메디칼타임즈=황병우 기자"의료 사각지대라고 할 수는 없지만 경제적 여건 등을 이유로 소외된 환자들이 존재한다. 치료제 개발뿐만 아니라 다양한 치료제를 국내로 들여와 이러한 환자들의 빈자리를 채우는 빛과 같은 역할을 하고 싶다."제약바이오 산업이 미래 먹거리로 부상하면서 연구기술을 바탕으로 한 바이오벤처 기업의 창업부터 대기업의 진출까지 이어지며 점차 외연이 확장되고 있다.활발한 진출이 이뤄지고 있는 만큼 어떠한 방향성을 가지고 시장에 접근하느냐가 회사가 가진 경쟁력을 가늠하는 하나의 지표로 작용하고 있는 것도 현실.오대환 대표대형 선박의 특수 블록(콕스) 생산을 주력으로 해온 메디콕스(옛 중앙오션) 역시 제약바이오 분야를 기업의 미래로 점찍은 상황.메디콕스 오대환 대표는 의약품 유통 사업과 신약개발이라는 투트랙을 바탕으로 국내 제약바이오 시장의 문을 두드리고 있다는 점을 강조했다.메디콕스는 콕스(cox)라고 부르는 대형선박의 맨 하단에 곡선으로 된 선미와 선수부분을 현대중공업에서 공급해왔던 회사다.여기에 제약바이오 분야를 더해 메디콕스로 사명을 변경하면서 사업을 다각화 한 상태. 다르게 해석하면 기존 사업이 있는 만큼 제약바이오 분야 진출의 동력이 탄탄하다는 의미로도 바라볼 수 있다.오 대표는 "제약바이오 분야는 이미 다양한 기업이 진출한 미래 먹거리라는 점에서 국내사와 외자사 중간 지점의 바이오벤처 형태의 제약사를 그리고 있다"며 "자회사인 메콕스큐어메드에서 진행하는 신약개발과 라이센스인을 통한 기술이전, 의약품 유통까지 구상하고 있는 상태다"고 설명했다.현재 메디콕스가 가장 주목하는 분야는 경구용 인슐린 국내 유통과 관련된 부분이다.메디콕스는 오라메드파마슈티컬즈(이하 오라메드)가 개발 중인 제2형 당뇨병 경구용 인슐린 후보물질 ORMD-0801의 국내 독점 유통계약을 체결했다. 올해 말이나 내년 초 3상 탑라인 발표가 있을 것으로 전망되면서 실제 허가도 가시화 된 만큼 기대감도 높은 상태다.오 대표는 "경구용 인슐린은 매우 획기적인 아이템이지만 이미 많은 기업들이 성공하지 못한 만큼 충분히 기술적인 확인을 한 뒤에 계약을 체결했다"며 "이미 인슐린은 개발된 지 100년이 넘은 안전한 제품으로 유효성과 안전성에 대한 3상 결과가 긍정적으로 나올 것으로 바라본다"고 말했다.국내 인슐린 시장 규모는 약 3000억원에 달하는 파이를 가지고 있는데다 전 세계적으로 봐도 33조원 규모로 연 7%의 성장세를 보이고 있다.하지만 국내에서는 주사제에 대한 거부감으로 인해 상대적으로 다른 치료제 분야와 대비해 시장의 활성도가 떨어진 상태다. 즉, 경구용 인슐린이 허가를 받아 들어오게 된다면 국내 인슐린 시장을 확장시킬 수 있는 셈이다.오 대표는 "3상 결과를 바탕으로 미국에서 빠르면 2023년 하반기 보수적으로 잡아도 2024년 초에 신약허가가 날 것으로 전망한다"며 "국내의 경우 가교 임상의 변수가 있지만 현재로선 이르면 2024년 말 국내 출시가 가능할 것으로 기대한다"고 밝혔다.그는 이어 "보수적으로 국내 인슐린 시장이 4000억원 대로 봤을 때 허가를 받을 시 1500~2000억원 가량의 매출을 기대하고 있다"며 "추후 급여의 문제가 남아있지만 인슐린 특성상 상대적으로 영향은 덜할 것으로 보고, 마케팅 운영은 직접 하되 제약영업은 국내사와 진행하는 코웍 형태를 구상 중이다"고 언급했다.오대환 대표"제약분야 진출 신뢰 쌓기 위한 노력 이어갈 것"또한 메디콕스가 준비하고 있는 분야는 소아 뇌전증 치료물질 CBD(Epidyolex, 에피디올렉스, 성분명 칸나비디올) 오일 수입 유통이다.CBD오일 대마의 칸나비디올(CBD) 성분을 추출한 오일로, 국내에서는 2세 이상의 소아뇌전증인 '레녹스-가스토 증후군'과 '드라베 증후군' 환자에게 처방되고 있다.오 대표는 "해외에서 장기적인 처방을 통해 안정성이 있고 가격 경쟁력이 있는 치료제를 들여오기 위해 다각도로 노력하고 있는 중이다"며 "국내에는 긴급승인 받은 단일 제품 하나만 사용하고 있는 상황에서 환자들에게 가격 부담이 있는 만큼 접근성 측면에서 혜택을 줄 것으로 기대한다"고 강조했다.이밖에도 메디콕스는 노인질환이나 산부인과 질환에 화된 치료제를 통해 캐시카우를 확보하기 위한 협의 혹은 계획을 구상 중에 있는 상황이다.큰 틀에서 봤을 때 메디콕스의 사업 확장이라는 목표가 있지만 CBD 오일과 경구용 인슐린 모두 소아 환자 등 상대적으로 소외된 환자에게 치료제를 제공하는 역할이라는 점에서 기업의 색깔을 알 수 있는 부분이다.그는 "인슐린의 경우 주사제기 때문에 소아환자가 투여하는데 애로사항이 있고 CBD 오일 역시 의료용 대마와 관련해서 여전히 어려움이 많은 상황"이라며 "외자사가 치료제를 들여와도 약가 때문에 출시가 되지 못하는 제품이 많은데 이러한 부분에서 회사가 역할을 하길 바란다"고 말했다.끝으로 오 대표는 "메디콕스를 설립한 것은 좋은 약들을 국내 시장에 맞춰서 가져오고 신약개발에도 힘을 쏟기 위한 것"이라며 "아직 제약바이오분야에 진출한 기간이 짧은 만큼 신뢰를 쌓아가는 것이 어려운 일이지만 소외된 환자에게 희망이 되는 회사가 되기 위해 노력하겠다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=박양명 기자혈우병약 헴리브라, 뇌전증 치료제 에피디올렉스, 난치성 아토피 피부염 치료제 듀피젠트… 급여권에 들어와 있는 이들 의약품의 급여확대 요구가 국회에서 이어졌다.국회 보건복지위원회 강선우 의원(더불어민주당)은 13일 원주 건강보험공단에서 열린 건보공단과 건강보험심사평가원 국정감사에서 헴리브라 급여 확대를 주장했다. 혈우병 환아 가족이 참고인으로 참석해 헴리브라 급여 확대를 호소하며 눈물을 흘리는 상황이 연출되기도 했다.심평원은 헴리브라(왼쪽)와 듀피젠트의 급여확대를 검토하고 있다.강 의원은 "헴리브라는 피하주사인데다 자가투여가 쉬워서 소아는 물론 성인에게도 효용성이 크다"라며 "헴리브라는 삶의질을 크게 개선하는 약으로 특히 어린아이에게는 피하주사가 너무나도 절실한 상황이다. 현재는 혈우병 항체 환자만 급여가 돼 비항체 혈우병 환자에게는 그림의 떡"이라고 말했다.김선민 심평원장은 "비항체 환자에 급여확대는 임상적 유용성과 비용효과성을 근거로 검토하고 있다"라며 "최대한 검토 속도를 높여서 혈우병 환자의 접근성을 강화할 수 있도록 노력하겠다"고 답했다.서영석 의원(더불어민주당)은 뇌전증 치료제 에피디올렉스와 듀피젠트의 급여기준 확대를 주문했다.에피디올렉스는 지난해 4월부터 급여화가 됐는데 한 명에 165만원 정도다. 에피디올렉스 투여 후 3개월이 지나 최초 효과평가를 시행한 환자가 과거 최초 효과평가 시점에 급여 세부인정기준을 충족하고 약제 최초 투여 당시보다 발작 빈도가 50% 이상 감소된 상태가 유지된 것을 진료기록부로 확인할 수 있어야 급여가 인정된다.서 의원은 "에피디올렉스는 급여기준 때문에 잦은 삭감이 발생하고 듀피젠트는 약값이 비싸 치료 못받는 경우가 많이 발생하고 있다"라며 "빠른 조치가 필요하다"고 주장했다.이에 김 원장은 "에피디올렉스는 조정사유를 검토하겠다"라며 "듀피젠트는 소아청소년에게 급여 확대를 현재 검토하고 있다. 조속한 시일안에 검토해서 급여 확대가 될 수 있도록 노력할 것"이라고 답변했다.최재형 의원(국민의힘)은 슈퍼항생제 '저박사'의 급여권 진입을 통해 국내 진입이 어려운 신약의 문제점을 짚었다.최 의원은 "신약에 대한 약가 책정 자체가 보수적으로 돼 있기 때문에 신규항생제 등을 개발한 제약사가 급여 신청 자체를 하지 않는 것 아닌가"라고 반문하며 "슈퍼박테리아 치료 항생제가 있는데 재정을 이유로 신약이 들어오는 자체에 장애가 있는 것은 재고해봐야 한다"고 강조했다.이어 "과도하게 책정된 제네릭 약값을 낮추고 절약한 재정을 활용해 절감 재원으로 항생제 등 신약개발을 적극적으로 추진할 필요가 있다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자 올해 5월까지 총 8개 신약이 건강보험에 적용돼 7만 3502명이 환자가 혜택을 받는 것으로 나타났다. 급여에 투입된 건강보험 재정은 699억원이다. 본 사진은 기사의 이해를 돕기 위한 것입니다. 보건복지부는 30일 열린 제8차 건강보험정책심의위원회에서 이 같은 내용을 골자로 한 '2021년 의결 신약 등재 및 급여기준확대 현황(8개 약제)'을 보고했다. 구체적으로 살펴보면 ▲에퀴피나필름코팅정(파킨슨치료제) ▲에이베리스점안액(녹내장 치료제) ▲제줄라캡슐(난소암) ▲닌라로캡슐(다발성골수종) ▲루타테라주(신경내분비암, 방사선의약품) ▲비오뷰프리필드시린지(습성 연령관련 황반변성) ▲에피디올렉스 내복약(중증 뇌졸중, 의료용 대마 제제) ▲줄토피플렉스터치주(혈당조절제) 등이다. 이 중에서는 황반변성 치료제인 비오뷰프리필드시린지가 총 6890명의 환자에게 쓰여 한 해 동안 약 200억원의 건보 재정이 투입될 것으로 예상된다. 지난 4월부터 건강보험에 적용되면서 치료용 대마로 관심을 모았던 에피디올렉스의 경우는 550명의 환자에게 한 해 동안 110억원의 재정이 투입될 것으로 복지부는 내다봤다. 이 가운데 복지부는 이날 건정심에서 앞선 8개의 신약에 이어 혈우병 치료제인 '앱스틸라주(성분명 로녹토코그알파)'를 건강보험 급여권에 새롭게 포함시키기로 의결했다. 2021년 의결 신약 등재 및 급여기준 확대 현황(8개 약제) 해당 의약품은 임상적 유용성, 비용효과성, 관련학회 의견, 제외국 등재현황 등에 대해 건강보험심사평가원의 약제급여평가위원회 평가, 국민건강보험공단과 협상을 거쳐 상한금액 및 예상청구액이 결정됐다. 앱스틸라주의 약가 상한금액은 625원으로, 기존처럼 비급여일 경우 연간 투약비용은 요법에 따라 약 8400만원에서 최대 1억원까지 환자가 부담해야 했지만 6월부터는 연간 약 580만원만 환자가 부담하면 된다. 복지부 측은 "이번 결정으로 A형 혈우병 치료 약제에 대해 건강보험 적용이 가능해져 신약 치료 접근성을 높이고 환자의 진료비 부담을 줄일 수 있게 됐다"며 "6월부터 앱스틸라주의 건강보험 급여를 적용할 계획"이라고 전했다.

메디칼타임즈=문성호 기자 오늘(1일)부터 대마 성분 의약품 '에피디올렉스(성분명 칸나비디올)'에 건강보험이 적용된다. 동시에 보건당국에 제시한 특정 조건에 부합할 경우 이전부터 에피디올렉스를 투여 중인 환자도 급여대상으로 포함되게 된다. 4월부터 난치성 소아 뇌전증 의약품인 에피디올렉스 내복액(의료용 대마)이 건강보험 급여에 적용된다. 보건복지부와 건강보험심사평가원은 1일 '에피디올렉스 급여기준' 관련 추가 결정사항을 이 같이 안내했다. 에피디올렉스는 ‘2세 이상 환자의 레녹스-가스토 증후군 및 드라벳 증후군과 관련된 발작의 치료’를 위한 의약품이다. 즉, 마약류로 분류된 뇌전증 치료제다. 한국희귀ㆍ필수의약품센터를 통해 국내에 긴급도입 돼 비급여로 사용되다가, 2021년 4월 1일부터 건강보험이 적용된다. 급여화 전환에 따라 에피디올렉스의 경우 비급여로 투약할 경우 약 2000만원의 비용을 부담해야 하지만 건강보험 적용 시 연간 투약비용 환자부담 약 200만원(산정특례 상병으로 본인부담 10%적용) 수준으로 경감할 수 있게 된다. 이 가운데 복지부와 심평원이 제시한 요양급여 세부인정기준을 보면, 투여대상은 '에피디올렉스 투여 전 항전간제 투여 이력'과 '타 항전간제로 발작 빈도 감소를 보이지 않은 환자'다. '에피디올렉스 투여 전 항전간제 투여 이력' 관련해선 11종의 항전간제 중 5종 이상의 약제가 해당 질환과 관련해 충분한 내약용량으로 투여된 이력을 의미한다. 여기서 11종의 항간전제는 밸프로에이트(valproate), 클로바잠(clobazam), 토피라메이(topiramate), 스티리펜톨(stiripentol), 클로나제팜(clonazepam), 레비티라세탐(levetiracetam), 조니사미드(zonisamide), 에토숙시마이드(ethosuximide), 페노바비탈(phenobarbital), 라모트리진(lamotrigine), 루피나미드(rufinamide) 등이다. 또한 '타 항전간제로 발작 빈도 감소를 보이지 않은 환자' 요건에 대해서는 최초 항전간제 투여 시점 대비 발작 빈도가 50% 이상 감소하지 않은 경우다. 복지부와 심평원은 급여개시일 이전 투여한 경우 제시한 급여평가 방법이다. 급여개시일(2021년 4월 1일) 이전부터 에피디올렉스를 투여한 환자도 건강보험 급여를 받을 수 있다. 이 경우 급여개시 전에 에피디올렉스 투여 후 3개월이 지나 최초 효과평가를 시행한 환자가 과거 최초 효과평가 시점에 요양급여 세부인정기준을 충족하고, 급여 개시 시점에 약제 최초 투여 당시보다 발작 빈도가 50% 이상 감소된 상태가 유지된 것을 진료기록부를 통해 확인이 가능해야 한다. 이후 매 3개월마다 평가해 급여 개시 시점 대비 발작 빈도가 유지 또는 감소되는 경우 지속 투여가 인정된다. 마지막으로 기존에 에피디올렉스를 단독으로 투여하던 환자는 원칙적으로 클로바잠과 병용투여 시 급여가 가능하다. 다만, 이 경우에도 클로바잠을 금기 또는 부작용으로 투여할 수 없음이 진료기록부 세부내역을 통해 확인이 가능한 경우에 에피디올렉스 단독 투여의 급여 인정이 가능하다.

메디칼타임즈=이지현 기자 고가의 비급여 비용으로 해당 환자들의 비용부담이 컸던 중증 뇌전증치료제 '에피디올렉스 내복액'과 제2형 당뇨병 치료제 '줄토피플렉스터치주'가 급여가 적용된다. 보건복지부(장관 권덕철)는 26일 제6차 건강보험정책심의위원회(이하 건정심)를 열고 신약등재 안건으로 위의 두개 항목을 올려 의결했다고 밝혔다. 26일 열린 건정심에서는 중증 뇌전증 치료제, 제2형 당뇨병 치료제 등 2건의 신약등재 안건을 의결했다. 해당 의약품은 임상적 유용성, 비용효과성, 관련학회 의견, 제외국 등재현황 등에 대해 건강보험심사평가원의 약제급여평가위원회 평가, 국민건강보험공단과 협상을 거쳐 상한금액(또는 예상청구액)이 결정됐다. 이에 따라 신규 약제에 대해 건강보험 적용이 가능해져 신약 치료 접근성을 높이고 환자의 진료비 부담이 경감될 전망이다. 실제로 에피디올렉스 내복액의 경우 비급여로 투약할 경우 약 2000만원의 비용을 부담해야 하지만 건강보험 적용시 연간 투약비용 환자부담 약 200만원(산정특례 상병으로 본인부담 10%적용) 수준으로 경감할 수 있게 된다. 줄토피플렉스터치주 또한 비급여로 투약할 경우 연간 약 59만원의 비용 부담이 발생했지만 급여로 전환하면 약 18만원(본인부담 30% 적용)수준으로 경감된다. 복지부는 "약제 급여 목록 및 급여 상한금액표 고시를 개정해 에피디올렉스 내복액은 4월 1일부터 건강보험을 신규 적용할 예정"이라며 "줄토피플렉스터치주는 제약사의 국내 공급 일정을 고려하여 5월 1일부터 급여를 적용할 계획"이라고 밝혔다.

메디칼타임즈=이인복 기자 미국 식품의약국(FDA)의 승인 후에도 국내 도입을 놓고 끝없는 사회적 논란을 가져왔던 대마성분 의약품에 대한 1년간의 성적표가 공개됐다. 국내에서 최초로 이에 대한 임상 연구가 공개된 것. 일단 효과와 안전성 면에서는 합격점을 받았다. 치료제가 없었던 환자 20% 이상에게 반응이 나타났고 부작용도 경증에 불과했기 때문이다. 따라서 과연 이러한 연구 결과가 대마 성분 의약품에 대한 여전한 우려의 시선들을 불식시킬 수 있을지 주목된다. 국내 첫 대마 성분 의약품 효과와 안전성 연구 공개 28일 Journal of korean medical science에는 대마 성분 의약품(Cannabidiol, CBD)에 대한 치료 효과와 안전성에 대한 연구 결과가 게재됐다(doi.org/10.3346/jkms.2020.35.e427). CBD에 대한 연구는 이번이 국내 최초다. 기대와 우려가 공존하고 있는 대마성분 의약품에 대한 국내 첫 연구가 공개됐다. CBD는 마리화나로 알려진 대마초에서 유래되지만 일반적으로 기본 정신 활성 성분이자 중독성을 야기하는 THC와는 구분되는 주요 화학 성분이다. 약물의 유래 성분으로 인해 개발 후 도입 당시부터 THC와의 차별점 등에서 오해와 갈등을 빚으며 허가를 두고 상당한 논란이 있었던 것이 사실. 하지만 FDA가 지난 2018년 세계 최초로 난치성 소아 뇌전증인 레녹스 가스토(Lennox-Gastaut) 증후군과 드라벳(Dravet) 증후군에 한해 이를 승인하면서 마침내 정식 약물로 인정받았다. 그러나 국내에 도입되기 까지는 또 다시 상당한 시간이 필요했다. 대마 성분에 대한 사회적 거부감이 큰 만큼 약물 도입을 두고 상당한 진통을 겪었기 때문이다. 의료용 대마에 한해 열린 접근이 필요하다는 전문가들의 주장과 오남용 등을 우려하는 의견이 부딪히며 사회적 논란으로까지 이어진 것. 이로 인해 상당 시간동안 공회전을 거듭하다 지난해 3월에야 극히 일부 적응증에 대해서만 제한적으로 사용이 승인됐다. 이번 연구에 관심이 쏠린 것도 이러한 배경 때문이다. 국내에 CBD가 상륙한 이래 처음으로 진행되는 임상 연구라는 점에서 결과에 따라 인식 전환에 큰 영향을 줄 수 있는 이유다. 실제로 앞서 사회적 논란이 이어지자 한국보건의료연구원이 지난 7월'대마성분의약품에 대한 전문가 합의를 유도하고 에피디올렉스(Epidiolex)와 사티벡스(Sativex)를 유일하게 안전성 및 유효성 있는 약물로 규정했지만 이에 대한 비판적 시선은 여전했다. 난치성 환자 10명 중 2명은 약물에 반응…부작용도 적어 이러한 배경속에서 시작된 이번 연구는 식품의약품안전처의 승인이 이뤄진 지난해 3월부터 10월까지 레녹스 가스토 증후군과 드라벳 증후군 환자 44명을 대상으로 진행됐다. LGS와 DS 증후군 모두 에피디올렉스가 유의미한 효과가 있었다. 이들에게 10mg/kg/일의 에피디올렉스를 처방한 뒤 3개월마다 병원에 방문해 뇌파 검사 및 혈액 검사를 받으며 약물의 효과와 안전성을 점검한 것이다. 그 결과 통제되지 않던 레녹스 가스토 증후군 환자들이 3개월 평가에서 전체 발작 빈도가 52.9%가 감소한 것으로 분석됐다. 다른 약물로 치료받던 환자의 평균이 32.3% 였다는 점에서 1.5배 이상 효과를 거둔 셈이다. 구체적으로 보면 3개월 평가에서 무려 23.5%의 환자가 아예 발작이 일어나지 않았으며 3명은 발작 빈도가 절반 이하로 감소했다. 6개월 평가에서도 이같은 경향은 그대로 이어졌다. 발작 빈도가 여전히 29.4% 감소했기 때문이다. 다른 약물의 경우 20.6%에 불과했다는 점에서 이 또한 1.5배 이상의 효과다. 드라벳 증후군도 레녹스 가스토 증후군 환자들보다는 드라마틱하지 않았지만 여전히 효과는 분명했다. 3개월 평가 결과 10%가 아예 발작이 일어나지 않았으며 20%는 발작 빈도가 50% 이상 감소했다. 하지만 등록된 환자 중 60%는 아무런 효과가 없었다. 6개월 평가를 보면 발작이 없는 환자는 없었지만 20%는 발작 빈도가 절반 이하로 줄어들었다. 또한 66.7%는 여전히 효과가 나타나지 않았다. 부작용도 경미했다. 등록된 환자 중 36.3%에서 부작용이 보고됐으며 이중 가장 빈번한 것은 소화기 질환으로 15.9%였다. 또한 11.4%의 환자들은 과잉 행동 등이 나타났지만 심각하지 않았다. 연구진은 이러한 결과들이 CBD에 대한 우려의 시선들을 불식시키는 과학적 근거가 될 수 있을 것으로 기대하고 있다. 우려했던 것과 달리 중독이나 심각한 부작용이 없다는 안전성을 확인했으며 최소 20%에서 최대 50%까지 효과를 보인다는 것을 증명했다는 점에서 인식 개선의 발판이 될 수 있을 것이라는 기대다. 연구를 주도한 연세의대 소아과학교실 강훈철 교수는 "국내 최초의 연구로 아시아계 소아 환자의 치료에 CBD 10mg/kg/일의 용량이 매우 효과적이고 안전하다는 것을 보여줬다는 점에서 의미가 있다"며 "향후 의료용 대마의 확대 허용 여부 심의에 있어 전문가의 객관적인 연구결과와 의견이 반영되기를 기대한다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=이창진 기자 소아 뇌전증 중 희귀난치성 환자 치료를 위한 대마성분 의약품에 대해 건강보험 급여화가 시급하다는 주장이 제기됐다. 남인순 의원. 더불어민주당 남인순 의원(보건복지위)이 8일 "식품의약품안전처의 '대마성분 의약품 승인 및 공급 현황' 분석결과 지난해부터 올해 8월말 현재까지 자가치료 목적으로 수입하도록 취급 승인한 대마성분 의약품 에피디올렉스 969건, 사티벡스 2건이 공급됐다"고 밝혔다. 의료용 대마를 합법화하는 내용의 개정 마약류 관리에 관한 법률에 따라 지난해 3월부터 대마성분 의약품을 사용할 수 있게 됐다. 남인순 의원은 "식약처에 따르면 CBD(Cannabidiol Oral Solution) 성분의 에피디올렉스(Epidioelex 100ml) 1병에 약 164만원, 사티벡스(Sativex) 1바이알(10ml/바이알)은 약 55만원 내외로 수입되고 있다"고 설명했다. 에피디올렉스의 경우 30kg의 소아 뇌전증 환자에게 1달에 1병씩 3개월 복용하도록 처방하는 것이 일반적임을 고려할 때, 1년에 최소 1000만원에서 최대 4000만원의 비용이 발생한다. 남 의원은 “소아 뇌전증 중 희귀난치성 질환인 ‘트라벳증후군’이나 ‘레녹스-가스토 증후군’을 앓고 있는 환자에게 효과가 좋은 대마성분 의약품은 고가여서 건강보험 급여화가 절실한 실정"이라고 강조했다. 남인순 의원은 "한국희귀필수의약품센터에서 지난해 4월 심사평가원에 급여 등재를 신청하였는데, 약가 조정이라는 이유로 지연되고 있다"면서 "희귀난치성 소아 뇌전증 환자와 부모들의 경제적 부담이 매우 크다"고 설명했다. 소아 뇌전증 중 희귀난치성 질환인 ‘트라벳 증후군’(Dravet Syndrome)의 유병율은 인구 4만명 당 1명으로 우리나라 환자는 약 1250명 정도로 추정된다. 레녹스-가스토 증후군(Lennox-Gastaut Syndrome)의 유병율은 인구 10만명 당 1명으로 우리나라는 약 7500여명으로 추정된다.

메디칼타임즈=이창진 기자 의료계와 보건의료연구원이 대마 성분 의약품의 안전성과 유효성에 합의했다. 한국보건의료연구원(NECA, 원장 한광협)은 28일 "대마 성분 의약품에 대한 올바른 정보 제공을 주제로 원탁회의를 개최하고 안전성과 유효성 전문 첫 합의를 이끌어 냈다"고 밝혔다. 이번 합의는 마약류 관리 법률 개정 이후 의료 목적 대마에 대한 제한적 사용이 가능해졌으나, 근거가 부족한 정보가 무분별하게 확산됨에 따라 대마 성분 의약품 안전성과 유효성, 적응증 확대 가능성을 위해 마련했다. 해외에서 허가된 대마 성분 의약품 현황. 보건의료연구원은 관련 학회와 환자단체, 언론 등과 논의를 통해 최신 지견을 공유하고 숙의과정을 거쳤다. 합의문은 대마 성분 의약품을 '대마에 함유된 천연화합물 중 칸나비오이드 성분을 추출해 제조한 의약품'으로 정의했다. 합의 범위는 식품의약품안전처에서 취급 승인되어 국내 임상에 사용되고 있는 에피디올렉스(EpidiolexⓇ, CBD 성분)와 사티벡스(SativexⓇ, CBD 및 THC 복합 성분)로 한정했다. 에피디올렉스는 졸림과 어지러움, 두통 등의 부작용이 발생할 수 있으나 약물의 잠재적 의존 가능성은 높지 않다고 평가됐다. 사티벡스 역시 두통과 어지럼증 등의 부작용이 발생할 수 있으나 수용 가능한 수준이며, 약물 의존 가능성도 높지 않은 것으로 확인됐다. 다만, 복용 시 발생할 수 있는 편익과 위해에 대해 의료진과 환자의 충분한 논의가 필요하다고 덧붙였다. 의존성에 대해서는 추적조사가 수행돼야 한다는데 공감했다. 유효성의 경우, 에피디올렉스는 일부 뇌전증증후군(드라벳증후군, 레녹스-가스토증후군) 환자의 발작을 감소시키는 효과가 있으며, 사티벡스는 다발성경화증 환자의 경직 및 통증을 개선시키는 효과가 있다는데 의견을 같이 했다. 참석자들은 적응증 확대 가능성과 이에 필요한 추가 연구 필요성도 개진했다. 대마 성분 의약품의 성인 뇌전증과 알츠하이머병, 파킨스병, 신경병증성통증, 헌팅턴병, 투렛증후군, 수면무호흡증, 뇌종양 등에 대해 효과가 있다는 연구결과를 바탕으로 향후 적응증 확대 가능성에 동의했다. 이를 위해 장기간 관찰한 신뢰할 수 있는 임상적 근거 축적과 오남용 예방을 위한 효과적인 관리 체계 구축이 선행돼야 한다고 강조했다. 보건의료연구원 한광협 원장은 "원탁회의는 대마 성분 의약품에 대한 사회적 편견이나 잘못된 인식을 개선시키고 필요한 환자들에게 처방될 수 있도록 하는 첫 이정표를 제시했다"면서 "연구원은 향후 근거에 기반한 올바른 정보를 생산, 확대하기 위해 이해 관계자드과 함께 적극 노력해 나갈 것"이라고 말했다. 이번 원탁회의에는 의학한림원 박병주 중독연구특별위원회(서울의대 예방의학과 교수)를 좌장으로 세브란스병원 강훈철 교수(뇌전증학회), 이화의대 서울병원 김지은 교수(다발성경화증학회), 고신대복음병원 이원구 교수(뇌전증학회), 충남대병원 김재문 교수(뇌전증학회), 강동경희대병원 신원철 교수(신경과학회), 강남을지병원 한창우 교수(중독정신의학회), SBS 조동찬 의학전문기자, 한국뇌전증협회 허도경 환우부모회 대표 등이 참석했다.

메디칼타임즈=최원우 기자|메디칼타임즈=최원우 의대생 인턴기자| 대한약사회(회장 김대업)는 5일 입장문을 통해 의료용 대마 안정공급을 위한 예산 마련을 촉구했다. 약사회는 "올해 희귀필수센터의 관련 예산이 전액 삭감되면서 호평받던 거점약국 시스템은 운영이 중단됐다"고 지적했다. 이어 "고가인 약품비는 차치하고 수입과 통관에 소요되는 시간과 비용, 약을 받기위해 서울에 있는 희귀필수센터까지 방문해야 하는 불편함 등 모든 부담과 수고가 고스란히 환자에게 전가될 수 있다"며 우려를 표명했다. 약사회에 따르면 서울을 제외한 수도권과 전국 주요도시의 50여 개의 거점약국을 지정해 희귀난치질환자의 접근성을 향상했고, 거점약국 이용환자와 가족의 만족도 역시 높았다. 또한 에피디올렉스(CBD오일) 효과가 나타난 환자는 지속적으로 사용해야 치료효과를 담보할 수 있으며, 특히 소아 뇌전증 환자에게 치료 효과가 높기 때문에 빠른 대책이 필요하다는 것이 약사회 측의 설명이다. 이에 대해 약사회는 "희귀필수센터와 대한약사회의 협의로 마련된 거점약국 운영제도는 선진화된 희귀의약품 공급시스템인 만큼, 정부는 즉시 관련 예산을 확보해야 한다"고 거듭 강조했다.

메디칼타임즈=최선 기자 '내년 상반기부터 대마 성분 의약품'의 실제 수입이 가능해진다. 29일 식품의약품안전처는 '대마 성분 의약품'의 수입을 자가 치료 목적에 한해 허용하는 마약류 관리에 관한 법률개정안이 11월 23일 국회 본회의를 통과했다고 밝혔다. 대마는 대마초뿐 아니라 그 수지 및 이를 원료로 해 제조된 제품, 이와 동일한 화학적 합성품을 뜻한다. 이번에 개정될 법률은 공포 후 3개월이 경과한 날부터 시행돼 2019년 상반기부터는 자가 치료용 대마 성분 의약품 수입이 가능한다. 다만, 대마초에서 유래된 것이라도 해외에서 의약품으로 허가를 받지 않은 식품, 대마오일, 대마추출물 등은 현재와 같이 수입‧사용이 금지된다. 법률 개정이 완료돼 시행되면 미국‧유럽 등 해외에서 허가돼 시판 중인 대마 성분 의약품을 자가 치료용으로 수입할 수 있으며, 이 중 수요가 많은 뇌전증 치료제 '에피디올렉스'(Epidiolex) 등이 신속하게 공급돼 환자 치료에 사용될 수 있다. 식약처는 대마 성분 의약품 수입을 위한 취급승인 등 세부 절차를 정하기 위해 하위 법령(시행령 및 시행규칙)을 신속히 개정할 계획이다. 희귀·난치질환자는 ▲환자 취급승인 신청서 ▲진단서(의약품명, 1회 투약량, 1일 투약횟수, 총 투약일수, 용법 등이 명시된 것) ▲진료기록 ▲국내 대체치료수단이 없다고 판단한 의학적 소견서 등을 식약처에 제출하면 심사를 거쳐 한국희귀‧필수의약품센터를 통해 대마 성분 의약품을 공급받을 수 있다. 식약처는 앞으로도 희귀‧난치 질환자들이 필요한 치료제를 신속하고 안전하게 사용할 수 있도록 적극 노력하겠다고 밝혔다.