메디칼타임즈=허성규 기자JW 과천 사옥JW중외제약은 한국 특허청으로부터 Wnt 표적 탈모치료제 'JW0061'에 대한 특허를 취득했다고 4일 밝혔다.이번 특허는 Wnt 신호전달경로 기반의 탈모치료제 신약후보물질에 관한 것으로 'JW0061의 신규한 헤테로 사이클 유도체, 이의 염 또는 이성질체 그리고 이를 유효성분으로 포함하는 조성물'을 보호하는데 목적이 있다.이로써 JW중외제약은 지난해 3월 러시아를 시작으로 호주, 일본, 인도, 사우디아라비아, 중국, 한국 등 총 7개국에서 JW0061 특허 등록을 완료했다. 현재 미국과 유럽, 캐나다 등 5개 지역에서는 특허 심사를 받고 있다.JW0061은 피부와 모낭 줄기세포에 있는 Wnt 신호전달경로를 활성화해 모낭 증식과 모발 재생을 촉진시키는 혁신신약(First-in-Class) 후보물질이다. 이 물질은 JW중외제약의 AI(인공지능) 기반 데이터 사이언스 플랫폼 '주얼리(JWELRY)'를 통해 발굴됐다.Wnt 신호전달경로는 배아 발생 과정에서 피부 발달과 모낭 형성에 중요한 역할을 하며, 피부 줄기세포가 모낭 줄기세포로 변해 모낭으로 분화하는데 필요하다. 특히, 모근 끝에 위치해 모발의 성장과 유지를 조절하는 모유두(Dermal Papilla) 세포 증식에도 관여한다.JW0061은 모유두 세포에 있는 GFRA1 단백질에 직접 결합해 Wnt 신호전달경로를 활성화한다. JW중외제약은 'Wnt 2022' 학회에서 발모 작용기전을 규명한 최초의 저분자 약물 사례로 JW0061를 공개해 주목을 받은 바 있다. 동물실험에서는 위약군 대비 JW0061의 우수한 모발 성장과 모낭 신생성 효과를 확인해 안드로겐성 탈모증, 원형 탈모증과 같은 탈모 증상에 효과적이고 예방효과도 우수할 것으로 기대하고 있다.JW중외제약은 이 같은 전임상 연구결과를 토대로 연내 임상 1상에 착수할 계획이다. 현재 해외기관에서 GLP(Good Laboratory Practice, 비임상시험규정)에 따른 독성평가를 마쳤으며, 임상용 약물을 생산하고 있다.JW중외제약 관계자는 "퍼스트-인-클래스 신약후보물질인 JW0061의 특허가 세계 시장에서 원천기술로 인정받고 있다"며 "JW0061이 기존 탈모치료체를 보완, 대체해 남성과 여성 탈모 환자 모두 사용할 수 있는 글로벌 혁신신약으로 개발하겠다"고 말했다.한편, JW0061은 지난해 국가신약개발사업단 지원 과제로 선정돼 비임상 연구비를 지원받았다.

메디칼타임즈=허성규 기자HK이노엔(HK inno.N)이 오는 4월 5일부터 10일까지 미국에서 열리는 '미국암연구학회(AACR, American Association for Cancer Research) 2024'에 참석해 차세대 알로스테릭 EGFR-티로신 키나아제 저해제(이하 'EGFR-TKI') 후보물질의 비임상 연구결과를 포스터 발표를 통해 공개한다고 27일 밝혔다.미국암연구학회는 미국임상종양학회(ASCO), 유럽종양학회(ESMO)와 함께 세계 3대 암 학술대회로 꼽히는 권위있는 학회로, 매년 전세계에서 수많은 전문가들이 모여 항암 연구 성과를 공유하는 자리다.HK이노엔은 이번 학회에서 비소세포폐암 유전자(L858R) 변이 환자를 대상으로 하는 '알로스테릭 EGFR-TKI' 비임상 연구 내용을 공개한다.HK이노엔은 기존 비소세포폐암 1차 치료제에 내성을 보이거나 L858R 변이 환자를 위한 4세대 표적항암치료제 'IN-119873'을 연구하고 있다.HK이노엔의 'IN-119873'은 암세포의 에너지원인 아데노신3인산(ATP) 결합부위를 공략하는 기존 치료제와 달리 상피세포 성장인자 수용체(EGFR)의 알로스테릭(단백질 자리 중 하나) 결합부위를 공략한다.'IN-119873'은 기존 1, 2, 3세대 EGFR-TKI 약물로 발생한 EGFR 돌연변이에서 우수한 효능을 보일 뿐 아니라 3세대 EGFR-TKI와 병용 요법에서도 시너지를 보일 것으로 기대하고 있다.글로벌 시장 전망에 따르면 2022년 기준 비소세포폐암 치료제 시장규모는 약 30조 원에 달한다. 이 중 비소세포폐암 EGFR 변이 치료제 시장규모는 약 5조 원이며, 이 시장의 절반 이상을 3세대 EGFR-TKI인 오시머티닙 성분 약물이 차지하고 있다.HK이노엔 신약연구소장 김봉태 상무는 "AACR에서 국내 및 해외 기업, 전문가를 대상으로 EGFR-TKI 연구결과를 발표하는 동시에 협력 기회도 모색할 계획"이라며 "연내 'IN-119873'의 비임상 연구를 완료하고, 임상1상 시험계획(IND)을 신청하는 것이 목표"라고 말했다.한편 HK이노엔은 화학연구원으로부터 초기 유효물질을 도입했으며, 지난해 8월 국가신약개발사업단의 국가신약개발사업 지원 과제로 선정돼 차세대 알로스테릭 EGFR-TKI 후보물질인 'IN-119873'을 도출했다.지난해 9월에는 동아에스티와 '차세대 EGFR 분해제' 공동연구 업무협약을 체결해 기존 알로스테릭 EGFR 저해제 물질을 EGFR 분해제로도 개발하면서 비소세포폐암 표적항암제 관련 연구개발을 위해 지속적으로 이어오고 있다.

메디칼타임즈=허성규 기자유한양행이 국내 바이오벤처의 항암제 후보물질을 도입하며, 항암제 파이프라인 추가 확보에 나섰다.유한양행(대표이사 조욱제)은 7일 사이러스 테라퓨틱스(대표이사 김병문, 이하 '사이러스')와 카나프테라퓨틱스(대표이사 이병철, 이하 '카나프')로부터 SOS1 저해 기전의 항암제 후보물질(이하 SOS1 저해제)의 기술 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다.유한양행은 항암신약후보물질 라이선스인 계약을 체결했다(왼쪽부터 김병문 사이러스테라퓨틱스 대표, 유한양행 조욱제 대표, 카나프테라퓨틱스 이병철 대표)총계약 규모는 2,080억(순매출액에 따른 경상 기술료 별도) 원이며, 계약금 60억 원과 향후 개발, 허가 및 매출액에 따른 단계별 마일스톤을 포함하는 계약이다.사이러스는 의약화학 기반기술을 통해 표적 항암제와 표적단백질 분해제 개발하고 있고, 카나프는 약물 융합기술 기반 항암 및 자가면역 분야 차세대 신약을 개발하고 있다.이번에 유한양행에 기술이전한 SOS1(Son of Sevenless homolog 1/소스원 단백질) 저해제는 KRAS 저해제나 EGFR 저해제 등과의 시너지 효과를 통해 치료효과를 높이고, 기존 치료제에 대한 내성을 해결할 것으로 기대되는 약물이다.KRAS, EGFR 돌연변이는 폐암, 대장암, 췌장암 등 유병률이 높고 미충족의료수요가 큰 암들의 대표적 원인이기 때문에 시장성 측면에서도 잠재력이 클 것으로 예상되고 있다.사이러스와 카나프는 공동연구를 통해 비임상 후보물질을 발굴하였으며, 이종이식 동물모델에서 경쟁약물 대비 우수한 항암 효능을 비롯해, 체내 동태 등 약물성 측면에서의 장점을 지난해 미국암연구학회(AACR)에서 발표하여 주목받은 바 있다.사이러스와 카나프가 개발하고 있는 SOS1저해제는 지난 해 10월 국가신약개발사업단(단장 박영민)이 주관하는 '2023년 제3차 국가신약개발사업 신약 R&D 생태계 구축 사업' 지원 과제로 선정된 바 있다. 지원 과제 선정으로 양사는 이후 2년간 국가신약개발사업단의 지원을 받아 2025년 하반기까지 1상 임상시험계획(IND) 승인을 목표로 비임상 연구를 진행하고 있다고 밝혔다.조욱제 유한양행 사장은 "이번 계약 체결로 항암제 파이프라인을 추가 확보함으로써, 제2, 제3 렉라자의 개발을 위한 큰 걸음을 내디뎠다고 생각한다. 빠르게 임상시험 단계에 진입할 수 있도록 모든 역량을 집중할 것이며, 앞으로도 항암제 파이프라인을 더욱 강화시켜 나갈 계획이다"라고 말했다.김병문 사이러스 대표와 이병철 카나프 대표는 "양사 공동연구를 통해 발굴한 Best-in-Class SOS1 저해제가 KRAS, EGFR 돌연변이 환자들에게 보다 향상된 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 예상한다"라며 "풍부한 신약개발 경험과 글로벌 R&D역량을 보유한 유한양행과의 기술 라이선스 계약이 새로운 혁신 신약의 탄생을 보다 앞당길 것으로 기대한다."는 희망을 나타냈다.

메디칼타임즈=허성규 기자대웅제약(대표 전승호·이창재)은 세계 최초 신약(First-in-class)으로 개발 중인 특발성 폐섬유증 후보물질 '베르시포로신(DWN12088)'이 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)으로부터 희귀의약품으로 추가 지정 받았다고 29일 밝혔다.회사 측에 따르면 베르시포로신은 2019년 미국 FDA 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 이는 세계적으로 가장 권위있는 두 국가기관에서 대웅제약 신약 개발에 돛을 달아준 것이라는 입장이다.희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 희귀난치성 질환의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이루어질 수 있도록 지원하는 제도다. EMA는 유럽에서 인구 1만명 중 5명 이하로 영향을 주는 질병 중 미충족 의료 수요가 높고 환자들에게 상당한 혜택(Significant Benefit)이 예상되는 후보물질을 희귀의약품으로 지정하고 있다.EMA의 희귀의약품 지정을 받은 후보물질은 ▲임상시험에 대한 과학적 조언 제공 ▲허가 수수료 감면 ▲의약품 허가 시 10년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다. 미국은 7년간 독점권을 인정한다.특발성 폐섬유증(Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF)은 폐에 콜라겐이 비정상적으로 축적돼 폐 기능을 상실하는 난치병으로, 세계적으로 인구 10만명 당 13명 정도 발생한다. 진단 후 5년 생존율이 40%에 불과할 정도로 예후가 좋지 않은 치명적 질환이지만, 기존 치료제는 부작용이 심해 신약 개발이 절실하다.베르시포로신은 PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 저해 항섬유화제 신약 후보물질이다. 콜라겐 생성에 영향을 주는 PRS 단백질 작용을 감소시켜, 섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는 기전이다. 다만 인체는 콜라겐 부족 시 심혈관 질환 등 각종 질병으로 사망에 이를 수도 있는데 베르시포로신은 환자의 생명 유지에 필요한 범위까지만 콜라겐 생성을 억제해 폐섬유화를 완화한다. 대웅제약은 지난해 5월 유럽분자생물학회(EMBO)에서 논문을 발표하며 이 기전을 규명한 바 있다.베르시포로신은 2022년 미국 FDA에서 희귀의약품과 신속심사제도(패스트트랙) 개발 품목으로도 지정됐다. FDA 패스트 트랙으로 지정된 약물은 개발 각 단계마다 임상 설계에 대한 상담 및 획득한 자료에 대한 조언 청취 등 허가 승인 과정에서 FDA와 긴밀한 협의가 가능하다. 또한 지난해 12월 국가신약개발사업단(KDDF)의 '신약 임상개발지원' 과제 중 '하이 퍼포먼스(High performance)' 부문 우수과제로 선정된 바 있다.전승호 대웅제약 대표는 "대웅제약이 세계 최초로 개발중인 특발성 폐섬유증 신약 베르시포로신은 지난해 중화권 기술수출에 성공하는 등 임상 단계부터 전 세계적인 관심을 받고 있다"며, "이번 EMA 희귀의약품 지정을 계기로 희귀질환인 특발성 폐섬유증으로 고통 받고 있는 환자들에게 신속하게 치료옵션을 제공할 수 있도록 개발에 더욱 매진하겠다"고 전했다.한편, 베르시포로신은 한국 및 호주에서 진행된 다수의 임상 1상에서 총 162명의 건강인 대상자를 대상으로 안전성과 약동학적 특성을 확인하였고, 현재 한국 및 미국에서 다국가 임상 2상을 진행 중에 있다. 글로벌 시장조사기관 리서치앤마켓(Research And Markets)에 따르면 특발성 폐섬유증 치료제 시장은 매년 8%의 높은 성장률을 보이며, 2030년 75억 달러(약 10조 원)에 이를 것으로 전망되고 있다.

메디칼타임즈=허성규 기자HK이노엔 로고HK이노엔(대표 곽달원)은 최근 CAR-T세포치료제 연구과제가 국가신약개발사업단(KDDF, 단장 묵현상)으로부터 국가신약개발 지원 과제로 선정됐다고 16일 밝혔다.HK이노엔은 CAR-T세포에 면역관문인자 'HLA-G'의 활동을 억제하는 항체를 접목한 세포치료제를 개발 중이다.HLA-G 양성 고형암 용으로 비임상시험을 진행 중으로, 이번 국가신약개발사업 지원을 통해 임상1상시험에 착수하는 것이 목표다.HLA-G는 우리 몸에서 면역반응에 관여하는 면역관문인자다. 태반을 제외한 정상 세포에서는 나타나지 않고 특정 암세포에 과다하게 발현돼 면역체계를 망가뜨린다.HK이노엔은 종양(암) 세포를 죽이는 동시에 환자의 면역반응을 회복시켜 정확도와 안전성을 높인 치료제를 개발할 예정이다.HK이노엔 R&D총괄 송근석 부사장은 "첨단바이오의약품의 대표주자인 세포·유전자치료제의 가치에 주목하고 자체연구 및 공동연구, 위탁개발 및 생산(CDMO), 위탁생산(CMO)을 진행 중"이라며 "국가신약개발사업 지원 과제로 선정된 만큼 국가와 환자에 기여하는 혁신 치료제를 개발하도록 더욱 노력하겠다"고 말했다.한편 세포치료제는 환자의 세포를 치료에 걸맞게 개량한 후 다시 환자에 주입해 암세포를 죽이는 치료제다. CAR-T세포치료제는 환자의 면역세포인 T세포에 암세포의 특정 항원을 인지할 수 있는 '키메릭 항원 수용체(CAR)'를 넣어 암세포를 보다 효율적으로 파괴할 수 있도록 만든 치료제다.

메디칼타임즈=허성규 기자이지선 대웅제약 임상개발센터장이 우수 연구과제 사례 발표를 하고 있다.대웅제약(대표 전승호·이창재)은 '베르시포로신'이 임상 연구가 국가신약개발사업단(KDDF, 단장 묵현상)의 2023 국가신약개발사업 10대 우수과제(이하 우수과제)에 선정되었다고 19일 밝혔다.대웅제약이 세계 최초 신약(First-in-class)으로 개발 중인 특발성 폐섬유증 신약 베르시포로신(DWN12088)은 지난해 9월 KDDF의 국가신약개발산업 '신약 임상개발지원' 과제로 선정된 바 있다.대웅제약의 베르시포로신 연구는 '하이 퍼포먼스(High performance)' 부문 우수 과제로 선정되었다.하이 퍼포먼스는 기술이전 성과를 내거나 목표 마일스톤을 조기달성하는 등 우수한 성과를 낸 과제에 수여한다. 베르시포로신은 올해 초 중화권 기술수출을 한 바 있다.시상식은 지난 12일 서울 드래곤시티 호텔에서 진행되었으며, 같이 진행된 발표에서는 이지선 대웅제약 임상개발센터장이 연자로 나서 세계 최초 특발성 폐섬유증(Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF) 신약으로 개발 중인 베르시포로신(DWN12088)의 개발배경, 글로벌 경쟁력 및 성과 등에 대해 발표하는 시간을 가졌다.이지선 센터장은 "2025년 내 총 102명의 특발성 폐섬유증 환자를 대상으로 안전성과 효능을 평가하는 임상 2상 연구를 완료할 계획이다. 대웅제약은 폐섬유증 외의 적응증 확장, 글로벌 기술 이전 등을 통해 베르시포로신의 경쟁력 향상을 목표로 하고 있다"며 베르시포로신의 임상 현황과 향후 계획에 대한 자신감을 나타냈다.특발성 폐섬유증은 폐에 콜라겐이 비정상적으로 축적돼 폐 기능을 상실하는 난치병으로, 세계적으로 인구 10만 명당 약 13명의 빈도로 발생한다. 진단 후 5년 생존율이 40%에 불과할 정도로 예후가 좋지 않은 치명적 질환이지만, 기존에 허가 받은 치료제들은 부작용이 심해 새로운 치료제의 개발이 절실히 필요한 상황이다.베르시포로신은 대웅제약이 자체 기술로 개발 중인 세계 최초 PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 저해 항섬유화제 신약이다. 콜라겐 생성에 영향을 주는 PRS 단백질 작용을 감소시켜, 섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는 기전을 가지고 있다.특히 지난 5월 유럽분자생물학회(EMBO) 논문에서 베르시포로신은 한 쌍으로 이루어진 PRS 효소에 대한 선택적 결합을 통해서, 환자의 생명에 필수적인 기능은 유지하는 범위 내에서 섬유화를 완화시킬 수 있음을 설명했다. 즉, 약물의 부작용을 최소화 하고 효능과 안전성 모두를 충족할 수 있음을 규명한 것이다.베르시포로신은 한국 및 호주에서 진행된 다수의 임상 1상에서 총 162명의 건강인 대상자를 대상으로 안전성과 약동학적 특성을 확인하고, 현재 한국 및 미국에서 다국가 임상 2상을 진행 중에 있다.또한 베르시포로신은 미국 FDA에서 희귀의약품과 신속심사제도(패스트 트랙) 개발 품목으로 지정되어 있다. FDA 패스트 트랙으로 지정된 약물은 개발 각 단계마다 임상 설계에 대한 상담 및 획득한 자료에 대한 조언 청취 등 허가 승인 과정에서 FDA와 긴밀한 협의가 가능하다전승호 대웅제약 대표는 "대웅제약에서 자체 기술로 개발 중인 세계 최초 PRS 저해 항섬유화제 신약 베르시포로신이 국가신약개발사업단에서 약물의 경쟁력 및 상업화 가능성을 인정받아 기쁘게 생각하며 글로벌 특발성 폐섬유증 치료제 시장에 빠르게 진출하여 희귀성 질환 환자들에게 치료옵션을 제공할 수 있도록 개발에 더욱 박차를 가하겠다"고 전했다.한편, 글로벌 시장조사기관 리서치앤마켓(Research And Markets)에 따르면 특발성 폐섬유증 치료제 시장은 매년 8%의 높은 성장률을 보이며, 2030년 75억 달러(약 10조 원)에 이를 것으로 전망되고 있다. 

메디칼타임즈=최선 기자주식회사 이노보테라퓨틱스의 대표를 맡고 있는 박희동입니다.Q. 회사와 대표님 간단한 소개는?1994년에 서울대학교 약학대학원 석사를 졸업하고 지금은 LG생명과학에서 30년 동안 합성신약 연구를 진행했습니다. 행하는 과정에서 대한민국 제1호 FDA의 승인을 받은 팩티브 개발에도 참여를 했고 현재 LG화학에서 큰 매출을 일으키고 있는 당뇨병치료제인 제미글립틴의 개발에도 참여했습니다. 그 경험을 바탕으로 저희 동료들과 함께 2019년에 이노보테라퓨틱스를 창업을 하였습니다.Q. 신약 개발에서창업까지 이어지게 된 계기는?저희 창업멤버들의 가장 중요한 계기는 정말 변화하는 상황에서 저희들이 근무했던 전 직장은 큰 조직이고 그 변화에 대처하는 부분에 저희들이 약간의 어떤 이슈가 있었고요. 그 이슈 안에서 어떻게 하면 저희들이 환자들에게 더 좋은 기회 아니면 가치를 제공할까에 대한 고민을 통해서 저희들이 잘하는 분야인 합성, 생물학 그 다음에 양약 그리고 AI제너레이션 경영, 기획 이런 부분들이 모여서 저희들이 창업을 하게 되었습니다. 또한 가장 중요한 포인트는 대한민국의 신약 연구에 대한 지원들이 커졌고요. 예로는 국가신약개발사업단을 포함해가지고 국가적으로 이런 신약에 대한 연구를 지원했기 때문에 비록 저희들이 작은 수의 멤버지만 충분히 대기업에서 하지 못하는 부분들 그런 부분들도 속도감 있게 저희들이 해낼 수 있을 거라는 어떤 기대 또는 자신감 이런 부분들이 저희들이 창업을 하게 된 동기입니다Q. AI 핵심 플랫폼 딥제마에 대해서?딥제마(DeepZema) AI플랫폼은 신약후보물질을 도출하고 최적화하는 최적의 웹 기반의 신약 개발 발굴 플랫폼입니다. 다양한 AI 신약 개발업체들이 존재하는데 딥제마는 웹 기반이기 때문에 연구자들 모두가 즉각적으로 자기의 컴퓨터를 가지고 활용할 수 있습니다. 그러므로 실시간으로 저희들이 디자인하고 합성한 물질들에 대한 평가 그런 부분들이 소통이 되기 때문에 저희들은 가장 적은 비용으로 훌륭한 신약개발 후보물질을 도출할 수 있는 그런 부분이 다른 신약 개발업체와는 다른 합성신약 연구에 특화되어 있는 기술이라고 할 수 있겠습니다.Q. 다른 업체의 AI 기술 대비 비교우위인 점은?딥제마를 설명드리면 일단 AI부터 잠깐 설명을 드려야 되는데 AI는 크게 두 개로 나눠진다고 볼 수 있습니다. 딥러닝 베이스드 빅데이터 중심의 AI가 있고 생성형 AI라고 하는 대표적인 ChatGPT로 대변될 수 있겠는데 그런 두 개의 영역이 있습니다. 그래서 이 두 부분의 영역이 현재 글로벌 제약회사나 아니면 많은 부분들이 AI를 활용한다고 할 때 두개를 동시에 하고 있습니다. 그렇지만 사람들이 기대하는 건 ChatGPT로 대변되는 생성형 AI가 정말 저희들이 기존까지 도전하지 못했던 신약의 분야의 성공을 갖다 줄 것이라는 기대가 있는데 ChatGPT도 보시면 거짓말이 너무 많고 아직은 정확하지 않은 어떤 답을 주고 있기 때문에 아직은 신약개발이라는 굉장히 복잡한 연구계가 필요한 시스템 안에서는 좀 약한 것 같고요. 그래서 딥제마는 빅데이터 기반 딥러닝 기반의 저희들이 기존의 연구해왔던 데이터들, 기존의 인류가 합성했던 물질들, 그 물질에 대한 모든 약효 아니면 독성 그리고 임상에서의 경험들 이 축적된 경험들을 다 저희들이 담아서 그 부분들을 다른 회사와는 다르게 다른 회사들은 대부분 AI 하는 사람과 그리고 바이올로지 하는 사람들이 구별돼 있습니다만 이 부분을 한꺼번에 녹여낼 수 있는 방법은 웹 기반 베이스로 합성하는 분이든 아니면 바이오연구자든 약리연구자든 아니면 경영자든 누구든 이 딥제마라는 플랫폼에 들어가서 저희들이 만들어진 물질에 신약개발 후보물질로서의 어떤 가능성에 대해서 매일매일 점검 가능하고 그렇기 때문에 저희들은 신약개발의 높은 실패 확률을 저희들은 줄여서 좀 속도감 있게 신약개발 연구를 한다는 것이 이노보테라퓨틱스가 가진 딥제마 AI 플랫폼의 강점이라고 할 수 있겠습니다.Q. AI플랫폼을 통해서 만들어진 후보물질들은 어떤 강점을 가지고 있나요?저희들이 면역질환으로 미국에서 임상 상을 진행하고 있는 INV-101 과제가 있습니다. 이 과제의 분자 타겟은 PYGL이라는 아주 새로운 타겟입니다. 그렇기 때문에 저희들은 기본적으로 퍼스트인클래스를 추구하고 있고요. 퍼스트인클래스를 하는 이유는 기본적으로 실패할 확률은 높을 수는 있으나 기회가 훨씬 크다고 생각하고 있고 현재 기존의 약이 출시되고 있고 기존의 항체신약이 존재하는 분야에서 합성신약이 출시됐을 때의 어떤 사업성 이건 분명히 존재합니다. 그 중에서도 퍼스트인클래스를 하게 되면 환자들에게 충족시키지 못한 미충족의료를 해결할 수 있는 다양한 방법이 존재합니다. 단독 요법도 될 수도 있고 그렇지만 기존에 나온 약과의 병용요법도 될 수 있고 특히 INV-101 같은 과제의 같은 경우는 IBD 질환을 저희들이 분석을 했을 때 여전히 환자들에게 드려야 될 가장 큰 가치는 안전한 약물이다. 그리고 복용하기에 편한 방법이 되어야 된다 이런 판단을 가지고 저희들이 경구용으로 가장 안전한 약물을 개발하고 있는 중입니다. 충분히 안전성과 유효성만 검증이 된다면 이 IBD 질환 시장에서 새로운 게임 체인저가 되지 않을까 그런 기대를 갖고 진행을 하고 있습니다.Q. 합성신약에 집중하는 이유와어떤 강점을 갖고 있기에 주목하는지?저희들이 합성신약에 집중한 이유는 합성신약이 인류가 신약개발을 시작할 때부터 가장 많은 데이터와 경험들을 가지고 있습니다. 그 부분을 저희들이 딥제마에 담았고 합성신약은 다른 항체시장이나 다른 모달리티 shRNA와는 다르게 저희들 인체 어디에도 보낼 수가 있습니다. 그런 부분들이 저희들이 합성시장을 집중한 이유고 가장 중요한 것은 현재 합성신약을 하는 업체들이 굉장히 많이 줄어들고 있고 새로운 모달리티에 집중하는 것보다 저희들이 잘하고 있는 영역 성공을 해왔던 영역에서 저희들이 도전을 하는 게 벤처로서의 어떤 가능성을 더 높이는 방법이라서 AI 기반 합성 신약 벤처가 되기위해 창업을 했습니다.Q. 어떤 부분의 경쟁력을 강조하고 싶으신지?저희 회사의 미션에도 나와 있지만 안정적인 삶을 영위하려면 기본적으로 신약개발에서 가장 큰 이슈 중에 하나는 약가입니다. 약가가 사실은 항체신약이 됐든 ADC 신약이 됐든 아니면 유전자 치료제가 됐든 너무 높아지는 경향들이 보입니다. 그런 부분의 영역들이 약가가 높아지는 이유는 다양한 요인들이 존재하겠지만 기본적으로 생산단가가 높은 것, 그리고 임상의 비용이 더 크게 드는 점, 그런 부분들이 아마 약간 반영돼 있다고 생각하고요. 그렇지만 현재 전체 약의 시장을 보면 여전히 합성신약의 매출이 더 높고요 거의 60 대 40 정도로 아직은 합성신약의 전체 약에서 차지하는 매출이 더 크다고 저희들은 판단하고 있고 그 안에서 저희들은 가장 효율적이면서 모든 인류가 함께 쓸 수 있는 적절한 약가를 추가하기 위해서 저희가 합성신약을 하고 있고 합성신약은 여전히 다른 모달리티들이 충분히 난치성 질환과 희귀질환에서 성공을 하겠지만 그런 분야에서도 그런 부분이 성공하더라도 저희 합성신약은 기회의 요소가 있다고 저희들은 생각을 하고 열심히 연구를 하고 있습니다.Q. 주요 파이프라인 진행 상황이 궁금합니다.저희들이 제일 처음에 과제를 진행했던 INV-101 과제는 현재 자가면역질환인 IBD질환으로 임상을 미국에서 진행하고 있습니다. 이 분자 타겟은 PYGL이라는 신규 타겟으로 현재까지의 연구결과를 보면 상당히 안전한 어떤 프로파일을 보여주는 합성신약개발 후보물질입니다. 현재 국가신약개발사업단의 지원을 받아 미국에서 임상 1상을 진행하고 있고요. 이 과제의 INV-101 같은 경우는 기존 항체치료제들이 갖고 있는 항체들은 일반적으로 반복적 사용 시 중화항체가 생성되면서 약효가 사라지는 이벤트들 그리고 현재 출시되어 있는 S1P1 아고니스트 라든가 아니면 JAK 억제제들이 시장에 출시는 되었으나 출시된 이후에 더 높은 리스크의 부작용의 보고들 때문에 아직 시장으로 제대로 진출하지 못하고 있습니다. 그런 부분에서 저희들이 판단하는 부분은 안전한 자가면역질환치료제가 있다면 충분히 시장성과 환자들에게 가치를 제공할 수 있다고 판단했기 때문에 지금 진행하고 있고 임상개발이 지금 순항 중이라고 생각하고 있습니다.Q. 면역질환의 적응증 확장 계획은?자가면역질환을 저희가 첫 과제로 시작한 이유는 자가면역질환같은 경우 적응적 확장이 용이하기 때문입니다. 적응증 확장을 할 때 가장 기본이 되는 것은 위험효과비(Risk-Benefit ratio)로 그 안정점이 넓을수록 충분히 저희들이 도전할 수 있는 질환의 영역이 넓어지게 되고요. 지금 TNF-α 억제제인 휴미라, 엔브렐 같은 항체 약물들이 RA로 승인을 받은 이후 자가면역질환인 궤양성 대장염 정도까지만 허가를 받았습니다. 그 이유는 더 심각한 질환인 다발성경화증 루프스 같은 자가면역질환에 효능이 없었기 때문입니다. 또한 JAK 억제제 같은 경우에도 RA로 승인을 받고 추가적인 적응증을 확정을 했으나 궤양성 대장염 종류만 허가를 받았지 나머지 질환에서는 부작용 때문에 허가를 받지 못한 상황입니다. 그렇지만 저희들이 하고 있는 INV-101 같은 경우는 현재 안전성과 위험의 비율이 지금 한 180배 정도로 굉장히 넓은 영역을 갖고 있고 저희들이 지금까지 연구한 바에 따르면 궤양성 대장염보다 더 심각한 질환인 최소한 건선까지는 저희들이 확장 가능하며 더 마일드한 질환인 아토피까지도 저희들이 도전해 볼 수 있지 않을까라고 생각하고 있습니다.Q. 타임라인을 포함한 파이프라인 확장의 전략은?전체 신약개발에는 막대한 비용과 개발기간이 필요하다는 건 다 아시고 계신 상황인데 저희 INV-101 같은 경우는 기본적으로 그 유효성을 검증하기 위해서는 임상 2상을 진행해야 합니다. 그렇기 때문에 거기까지는 저희 대한민국에 있는 벤처라도 충분히 국내든 해외든 충분히 저희들이 임상을 진행할 수 있는 자금과 시간적 여유는 부여 받았다고 생각하고 있고요. 그리고 저희들이 두 번째로 가고 있는 과제가 INV-001이라는 과제가 있습니다. 그 과제 또한 퍼스트인클래스 과제고 현재 저희들이 약간 약물 재창출 느낌으로 저희들이 용도특허를 확보하여 한국에서 임상 2상을 하고 있습니다. 한국에서 임상 2상을 하면 그렇게 나온 결과를 따라서 공동연구를 통해 허가까지 트랙을 진행할 수도 있고 그 어떤 결정은 전부 회사 내에서의 자금 여력과 임상비용의 어떤 분석을 통해서 저희들이 결정할 판단이라고 생각하고 있습니다. 나머지 저희들이 전임 임상을 하는 과제들 연구과제들 그런 부분들에서 벤처가 지금 할 수 있는 최선의 방법은 저희 생각으로는 저희들이 생존해야 되는 게 1번이고 그 생존 안에서 저희들이 사업적 성과를 도출해야 되기 때문에 저희들의 파트너는 항상 지속적으로 찾고 있고 현재 이노보테라퓨틱스는 미국에 한 1명의 BD가 있고 한국에 한 명의 BD가 있습니다 그래서 이 두 분의 BD가 시간 자지 않고 세계 글로벌 파트너와 지금 저희들이 협업을 하고 있고요. 협력을 하고 있고 지금 한 30군데의 파트너와 얘기를 하고 있는 상황입니다 INV-101과 INV-001에 관심을 가지고 있는 회사들이 많기 때문에 충분히 저희들이 안에서 양사가 할 수 있는 부분에서 최대한 좋은 방안을 서로 합의를 이루어가지고 저희들이 신약개발을 진행하려고 하고 있습니다.Q. 진행중인 파이프라인 외의 계획이 있다면?이노보테라퓨틱스는 자가면역질환, 염증성질환 그리고 섬유화질환, 항암 영역에서 저희들이 연구를 진행하고 있습니다. 왜 그 세 영역을 저희들이 집중했냐면 그 부분이 가장 환자에게 드려야 될 어떤 미충족 의료 수요가 많고 그리고 글로벌 파트너가 가장 요구하는 질환영역이라고 저희들은 판단하고 있고 그런 부분들은 결과로서 지금 증명되고 있습니다. 그 안에서 지금 먼저 설명드렸던 임상진행하고 있는 INV-101과 INV-001은 염증성 자가면역질환과 섬유화 질환을 하고 있고요. 그리고 그 사업을 강화하기 위해서는 추가적인 자가면역질환인 과제로서 저희들이 INV-008도 IBD질환 연구 개발을 하고 있고 그리고 섬유화 질환은 INV-002, INV-005라는 추가적인 파이프라인을 저희들이 확보하고 있습니다. 그 뒤에 항암은 아직 정규 코드를 받은 과정에는 없지만 항암 분야도 저희들은 가급적 퍼스트인클래스를 목표로 하여 한 열 개의 과제를 지금 탐색 연구를 하고 있고 몇몇 타겟은 지금 선도물질 정도 수준까지 와 있습니다. 그러므로 아마 저희들이 시간을 좀 가지게 된다면 매년 10개의 연구과제, 임상과제를 진행하는 그런 바이오벤처가 되도록 노력하고 있습니다.Q. 앞으로 회사의 사업 방향은?지금 질문 주신 모든 분야를 저희들이 고민을 하고 있고 저희들이 창업을 하면서 정말 바이오 벤처 업계가 상당히 저희 투자자들과 그런 부분들에게 실망을 많이 시켜드린 부분이 없지 않아 있습니다. 그런 부분들 때문에 저희들은 창업을 하고부터 어떻게 하면 사업적으로 성과를 낼 수 있고 그 기간을 면밀히 분석을 하고 그리고 그것들이 저희들이 허황된 어떤 계획이 아니고 현실 가능한 계획을 짜기 위해서 정말 저희들은 노력을 했습니다. 그 부분들이 지금 저희들이 하고 있는 부분이고요. 그에 크게 일조한 건 딥제마라고 하는 AI플랫폼이 저희들이 숱하게 반복하는 오류를 많이 줄여줬고 그런 부분들이 연구비를 아껴줄 수가 있었고 그런 일정 부분들이 저희들이 연구 생산성 측면에서라도 지금 임상을 하고 있는 저희들이 창업을 한 지 이제 겨우 4년 반쯤 지났습니다. 4년 반 동안 임상 2상을 진행하고 임상 1상을 진행하고 전임상을 두개를 진행하고 연구 세 개, 탐색 연구를 한 10개는 진행할 수 있는 그런 벤처가 되었다는 건 저희들이 크게 잡았던 미션인 재무적으로 안전한 그런 회사를 만들기 위해서 저희들이 노력하고 있고요. 그런 재무적 안정성을 하기 위해서 저희들은 시리즈 A를 일단 2019년 창업하면서 배급을 했고 2021년 정말 투자하기에 어렵다고 했지만 저희를 믿어주시는 투자자분들과 함께 저희들이 시리즈 B 300억을 했습니다. 그래서 저희들 계획으로는 일단 기본적으로 필요한 저희들의 성과를 내고 연구와 개발 과제 고도화를 위해서 저희들이 올해 프리IPO를 계획하고 있고 이런 부분들이 일정 달성하게 된다면 아마 내년이나 후년에는 충분히 IPO 시장에 한번 도전해 볼 계획이고요. 그런 부분에서 저희들이 지금 하고 있는 과제들 자세히 보시면? 저희들이 임상비가 크지 않는 임상을 하고 있다는 부분들은 어찌 보면 저희가 약간 임상적으로도 비용절감과 저희들의 목표 달성을 일치시켰다고 보시면 되겠습니다.Q. 이노보테라퓨틱스를 한 단어나 문장으로 표현한다면?신약개발 경험과 속도를 가진 초고속 합성신약개발 회사입니다. 저희 이노보테라퓨틱스의 구성원들은 신약개발에 허가까지 받는 경험들도 가지고 있고 딥제마라는 AI플랫폼을 가지고 있기 때문에 실질적으로 한국 바이오벤처 중에 성과를 내는 그런 기업이 되기 위해서 노력하겠습니다.

메디칼타임즈=문성호 기자HK이노엔이 개발 중인 비소세포폐암 표적항암제가 국가신약개발사업단(KDDF)의 국가신약개발사업 지원 과제로 선정됐다. HK이노엔은 기존 저해제와 차별화된 작용 기전으로 표준치료제와 병용 시너지를 내는 차세대 상피세포 성장인자 수용체 저해제(이하 EGFR 저해제) 후보물질을 도출할 계획이다.HK이노엔은 비소세포폐암 유전자 변이를 타깃으로 하는 표적항암제 후보물질 도출 연구가 국가신약개발사업단이 주관하는 '신약 R&D 생태계 구축연구' 지원 과제에 선정됐다고 21일 밝혔다. HK이노엔이 개발하고 있는 '알로스테릭 EGFR 저해제'는 비소세포폐암 L858R 변이를 타깃하는 4세대 표적항암치료제다. EGFR 단백질 구조 중 '알로스테릭(단백질 자리 중 하나)' 자리에 결합하여 EGFR을 저해하는 원리다.앞서 HK이노엔은 한국화학연구원으로부터 초기 유효물질을 도입한 후 활성과 효능을 크게 개선시킨 선도물질을 도출한 바 있다. 이번 국가신약개발사업을 통해 최종 후보물질을 도출해 임상 개발에 신속하게 진입하는 것이 목표다.HK이노엔 신약연구소 김봉태 소장(상무)은 "현재 기존 치료제의 내성을 극복하기 위한 다양한 치료제가 개발되고 있으나 아직 임상 개발 단계의 알로스테릭 EGFR 저해제는 없는 상황"이라며 "내성변이 극복 외에도 뇌전이 모델에서 우수한 약효는 물론, 기존 저해제와 병용 시너지를 낼 수 있는 차세대 치료제 개발에 집중할 것"이라고 말했다.한편, 국가신약개발사업은 국가가 신약 개발의 전 주기 단계를 지원하는 범부처 R&D 사업이다. HK이노엔은 이번 국가신약개발사업 지원 과제에 선정됨에 따라 차세대 EGFR 저해제 후보물질 도출을 위한 연구개발비를 정부로부터 지원받는다. 

메디칼타임즈=황병우 기자상장 이후 지속적인 실적 부진으로 반등 계기를 찾던 지아이이노베이션이 일본 제약사와의 기술이전을 통해 계기 마련에 나선 모습이다.지아이이노베이션은 17일 주요 파이프라인 개발 진행 상황에 대한 간담회를 개최하고 GI-301의 일본 기술이전(L/O) 협상을 연내 달성을 목표로 진행 중이라고 밝혔다.지아이이노베이션은 지난 17일 간담회를 통해  GI-301 일본 기술이전(L/O) 협상을 연내 달성을 목표로 진행 중이라고 밝혔다.알레르기 치료제 후보물질인 GI-301은 지아이이노베이션이 지난 2020년 7월 유한양행에 1조4000억원 규모로 기술이전(글로벌 판권, 일본 제외)한 물질로, 현재 국내에서 임상 1b상을 진행 중이다.알레르기 질환 치료제 시장은 노바티스의 졸레어(4조원 매출), 사노피의 듀피젠트(11조원 매출) 등이 있지만 미충족 수요가 뚜렷해 이 부분들을 충족할 수 있는 새로운 치료제가 필요하다는 게 지아이이노베이션의 판단.특히, 지아이이노베이션이 판권을 가지고 있는 일본은 꽃가루 알레르기 1조원, 천식 및 만성 패쇄성 폐질환(COPD) 3조원, 아토피 피부염 4000억원 등 4조원이 넘는 시장을 형성하고 있다는 점에서 매력적인 시장으로 꼽힌다.이에 대해 이병건 지아이이노베이션 회장은 "GI-301의 임상이 순항 중인 가운데 경쟁 약물보다 탁월한 임상 결과들이 나오고 있다"며 "일본 시장 특성상 알레르기 치료제에 대한 관심이 상당히 높아 협상이 원활하게 진행 중이며, 최대한 빠르게 일본 시장에 진입할 수 있도록 노력할 것"이라고 말했다.지아이이노베이션의 발표에 따르면 현재 알레르기 치료제 후보물질 GI-301에 대한 기술이전 협상은 일본 제약사 3곳과 진행 중인 상황이다.이미 논의 중인 3곳 가운데 2곳과는 계약협의서(term sheet)를 주고받을 정도로 계약논의가 진행된 만큼, 계약 규모에 대한 협상이 마무리되는 대로 빠른 시일 내 기술이전을 완료할 것이라는 게 회사의 입장이다.이 같은 입장을 살펴보면 현재 지아이이노베이션이 일본 기술이전의 진행 과정을 공개한 이유를 짐작해볼 수 있다.일반적으로 대부분의 기술이전이 특정 회사와 논의가 진행되는 만큼 최종적인 결과가 도출되기 전까지 공개되지 않는 경우가 많다.지아이이노베이션도 이본 제약사 3곳과 논의를 진행 중이지만 최종적으로 1개 제약사와만 기술이전 계약을 체결할 수밖에 없는 상황.지아이이노베이션 이병건 회장여러 제약사와 논의하는 시점에서 이를 공개한다는 것은 계약 조건을 논의하는 데 더 유리한 위치를 선점하기 위한 전략일 가능성이 높은 셈이다. 특정 후보물질에 경쟁이 붙으면 업프론트(upfront) 즉, 반환 의무가 없는 선급 계약금이 높아질 가능성이 높기 때문이다.결국 지아이이노베이션은 기술이전 계약이 무르익고 있는 과정에서 다시 한번 파이프라인의 몸값을 올리기 위한 군불을 때고 있는 것으로 해석할 수 있다.이밖에도 지아이이노베이션은 후보물질의 임상에 주력해서 결과를 보다 잘 도출할 수 있는 회사를 고려하고 있는 것으로 알려졌다.바이오업계 A 관계자는 "최근 기술이전 사례가 증가하면서 단순히 기술이전의 성공 여부를 떠나 업프론트를 얼마나 받느냐도 중요한 요소로 꼽히고 있다"며 "대표적으로 온코닉테라퓨틱스이 기술이전 사례가 있는데 아무래도 업프론트가 많이 들어오면 회사 기술을 긍정적으로 볼 가능성이 높다"고 설명했다.또 이번 발표를 통해 지아이이노베이션이 기대할 수 있는 부분은 국내 주가 반등을 위한 기대감 조성이다.지아이이노베이션은 지난 3월 말 코스닥에 상장한 이후 한때 1주당 최고 2만8700원을 기록했지만 지난 7월 10일에는 1주당 1만6160원으로 상장 금액보다 낮은 최저가를 기록하면서 주가 반등을 위한 계기가 필요했다. 7월 17일 기준으로는 1만8380원에 장을 마감했다.신약 개발사의 경우 기업의 가치를 입증할 수 있는 대표적인 방법으로 임상 성과와 기술이전을 꼽을 수 있는데 그중 하나로 기술이전 가능성 어필을 통해 반등 계기를 마련한 것으로 볼 수 있다.바이오업계 B 관계자는 "기술이전 등을 통해 가치를 입증하는 것은 모든 신약개발 바이오사의 숙명일 수밖에 없다"라며 "기술이전 거래가 무르익었다는 점은 기대감을 키울 수 있지만 성과가 있어도 앞서 레고켐바이오 등과 같은 빅딜이 아니라면 어느정도의 반등이 이뤄질지는 미지수로 본다"고 밝혔다.한편, 지아이이노베이션은 기술이전과 별개로 면역항암제 후보물질 GI-101102의 글로벌 임상 진행 등 다른 파이프라인에서도 새로운 공정을 도입해 상업화를 앞당긴다는 입장이다.면역항암제 후보물질인 GI-101은 얼마 전 단독요법에서 현재까지 완전관해(CR) 1건, 부분관해(PR) 3건의 결과를 얻으며 면역항암제 내성 극복에 대한 가능성을 제시한 상태로 삼성바이오로직스로부터 새로운 제조공정을 도입해 임상 1·2상이 진행 중이다.지아이이노베이션 장명호 CSO는 "의약품 개발 과정 중의 공정 변경은 품질 향상 및 공정 안정화를 위해 빈번하게 일어나는데, 상업화를 위한 시간과 비용을 절약할 수 있도록 임상 초기에 빠르게 적용했다"며 "시알산 함량을 높인 새로운 GI-101 임상시험에서 강력한 항암 활성의 결과들이 기대되고, 추가 임상을 통해 빠르게 기술이전 및 조건부 승인을 받을 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.이밖에도 국가신약개발사업단(KDDF) 과제에 선정된 4세대 항암제 GI-108은 삼성바이오로직스와 협업을 통해 임상원료의약품 생산을 완료해 내년 상반기 IND를 신청한다는 방침이다. 

메디칼타임즈=황병우 기자블록버스터 치료제의 등장과 기술이전의 증가로 항체-약물 복합체(이하 ADC, Antibody–drug conjugates)의 가치가 높아지고 있다.글로벌 제약사이 기업 인수합병(M&A)은 물론 기술이전까지 적극적인 투자행보를 지속하는 것은 물론 바이오벤처의 연구개발(R&D)도 활발하게 이뤄지고 있는 상황이다.KDDF는 바이오코리아2023에서  '블록버스터 ADC 약물 개발을 위한 한국의 새로운 접근법'을 주제로 국내 ADC 신약개발이 나아갈 방향을 논의했다.국내기업도 최근 레고켐바이오사이언스가 암젠에 기술이전 성과를 올리거나 국가신약개발사업단(KDDF)이 ADC 기반 신약개발을 위해 기업역량을 모으는 모습.다만, ADC가 유망기술로 낙점되면서 두각을 드러내기 위한 경쟁도 치열한 상황. 전문가들은 기업이 위치한 지역의 생태계를 이용하는 등 전략접근이 필요한 시점이라고 강조했다.12일 바이오코리아2023에서는 '블록버스터 ADC 약물 개발을 위한 한국의 새로운 접근법'을 주제로 국내 ADC 신약개발이 나아갈 방향을 논의했다.ADC는 바이오베터를 만들기 위해 사용가능한 플랫폼 기술 중 하나로 단일클론 항체의 선택성을 화학요법의 세포사멸 특성과 결합하도록 설계된 새로운 종류의 항암제이다.ADC와 관련된 기술적인 관심은 기술이전의 성과에서 살펴볼 수 있다.이날 발표를 진행한 소피노바 인베스트먼트(Sofinnova Investments) 노엘 지 박사는 "대형 제약사와 바이오사들이 크기와 상관없이 ADC 자산에 대해 접근하고 상당한 선급금을 지불하고 있는 상황이다"며 "이러한 분위기는 바이오벤처와 스타트업의 수혜로도 이어지고 있고 나아가 한국과 같은 아시아 기업에 대한 관심도 이어지고 있다"고 설명했다.최근  몇년 간 ADC관련 거래는 크게 늘어나는 모습을 보였다. 실제로 2019년부터 ADC와 관련된 거래(Deal)는 한해 당 10건을 넘겼으며 지난해에는 30건으로 크게 증가한 상태다.국가신약개발사업단(KDDF) 보고서에 따르면 2022년 상반기 기준 글로벌 ADC 연구개발의 수는 총 864건으로, 진행 중인 전임상 연구는 49%(427건), 임상연구 17%(143건), 의약품 승인은 2%(13건)를 차지했다.ADC에 대한 연구와 관심이 더 높아진 이유 대표적인 이유는 더 이상 ADC에 대한 연구가 성과로 이어지기 어려운 고위험 기술로 여겨지고 있기 때문이다.대표적인 치료제가 다이이찌산쿄와 아스트라제네카가 개발한 엔허투(성분명 트라스투주맙 데룩스테칸). 2021년과 2022년 연달아 의미 있는 임상결과를 보이며 빠르게 영향력을 확장하고 있다.이런 상황에서 노엘 박사는 국내기업이 ADC 분야에서 두각을 드러내기 위해서는 가지고 있는 기술을 빠르게 데이터로 연결할 수 있어야 된다고 강조했다.노엘 박사는 "현재 ADC의 구성 요소를 대상으로 한 연구나 혁신타깃을 목표로 연구가 이뤄지고 있지만 기존 표적을 겨냥할 경우 경쟁이 불가피하다"며 "어떻게 성광에 도달한 것인지에 대한 구상에는 빠르게 데이터를 확보하는 게 중요하다"고 말했다.즉, 시장의 관점에서 신뢰할 수 있는 플랫폼을 입증하기 위해서는 임상적 근거가 뒷받침 돼야한다는 의미.노엘 박사는 이 과정에서 한국 내 생태계를 적극적으로 활용해 타 국가와의 차별성을 부여하는 노력이 필요하다고 조언했다.ADC에 대한 관심이 높아지면서 관련 기업의 수도 크게 늘었다.그는 "중국 기업이 빠르게 많은 환자를 모집에 임상데이터를 확보한다는 점에서 미국기업과 비교해 강점을 가져가고 있다"며 "한국도 병원과 임상시험의 생태계가 훌륭하기 때문에 한국 스타트업이 글로벌 규모에서 차별성을 부여할 수 있을 것으로 본다"고 말했다.이와 함께 ADC 경쟁에서 향후 쟁점이 될 것으로 예상되는 부분은 특허와 같은 지적재산권(IP)의 문제다.비슷한 여러 기술들이 공존하는 상황에서 얼마든지 특허분쟁이 이뤄질 수 있다는 것. ADC 치료제를 출시한 다이이찌산쿄의 경우 이미 공격적으로 특허를 침해했다고 여겨지는 곳에 공세적인 입장을 취하고 있는 상황이다.노엘 박사는 "지적재산 환경은 점점 복잡해지고 혼잡해지고 있고 검증된 자산과 대상은 경쟁에 직면할 가능성이 높다"며 "ADC 치료제 개발기업은 물질에 대한 지적재산권에 대해 강력하게 초기에 투자해 탄탄하게 구성하는 것이 중요하다는 생각이다"고 말했다.끝으로 그는 "효능향상을 위한 바이오마커 전략과 환자 계층화도 경쟁에 도움이 될 수 있다"며 "어떤 기업이 경쟁에서 이길 수 있다고 단정 지을 수 없지만 궁극적으로는 개발플랜과 센스를 실제로 확보한 기업이 승자가 될 것으로 본다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자올해 최대크기의 제약시장을 가진 미국에서 블록버스터 치료제의 특허만료가 이뤄지면서 바이오시밀러의 도전이 예고되고 있다. 이미 휴미라를 비롯해 연 10조원 이상의 매출을 내는 블록버스터급 의약품들의 특허가 순차적으로 만료되면서 이로 인해 발생할 바이오시밀러 시장 규모는 약 300억 달러 이상으로 추산되는 상황.다만, 블록버스터 치료제를 보유한 글로벌 제약사들이 특허덤불이나 에버그리닝 전략 등을 통해 바이오시밀러의 진입을 늦추기 위한 노력도 이뤄지고 있어 향후 바이오시밀러 시장의 크기는 유동성이 많을 것으로 보인다.바이오시밀러 시장이 성장함에 따라 경쟁력을 확보하기 위한 기업들의 경쟁도 치열해지고 있다. 자료사진국가신약개발사업단(KDDF)은 '2023년 미국 특허 만료 예정 상위 10개 의약품'을 주제로 지난 19일 특허만료 의약품과 바이오시밀러 현황을 살펴봤다.현재 바이오시밀러 시장은 성장세를 거듭해 오는 2030년 글로벌 바이오시밀러 시장 규모는 현재의 3배가 넘는 740억 달러에 달할 전망되고 있다.바이오시밀러 시장 성장의 이면에는 블록버스터급 첨단 의약품 독점 생산의 만료와도 맞닿아있다.이미 매년 10억달러 이상의 높은 매출을 올리고 있는 첨단의약품의 중 55개의 독점 생산권이 앞으로 10년 이내에 풀릴 것으로 예상되고 있어 향후 바이오시밀러 기업 간 경쟁도 치열해질 것으로 보인다.독점생산이 만료되는 첨단의약품 수를 살펴보면 오는 2023년 9개의 첨단의약품이 독점생산에서 풀리며, 이후로도 매년 최소 2개 이상의 첨단의약품의 독점 생산이 만료된다.먼저 올해 미국에서 특허가 만료되는 약물은 지난 1월 이미 바이오시밀러가 출시된 애브비의 휴미라다.휴미라 특허 만료에 가장 먼저 대응한 곳은 암젠으로 2017년 9월 애브비에 남은 특허에 대한 로열티를 지불하는 조건으로 합의를 체결한 덕분에 1월 특허만료 시기에 맞춰 암제비타를 출시할 수 있었다.암제비타는 약국에서 의사의 허가 없이 오리지널의 적응증에 곧바로 교차 처방이 가능한 인터체인저블 바이오시밀러이며, 또 다른 휴미라의 인터체인저블 바이오시밀러로 베링거인겔하임의 실테조가 7월에 출시될 예정이다.독점 생산권에서 풀리는 블록버스터 첨단 의약품 건수와 매출액 전망(진흥원 자료 일부 발췌)국내 기업들도 휴미라의 바이오시밀러를 준비하고 있는 상황. 삼성바이오에피스가 고농도 제품인 하드리마를 7월에 출시할 예정이며, 셀트리온도 같은 시기에 유플라이마를 출시하기 위해 FDA 승인을 기다리고 있다.상반기에 휴미라가 있다면 하반기에는 존슨앤존슨의 스텔라라의 바이오시밀러 시장이 열릴지를 두고 이목이 쏠리고 있다.스텔라라는 9월에 특허 만료 예정인데 아직 FDA 승인을 받은 바이오시밀러 제품은 없지만 여러 기업에서 바이오시밀러 허가를 준비 중인 상황이다.바이오콘과 알보텍에서 각각 후보물질 Bmab1200과 AVT04를 준비 중이며 암젠에서는 ABP654를 준비 중이다. 국내 기업은 ▲셀트리온 CTP43 ▲삼성바이오에피스 SB17 ▲동아ST DMB3115 등의 바이오시밀러를 준비하고 있는 상태다.바이오시밀러 후보들 중 임상 3상을 가장 먼저 종료한 것은 셀트리온이지만 알보텍이 먼저 FDA BLA 신청을 완료해 하반기 중으로 FDA 의 공식 리뷰를 받아볼 것으로 예상하고 있다.로슈의 악템라의 경우 셀트리온 등의 제약사가 미국 바이오시밀러 시장의 문을 두드리고 있는 상황이다.악템라의 물질특허는 이미 만료됐지만 아직 제형특허가 남아있어 셀트리온은 피하주사 제형의 악템라 바이오시밀러 CT-P47 출시를 위해 로슈와 잔여 제형특허에 대한 당사자계 무효심판을 진행하고 있다. 그 밖의 바이오시밀러로는 MSB11456(프레지니우스 카비), BIIB800(바이오젠)이 있다.이밖에도 미국 시장에 특허만료로 바이오시밀러가 등장할 것으로 예상되는 치료제는 ▲다케다 바이반스(2023년 8월) ▲사노피 오바지오(2023년 3월) ▲아스트라제네카 심비코트(2023년 7월) ▲아스텔라스 렉시스캔(2023년 8월) ▲다케다 가텍스(2023년 3월) 등이 존재한다.한편, 이중 미국의 바이오시밀러 시장 규모는 2015~2021년 중 연평균 성장률이 97%에 달할 정도로 같은 기간 유럽의 48%와 세계 여타 지역의 39%에 비해 가장 높은 급성장세를 지속하고 있으며, 앞으로도 연평균 성장률 26%를 보일 전망이다.현재 2032년까지 최소한 55개의 블록버스터급 첨단 의약품의 독점권이 실효될 전망으로, 이들 첨단의약품의 최대 시장 규모는 2700억 달러에 달할 것으로 추정된다.이를 기간별로 나누어보면 2025년까지 19개의 블록버스터급 첨단 의약품의 독점권이 실효되며, 이러한 추세는 더욱 가속화돼 2026~2031년 기간 동안 이러한 독점권의 실효 건수는 39건으로 늘어날 것으로 예상된다.

메디칼타임즈=황병우 기자"제약바이오산업에 선택과 집중이라는 숙제가 있고 우수후보물질 발굴과 함께 정말 신약을 개발할 의지가 있는지가 매우중요하다."지난 5일 개최된 국가신약개발사업단(KDDF) 2주년 간담회에서 나온 묵현상 단장의 말이다.정부의 예산으로 한정된 연구개발(R&D)지원을 하는 입장에서 적절한 기업과 기술을 지원하는 것 외에도 실제로 그러한 기술을 신약으로 연결할 의지를 가지는 것이 중요하다는 취지의 발언이었다.기업이 기술을 가지고 신약개발의 의지가 분명하다면 전략 등 경로 설정이 잘못될 경우 컨설팅 등을 통해 바로 잡을 수 있지만 아예 다른 길을 구상하는 경우 이마저도 불가능하다는 지적이다.최근 투자업계의 바이오기업 옥석가리기 그리고 감사보고 의견거절에 따른 상장폐지 위기론 등이 지속적으로 언급되는 상황에서 다시 한 번 되새김질해야 할 발언이기도 한다.신약개발과 함께 산업계에서 자주 등장하는 단어는 모달리티(Modality)의 다양화다.모달리티는 의약품이 표적을 타깃하는 방법, 약물이 약효를 나타내는 방식을 의미하며, 모달리티를 다양화 한다는 것은 신약개발에서 새로운 기전과 기술을 적용해 기존에 없던 치료제를 창출한다는 개념이다.KDDF의 파이프라인 조사결과에 따르면 신규타겟이나 신규모달리티를 가진 파이프라인은 43%로 긍정적인 지표를 보이고 있다.문제는 그 이면. 신약개발이라는 기치를 내세웠지만 이미 시장에 신약이 개발된 기술을 바탕으로 연구를 지속하는 기업도 존재하는 것이 사실이다.개량신약이 있듯이 기존 치료제를 보다 발전시키는 것 자체가 잘못된 것은 아니다. 다만 최근 바이오기업 옥석가리기에 대한 화두가 던져진 상황에서 군불을 떼기 위해 발표하는 임상성과 등에 대해 면밀히 살펴봐야하는 시점이라는 생각이다.실제로 몇몇 기업이 발표한 자료를 살펴보면 임상에서 유효성을 확인한 것이 아니라 유효성에 대한 가능성을 확인했다는 등의 모호한 표현을 쓰는 경우가 존재한다. 이 과정에서 세부데이터는 공개되지 않는다.혹은 간담회에서 묵 단장의 말처럼 라이센서 아웃 결과를 공표하는 것이 아닌 '협상을 하고 있다'와 '상업화 가능성이 열렸다' 등 결과가 아닌 과정을 공개하며 소위 주주달래기라는 오해를 살 수 있는 발표들도 다시 한 번 생각해볼  여지가 존재한다.바이오 투자가 얼어붙으면서 산업의 성장에 제동이 걸릴 수 있다는 우려가 있지만 반대로 이러한 과정이 바이오 생태계를 건강하게 만드는 기회가 될 것이란 시각이 교차하고 있다. 현재의 어려움에 대한 생각이 다른 것이다.결국 바이오기업 옥석가리기는 여러 요소가 영향을 미쳤지만 일부 바이오기업의 잘못도 포함됐다는 지적이다. 제약바이오산업이 성장하고 더 성숙해지면서 이를 바라보는 눈높이도 올라가고 있다.'닭이 먼저냐 달걀이 먼저냐'와 같은 화두처럼 기술이 부족해서 투자를 못 받는 것인지 자금이 부족해서 기술을 더 발전시킬 수 없는 것인지에 대해서는 입장에 따라 서로 다른 의견이 존재할 수 있다. 하지만 제약바이오 산업이 글로벌 목표로 한다면 이제는 '눈 가리고 아웅'의 발표는 멈춰야하지 않을까?

메디칼타임즈=황병우 기자"글로벌 기업도 ADC(항체약물접합체)에 대한 관심이 높아지는 상황에서 국가신약개발사업단도 올해 ADC 프로젝트 사업을 추진할 예정이다. 분야별로 기업을 선정해 국가대표팀을 만들어 세계시장으로 나아가겠다는 목표를 가지고 있다."국가신약개발사업단이 엔허투(성분명 트라스투주맙·데룩스테칸) 등을 통해 각광받고 있는 ADC 기반 신약 개발을 위한 역량을 모은다.국가신약개발사업단은 5일 대한상공회의소에서 KDDF 출범 2주년 간담회를 개최했다현재 KDDF는 2030년까지 미국 식품의약국(FDA)‧유럽의약품청(EMA) 신약승인 4건과 연 1조원 이상 글로벌 블록버스터 신약개발 1건 등의 목표를 위해 달리고 있는 상황. 이미 진행 중인 과제에 더해 신약개발 성과를 내기 위한 새로운 전략을 구상하고 있는 것이다.국가신약개발사업단(이하 KDDF)은 5일 대한상공회의소에서 열린 KDDF 출범 2주년 간담회에서 이 같이 밝혔다.이날 KDDF 묵현상 단장이 공개함 ADC 신약 개발 프로젝트의 이름은 'ADCaptain 프로젝트'로 기술 분야별로 3개 과제를 선정해 초기단계 2년간 총 24억원을 지원할 예정이다.항체-약물 복합체(ADC, Antibody–drug conjugates)는 바이오베터를 만들기 위해 사용가능한 플랫폼 기술 중 하나로 단일클론 항체의 선택성을 화학요법의 세포사멸 특성과 결합하도록 설계된 새로운 종류의 항암제이다.ADC 치료제는 종양관련 항원을 결합하는 항체(Antibody), 연결링커(Linker) 및 세포독성 페이로드(Cytotoxic drug)의 세 가지 핵심요소로 구성돼 있는데 국내에서 한 기업이 모든 분야에서 강점을 발휘하기 어려운 만큼 각 분야별로 기업을 선정해 하나의 팀 형태로 신약개발을 진행하겠다는 계획이다.ADCaptain 프로젝트 개요이에 대해 묵 단장은 "ADC 3가지 요소가 다 있어야하지만 국내 바이오벤처 규모상 모든 요소를 가지기 어렵고 각각의 역량을 있지만 협력은 업무협약 수준에 그쳐 있다"며 "ADC 분야는 더 커질 것으로 예측되는 상황에서 사업단의 예산과 외부 자금을 더해 ADC 국가대표팀을 만들어보자는 생각이다"고 설명했다.묵 단장에 따르면 ADCaptain 프로젝트는 지난 3일 17개 기업이 프로젝트에 신청을 완료해 선정과정을 남긴 상태다. 추후 선정된 기업에게는 정부 바이오펀드와 사업단의 연구개발 자금 지원이 이뤄질 예정이다.기업 선정의 1순위는 ADC 핵심요소의 분야별 최고의 기업을 뽑는 것이다.기술별 시너지에 대한 부분이 고려될 수 있지만 이에 대한 문제는 극복이 가능하다는 판단 하에 개별적으로 가장 훌륭한 기술과 기업을 선정하겠다는 방침. 이를 위해 국내 최고 전문가 5명과 신약개발전문가, 항암 임상경험이 많은 의사 등이 논의를 진행할 예정이다.그는 "1차적으로는 아이디어를 가지고 초기단계에 가상 회사를 만들어 공동운영위원회를 만들고 개발자문위원회 운영 등을 통해 진행을 할 계획"이라며 "2024년 이후에는 공식적으로 법인을 설립하고 연구개발 회사들이 라이선스 아웃을 통해 지분을 가지는 형태를 구상중이다"고 말했다.이러한 팀 차원의 프로젝트를 통해 임상에서 성과를 남기고 M&A 등을 통해 자금을 마련하면 또 다른 프로젝트로 연결시키는 선순환 구조를 만들 수 있다는 시각이다.KDDF는 ADC 신약 개발을 위해 핵심요소별 기업과 글로벌 파트너와 글로벌 투자자를 연계한겠다는 계획이다묵 단장은 "장기적으로 볼 때 정부의 R&D 지원에만 기대하는 것은 힘들기 때문에 자체적으로 운영될 수 있는 계기가 필요하다는 생각이다"며 "기획재정부도 이에 공감대를 가지고 아부다비국부펀드에 투자금의 일부를 해당 프로젝트에 투자할 수 있도록 하는 안을 포함시킨 상태다"고 밝혔다.이어 그는 "처음에는 어렵겠지만 외부자금 투자가 이뤄진다면 추진력을 가지고 성공할 수 있을 것으로 생각한다"며 "특허와 관련된 부분도 문제가 될 수 있지만 특허청과 적극적으로 논의를 진행하기로 예정돼 있다"고 전했다.이와 함께 묵 단장은 ADC 이외에도 다양한 후보물질에 대해 과제지원이 이뤄지고 있는 상황에서 우수 후보물질 발굴과 선택과 집중을 진행하겠다는 계획을 전했다.묵 단장은 "목표를 달성을 위해서는 변명거리를 찾아서는 안 된다는 생각으로 예산 조달 방법 등 다양한 고민을 하고 있다"며 "선택과 집중을 통해 우수 후보물질을 발굴하고 국내 연구개발 예산 외에 해외에서 자금을 조달하는 일이 사업단의 또 다른 미션이다"고 덧붙였다.한편, 이날 KDDF 박효진 기획팀장은 국내 신약 개발 파이프라인을 조사한 결과를 발표했다.조사 결과 국내에서는 암 관련 치료제 후보물질이 578개로 전체의 35%를 차지하며 가장 많았다. 그 다음은 중추신경계 관련 후보물질 190개(12%)와 대사질환 관련 184개(11%), 면역질환 관련 155개(9%) 순이었다.파이프라인 유형별로 보면 바이오신약이 올해 기준 728개로 가장 많았고 합성 신약은 665개로 그 뒤를 이었다.박 기획팀장은 "전체 파이프라인을 살펴봤을 때 글로벌 트렌드를 잘 따라가고 있고 세부적으로 새로운 모달리티를 마련하고 있다는 측면에서도 긍정적이다"며 "향후 이러한 파이프라인이 잘 발전된다면 이후 기대감을 키울 수 있을 것으로 본다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=이지현 기자센트릭스바이오 로고센트릭스바이오는 30일 알츠하이머 치매 치료제 CB201 과제의 비임상 독성 연구가 치매극복연구개발사업단의 치매치료제 개발과제로 최종 선정됐다고 밝혔다.2023 치매극복연구개발사업은 국내 치매연구의 취약점을 해소하고 신약 개발에 필요한 단계별 과정을 전주기에 걸쳐 지원하는 사업이다. 정부는 2020년 8월 치매극복연구개발사업단(KDRC)을 출범시켰고, 2028년까지 8년간 1987억원 규모의 자금을 투입할 계획이다.센트릭스바이오는 이번 사업을 통해 치매극복연구개발사업단으로부터 3년간 총연구비 31억원을 지원받아 CB201에 대한 알츠하이머 치매 치료제 비임상 독성 연구를 진행할 예정이다. 본 비임상 독성 연구를 통해 동물에서의 안전성을 확인해 임상 1상 계획서 제출 및 승인을 받을 계획이다.회사에 따르면 CB201은 'Y'자형 미로 실험(Y-maze)에서 질병모델을 정상쥐의 85% 수준으로 회복시켰고, 수중미로 실험(Morris water maze)에서 알츠하이머성 치매로 인한 인지능력 및 학습, 행동능력저하를 정상쥐 대비 106%로 개선시켜 정상쥐와 거의 같은 수준으로 기억력과 행동능력 등이 회복된 것을 검증했다.현재 진행되고 있는 알츠하이머 치매 치료제 임상 시험 현황을 보면 원인조절치료제(DMT)의 연구가 전체 연구 중, 83.2%로 대부분을 차지하고 있다는 사실에 비추어 보았을 때 전 세계적으로 알츠하이머 병의 근원적인 치료를 위한 방법을 모색하고 있기에 알츠하이머 증상을 일시적으로 완화시키는 것이 아닌 치료를 목표로 하는 센트릭스바이오의 프로젝트의 가치는 한층 더 커질 것으로 기대하고 있다. 센트릭스바이오는 개발 물질에 대한 원천특허도 보유하고 있다.센트릭스바이오는 선정된 과제 외에도 여러 프로젝트를 진행하고 있으며, 특히 면역항암제 신약후보 CB301과제는 2021년도 국가신약개발사업단의 '신약 R&D 생태계 구축 연구' 사업 과제로 선정되어 2년간 20억원의 지원을 받아 프로젝트를 추진중에 있다.센트릭스바이오 전재원 대표는 이번 정부과제 선정에 대해 "약물의 우수성과 개발 가능성을 인정받아 비임상 단계부터 치매극복연구개발사업단의 지원을 받게 되었다"며 "CB201은 상용화된 치매 치료제와는 차별화된 작용기전으로 뇌의 면역기능을 활성화시켜 근본적인 원인을 제거하기 때문에 알츠하이머뿐만 아닌 다른 퇴행성 뇌질환에서도 효능이 있을 것으로 기대하며, 환자에게 보다 많은 치료 옵션을 제공할 수 있는 글로벌 혁신 신약이 될 것으로 기대한다"고 말했다.

메디칼타임즈=황병우 기자국가신약개발사업단(단장 묵현상, 이하 사업단)은 17일 국가신약개발사업 제약· 바이오 Global 진출 심포지엄을 개최했다고 밝혔다. KDDF는  항암제 글로벌 기술이전 및 공동개발 성공을 위한 심포지엄 개최했다.이번 심포지엄은 항암분야 국내 신약개발 기업들의 전략적 기술이전 및 공동 개발을 통한 글로벌 시장진출을 지원하고, 해외투자를 유치하기 위해 'Expanding Horizons for Global Co-development Partnership in Oncology'를 주제로 개최됐다.이날 행사에는 세계적인 경제 불황에도 지속되는 항암제 연구‧개발에 대한 높은 관심을 보이고 있는 만큼 국내 신약개발 기업 관계자 약 400명과 글로벌 제약사의 기술이전 책임자 및 해외 투자사의 주요 임원들이 참석했다.항암제는 세계 10대 제약사의 신약개발 파이프라인 중 약 절반(47%)을 차지할 정도로 시장 규모가 크고, 신약개발 개발이 가장 활발히 이루어지는 질환이다. 국가신약개발사업 협약과제 중 항암제 개발 과제는 전체의 227개 중 120개로 절반(53%)이 넘는다.심포지엄은 사업단 묵현상 단장의 개회사를 시작으로 초청 기업의 발표로 이어졌다. 글로벌 제약사인 화이자(Pfizer)와 존슨앤드존슨(J&J)은 항암제 분야의 관심 기술과, 기술이전 및 공동 개발에 관한 각 사의 전략을 밝혔다.또 세계 10위권 바이오 투자사인 소피노바 인베스트먼트 (Sofinnova Investments)와 글로벌 컨설팅 기업 이밸류에이트(Evaluate)는 세계 항암제 시장을 분석해 딜(Deal, 계약)의 수요와 공급, 그리고 주요 딜의 배경을 발표했다.이밖에도 글로벌 빅파마(화이자, 존슨앤드존슨)와 소피노바 인베스트먼트와 3개 사와 국내 기업들의 파트너링 미팅도 진행됐다.약 50개의 기업이 심포지엄을 전후해 기업과 기술을 소개하는 1:1 미팅을 통해 공동연구 및 라이센싱 아웃 등의 글로벌 진출의 초석을 다졌다.KDDF 묵현상 단장은 "올해는 사업단이 신약개발의 사업화 지원을 본격적으로 시작하는 해"라며 "이번 행사를 통해 경쟁력을 갖춘 국내 연구 성과들이 글로벌 진출의 기회를 발견하기 바란다"고 말했다.한편, 사업단은 2023년 국산 신약개발 및 상업화 과정의 성공 가능성을 높이고 가치 창출을 극대화하기 위한 다양한 글로벌 기술이전 및 공동개발 지원 프로그램을 준비하고 있다.세계 산업 동향을 적극 반영해 글로벌 제약사와 공동개발이 가능한 과제를 발굴해 육성할 예정이며, 해외 벤처캐피털의 국내 바이오텍의 직접 투자 유치를 위한 설명회도 개최할 계획이다.