 인공혈액 개발을 위한 협력관계를 구축해 나간다는 계획이다.한마음혈액원은 2002년 5월에 대한산업보건협회 부설로 개원해 보건복지부가 지정한 국가기반시설로서 국가혈액사업을 수행하는 공공단체이다. 혈액관리업무를 비롯해 주로 의료기관에 혈액제제를 공급하고 있다.주지현 입셀 대표는 "지금까지 20년 넘게 국가혈액사업을 성공적으로 운영하고 있는 한마음혈액원과 함께하게 되어 기쁘다"며 "입셀이 가지고 있는 인간 유도만능줄기세포 플랫폼 기술과 역량을 기반으로 만능공여 가능한 임상등급 유도만능줄기세포를 성공적으로 구축하겠다"고 밝혔다.한마음혈액원 황유성 원장은 "국가가 직면한 혈액 수급 문제를 해결하기 위해, 다양한 공동개발 및 협력방안에 대해 한마음혈액원은 항상 열린 마음으로 적극적인 자세로 기여할 것"이라며 "세계적인 수준의 유도만능줄기세포 플랫폼 기술을 가지고 있는 입셀의 역량을 바탕으로 만능공여 인공혈액 개발에 기대하는 바가 크다"고 밝혔다.가톨릭대학교 서울성모병원 김용구 교수는 "가톨릭대학교 성모병원이 가지고 있는 우수한 인프라(혈액병원 및 제대혈은행, 우수한 교수진 등) 및 축적된 임상연구 결과들을 토대로 임상등급의 고도화된 만능공여 인공혈액 개발을 위한 깊이 있는 자문 및 협력 체계를 확고히 하겠다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=이지현 기자아주대의료원 첨단의학연구원이 유도만능줄기세포 기업 ㈜입셀과 26일 홍재관에서 '줄기세포 제작 및 공동 연구개발을 위한 업무협약을 체결했다.아주대의료원 첨단의학연구원이 유도만능줄기세포 기업 ㈜입셀과 26일 홍재관에서 '줄기세포 제작 및 공동 연구개발을 위한 업무협약(MOU)'을 체결했다.이번 협약에 따라 양 기관은 △ 환자유래 인체자원(섬유아세포, PBMC) 활용 역분화 줄기세포(iPSC), 신경줄기세포(NSC), 뇌오가노이드 제작 및 공동 연구개발 △ 산학 공동연구 기획 및 국책과제 공동 참여 △ 연구개발 인력 교류 및 연구 인프라 공동 활용 △ 환자 유래 인체자원 기반 치매질환 모델링 및 분화 플랫폼 기술사업화 등에서 상호 협력할 예정이다.이날 김철호 첨단의학연구원장은 "국내 최초 유도만능줄기세포 기술 기반 기업인 입셀과 협력관계를 구축하여 줄기세포 분야 연구를 활성화하는 데 크게 기여하기를 기대한다"고 말했다.한편 이날 협약식에는 김철호 첨단의학연구원장, 홍창형 첨단의학연구부원장과 주지현 ㈜입셀 대표, 남유준 소장 등 관계자가 참석했다.

메디칼타임즈=문성호 기자지난 몇 년간 이어진 교수 창업 열풍. 최근 3년 동안 1000명에 가까운 '교수 최고경영자(CEO)'가 나올 정도로 창업 열풍은 현재 진행형이다. 이러한 현상은 보건‧의료와 제약‧바이오 분야도 마찬가지다. 세계 어디와도 경쟁 가능한 선진 보건‧의료, 빨라진 기술 발전 속도에 풍부한 시중 벤처투자 자금이 교수들을 진료 및 연구실 밖으로 불러내고 있다. 신약 개발에서부터 의료기기, 디지털 헬스 분야에까지 다방면으로 활동하는 교수 CEO들이 탄생하며 최근 시장에서 주목받는 인물로 꼽히고 있다.일부 의대 교수의 창업 기업들은 최근 국내 대형 제약기업으로부터 거액의 투자금을 유치해 화제가 되기도 했다.가톨릭의대 주지현 교수(류마티스내과)가 창업한 세포치료제 개발 기업 입셀(YiPSCELL)은 대웅제약으로부터 투자를 받아 주목을 받은 바 있다. 주 교수는 서울성모병원 류마티스내과 교수로 활약하면서 2017년 유도만능줄기세포연구소를 운영하기 시작했고, 이를 기초로 2017년 입셀 창업으로 이어졌다. 여기에 고려의대 김열홍 교수(혈액종양내과)는 지난해 암 정밀 의료 플랫폼 기업인 온코마스터를 창업했다. 이 역시 유한양행이 지분을 투자해 창업한 사례다. 제약기업 투자가 중심이 된 의대 교수들의 창업이 늘어나고 있는 가운데 이제는 이들이 개발 중인 치료제 혹은 의료기기, 플랫폼들의 상용화가 기대되는 시기가 도래했다.실제로 세브란스병원 백우열 교수(성형외과)가 창업한 플코스킨은 최근 국내 첫 인공피부를 개발해 의료기기로 품목허가를 취득했다. 시장에 출시된다면 동종진피가 주도 중인 피부 치료재료 시장에서의 다크호스가 될 수 있다는 평가가 지배적이다.이처럼 향후 몇 년 간 교수창업으로 이어진 신제품 출시가 연달아 이뤄질 것으로 기대된다.다만, 여기서 간과해선 안 될 점이 있다. 바로 창업에 도전한 교수들의 '출신'일 것이다.만약 신약이나 의료기기, 디지털 헬스 품목들의 제품이 아닌 이를 개발한 창업자에 초점이 맞춰진다면 관련 시장에서 성공할 수 있을까. 가령, 대체의약품이 존재하는 시장에서 A대학병원 교수가 개발한 치료제를 B 대학병원에서 과연 약사위원회(DC)를 통과시켜 처방코드를 만들어 낼지에 대한 궁금증이다.경쟁 병원 소속 교수가 만든 제품을 쓸지에 초점이 맞춰질 수 있는 것이다. 의대 교수가 창업하는 모델이 활성화된 지금, 소위 '계급장 떼고' 제품으로 승부해야 할 때가 도래됐다.

메디칼타임즈=문성호 기자왼쪽부터 입셀 주지현 대표, 큐로셀 김건수 대표큐로셀은 입셀과 유도만능줄기세포(induced Pluripotent Stem Cell, iPSC) 유래 CAR (Chimeric Antigen Receptor)-NK(Natural Killer cell) 제조 및 효력 검증을 위한 협력 관계 구축 업무 제휴 협약(MOU)을 체결했다고 22일 발표했다.이번 업무 협약식은 큐로셀 김건수 대표, 입셀 주지현 대표 등 양 기관 주요 관계자들이 참석한 가운데 진행됐다. 양 사는 이번 업무 협약을 통해 CAR-NK 세포의 분화, 효력 평가 분야에서 협력을 이어가며 공동 연구를 진행하는 것으로 합의했다.또 이날 오후 4시부터 업무 협약식 진행에 앞서 양 사 연구 개발 인력이 함께해 큐로셀의 CAR-T 세포치료제 연구와 입셀의 iPSC 유래 NK 세포 연구에 대한 테마로 공동 워크숍이 개최됐다. 양 사 실제 공동 연구에 필요한 연구 내용 공유와 깊이 있는 토론을 통해 네트워킹을 강화하고, 양 사의 그동안 연구 경험과 아이디어를 공유하는 자리가 마련됐다.주지현 대표는 "이번 업무 협약식을 통해 자사가 보유한 iPSC 기술 및 NK 세포 분화 기술과 국내 항암 면역세포치료제 개발의 선두 기업인 큐로셀의 기술이 접목돼 더 뛰어난 항암 세포치료제가 개발될 것을 기대한다"고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자왼쪽부터 입셀 주지현 대표와 파이안바이오테크놀로지 한규범 대표가 업무 협약을 체결한 뒤 기념 촬영을 하고 있다입셀이 지난 6일 유도만능줄기세포 유래 미토콘드리아를 이용한 재생의료 치료제 개발을 위한 포괄적 업무제휴 협약을 체결했다고 밝혔다.증식된 세포 또는 조직에서 분리된 미토콘드리아를 치료제(Mitotherapy)로 개발하고 있는 파이안바이오테크놀로지와 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 세포 치료제를 개발하고 있는 입셀은 양 사 전문 지식과 기술력을 합쳐 유도만능줄기세포 유래 미토콘드리아를 이용한 치료제 개발을 공동 추진하기로 했다.양 사는 공동 연구를 통해 퇴행성 관절염 치료제, 퇴행성 뇌 질환 치료제, 미토콘드리아 유전자 변이 질환 치료제 연구 개발 분야의 협력을 이어가며 임상 등급 유도만능줄기세포에서 분리된 미토콘드리아를 이용한 노화 방지 효과 확인 등 비임상 효력 시험에 대해 공동 연구를 진행하기로 합의했다.주지현 입셀 대표이사는 "미토콘드리아 치료제로 이미 식품의약품안전처 승인을 통해 임상 2상을 앞두고 있는 미토콘드리아 치료제 대표 기업인 파이안바이오테크놀로지와 입셀의 임상 등급 유도만능줄기세포 기술이 접목돼 난치성 질환 분야에 새로운 치료 시장을 열어가는 기회가 되기를 희망한다"고 말했다.한규범 파이안바이오테크놀로지 대표이사는  "유도만능줄기세포에서 분리된 미토콘드리아를 이용해 Unmet need가 높은 질환에 그 효과가 증명된다면 파급력은 매우 클 것"이라며 "서로 다른 양 사의 연구 개발 역량이 합쳐지면 혁신형 치료제 개발에 큰 시너지를 기대할 수 있을 것"이라고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자골관절염은 근본적인 치료제가 없는 대표적인 영역이다. 인공관절 치환술이라는 외과적 수술법이 근본적인 치료법으로 유지되는 한편, 진통제 혹은 히알루론산(HA) 주사 등 보존적 치료제가 골관절염 치료제 시장의 주류를 형성하고 있다.이 가운데 최근 임상현장의 경험을 살려 골관절염 치료제를 개발 중인 바이오벤처가 주목을 받고 있다.주인공은 바로 '입셀(YiPSCELL)'이다. 가톨릭대 서울성모병원 주지현 교수(류마티스내과)가 창업한 입셀은 '유도만능줄기세포(iPS세포)' 기술을 활용한 골관절염 세포 치료제(MIUChon)를 개발에 몰두하고 있다. 최근 서울성모병원 옴니버스파크 내 위치한 입셀 본사에서 주지현 교수 겸 대표를 만나 향후 치료제 개발과 기업의 향후 계획을 들어봤다.골관절염 치료제 '게임체인저' 목표앞서 주지현 대표는 서울성모병원 류마티스내과 교수로 활약하면서 2017년 유도만능줄기세포연구소를 운영하기 시작했고, 이를 기초로 2017년 입셀을 창업했다. 이후 대웅제약으로부터 시드투자를 받은 데 이어 지난해 2021년에는 시리즈 A투자를 받았다. 올해는 시리즈 B와 C 사이 대웅제약 등과 추가 브릿지 투자를 계획하고 있다고.  주지현 입셀 대표는 서울성모병원 류마티스내과 교수로 1인 2역으로 생활하고 있다. 진료와 바이오벤처 운영을 통해 의사 창업 성공 스토리를 열고 있다.실제로 골관절염 치료제 시장 눈여겨본 국내 주요 제약사들이 입셀의 성공 가능성을 눈여겨보고 지분 투자를 통한 협력을 검토하고 있다는 후문이다. 최근 관절강 주사제 시장에서 수백억의 매출을 올린 관련 기업 임원들도 입셀을 방문하며 향후 치료제 개발에 주목하고 있다.주지현 대표는 "사실 입셀의 시작은 연구중심병원 지정을 위한 선도형 사업단을 맡게 된 것이 계기가 됐다"며 "연구만을 위한 연구를 해선 안 된다고 생각했다. 실용화를 위해선 직접 해야 할 수밖에 없다고 생각했다"고 창업 배경을 떠올렸다.이에 따라 입셀은 현재 iPS세포 기술을 활용한 골관절염 세포 치료제 개발을 추진 중이다.여기서 iPS세포는 일반 체세포에 특정 유전자를 넣어 만든 원시 세포를 일컫는다. 이 iPS세포는 배아줄기세포처럼 손상된 세포에 주입하면 그 세포를 재생시킨다. 입셀은 iPS세포를 발견해 노벨생리의학상을 받은 일본 야마나카 신야 교토대 교수로부터 세포주 라이선스를 받았다.즉 iPS세포를 활용해 골관절염 치료제를 개발, 손상된 연골에 주사 형태로 주입하는 개념이다. 지난 몇 년 전 큰 논란을 빚고 최근 미국 임상을 재개한 코오롱생명과학 인보사(TG-C)가 떠오른다.입셀은 이 같은 iPS세포를 기반으로 한 골관절염 세포치료제 임상시험계획서(IND)를 제출, 보안 작업을 진행 중이다. 보안 작업을 마치는 대로 추가 임상시험 과정을 밟아나갈 계획이다.주지현 대표는 "연골은 재생되는 조직이 아니기 때문에 현재까지 골관절염은 치료가 안 된다는 설명이 맞다. 외과적 인공관절로 치환하는 수술이 최종 치료법"이라며 "최근 들어 연골 손상이나 결손을 늦추는 가능성이 제기되는데 논란도 많고 과학적 근거도 없다. 그 만큼 치료제 옵션이 없다는 것"이라고 말했다.그는 "현재 개발 치료제는 인보사의 발전된 형태라고 보면 된다. 인보사는 연골 세포들을 무릎에 직접 주사하는 형태로 기존 줄기세포 혹은 재생치료제는 수술 후 결손 부분을 채워 넣는 형태"라며 "개발 중인 iPS세포 치료제는 세포 덩어리를 말 그대로 연골 결손 부위에 넣어 메꿔주는 개념"이라고 설명했다.GMP‧연구소 강점 발판 삼아 임상연구 확장입셀은 대웅제약의 시드투자에 이어 지난해 시리즈 A투자 과정에서 120억원을 유치한 바 있다. 주지현 입셀 대표는 현재 개발 중인 iPS세포 기반 치료제가 성공한다면 골관절염 시장의 게임체인저가 될 것이라고 강조했다.이를 통해 올해 초 본격 문을 연 옴니버스파크 내에 50억원을 투자, 300평에 이르는 자체 GMP 시설과 연구소까지 한자리에 모아 놨다. 의료기관과 임상연구 시너지를 발휘할 수 있는 최상의 조건을 만들어 놓은 것이다.주지현 대표는 "GMP와 연구소를 모아 놔야 시너지가 생긴다. 어떻게 보면 바이오벤처 회사들이 앞으로 가져가야 할 방향"이라며 "CDMO 사업을 할 것이 아니라면 접근성이 좋은 GMP가 있어야 한다"고 강조했다.입셀은 이 같은 GMP와 연구소 확장을 계기로 임상연구 확장과 함께 iPS 세포주 제작 사업을 통한 매출 향상이 힘쓴다는 계획이다.주지현 대표는 "iPS세포 치료제 개발 과정을 거치며 실망도 많이 했지만, 이를 통해 관련된 지적 재산권이 생겼다"며 "이를 통해 임상에 적용 가능한 iPS세포 은행을 사업화했다. 이른바 세포주 분양사업인데 iPS세포를 활용한 치료제 개발에 있어 향후 매출이 기대되는 분야"라고 강조했다. 아울러 이 같은 성과를 계기로 골관절염 치료제 개발에 더해 '역노화' 시장에서 활용 가능한 파이프라인을 만들어내는 것이 주지현 대표의 목표다.주지현 대표는 "류마티스 관절염도 개발된 치료제로 완치가 안 되는 난치성 환자가 많이 없다. 전공의와 펠로우 시절 무릎에 물이 차 치료받는 사람이 많았지만 이제는 찾기가 어려울 정도로 치료 환경이 좋아졌다"며 "그때와 전혀 변하지 않은 분야가 골관절염이다. 연골 재생에 대한 해법은 없고 진통소염제만 주고 있기에 미충족 수요(unmet needs)가 많은 분야"라고 설명했다.마지막으로 주지현 대표는 "전략적으로 앞으로 나가야 할 방향은 역노화를 키워드로 신경과 피부 분야 미충족 수요를 충족할 만한 분야의 파이프라인 확보를 목표로 하고 있다"며 "일단 골관절염 세포치료제 개발에부터 집중하려고 한다"고 자신감을 내비쳤다.

메디칼타임즈=문성호 기자휴메딕스가 탈모치료제 시장 진출을 위한 본격적인 행보에 나섰다.왼쪽부터 김진환 휴메딕스 대표, 성종혁 에피바이오텍 대표휴메딕스는 지난 6일 성남 판교 휴온스그룹 사옥에서 에피바이오텍과 탈모치료제 공동개발을 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 7일 밝혔다.에피바이오텍은 탈모치료 관련 자체 개발한 플랫폼 기술인 '모유두세포 분리/배양 기술', '유도만능줄기세포 제조 기술', '오가노이드 기반 모낭 세포 분화 기술', '유전자 편집 기술' 등 핵심기술을 보유하고 있는 탈모치료제 연구개발 기업이다.휴메딕스는 이번 협약을 통해 자체 개발중인 탈모치료제 아이템에 에피바이오텍 기술을 접목해 다양한 유형의 탈모치료 솔루션을 제공할 계획이다. 특히 주사제 제조 경험과 플랫폼 기술을 보유한 만큼 탈모치료제 상용화에 속도를 낼 것으로 기대하고 있다.현재 휴메딕스는 모유두세포의 3D배양을 통한 스페로이드(spheroid) 배양기술 확립과 이와 관련한 바이오 잉크 등 생체고분자 소재를 활용한 스캐폴드를 개발하고 있다. 3D바이오프린팅 기술과 휴메딕스의 핵심원천기술인 생체고분자 응용기술을 접목해 세포치료제 영역으로 사업을 확대하겠다는 목표다.휴메딕스는 이번 협약이 신규 연구 파이프라인 ‘3D바이오프린팅 기술을 접목한 세포치료제 개발’에 교두보가 될 것으로 전망하고 있다.휴메딕스 관계자는 "이번 협약을 통해 탈모 인구 1천만명 시대에 기술력과 전문성이 바탕이 된 탈모 유형별 솔루션을 제공하기 위해 양사간 긴밀한 파트너십을 구축해 나가겠다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=문성호 기자실제 신장과 매우 유사한 신장 오가노이드가 개발돼 신장병연구 및 치료제 개발에 한걸음 더 다가서게 됐다.가톨릭의대 성빈센트병원 김용균 교수(좌), 포항공대 조동우 교수, 광주과학기술원 박지환 교수(우)가톨릭대 성빈센트병원 김용균 교수팀(가톨릭의대 세포사멸질환 연구센터, 알젠오가노 바이오테크놀로지)은 기존 신장 오가노이드의 제한점을 극복하고, 혈관망과 성숙도가 향상돼 실제 신장과 매우 유사한 신장 오가노이드 분화 개발에 성공했다고 11일 밝혔다.'미니 신장'이라고도 불리는 신장 오가노이드는 줄기세포에서 분화돼 실제 인간의 신장을 구성하는 세포들로 구성되고 기능을 하는 3차원 세포 구조체로, 차세대 신약 개발 및 재생 치료의 핵심 요소 중 하나다.기존 신장 오가노이드는 해외에서 개발된 프로토콜로 제작된 것으로, 오가노이드 내 혈관 형성이 5% 정도로 매우 제한적이고, 세포의 성숙도도 인간의 신장과 비교해 미성숙한 상태다. 또 오가노이드 내에 신장이 아닌 세포들(off-target 세포)이 10% 정도 존재해 실제 임상 치료 및 의료 산업 현장에 사용하기에는 한계점이 있었다.이에 김용균 교수팀은 실제 인간의 신장 발생 과정에 대한 깊은 이해를 바탕으로 고도분화 신장 오가노이드 분화 프로토콜 개발에 나섰다.신장의 세포외 기질의 미세 환경이 신장 발생에 중요한 역할을 한다는 사실에 착안해 포유동물의 신장을 탈세포화 한 후 세포외 기질을 추출해 세포 배양접시에 코팅하고, 인간 신장 사구체 및 혈관 발생에 중요한 역할을 하는 TGF-β 신호를 조절하고, VEGF 성장인자를 정교하게 혼합 구성해 '신장 오가노이드 고도분화 프로토콜'을 개발했다.국내기술로 개발에 성공한 고도분화 신장 오가노이드는 기존의 해외 프로토콜을 활용한 신장 오가노이드에 비해 혈관 내피세포 증식이 항진돼 오가노이드 내 혈관망을 형성하고, 사구체 내로 혈관이 침투해 신장 여과 기능에 필수적인 구조물인 여과장벽을 형성했다.  연구팀이 개발한 인간 유도만능줄기세포로부터 혈관망과 성숙도가 향상된 신장 오가노이드 고도분화 과정 및 그 적용또 신장 오가노이드의 근위세뇨관 세포의 성숙도와 포도당 재흡수 기능이 향상됐으며, 신장 오가노이드 내 off-target 세포들이 감소됐다.김용균 교수팀은 또한 CRSPR-Cas9 유전자 편집기술을 이용해 난치성 신장질환인 파브리병의 원인 유전자 갈락토시데이즈-알파의 돌연변이를 유도하고, 이를 이번에 개발한 고도분화 프로토콜을 이용해 신장 오가노이드로 분화시켜 실제 인간의 파브리병과 같이 신장 및 혈관의 병리학적인 병변을 만드는데 성공했다.더불어 신장 오가노이드를 탈세포화 된 세포외 기질과 함께 쥐의 신장에 이식하면 생착이 잘 되고 이식 효과가 증진된다는 사실도 이번 연구를 통해 증명했다.가톨릭의대 김용균 교수(신장내과)는 "이번 연구는 국내 기술로 기존에 해외에서 개발된 신장 오가노이드의 한계를 극복하고, 성숙도 및 기능이 한 층 더 향상된 신장 오가노이드 제작하는데 성공했으며, 나아가 이를 이용해 신장 질환 모사 및 재생 치료의 가능성을 증명했다는데 의의가 있다"고 설명했다.한편, 이번 연구 성과는 'Advanced Science'  최신호에 게재됐다.

메디칼타임즈=황병우 기자 앱클론, 지플러스생명과학 업무협약식 모습. 앱클론이 지플러스생명과학과 동종유래 CAR-T 세포치료제 공동개발을 위한 업무 제휴 협약을 14일 체결했다. 이번 협약을 통해 앱클론은 자가유래 CAR-T 기술을 넘어 동종유래 기술로 연구개발 영역을 확대하고, 지플러스생명과학의 유전자가위 기술을 결합해 동종유래 CAR-T 분야의 확고한 선두주자로 자리매김한다는 전략이다. 동종유래 CAR-T 기술은 환자 자신의 혈액이 아닌 건강한 사람의 혈액을 사용해 CAR-T 세포의 대량생산을 가능하게 한다. 이를 통해 CAR-T 세포치료제 제조 과정에 소요되는 시간을 획기적으로 단축하고 치료비용도 절감할 수 있다. 앱클론 관계자는 "기존의 보유 파이프라인의 동종유래 버전을 시작으로, 고형암 타깃으로 파이프라인을 확장할 것"이라며 "공동연구를 진행해 효과적이고 효율적인 타깃 유전자를 선별하고, zCAR-T와의 융합을 통해 보다 발전된 형태의 기술도 선보일 계획"이라고 밝혔다. 또한 지플러스생명과학 관계자는 "앞으로 CAR-T 치료제뿐만 아니라 CAR-NK 및 iPSC(유도만능줄기세포) 치료제 등 다양한 연구 협업을 통해 세포치료제 분야의 파트너십을 강화하겠다"라고 말했다. 한편, 앱클론은 혈액암 CAR-T 세포치료제 AT101의 국내 IND 신청을 앞두고 있다.

메디칼타임즈=문성호 기자 차 의과학대 의생명과학과 송지환 교수팀이 14일 알츠하이머병 환자의 혈액으로 유도만능줄기세포주(induced pluripotent stem cells, iPSC)를 제작하는데 성공했다고 밝혔다. 차 의과학대 의생명과학과 송지환 교수 송 교수팀이 만든 유도만능줄기세포주는 알츠하이머병의 원인 중 하나인 '프리세닐린 1(Presenilin 1) 유전자 돌연변이'가 있는 환자의 혈액으로 제작됐다. 이 유전자 변이가 있는 혈액으로 세포주를 제작한 것은 이번이 세계 최초다. 이 세포주는 신경세포로 분화 시 ▲베타 아밀로이드 단백질의 증가 ▲인산화된 타우 단백질의 축적 ▲미토콘드리아 및 오토파지(autophage)의 기능장애 등 알츠하이머병 환자의 병리학적 특성을 잘 나타낸다. 세포의 이러한 특성은 향후 여러 알츠하이머 치료제 후보물질을 대상으로 약물 스크리닝을 진행할 때 병리학적 특성이나 독성 여부 등을 확인하는데 활용될 수 있다. 알츠하이머병은 치매를 일으키는 신경퇴행성질환으로, 증상을 완화하는 약물만 있을 뿐 현재까지 개발된 치료제는 없다. 지난 20여년 동안 알츠하이머병 치료제 개발을 위해 여러 다국적 제약사에서 300회 이상의 임상시험을 진행했지만 모두 실패했다. 기존에는 알츠하이머병 관련 유전자를 과발현시킨 세포나 동물모델 등을 약물 스크리닝에 이용했는데, 이들은 모두 인위적인 조작을 통해 만들어진 것으로 알츠하이머병 환자의 병리학적 특성을 정확하게 나타내지 못하는 한계가 있었다. 송 교수는 "알츠하이머병 환자의 혈액으로 제작한 유도만능줄기세포를 신경세포로 분화시켰을 때 알츠하이머병 환자의 병리학적 특성을 잘 나타내 신약 스크리닝에 활용 가능하다"며 "이번 연구결과를 바탕으로 알츠하이머병 신약 후보물질을 발굴하는 등 연구를 진전시킬 계획"이라고 말했다. 한편, 이번 연구는 세포생물학 분야 국제학술지인 '셀 플로리퍼레이션(Cell Proliferation)'에 '프리세닐린1 유전자 돌연변이(S170F)를 갖는 조발성 알츠하이머병 환자 유래 유도만능줄기세포로부터 분화시킨 대뇌 피질 신경세포의 병리학적 특성 발현(Pathological manifestation of the induced pluripotent stem cell-derived cortical neurons from an early-onset Alzheimer's disease patient carrying a presenilin-1 mutation (S170F))'이라는 제목으로 게재됐다.

메디칼타임즈=문성호 기자 가톨릭대학교 산학협력단(단장 전신수 교수, 오른쪽에서 네 번째)과 CiSTEM(대표이사 주지현 교수·서울성모병원 류마티스내과, 앞 줄 왼쪽에서 네 번째)의 특허권 양도계약 체결식 모습 가톨릭대학교 산학협력단은 지난 16일 유도만능줄기세포 응용연구소 연구팀이 개발한 '줄기세포로부터 분화 유도된 연골세포의 제조방법' 등 특허 14건에 대해 CiSTEM(대표이사 주지현 교수·서울성모병원 류마티스내과)과 특허권 양도계약을 체결했다고 밝혔다. 유도만능줄기세포 응용연구소는 다양한 유도만능줄기세포(iPS, induced Pluripotent Stem Cell) 생성 기법을 개발하고 이를 류마티스 질환에 응용하는 연구를 진행해왔다. 연구팀은 실제 환자를 진료하면서 관절염 치료를 효과적으로 해결하기 위한 방법을 연구하다 유도만능줄기세포를 활용한 치료제 개발에 집중하게 됐다. 유도만능줄기세포는 성체 체세포를 배아줄기세포와 유사한 만능줄기세포로 만든 세포로서 연골, 뼈, 피부, 간 등 다양한 목적세포로 분화시킬 수 있다. 연구팀은 세계 최초로 류마티스 관절염 환자의 유도만능줄기세포주를 생성시킨 기술을 토대로 제대혈에서 유래된 동형접합 세포를 이용해 3차원 형태의 연골세포치료제를 개발해냈다. 본 치료제는 현재 독성검사 및 중대동물 유효성 평가를 마쳤으며, 골관절염환자를 대상으로 한 중간엽줄기세포 이용 임상시험 경험을 바탕으로 임상 진입을 앞두고 있다. 이 기술이 성공적으로 상용화 될 경우 이미 관절염이 발생한 환자의 손상된 연골을 유도만능줄기세포유래 치료제로 재생시켜 회복속도를 높일 수 있다. 또한, 수술이 아닌 외래 진료에서 처치할 수 있도록 개발되어 환자의 진료비 부담을 줄여줄 것으로 기대된다. CiSTEM 대표이사 주지현 교수는 "이번 기술이전을 통해 회사 설립부터 목표로 해왔던 재생의학적인 세포치료제 개발의 꿈을 실현할 수 있게 돼 기쁘다"며 "이번 체결 건이 산학협력의 좋은 사례로 자리매김 할 수 있도록 상용화까지 책임을 다하겠다"고 소감을 밝혔다. 가톨릭대 산학협력단 전신수 단장은 "기술이 이전된다는 것은 그만큼 상용화 가능성이 높다는 것을 의미한다"며 "우리 대학에서 보유한 우수한 기술이 연구의 수준에서 머무는 것이 아니라 유용한 치료제로 탄생할 수 있도록 기관 차원에서 지원을 아끼지 않을 것"이라고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자 심장패치(중간엽줄기세포)와 심근세포(유도만능줄기세포) 이식을 이용한 심근경색 치료 국내 연구진이 서로 기능이 다른 두 가지 줄기세포를 이용해 심근경색을 치료하는 방법을 찾아내 주목된다. 22일 가톨릭대 서울성모병원에 따르면, 최근 박훈준 교수(순환기내과)와 반기원 홍콩시립대 의생명과학과 교수, 문성환 티앤알바이오팹 이사(전 건국대 의대 교수)는 복합 줄기세포를 활용해 심근경색을 치료하는 데 성공하고, 심장 기능이 회복되는 과정을 알아냈다. 심근경색은 심장근육과 혈관이 동시에 극심하게 망가지는 병이다. 심장은 한번 손상되면 자체적으로 재생이 되지 않아, 다른 사람의 심장이나 인공펌프를 이식해야 한다. 학계에서는 줄기세포를 이식해 심장을 재생하는 방법을 찾아왔지만, 이식 후 줄기세포의 생존율이 떨어진다는 한계가 있었다. 박 교수팀은 심장을 재생시키는 줄기세포(유도만능줄기세포)를 심장근육 세포로 분화시킨 다음 심근경색을 앓는 쥐의 심장에 이식했다. 이와 함께 이 줄기세포가 주변 조직에 잘 붙어 살아남을 수 있도록 돕는 다른 줄기세포를 넣었다. 세포를 보호하고 성장시키는 인자를 지속적으로 분비하는 중간엽줄기세포를 심장 외벽에 붙인 것이다. 그 결과, 이식한 지 8주 후 쥐의 손상됐던 심장 근육과 혈관이 상당 부분 재생됐고, 심장 기능이 크게 향상됐다는 결과를 얻었다. 순환기내과 박훈준 교수는 "특성과 기능이 다른 두 가지 줄기세포를 각각 다른 방법으로 심장에 이식하는 창의적이고 혁신적인 방법을 찾았다"며 "다만 이 방법은 과정이 복잡하고 외과적인 수술이 필요해 훨씬 간결하고 안전한 수술방법을 개발해야 할 것"이라고 설명했다. 한편, 이번 연구성과는 과학기술정보통신부‧한국연구재단 바이오의료기술개발사업과 기초연구사업(신진연구)의 지원으로 수행됐으며, 저명한 국제학술지 ‘네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications)’에 18일자로 게재됐다.